朗信生物基因新药拟列入突破性治疗

7月22日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公布，由朗信生物旗下的上海朗昇生物申报的LX101注射液拟被纳入突破性治疗品种，适用于治疗RPE65双等位基因突变导致的遗传性视网膜营养不良（IRD）患者。这款注射液是一种基于腺相关病毒为载体的基因治疗药物，目前已进入3期临床试验阶段。

RPE65基因突变引起的IRD是一种致盲性罕见病，患者通常在婴幼儿期发病，最终大多数会完全失明。目前，临床上尚无有效的治疗方法。LX101是上海朗昇生物研发的一款基因治疗药物，专门用于治疗这种遗传性视网膜变性疾病。该药物通过腺相关病毒2型（AAV2）携带正常的RPE65基因，能够识别并转染病变的视网膜色素上皮细胞，持续高效地表达患者缺少的RPE65蛋白，从而恢复正常的视功能。在此前的临床研究中，LX101表现出良好的安全性，多位患者的视力得到了明显提高。

朗信生物成立于2020年，专注于基因治疗创新药物的研发和制造，主要针对眼部遗传性和慢性疾病。今年6月，朗信生物完成了B+轮融资。目前，该公司已经推进了5个候选分子进入临床，在3个致盲性眼病适应症中率先开展基因治疗临床研究，并获得了3项IND。除了LX101，朗信生物还在推进治疗湿性年龄相关性黄斑变性（nAMD）的LX102以及治疗X连锁视网膜劈裂症（XLRS）的LX103的研究工作。

朗信生物的研发和临床进展显示了其在基因治疗领域的潜力，特别是在致盲性眼病的治疗上，给患者带来了新的希望。LX101注射液作为一种基因治疗药物，有望解决目前临床上无有效治疗方法的RPE65基因突变相关的IRD问题，为患者带来福音。