8月8日,
正序生物宣布成功完成了超亿元人民币的A+轮融资。这次融资由上海国投孚腾资本领投,联新资本、博裕资本、礼来亚洲基金、万物资本、红杉中国等现有股东共同参与。根据正序生物的新闻稿,这轮融资将显著加速
CS-101的临床研究和商业化进程,同时支持体内治疗管线的临床转化,推动全球布局和基因编辑产品的早日上市。
正序生物是一家专注于新型基因编辑技术的临床阶段生物医药科技公司,源自上海科技大学。公司致力于利用世界领先的碱基编辑系统,开发突破性精准疗法。公司基于变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor)创建了多种精准疗法,布局于遗传疾病、
代谢疾病、
心血管疾病等多个领域。
其中,正序生物的首条管线CS-101是一种针对
血红蛋白病的创新型基因编辑疗法。主要利用
tBE在体外对患者自体造血干细胞中的
HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑,重建患者血红蛋白的携氧功能,从而实现对β-血红蛋白病的彻底治愈。CS-101采用的tBE技术和编辑的靶点更加高效和安全,不会引起DNA双链断裂,避免了DNA大片段缺失、染色体异位、脱靶突变等风险。同时,编辑的靶点能够更高效地激活胎儿血红蛋白的表达,使患者迅速完成造血重建,较快达到健康人的血红蛋白水平,早日摆脱输血依赖。
根据此前的新闻稿介绍,目前已有多位
β-地中海贫血患者经过CS-101治疗后摆脱了输血依赖,其中有两位患者已经超过6个月未再需要输血,最长的已经超过了8个月。今年4月,CS-101注射液获得了中国NMPA的IND批准。目前,该产品针对β-地中海贫血症的临床一期试验正在稳步推进,此外,用于治疗
镰刀型贫血症的临床试验也在积极筹备中。
正序生物通过这次融资,将进一步推进其在基因编辑领域的研究和开发,推动多条治疗管线的临床转化,力求早日实现多种遗传性和代谢性疾病的根治,为全球患者带来更多的治疗希望。
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