安斯泰来他克莫司颗粒上市后临床研究补充申请获中国药监局受理

2024年9月27日，安斯泰来（中国）投资有限公司宣布，中国国家药品监督管理局药品审评中心已受理了两项关于爱尔可复®（他克莫司颗粒）在中国儿童器官移植患者中的上市后临床研究补充申请。这些研究主要评估了他克莫司颗粒在儿童器官移植中的药代动力学特征、长期安全性和有效性。

爱尔可复®在2020年8月26日获得中国国家药品监督管理局的批准，用于预防儿童肝脏或肾脏移植术后的移植物排斥反应，及治疗其他免疫抑制药物无法控制的移植物排斥反应。该药物不仅是中国大陆首个获批用于儿童的免疫抑制剂，并且提高了儿童移植患者的用药规范化和服药依从性。安斯泰来在获得批准后，进一步在中国儿童肝脏或肾脏移植患者中开展了两项研究，以评估其长期安全性和有效性。

这两项研究主要包括PK参数、12个月内的排斥反应以及患者和移植物存活率等终点指标，并取得了积极的结果，确证了他克莫司颗粒在中国肝肾移植患儿中的长期安全性和有效性。

值得注意的是，中国是全球儿童肝移植患者最多的国家，儿童肾移植例数也名列前茅，2021年的数据表明，儿童肾移植达680例。

上海交通大学医学院附属仁济医院的夏强教授指出，中国3岁以下的儿童占肝移植患者的79%。由于儿童患者的特殊情况，需要精确调整药物剂量，因此迫切需要基于体重和剂量的精准用药方案。通过这些研究，积累了更多关于他克莫司颗粒在儿童中的临床数据。

中山大学附属第一医院的王长希教授也表示，婴幼儿器官移植受者的天然免疫系统活跃，早期急排反应的风险较高。通过这些研究，优化了儿童器官移植术后的免疫抑制治疗方案，降低了急性排斥反应和感染风险，提高了受者的生存率。

安斯泰来中国总裁赵萍进一步表示，这些上市后研究报告获得受理，是对公司持续关注中国儿童器官移植患者群体特殊用药需求的肯定。这些研究不仅提供了更科学的治疗选择，还为无数家庭带来了新的希望。

上市后研究对于进一步评估药物在实际使用过程中的安全性和有效性尤为重要。这些研究提供了长期和关键的数据，积累了丰富的用药经验，帮助规范用药和更新治疗指南。

具体来说，F506-CL-0405和F506-CL-0406是两项在中国开展的多中心、开放性、非对照的上市后IV期临床研究，分别评估了他克莫司颗粒在首次接受同种异体肝或肾移植儿童受者中的药代动力学、长期安全性和有效性。

由于先天性疾病和终末期器官衰竭等原因，许多儿童需要进行器官移植。爱尔可复®的应用，无疑为这些患有重症疾病的儿童带来了新生的希望。