首款国产儿童白血病CAR-T产品上市申请获批

2023年7月20日，重庆精准生物自主研发的国家一类生物新药pCAR-19B细胞自体回输制剂（普基仑赛注射液）正式被国家药品监督管理局（NMPA）受理，该产品是国内首款针对儿童白血病的CAR-T产品，专用于治疗3至21岁CD19阳性复发或难治性急性淋巴细胞白血病（ALL）患者。

白血病是全球最常见的恶性肿瘤之一，发病人数和新增病例数都在不断上升。急性淋巴细胞白血病（ALL）特别在儿童中非常普遍，其发病率为每10万人中3至5人，也是导致儿童和青少年死亡的主要疾病之一。其中B-ALL占ALL病例的80%左右。本次pCAR-19B NDA的受理，使该创新生物药有望成为中国首个针对这种治疗适应症的上市药物。

精准生物不仅在儿童白血病治疗上有所突破，还在成人白血病治疗方面进行了布局，现有产品已进入II期临床研究阶段。此外，公司短时高效制备平台PRIMCAR®开发的靶向CD19的MC-1-50，已分别在北京大学肿瘤医院和上海交通大学医学院附属瑞金医院开展I期临床试验。我国首个进入注册临床的靶向CEA CAR-T产品C-13-60，以及国内首创的兼具血液和实体肿瘤双应用场景的C-4-29，也为恶性肿瘤治疗带来了新的希望。

pCAR-19B针对中国人群对CAR结构进行了优化，并采用了更加安全的基因转导载体系统，具有更高的有效性和安全性。Ⅰ期临床试验数据表明，入组的9例患者全部获得完全缓解，总体缓解率达到100%，且首次达到完全缓解的患者其微小残留病变均为阴性；试验中未出现剂量限制性毒性和治疗相关的死亡事件，总体安全性和耐受性良好。

2019年2月，pCAR-19B获国家药监局批准开展临床试验，这是我国首个针对儿童和青少年B细胞急性淋巴细胞白血病的CAR-T注册临床试验。同年11月，pCAR-19BⅠ期临床试验在华中科技大学同济医学院附属同济医院启动。2022年1月，pCAR-19BⅡ期临床试验在首都医科大学附属北京儿童医院和华中科技大学同济医学院附属同济医院启动，并在全国10余家三甲医院血液科展开临床试验，旨在更好地评估其有效性和安全性。

2023年11月，pCAR-19B被纳入“突破性治疗品种”名单。2024年6月，该制剂拟纳入“优先审评品种”，用于治疗3至21岁CD19阳性复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者。

pCAR-19B的上市申请受理不仅是精准生物的一个里程碑，也是对其研发团队多年努力的认可。未来3至5年，随着更多新药的获批上市，精准生物将为中国乃至全球的患者提供更多高效、可负担的创新药物。

重庆精准生物专注于创新基因编辑和合成生物技术，聚焦肿瘤免疫治疗，开发基因与细胞药物。公司拥有高水平的科研团队和1.8万平方米的研发中心，推进多条突破性技术产品的研发，拥有150余项国内外专利申请。未来，精准生物将以其在建的10万平方米细胞药物研发和生产基地为创新策源地，立足重庆，服务全国，致力于成为全球化、创新型的生物医药企业。