白血病新突破：精准生物CAR-T疗法实现100%缓解率，有望加速获批

8月7日晚间，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网发布了一则公告，重庆精准生物的普基仑赛注射液（pCAR-19B细胞自体回输制剂）已提交新药上市申请，并拟纳入优先审评程序，主要用于治疗3至21岁CD19阳性的复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者。这一创新的CAR-T疗法有望在中国加速获批。

普基仑赛注射液由精准生物自主研发，针对的是CD19阳性的B细胞起源的恶性血液系统疾病。该产品在CAR结构上进行了优化，同时使用了更为安全的基因转导载体系统，从而可能提供更好的有效性和安全性。

2019年，普基仑赛注射液在中国获批开展针对儿童和青少年B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）适应症的注册临床研究。根据精准生物早前公布的1期注册临床试验数据，参与试验的9例患者均获得完全缓解（CR），总体缓解率达100%，首次达到完全缓解的患者微小残留病变均为阴性，显示出良好的总体安全性和耐受性。

2023年11月，该产品被CDE纳入突破性治疗品种，专门用于治疗3至21岁患有CD19阳性复发或难治性急性淋巴细胞白血病（ALL）的患者。就在7月，普基仑赛注射液针对这一白血病适应症的新药上市申请得到了CDE的受理。

根据中国临床试验登记与信息公示平台的公示，普基仑赛注射液目前正在进行两项2期临床研究。其中一项用于治疗3至21岁CD19阳性复发或难治性急性淋巴细胞白血病患者，正是此次已进入上市审评阶段的适应症；另一项则针对22至70岁CD19阳性复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者。两项研究计划各招募100名患者，总共200名。

除了白血病，普基仑赛注射液还在进行用于治疗弥漫大B细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤和套细胞淋巴瘤的研究。

公开信息显示，精准生物专注于基因和细胞药物的开发，已经建立了十余条产品研发管线，涵盖白血病、淋巴瘤、骨髓瘤、肾癌、结直肠癌、肺癌和乳腺癌等多个治疗领域。除了普基仑赛注射液，精准生物还有多个CAR-T细胞在研产品处于临床研究阶段。

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