A Single-arm, Multicenter, Phase III Study to Assess Efficacy, Pharmacokinetics, Safety and Tolerability of Iptacopan in Pediatric Patients of 2 to <18 Years of Age With Primary Immunoglobulin A Nephropathy (IgAN)

The study is an open-label, single arm, multicenter, Phase III study to determine proteinuria reduction, pharmacokinetics (PK), safety and tolerability (including CV surveillance) of iptacopan in primary immunoglobulin A nephropathy (IgAN) pediatric patients aged 2 to <18 years.

开始日期2025-12-08

申办/合作机构

Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.

NCT06934967

/ Not yet recruiting临床3期

An Open-label, Single-arm, Multicenter, Phase 3 Study to Assess Pharmacokinetics, Safety and Tolerability of Iptacopan in Pediatric PNH Patients 2 to <18 Years of Age

The purpose of this open-label, single arm, multicenter, phase 3 study is to assess the pharmacokinetics of iptacopan in pediatric patients and to assess whether iptacopan is safe and well tolerated when used for the treatment of pediatric paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) patients 2 to < 18 years of age.

开始日期2025-07-28

申办/合作机构

Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.

NCT06931691

/ RecruitingN/A

A Multi-center, Ambispective Cohort Study to Evaluate the Impact of Iptacopan on Disease Management, Treatment-Related Outcomes and Healthcare Resource Utilization for Adult Patients With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria in China

The implementation of new standards for the management of PNH and the use of iptacopan in patients with PNH are expected to change the treatment landscape and improve the overall prognosis of patients.
Based on these backgrounds, we plan to conduct a real-world study of iptacopan to further evaluate its impact on treatment-related outcomes, disease management, and healthcare resource utilization in Chinese patients with PNH.

开始日期2025-06-10

申办/合作机构

Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.

100 项与盐酸伊普可泮相关的临床结果

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100 项与盐酸伊普可泮相关的转化医学

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100 项与盐酸伊普可泮相关的专利（医药）

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项与盐酸伊普可泮相关的文献（医药）

2025-08-01·EUROPEAN JOURNAL OF HAEMATOLOGY

Anchored Indirect Treatment Comparison Finds Comparable Effects of Pegcetacoplan and Iptacopan in Paroxysmal Nocturnal Haemoglobinuria

Article

作者: Czech, Barbara ; Nazir, Jameel ; Wilson, Koo ; Wojciechowski, Piotr ; Kulasekararaj, Austin ; Szer, Jeff ; Hakimi, Zalmai ; Hillmen, Peter ; Dingli, David ; de Latour, Regis Peffault

ABSTRACT:

Background:

Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH) is an ultra‐rare, acquired non‐malignant haematological disorder characterised by thrombosis risk, serious complications and debilitating symptoms in untreated patients.

Objective:

This anchored indirect treatment comparison (ITC) evaluated efficacy data between proximal complement 3 inhibitor (C3i) pegcetacoplan and factor B inhibitor, iptacopan, in patients with PNH previously treated with complement 5 inhibitors (C5i; eculizumab, ravulizumab).

Methods:

Respective pivotal studies provided patient‐level trial data for pegcetacoplan (16‐week PEGASUS [NCT03500549]) and published data for iptacopan (24‐week APPLY PNH [NCT04558918]). Differences in study design, duration and statistical methods between PEGASUS and APPLY PNH necessitated the comparative analyses to be conducted on secondary measures based on haemoglobin (Hb) levels, absolute reticulocyte count (ARC), lactate dehydrogenase (LDH) levels, and patient‐reported outcomes on the Functional Assessment of Chronic Illness Therapy–Fatigue (FACIT‐Fatigue) scale scores. The availability of a common reference C5i treatment group in both PEGASUS and APPLY PNH studies allowed anchored ITC (Bucher method). Simulated treatment comparison (STC) assessed the robustness of the main analysis.

Results:

Overall, baseline characteristics of the populations in the PEGASUS and APPLY PNH studies were broadly comparable. Anchored ITC showed comparable outcomes (mean difference, [95% CI]) on change‐from‐baseline to end of study for pegcetacoplan versus C5i, and iptacopan versus C5i, respectively, across endpoints: Hb level (−0.49 g/dL [−1.78, 0.80]); ARC (–34.41 × 109/L [−90.02, 21.21]); LDH level (−115.16 U/L [−244.40, 14.01]); FACIT‐Fatigue score (3.57 [−5.60, 12.73]). Finally, the STC produced results consistent with the main Bucher analyses across all clinical endpoints and patient‐reported fatigue, providing similar point estimates and confidence intervals.

Conclusion:

This anchored ITC, based on data from pivotal trials, did not indicate significant differences in clinical or patient‐reported outcomes between pegcetacoplan and iptacopan in PNH treatment. The findings suggest that PNH treatment decisions should also consider individualised disease‐ and patient‐related factors.Trial Registration:ClinicalTrials.gov identifier: NCT03500549.

2025-06-03·PROCEEDINGS OF THE NATIONAL ACADEMY OF SCIENCES OF THE UNITED STATES OF AMERICA

Host complement C3 promotes malaria transmission by killing symbiotic bacteria in the mosquito midgut

Article

作者: Li, Meilin ; Zhou, Taoli ; Huang, Wei ; Liu, Taiping ; Jiang, Lubin ; Tan, Nie ; Gao, Yuanli ; Xu, Wenyue ; Li, Jian ; Guo, Shuai ; Jiao, Shiming ; Jiao, Zhiwei ; Zhang, Jian ; Lin, Zurui ; Li, Jianyong ; He, Biao ; Fan, Yongling ; Zhu, Feng ; Wang, Sibao

Host-derived factors ingested during mosquito blood feeding are poorly understood modulators of malaria transmission. Here, we demonstrated that host complement C3, acquired by mosquitoes during Plasmodium infection, significantly enhanced rodent malaria infection in laboratory-reared mosquitoes. This effect was recapitulated in field-caught Anopheles sinensis mosquitoes, confirming its relevance to malaria transmission in a more natural setting. Moreover, host-derived C3 significantly reduced the efficacy of anti-Pfs25 antibodies in blocking malaria transmission. Mechanistically, host-derived C3 lyses the mosquito midgut symbiont Elizabethkingia anophelis ( E. anophelis )—a bacterium that intrinsically suppresses parasite development by blocking the zygote-to-ookinete transition. Strikingly, host-derived C3 in mosquitoes appears to be activated by the alternative pathway, and inhibiting Factor B with Iptacopan (LNP023) reduced Plasmodium falciparum ( P. falciparum ) infection, while increased the efficacy of anti-Pfs25 antibodies to blocking P. falciparum transmission in the standard membrane-feeding assay. Therefore, this study describes a strategy of the malaria parasite to utilize host complement C3 to promote its transmission and provides us with an avenue to block malaria transmission and improve the blocking efficacy of anti-Pfs25 antibodies by the inhibition of C3 activation.

2025-06-01·EJHaem

Effectiveness of Iptacopan Versus C5 Inhibitors in Complement Inhibitor‐Naive Patients With Paroxysmal Nocturnal Haemoglobinuria

Article

作者: Fermont, Jilles M. ; Brindel, Isabelle ; Kelly, Richard J. ; Holt, Matthew ; de Fontbrune, Flore Sicre ; Dahlke, Marion ; Ansari, Soudeh ; Maafa, Lynda ; de Latour, Régis Peffault

ABSTRACT:

Background:

Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH) is characterised by haemolytic anaemia, bone marrow failure and thrombosis. The single‐arm phase 3 APPOINT‐PNH trial (NCT04820530) investigating iptacopan monotherapy in complement inhibitor‐naive patients demonstrated significant haemoglobin concentration improvements.

Methods:

We used target trial emulation to retrospectively predict outcomes if APPOINT‐PNH trial patients had received C5 inhibitors instead of iptacopan. Estimates were derived from the real‐world APPEX cohort treated with routine C5 inhibitors. The study used benchmarking and comparative effectiveness to evaluate the haematological response in APPOINT‐PNH if patients had received C5 inhibitors. Treatment effect was estimated using propensity scores to model the probability of trial inclusion based on baseline covariates, followed by fitting an outcome model to the APPEX cohort.

Results:

The analysis of 125 patients showed all estimated treatment effects (95% confidence interval) favoured iptacopan over C5 inhibitors: differences in the proportion of patients achieving haemoglobin increase from baseline of ≥ 2 g/dL, 68.2% (40.9–95.6); haemoglobin levels of ≥ 12 g/dL, 53.4% (31.4–75.3); transfusion independence, 38.8% (15.1–62.5); ratio of percent change from baseline in lactate dehydrogenase levels, 0.51 (0.40–0.67); change from baseline in reticulocytes, −75.5 × 109/L (−106.9, −44.2).

Conclusions:

Results indicate C5 inhibitor‐naive patients with PNH may experience greater haematological response with iptacopan than with C5 inhibitors.

Trial Registration:

ClinicalTrials.gov identifier: NCT05842486

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项与盐酸伊普可泮相关的新闻（医药）

2025-07-02

·医脉通

聚焦CML与PNH诊疗革新，阿思尼布和伊普可泮助力血液疾病疗效突破

近日，一场聚焦慢性髓性白血病（CML）与阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的专题学术会议在国内顺利召开，国内血液领域的专家学者汇聚一堂，围绕CML和PNH领域的诊疗现状、发展趋势以及全程管理等内容展开深度研讨，现将会议精彩内容整理如下，以飨读者。PART.01CML篇主席致辞中国工程院、北京大学人民医院黄晓军教授、华中科技大学同济医学院附属协和医院胡豫教授在致辞中表示，近年来，CML领域取得了重大进展，从特异性靶向ABL肉豆蔻酰口袋（STAMP）药物阿思尼布引领的靶向治疗新时代，到智慧医疗驱动的全程管理中国方案，中国学者正以突破性创新药物以及研究重塑CML治疗格局。本次大会将围绕我国CML领域取得的最新进展及CML专科建设进行深入探讨，通过深化国际协作机制以推广本土治疗经验，共同提升全球CML的防治水平。学术报告>>>01 CML中国探索：从TKI治疗挑战到功能性治愈新目标在北京大学人民医院张晓辉教授的主持下，北京大学人民医院江倩教授分享了CML诊疗的中国探索。酪氨酸激酶抑制剂（TKI）作为CML的重要治疗手段，极大地改善了患者预后，但临床中仍存在耐药、不耐受、无治疗缓解（TFR）率低等未满足需求，推动了STAMP药物阿思尼布等新药的研发。与尼洛替尼的头对头研究证实，阿思尼布的疗效和安全性优势突出，为更年轻、肿瘤负荷更重的中国患者提供了更优方案。此外，分子监测技术同步跃升，数字PCR（dPCR）的灵敏度高于常规实时荧光定量PCR（qPCR），为精准识别微量残留病灶、实现TFR目标提供了坚实保障。基因组学研究则深入解析克隆演化，支撑CML个体化治疗。目前，中外学界正通过整合“新药+新技术”双轨策略，引领CML治疗向功能性治愈迈进。>>>02 CML一线诊疗前沿：中国患者特征与阿思尼布的临床价值在山东大学齐鲁医院纪春岩教授的主持下，浙江大学医学院附属第一医院黄健教授深度探讨了CML一线治疗前沿。中国的CML患者年轻且肿瘤负荷重，对治疗耐受性、生活质量改善和TFR的需求更为迫切。研究显示约80%患者期待TFR，而传统TKI药物的TFR率低，且不良事件严重影响患者的生活质量和生存率。最新研究显示，阿思尼布可帮助患者获得早期和深度分子学缓解，同时改善患者的认知功能及社会功能，成为兼顾疗效与安全性的优选方案，为年轻患者实现深度缓解及停药目标提供新路径。>>>03 ASC4FIRST研究解读：阿思尼布重新定义CML一线治疗标准在江苏省人民医院范磊教授的主持下，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）刘兵城教授对ASC4FIRST研究进行了深入解读。该研究在新诊断CML患者中比较阿思尼布与研究者选择TKI的疗效和安全性，结果表明，阿思尼布一线治疗96周的深度分子学反应（DMR）率较对照组翻倍，因不良事件导致的停药风险减半，且在东亚人群中的疗效、安全性与耐受性优势与全球人群一致，重新定义一线治疗标准，帮助CML患者更早、更快实现TFR，推动治疗目标向“深度缓解与功能性治愈”转变。>>>04 条分缕析：CML治疗药物机制差异和临床影响在苏州大学附属第一医院陈苏宁教授的主持下，江苏省人民医院朱雨教授分享了CML治疗药物作用机制差异与临床影响。BCR-ABL1通过激酶依赖途径和非激酶依赖途径共同驱动CML进程。传统三磷酸腺苷（ATP）竞争性TKI通过靶向ATP结合位点，可阻断BCR-ABL1激酶依赖途径的通路激活，但不会影响核心信号复合物中的蛋白质，无法阻断非激酶依赖途径，且ATP竞争性TKI与其他激酶结合可引起脱靶效应，影响药物安全性。阿思尼布作为STAMP药物，可独特地与BCR-ABL1的肉豆蔻酰口袋结合，通过恢复BCR-ABL1自抑制结构，双重阻断两种致病途径，全面抑制肿瘤增殖。此外，阿思尼布独特的作用机制使其特异性得到提升，大幅降低脱靶效应，成为兼具疗效与安全性的治疗方案。>>>05 CML停药策略解读：从长期控制到功能性治愈的管理范式转变在深圳市第二人民医院杜新教授的主持下，北京协和医院段明辉教授对CML停药策略进行了深入解读。研究表明，CML患者停用TKI可减轻不良反应症状、改善生活质量。然而，只有一半左右的CML患者有资格尝试TFR，且仅约25%的患者可长期维持TFR。目前，多项临床研究对提升TFR成功率进行了积极的探索和应用，研究表明，使用阿思尼布治疗后患者BCR-ABL表达水平下降更快、DMR率更高、依从性更优，有望突破TFR瓶颈。同时，临床应加强患者教育，推动CML治疗从长期控制向功能性治愈范式转变。此外，尝试二次TFR应优化分子学检测频率，并适时重启TKI。>>>06 智慧医疗融入CML患者个体化全程管理：“湖北模式”实践案例在四川大学华西医院朱焕玲教授的主持下，华中科技大学同济医学院附属协和医院黎纬明教授从智慧医疗出发，探讨了CML患者个体化全程管理。目前，CML生存率已经得到了大幅提升，但仍面临依从性低、检测不规范、患者心理问题等挑战。CML管理应通过多学科协作与个案管理制度，整合资源构建覆盖诊断、治疗、停药及长期随访的全程管理生态。华中科技大学附属协和医院构建的“湖北模式”，通过整合个案管理、分级诊疗和远程监测，使高依从性患者主要分子学反应(MMR)率提升至约79.1%，TKI转换率降低至约27.2%。该模式还通过科普、心理支持及患者教育，构建了慢病管理体系，为全球CML管理提供了可复制的中国方案。大咖论道：CML治疗方案变革及展望在上海交通大学医学院附属瑞金医院张苏江教授和广东省人民医院杜欣教授的主持下，河南省人民医院朱尊民教授、河北医科大学第二医院罗建民教授、福建医科大学附属协和医院付丹晖教授、南方医科大学南方医院许娜教授、郑州大学第一附属医院姜中兴教授、河南省肿瘤医院张龑莉教授、广东省人民医院翁建宇教授、安徽医科大学第一附属医院曾庆曙教授、陕西省人民医院王一教授、四川大学华西医院杨云帆教授、陆军军医大学新桥医院文钦教授就CML治疗方案变革及展望展开了精彩讨论。他们表示，新型靶向药物阿思尼布的可及将进一步推动CML治疗目标从追求长期生存转向实现DMR和TFR，期待在创新机制药物阿思尼布更快、更深、更持久分子学缓解和更好耐受性的加持下，进一步改善CML患者的生活质量，帮助更多患者实现功能性治愈。PART.02PNH篇大咖论道：中国PNH治疗目标的变革之路在兰州大学第二医院张连生教授的主持下，北京大学人民医院石红霞教授、中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）施均教授、广州市第一人民医院王顺清教授、浙江大学医学院附属第一医院佟红艳教授、青岛大学附属医院王伟教授和华中科技大学同济医学院附属协和医院洪梅教授就“中国PNH诊疗目标的变革”展开了深入讨论。他们表示，中国临床医生需提升对PNH疾病认知和早期筛查的重视度。对于接受C5补体抑制剂治疗的患者，仍存在诸多未被满足的需求。新型补体抑制剂伊普可泮将推动PNH治疗目标从“缓解症状”到“改善血管内溶血”再到“完全缓解”不断升级。学术报告>>>01中外对话：PNH全球前沿诊疗发展趋势在天津医科大学总医院付蓉教授的主持下，英国伦敦国王学院医院Austin Gladston Kulasekararaj教授深度剖析了PNH前沿诊疗发展趋势。APPLUSE研究显示，对C5补体抑制剂治疗后仍贫血的患者，切换伊普可泮后，血红蛋白水平可进一步提升，所有患者均可摆脱输血依赖。英国PNH国家服务中心采用集中化管理模式，仅在伦敦和利兹设专科中心，由6-7名血液科医生统一管理全国患者，确保诊疗规范，患者可在家接受口服治疗，并通过推动临床试验优化疗效，可节省大量治疗成本，实现高效、经济的专科化诊疗。目前，PNH的治疗目标已不断升级，未来药物研发将聚焦补体通路多靶点干预，形成“全通路抑制”格局。>>>02 洞见趋势：PNH诊疗标准化、规范化、慢病化新范式在内蒙古自治区人民医院金阿荣教授的主持下，付蓉教授围绕指南更新分享了中国PNH诊疗的发展趋势。《阵发性睡眠性血红蛋白尿症诊断与治疗中国指南（2024年版）》强调PNH应早期筛查，以流式细胞术为金标准，结合多维度检查和克隆定量，避免漏诊和误诊。在治疗方面，指南确立了补体抑制剂的一线地位，针对合并骨髓衰竭的PNH患者，需联合免疫抑制剂或造血干细胞移植，对于C5补体抑制剂疗效不佳或追求用药便捷的PNH患者，可选择换用近端补体抑制剂（如伊普可泮）。>>>03 全程管理：剖析PNH疗效不佳的深层原因及应对策略在中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张凤奎教授的主持下，江苏省人民医院何广胜教授带来了以“PNH的疗效评估与全程管理规范化”为主题的演讲。末端补体抑制剂的临床治疗存在诸多挑战，使用伊普可泮一线治疗PNH可实现血红蛋白正常化，疗效全面提升，推动PNH治疗实现完全缓解。末端补体抑制剂疗效不佳时，需综合分析残留血管内溶血（IVH）、血管外溶血（EVH）、突破性溶血（BTH）等原因，转换使用伊普可泮是有效策略。此外，PNH涉及多系统受累，应定期进行筛查和监测，并及时干预血栓、肾损伤等并发症，必要时开展多学科讨论。>>>04 筛查先行：PNH克隆时代的精准防控共识在张凤奎教授的主持下，北京协和医院韩冰教授就《PNH克隆筛查及补体抑制剂治疗监测中国专家共识（2024年版）》进行了精彩解读。PNH是一种罕见且具有高风险的疾病，未接受治疗的患者10年生存率较低。然而，PNH多系统症状易导致临床首诊延误，误诊率较高。因此，早期筛查、提高首诊医生敏感度并进行多学科会诊对于PNH诊断至关重要。共识明确指出5类需要进行PNH筛查的人群：不明原因贫血/血栓、骨髓衰竭、抗人球蛋白试验阴性的溶血性贫血等。此外，补体抑制剂治疗过程中需动态监测疗效指标，若C5补体抑制剂治疗后出现EVH，或血红蛋白水平未达正常水平，可考虑转换为近端补体抑制剂伊普可泮。总结本次会议围绕CML和PNH领域的前沿进展进行了激烈的研讨，在CML领域，阿思尼布作为首个STAMP药物，可实现更快的分子学反应，同时兼具良好的耐受性，且东亚人群优势与全球人群保持一致，成为一线治疗的新选择，并有望提升TFR可及性，推动治疗目标向“无治疗缓解”升级。此外，我国研发的CML患者个体化全程管理模式，证实了智慧医疗对依从性与生存质量的提升价值，向全球输出中国经验。在PNH领域，国内外专家围绕PNH诊疗目标、诊疗前沿与趋势、疗效评估与筛查监测等话题展开精彩分享。会议指出，近端补体抑制剂伊普可泮推动PNH治疗目标从“缓解症状”到“控制溶血”最终实现“完全缓解”。多项指南和共识均强调PNH早筛早诊的必要性，同时应尽早启用补体抑制剂以改善PNH症状并降低并发症风险。此外，PNH诊疗需整合多指标全方位评估疗效，并针对疗效不佳的原因采取针对性的措施。总体而言，CML和PNH领域的最新进展，充分展示了中国在推动全球血液病诊疗创新中的引领作用，为世界贡献了宝贵的中国经验。审批码FAP0049312-104487，有效期为2025-07-01至2026-06-30，资料过期，视同作废撰写：Julia审校：Vera排版：Atai执行：Atai本平台旨在为医疗卫生专业人士传递更多医学信息。本平台发布的内容，不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议。如该等信息被用于了解医学信息以外的目的，本平台不承担相关责任。本平台对发布的内容，并不代表同意其描述和观点。若涉及版权问题，烦请权利人与我们联系，我们将尽快处理。

ASCO会议临床研究

2025-06-25

·医脉通

补体抑制剂时代下PNH的未尽之需：EHA 2025聚焦需求优化与治疗目标升级

引言2025年第30届欧洲血液学会（EHA）年会已圆满落幕。这场学术盛宴汇聚了全球多国知名学者，共探血液前沿进展，推动血液领域持续发展，为未来诊疗方向注入全新思路。会议期间，PNH专题会紧扣“Elevating treatment goals in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH): meeting patients’ needs in the evolving era of complement inhibition（提升阵发性睡眠性血红蛋白尿症[PNH]治疗目标：在补体抑制治疗演进时代满足患者的需求）”主题，聚焦罕见血液疾病PNH，特邀领域内资深学者深入探讨在补体抑制治疗不断演进的时代背景下，如何提升PNH治疗目标，以切实满足患者的需求，并为PNH的诊疗提供前沿见解。Mapping the terrain：PNH治疗的变革之路PNH是一种罕见、危及生命的获得性造血干细胞克隆性疾病：PNH是由于造血干细胞的PIGA基因突变，导致红细胞表面缺失GPI锚定补体调节蛋白（CD55/CD59），在补体异常激活介导下发生血管内溶血（IVH）1。PNH以溶血、骨髓衰竭（BMF）和血栓形成为主要特征。溶血会导致平滑肌功能障碍，可能表现为吞咽困难、勃起功能障碍或腹痛。持续溶血还可能导致多系统受累，包括肾功能损伤、疲劳、贫血等2。C5补体抑制剂的发展历程和现存局限：C5补体抑制剂可阻止膜攻击复合物（MAC）形成，抑制末端补体介导的IVH，改善患者的临床结局1。2007年，首款C5补体抑制剂获批上市，需每周一次静脉输注；2019年，半衰期更长的C5补体抑制剂获批上市，给药频率为每2周输注1次；2024年，皮下注射的C5补体抑制剂获得欧洲药品管理局（EMA）批准用于PNH患者，给药便捷性提升。尽管接受抗C5治疗，PNH患者仍面临许多未被满足的临床需求和生活质量（QoL）负担。高达82%的患者血红蛋白（Hb）水平未恢复正常3，18~39%的患者仍依赖红细胞（RBC）输注4,5。此外，治疗需要每2周或每8周进行一次静脉输注，每次就医耗时4~5.5小时6，严重影响生活和工作。值得注意的是，高达50%的患者经历血管外溶血（EVH），导致持续性贫血1，75~89%的患者报告出现疲劳7,8。近端补体抑制剂开启PNH治疗新纪元，为提升治疗目标带来机遇:近端补体抑制剂可控制末端补体介导的IVH和C3介导的EVH。通过靶向补体系统的近端通路，为患者带来进一步的血液学获益和QoL改善。目前已有三款近端补体抑制剂获批用于治疗合并溶血性贫血的PNH患者9-11。近端补体抑制剂通过控制IVH和EVH，改善Hb水平，减轻持续性贫血症状，助力患者摆脱输血依赖。此外，还可改善疲劳及健康相关生活质量（HRQoL），包括身体、角色和社会功能等方面1。口服制剂的推出也为患者和医生提供了更多的给药选择。小结补体抑制剂的发展改变了PNH的治疗格局，不同给药途径药物的不断涌现，为医疗专业人员和患者提供了更多选择，使得个性化的治疗决策成为可能，从而更好地满足个体的需求和偏好。尤其是近端补体抑制剂的出现，标志着PNH治疗进入新纪元，实现了从“控制溶血”到“器官保护与生活质量改善”的目标升级。Starting the climb：解析未接受补体抑制剂治疗的伴溶血PNH患者的治疗策略控制IVH是未接受补体抑制剂治疗的PNH患者的关键治疗目标：IVH是未接受补体抑制剂治疗患者中最主要的溶血类型，会引发贫血。未控制的IVH与贫血、输血依赖、HRQoL下降、血红蛋白尿、平滑肌功能障碍、肾脏损伤、肺动脉高压、血栓形成等多种严重并发症密切相关。因此，控制IVH是减轻PNH患者贫血及其他严重并发症的关键。口服伊普可泮单药治疗可快速且持续控制IVH，多数患者Hb水平达到正常或接近正常12：乳酸脱氢酶（LDH）水平从基线开始迅速下降，第48周时LDH均值为305.5 U/L，多数时间维持在1.5倍正常值上限（ULN）以下。第48周，79.5%的患者Hb≥12 g/dL，患者平均Hb水平为13.2 g/dL，97.5%的患者避免输血。在安全性方面，无重大血管事件（MAVEs），仅2例患者发生2起突破性溶血（BTH）事件，无因脑膜炎奈瑟菌、肺炎链球菌或流感嗜血杆菌导致的严重感染。在未接受补体抑制剂治疗的患者中，静脉输注Ravulizumab在控制IVH方面的疗效不劣于依库珠单抗13,14：Ravulizumab单药组、依库珠单抗单药组和依库珠单抗转换为Ravulizumab组的LDH水平随时间变化趋势相近。在开放标签扩展期间，Ravulizumab单药组有超63%的患者实现Hb稳定，75.7%的患者避免输血。在安全性方面，从基线至第6年期间，MAVEs发生率为4.5%，BTH发生率为14.8%，治疗期间出现的严重不良事件（TEAEs）发生率为39.8%。皮下注射Pegcetacoplan在控制IVH方面优于支持治疗15,16：Pegcetacoplan组的LDH水平从基线开始显著下降，支持治疗组无明显变化。第74周时，Pegcetacoplan组中位LDH水平为189 U/L，而支持治疗组为1535 U/L。第74周时，46.4%的患者Hb≥12 g/dL，平均Hb水平为11.6 g/dL。第26周时，91.4%的患者避免输血，而第74周时这一比例仍保持在90.0%。在安全性方面，至第74周时，无血栓事件发生。溶血相关TEAEs发生率在第1-26周为0，第26-74周为12.0%。小结控制IVH是初始治疗PNH患者的关键策略，能够有效降低溶血相关并发症和输血需求。不同补体抑制剂的治疗效果各异，其中，补体B因子抑制剂伊普可泮能够实现全面控制溶血，近80%的患者Hb≥12 g/dL，97.5%的患者成功脱离输血，仅5%的患者发生BTH。Continuing the ascent：提升抗C5治疗后持续性贫血PNH患者的治疗目标C5补体抑制剂治疗后，患者疗效欠佳：接受C5补体抑制剂治疗5年的PNH患者，长期结局存在差异，随着治疗时间的推移，完全缓解等良好反应的比例呈现一定变化趋势17。C5补体抑制剂的疗效受多种因素影响，如骨髓衰竭程度、EVH程度、合并炎症情况、以及Hb水平变化。C5补体抑制剂虽能抑制MAC介导的IVH，但补体旁路途径持续激活会导致C3转化酶生成，介导C3b片段在PNH红细胞表面沉积，进而在肝脏、脾脏被巨噬细胞吞噬，引发EVH。接受C5补体抑制剂治疗的患者中，高达50%的患者存在EVH，是持续性贫血的主要原因1。持续性贫血可导致患者持续依赖RBC输注，进而对患者的HRQoL产生负面影响，还可能引发器官损伤。接受C5补体抑制剂治疗的患者，仍可能报告PNH相关症状，缓解情况不佳。对于抗C5治疗疗效欠佳的患者，可转换近端补体抑制剂：接受抗C5治疗后仍存在持续性贫血的PNH患者，目前有多种近端补体抑制剂可供选择。从C5补体抑制剂转换为近端补体抑制剂时，应考虑患者的临床特征（贫血严重程度、合并症、既往补体抑制剂治疗的反应、血栓事件病史、支持治疗史、BMF程度、妊娠情况、基因特征）和生活方式（治疗所需的交通时间和便利性、偏好的给药途径等）。近端补体抑制剂单药或联合C5补体抑制剂，可为C5疗效欠佳的患者带来希望：口服伊普可泮单药治疗可实现全面的溶血控制，在减少EVH和提升Hb水平方面均优于C5补体抑制剂12,18。伊普可泮可摆脱输血依赖，并将疲劳改善至正常水平，减轻患者负担。伊普可泮治疗48周后，BTH发生率为7.0%。仅3例MAVEs，且均与伊普可泮无关。无脑膜炎奈瑟菌、肺炎链球菌或流感嗜血杆菌导致的严重感染。与抗C5治疗联合安慰剂相比，Danicopan联合抗C5治疗在减少EVH和提升Hb水平方面更具优势，避免输血的患者比例更高，疲劳改善更显著19,20。与C5补体抑制剂相比，皮下注射Pegcetacoplan可减少EVH，且在提升Hb水平方面更具优势。第16周时，85.0%的患者避免输血，第96周时，慢性疾病治疗功能评估-疲劳（FACIT-F）评分为40.8分21-23。任何补体抑制剂治疗均可能发生BTH，其严重程度决定治疗管理策略：BTH是指在初始治疗有反应后，IVH的体征和症状突然再次出现，与LDH水平显著升高和Hb水平降低相关。按发生机制，BTH分为药代动力学相关BTH和药效动力学相关BTH。前者通常是由于补体抑制剂的血药浓度低于有效浓度；后者通常是由于感染或炎症等补体扩增条件（CAC）引发强烈的补体激活并突破补体抑制剂的阻断作用。临床中常依据BTH的严重程度进行管理。对于轻度BTH，无需治疗（监测Hb/LDH水平及BTH症状），或治疗潜在的CAC。对于中至重度BTH，则需针对发病机制采取应对策略，并按需处理BTH并发症，抗血栓治疗等。小结对于接受抗C5治疗后仍存在持续性贫血的PNH患者，全面控制溶血是解决问题的关键。近端补体抑制剂已被批准用于这部分患者的治疗，其中，口服伊普可泮单药治疗能够有效实现Hb正常化、摆脱输血依赖并改善疲劳症状，且BTH发生率较低，显示出良好的临床应用前景。Reaching new heights：揭示C5补体抑制剂治疗中Hb>10 g/dL患者的未满足需求EVH及其相关并发症是许多接受C5补体抑制剂治疗的PNH患者未被满足的需求：尽管接受C5补体抑制剂治疗，仍有高达82%的PNH患者无法达到正常Hb水平，主要原因是出现了C3介导的EVH、残留IVH以及骨髓衰竭。在接受C5补体抑制剂治疗期间，即使Hb水平为10-12 g/dL或＞12 g/dL的患者，仍可能存在持续EVH。持续EVH可导致PNH患者存在持续性贫血，无法摆脱输血依赖，这会对患者的HRQoL产生负面影响。慢性贫血会给患者（尤其是老年患者）带来显著的健康负担：在女性Hb>10 g/dL但≤12 g/dL，男性Hb>10 g/dL但≤13 g/dL的情况下，患者仍被视为轻至中度贫血。慢性贫血可导致心脏功能改变，是心力衰竭患者病情恶化和死亡的预测因素。尤其在老年患者中，慢性贫血可导致严重并发症。老年贫血是心血管疾病、认知障碍、失眠、情绪障碍、QoL受限、执行功能下降、跌倒和骨折、身体机能降低的危险因素。贫血可导致疲劳，这仍是接受C5补体抑制剂治疗的PNH患者未被满足的需求：贫血可导致疲劳，75~89%的接受C5补体抑制剂治疗的PNH患者存在疲劳，尤其是Hb＜10.5 g/dL的患者，疲劳发生频率更高。疲劳被认为是PNH最令患者虚弱的症状之一，会干扰患者的日常活动和生产力，影响认知功能，对整体健康状况产生显著影响。疲劳的患者较无疲劳症状的患者住院风险更高。小结尽管接受C5补体抑制剂治疗，但由于EVH持续存在，Hb为10-12 g/dL的患者仍存在贫血。对于这部分患者，Hb正常化应作为首要目标，以改善QoL、降低严重并发症风险。总结近端补体抑制剂的获批，标志着PNH治疗进入新时代，自此可根据个体需求定制个性化治疗方案。控制IVH是未接受过补体抑制剂治疗患者的关键需求，抗C5治疗虽然可以减少IVH，但常伴随EVH的发生，因此降低持续性贫血成为关键目标。口服Danicopan（联合C5补体抑制剂）和皮下注射Pegcetacoplan单药治疗，可减少C5补体抑制剂经治患者的IVH和EVH，改善血液学结局、减轻患者负担；Pegcetacoplan用于未接受过补体抑制剂治疗的患者时，也有类似效果。口服伊普可泮单药治疗，可全面控制C5补体抑制剂经治及未接受过补体抑制剂治疗患者的IVH和EVH，使Hb正常化，摆脱输血依赖，显著改善疲劳症状。对于接受C5补体抑制剂治疗后，Hb为10-12 g/dL且仍存在贫血的患者，Hb正常化应作为其首要目标，以改善QoL、降低严重并发症风险。参考文献：1.Risitano AM, et al. Front Immunol. 2019 Jun 14;10:1157.2.Cançado RD, et al. Hematol Transfus Cell Ther. 2021 Jul-Sep;43(3):341-348.3.Fishman J et al. Hematol Rep 2023;15:266-82.4.Debureaux PE et al. Bone Marrow Transplant 2021;56:2600-2.5.Schrezenmeier H et al. Ther Adv Hematol 2020;111:1-14.6.Levy AR et al. Blood 2019;134:4803.7.Dingli D et al. Ann Hematol 2022;101:251-63.8.Young NS et al. Semin Hematol 2009;46:S1-16.9.Sobi. Aspaveli® SmPC, 2024. Available at: https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/aspaveli-epar-product-information_en.pdf (accessed June 2025).10.Alexion Europe SAS. VOYDEYA™ SmPC, 2025. Available at: https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/voydeya-epar-product-information_en.pdf (accessed June 2025).11.Novartis. FABHALTA® SmPC, 2025. Available at: https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/fabhalta-epar-product-information_en.pdf (accessed June 2025).12.Risitano AM et al. Lancet Haematol 2025;12:e414-30.13.Lee JW et al. Blood 2019;133:530-9.14.Kulasekararaj A et al. Ann Hematol 2025;104:81-94.15.Wong RSM et al. Blood Adv 2023;7:2468-78.16.Patriquin C et al. Adv Ther 2024;41:2050-69.17.Versmold K et al. Eur J Haematol 2023;111:84-95.18.Peffault de Latour R et al. N Engl J Med 2024;390:994-1008.19.Kulasekararaj A, et al. Blood. 2025 Feb 20;145(8):811-822.20.Lee JW et al. Lancet Haematol 2023;10:e955-65.21.Patriquin C et al. Adv Ther 2024;41:2050-69.22.Hillmen P et al. N Engl J Med 2021;384:1028-37.23.Peffault de Latour R et al. Lancet Haematol 2022;9:e648-59.“本文仅供医疗卫生专业人士参考”审批码FAP0049052-104070，有效期为2025-06-24至2026-06-24，资料过期，视同作废撰写：Isa审校：Vera排版：Zelda执行：Atai本平台旨在为医疗卫生专业人士传递更多医学信息。本平台发布的内容，不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议。如该等信息被用于了解医学信息以外的目的，本平台不承担相关责任。本平台对发布的内容，并不代表同意其描述和观点。若涉及版权问题，烦请权利人与我们联系，我们将尽快处理。

临床研究上市批准

2025-06-23

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张凤奎教授谈PNH治疗再升级，伊普可泮临床疗效再添高质量循证新证

导读阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种由造血干细胞基因突变引发的罕见溶血性疾病，患者常面临贫血、溶血及血栓形成等多种并发症，疾病负担沉重。尽管C5补体抑制剂改善了许多PNH患者的生存质量，但患者仍面临残留溶血、持续贫血、疲劳等诸多困境。2025年6月12日-15日，欧洲血液学领域规模最大的国际盛会——第30届欧洲血液学会（EHA）年会在意大利米兰顺利召开。会议期间，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张凤奎教授与国外专家学者共同围绕PNH的未尽之需、治疗策略优化与最新研究进展展开深入探讨。本文聚焦会上发布的两项关键研究成果，旨在为我国临床优化PNH治疗策略提供新的证据，并推动现有治疗格局持续改进。PF6601：95%患者摆脱输血依赖，伊普可泮长期疗效获证研究背景伊普可泮是一种口服补体B因子抑制剂，已获批用于治疗成人PNH患者。在C5补体抑制剂治疗后仍持续贫血的PNH患者（APPLY-PNH研究；NCT04558918）或未接受过补体抑制剂治疗的PNH患者（APPOINT-PNH研究；NCT04820530）中，伊普可泮可持续改善血红蛋白（Hb）至接近正常水平、实现输血独立（TI）并减轻疲劳症状，且在第24周观察到的疗效可维持至第48周，其口服的给药方式和独特的作用机制相较于现有疗法也更具潜在优势。因此，临床需进一步评估伊普可泮的长期治疗效果。研究目的本研究旨在评估APPLY-PNH和APPOINT-PNH研究中接受伊普可泮单药治疗的PNH患者的长期安全性、耐受性和有效性，报告了2年随访数据。研究方法APPLY-PNH和APPOINT-PNH研究后扩展研究（REP）（NCT04747613）是一项正在进行的开放标签、单臂、多中心Ⅲ期研究，覆盖全球59个中心。该研究纳入已完成Ⅱ期和Ⅲ期研究并从伊普可泮治疗中获益的患者作为本次分析的数据源。研究结果在APPLY-PNH和APPOINT-PNH研究中，共有136例患者接受伊普可泮治疗，128例（94.1%）患者在2年随访时仍在接受治疗，8例（5.9%）患者因妊娠（2例）、医生决策（1例）、不良事件（AEs）（1例）、机构审查委员会批准延迟（1例）、不符合PNH-REP的入组标准（1例）和死亡（2例）终止治疗。研究结果显示，在APPLY-PNH REP组中，无论在2年内是否接受过红细胞输注，69%（58/84）的患者持续维持Hb≥12g/dL，82.1%（69/84）的患者Hb较基线增加≥2g/dL。88.5%的患者实现了TI。患者2年的平均Hb为12.28g/dL，较基线升高3.20g/dL。患者2年的平均乳酸脱氢酶（LDH）为300.74U/L。90.5%（76/84）的患者LDH<1.5×正常值上限（ULN）。此外，患者慢性疾病治疗功能评估-疲劳（FACIT-F）问卷平均得分为41.7分，较基线升高8.4分。在APPOINT-PNH REP组中，无论在2年内是否接受过红细胞输注，77.5%（31/40）的患者持续维持Hb≥12g/dL，87.5%（35/40）的患者Hb较基线增加≥2g/dL。95%的患者实现了TI。患者2年的平均Hb为13.54g/dL，较基线升高5.37g/dL。患者2年的平均LDH为299.60U/L。85%（34/40）的患者LDH<1.5×ULN。此外，患者FACIT-F平均得分为46.1分，较基线升高13.8分。在合并组中，无论在2年内是否接受过红细胞输注，71.8%（89/124）的患者持续维持Hb≥12g/dL，83.9%（104/124）的患者Hb较基线增加≥2g/dL。90.4%的患者实现了TI。患者2年的平均Hb为12.69g/dL，较基线升高3.9g/dL。患者2年的平均LDH为300.37U/L。88.7%（110/124）的患者LDH<1.5×ULN。此外，患者FACIT-F平均得分为43.0分，较基线升高10.0分。总体而言，APPLY-PNH REP组、APPOINT-PNH REP组以及合并组的疗效结果相当（图1）。图1 APPLY-PNH REP组、APPOINT-PNH REP组及合并组的平均Hb、LDH与FACIT-F评分情况在安全性方面，患者在为期2年的治疗期间校正的严重不良事件（SAEs）发生率（24.7例/100患者年）与APPLY-PNH和APPOINT-PNH研究24周内的发生率相似（分别为28.0例/100患者年和21.0例/100患者年）。2年内校正的严重突破性溶血（BTH）发生率较低（1.1次/100患者年），这与24周内未观察到严重BTH以及48周内观察到1次严重BTH的结果一致。研究结论2年数据显示，伊普可泮耐受性良好，未出现新的安全信号，且随着治疗时间延长，校正的AEs或SAEs发生率并未增加。大部分患者在2年时达到持续Hb≥12g/dL和LDH<1.5×ULN，表明伊普可泮可全面控制溶血，同时改善患者报告的疲劳症状。这些发现进一步支持口服伊普可泮单药疗法可能成为改变PNH临床实践的治疗方案。S1832：C5补体抑制剂治疗后Hb≥10g/dL的患者换用伊普可泮，贫血改善率超92%研究背景许多接受C5补体抑制剂治疗的PNH患者仍存在贫血。在APPLY-PNH研究（NCT04558918）中已证实，首个口服选择性补体B因子抑制剂伊普可泮在经C5补体抑制剂治疗后Hb<10g/dL的PNH患者中的疗效优于C5补体抑制剂。然而，在临床实践中，即使患者Hb为10-12g/dL或＞12g/dL，仍可能因持续存在的血管外溶血（EVH）引发慢性贫血。对于这部分患者，Hb正常化应作为其首要治疗目标。研究目的本项单臂、开放标签、多中心Ⅲb期APPULSE-PNH研究（NCT05630001）旨在评估经C5补体抑制剂治疗后Hb≥10g/dL的PNH患者换用伊普可泮治疗后的主要疗效和安全性。图2 C5补体抑制剂治疗后，Hb≥10g/dL的患者仍存在未被满足的临床需求研究方法符合以下条件的成人PNH患者换用伊普可泮单药治疗（200mg bid，24周）：C5补体抑制剂持续治疗≥6个月且平均Hb≥10g/dL，6个月内未接受红细胞输注。主要研究终点为Hb较基线变化（ΔBL），通过预定义阈值（95%置信区间[CI]下限分别>-1g/dL和>0g/dL）分层检验伊普可泮较C5补体抑制剂的非劣效性（主要目标）及优效性（关键次要目标）。所有终点均报告为校正均值（ΔBL或较基线比值），数据计算基于第126天至第168天期间四次访视测量结果的平均值；FACIT-F问卷和药物治疗满意度问卷-9项（TSQM-9）仅采用第168天数据。研究结果研究共纳入52例患者，平均年龄为46.0岁，女性占38.5%，平均确诊时间为10.8年（标准差[SD]为7.5）。基线时，平均Hb和LDH分别为11.87g/dL和226.8U/L；其中，38.5%的患者基线Hb≥12g/dL。APPULSE-PNH研究达到主要终点，从C5补体抑制剂转换为伊普可泮治疗第126天至第168天期间，校正后的Hb平均ΔBL为+2.01g/dL，且非劣效性与优效性检验均具有统计学意义（P<0.0001）。基线Hb<12g/dL或Hb≥12g/dL的亚组Hb分别增加2.37g/dL和1.44g/dL。治疗24周，患者平均Hb为13.88g/dL（图3）。第1天至第168天，所有患者均摆脱输血依赖。第126天至第168天，92.7%的患者Hb≥12g/dL（图4）。图3 24周治疗期间，患者的平均Hb变化情况图4 24周治疗期间，患者Hb≥12g/dL及摆脱输血依赖情况第126天至第168天，校正后的网织红细胞绝对值（ARC）平均ΔBL为-89.19×109/L。治疗24周，患者平均ARC为60.40×109/L（图5）。第126天至第168天，校正后的LDH平均ΔBL百分比为-1.30%，相较基线，LDH的几何校正平均比值为0.99。治疗24周，患者平均LDH为231.1U/L（图6）。校正后的FACIT-F评分平均ΔBL为+4.29分，TSQM-9的有效性、便利性和总体满意度评分分别提升12.54分、23.86分和18.53分。APPULSE-PNH研究亦达到次要疗效终点，伊普可泮的耐受性良好，主要不良血管事件发生率为0%，且无患者发生BTH或死亡事件，未发现新的安全信号。图5 24周治疗期间，患者平均ARC变化情况图6 24周治疗期间，患者平均LDH变化情况研究结论APPULSE-PNH研究达到主要及关键次要目标。口服伊普可泮单药治疗能够有效提升Hb，几乎所有患者均能实现Hb正常化、摆脱输血依赖及ARC降低。此外，患者疲劳症状减轻且治疗满意度提升。在安全性方面，伊普可泮耐受性良好，未发现新的安全信号。该研究表明，伊普可泮或可成为PNH门诊治疗的优选方案，对PNH治疗格局产生深远影响。总结上述两项研究证实，伊普可泮在PNH治疗中具备覆盖全病程的潜力，且在不同患者人群中展现出良好的疗效获益。在未接受过补体抑制剂治疗的患者中，控制血管内溶血（IVH）是治疗的首要目标。然而，尽管C5补体抑制剂能够有效控制IVH，却常因伴随出现的EVH而导致持续贫血。对于接受C5补体抑制剂治疗后仍持续贫血的患者，改善持续贫血成为治疗的关键目标。长期研究数据表明，伊普可泮可通过强效控制血管内外溶血，助力患者摆脱输血依赖，并改善贫血相关疲劳等症状。值得关注的是，对于C5补体抑制剂治疗后Hb≥10g/dL的患者，仍可能因EVH存在持续贫血，亟需实现Hb正常化。研究显示，该类患者换用伊普可泮治疗后，Hb可恢复至正常水平并摆脱输血依赖。此外，伊普可泮兼具口服便捷性与持久安全性，为PNH临床治疗提供了新的选择，有望推动PNH治疗格局向更高效、安全、便捷的方向发展。专家简介- 张凤奎教授 -中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）医学博士血液内科学教授主任医师博士生导师骨髓衰竭与红细胞疾病临床首席专家曾任：贫血诊疗中心主任、国家新药临床试验机构主任中国老年医学会血液学分会副会长中国老年医学会血液学分会红细胞疾病学术工作委员会主任委员兼任《中华血液学杂志》副总编参考文献：1.Antonio Risitano, et al. 2025 EHA. Abstract: PF660.2.Austin Kulasekararaj, et al. 2025 EHA. Abstract: S183.审批码：FAP0048942，到期日：2026-06-21撰写：Eve审校：Isa排版：Zelda执行：Atai本平台旨在为医疗卫生专业人士传递更多医学信息。本平台发布的内容，不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议。如该等信息被用于了解医学信息以外的目的，本平台不承担相关责任。本平台对发布的内容，并不代表同意其描述和观点。若涉及版权问题，烦请权利人与我们联系，我们将尽快处理。

临床结果临床3期基因疗法

100 项与盐酸伊普可泮相关的药物交易

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-	盐酸伊普可泮	-	DB16200

研发状态

批准上市

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适应症	国家/地区	公司	日期
C3肾小球病	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2025-03-20
免疫球蛋白a肾病	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2024-08-07
阵发性睡眠性血红蛋白尿症	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2023-12-05

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
补体因子H缺乏症	申请上市	欧盟	Novartis Europharm Ltd.	2025-02-27
重症肌无力	临床3期	美国	Novartis Pharma AG	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	美国	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	中国	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	日本	Novartis Pharma AG	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	日本	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	丹麦	Novartis Pharma AG	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	德国	Novartis Pharma AG	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	希腊	Novartis Pharma AG	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	希腊	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2024-07-31

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


Pubmed \| Lancet Haematol	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	-	Iptacopan 200 mg twice daily	衊繭膚選夢鏇窪糧構蓋(齋鹹積積憲艱襯製鹹願) = Clinical breakthrough haemolysis occurred in seven (7%) of 96 iptacopan-treated patients in APPLY-PNH (including both groups) and two (5%) of 40 in APPOINT-PNH, but it was generally mild or moderate with no iptacopan discontinuation 窪淵膚選築積糧蓋蓋膚 (觸選築顧窪壓繭廠積淵 ) 更多	-	2025-06-01
				Intravenous eculizumab or ravulizumab regimen
PF1303 (EHA2025)	临床3期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	75	Iptacopan	積選廠糧窪淵鑰醖襯觸(餘範淵襯膚簾選遞顧鑰) = 積廠襯艱齋製願艱觸衊鹹鏇積糧膚淵窪遞廠窪 (夢淵觸鑰築遞繭醖壓製, 0.3) 更多	积极	2025-05-14
				Pegcetacoplan	積選廠糧窪淵鑰醖襯觸(餘範淵襯膚簾選遞顧鑰) = 膚繭醖醖築蓋構糧憲餘鹹鏇積糧膚淵窪遞廠窪 (夢淵觸鑰築遞繭醖壓製, 0.4) 更多
PB2799 (EHA2025)	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	43	Iptacopan	築構鏇蓋網構憲鏇糧壓(鑰襯遞鹽積壓壓網鑰網) = Two patients reported instances of missed iptacopan doses without notable clinical consequences 遞願廠觸糧範襯鹽壓衊 (範選鑰鬱淵範選構鹽齋 ) 更多	积极	2025-05-14
				Ravulizumab
NCT05630001 (APPULSE-PNH, EHA2025)	临床3期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	-	Iptacopan 200 mg bid	壓築顧廠顧構遞構鹽網(憲製鏇壓築襯構製簾鏇) = 積淵製齋壓淵網積簾窪鬱顧衊淵範鏇淵艱築獵 (繭製餘願淵鑰夢憲遞觸 ) 更多	积极	2025-05-14
				Ravulizumab	壓築顧廠顧構遞構鹽網(憲製鏇壓築襯構製簾鏇) = 繭艱鹽簾醖構選襯積窪鬱顧衊淵範鏇淵艱築獵 (繭製餘願淵鑰夢憲遞觸 ) 更多
PF671 (EHA2025)	N/A	-	30	Iptacopan	壓鏇鹽遞艱壓構範鬱窪(襯積簾範願繭憲鬱醖簾) = One bacterial infection was reported; a cystitis (Klebsiella) which did not lead to any iptacopan modification or discontinuation 鏇簾範鹽鹹積製蓋糧構 (蓋襯積鹹範築願齋獵廠 )	积极	2025-05-14
				Iptacopan (Compassionate use)
NCT04747613 (APPLY- and APPOINT-PNH, EHA2025)	临床3期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	136	Iptacopan	淵鹽鹽糧齋獵鹽鹽膚憲(淵觸製蓋願襯襯願築艱) = 46.3% 網簾醖網網網廠簾遞衊 (構糧願齋憲齋窪蓋膚獵 ) 更多	积极	2025-05-14
NCT04817618 (APPEAR-C3G, FDA_CDER) 人工标引	临床3期	C3肾小球病	74	FABHALTA 200 mg	齋蓋襯構衊網簾齋鬱鹹(選糧糧構鑰鹹選簾範範) = 鹽構齋顧觸蓋構艱襯鏇夢夢餘夢鹽簾範壓夢網 (艱夢範憲鹽艱鏇鏇蓋選, 0.57 ~ 0.85) 更多	积极	2025-03-20
				Placebo	齋蓋襯構衊網簾齋鬱鹹(選糧糧構鑰鹹選簾範範) = 鏇餘淵窪製衊艱簾鏇醖夢夢餘夢鹽簾範壓夢網 (艱夢範憲鹽艱鏇鏇蓋選, 0.88 ~ 1.31) 更多
NCT04820530 \| NCT04558918 (APPOINT-PNH, Pubmed) 人工标引	临床3期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	135	iptacopan (C5i-experienced patients)	窪壓範網壓糧遞繭遞積(膚糧廠遞糧鑰糧顧選餘) = 襯鑰簾齋鬱廠襯襯鬱網鏇憲廠範衊觸襯窪鏇夢 (廠淵構廠鑰窪鬱鹹齋製 ) 更多	积极	2025-01-07
				Placebo (C5i-experienced patients)	窪壓範網壓糧遞繭遞積(膚糧廠遞糧鑰糧顧選餘) = 繭齋築獵夢醖鏇餘遞簾鏇憲廠範衊觸襯窪鏇夢 (廠淵構廠鑰窪鬱鹹齋製 ) 更多
ASH2024	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	-	Iptacopan monotherapy 200 mg twice daily	窪遞願製網齋選網淵憲(簾遞餘築醖積壓衊夢艱) = 窪膚遞鹹鬱衊鑰構獵觸觸遞鹹製醖鹹顧獵鑰獵 (襯鹽憲淵壓憲鏇窪淵窪, 87.4) 更多	-	2024-12-09
				Eculizumab	窪遞願製網齋選網淵憲(簾遞餘築醖積壓衊夢艱) = 鹽糧觸觸顧蓋願夢鏇製觸遞鹹製醖鹹顧獵鑰獵 (襯鹽憲淵壓憲鏇窪淵窪, 77.2) 更多
NCT05086744 (ASH2024)	临床2期	冷凝集素病	-	Iptacopan 200 mg	廠鹹範憲鏇觸廠簾鏇夢(糧窪簾餘鹽醖繭夢構選) = Eight pts (80%) experienced ≥1 treatment-emergent adverse event (TEAE), most of which were mild in severity. Two pts discontinued treatment because of TEAEs (1 had increased alanine aminotransferase and aspartate aminotransferase [suspected to be treatment related]; 1 had recurrent breast cancer [not suspected to be treatment related]). Two pts had serious adverse events (1 had increased blood creatinine and acute kidney injury; 1 had spinal fracture), but none were suspected to be treatment related. 鑰糧窪觸廠壓製選鹹壓 (積鏇艱鬱築願觸膚齋鹹 )	-	2024-12-08