Risen (Suzhou) Pharma Technology Co., Ltd.

一、作用机制与成药逻辑 1.1 靶点生物学与人类遗传学验证 ANGPTL3 属于血管生成素样蛋白家族，主要由肝细胞合成并分泌入循环，是脂蛋白脂肪酶（LPL）与内皮脂肪酶（EL）的内源性抑制物。抑制 LPL 直接抬高富含甘油三酯脂蛋白（TRL）水平；抑制 EL 则减少 VLDL 向 LDL 的转化，因而同时抬高 LDL-C。餐后ANGPTL3与 ANGPTL8 形成 ANGPTL3/8 复合物，在氧化型组织（骨骼肌、心肌）中对 LPL 的抑制强度高于 ANGPTL3 单体。 人类遗传学已为ANGPTL3背书。ANGPTL3 双等位基因功能缺失导致家族性联合低脂蛋白血症（familial combined hypolipidemia），携带者终生 LDL-C、TG、HDL-C 与载脂蛋白B（ApoB）均低；杂合携带者的动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）风险下降约 40%，且未观察到明显的肝脏或其他器官代价。 1.2 成药路径 单抗。抗体在血中结合 ANGPTL3，阻止其与 LPL/EL 结合，起效快、可滴定、可停药。 GalNAc 偶联 siRNA。药物经去唾液酸糖蛋白受体（ASGPR）进入肝细胞，降解 ANGPTL3 mRNA，从源头上减少蛋白生成，给药间隔可拉到每季度甚至每半年一次。 反义寡核苷酸（ASO）。同样是肝内降解 mRNA，但化学骨架与递送策略不同。 体内基因编辑。用一次静脉输注把肝脏 ANGPTL3 基因敲除或改写。CRISPR-Cas9 造成双链断裂形成功能缺失突变，碱基编辑则不切断双链、直接改写关键碱基。 1.3 不是"降得越多越好" 肝脏脂肪。 vupanorsen 在 TRANSLATE-TIMI 70（n=286）中虽达到主要终点（非 HDL-C 下降），但出现剂量依赖的肝脂肪升高与 ALT/AST 升高，且在 ANGPTL3 降幅超过 85% 的受试者中更为明显，最终导致 Ionis 与辉瑞于 2022-01-31 终止该项目。对照来看，evinacumab 与 zodasiran 把 ANGPTL3 压低 65% 至 75%，反而观察到肝脂肪下降。 HDL-C。 这是通路内在效应：ANGPTL3 抑制后 EL 活性上升，HDL-C 随之下调。SHR-1918 的 III 期观察到 HDL-C 降约 28%，II 期降 22.5% 至 27.8%；solbinsiran 同样报告 HDL-C 下降。 Lp(a) 。 SHR-1918 的 II 期未见 Lp(a) 影响。 二、产品与在研管线 2.1 已上市产品 全球范围内 ANGPTL3 靶向药物仅 1 款获批，即再生元的 evinacumab（商品名 Evkeeza），静脉注射单抗，适应症限于 HoFH。 关键数据来自 ELIPSE HoFH（n=65，24 周，15 mg/kg 每 4 周静脉输注）：LDL-C 降约 47%，TG 降约 55%（组间差约 50%）；在 272 例对他汀加 PCSK9 抑制剂仍不达标的高胆固醇血症患者中，皮下与静脉剂型的组间 LDL-C 差异分别为 38.5% 至 56.0% 与 24.2% 至 50.5%。 公开资料显示其中国开发阶段仍在临床前。 2.2 在研管线 2.2.1 单抗 SHR-1918（芮弗西拜单抗，恒瑞医药/北京盛迪）：中国进度最快、也是全球最接近注册的下一代 ANGPTL3 单抗。全人源单抗，600 mg 皮下注射每 4 周一次。II 期单臂研究第 12 周 LDL-C 平均降 59.09%（95%CI −63.81% 至 −54.36%），纯合子、复合杂合、双杂合三个基因型亚组降幅分别为 61.32%、56.40%、72.21%。III 期：第 12 周治疗组 LDL-C 降 58.8%、安慰剂组升 5.5%，组间差异 −64.2%（95%CI −74.0% 至 −54.5%，P<0.0001）；LDL-C 降幅≥50% 者 83.3%（30/36），安慰剂组 0；TG、ApoB、总胆固醇相对安慰剂分别再降 54.2%、49.0%、59.6%；第 24 周达标率 88.9%。安全性方面治疗相关不良事件发生率 33%，低于安慰剂组的 50%，未检出抗药抗体，无治疗中断。II 期在普通高脂血症人群（n=333，NCT06109831）的 LDL-C 降幅为 21.7% 至 29.9%、TG 降 51.7% 至 63.2%、ApoB 降 13.5% 至 19.2%，未见 Lp(a) 影响。 LY3475766（礼来）：唯一靶向 ANGPTL3/8 复合物的抗体。I 期单次给药后 TG 降 70%、残粒胆固醇降 86%、LDL-C 降 32%、非 HDL-C 降 35%、ApoB 降 29%，HDL-C 升 27%，无严重不良事件、无抗药抗体。 PCSK9×ANGPTL3 双抗（科伦博泰，临床前）：把两个已验证通路装进一个分子。采用 knob-into-hole Fc 结构，主张以单药实现"降 LDL-C + 降 TG"的互补机制。 2.2.2 siRNA zodasiran（ARO-ANG3，Arrowhead）：全球进度最快的 ANGPTL3 siRNA。II 期 GATEWAY（HoFH）6 个月 LDL-C 降 35.7%（200 mg）至 39.9%（300 mg）；IIb 期 ARCHES-2（混合型高脂血症，200 mg）6 个月 ANGPTL3 降 74%、TG 降 63%、LDL-C 降 20%、ApoB 降 22%、乳糜微粒残粒降 82%。 VSA003（维亚臻／Visirna，Arrowhead 大中华权益）：中国 HoFH 首个完成 III 期入组的 ANGPTL3 药物。中国 III 期（青少年及成人 HoFH）：第 6 个月 LDL-C 安慰剂校正后降 43.9%（LS mean difference，P<0.0001；用药组 −44.8%、安慰剂 −0.9%），ANGPTL3 降 86.2%、TG 降 42.6%、non-HDL-C 降 32.6%、ApoB 降 28.9%、Lp(a) 降 51.8%，LDL-C 降幅≥30% 者 83.3%，安全性总体可耐受。 solbinsiran（LY3561774，礼来，源自 Dicerna 合作）：I 期单次及重复给药中，480 mg 组 ANGPTL3 降 89%、TG 降 70%、LDL-C 降 42%、ApoB 降 36%，作用维持超过 168 天，支持每年 1 至 2 次给药。II 期 PROLONG-ANG3（混合型高脂血症，每 90 天皮下 100/400/800 mg）中 400 mg 达到 ApoB 主要终点，800 mg 未达到，原因被归为安慰剂组 ApoB 意外大幅下降导致的剂量—反应倒置；同时观察到 TG 降约 50%、肝脂肪下降、HDL-C 下降，6 个月安全性良好。 EDP167（亿腾嘉和）：2026年陆续启动 HoFH II 期、混合型血脂异常 II 期。 BW-00112（舶望制药／Argo Biopharma）：I 期在健康受试者中 TG 降 62% 至 76%、LDL-C 降 31% 至 34%。 SYH2070（石药集团／石药中诺）："超长效"。II 期（NCT07695597）针对混合型高脂血症2026年首家中心启动，主要终点为第 24 周 TG 相对基线变化。 JS401（君实生物／润佳医药）：siRNA，I 期已完成。 2.2.3 ASO vupanorsen（IONIS-ANGPTL3-LRx／PF-07285557，Ionis-Akcea 与辉瑞）："教科书式失败"。I 期，第 43 天 ANGPTL3 降 84.5%、TG 降 63.1%、LDL-C 降 32.9%；II 期（合并 2 型糖尿病与 NAFLD）TG 最大降 53%、ANGPTL3 降 62%。IIb 期 TRANSLATE-TIMI 70（n=286，他汀治疗下血脂异常）虽达到非 HDL-C 主要终点，但降幅不足以支撑继续开发，且出现剂量依赖的肝脂肪与 ALT/AST 升高，两家公司于 2022年宣布终止。 2.2.4 体内基因编辑 CTX310（CRISPR Therapeutics）：全球首个进入临床的 ANGPTL3 体内基因编辑疗法。采用 LNP 递送 CRISPR-Cas9 组分，单次静脉输注（0.1 至 0.8 mg/kg 瘦体重），I 期 a 部分 覆盖 HoFH、HeFH、严重高甘油三酯血症与混合型血脂异常四类人群。一年随访数据显示：最高剂量组 ANGPTL3 平均降 79%（最大 89%）、TG 平均降 48%（最大 78%）、LDL 平均降 53%（最大 84%），效应在 12 个月维持；无治疗相关严重不良事件、无剂量限制毒性、无≥3 级转氨酶升高，3 例 2 级输注相关反应、1 例一过性转氨酶升高均已恢复。按 FDA 对基因编辑疗法的要求，受试者将随访 15 年。 VERVE-201（Verve Therapeutics／礼来）：碱基编辑路线的唯一临床项目。由编码腺嘌呤碱基编辑器的 mRNA 与靶向 ANGPTL3 的向导 RNA 组成，单次静脉输注，作用为在不切断双链的前提下永久关闭肝细胞 ANGPTL3。Pulse-1 为开放标签、单次递增剂量 Ib 期，人群为最大耐受降脂治疗下仍不达标的难治性高脂血症（含高胆固醇与高甘油三酯两类），2026年起在美国多家中心招募。 2.3 管线交易与 BD 2022-01，再生元→Ultragenyx（evinacumab 美国以外权益）。再生元收取 3000 万美元首付款，后续监管与销售里程碑合计最高约 6300 万美元；Ultragenyx 获得美国以外开发、商业化与分销权，可参与再生元主导的全球试验并选择加入其他适应症。 2022-01-31，Ionis/Akcea 与辉瑞终止 vupanorsen。虽非授权交易，但对赛道影响大于多数 BD。 2022-04，Arrowhead 与维梧资本设立维亚臻（Visirna），授权 4 款心血管代谢 RNAi 中国权益。这是 zodasiran 能以 VSA003 名义在中国独立开展 III 期的基础。 2025-06 至 07，礼来收购 Verve Therapeutics。交易使礼来同时获得 PCSK9 碱基编辑（VERVE-102）与 ANGPTL3 碱基编辑（VERVE-201）两条体内编辑管线。 2025-09-03，舶望制药与诺华多资产合作。诺华获 BW-00112 优先谈判权与两款早研分子中国以外选择权，首付 1.6 亿美元、潜在里程碑最高 52 亿美元；这是国产 ANGPTL3 siRNA 首次拿到 MNC 的实质性背书。 三、竞争格局 ANGPTL3 的竞争主要沿三条技术路线分层发生：单抗比的是"给药方式与适应症宽度"，siRNA 比的是"沉默深度、给药频率与平台背书"，基因编辑比的是"一次性给药的持久性与长期安全性"。 外部变量有三个： HoFH 之外的适应症能否拿到（决定天花板） 心血管结局研究是否启动（决定支付与指南地位） 旁路机制（APOC3、Lp(a)、口服 PCSK9）对同一批患者的争夺。 第一梯队：恒瑞 SHR-1918 是当前唯一进入注册审评的下一代 ANGPTL3 药物，且是皮下制剂，位置最靠前。Arrowhead 的 zodasiran 是全球 siRNA 侧领跑者，III 期完成入组，其中国权益方维亚臻的 VSA003 已在中国完成 III 期入组。 第二梯队：礼来 solbinsiran 以季度给药和肝脂肪改善为差异化。舶望 BW-00112 因诺华优先谈判权而获得"期权价值"。亿腾嘉和 EDP167 的 HoFH II 期 可能2026 年四季度读出，是国产 siRNA 中节奏最明确的第二家。 第三梯队： CRISPR Therapeutics CTX310 是唯一有 1 年人体持久性数据的 ANGPTL3 疗法，ANGPTL3 降 79%、LDL 降 53%（最高剂量组 4 例）的量级已超过任何可逆模态，若能复制到更大样本并解决"不可逆"的监管沟通，将重写竞争维度。 相邻机制的竞争不可忽略。 APOC3 靶向 siRNA在严重高甘油三酯血症上已推进至注册阶段，降 TG 幅度与 ANGPTL3 药物接近，而降 LDL-C 更弱；Lp(a) 靶向药物争夺的是同一批 ASCVD 高危人群的剩余风险；口服 PCSK9 抑制剂则从依从性侧切入。 四、小结 从第一阶段是单抗，解决了"能不能降"，但受制于静脉给药；到第二阶段siRNA，解决了"给药频率"，把治疗从每月一次拉到每季度一次，同时用 GalNAc 递送换来更好的肝脏安全性，代价是降 LDL-C 的幅度弱于单抗；再到第三阶段是体内编辑，试图把"给药频率"问题一次性消除。 目前，这一赛道真正的分水岭是心血管结局研究。在没有任何 ANGPTL3 药物拿到 MACE 获益之前，这一赛道的定价逻辑仍建立在替代终点与遗传学推断之上。 本篇推送中市场规模、流行病学、销售额、医保价格等数据，均来自以下权威机构或公开口径： 监管与公司披露：Regeneron／Ultragenyx 关于 Evkeeza 的获批与扩龄公告及 Ultragenyx 2024、2025 年 10-K（含 ex-US 授权条款）；恒瑞医药 ESC 2026 LBS 新闻稿与 2026 年半年报；CRISPR Therapeutics 2026-08-28 新闻稿（CTX310 Ia 期一年数据）；Arrowhead Pharmaceuticals 2025-07-08、2026-07-27 新闻稿（YOSEMITE 启动与完成入组）及 2023 财年总结；Silence Therapeutics 2025 年 10-K（SLN312 与阿斯利康权益退回）；阿斯利康 2026 年一季度临床试验附录（AZD1705 移出 I 期）；石药集团 2025-09 与 2026-07 自愿公告（SYH2070）；亿腾嘉和 2025 年报；舶望制药 2025-09-03 新闻稿（诺华合作）。 临床登记：NCT07037771（YOSEMITE）、NCT06723652（SHR-1918 HoFH III 期）、NCT07230730（SHR-1918 高脂血症 III 期）、NCT07349615（SHR-1918 高甘油三酯血症 III 期）、NCT06109831（SHR-1918 高脂血症 II 期）、NCT06009393（SHR-1918 HoFH II 期）、NCT07269210（solbinsiran SOLARIS-1）、NCT07799129（EDP167 混合型血脂异常 II 期）、NCT07695597（SYH2070 II 期）、NCT06238466（AZD1705 I 期）、NCT04052594（LY3475766 I 期）。 期刊与学会：New England Journal of Medicine（CTX310 一年持久性，2026-08-28）；JAMA Cardiology 2026;11(2):193-198（SHR-1918 II 期）；Nature Medicine（LY3475766 I 期，2025-07）；Cardiovascular Research（solbinsiran PROLONG-ANG3 述评，2026-03）；Journal of the American College of Cardiology（ANGPTL3 抑制的疗效与安全性述评，2025）；European Heart Journal（vupanorsen II 期）；Lancet Diabetes & Endocrinology（zodasiran GATEWAY 最终结果，2025-12）；ESC Congress 2026 最新突破性科学专场（SHR-1918、VSA003、CTX310、plozasiran 等）。 第三方研究：国泰海通《降脂药物研发：BIC 研发导向》与《siRNA 药物深度报告（二）》（ANGPTL3 管线梳理与 siRNA 降脂特征对比）；中信建投恒瑞医药深度报告（SHR-1918 峰值测算与 HoFH 人群估算）；国信证券《ANGPTL3 为何获得 MNC 药企青睐》；开源／点评类材料（福元医药小核酸平台）。 产业与媒体：医药魔方 ByDrug（VSA003-3001 结果、EDP167 进展）、VCBeat（SHR-1918 III 期）、Merck KGaA 官网公告、Silence Therapeutics 8-K/DEFA14A 与 European Biotechnology（德国默克收购 Silence，2026-10-19）、Fierce Biotech 与 BioCentury（诺和诺德管线调整，2025-08）、Cleveland Clinic 新闻室（CTX310 研究者视角）。 以上材料的数据截止日为 2026-10-21。 本文为个人学习笔记整理，不构成任何投资建议或医疗建议。管线信息以企业最新公告和临床试验登记平台为准。 欢迎大家点点关注，和小咪一起交流学习~

2026年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会将于10月23日至27日在西班牙马德里举行。随着常规摘要公开和最新突破性摘要（LBA）报告安排逐渐明确，中国创新药企的参会阵容也变得更加清晰：和黄医药、康诺亚与乐普生物、康方生物、翰森制药、科伦博泰的五项中国来源创新药研究进入主席论坛；恒瑞医药、信达生物、百利天恒、石药集团等企业则将在其他重点学术环节展示注册性临床与早期研究成果。 今年大会的看点不仅是入选数量。ADC、双特异性抗体、精准靶向药物、细胞治疗和放射性药物多个方向同步推进，一批中国研发的药物已走到随机对照Ⅲ期研究结果公布的阶段。面对更严格的对照方案、更广泛的患者群体和更长的生存随访，真正决定研发价值的，是能否拿出经得起检验的疗效与安全性证据。 五项研究进入主席论坛：关注真正的Ⅲ期临床价值 在本届ESMO主席论坛安排中，五项报告涉及中国来源创新分子，分别为LBA6、LBA7、LBA8、LBA9和LBA11。需要说明的是，“中国来源分子”与“中国企业作为全球试验申办方”并非同一概念，其中部分项目已经授权跨国药企参与或主导国际开发。 和黄医药：SAFFRON（LBA6）。 赛沃替尼联合奥希替尼治疗EGFR突变、伴MET过表达和/或扩增的晚期非小细胞肺癌，重点针对奥希替尼治疗后的耐药人群。此前公司已宣布Ⅲ期研究取得阳性顶线结果，本次更值得关注完整PFS、OS、亚组与不良事件数据。同属该治疗组合的SANOVOⅢ期研究也将进行优选口头报告，研究覆盖范围进一步延伸至一线治疗。 康诺亚、乐普生物：CLARITY-Gastric01（LBA7）。 由双方研发、授权阿斯利康推进的CLDN18.2 ADC药物CMG901/AZD0901，将公布用于既往经治晚期胃食管癌的Ⅲ期研究。相比概念性的靶点热度，这次试验能否提供令人信服的生存获益，更有助于判断CLDN18.2 ADC在胃癌治疗中的实际竞争力。 康方生物：HARMONi-GI1（LBA8）。 PD-1/VEGF双抗依沃西单抗联合吉西他滨、顺铂，对比度伐利尤单抗联合化疗，用于晚期胆道癌一线治疗。公司已披露OS达到主要终点，PFS、ORR等关键次要终点也达到预设标准。大会将集中呈现更完整的数据，尤其需要考察获益幅度与VEGF相关安全性。 翰森制药：ARTEMIS-011（LBA9）。 B7-H3 ADC药物HS-20093（Ris-Rez）用于多线经治复发或难治性骨肉瘤。此前研究宣布达到独立评审PFS主要终点，完整数据将进一步回答缓解持续时间、OS成熟度及安全性问题。该分子已与GSK建立海外合作，骨肉瘤这一治疗选择有限的领域，也让研究结果具有较强临床关注度。 科伦博泰：TroFuse-005（LBA11）。 TROP2 ADC芦康沙妥珠单抗（sac-TMT）在经治晚期或复发性子宫内膜癌中的全球Ⅲ期研究进入主席论坛，由默沙东主导全球开发。此外，科伦博泰的OptiTROP-Lung04、OptiTROP-Lung06肺癌Ⅲ期研究分别以LBA67和LBA66进行报告；OptiTROP-Breast01最终OS分析（4639RO）也入选快速口头报告，形成覆盖多个瘤种的重要数据节点。 主席论坛之外：更多国产药企进入关键数据披露期 恒瑞医药是此次成果覆盖面较广的企业之一。公司公告显示，共有70余项肿瘤研究成果入选，涉及23款创新药。瑞康曲妥珠单抗的HORIZON-Breast06、HER3 ADC SHR-A2009的HERON-Lung01，以及卡瑞利珠单抗相关的UNIONⅢ期直肠癌研究均进入优选口头报告；HRS-4642、SHR-A2102等也有快速口头报告。从HER2、HER3到Nectin-4、KRAS，研究管线正在向多个细分人群延伸。 信达生物的CLDN18.2 ADC IBI343（TAK-921）将展示G-HOPE-001注册性Ⅲ期结果，此外EGFR/B7-H3双抗ADC IBI3001（1001O）、PD-1/IL-2方向IBI363（1008RO、1952RO）、HER2 ADC IBI354等也有研究入选。百利天恒的EGFR×HER3双抗ADC iza-bren（BL-B01D1）则有PANKU-Breast01与PANKU-Lung01两项Ⅲ期研究进入LBA重点报告，覆盖HR+/HER2 - 晚期乳腺癌与经三代 EGFR-TKI 治疗进展的非小细胞肺癌。 石药集团与康宁杰瑞合作的HER2双特异性抗体安尼妥单抗（KN026）有关键研究进入报告序列。石药集团还展示B7-H3 ADC SYS6043（5RO）等项目，康宁杰瑞另有JSKN033（1243RO）及胆道癌研究（473RO）。正大天晴的HER2双抗ADC TQB2102进入Ⅲ期LBA报告，也有胃食管癌联合治疗研究（2876RO）公开。 齐鲁制药将展示QL1706一线治疗复发或转移性宫颈癌Ⅲ期研究（1240O），以及免疫联合治疗研究（1949O）。复宏汉霖的斯鲁利单抗ASTRIDE研究（3809O）涉及广泛期小细胞肺癌，另有HLX43等项目入选。君实生物的特瑞普利单抗NEOTORCHⅢ期最终分析同样值得关注，JS207等新型免疫治疗分子也出现在常规摘要中。 百济神州的替雷利珠单抗在肺癌、食管癌等领域有后续分析，同时展示GPC3×4-1BB双抗BGB-B2033（1679O）等创新管线。荣昌生物将展示维迪西妥单抗、RC148等研究；基石药业的PD-1/VEGF/CTLA-4三抗CS2009在肺癌（2616RO）和结直肠癌（1953RO）领域展示数据；维立志博的PD-L1×4-1BB双抗LBL-024及GPRC5D/CD3双抗LBL-034入选重要报告。 与此同时，映恩生物与国际合作方推进的B7-H3 ADC DB-1311（999O）研究进入口头报告，宜联生物围绕YL211等ADC呈现早期结果；康诺亚还展示了CDH17 ADC CM518D1（1015P），乐普生物有免疫治疗相关快速口头报告。英矽智能由AI参与设计的泛TEAD抑制剂ISM6331首次人体研究（1004RO）获快速口头报告机会，为AI设计候选药物的临床验证提供新的观察窗口。 中小型创新药企同场亮相，研究方向更加多元 在截至10月19日整理的常规摘要合集里，除了前述头部企业，还能识别出大量国内企业及其相关研究。这部分项目多数处于早期临床、研究设计或壁报阶段，成熟度不宜与关键Ⅲ期研究直接比较，但它们可以勾勒出国内创新药研发更广阔的布局。 在ADC、双抗与免疫治疗方向，华东医药、三生制药、百奥泰、迈威生物、嘉和生物、普米斯生物、华润生物医药、德琪医药、津曼特生物、时迈药业、信立泰、一线医药、橙帆医药、弼领生物、李氏大药厂、汉康生技等均可在摘要中找到关联记录，涉及TROP2、Nectin-4、EGFR、B7-H3、PD-1/VEGF及其他免疫调节通路。其中百奥泰的BAT8008联合治疗研究（2631RO）、迈威生物9MW2821研究（4640RO）、津曼特JMT108研究（1009RO）均采用快速口头报告形式。华东医药既涉及既有合作产品的后续研究，也包括HDM2005、HDM2020等管线，应分别核实具体药物权益。 在靶向治疗及其他新型分子方向，和誉医药的匹米替尼长期随访、贝达药业的EGFR/MET研究、诺诚健华的奥布替尼随访、葆元医药的ROS1抑制剂他雷替尼研究，以及艾力斯医药关于伏美替尼耐药机制的研究，将从不同角度回应精准分型与获得性耐药问题。宁波新湾、海和药物、海思科、海思盛诺、赛岚医药、嘉坦医药、嘉越医药、劲方医药、泰励生物、英派药业、诺为泰医药、艾斯拓康、赛特明强、麓鹏制药、宇繁南图等公司也有不同阶段成果入选，涵盖KIT、EZH1/2、BRAF、PRMT5、PI3K、KRAS等靶点。 部分国产药物已进入更成熟的对照试验阶段，包括华昊中天的乌替隆Ⅲ期肺癌研究（2666P）、复创医药的CDK4/6抑制剂Ⅲ期乳腺癌研究（1859P），以及金赛药业、泽璟制药相关管线的多瘤种探索。对这些企业来说，ESMO不仅是成果展示平台，也有助于将细分患者群体的早期信号放到更广泛的国际临床背景下讨论。 在细胞治疗、溶瘤病毒及放射性药物方向，科济药业、传奇生物、赛比曼生物、艺妙医疗、沙砾生物、蓝马医疗、优替济生、精准生物、英百瑞生物、可瑞生物、极客基因等企业有CAR-T、TIL、T细胞衔接器或NK细胞相关项目。亦诺微医药的溶瘤病毒MVR-T3011、缮维特生物的工程化溶瘤细菌YB1-X7、高田生物的细胞递送相关研究、格源致善的新抗原疫苗研究，以及先通医药、辐联医药、纽瑞特医疗的放射性治疗探索，则体现出不同技术平台的持续扩展。 其他摘要关联企业还有再鼎医药、博瑞制药、和剂药业、安泰康生物、科信医药、恒雅医药、文达医药、明慧医药、润佳医药、辰欣药业、特瑞思、浩鼎生技（中国台湾）等。部分研究涉及企业联合列名、研究机构合作、药物供应或单中心观察性研究，不宜直接视作企业自主创新药的临床成果。 从“入选”走向“证实”：行业更值得关注什么 中国药企在本届ESMO大会的研究覆盖从常见实体瘤延伸至骨肉瘤等临床需求较高的领域。随着更多原创分子进入随机对照Ⅲ期，ADC、双抗和精准靶向药物的竞争也从“是否具有新机制”，转向“能否在临床实践中提供明确、可重复的患者获益”。 这种转变尤其体现在今年的主席论坛：SAFFRON试图解决EGFR靶向耐药，HARMONi-GI1检验双通路免疫疗法对现有标准治疗的增益，ARTEMIS-011针对治疗选择有限的骨肉瘤，而CMG901和sac-TMT则需要在国际开发背景下回答ADC疗效与安全性之间的平衡问题。会议报告、获批进展和全球上市仍是不同阶段，不能因为获得LBA或口头报告资格就提前判断临床试验成功。 10月23日至27日，随着完整摘要和正式口头报告陆续公布，中国创新药的“全球考试”将进入关键时刻。真正值得记录的，不只是中国公司在议程中出现了多少次，而是这些研究能否为肿瘤患者提供新的、可靠的治疗选择。 资料来源： 截至2026年10月19日公开的ESMO会议与企业公告，以及丁香园Insight数据库常规摘要合集。企业名称仅按可追溯摘要关联记录整理，不构成全部入选企业的官方定量统计；LBA另据大会信息和企业公告补充。 声明：本内容仅用作行业信息传播，为作者独立观点，不代表研界OmniSci立场，也不构成任何投资与医疗建议。如需转载，请务必注明文章作者与来源。 END

发布时间：2026年9月22日｜消息来源：21财经（作者：王云） 9 月 21 日是世界阿尔茨海默病（Alzheimer's disease, AD）日，国内患者数量接近千万。当前大量新药管线密集推进临床验证，但居高不下的临床失败率与商业化落地的高门槛，仍是行业面临的最大挑战。 靶点突围，告别"独木桥" 海外仑卡奈单抗、多奈单抗已获批。国内方面：通化金马琥珀酸安维吖啶片（耄安通）于 2026 年 6 月获批；复星医药推进甘露特钠（九期一）确证性临床并引进 AR1001；恒瑞医药、康诺亚布局的抗 Aβ 单抗已进入临床试验；润佳医药 RP902 进入 II/III 期临床试验。 据阿尔茨海默病协会管线数据，截至 2026 年 1 月 1 日，全球 AD 在研药物达 158 种、覆盖 192 项临床试验，较 2017 年分别增长约 40% 和 35%。最显著的变化是研发策略转移：过去十年间，淀粉样蛋白（Aβ）靶向药物占比从 33% 降至约 20%，而炎症/免疫与 Tau 蛋白两大方向占比均从 6% 升至约 20%，形成"三足鼎立"格局。2026 年 AD 管线 III 期决战氛围浓厚，36 种药物中疾病修饰治疗占主导；AR1001（PDE5 抑制剂）、五加益智（中药复方）等 8 项试验预计 2026 年达到主要终点。 巨头豪赌与老药逆袭 不同玩家的策略差异明显。生物制药企业赞助了 59% 的所有试验，III 期更高达 72%，倾向推进高壁垒新药以建立神经领域护城河。而 II 期临床则上演"老药新用"逆袭：近 45% 的 II 期药物为老药新用，非产业赞助方中这一比例高达 57%。司美格鲁肽等 GLP-1 受体激动剂跨界入局，看中的是代谢—炎症—神经退行性病变的潜在交集。老药新用安全数据明确、周期短、成本低，但专利缺失导致商业回报有限——这也解释了产业巨头后期为何更偏好高壁垒新药。 高失败率下的冷思考 尽管管线繁荣，AD 赛道风险极高。Aβ 单抗存在 ARIA 安全风险，对适用人群形成严格限制；商业化上，高昂治疗费用与医保支付的平衡是核心难题，且这类药物仅能延缓而非逆转病情。更严峻的是，国内早筛体系尚不完善，大量患者确诊时已错过最佳干预窗口，符合疾病修饰治疗（DMT）用药标准的患者规模短期受限。全球 AD 药物市场 2026 年约 92 亿美元，预计 2035 年达 158.7 亿美元，年复合增速 6.23%。赛道需求刚性，但管线价值最终仍要回归 III 期确证性数据、安全性结果与商业化落地能力。 参考链接：https://www.21jingji.com/article/20260922/herald/177b62a432dcad56a3e96abdea895bbf.html[1]引用链接 [1]https://www.21jingji.com/article/20260922/herald/177b62a432dcad56a3e96abdea895bbf.html