小分子疗法2b期肝病临床成功

Calliditas Therapeutics近日宣布，其开展的2b期临床试验TRANSFORM试验达到了主要目标，显示在研药物Setanaxib在两种剂量下（1200 mg和1600 mg），相较于安慰剂组，显著改善了原发性胆汁性胆管炎（PBC）且肝硬度增加的患者的碱性磷酸酶（ALP）水平。

TRANSFORM试验是一项随机双盲、含安慰剂对照的2b期研究，旨在评估Setanaxib在24周内的效果。试验共纳入了76名患有PBC且肝硬度增加的患者，其中超过40%的患者在试验期间接受了至少两种其他治疗。结果表明，接受Setanaxib治疗的患者在主要终点ALP水平上有显著改善，1600 mg组的改善为19%，1200 mg组的改善为14%。此外，Setanaxib组在24周内的FibroScan评估的肝硬度上也显示出积极趋势。

Setanaxib总体上耐受性良好，治疗出现不良事件（TEAE）以及严重TEAE的数量在治疗组和安慰剂组之间相似。然而，因不良事件导致研究中止的频率在Setanaxib治疗组中略高于安慰剂组。

Setanaxib是一种NOX1/4抑制剂。NOX1和NOX4是产生活性氧（ROS）的酶，这些酶通过引发氧化应激、炎症和组织重塑，推动纤维化疾病的发展。它们在成纤维细胞的活化和细胞外基质蛋白的合成中起着重要作用，从而导致瘢痕组织的形成。因此，靶向NOX1和NOX4提供了一种针对纤维化疾病的新型治疗策略。这种方法有望比广泛的抗氧化治疗带来更少的副作用，并能够减缓疾病的进展。

除PBC外，Setanaxib还在临床试验中被评估用于治疗头颈部鳞状细胞癌、特发性肺纤维化以及阿尔波特综合征（Alport Syndrom）。这些研究表明，Setanaxib在多种疾病治疗中均具有潜在的治疗效果，为未来的临床应用提供了广阔的前景。

总的来说，TRANSFORM试验的结果为Setanaxib的临床开发增添了新的证据，显示其在治疗原发性胆汁性胆管炎及其他纤维化相关疾病中的潜力。未来，Setanaxib有望成为一种针对纤维化疾病的有效治疗选择。

如何获取生物制药领域的最新研究进展？

在智慧芽新药情报库，您可以随时随地了解药物、靶点、适应症、机构等方面的最新研发进展。点击下方图片，开启全新的药物发现之旅吧！