Viridian Therapeutics, Inc.

本文转载自Ophthalmology Management2026年1月12日第30卷，2026年亚专科议题 作者：Thomas A. Ciulla，医学博士，工商管理硕士 原标题A New Era of Targeted Treatment for TED 导言 甲状腺眼病治疗的格局因我们对疾病病理生理学理解的进步而发生了根本性改变。 甲状腺眼病（TED）长期以来一直是眼科最具挑战性的治疗疾病之一。大约50%的格雷夫斯病患者中观察到TED对女性的影响是男性的5倍，患者通常在40多岁时就诊，50岁以后诊断时预后更差。吸烟是最强的可调节风险因素，而家族自身免疫疾病史和放射性碘治疗（尤其是吸烟者）也有助于疾病风险和病情加重。1患者会遭受严重症状，如视体突出、复视、眼眶疼痛，严重情况下还可能因视神经受压而视力丧失。几十年来，我们的治疗手段仅限于用于炎症的皮质类固醇、支持性护理和慢性并发症的手术干预。这些方法通常仅提供短暂缓解，但伴随显著风险和副作用。 TED治疗的格局因我们对疾病病理生理学的理解进展而发生了根本性的改变，特别是胰岛素样生长因子1受体（IGF-1R）途径作为致病机制关键驱动力的发现。这一机制性见解使得针对潜在疾病过程的生物治疗得以开发，而不仅仅是抑制炎症。在这些方法中，IGF-1R拮抗剂成为最具变革性的，提供了首个真正能改变疾病的TED治疗方法。理解TED病理生理学 甲状腺眼病是一种自身免疫性疾病，最常与格雷夫斯病相关，尽管它也可能发生在甲状腺功能正常或甲状腺功能减退状态。2-5该病约影响50%的格雷夫斯病患者，性别差异显著，女性的发病率是男性的5倍。虽然TED可以发生在任何年龄，但患者通常在40多岁时出现，50岁以后被诊断的患者预后较差。 TED致病机制的核心是TSHR与IGF-1R在眼眶成纤维细胞和前脂肪细胞上的复杂相互作用。6,7 TED的病理生理机制主要集中在针对甲状腺刺激激素受体（TSHR）的自身抗体上，该受体在眼眶组织中表达过度。然而，TSHR并非单独行动。TED致病机制的核心是TSHR与IGF-1R在眼眶成纤维细胞和前脂肪细胞上的复杂相互作用。6,7TSHR通过一种称为转激活的过程与IGF-1R形成功能复合物——这是G蛋白偶联受体与受体酪氨酸激酶之间已建立的信号机制。 当该TSHR/IGF-1R复合物被自身抗体激活时，会引发一系列病理事件的连锁反应。IGF-1R在TED患者的眼眶成纤维细胞、B细胞和T细胞中过度表达，推动成纤维细胞增殖、脂肪生成、促炎细胞因子生成和透明质酸积累。4-8这些过程促成了TED临床表现特征性的组织扩张、纤维化和慢性炎症。 重要的是，破坏IGF-1R信号能阻断TSHR激活的下游效应，包括Erk通路的激活。7这提供了“两发射门”的做法——同时切断TSHR和IGF-1R的致病信号传递。这一机制性见解使IGF-1R成为TED中最有前景的治疗靶点。传统治疗的局限性 传统的TED治疗主要集中在皮质类固醇，这类药物仍是世界许多地区推荐用于中重度TED的一线治疗。尽管皮质类固醇通过广泛的免疫抑制有效减少急性眼眶炎症，但它们对突起和复视——这两项特征——患者最困扰的特征——的影响有限。此外，它们未能解决潜在的自身免疫机制或阻止疾病进展。 皮质类固醇治疗的局限性不仅限于疗效。类固醇逐渐减量后，复发率很高。长期使用存在重大风险，包括高血糖、高血压、骨质疏松、精神影响以及眼部并发症，如白内障进展和眼内压升高。这些不良反应通常限制治疗时间和累计剂量。 支持性治疗可能包括人工泪液、硒补充剂和眼睑贴布，但缓解效果有限。手术干预如眼眶减压、斜视手术和眼睑后缩修复提供机械性解决方案，但通常保留在慢性、非活跃期，组织重塑稳定后才会进行。IGF-1R 对抗性：机械突破 在TED新兴治疗方法中，IGF-1R拮抗是最重要的进展，因为它直接针对驱动疾病进展的核心病理生理机制。IGF-1R调控细胞生长、分化和存活，其在眼窝组织中的过度表达与TSHR激活结合时，形成了TED致病机制的完美风暴。6-7 通过阻断IGF-1R，我们可以从源头切断整个致病级联反应。该方法阻止负责B细胞和T细胞激活的信号通路;纤维细胞和成纤维细胞增生;脂肪生成;以及组织扩展——这些都对TED的临床表现有贡献。关键是，由于TSHR与IGF-1R之间的功能叉，阻断IGF-1R还能阻止TSHR激活的下游信号，从而实现单一治疗干预的双重通路抑制。6-7 这一机制优势使IGF-1R拮抗剂区别于其他靶向方法。尽管白介素-6（IL-6）受体拮抗剂（如托西单抗）能减轻炎症，并在部分TED患者中显示出效果，但它们主要影响下游炎症级联反应，未能解决组织重塑的根本驱动因素。同样，新生儿Fc受体（FcRn）拮抗剂通过降低循环自身抗体水平发挥作用，但它们可能无法充分应对细胞介导的致病机制。相比之下，IGF-1R拮抗作用直接阻断负责调控疾病过程的受体复合物。Teprotumumab：IGF-1R靶向的概念验证 Teprotumumab是一种针对IGF-1R的全人源单克隆抗体，已验证了这一治疗方法，并建立了新的治疗范式。作为首个获得FDA批准、专门针对TED的药物，teprotumumab证明了精确分子靶向能够实现此前被认为不可能的效果：持续减少促殖和逆转慢性组织变化。 支持IGF-1R拮抗的临床证据令人信服。在一项二期试验中，71%的teprotumumab治疗患者在24周时促殖减少至少2毫米，而接受安慰剂组的20%。9第三期OPTIC试验显示出更为显著的效果，83%的teprotumumab患者达到主要终点，而安慰剂组仅为10%。10 除了减少蛋白突变外，teprotumumab在多个临床终点上均有显著改善，包括临床活动评分降低（降至0或1）、复视反应和生活质量指标。这些益处是通过21周内8次静脉输注（初始剂量10 mg/kg，随后每3周20 mg/kg）实现的。 OPTIC-X试验为IGF-1R拮抗剂在不同疾病阶段的疗效提供了重要见解。11本研究招募了接受安慰剂治疗的OPTIC患者，疾病中位持续时间为12.9个月，而原试验为6.3个月。结果显示，病程较长的患者反应与早期治疗者相似，表明即使在更成熟的疾病中，IGF-1R通路仍具有治疗可及性。或许最重要的是，评估teprotumumab在慢性TED中低病程活动的第四期研究证明，IGF-1R拮抗无关于疾病持续时间或活性水平。12 或许最重要的是，评估teprotumumab在慢性TED中低病程活动的第四期研究证明，IGF-1R拮抗无关于疾病持续时间或活性水平。12这促使FDA在2023年扩展了标签，批准了teprotumumab用于TED治疗，无论疾病活动度或持续时间如何——这验证了该方法的疾病修饰潜力。 眼眶影像研究显示，IGF-1R拮抗可能逆转眼外肌和眼眶脂肪的慢性病理变化。这与传统疗法的根本性背离，传统疗法主要针对炎症症状，而忽视导致持续促成和运动障碍的组织重塑。比较治疗方法 为了理解IGF-1R拮抗的重要性，简要回顾TED中探讨的其他靶向方法会有所帮助： IL-6受体拮抗剂，如托西单抗，通过阻断IL-6信号来减少眼眶炎症，从而促进T辅助细胞17细胞分化和促炎细胞因子的产生。虽然这些药物能降低部分患者的疾病活性评分，但它们对前列腺增生和复视的影响较为有限。它们针对下游炎症，但缺少驱动组织扩张的上游受体信号。 FcRn拮抗剂通过阻止免疫球蛋白G的循环，从而降低致病自身抗体的水平，包括针对TSHR的自身抗体。尽管这种方法在理论上对抗体介导疾病具有吸引力，但在TED中存在局限性。部分患者尽管抗TSHR抗体检测不到，病情仍严重，表明细胞介导免疫在关键作用中发挥作用。此外，FcRn 抑制作用于所有免疫球蛋白G抗体，而不仅仅是致病性抗体，可能会损害正常免疫功能。 基于TSHR在疾病起始中的核心作用，TSHR拮抗剂正在开发中。尽管TSHR在TED致病机制中显然重要，但其相对解剖学上的限制性相较于IGF-1R更广泛的表达，并不一定转化为治疗优势。最新研究显示，TSHR的表现可能比此前认为的更广泛，13-14其与IGF-1R的功能性偶联意味着阻断IGF-1R有效抑制TSHR介导的信号传导。 IGF-1R拮抗剂的特点在于其通过功能相互作用阻断IGF-1R和TSHR致病信号，同时直接靶向关键致病细胞类型——眼眶成纤维细胞、B细胞和T细胞——上表达过量的受体。4-5这比针对下游效应或单一途径的方法提供了更全面的疾病控制。安全性与临床管理 teprotumumab的临床试验经验已确立了IGF-1R拮抗作用在TED中的安全性。9-10常见不良事件包括肌肉痉挛、恶心、脱发、腹泻、疲劳、高血糖、听力障碍、味觉障碍、头痛和皮肤干燥。较少见但更严重的反应包括听力损失、桥本脑病以及加重已有的炎症性肠病。 大多数不良事件严重程度轻至中度，可控，治疗中止病例很少。这一安全性优于长期皮质类固醇治疗，后者存在高血压、糖尿病、骨质疏松、精神影响和机会性感染的风险。 值得注意的是，IGF-1R在全身广泛表达，这引发了对非眼眶组织靶点效应的理论担忧。然而，临床经验表明这些影响是可控的，中重度TED的益处明显超过风险，适合患者使用。持续的上市后监测持续影响其长期安全性。 对于实施IGF-1R拮抗剂治疗的眼科医生，患者选择应考虑疾病活动度、持续时间、严重程度及个体风险因素。治疗前评估应包括全面的甲状腺功能评估，并适当管理甲状腺功能亢进。听力基线测试有助于监测治疗期间的听力变化。炎症性肠病患者需谨慎考虑，因为有加重疾病的风险。IGF-1R对抗的未来 teprotumumab作为TED首个IGF-1R拮抗剂的成功，推动了下一代药物的发展，旨在优化收益-风险组合，同时保持IGF-1R靶向的机制优势。正在开发的关键创新包括以下几项： 增强的分子设计，可能提升靶点特异性和组织分布，可能最大限度地减少全身暴露，同时保持眼眶组织的有效性。一些方法利用抗体工程来调节药物动力学特性。  优化剂量方案，减少输注次数和时间，以减轻治疗负担。临床开发中的IGF-1R拮抗剂旨在以4次输注以更短的4次输注实现治疗效果，而Teprotumumab的8次输注方案则更短。  半衰期延长技术使得更少的剂量间隔。通过延长注射间隔，这些方法可以提升便利性和依从性，同时缩短患者接受输注的累计时间。  包括带有自动注射技术的皮下注射剂在内的新型递送系统，或许代表了最具变革性的创新。这可能实现居家自我管理，无需频繁前往输液中心。这种便利性将极大地提升可及性并降低医疗成本，同时保持IGF-1R定向的机械优势。 这些创新展示了IGF-1R拮抗剂作为治疗方法的成熟。Teprotumumab的初步概念验证已得到验证，该领域正朝着同一基本机制更精细的实现方向发展。眼科医生的临床实施 对于在临床中遇到TED的综合眼科医生来说，理解IGF-1R拮抗性变得至关重要。许多患者会在阅读过teprotumumab相关信息后就诊，或被专门转诊以评估治疗候选性。能够讨论机制、预期结果、治疗过程及潜在副作用变得越来越重要。 患者讨论的关键点包括： IGF-1R拮抗代表针对疾病基础机制的靶向治疗，而不仅仅是症状。  治疗包括数月的多次输注，并定期监测。  预期的益处包括减少前列腺生成、改善复视以及减少炎症症状。  大多数患者会有一些副作用，但这些通常可以控制。  该方法已被证明在各个疾病阶段都有效，从活跃的炎症性疾病到慢性、此前“精疲力竭”的病例。 对于与内分泌或眼整形外科同事共同管理这些患者的眼科医生来说，眼部并发症的监测依然非常重要。尽管IGF-1R拮抗剂能显著改善TED表现，但患者仍可能需要对暴露性角球病的管理;视神经病变监测;或最终对残留斜视或眼睑错位进行外科矫正。更广泛的影响 IGF-1R拮抗剂在TED中的成功影响远不止这一单一疾病。TSHR与IGF-1R之间受体串扰的识别为致病机制，并证明阻断一种受体可中断两者信号，为理解和治疗其他自身免疫疾病提供了模型。 这一方法体现了详细的机制理解如何促进精准靶向疗法的开发，其疗效和安全性优于广泛免疫抑制。针对参与致病信号级联反应的受体酪氨酸激酶的策略，可能适用于其他免疫介导的眼科疾病。 对于眼科专科而言，TED通过IGF-1R拮抗转化预示着其他疾病中类似的进展。我们正进入一个分子理解疾病机制指导治疗开发的时代，使精准医疗能够针对特定致病途径量身定制。结论 IGF-1R拮抗代表TED治疗的一项根本性突破，将疾病从有限的医疗选择转变为具有高效靶向治疗的疾病。通过直接阻断疾病发病机制中核心的受体复合物，该方法实现了在质增、复视、炎症和生活质量方面持续改善，这些是传统治疗无法实现的。 Teprotumumab作为首个获批用于TED的IGF-1R拮抗剂，已验证了这一治疗策略并建立了概念验证。强有力的临床证据——展示了跨疾病阶段、持续时间和活动水平的疗效——确认IGF-1R是TED中最优的治疗靶点。能够通过单一干预切断IGF-1R和TSHR的致病信号，同时直接针对关键致病细胞类型，这在机制上相较于其他方法具有优势。 随着下一代IGF-1R拮抗剂在临床开发中不断进步，我们预计在便利性、耐受性和可及性方面将进一步提升，同时保持核心机制优势。向皮下自给药的转变是一项具有变革性的进展，有望大幅扩大治疗可及性。 对于眼科医生来说，理解IGF-1R拮抗剂及其在TED管理中的作用变得至关重要。无论眼科医生是直接管理这些患者，还是与亚专科医生共同管理，随着越来越多的患者寻求或接受这种治疗，他们讨论这种治疗方法及其影响的能力变得越来越重要。 从发现IGF-1R在TED致病机制中的作用到获得FDA批准的靶向治疗，这一历程展示了转化研究改变患者护理的力量。随着我们不断完善IGF-1R拮抗剂方法并开发日益先进的治疗方案，TED患者可以期待未来，他们将迎来一个更有效、便捷且易于获得的治疗方案，能够解决疾病的根本原因，而不仅仅是管理症状。  作者介绍 Thomas A. Ciulla医学博士、工商管理硕士，是英国生物技术基因治疗公司Ikarovec Ltd.的总裁兼首席执行官，专注于眼科领域。他还担任印第安纳大学医学院兼职临床眼科教授。Ciulla博士披露了与Clearside Bio、Nanoscope、Ocuphire/Opus和Viridian Therapeutics的财务合作关系。参考文献 1. Bartalena L, Piantanida E, Gallo D, et al. Epidemiology, natural history, risk factors, and prevention of Graves' orbitopathy. Front Endocrinol. 2020;11:615993. 2. Gerding MN, van der Meer JW, Broenink M, et al. Association of thyrotrophin receptor antibodies with the clinical features of Graves' ophthalmopathy. Clin Endocrinol (Oxf). 2000;52(3):267-271. 3. Ludgate M, Crisp M, Lane C, et al. The thyrotropin receptor in thyroid eye disease. Thyroid. 1998;8(5):411-413. 4. Pritchard J, Han R, Horst N, et al. Immunoglobulin activation of T cell chemoattractant expression in fibroblasts from patients with Graves' disease is mediated through the insulin-like growth factor I receptor pathway. J Immunol. 2003;170(12):6348-6354. 5. Pritchard J, Horst N, Cruikshank W, et al. 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全球RNAi疗法行业市场规模调查：2025年全球市场销售额达到了965百万美元，预计2032年将达到3122百万美元，2026-2032年复合增长率（CAGR）为18.9%。同时分析中国地区市场变化趋势（数据来源：QYResearch调研中心）市场研究对象及统计范围：【RNAi疗法】 RNAi疗法是指利用RNA干扰技术沉默致病基因的药物，主要通过小干扰RNA（siRNA）、短发夹RNA（shRNA）或相关结构来实现。RNAi通过选择性降解靶mRNA，能够精确且持久地抑制蛋白质表达，而这是小分子或抗体难以实现的。在化学稳定化、偶联（例如受体介导的摄取）以及临床验证靶点的进步推动下，该领域已从平台科学发展到商业化应用。 市场观点概述上游投入包括寡核苷酸化学、核苷酸构建模块、递送技术（偶联物、纳米颗粒、载体）以及围绕靶点发现和生物信息学的相关知识产权。生产依赖于符合GMP规范的专门寡核苷酸合成、纯化和制剂。下游，RNAi疗法由综合性生物制药公司开发，或通过与大型制药公司合作进行后期临床试验和商业化。终端市场涵盖代谢性疾病和肝病、心血管疾病、肿瘤以及罕见遗传性疾病，主要渠道为医院和专科诊所。RNAi疗法的毛利率结构性地具有吸引力，但个体差异较大。随着工艺规模的扩大、产量的提高以及基于偶联物的递送方式降低了制剂的复杂性，商业化的siRNA药物的毛利率可达70%至85%。利润率面临的阻力包括复杂化学反应的高昂成本、冷链物流以及与基​​础知识产权相关的特许权使用费。早期项目由于批量小、质量控制强度高，有效利润率较低；而成熟产品则受益于学习曲线和供应商整合。市场报告：洞察趋势，指引方向QYR调研机构最新发布的《2026-2032全球与中国RNAi疗法市场现状及未来发展趋势》为行业参与者提供了全面而深入的市场洞察。该报告聚焦全球与中国市场RNAi疗法的产能、产量、销量、销售额、价格及未来趋势等关键指标，重点分析全球与中国市场主要厂商的产品特点、产品规格、价格、销量、销售收入及市场份额等核心信息。通过这份报告，企业能够更好地把握市场动态，制定科学合理的发展战略，在激烈的市场竞争中抢占先机。报告编号：6510398  ←咨询时可说明该编号报告页码：127  报告图表：129 报告出版商：北京恒州博智（QYResearch）国际信息咨询有限公司如您对市场报告感兴趣，可免费提供报告样本，添加客服微信：qyresearch888，为您服务  企业调研报告名单包含：Alnylam PharmaceuticalsArrowhead PharmaceuticalsSilence TherapeuticsBenitec BiopharmaPhio PharmaceuticalsRXi PharmaceuticalsArrakis TherapeuticsmiRagen TherapeuticsSylentisGradalisSirnaomicsSilenseedSilexion TherapeuticsNovartisNovo NordiskRocheSanofiRegeneron Pharmaceuticals报告目录展示： 1 RNAi疗法市场概述1.1 RNAi疗法市场概述1.2 不同产品类型RNAi疗法分析1.2.1 皮下注射1.2.2 静脉输注1.2.3 全球市场不同产品类型RNAi疗法销售额对比（2021 VS 2025 VS 2032）1.2.4 全球不同产品类型RNAi疗法销售额及预测（2021-2032）1.2.4.1 全球不同产品类型RNAi疗法销售额及市场份额（2021-2026）1.2.4.2 全球不同产品类型RNAi疗法销售额预测（2027-2032）1.2.5 中国不同产品类型RNAi疗法销售额及预测（2021-2032）1.2.5.1 中国不同产品类型RNAi疗法销售额及市场份额（2021-2026）1.2.5.2 中国不同产品类型RNAi疗法销售额预测（2027-2032）1.3 不同RNAi 分子形式RNAi疗法分析1.3.1 合成siRNA1.3.2 shRNA / ddRNAi1.3.3 miRNA模拟物 / 抑制剂1.3.4 双功能RNAi1.3.5 自递送RNAi1.3.6 全球市场不同RNAi 分子形式RNAi疗法销售额对比（2021 VS 2025 VS 2032）1.3.7 全球不同RNAi 分子形式RNAi疗法销售额及预测（2021-2032）1.3.7.1 全球不同RNAi 分子形式RNAi疗法销售额及市场份额（2021-2026）1.3.7.2 全球不同RNAi 分子形式RNAi疗法销售额预测（2027-2032）1.3.8 中国不同RNAi 分子形式RNAi疗法销售额及预测（2021-2032）1.3.8.1 中国不同RNAi 分子形式RNAi疗法销售额及市场份额（2021-2026）1.3.8.2 中国不同RNAi 分子形式RNAi疗法销售额预测（2027-2032）1.4 不同商业模式与产业角色RNAi疗法分析1.4.1 完全整合的生物制药1.4.2 平台驱动的许可模式1.4.3 共同开发/利润分成模式1.4.4 其他1.4.5 全球市场不同商业模式与产业角色RNAi疗法销售额对比（2021 VS 2025 VS 2032）1.4.6 全球不同商业模式与产业角色RNAi疗法销售额及预测（2021-2032）1.4.6.1 全球不同商业模式与产业角色RNAi疗法销售额及市场份额（2021-2026）1.4.6.2 全球不同商业模式与产业角色RNAi疗法销售额预测（2027-2032）1.4.7 中国不同商业模式与产业角色RNAi疗法销售额及预测（2021-2032）1.4.7.1 中国不同商业模式与产业角色RNAi疗法销售额及市场份额（2021-2026）1.4.7.2 中国不同商业模式与产业角色RNAi疗法销售额预测（2027-2032）2 不同应用分析2.1 从不同应用，RNAi疗法主要包括如下几个方面2.1.1 心血管疾病2.1.2 遗传性疾病2.1.3 癌症2.1.4 其他2.2 全球市场不同应用RNAi疗法销售额对比（2021 VS 2025 VS 2032）2.3 全球不同应用RNAi疗法销售额及预测（2021-2032）2.3.1 全球不同应用RNAi疗法销售额及市场份额（2021-2026）2.3.2 全球不同应用RNAi疗法销售额预测（2027-2032）2.4 中国不同应用RNAi疗法销售额及预测（2021-2032）2.4.1 中国不同应用RNAi疗法销售额及市场份额（2021-2026）2.4.2 中国不同应用RNAi疗法销售额预测（2027-2032）3 全球RNAi疗法主要地区分析3.1 全球主要地区RNAi疗法市场规模分析：2021 VS 2025 VS 20323.1.1 全球主要地区RNAi疗法销售额及份额（2021-2026）3.1.2 全球主要地区RNAi疗法销售额及份额预测（2027-2032）3.2 北美RNAi疗法销售额及预测（2021-2032）3.3 欧洲RNAi疗法销售额及预测（2021-2032）3.4 中国RNAi疗法销售额及预测（2021-2032）3.5 日本RNAi疗法销售额及预测（2021-2032）3.6 东南亚RNAi疗法销售额及预测（2021-2032）3.7 印度RNAi疗法销售额及预测（2021-2032）4 全球主要企业市场占有率4.1 全球主要企业RNAi疗法销售额及市场份额4.2 全球RNAi疗法主要企业竞争态势4.2.1 RNAi疗法行业集中度分析：2025年全球Top 5厂商市场份额4.2.2 全球RNAi疗法第一梯队、第二梯队和第三梯队企业及市场份额4.3 2025年全球主要厂商RNAi疗法收入排名4.4 全球主要厂商RNAi疗法总部及市场区域分布4.5 全球主要厂商RNAi疗法产品类型及应用4.6 全球主要厂商RNAi疗法商业化日期4.7 新增投资及市场并购活动4.8 RNAi疗法全球领先企业SWOT分析5 中国市场RNAi疗法主要企业分析5.1 中国RNAi疗法销售额及市场份额（2021-2026）5.2 中国RNAi疗法Top 3和Top 5企业市场份额6 主要企业简介6.1 Alnylam Pharmaceuticals6.1.1 Alnylam Pharmaceuticals公司信息、总部、RNAi疗法市场地位以及主要的竞争对手6.1.2 Alnylam Pharmaceuticals RNAi疗法产品及服务介绍6.1.3 Alnylam Pharmaceuticals RNAi疗法收入及毛利率（2021-2026）&（百万美元）6.1.4 Alnylam Pharmaceuticals公司简介及主要业务6.1.5 Alnylam Pharmaceuticals企业最新动态6.2 Arrowhead Pharmaceuticals6.2.1 Arrowhead Pharmaceuticals公司信息、总部、RNAi疗法市场地位以及主要的竞争对手6.2.2 Arrowhead Pharmaceuticals RNAi疗法产品及服务介绍6.2.3 Arrowhead Pharmaceuticals RNAi疗法收入及毛利率（2021-2026）&（百万美元）6.2.4 Arrowhead Pharmaceuticals公司简介及主要业务6.2.5 Arrowhead Pharmaceuticals企业最新动态6.3 Silence Therapeutics6.3.1 Silence Therapeutics公司信息、总部、RNAi疗法市场地位以及主要的竞争对手6.3.2 Silence Therapeutics RNAi疗法产品及服务介绍6.3.3 Silence Therapeutics RNAi疗法收入及毛利率（2021-2026）&（百万美元）6.3.4 Silence Therapeutics公司简介及主要业务6.3.5 Silence Therapeutics企业最新动态6.4 Benitec Biopharma6.4.1 Benitec Biopharma公司信息、总部、RNAi疗法市场地位以及主要的竞争对手6.4.2 Benitec Biopharma RNAi疗法产品及服务介绍6.4.3 Benitec Biopharma RNAi疗法收入及毛利率（2021-2026）&（百万美元）6.4.4 Benitec Biopharma公司简介及主要业务6.5 Phio Pharmaceuticals6.5.1 Phio Pharmaceuticals公司信息、总部、RNAi疗法市场地位以及主要的竞争对手6.5.2 Phio Pharmaceuticals RNAi疗法产品及服务介绍6.5.3 Phio Pharmaceuticals RNAi疗法收入及毛利率（2021-2026）&（百万美元）6.5.4 Phio Pharmaceuticals公司简介及主要业务6.5.5 Phio Pharmaceuticals企业最新动态6.6 RXi Pharmaceuticals6.6.1 RXi Pharmaceuticals公司信息、总部、RNAi疗法市场地位以及主要的竞争对手6.6.2 RXi Pharmaceuticals RNAi疗法产品及服务介绍6.6.3 RXi Pharmaceuticals RNAi疗法收入及毛利率（2021-2026）&（百万美元）6.6.4 RXi Pharmaceuticals公司简介及主要业务6.6.5 RXi Pharmaceuticals企业最新动态6.7 Arrakis Therapeutics6.7.1 Arrakis Therapeutics公司信息、总部、RNAi疗法市场地位以及主要的竞争对手6.7.2 Arrakis Therapeutics RNAi疗法产品及服务介绍6.7.3 Arrakis Therapeutics RNAi疗法收入及毛利率（2021-2026）&（百万美元）6.7.4 Arrakis Therapeutics公司简介及主要业务6.7.5 Arrakis Therapeutics企业最新动态6.8 miRagen Therapeutics6.8.1 miRagen Therapeutics公司信息、总部、RNAi疗法市场地位以及主要的竞争对手6.8.2 miRagen Therapeutics RNAi疗法产品及服务介绍6.8.3 miRagen Therapeutics RNAi疗法收入及毛利率（2021-2026）&（百万美元）6.8.4 miRagen Therapeutics公司简介及主要业务6.8.5 miRagen Therapeutics企业最新动态6.9 Sylentis6.9.1 Sylentis公司信息、总部、RNAi疗法市场地位以及主要的竞争对手6.9.2 Sylentis RNAi疗法产品及服务介绍6.9.3 Sylentis RNAi疗法收入及毛利率（2021-2026）&（百万美元）6.9.4 Sylentis公司简介及主要业务6.9.5 Sylentis企业最新动态6.10 Gradalis6.10.1 Gradalis公司信息、总部、RNAi疗法市场地位以及主要的竞争对手6.10.2 Gradalis RNAi疗法产品及服务介绍6.10.3 Gradalis RNAi疗法收入及毛利率（2021-2026）&（百万美元）6.10.4 Gradalis公司简介及主要业务6.10.5 Gradalis企业最新动态6.11 Sirnaomics6.11.1 Sirnaomics公司信息、总部、RNAi疗法市场地位以及主要的竞争对手6.11.2 Sirnaomics RNAi疗法产品及服务介绍6.11.3 Sirnaomics RNAi疗法收入及毛利率（2021-2026）&（百万美元）6.11.4 Sirnaomics公司简介及主要业务6.11.5 Sirnaomics企业最新动态6.12 Silenseed6.12.1 Silenseed公司信息、总部、RNAi疗法市场地位以及主要的竞争对手6.12.2 Silenseed RNAi疗法产品及服务介绍6.12.3 Silenseed RNAi疗法收入及毛利率（2021-2026）&（百万美元）6.12.4 Silenseed公司简介及主要业务6.12.5 Silenseed企业最新动态6.13 Silexion Therapeutics6.13.1 Silexion Therapeutics公司信息、总部、RNAi疗法市场地位以及主要的竞争对手6.13.2 Silexion Therapeutics RNAi疗法产品及服务介绍6.13.3 Silexion Therapeutics RNAi疗法收入及毛利率（2021-2026）&（百万美元）6.13.4 Silexion Therapeutics公司简介及主要业务6.13.5 Silexion Therapeutics企业最新动态6.14 Novartis6.14.1 Novartis公司信息、总部、RNAi疗法市场地位以及主要的竞争对手6.14.2 Novartis RNAi疗法产品及服务介绍6.14.3 Novartis RNAi疗法收入及毛利率（2021-2026）&（百万美元）6.14.4 Novartis公司简介及主要业务6.14.5 Novartis企业最新动态6.15 Novo Nordisk6.15.1 Novo Nordisk公司信息、总部、RNAi疗法市场地位以及主要的竞争对手6.15.2 Novo Nordisk RNAi疗法产品及服务介绍6.15.3 Novo Nordisk RNAi疗法收入及毛利率（2021-2026）&（百万美元）6.15.4 Novo Nordisk公司简介及主要业务6.15.5 Novo Nordisk企业最新动态6.16 Roche6.16.1 Roche公司信息、总部、RNAi疗法市场地位以及主要的竞争对手6.16.2 Roche RNAi疗法产品及服务介绍6.16.3 Roche RNAi疗法收入及毛利率（2021-2026）&（百万美元）6.16.4 Roche公司简介及主要业务6.16.5 Roche企业最新动态6.17 Sanofi6.17.1 Sanofi公司信息、总部、RNAi疗法市场地位以及主要的竞争对手6.17.2 Sanofi RNAi疗法产品及服务介绍6.17.3 Sanofi RNAi疗法收入及毛利率（2021-2026）&（百万美元）6.17.4 Sanofi公司简介及主要业务6.17.5 Sanofi企业最新动态6.18 Regeneron Pharmaceuticals6.18.1 Regeneron Pharmaceuticals公司信息、总部、RNAi疗法市场地位以及主要的竞争对手6.18.2 Regeneron Pharmaceuticals RNAi疗法产品及服务介绍6.18.3 Regeneron Pharmaceuticals RNAi疗法收入及毛利率（2021-2026）&（百万美元）6.18.4 Regeneron Pharmaceuticals公司简介及主要业务6.18.5 Regeneron Pharmaceuticals企业最新动态7 行业发展机遇和风险分析7.1 RNAi疗法行业发展机遇及主要驱动因素7.2 RNAi疗法行业发展面临的风险7.3 RNAi疗法行业政策分析8 研究结果9 研究方法与数据来源9.1 研究方法9.2 数据来源9.2.1 二手信息来源9.2.2 一手信息来源9.3 数据交互验证9.4 免责声明需要查看更多关于《2026-2032全球与中国RNAi疗法市场现状及未来发展趋势》 完整报告目录（图表）可通过链接 https://www.qyresearch.com.cn/reports/6510398/rnai-therapeutics 更多版本相关报告推荐，感兴趣可联系。2026年全球RNAi疗法行业总体规模、主要企业国内外市场占有率及排名2026-2032中国RNAi疗法市场现状研究分析与发展前景预测报告2026-2032全球及中国RNAi疗法行业研究及十五五规划分析报告2026年全球及中国RNAi疗法企业出海开展业务规划及策略研究报告QYResearch通过丰富的专家资源、完备的数据库、专业的研究团队、精准完善的调查分析为您提供深入的市场调研、销售数据、市场环境分析、市场发展预测为确保市场调研的准确性，我们所有的信息均通过多重验证审核。官网网址：https://www.qyresearch.com.cn/咨询热线：400-6068-865 企业邮箱：market@qyresearch.com请致电（微信同号）：181 -2742- 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据 Insight 数据库「全球新药」模块，本周（1 月 4 日—1 月 10 日）全球共有 153 款创新药（含改良新）研发进度推进到了新阶段，其中 4 款首次获批上市，16 款首次申报上市，8 款首次登记 III 期临床，36 款首次登记 I 期临床。 下文，Insight 将分别摘取本周国内外部分重点项目进展做介绍。 *数据说明：本期周报数据采集时间：2025-1-11 13:00。因 Insight 数据库持续高速更新，不同时段检索结果可能存在时效性差异，请以最新查询为准。 境外创新药进展 境外部分，本周共有 43 款药物在该地区范围发生研发阶段推进，包括 2 款首次在境外获批上市，5 款首次在境外申报上市，13 款首次在境外登记 I 期临床，8 款首次在境外获批临床。 截至发文时，本周无新药/新适应症在三大海外主要国家/地区（美国、EMA、日本）获批。    申报上市 1、Vera Therapeutics：肾病新药申报上市，FDA 授予优先审评 当地时间 1 月 7 日，Viridian Therapeutics 宣布，美国 FDA 已受理其治疗成人免疫球蛋白 A 肾病（IgAN）的 atacicept 的生物制品许可申请（BLA）。该申请已获得优先审评资格，PDUFA 日期为 2026 年 7 月 7 日。 如果获批，atacicept 将为患者提供一种可在家自行使用的自动注射笔，每周进行一次皮下注射。 截图来源：企业官网 Atacicept 是一种重组融合蛋白，包含可溶性跨膜激活剂和钙调节亲环蛋白配体相互作用因子（TACI）受体，该受体可与细胞因子 B 细胞激活因子（BAFF）和增殖诱导配体（APRIL）结合。这些细胞因子属于肿瘤坏死因子家族成员，可促进 B 细胞存活和自身抗体产生，而这与 IgA 肾病、狼疮性肾炎及其他自身免疫性肾脏疾病密切相关。 本次 BLA 申请得到了 ORIGIN 3 试验预先指定的中期分析数据的支持。ORIGIN 3（NCT04716231）是一项正在进行的全球性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的 3 期试验，共纳入 431 名成年 IgA 肾病患者。受试者按 1:1 的比例随机分组，分别接受 Atacicept 150mg 治疗或安慰剂治疗。 结果显示，该试验达到了第 36 周时降低蛋白尿这一主要终点。接受 Atacicept 治疗的受试者，通过 24 小时尿蛋白与肌酐比值（UPCR）测量，蛋白尿较基线水平降低了 46%。在第 36 周时，与安慰剂组相比，UPCR 降低了 42%，具有统计学意义和临床意义（p<0.0001）。 在整个 ORIGIN 项目中，阿他西普的安全性良好，与安慰剂相当。研究将继续进行，以评估两年内肾功能的变化（以 eGFR 测量），预计结果将在 2027 年公布。    临床试验动态 1、礼来：替尔泊肽在自免领域取得临床成功 当地时间 1 月 8 日，礼来公布了「依奇珠单抗」（IL-17A 单抗）联合「替尔泊肽」（GLP-1R/GIPR 双重激动剂）治疗活动性银屑病关节炎（PsA）合并肥胖或超重（至少伴有一种体重相关疾病）成年患者的 IIIb 期 TOGETHER-PsA 研究结果。 在第 36 周时，该研究达到了主要终点和所有次要终点，依奇珠单抗联合替尔泊肽方案治疗优于依奇珠单抗单药。这是首个证实治疗肥胖可改善银屑病关节炎疾病指标的对照药理学研究。 来源：礼来官网 TOGETHER-PsA 是一项随机、多中心、评估者盲法、开放标签的 IIIb 期研究，旨在评估依奇珠单抗联合替尔泊肽与依奇珠单抗单药治疗 PsA 合并肥胖或超重成年患者的疗效和安全性。 研究共纳入 271 名受试者，按 1:1 的比例随机分组，接受依奇珠单抗联合替尔泊肽、依奇珠单抗单药治疗。两组患者均接受了关于减少热量饮食和增加体育锻炼的指导。该研究的主要终点是第 36 周时达到 ACR50（定义为压痛和肿胀关节数改善 50% 以上，且 5 个疾病重要维度中至少 3 个分别改善 50% 以上）缓解且体重减轻 ≥10% 的受试者比例。 结果显示，研究达到了主要终点，接受依奇珠单抗联合替尔泊肽治疗的患者中，31.7% 达到了 ACR50 患者且体重减轻至少 10%，而依奇珠单抗单药治疗组仅有 0.8% 的患者达到该标准（p<0.001）。 在一项关键的次要终点中，依奇珠单抗联合替尔泊肽治疗组达到 ACR50 的患者比例较依奇珠单抗单药治疗组提高了 64%（分别为 33.5% 和 20.4%，p<0.05），表明使用替尔泊肽治疗肥胖或超重可减轻 PsA 的疾病负担。 安全性方面，接受依奇珠单抗和替尔泊肽联合治疗的受试者中，不良事件通常为轻度至中度，且不良事件类型与每种药物已知的安全性特征一致。在联合治疗组中，发生率 ≥5% 的最常见不良事件为恶心、腹泻、便秘和注射部位反应；而在单药治疗组中，最常见不良事件为注射部位反应和上呼吸道感染。 2、GSK/Ionis：乙肝新药 III 期临床成功，功能性治愈在即 1 月 7 日，GSK 宣布，反义寡核苷酸 (ASO)  Bepirovirsen 的两项关键性 III 期试验 B-Well 1（NCT05630807）和 B-Well 2（NCT 05630820）取得了积极结果。 截图来源：企业官网 Bepirovirsen（GSK836）是由 GSK 和 Ionis 共同研发的一种 ASO，能够在抑制 HBsAg 蛋白表达的同时，通过 TLR8 刺激免疫应答，激活免疫系统清除血液循环系统中的病毒。 B-Well 1 和 B-Well 2 两项试验评估了 Bepirovirsen 治疗慢性乙型肝炎(CHB) 的疗效，共有来自 29 个国家的 1800 多名患者参与。 结果显示，B-Well 试验达到了主要终点，Bepirovirsen 显示出具有统计学意义和临床意义的功能性治愈率。Bepirovirsen 联合标准治疗的功能性治愈率显著高于单独使用标准治疗。所有排名终点的结果均具有统计学意义，包括基线表面抗原（HBsAg）≤1000 IU/ml的患者，该组患者的疗效更为显著。 此外，Bepirovirsen 具有可接受的安全性和耐受性，与其他研究报道的结果一致。   完整的研究结果将提交至即将召开的科学大会进行展示，并在同行评审期刊上发表，同时用于支持向全球卫生监管机构提交 Bepirovirsen 的上市申请。如果获得批准，Bepirovirsen 有望成为首个针对慢性乙型肝炎的为期六个月的有限疗程治疗方案，并为未来的序贯治疗策略奠定基础。 慢性乙型肝炎（CHB）是全球性的重大公共卫生挑战，据《2024 年全球肝炎报告》的数据，2022 年全球慢性 HBV 感染者高达 2.54 亿。病毒性肝炎作为全球第二大传染病致死原因，其中高达 83% 的死亡病由乙肝导致。 Insight 也针对慢性乙肝发布了专题深度文章，可点击此处跳转阅读 >> 乙肝功能性治愈在即，国产新药进入爆发前夜    医药交易 据 Insight 数据库显示，本周（1 月 4 日 - 1 月 10 日）共发生 76 起交易事件。 1、宜联生物与罗氏再度签署独家许可协议 1 月 9 日，宜联生物宣布已与罗氏就 YL201 项目达成一项新的独家许可协议，将联合推进该款靶向 B7-H3 的候选创新抗体偶联药物（ADC）在多种实体瘤适应症中的开发和商业化。 根据协议条款，宜联生物将授予罗氏在全球范围内（不包括中国大陆、香港特别行政区和澳门特别行政区）独家开发、生产和商业化 YL201 项目的权利。宜联生物将获得 5.7 亿美元首付款及近期里程碑付款，并有权获得额外的开发，注册和商业化里程碑付款，以及 YL201 在海外获批上市后基于净销售额的分级特许权使用费。 截图来源：企业官微 此次针对 YL201 项目的独家许可协议，建立在双方于 2024 年 1 月就 YL211（c-Met ADC）项目开启的成功合作基础之上。宜联生物与罗氏将进一步深化合作，携手推进 YL201 项目的开发。通过此次合作，双方将充分发挥各自优势，加速 YL201 项目在全球的注册申报进程。 YL201 项目是依托宜联生物自主开发的肿瘤微环境可裂解的喜树碱类毒素连接子平台（TMALIN®）开发的一款靶向 B7 H3 的抗体偶联药物。目前，YL201 项目正在全球范围内开展针对多种晚期实体瘤的临床研究。 在中国，YL201 已进入用于小细胞肺癌和鼻咽癌适应症的两项 III 期注册性临床试验阶段。在二线小细胞肺癌患者中的早期临床数据已展现出优异的客观缓解率和生存获益。2025 年 6 月，美国 FDA 授予 YL201 一项突破性疗法认证，用于治疗小细胞肺癌，此前， YL201 已获得美国 FDA 授予的三项孤儿药资格认证，包括小细胞肺癌、鼻咽癌及食管鳞状细胞癌。 2、海思科：PDE3/4 抑制剂授权出海 1 月 10 日，海思科医药集团股份有限公司宣布与美国 AirNexis Therapeutics, Inc.（曾用名 DragonwellBiosciences, Inc.）签订独占许可协议，授予 AirNexis 在除中国大陆、香港特别行政区、澳门特别行政区及台湾地区以外的全球范围内开发、生产和商业化 HSK39004 的独家权利。 AirNexis 将向海思科支付 1.08 亿美元首付款（含 4,000 万美元现金及等值约 6,800 万美元的 AirNexis 公司 19.9% 股权）及最高 9.55 亿美元的额外里程碑付款、特许权使用费。 AirNexis 如果就 HSK39004 达成再许可交易，海思科还有权获得再许可收入分成。 来源：荃信生物公告 HSK39004 是一种 PDE3/4 的双重抑制剂，通过双重机制协同作用，扩张支气管、减少炎症因子释放，从而改善气流受限和气道炎症，用于慢性阻塞性肺病（COPD）辅助维持治疗。该药物目前拥有吸入混悬液、吸入粉雾剂两种剂型，当前均在中国进行 Ⅱ 期临床试验。截至 2025 年 12 月 31 日累计研发投入约 7,000 万元。 3、1 亿首付款！亿帆医药引进一款 first-in-class 肿瘤新药 1 月 6 日，亿帆医药宣布，其全资子公司已与尚德药缘达成协议，引进全新机制创新药 ACT001 在中国等东亚市场及东南亚市场独家商业化权益，首付款为 1 亿元。 来源：亿帆医药公告 根据协议，亿帆医药获得一款 ACT001 在中国（含中国香港特别行政区、中国澳门特别行政区、中国台湾地区）等东亚市场及东南亚市场的可分许可的、不可撤销的独占性的权利和许可，可以自行在前述区域及合作领域范围内使用许可知识产权开发、生产以及商业化。 亿帆医药需要向尚德药缘支付 1 亿元的首付款、1 亿元基石投资款或 5000 万元里程碑付款（二选一）、分级的净销售额分成，及中国区以外的分许可收入分成（如有）。另外，亿帆医药享有该产品在合作区域内其他适应症进行生产和商业化权利的独占优先谈判权。 ACT001 为全新机制的 1 类创新药，通过抑制癌症病灶组织微环境中相关细胞的 NF-κB 和 STAT3 信号通路，降低肿瘤细胞 DNA 修复能力，以及对放化疗和免疫治疗的双重协同作用，达到局部肿瘤控制和生存期延长的效果。 ACT001 在过去的 8 年时间里分别在中、美、澳开展了多项临床试验，分别针对小细胞肺癌脑转移、脑胶质瘤等多个适应症。该产品曾获得欧美孤儿药资格3项、美国儿童罕见病资格。 2025 年 1 月，ACT001 小细胞肺癌脑转移适应症获得 CDE 突破性治疗认定，并顺利开展 III 期临床试验。ACT001 是与放化疗及免疫治疗有协同作用的新一代免疫调节剂，从目前多项临床试验结果来看，在脑瘤治疗等领域具备良好的治疗前景。 4、赛生药业获得再鼎医药「瑞普替尼」中国大陆独家推广权 1 月 8 日消息，赛生药业宣布已于近日与再鼎医药达成合作，获得新一代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）瑞普替尼在中国大陆的独家推广权，双方将携手推进该创新药物在中国市场的商业化。 截图来源：赛生药业官微 瑞普替尼是一款靶向作用于 ROS1 和 NTRK 致癌因子的新一代 TKI。2020 年 7 月，再鼎医药与 Turning Point（已被 BMS 收购）达成一项 1.76 亿美元的独家授权协议，获得瑞普替尼在大中华区的独家开发及商业化权。 2024 年 5 月，瑞普替尼获中国 NMPA 批准上市，用于治疗 ROS1 阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。该适应症于 2025 年 1 月被纳入国家医保药品目录。2026 年 1 月，瑞普替尼又获 NMPA 批准用于治疗 NTRK 基因融合的成人实体瘤患者。 TRIDENT-1 研究显示，瑞普替尼针对 TKI 初治、TKI 经治和颅内转移的 ROS1 阳性非小细胞肺癌患者都具有高缓解率和良好的持久性。此外，该研究还显示出瑞普替尼在 NTRK 基因融合实体瘤患者中具有显著且持久的有效性以及可控的安全性特征。 国内创新药进展 本周共有 107 款创新药（含改良新）在国内的研发进度推进到了新阶段，其中 5 款首次在国内获批上市，13 款首次在国内申报上市，15 款首次在国内登记 I 期临床，20 款首次在国内获批临床。    新药获批上市 1、百济神州：BCL-2 抑制剂双适应症获批上市 1 月 5 日，NMPA 官网显示，百济神州索托克拉片（Sonrotoclax）双适应症获批上市，其获批适应症为： 1）用于治疗既往接受过治疗的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）成人患者； 2）用于治疗既往接受过抗 CD20 治疗和 BTKi 治疗的套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。 截图来源：NMPA 官网 索托克拉是百济神州开发的新一代 BCL-2 抑制剂，旨在阻断可帮助肿瘤细胞存活的 BCL2 蛋白。实验室和早期药物开发研究结果表明，索托克拉是一种强效且具有特异性的 BCL-2 抑制剂，半衰期短且无蓄积。 在 2025 年 ASH 大会上，百济神州公布了一项索托克拉用于治疗既往已接受充分治疗的 R/R CLL/SLL 患者的有效性和安全性开放性的 II  期数据（BGB-11417-202）。 R/R CLL/SLL 患者中索托克拉单药治疗经 IRC 评估的 ORR 达 76%，CR/CRi 率为 19%，展现快速且深度的缓解。中位随访时间为 14.4 个月，主要分析结果表明： IGHV 未突变、存在 17p 缺失和/或 TP53 突变以及 BTK 突变患者的 ORR 和 CR 缓解情况相似。中位 TTR 为 3.7 个月； 最佳外周血 uMRD 率为 49.0%（100 例患者中有 49 例）。达到外周血 uMRD4 的中位时间为 5.8 个月； 索托克拉单药治疗耐受性良好，毒性可控且未发生临床 TLS。 在 2025 年 ASH 大会上，百济神州公布了索托克拉用于治疗既往接受过 BTK 抑制剂和抗 CD20 治疗的 MCL 成人患者的全球、多中心、单臂、开放性 I/II 期临床研究（BGB-11417-201）的全部数据。 在这项研究中，既往接受过抗 CD20 治疗和 BTK 抑制剂治疗的 R/R MCL 患者（n=103）接受 320 mg 索托克拉治疗，IRC 评估的 ORR 为 52.4%，完全缓解（CR）率为 15.5%。 值得注意的是，在高危疾病亚型患者群体中，包括伴有 MCL 重要预后标志物 TP53 突变的患者，IRC 评估的 ORR 获益表现一致。该 TP53 突变患者组经 IRC 评估的 ORR 为 59.1%。 中位研究随访时间为 14.2 个月，此时 IRC 评估的中位缓解持续时间（DOR）为 15.8 个月，数据尚未完全成熟。中位至缓解时间（TTR）为 1.9 个月，中位无进展生存期（PFS）为 6.5 个月。 安全性方面，索托克拉单药治疗总体耐受性良好且不良事件可控。最常发生且发生率超过 10% 的≥3 级治疗中出现的不良事件（TEAE）为中性粒细胞减少症、感染和感染性肺炎。 值得一提的是，基于该研究的积极结果，2025 年 11 月，美国 FDA 已受理索托克拉的新药上市申请，并授予优先审评资格，拟用于治疗接受过 BTK 抑制剂治疗的 R/R MCL 的上市申请。 根据 Insight 数据库，在 BCL-2 赛道，目前全球范围内仅有艾伯维的维奈克拉和亚盛医药的利沙托克拉获批上市。此次百济神州的索托克拉成功获批，成为全球第三款、国产第二款 BCL-2 抑制剂。 2、恒瑞医药：又一款 first in class 新药获批上市 1 月 7 日，NMPA 官网显示，恒瑞医药的 1 类新药瑞拉芙普-α 注射液获批上市，联合氟尿嘧啶类和铂类药物用于经充分验证的检测评估PD-L1阳性（CPS≥1）的局部晚期不可切除、复发或转移性胃及胃食管结合部腺癌的一线治疗。 截图来源：NMPA 官网 瑞拉芙普-α（SHR-1701）是恒瑞医药自主研发并具有知识产权的抗 PD-L1/TGF-βRII 双功能融合蛋白。2024 年 6 月，瑞拉芙普-α 在针对胃癌的 III 期临床试验 SHR-1701-III-307 中达到了方案预设的主要研究终点。 这是一项随机、双盲、多中心的 III 期研究，旨在晚期或转移性胃或胃食管结合部腺癌患者中评价瑞拉芙普-α注射液联合化疗对比安慰剂联合化疗的有效性和安全性，由北京大学肿瘤医院沈琳教授担任主要研究者，主要研究终点是总生存期（OS）。 在 2024 年 ESMO 大会上，恒瑞以口头报告的形式公布了该研究的数据。结果显示，截至 2024 年 5 月 20 日，瑞拉芙普-α 组和安慰剂组分别入组 365 例和 366 例受试者，中位随访时间为 8.5 个月。 结果显示，PD-L1 CPS≥5 人群中： 瑞拉芙普-α 组和安慰剂组分别发生 93 例 (37.8%) 和 149 例 (60.1%) OS 事件，中位 OS 分别为 16.8 个月 和 10.4 个月 ，HR=0.53，p＜0.0001，达到统计学差异； 瑞拉芙普-α 组和安慰剂组分别发生 133 例 (54.1%) 和 180 例 (72.6%) PFS 事件，中位 PFS 分别为 7.6 个月和 5.5 个月，HR=0.52； 瑞拉芙普-α 组和安慰剂组确认的 ORR 分别为 56.5% 和 32.7%，差异为 23.8%；DoR 分别为 10.2 个月和 5.1 个月。 在 ITT 人群中： 瑞拉芙普-α 组和安慰剂组分别发生 153 例 (41.9%) 和 208 例 (56.8%) OS 事件，mOS 分别为 15.8 个月和 11.2 个月，HR=0.66，p＜0.0001，达到统计学差异； 瑞拉芙普-α 组和安慰剂组分别发生 202 例 (55.3%) 和 256 例 (69.9%) PFS 事件，mPFS 分别为 7.0 个月和 5.5 个月，HR=0.57； 瑞拉芙普-α 组和安慰剂组确认的 ORR 分别为 53.4% 和 32.8%，差异为 20.6%；DoR 分别为 8.5 个月和 5.3 个月。 除了晚期胃癌以外，恒瑞正在针对瑞拉芙普-α 开展直肠癌、非小细胞肺癌等多个适应症的临床研究，以评估其在各类实体肿瘤中的抗肿瘤作用。 Insight 数据库显示，恒瑞的瑞拉芙普-α 是全球首个获批上市的 PD-L1/TGF-β 双靶点药物，在同靶点赛道，在研玩家还包括了默克、正大天晴、华奥泰等等，进度最快的已经进入临床 III 期。 3、默沙东：115 亿美元收购的重磅炸弹在华获批 1 月 5 日，默沙东宣布，全球首个且目前唯一突破性疗法激活素信号传导抑制剂（ASI）欣瑞来®（注射用索特西普，Sotatercept）在国内获批上市，适用于治疗 WHO 功能分级（FC）II-III 级的肺动脉高压（PAH，WHO 第 1 组）成年患者，以改善患者的运动能力和 WHO 功能分级。 值得一提的是，这是默沙东曾于 2021 年度斥巨资 115 亿美元收购 Acceleron，囊获这一核心管线。 截图来源：企业官微 Sotatercept 是一种 first-in-class 激活素受体型 IIA（ActRIIA）融合蛋白。据 Insight 数据库显示，Sotatercept 最早于 2024 年 3 月在美国实现全球首次获批，商品名为 Winrevair，同年又在欧盟获批上市。 2024 年度，商业化不足一年，该药就已实现 4.19 亿美元全球销售额；2025 Q2 仅单季度就实现 3.36 亿美元销售成绩，几乎在上市第二年就锁定了「十亿美元重磅炸弹」席位，足见其商业化潜力。 2025 年度，Sotatercept 在全球继续攻城略地，6、7 月份已经在日本、韩国陆续获批。本次在华获批，意味着该药已经成功登陆全球各大医药市场。 Sotatercept 此前在 FDA 的获批是基于 STELLAR 研究的结果（NCT04576988）。这是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心关键 III 期临床研究，旨在评估与安慰剂相比 Sotatercept 与稳定背景治疗联用在成人肺动脉高压的有效性和安全性。 试验入组了 323 位 WHO 功能分级为 II-III 级的 PAH 患者（不包括与门脉疾病、血吸虫病、HIV 感染或肺静脉闭塞病）。所有患者在入组前至少接受了 90 天 PAH 的背景治疗（包括单药、双联或三联治疗），并在整个试验期间继续接受背景治疗。 入组患者按 1:1 的比例随机分配接受皮下注射 Sotatercept 或安慰剂治疗 24 周。试验的主要终点是第 24 周 6 分钟步行距离相对于基线的变化，次要终点有 9 个，包括总体情况改善、肺血管阻力改变、WHO 功能分级改善等。 结果显示，在第 24 周时，Sotatercept 治疗组患者 6 分钟步行距离比基线增加了 41 米（95% CI：28, 54；p<0.001；安慰剂调整），并显著改善了多个重要的次要结果指标，包括与单独使用背景疗法相比，因任何原因死亡或 PAH 临床恶化事件的风险降低了 84%。 对比传统的靶向治疗药物，Sotatercept 的给药方式为皮下注射，只需每三周进行一次注射。并且在后续治疗中，患者可脱离医生指导，自行在家完成药物注射 。而现有的 PAH 靶向药物，仍需每日、长期服药。Sotatercept 的获批不仅使患者得以获得新治疗方案，也有望大大减轻医生和患者的负担。 4、翰森制药：「阿美替尼」国内获批第 5 项适应症 1 月 8 日，NMPA 官网显示，翰森制药「甲磺酸阿美替尼片」（阿美乐®）获批一项新适应症（受理号：CXHS2400127），联合培美曲塞和铂类化疗药物适用于具有表皮生长因子受体（EGFR）外显子 19 缺失或外显子 21（L858R）置换突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗。 截图来源：NMPA 官网 阿美替尼由翰森制药研发，是国产首款三代 EGFR-TKI，早在 2020 年 3 月就已经获批上市，同年通过谈判进入医保目录。本次是阿美替尼获批上市的第 5 项适应症。 本次上市批准是基于基于一项名为 AENEAS2 的 III 期注册临床试验。这是一项随机、开放标签、多中心 III 期试验，共纳入 624 名局部晚期（IIIB-IIIC 期）或转移性（IV 期）EGFRm NSCLC 患者。患者每个周期接受每日一次的阿美替尼（110 mg）口服片剂，与每三周一次化疗（培美曲塞 500mg/m2 加顺铂 75mg/m2 或卡铂（AUC5））联合治疗，共四个周期，随后每三周进行一次阿美替尼与培美曲塞维持治疗。 在 2025 年 AACR 大会上，翰森公布该试验的详细数据。中位随访时间为 23.4 个月，联合化疗组中位 PFS 为 28.9 个月（95%CI 26.3-NA），单药组为 18.9 个月（95%CI 17.8-21.1），风险比为 0.471（95%CI 0.371-0.598；P<0.0001），所有预设亚组显示一致获益。OS 数据尚不成熟，HR 为 0.442（95%CI 0.308-0.636；P<0.0001）。 在安全性方面，联合化疗组和单药组 ≥3 级不良事件发生率分别为 75.7% vs 23.7%；导致阿美替尼停药的不良事件发生率分别为 3.0% vs. 1.3%。培美曲塞中位治疗周期为 20.0 个，88.8% 的患者完成 4-6 个周期的铂类化疗。联合方案的安全性特征与单药治疗已知的安全性特征一致。 目前，国内 EGFR 抑制剂竞争格外激烈，Insight 数据库显示，已有 8 款三代 EGFR-TKI 在国内获批上市，在众多国产同类药物之中，阿美替尼的适应症布局最多最快，跑在第一梯队。 5、再鼎医药：「瑞普替尼」新适应症国内获批上市 1 月 5 日，NMPA 官网显示，再鼎医药从 BMS 引进的瑞普替尼胶囊在国内获批一项新适应症，用于治疗携带神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）基因融合的实体瘤成人患者，该类患者为局部晚期、转移性，或手术切除可能导致严重并发症的患者，且这些患者在接受既往治疗后出现疾病进展，或缺乏有效的治疗方案选择。 此前该适应症已被 CDE 纳入优先审评。 截图来源：NMPA 官网 瑞普替尼是新一代酪氨酸激酶抑制剂（TKI），靶向作用于 ROS1 和 NTRK 致癌因子。作为新一代 ROS1 和 NTRK TKI，瑞普替尼的独特设计可用于改善包括脑部在内的获益持久性。 2020 年 7 月，再鼎医药与 Turning Point（已被 BMS 收购）达成一项 1.76 亿美元的独家授权协议，获得瑞普替尼在大中华区的独家开发及商业化权。 在海外，瑞普替尼已获 FDA 和欧洲 EMA 批准两项适应症：1）用于局部晚期或转移性 ROS1 阳性 NSCLC 成人患者的治疗；2）成人和 12 岁及以上儿童的 NTRK 阳性局部晚期或转移性实体瘤患者。 瑞普替尼 NTRK 阳性实体瘤适应症在美国的获批是基于 I/II 期 TRIDENT-1 研究的积极结果，该研究旨在评估瑞普替尼在 NTRK 阳性成人实体瘤患者中的疗效。该研究纳入了 40 名 TKI 初治和 48 名接受过 TKI 治疗的 NTRK 阳性实体瘤患者，其中涵盖了 15 种不同类型的癌症。研究的主要终点是 ORR。 在 2025 年 ESMO 大会上，BMS 公布了 TRIDENT-1 研究的最新结果。数据截止日期为 2024 年 9 月 3 日，TKI 初治组（n = 60）的中位随访时间为 33.6 个月，TKI 预治疗组（n = 87）的中位随访时间为 29.6 个月；最常见的肿瘤类型为非小细胞肺癌（NSCLC）。结果显示： 在 TKI 初治组中，cORR 为 58%；mDOR 和 PFS 无法估计（NE）；中位 OS 为 55.6 个月。基线时经独立中心评估（BICR）证实存在可测量颅内病灶的患者（n = 4）的颅内客观缓解率（icORR）为 50%。 在 TKI 预治疗组中，cORR 为 52%；mDOR、PFS 和 OS 分别为 9.6 个月、7.4 个月和 16.9 个月。基线时经 BICR 发现可测量颅内病灶的患者（n = 8）的 icORR 为 63%。 在既往接受过 TKI 治疗且存在溶剂前沿突变的患者（n = 32）中，cORR 为 50%。 安全性方面，最常见的治疗相关不良事件 (TRAE) 是头晕 (58%)；30% 的患者发生了 ≥ 3 级 TRAE。 在国内，瑞普替尼于 2024 年 5 月首次获得 NMPA 批准上市，用于局部晚期或转移性 ROS1 阳性 NSCLC 成人患者。本次是瑞普替尼在国内获批的第 2 项适应症。 6、爱科百发：首个「多动症」新药国内获批上市 1 月 5 日，NMPA 官网显示，爱科百发申报的丝右哌甲酯右哌甲酯复方胶囊（研发代号：AK0901，商品名：爱智达）获批上市。2025 年 4 月，该药已被 CDE 纳入优先审评，用于治疗 6 岁及 6 岁以上注意缺陷多动障碍（ADHD）。 截图来源：NMPA 官网 AK0901 是全球首款且目前唯一含有速释右哌甲酯（d-MPH）和前药丝右哌甲酯（SDX）的复方制剂，是针对 ADHD 患者的 Best-in-Class 创新治疗药物。2021 年 3 月，AK0901 已在美国获批上市（海外商品名：Azstarys），是 FDA 近 20 年来首款批准的哌甲酯类药物，通过速释+缓释组分复方设计，为临床有效性、安全性、耐受性带来了全方位的升级。 2021 年 12 月，爱科百发与 Commave Therapeutics 达成一项总金额为 1.055 亿美元的授权合作，获得了 AK0901 在大中华区的家开发、生产及商业化权利。 2025 年 3 月，爱科百发宣布 AK0901 在国内用于 ADHD 的 III 期临床研究已顺利完成。这项研究由首都医科大学附属北京安定医院和北京大学第六医院共同牵头全国 8 家临床试验中心开展，旨在评估 6~12 岁 ADHD 儿童受试者口服 AK0901 的有效性、安全性和耐受性。 研究结果显示，AK0901 在试验中达到主要终点和关键次要终点，与安慰剂相比在所有访视点上均取得了具有统计学意义的显著改善。 据统计，我国儿童青少年 ADHD 患病率为 6.4%，患病人数超过 2300 万。AK0901 作为第三代哌甲酯类药物，创新的复方制剂设计直击临床痛点，此次获批成为国内首个兼具快速起效与长效控制的 ADHD 治疗药物，填补临床空白。 7、赛诺菲：小核酸新药国内获批上市，一年四次皮下注射 1 月 6 日，赛诺菲宣布 1 类新药「普乐司兰钠注射液」在国内获批上市，在饮食控制基础上，用于降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯水平。此前，该药曾被纳入优先审评和突破性治疗品种。 本次获批之后，普乐司兰钠成为国内首个获批的针对 FCS 的有效药物。 截图来源：企业官微 普乐司兰钠（Plozasiran，研发代号：VSA001）是一款同类首创的肝脏靶向小干扰 RNA（siRNA）药物，每 3 个月一次给药。该药最初由小核酸龙头企业 Arrowhead 开发，2022 年 4 月，Arrowhead 宣布和维梧资本成立合资企业维亚臻（Visirna Therapeutics），以扩大创新药在大中华区的业务范围。维亚臻获得独家许可，在大中华区开发和商业化四款针对心血管和代谢疾病的研究性 RNAi 疗法，其中就包括普乐司兰钠。 2025 年 8 月，赛诺菲又以 1.3 亿美元预付款、至多 2.65 亿美元额外里程碑付款获得了普乐司兰钠的大中华区权益，使之成为赛诺菲在华针对心血管领域的重要布局之一。 普乐司兰钠在中国的获批主要基于包括在 FCS 成人患者中的关键 III 期试验（PALISADE 研究）在内的多项海外研究和中国 I 期试验的阳性结果。 PALISADE 研究（NCT05089084）是一项随机、双盲、安慰剂对照的 III 期临床试验。该研究共纳入 75 名受试者（分布在 18 个国家的不同研究中心），随机接受普乐司兰钠 25 mg（26 例）、50 mg（24 例）或安慰剂（25 例）皮下注射治疗，持续 12 个月。完成随机期的受试者有资格继续参加扩展期研究。  PALISADE 研究的主要终点是第 10 个月经安慰剂校正中位甘油三酯（TG）水平变化。结果显示，接受 25 mg 或 50 mg 普乐司兰钠治疗的患者分别实现了中位甘油三酯水平减少 80% 和 78%。除了达到主要终点外，该研究还达到了所有关键性次要终点。 在整个研究期间，普乐司兰钠可持续降低甘油三酯水平（中位数和平均值），且变异性低，同时表现出良好的安全性。 2025 年 3 月，维亚臻宣布，普乐司兰钠针对中国 FCS 患者的 III 期临床试验（CTR20231418/NCT05902598）也获得积极顶线数据，成功达到主要疗效终点和所有关键次要终点。 目前，除普乐司兰钠之外，全球还有 6 条同靶点 siRNA 项目在研，其中恒瑞的 HRS-7249 和瑞博生物的 SR044 进展最快，均已启动 II 期临床。 而就适应症角度而言，目前海外已有多款新药获批用于 FCS。不过在国内，普乐司兰钠是首款获批上市用于这一适应症的重磅新药。 8、泽璟制药：第 4 款自研创新产品上市 1 月 8 日，泽璟制药宣布，公司自主研发的注射用人促甲状腺素 β（曾用名：注射用重组人促甲状腺激素，商品名：泽速宁）获批上市，用于分化型甲状腺癌患者在甲状腺全切或近全切除术后随访中的协同诊断，以进行血清甲状腺球蛋白（Tg）检测，伴或不伴放射性碘（131I）全身显像（WBS）检查。  来源：泽璟制药官微 新闻稿显示，注射用人促甲状腺素 β 是泽璟制药第 4 款自主研发上市的产品， 也是我国首个获批用于分化型甲状腺癌术后精准评估的创新产品, 填补了中国分化型甲状腺癌术后精准评估市场空白。 临床 III 期研究（方案编号：ZGTSH004）结果表明：在可评估的受试者中，注射用人促甲状腺素 β 给药后与甲状腺激素停用后的经独立评审委员会（IRC）评估的全身影像扫描（WBS）诊断结果一致率为 88.2%。而在甲状腺球蛋白抗体（TgAb）阴性且两阶段 Tg 可评估的受试者中，Tg 两阶段的一致率为 90.4%（以 1ng/mL 为界值）。 安全性方面，与甲状腺激素停用后相比，注射用人促甲状腺素 β 给药后受试者出现的甲减症状（如眼睑水肿、体重增加、怕冷等）显著减少，情绪状态评分也得到明显改善，有效避免了甲状腺激素停用后所致的受试者生活质量下降。 2025 年 6 月，泽璟制药与德国默克达成合作协议，授权其作为人促甲状腺素 β 在中华人民共和国境内（不包括香港特别行政区、澳门特别行政区和台湾地区）的独家市场推广服务商。    申报上市 1、恒瑞：又一款 1 类新药申报上市 1 月 9 日，恒瑞宣布，其自主研发的 1 类新药富马酸立康可泮胶囊的药品上市许可申请获受理，适应症为：治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。 来源：恒瑞医药公告 富马酸立康可泮胶囊是恒瑞自主研制的 1 类新药，是以补体活化系统旁路途径中 B 因子（CFB）为靶点的口服小分子抑制剂，补体 B 因子抑制剂可通过靶向因子 B 抑制 AP 能同时控制血管内溶血和血管外溶血，弥补了 C5 补体抑制剂治疗的不足，同时口服给药也提高了患者的用药依从性。 富马酸立康可泮胶囊用于 IgA 肾病患者的临床研究也正在进行中。2025 年 11 月，富马酸立康可泮胶囊已被 CDE 纳入优先审评程序 此次申报上市，是基于一项在既往未接受过补体抑制剂治疗的 PNH 患者中评价富马酸立康可泮胶囊（研发代号：HRS-5965）的有效性和安全性的多中心、随机、开放、阳性对照 III 期临床试验。该研究由中国医学科学院血液病医院张凤奎教授，中国医学科学院北京协和医院韩冰教授共同担任主要研究者，全国 13 家中心共同参与。主要终点为血红蛋白水平 ≥12g/dL 的受试者比例。 研究结果表明，富马酸立康可泮胶囊在提高血红蛋白水平、避免输血、改善疲劳等方面均优于 C5 补体抑制剂。 2、海思科：1 类小分子新药申报上市 1 月 6 日，CDE 官网显示，海思科 HSK39297 片上市申请获受理。此前该产品已被纳入优先审评，适应症为既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。该药有望成为全球首款每日一次口服给药的补体抑制剂。 HSK39297 是一种高效、高选择性的口服补体因子 B（CFB）抑制剂，作用于补体旁路途径，兼具控制血管内、外溶血的双重潜力。其口服给药方式可显著提升患者用药便利性。 2025 年日本血液学会年会（2025 KSH）上，海思科以口头报告的形式公布了一项 HSK39297 用于 PNH 的 II 期临床研究结果。这是一项多中心、随机、开放设计，共纳入 47 例未接受过补体抑制剂治疗的中国 PNH 患者，随机分配至 75mg/125mg BID、100mg BID 及 200mg QD 剂量组，所有受试者均完成 24 周药物治疗。 结果显示，200mg QD 剂量组表现尤为突出：24 周时，93.8% 的受试者血红蛋白（Hb）水平较治疗前基线升高 ≥20g/L，这一治疗应答率与国际同类药物伊普可泮（已知应答率 92.2%）基本相当；且整个治疗周期内，受试者未出现严重安全性风险，整体安全耐受性良好。 Insight 数据库显示，目前国内已经有 3 款新药获批用于 PNH，分别是诺华伊普可泮、罗氏可伐利单抗和阿斯利康依库珠单抗。除 PNH 外，HSK39297 目前还开发用于 lgA 肾病、狼疮肾炎、免疫性血小板减少症等。 3、绿叶制药：治疗焦虑障碍，新适应症报上市 1 月 8 日，CDE 官网显示，绿叶制药递交的盐酸托鲁地文拉法辛缓释片新适应症上市申请获得受理。根据该药的研究进度，Insight 数据库推测，本次申报的适应症可能为用于治疗广泛性焦虑障碍。此前，该药已在国内获批用于治疗抑郁症，商品名为若欣林®。 截图来源：CDE 官网 焦虑障碍是我国最常见的精神障碍，其患病时间长、复发率高，对患者日常生活质量影响较大。广泛性焦虑障碍是焦虑障碍的一种常见类型。 2025 年 8 月，绿叶制药宣布，若欣林用于治疗广泛性焦虑障碍的 Ⅲ 期临床试验（CTR20231959）已完成所有患者入组。这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的研究，旨在评估若欣林®治疗广泛性焦虑障碍的安全性和有效性。试验共纳入 555 例患者，主要终点为治疗第 8 周末汉密尔顿焦虑量表（HAM-A）评分总分较基线的变化。 绿叶制药表示，若欣林®有望成为全球首个用于治疗广泛性焦虑障碍的 5-羟色胺（5-HT）、去甲肾上腺素（NE）和多巴胺（DA）三重再摄取抑制剂（SNDRI）。 包括抑郁症、焦虑症在内的中枢神经系统治疗领域是绿叶制药的研发重心之一。围绕该领域，绿叶制药已在中国、美国、欧洲、日本等市场获批一系列创新药和创新制剂，包括：Erzofri®（棕榈酸帕利哌酮缓释混悬注射液）、Rykindo®（利培酮缓释微球注射剂）已在美国获批上市，利斯的明透皮贴剂（2 次/W）已在欧洲多国、日本、中国获批上市，若欣林®（盐酸托鲁地文拉法辛缓释片）、金悠平®（注射用罗替高汀微球）已在中国获批上市等。 同时，绿叶制药还在积极布局下一代创新药的研发，其中 TAAR1/5-HT2CR 双靶点新药 LY03020、VMAT2/Sigma-1 双靶点新药 LY03015、5-HT2AR/5-HT2CR 双靶点新药 LY03017 等多个 1 类创新药已进入临床阶段。 4、人福医药：重磅产品又一适应症申报上市 1 月 9 日，CDE 官网显示，人福医药盐酸纳布啡注射液上市申请获受理，根据临床试验进展，Insight 数据库推测适应症为 ICU 患者中长时间镇痛（≥72h），注册分类为 2.4 类。 来源：CDE 官网 盐酸纳布啡是 κ 阿片受体激动剂和 μ 阿片受体拮抗剂，广泛应用于缓解中至重度疼痛，也可作为复合麻醉时麻醉诱导。它的优势体现在对血压影响较小，镇静程度较低，呼吸抑制、谵妄等不良反应发生率低，同时可改善患者睡眠质量，减少患者 ICU 住院时间，用于 ICU 患者镇痛效果良好，安全性可控，获益风险比较高。 人福医药的盐酸纳布啡注射液于 2013 年获批上市，适应症为复合麻醉时的麻醉诱导，2023 年 11 月新增术后镇痛适应症。 盐酸纳布啡是人福医药的重磅产品，也是其业绩主要来源之一。    特殊通道 1、和黄医药：1 类新药拟纳入优先审评 1 月 8 日，CDE 官网显示，和黄医药的索乐匹尼布片拟纳入优先审评，适应症为既往接受过一线标准治疗（糖皮质激素、免疫球蛋白）无效或复发的成人原发慢性免疫性血小板减少症（ITP）。 截图来源：CDE 官网 索乐匹尼布是一种新型、选择性的脾酪氨酸激酶 (SYK) 抑制剂。Syk 作为 B 细胞受体和 Fc 受体信号传导通路中的一个关键蛋白，是多种亚型的 B 细胞淋巴瘤及自身免疫疾病的成熟治疗靶点。 Ib/Ⅱ 期研究证实，索乐匹尼布用于治疗原发 ITP 患者具有良好的安全性和疗效，并在一项双盲、Ⅲ期 ESLIM-01 研究 (NCT05029635) 中得到进一步验证。ESLIM-01 研究旨在评估索乐匹尼布长期治疗成人慢性原发 ITP 患者的疗效和安全性。2025 年 ASH 上，和黄医药报道了该研究的最终分析结果。 研究显示，索乐匹尼布治疗具有临床意义且持久的血小板应答，安全性可控，并能改善患者的生活质量：索乐匹尼布组和安慰剂组的持续应答率分别为 48.4%vs0%(P<0.0001)；0-12 周总应答率分别为 68.3%vs 14.5%，0-24 周总应答率分别为 70.6% vs 16.1%(P<0.0001)。 研究认为，3 年的长期治疗结果体现了索乐匹尼布治疗有意义和持久的临床应答，且安全性可耐受、可控： 有临床意义的长期持续应答率达 61.5%，PLT≥50x109/L 的累积应答持续时间与总治疗持续时间的中位比值为 71.8%，PLT≥30x109/L 的该比值为 86.4%。 索乐匹尼布的中位治疗时间为 86.3 周 (范围:2.0-156.0)，长期治疗并未增加安全性风险，且胃肠道毒性较低。 除了免疫性血小板减少症外，和黄医药也在探索索乐匹尼布用于治疗温抗体性自身免疫性溶血性贫血和惰性非霍奇金淋巴瘤等适应症的效果。1 月 7 日，和黄医药宣布索乐匹尼布用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血成人患者的 ESLIM-02 研究的 III 期注册阶段取得阳性顶线结果，已达到第 5 至 24 周治疗期间持久血红蛋白 (Hb) 应答这一主要终点。 2、同源康：头对头击败奥希替尼！国产 1 类新药拟纳入优先审评 1 月 6 日，CDE 官网显示，同源康申报的甲磺酸艾多替尼片（TY-9591 片）拟纳入优先审评，用于具有表皮生长因子受体（EGFR）外显子 19 缺失（19DEL）或外显子 21（L858R）置换突变，并伴有中枢神经系统（CNS）转移的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗。 截图来源：CDE 官网 艾多替尼是一种氘代奥希替尼衍生物，是一种新型中枢神经系统活性的第三代 EGFR-TKI，能够强效且选择性地抑制 EGFR 敏感突变（EGFRm+）和 T790M 耐药突变。 在 2025 年世界肺癌大会（WCLC）上，同源康公布了艾多替尼针 EGFR 突变晚期 NSCLC 的关键注册 II 期临床试验 ESAONA（NCT05948813）的结果。 ESAONA 是一项开放、多中心、随机对照 II 期临床试验，聚焦于 EGFR 突变（L858R or 19Del）伴脑转移的 NSCLC 患者，旨在比较艾多替尼（160 mg，每日一次）对比奥希替尼（80 mg，每日一次）在未经治疗的 EGFR 敏感突变且伴脑转移的 NSCLC 患者中的一线疗效和安全性。研究主要终点包括颅内客观缓解率（iORR），颅内无进展生存期（iPFS）。 截至 2025 年 2 月 28 日，研究共入组 257 例 EGFR 突变型 NSCLC 存在脑转移患者。基于其中 224 例患者数据的中期分析显示： 根据 RECIST 标准评估，经盲法独立影像评估（BICR），艾多替尼组的 iORR 高达 92.8%，显著优于奥希替尼组的 76.1%（P=0.0006）； 研究者评估 iORR 在艾多替尼组为 91.0%，亦显著优于奥希替尼组的 75.2%（P=0.002）。 根据 RANO-BM 评估标准，研究者评估的艾多替尼组与奥希替尼组的确认 iORR 分别为 90.1% 和 74.3%（P=0.0023）。 全身 ORR 呈有利趋势（84.7% vs. 75.2%），iPFS、全身和总生存期（OS）尚未成熟。 安全性方面，艾多替尼组 ≥3 级治疗相关不良事件发生率为 31.5%，奥希替尼组为 15.0%。艾多替尼组最常见的 ≥3 级不良反应包括肌酸磷酸激酶升高、QTcf 间期延长、粒细胞减少、白细胞减少等。间质性肺疾病（ILD）发生率为 6.3%，QTcf 延长发生率为 4.5%，均在可监测和处理范围内。 值得一提的是，此前 NMPA 已将艾多替尼纳入附条件上市品种，用于治疗 EGFR 敏感突变 NSCLC 脑转移患者。目前全球尚无针对 NSCLC 脑转移适应症的第三代 EGFR-TKIs 获批上市，艾多替尼有望成为全球首款针对 NSCLC 脑转移患者的第三代 EGFR -TKI。 3、华东医药：三靶点长效激动剂拟纳入突破性疗法 1 月 4 日，CDE 官网显示，华东医药控股子公司道尔生物申报的 1 类新药 DR10624 注射液拟纳入突破性治疗品种，适用于重度高甘油三酯血症。 截图来源：CDE 官网 DR10624 是由道尔生物基于其自主研发的 MultipleBody 平台技术开发出的全球首创的靶向 FGF21R、GCGR、GLP-1R 的三靶点长效激动剂，通过同时调节这三个受体介导的信号通路，发挥协同作用，从而达到降低血糖、减重降脂的作用。 在美国心脏协会 2025 年度科学年会（AHA 2025）上，道尔生物首次报告了 DR10624 用于治疗重度高甘油三酯血症（SHTG）的 II 期临床试验（DR10624-201 研究）的主要结果。 DR10624-201 研究是在中国开展的一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的 II 期临床研究，旨在 SHTG 受试者中评价皮下注射 DR10624 治疗后疗效和安全性的。主要有效性终点为空腹甘油三酯（TG）较基线变化，次要终点包括通过 MRI-PDFF 评估的肝脏脂肪含量变化，血脂谱等。 临床结果显示，DR10624 对于 SHTG 患者展现出了显著的综合改善代谢的疗效，在第 12 周，相较安慰剂，DR10624 所有剂量组的甘油三酯水平均实现显著降低，中位百分比降幅最高达 74.5%；并且 DR10624 各剂量组的肝脏脂肪含量（LFC）都显著降低，中位百分比降幅最高达 67%。 除此之外，相较安慰剂组，DR10624 50 mg 滴定剂量组在治疗 12 周后，可观察到脂联素水平的显著提升（提示对受试者的胰岛素敏感性有极大的改善）、尿酸水平的显著降低（对肾脏、心脏等器官都有益），以及降体重的药效。并且在基线 HbA1c ≥6.5% 的受试者中，可降低 HbA1c 水平 0.68%（具有临床意义）。 DR10624 各剂量组在该研究中都展现出良好的安全性和耐受性。不良反应的严重程度主要为轻至中度。最常见的 TEAE 包括恶心、食欲改变和注射部位反应。    国内临床动态 1、和黄医药小分子新药 III 期临床成功 1 月 7 日，和黄医药宣布，新型脾酪氨酸激酶（Syk）抑制剂索乐匹尼布用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血成人患者的 ESLIM-02 研究的 III 期注册阶段取得阳性顶线结果，已达到第 5 至 24 周治疗期间持久血红蛋白 (Hb) 应答这一主要终点。 截图来源：企业公告 ESLIM-02 研究是一项在既往接受过至少一种标准治疗后复发或难治性的原发或继发性温抗体型自身免疫性溶血性贫血成人患者中开展的随机、双盲、安慰剂对照的中国 II/III 期临床试验。 2025 年 1 月，该研究 II 期阶段的结果发表在《The Lancet Haematology》。结果显示，与安慰剂相比，索乐匹尼布展示出令人鼓舞的血红蛋白获益，前 8 周的整体应答率为 43.8% 对比 0%，24 周索乐匹尼布治疗期间 (包括从安慰剂交叉的患者) 的整体应答率为 66.7%，且安全性良好。 ESLIM‑02 研究的完整数据将提交于近期的学术会议上发表。和黄医药计划于 2026 年上半年向中国国家药品监督管理局提交索乐匹尼布用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血的新药上市申请。 索乐匹尼布是一种新型、研究性的选择性口服小分子 Syk 抑制剂。Syk 作为 B 细胞受体和 Fc 受体信号传导通路中的一个关键蛋白，是多种亚型的 B 细胞淋巴瘤及自身免疫疾病的成熟治疗靶点。 除了温抗体型自身免疫性溶血性贫血以外，该药还被探索用于治疗免疫性血小板减少症。2024 年 1 月 ，NMPA 受理了索乐匹尼布的上市申请并授予优先审评，用于既往接受过一线标准治疗 (糖皮质激素、免疫球蛋白) 无效或复发的成人原发慢性免疫性血小板减少症，受理号为 CXHS2400004。然而该受理号遗憾出现在 2025 年 12 月 30 日的通知件中。 和黄医药表示，目前索乐匹尼布治疗原发免疫性血小板减少症的 ESLIM-01 中国 III 期研究 (NCT05029635) 的积极结果已发表于《The Lancet Haematology》，并计划于 2026 年上半年重新提交索乐匹尼布用于二线治疗免疫性血小板减少症的新药上市申请。 内容来源：药企官方发布新闻/资料、Insight 数据库 封面来源：站酷海洛 Plus 免责声明：本文仅作信息分享，不代表 Insight 立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。 PR 稿对接：微信 insightxb 投稿：微信 insightxb；邮箱 insight@dxy.cn 点击卡片进入 Insight 小程序 国内审评进度、全球新药开发… 随时随地查！ 多样化功能、可溯源数据…… Insight 数据库网页版等你体验 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