Veligrotug

- Veligrotug BLA accepted for thyroid eye disease (TED) with PDUFA target action date of June 30, 2026 under Priority Review; commercial preparations on track - - Veligrotug BLA 获受理用于治疗甲状腺眼病（TED），PDUFA目标行动日期为2026年6月30日，进入优先审查；商业化准备按计划进行 -- Topline phase 3 results for subcutaneous elegrobart (VRDN-003) on track for Q1 2026 for REVEAL-1 and Q2 2026 for REVEAL-2 for active and chronic TED, respectively - - 皮下注射Elegrobart（VRDN-003）的3期顶线结果预计将于2026年第一季度针对REVEAL-1、2026年第二季度针对REVEAL-2分别用于活动性和慢性TED -- IND submitted for half-life extended FcRn-inhibitor, VRDN-008; healthy volunteer (HV) data expected in 2H 2026 - - 已提交IND申请，用于半衰期延长的FcRn抑制剂VRDN-008；预计健康志愿者（HV）数据将在2026年下半年获得 -- Unveiling new program targeting thyroid-stimulating hormone receptor (TSHR); IND expected Q4 2026 - - 揭幕针对促甲状腺激素受体（TSHR）的新项目；预计2026年第四季度提交IND -- Cash position of approximately $888 million as of October 31, 2025 - - 截至2025年10月31日，现金头寸约为8.88亿美元 -- Company expects its current business plans to be funded through profitability - - 公司预计其当前的业务计划将通过盈利能力获得资金 -WALTHAM, Mass.--(BUSINESS WIRE)-- 马萨诸塞州沃尔瑟姆--(BUSINESS WIRE)--Viridian Therapeutics, Inc. (NASDAQ: VRDN), a biotechnology company focused on discovering, developing and commercializing potential best-in-class medicines for serious and rare diseases, today announces the company’s key priorities and anticipated catalysts for 2026. Viridian Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：VRDN）是一家专注于发现、开发和商业化潜在的同类最佳药物以治疗严重和罕见疾病的生物技术公司，今天宣布了公司2026年的关键优先事项和预期催化剂。“Following another year of strong execution across our portfolio, we enter 2026 positioned for meaningful value-creation and progress,” said Steve Mahoney, President and Chief Executive Officer of Viridian. “The FDA’s acceptance of the veligrotug BLA under Priority Review underscores the need for additional treatment options in TED and reinforces our conviction in veligrotug’s strong clinical profile. “在我们投资组合中又一年的强劲执行之后，我们进入2026年，为实现有意义的价值创造和进展做好了准备，”Viridian总裁兼首席执行官史蒂夫·马奥尼表示。“FDA接受veligrotug的生物制品许可申请（BLA）并给予优先审查，突显了TED领域对更多治疗选择的需求，同时也加强了我们对veligrotug卓越临床表现的信心。”Our priorities this year are clear: deliver pivotal topline data for elegrobart in Q1 and Q2, prepare for a potential mid‑year approval and launch of veligrotug, and advance our broader pipeline throughout with disciplined execution to create long-term value for patients and shareholders.”. 我们今年的重点很明确：在第一季度和第二季度为依利格鲁巴特提供关键的头条数据，为年中可能获批和推出的维利格鲁图格做好准备，并通过有纪律的执行推进我们更广泛的管道，为患者和股东创造长期价值。”IGF‑1R Inhibitor Portfolio for TED Positioned for Transformational Impact in 2026 针对TED的IGF‑1R抑制剂组合有望在2026年产生变革性影响Veligrotug BLA granted Priority Review; Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) target date June 30, 2026 Veligrotug BLA获得优先审查；处方药用户收费法案（PDUFA）目标日期为2026年6月30日。The veligrotug BLA, submitted in October 2025, is supported by positive data from two of the largest phase 3 clinical trials conducted in TED to date, THRIVE and THRIVE‑2 in active and chronic TED, respectively. 2025年10月提交的veligrotug BLA得到了迄今为止在TED中进行的两项最大规模的3期临床试验THRIVE和THRIVE‑2的积极数据支持，分别针对活动性和慢性TED。Across active and chronic TED, following five infusions, veligrotug demonstrated rapid onset of treatment effect, clinically meaningful improvements in proptosis and diplopia, durable responses, and was generally well-tolerated. 在活动性和慢性TED患者中，经过五次输注后，veligrotug显示出治疗效果的快速起效、眼球突出和复视的临床显著改善、持久的反应，并且总体耐受性良好。Priority Review designation is granted to applications for drugs that, if approved, would be a significant improvement in the safety or effectiveness of treating a serious condition. 优先审查资格授予那些如果获得批准，将在治疗严重疾病的安全性或有效性方面取得重大改进的药物申请。Commercial and field medical affairs preparation continues in anticipation of a potential mid‑2026 U.S. launch. Sales, market access, patient services, and medical affairs leadership teams have been in place, and engagement is ongoing with a target core prescriber base of ~2,000 physicians in the annualizing $2 billion U.S. 商业和现场医疗事务准备正在继续，以预期2026年中可能的美国上市。销售、市场准入、患者服务和医疗事务领导团队已经就位，并正在与年度化20亿美元的美国市场中约2000名核心处方医生进行持续接触。TED market.. TED市场。Viridian is on track to submit a Marketing Authorization Application (MAA) to the European Medicines Agency in Q1 2026. Viridian 计划在 2026 年第一季度向欧洲药品管理局提交上市许可申请 (MAA)。Subcutaneous elegrobart (VRDN‑003) topline data on track for Q1 and Q2 2026 皮下注射Elegrobart（VRDN-003）的初步数据预计将在2026年第一季度和第二季度发布。Topline data are expected in Q1 2026 for REVEAL‑1 (active TED) and Q2 2026 for REVEAL‑2 (chronic TED). 预计REVEAL-1（活跃期TED）的顶线数据将在2026年第一季度公布，REVEAL-2（慢性TED）的顶线数据将在2026年第二季度公布。Enrollment in REVEAL‑1 and REVEAL‑2 completed in 2025, with each study exceeding target enrollment due to strong patient demand; the majority of patients in both studies were enrolled in the U.S. 2025年，REVEAL-1和REVEAL-2的注册完成，由于患者需求旺盛，每项研究的注册人数均超过了目标；两项研究中的大多数患者都在美国注册。Elegrobart is being developed as a potential best-in-class subcutaneous anti-IGF-1R therapy for self-administration at home in a low‑volume autoinjector, with every-4-week or every-8-week dosing. Elegrobart正在被开发为一种潜在的同类最佳皮下注射抗IGF-1R疗法，适用于在家使用低容量自动注射器自行给药，每4周或每8周一次。Elegrobart is expected to be the only autoinjector for TED available at the time of anticipated launch. 预计Elegrobart将在预期上市时成为唯一可用的TED自动注射器。Commercial infrastructure for veligrotug launch is expected to lay the groundwork for and to accelerate launch planning for elegrobart. 预计用于发射维利格罗 tug 的商业基础设施将为加速规划埃莱格罗巴特的发射奠定基础。Expanding Viridian’s TED Pipeline with Potential Best-in-Class TSHR Program 扩大Viridian的TED管线，具有潜在的同类最佳TSHR项目Announcing new TSHR inhibitor program with IND expected in Q4 2026 宣布新的TSHR抑制剂项目，预计2026年第四季度提交IND申请。Viridian is advancing a potential best-in-class, half-life extended, monoclonal antibody that inhibits TSHR, designed for subcutaneous delivery in an autoinjector with the potential to support extended dosing intervals designed for patient convenience. Viridian正在开发一种潜在的最佳同类、半衰期延长的单克隆抗体，该抗体抑制TSHR，设计用于通过自动注射器进行皮下给药，有可能支持为患者便利而设计的延长给药间隔。Viridian expects to submit an IND for this program in Q4 2026. Viridian 预计将在 2026 年第四季度为该计划提交 IND。FcRn Portfolio Continues to Advance FcRn产品组合持续取得进展VRDN-006 achieved IgG reduction proof-of-concept in healthy volunteers VRDN-006在健康志愿者中实现了IgG减少的概念验证As previously disclosed, phase 1 healthy volunteer data demonstrated proof‑of‑concept IgG reduction in line with the FcRn inhibitor class and spared albumin and LDL. VRDN-006 was generally well-tolerated. 此前披露的数据显示，第一阶段健康志愿者数据证明了IgG减少的概念验证，这与FcRn抑制剂类一致，并且不影响白蛋白和LDL。VRDN-006通常具有良好的耐受性。Viridian expects to communicate development plans for VRDN-006 in 2026. Viridian预计将在2026年公布VRDN-006的开发计划。VRDN-008 IND submitted in December 2025; phase 1 HV data expected in 2H 2026 VRDN-008 IND于2025年12月提交；预计2026年下半年获得一期健康志愿者数据IND was submitted in December 2025; healthy volunteer data are expected in 2H 2026. IND于2025年12月提交；健康志愿者数据预计在2026年下半年获得。VRDN-008 is a bi-specific half-life extended FcRn inhibitor. As previously disclosed, after a single, high dose head-to-head study in non-human primates, VRDN-008 showed a longer half-life and more sustained IgG reduction versus efgartigimod. VRDN-008是一种双特异性半衰期延长的FcRn抑制剂。如前所述，在非人类灵长类动物中进行的单次高剂量头对头研究后，VRDN-008显示出比efgartigimod更长的半衰期和更持久的IgG降低效果。Well-Capitalized to Deliver on Priorities Through Profitability 资本充足，通过盈利能力实现优先事项Viridian ended October 2025 with approximately $888 million in cash and investments. Viridian在2025年10月结束时拥有约8.88亿美元的现金和投资。Together with anticipated milestone payments from the DRI royalty agreement and anticipated future commercial revenues from veligrotug and elegrobart (if approved), the company expects to fund its current business plans through profitability. 公司预计，结合DRI特许权协议的预期里程碑付款以及veligrotug和elegrobart（如果获批）未来预期的商业收入，将能够为其当前的业务计划提供资金直至实现盈利。About Viridian Therapeutics 关于Viridian TherapeuticsViridian is a biopharmaceutical company focused on discovering, developing, and commercializing potential best-in-class medicines for patients with serious and rare diseases. Viridian’s expertise in antibody discovery and protein engineering enables the development of differentiated therapeutic candidates for previously validated drug targets in commercially established disease areas.. Viridian是一家生物制药公司，专注于为患有严重和罕见疾病的患者发现、开发和商业化潜在的最佳药物。Viridian在抗体发现和蛋白质工程方面的专业知识使其能够在商业上已确立的疾病领域中，针对先前已验证的药物靶点开发出具有差异化的治疗候选药物。Viridian is advancing multiple late-stage, anti-insulin-like growth factor-1 receptor (IGF-1R) candidates in the clinic for the treatment of patients with thyroid eye disease (TED). The company conducted a pivotal program for veligrotug, including two global phase 3 clinical trials (THRIVE and THRIVE-2), to evaluate its efficacy and safety in patients with active and chronic TED. Viridian公司正在临床中推进多个晚期抗胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R）候选药物，用于治疗甲状腺眼病（TED）患者。该公司开展了针对veligrotug的关键项目，包括两项全球III期临床试验（THRIVE和THRIVE-2），以评估其在活动性和慢性TED患者中的有效性和安全性。Both THRIVE and THRIVE-2 reported positive topline data, meeting the primary and all secondary endpoints of each study. Viridian is also advancing elegrobart (VRDN-003) as a potential best-in-class subcutaneous therapy for the treatment of TED, including two ongoing global phase 3 pivotal clinical trials, REVEAL-1 and REVEAL-2, to evaluate the efficacy and safety of elegrobart in patients with active and chronic TED.. THRIVE 和 THRIVE-2 均报告了积极的顶线数据，达到了各自研究的主要终点和所有次要终点。Viridian 还正在推进 elegrobart（VRDN-003）作为一种潜在的同类最优皮下治疗药物，用于治疗 TED，包括两项正在进行的全球 3 期关键临床试验 REVEAL-1 和 REVEAL-2，以评估 elegrobart 在活动性和慢性 TED 患者中的疗效和安全性。In addition to its IGF‑1R inhibitor portfolio, Viridian is developing an anti–thyroid‑stimulating hormone receptor (TSHR) program designed as a potential therapy for TED or Graves disease. 除了其IGF-1R抑制剂组合外，Viridian还在开发一种抗促甲状腺激素受体（TSHR）项目，旨在作为TED或格雷夫斯病的潜在疗法。Viridian is also advancing a novel portfolio of neonatal Fc receptor (FcRn) inhibitors, including VRDN-006 and VRDN-008, which have the potential to be developed in multiple autoimmune diseases. Viridian公司还在推进一个新颖的新生儿Fc受体（FcRn）抑制剂组合，包括VRDN-006和VRDN-008，这些药物有潜力在多种自身免疫疾病中开发。Viridian is based in Waltham, Massachusetts. For more information, please visit Viridian 总部位于马萨诸塞州沃尔瑟姆。欲了解更多信息，请访问www.viridiantherapeutics.com www.viridiantherapeutics.com. Follow Viridian on 关注ViridianLinkedIn 领英and 和X X. 。Forward Looking Statements 前瞻性声明This press release contains forward-looking statements within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. These statements may be identified by the use of words such as, but not limited to, “anticipate,” “believe,” “become,” “continue,” “could,” “design,” “estimate,” “expect,” “intend,” “may,” “might,” “on track,” “plan,” “potential,” “predict,” “project,” “should,” “target,” “will,” or “would” or other similar terms or expressions that concern our expectations, plans and intentions. 本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》意义下的前瞻性陈述。这些陈述可以通过使用诸如（但不限于）“预期”、“相信”、“成为”、“继续”、“可能”、“设计”、“估计”、“期望”、“意图”、“或许”、“可能”、“按计划进行”、“计划”、“潜力”、“预测”、“预计”、“应该”、“目标”、“将”或“会”等词语或其他类似的术语或表达来识别，这些词语或表达涉及我们的期望、计划和意图。Forward-looking statements are neither historical facts nor assurances of future performance. Instead, they are based on our current beliefs, expectations, and assumptions. Forward-looking statements include, without limitation, statements regarding: Viridian’s expectation that 2026 will be transformational; Viridian’s expectation for its current business plans to be funded through profitability; preclinical development, clinical development, and anticipated commercialization of Viridian’s product candidates veligrotug, elegrobart (formerly VRDN-003), VRDN-006, VRDN-008, and the TSHR inhibitor; anticipated data results and timing of their disclosure, including VRDN-003 topline data from the REVEAL-1 and REVEAL-2 trials in the first half of 2026 and VRDN-008 phase 1 healthy volunteer data in the second half of 2026; regulatory interactions and anticipated timing of regulatory submissions, including the anticipated MAA submission to the European Medicines Agency in the first quarter of 2026, and IND submission for the TSHR product candidate by year-end 2026, the PDUFA target action date based on Priority Review, and any other FDA designations; the potential utility, efficacy, potency, safety, clinical benefits, clinical response, convenience, and number of indications. 前瞻性声明既不是历史事实，也不是未来表现的保证。相反，它们是基于我们当前的信念、期望和假设。前瞻性声明包括但不限于以下内容：Viridian 预计 2026 年将是转型的一年；Viridian 预计其当前业务计划将通过盈利能力获得资金支持；veligrotug、elegrobart（原 VRDN-003）、VRDN-006、VRDN-008 和 TSHR 抑制剂等 Viridian 候选产品的临床前开发、临床开发及预期商业化；预期数据结果及其披露时间，包括 2026 年上半年 REVEAL-1 和 REVEAL-2 试验中 VRDN-003 的顶线数据，以及 2026 年下半年 VRDN-008 第一阶段健康志愿者的数据；监管互动及预期的监管提交时间，包括预计在 2026 年第一季度向欧洲药品管理局提交 MAA 申请，2026 年底前为 TSHR 候选产品提交 IND 申请，基于优先审查的 PDUFA 目标行动日期，以及任何其他 FDA 指定；潜在效用、疗效、效力、安全性、临床益处、临床反应、便利性及适应症数量。New risks and uncertainties may emerge from time to time, and it is not possible to predict all risks and uncertainties. No representations or warranties (expressed or implied) are made about the accuracy of any such forward-looking statements. Such forward-looking statements are subject to a number of material risks and uncertainties including but not limited to: potential utility, efficacy, potency, safety, clinical benefits, clinical response, and convenience of Viridian’s product candidates; that results or data from completed or ongoing clinical trials may not be representative of the results of ongoing or future clinical trials; that preliminary data may not be representative of final data; the timing, progress and plans for our ongoing or future research, preclinical, and clinical development programs; changes to trial protocols for ongoing or new clinical trials; expectations and changes regarding the timing for regulatory filings; regulatory interactions; expectations and changes regarding the timing for enrollment and data; uncertainty and potential delays related to clinical drug development; the duration and impact of regulatory delays in our clinical programs; the timing of and our ability to obtain and maintain regulatory approvals for our therapeutic candidates; manufacturing risks; competition from other therapies or products; estimates of market size; other matters that could affect the sufficiency of existing cash, cash equivalents, and short-term investments to fund operations; our financial position and projected cash runway; our future operating results and financial performance; Viridian’s intellectual property position; the timing of preclinical and clinical trial activities and reporting results from same; that our product candidates may not be c. 新的风险和不确定性可能不时出现，无法预测所有风险和不确定性。对于任何此类前瞻性陈述的准确性，不作任何明示或暗示的声明或保证。此类前瞻性陈述受多种重大风险和不确定性的影响，包括但不限于：Viridian产品候选物的潜在效用、功效、效力、安全性、临床益处、临床反应和便利性；已完成或正在进行的临床试验的结果或数据可能无法代表正在进行或未来临床试验的结果；初步数据可能无法代表最终数据；我们正在进行或未来的研发、临床前和临床开发计划的时间、进展和规划；正在进行或新临床试验的试验方案变更；对监管文件时间的预期和变化；与监管机构的互动；对入组和数据时间的预期和变化；与临床药物开发相关的不确定性和潜在延迟；我们临床项目中监管延迟的持续时间和影响；我们获得和维持治疗候选物监管批准的时间和能力；生产风险；来自其他疗法或产品的竞争；市场规模的估计；可能影响现有现金、现金等价物和短期投资是否足以支持运营的其他事项；我们的财务状况和预计现金跑道；我们未来的运营结果和财务表现；Viridian的知识产权地位；临床前和临床试验活动的时机以及相关结果报告；我们的候选产品可能无法...Investors 投资者Greg Rossino 格雷格·罗西诺grossino@viridiantherapeutics.com grossino@viridiantherapeutics.comMedia 媒体Lisa Lopez 丽莎·洛佩兹llopez@viridiantherapeutics.com llopez@viridiantherapeutics.comSource: Viridian Therapeutics, Inc. 来源：Viridian Therapeutics, Inc.

据 Insight 数据库「全球新药」模块，本周（12 月 21 日—12 月 27 日）全球共有 117 款创新药（含改良新）研发进度推进到了新阶段，其中 3 款首次获批上市，4 款首次申报上市，8 款首次登记 III 期临床，33 款首次登记 I 期临床。 下文，Insight 将分别摘取本周国内外部分重点项目进展做介绍。 *数据说明：本期周报数据采集时间：2025-12-28 11:00。因 Insight 数据库持续高速更新，不同时段检索结果可能存在时效性差异，请以最新查询为准。 境外创新药进展 境外部分，本周共有 33 款药物在该地区范围发生研发阶段推进，包括 3 款首次在境外获批上市，1 款首次在境外申报上市，1 款首次在境外登记 III 期临床，6 款首次在境外获批临床。    获批上市 据 Insight 数据库显示，本周共有 28 条新药/新适应症（不含类似药）在三大海外主要国家/地区（美国、EMA、日本）获批，其中 17 条来自日本，10 条来自美国，1 条来自欧盟。 欧美地区获批新药/新适应症 截图来自：Insight 数据库网页版 1、罗氏：CD20/CD3 双抗皮下注射剂型获 FDA 批准上市 12 月 22 日，罗氏宣布，FDA 已批准 CD20/CD3 双抗皮下注射剂型 Lunsumio VELO™（莫妥珠单抗皮下注射）上市，用于治疗至少接受过二线系统治疗的复发或难治性（R/R）滤泡性淋巴瘤（FL）。 基于 I/II 期 GO29781 研究结果，莫妥珠单抗皮下注射获得 FDA 加速批准，完全批准可能取决于在验证性试验中对疗效的验证和确认。此前 11 月，该适应症获欧盟有条件批准。 来源：罗氏官网 与需要 2-4 小时的静脉输注相比，莫妥珠单抗皮下注射剂型只需约 1 分钟的注射即可完成给药，大大缩短了治疗时间。与静脉注射的莫妥珠单抗一样，莫妥珠单抗皮下注射剂型也可在门诊给药，且疗程固定，最短可至六个月。 FDA 的批准基于 GO29781 研究的主要分析结果。该研究评估了莫妥珠单抗皮下注射剂型在三线及以上滤泡性淋巴瘤患者中的疗效。结果显示，接受莫妥珠单抗皮下注射剂型治疗的患者客观缓解率（ORR）和完全缓解率（CR）分别在 75% 和 59%，中位缓解持续时间为 22.4 个月。 最常见的不良反应包括注射部位反应、疲乏、皮疹、细胞因子释放综合征、COVID-19 感染、肌肉骨骼疼痛和腹泻。    申报上市 1、Viridian：甲状腺眼病新药申报上市，再鼎拥有大中华区权益 当地时间 12 月 22 日，Viridian Therapeutics 宣布，美国 FDA 已受理其用于治疗甲状腺眼病（TED）的 Veligrotug 生物制品许可申请（BLA）。该申请已获得优先审评资格，PDUFA 日期为 2026 年 6 月 30 日。 截图来源：企业官网 此次 Veligrotug 的 BLA 得到了迄今为止两项规模最大的 TED III 期临床试验的积极数据支持。在分别针对活动期和慢性 TED 患者开展的 THRIVE 和 THRIVE-2 试验中，Veligrotug 均达到了每项研究的主要终点和所有次要终点，并展现出快速起效的临床获益。 Veligrotug 首次在慢性 TED 的 III 期临床试验中显示出具有统计学意义的复视缓解和复视消退。如果获得批准，Veligrotug 将为患者提供一种极具吸引力的治疗选择，其五次输注的疗程可使患者在 12 周内完成治疗。Veligrotug 在 III 期临床试验中总体耐受性良好。 Veligrotug（VRDN-001）是一种静脉注射的抗胰岛素样生长因子-1 受体（IGF-1R）抗体，有望成为活动性和慢性甲状腺眼病患者的首选静脉注射治疗方案。 2020 年 10 月，泽纳仕（Zenas BioPharma）从 Viridian Therapeutics 获得了一项独家授权，在大中华区开发、生产和商业化 Veligrotug 以及其它针对 IGF-1R 的药物用于治疗非肿瘤适应症。2024 年，泽纳仕将 Veligrotug 的大中华区权益授权给了再鼎医药。    临床试验动态 1、阿斯利康：口服 ATR 抑制剂 III 期未达到主要终点 12 月 22 日，阿斯利康公布了 ceralasertib 联合度伐利尤单抗治疗局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的 III 期 LATIFY 最新进展。结果显示，该联合方案未能达到总生存期（OS）主要终点。 来源：阿斯利康官网 安全性方面，ceralasertib 联合度伐利尤单抗总体耐受性良好，安全性与两种药物各自的已知安全性一致，未发现新的安全性问题。这些数据将在即将召开的医学会议上公布。 LATIFY 是一项随机、开放标签、多中心、全球性 III 期临床试验，旨在评估ceralasertib 联合度伐利尤单抗治疗局部晚期或转移性 NSCLC 的疗效，这些患者没有可操作的基因组改变（AGA），且既往接受过抗 PD-(L)1 治疗和铂类化疗后病情进展。 该研究共纳入了来自 20 多个国家的 594 名受试者，随机分组接受  ceralasertib 240mg 口服片剂（每日 2 次，连续服用 7 天）联合度伐利尤单抗 1500mg 固定剂量（第 8 天服用），每 4 周重复一次；或接受多西他赛治疗，每 3 周重复一次，直至疾病进展、出现不可耐受的毒性反应、患者撤回知情同意或达到终止试验的标准。 该研究主要终点是 OS，次要终点包括无进展生存期、客观缓解率、缓解持续时间、缓解时间、疾病控制率和患者报告结局。 Ceralasertib 是一款口服强效选择性 ATR 抑制剂，作用于肿瘤微环境，与免疫疗法联合使用时，可使其从免疫抑制状态转变为免疫激活状态。 丁香园 Insight 数据库显示，目前在研的 ATR 抑制有 40 款在研，ceralasertib 是全球进展最快的。国内，恒瑞、泰德制药、智康弘义、英派药业、复星医药等都在开发。 2、逸达生物：长效新药 III 期成功，仅需半年一次皮下注射 12 月 24 日，逸达生物（Foresee Pharmaceuticals）宣布，其 III 期 Casppian 临床试验取得积极的顶线结果。 新闻稿指出，该结果证实了单次注射 42 mg 亮丙瑞林（研发代码：FP-001）即可有效且持续地抑制垂体-性腺轴长达六个月，有望提高中枢性性早熟（CPP）儿童的治疗便利性和依从性，增强了公司对其作为潜在同类最佳疗法的信心。 截图来源：企业官网 42 mg FP-001 是一种在研的缓释型促性腺激素释放激素（GnRH）激动剂制剂，旨在单次肌内注射后持续抑制促性腺激素分泌长达 6 个月，为现有疗法提供了一种给药频率更低的替代方案。 2020 年 11 月，金赛药业与逸达生物就 FP-001 项目（含 2 个规格）达成独家许可协议，总金额超 1 亿美元。根据协议，金赛药业享有该产品中国区（除台湾）权益。 目前，该药已在美国、加拿大、欧盟和中国台湾地区获批上市，用于晚期前列腺癌的雄激素去势治疗。今年 2 月，金赛药业宣布同适应症在国内获得 NMPA 受理，受理号为 JXHS2500024。    医药交易 据 Insight 数据库显示，本周（12 月 21 日 - 12 月 27 日）共发生 32 起交易事件。 1、超 20 亿美元！国产 Bi-XDC 成功出海 12 月 23 日，同宜医药今日宣布，已与 MultiValent Biotherapies, Inc. 就治疗前列腺癌的多肽类偶联药物 CBP-1018 达成独家许可协议。 截图来源：企业官微 根据协议条款，MultiValent 将获得在大中华区以外市场开发和商业化 CBP-1018 的独家权利许可。作为回报，同宜医药将获得 2000 万美元的首付款以及 MultiValent 公司 20% 的股权。 此外，同宜医药还拥有未来累计可高达约 20 亿美元的开发、药政监管及商业里程碑付款以及分级销售特许权使用费。 CBP-1018 是同宜医药基于其专有的 Bi-XDC（双特异性双配体偶联药物）平台开发的第二个创新药物。CBP-1018 是一种与 Auristatin-E 偶联的双特异性多肽药物，靶向前列腺癌细胞中高表达的两种蛋白：PSMA 和 FRα。 在针对 110 多名转移性去势抵抗性前列腺癌患者的Ⅰ/Ⅱ期临床试验中，静脉注射 CBP-1018 展现出了令人鼓舞的初步安全性和有效性。在所有剂量组中，CBP-1018 达到了 8.5 个月的中位无进展生存期（mPFS），这一数据与目前唯一获批的 PSMA 靶向放射性配体疗法已公布 mPFS 的数据相当。 2、7 亿美元！荃信生物长效双抗成功出海 12 月 22 日，荃信生物宣布，已与 Windward Bio 附属公司 LE2025 就 QX027N 达成授权合作，总金额高达 7 亿美元。 这是荃信生物今年达成的第 3 笔出海交易。此前它将 QX030N 全球权益授予了 Caldera，将 QX031N 全球权益授予了罗氏。 来源：荃信生物公告 根据协议，LE2025 获得在全球范围（不包括中国内地、台湾、香港特别行政区及澳门特别行政区）内开发及商业化 QX027N 的独家权利。作为回报，荃信生物将有权收取最高 7 亿美元的付款，包括首付款、Windward Bio 的股权、开发及商业里程碑付款，此外，公司还有权根据 QX027N 在许可地区的销售净额收取分级特许权使用费。 QX027N 是荃信生物自主研发的长效抗 TSLPxIL-13 双特异性抗体，2025 年 11 月已获得 CDE 的临床试验默示许可（受理号：CXSL2500757/8），拟用于治疗哮喘及特应性皮炎，现已完成国内 I 期临床试验首例受试者入组。 3、超 20 亿美元！加科思与阿斯利康达成授权合作 12 月 21 日，加科思发布宣布，已就其自主研发的泛 KRAS（Pan-KRAS）抑制剂 JAB-23E73 与阿斯利康达成合作协议，总金额高达 20.15 亿美元。 阿斯利康将获得该产品在中国以外市场的独家开发和商业化权利。在中国市场，加科思将与阿斯利康共同开发和商业化该产品。 来源：加科思公告 根据协议条款，加科思将获得 1 亿美元的首付款，并有资格额外获得最高达 19.15 亿美元的开发及商业化里程碑付款，以及在中国以外市场实现的净销售额分级特许权使用费。阿斯利康将负责 JAB-23E73 在中国以外市场的所有临床开发、注册申报和商业化活动。 JAB-23E73 是加科思基于诱导变构平台开发的创新型泛 KRAS 抑制剂，旨在靶向多种 KRAS 突变亚型。KRAS 是人类最常见的突变致癌基因，占全部患者比例约 23%。JAB-23E73 正在中国和美国开展 I 期临床试验，并已观察到早期抗肿瘤活性信号。 4、远大医药引进一款鼻喷雾剂 12 月 23 日，远大医药宣布近日与佑儿医药达成产品合作协议。 截图来源：企业公告 远大医药将获得全球首款用于紧急治疗成人和 30 kg 及以上儿童患者（2 mg 规格）以及 15-30 kg 儿童患者（1 mg 规格）I 型过敏反应（包括严重过敏反应）的肾上腺素鼻喷雾剂 Neffy®（优敏速）在中国大陆合作渠道内的独家商业化权益以及在中国香港特别行政区的非独家商业化权益。 本次合作由远大集团位于北京市昌平区的子公司远大医药（北京）有限公司主导推进，并计划在产品获批后的 24 个月之内实现本地化生产。 5、恩华药业引进三款长效针剂 12  月 24 日，恩华药业宣布，已和绿叶制药达成战略合作协议，获得后者三款抗精神病药长效针剂产品在中国大陆地区的独家商业化权利。该三款产品分别为瑞可妥®（注射用利培酮微球（II））、瑞百莱®（棕榈酸帕利哌酮注射液（II））和美比瑞®（棕榈酸帕利哌酮注射液），均适用于精神分裂症的治疗。 截图来源：企业公告 瑞可妥®、瑞百莱®、美比瑞®基于绿叶制药的长效及缓释技术平台自主开发。其中，瑞可妥®的活性成份为利培酮，该产品是我国首个自主创新的第二代抗精神病药长效针剂。瑞百莱®和美比瑞®的活性成份均为棕榈酸帕利哌酮。其中，瑞百莱®是全球首个且唯一实现「首月仅需一针」给药方案的帕利哌酮长效针剂月制剂。 根据协议，恩华药业将全面负责这三款长效针剂产品在中国大陆地区的独家经销与商业化。绿叶制药则继续持有该三款产品的资产权、注册准证、全部知识产权等权利，并负责产品的生产和供货，合作期限自协议生效日起，至 2035 年 12 月 31 日止。 此外，恩华药业需要一次性支付 2000 万美元不可退还的授权对价，并承诺将在 2026 年至 2035 年期间，完成合作产品总计不低于 27 亿元人民币的含税销售额。 国内创新药进展 本周共有 106 款创新药（含改良新）在国内的研发进度推进到了新阶段，其中 5 款首次在国内获批上市，4 款首次在国内申报上市，5 款首次在国内登记 III 期临床，16 款首次在国内获批临床，40 款首次在国内申报临床。    新药获批上市 1、强生：皮下注射肺癌双抗在中国获批上市 12 月 25 日，强生宣布，旗下创新治疗药物锐珂捷®——埃万妥单抗注射液（皮下注射）正式获得中国 NMPA 批准，用于治疗携带表皮生长因子受体（EGFR）突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者。 锐珂捷®在中国获批上市的适应症包括： 1）联合兰泽替尼适用于携带 EGFR 19 号外显子缺失或 21 号外显子 L858R 置换突变的局部晚期或转移性 NSCLC 成人患者的一线治疗； 2）与卡铂和培美曲塞联合给药，适用于治疗携带 EGFR 19 号外显子缺失或 21 号外显子 L858R 置换突变且在 EGFR 酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 治疗期间或之后疾病进展的局部晚期或转移性非鳞状 NSCLC 成人患者； 3）与卡铂和培美曲塞联合给药，适用于经检测确认携带 EGFR 20 号外显子插入突变的局部晚期或转移性 NSCLC 成人患者的一线治疗。 埃万妥单抗是一款全人源 EGFR×MET 双特异性抗体。埃万妥单抗皮下注射制剂含有重组人透明质酸酶（rHuPH20），使用 Halozyme 公司的 ENHANZE®给药技术，给药时间仅约 5 分钟，与静脉注射制剂相比，输注相关不良反应发生率降低 80%。 此次获批是基于 PALOMA-3 III 期研究和 PALOMA-2 II 期研究的积极结果。 PALOMA-3 为一项随机、开放标签 III 期研究，针对在接受奥希替尼及含铂化疗期间或之后出现疾病进展的 EGFR 突变局部晚期或转移性 NSCLC 患者，对比埃万妥单抗皮下注射制剂联合兰泽替尼与埃万妥单抗静脉注射制剂联合兰泽替尼在药代动力学方面的非劣效性。研究结果显示，埃万妥单抗皮下注射制剂在血液中药物浓度水平达到两项共同主要药代动力学终点，证明其不劣于静脉注射制剂。 PALOMA-2 为一项开放标签、平行队列研究，旨在评估埃万妥单抗皮下注射制剂在携带 EGFR 突变的局部晚期或转移性 NSCLC 患者中的疗效、安全性及药代动力学特征。研究结果显示，埃万妥单抗皮下注射制剂与此前已获批的静脉注射制剂疗效相当，同时在耐受性和给药便利性方面具有优势。 接受埃万妥单抗皮下注射制剂联合兰泽替尼治疗的患者，其输注相关不良反应发生率仅为静脉注射制剂组的五分之一（13% vs 66%）。皮下注射制剂组接受与未接受预防性抗凝治疗的患者静脉血栓栓塞症（VTE）的发生率分别为 7% 和 17%。除 IRR 和 VTE 发生率之外，埃万妥单抗皮下注射制剂的整体安全性与静脉注射制剂一致。 2、诺和诺德：长效生长激素国内获批上市 12 月 25 日，NMPA 官网显示，诺和诺德「帕西生长素」在国内获批上市。根据公开信息和临床试验进展，Insight 数据库推断本次获批的适应症为用于治疗因生长激素分泌不足而导致生长缓慢的儿童患者。 截图来自：NMPA 官网 帕西生长素（Somapacitan）是一款每周一次长效人生长激素，由天然的生长激素经过修饰以增强其与血浆白蛋白的结合，适合每周一次给药。 据 Insight 数据库显示，帕西生长素于 2020 年 8 月 28 日在美国首次获批上市，成为全球首款用于成人生长激素缺乏症（AGHD）的长效制剂；后又于 2023 年 4 月在美国获批拓展适应症至儿童患者。 诺和诺德共在中国登记了两项帕西生长素的 III 期临床试验，REAL6（NCT04970654）和 REAL8（NCT05330325），分别针对不同患者群体展开研究，目前均已公布临床结果。 REAL6 研究纳入了 110 例未接受过生长激素（GH）治疗的青春期前 GHD 中国患儿，按照 2:1 的比例随机分配至每周皮下注射帕西生长素组（0.16 mg/kg；n=74）或生 GH 日制剂组（0.034 mg/kg；n=36），治疗持续时间为 52 周。 52 周结果显示，在最终完成治疗的 103 名中国 GHD 患儿中，帕西生长素治疗效果和安全性与 GH 日制剂相当。帕西生长素治疗组患儿的平均生长速度估计值达到 11.0 cm/年，GH 日制剂组则为 10.4 cm/年。 REAL8 研究则评估了帕西生长素在治疗多种儿科生长障碍（包括小于胎龄出生、努南综合征和特发性矮身材）中的疗效和安全性。试验达到了非劣效性主要终点。 具体而言，在努南综合征患儿中，每周一次帕西生长素年身高增长速度估计值为 10.4 cm/年，而每日一次生长激素为 9.2 cm/年。对于小于胎龄出生儿，分别为 11.0 cm/年 vs 11.1 cm/年。在特发性矮身材患儿中，相应数值均为 10.5 cm/年。 3、阿斯利康：小核酸疗法国内获批上市 12 月 25 日，NMPA 官网显示，阿斯利康的 Eplontersen（依普隆特生钠）注射液在国内获批上市。根据公开资料和临床试验进展，推测本次获批的适应症可能为：成人遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN）。 截图来自：NMPA 官网 Eplontersen 是 Ionis 公司开发的一种反义寡核苷酸 (ASO) 疗法，可抑制 TTR 的产生，每月注射一次。它是一种 RNA 靶向药物，旨在减少肝脏中 TTR 蛋白的产生，从而有潜力治疗所有类型的 ATTR。 此前，Eplontersen 已于 2023 年 12 月获美国 FDA 批准上市，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病（也称为 ATTRv-PN）。2025 年 3 月，该药在欧盟获批同适应症。 2021 年，Ionis 公司和阿斯利康达成合作，双方在美国联合开发和商业化 Eplontersen，并授予阿斯利康在拉丁美洲以外的世界其他地区开发和商业化该药物，该合作总金额超 35 亿美元。 2023 年 7 月，双方再次扩大合作，阿斯利康又获得了在拉丁美洲商业化 Eplontersen 的独家权利，此项合作总金额也超过 36 亿美元。 值得一提的是，在国内，阿斯利康还针对该药开展了一项 III 期、随机研究，旨在中国转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）受试者中评价 Eplontersen 对转甲状腺素蛋白（TTR）降低的作用和长期安全性。具体的研究结果尚未披露。 4、和誉医药：1 类小分子新药国内获批上市 12 月 22 日，NMPA 官网显示， 盐酸匹米替尼胶囊通过 CDE 优先审评程序获批上市，用于治疗手术切除可能会导致功能受限或出现较严重并发症的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成年患者。 截图来源：NMPA 官网 匹米替尼（Pimicotinib，研发代号：ABSK021）是由和誉医药独立研发的一种新型、口服、高选择性且高效的小分子 CSF-1R 抑制剂。 2023 年 12 月，和誉医药与默克就匹米替尼订立独家许可协议。根据协议条款，默克最初获得匹米替尼在中国内地、中国香港、中国澳门及中国台湾地区所有适应症进行商业化的独家授权，并拥有全球商业化权利的独家选择权。 根据协议条款，和誉医药将获得 7000 万美元的一次性、不可退还的首付款，如果默克行使全球商业化选择权，和誉还将获得额外的行权费；加上研发里程碑付款及销售里程碑付款，以上潜在的付款总额可能高达 6.055 亿美元，除此之外默克还将向和誉医药支付两位数百分比的销售提成。 2025 年 4 月 1 日，和誉医药宣布，默克已根据此前签订的授权协议，行使匹米替尼全球商业化选择权，行权费用为 8500 万美元。 2024 年 11 月，和誉医药宣布，匹米替尼治疗 TGCT 的 III 期 MANEUVER 研究达到主要终点，第 25 周客观缓解率（ORR）为 54.0%，而安慰剂为 3.2%。 在 2025 年国际结缔组织肿瘤学会（CTOS）年会上，和誉医药公布了 MANEUVER 研究的长期随访数据。 最新分析数据显示，在中位随访 14.3 个月时： 根据盲态独立审查委员会（BICR）采用 RECIST v1.1 标准评估，自研究开始即接受匹米替尼治疗患者的 ORR 从第 25 周的 54% 显著提升至 76.2%； 针对 TGCT 专门设计的终点指标 ——BICR 肿瘤体积评分（TVS）评估的 ORR 从第 25 周的 61.9% 升至 74.6%； 数据截止时，中位缓解持续时间尚未达到，经长期随访发现，93.7% 接受匹米替尼治疗的患者通过 BICR 采用 RECIST v1.1 标准评估，肿瘤体积均有所缩小。 此外，在长达 73 周的长期随访中，匹米替尼在影响 TGCT 患者生活质量的关键患者报告指标（包括活动范围、疼痛、僵硬程度及身体功能）方面，均展现出具有临床意义的改善。 5、安进/优时比：每月一次！「罗莫索珠单抗」国内获批上市 12 月 22 日，NMPA 官网显示，罗莫索珠单抗注射液在国内获批上市。根据公开资料和临床试验进展，Insight 数据库推测该药拟用于绝经后骨质疏松症患者。 截图来源：NMPA 官网 罗莫索珠单抗（Romosozumab）是安进和优时比联合开发的一款创新单抗药物，此前，该药已在日本、美国和欧盟获批上市，用于治疗绝经后骨质疏松症。 FDA 对罗莫索珠单抗的批准是基于两项 III 期研究的结果。在安慰剂对照的 FRAME 研究中，与安慰剂相比，患者使用罗莫索珠单抗治疗 12 个月后新发脊柱骨折显著减少。与从安慰剂过渡到地舒单抗的女性相比，在第一年接受罗莫索珠单抗治疗并过渡到地舒单抗的女性在第二年中仍能显著降低骨折风险。 此外，与接受安慰剂治疗一年的患者相比，罗莫索珠单抗显著增加了患者的腰椎、全髋和股骨颈的骨矿物质密度 (BMD)。在第 12 个月从罗莫索珠单抗过渡到地舒单抗后，BMD 持续增加至第 24 个月。 在另一项 III 期 ARCH 研究中，受试者使用罗莫索珠单抗治疗 12 个月，然后使用 12 个月的阿仑膦酸钠治疗，在 24 个月时显著降低了新发脊柱骨折的发生率，并在中位随访期 33 个月后显著降低了临床骨折的风险。 与阿仑膦酸钠相比，罗莫索珠单抗在 12 个月时显著增加了腰椎、全髋和股骨颈的 BMD。与单独使用阿仑膦酸钠相比，使用罗莫索珠单抗治疗 12 个月，然后使用阿仑膦酸钠治疗 12 个月，显著增加了 BMD。 6、BMS/再鼎医药：精神分裂症新药国内获批上市 12 月 23 日，再鼎医药宣布，NMPA 已批准呫诺美林曲司氯铵胶囊（KarXT，商品名：凯捷乐）的新药上市申请，用于治疗成人精神分裂症。 新闻稿指出，这是 70 余年来首个获批的具有全新作用机制的精神分裂症疗法，为精神分裂症治疗带来了根本性突破。 截图来源：企业官微 KarXT 是一种口服 M1/M4 型毒蕈碱乙酰胆碱受体激动剂和毒蕈碱受体拮抗剂的组合。不同于传统靶向多巴胺的抗精神病药物的机制，KarXT 通过选择性作用于大脑中的毒蕈碱型乙酰胆碱能 M1 和 M4 受体影响核心疾病通路。 2021 年 11 月，再鼎医药以 1.87 亿美元的价格从 Karuna Therapeutics 引进了 KarXT 在大中华区（包括中国内地、中国香港、中国澳门和中国台湾地区）的开发和商业化权益。2023 年 12 月，BMS 斥资 140 亿美元收购 Karuna，将该产品纳入管线。 2024 年 9 月，美国 FDA 批准该药用于治疗成人精神分裂症。该药物的获批主要基于 EMERGENT 研究的有效性和长期安全性数据，其中在全球 III 期 EMERGENT-2 和 EMERGENT-3 研究中，KarXT 达到了其主要终点，与安慰剂相比，精神分裂症症状具有统计学意义的减轻。 NMPA 此次批准 KarXT 是基于在中国开展的 I 期药代动力学研究、中国的 III 期临床研究（ZL-2701-001）以及三项全球 EMERGENT 临床研究的数据支持。 2024 年 10 月，再鼎医药宣布在中国开展的评估 KarXT 安全性和有效性的 III 期多中心临床研究的主要数据。与先前的全球临床研究一致，这项注册性研究达到了其主要终点，在第五周时，与安慰剂相比，KarXT 的 PANSS 总分降低了 9.2 分，具有显著的统计学意义（-16.9 KarXT 对比 -7.7 安慰剂，p=0.0014）。 该研究也达到了所有关键次要疗效终点，在第五周时，与安慰剂相比，PANSS 阳性症状分量表评分、PANSS 阴性症状分量表评分、PANSS Marder 阴性症状因子评分、临床总体印象量表严重程度（CGI-S）评分以及第五周时的 PANSS 应答者百分比均表现出显著改善。关键次要终点均按照预先设定的顺序进行正式检验。 对比 KarXT 此前的精神分裂症相关研究，该研究中未出现新的或预期外的安全性信号。治疗组中发生率≥10% 且至少为安慰剂组 2 倍的治疗相关不良事件包括呕吐、心动过速、恶心、全身性高血压、头晕和腹泻。 7、远大医药：创新鼻喷雾剂国内获批上市 12 月 25 日，祐儿医药今日宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已正式批准肾上腺素鼻喷雾剂优敏速（2 mg）的新药上市申请。 截图来源：企业官微 优敏速是全球首个获批用于 I 型过敏反应（包括严重过敏反应）的肾上腺素鼻喷雾剂。临床试验表明，其药代动力学和药效学特征与注射用肾上腺素相当，能够快速缓解过敏症状。目前，2 mg 剂型（适用于体重≥30 kg）已在中国、美国及欧盟获批上市。 值得一提的是，就在前几日，远大医药宣布与佑儿医药就该药达成产品合作协议。远大医药获得优敏速在中国大陆合作渠道内的独家商业化权益以及在中国香港特别行政区的非独家商业化权益。 本次合作由远大集团位于北京市昌平区的子公司远大医药（北京）有限公司主导推进，并计划在产品获批后的 24 个月之内实现本地化生产。    新适应症获批上市 1、第一三共/阿斯利康：「德曲妥珠单抗」又一适应症国内获批上市 12 月 25 日，第一三共宣布，其与阿斯利康联合开发的重磅 HER2 ADC 药物「德曲妥珠单抗」（优赫得®/Enhertu）又一项新适应症在国内获批上市，用于 HR 阳性、HER2 低表达（IHC 1+或 IHC 2+/ISH-）或 HER2 超低表达（IHC 0，伴膜染色）乳腺癌成人患者。 截图来源：企业官微 德曲妥珠单抗是采用第一三共的独有技术设计的一款靶向 HER2 的 DXd ADC。2019 年 3 月，第一三共与阿斯利康达成了一项 69 亿美元的合作，在全球范围内共同开发和商业化该产品。 乳腺癌是德曲妥珠单抗的主战场。继 HER2 阳性乳腺癌（2L+）、HER2 低表达乳腺癌之后，本次获批将德曲妥珠单抗的适用范围扩大到了更前线，且可适用于 HER2 超低表达的新患者群体。 本次新适应症的获批基于 III 期临床试验 DESTINY-Breast06 的积极结果。该研究评估了德曲妥珠单抗与研究者所选化疗在 HR 阳性、HER2 低表达或超低表达晚期或转移性乳腺癌患者中的有效性和安全性。 数据显示，针对既往未接受化疗的 HR 阳性、HER2 低表达转移性乳腺癌患者，经盲态独立中心审查（BICR）评估，德曲妥珠单抗相较化疗将疾病进展或死亡风险降低 38%（n=713；HR=0.62；95% CI：0.52-0.75；p<0.0001）。在中位无进展生存期（PFS）方面，德曲妥珠单抗治疗组达到 13.2 个月，而化疗组为 8.1 个月。 在 HER2 低表达受试者中，德曲妥珠单抗治疗组经确认的客观缓解率（ORR）为 56.5%，高于化疗组的 32.2%。在中位缓解持续时间（DOR）方面，德曲妥珠单抗治疗组为 14.1 个月，化疗组为 8.6 个月。 在 HER2 超低表达人群中（n=153；HR=0.78；95% CI：0.50-1.21），德曲妥珠单抗治疗组的中位 PFS 为 13.2 个月，而化疗组为 8.3 个月。在经确认的 ORR方面，德曲妥珠单抗治疗组达到 61.8%，高于化疗组的 26.3%。在中位 DOR 方面，德曲妥珠单抗治疗组为 14.3 个月，化疗组为 14.1 个月。 据 Insight 数据库，截至目前，德曲妥珠单抗已在国内获批 5 项适应症。 2、正大天晴：「派安普利单抗」新适应症获批上市 12 月 25 日，NMPA 官网显示，派安普利单抗新适应症获批上市，联合安罗替尼用于一线治疗晚期肝细胞癌（HCC）。 截图来源：NMPA 官网 此次新适应症获批主要是基于一项 III 期 APOLLO 临床研究（ALTN-AK105-III-02）所取得的「双终点阳性」积极成果。 这是一项多中心、随机、开放、平行对照 III 期临床研究，旨在评估安罗替尼联合派安普利单抗对比索拉非尼一线治疗晚期肝细胞癌的有效性和安全性。研究共纳入晚期肝癌患者 649 例，其中，40.9% 的受试者伴有大血管侵犯，甲胎蛋白 (AFP)≥400ng/mL 的患者比例为 49.2%。研究的主要终点是 OS 和 PFS。 2024 年 ESMO 大会上，正大天晴公布了 APOLLO 研究的临床结果。数据显示，安罗替尼联合派安普利单抗组中位 PFS 为 6.9 个月，对照组为 2.8 个月，疾病进展或死亡风险显著降低 47%；安罗替尼联合派安普利单抗组中位 OS 为 16.5 个月，对照组为 13.2 个月，死亡风险显著降低 31%。 安全性分析显示，安罗替尼联合派安普利单抗的安全性数据与已知风险相符，未出现新的安全性信号。安罗替尼联合派安普利单抗的方案有望为晚期 HCC 患者一线治疗提供新的选择。 值得注意的是，正大天晴新闻稿指出，APOLLO 是全球第 2 个口服多靶点小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI）联合免疫药物组合用于一线晚期肝细胞癌取得成功的 III 期研究。 3、阿斯利康：「本瑞利珠单抗」新适应症在华获批 12 月 25 日，NMPA 官网显示，阿斯利康「本瑞利珠单抗注射液」（中文商品名：凡舒卓®；英文商品名：Fasenra®）新适应症在国内获批上市，用于治疗成人嗜酸性肉芽肿病伴多血管炎（EGPA）。 截图来源：NMPA 官网 本瑞利珠单抗是一款精准靶向嗜酸性粒细胞（EOS）的抗 IL-5R 创新生物制剂，Insight 数据库显示，该药最早于 2007 年度就启动首个临床试验，至 2017 年在美国实现全球首批，后又陆续在欧盟、日本等关键地区获批上市。 在国内，该药此前于 2024 年 8 月首次获批上市，用于成人和 12 岁及以上青少年重度嗜酸粒细胞性哮喘的维持治疗，后又拓展至儿童（6 至＜12 岁）重度嗜酸粒细胞性哮喘的维持治疗。本次获批的嗜酸性肉芽肿病伴多血管炎是该药在国内获批的第 3 个适应症。至此，该药在国内的适应症获批进度已经追平海外。 此外，本瑞利珠单抗的第 4 项适应症也已经在 2025 Q3 开启全球上市申报，国内同样在上市审评当中，用于治疗成人和 12 岁及以上青少年患者无明确非血液学继发性病因的嗜酸性粒细胞增多综合征（HES）。 本次新适应症的获批是基于 III 期临床试验 MANDARA 的积极结果，相应结果已发表于 NEJM。这是一项为期 52 周的随机、双盲、平行、阳性药物对照的 III 期临床，旨在比较本瑞利珠单抗和美泊利珠单抗治疗 EGPA 的疗效和安全性。试验共纳入 140 例受试者。主要终点是第 36 周和 48 周处于缓解状态的患者比例。 结果显示，本瑞利珠单抗与美泊利珠单抗在治疗 EGPA 患者上实现非劣效性，第 36 周和第 48 周缓解率为 59%，而对照组为 56%（比率差异：3%；95% CI：-13，18）。 4、诺和诺德：司美格鲁肽新适应症在中国获批上市 12 月 22 日，药监局官网显示，司美格鲁肽注射液（商品名：诺和盈®）的心血管适应症上市申请获得批准，适用于降低已确诊为心血管疾病且 BMI≥27 kg/m2 成人患者的主要心血管不良事件（心血管死亡、非致死性心肌梗死、非致死性卒中）的风险。 来源：药监局官网 作为当前肥胖症标准化治疗中的重要手段之一，司美格鲁肽可以实现约三分之一患者体重降幅超过 20%，并可降低主要不良心血管事件风险达 20%，是唯一被证实兼具减重和降低主要不良心血管事件风险（MACE）的减重药物。 此次心血管适应症的获批基于 SELECT 的主要结果。作为迄今为止针对肥胖合并心血管疾病患者已完成的最大规模的心血管结局试验，SELECT 共纳入 17604 例超重或肥胖受试者，在 41 个国家和地区的 800 多个研究中心开展研究。 主要结果显示，在标准治疗基础上，司美格鲁肽相较于安慰剂实现了 20% 的 MACE 风险降低，降低心血管死亡风险 15%，降低心衰复合终点风险 18%，降低全因死亡风险 19%。在长达五年的随访时间内，无论受试者基线年龄、性别、人种、种族、基线 BMI 和肾功能损害程度，均实现了 MACE 风险降低。 此外，针对 SELECT 研究数据的二次分析结果显示：在治疗早期，司美格鲁肽就已显示出对心脏的保护作用，早于明显的体重减轻。这一发现提示，无论体重降幅，使用司美格鲁肽均实现降低 MACE 风险的获益。 一项回顾性、观察性真实世界研究 STEER 研究显示，与替尔泊肽相比，持续接受司美格鲁肽治疗的超重/肥胖且已确诊心血管疾病的患者心脏病发作、卒中以及全因死亡的风险显著降低 57%。同时，STEER 研究结果提供了更多的证据，表明司美格鲁肽所展现的心脏保护获益可能为司美格鲁肽分子独有，因此无法拓展至其他 GLP-1 或 GIP/GLP-1 类药物。 5、GSK：「美泊利珠单抗」在华获批第四项适应症 12 月 22日，GSK 宣布，NMPA 已批准美泊利珠单抗注射液用于未充分控制的以血嗜酸性粒细胞升高为特征的慢性阻塞性肺疾病（COPD）成人患者的维持治疗。这也是中国首个且唯一获批的每月给药一次，用于治疗血嗜酸性粒细胞计数（BEC）≥150细胞/μL 的广泛 COPD 患者的生物制剂。 截图来源：企业官微 本次新适应症获批上市是基于 III 期研究 MATINEE 和 METREX 的积极数据： MATINEE 研究在 804 例具有 2 型炎症证据（血嗜酸性粒细胞计数≥300 细胞/μL）的 COPD 患者中，评估了美泊利珠单抗在 52–104 周内的有效性和安全性。入组患者包含仅慢性支气管炎、仅肺气肿、两者均有或两者皆无的 COPD 临床表型。 METREX 试验在 836 例患者中（按 1:1 随机分组），评估美泊利珠单抗 52 周的有效性和安全性，分为嗜酸性粒细胞表型组（入组时血嗜酸性粒细胞计数≥150 细胞/μL 或过去一年≥300 细胞/μL）和非嗜酸性粒细胞表型组（入组时血嗜酸性粒细胞计数<150 细胞/μL 且过去一年无≥300 细胞/μL 证据）。 在 MATINEE 和 METREX 试验中，对于嗜酸性粒细胞表型患者，在标准三联吸入治疗的基础上加用美泊利珠单抗，与安慰剂相比，可显著降低中重度急性加重的年发生率 [MATINEE：率比 0.79，95% 置信区间 [CI] 0.66,0.94，p=0.01]（美泊利珠单抗组 AER=急性加重 0.80 次/年 vs 安慰剂组=1.01 次/年）[METREX：率比 0.82，95% CI 0.68,0.98，校正 p=0.04]（美泊利珠单抗组 AER=急性加重 1.40 次/年 vs 安慰剂组=1.71 次/年）。 在 MATINEE 预先设定的次要终点中，美泊利珠单抗组导致急诊和/或住院的急性加重年发生率低于安慰剂组 [率比 0.65，95% CI（0.43-0.96）经多重性调整后具有名义显著性]（美泊利珠单抗组 AER=急性加重 0.13 次/年 vs 安慰剂组=0.20 次/年）。 美泊利珠单抗是一种靶向白细胞介素-5（IL-5）的单克隆抗体，于 2015 年 11 月首次获 FDA 批准上市。自获批以来，其销售额连年上涨。2024 年，该药的销售额已达到 22.79 亿美元，同比增长 10%。 6、三生制药：特比澳新适应症获批上市 12 月 23 日，三生制药宣布，其重组人血小板生成素注射液（特比澳）新适应症已于日前获得 NMPA 批准，用于计划接受手术（含诊断性操作）的慢性肝病相关血小板减少症（CLDT）成年患者。 截图来源：NMPA 官网 特比澳是由三生制药自主研制的重组人血小板生成素（rhTPO）注射液，与内源性血小板生成素具有相同的氨基酸序列和药理作用，主要通过刺激骨髓巨核细胞，促进血小板的形成和释放，进而改善因血小板减少而引起的临床症状。 Insight 数据库显示，该药此前已经在国内获批成人实体瘤化疗后血小板减少症（CIT）、成人原发免疫性血小板减少症（ITP）和儿童或青少年的持续性或慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）。自首次获批以来，特比澳销售额一路上涨，2024 全年销售额达 50.6 亿元，同比增长 20.4%。本次是该药获批的第 4 项适应症。 此次 CLDT 适应症的获批是基于一项多中心、随机、双盲、平行、安慰剂对照 III 期临床研究（CTR20230919）的积极结果。该试验评价了特比澳治疗计划接受侵入性手术的慢性肝病相关血小板减少症患者的有效性和安全性。 2024 年 7 月，三生制药宣布该临床达到预设主要终点，主要疗效终点为验证特比澳在拟择期行侵入性手术的慢性肝病相关血小板减少症患者中维持围手术期血小板计数≥50×109/L 的效果优于安慰剂。 研究结果显示，特比澳组维持围手术期血小板计数≥50×109/L 的受试者比例为 85.00%，对照组为 12.50%，两组之间的应答率差值为 67.90%。 以上结果表明，与对照组相比，特比澳组的应答率显著增加，主要疗效终点达到优效性结论。试验组与对照组在不良事件的发生率及严重程度上无明显差异。    申报上市 1、第一三共/阿斯利康：TROP2 ADC 新适应症国内申报上市 12 月 22 日，CDE 官网显示，第一三共注射用德达博妥单抗新适应症上市申请获受理。根据临床试验进展，Insight 数据库推测适应症为：不适用 PD-1/PD-L1 抑制剂的局部复发无法手术或转移性三阴性乳腺癌一线治疗。 来源：CDE 官网 德达博妥单抗，是一款靶向 TROP2 的 ADC，采用第一三共独有的 DXd ADC 技术设计，由人源化抗 TROP2 IgG1 单克隆抗体 (与 Sapporo Medical University 合作开发) 通过可裂解四肽连接子与多个拓扑异构酶 I 抑制剂有效载荷 (一种依喜替康衍生物，DXd) 连接组成。阿斯利康拥有该产品除日本市场外的全球开发和商业化权益。 目前，该产品已在国内获批 HR 阳性、HER2 阴性乳腺癌适应症。除此之外，德达博妥单抗在美国还获批了 EGFR 突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。 来源：丁香园 Insight 数据库 今年 10 月，第一三共公布了德达博妥单抗用于不适合免疫治疗的转移性三阴性乳腺癌患者一线治疗的 III 期 TROPION-Breast02 数据。结果显示，德达博妥单抗在总生存期（OS）和无进展生存期（PFS）双主要终点上统计学差异具有显著性并取得临床意义的改善。 2、丽珠医药：IL-17A/F 双靶点抑制剂申报上市 12 月 24 日，CDE 官网显示，丽珠医药 1 类新药莱康奇塔单抗上市申请获得受理。Insight 根据公开资料推测，该药是丽珠医药开发的 IL-17A/F 双靶点抑制剂 LZM012，本次申报的适应症可能为中度至重度慢性斑块状银屑病。 截图来源：CDE 官网 LZM012 是丽珠医药开发的 IL-17A/F 双靶点抑制剂。2025 年 7 月，丽珠医药宣布，LZM012 用于中重度斑块型银屑病治疗的 Ⅲ 期临床试验成功达到主要研究终点。 这是一项随机、双盲、阳性对照多中心 III 期研究，采用头对头研究设计，对照组为司库奇尤单抗（可善挺®）。研究主要终点为第 12 周 PASI 100 应答率 ，次要研究终点包括第 52 周 PASI 100 应答率、第 12 周 PASI 90、sPGA0/1 应答率、第 4 周 PASI 75 应答率等。 Ⅲ 期研究数据显示，LZM012 展现出了多个优势，包括： 起效更快：LZM012 组第 0 周给药 1 次后第 4 周 PASI 75 应答率即可达 65.7%，司库奇尤对照组 W0/1/2/3 给药，第 4 周 PASI 75 应答率为 50.3%，即 LZM012 仅需首次一针即可获得高于司库奇尤四针方案的应答率，体现其起效速度更快且疗效更优。 短期疗效优异：LZM012 组第 12 周 PASI 100 应答率为 49.5%，司库奇尤对照组为 40.2%，组间差值 95% 置信区间下限＞-10% 且＞0%，证明 LZM012 优效于司库奇尤单抗；LZM012 组第 12 周 PASI 90 和 sPGA0/1 应答率＞80%，PASI 75 应答率＞95%。 长期强效持久：LZM012 320 mg Q4W 和 320 mg Q8W 两种维持给药方案下，银屑病患者可持续提升获益，第 52 周 PASI 100 应答率分别为 75.9% 和 62.6%，司库奇尤 300 mg Q4W 的数据为 61.6%。证明在相同四周给药周期下，LZM012 320 mg Q4W 的疗效显著优于司库奇尤单抗（75.9% vs 61.6%）；而 LZM012 320 mg Q8W 以延长一倍的给药间隔，其 PASI 100 应答率（62.6%）仍优于对照组四周给药方案（61.6%）。 用药便捷性高：12 周后 LZM012 Q8W 维持治疗时第 52 周 PASI 100 应答率高于司库奇尤单抗 Q4W 给药。 安全性优异：短期和长期安全性数据均显示 LZM012 与对照组各类不良事件发生率相当，不良事件谱相似。 3、和黄医药：又一抗肿瘤 1 类新药申报上市 12 月 24 日，CDE 官网显示，和黄医药酒石酸凡瑞格拉替尼片上市申请获得受理。此前，该药已被 CDE 纳入优先审评，适应症为：用于既往接受过系统性治疗且经检测确认存在有 FGFR2 融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的肝内胆管癌（ICC）成人患者的治疗。 截图来源：CDE 官网 根据和黄医药公开资料，Insight 数据库推测凡瑞格拉替尼是和黄医药开发的在研1 类新药 Fanregratinib（HMPL-453）。 HMPL-453 是一种新型、高选择性且强效的 FGFR 1、2 和 3 抑制剂。异常的 FGFR 信号传导已被发现是肿瘤生长（通过组织生长和修复）、促进血管生成及抗肿瘤治疗抗性产生的诱因，异常的 FGFR 基因改变被认为是多种实体瘤肿瘤细胞增殖的驱动因素。 和黄医药拟开发 HMPL-453 用于治疗间皮瘤、肝内胆管癌等实体瘤。 在国内，和黄医药正在开展一项单臂、多中心、开放标签的 II 期注册研究（CTR20201011），旨在评估 HMPL-453 用于治疗伴有 FGFR2 融合/重排的晚期肝内胆管癌患者的疗效、安全性和药代动力学。研究的主要终点是客观缓解率 (ORR) 。次要终点包括无进展生存期 (PFS) 、疾病控制率 (DCR) 、缓解持续时间 (DoR) 和总生存期 (OS) 。 这项 Ⅱ 期试验已完成患者招募，和黄医药预计将在 2025 年年底左右公布研究的临床数据，若取得积极结果，该研究将用于支持 HMPL-453 向中国 NMPA 提交新药上市申请。    特殊通道 1、BMS：蛋白降解药物拟纳入优先审评 12  月 25 日，CDE 官网显示，BMS 申报的 Iberdomide 胶囊拟纳入优先审评，联合达雷妥尤单抗和地塞米松适用于治疗既往接受过至少 1 线治疗的多发性骨髓瘤成人患者。 截图来源：CDE 官网 靶向蛋白降解（TPD）是 BMS 长期深耕的差异化研究平台，基于超过 20 年的科学探索，为降解传统意义上被认为「难以成药」但具有治疗价值的蛋白提供了全新路径。目前，BMS 正通过多个在研蛋白降解药物拓展这一平台，正在开展临床研究的三大治疗模态包括 CELMoD 药物、配体导向型降解剂（LDDs）和降解抗体偶联物（DACs）。 Iberdomide 是 CELMoD 的首款产品。CELMoD 作为一类新型药物，有望联合其他疗法以成为多发性骨髓瘤治疗的新基石。 在一项 III 期、多中心、两阶段、随机、开放标签研究 EXCALIBER-RRMM（NCT04975997）中，研究人员评估了 Iberdomide 联合达雷妥尤单抗及地塞米松（IberDd）对比达雷妥尤单抗联合硼替佐米及地塞米松（DVd）在复发难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中的疗效与安全性。 研究的双主要终点包括微小残留病（MRD）阴性率与无进展生存期（PFS），其他次要终点包括总生存期（OS）、客观缓解率（ORR）、缓解持续时间（DoR）、至疾病进展时间（TTP）、至下一线治疗时间（TTNT），以及健康相关生活质量（HR-QoL）。 研究第一阶段基于安全性、药代动力学和疗效数据，确定了 1.0 mg Iberdomide 作为最佳剂量；第二阶段纳入约 664 例患者，随机分配至 IberDd 或 DVd 治疗组。 2025 年 9 月，BMS 宣布 III 期 EXCALIBER-RRMM 研究的预设中期分析显示，Iberdomide（一种在研的 cereblon E3 连接酶调节剂，CELMoD）联合标准疗法（达雷妥尤单抗+地塞米松）用于复发或难治性多发性骨髓瘤患者，在微小残留病 (MRD) 阴性率方面，与对照组相比取得了统计学意义上的显著改善。 根据试验设计并基于数据监察委员会的建议，该试验将继续进行，以评估另一双主要终点——无进展生存期 (PFS)，以及关键次要终点——总生存期和安全性。该研究中，Iberdomide与达雷妥尤单抗和地塞米松联合使用的安全性与既往研究基本一致。 2、艾力斯：「伏美替尼」新适应症拟纳入突破性治疗 12 月 25 日，CDE 官网显示，艾力斯医药伏美替尼的一项新适应症拟纳入突破性治疗品种，适应症为用于具有 EGFR PACC 突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗。 截图来源：CDE 官网 伏美替尼是第三代 EGFR-TKI，此前已在国内获批两项适应症，用于 EGFR 突变的局部晚期或转移性 NSCLC 成人患者的二线、一线治疗。今年 7 月，伏美替尼的第 3 项适应症上市申请获得 CDE 受理，并被纳入优先审评，用于既往经含铂化疗治疗时或治疗后出现疾病进展或不耐受含铂化疗并且存在 EGFR 20 外显子插入突变的局部晚期或转移性 NSCLC 成人患者的治疗。 本次拟纳入突破性治疗的是一项新适应症——用于具有 EGFR PACC 突变的局部晚期或转移性 NSCLC 成人患者的一线治疗。EGFR PACC 突变主要包含大约 70 种突变亚型，约占所有 EGFR 突变 NSCLC 患者的 12.5%。目前国内尚无针对 EGFR PACC 突变 NSCLC 患者的获批药物。 在 FURMO-002 研究中，研究人员评估了伏美替尼一线治疗携带 EGFR PACC 突变 NSCLC 患者的初步疗效和安全性。艾力斯指出，FURMO-002 研究是全球首个针对 EGFR PACC 多个亚型变突晚期 NSCLC 人群开展的前瞻性研究。 截至 2025 年 6 月，独立审查委员会（BICR）基于 RECIST v1.1 评估的 240 mg 伏美替尼一线治疗携带 EGFR PACC 突变的晚期 NSCLC 患者的最佳客观缓解率（ORR）为 81.8%，确认的 ORR 为 68.2%，疾病控制率（DCR）为 100%，中位缓解持续时间（DOR）为 14.6 个月，中位无进展生存期（PFS）为 16.0 个月。另外， 伏美替尼在研究中也表现出了良好的安全性。 伏美替尼是艾力斯的主要收入来源，上市以来，该药的销售额连年上涨。2024 年，伏美替尼全年收入 35.06 亿元，同比增长 77.27%。2025 上半年，伏美替尼继续保持强劲的增长趋势，实现产品销售收入 23.6 亿元，同比增长近 51%。    国内临床动态 1、远大医药创新 RDC 中国 III 期成功 12 月 22 日，远大医药宣布，其用于诊断前列腺癌的创新在研放射性核素偶联药物 (RDC) TLX591-CDx (Illuccix®, gallium Ga 68 PSMA-11) 在中国进行的 III 期临床试验，近日取得了积极的顶线结果，并成功达到了主要临床终点。 来源：远大医药官微 这是一项单臂、开放标签的 III 期临床研究，在超过 100 例前列腺癌生化复发患者中使用 TLX591-CDx 并进行正电子发射断层成像/计算机断层扫描 (PET/CT) 或正电子发射断层成像/磁共振成像 (PET/MRI) 检测，以评估产品的诊断有效性，同时评估产品在中国人群中的安全性和耐受性。 临床顶线结果显示，TLX591-CDx 检测肿瘤的总体阳性预测值 (PPV) 达 94.8%（置信区间，CI：85.9%-98.2%）。对于复发在前列腺床区和转移到盆腔外的软组织、淋巴结和器官（非骨转移）的肿瘤，PPV 为 100.0%；对于复发在前列腺床区以外的盆腔区域（含淋巴结）的肿瘤，PPV 为 94.7%；对于骨转移，PPV 为 87.0%。 同时，该试验根据受试者不同的前列腺特异性抗原 (PSA) 基线水平进行分组，TLX591-CDx 在所有的分组中均显示出了较高的 PPV，即使在极低的 PSA 水平的受试者亚组中，PPV 依然超过了 90%，这提示了 TLX591-CDx 的 PET 成像检测对于疑似生化复发的前列腺癌患者的早期诊断有着非常积极的临床意义。 此外，超过三分之二（67.2%）的患者在 TLX591-CDx 的 PET 成像检测后，其治疗方案较基线时的初始方案发生了调整。这表明 TLX591-CDx 的 PET 成像检测对临床决策具有重要影响，可优化疑似生化复发的前列腺癌患者的临床治疗策略。 TLX591-CDx 是一款全球创新、基于放射性核素-小分子偶联技术的靶向前列腺特异性膜抗原 (PSMA) 的诊断型放射性药物，适用于初诊和复发性前列腺癌的诊断。2021 年 12 月，TLX591-CDx  在美国获批上市，2023 年 3 月扩展适应症，用于筛选可接受 PSMA 靶向放射性核素治疗的前列腺癌患者。 内容来源：药企官方发布新闻/资料、Insight 数据库 封面来源：站酷海洛 Plus 免责声明：本文仅作信息分享，不代表 Insight 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