TAEST-16001

说到治病吃药，大家最先想到的都是药片、针剂，可如今医学界早已迎来全新突破——细胞治疗，作为继小分子化学药、大分子抗体药之后的第三代生物医药核心技术，正在彻底改变难治性疾病的治疗格局。 不同于传统药物只能对症缓解、长期服药，细胞治疗是把活细胞当成“药物”，将自体或异体健康细胞，经过体外改造、扩增、筛选后，再回输到患者体内，通过细胞替代、精准杀伤、免疫调节三种方式，从根源上干预肿瘤、遗传病、退行性疾病等疑难病症，不少重症患者甚至能靠它实现长期缓解、甚至临床治愈。 截至2026年5月，全球已有超20款细胞治疗药物获主流药监机构批准上市，国内也已有8款CAR-T细胞治疗产品正式获批，数百款新药进入临床冲刺阶段。今天就用大白话讲清楚，细胞治疗到底分哪几类，哪些药已经能在医院用上，哪些新药未来几年有望落地，普通人也能一眼看懂。 目前细胞治疗主要分为三大类，每一类都对应着不同的疾病治疗方向，也有着各自成熟的上市药物和前沿在研管线。 一、免疫细胞治疗：肿瘤患者的“生命希望”，商业化最成熟 免疫细胞治疗是当下临床应用最多、获批产品最丰富的赛道，核心就是帮人体重启免疫系统，精准干掉癌细胞，尤其在肿瘤治疗上效果惊人，也是目前细胞治疗里上市药物最多的品类。 1. CAR-T细胞治疗 ：血液肿瘤“克星”，上市产品最丰富 CAR-T可以理解为给免疫T细胞装上了“GPS导航定位器”，通过基因工程改造，让T细胞能绕过癌细胞的伪装，直接精准找到肿瘤细胞，不留死角地将其消灭。它对血液肿瘤疗效格外显著，复发难治性白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤患者，总缓解率能达到80%-90%，也是目前唯一实现大规模商业化的基因修饰型细胞治疗技术。 【已正式获批上市的药物】 目前全球已有超15款CAR-T产品获批上市，截至2026年5月，中国NMPA已批准8款CAR-T产品，覆盖淋巴瘤、白血病、多发性骨髓瘤三大核心适应症，患者在国内三甲医院就能规范使用： · 国内首款获批CAR-T：阿基仑赛注射液，靶向CD19，用于复发难治性大B细胞淋巴瘤； · 国产全流程自主研发首款：伊基奥仑赛注射液（商品名福可苏®），靶向BCMA，于2023年6月在国内获批，用于复发难治性多发性骨髓瘤； · 首款出海的国产CAR-T：西达基奥仑赛注射液（商品名Carvykti），靶向BCMA，2022年2月获FDA批准上市，2024年8月获NMPA批准，多发性骨髓瘤客观缓解率高达98%； · 其他获批产品：瑞基奥仑赛注射液、纳基奥仑赛注射液（曾用名赫基仑赛，是国内首个获批治疗白血病的CAR-T产品，成人适应症2023年11月获批） 、泽沃基奥仑赛注射液、雷尼基奥仑赛注射液、普基奥仑赛注射液， 均已在国内正式上市； · 全球首款获批CAR-T：诺华的Kymriah，2017年获FDA批准，开启了细胞治疗的商业化时代，适应症覆盖儿童急性淋巴细胞白血病、大B细胞淋巴瘤。 【重磅临床在研项目（2026年关键突破）】 目前CAR-T的研发核心，集中在攻克实体瘤、通用型现货产品两大方向，多款新药已进入上市冲刺阶段： · 全球首款实体瘤CAR-T：科济药业舒瑞基奥仑赛注射液（CT041），靶向CLDN18.2，2025年5月被NMPA纳入优先审评，2025年6月上市申请获CDE受理，预计2026年第二季度正式获批，适应症为晚期胃癌/食管胃结合部腺癌，III期临床数据显示，较标准治疗显著延长无进展生存期（mPFS 3.25个月 vs 1.77个月，HR 0.366） ，将打破CAR-T仅对血液肿瘤有效的行业瓶颈； · 胃癌治疗新选择：易慕峰生物IMC002，同样靶向CLDN18.2，针对晚期胃癌的临床数据显示，据企业披露， 客观缓解率达到66.7%，其中有患者肿瘤病灶完全消失，完全缓解状态持续超60周； · 通用型CAR-T突破：茂行生物MT026，针对复发性脑胶质瘤的临床数据据披露登顶国际顶刊，MT027获FDA批准开展II期临床，无需患者自体细胞定制，可实现现货量产，攻克了传统CAR-T“一人一药”的痛点； · 国内首款体内CAR-T：SYS6055注射液，2026年1月底获批临床，能在患者体内直接生成CAR-T细胞，无需体外制备，大幅降低治疗成本和周期。 2.TCR-T细胞治疗 ：实体瘤新希望，上市冲刺进行中 和CAR-T不同，TCR-T能识别癌细胞内部的抗原，完美填补了CAR-T无法靶向胞内靶点的空白，理论上可靶向肿瘤细胞中超过90%的蛋白质，是攻克实体瘤的核心突破路线。 【上市情况】 截至2026年5月，全球暂无正式获批上市的TCR-T产品，国产新药处于全球第一研发梯队，最快有望在2026-2027年实现全球首款产品落地。 【重磅临床在研项目】 · 国产首款冲刺上市：香雪生命科学TAEST16001，针对软组织肉瘤，已进入确证性临床关键阶段，是国内首个获得IND批件并纳入CDE突破性治疗品种名单的TCR-T产品，预计2026年提交NDA，同时布局了食管癌、肝癌、胃癌等多类实体瘤适应症； · 全球前沿技术：据研发团队披露，中科院团队研发的超级TCR技术，将细胞制备周期缩短至72小时，精准度提升50倍，成本降低80%，在胰腺癌治疗中肿瘤缩小率达到78%； · 星汉德生物SCG101、可瑞生物CRTE7A2-01等多款产品，已进入II/III期临床，针对乙肝相关肝癌、宫颈癌等实体瘤，均展现出优异的疗效和安全性。 3. TIL细胞治疗 ：天然抗癌“特种兵”，首款产品已落地 这是一种不用基因改造的免疫疗法，从患者自身肿瘤组织里，分离出天生能识别癌细胞的浸润T细胞，体外大规模扩增后再回输体内，能有效应对肿瘤异质性难题，是实体瘤治疗的又一核心赛道。 【已正式获批上市的药物】 全球首款、目前唯一获批上市的TIL产品，是美国Iovance公司的Lifileucel，2023年获FDA批准，适应症为晚期黑色素瘤，为传统治疗耐药的患者带来了长期生存希望。 【重磅临床在研项目】 国产TIL疗法已跻身全球前列，多款产品进入关键临床阶段： · 君赛生物GC101，是全球首款“免IL-2、免高强度清淋”的天然TIL疗法，核心适应症为黑色素瘤，已进入关键II期临床，预计2026年提交BLA，有望成为中国首个获批上市的TIL疗法；同时布局非小细胞肺癌，2026年3月公布Ib期临床数据并启动II期临床，相关数据入选2026年ASCO年会最高规格突破摘要，也是本届大会唯一获此殊荣的细胞治疗企业，打破了欧美长期垄断； · 据披露，沙砾生物GT101，是国内首个获批注册临床的TIL药物，针对宫颈癌已进入II期临床，预计2027年提交上市申请； · 此外，国内多款产品针对肝癌、结直肠癌、宫颈癌等实体瘤的III期临床正在推进，有望在未来2-3年实现国产TIL产品上市。 4.其他前沿免疫疗法 除了三大核心路线，还有多款免疫细胞疗法处于临床研发阶段，是未来行业的重要突破方向： · CAR-NK细胞治疗：给自然杀伤细胞（NK）装上导航，安全性比CAR-T更高，细胞因子风暴风险显著降低，无需严格配型，可实现标准化现货量产，目前全球暂无获批上市产品；2026年3月，恩瑞恺诺KN5501注射液获批临床，一次性获批原发性干燥综合征、系统性硬化症、难治性狼疮肾炎3项自身免疫病适应症，是全球首个获批临床的通用型CD19靶向CAR-NK疗法；此外，国健呈诺、药明巨诺、传奇生物的多款CAR-NK产品，已进入II/III期临床，覆盖血液肿瘤、实体瘤、自身免疫病三大领域； · CAR-M、Treg细胞、DC疫苗：均处于临床研发阶段，其中CAR-M在实体瘤组织穿透、Treg在红斑狼疮、类风湿关节炎等自身免疫病治疗领域，已展现出巨大潜力，多款产品进入I/II期临床。 二、干细胞治疗：人体“修复师”，专攻组织损伤与慢病 如果说免疫细胞是抗癌战士，那干细胞就是人体的“万能修复师”，依靠自我更新和多向分化能力，变成身体需要的各类功能细胞，修复受损器官、调节免疫炎症，和免疫细胞治疗形成完美互补，主要用于组织修复、慢病管理和退行性疾病治疗。 截至2026年3月，全球已有12款干细胞治疗产品经主流药监机构正式批准上市，国内已有185款干细胞药物获得NMPA临床试验默示许可，覆盖神经、代谢、骨科、生殖等多个系统的慢病与重症。 1. 间充质干细胞（MSC） ：应用最广泛的“万能细胞” 间充质干细胞来源非常广泛，脐带、骨髓、脂肪中都能提取，免疫原性低，不用严格配型，安全性极高，是全球获批数量最多的干细胞类型，核心作用为免疫调节、抗炎与组织修复。 【已正式获批上市的药物】 · 国内首款获批干细胞药物：天津昂赛细胞的人脐带间充质干细胞注射液，2024年获NMPA批准，适应症为激素难治性急性移植物抗宿主病（aGVHD）； · 全球获批产品：韩国Cartistem，用于膝骨关节炎，是全球首款获批的软骨修复干细胞药物；欧盟Alofisel，用于克罗恩病肛瘘；此外，美国、澳大利亚、日本还有多款MSC产品获批，覆盖急性心梗、呼吸窘迫综合征、骨关节炎等适应症，全球已有数款MSC产品获批。 【重磅临床在研项目】 · 膝骨关节炎治疗：据披露，贝来生物人脐带间充质干细胞注射液，完成了国内最大规模的III期临床，512例患者随访数据显示，患者疼痛评分降低68%，62%的患者通过MRI证实软骨再生，已完成III期临床试验，正推进新药上市申请（NDA） ，预计2026年第四季度获批，有望成为国内首款膝骨关节炎干细胞药物；西比曼生物异体脂肪间充质祖细胞注射液，也已进入III期临床，同步实现症状改善和软骨结构修复； · 慢病治疗突破：国内已有多款MSC产品获批临床，针对2型糖尿病、绝经后骨质疏松症、帕金森病、特发性肺纤维化、失代偿期肝硬化等高发慢病，部分产品已进入II期临床，展现出优异的组织修复和功能改善效果。 2.造血干细胞（HSC）治疗： 血液疾病“根治方案” 这是临床应用最久的经典干细胞技术，通过移植健康造血干细胞，重建患者的造血和免疫系统，是白血病、再生障碍性贫血、地中海贫血等血液系统重症的根治性手段之一，早已挽救无数患者生命。 【已正式获批上市的药物】 美国FDA批准的Hemacord，是全球首款获批的脐血造血干细胞产品，用于造血系统恶性肿瘤的移植治疗；国内也已有多款造血干细胞相关产品获批上市，用于血液系统疾病的临床治疗。 3. 诱导多能干细胞（iPSC）治疗 ：2026年迎来全球商业化里程碑 这项技术能把普通的成体细胞（比如皮肤细胞）逆转成干细胞状态，再定向分化成任意功能细胞，实现标准化、现货型量产，彻底解决细胞供体短缺的难题，2026年也被业内称为“iPSC商业化元年”。 【已正式获批上市的药物】 2026年，日本连续批准两款全球首创iPSC治疗产品，实现了行业里程碑式突破： · Amchepri（Amchepry®） ：全球首款获批的iPSC治疗产品，2026年3月6日获日本厚生劳动省有条件、限时批准，适应症为帕金森病，通过iPSC分化的多巴胺能神经元前体细胞植入脑部，替代受损神经元，临床试验显示患者细胞存活率超90% ，运动功能与纹状体多巴胺合成水平显著提升； · Reheart（RiHeart®） ：全球首款iPSC来源心肌细胞治疗产品，适应症为重症心力衰竭，通过微创植入心肌细胞薄片，修复受损心脏，患者1年内心功能显著改善。 【重磅临床在研项目】 国产iPSC研发处于全球第一梯队，士泽生物、中盛溯源、霍德生物等企业的多款产品，已进入临床阶段，覆盖帕金森病、重症心衰、脊髓损伤、角膜损伤等适应症，预计未来3-5年将迎来国产iPSC产品的上市爆发期。 4. 胚胎干细胞（ESC）治疗 截至2026年5月，全球暂无正式获批上市的胚胎干细胞产品，核心研发集中在神经退行性疾病领域：美国FDA批准的bemdaneprocel，针对帕金森病已在2026年1月启动III期关键性临床研究；据披露，国内赛隽生物的CG-BM1，针对阿尔茨海默病，2026年2月获批临床，是国内首款获批的阿尔茨海默病干细胞疗法。 三、其他体细胞治疗：精准攻克单一器官疾病 除了免疫细胞和干细胞，还有针对特定器官的细胞替代治疗，精准解决单病种疑难病症，多款产品已获批上市，成为特定疾病的根治性方案。 【已正式获批上市的药物】 · 胰岛细胞治疗：美国FDA 2023年获批的Lantidra，是全球首款异体胰岛细胞疗法，能实现1型糖尿病的功能性治愈，患者术后可彻底摆脱长期注射胰岛素控糖； · 软骨细胞治疗：美国MACI、欧盟ChondroCelect获批上市，用于膝关节软骨损伤修复，通过自体软骨细胞体外扩增后植入，修复软骨缺损，帮助患者恢复关节功能； · 角膜上皮细胞治疗：欧盟获批的Holoclar，用于中重度角膜缘干细胞缺乏症导致的失明，是全球首款获批的组织工程干细胞产品，该产品已于2015年前后在欧洲获批，帮助无数角膜损伤患者重见光明。 【重磅临床在研项目】 · 巨核细胞治疗：据披露，2026年3月，血霁生物的同种异体巨核细胞注射液，10天内连续获NMPA、FDA IND批准，适应症为血小板减少症，是全球首个同种异体巨核细胞治疗产品，无需基因编辑，可快速、长效提升患者血小板数量； · 国内多款胰岛细胞治疗产品已进入临床阶段，针对1型糖尿病，部分产品已实现患者术后脱离胰岛素，预计未来3年有望实现国产产品上市； · 国内多款软骨细胞、视网膜色素上皮细胞产品获批临床，针对膝关节损伤、黄斑变性等疾病，已进入II期临床阶段。 四、细胞治疗核心优势、现存挑战与未来趋势 核心优势 1. 潜在治愈性：很多传统治疗无效的难治性疾病，单次细胞输注就能实现长期缓解甚至根治，不用终身服药，这是传统药物无法比拟的优势； 2. 精准度高：能靶向传统药物无法触及的病灶和靶点，对晚期肿瘤、罕见遗传病、退行性疾病等“无药可医”的疾病，有着独一无二的治疗效果； 3. 长效持久：活细胞进入体内后能持续增殖、分化，长期发挥治疗作用，还能自适应身体的病理环境变化，实现长期的病情控制。 现存挑战 目前细胞治疗也面临两大核心难题：一是部分产品价格偏高，以某国产CAR-T产品为例，单次治疗价格约120万元，让不少家庭望而却步，不过随着国产药物密集上市、 以及医保谈判和商业保险创新支付体系的推进（2026年首版商保创新药目录已纳入5款CAR-T产品） ，价格正在大幅下探，未来可及性会持续提升；二是实体瘤治疗仍需全面突破，肿瘤微环境抑制、靶点稀缺、肿瘤异质性等问题，还需要技术进一步迭代升级。 未来发展方向 未来3-5年，细胞治疗会迎来全面爆发期：一是通用型现货细胞会成为核心竞争方向，不用再等待自体细胞制备，治疗成本会大幅降低，真正走进普通患者的治疗方案；二是CRISPR基因编辑技术会和细胞治疗深度融合，实现更精准的基因修饰，进一步提升治疗的疗效与安全性；三是适应症会全面拓展，从血液肿瘤、罕见病，向糖尿病、骨关节炎、帕金森病、阿尔茨海默病等高发慢病快速延伸，成为更多疾病的一线治疗方案。 细胞治疗这一医学黑科技，早已不是实验室里的概念，而是实实在在拯救生命的成熟疗法。随着技术不断迭代，未来将会有更多细胞药物上市，彻底改变人类对抗疾病的方式，让更多疑难病不再是不治之症！ #细胞治疗 #医学科普 #抗癌新技术 #健康科普 #新药前沿

近日，中国首个TCR-T细胞治疗产品TAEST16001注射液正式启动确证性临床试验。该试验由北京大学肿瘤医院和中山大学肿瘤防治中心担任组长单位，标志着我国在实体瘤细胞治疗领域迈出关键一步。对中国免疫细胞治疗创新药的发展具有里程碑的意义。 TCR-T细胞疗法，全称为“T细胞受体工程化T细胞疗法”，是一种创新的癌症免疫细胞治疗技术，其核心原理是从肿瘤患者体内分离免疫活性细胞，通过基因改造患者自身的T细胞，使其能够特异性识别并杀伤肿瘤细胞。TCR-T细胞疗法不仅能识别肿瘤表面的抗原，还能识别胞内抗原，因此在实体瘤的治疗中显示出巨大的潜力。 软组织肉瘤（soft tissue sarcoma，STS）是一类起源于间叶组织的恶性肿瘤，可发生在脂肪、肌肉、神经、血管等支持身体的软组织中。中国软组织肉瘤发病率约2.91/10万，40%～60%患者在疾病进程中出现血行转移。一旦发生转移，5年生存率不到10%。现有的治疗方案仍存在较大的局限性，临床亟需行之有效的治疗方法。 TAEST16001注射液由香雪生命科学自主研发，拟用于治疗晚期软组织瘤。是中国首个获得IND批件并开展临床研究的TCR-T细胞产品，开创了国内TCR-T细胞治疗实体瘤的先河。 TCR-T细胞疗法目前聚焦于晚期软组织肉瘤，已获得晚期食管癌和晚期非小细胞肺癌的临床许可。 1、疗效数据突出 在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，研究人员曾以学术海报的形式公布了TAEST16001的II期临床试验阶段性数据。 该试验共纳入8例晚期软组织肉瘤患者，接受TAEST16001治疗后，独立影像评估委员会确认的最佳缓解率（ORR）为50%，由独立影像评估委员会和研究者评估的中位无进展生存期（mPFS）均为5.9个月。 早期I期试验显示：共12例晚期软组织肉瘤患者入组接受TAEST16001治疗，结果客观缓解率（ORR）达41.7%，安全性良好，与国际同类产品相当。 2、突破性治疗加速上市 2024年7月30日，TAEST16001被国家药监局药品审评中心纳入突破性治疗品种名单，可缩短研发周期，加快附条件批准进程，有望成为中国首个上市的TCR-T药物。 3、技术优势 靶向实体瘤痛点：针对NY-ESO-1抗原阳性且HLA-A*02:01基因型患者，填补了软组织肉瘤缺乏有效疗法的空白。晚期患者5年生存率不足10%，TAEST16001为其提供了新希望。 全链条自主平台：依托抗原肽发现、TCR亲和力优化、自动化生产等核心技术，实现从研发到生产的全流程创新。 国内TCR-T领跑者：作为全球第二款冲击实体瘤的TCR-T疗法，TAEST16001推动中国细胞治疗与国际接轨，成为生物医药新质生产力的标杆。 4、全球已有同类产品获批上市，一针高达520万元 2024年8月2日，美国FDA批准Adaptimmune公司的TCR-T疗法Afami-cel（商品名Tecelra）上市，用于治疗晚期滑膜肉瘤。这是全球首款针对实体瘤的TCR-T疗法，为滑膜肉瘤患者提供了新的治疗选择。 在关键试验SPEARHEAD-1中， 对44名滑膜肉瘤患者进行了研究，Afami-cel的总缓解率 (ORR)为43%，此外，中位总生存期 (OS) 约为 17 个月；接受治疗的患者中，70%在治疗后2年内仍保持存活，显著优于历史对照数据。 Afami-cel的定价为72.7万美元（约522万人民币），是目前最昂贵的癌症免疫疗法之一。 5、未来展望 在全球每年新增癌症病例中，超过90%的患者是实体瘤。对于晚期实体瘤患者来说，现有的治疗选择相对有限。TAEST16001注射液代表了中国在实体瘤细胞治疗领域的突破，有望为实体瘤患者提供新的治疗选择。随着确证性试验推进，产品或将重塑实体瘤治疗格局。中国TCR-T领域已进入快速发展期，未来会有更多创新疗法惠及全球患者。 相关阅读：TCR-T细胞疗法精准打击肿瘤细胞，三位晚期癌症患者绝处逢生 免责声明：干细胞之父平台发布旨在科普相关知识，传递行业前沿进展，不作为医疗指导建议，如需就医请到正规医院就诊。禁止抄袭洗稿，原创文章，侵权必究！