诺华新疗法获FDA批准，用于治疗IgA肾病

近日，诺华公司宣布其药物Fabhalta（盐酸伊普可泮胶囊）获得美国FDA批准用于治疗成人IgA肾病（IgAN）患者，旨在降低这些患者的蛋白尿水平，特别是那些病情迅速进展的患者。这标志着Fabhalta成为首个针对替代补体通路的IgAN疗法。值得注意的是，仅在前一天，中国NMPA官网也公示了此药物的新适应症上市申请已获受理。这是Fabhalta在中国的第二项适应症申请。

FDA的批准是基于一项名为APPLAUSE-IgAN的随机双盲、含安慰剂对照的3期临床试验的积极结果。这项试验评估了Fabhalta在518名成人原发性IgAN患者中的疗效和安全性，主要终点为24小时尿蛋白与肌酐比率（UPCR）及24个月内估计的肾小球滤过率（eGFR）斜率。此前发布的中期分析数据显示，接受Fabhalta治疗的患者在治疗9个月后蛋白尿减少了38.3%，显示了显著的疗效。

此外，这项研究还表明Fabhalta在24个月内的eGFR斜率的变化情况，这一数据将于2025年研究完成时公布。研究结果还指出，Fabhalta的安全性与耐受性良好，符合之前的安全性报告。

Fabhalta是一种口服的特异性替代补体通路因子B抑制剂，能够有效抑制补体替代通路中因子B的活性。这种药物在不影响其他补体通路介导的免疫反应的情况下，降低了患者感染的风险，因此可能在多种替代通路功能异常导致的疾病治疗上发挥作用。

Fabhalta是诺华公司重点开发的项目之一，具有治疗多种适应症的潜力。该药物在2023年12月首次获得FDA批准用于治疗成人阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH），成为首个口服单药治疗PNH的药物。

在C3肾小球病（C3G）患者中进行的3期临床试验APPEAR-C3G中期结果显示，Fabhalta治疗6个月后可将患者的蛋白尿水平降低35%。诺华公司在2024年第二季度财报中表示，Fabhalta在治疗12个月时的疗效与6个月时一致，具体数据将在近期的医学会议上公布。诺华预计在2024年下半年递交Fabhalta治疗C3G的监管申请。

目前，诺华公司正在开展多项临床试验，评估Fabhalta在治疗狼疮性肾炎、免疫复合物介导的肾小球肾炎（IC-MPGN），非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS），重症肌无力等多种疾病中的疗效。该药物被行业媒体Evaluate列为10款值得关注的潜在重磅疗法之一。

综上所述，Fabhalta在多种肾病治疗中的潜力和积极的临床结果使其成为诺华公司未来发展的重要一环。不仅在美国市场，该药物在中国市场的申请获受理，也显示了其在全球范围内的广泛应用前景。未来，随着进一步研究数据的公布和更多适应症的获批，Fabhalta有望为更多患者带来新的治疗希望。