TCR-T细胞疗法将入选突破性治疗，瞄准罕见癌症

中国国家药监局药品审评中心（CDE）官方网站于7月22日公布，广东香雪精准医疗技术有限公司申报的TAEST16001注射液拟被纳入突破性治疗品种，该药物拟用于治疗基因型为HLA-A*02:01且肿瘤抗原NY-ESO-1表达阳性的软组织肉瘤。此药物为一种TCR-T细胞免疫疗法。

软组织肉瘤是一种罕见的癌症，能在身体的任何部位出现，种类超过50种。某些类型更易影响儿童，另一些则主要影响成人。在中国，每年软组织肉瘤的发病率约为每10万人中有2.91例，且呈上升趋势。对于无法切除的局部晚期或转移性软组织肉瘤，虽然不同的肉瘤亚型对化疗药物的敏感性不同，但一线治疗建议以蒽环类药物为主的姑息化疗。然而，临床上仍存在许多未被满足的需求。

TAEST16001注射液由香雪生命科学研发，是针对NY-ESO-1靶向的增强亲和力的TCR-T细胞疗法。其首个临床研究的适应症为HLA-A*02:01阳性且表达NY-ESO-1抗原的晚期软组织肉瘤。该产品在美国临床肿瘤学会（ASCO）2022年会上公布了1期临床试验的结果，并于2023年8月在国际期刊Cell Reports Medicine上发表。初步数据显示，12例患者中有5例实现了部分缓解，客观缓解率为41.7%。

2024年，TAEST16001针对晚期软组织肉瘤的2期临床试验阶段性总结数据再次入选ASCO年会。其2期临床的早期数据显示出与1期研究一致的安全性和耐受性。根据RECIST1.1标准，由独立影像评估委员会评估的最佳缓解率为50%（4/8）。独立影像评估委员会和研究者评估的中位无进展生存期均为5.9个月。目前大多数受试者仍在随访中。

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