核心收购24亿美元，口服小分子疗法获FDA优先审查待遇

Ono Pharmaceutical近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已接受其提交的vimseltinib新药申请（NDA），并授予其优先审评资格，用于治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者。该药物由Ono的子公司Deciphera Pharmaceuticals开发，FDA预计将在2025年2月17日前完成审评。此外，欧洲药品管理局（EMA）也接受了vimseltinib的上市授权申请，并启动了审查程序。

此次申请基于关键性3期临床试验MOTION研究的数据支持。MOTION研究评估了vimseltinib在不适合手术且未接受过抗CSF1/CSF1R治疗的TGCT患者中的疗效和安全性。研究结果显示，与安慰剂相比，接受vimseltinib治疗的患者在第25周时，由盲法独立放射学评审（BIRR）评估的客观缓解率（ORR）显著提高。Vimseltinib组的ORR为40%，而安慰剂组则为0%，p值小于0.0001。

此外，vimseltinib在所有关键次要终点上也表现出显著的统计学和临床意义。安全性方面，vimseltinib的安全性数据与之前的1/2期临床试验结果一致，显示药物的安全性是可控的。这些研究结果已在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上发布，并同时发表于《柳叶刀》杂志。

Vimseltinib是一种在研口服酪氨酸激酶抑制剂，专门用于选择性和强效抑制CSF1R。Deciphera Pharmaceuticals开发了该药物，今年4月，Ono Pharmaceutical斥资24亿美元收购了Deciphera公司，从而获得了vimseltinib。

TGCT是一种罕见的非恶性肿瘤，通常发生在关节内或关节附近。其主要由CSF1基因失调导致的CSF1过度产生所引起。尽管是良性肿瘤，但这些肿瘤可能生长并对周围组织和结构造成损害，进而引起疼痛、肿胀和关节活动受限。手术是目前主要的治疗方法，但肿瘤往往会复发。对于不适合手术的患者，系统性治疗选择非常有限，因此迫切需要一种新的TGCT治疗方案。

综上所述，vimseltinib作为一种新型的CSF1R抑制剂，有望为TGCT患者提供一种新的有效治疗选择。FDA和EMA的审评进展以及MOTION研究的积极结果，显示了vimseltinib在治疗TGCT方面的潜力。未来，该药物可能会为不适合手术的TGCT患者带来新的希望和治疗选择。