Vimseltinib

公司首个药物贝捷迈已获批上市（全球首个获批的口服CSF-1R抑制剂），标志其从研发驱动成功转型为商业化驱动，开启增长新篇章。 公司聚焦于小分子靶向药物研发，聚焦CSF-1R、FGFR4等差异化靶点，避开热门靶点同质化竞争，建立了独特的技术壁垒。建立起由20余种候选药物组成的研发管线，其中12款药物已进入临床阶段，5款处于临床III期或注册性临床阶段。 其核心产品贝捷迈和依帕戈替尼的全球布局有望为公司带来持续稳定的收入增长，公司已实现盈利。总体而言感觉公司的综合实力会比劲方要强，但是市值却比劲方还低，但是对比现在的12块的股价，回看24年的时候股价2元，市值12亿，当时的创新药投资者得多么的难熬。 一、公司概况 1. 公司概况简介 上海和誉生物医药科技有限公司（和誉-B，02256.HK）成立于2016年4月，是一家专注于癌症及其他疾病新型小分子疗法研发的生物制药企业。公司总部位于上海浦东新区，同时在上海张江和无锡设有研发中心，员工规模约233人（2023年数据）。和誉医药于2021年10月在香港联交所上市，融资约17.54亿港元。 公司成立近十年来，已建立起由20余种候选药物组成的研发管线，其中12款药物已进入临床阶段，5款处于临床III期或注册性临床阶段。2025年12月，公司自主研发的CSF-1R抑制剂贝捷迈（盐酸匹米替尼胶囊）获得中国国家药品监督管理局批准上市，用于治疗症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成年患者。这是和誉医药首个获批上市的创新药物，标志着公司从临床前研究向商业化的关键转型。 此外，和誉医药在2022年获上海市"专精特新"中小企业认定，2023年入选"中国医药上市公司ESG竞争力TOP20"榜单，2025年8月被纳入MSCI全球小盘股指数成分股，同年9月再次被纳入富时全球股票指数系列，获得国际资本市场的认可。 2. 公司业务模式、市场份额与核心竞争力 和誉医药的业务模式主要围绕小分子创新药物的研发与商业化展开，目前处于从研发驱动向商业化驱动转型的阶段。公司通过自主研发为主、外部合作为辅的方式，构建了覆盖肿瘤和非肿瘤领域的差异化产品管线。与多数中国创新药企不同，和誉医药采取了"授权商业化+自主商业化"并行的策略：对于贝捷迈等全球性产品，公司选择将全球商业化权利授权给默克等国际药企；而对于依帕戈替尼等中国患者占比较大的适应症，公司则计划保留自主商业化权利。 市场份额方面，作为一家临床阶段转型商业化的创新药企，和誉医药在整体肿瘤药市场中份额尚小。但公司核心产品贝捷迈在中国TGCT治疗领域已占据领先地位，成为国内首个获批用于该适应症的系统性治疗药物。在FGFR抑制剂细分领域，公司也处于全球领先位置，其FGFR4抑制剂依帕戈替尼和FGFR2/3抑制剂ABSK061均为全球首创或领先的小分子药物。 核心竞争力主要体现在以下几个方面： 差异化管线布局：和誉医药坚持"Best-in-Class优先、填补临床空白"的原则，聚焦于CSF-1R、FGFR4、FGFR2/3等靶点，避开扎堆热门靶点的竞争，专注于开发具有独特优势的小分子药物。例如，贝捷迈作为CSF-1R抑制剂，在TGCT治疗中展现出54%的客观缓解率（ORR），显著优于安慰剂组的3.2%，且安全性良好，无胆汁淤积性肝毒性。 国际化的研发与临床能力：公司具备全球同步开展多中心III期临床试验的能力，贝捷迈的全球III期MANEUVER研究即为典型案例。这种能力使公司能够以同一组临床数据申报多个国家的上市许可，大幅缩短研发周期和成本。北京积水潭医院作为贝捷迈全球III期临床试验的Leading PI单位，已成功通过FDA现场核查，体现了和誉医药临床试验的质量与规范性。 高效的管理机制：创始人徐耀昌博士确立了"科学至上"的决策机制，公司70%以上研发人员具备硕士学历，能够快速基于科学达成共识，避免了跨国药企常见的部门壁垒，实现了研发效率的显著提升。公司内部研发流程高效，贝捷迈从立项到中国获批仅用9年7个月，而同类药物在国外通常需要15年左右。 充足的资金储备：截至2025年12月31日，公司现金及银行结余达到20.27亿元，为后续研发和商业化提供了坚实的财务基础。同时，公司通过与默克等国际药企的战略合作，已获得超过1.55亿美元的首付款和行权费，进一步增强了公司的资金实力。 强大的专利壁垒：公司在FGFR4和CSF-1R等靶点领域构建了完善的专利布局，核心专利保护期至2038年，且已通过PCT进入美国、欧洲等主要市场。截至2025年，公司拥有500余项专利申请，为产品提供了强有力的知识产权保护。 二、行业分析 1. 行业简介 小分子靶向肿瘤药物是抗肿瘤药物的重要组成部分，具有分子量小、不涉及免疫原性、易吸收、工艺成熟、能穿透细胞膜、易于储存和运输等优点。与单克隆抗体、细胞治疗等大分子生物药相比，小分子靶向药物在口服给药便利性、生产成本和可及性方面具有独特优势。 全球小分子靶向肿瘤药物市场呈现稳步增长态势，2018-2023年期间复合年增长率约为4.4%。2023年全球市场规模已达到843亿美元，预计到2025年将超过千亿美元。中国市场增长更为迅猛，2017-2023年期间复合年增长率高达40%，2023年市场规模达到734亿元，预计2025年有望突破千亿元大关。 小分子靶向肿瘤药物主要应用于肝细胞癌（HCC）、胃癌（GC）、尿路上皮癌（UC）、腱鞘巨细胞瘤（TGCT）等多种癌症的治疗。随着精准医疗的发展和分子诊断技术的进步，小分子靶向药物在特定分子标志物阳性的患者群体中展现出越来越重要的临床价值。 2. 行业成长性分析 小分子靶向肿瘤药物行业在未来几年将保持稳健增长，主要驱动因素包括： 未满足的临床需求：全球范围内，多种癌症的治疗仍面临巨大挑战，特别是对于靶向治疗耐药或晚期患者。以肝细胞癌为例，中国患者占全球总数的55%，而约30%的HCC患者存在FGF19过表达，这部分患者在接受一线靶免联合治疗后的预后相对较差，亟需新的有效治疗方案。 技术创新与适应症扩展：新一代小分子靶向药物在选择性和疗效方面取得显著突破，同时通过适应症扩展和联合用药策略，进一步扩大了市场空间。例如，和誉医药的贝捷迈最初针对TGCT适应症，但在临床探索中发现其对慢性移植物抗宿主病（cGvHD）也具有显著疗效，公司已启动该适应症的研发工作。 患者基数扩大：癌症发病率持续上升，为小分子靶向药物市场提供了稳定的患者基础。2023年，中国新增癌症患者约482万例，全球范围内癌症负担持续加重。 医保覆盖与可及性提升：随着医保谈判和带量采购政策的实施，越来越多的小分子靶向药物被纳入医保目录，提高了患者的可及性和支付能力。2023年，新增18种抗肿瘤药物纳入医保目录，平均降价幅度达50%。 预计2025-2030年中国小分子靶向肿瘤药物市场将保持15%左右的年复合增长率，到2030年市场规模有望达到1950亿元。这一增长趋势将主要由以下因素推动： 肝细胞癌（HCC）：全球约30%的HCC患者存在FGF19过表达，这部分患者群体对FGFR4抑制剂等靶向药物的需求旺盛。 胃癌（GC）：中国胃癌发病率全球领先，ABSK061等FGFR2/3抑制剂在胃癌治疗中展现出良好潜力。 尿路上皮癌（UC）：FGFR基因突变在尿路上皮癌中发生率较高，ABSK091等FGFR抑制剂有望填补市场空白。 罕见病领域：如TGCT和软骨发育不全（ACH）等罕见疾病，患者基数虽小，但药物定价高，市场潜力可观。 3. 评估行业政策影响 中国医药行业政策环境对小分子靶向肿瘤药物企业产生了多方面的影响： 创新药支持政策：2024年7月，国务院审议通过《全链条支持创新药发展实施方案》，为创新药研发提供了政策支持和制度保障。该政策强调强化新药创制基础研究，调动各方面科技创新资源，为和誉医药等创新药企创造了良好的发展环境。 审评审批加速：国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）近年来不断优化审评审批流程，为创新药提供了优先审评、突破性疗法认定等加速通道。贝捷迈即获得CDE优先审评资格，并在NDA获受理后仅6个月左右即实现获批，体现了政策对创新药的支持。 医保谈判与带量采购：医保谈判和带量采购政策对药物价格形成压力，但同时也提高了药物的可及性和市场渗透率。对于和誉医药而言，其核心产品贝捷迈作为国内首个获批用于TGCT治疗的系统性治疗药物，有望通过医保谈判快速纳入医保目录，扩大患者群体。 国际合作政策：中国持续推进医药领域国际合作，支持创新药企"走出去"。贝捷迈的FDA NDA申请获受理，体现了中国创新药国际化进程的加速。同时，默克等国际药企与和誉医药的战略合作，也反映了中国医药市场对国际资本的吸引力。 4. 行业集中度与竞争格局 全球小分子靶向肿瘤药物市场集中度较高，主要由跨国药企主导： 阿斯利康：凭借强大的EGFR和ALK抑制剂产品组合，占据约18%的全球市场份额 诺华：受益于其广泛的激酶抑制剂管线和多适应症药物获批，市场份额接近15% 辉瑞：在多种靶向治疗领域均有布局，市场份额约12% 强生、BMS等：占据其他主要市场份额 全球市场CR3（前三大企业市场份额总和）约为45%，CR5约为57%。 中国市场竞争格局呈现多元化态势： 百济神州：2025年前三季度收入213.13亿元，稳居中国创新药出海标杆，其BTK抑制剂泽布替尼在全球45个市场获批上市，销售额达199.5亿元 恒瑞医药：2025年前三季度收入140.6亿元，肿瘤药营收占比达60.66%，作为深耕肿瘤领域的老牌企业，卡瑞利珠单抗等核心药持续放量 信达生物：2025年H1收入59.53亿元，净利润8.34亿元（扭亏），信迪利单抗靠7项医保适应症常年放量 和誉医药：作为新兴创新药企，市场份额尚不明确，但凭借贝捷迈等差异化产品，在特定细分领域具备较强竞争力 行业竞争格局特点： 靶点集中度高：多数企业集中于PD-1/PD-L1、EGFR、BTK等热门靶点，导致同质化竞争严重 差异化竞争机会：在CSF-1R、FGFR4等细分靶点领域，市场参与者相对较少，差异化竞争机会较多 国际化竞争加剧：中国创新药企加速国际化布局，与跨国药企在海外市场形成直接竞争 联合用药成为趋势：小分子靶向药物与免疫治疗、化疗等联合用药方案日益增多，提高了临床疗效和患者生存质量 5. 国外小分子肿瘤药企业竞争格局 国际小分子肿瘤药市场主要由跨国药企主导，其中： 默克：在肿瘤治疗领域拥有广泛布局，包括贝捷迈的全球商业化权利 诺华：在激酶抑制剂领域占据领先地位，如EGFR、ALK等靶点 罗氏：在多种肿瘤治疗领域均有布局，包括靶向治疗和免疫治疗 强生：在FGFR抑制剂等领域有布局，如Infigratinib 阿斯利康：在FGFR抑制剂等领域有布局，如ABSK091 礼来：在BTK抑制剂等领域有布局，如匹妥布替尼（捷帕力） 国际竞争格局特点： 研发资源密集：跨国药企拥有雄厚的研发资金和全球化的研发网络，能够支持多靶点、多适应症的广泛布局 临床试验经验丰富：国际药企在多中心临床试验设计、执行和监管申报方面拥有丰富经验 商业化能力强大：跨国药企具备全球化的销售网络和市场推广能力，能够快速将创新药推向全球市场 专利壁垒高：国际药企在核心靶点领域构建了完善的专利布局，形成较高的技术壁垒 6. 行业地位分析 和誉医药在小分子靶向肿瘤药物行业中的竞争优势主要体现在以下几个方面： 毛利率领先：2025年中期财报显示，公司毛利率达100%（尚不明确），远高于行业平均水平，主要得益于收入主要来自授权费，而非生产成本。 净利率突出：2025年中期财报显示，公司净利率约41.59%，在行业中排名第1，体现了公司较高的盈利能力。 研发管线差异化：公司研发管线聚焦于CSF-1R、FGFR4、FGFR2/3等差异化靶点，避免了与百济神州、信达生物等头部企业在PD-1/PD-L1等热门靶点上的直接竞争。 临床开发效率高：公司全球同步开展多中心III期临床试验的能力，以及高效的内部决策机制，使公司在临床开发效率上具有显著优势。 国际合作经验丰富：公司与默克、礼来、艾力斯等海内外知名药企达成深度合作，尤其是与默克的战略合作，为公司带来了1.55亿美元的首付款和行权费，以及全球商业化资源。 7. 主要竞争对手分析 和誉医药的主要竞争对手包括： 百济神州：作为中国创新药出海标杆，百济神州在PD-1、BTK等热门靶点领域占据领先地位，其泽布替尼2025年前三季度销售额达199.5亿元，覆盖全球45个市场。 信达生物：2025年H1收入59.53亿元，净利润8.34亿元（扭亏），信迪利单抗（PD-1抑制剂）拥有7项医保适应症，市场表现强劲。公司同时布局PD1/IL-2双抗、HER2 ADC等下一代管线，但FGFR等靶点布局相对有限。 恒瑞医药：作为深耕肿瘤领域的老牌企业，恒瑞医药2025年前三季度肿瘤药收入约140.6亿元，占公司总营收的60%以上。卡瑞利珠单抗等核心药持续放量，但公司仍依赖国内仿制药市场，创新药转型仍在进行中。 再鼎医药：2025年收入32.34亿元，但净利润仍亏损12.34亿元，同比增长31.73%。公司主要依赖引进产品，商业化能力仍在提升中。 第一三共：在CSF-1R抑制剂领域，第一三共的培西达替尼（Pexidartinib）是已获批的竞品，但尚未在中国上市。 小野制药：其Vimseltinib（CSF-1R抑制剂）也已获批，但同样尚未进入中国市场。 强生：其Infigratinib是FGFR抑制剂领域的领先产品，但主要针对FGFR1/2/3，而非FGFR4。 与主要竞争对手相比，和誉医药的竞争优势在于： 靶点选择差异化：避开PD-1/PD-L1等热门靶点，专注于CSF-1R、FGFR4等差异化靶点，减少了同质化竞争 临床开发效率高：贝捷迈从立项到中国获批仅用9年7个月，而同类药物在国外通常需要15年左右 国际合作经验丰富：与默克等国际药企的战略合作，为公司带来了资金和商业化资源 研发团队专业：创始人徐耀昌博士及其团队拥有丰富的跨国药企研发经验，确保了研发质量 8. 公司与竞争对手的三年对比分析 和誉医药与主要竞争对手在近三年的业务发展和盈利能力对比： 和誉医药的优势主要体现在： 研发投入聚焦：公司将30%的收入投入早期研发，确保了管线的持续创新和竞争力 盈利质量高：公司毛利率和净利率均处于行业领先水平，体现了较高的盈利能力和运营效率 资金储备充足：截至2025年底，公司现金及银行结余约20.27亿元，为后续研发和商业化提供了坚实保障 管线差异化明显：公司在FGFR4、CSF-1R等靶点领域处于全球领先地位，差异化竞争优势显著 三、基本面分析 1. 主营业务情况分析 和誉医药的主营业务主要分为以下几类： 授权收入：公司通过与默克等国际药企的战略合作，获得一次性首付款和行权费。2023年12月，公司与默克达成独家许可协议，授予默克贝捷迈在全球的商业化权利，获得7000万美元首付款和8500万美元行权费，累计1.55亿美元。 研发服务收入：公司为其他药企提供研发服务，获得相关收入。这部分收入规模相对较小，但为公司早期发展提供了资金支持。 未来商业化收入：随着贝捷迈等产品获批上市，公司未来将逐步获得产品销售分成和里程碑付款，这是公司未来收入增长的主要来源。 各主营业务的营收金额和百分比： 2025年全年：收入6.12亿元（人民币），同比增长21.45%，其中授权收入占主要部分 2025年中期：收入6.12亿元，同比增长23%，授权收入占比尚不明确 2024年全年：收入5.04亿元，同比增长2544%，首次实现年度盈利，净利润2830万元 创新业务布局： 和誉医药正在积极布局创新业务，主要包括： 非肿瘤领域扩展：2025年初，公司正式将触角伸向自免、心血管、糖尿病等非肿瘤领域。例如，贝捷迈在开发cGvHD适应症，ABSK061针对软骨发育不全（ACH）的治疗潜力正在探索中。 双抗ADC布局：公司虽无ADC开发经验，但正尝试将小分子药物开发的专业优势与经验延伸至双特异性抗体和抗体偶联药物领域，形成更全面的产品矩阵。 口服PD-L1抑制剂：ABSK043作为口服PD-L1抑制剂，与伏美替尼等EGFR-TKI联用的"靶免联合"方案展现出良好的安全性和耐受性，有望成为下一代PD-L1抑制剂中的差异化产品。 市占率变化： 作为新兴创新药企，和誉医药在整体肿瘤药市场的市占率尚不明确。但在其核心产品贝捷迈所在的TGCT治疗领域，公司已占据国内领先地位，成为国内首个获批用于该适应症的系统性治疗药物。随着贝捷迈在美国FDA NDA申请获受理（2026年1月），以及依帕戈替尼等其他产品在全球范围内的推进，公司有望在特定细分领域进一步提升市场份额。 2. 财务状况分析 公司财务指标变化趋势： 财务报告异常科目分析： 和誉医药作为一家尚未实现大规模商业化的创新药企，其财务报告中存在一些符合行业特点的"异常"科目： 高毛利率：2025年中期财报显示毛利率达100%，主要因为公司收入主要来自授权费，而非需要承担生产成本的产品销售。这种高毛利率是创新药企在商业化前的典型特征，但随着自研产品商业化，毛利率可能会有所下降。 高净利率：2025年中期财报显示净利率约53.66%，同样是因为收入主要来自授权费，且公司严格控制非核心行政开销，将资源集中于研发等核心环节。 研发投入占比高：2025年，公司确认研发投入5.08亿元，同比增长13%，占收入的82.9%，远高于行业平均水平。这种高研发投入是创新药企的常态，也是确保公司长期竞争力的关键。 资产负债表关键风险点： 和誉医药资产负债表整体风险较低，主要风险点包括： 收入结构依赖授权费：目前公司收入主要来自默克等合作伙伴的授权费，而非自有产品的销售，收入稳定性可能受到合作进展影响。 研发管线不确定性：公司研发管线中尚有12款药物处于临床阶段，但未来能否获批上市并实现商业化仍存在不确定性。 专利保护期：公司核心专利保护期至2038年，但随着专利到期，可能面临仿制药竞争的压力。 3. 公司成长性分析 公司成长性分析： 和誉医药正处于从临床阶段向商业化阶段转型的关键期，其成长性主要体现在以下方面： 收入增长：公司收入从2024年的5.04亿元增长至2025年的6.12亿元，同比增长21.45%，保持稳定增长。这一增长主要得益于与默克等合作伙伴的战略合作。 盈利增长：公司净利润从2024年的2830万元增长至2025年的5520万元，同比增长95%，体现了公司盈利能力的显著提升。 管线推进：公司研发管线中已有5款药物进入临床阶段，12款药物进入临床阶段，多款药物获得FDA和CDE的突破性疗法认定或快速通道资格，为未来商业化奠定了基础。 资金储备增加：截至2025年底，公司现金及银行结余约20.27亿元，较2024年的19.6亿元略有增加，为后续研发和商业化提供了坚实保障。 未来发展规划： 和誉医药未来发展规划主要包括以下几个方面： 商业化元年：2026年，公司将迎来商业化元年，核心产品贝捷迈在国内获批上市，并在美国FDA NDA申请获受理后，有望于2026年底或2027年初获批，开启全球商业化。 FGFR4抑制剂商业化：依帕戈替尼（ABSK011）作为FGFR4抑制剂，有望成为全球首个获批的FGFR4抑制剂，用于治疗FGF19过表达的肝细胞癌（HCC）。公司计划保留该产品的自主商业化权利，以更好地服务中国患者。 非肿瘤领域扩展：公司正积极向自免、心血管、糖尿病等非肿瘤领域拓展，如ABSK061针对软骨发育不全（ACH）的治疗潜力正在探索中。这种多元化布局有助于降低公司对单一治疗领域的依赖风险。 双抗ADC布局：公司计划将小分子药物开发的专业优势与经验延伸至双特异性抗体和抗体偶联药物领域，形成更全面的产品矩阵。 全球化战略：公司将继续推进贝捷迈等产品的全球商业化，同时加强与国际药企的战略合作，提升公司在全球创新药市场的竞争力。 战略规划与落地情况对比： 和誉医药的战略规划与实际落地情况高度一致： 商业化战略：公司2023年底与默克达成贝捷迈全球商业化协议，2024年初获得7000万美元首付款，2025年4月默克确认行使全球商业化选择权，支付8500万美元行权费。2025年12月，贝捷迈获中国NMPA批准上市，2026年1月，贝捷迈的FDA NDA申请获受理，与战略规划完全一致。 管线布局：公司2025年初宣布向非肿瘤领域拓展，如ABSK061针对软骨发育不全（ACH）的II期临床试验已完成首例患者给药，与战略规划一致。 资金管理：公司强调"量入为出"的财务原则，2024年首次实现年度盈利，2025年净利润同比增长95%，现金储备持续增加，体现了公司良好的资金管理能力。 4. 研发与技术分析 研发投入分析： 和誉医药高度重视研发投入，2025年研发投入达5.08亿元，同比增长13%。公司研发投入占比高达82.9%（研发投入/收入），远高于行业平均水平，体现了公司对创新研发的高度重视。 研发投入主要集中在以下几个方面： 早期研发：公司坚持对早期研发保持30%的投入，推动梯度建设，形成持续造血能力。 临床开发：公司全球同步开展多中心III期临床试验的能力，如贝捷迈的全球III期MANEUVER研究，确保了临床数据的高质量和全球认可。 CMC开发：公司重视化学、生产和控制（CMC）环节的研发投入，确保产品能够顺利实现商业化。 技术实力分析： 和誉医药在小分子靶向药物研发领域拥有较强的技术实力，主要体现在以下几个方面： 差异化靶点布局：公司在FGFR4、CSF-1R等靶点领域处于全球领先地位，如依帕戈替尼（ABSK011）作为FGFR4抑制剂，单药治疗FGF19过表达的晚期HCC患者ORR达46.7%，中位无进展生存期（mPFS）为5.5个月。 精准靶向技术：公司掌握高选择性小分子抑制剂开发技术，如贝捷迈作为CSF-1R抑制剂，能够高效靶向CSF-1R，同时避免对其他FGFR亚型的非特异性抑制，降低了脱靶毒性。 全球临床开发能力：公司具备全球同步开展多中心III期临床试验的能力，贝捷迈的全球III期MANEUVER研究即为典型案例。 联合用药开发：公司积极开发联合用药方案，如ABSK043（口服PD-L1抑制剂）与伏美替尼（第三代EGFR-TKI）联用治疗EGFR突变且PD-L1阳性NSCLC患者，展现出良好的安全性和耐受性。 专利壁垒强度分析： 和誉医药在核心靶点领域构建了完善的专利布局，专利壁垒强度较高： FGFR4抑制剂：依帕戈替尼（ABSK011）在FGFR4选择性方面显著高于竞品，如Infigratinib对FGFR1/2/3的抑制更强，而依帕戈替尼则专注于FGFR4，降低了脱靶毒性，形成了差异化技术壁垒。 CSF-1R抑制剂：贝捷迈（匹米替尼）在TGCT治疗中展现出54%的ORR，显著优于安慰剂组的3.2%，且安全性良好，无胆汁淤积性肝毒性，体现了公司在该靶点领域的技术优势。 专利覆盖范围：公司核心专利已通过PCT进入美国、欧洲等主要市场，保护期至2038年，为产品提供了强有力的知识产权保护。 替代品威胁程度分析： 和誉医药产品的替代品威胁程度因适应症而异： TGCT领域：贝捷迈的竞品包括第一三共的培西达替尼和小野制药的Vimseltinib，但这两款药物尚未在中国获批，且贝捷迈在安全性方面具有优势（无胆汁淤积性肝毒性），替代品威胁较低。 HCC领域：依帕戈替尼（ABSK011）作为全球首个FGFR4抑制剂，目前尚无直接替代品，替代品威胁较低。 软骨发育不全（ACH）领域：ABSK061作为FGFR2/3选择性抑制剂，目前尚无获批的靶向治疗药物，替代品威胁较低。 研发情况分析： 和誉医药研发管线覆盖广泛，包括： CSF-1R抑制剂：贝捷迈（匹米替尼），已在中国获批用于TGCT治疗，美国FDA NDA申请已获受理。 FGFR4抑制剂：依帕戈替尼（ABSK011），获CDE突破性疗法认定，用于治疗HCC。 FGFR2/3抑制剂：ABSK061，针对3-12岁软骨发育不全（ACH）儿童患者的II期临床试验已完成首例患者给药。 口服PD-L1抑制剂：ABSK043，与伏美替尼、戈来雷塞等联合用药方案的II期临床研究正在进行中。 其他管线：包括ABSK131、ABSK141等早期分子，以及与礼来合作的P151等。 在研项目亮点分析： 和誉医药在研项目的主要亮点包括： 贝捷迈（匹米替尼）：作为国内首个获批用于TGCT治疗的系统性治疗药物，填补了国内治疗空白。其全球III期临床数据显示，ORR达54%，显著优于安慰剂组的3.2%，且安全性良好。默克已获得该药全球商业化权利，有望为公司带来稳定的销售分成和里程碑付款。 依帕戈替尼（ABSK011）：作为全球首个FGFR4抑制剂，针对FGF19过表达的晚期HCC患者，ORR达46.7%，中位无进展生存期（mPFS）为5.5个月。该药获CDE突破性疗法认定，有望成为该适应症的首选治疗方案。 ABSK061：作为FGFR2/3选择性抑制剂，针对软骨发育不全（ACH）儿童患者，有望填补该领域靶向治疗的空白。软骨发育不全是一种常染色体显性遗传性罕见病，全球约25万名患者，中国约数千例，市场潜力可观。 ABSK043：作为口服PD-L1抑制剂，与伏美替尼联用的"靶免联合"方案展现出良好的安全性和耐受性，有望成为EGFR突变合并PD-L1阳性NSCLC患者的一线治疗选择。 5. 实控人分析 和誉医药实控人为徐耀昌博士，其基本情况和背景如下： 徐耀昌博士的基本情况： 本科毕业于南京大学化学系 美国芝加哥大学化学博士 拥有超过25年的新药研发和管理经验 曾在美国礼来、诺华等跨国药企担任高级管理职务 曾创立上海翰森生物医药科技有限公司（豪森集团新药研发中心） 2016年4月创立和誉医药，担任董事长兼首席执行官 管理团队介绍： 喻红平博士：联合创始人、首席科学官、药物化学高级副总裁，曾任职诺华、礼来及豪森药业，主导药物化学研发 嵇靖博士：执行董事、首席医学官，负责领导跨职能团队并监督全公司的临床开发及监管战略，有丰富的临床研究经验 Praveen Kudithipudi：2025年聘任的业务发展顾问，曾任职默克、罗氏，助力BD合作 管理风格与理念： 科学至上：徐耀昌博士确立了"科学至上"的决策机制，公司70%以上研发人员具备硕士学历，能够快速基于科学达成共识，避免了跨国药企常见的部门壁垒 高效协同：公司内部研发流程高效，贝捷迈从立项到中国获批仅用9年7个月，而同类药物在国外通常需要15年左右 量力而行、量入为出：公司强调"把每一分钱花在刀刃上，不必要的支出一分不花"的财务原则 聚焦差异化靶点：公司坚持"不把鸡蛋放在一个篮子里，但每个篮子都要选准好鸡蛋"的管线布局策略 6. 综合分析 公司护城河分析： 和誉医药具备以下护城河： 专利技术壁垒：公司在FGFR4、CSF-1R等靶点领域构建了完善的专利布局，保护期至2038年，且已通过PCT进入美国、欧洲等主要市场，为产品提供了强有力的知识产权保护。 临床开发效率：公司具备全球同步开展多中心III期临床试验的能力，贝捷迈的全球III期MANEUVER研究即为典型案例。这种能力使公司能够以更短的研发周期和更低的成本推进产品上市。 国际合作资源：公司与默克、礼来、艾力斯等海内外知名药企达成深度合作，尤其是与默克的战略合作，为公司带来了1.55亿美元的首付款和行权费，以及全球商业化资源。 资金实力：截至2025年底，公司现金及银行结余约20.27亿元，为后续研发和商业化提供了坚实保障。 波特五力模型分析： 供应商议价能力：中等。公司研发过程中需要与CRO、CDMO等企业合作，但此类企业市场竞争充分，供应商议价能力有限。 购买者议价能力：低。公司产品主要面向医院和患者，且多为创新药物，患者和医院对治疗方案的依赖性强，购买者议价能力较低。 新进入者威胁：中等。小分子靶向药物研发门槛高，但市场潜力大，仍可能吸引新进入者。然而，和誉医药在核心靶点领域的先发优势和专利布局，为公司提供了较强的防御能力。 替代品威胁：因适应症而异。在TGCT和HCC等领域，公司产品具有显著优势，替代品威胁较低；在软骨发育不全（ACH）等罕见病领域，尚无获批的靶向治疗药物，替代品威胁极低。 同业竞争强度：高。小分子靶向药物领域竞争激烈，尤其是在PD-1/PD-L1、EGFR等热门靶点领域。然而，和誉医药在FGFR4、CSF-1R等差异化靶点领域的布局，降低了直接同业竞争的风险。 公司议价能力变化分析： 和誉医药的议价能力正逐步提升： 与合作伙伴的议价能力：随着公司首款产品贝捷迈的商业化成功，公司与默克等合作伙伴的议价能力将逐步增强。 与监管机构的议价能力：公司通过高质量的临床试验和数据，获得了FDA和CDE的快速通道资格和突破性疗法认定，体现了与监管机构的良好沟通和议价能力。 与投资者的议价能力：公司连续两年实现盈利，且股价在2025年年度涨幅达到182.83%，体现了投资者对公司价值的认可，增强了公司在资本市场上的议价能力。 亮点与风险分析： 公司亮点： 首款产品商业化成功：贝捷迈在中国获批上市，填补了国内TGCT治疗的空白，标志着公司从研发驱动向商业化驱动转型的成功。 高研发投入带来高回报：公司研发投入占比高达82.9%，但已获得贝捷迈等产品的商业化回报，证明了高研发投入的战略价值。 国际化布局领先：公司是首家全球同步开展多中心III期临床且递交NDA的中国生物医药企业，体现了国际化布局的领先性。 资金实力雄厚：公司现金及银行结余约20.27亿元，负债率仅5.32%，财务状况稳健，为后续发展提供了坚实保障。 管理层经验丰富：徐耀昌博士及其团队拥有丰富的跨国药企研发和管理经验，确保了公司战略的正确性和执行力。 公司潜在风险： 产品商业化风险：尽管贝捷迈已在中国获批，但其市场表现仍存在不确定性，尤其是定价和医保准入将直接影响产品的市场渗透率和销售额。 研发管线不确定性：公司研发管线中尚有12款药物处于临床阶段，但未来能否获批上市并实现商业化仍存在不确定性。 收入结构单一：目前公司收入主要来自默克等合作伙伴的授权费，收入结构单一，一旦授权合作进展不及预期，将对收入产生较大影响。 专利保护期：公司核心专利保护期至2038年，但随着专利到期，可能面临仿制药竞争的压力。 国际化竞争加剧：随着中国创新药企加速国际化布局，与跨国药企在海外市场形成直接竞争，可能面临更大的市场压力。

琼海市博鳌科技创新研究院 2026.03  2025 年药品获批盘点 博研院 国际医药资讯早知道 尽管面临FDA动荡与宏观不确定性， 生物制药行业仍以55款新产品取得佳绩！ 文章速览 NEWS CONTENTS PART .01     >>>>>>>> 新药批准数量下降 PART .02     >>>>>>>> 潜在重磅药物数量下降 PART .03     >>>>>>>> 2025 年 获批疗法的类型分布 PART .04     >>>>>>>> 2025 年 欧洲药企表现亮眼 PART .05     >>>>>>>> 2025 年 药品获批盘点 PART .01 新药批准数量下降 ——2025年共批准了46种新药，而2023年为55种，2024年为50种。与此同时，FDA生物制品评估与研究中心在2025年批准了18种新生物疗法，而2023年为25种，2024年为18种。 12月的激增包括7项新药批准，这是2025年单月批准数量最多的月份。同时，2025年下半年（30项）的新药批准数量也远超过上半年（16项），这表明随着年度内局势趋于稳定，美国监管机构的运作效率有所提升。2025年3月，美国卫生与公众服务部宣布了一项裁员1万人的计划，其中包括FDA的3500个职位。随后的几个月里，数十家公司透露其产品审批因FDA内部变动而遭遇延迟。加拿大皇家银行资本市场的一项研究显示，去年第三季度遭拒的市场申请数量超过了前六个周期。此外，FDA在该季度延迟了其中11%的申请审核，而前六个季度的平均延迟率为4%。 PART .02 潜在重磅药物数量下降 ——除了2025年新药批准数量下降，预期能带来重磅销售额的新药数量也出现下滑。Evaluate Pharma数据显示，2024年获批的新药中，有近20款产品预计到2030年销售额将突破10亿美元。而在今年的获批新药名单中，仅有8款药物被寄予同样的市场期待。 在去年12月的最后两周，Cytokinetics公司的心肌病治疗药物Myqorzo与葛兰素史克的哮喘药物Exdensur相继获批。Evaluate Pharma预测，Myqorzo到2030年销售额预计将达到28亿美元，Exdensur的销售额预估为12亿美元。 在2025年获批的新药中，预计到2030年销售额最高的是阿斯利康与第一三共联合研发的Datroway。作为首个靶向TROP2的抗体偶联药物，该药用于治疗乳腺癌。获批五个月后，两家公司再获FDA批准，将其适应症扩展至治疗携带EGFR突变的非小细胞肺癌患者。 预计到2030年销售额排名第二的新药是Insmed公司的Brinsupri。作为全球首个上市的DPP1抑制剂，它也是治疗非囊性纤维化支气管扩张的首创疗法，预计2030年销售额将达到31亿美元。 2025年获批且预计到2030年成为重磅产品的其他药物包括：Vertex的非阿片类止痛药Journavx、诺华治疗慢性自发性荨麻疹的Rhapsido、强生治疗全身型重症肌无力的Imaavy，以及葛兰素史克的脑膜炎球菌疫苗Penmenvy。 2024年则有更多备受瞩目的药物获批，包括Madrigal制药公司用于治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎的Rezdiffra；默克公司治疗肺动脉高压的Winrevair；百时美施贵宝治疗精神分裂症的Cobenfy；强生公司治疗非小细胞肺癌的Lazcluze；BridgeBio公司治疗心肌病的Attruby；Vertex公司治疗囊性纤维化的Alyftrek；以及礼来公司的两款新药——阿尔茨海默病治疗药物Kisunla和特应性皮炎疗法Ebglyss。 PART .03 2025年获批疗法的类型分布 ——FDA去年批准了14种肿瘤疗法，而2024年为15种。在这14种疗法中，有5种针对非小细胞肺癌，其中包括两种适用于非鳞状非小细胞肺癌的药物。 这一系列非小细胞肺癌疗法获批的背景是，FDA在2024年已批准了该适应症的三种新疗法。除了阿斯利康与第一三共备受瞩目的乳腺癌药物Datroway获批外，礼来公司的乳腺癌治疗药物Inluriyo也获得了批准。 FDA批准了两种血癌疗法：Kura Oncology与协和麒麟合作研发的用于治疗急性髓系白血病的Komzifti，以及再生元公司用于治疗多发性骨髓瘤的Lynozyfic。这与2023年FDA批准的七种新血癌疗法相比，延续了放缓趋势。 在FDA于2025年批准的46种新药中，有26种（占比57%）被指定为罕见病（孤儿药）疗法。在美国，针对患者人数少于20万的疾病所开发的药物被归入孤儿药类别。这一罕见病治疗药物的比例高于前两年，当时仅有略超过半数的新批准药物属于孤儿药范畴。其中三项孤儿药批准针对同一种疾病——遗传性血管性水肿（HAE），且集中在10周内完成。这一密集批准始于CSL公司的Andembry获准。FDA还批准了Ionis制药公司的Dawnzera，这是首个针对HAE的RNA靶向疗法。另一项批准授予了KalVista制药公司的血浆激肽释放酶抑制剂Ekterly，其区别于其他注射疗法之处在于该药为口服制剂，可按需服用以抑制HAE急性发作。 继2024年细胞与基因疗法（CGT）以九项批准创下纪录后，2025年CGT批准数量放缓至五项，成为自2022年（FDA当年同样批准五项CGT）以来的最低值。除诺华公司针对脊髓性肌萎缩症的疗法Itvisma获批外，其余批准均由小型企业获得，包括Abeona、Precigen、Neurotech以及意大利机构Fondazione Telethon——该机构成为首个成功通过FDA审批的非营利性CGT研发组织。 PART .04 2025年欧洲药企表现亮眼 ——欧洲公司在2025年获得的新药批准数量远超美国同行。事实上，去年没有一家美国公司获得超过一项FDA批准，而同期有五家欧洲公司斩获了多项FDA批准许可。 葛兰素史克和诺华公司各获得三项批准。葛兰素史克获批的药物包括脑膜炎球菌疫苗Penmenvy、治疗尿路感染和淋病的抗生素Blujepa，以及重症哮喘疗法Exdensur。诺华公司获批的药物包括肾病药物Vanrafia、荨麻疹治疗药物Rhapsido，以及脊髓性肌萎缩基因疗法Itvisma。 获得两项FDA批准的公司包括：赛诺菲（获批血小板减少症疗法Wayrilz和血友病药物Qfitlia）、勃林格殷格翰（凭借特发性肺纤维化药物Jascayd和肺癌疗法Hernexeos获得监管机构认可）以及拜耳（更年期治疗药物Lynkuet和肺癌疗法Hyrnuo获批）。 对于美国大型制药企业而言，这是收获寥寥的一年——艾伯维、礼来、强生和默克成为仅有的几家跻身全球前20强并成功获得新药批准的美国药企。 注：我们年度汇总的数据通常与FDA官方列表略有差异，因为我们的报告包含生物疗法和疫苗的批准，但排除了FDA列表中的诊断显像剂。 PART .05 1 Datroway 活性成分：德曲妥珠单抗Datopotamab deruxtecan适应症：乳腺癌、非小细胞肺癌销售额预测：峰值销售额50亿美元获批日期：1月17日研发企业：阿斯利康、第一三共 概要介绍：阿斯利康与第一三共凭借其靶向TROP2的抗体偶联药物Datroway的获批，为这一年拉开了备受期待的序幕。该药物首个适应症为经治的HR阳性、HER2阴性乳腺癌——此前两家公司已撤回其二线非鳞状非小细胞肺癌的初始申请。双方随后重新提交了针对经治EGFR突变非小细胞肺癌的申请，并于6月获得FDA批准。阿斯利康预测该药年销售额峰值可达50亿美元，不过现有两个适应症可能并非主要贡献来源。目前业界焦点集中于三期Avanzar研究，该试验将Datroway与阿斯利康的Imfinzi及化疗联用，用于一线非小细胞肺癌治疗，结果预计于2026年上半年公布。TROP2领域竞争激烈：除吉利德的首创药物Trodelvy因多项三期试验失利而竞争力渐弱外，默沙东正通过与科伦博泰合作的sac-TMT开展大规模临床项目，持续加大投入。 2 Grafapex 活性成分：曲奥舒凡Treosulfan适应症：异基因造血干细胞移植预处理销售额预测：五年内美国市场销售额超1亿美元获批日期：1月21日研发企业：Medexus制药公司 概要介绍：Medexus制药在制定该产品上市计划数年后终获FDA批准。Grafapex是一款烷化剂，用于急性髓系白血病或骨髓增生异常综合征患者异基因造血干细胞移植的预处理方案。Medexus通过与medac公司协议获得该药权益，但2021年FDA通过完整回复函暂缓其上市计划，导致后续多年延迟。如今该药成功上市，已成为Medexus的战略核心。公司首席执行官Ken d'Entremont在近期财报中表示，已投入600万美元支持相关团队与基础设施建设，此举"正产生显著影响"。公司预计Grafapex在商业上市五年内产品级净收入将突破1亿美元，但同时强调该目标取决于市场推广的"具体进展与成功程度"。 3 Journavx 活性成分：苏泽曲林Suzetrigine 适应症：镇痛 销售额预测：2030年达29亿美元（Evaluate Pharma数据） 获批日期：1月30日 研发企业：福泰制药Vertex Pharmaceuticals 概要介绍：波士顿生物技术公司福泰制药凭借其首创新类别非阿片类镇痛药引发市场关注。这款口服电压门控钠通道抑制剂靶向外周神经系统信号通路，阻止痛感传递至大脑，是二十多年来疼痛治疗领域的首个重大创新。虽然目前临床常用阿片类药物及其他镇痛剂，但存在成瘾风险。Journavx获批用于成人中重度急性疼痛治疗，这类疼痛通常为短期发作，多源于手术或创伤。福泰制药正在研究该药对慢性疼痛的疗效，这将覆盖更广泛的患者群体，但该适应症的临床数据表现参差。Journavx的50毫克剂量定价为15.5美元，而同等剂量的通用阿片类药物仅约0.5美元。尽管第三季度销售额2000万美元尚未达预期，但上市指标总体显示Journavx正稳步释放市场潜力。 4 Gomekli 活性成分：米达美替尼Mirdametinib适应症：1型神经纤维瘤病销售额预测：峰值销售额超10亿美元获批日期：2月11日研发企业：SpringWorks Therapeutics 概要介绍：去年二月，当总部位于康涅狄格州的SpringWorks Therapeutics公司日益接近其1型神经纤维瘤病（NF1）疗法Gomekli的FDA获批时，一场收购案也在同步酝酿。事实上，就在FDA批准这款口服MEK抑制剂的前一天，德国默克集团宣布正就收购这家2017年从辉瑞分拆出来的药企进行谈判。数月后双方最终达成交易。Gomekli获批用于治疗2岁及以上伴有症状性良性肿瘤且无法手术切除的NF1患者。这类被称为丛状神经纤维瘤的肿瘤沿外周神经鞘生长，可发生于体内或体表。该药将与阿斯利康和默沙东的Koselugo共同竞争该领域市场，但后者仅获批用于儿科患者。据pharmaphorum报道，部分分析师预测该疗法有望实现重磅炸弹级峰值销售额。 5 Vimkunya 活性成分：基孔肯雅病毒样颗粒 适应症：基孔肯雅病毒感染 销售额预测：2031年达1.7亿美元（GlobalData数据） 获批日期：2月14日 研发企业：巴伐利亚北欧公司Bavarian Nordic 概要介绍：巴伐利亚北欧公司2023年以3.8亿美元与Emergent BioSolutions达成的交易在2025年获得回报——FDA批准了Vimkunya作为首款可用于18岁以下人群的基孔肯雅病毒疫苗，并授予其广泛适用标签。上市之初，Vimkunya本将与Valneva公司的Ixchiq展开竞争（后者于2023年获得全球首款基孔肯雅疫苗批准），但当年8月FDA因安全问题撤回Ixchiq的美国许可证，使其退出美国市场竞争。由此Vimkunya在夏季全球新一轮基孔肯雅疫情爆发时，成为免疫防御的唯一选择。公司还从此次获批获得的优先审评券中获益，随后以1.6亿美元售出该券。Vimkunya的全球上市推动巴伐利亚北欧公司在2025年前九个月实现23%的销售增长，GlobalData分析师预计该疫苗到2031年将创造1.7亿美元收入。 6 Penmenvy 活性成分：脑膜炎球菌ACWY群组分、B群组分 适应症：侵袭性脑膜炎球菌病 销售额预测：2030年全球销售额达11亿美元（Evaluate Pharma数据） 获批日期：2月14日 研发企业：葛兰素史克 核心方案：葛兰素史克将旗下两款成熟脑膜炎球菌疫苗的抗原组分结合，研发出美国市场第二款五价脑膜炎球菌疫苗，为抗击侵袭性脑膜炎球菌病增添了新的广谱防御手段。Penmenvy针对A、B、C、W、Y五种血清群（MenABCWY），在GSK原有B群与ACWY群疫苗基础上实现以最少接种次数提供最全面保护。该疫苗虽比辉瑞的五价疫苗Penbraya晚两年上市，但Norstella旗下Evaluate Pharma预计其到2030年将以11亿美元全球销售额反超竞品。目前商业市场上10支单剂装疫苗定价为250美元。这款五价疫苗已凭借美国疾控中心免疫实践咨询委员会的推荐纳入免疫规划，适用于需在同次就诊中接种B群与ACWY群脑膜炎球菌疫苗的人群。 7 Romvimza 活性成分：维姆塞替尼Vimseltinib 适应症：症状性腱鞘巨细胞瘤 销售额预测：2030年达1.69亿美元（Evaluate Pharma数据） 获批日期：2月14日 研发企业：小野药业Ono Pharma 概要介绍：日本小野药业在2024年收购Deciphera Pharmaceuticals以拓展肿瘤领域及美国市场布局后，于去年迎来该交易核心药物维姆塞替尼的获批。这款集落刺激因子1受体抑制剂于今年2月获FDA批准，用于治疗成人症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者，适用于手术可能恶化患者身体机能或引发严重并发症的病例。该药现以Romvimza为商品名上市，正与第一三共的Turalio展开竞争。不同于每日给药两次的Turalio，小野药业的疗法为每周服用两次，两者均为口服药物。未来可能面临新竞争者——默克集团旗下同类在研药物pimicotinib。Piper Sandler分析师在2021年研究报告中曾预测，小野药业该药在2026年销售额可能达到6500万美元。 8 Encelto 活性成分：Revakinagene taroretcel 适应症：2型黄斑毛细血管扩张症 销售额预测：暂无 获批日期：3月5日 研发企业：Neurotech 概要介绍：今年3月FDA批准Neurotech公司的Encelto后，这家私营生物技术企业准备为神经退行性疾病——2型黄斑毛细血管扩张症领域开辟新天地。这种威胁视力的疾病此前缺乏获批疗法，而Encelto有望帮助患者避免视力丧失风险。该疗法采用小型半透膜胶囊，通过外科手术植入眼内，持续向患者视网膜递送治疗剂量的睫状神经营养因子蛋白。这家总部位于威斯康星州的生物技术公司将其技术描述为针对眼科疾病的细胞基因疗法递送系统。Neurotech表示，在两项三期临床试验中，其药物在两年后将疾病进展抑制了56.4%和29.2%，优于模拟治疗效果。 9 Blujepa 活性成分：吉泊达星Gepotidacin适应症：单纯性尿路感染、淋病销售额预测：2031年达5.67亿美元（GlobalData数据）获批日期：3月25日研发企业：葛兰素史克 概要介绍：葛兰素史克的Blujepa为长期受忽视的抗生素领域带来了新突破，这是数十年来首款针对常见疾病的新类别口服抗生素。该药于3月首次获批，用于治疗12岁及以上女性单纯性尿路感染（美国每年约有 1600万女性受此影响）；12月再获FDA突破性批准扩展至淋病适应症，成为该领域首创疗法。这款三氮杂苊类抗生素采用全新作用机制，葛兰素史克称其可能具有较低的耐药性发展风险——当前细菌变异加剧而新型抗生素稀缺，耐药性问题正日益严峻。Blujepa的研发部分由美国卫生与公众服务部等政府机构资助。GlobalData分析预测该药2031年销售额将达5.67亿美元。 10 Qfitlia 活性成分：非妥西兰Fitusiran 适应症：A型/B型血友病 销售额预测：2030年达10亿美元（科睿唯安数据） 获批日期：3月28日 研发企业：赛诺菲 概要介绍：过去三年间，FDA已批准六款血友病新药，其中包含三款基因疗法。Qfitlia的独特优势在于其同时适用于A型与B型血友病患者，且不受抑制剂状态限制。这款每1-2个月皮下注射一次的维持治疗方案，相较于按需替代疗法能显著减少出血事件（约半数患者可实现零出血），但其RNA干扰疗法需严密监测血栓风险。在用药便捷性上，Qfitlia优于近期获批的诺和诺德Alhemo（每日给药）与辉瑞Hympavzi（每周给药）。在A型血友病领域，Qfitlia将挑战罗氏主导产品Hemlibra（2024年销售额49亿美元）的市场地位。虽然Evaluate Pharma预测其2030年销售额为3.52亿美元，但科睿唯安给出了更乐观的10亿美元预期。 11 Vanrafia 活性成分：阿曲生坦Atrasentan适应症：免疫球蛋白A肾病销售额预测：暂无获批日期：4月2日研发企业：诺华公司 概要介绍：诺华通过2023年32亿美元收购Chinook Therapeutics获得阿曲生坦。该药通过加速批准途径上市，作为选择性内皮素A受体拮抗剂，用于有快速进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病，且无需遵守FDA要求的风险评价与缓解策略（REMS）肝脏监测安全计划。Vanrafia免于REMS限制的标签可能帮助诺华在与Travere Therapeutics双机制药物Filspari的竞争中获得优势，尽管Travere曾表示REMS并未影响Filspari的市场接纳。通过跨试验对比，Filspari在降低蛋白尿幅度方面似乎优于Vanrafia，且已获得FDA完全批准，而Vanrafia目前的加速批准仅适用于尿蛋白肌酐比≥1.5 g/g的患者。Filspari的双重作用机制使其可单药使用，而Vanrafia需与其他药物联用。 12 Anniko 活性成分：派安普利单抗Penpulimab适应症：非角化性鼻咽癌销售额预测：暂无获批日期：4月23日研发企业：康方生物、中国生物制药 概要介绍：尽管业界对康方生物的关注多集中于其与Summit Therapeutics合作的PD-1xVEGF双抗依沃西单抗，但真正助其率先打入美国市场的却是与中国生物制药合作的PD-1抑制剂Anniko。该药获批与化疗联合用于一线治疗非角化性鼻咽癌，或作为单药用于三线治疗。虽然康方将此次获批视为公司国际化开发和注册能力的证明，但截至8月半年报发布时该药尚未上市。鉴于PD-(L)1市场竞争激烈，且公司明确目标是将依沃西单抗打造成新型肿瘤免疫治疗基石，Anniko并非康方的优先项目。在中国市场，Anniko已获批四个适应症，包括一线鳞状非小细胞肺癌和三线经典型霍奇金淋巴瘤。 13 Zevaskyn 活性成分：Prademagene zamikeracel适应症：隐性营养不良型大疱性表皮松解症销售额预测：峰值销售额4.6亿美元获批日期：4月28日研发企业：Abeona Therapeutics 概要介绍：在克利夫兰的Abeona Therapeutics公司首次申请Zevaskyn获批遭FDA拒绝一年后，这款自体细胞基因疗法于去年四月最终获得批准。该药用于治疗隐性营养不良型大疱性表皮松解症，这是一种严重且致残的遗传性皮肤病，会导致患者皮肤形成严重创面。Abeona的疗法通过对患者自身皮肤细胞进行基因改造，使其产生功能性VII型胶原蛋白，随后将处理后的细胞以"片状"形式覆盖于创面。2024年，该公司曾因生产相关问题遭FDA拒绝。随着2025年4月获批，公司同时获得了罕见儿科疾病优先审评券，后以1.55亿美元售出。杰富瑞分析师预测该药年销售额峰值可达4.6亿美元。 14 Imaavy 活性成分：尼泊卡单抗Nipocalimab适应症：全身型重症肌无力销售额预测：2030年达12亿美元（Evaluate Pharma数据）获批日期：4月29日研发企业：强生公司 概要介绍：强生公司获得其FcRn阻断抗体的批准，为全身型重症肌无力（gMG）这种自身免疫性疾病提供了新的治疗选择。该药企通过2020年65亿美元收购Momenta Pharmaceuticals获得Imaavy，这款FcRn阻断剂现拥有强生所称"覆盖最广泛gMG患者群体"的标签。其适应症包括12岁及以上抗乙酰胆碱受体或抗肌肉特异性激酶抗体阳性的患者，该群体占所有抗体阳性gMG患者的90%以上。强生并非首个在该疾病领域获批FcRn阻断抗体的药企，但公司相信其广泛的适应症范围将增强产品在当前由argenx和优时比主导的市场中的竞争力。 15Avmapki Fakzynja 活性成分：阿伏美替尼Avutometinib与德法替尼defactinib适应症：低级别浆液性卵巢癌销售额预测：峰值销售额9亿美元获批日期：5月8日研发企业：Verastem Oncology 概要介绍：据公司宣称，Avmapki Fakzynja是肿瘤领域首款获批的两种新药口服联合疗法，预计将取代化疗成为低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）的标准治疗方案。德法替尼是2012年从辉瑞授权获得的黏着斑激酶（FAK）抑制剂，该激酶作为非受体酪氨酸激酶可调控肿瘤细胞增殖与侵袭，靶向阻断此通路已被证实能减少原发肿瘤体积及转移。2016年Verastem从辉瑞和默克集团获得RAF/MEK抑制剂阿伏美替尼的权益，专门用于与德法替尼联用。这家马萨诸塞州生物技术公司设定的28天疗程定价为4.85万美元，包含每周两次3.2毫克的Avmapki及每日两次200毫克的Fakzynja。美国约有6000至8000名女性罹患LGSOC，瑞穗分析师Graig Suvannavejh博士预估该药峰值销售额将在7亿至9亿美元之间。 16 Emrelis 活性成分：替利妥珠单抗维迪汀-tllvTelisotuzumab vedotin-tllv适应症：非鳞状非小细胞肺癌销售额预测：2030年达6.14亿美元（Evaluate Pharma数据）获批日期：5月14日研发企业：艾伯维 概要介绍：2025年，艾伯维是五家获得FDA批准非小细胞肺癌新药的公司之一，也是两家获批非鳞状非小细胞肺癌药物的企业之一（另一款是拜耳针对HER2突变肿瘤的Hyrnuo）。Emrelis的加速批准适用于肿瘤高表达c-Met蛋白的患者，该蛋白在约25%的晚期表皮生长因子受体野生型非鳞状非小细胞肺癌患者中过度表达。艾伯维正在开展一项名为TeliMET NSCLC-01的三期验证性研究，在该c-Met过表达非小细胞肺癌试验中将这款抗体药物偶联物与化疗药物多西他赛进行对比。Emrelis是艾伯维首款内部研发的实体瘤药物，也是其首个在肺癌领域获FDA批准的同类产品。FDA基于二期研究数据批准该药，试验中Emrelis实现35%的总缓解率，中位缓解持续时间为7.2个月。 17 Nuvaxovid 活性成分：佐剂型COVID-19疫苗 适应症：COVID-19 销售额预测：2025年达6.1亿美元（Novavax数据） 获批日期：5月19日 研发企业：Novavax 概要介绍：在维持近三年的紧急使用授权后，Novavax终在去年五月获得FDA对其蛋白基COVID-19疫苗的完全批准。但与其他2025年获批的COVID疫苗类似，Nuvaxovid的标签附有限制条款：在完全传统批准框架下，该疫苗仅适用于65岁及以上所有老年人，以及12至64岁至少患有一种基础疾病、有重症COVID高风险的人群。这些限制最初被视为Novavax疫苗相较于辉瑞和莫德纳mRNA疫苗的潜在障碍，但后续8月获批的升级版mRNA疫苗同样受到类似限制。此次批准进程有所延迟：FDA原定去年四月审议该疫苗，后推迟决定并要求Novavax在获批后承诺开展上市后研究以补充数据。当时报道指出，尽管FDA内部技术团队认为Nuvaxovid已具备批准条件，但政治任命官员干预了审批决策。 18 Tryptyr 活性成分：阿克曲蒙Acoltremon滴眼液适应症：干眼症销售额预测：峰值销售额4亿美元（爱尔康数据）获批日期：5月28日研发企业：爱尔康 概要介绍：这是爱尔康自2019年从诺华分拆后获得的首个处方药批准。Tryptyr采用每日两次单滴给药，是全球首创的TRPM8受体激动剂，通过刺激角膜神经激活泪液分泌。与其他干眼症疗法起效缓慢不同，Tryptyr最早可在用药第一天就触发泪液生成。其获批基于两项共纳入930名患者的临床试验结果。这家总部位于得克萨斯州沃斯堡的公司还拥有多种非处方干眼症药物，包括帕坦洛和思然系列。Tryptyr的30日疗程定价约为900美元。爱尔康近年持续扩张：2022年以7.7亿美元收购Aerie制药，又以3.55亿美元获得诺华Simbrinza的美国权益，今年早些时候还收购了临床阶段公司Aurion Biotech的多数股权。公司2024年营收达98亿美元，较2023年增长5%。 19 mNEXSPIKE 活性成分：mRNA型COVID-19疫苗适应症：COVID-19销售额预测：暂无获批日期：6月2日研发企业：莫德纳 概要介绍：2025年对美国疫苗行业而言并非顺遂之年。事实上，FDA去年夏季是否会批准莫德纳新一代COVID-19疫苗mNEXSPIKE曾存在不确定性。虽然这款mRNA疫苗最终获FDA放行，但其适用标签较此前已授权的新冠疫苗更为严格：广泛批准用于65岁及以上成人，而12至64岁人群需至少具备一项重症COVID风险因素才符合接种条件。除了标签限制，美国卫生与公众服务部部长小罗伯特·F·肯尼迪改组的咨询委员会于9月重创美国疫苗政策——投票建议疾控中心在推荐接种前需患者咨询医生等措施。莫德纳已承认其商业困境，并公布三年战略规划，目标在2026年实现最高10%的收入增长。 20 Enflonsia 活性成分：克来司单抗Clesrovimab适应症：呼吸道合胞病毒感染销售额预测：2030年达8.44亿美元（Evaluate Pharma数据）获批日期：6月9日研发企业：默沙东 概要介绍：FDA批准Enflonsia仅六个月后，据报美国监管机构启动了对该药及另一款市售婴儿呼吸道合胞病毒（RSV）预防产品——赛诺菲与阿斯利康的重磅药物Beyfortus——的安全性调查。此次审查正值美国卫生官员在卫生与公众服务部部长小罗伯特·F·肯尼迪的监督下，对多款已获批疫苗的安全性提出质疑。尽管Enflonsia与Beyfortus均非传统疫苗（两者均为长效单克隆抗体），调查仍在推进。这两款药物获批用于预防在RSV流行季出生或首次经历该流行季的婴幼儿下呼吸道疾病，Beyfortus还获批用于在第二个流行季仍易感RSV的儿童。临床试验数据显示Enflonsia具备与Beyfortus竞争的实力（后者2024年销售额达18亿美元），但两款单抗靶向不同抗原表位，直接比较存在困难。Enflonsia上市后首个完整季度实现7900万美元销售额。 21 Ibtrozi 活性成分：他雷替尼Taletrectinib 适应症：局部晚期或转移性ROS1阳性非小细胞肺癌 销售额预测：峰值销售额10亿美元（Jefferies数据） 获批日期：6月11日 研发企业：Nuvation Bio 概要介绍：尽管其所在非小细胞肺癌细分领域竞争激烈，Nuvation Bio的激酶抑制剂Ibtrozi仍有望在去年6月获FDA批准的患者亚群中脱颖而出。公司掌门人David Hung医学博士在获批前接受《Fierce Pharma》采访时指出，该药的独特特性可使其与辉瑞、百时美施贵宝及罗氏的竞品形成差异化。Ibtrozi（亦称他雷替尼）于去年夏季获批治疗局部晚期或转移性ROS1阳性非小细胞肺癌。虽然ROS1是NSCLC的明确亚型，但常未被视作主要市场机遇。杰富瑞分析师仍预测该药峰值销售额有望突破10亿美元。Nuvation于2024年通过全股票收购AnHeart Therapeutics获得Ibtrozi在中国、日本、韩国以外地区的权益，而AnHeart最初是从日本第一三共获得该药授权。 22 Andembry 活性成分：加拉达西单抗-gxii Garadacimab-gxii 适应症：遗传性血管性水肿 销售额预测：2030年达4.18亿美元（Evaluate Pharma数据） 获批日期：6月16日 研发企业：CSL公司 概要介绍：Andembry是三个月内获批的三款遗传性血管性水肿（HAE）药物中的首款。Evaluate Pharma预测另外两款药物（KalVista制药的Ekterly和Ionis制药的Dawnzera）在2030年销售额均将在4.18亿至5.48亿美元之间。这三款药物将在突然拥挤的市场中，与武田的重磅药物Takhzyro及BioCryst制药快速崛起的Orladeyo展开竞争。HAE会导致四肢、面部、腹部及喉部突发严重肿胀，当累及气道影响呼吸时可能致命。Andembry是首款抑制凝血因子XIIa（一种触发肿胀发作的血浆蛋白）的预防性疗法，采用每月一次自我注射的预充笔给药。FDA批准其用于预防HAE发作，而非急性发作的按需治疗。CSL在该适应症领域经验丰富，旗下HAE治疗药物Berinert（2009年获批）和Haegarda（2017年获批）早已上市。 23 Lynozyfic 活性成分：林沃塞单抗Linvoseltamab适应症：多发性骨髓瘤销售额预测：2031年达7.07亿美元获批日期：7月2日研发企业：再生元公司 概要介绍：再生元的Lynozyfic是第三款上市的BCMAxCD3双特异性抗体，此前强生的Tecvayli和辉瑞的Elrexfio已率先获批。该药在给药方案上具有优势：患者达到特定肿瘤应答标准后可转为每月一次给药，而Tecvayli与Elrexfio最长仅可延长至每两周一次。在Linker-MM1研究中，80名经深度治疗的多发性骨髓瘤患者使用200毫克剂量Lynozyfic，实现70%的客观缓解率（其中45%达到完全缓解或更好）。再生元正在探索该药在更早治疗线中的应用，包括针对二至五线治疗患者的Linker-MM3三期试验，以及针对不适合移植患者一线维持治疗的Linker-MM6试验。GlobalData在6月的分析中预测，Lynozyfic全球销售额到2031年将达7.07亿美元。 24 Zegfrovy 活性成分：舒沃替尼Sunvozertinib 适应症：携带EGFR外显子20插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌 销售额预测：暂无 获批日期：7月2日 研发企业：迪哲医药（江苏） 概要介绍：Zegfrovy是美国唯一获批用于罕见非小细胞肺癌亚型（携带EGFR外显子20插入突变）患者的口服疗法，适用于含铂化疗后疾病进展的患者。此项加速批准距离FDA批准强生输液药物Rybrevant联合化疗作为该适应症一线治疗方案仅16个月。Rybrevant为EGFR-MET双特异性抗体，而Zegfrovy是首创的选择性EGFR酪氨酸激酶抑制剂。迪哲医药将尝试在该适应症上取得另一款口服EGFR抑制剂（武田的Exkivity）未能实现的成功——Exkivity于2021年获FDA加速批准用于二线治疗，两年后因验证性试验未能超越化疗而撤出美国市场。约2%的非小细胞肺癌患者携带此类基因突变，这是第三常见的EGFR突变类型。 25 Ekterly 活性成分：司贝司他Sebetralstat适应症：遗传性血管性水肿销售额预测：峰值销售额6.51亿美元获批日期：7月7日研发企业：KalVista制药公司 概要介绍：在遭遇FDA延期后，KalVista制药公司于去年夏季凭借其血浆激肽释放酶抑制剂获批进入商业化领域。现以Ekterly为商品名销售的该药，为成人和12岁以上儿童遗传性血管性水肿（HAE）急性发作提供口服治疗选择。在此批准之前，HAE急性发作的快速治疗必须通过皮下注射或静脉给药进行，可能延误对这种罕见遗传病的及时干预。此次批准在FDA错过6月17日目标日期几周后获得，KalVista公司援引从该机构收到的反馈称，延期是由于FDA"工作负荷繁重且资源有限"。 26 Anzupgo 活性成分：德尔戈替尼Delgocitinib适应症：慢性手部湿疹销售额预测：2030年达8000万美元（Evaluate Pharma数据）获批日期：7月23日研发企业：利奥制药 概要介绍：这款JAK抑制剂乳膏是美国首个专门针对慢性手部湿疹（CHE）的疗法。该疾病会导致皮肤瘙痒、疼痛、起疱，影响日常生活。这家丹麦私营企业已于2024年9月在欧洲获批该疗法。美国皮肤科医生对此表示欢迎，称其为这种影响十分之一成人却常被忽视的疾病提供了期待已久的治疗选择。《皮肤病学时报》主编Christopher Bunick医学博士表示："它即刻提升了治疗标准。"目前美国市场另一款外用JAK抑制剂是因塞特公司的Opzelura（已获批用于湿疹和白癜风）。利奥制药于2014年从日本烟草公司获得德尔戈替尼的权益。其他公司（如再生元与赛诺菲）也正为其超级重磅产品Dupixent寻求CHE适应症批准。 27 Sephience 活性成分：墨蝶呤Sepiapterin 适应症：苯丙酮尿症 销售额预测：峰值销售额12亿美元（Visible Alpha数据） 获批日期：7月28日 研发企业：PTC Therapeutics 概要介绍：PTC Therapeutics的Sephience于7月获得FDA的广泛适应症批准，公司计划将其打造为未来苯丙酮尿症（PKU）治疗的新标准。该批准涵盖治疗1个月及以上、对墨蝶呤有反应的PKU成人及儿童患者的高苯丙氨酸血症，包括所有疾病亚型。作为酶辅因子BH4（苯丙氨酸羟化酶的关键辅因子）的"天然前体"，该口服粉末制剂能有效降低血液苯丙氨酸水平。公司首席执行官Matthew Klein博士在11月的更新中表示，Sephience已实现"广泛的初期市场渗透"：截至9月30日，该药全球收入达1960万美元，已有341名全球患者接受这一商业疗法。Visible Alpha分析师预计Sephience在2026年销售额将达2.12亿美元，2031年突破10亿美元，峰值销售额有望达到12亿美元。 28 Vizz 活性成分：盐酸醋克利定滴眼液 适应症：老视 销售额预测：2038年达11亿美元 获批日期：7月31日 研发企业：Lenz Therapeutics 概要介绍：随着FDA于夏季批准其每日一次老视滴眼液，Lenz Therapeutics希望最终能攻克这个近年令竞争者屡屡受挫的市场。2021年艾伯维的Vuity成为首款获批用于老视（即年龄相关性近视力模糊）的滴眼液，此前主流的非侵入性治疗仅为矫正眼镜或隐形眼镜。但截至2025年，Vuity的营收仍未在艾伯维财报中单独列项。作为首款基于醋克利定的老视滴眼液（Vuity及Orasis制药的Qlosi等竞品均以盐酸毛果芸香碱为活性成分），研究表明Vizz可能在疗效和持久性上更具优势，分析师因此预测Lenz的产品具备重磅炸弹潜力。标普全球预计未来数年将呈现指数级增长：从2025年300万美元的保守起步，到次年增至4500万美元，2038年全球峰值销售额有望达11亿美元。为支持Vizz上市，Lenz已扩充销售团队，并透露将与演员莎拉•杰茜卡•帕克展开合作。 29 Modeyso 活性成分：多达维普隆Dordaviprone适应症：弥漫性中线胶质瘤销售额预测：美国市场峰值销售额4亿美元获批日期：8月6日研发企业：爵士制药 概要介绍：爵士制药的多达维普隆于去年夏季获FDA加速批准，用于治疗1岁及以上、既往治疗后出现进展的H3 K27M突变弥漫性中线胶质瘤患者，成为这款罕见侵袭性脑癌的首个获批全身疗法（美国每年约2000人患病，以儿童和青年为主）。以Modeyso为商品名的该药可能显著提升爵士制药的盈利水平：美国银行证券在批准后不久预测该药2026年收入可达1亿美元，美国市场峰值有望突破4亿美元。爵士制药在2025年初以9.35亿美元收购Chimerix获得Modeyso。获批后迅速启动上市，公司首席商务官萨曼莎·皮尔斯在第三季度财报电话会上透露已有超200名患者使用该药，她将"快速市场渗透"归因于"极高的未满足需求、Modeyso的卓越知名度及强大的患者倡导支持"。 30 Hernexeos 活性成分：宗格替尼Zongertinib适应症：具有HER2酪氨酸激酶域激活突变的不可切除或转移性非小细胞肺癌销售额预测：暂无获批日期：8月8日研发企业：勃林格殷格翰 概要介绍：Hernexeos的加速批准标志着勃林格殷格翰正式进军肿瘤药物领域，同时成为首款针对经治HER2突变晚期非小细胞肺癌患者的靶向口服疗法。该药于8月凭借75%的客观缓解率数据获初步批准后，这家德国药企已着手拓展这款酪氨酸激酶抑制剂的适用范围，寻求将其作为一线治疗选择（上市仅一月后即在该适应症获突破性疗法认定）。勃林格长期将肿瘤战略重心置于Hernexeos，正探索该药在其他HER2变异的晚期实体瘤中的应用潜力，因其能选择性抑制HER2而避免影响野生型EGFR，从而限制相关毒性。随着10月拜耳Hyrnuo上市，竞争正式展开，两款药物将在彭博智库预测2030年价值达8亿美元的新兴市场中争夺份额。 31 Brinsupri 活性成分：布伦索卡替Brensocatib 适应症：非囊性纤维化支气管扩张症 销售额预测：峰值销售额66亿美元（瑞穗证券数据） 获批日期：8月12日 研发企业：Insmed公司 概要介绍：Insmed公司去年凭借Brinsupri引发市场关注，这是首款获批用于慢性肺部疾病支气管扩张症的药物。该公司此前于2018年曾有一款药物获批用于乌分枝杆菌复合群引起的肺部疾病（适应症人群较窄）。如今公司似乎手握未来重磅产品——Insmed预测这款每日一次的口服药年销售额可达50亿美元，而更乐观的瑞穗证券分析师预测峰值销售额将达66亿美元。Brinsupri的FDA批准也标志着二肽基肽酶1（DPP1）抑制剂类药物的诞生。作为DPP1抑制剂，该药旨在抑制激活白细胞中中性粒细胞丝氨酸蛋白酶（NSPs）的酶。NSPs通常参与介导炎症反应，但在某些疾病中会过度激活，导致炎症及器官损伤。继美国获批后，该药于11月18日在欧洲获批上市。 32 Papzimeos 活性成分：Zopapogene imadenovec-drba适应症：复发性呼吸道乳头状瘤病销售额预测：峰值销售额10亿美元（Seeking Alpha数据）获批日期：8月14日研发企业：Precigen 概要介绍：Precigen公司首创的非复制型腺病毒载体免疫疗法Papzimeos，能免除控制复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）所需的反复手术干预。这种罕见慢性疾病会导致良性肿瘤（最常见于喉部），患者每年可能需接受多达12次手术。研究显示70%的患者在第五次手术时已出现声带或气管的不可逆损伤。该皮下注射剂通过触发针对人乳头瘤病毒6型和11型感染细胞的免疫反应起效（这两种病毒是RRP的致病原因）。患者在三个月内接受四剂注射，即可获得预期能长期预防肿瘤发生的保护效果。该病毒通过性接触或母婴垂直传播。虽然罕见，但该疾病可能恶变为致命性癌症。Precigen将四剂（12周疗程）的Papzimeos定价为46万美元。 33 Dawnzera 活性成分：Donidalorsen适应症：遗传性血管性水肿销售额预测：2030年达4.23亿美元获批日期：8月21日研发企业：Ionis制药公司 概要介绍：Dawnzera是获批的三款遗传性血管性水肿（HAE）药物中最后获批的一款，另外两款为CSL的Andembry和KalVista制药的Ekterly。Evaluate Pharma预测每款产品在2030年的销售额将达4.18亿至5.48亿美元。这三款药物将与武田的重磅产品Takhzyro及BioCryst制药迅速崛起的Orladeyo展开竞争。即使在拥挤的市场中，Dawnzera凭借其首创疗法及首个HAE RNA靶向治疗的优势仍能脱颖而出。该药旨在靶向血浆激肽释放酶原（一种激活与HAE急性发作相关炎症介质的蛋白）。Ionis定价为每剂57,462美元，按四周给药方案计算患者年治疗费用达74.7万美元。若转为八周给药方案，费用将减半，使治疗成本低于CSL的Andembry。以上价格尚未计入任何保险协商折扣或返利。 34 Wayrilz 活性成分：利扎布替尼Rilzabrutinib 适应症：免疫性血小板减少症 销售额预测：年峰值销售额20亿至50亿欧元 获批日期：8月29日 研发企业：赛诺菲 概要介绍：五年前赛诺菲以37亿美元收购合作伙伴Principia Biopharma时，原计划重点开发多发性硬化症候选药托莱布替尼，但从该生物技术公司继承的另一款布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂——利扎布替尼却率先获得FDA批准。赛诺菲将这款获批用于既往治疗无效的免疫性血小板减少症患者的药物誉为潜在"多适应症重磅炸弹"。公司估计美国约有2.5万名此类自身免疫性疾病患者（该病导致血小板水平低下）可特异性地受益于此新药。Wayrilz此前已于6月在阿联酋获批，随后在欧盟获得推荐批准。 35 Forzinity 活性成分：伊拉米肽Elamipretide 适应症：Barth综合征 销售额预测：暂无 获批日期：9月19日 研发企业：Stealth BioTherapeutics 概要介绍：历经多次延迟与一次拒绝的波折后，FDA于9月批准了Stealth公司针对一种极罕见疾病的疗法，这也是该疾病在美国获得的首个治疗许可。这项加速批准对Barth综合征患者是重大喜讯——这是一种X连锁遗传病，会导致心脏及其他肌肉功能衰弱，患者死亡率在出生前四年最高，通常难以活过40岁。此次批准基于数据显示该药能增强膝关节伸肌力量，FDA认为这种改善可能预示更好的临床结局（如更易站立或行走更远）。作为加速批准的条件，监管机构要求开展批准后的双盲安慰剂对照试验，以验证膝关节肌力的改善确实转化为患者获益。 36 Inluriyo 活性成分：伊姆鲁司群Imlunestrant适应症：携带ESR1基因突变的ER阳性、HER2阴性晚期乳腺癌销售额预测：暂无获批日期：9月25日研发企业：礼来公司 概要介绍：尽管礼来近期重点布局心脏代谢领域，但并未忽视其快速发展的肿瘤业务。随着9月FDA批准Inluriyo，礼来与意大利药企美纳里尼共同进入美国口服选择性雌激素受体降解剂（SERD）市场，同时阿斯利康与罗氏的潜在竞争者也在蓄势待发。与美纳里尼的药物类似，礼来该药获批用于治疗携带ESR1基因突变的ER阳性、HER2阴性晚期乳腺癌。在三期临床试验中，相较于标准内分泌治疗，该药将患者疾病进展或死亡风险降低38%。该试验入组患者均为ESR1突变的ER阳性、HER2阴性乳腺癌患者，且既往接受芳香化酶抑制剂治疗后出现进展。除礼来和Menarini外，罗氏的giredestrant与阿斯利康的camizestrant均在口服SERD类别中取得了晚期试验的成功。 37 Palsonify 活性成分：帕尔托索汀Paltusotine适应症：肢端肥大症销售额预测：2034年达10亿美元获批日期：9月25日研发企业：Crinetics制药公司 概要介绍：成立于2008年的圣地亚哥Crinetics制药公司于9月凭借Palsonify获批进入商业化领域，该药成为手术无效或不适合手术的成人肢端肥大症患者的一线治疗选择。与现有其他疗法不同，Palsonify为每日一次口服给药，使患者摆脱每月注射的负担。肢端肥大症由脑垂体良性肿瘤引发，因生长激素过量分泌导致骨骼与软组织过度生长。该病症与儿童巨人症相似，但因成人骨骼已停止生长，常表现为手足及面部增大。标普全球市场财智分析师认为，这款选择性靶向生长抑素受体2型激动剂到2034年有望实现重磅炸弹级销售额。 38 Qivigy 活性成分：人免疫球蛋白静脉注射液（kthm，10%溶液）适应症：原发性体液免疫缺陷销售额预测：暂无获批日期：9月26日研发企业：Kedrion生物制药公司 概要介绍：意大利血浆采集专业企业Kedrion生物制药公司于9月获批其静脉注射免疫球蛋白疗法Qivigy，该药旨在为原发性体液免疫缺陷（PI）患者提供抗体，帮助其抵抗自身无法应对的感染。美国约50万人受此类疾病影响，实际数字可能因漏诊而更高。为支持Qivigy生产，Kedrion宣布计划投资超2.6亿美元扩建美国网络，新增40余家血浆采集中心。此次批准亦标志着该公司研发创新的重要里程碑——这是这家成立24年的企业首款从概念阶段自主研发的产品，也是其4月以展现"罕见联结"为理念更新网站标识后获得的首个产品批准。该药预计于2026年上市。 39 Rhapsido 活性成分：瑞玛布鲁替尼Remibrutinib适应症：慢性自发性荨麻疹销售额预测：峰值销售额数十亿美元（诺华预估）获批日期：9月30日研发企业：诺华公司 概要介绍：在与罗氏合作销售Xolair治疗慢性自发性荨麻疹（CSU，亦称慢性荨麻疹）十年后，诺华于9月凭借Rhapsido的批准为该领域带来新突破。此次获批使该药成为第二款获批用于非癌症适应症的BTK抑制剂。FDA专门批准诺华这款口服药物用于经H1抗组胺治疗后仍有症状的成人CSU患者。该药可能面临激烈市场竞争——赛诺菲与再生元的超级重磅药物Dupixent早五个月获批相同适应症。未来还可能直面赛诺菲口服BTK抑制剂Wayrilz的竞争（该药于8月获FDA批准治疗免疫性血小板减少症）。赛诺菲与诺华均着眼于各自药物的更广泛应用，诺华预测Rhapsido峰值销售额将达数十亿美元。 40 Jascayd 活性成分：奈兰多司特Nerandomilast适应症：特发性肺纤维化销售额预测：年峰值销售额10亿美元获批日期：10月7日研发企业：勃林格殷格翰 概要介绍：特发性肺纤维化（IPF）是一种可能导致患者肺组织增厚瘢痕化的重大致命性疾病，却未获得足够公众关注。该病致死率可能超过多种常见癌症，全球患者约达360万，但因漏诊和误诊频发，目前仅约16.7万人接受治疗。此前品牌IPF治疗市场由勃林格第一代药物Ofev与罗氏竞品Esbriet主导（两款药物均于2014年首获批准），这十余年间该领域药物创新近乎停滞。勃林格于10月凭借Jascayd打破新药荒，公司称该药耐受性优于传统疗法。但Leerink分析师在10月客户报告中指出，虽预期其"将有稳定市场渗透"，但因"对肺功能的改善幅度相对有限"，仅视其为"适度进展"，这为未来新药留下发展空间。 41 Lynkuet 活性成分：艾林扎奈坦Elinzanetant适应症：绝经期血管舒缩症状销售额预测：年峰值销售额11.6亿美元获批日期：10月24日研发企业：拜耳公司 概要介绍：拜耳的双重神经激素（NK）靶向疗法Lynkuet于2025年夏季率先获得英国监管批准，而非FDA。此前该药在美国的审批进程曾因FDA将目标决定日期推迟90天而短暂延迟。至10月下旬，Lynkuet终获FDA批准，用于治疗绝经患者的中重度血管舒缩症状（包括潮热和盗汗）。该药将与安斯泰来的Veozah展开竞争（后者是另一款仅靶向NK3而非NK1的非激素类绝经症状药物）。安斯泰来药物目前带有肝损伤风险的黑框警告，而Lynkuet未标注此类警告，这可能在安全性方面为拜耳带来竞争优势。拜耳预计到2030年，全球经历绝经的女性人口将增至12亿，每年约有4700万女性进入这一人生阶段。 42 Kygevvi 活性成分：多西西汀Doxecitine与多西利替明doxribtimine适应症：胸苷激酶2缺乏症销售额预测：暂无获批日期：11月3日研发企业：优时比公司 概要介绍：总部位于布鲁塞尔的优时比公司近期势头强劲，过去三年内获得四项FDA批准，且上市产品表现均超预期。斑块状银屑病治疗药物Bimzelx在2025年上半年实现7.99亿欧元（9.18亿美元）销售额；而2023年获批的重症肌无力药物Rystiggo与Zilbrysq，去年上半年合计销售额达2.39亿欧元（2.74亿美元）。投资者持续看好：第三季度优时比市值飙升41%，在行业前20强企业中增幅居首。Kygevvi是首款针对极罕见遗传病胸苷激酶2缺乏症（TK2d）的靶向药物。这款口服溶液由嘧啶核苷类似物多西西汀与多西利替明组成，可整合至骨骼肌线粒体DNA中。公司表示该机制在TK2d突变小鼠模型中已证实能恢复DNA拷贝数。优时比计划于2026年第一季度推出Kygevvi。 43 Komzifti 活性成分：齐夫托美尼Ziftomenib适应症：复发或难治性急性髓系白血病销售额预测：暂无获批日期：11月13日研发企业：协和麒麟/Kura Oncology 概要介绍：协和麒麟2024年对Kura Oncology的押注随着Komzifti的上市获得回报，这是第二款获批用于急性髓系白血病（AML）的menin抑制剂。Komzifti将与Syndax制药公司的Revuforj展开竞争——后者在相同适应症上比协和麒麟与Kura的药物早不到一个月获得FDA批准。两款药物的标签警示与注意事项相似，但分析师指出Komzifti的总体安全性"略优于"Revuforj。针对约占AML患者三分之一的NPM1突变人群，历史上治疗选择极为有限。两款药物均存在menin抑制剂常见的分化综合征风险及QTc间期延长风险。Syndax的药物最初于去年11月获批治疗赖氨酸甲基转移酶2A基因突变型白血病。Kura于12月2日宣布完成该药在美的首次销售，由此触发协和麒麟支付的1.35亿美元里程碑款项。 44 Redemplo 活性成分：普洛扎西兰Plozasiran适应症：家族性乳糜微粒血症综合征销售额预测：2030年达6600万美元（Visible Alpha数据）获批日期：11月18日研发企业：Arrowhead制药公司 概要介绍：Redemplo于11月获批成为首款治疗罕见病家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的小干扰RNA药物，标志着Arrowhead制药从研发阶段正式迈入商业化领域。但这项批准也激化了市场竞逐——Arrowhead与行业对手已在法庭展开较量。Redemplo在三期试验中帮助FCS患者实现甘油三酯中位数降低80%后获批，即将与Ionis制药公司的Tryngolza（2024年获FDA批准的RNA靶向配体偶联反义药物）正面对决。今年9月，两家公司互相提起诉讼：Ionis指控Arrowhead抄袭其mRNA专利技术开发Redemplo，Arrowhead则反驳称相关专利无效且未构成侵权。两家公司的药物均旨在抑制APOC-3蛋白生成。 45 Hyrnuo 活性成分：赛伐替尼Sevabertinib适应症：具有HER2酪氨酸激酶域激活突变的不可切除或转移性非小细胞肺癌销售额预测：2030年达8亿美元（彭博智库数据）获批日期：11月20日研发企业：拜耳公司 概要介绍：拜耳Hyrnuo的加速批准，使两家德国药企在这个勃林格殷格翰已提前布局的罕见肿瘤治疗领域形成正面竞争。每日给药两次的Hyrnuo为经治非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者提供了新选择，适用于肿瘤经确诊存在HER2酪氨酸激酶域激活突变的患者。该药源于拜耳与麻省理工学院-哈佛大学博德研究所的长期科研合作，FDA基于其正在进行的1/2期试验早期数据予以批准。拜耳估计每年约有8.4万人被诊断出HER2突变NSCLC，但博德研究所指出按当前适应症范围，美国每年约有4000至8000名肺癌患者可能受益。彭博智库预测这一新兴药物市场到2030年可能具备超8亿美元的销售潜力。 46 Voyxact 活性成分：西贝普利单抗-szsi Sibeprenlimab-szsi 适应症：免疫球蛋白A肾病 销售额预测：暂无 获批日期：11月25日 研发企业：大冢制药 概要介绍：近年来免疫球蛋白A肾病（IgAN）治疗领域发生显著变革，大冢制药11月获批的Voyxact成为最新入局者。该药通过加速批准途径获批，专门用于降低有进展风险的原发性IgAN成人患者的蛋白尿。这是竞争激烈的抗APRIL抗体药物中首款获批疗法（福泰制药、诺华和Vor Bio等公司也在开发针对IgAN及其他疾病的抗APRIL药物）。在IgAN领域，诺华近期刚获两款药物批准，Travere Therapeutics也上市了同类竞争产品Filspari。分析师预测IgAN市场规模将达每年60亿至100亿美元。Voyxact为每月一次自我注射剂。 47 Itvisma 活性成分：Onasemnogene abeparvovec-brve适应症：脊髓性肌萎缩症销售额预测：2027年达5.1亿美元（分析师共识）获批日期：11月25日研发企业：诺华公司 概要介绍：Itvisma是诺华对其脊髓性肌萎缩症（SMA）基因疗法Zolgensma的升级版（Zolgensma于2019年获批用于2岁及以下患者），新版本主要面向年龄更大的患者群体。两款疗法均通过腺相关病毒载体递送功能性人类SMN基因，虽活性成分相同，但Itvisma通过脊髓区域鞘内注射直接作用于中枢神经系统，而Zolgensma为静脉给药。得益于这一剂型改进，Itvisma能为体重更重的患者提供更高浓度剂量。诺华将其批发采购价定为259万美元，并预测该药将达到数十亿美元的销售峰值。相较于2024年销售额达12亿美元（全球最畅销基因疗法）的Zolgensma，Itvisma可覆盖更广泛患者群体。当前SMA基因疗法市场还包括罗氏的Evrysdi和渤健的Spinraza。 48 Waskyra 活性成分：自体干细胞疗法Etuvetidigene autotemcel适应症：Wiskott-Aldrich综合征销售额预测：暂无获批日期：12月9日研发企业：Fondazione Telethon基金会 概要介绍：专注罕见复杂遗传疾病的意大利Fondazione Telethon基金会成为美国首个成功推动细胞或基因疗法获批的非营利组织。Waskyra经由米兰圣拉斐尔特里同基因治疗研究所数十年研发，是首款针对Wiskott-Aldrich综合征（WAS）的获批疗法。这种罕见病在幼儿期发病，基因突变导致免疫功能和血小板计数异常，引发反复感染、出血及湿疹，并显著增加患者罹患自身免疫性疾病和淋巴瘤的风险。该批准适用于6个月及以上患者。Waskyra（已于11月在欧洲获批）采用患者自体造血干细胞，通过基因修饰导入功能性WAS基因拷贝，经化疗后静脉回输。该病发病率约为25万分之一，患者几乎均为男性。 49 Nuzolvence 活性成分：佐利氟达星Zoliflodacin适应症：淋病销售额预测：暂无获批日期：12月12日研发企业：Innoviva Specialty Therapeutics 概要介绍：在淋病新抗生素研发停滞三十年后，FDA连续批准两款首创口服疗法，用于治疗这种每年影响全球超8000万人的性传播感染。在美国监管机构批准扩展葛兰素史克Blujepa适应症（该药于3月获批治疗单纯性尿路感染）的次日，Innoviva Specialty Therapeutics的Nuzolvence也获得批准。两款疗法均适用于12岁及以上人群，但Blujepa的批准范围较窄，仅限标准疗法无法使用的患者。这两项批准均基于其疗效不劣于注射用头孢曲松联合口服阿奇霉素的联合疗法。在淋病治疗抗菌药物耐药性日益严峻的关键时刻，这两款新药问世具有重要意义。Nuzolvence的研发部分由全球抗生素研究与开发伙伴关系这一非营利性私密合作项目资助。 50 Cardamyst 活性成分：依曲帕米尔Etripamil适应症：阵发性室上性心动过速销售额预测：暂无获批日期：12月12日研发企业：Milestone制药公司 概要介绍：这是Milestone制药公司成立22年来获得的首个批准。阵发性室上性心动过速是一种可导致突发性心搏加速的心律失常。公司首席执行官Joe Oliveto指出，有患者描述持续10分钟的心悸发作"如同跑完一场马拉松"。Cardamyst成为该疾病首款自我给药的急救疗法，而以往患者需急诊接受静脉注射药物来"重启心脏"。该药定价为每处方1649美元。Milestone希望将其适应症扩展至更广泛领域——伴快速心室率的心房颤动（美国约1000万至1200万患者），远超阵发性室上性心动过速的约200万患者规模。公司已于2025年3月解决了FDA完整回复函中提出的生产问题。 51 Lerochol 活性成分：Lerodalcibep-liga适应症：高胆固醇血症销售额预测：暂无获批日期：12月12日研发企业：Lib Therapeutics 概要介绍：Lib Therapeutics研发的第三代PCSK9抑制剂获批，作为饮食和运动的辅助疗法，用于降低成年高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）。该药上市时具备便利性优势：相较于安进的Repatha、赛诺菲/再生元的Praluent等其他PCSK9药物，Lerochol为每月一次自我注射剂，且无需冷藏（可在室温下稳定保存三个月）。这是这家成立于2015年、从百时美施贵宝获得资产的私营生物技术公司首个获批产品。Lib公司计划于2026年第二季度推出Lerochol，同年晚些时候将升级自动注射装置。此次批准基于一项纳入2900名已接受降胆固醇治疗患者的临床试验，结果显示在52周的每月给药周期中，Lerochol对心血管疾病患者或高危人群能持续降低LDL-C水平超过60%。 52 Exdensur 活性成分：德佩莫单抗Depemokimab适应症：重症哮喘销售额预测：2031年达9.35亿美元（GlobalData数据）获批日期：12月16日研发企业：葛兰素史克 概要介绍：FDA批准了长效生物制剂德佩莫单抗，作为嗜酸性粒细胞表型重症哮喘的附加维持疗法，该药每六个月注射一次。葛兰素史克估计美国有200万重症哮喘患者，其中超过半数经历频繁急性加重，可能导致住院或急诊就诊。公司表示，尽管针对这一炎症性疾病的生物制剂不断涌现，但目前仅有20%符合条件的重症哮喘患者接受此类治疗。葛兰素史克计划于明年1月公布Exdensur的上市价格，预计该药峰值销售额可达30亿英镑（约40亿美元）。Exdensur将与安进/阿斯利康的Tezspire、阿斯利康的Fasenra以及赛诺菲/再生元的Dupixent等哮喘生物制剂竞争。2025年是葛兰素史克新药获批的丰收年，除Exdensur外，其脑膜炎疫苗Penmenvy和尿路感染治疗药物Blujepa也相继获批上市。 53 Myqorzo 活性成分：Aficamten适应症：梗阻性肥厚型心肌病销售额预测：2030年达28亿美元（Evaluate Pharma数据）获批日期：12月19日研发企业：Cytokinetics公司 概要介绍：Myqorzo是成立28年的加州生物技术公司Cytokinetics获得的首个FDA批准药物。该药进入的市场正由该公司曾参与研发的另一款药物——百时美施贵宝的重磅产品Camzyos所主导。Myqorzo与Camzyos均属于心肌肌球蛋白抑制剂。两款药物均附有黑框警告，其使用需通过风险评估与缓解策略（REMS）进行限制。Evercore ISI分析师Cory Kasimov指出，Myqorzo的REMS方案"有望使其最终成为首选疗法"。赛诺菲拥有Myqorzo在中国市场的商业权益，该药于12月同期在华获批。细胞动力公司保留全球其他地区的权益，并向《Fierce》表示计划在美欧市场推广该药。目前公司正在开展Myqorzo针对非梗阻性肥厚型心肌病的三期试验——该适应症正是Camzyos未能突破的领域。 54 Yartemlea 活性成分：纳索普利单抗Narsoplimab适应症：造血干细胞移植相关血栓性微血管病销售额预测：暂无获批日期：12月24日研发企业：Omeros公司 概要介绍：在FDA于四年前拒绝批准纳索普利单抗后，这家美国监管机构在平安夜批准了这款干细胞移植预处理疗法。这是成立于31年的西雅图生物技术公司Omeros获得的首个上市批准。作为同类首款凝集素通路抑制剂，该药能选择性抑制凝集素通路的效应酶MASP-2。Yartemlea在阻断病理激活的同时，保留了补体系统对宿主防御至关重要的功能。移植相关血栓性微血管病（TA-TMA）是常致命的并发症，可导致全身性内皮功能障碍及多器官损伤。据Omeros介绍，欧美每年约有3万例异体移植手术，研究表明高达56%的异体移植受者会出现TA-TMA。2021年FDA拒绝批准时指出，一项单臂、仅28名患者的二期试验未能证明其疗效。此次Omeros通过将试验结果与外部对照登记库中100多名未接受纳索普利单抗治疗的TA-TMA患者历史数据进行对比，最终获得批准。 55 Nereus 活性成分：特拉匹坦Tradipitant适应症：晕动病销售额预测：峰值销售额预计达3亿美元（杰富瑞数据）获批日期：12月30日研发企业：Vanda制药公司 概要介绍：在FDA因治疗消化系统疾病胃轻瘫的申请拒绝批准特拉匹坦十五个月后，该监管机构最终批准其用于晕动病治疗，使得Nereus成为四十余年来该疾病治疗领域的首项突破。这款口服神经激肽-1受体拮抗剂同时正被研究用于预防GLP-1类肥胖药物引发的恶心呕吐症状。Nereus的获批基于三项三期临床试验数据，其中两项在船上进行的研究表明，该药物能有效减少有晕动病史受试者的恶心症状。在一项针对365名参与者的船上试验中，服用特拉匹坦的受试者呕吐发生率为19%，而安慰剂组高达44%。此次批准是在FDA解除对该药物部分临床限制数周后作出的。获批后，Vanda公司表示将于"未来数月内"上市Nereus。 本文基于已发表论文及公开学术评论，所涉信息仅为学术及资讯分享，不作为任何临床指导或诊疗依据。 扫一扫 关注更多国际医药资讯！