辉瑞因DMD基因疗法失败损失2.3亿

辉瑞公司于6月30日发布的财政报告中透露，其杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法fordadistrogene movaparvovec由于在Ⅲ期临床试验中失败，给公司造成了2.3亿美元的损失。辉瑞在6月份通报了这一失败的信息，并表示正在评估下一步的计划。然而，六周后，辉瑞决定停止对该项目的进一步投资，并宣布将fordadistrogene movaparvovec从其研发项目中剔除，已为此耗费了2.3亿美元。

这一决定也意味着辉瑞的fordadistrogene movaparvovec项目正式终结。在Ⅲ期试验失败的前一个月，辉瑞曾暂停了这一基因疗法的Ⅲ期交叉试验部分的给药，因为在另一项研究中，一名小男孩不幸去世。辉瑞公司表示，经过一年的治疗，CIFFREO未能达到其主要目标，即与安慰剂相比，显著改善患者的运动功能，这一评估是通过北极星门诊评估的运动量表进行的。此外，关键的次要终点，包括10米跑步/步行速度和起身时间，也未能显示出fordadistrogene movaparvovec与安慰剂之间的显著差异。

由于这一基因疗法的失败，辉瑞公司还在美国北卡罗来纳州解雇了150名员工。目前，市场上仅有一款杜氏肌营养不良症基因疗法获批上市，即Sarepta Therapeutics的Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl)。杜氏肌营养不良症基因疗法的研发一直充满挑战，希望未来在这一领域能够有新的突破，从而让更多患者受益。