白血病新药「泊那替尼」在中国获批，大冢制药申请成功

**中国国家药监局批准泊那替尼片上市**

近日，中国国家药监局（NMPA）官方公布，由大冢制药（Otsuka）申请的泊那替尼片已经获得上市批准。根据药品审评中心（CDE）的优先审评公示，该药品此次获批的适应症包括：对既往用药耐药或不耐受的慢性髓性白血病（CML）、复发或难治性费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）、以及T315I阳性CML或Ph+ALL。

泊那替尼片（ponatinib）是一种第三代Bcr-Abl激酶抑制剂。Bcr-Abl是一种异常的酪氨酸激酶，存在于CML和Ph+ALL的细胞中。泊那替尼能够靶向所有已知的Bcr-Abl突变体，包括最常见的T315I突变型。它对T315I突变型Bcr-Abl激酶具有高度的特异性抑制作用，有效解决了现有Bcr-Abl抑制剂因激酶突变而导致的耐药性问题。

泊那替尼于2016年获得美国FDA的全面批准，目前在全球范围内的CML和Ph+ALL患者中被广泛使用。2024年3月，FDA还批准了泊那替尼作为联合化疗药物，用于费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）的一线治疗。在中国，泊那替尼也被纳入了第一批临床急需境外新药名单。

泊那替尼最初由Ariad Pharmaceuticals研发。2014年12月，大冢制药与Ariad达成合作，获得了在日本、中国、韩国等亚洲国家共同开发和商业化泊那替尼的权利。2017年初，武田（Takeda）通过收购Ariad公司获得了这款产品。

泊那替尼治疗CML和Ph+ALL患者的疗效已经在名为PACE的2期试验中得到验证。根据2018年发表在《Blood》杂志上的五年随访研究数据，泊那替尼对伴有TKI耐药和（或）Bcr-AblT315I突变的各阶段CML和Ph+ALL患者均显示出良好的长期疗效。特别是对于慢性期CML患者，主要细胞遗传学缓解率（MCyR）可达55%，82%的患者在五年随访中维持缓解；五年无进展生存率（PFS）和总生存率（OS）分别达53%和73%。在32例Ph+ALL患者中，13例（41%）患者达主要血液学缓解（MaHR），缓解时间为3.2个月；MCyR率和完全细胞遗传学缓解率（CCyR）分别为47%和38%；中位PFS为3.0个月，三年OS率为12%。

在安全性方面，由泊那替尼引起的最常见不良事件包括皮疹、血小板减少和腹痛等，大部分不良反应是可控的。

期待这一创新疗法能够早日为患者提供更多的治疗选择。