君实生物签署1.5亿元合作协议，PI3K-α抑制剂获得两项新临床批文

8月14日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）网站公布了君实润佳申报的1类新药RP903片获得两项临床试验默示许可，计划开发用于治疗PIK3CA相关过度生长综合征（PROS）。公开信息显示，RP903片（项目代号JS105）是润佳医药在研的一种口服小分子α特异性PI3K抑制剂。君实生物通过合作以1.5亿元人民币获得了该项目全球范围内的50%权益。君实润佳是由君实生物与润佳医药共同投资设立的公司。

PI3K全称为磷脂酰肌醇-3-激酶，根据其结构和特定底物的不同可分为不同的亚型，其中包括PI3K-α。研究表明，PI3K信号通路的过度活跃与肿瘤的进展、肿瘤微血管密度的增加以及癌细胞的趋化性和侵袭性增强有密切相关。

此前，RP903已经在携带PIK3CA突变的乳腺癌细胞系中显示出抑制PI3K通路的潜力，并且具有抑制细胞增殖的作用。2022年5月，该产品在中国获得临床试验批准，目标是治疗PIK3CA突变的晚期恶性实体肿瘤。根据中国药物临床试验登记与信息公示平台，君实润佳目前正在进行一项评估JS105联合其他抗肿瘤治疗在晚期实体瘤患者中的1b/2期临床研究，以及一项评估JS105在晚期恶性肿瘤患者中的1/1b期临床研究。

本次RP903片获批临床的适应症为PROS。根据《PIK3CA基因相关过度生长综合征群的诊治规范：国际专家共识》，PROS是一种罕见疾病，由PIK3CA基因激活突变引发的一系列发育障碍表型谱统称为PIK3CA基因相关过度生长综合征群（PROS）。该疾病在临床表现的严重程度上差异很大，包括局部或特定组织的过度生长，如巨指/趾畸形等，以及多系统过度生长伴或不伴脑病变，如纤维脂肪性过度生长/偏侧过度发育多发脂肪瘤病等。目前此类疾病仍存在未被满足的临床需求。

通过此次RP903片的临床试验许可，君实润佳希望能够为PROS患者带来新的治疗选择，满足其未被满足的医疗需求。这也反映了国内药企在罕见病领域的积极探索和创新努力。