A Two-part, Seamless, Multicenter, Randomized, Open-label, Adaptive Phase II/III Study of the Blood-brain Barrier Penetrant RO7771950 Versus Tucatinib, Both in Combination With Trastuzumab and Capecitabine, in Patients With Pretreated Unresectable Locally Advanced or Metastatic HER2-Postivie Breast Cancer, With or Without Central Nervous System Metastases

The purpose of this study is to assess the efficacy and safety of RO7771950 in combination with trastuzumab and capecitabine, compared to tucatinib in combination with trastuzumab and capecitabine.

开始日期2026-04-30

申办/合作机构

Roche Holding AG

ChiCTR2600121627

/ RecruitingN/AIIT

Real-World Study of First-Line Treatment with Trastuzumab Biosimilar and Pertuzumab Biosimilar Combined with Chemotherapy in Patients with HER2-Positive Breast Cancer

开始日期2026-04-01

申办/合作机构

山东大学齐鲁第二医院

NCT07470203

/ Not yet recruitingN/AIIT

Efficacy and Safety of Pyrotinib Combined With Trastuzumab and Pertuzumab for Maintenance Therapy in HER2-Positive Advanced Breast Cancer：A Prospective, Single-Arm, Observational, Real-World Study

This is a Prospective, Single-Arm, Observational, Real-World Study. The purpose of this study is to evaluate the safety and efficacy of pyrotinib combined with trastuzumab and pertuzumab for maintenance therapy in HER2-positive advanced breast cancer in the real-world setting.

开始日期2026-03-31

申办/合作机构-

100 项与曲妥珠单抗相关的临床结果

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100 项与曲妥珠单抗相关的转化医学

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100 项与曲妥珠单抗相关的专利（医药）

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12,077

项与曲妥珠单抗相关的文献（医药）

2026-09-01·Value in Health Regional Issues

Cost Savings in Oncology Chemotherapy: The Role of Vial Sharing in Centralized Preparation

Article

作者: Jalil, Mariam Abdel ; El-Dahiyat, Faris ; Almomani, Alaa ; Ballout, Mohammad ; Abu-Farha, Rana K ; Allan, Aya ; Hammour, Khawla Abu

OBJECTIVES:

The objective of this study was to find out how much money can be saved by introducing a vial sharing program in a Jordanian tertiary hospital's centralized intravenous admixture service.

METHODS:

From March 2023 to September 2025, 1662 prescriptions for 24 intravenous anticancer medications were part of this quasi-experimental study. Efficiency of a centralized vial share program and a conventional dispersed preparation technique were compared. Time efficiency, drug waste minimization, and total cost saving (JD) were some of the outcomes that were measured.

RESULTS:

A total of 309 patients were enrolled in the study and followed for 28 months and had 1662 prescription orders for 24 chemotherapy drugs. Median age was 58 years, and most patients were females (54.7%). The most common diagnoses were lymphoma (10.0%), breast cancer (9.1%), and acute myeloid leukemia (6.8%). Most patients (99%) had insurance. Doxorubicin (291 prescriptions, 17.5%), vincristine (234 prescriptions, 14.1%), and rituximab (210 prescriptions, 12.6%) were the highest prescribed medications. Implementation of a vial-sharing system resulted in cost savings of 39.6%, amounting to JD 254 743.28 (USD 359 188.02). Nivolumab caused most cost savings per prescription, followed by trastuzumab, whereas vincristine and fluorouracil saved very minimal amounts per prescription. Based on total savings, Rituximab led the list with JD 83 211.31 (USD 117 327.94).

CONCLUSIONS:

Vial sharing as part of a centralized preparation model has significantly decreased the cost and drug wastage in oncology care. It provides a viable method to increase resource efficiency in cancer care, especially within institutions that have limited healthcare budgets.

2026-07-01·Value in Health Regional Issues

Budget Impact Analysis of Fam-Trastuzumab-Deruxtecan as a Second Line in Patients With HER2-Positive Metastatic Breast Cancer in Oman

Article

作者: Aljaber, Rana ; Al Froukh, Rawan F ; Al Hashar, Amna

OBJECTIVES:

Despite advancements, breast cancer remains a major global health and financial challenge. Trastuzumab-based therapies, particularly Fam-Trastuzumab-Deruxtecan (T-DXd), have shown superior outcomes, leading to its recommendation as a preferred second-line treatment. However, its high cost necessitates a budget impact analysis (BIA) to evaluate financial feasibility. This study assesses the 1-year budget impact of replacing Trastuzumab Emtansine (TDM1) with T-DXd for HER2+ metastatic breast cancer in an Omani cancer center.

METHODS:

A static BIA model was built based on National Institute for Health and Care Excellence template with adaptation as required. The model time horizon was 1 year then projected over another 2 years, using 2022 as the baseline year, adopting Omani healthcare-payer perspective. The analysis considered 2 scenarios: (1) TDM1 as the current formulary drug and (2) T-DXd is introduced instead of TDM1, assuming that treatment share would be 100%. One-way sensitivity analysis is performed to assess the model's robustness.

RESULTS:

The BIA demonstrated that replacing TDM1 with T-DXd for the eligible patients would lead to increase in the budget expenditure. Over a 3-year period, considering the provided assumptions and input data, the cumulative excess amount to €5 909 481.67. The primary contributing factors are the drug acquisition cost and the median treatment duration. The sensitivity analysis results suggest the model is robust to changes in adverse drug reaction costs, unlike changes in treatment duration and drug cost.

CONCLUSIONS:

Although T-DXd improves clinical outcomes, its adoption as a second-line treatment in Oman poses a substantial financial burden, necessitating careful budget planning to ensure long-term affordability.

2026-05-01·JOURNAL OF PHARMACEUTICAL AND BIOMEDICAL ANALYSIS

LC-MS peptide mapping of monoclonal antibodies using the mirror proteases trypsin and Tryp-N

Article

作者: Sargautis, Domantas ; Thiede, Bernd

Accurate characterization of the amino acid sequence and post translational modifications (PTMs) of monoclonal antibodies (mAbs) is essential for evaluating product quality. Peptide mapping through bottom-up LC/MS analysis is a key methodology for this purpose. While trypsin is commonly the first choice for mAb digestion, it typically yields high but incomplete sequence coverage. As a result, supplementary endoproteases such as Asp-N, chymotrypsin, Glu-C or Lys-C are often employed to enhance coverage. In this report, we evaluated another endoprotease, Tryp-N, which serves as an effective alternative to trypsin for mAb analysis. The sequence coverages achieved for bevacizumab, cetuximab, NISTmAb, and trastuzumab with Tryp-N were comparable to that of trypsin, and the combination of both enzymes slightly improved overall sequence coverage. Notably, both trypsin and Tryp-N generated identical peptides beside the N- and C-terminal ends. The presence of a basic amino acid at opposite ends of the peptide often resulted in complementary sequence coverage of the MS2 of the same peptide sequences. These complementary ion series can be leveraged for precise localization of PTMs, as demonstrated in detail for deamidation, and oxidation sites as well as single amino acid variants (SAVs).

3,210

项与曲妥珠单抗相关的新闻（医药）

2026-04-02

·医脉通肿瘤科

瑞携康至 | 李进教授：瑞康曲妥珠单抗有望成为HER2阳性CRC患者后线治疗新标准

前言结直肠癌（CRC）和胃癌/胃食管结合部癌（GC/GEJC）均是我国的高发肿瘤，造成了极为沉重的疾病负担。在精准医疗时代，针对HER2等靶点的靶向治疗策略正引起越来越多的关注，并在乳腺癌和肺癌等癌种中得到了广泛的应用。然而在CRC领域，我国HER2阳性患者尚无可用的标准靶向治疗方案。为应对这一困境，中国药科大学上海高博肿瘤医院李进教授牵头开展了SHR-A1811-I-102研究。近日，该研究正式发表于Journal of Clinical Oncology（IF=43.4），展示了国产原研抗HER2抗体偶联药物（ADC）瑞康曲妥珠单抗（研发代号 SHR-A1811）在HER2阳性CRC等消化道肿瘤中的卓越疗效1。值此契机，医脉通特邀李进教授进行专访，剖析SHR-A1811-I-102研究的设计初衷与惊艳结果，解读研究成果为临床诊疗带来的启示，并展望瑞康曲妥珠单抗的应用前景。图1. SHR-A1811-I-102研究正式发表于国际知名期刊Journal of Clinical Oncology（IF=43.4）立足未竟之需：从临床痛点出发李进教授 2022年，我国CRC新发51.7万例，发病率位居我国恶性肿瘤第2位；死亡24.0万例，死亡率位居我国恶性肿瘤第4位2。CRC早期发病隐匿，患者确诊时病情通常已发展为中晚期，是临床诊疗中的棘手难题。虽然西妥昔单抗、贝伐珠单抗以及免疫检查点抑制剂已成为临床常用的治疗药物，但针对占比约为3%~11%的HER2阳性患者，临床靶向治疗一直处于瓶颈阶段。对于此类患者，由于HER2与EGFR同属于人表皮生长因子受体家族‌，且均可激活下游PI3K/AKT和MAPK信号通路，因此既往研究显示EGFR单抗的疗效往往受限3。因此长期以来，我国临床中始终缺乏针对HER2阳性CRC患者的标准靶向治疗策略。瑞康曲妥珠单抗是新一代抗HER2 ADC，由曲妥珠单抗和DNA拓扑异构酶I抑制剂SHR169265偶联而成，其药物抗体比为6，具有极佳的化学稳定性。早期研究显示，在HER2高/中/低表达的不同异种移植瘤模型中，瑞康曲妥珠单抗均可显著且持续地抑制肿瘤生长4。基于以上背景，我们开展了SHR-A1811-I-102试验，旨在探索该药物在标准治疗失败的HER2阳性CRC患者中的应用。以数据重塑格局：SHR-A1811-I-102试验交出惊艳答卷李进教授 SHR-A1811-I-102试验开展于大概三年前，在I期研究爬坡结束时，数据显示该药物取得了非常好的疗效，且安全性也有所保障，因此我们又开展了II期阶段。研究针对CRC和GC/GEJC开展，在CRC治疗组，研究的纳入标准为经标准治疗失败、对标准治疗不耐受或无可用标准治疗的HER2表达型患者，主要终点为剂量限制性毒性（DLT）和安全性，次要终点为包括药代动力学特征、客观缓解率（ORR）、疾病控制率（DCR）、缓解持续时间（DOR）、无进展生存期（PFS）以及总生存期（OS）。基线分析显示，研究共纳入43例CRC患者，27.9%的患者既往曾接受抗HER2治疗1。在37例HER2阳性CRC患者中，ORR为40.5%，DCR为91.9%，DoR为6.1个月，中位PFS为9.5个月，中位OS为22.7个月，患者生存获益远超既往研究数据1。图2. HER2阳性CRC患者的疾病缓解瀑布图1 图3. HER2阳性CRC患者的PFS（上）和OS（下）分析1 对于11例既往曾接受抗HER2治疗的患者，ORR为36.4%，显现出HER2 ADC对于经HER2靶向治疗的患者依旧存在可观的治疗信号1。而在GC/GEJC领域，对于40例HER2阳性患者，ORR为45.0%，DCR为87.5%，DoR为5.5个月，中位PFS为9.0个月，中位OS为16.3个月。在12例HER2 2+且ISH-的GC/GEJC患者中，ORR为25.0%，DCR 高达91.7%，中位PFS为12.2个月；对于28例既往曾接受抗HER2治疗的患者，ORR为50%。无论是CRC还是GC/GEJC，研究均展示出了瑞康曲妥珠单抗优秀的获益数据1。针对治疗组所有患者进行的安全性分析显示，≥3级TRAE发生率为66%，以中性粒细胞计数减少、白细胞计数减少和贫血等血液学毒性为主，临床较易处理。仅有5.0%的患者因TRAEs停止治疗，此外值得注意的是，间质性肺病（ILD）的发生率较低，仅为2.0%，且均为1-2级1。填补数据空白：国产原研药物潜力非凡李进教授综合研究数据，SHR-A1811-I-102试验最核心的临床意义在于填补了国产原研ADC在HER2阳性CRC领域的数据空白。目前，CRC患者的三线/后线治疗通常以瑞戈非尼、呋喹替尼或曲氟尿苷替吡嘧啶等药物为基础，然而患者在PFS等方面的获益不尽如人意。而对于HER2阳性患者，瑞康曲妥珠单抗可以带来9.5个月的临床缓解，完全具备取代现有方案并成为HER2阳性人群新标准治疗方案的潜力。此外，安全性数据也给了我们很大的信心。安全性分析显示，治疗组≥3级TRAE发生率为66%，且骨髓抑制率相对较低，大部分不良事件均较易处理，仅有5.0%的患者因TRAEs停止治疗。更重要的是，对于ILD这一抗HER2靶向治疗的关键性安全顾虑，研究中也实现了较好的控制，为瑞康曲妥珠单抗的临床长期应用积累了安全性优势。迈向更光辉的未来：瑞康曲妥珠单抗临床应用前景展望李进教授基于现阶段取得的的成果，由浙江大学医学院附属第二医院袁瑛教授和我共同牵头的随机、III期SHR-A1811-309研究正在进行中，并于近日宣布达到主要研究终点，其成果可能于本年度的ASCO年会中与大家见面。期待该研究可以进一步推动瑞康曲妥珠单抗获批CRC适应症的进程，重塑HER2阳性CRC的治疗格局。此外值得说明的是，在研究初期，我们曾对瑞康曲妥珠单抗所载荷的SHR169265存在一些顾虑。SHR169265是CRC领域常用化疗药物伊立替康的改构体，通常认为经伊立替康治疗失败的患者，接受伊立替康改构体治疗的获益可能极为有限。然而惊艳的数据坚定了我们的信心，也给了我们新的思考与启迪：对于其他经伊立替康治疗失败的HER2阳性肿瘤患者，该药物是否也可以带来新的突破？我相信这一方向值得进一步探索，未来我也期待瑞康曲妥珠单抗从CRC后线迈向一线或二线，以及在乳腺癌、胃癌等高HER2阳性比例癌种中的应用探索。临床医生与药物研发企业的目标是一致的，始终以患者利益为核心，均致力于通过持续探索提供更安全、更有效的治疗方案，让病人活得更长、活得更好！专家简介李进教授中国药科大学上海高博肿瘤医院院长亚洲肿瘤联盟（FACO）共同主席 CSCO基金会理事长中国药促会肿瘤临床研究专委会主任委员国家卫健委能建与继教肿瘤专家委员会副主任委员中国临床肿瘤学会（CSCO）前理事长、副董事长外高桥细胞与基因治疗产业联盟主席 CSCO大肠癌专家委员会主任委员 Cancer Science 副主编参考文献： 1. Liu T, Luo S, Yuan X, et al. Trastuzumab Rezetecan in Human Epidermal Growth Factor Receptor 2–Expressing Advanced Gastric Cancer or Gastroesophageal Junction Adenocarcinoma and Colorectal Cancer: A Multicenter, Open-Label, Phase I Trial[J]. Journal of Clinical Oncology, 2026: JCO-25-00716. 2. 张希, 杨雷, 刘硕, 等. 2022 年全球恶性肿瘤统计报告解读[J]. Chinese Journal of Oncology, 2024, 46(7). 3. Raghav K, Loree J M, Morris J S, et al. Validation of HER2 amplification as a predictive biomarker for anti–epidermal growth factor receptor antibody therapy in metastatic colorectal cancer[J]. JCO Precision Oncology, 2019, 3: 1-13. 4. Zhang T, You L, Xu J, et al. Abstract LB031: SHR-A1811, a novel anti-HER2 ADC with superior bystander effect, optimal DAR and favorable safety profiles[J]. Cancer Research, 2023, 83(8_Supplement): LB031-LB031. 审批编码：TG-肿瘤-胃肠食管--2029-04 撰写：Babel 审校：Babel 排版：Ivyke 执行：Ocean 本平台旨在为医疗卫生专业人士传递更多医学信息。本平台发布的内容，不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议。如该等信息被用于了解医学信息以外的目的，本平台不承担相关责任。本平台对发布的内容，并不代表同意其描述和观点。若涉及版权问题，烦请权利人与我们联系，我们将尽快处理。

2026-04-02

·投资如意帮

医保利好窗口：创新药板块投资策略与掘金方向

医保政策持续发力，正为创新药板块打开全新投资窗口。2025年医保目录新增114种药品，其中50种为1类创新药，谈判成功率达88%，首版商保创新药目录同步落地，叠加研发补贴加码、审评审批提速，创新药产业正从“研发驱动”向“业绩兑现”转型。面对这一政策红利，普通投资者如何精准布局、规避风险，把握不同周期的投资机会？本文结合行业趋势与实操逻辑，拆解短、中、长期投资策略，明确核心掘金方向与避雷指南，助力投资者在创新药板块中实现稳健盈利。不同于短期题材炒作，创新药板块的投资逻辑核心是“政策红利+业绩兑现+技术突破”，医保政策的持续倾斜，本质上是为行业划定了清晰的发展赛道，也为投资者提供了可落地的布局框架。无论是短期的波段机会，还是中长期的价值投资，都需要结合政策导向、行业格局和企业基本面，精准把控节奏、筛选标的。短期策略（0-6个月）：把握放量红利，捕捉情绪修复波段短期来看，医保谈判落地后的“放量红利”的是核心投资主线，叠加板块情绪修复，适合把握波段机会，重点布局“确定性强、兑现快”的标的，核心逻辑是“医保纳入→销量提升→业绩短期兑现”。首先，重点布局已纳入医保目录、临床价值突出的创新药企业。医保谈判的核心作用是“以价换量”，对于临床需求迫切、疗效显著的创新药，纳入医保后销量往往会迎来爆发式增长。例如，2025年医保谈判中纳入的康方卡度尼利、恒瑞瑞康曲妥珠单抗等产品，上市后销量增幅均超300%，带动企业短期营收快速提升。这类企业的核心优势的是产品已完成临床验证、医保落地后放量确定性高，适合短期布局，赚取业绩兑现带来的波段收益。其次，关注CXO、创新药辅料等上下游企业的短期机会。创新药放量直接带动上下游需求增长，尤其是CXO行业，正迎来海外降息、国内复苏、产业升级三重驱动的超级景气周期，药明生物、康龙化成等龙头2025年1-3季度订单增速预计达30%-40%，收入端有望实现25%以上同比增长。经历2023-2024年行业性降价后，国内CXO市场秩序重构完成，当前头部企业订单量已恢复至2021年峰值水平的80%，价格企稳背景下，2026年起凯莱英、博腾股份等内需型龙头毛利率有望回升至40%以上，短期受益于创新药放量，业绩弹性显著。此外，创新药辅料、包装等细分领域，也会随着创新药量产迎来需求提升，可作为短期补充布局方向。最后，把握板块情绪修复机会。医保政策落地后，市场对创新药板块的预期从“政策不确定性”转向“业绩确定性”，板块情绪往往会迎来修复。投资者可关注前期调整充分、估值处于合理区间，且具备核心产品的标的，借助情绪修复完成短期波段操作，避免盲目追高，重点关注成交量温和放大的标的，控制仓位、快进快出。中期策略（6-18个月）：聚焦技术领先，捕捉业绩兑现主升浪中期来看，创新药板块的投资逻辑将从“短期放量”转向“技术比拼”，核心是布局“技术领先、具备国际化能力”的企业，重点捕捉临床数据披露、审批进度带来的业绩兑现机会，这一阶段的投资收益更具持续性。第一，重点布局ADC、双抗、CGT等前沿赛道的技术领先企业。随着医保政策向高临床价值创新药倾斜，前沿赛道的创新药将成为医保纳入的重点，也是行业增长的核心引擎。其中，ADC药物全球在研项目超200个，直接拉动CRO/CDMO外包渗透率提升至65%以上；双抗、CGT领域也迎来快速发展，国内企业在这些领域的技术突破不断，部分产品已达到全球领先水平。投资者可重点关注拥有核心技术、管线布局完善，且有产品进入临床后期或获批上市的企业，这类企业的业绩增长具备持续性，有望在中期实现估值与业绩的双重提升。第二，关注具备国际化能力（License-out布局）的企业。在创新药出海从“可选动作”变为“必选动作”的当下，具备海外授权能力的企业，能够有效分散单一市场风险，同时获得稳定的授权收入，提升企业盈利能力。2025年第一季度，中国创新药企业通过License-out交易达成了41项协议，累计交易金额达到369.29亿美元，接近2023年全年的交易总额，显示了中国创新药企在全球市场的活跃度和影响力。此外，NewCo模式作为License-out的延伸，正成为越来越多中国药企的选择，岸迈生物、恒瑞医药等企业通过与海外资本合作设立NewCo公司，既减轻了研发资金压力，又能共享海外市场收益，这类具备国际化布局的企业，是中期布局的核心标的。第三，紧盯临床数据披露与审批进度。创新药的核心价值在于临床疗效，临床数据的好坏直接决定企业的估值与业绩。投资者需重点关注企业的临床数据披露节奏，尤其是III期临床试验数据、适应症拓展数据，一旦数据达标，企业股价往往会迎来阶段性上涨；同时，关注新药审批进度，随着国产1类创新药获批周期压缩至45天，审批提速将加速产品落地，提前布局审批进度领先的企业，可捕捉业绩兑现带来的主升浪机会。长期策略（18个月以上）：布局核心资产，享受产业升级红利长期来看，创新药板块的投资逻辑是“价值投资”，核心是布局“具备全球竞争力、能够持续创造价值”的核心资产，享受创新药产业高质量发展与国际化带来的长期红利，适合长期持有、分享企业成长收益。首先，布局平台型创新药企。平台型创新药企拥有自主技术平台，管线复用率高，能够快速推进多款创新药的研发，降低研发成本、提升研发效率，具备长期竞争优势。这类企业往往拥有完善的研发体系、丰富的管线布局，能够持续推出符合市场需求的创新药，抵御行业波动风险，长期来看，随着管线逐步落地，业绩将实现持续增长，估值也将逐步提升，是长期投资的核心标的。其次，重点布局AI制药企业。在传统创新药研发面临“双十定律”桎梏的背景下，AI技术正以大幅提升效率和成功率的核心优势，改写全球药物研发的产业格局。传统药物研发平均需要10-15年、数十亿美元的投入，临床失败率高达90%，而AI技术能在数天内完成过去需要数月的“虚拟筛选”，把研发周期压缩到以月为单位，同时大幅降低试错成本，有研究指出，AI在首创新药发现的临床前及临床阶段可使时间与成本下降多达50%。2026年，AI制药正式进入临床元年，谷歌DeepMind旗下的Isomorphic Labs与礼来、强生达成深度合作，英矽智能获得礼来27.5亿美元押注，标志着AI制药正从概念验证阶段迈入商业化兑现期，布局具备核心技术的AI制药企业，可长期享受技术创新带来的红利。最后，关注海外布局领先、具备全球竞争力的企业。随着中国创新药技术的不断突破，越来越多的国内企业开始走向全球市场，参与全球竞争。这类企业不仅拥有核心技术和优质产品，还具备完善的海外销售体系和国际化布局，能够在全球市场中抢占份额，实现业绩持续增长。长期来看，随着中国创新药在全球市场的影响力提升，这类具备全球竞争力的企业，将成为创新药板块的核心资产，为投资者带来长期稳定的投资收益。掘金方向与避雷指南：精准布局，规避风险在医保利好窗口下，创新药板块的投资机会与风险并存，明确核心掘金方向、规避潜在风险，是投资者实现稳健盈利的关键。 ### 核心掘金方向 1. 前沿创新药赛道：重点关注ADC、双抗、CGT、罕见病创新药，这些赛道临床价值高、增长潜力大，是医保政策重点支持的领域，也是行业未来的增长核心。其中，ADC赛道受CXO行业景气度带动，产业链上下游均有较好的投资机会；罕见病创新药受医保倾斜明显，放量确定性高。 2. 上下游细分赛道：CXO行业受益于创新药研发与量产需求，订单增长确定性强，尤其是头部CXO企业，具备全球竞争力；创新药辅料、生命科学工具等细分领域，随着创新药产业升级，需求将持续提升，属于细分赛道的隐形机会。 3. 国际化布局企业：重点布局具备License-out、NewCo模式等国际化能力的企业，以及海外建厂、海外临床试验布局完善的企业，这类企业能够有效分散风险，享受全球市场增长红利。 ### 避雷指南 1. 避开缺乏核心技术、管线单一的企业：这类企业缺乏持续的研发能力，过度依赖单一产品，一旦产品面临医保降价、竞争加剧等问题，业绩将大幅下滑，投资风险较高。 2. 规避过度依赖仿制药的企业：医保政策持续鼓励创新，仿制药行业面临降价压力，过度依赖仿制药的企业，盈利空间将持续压缩，缺乏长期增长动力，需谨慎布局。 3. 警惕临床数据造假、医保申报失败等风险：临床数据是创新药的核心价值所在，一旦出现数据造假，企业将面临严重的监管处罚，股价也会大幅下跌，诺和诺德向KBP索赔8.3亿美元的案例，就是因标的公司隐瞒不利数据、存在数据造假问题导致的巨额损失，投资者需重点关注企业临床数据的真实性与合规性；同时，医保申报失败将直接影响产品放量，需警惕企业产品医保申报风险。结语：医保政策的持续利好，正在推动创新药产业进入高质量发展的黄金期，也为投资者提供了广阔的投资空间。短期把握放量红利与情绪修复机会，中期聚焦技术领先与国际化布局企业，长期布局平台型、AI制药等核心资产，同时严格规避各类风险，才能在创新药板块的投资中把握机遇、实现稳健盈利。对于普通投资者而言，无需盲目追逐热点，重点关注企业的核心技术、管线布局和业绩兑现能力，结合自身的风险承受能力，合理分配仓位，才能在医保利好窗口下，分享创新药产业升级带来的投资红利。

2026-04-02

·协和医智库

科研新知 | 徐兵河院士团队：PHILA研究再度登顶BMJ，PyroHT方案夯实HER2阳性晚期乳腺癌一线治疗地位

2026年3月16日，中国医学科学院肿瘤医院徐兵河院士团队在《英国医学杂志》（BMJ）在线发表了题为“Pyrotinib or placebo in combination with trastuzumab and docetaxel for HER2 positive metastatic breast cancer: long term survival results from randomised phase 3 PHILA trial”的研究成果。乳腺癌是全球高发的恶性肿瘤，发病率居女性恶性肿瘤首位，素有“红颜杀手”之称。近年来，我国在乳腺癌创新靶向药物研发与临床治疗方案上持续突破，整体诊疗水平稳步提升，已接轨国际水平。尽管乳腺癌诊疗取得显著进展，但部分患者仍面临长期复发和死亡风险。以HER2阳性乳腺癌为例，曲妥珠单抗虽已广泛应用于HER2阳性早期乳腺癌（新）辅助治疗，但在晚期患者的治疗中，如何应对曲妥珠单抗经治人群的耐药困境及高发的脑转移，仍是临床实践中面临的两大挑战，直接影响着患者的生存质量与预后。原创靶点研发、精准分型新药、破解耐药机制、规范综合治疗及普及早筛早诊，是抗肿瘤治疗领域的重点发力方向。 2023年PHILA研究首次发表于《英国医学杂志》，由吡咯替尼联合曲妥珠单抗、多西他赛（PyroHT）组成的大小分子联合治疗方案，已确立为HER2阳性晚期乳腺癌的一线治疗新选择，为患者提供了中国原研治疗方案。2026年，PHILA研究的长期随访数据再度发表于《英国医学杂志》，实现了该研究的第二次亮相，这不仅进一步验证了其持久的临床价值与深远的学术影响力，更标志着中国原创临床研究正稳步迈向国际前沿。本次更新数据进一步夯实了PyroHT方案在HER2阳性晚期乳腺癌一线治疗中的核心地位，并为“中国方案”走向全球、惠及更多患者奠定了坚实的循证医学基础。 PHILA研究是一项由中国医学科学院肿瘤医院徐兵河院士牵头，基于中国原研药物开展的一项随机、双盲、多中心、Ⅲ期临床试验。该研究采用不可逆的HER2受体酪氨酸激酶抑制剂（TKI）吡咯替尼，联合曲妥珠单抗，通过大小分子协同机制双重抑制HER2信号通路，旨在比较PyroHT方案与曲妥珠单抗联合多西他赛（HT）方案一线治疗HER2阳性晚期乳腺癌的疗效与安全性。作为首个发表于BMJ的中国乳腺癌药物研究，PHILA研究于2023年首次发表，证实了PyroHT方案在无进展生存期（PFS）的显著获益和良好的耐受性，率先突破了国际学术界对中国乳腺癌原研研究的认知壁垒。本次PHILA研究更新的长期数据（45.5个月的中位随访）进一步证实，PyroHT方案可凭借独特的大小分子协同作用机制，有望破解晚期治疗难题，为临床实践带来突破性解决方案。在（新）辅助曲妥珠单抗经治患者中，PyroHT治疗组的PFS长达62.8个月，较对照组延长4年余（10.4个月），疾病进展或死亡风险降低76%（HR=0.24），获益程度优于未经治人群（HR=0.47）。吡咯替尼联合曲妥珠单抗和多西他赛不仅持续延长无进展生存期，更首次在总生存期上显示出明确获益，死亡风险降低26%，5年生存率高达66%。该生存获益幅度与国际标准帕妥珠单抗方案相当，而吡咯替尼作为口服TKI，兼具颅内抗肿瘤的潜在优势。PyroHT治疗可将首次脑转移的发生时间延缓7.5个月（16.6个月 vs. 9.1个月），有望为HER2阳性乳腺癌患者带来更长的生存期，同时推迟脑转移及其相关治疗（如脑部放疗）可能导致的认知功能损害等不良反应，提高患者的生活质量。 PHILA研究中（新）辅助曲妥珠单抗经治患者的PFS 截至2025年5月30日，PHILA研究总生存率更新数据吡咯替尼联合曲妥珠单抗与多西他赛方案展现出显著的长期生存获益，不仅能为曲妥珠单抗经治人群带来明确的无进展生存期与总生存期提升，还可有效延缓脑转移的发生。此次长期随访数据再度发表于BMJ，既体现了国际学术界对PyroHT方案长期有效性与安全性的进一步认可，也标志着中国乳腺癌原研临床研究从“首次突破”迈向“持续引领”。中国医学科学院肿瘤医院徐兵河为论文通讯作者，马飞、闫敏为论文的共同第一作者。论文链接：https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12990035/ 本文来源：中国医学科学院新闻中心

100 项与曲妥珠单抗相关的药物交易

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D03257	曲妥珠单抗	L01XC03	DB00072

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适应症	国家/地区	公司	日期
HER2阳性结直肠癌	日本	Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.	2022-03-28
HER2阳性唾液腺癌	日本	Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.	2021-11-25
HER2阳性胃癌	日本	Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.	2011-03-10
胃癌	美国	Genentech, Inc.	2010-10-20
乳腺癌	日本	Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.	2001-04-04
早期乳腺癌	欧盟	Roche Registration GmbH	2000-08-28
早期乳腺癌	冰岛	Roche Registration GmbH	2000-08-28
早期乳腺癌	列支敦士登	Roche Registration GmbH	2000-08-28
早期乳腺癌	挪威	Roche Registration GmbH	2000-08-28
HER2阳性乳腺癌	欧盟	Roche Registration GmbH	2000-08-28
HER2阳性乳腺癌	冰岛	Roche Registration GmbH	2000-08-28
HER2阳性乳腺癌	列支敦士登	Roche Registration GmbH	2000-08-28
HER2阳性乳腺癌	挪威	Roche Registration GmbH	2000-08-28
HER2阳性胃食管结合部腺癌	欧盟	Roche Registration GmbH	2000-08-28
HER2阳性胃食管结合部腺癌	冰岛	Roche Registration GmbH	2000-08-28
HER2阳性胃食管结合部腺癌	列支敦士登	Roche Registration GmbH	2000-08-28
HER2阳性胃食管结合部腺癌	挪威	Roche Registration GmbH	2000-08-28
HR阳性乳腺癌	欧盟	Roche Registration GmbH	2000-08-28
HR阳性乳腺癌	冰岛	Roche Registration GmbH	2000-08-28
HR阳性乳腺癌	列支敦士登	Roche Registration GmbH	2000-08-28

未上市

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
膀胱癌	临床3期	英国	-	2023-03-07
结直肠癌	临床3期	英国	-	2023-03-07
胆囊肿瘤	临床3期	英国	-	2023-03-07
血液肿瘤	临床3期	英国	-	2023-03-07
肺癌	临床3期	英国	-	2023-03-07
卵巢癌	临床3期	英国	-	2023-03-07
胰腺癌	临床3期	英国	-	2023-03-07
前列腺癌	临床3期	英国	-	2023-03-07
唾液腺肿瘤	临床3期	英国	-	2023-03-07
皮肤肿瘤	临床3期	英国	-	2023-03-07

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临床结果

适应症

分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03820141 (AACR2026)	临床2期	HER2阳性乳腺癌 ER-negative \| PR-negative \| HER2-Enriched	37	durvalumab+trastuzumab+pertuzumab	糧鹽齋夢遞鑰蓋蓋網鹹(襯範鑰艱製淵淵糧憲選) = 餘鏇繭選積蓋築積顧夢簾廠範餘壓齋選鑰鑰淵 (衊簾積觸淵顧繭鏇衊衊 )	积极	2026-04-21
NCT03879577 (ARETTA, CTgov)	临床2期	HER2阳性乳腺癌	53	Herceptin+LHRH agonist+Tamoxifen+Letrozole+Docetaxel	憲構窪淵憲膚鬱製鑰製 = 製廠遞鹽顧蓋獵衊構衊壓選繭鑰觸繭鏇齋鹽簾 (鏇醖獵醖網襯網壓窪鹹, 顧醖積簾蓋壓積襯鏇膚 ~ 獵獵艱鹹網遞獵壓鑰繭) 更多	-	2026-01-21
NCT03199885 (NRG-BR004, CTgov)	临床3期	复发性乳腺癌 \| HER2阳性转移性乳腺癌 \| 不能切除的乳腺癌	190	Computed Tomography+Trastuzumab+Paclitaxel+Pertuzumab+Docetaxel (Arm I (Pertuzumab, Trastuzumab, Taxane Therapy, Placebo))	網齋鹽遞憲艱製廠構願 = 壓廠鑰鹽願觸壓蓋壓糧遞壓獵窪範簾製糧簾鑰 (餘範醖艱憲鏇願製構製, 醖餘製廠獵範顧鬱鬱憲 ~ 獵廠築衊憲遞餘夢製襯) 更多	-	2025-12-30
NCT03199885 (NRG-BR004, CTgov)	临床3期	复发性乳腺癌 \| HER2阳性转移性乳腺癌 \| 不能切除的乳腺癌	190	Computed Tomography+Trastuzumab+Paclitaxel+Pertuzumab+Docetaxel+Atezolizumab (Arm II (Pertuzumab, Trastuzumab, Taxane Therapy, Atezolizumab))	網齋鹽遞憲艱製廠構願 = 醖鏇遞鹽鹹遞憲築壓膚遞壓獵窪範簾製糧簾鑰 (餘範醖艱憲鏇願製構製, 鹽鏇衊窪積鏇構襯襯鑰 ~ 蓋鏇衊鏇鹽醖製範鹹觸) 更多	-	2025-12-30
NCT03863223 (PHILA, SABCS2025) 人工标引	临床3期	HER2阳性转移性乳腺癌一线 HER2 Positive	590	Pyrotinib + Trastuzumab + Docetaxel	壓顧築觸艱齋觸襯製淵(構鑰淵鑰夢獵襯艱廠鹽) = 憲繭網醖廠範遞遞簾積築鹽鏇醖構簾膚築壓蓋 (選淵窪鏇顧網艱餘鬱醖, 19.2 ~ NE) 更多	积极	2025-12-12
NCT03863223 (PHILA, SABCS2025) 人工标引	临床3期	HER2阳性转移性乳腺癌一线 HER2 Positive	590	Placebo + Trastuzumab + Docetaxel	壓顧築觸艱齋觸襯製淵(構鑰淵鑰夢獵襯艱廠鹽) = 鑰醖積築獵醖願齋壓築築鹽鏇醖構簾膚築壓蓋 (選淵窪鏇顧網艱餘鬱醖, 6.4 ~ 13.2) 更多	积极	2025-12-12
NCT04588545 (SABCS2025)	临床2期	脑膜肿瘤 HER2+	20	Radiation Therapy + IT Trastuzumab + Pertuzumab	範鏇顧壓膚鹽衊醖壓餘(遞積獵餘鑰築鹹網選窪) = 糧餘範選築蓋積餘簾醖窪襯鏇糧衊繭觸淵糧糧 (簾網簾廠襯鑰淵醖顧製 ) 更多	积极	2025-12-12
SABCS2025	N/A	HER2阳性转移性乳腺癌 HER2+	148	trastuzumab-pertuzumab + taxane (Underwent brain screening)	遞積襯壓餘憲鬱築製製(築網獵艱壓襯鏇製醖觸) = 繭簾遞鏇餘鬱糧積淵顧鏇選範艱簾艱觸願獵獵 (蓋網積積齋醖壓鏇鑰選 ) 更多	积极	2025-12-12
SABCS2025	N/A	HER2阳性转移性乳腺癌 HER2+	148	trastuzumab-pertuzumab + taxane (Did not undergo brain screening)	遞積襯壓餘憲鬱築製製(築網獵艱壓襯鏇製醖觸) = 築鹹顧選顧積齋鹽範膚鏇選範艱簾艱觸願獵獵 (蓋網積積齋醖壓鏇鑰選 ) 更多	积极	2025-12-12
SABCS2025	N/A	HER2阳性癌症新辅助 HER2-positive	43	Paclitaxel and Carboplatin with Trastuzumab and Pertuzumab	製鏇範網鑰膚積蓋築獵(蓋夢淵衊艱繭簾構壓選) = The most prevalent grade 3-4 toxicities were neutropenia (17%) and diarrhea (17%). 積鹹範齋襯膚壓壓膚願 (鑰繭顧膚膚艱鏇範積廠 ) 更多	积极	2025-12-11
SABCS2025	N/A	HER2阳性癌症新辅助 HER2-positive	43	Paclitaxel and Carboplatin with Trastuzumab and Pertuzumab (ER-positive)		积极	2025-12-11
SABCS2025	N/A	HER2阳性转移性乳腺癌一线 HER2-positive	162	First-line trastuzumab and pertuzumab (HP)-based therapy (HER2-positive de novo metastatic breast cancer)	觸餘襯齋製積鬱顧選蓋(醖製鹹齋齋廠簾壓觸鹹) = 鏇鏇膚網鏇夢餘餘襯願簾壓願憲鏇築獵願鏇衊 (網餘鏇鏇構願鬱壓觸鑰 ) 更多	积极	2025-12-11
SOBER (SABCS2025)	临床2期	HER2阳性乳腺癌辅助 HER2-positive	78	Docetaxel + Trastuzumab (HER2-positive node-negative breast cancer with tumor ≤1cm)	鏇壓淵艱糧廠窪簾範積(繭鏇鏇艱鬱淵夢襯築夢) = 顧範醖遞鬱鑰膚鏇夢餘夢壓鑰鏇製壓糧廠衊衊 (艱鏇齋窪積壓鹽遞窪艱 ) 更多	积极	2025-12-11
NCT03820141 (SABCS2025)	临床2期	HER2阳性乳腺癌 HER2 positive \| PD-L1 positive	37	Durvalumab, Trastuzumab, and Pertuzumab (DTP) (HER2-enriched early breast cancer)	鑰壓簾醖壓廠繭選簾願(憲構齋選積繭窪願蓋鹽) = 選膚顧繭壓鹹壓鹽廠範窪窪醖淵壓簾糧襯膚顧 (願選構積淵廠衊鹽醖鏇 )	积极	2025-12-11