抗体疗法3周见效，70%患者症状显著改善

Viridian Therapeutics公司近日公布，其在研药物veligrotug（VRDN-001）在3期临床试验THRIVE中取得了积极的顶线数据。VRDN-001是一种抗胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R）抗体，通过静脉注射用于治疗甲状腺相关眼病（TED）。TED是一种自体免疫性疾病，其主要特征是眼部周围和后方组织的炎症、增生及损伤。

在THRIVE试验中，veligrotug实现了所有主要和次要终点。根据新闻稿，这是在TED患者中进行的规模最大的一次抗IGF-1R抗体3期临床试验之一。在第15周时，70%的患者眼球突出的情况得到了缓解，安慰剂校正后的眼球突出缓解率为64%（p<0.0001）。尤其值得注意的是，有53%的患者在接受一次治疗后的3周内，眼球突出的症状便显著改善。

所有次要终点也显示出了高度的统计学显著性差异（p<0.0001），并且患者的临床结局有明显改善。例如，54%的患者完全消除了复视，安慰剂校正后的复视消除率为43%。另外，64%的患者临床疾病活动评分（CAS）降至0或1，安慰剂校正后的数值为46%。

THRIVE-2研究目前已完成所有慢性TED患者的入组，预计2024年底将公布顶线数据。Viridian计划于2025年下半年提交生物制品许可申请（BLA）。

TED是一种罕见且严重的进行性自身免疫性疾病，可能严重威胁视力。患者症状包括眼球突出、复视、视力模糊、疼痛及面部畸形等，显著影响生活质量。这种疾病多发生于甲亢患者体内，病因是因自体抗体激活了眼眶细胞中的IGF-1R信号通路。TED分为多个阶段，活跃期约持续2-3年，目前缺乏有效治疗手段。只有当疾病进入稳定期后，患者才能接受眼科手术治疗。

Veligrotug是一种单克隆抗体，以高亲和力结合并阻断IGF-1R信号通路。其作用机制已在临床实践中得到验证。

总之，Viridian Therapeutics的veligrotug在治疗甲状腺相关眼病方面表现出显著疗效，标志着该领域的重大进展。未来的临床数据和监管进程将进一步验证其安全性和有效性，为TED患者带来新的希望。