瑞吉康启动ALS基因治疗药物1期临床试验

2024年9月24日，上海瑞吉康生物医药有限公司（简称“瑞吉康”）宣布，其自主研发的肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）AAV基因治疗药物RJK002的1期临床试验在北京大学第三医院正式启动。这标志着RJK002项目进入了临床试验的全面推进阶段。

此次临床研究的名称是“在肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者中评估单次鞘内注射RJK002注射液的安全性和疗效的单臂、多中心、开放的1期临床研究”，由著名的渐冻症专家樊东升教授担任主要研究者。研究的主要目的是评估RJK002的安全性和耐受性，并确定适合进行2期临床研究的推荐剂量。

目前，ALS虽然无法完全治愈，但可以通过治疗减轻症状。瑞吉康自2023年8月起在中国陆续启动了RJK002的开放标签单臂IIT研究，目的是评估RJK002在不同ALS患者中的初步安全性、耐受性、临床效果以及神经退行性疾病的生物标志物。截至目前的数据表明，RJK002具有良好的安全性，并且在一些低剂量和中剂量患者中展示了积极的效果。具体来说，RJK002在24周的治疗后显著降低了患者体内的神经丝轻链（NfL）水平，降幅接近60%。

NfL是神经细胞轴突骨架损伤的重要且特异性标志物。血液中NfL水平的升高被认为是ALS疾病进展的可靠指标。研究指出，NfL水平的减少通常先于可察觉的临床获益，这些临床获益包括无事件生存期的延长、ALS功能评定量表-修订版（ALSFRS-R）评分的改善、慢肺活量（SVC，一种呼吸能力的衡量标准）以及肌肉力量测试结果的提升。

目前，高剂量患者的随访数据仍在持续收集中。瑞吉康在前期试验中根据累计数据，不断优化临床试验方案，计划在长期随访中继续研究。

除了在中国的研发进展，RJK002项目在国际范围内也取得了进展。2023年10月，RJK002获得了美国FDA的孤儿药资格，瑞吉康正在积极准备RJK002在美国的临床试验申请（IND）。

瑞吉康是一家致力于阻止疾病蛋白异常聚集，从而研发出治疗神经退行性疾病创新药物的公司。基于生物系统内的蛋白质相分离调节机制，瑞吉康开发了一系列创新药物管线，涵盖渐冻症、帕金森、阿尔茨海默症、白内障、干性眼底黄斑变性以及心血管斑块沉积等疾病。瑞吉康表示，未来将积极推动蛋白质异常聚集导致疾病的治疗药物产业化，为全球神经退行性疾病患者带来新的治疗希望。