口服变构小分子突破血脑屏障临床试验结果喜人

Gain Therapeutics公司近日宣布，其用于治疗帕金森病（PD）的在研变构小分子药物GT-02287在1期临床试验中取得了令人鼓舞的结果。分析表明，该口服药物能够穿越血脑屏障并与靶点结合，同时具有良好的安全性和耐受性。公司计划在今年第四季度启动该药物的1b期临床试验。

这项1期试验共招募了72名健康志愿者，包括年龄不超过64岁的男女受试者。数据分析结果显示，在所有年龄段的受试者中（其中约15%的受试者年龄超过50岁），无论是单剂量还是多剂量的GT-02287均展现出良好的安全性和耐受性。

研究还发现，GT-02287不仅存在于受试者的脑脊液中，还能够与外周靶点相结合。在安全和耐受的口服剂量下，该药物的血浆浓度达到了治疗水平，并能够进入中枢神经系统与靶点结合。无论患者是否具有GBA1突变，GT-02287都展现出作为帕金森病潜在疗法的可能性。

在整个研究过程中，未观察到任何因药物而停药或严重的不良事件。GT-02287是Gain Therapeutics的主要候选药物，旨在治疗伴有或不伴有GBA1突变的帕金森病。GT-02287是一种口服变构蛋白调节剂，具有能够穿越血脑屏障的小分子量。该药物的作用机制是恢复由于GBA1基因突变（帕金森病相关的最常见遗传异常）或其他与年龄相关的压力因素而发生错误折叠和受损的溶酶体蛋白酶葡萄糖脑苷脂酶（GCase）的功能。

在帕金森病的临床前模型中，GT-02287成功恢复了GCase酶的功能，减少了α-突触核蛋白的聚集、神经炎症和神经元死亡，提高了多巴胺水平，并改善了动物的运动功能和认知能力，具有减缓帕金森病进展的潜力。此外，GT-02287显著降低了血浆神经丝轻链（NfL）水平，这是一种神经退行性疾病的生物标志物。

总之，GT-02287在1期临床试验中展示了作为帕金森病疗法的潜力，且安全性和耐受性良好。Gain Therapeutics计划继续推进该药物在1b期临床试验中的研究，以进一步验证其有效性和安全性。

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