特殊审评优先审评 (美国)、突破性疗法 (美国)、加速批准 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先审评 (中国)、突破性疗法 (中国)、附条件批准 (中国)、孤儿药 (日本)、孤儿药 (韩国)、优先审评 (澳大利亚)、优先药物（PRIME） (欧盟)、孤儿药 (澳大利亚)

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结构/序列

分子式C25H33ClN2O5

InChIKeyJUWBBUFSAGEROP-VVJLZRNGSA-N

CAS号2447007-60-3

关联

项与盐酸伊普可泮相关的临床试验

NCT07347990

/ Not yet recruitingN/AIIT

A Prospective, Multicenter, Single-Arm Study: Safety and Efficacy of Iptacopan in the Treatment of High-Risk Hematopoietic Stem Cell Transplantation-Associated Thrombotic Microangiopathy (TA-TMA)

The goal of this clinical trial is to evaluate the efficacy and safety of Iptacopan as a second-line treatment for high-risk hematopoietic stem cell transplantation-associated thrombotic microangiopathy (TA-TMA). Iptacopan is a selective oral small-molecule complement factor B inhibitor. It acts by inhibiting factor B, blocking the formation of C3 convertase, reducing C3b deposition, thereby suppressing C5 convertase (C3bBbC3b) and ultimately decreasing the formation of the membrane attack complex (MAC), which is expected to mitigate endothelial damage in TA-TMA pathology. The main questions this study aims to answer are:
* Does Iptacopan improve 6-month overall survival in high-risk TA-TMA patients?
* What adverse events do participants experience while taking Iptacopan?
* Does Iptacopan provide hematological response and organ function recovery in TA-TMA patients? In this prospective, multicenter, open-label, single-arm Phase II study, all participants will receive Iptacopan treatment. The primary endpoint of this study is the 6-month overall survival rate from TA-TMA diagnosis. Secondary endpoints include safety evaluation, hematological response, and organ function recovery.
During the study, participants will:
* Receive Iptacopan treatment according to protocol
* Undergo regular assessments for safety and efficacy monitoring
* Be followed for up to 24 months post-treatment initiation

开始日期2026-01-01

申办/合作机构

浙江大学医学院附属第一医院（浙江省第一医院）

[+9]

NCT07331259

/ Not yet recruitingN/A

C3 Glomerulopathy Patient Characteristics and Treatment Response to Iptacopan in Routine Care: Analysis of Medical Charts (CHART-C3G)

This is a non-interventional chart abstraction cohort study with longitudinal follow up. Patients with C3G treated with iptacopan will be enrolled and characterized (i.e., systematically describe and summarize) regarding their medical history and iptacopan use and evaluated for clinical events, outcomes, and laboratory measurements upon and after iptacopan treatment initiation. Medical charts will be used to obtain secondary pseudonymized patient-level data with reference to 2 time anchors: at index date (date of iptacopan treatment initiation) with baseline covering 12 months prior to index date, and at 12-month follow-up (twelve months after the index date).The observation period includes baseline plus follow-up.
Iptacopan will be used as prescribed by the clinician in accordance with the terms of the marketing authorization. This Novartis-sponsored study, mainly executed by a contract research organization (CRO), will use secondary data from EHR obtained through reference centers/ centers of excellence in glomerular diseases in Germany.
The primary objective of this study is to characterize the demographic and clinical profiles of adult patients diagnosed with C3G upon iptacopan treatment initiation.

开始日期2026-01-01

申办/合作机构

Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.

NCT06994845

/ Recruiting临床3期

A Single-arm, Multicenter, Phase III Study to Assess Efficacy, Pharmacokinetics, Safety and Tolerability of Iptacopan in Pediatric Patients of 2 to <18 Years of Age With Primary Immunoglobulin A Nephropathy (IgAN)

The study is an open-label, single arm, multicenter, Phase III study to determine proteinuria reduction, pharmacokinetics (PK), safety and tolerability (including CV surveillance) of iptacopan in primary immunoglobulin A nephropathy (IgAN) pediatric patients aged 2 to <18 years.

开始日期2025-11-27

申办/合作机构

Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.

100 项与盐酸伊普可泮相关的临床结果

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100 项与盐酸伊普可泮相关的转化医学

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100 项与盐酸伊普可泮相关的专利（医药）

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104

项与盐酸伊普可泮相关的文献（医药）

2026-12-31·Hematology

Improvement in anemia and symptoms after switching from crovalimab to iptacopan in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria

Article

作者: Onizuka, Makoto ; Ogawa, Yoshiaki ; Nasukawa, Miina ; Ogiya, Daisuke ; Koyama, Seina ; Machida, Shinichiro ; Shiraiwa, Sawako ; Kawada, Hiroshi ; Tomita, Shunsuke ; Endo, Motoki ; Toyosaki, Masako

OBJECTIVES:

Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) may develop breakthrough hemolysis (BTH) despite C5 inhibition. Although iptacopan, an oral factor B inhibitor, has demonstrated efficacy in phase 3 trials, switching from crovalimab has not been reported. We describe the first clinical case of this switch in a real-world clinical setting.

METHODS:

A 72-year-old man with long-standing PNH received eculizumab followed by crovalimab. Infectious enteritis triggered BTH and worsening anemia during crovalimab therapy. Because anemia persisted after recovery, iptacopan 200 mg twice daily was initiated three weeks after the final crovalimab administration. Clinical symptoms and laboratory parameters were followed for 12 months. This case report complied with the Declaration of Helsinki.

RESULTS:

Hemoglobin increased from 9.6 to 11.6 g/dL within two weeks and remained ≥12 g/dL thereafter. Dyspnea resolved within one week, vitality improved by two weeks, and no BTH or treatment-related adverse events occurred during follow-up.

DISCUSSION:

This case demonstrates the feasibility of switching from crovalimab to iptacopan despite the absence of an established method, and pharmacokinetic considerations guided the timing.

CONCLUSION:

Switching to iptacopan led to rapid and durable improvement in anemia and symptoms, supporting proximal complement inhibition as a valuable option for PNH patients inadequately controlled with C5 inhibitors.

2026-12-31·JOURNAL OF MEDICAL ECONOMICS

Cost per responder analysis of iptacopan versus eculizumab and ravulizumab in treatment of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: implications for decision-making

Article

作者: Shafrin, Jason ; Muthukrishnan, Sanjana ; Kuypers, Nicholas ; Bilano, Ver ; Than, Kyi-Sin ; Paulose, Jincy

OBJECTIVE:

Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) is a rare and debilitating hematological disease with significant economic burden. Despite the availability of multiple therapies, there is a lack of consensus on optimal treatment strategies among physicians and payers in the United States. This study aimed to evaluate the economic value of iptacopan, a novel oral treatment option, compared to terminal complement inhibitors (specifically, complement component C5 inhibitor or C5i)-including eculizumab and ravulizumab-among patients with PNH who are either (i) C5i-experienced or (ii) complement-inhibitor-naïve.

METHODS:

A cost per responder analysis was conducted based on treatment efficacy from clinical trials comparing iptacopan with C5i treatments. Treatment response was defined as the proportion of patients achieving red blood cell transfusion independence. Treatment costs were estimated as pharmaceutical wholesale acquisition cost and treatment administration costs, accounting for discontinuation. Outcomes evaluated included the number needed to treat to achieve a response and the cost per responder over the treatment duration of 24 weeks.

RESULTS:

Over 24 weeks, the number needed to treat to achieve an additional response was lower for iptacopan than all C5i comparators (C5i-experienced: 1.05 with iptacopan vs. 3.86 with C5is; complement-inhibitor-naïve: 1.02 with iptacopan vs. 1.69 with C5is). Cost per responder was lower for iptacopan than C5i comparators for both C5i-experienced ($264,337 for iptacopan vs. $975,298 for ravulizumab, $1,060,511 for eculizumab, and $744,561-$955,194 for eculizumab biosimilar with 10%-30% discount from eculizumab cost) and complement-inhibitor-naïve patients ($256,754, vs. $428,139 for ravulizumab, $465,546 for eculizumab, and $326,849-$419,314 for eculizumab biosimilar).

CONCLUSION:

Among both C5i-experienced and complement-inhibitor-naïve patients, treatment with iptacopan resulted in higher response rates and lower cost per responder compared to C5is.

2026-12-31·Hematology

Switching patients with PNH from pegcetacoplan to iptacopan: a case series

Article

作者: Dingli, David ; Gurnari, Carmelo ; Maciejewski, Jaroslaw ; Sanikommu, Srinivasa ; Orland, Mark

OBJECTIVES:

Limited published data exist on switching therapy from pegcetacoplan to iptacopan in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH).

METHODS:

Three patient cases were collected from the Mayo Clinic, Cleveland Clinic, and Levine Cancer Institute.

RESULTS:

Patient 1 is a 57-year-old woman with PNH. She experienced extravascular hemolysis (EVH) while on C5 inhibitors and breakthrough hemolysis (BTH) after switching to pegcetacoplan. Patient 2 is a 37-year-old woman seeking care for PNH, who was initiated on C5 inhibitor therapy and switched to pegcetacoplan. EVH and BTH were observed while she was on C5 inhibitor therapy, and transfusions were required with both C5 inhibitor and pegcetacoplan therapy. Patient 3 is a 58-year-old man with aplastic anemia and PNH who was initiated on C5 inhibitor therapy, then switched to pegcetacoplan. He experienced both EVH and BTH.

DISCUSSION:

All three patients switched from pegcetacoplan to iptacopan, and none experienced EVH or BTH while on iptacopan. After switching to iptacopan, all three patients improved hemoglobin levels and abating transfusion requirements.

CONCLUSION:

In this case series, three patients with PNH were successfully transitioned from pegcetacoplan to iptacopan monotherapy. No patients exhibited laboratory evidence of BTH, EVH, or intravascular hemolysis after switching to iptacopan.

810

项与盐酸伊普可泮相关的新闻（医药）

2026-03-19

·雪球

上市药企研发持续发力多项医药成果获批推进

本报记者曹卫新2026年以来，国内医药行业研发创新势能持续释放，A股药企相继披露研发进展公告，宣布旗下药品在临床试验获批、上市许可申请受理、药品注册证书获批等方面取得阶段性成果。据《证券日报》记者不完全统计，3月以来，共有59家上市药企发布研发进展相关公告，涉及抗感染、高血脂、镇痛、炎症及自身免疫等多个治疗领域。例如，3月18日，中国医药健康产业股份有限公司（以下简称“中国医药”）发布公告称，近日，公司下属全资子公司海南通用三洋药业有限公司（以下简称“三洋药业”）收到国家药监局核准签发的注射用硫酸艾沙康唑《药品注册证书》。米内网数据库显示，该药品2024年中国三大终端六大市场销售额约为1.62亿元，2025年前三季度约为2.41亿元。中国医药在公告中表示，本次三洋药业获得该药品注册证书，有利于丰富公司产品线，同时为公司后续仿制药开发积累了宝贵的经验。3月17日，江苏德源药业股份有限公司对外宣布，公司按照化学药品4类申报的瑞舒伐他汀依折麦布片（I）收到国家药监局核准签发的《药品注册证书》，且视同通过一致性评价。该产品的获批将进一步丰富公司在高血脂领域的产品管线，并与现有高血脂领域产品形成协同效应，提升公司市场竞争力，增加销售增长点。当日，江苏联环药业股份有限公司也同步发布公告称，其于近日收到国家药监局核准签发的间苯三酚注射液《药品注册证书》。该产品可用于治疗消化系统、胆道及妇科等多种痉挛性疼痛，后续商业化前景可期。除上述获批上市的成果外，A股医药研发赛道还有多项关键突破。例如，3月17日，江苏恒瑞医药股份有限公司（以下简称“恒瑞医药”）发布公告称，公司子公司广东恒瑞医药有限公司收到国家药监局核准签发的SHR-1819注射液、SHR-1905注射液《药物临床试验批准通知书》，将于近期正式开展临床试验。公告显示，SHR-1819注射液是恒瑞医药自主研发的一种靶向人IL-4Rα的重组人源化单克隆抗体，拟用于治疗2型炎症相关疾病，目前全球仅有2款同靶点药物获批上市，市场空间广阔；SHR-1905注射液则为胸腺基质淋巴细胞生成素（TSLP）单克隆抗体，可通过阻断炎症细胞因子释放改善炎症状态，同类产品全球销售额已形成规模。截至目前，公司两款产品相关项目累计研发投入分别约3.46亿元、2.57亿元（均未经审计）。同日，恒瑞医药还对外宣布，公司子公司成都盛迪医药有限公司收到国家药监局下发的《受理通知书》，公司富马酸立康可泮（HRS-5965）胶囊的药品上市许可申请获国家药监局受理。该药品是一种补体因子B抑制剂，可抑制补体介导的血管内外溶血反应，提升血红蛋白水平。针对本适应症，国内外同靶点药物目前仅有诺华的盐酸伊普可泮胶囊（Fabhalta®）获批上市，2025年该产品全球销售额约为5.05亿美元。众和昆仑（北京）资产管理有限公司董事长柏文喜在接受《证券日报》记者采访时表示：“2026年以来，国内医药板块研发景气度显著提升，呈现出创新成果密集落地的积极态势。这一现象背后是多因素共振的结果，对行业高质量发展具有深远意义。经过多年积累，头部药企研发投入占营收比重普遍超过15%，这种持续高投入正进入收获期，形成‘投入－产出－再投入’的良性循环。”广东更佳昊国际认证有限公司总经理李锦堤对《证券日报》记者表示：“从资本市场维度来看，医药企业研发成果的顺利商业化，对自身财务结构改善具备显著乘数效应，成为驱动企业业绩提质与估值重塑的核心抓手。研发成果商业化的核心价值，首先体现在营收端的直接增量贡献，可以快速打通市场变现渠道，持续优化企业营收结构。预计2026年医药产业研发成果落地速度将呈现‘创新药加速、仿制药提质’的双轨并行趋势。”（编辑上官梦露）

2026-03-18

·药研苑

恒瑞立康可泮申请上市阵发性睡眠性血红蛋白尿症新适应症

药品营销避坑”试读：药品导入期管理视频课（试听）药品生命周期管理（案例）药品立项需要注意什么（案例） 2026年3月16日，恒瑞医药宣布富马酸立康可泮（HRS-5965）胶囊药品上市许可申请，已获得国家药品监督管理局受理。本次拟申请的适应症为：治疗既往使用C5补体抑制剂治疗后仍贫血的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。阵发性睡眠性血红蛋白尿症（Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria，PNH）是一种后天获得性溶血性疾病。该病源于造血干细胞PIG-A基因突变引起细胞表面缺失部分膜蛋白。缺失的膜蛋白为一组通过糖肌醇磷脂（Glycosylphosphatidylinositol，GPI）锚连在细胞表面的膜蛋白，其中包括CD55（衰变加速因子，DAF）和CD59（反应性溶解膜抑制物，MIRL）。CD55通过加速补体C3/C5转化酶的降解，阻止补体级联反应的早期活化，避免细胞被补体系统破坏。CD59能够直接与补体C8/C9结合，抑制膜攻击复合物（MAC）的形成，防止细胞膜被穿孔溶解。PNH由于缺乏CD55和CD59，导致补体系统介导的血管内溶血。立康可泮为小分子口服补体因子B抑制剂，通过与补体因子B结合，阻止补体因子B激活C3蛋白，抑制C3介导的补体级联反应。除本次申请适应症外，2026年1月恒瑞医药已经向国家药品监督管理局申请用于既往未接受过补体抑制剂治疗的PNH成人患者的上市许可。目前国内获批的补体因子B抑制剂，只有伊普可泮（Iptacopan）。伊普可泮在国内获批的适应症包括：用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者，包括既往未接受过补体抑制剂治疗的PNH成人患者；成人C3肾小球病（C3G）；以及用于降低有疾病快速进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgA肾病）成人患者的蛋白尿水平。推荐指数：★★★ 推荐原因：补体因子B抑制剂类药物进入市场的时间较短，市场具有良好的增长空间。尽管PNH属于罕见病，但补体因子B抑制剂实际的应用范围涵盖多种疾病，通过罕见病上市，可以提前介入市场。相关阅读：康哲药业德昔度司他获批治疗非透析成人CKD患者贫血齐鲁制药抗精神病药物布瑞哌唑口溶膜获批 FDA批准百时美施贵宝氘可来昔替尼治疗活动性银屑病关节炎四川科伦抗ED药物西地那非口溶膜获批上市正大天晴TQB3454晚期胆道癌3期临床期中分析达到预设终点罗氏维泊妥珠单抗新增两项弥漫大B细胞淋巴瘤适应症恒瑞医药海曲泊帕获批一线治疗重型再生障碍性贫血恒瑞医药申请舒地胰岛素诺利糖肽注射液上市 2025年1-3季度口崩片市场哪个强？ 2025年1-3季度口溶膜制剂哪家强？免疫检查点抑制剂，谁将成为下一个王者？质子泵相关抑酸类药物市场即将回暖改剂型，口服液体制剂“金矿”还是“陷阱” 相关内容只作为药物研发的参信息。不构成任何与用药咨询有关的建议。如需发稿，您可通过在药研苑公众号下以发送信息的方式将官网或官方公众号的稿件链接和标题发送给我们。我们将择优确定是否发布。

临床3期申请上市上市批准

2026-03-18

·风免学汇

【风免前沿】狼疮肾炎2025年度进展

以下文章来源于风湿免疫界，作者风湿免疫界狼疮肾炎（LN）是系统性红斑狼疮最常见、最严重的靶器官损害之一，是影响患者长期预后的关键因素，长期以来诊疗面临异质性强、复发率高、传统方案不良反应突出等挑战。近年来，随着分子免疫学、基因组学、精准病理分型及靶向治疗的快速发展，狼疮肾炎的诊疗理念不断更新，从传统免疫抑制治疗逐步迈向机制导向、分层精准、全程管理的新模式。2025年，国内外基础与临床研究持续产出高质量证据，在发病机制、生物标志物、靶向药物、临床路径及预后评估等方面涌现诸多重要进展，为优化诊疗策略、改善患者肾脏远期结局提供了重要依据。本文梳理2025年度狼疮肾炎领域关键进展，旨在为临床决策、科研探索与规范化管理提供参考。 1.利妥昔单抗联合贝利尤或泰它西普治疗难治性狼疮肾炎的疗效与安全性总结 B细胞异常活化是狼疮肾炎核心机制，利妥昔单抗单药疗效有限，与贝利尤单抗或泰它西普联用或可增效。2025年2月《Rheumatology》在线发表了单中心、开放标签、回顾性研究，旨在评估利妥昔单抗序贯贝利尤单抗或泰它西普在难治性LN中的效果及安全性。研究纳入25例难治性狼疮肾炎患者，采用利妥昔单抗（剂量100~600 mg）序贯贝利尤单抗（10 mg/kg）或泰它西普（80/160 mg每周）治疗，中位随访19个月。结果显示，总体客观缓解率达80%，完全缓解率76%。其中泰它西普组7例患者全部达完全缓解，优于贝利尤单抗组的66.7%完全缓解率、72.2%客观缓解率。治疗后1个月患者血清IgG水平从839±289 mg/dl降至634±242 mg/dl，补体C3、C4水平显著升高，末次随访时88%患者补体水平恢复正常，SLEDAI-2K评分降幅达60%，72%患者激素用量≤5 mg/d或停用。安全性方面，52%患者出现不良事件，以免疫球蛋白缺乏、感染为主，仅2例严重感染，无死亡病例。本研究证实利妥昔单抗序贯贝利尤单抗或泰它西普治疗难治性狼疮肾炎安全有效，泰它西普双靶点抑制方案优势更显著。图1 研究期间的肾脏反应率 2.奥妥珠单抗在活动性狼疮肾炎中的疗效与安全性奥妥珠单抗是一种人源化Ⅱ型抗CD20单克隆抗体，此前在一项对狼疮肾炎患者的Ⅱ期临床试验中，已展现出良好的肾脏应答效果。2025年2月《The New England Journal of Medicine》在线发表了一项Ⅲ期随机对照试验结果，旨在进一步探究奥妥珠单抗联合标准疗法治疗活动性狼疮肾炎的疗效与安全性。研究纳入271例经活检证实的活动性狼疮肾炎成人患者按1：1随机分组，135例接受两种剂量方案的奥妥珠妥珠单抗治疗，136例接受安慰剂治疗。所有患者均联用吗替麦考酚酯与泼尼松，主要终点为76周时的完全肾脏缓解。结果显示：奥妥珠妥珠单抗组76周完全肾脏缓解率显著高于安慰剂组（46.4% vs 33.1%），校正差异13.4%（95%置信区间2.0~24.8，P=0.02）。奥妥珠妥珠单抗组在64~76周维持泼尼松≤7.5 mg/d的完全肾脏缓解率更高（42.7% vs 30.9%），校正差异11.9%（P=0.04）；尿蛋白肌酐比值<0.8且无突发事件的比例也更高（55.5% vs 41.9%），校正差异13.7%（P=0.02）。研究未发现意外安全信号，但奥妥珠妥珠单抗组严重不良事件发生率更高，多为感染及新冠相关事件。本研究表明，奥妥珠单抗联合标准疗法，治疗活动性狼疮肾炎的疗效优于标准疗法单药，且安全性可控，为LN治疗提供了新的有效选择。图2 血清和药效学结果 3.CAR-T细胞针对自反应性B细胞上的三种受体进行系统性红斑狼疮治疗现有SLE治疗药物难以彻底清除致病性B细胞和浆细胞，疗效有限。2025年3月《Journal of Autoimmunity》在线发表了一项临床研究，使用基于BAFF配体的嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞，靶向成熟B细胞和浆细胞表达的BAFFr、BCMA和TACI，探索对狼疮肾炎的治疗效果。体外实验显示，BAFF CAR-T细胞可高效杀伤SLE患者B细胞，对表达BAFF受体（BAFFr、BCMA、TACI）的成熟B细胞和CD138⁺浆细胞杀伤率显著高于CD19 CAR-T细胞，且细胞因子释放温和。动物实验中，人源化SLE小鼠经BAFF CAR-T治疗后，脾脏和外周血CD19⁺B细胞占比分别降至3.96%和2.56%，显著低于对照组，肾脏病理评分降低。MRL/lpr小鼠治疗后，成熟B细胞持续depletion，抗dsDNA抗体、抗ANA抗体水平显著下降，尿白蛋白减少，生存期延长至28周（对照组16~17周死亡）。pristane诱导模型中，BAFF CAR-T细胞抑制B细胞扩增，12周后外周血仍可检测到9.05% BAFF CAR⁺T细胞，显著降低肾组织免疫复合物沉积，延缓疾病进展。所有模型中，BAFF CAR-T细胞均表现出温和的细胞因子释放特征，无明显脱靶毒性。本研究表明BAFF CAR-T细胞通过靶向三种BAFF受体，实现对成熟B细胞和浆细胞的精准清除，为SLE提供了潜在的细胞免疫治疗方案，且安全性良好。图3 BAFF CAR-T细胞对pristane诱导狼疮小鼠中发病机制及自身抗体产生影响 4.三年是持续临床缓解的最短有效时长，用于防止狼疮肾炎肾功能受损和损伤积累狼疮肾炎维持治疗时间与长期预后关系不明，没有确切的数据为缓解设定理想的阈值，2025年2月《Annals Of The Rheumatic Diseases》在线发表了一项临床研究结果，旨在明确LN患者避免肾功能受损（IKF）和器官损伤累积所需的最低持续临床缓解（sCR）时长。研究纳入293例经活检证实的LN患者，中位随访15.7年，84.3%的患者实现sCR，中位持续时间8.7年。sCR定义为估算肾小球滤过率（eGFR）>60 mL/（min·1.73 m²）、24小时尿蛋白<0.5 g且系统性红斑狼疮疾病活动指数（SLEDAI-2K）为0，持续至少1年。结果显示，未达到sCR的患者系统性红斑狼疮国际协作临床损伤指数（SDI）升高更显著（中位数 2 vs 1，P<0.001）。3年是sCR的最低有效时长，可使SDI升高风险降低41.1%（P=0.003），达到和未达到3年sCR的患者损伤累积率分别为58%和86%（P=0.005）。在224例随访≥10年的患者中，22.3%发展为IKF，3年sCR可使IKF风险降低90%（风险比=0.10，P<0.001）。未达sCR者10年、20年、25年无IKF生存率分别为87%、68%、40%，而sCR≥3年者分别为99%、96%、91%（P<0.001）。本研究指出，3年持续临床缓解是保护LN患者免受IKF和损伤累积的最低阈值，为临床治疗目标设定提供了依据。图4 不同sCR时长LN患者自确诊的IKF生存率随时间变化情况 5.米佐利宾或环磷酰胺治疗狼疮肾炎：一项随机临床试验静脉环磷酰胺是狼疮肾炎常用治疗方案但不良反应严重，口服咪唑立宾或可作为替代方案，但其与环磷酰胺的疗效对比缺乏大规模临床试验证据。2025年3月《JAMA Network Open》在线发表了一项中国多中心Ⅲ期随机临床试验结果。这项研究纳入250例狼疮肾炎患者，按1:1随机分为咪唑立宾组（50 mg/次，3次/日）和环磷酰胺组（静脉注射0.5~1.0 g/m²），治疗周期52周。243例患者完成疗效评估，结果显示咪唑立宾组总缓解率66.1%，环磷酰胺组76.8%，相对风险比0.861，非劣效性成立。两组24小时尿蛋白降幅相近，12周时中位降幅均超50%，52周时尿蛋白≤0.5 g/d患者占比分别达58.0%、59.4%，肾功能参数及SLEDAI评分改善情况相当。安全性方面，两组治疗相关不良事件发生率相似，最常见上呼吸道感染，咪唑立宾组高尿酸血症更常见，环磷酰胺组贫血更突出，两组严重不良事件均以感染为主。本研究证实口服咪唑立宾非劣效于环磷酰胺，为狼疮肾炎诱导治疗提供更安全的替代方案，尤其适合需长期治疗或有生育需求的患者。图5 研究期间肾脏反应率（按方案组） 6.基于肾组织病理学的多染色深度学习预测红斑狼疮肾炎治疗反应模型目前狼疮性肾炎（LN）缺乏有效的治疗应答预测工具，肾活检病理检查是LN诊断、分类和治疗决策的金标准，深度学习技术可从病理图像中提取细微的临床相关特征。2025年4月，《kidney international》在线发表了构建基于肾组织病理学的多染色深度学习模型（LNCR-DL模型），用于预测狼疮性肾炎（LN）患者12个月治疗应答的研究结果，为临床精准治疗提供工具。研究纳入245例患者（880张数字切片）作为开发队列，71例多中心患者（258张数字切片）作为外部验证队列，患者均接受环磷酰胺或吗替麦考酚酯诱导治疗。模型基于苏木精-伊红（H&E）、过碘酸-希夫（PAS）、过碘酸-六胺银（PASM）和马松三色（TRI）四种染色切片，经多放大倍数训练后整合而成。结果显示，单染色模型的曲线下面积（AUC）为0.813~0.862，多染色整合模型在内部验证和外部测试中AUC分别达0.901和0.840，显著优于基于估算肾小球滤过率、慢性指数和3个月尿蛋白下降率的传统临床病理模型（外部测试AUC 0.633）。模型可视化揭示的关键预测特征包括三级淋巴结构、肾小球硬化、间质纤维化和肾小管萎缩，其中无完全应答患者的三级淋巴结构比例显著更高（25.0% vs 8.8%，P=0.005）。此外，缺失1~2种染色的模型仍保持良好性能（AUC 0.838~0.909），展现出较强的实用性。该模型为LN患者治疗应答预测提供了新方法，可用于临床风险分层与治疗决策优化。图6 研究队列与研究设计流程图 7.Voclosporin长期治疗对LN患者肾脏组织病理的影响 Voclosporin（VOC）是第二代钙调磷酸酶抑制剂，AURORA试验显示，VOC与霉酚酸酯和低剂量糖皮质激素联用，可持续降低LN患者的蛋白尿。2025年5月，《Arthritis & Rheumatology》在线发表了AURORA子实验结果，评估VOC治疗对LN患者肾脏组织学的影响。26例患者（voclosporin组16例、对照组10例）完成基线和18个月重复活检，患者均接受霉酚酸酯+低剂量糖皮质激素治疗，疗效方面，伏环孢素组完全肾缓解率（CRR）和部分肾缓解率（PRR）更高，尿蛋白肌酐比（UPCR）基线均值4.59 g/g，早期下降后维持3年，停药4周未反弹；校正后eGFR稳定在正常范围。组织学评估显示，伏环孢素组8例慢性化指数（CI）无变化，6例变化≤2；对照组3例无变化，6例变化≤2，两组CI均未出现明显进展。基线有活动指数（AI）≥1的患者，除对照组1例，均显著下降或降至0。两组血管病变、肾小管改变无明显差异，未观察到药物相关肾毒性病变。安全性上，伏环孢素组1年时37.5%患者报告GFR下降，2年时降至12.5%，3年无相关报告；对照组无GFR下降报告。两组不良事件发生率与AURORA整体研究一致，无意外不良事件，仅少数患者因不良事件停药。该研究证实voclosporin治疗活动性狼疮性肾炎无组织学肾毒性，完善了voclosporin的长期安全性数据。图7 AURORA 1和AURORA 2 实验设计 8.狼疮性肾炎患者依据肾活检特征接受抗CD40单抗治疗抗CD40单抗BI655064治疗LN的疗效是否受肾小球单核细胞浸润的影响，尚无报道。2025年6月，《Arthritis & Rheumatology》在线发表了肾脏活检中单核细胞浸润对BI655064治疗应答的研究。纳入101例经活检确诊的Ⅲ/Ⅳ型活动性LN患者接受标准治疗（霉酚酸酯+糖皮质激素）联合不同剂量BI655064或安慰剂，评估52周的肾脏结局（蛋白尿、eGFR、完全肾脏缓解率CRR）。结果表明，在单核细胞阳性患者中（54例，53.5%），接受高剂量BI655064（180/240 mg）治疗的患者，52周蛋白尿改善率显著优于低剂量/安慰剂组（OR=3.66，95%CI 1.09–12.3；P=0.04）；CRR率提高近4.6倍（OR=4.58，95%CI 1.24–16.9；P=0.02）；并且eGFR改善趋势明显（52周时P=0.075），但未达统计显著性。这可能与单核细胞组成性表达CD40，高剂量治疗有效阻断其介导的炎症通路有关。在单核细胞阴性患者中（47例，46.5%），高剂量治疗对蛋白尿、CRR及eGFR均无显著获益，疗效与低剂量/安慰剂组相当。对整体病理特征分析发现，核碎裂、假血栓等活动性病变与更好疗效相关，间质纤维化（>25%）提示不良预后（CRR达成率降低77%，OR=0.23）。研究揭示LN诊断时应常规评估肾小球单核细胞浸润，以指导抗CD40单抗个体化治疗。图8 在肾活检样本中存在（A和C）和不存在（B和D）单核细胞的患者中，不同治疗剂量对52周内UP/UC和eGFR平均值曲线的影响 9.膜性红斑狼疮的遗传易感性：全基因组关联研究膜性狼疮肾炎（MLN）与增殖性狼疮肾炎（PLN）的遗传基础、发病机制和治疗反应存在异质性。2025年6月《Annals of the Rheumatic Diseases》在线发表了一项全基因组关联分析（GWAS）研究，揭示了MLN独特的遗传特征及其潜在的分子机制。该研究纳入2041例肾活检确诊的狼疮性肾炎（LN）患者及524名健康对照，经基因分型、数据插补及质量控制后，分析约600万个单核苷酸多态性（SNP），探究MLN与PLN的遗传差异及临床特征。结果显示，MLN患者起病更晚、蛋白尿更显著但肾功能及免疫学指标更优，肾结局显著优于PLN（风险比0.14，P=0.007）。全基因组关联分析识别出HLA-DQA1、GTF2IRD1、BLK三个LN相关位点，其中HLA-DQA1与两种亚型均相关，GTF2IRD1、BLK主要关联PLN。3p25.3区域rs609157变异为MLN特异性位点（P=3.04×10-8），其T等位基因与IRAK2表达降低相关，可减弱NF-κB信号，可能解释MLN炎症较轻的表型。BLK、PLD4的次要等位基因频率呈PLN>MLN>健康对照递减趋势，与疾病活动度相关。该研究揭示了MLN独特遗传特征，为开发亚型特异性治疗策略提供了潜在靶点。图9 膜性红斑狼疮的遗传易感性：全基因组关联研究 10.BCMA靶向的CAR T细胞疗法能有效诱导难治性狼疮肾炎的疾病缓解 CAR T细胞疗法在自身免疫性疾病显示出巨大潜力。2025年7月《Annals of the Rheumatic Diseases》在线发表了B细胞成熟抗原（BCMA）靶向嵌合抗原受体（CAR）T细胞在治疗难治性狼疮肾炎（LN）中的安全性和疗效的临床试验结果。研究纳入7例对≥2种免疫抑制剂或生物制剂治疗无效的活动性狼疮肾炎患者，在环磷酰胺+氟达拉滨清淋预处理后，单次输注抗BCMA CAR-T细胞，中位随访9个月。疗效方面，患者外周B细胞在输注后1个月内有效清除，除1例患者外其余3个月内恢复；所有患者在接受单次CAR-T细胞输注后，疾病活动度显著降低，SLEDAI-2K评分从中位18分（范围10~22）降至末次随访0分（范围0~4），5例达到DORIS标准完全缓解，3例无药缓解超6个月。自身抗体水平（ANA、抗dsDNA等）显著下降，补体C3/C4全部恢复正常并长期维持，尿蛋白明显减少，肾活检显示免疫复合物沉积减少，外周淋巴细胞促炎状态缓解。安全性上，仅1例出现1级细胞因子释放综合征，无神经毒性或严重感染发生；尽管所有患者出现低丙种球蛋白血症，经预防性静脉注射免疫球蛋白补充后得到有效管理。该研究首次证实了单纯靶向BCMA的CAR-T策略能够安全有效地诱导难治性狼疮肾炎的深度缓解。图10 BCMA CAR T治疗难治性LN的疗效 11.PLD4突变导致系统性红斑狼疮单基因狼疮遗传病因仍未完全明确，尽管自身免疫性表型已在缺乏磷脂酶D家族成员（PLD4）的小鼠中被证实，但PLD4缺乏尚未被证实与人类疾病有关。2025年9月《Nature》在线报道了5名携带隐性突变的PLD4的SLE患者。5例SLE患者均携带PLD4基因双等位隐性功能缺失突变，该基因编码的蛋白定位在内溶酶体的5'核酸外切酶，可切割单链核酸以抑制TLR7/9通路过度激活。PLD4突变会导致其核酸酶活性受损，进而引发TLR7/9通路及下游Ⅰ型干扰素通路过度活化，患者树突状细胞中炎症信号显著增强。Pld4敲除小鼠表现出自身免疫表型，抗dsDNA抗体升高，脾肿大，肾小球基底膜增厚，肾组织炎症基因（Tnf、Cxcl10等）上调，浆细胞样树突状细胞和浆细胞呈细胞自主性扩增。此外，JAK抑制剂巴瑞替尼可有效改善Pld4敲除小鼠的自身免疫表型，并抑制患者外周血单个核细胞中异常激活的Ⅰ型干扰素通路。该研究首次证实PLD4功能缺失突变与人类SLE发病相关，并表明靶向Ⅰ型干扰素可能是PLD4缺乏患者的潜在治疗方法。图11 在五名SLE患者中识别双等位基因PLD4变异 12.BMP2引起狼疮肾炎肾小球内皮细胞的异常活化与损伤内皮细胞异常激活与LN发病密切相关，但其核心调控机制尚不明确。2025年9月《Journal of The American Society of Nephrology》在线发表了BMPR2驱动狼疮肾炎中肾小球内皮细胞的异常活化和损伤的研究结果。单核RNA测序分析显示狼疮性肾炎患者及小鼠模型的肾小球内皮细胞中，BMPR2表达显著上调。机制研究显示，BMPR2通过激活SMA和MAD相关蛋白依赖通路，上调下游靶基因ID1、ID3，进而促进肾小球内皮细胞增殖、迁移，同时显著升高黏附分子Vcam1、Icam1的表达水平，引发细胞异常激活。功能验证实验表明，内皮特异性敲除BMPR2可明显逆转肾小球内皮细胞的过度活化表型；抑制ID通路，也能有效减弱内皮细胞的增殖与迁移能力。共培养实验证实，高表达BMPR2的肾小球内皮细胞可诱导巨噬细胞向炎症表型分化，增加肾组织中CD86⁺巨噬细胞的浸润程度。上游机制研究发现，补体成分C5a是调控BMPR2表达的关键因子，C5aR1拮抗剂PMX-53够有效阻断肾小球内皮细胞中BMPR2的上调。本研究明确了BMPR2是狼疮性肾炎的关键调控因子，靶向BMPR2或其上游C5a通路可为治疗提供新策略。图12 BMP2引起狼疮肾炎肾小球内皮细胞的异常活化与损伤 13.IL-2信号维持狼疮中致病性年龄相关B细胞稳态白介素-2（IL-2）是一种多效性细胞因子，低剂量IL-2治疗SLE可扩增调节性T细胞（Treg），但疗效存在个体差异，机制不明确。2025年9月《Annals of the Rheumatic Diseases》在线发表了，IL-2信号通路可维持狼疮中致病性年龄相关B细胞（ABCs）稳态的研究结果，解释了低剂量IL-2治疗SLE疗效异质性的原因。多组学分析和动物实验发现，SLE患者ABCs中IL-2信号通路激活，IL2RB基因启动子染色质可及性升高，且该特征在人类和小鼠中保守。IL-2以阶段依赖性方式促进ABCs存活和分化，预处理小鼠可使过继转移的ABCs存活率提升约2倍。在两种TLR7驱动的狼疮小鼠模型中，IL-2治疗使Treg扩增约30%，同时使ABCs数量增加3倍，且未改善抗染色质抗体、抗双链DNA抗体等血清学指标，未缓解疾病症状。此外，SLE患者ABCs表面IL-2受体（CD122）表达水平在各B细胞亚群中最高，且与ABCs比例呈显著正相关（r=0.6193，P=0.0047），血清IL-2水平与抗Sm、抗U1RNP抗体滴度也呈正相关，证实IL-2对致病性ABCs的调控作用与疾病进程密切相关。该研究提示ABCs与Treg的平衡可作为IL-2治疗疗效的预测标志物，拓展了IL-2在SLE中的作用机制。图13 ABCs中白IL-2信号的转录激活 14.异基因CD19靶向STAR-T细胞治疗难治性SLE的一期临床试验自体CAR-T疗法治疗狼疮存在周期长、成本高、需停用免疫抑制剂等弊端，亟需更优治疗方案。2025年11月《Nature medicine》在线发表了异基因CD19靶向STAR-T细胞治疗难治性SLE的一期临床试验结果。该研究纳入5例难治性患者，氟达拉滨+环磷酰胺清淋预处理后，输注经CRISPR-Cas9基因编辑的异基因CD19靶向STAR-T细胞产品YTS109（剂量3×10⁶STAR细胞/kg）。结果显示，所有患者均未发生急慢性移植物抗宿主病，仅2例出现1级细胞因子释放综合征，不良反应以短暂白细胞减少为主，无严重不良事件。疗效方面，5例患者治疗后3个月均达SRI-4应答并持续至6个月，4例SLE-DAS评分从基线均值31.30降至5.35，2例实现完全缓解，肾活检证实肾小球炎症消退、免疫复合物沉积减少，组织结构修复；SF-36、FACIT-F等4类量表显示，患者生活质量提升。YTS109输注后2周内达扩增峰值，体内持续1~2个月，可清除致病性B细胞并实现免疫重置。本研究证实YTS109治疗安全有效，为重症狼疮患者提供了“现成可用”的新方案，推动细胞治疗向标准化发展。表1 YTS109治疗在SLE中的安全性评估 15.皮下注射Anifrolumab在系统性红斑狼疮中的疗效与安全性：随机、第三期TULIP-SC研究阿鲁尼单抗（Anifrolumab）是一种靶向Ⅰ型干扰素受体的单克隆抗体，静脉注射阿尼鲁单抗在狼疮治疗中显示积极疗效。2025年12月《Arthritis & Rheumatology》在线发表了一项多中心Ⅲ期双盲安慰剂对照试验结果，旨在评估皮下注射阿尼鲁单抗治疗中重度SLE患者的疗效与安全性。研究纳入接受标准治疗但病情仍活动的中重度SLE成人患者，按1：1随机分为两组，分别每周皮下注射120 mg阿尼鲁单抗或安慰剂，持续52周。主要终点为52周时基于BILAG的狼疮综合评估（BICLA）应答率。中期分析纳入220例患者（阿尼鲁单抗组109例、安慰剂组111例），阿尼鲁单抗组BICLA应答率显著高于安慰剂组（59.4% vs 43.9%），组间差异15.5%（95%置信区间2.3%~28.6%，P=0.0211），达到主要终点。全分析纳入367例患者（阿尼鲁单抗组184例、安慰剂组183例），阿尼鲁单抗组在维持低剂量口服糖皮质激素的情况下，52周BICLA应答率更高（56.2% vs 34.0%），组间差异22.3%（P<0.0001），且首次持续BICLA应答时间更短（风险比=2.2，P<0.0001）。阿尼鲁单抗组52周DORIS缓解率和低疾病活动度状态达标率均显著优于安慰剂组（组间差异分别为14.2%、14.1%，P值均<0.01）。安全性方面，两组严重不良事件发生率相近（11.9% vs 10.4%），阿尼鲁单抗组带状疱疹发生率略高（3.8% vs 1.1%）。该研究表明，皮下注射阿尼鲁单抗联合标准治疗，可为中重度SLE患者带来显著且具有临床意义的获益，安全性良好。图14 皮下注射Anifrolumab在SLE的治疗应答 2025年狼疮肾炎领域在发病机制、生物标志物、靶向治疗及规范化管理等方面取得显著进展，精准分层与个体化治疗理念日趋成熟，为改善患者肾脏预后提供了重要支撑。但疾病异质性、早期预警不足、难治病例应答不佳及长期复发与安全性问题，仍是临床亟待解决的关键挑战。未来应进一步加强转化研究，推动新型靶点与药物研发，优化诊疗路径与全程管理模式，实现早期识别、精准干预、持续肾保护，不断提升狼疮肾炎的长期诊疗水平与患者生存质量。参考文献 1. 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Fakhouri F, Bomback AS, Ariceta G, Delmas Y, Dixon BP, Gale DP, Greenbaum LA, Han SH, Isbel N, Le Quintrec M, Licht C, Mastrangelo A, Mizuno M, Neves de Holanda MI, Pickering MC, Remuzzi G, Van De Kar N, Vivarelli M, Walker PD, Wallace D, Zecher D, Francois C, Deschatelets P, Li L, Wang Z, Abad-Franch L, Kinnman N, López-Lázaro L, Szamosi J, Nester CM; VALIANT Trial Investigators Group. Trial of Pegcetacoplan in C3 Glomerulopathy and Immune-Complex MPGN. N Engl J Med. 2025 Dec 4;393(22):2210-2220. doi: 10.1056/NEJMoa2501510. PMID: 41337715. 参考文献 1. Chen Y, Shi N, Lei X, et al. The efficacy of rituximab plus belimumab or telitacicept in refractory lupus nephritis. Rheumatology (Oxford). 2025;64(1):221-227. doi:10.1093/rheumatology/kead674 2. Furie RA, Rovin BH, Garg JP, et al. Efficacy and Safety of Obinutuzumab in Active Lupus Nephritis. N Engl J Med. 2025;392(15):1471-1483. doi:10.1056/NEJMoa2410965 3. Uppin V, Gibbons H, Troje M, et al. 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Effect of Long-Term Voclosporin Treatment on Renal Histology in Patients With Active Lupus Nephritis With Repeat Renal Biopsies. Arthritis Rheumatol. 2025;77(10):1387-1393. doi:10.1002/art.43209 8. Uzzo M, Schumacher H, Steffgen J, Deutschel S, Jayne D, Bajema I. Outcome of Patients With Lupus Nephritis Treated With an Anti-CD40 Monoclonal Antibody According to Kidney Biopsy Features. Arthritis Rheumatol. 2025;77(6):696-704. doi:10.1002/art.43076 9. Liu Y, Gan T, Qi YY, et al. Genetic susceptibility to membranous lupus nephritis: a genome-wide association study. Ann Rheum Dis. 2025;84(11):1948-1950. doi:10.1016/j.ard.2025.05.015 10. Hu Z, Cai S, Yu Y, et al. BCMA-targeted CAR T cell therapy can effectively induce disease remission in refractory lupus nephritis. Ann Rheum Dis. 2025;84(10):1675-1683. doi:10.1016/j.ard.2025.06.2128 11. Wang Q, Zhu H, Sun X, et al. Loss-of-function mutations in PLD4 lead to systemic lupus erythematosus. Nature. 2025;647(8089):498-505. doi:10.1038/s41586-025-09513-x 12. Qing J, Wen J, Wang X, et al. Bmpr2 Drives Aberrant Activation and Injury of Glomerular Endothelial Cells in Lupus Nephritis. J Am Soc Nephrol. Published online September 22, 2025. doi:10.1681/ASN.0000000856 13. Han X, Jiang Y, Gu S, et al. IL-2 signalling sustains pathogenic age-associated B cell homeostasis in lupus. Ann Rheum Dis. Published online September 11, 2025. doi:10.1016/j.ard.2025.08.012 14. Wang X, Zhang Y, Wang H, et al. Allogeneic CD19-targeting T cells for treatment-refractory systemic lupus erythematosus: a phase 1 trial. Nat Med. 2025;31(11):3713-3724. doi:10.1038/s41591-025-03899-x 15. Manzi S, Bruce IN, Morand EF, et al. Efficacy and Safety of Subcutaneous Anifrolumab in Systemic Lupus Erythematosus: the Randomized, Phase 3, TULIP-SC Study. Arthritis Rheumatol. Published online December 29, 2025. doi:10.1002/art.70041. 刘章锁中原学者、国家教学名师。郑州大学第一附属医院首席教授、博士生（后）导师，河南省肾脏病研究中心主任、郑州大学肾脏病研究所所长。兼任中华医学会医学信息学分会主任委员、中国研究型医院学会肾脏病学专业委员会主任委员。研究方向：糖尿病肾病等代谢性疾病发病机制与临床转化研究，入选2025年全球前2%顶尖科学家榜单。刘东伟主任医师、博士生导师、国医大师张大宁师承弟子、郑州大学第一附属医院中西医结合肾病科主任。中华中医药学会补肾活血法分会副主任委员、中国研究型医院学会肾脏病学分会常委兼秘书长、河南省医学会医学科普分会主任委员，研究方向：膜性肾病发病机制研究与临床转化探索，入选2025年全球前2%顶尖科学家榜单。成菲临床医学博士，郑州大学第一附属医院主治医师、郑州大学肾脏病研究所、河南省肾脏病研究中心成员。研究方向：代谢性肾脏疾病发病机制研究。供稿人简介刘东伟、成菲郑大一附院中西医结合肾病科郑州大学肾脏病研究所河南省肾脏病研究中心来源 | 郑大一附院中西医结合肾病科声明：本文仅供医疗卫生专业人士了解资讯使用，内容仅供参考。该等信息不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议。如该等信息被用于了解资讯以外的目的，本平台不承担相关责任。本文系转载文章，版权归原作者所有，如有问题请联系删除。免责声明：本公众号发布的文章均为促进医学同行的交流与学习；不用于任何商业用途。我们尊重原创作品。选取的文章已明确注明来源和作者，版权归原作者所有，如涉及侵权或其他问题，请联系我们进行删除。来源：风湿免疫界编辑：小付审核：肖林

临床3期临床结果

100 项与盐酸伊普可泮相关的药物交易

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-	盐酸伊普可泮	-	DB16200

研发状态

批准上市

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适应症	国家/地区	公司	日期
补体因子H缺乏症	澳大利亚	Novartis Pharmaceuticals Australia Pty Ltd.	2025-12-24
C3肾小球病	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2025-03-20
免疫球蛋白a肾病	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2024-08-07
阵发性睡眠性血红蛋白尿症	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2023-12-05

未上市

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
重症肌无力	临床3期	美国	Novartis Pharma AG	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	美国	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	中国	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	日本	Novartis Pharma AG	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	日本	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	阿根廷	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	巴西	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	丹麦	Novartis Pharma AG	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	丹麦	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	德国	Novartis Pharma AG	2024-07-31

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临床结果

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05630001 (APPULSE \| APPULSE-PNH, CTgov)	临床3期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	52	Iptacopan	夢壓觸遞齋衊遞構廠廠(艱糧構艱鑰繭艱範壓廠) = 選範鹹廠廠鹽遞衊網壓餘淵糧憲獵獵築範構鏇 (繭構餘鹹醖獵網醖簾簾, 鏇簾鏇蓋獵繭壓窪襯憲 ~ 顧窪蓋淵鏇遞積窪網淵) 更多	-	2025-12-15
NCT04747613 (PNH-REP, ASH2025)	临床3期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	26	Iptacopan	膚觸構夢鹹範壓製壓積(鏇鹽鬱積齋鑰窪鏇廠壓) = 艱選積淵獵艱鑰膚製襯醖願願構遞遞齋網製積 (窪選願鑰壓築憲窪範鹽 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	62	Iptacopan (Treatment-naive patients)	製艱簾廠獵網鏇鹹構願(壓憲顧築遞獵遞鹽遞艱) = Four patients discontinued iptacopan (2 pregnancies, 1 insurance reversal, 1 intolerable gastrointestinal toxicity). Three patients reported headaches, and 1 reported abdominal pain; all resolved within 1 week from treatment start. 範製齋築醖積獵顧膚繭 (製積製遞鏇艱顧廠糧夢 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	62	Iptacopan (Switched from prior therapy)		积极	2025-12-06
APPRISE-PNH (ASH2025)	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	52	Iptacopan 200 mg	鑰襯繭鬱艱積窪製製選(膚遞製夢繭築選獵鑰鹹) = 選壓構醖選鹽壓壓網積積鑰淵鑰淵淵網遞淵獵 (鹽壓鹹壓鹹遞選膚繭窪 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	87	eculizumab	蓋廠廠艱淵觸鹹築鹽獵(遞觸鏇淵膚繭獵範憲糧) = 鹹膚顧繭醖憲夢鹹醖鬱襯衊鬱製艱觸築範鑰顧 (衊鹽遞餘淵餘觸窪網築 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	87	ravulizumab	蓋廠廠艱淵觸鹹築鹽獵(遞觸鏇淵膚繭獵範憲糧) = 蓋繭襯製廠齋築蓋壓範襯衊鬱製艱觸築範鑰顧 (衊鹽遞餘淵餘觸窪網築 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	温热型自身免疫性溶血性贫血 C3d	15	Iptacopan+cyclophosphamide+prednisone	製膚鑰遞襯醖夢鏇壓願(鹽膚艱願衊艱網築淵繭) = 選製觸鹽鏇餘糧鏇憲顧鏇齋壓艱選積鏇憲齋夢 (繭願廠網製繭範鹹獵壓 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	20	Iptacopan monotherapy (200 mg bid)	遞網膚糧鏇齋網醖艱鏇(範夢簾餘築鑰網製鑰鏇) = 構醖鑰鹹襯襯鹹構糧壓淵襯壓壓製製淵製繭窪 (顧醖蓋餘壓願襯積範顧 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	15	Pegcetacoplan	廠範廠襯窪艱鑰築壓糧(構淵鏇構築觸簾範齋網) = 壓範鹹夢齋醖遞醖鏇夢繭積襯遞觸齋醖廠積壓 (獵廠蓋醖選夢積鏇膚壓, 1.8) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	15	Iptacopan	廠範廠襯窪艱鑰築壓糧(構淵鏇構築觸簾範齋網) = 網製選網觸壓醖壓艱構繭積襯遞觸齋醖廠積壓 (獵廠蓋醖選夢積鏇膚壓, 2.1) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	31	Iptacopan	範構積糧製襯鹽膚艱糧(簾衊鹹壓願顧觸糧網築) = 選繭壓構蓋顧鏇糧淵壓壓廠糧憲廠構艱顧蓋窪 (糧鬱鹹廠膚鏇鏇夢鹹餘 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	31	Eculizumab	範構積糧製襯鹽膚艱糧(簾衊鹹壓願顧觸糧網築) = 衊選膚鹹蓋願糧衊繭憲壓廠糧憲廠構艱顧蓋窪 (糧鬱鹹廠膚鏇鏇夢鹹餘 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	18	Iptacopan monotherapy	齋衊壓壓網遞繭鏇壓範(築鬱選築餘鬱窪醖鬱範) = 餘鏇鹽製憲鑰壓襯蓋齋窪範鏇鏇衊繭壓網醖繭 (鬱繭襯醖鬱膚網構獵願, 10.02 ~ 55.98) 更多	积极	2025-12-06