荣昌生物ADC新药新适应症将纳入优先审评，目标乳腺癌治疗

9月25日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）网站发布消息，荣昌生物研发的注射用维迪西妥单抗拟被纳入优先审评，主要应用于已接受过曲妥珠单抗或其类似物及紫杉类药物治疗的HER2阳性（HER2免疫组织化学检查结果为3+或FISH+）并发生肝转移的晚期乳腺癌患者。公开资料显示，维迪西妥单抗是一种靶向HER2的抗体偶联药物（ADC），由荣昌生物研发。

维迪西妥单抗（disitamab vedotin，RC48）是荣昌生物针对HER2研发的ADC，已经在中国获批用于治疗胃癌和尿路上皮癌两大适应症。荣昌生物还在探索维迪西妥单抗结合PD-1抑制剂和化疗等治疗方案，对多种实体瘤的治疗潜力进行研究，包括乳腺癌和妇科恶性肿瘤。

此次该药物拟纳入优先审评的适应症是HER2阳性肝转移乳腺癌。此前，CDE已经将维迪西妥单抗列为突破性治疗品种。2024年6月，荣昌生物宣布维迪西妥单抗治疗HER2阳性肝转移晚期乳腺癌的3期临床试验取得了积极结果，达到了主要研究终点。这项在中国进行的开放、平行对照、多中心的3期临床试验（RC48-C006），旨在评估注射用维迪西妥单抗对比拉帕替尼联合卡培他滨治疗HER2阳性晚期乳腺癌患者的有效性和安全性。最终分析结果显示，相较于拉帕替尼联合卡培他滨，注射用维迪西妥单抗显著延长了患者的无进展生存期（PFS）。其安全性数据与已知风险一致，未发现新的安全性问题。

此外，今年2月，《Am J Cancer Res》杂志上的一项回顾性研究评估了维迪西妥单抗在实际临床应用中治疗HER2阳性转移性乳腺癌的有效性和安全性。研究纳入了81位HER2阳性转移性乳腺癌患者，其中包括36位肝转移患者。主要终点为真实世界无进展生存期（RWPFS）和客观缓解率（ORR），次要终点包括安全性及探索性亚组分析。结果显示，患者中位RWPFS为5.9个月，ORR为29.6%，其中一名患者达到了完全缓解。对于曲妥珠单抗耐药和难治性患者，RC48的中位RWPFS分别为6.5个月和5.6个月。

研究人员认为，维迪西妥单抗在HER2阳性转移性乳腺癌中展现了良好的治疗效果和可接受的毒性，特别是在先前接受过曲妥珠单抗治疗和经过广泛治疗的患者中，维迪西妥单抗对曲妥珠单抗耐药或难治性患者也表现出明显的治疗活性。

根据GLOBOCAN 2022数据，全球每年新发乳腺癌病例达230万，死亡病例数达66万，是女性中发病率最高的癌症。HER2阳性乳腺癌肝转移的发生率约为40%，如果不积极治疗，中位生存期仅为4至8个月，目前尚无特异性的治疗方案。因此，维迪西妥单抗针对HER2阳性乳腺癌适应症拟纳入优先审评，意味着该药物有望加速获批，为患者带来更多治疗希望。