阿尔茨海默病新疗法取得欧洲首个批准

8月23日，卫材（Eisai）和渤健（Biogen）宣布，他们联合开发的阿尔茨海默病疗法Leqembi（lecanemab）已经获得英国药品和健康产品管理局（MHRA）的上市许可。该疗法旨在治疗由阿尔茨海默病引起的轻度认知障碍（MCI）和轻度痴呆的成人患者，不论他们是否携带APOE E4等位基因。

根据公告，英国成为欧洲首个批准Leqembi的国家，这也使Leqembi成为在英国首个获批的靶向阿尔茨海默病潜在病因的疗法。这次的批准是基于全球安慰剂对照、双盲、平行组别的Clarity AD临床3期随机试验的结果。试验数据显示，Leqembi治疗达到了主要终点，包括18个月时的整体认知和功能量表以及临床痴呆评级-框架总和（CDR-SB）与基线的变化，所有关键次要终点的结果也具有统计学意义。

2022年11月，Clarity AD研究结果在阿尔茨海默病临床试验（CTAD）大会上公布，并发表在《新英格兰医学杂志》上。根据FDA官网公布的数据显示，Leqembi显著降低了CDR-SB评分的增加速度。

从科学原理上看，Leqembi能够与β淀粉样蛋白的可溶性寡聚体特异性结合。在阿尔茨海默病患者的大脑中，β淀粉样蛋白水平升高会导致它们从单体聚集成为二聚体和可溶性寡聚体，最终形成大脑中的淀粉样蛋白沉积。研究表明，β淀粉样蛋白的可溶性寡聚体比单体表现出更强的细胞毒性。Leqembi通过与这些寡聚体结合，可以中和并清除它们，从而减轻毒性。

去年1月，FDA基于Leqembi在降低患者大脑淀粉样蛋白沉积方面的效果，给予了加速批准。这意味着新药需要进行进一步的验证性临床试验，以确认其临床疗效。2023年6月，在美国FDA召开的咨询会议中，专家们以6:0的投票结果一致认为，3期临床试验Clarity AD的结果支持Leqembi的完全批准。随后，Leqembi在同年7月获得了美国FDA的完全批准，使其成为20年来首个获得FDA完全批准的阿尔茨海默病药物。

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