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细胞治疗10篇 细胞治疗#01 · 摘录时间08:08爱丁堡大学最新突破：一种新型细胞疗法让70%晚期肝病患者，无需接受肝移植！ 爱丁堡大学的最新研究突破为晚期肝病患者带来了希望，开发了一种新型细胞疗法，使得70%的患者可能无需接受肝移植。该疗法利用人体自身的巨噬细胞，这些细胞在免疫系统中负责清除受损细胞和组织碎片。研究团队将这些细胞从患者血液中提取并在实验室培养成熟后输回患者体内，它们会聚集到肝脏瘢痕区域，分解纤维组织，降低慢性炎症，并释放促进组织修复的信号，帮助健康肝细胞重新生长，从而可能逆转肝硬化。 阅读原文 → 细胞治疗#02 · 摘录时间08:4417.4 万一个疗程，间充质干细胞治疗糖尿病到底值不值？ 海南博鳌乐城推出的合规人脐带间充质干细胞疗法，针对2型糖尿病，定价17.4万元一个疗程。该疗法由慈铭博鳌国际医院实施，细胞制剂由北科生物供给，是国内首个针对2型糖尿病的脐带间充质干细胞合规转化项目。该疗法包括三次静脉输注治疗、高品质脐带间充质干细胞制备、全程术前术后健康评估以及长达6个月的专业随访，所有收费标准均在乐城先行先试政策下公开备案。 阅读原文 → 细胞治疗#03 · 摘录时间11:00对话香雪生命科学钟时：从ex vivo到in vivo，实体瘤TCR-T的下一程怎么走？ 香雪生命科学钟时博士认为，细胞治疗的发展必然要经历三个阶段：第一阶段是自体技术证明疗效，第二阶段是通用型实现初步工业化，而第三阶段的In vivo技术，才是真正实现“药物化”的关键。全球in vivo CAR管线中，86%仍处于临床前阶段，仅14%进入临床；从地域分布看，美国占54%、中国占35%，已然形成中美双强格局；从适应症看，肿瘤占58%、自免占17%、二者兼顾的占18%。香雪生命科学是国内为数不多坚定布局in vivo TCR-T、并将其指向实体瘤的企业之一。2019年，香雪生命科学国内首个实体瘤TCR-T项目TAEST16001注射液顺利斩获国内IND批件，54个工作日的审批周期。 阅读原文 → 细胞治疗#04 · 摘录时间11:4312岁自闭症儿童接受单次干细胞治疗，1年随访发现语言表达、社交情感等显著改善，癫痫也好转 自闭症谱系障碍（ASD）是一组以社交沟通障碍、兴趣或活动范围狭窄以及重复刻板行为为主要特征的神经发育性障碍，通常起病于婴幼儿期，严重影响儿童社会功能和生活质量。自闭症儿童最佳治疗时期是0-6岁，特别是3岁前的黄金期应进行积极干预。现有药物治疗和康复心理治疗自闭症儿童存在一定局限性。干细胞疗法是近年最受欢迎且具有前景的创新疗法之一。一项研究中，12岁自闭症儿童接受单次干细胞治疗，1年随访发现语言表达、社交情感等显著改善，癫痫也好转。 阅读原文 → 细胞治疗#05 · 摘录时间13:12重磅发布 | 《in vivo CAR-T行业蓝皮书》出炉，开启体内工程化细胞治疗新时代 Cytiva联合弗若斯特沙利文及行业合作伙伴发布了《In vivo CAR-T行业蓝皮书》，标志着体内工程化细胞治疗新时代的开启。在第十一届先进疗法创新峰会（ATMP 2026）上，多位行业专家出席了发布仪式。Cytiva基因药物运营公司总经理罗芳阐述了编撰蓝皮书的初衷，南京驯鹿生物首席科学官张永克分享了对in vivo CAR-T技术发展前景的看法，弗若斯特沙利文高级合伙人毛化对蓝皮书的主要内容进行了解读。该蓝皮书的发布旨在为行业提供关键信息，推动体内CAR-T技术的发展。 阅读原文 → 细胞治疗#06 · 摘录时间14:50细胞治疗产品临床设计体系与运行风险管理 细胞治疗产品的临床设计体系与运行风险管理中，单臂试验和队列试验设计是两种主要的临床试验设计模式。单臂试验适用于早期探索性研究，而队列试验设计则可以多维度同步探索，提升研究效率。这些设计模式有助于在早期阶段快速验证产品的初步疗效与安全谱。 阅读原文 → 细胞治疗#07 · 摘录时间14:58国内知名细胞治疗公司获新一轮融资 复星凯瑞，国内知名的细胞治疗公司，获得了新一轮融资。公司主要负责细胞治疗产品的研发、生产和商业化，其产品阿基仑赛注射液是国内首个获批上市的CAR-T产品。复星凯瑞也在拓展其他细胞治疗领域，并与思比曼生物达成战略合作，获得了干细胞药物AlloJoin的独家商业化权益。 阅读原文 → 细胞治疗#08 · 摘录时间15:46Nature子刊：体内CAR-T的设计原理、临床突破与核心挑战 2026 年 5 月，麻省理工学院（MIT）、达纳 - 法伯癌症研究所、新加坡 - 麻省理工联合研究中心等顶尖机构的研究团队在《Trends in Cancer》发表重磅综述，系统梳理了 体内嵌合抗原受体（CAR）T 细胞工程 的最新进展。 阅读原文 → 细胞治疗#09 · 摘录时间17:00ASCO中国之声丨胡晓霞/潘静教授团队：创新结构赋能！新型双表位纳米抗体 CD5 CAR-T 彰显复发/难治性T 细胞淋巴瘤治疗潜力 在ASCO 2026大会上，上海交通大学医学院附属瑞金医院胡晓霞教授团队与中国医学科学院血液病医院潘静教授团队合作，展示了新型双表位纳米抗体CD5 CAR-T（NbCD5 CAR-T）治疗复发/难治性T细胞淋巴瘤的初步人体成果。这项研究针对传统CD5 CAR-T存在的稳定性不足和抗肿瘤效能受限等问题，开发了新型NbCD5 CAR-T，旨在提高治疗效果。陆海洋医生在报告中强调了开发这一新型CAR-T疗法的初衷，并指出其相较于传统人源化CD5 CAR-T的最大优化与创新点，为复发/难治性T细胞淋巴瘤患者提供了新的治疗希望。 阅读原文 → 细胞治疗#10 · 摘录时间17:18近2亿元！开发CAR-γδ T细胞疗法，中国Biotech宣布最新融资 清辉联诺宣布完成近2亿元人民币的股权融资，投资方包括龙磐投资、中关村资本等。募集资金将用于核心产品的临床研究、早期创新管线的概念验证，以及公司自主知识产权的γδ T细胞技术平台的持续迭代升级。清辉联诺基于二十余年的γδ T/BTN免疫机制研究，构建了覆盖γδ T细胞开发全链条的技术平台，聚焦免疫治疗的差异化创新。公司管线研发取得积极进展，包括首款靶向B7H3的异体通用型CAR-γδ T细胞疗法QH104A获得美国FDA孤儿药资格认定，用于治疗恶性胶质瘤。 阅读原文 → 基因与核酸5篇 基因与核酸#11 · 摘录时间12:00IF=33.9丨分子支架-circRNA介导的前列腺癌耐药机制及逆转策略 前列腺癌（PCa）是男性中发病率位居第二的常见恶性肿瘤，去势抵抗性前列腺癌（CRPC）是疾病进展的晚期阶段，现已成为前列腺癌治疗中最棘手的临床难题之一。复旦大学秦晓健、徐文浩和叶定伟共同通讯在Molecular Cancer（IF 33.9）发表文章，揭示了环状RNA hsa_circ_0038737通过IGF2BP3介导的DNPH1 mRNA稳定化促进CRPC对PARPi耐药的分子机制，为逆转CRPC的PARPi耐药提供了新的治疗策略。 阅读原文 → 基因与核酸#12 · 摘录时间14:28siRNA药物elebsiran在乙肝HBV感染中：表现突出 腾盛博药在欧洲肝脏研究学会（EASL）2026年大会上公布了siRNA药物elebsiran在慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染中的研究结果。ENSURE II期研究评估了elebsiran与PEG-IFNα联合治疗的疗效，以及新型序贯联合治疗策略。该研究显示，elebsiran在降低乙型肝炎表面抗原（HBsAg）水平方面表现出色，为乙肝治疗提供了新的治疗选择。 阅读原文 → 基因与核酸#13 · 摘录时间14:33“定制婴儿”前奏？Base Editing首次实现人类胚胎单碱基编辑 美国哥伦比亚大学的研究团队首次在人类胚胎中实现碱基编辑，成功对三个基因进行了精准修改，避免了传统CRISPR技术常见的染色体损伤问题。这项技术可能对未来治疗遗传性血液疾病如镰状细胞贫血和地中海贫血具有重要意义。 阅读原文 → 基因与核酸#14 · 摘录时间16:41NRMCB | 华中农大何春江团队系统评述环状RNA数据库 环状RNA（circRNA）是一类由前体mRNA经反向剪接 （back-splicing） 形成的闭合分子，主要通过与DNA、RNA及蛋白质相互作用发挥调控功能，部分亦具备蛋白质编码潜力。近年来，高通量测序技术的普及推动了海量circRNA的鉴定，积累了涵盖表达谱、结构特征与功能注释的庞大数据资源。 阅读原文 → 基因与核酸#15 · 摘录时间17:18近1亿美元！Alnylam创始CEO领衔，下一代RNAi疗法公司完成B轮融资 City Therapeutics，一家由Alnylam创始CEO John Maraganore联合创办的下一代RNAi疗法公司，宣布完成了9950万美元的B轮融资。本轮融资由Viking Global Investors、Sofinnova Investments等新投资者以及ARCH Venture Partners、Regeneron Ventures等现有投资者参与。融资所得将用于推进City Therapeutics的RNAi疗法产品管线和加速下一代RNAi工程平台的开发。City Therapeutics总部位于马萨诸塞州，此前在2024年完成了1.35亿美元的A轮融资，致力于引领下一代RNAi疗法的开发。 阅读原文 → 干细胞与外泌体5篇 干细胞与外泌体#16 · 摘录时间08:44武汉同济医院牵头！间充质干细胞衍生物治疗脑出血 II 期临床试验启动 华中科技大学同济医学院附属同济医院牵头的间充质干细胞衍生物ALT001治疗脑出血恢复期患者的II期临床试验已完成预注册。这项研究聚焦于脑出血恢复期的神经功能修复，使用基于间充质干细胞应激诱导技术研发的新型生物制剂ALT001，这是一种无细胞类注射制剂，有望为脑出血恢复期患者的神经修复提供新方案。脑出血是一种急性脑血管疾病，具有高发病率、高致残率、高死亡率，目前缺乏特效治疗药物，神经功能修复是治疗领域的重点与难点。 阅读原文 → 干细胞与外泌体#17 · 摘录时间10:33“人工睾丸”诞生！《Science》重磅研究：用干细胞在体外从头构建睾丸，并支持生成功能性精子 日本大阪大学Katsuhiko Hayashi团队在Science在线发表题为“Reconstitution of sex determination and the testicular niche using mouse pluripotent stem cells”的研究论文，利用小鼠多能干细胞对睾丸体细胞进行重建，重现了性别确定的过程，产生了能够形成生精小管和相邻间质组织的细胞类型。重建的睾丸组织包含了由多能干细胞衍生的原始生殖细胞，并支持这些细胞分化为精原干细胞。这些精原干细胞在移植到睾丸后分化为功能性的精子。这项研究有助于更深入地理解性别确定过程，并为培养环境中男性生殖细胞的来源提供了另一种选择。 阅读原文 → 干细胞与外泌体#18 · 摘录时间17:00Commun Biol ｜北京师范大学梁雅轩课题组：一种更简单高效的EV分离新策略：二价适配体介导聚集（DAC）实现完整、可扩展的EV亚群分离 北京师范大学梁雅轩课题组与北京胸科医院刘斌博士合作，在Communications Biology上发表了一种新的细胞外囊泡（EV）分离策略——二价适配体介导聚集（DAC）。该策略通过成对适配体聚集EV，再通过常规滤膜回收，提高了分离效率，保留了EV的完整性和生物学活性，并能通过更换适配体序列实现不同亚群的选择性富集。这一方法为EV研究提供了一种简单高效的分离新途径，有助于推动EV作为液体活检标志物和递送载体的研究发展。 阅读原文 → 干细胞与外泌体19 · 摘录时间19:58Stem Cell Research & Therapy｜牙痛忍不了？乳牙干细胞外囊泡从修复线粒体入手，让发炎的牙髓安静下来 很多人都有过牙痛到整晚睡不着的经历。一颗小小的蛀牙，一旦炎症蔓延到牙髓，疼痛会让人坐立不安。更麻烦的是，牙髓炎如果控制不住，牙髓组织就会慢慢坏死，最后只能把神经抽掉，做根管治疗。为什么牙髓炎这么难对付？因为炎症环境会持续攻击牙髓里负责修复的干细胞，让它们失去活力，甚至直接死掉。 阅读原文 → 干细胞与外泌体#20 · 摘录时间21:00间充质干细胞参与3D生物打印：人造组织“血管网”形成有了新进展 近日， Nature 旗下期刊《 Scientific Reports 》在线发布了一项 Article in Press 研究。关注的问题 生物打印中，骨髓来源间充质干细胞和人脐静脉内皮细胞如何排列，才 更有利于形成稳定的血管样管状结构。 这一项体外组织工程研究。 阅读原文 → 产业动态6篇 产业动态#21 · 摘录时间08:12默沙东：同润引进CD3/CD19启动B-ALL、FL全球2/3期临床 默沙东公司在Clinicaltrials.gov网站上注册了两项全球2/3期临床试验，分别针对滤泡淋巴瘤（FL）和B-ALL，使用的药物为MK-1045。MK-1045是默沙东以7亿美元从同润生物引进的CN201，该药物在2024年ASCO会议上展示的一期临床数据中，5mg以上剂量对FL/MCL/MZL/SLL的ORR达到100%，且安全性良好，CRS发生率为7%，均为1级或2级，无神经毒性。MK-1045的CD3抗体具有人猴交叉反应，弱化了亲和力，具有快上快下的结合特点，使得双抗在保留靶细胞强杀伤活性的同时，显著减少了细胞因子释放效应，提高了有效性与安全性的平衡。 阅读原文 → 产业动态#22 · 摘录时间08:49Nature | 吴船/Michael J. Lenardo 课题组合作发现可抵御炎症性肠病的新型 CD8+ 调节性 T 细胞 炎症性肠病（IBD）包括溃疡性结肠炎和克罗恩病，可能导致长期慢性胃肠道炎症，并可能恶化为结肠癌。G蛋白偶联受体（GPCR）在胃肠道中调控多种生理过程，但其在人体免疫系统中的具体细胞分子机制尚不完全明确。美国国立卫生研究院（NIH）国家癌症研究所（NCI）实验室与国家过敏和传染病研究所（NIAID）实验室合作，在Nature杂志发表的研究论文中，揭示了GPR15引导的CD8+ T调节性细胞控制肠道炎症的新机制，为理解IBD的发病机制提供了新的视角。 阅读原文 → 产业动态#23 · 摘录时间12:31诺奖团队华人学者一作Nature论文：“染色质粉碎”技术，精准清除癌细胞，为不可成药癌症带来新希望 2026年6月8日，CRISPR基因编辑先驱、诺奖得主Jennifer Doudna教授团队曾京昆博士为论文第一作者在Nature期刊发表了题为Targeting Cancer-Specific Mutations with RNA-Triggered Chromatin Shredding的研究论文。该研究开发了一种创新的“染色质粉碎”技术，利用CRISPR-Cas12a2靶向切割携带特定抑癌细胞突变细胞的mRNA，从而选择性地杀死癌细胞。研究团队进一步验证了该方法在携带p53基因突变的癌症中的效果，为不可成药靶点疾病的精准治疗提供了新策略。 阅读原文 → 产业动态#24 · 摘录时间13:45中山大学Science Translational Medicine封面：HIV不仅感染T细胞，还会“改写”它们的身份 一项由中山大学中山医学院邓凯教授团队进行的研究颠覆了传统认知，发现HIV不仅感染CD4 T细胞，还能改变其细胞身份，部分被感染的细胞转变成了CD8 T细胞。这项研究发表于《科学·转化医学》杂志，并被选为封面论文。这一发现对于理解HIV如何在体内建立长期潜伏病毒储存库，以及实现治愈艾滋病的挑战具有重要意义。 阅读原文 → 产业动态#25 · 摘录时间14:40一个分子干掉两个致癌蛋白，成功率81.8%！浙江大学团队用「PROTAC+分子胶技术」双靶点降解分子设计，口服有效，破解淋巴瘤耐药困境 浙江大学药学院及中国科学院上海药物研究所团队开发了一种模块化PROTAC/IMiD双功能分子设计策略，用于降解弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）中的BCL6和IKZF1/3。这种策略通过构建BMDO IMiD库，实现了对DLBCL的分子靶向降解，为破解淋巴瘤耐药困境提供了新方法。 阅读原文 → 产业动态#26 · 摘录时间01:3085%患者激活抗癌免疫！全球首款通用现货型胰腺癌疫苗临床大获成功！无需私人定制，大幅降低术后复发 胰腺癌，公认的 “癌中之王”， 5 年生存率仅 13%，术后复发率高达 80% ，无数患者手术成功后，仍逃不过复发转移的宿命。 阅读原文 →

> 2026年一季度，中国创新药对外授权交易总额突破**600亿美元**，已接近2025年全年的一半。这个数字不仅意味着单季成交额超过了2024年全年总和，更标志着一个全新外贸赛道的爆发——继机器人、人工智能之后，创新药正成为中国出口的“新新三样”。从全球市场的“快速追随者”到创新引擎的输出者，这条赛道上挤满了风格各异的玩家，他们凭借不同的核心筹码，正在重塑全球医药产业的交易格局。  **头部玩家：管线厚度、自主商业化与平台化输出** 这条赛道的领跑者，已经形成了清晰的头部阵营。**恒瑞医药**是典型的“管线厚度”型选手，自2023年以来累计完成12笔海外交易，潜在总价值超**270亿美元**，其策略是依托庞大的研发管线，将成熟产品与早期项目打包授权，实现从“卖产品”到“卖管线组合”的跨越。  与之不同，**百济神州**走的是“自主商业化”路径，其核心产品泽布替尼2025年全球销售额达**280.67亿元**，通过自建海外团队直接打入欧美主流市场，证明了从研发到销售的全链条闭环能力。 而**信达生物**则擅长“平台化合作”，2026年先后与礼来、辉瑞达成总额约**193.5亿美元**的早期联合研发合作，其核心能力在于将自身的新药发现与早期临床平台，深度嵌入跨国巨头的全球研发布局中。 **技术平台型玩家：以独家技术定义细分赛道** 除了综合性巨头，一批手握独家技术的平台型公司成为赛道的“定义者”。**石药集团**凭借其缓释多肽技术平台，在2026年与阿斯利康达成了**185亿美元**的战略合作，以平台授权模式批量输出管线，展现了在特定技术领域的统治力。 在ADC（抗体偶联药物）这一热门领域，中国企业占据全球在研管线的半壁江山，**宜联生物、信达生物、多禧生物**等公司跻身全球管线数量TOP10，他们通过差异化的连接子、载荷技术构建壁垒，成为跨国药企竞相合作的对象。   此外，**英矽智能**等AI制药公司，也凭借人工智能药物发现平台获得了**27.5亿美元**级的大额合作，开辟了“AI赋能研发”的新赛道。 **黑马与生态赋能者：从源头创新到全链条支撑** 赛道中也不乏令人瞩目的黑马。**香雪制药**旗下香雪生命科学的TCR-T细胞疗法TAEST16001，在安全性数据上对标国际巨头产品，成为首个进入确证性临床阶段的中国TCR-T疗法，在实体瘤治疗这一尖端领域实现了突破。 在产业生态层面，**药明康德**等CXO（医药外包）巨头扮演着“赋能者”角色，其构建的酶催化平台通过超百轮酶进化将关键酶活性提升近千倍，为全球药企提供低成本、高效率的研发生产服务，是整个赛道能够高效运转的基础设施之一。 同时，以上海生物医药国际化发展协会为代表的行业组织正在形成，旨在通过“品种白名单”、“临床医院白名单”等机制，为企业出海提供全链条支撑，推动中国药企从“单兵突进”转向“集团军作战”。 **格局终判：从交易出海到生态出海** 当前，中国创新药出海已迈入“大单时代”，交易逻辑从购买“单个分子”转向投资“技术平台”和“研发体系”。 未来的竞争格局将愈发清晰：拥有持续源头创新能力（如全新靶点发现）和自主技术平台的企业，将获得最高溢价；而仅靠快速跟进（Fast-follow）策略的玩家，生存空间会日益狭窄。 挑战同样明确，早期项目交易占比已超60%，临床数据不及预期的风险始终存在，且多数企业仍缺乏全球商业化能力。 最终的赛道地图将呈现两级分化。一级是如恒瑞、百济神州、信达生物等巨头，他们将成为集研发、合作、商业化于一体的全球性药企。另一级则是大量在细分技术领域拥有“独门绝技”的精品生物科技公司，他们将成为全球医药创新网络中不可或缺的专业节点。 这场竞赛的终点，并非仅是交易额的攀升，而是中国能否从全球创新的“策源地之一”，成长为引领治疗范式变革的“核心引擎”。