Astellas (China) Investment Co., Ltd.

安斯泰来爱尔可复®（他克莫司颗粒）上市后临床研究补充申请，获得中国国家药品监督管理局受理 北京，2024年9月27日-安斯泰来（中国）投资有限公司今日宣布中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）已于2024年9月27日受理了爱尔可复®（他克莫司颗粒）两项上市后临床研究的补充申请。这两项研究评估了他克莫司颗粒在中国儿童器官移植患者中的药代动力学特征、长期安全性和有效性。 2020年8月26日，中国国家药品监督管理局批准爱尔可复®用于预防儿童肝脏或者肾脏移植术后的移植物排斥反应，治疗儿童肝脏或肾脏移植术后应用其他免疫抑制药物无法控制的移植物排斥反应。爱尔可复®是中国大陆首个且截至目前唯一获批针对儿童的免疫抑制剂，满足了儿童移植患者精准用药、方便服用的临床需求，提高了临床用药的规范化和患者的服药依从性。本品获得批准后，安斯泰来在中国儿童肝脏或肾脏移植患者中开展了两项上市后研究，进一步评估了他克莫司颗粒的长期安全性、有效性和药代动力学。 这两项研究的终点指标包括PK参数、12个月内的排斥反应及患者和移植物的存活率等。这两项研究的终点取得了积极结果，进一步在中国肝肾移植患儿中确证了他克莫司颗粒的长期安全性和有效性。 中国大陆儿童肝移植患者数量居世界第一，儿童肾移植例数全球排名第二，2021年儿童肾移植达680例。 夏强教授  上海交通大学医学院附属仁济医院 “中国3岁以下的患者占到儿童肝移植患者的79%。结合儿童患者的特殊情况，需要小幅度调整儿童的用药剂量，因此临床上迫切需要基于体重、剂量精确的免疫抑制用药方案。通过上市后研究，我们在管理更多儿童器官移植患者免疫治疗的过程中，进一步丰富了他克莫司颗粒在儿童群体中的用药经验，积累了更多临床数据。” 王长希教授 中山大学附属第一医院 “婴幼儿器官移植受者的天然免疫系统活跃，早期急排发生的可能性较高。通过上市后的IV期研究，我们在临床上通过优化免疫抑制治疗方案，实现儿童器官移植术后的精准用药，力争降低急性排斥反应和感染的风险，最终进一步提高儿童器官移植受者的生存。” 赵萍女士 安斯泰来中国总裁 “安斯泰来深耕中国器官移植领域25年，惠及器官移植患者超过十万人，为他们崭新的生命旅程保驾护航。今天，这两项儿童器官移植用药上市后临床研究报告获得CDE的受理，我们备受鼓舞。作为器官移植领域的领导者，安斯泰来持续关注中国儿童器官移植患者群体特殊的用药需求，他克莫司颗粒的上市后研究填补了国内儿童器官移植临床精准用药的未尽之需，不仅为中国儿童器官移植患者带来了更科学的治疗选择，更守护了无数家庭新生的希望。” 向下滑动查看更多▼ 关于上市后研究 上市后研究可以帮助进一步评估药物在目标群体中的安全性和有效性等，尤其是在药物已经获得批准并广泛使用之后。这些研究可以提供长期或关键数据，积累用药经验，完善治疗方案，有助于推动规范用药和指南更新等。 F506-CL-0405 (NCT05152628)是一项在中国开展的多中心、开放性、非对照的上市后IV期临床研究，旨在评估他克莫司颗粒在首次接受同种异体肝或肾移植儿童受者中的药代动力学、长期安全性和有效性。该研究共有55例儿童患者入组。 F506-CL-0406 (NCT05153915)是一项在中国开展的多中心、开放性、非对照的上市后IV期临床研究，旨在评估他克莫司颗粒在首次接受同种异体肝或肾移植儿童受者中的长期安全性和有效性。该研究共有56例儿童患者入组。 关于儿童器官移植 儿童需要器官移植的主要原因包括先天性疾病，如先天性胆道闭锁，这类疾病会导致器官功能衰竭，需要通过移植来挽救生命；终末期器官衰竭，由于各种原因（如慢性肾病、肝病等）导致的器官功能逐渐衰竭，最终发展到终末期，必须进行器官移植才能存活。接受器官移植手术成为这些患有重症疾病的儿童新生的希望。 关于爱尔可复®（他克莫司颗粒） 爱尔可复®用于预防儿童肝脏或者肾脏移植术后的移植物排斥反应，治疗儿童肝脏或肾脏移植术后应用其他免疫抑制药物无法控制的移植物排斥反应。 关于安斯泰来中国 安斯泰来中国是安斯泰来制药集团在中国设立的全资公司，由安斯泰来（中国）投资有限公司（简称安斯泰来投资）、北京安斯泰来医药有限公司（简称北京安斯泰来医药）及安斯泰来制药（中国）有限公司（简称安斯泰来制药）组成。其中安斯泰来投资为公司在大中华区的区域总部，全资控股北京安斯泰来医药及安斯泰来制药。后两者分别为安斯泰来在中国市场的肿瘤及专科治疗产品营销中心以及药品生产制造中心。 安斯泰来自1994年进入中国，始终专注于尚未满足的医疗需求，以公开、诚信和协作的方式开展业务，全心全意向中国大众提供高质量的创新药品和服务，致力于提升中国社会的健康福祉。中国是安斯泰来全球增长战略中至关重要的一部分，目前，公司在中国市场销售的产品涉及肿瘤、移植免疫、泌尿、感染等多个专业治疗领域。 更多信息，请访问我们的网站www.astellas.com.cn 参考文献 1.郑树森，徐骁，陈俊丽. 国家肝脏移植质控中心. CTC&CTDC 2021 2.中国器官移植发展报告（2021） 3.CLTR 2019 4.他克莫司颗粒说明书

北京，2024年9月24日-安斯泰来（中国）投资有限公司将在9月25日-9月29日举行的中2024年中国临床肿瘤学会（CSCO）学术年会上首次展示佐妥昔单抗（Zolbetuximab）两项全球III期临床研究SPOTLIGHT以及GLOW中国患者亚组的详细分析结果。 胃癌往往在晚期或转移阶段，或癌细胞从肿瘤原发部位扩散到身体其他组织或器官后，才被诊断出来。12022年中国胃癌新发病例约为358,700例，死亡病例超过26万例。胃癌是中国发病率排名第五位的恶性肿瘤，死亡率排名第三。2 对于此发病率高、生存率低且诊断时间晚的肿瘤疾病而言，新的靶向疗法至关重要。佐妥昔单抗是在研的CLDN18.2靶向疗法的“同类首创”单克隆抗体，中国国家药品监督管理局（NMPA）药品评审中心（CDE）于2023年7月31日正式受理佐妥昔单抗的生物制品上市许可申请。 佐妥昔单抗上市许可申请基于两项全球III期临床研究 SPOTLIGHT以及GLOW。本次CSCO学术年会将迎来佐妥昔单抗这两项临床研究中国患者亚组的详细分析结果的全球首次发布，两项发布将在CSCO 学术年会9月28日上午的胃癌专场举行，由CSCO胃癌专家委员会专家进行论文口头报告。 在今年CSCO上展示情况如下： 全球III期临床研究GLOW研究数据报告 论文题目 Zolbetuximab + CAPOX一线治疗Claudin 18.2（CLDN18.2）+、HER2-、局部晚期不可切除或转移性胃或胃食管结合部腺癌：GLOW中国亚组分析 报告人 报告时间 张东生 中山大学肿瘤防治中心 2024年9月28日 上午11:39-11:45   全球III期临床研究SPOTLIGHT研究数据报告 论文交流 Zolbetuximab + mFOLFOX6一线治疗Claudin 18亚型2 （CLDN18.2）+、HER2-、局部晚期不可切除或转移性胃或胃食管结合部腺癌：SPOTLIGHT中国亚组分析 报告人 报告时间 刘容锐  解放军总医院第五医学中心 2024年9月28日 上午11:45-11:51 佐妥昔单抗自2019年就开始在中国参与全球多中心临床试验，也实现了安斯泰来历史上首次中国与全球同步开发与同步递交上市许可申请。近年来，安斯泰来不断在更早的临床研发阶段将中国纳入考虑，同步研发以及递交上市许可申请，推动创新药物对中国患者的可及，用实际行动助力“健康中国2030”。目前，安斯泰来在肿瘤治疗领域的布局涉及泌尿系统肿瘤（如前列腺癌、尿路上皮癌），血液肿瘤（急性髓系白血病）和消化道肿瘤（如胃癌或胃食管交界处癌）。凭借正在推进“焦点领域的研究策略（Focus Area Approach）”，以聚焦生理机制和治疗手段，确定持续研发新药的机会，解决尚未被满足的医疗需求。 植根中国30年，安斯泰来不断推进“本土化战略”步伐，坚定履行对中国患者的承诺，始终致力于向中国患者提供高质量的创新药品和服务，满足未尽医疗需求，提升中国社会的健康福祉。未来，安斯泰来将赓续前行，以创新立足于不断变化的医疗行业前沿，不断努力将科学的进步转变为患者的价值。  参考文献 [1] American Cancer Society. Signs and symptoms of stomach cancer (01-22-2021). Available at https://www.cancer.org/cancer/stomach-cancer/detection-diagnosis-staging/signssymptoms.html. Last accessed June 2, 2023. [2] World Health Organization. Cancer Today 2022. Available at:https://gco.iarc.who.int/today/.Last accessed Sep 12, 2024

2024年，医健行业不确定性有增无减，从政策到市场，从加速引进到鼓励本土创新，医健领袖们面对哪些挑战，又有哪些机遇？市场动荡，从国谈到集采，从传统渠道到数字生态，跨国巨头和本土领袖们有哪些融合创新，又会如何引领行业新模式？作为医健领袖，该如何积极投身健康中国建设，以全球经验和行业智慧，建言献策，共建行业生态？ 近期，创健研究联合法伯科技和《商业评论》，推出奇言系列高端对话活动，邀请中国医健领袖共同开启行业思想的盛宴，畅谈健康国策、行业趋势和企业管理之道，供大健康领域政策决策者和行业管理者参考。 本期邀请对话的医健领袖是安斯泰来中国区总裁赵萍。赵萍拥有多家跨国药企中国区掌门人的经历，曾任健赞中国区总经理、艾尔建中国区总裁、百时美施贵宝中国区总裁等职务，之前曾任礼来中国肿瘤业务副总裁、百特公司日本、中国和北亚地区生物医药业务商业运营总监。此外，赵萍还具备管理国内创新药企的经验，曾担任基石药业大中华区总经理，为基石搭建了商业团队和运营体系，推动了多个新药的上市。 三十而立，今年是安斯泰来进入中国三十周年，也是中国医药行业实现跨越式发展的三十年。 安斯泰来是一家大型跨国制药企业，业务遍及全球70多个国家和地区，全球员工约14,500人。安斯泰来（Astellas）的名称来源于希腊、拉丁及英文中有关“星辰”的词汇，体现了专注研发、以创新及可靠的药物为全人类带来更美好明天的承诺。 安斯泰来于1994年进入中国，一直致力于向中国大众提供高质量的创新药品和服务，提升中国社会的健康福祉。目前安斯泰来在中国市场销售的产品涉及肿瘤、移植免疫、泌尿等多个专业治疗领域。2021年底，安斯泰来中国宣布公司完成战略布局升级，并将区域总部设立于北京。同时，作为一家扎根中国30年的外资药企，安斯泰来也是中国不断加大对外开放力度、优化营商环境的见证者。 赵萍  安斯泰来中国区总裁 01 进入中国30年，伴随了中国改革开放。从全球战略角度，如何看待中国市场在全球的地位和作用？ 中国市场是全球第二大医药市场，对安斯泰来集团来说，中国是全球五大市场之一。 与很多外资企业的发展轨迹一样，过去30年，安斯泰来中国的发展也经历了几个阶段，从最初设立建立合资厂，将更多全球新产品带到中国市场，再到实现IN CHINA FOR CHINA（在中国为中国），最后目标则是IN CHINA FOR GLOBAL（在中国为全球）。这个过程中，安斯泰来的商业模式和在华策略也在根据外部环境的变化而积极进行调整。 安斯泰来进入中国的30年，见证了中国医药行业的跨越式发展。作为一个典型的跨国企业，安斯泰来在中国的长期持续的投入，则展现了外资创新药企业对中国市场的认可和信心。 2024年7月5日，李强总理主持召开国务院常务会议，通过《全链条支持创新药发展实施方案》； 三医联动到三医协同，政策红利驱动中国市场。二十届三中全会重点提及了医保和医改，以及三医协同； 卫健高质量发展，“健康中国2030”愿景驱动，医疗改革进入深水区，医健行业重塑价值链，行稳致远。 回顾安斯泰来在中国创新药市场中的成长历程，也能为跨国药企带来管理上的启示。 持续加码 近年来，中国医药健康市场飞速发展，中国成为世界第二大医药市场，市场潜力巨大。随着中国市场重要性的日益增强，安斯泰来集团也在频频加码，投资中国。 2019年之前，中国市场是安斯泰来“亚洲和大洋洲”市场之下的一个区域市场。2019年，中国跃升成为安斯泰来五大全球市场（美国，日本，中国，成熟市场，其他国际市场）之一，2021年，安斯泰来将区域总部设立于北京。现在，安斯泰来中国的架构是一个总部---安斯泰来（中国）投资有限公司，加上两个中心，分别是生产中心---安斯泰来制药（中国）有限公司和营销中心---北京安斯泰来医药有限公司。这些频繁的调整，充分体现了安斯泰来持续加码中国的决心。 安斯泰来对于中国的持续加码，还体现在以中国的医疗需求作为研发和临床试验的重点。以前跨国药企的新药研发，大部分都以欧美市场的临床需求为目标，而新药在中国上市的时间，有的比欧美日要晚5年-8年。 得益于近年来审批审批制度改革的不断深化，安斯泰来中国的创新速度不断提升。为了加速新药在中国上市的步伐，安斯泰来在临床实验早期就将中国纳入临床试验设计中，大大缩短中国和全球新药审批时间之间的差距。 本土战略   作为一家扎根中国市场30年的外资药企，安斯泰来自1994年进入中国市场以来，不断推进“本土化战略”步伐，坚定履行对中国患者的承诺。 安斯泰来的本土化，首先体现在转型上。2024年，安斯泰来集团首次将中国纳入到集团的重点策略中，致力于从研发、生产、商业运营等方面全力提升中国区的能力建设，并首次聘任本土人才担任中国区总裁，目标是将中国打造成安斯泰未来全球新的增长点。为了更好地适应当前的外部环境，安斯泰来中国在今年上半年快速调整组织结构,优化公司运营管理流程，提升工作效率，推动了以患者为中心的企业文化转型。 其次，安斯泰来还通过与本土合作伙伴的合作，将更多的创新价值带给患者。2023年12月28日，安斯泰来与科望医药就全新的BiME（双抗巨噬细胞衔接器）平台及候选药物ES019和另一分子项目达成合作开发及授权许可协议，双方将合作完成两个项目的开发，另外科望医药还可授予安斯泰来额外两款产品的合作开发权益。 今年三月份，安斯泰来中国的子公司---北京安斯泰来医药，正式启动了药品进口业务，实现了首笔业务的成功进口，这标志着安斯泰来中国开启了药品的直接进口流程，在本土化策略上迈出坚实一步。 这些举措展现了集团对于中国市场的长期承诺，任用更有行业洞察的本土人才进行管理，同时全方位地提升中国区的组织能力，并加强与本土创新力量的合作，从而把中国市场打造成未来安斯泰来全球的一个增长点。 02 从行业发展的见证者和建设者来看，有哪些因素会影响中国医健行业？ 首先，政策环境对医药产业的发展非常重要。药品审评审批制度的改革极大地帮助创新药在中国临床试验和审批的速度，使中国患者有机会能与全球患者同步获得创新好药。 其次，药品准入速度的加快和自费比例的降低，也极大地提升了患者对于创新药的可及性，同时也激发了公司创新药研发投入的信心。对创新药在价格方面进行一定程度的保护，更有利于保持创新的源动力和积极性。 第三，医疗市场环境的变迁也是一个重要因素。疫情的发生加速了数字化技术的提升和应用，改变了行业和患者获取医疗信息和医疗服务的途径和方式，也改变了制药企业的经营管理模式和商业模式。 最后，国家在政策方面更加鼓励创新，使得中国本土创新的积极性和能力比过去几年更高，创新的形式也更多元化。 03 如何继续专注于中国尚未满足的医疗需求，加速创新？ 安斯泰来致力于将科学进步转变为患者的价值，为了更好的实现以患者为中心，安斯泰来全球成立了以患者为中心部门，以更好的了解患者旅程和需求信息，再将这些信息反馈给研发部门，为新产品的开发提供信息。 在安斯泰来的研发体系中，在中国开展的临床研究已不止于在常规的晚期临床试验、III期临床研究、全球关键性研究等，在更早的临床研发阶段，都将中国考虑纳入，同步研发、同步递交上市申请，以实现创新药物的同步上市，用实际行动助力“健康中国2030”。 以安斯泰来全球首个胃癌靶向Claudin18.2单抗为例。2020年，全球新确诊的胃癌病例超过100 万例，其中中国新增478,000 例胃癌病例，接近全球新增病例的一半。正是因为胃癌在中国有巨大的未被满足的医疗需求，在中国从2019年就开始参与这款产品的全球多中心临床试验，并实现了安斯泰来历史上首次中国与全球同步开发与同步递交上市申请。 再比如，绝经期是女性生命中正常、自然的变化，通常发生在45～55岁之间。血管舒缩症（又称潮热和/或盗汗）是绝经期女性中最常见的主诉之一，潮热从头部、颈部、胸部和上背部突然发作，皮肤红润，温度升高，全身热感。这些症状通常持续1～5分钟，随后可能出现寒战、湿冷、焦虑甚至偶发心悸的症状。中度至重度血管舒缩症状患者还可能出现睡眠问题、疲乏、焦虑和抑郁等，这些症状可能影响其日常活动和工作能力。 据估计，中国每年新增的绝经相关中度至重度血管舒缩症患者超过1000万，存在巨大的未被满足的临床需求。目前缓解绝经相关VMS最常用的治疗方法为绝经激素治疗。然而，绝经激素治疗的使用禁忌症较多，具有治疗窗口期，研究证明还可能会增加乳腺癌、心血管疾病和血栓栓塞发生风险。 得益于乐城先行区的创新政策，2024年6月，全球创新的治疗绝经相关中度至重度血管舒缩症状的非激素、选择性神经激肽3(NK3)受体拮抗剂正式获批落地博鳌乐城，7月诞生了国内的首张处方。 随着中国创新话语权的不断提升，未来十年，中国创新或将积极带动全球医疗健康的变革。 04 持续发展会有哪些机遇和风险？如何实现中国市场策略目标？ 中国人口基数庞大，经济增长稳定且持续，是潜力巨大的创新药市场。扎根中国30年来，安斯泰来深刻地意识到，只有实现可持续发展，才能实现在企业的长期成功。因此，安斯泰来中国团致力于赢得集团总部的支持和信赖，不断强化集团对长期加码中国市场的信心；其次，安斯泰来中国成功让集团意识到，只有持续不断地提升中国团队的能力，提升中国团队的商业化能力和准入能力，才能实现中国市场的目标，进而实现集团的目标；最后，只有实现多方共赢，只有不断满足患者的医疗需求，集团和中国团队才能实现更加可持续的长期发展。 ※※※ 8月19日，李强总理主持召开国务院常务会议，审议通过《外商投资准入特别管理措施（负面清单）（2024年版）》。会议指出，要进一步放宽外资准入，全面取消制造业领域外资准入限制措施，抓紧推进电信、教育、医疗等服务领域开放。要适应新形势优化吸引外资政策，及时回应外商合理诉求，在优化营商环境、完善服务保障等方面出台更多务实举措。 2024年8月20日，安斯泰来制药集团宣布，中国国家药品监督管理局药品审评中心已批准注射用维恩妥尤单抗用于既往接受过含铂化疗和程序性死亡受体-1（PD-1）或程序性死亡配体-1（PD-L1）抑制剂治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者。这项批准是基于一项全球3期注册研究以及中国人群的桥接研究。这是一个具有里程碑式意义的事件，对患者而言实现了新抗体-药物偶联物（ADC）治疗的可及性。 持续创新，与时代同频共振，愿安斯泰来中国在赵萍带领下，为患者带来更多中国新药和全球新药，助力“健康中国2030”和世卫组织倡导的全球健康命运共同体。 - End -