香雪制药TCR-T细胞疗法新药列入突破性治疗品种

2024年7月30日，中国国家药品监督管理局（NMPA）的药品审评中心（CDE）正式接纳了香雪生命科学（XLifeSc）研发的TAEST16001注射液为突破性治疗品种。这一决定标志着中国首个TCR-T细胞治疗新药取得了历史性进展，自其IND（新药临床试验申请）获批以来，TAEST16001顺利进入关键性临床试验，并为其附条件上市铺平了道路。这意味着中国即将迎来首款TCR-T细胞治疗药物的上市，对推动中国免疫细胞治疗创新药物的发展具有重要意义。

TAEST16001注射液是香雪生命科学自主研发的明星产品，其主要针对NY-ESO-1靶点，是一款亲和力增强的TCR-T细胞免疫治疗药物。首个临床试验对象是HLA-A*02:01阳性且携带NY-ESO-1抗原的晚期软组织肉瘤患者。TAEST16001不仅是中国TCR-T领域首个获得IND批准的产品，也是目前唯一进入II期临床试验阶段的TCR-T产品。

软组织肉瘤是一种复杂的恶性肿瘤，涵盖超过五十种亚型，主要起源于间叶组织。由于其高恶性特质，常规治疗手段难以奏效，这类肿瘤可以在多个部位滋生。在成人恶性肿瘤中，软组织肉瘤约占1%，而在儿童肿瘤中，这一比例则显著提升至10%。约14.5%至26.5%的患者在首次就医时已面临肿瘤转移的困境。

特别是滑膜肉瘤，发病率约占总体比例的5%至10%。由于不同肉瘤亚群对化疗药物的响应差异较大，目前主要使用以蒽环类药物为核心的姑息性化疗，但疗效有限。

TAEST16001注射液的I期临床试验成果已在2022年ASCO（美国临床肿瘤学会）年会上获得认可，肿瘤客观缓解率（ORR）达到了41.7%，其安全性和有效性与全球同类产品相当。2024年6月，TAEST16001在II期临床试验中的阶段性成果再次入选ASCO年会，数据显示其安全性和耐受性稳定，最佳缓解率达50%，中位无进展生存期为5.9个月，为经过标准治疗失败的晚期软组织肉瘤患者带来了新的希望。

2024年8月1日，Adaptimmune宣布其革命性的TCR-T疗法Afami-cel成功获得FDA的市场准入许可，这是全球首款TCR-T细胞疗法，终结了滑膜肉瘤患者长达十多年的等待。Afami-cel针对MAGE-A4靶点，适用于特定HLA分型且肿瘤表达MAGE-A4抗原的患者。单剂定价高达727,000美元，成为目前美国市场上最昂贵的癌症细胞治疗药物。

美国癌症协会预测，2024年美国将新增约13,590例软组织癌症病例，滑膜肉瘤占5%至10%。当前治疗手段的局限性导致转移性滑膜肉瘤患者的五年生存率中位数仅为20%。Afami-cel的问世为该领域带来了新希望。

在SPEARHEAD-1临床试验中，共入组52例患者，结果显示总体缓解率为37%，中位总生存期为17个月，2年总生存率预计高达70%。

TCR-T疗法通过基因工程技术改造T细胞，使其能够识别并攻击肿瘤细胞表面的特定抗原。与传统疗法相比，TCR-T疗法具有高度靶向性和持久性，有望在实体瘤治疗领域发挥重要作用。

随着技术的不断进步，TCR-T疗法在实体瘤治疗中的应用前景广阔，未来有望为更多患者带来治愈的希望和更好的生活质量。

如何获取生物制药领域的最新研究进展？

在智慧芽新药情报库，您可以随时随地了解药物、靶点、适应症、机构等方面的最新研发进展。点击下方图片，开启全新的药物发现之旅吧！