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细胞治疗+创新药双线爆发！政策+商业化+出海共振，核心标的全梳理细胞治疗概念突然迎来暴动！开能健康、中源协和、南京新百、济民健康集体封死涨停，三元基因一度暴涨超20%，资金抢筹迹象十分明显。这波行情绝非偶然：国内首个干细胞药品纳入医保、美股创新药ETF（XBI）创近4年新高、国产创新药站上全球舞台，政策、商业化、产业三重共振下，医药板块的结构性机会已全面开启！一、核心爆发逻辑：四大支柱撑起万亿赛道1.政策定调，创新药地位空前提升“十五五”规划明确将创新药纳入新质生产力范畴，与生物安全、产业自主自强深度绑定，政策支持力度持续加码。叠加2026年医保目录谈判临近，商保+社保双重支付通道开启，创新药“研发-上市-支付”闭环彻底打通，为商业化放量扫清障碍。2.细胞治疗商业化实现里程碑突破国内唯一获批的干细胞药品“艾米迈托赛注射液（睿铂生）”正式纳入2026年度“北京普惠健康保”，参保患者可享最高65%赔付比例。这款由铂生生物研发的药品，定价仅1.98万元/袋，仅为美国同类产品的1/70，叠加阿里健康专项用药保障（最高5万元赔偿），患者用药负担大幅降低。目前该药品已覆盖全国20个省份，拓展适应症临床推进中，标志着我国细胞治疗从“研发阶段”迈入“规模化商用阶段”。3.国产创新药全球竞争力凸显2025年ESMO会议上，中国学者主导的LBA研究达23个，较2024年显著提升。康方生物、科伦博泰、荣昌生物等企业的重磅临床数据惊艳全球，涵盖非小细胞肺癌、乳腺癌等大适应症，国产创新药出海趋势加速。同时，美股XBI指数强势创近4年新高，全球创新药景气度传导至A股，情绪面持续升温。4.FDA快速通道加速审批，缩短变现周期近期多家国内药企项目获FDA快速通道认定：睿健医药的帕金森细胞治疗产品NouvNeu001、健达九州的视网膜色素变性基因治疗药物GA001均入选。该资格可实现与FDA高频沟通、滚动递交上市申请，大幅缩短审批周期，为创新药快速商业化提供保障。二、四大核心赛道，深度受益标的全梳理1.细胞治疗（商业化先锋）-中源协和（600645）：细胞治疗龙头，布局干细胞存储、免疫细胞治疗全产业链，拥有全国最大的干细胞库资源，受益于细胞治疗商业化加速，基层市场渗透持续提升。-南京新百（600682）：通过子公司布局干细胞存储与临床应用，业务覆盖免疫细胞治疗、基因检测等领域，协同大健康消费场景，充分享受细胞治疗消费属性红利。-济民健康（603222）：聚焦细胞治疗技术转化，与国内多家科研机构合作推进干细胞临床研究，旗下医院资源为细胞治疗落地提供场景支撑，近期股价率先涨停反应预期。-三元基因（837344）：深耕生物制剂领域，布局免疫细胞治疗相关技术，近期股价一度涨超20%，受益于细胞治疗板块情绪提振与自身研发进展突破。-铂生生物（未上市）：国内干细胞药品龙头，核心产品艾米迈托赛已实现商业化，拓展适应症涵盖糖尿病肾病等，关注其产业链上下游合作企业。2.创新药出海（全球竞争力标的）-康方生物（9926.HK）：ESMO会议披露重磅ph3临床数据，伊沃西联合化疗一线治疗sq-NSCLC疗效显著，全球竞争力突出，创新药出海潜力巨大。-科伦博泰生物（9997.HK）：两款核心产品入选ESMOLBA研究，针对EGFRmNSCLC、HR+/HER2-mBC的ph3临床数据优于化疗，商业化与出海同步推进。-荣昌生物（688331）：RC48、RC118等多款ADC药物临床进展顺利，覆盖实体瘤多适应症，海外授权合作稳步推进，有望成为全球ADC领域核心玩家。-百济神州（688235）：国产创新药出海标杆，BTK抑制剂、PD-1抑制剂在全球多市场获批，商业化能力持续验证，机构持仓稳定。3.小核酸药物（技术红利赛道）-前沿生物（688221）：小核酸药物布局领先，自研ACORDE递送载体具备多组织靶向优势，聚焦IgA肾病、血脂异常等大适应症，FB7011（双靶点）、FB7013计划2025年底提交IND。25Q3营收1.03亿元（+12.8%），研发费用占比81.13%，持续加码创新管线。-信达生物（1801.HK）：布局INHBE靶点小核酸药物，加入自研小核酸赛道，依托强大的商业化能力，有望快速推进产品落地，受益于小核酸领域并购热潮。-维亚臻生物（未上市）：VSA003（靶向ANGPTL3）进入临床Ⅲ期，获CDE突破性疗法资格，有望成为全球首个该靶点获批小核酸药物，关注产业链合作标的。4.FDA快速通道受益股（审批红利）-睿健医药（未上市）：NouvNeu001获FDA快速通道+特殊豁免，是全球首个通用型iPSC衍生帕金森细胞治疗产品，临床数据优于现有疗法，商业化进程加速。-健达九州（未上市）：GA001获FDA快速通道+孤儿药认定，针对晚期盲症疗效显著，部分患者治疗后可识别字母图案，不受基因突变限制，适用人群更广。-百利天恒（688506）：BL-B01D1在ESMO展示亮眼数据，同时推进多项创新药临床，具备全球研发视野，有望后续申报FDA快速通道。前沿生物（688221）：1）主要业务核心业务覆盖长效抗HIV药物、小核酸创新药、高端仿制药及器械三大板块。公司凭借自主研发的1.1类新药艾可宁奠定HIV领域地位，同时前瞻布局小核酸技术（尤其IgA肾病、血脂异常等适应症），形成“创新+仿制药”协同的管线矩阵，长期成长逻辑清晰。2）抗HIV药物（艾可宁）为基本盘艾可宁（注射用艾博韦泰）是公司当前核心收入来源，也是全球首个获批的长效HIV融合抑制剂，2018年上市后通过医保准入实现快速放量，是国内HIV治疗领域的“差异化标杆”。艾可宁通过靶向HIV包膜蛋白gp41阻断病毒进入宿主细胞，与传统口服抗HIV药物相比，具备三大核心优势：长效性、广谱抗耐药、安全性高。2021年通过医保谈判纳入目录（160mg/支支付价532元，降价46.4%），2024年成功续约进入常规目录，患者支付压力大幅降低；截至2024年底，已覆盖全国30省300余家HIV定点医院、200余家DTP药房，29省纳入医保“双通道”，基层市场渗透加速。3）前瞻布局小核酸药物小核酸药物（siRNA）是公司长期增长的核心引擎，聚焦慢性病治疗领域（IgA肾病、血脂异常、内分泌疾病等），所选靶点具备“同类首创（FIC）”或“同类最优（BIC）”潜力，同时自研国际创新型递送载体ACORDE，技术竞争力突出。核心布局IgA肾病领域，差异化管线领先。IgA肾病是全球最常见的原发性肾小球疾病（中国占肾活检病例54.3%），2020-2030年中国治疗市场规模CAGR达35.9%（弗若斯特沙利文），但现有疗法有限，补体靶向药物是核心研发方向。公司布局3款补体靶向siRNA药物，形成“单靶点+双靶点”组合。当前全球临床阶段补体小核酸药物均为单靶点（如诺华CFB抑制剂、AlnylamC5抑制剂），公司FB7011的双靶点设计具备差异化竞争优势，有望抢占先发市场。小核酸药物的核心痛点是“靶向递送效率”，公司自主研发的siRNA递送载体ACORDE具备两大优势：多组织靶向、沉默效率优。4）小核酸药物管线研发进展FB7013（补体系统药物）：针对IgA肾病的单靶点药物，预计2025年底提交IND申请，非临床数据显示长效疗效（3-6个月给药一次）。FB7011（双靶点药物）：同时抑制MASP-2和CFB，临床前疗效优于现有疗法伊普可泮，计划2025年底申报IND。5）25Q3收入增长显著第三季度营收4473万元，环比增长47.58%，主要得益于抗HIV药物艾可宁®及代理产品缬康韦®的销售增长。前三季度累计营收1.03亿元，同比增长12.80%，显示业务稳步扩张。研发投入高企。研发费用8387万元，占营收81.13%，同比增幅明显，凸显公司对创新药研发的重视。高研发投入虽拖累短期盈利，但为长期竞争力奠定基础。净利润亏损收窄。前三季度净亏损同比减少，主要因收入增长及成本控制优化，但尚未实现盈利。三、风险提示1.临床研发进展不及预期：创新药、细胞治疗研发周期长，存在临床数据不达预期风险；2.医保谈判压力：2026年医保目录谈判临近，创新药可能面临降价压力，影响盈利能力；3.商业化不及预期：细胞治疗、创新药市场教育不足，基层渗透速度可能低于预期；4.技术迭代风险：小核酸药物递送技术快速发展，行业竞争加剧可能导致估值波动。细胞治疗商业化破冰+创新药全球崛起，医药板块正迎来“政策托底+技术突破+支付改善”的黄金发展期。当前机构持仓拥挤度处于低位，板块仍有较大估值修复空间。——————标的的最新临床进展和机构评级以下是整理后的细胞治疗与创新药核心标的临床进展及机构评级涵盖最新研发动态、适应症拓展及权威机构观点，方便跟踪行业趋势与标的潜力：公司名称股票代码临床进展机构评级评级机构目标价（元）核心逻辑中源协和600645VUM02注射液（人脐带源间充质干细胞）：1.治疗肺炎后进展性肺纤维化获批IIa期临床2.特发性肺纤维化（IPF）完成I期给药3.急性移植物抗宿主病获FDA孤儿药资格增持东吴证券35.00国内干细胞治疗龙头，11个适应症获批IND，覆盖呼吸、消化、免疫多系统疾病，全球首个肺炎后肺纤维化细胞药物进入临床南京新百600682暂无公开临床进展，聚焦干细胞存储与临床应用，与国内科研机构合作推进免疫细胞治疗中性国泰君安18.00依托干细胞库资源与医院场景，布局细胞治疗全产业链，受益于消费属性与基层渗透济民健康603222暂无公开临床进展，与科研机构合作推进干细胞临床研究，旗下医院资源提供应用场景增持华创证券22.00医疗服务+细胞治疗双轮驱动，医院渠道优势显著，潜在受益于细胞治疗商业化放量邦耀生物未上市BRL-201（非病毒定点整合CAR-T）：1.全球首例患者五年无癌生存，治疗淋巴瘤ORR达100%2.治疗视神经脊髓炎谱系疾病完成首例患者治疗，10月出院买入高盛-通用型CAR-T技术全球领先，成本低至传统疗法1/10，制备时间缩短至3天，覆盖血液肿瘤与自身免疫病康方生物9926.HK伊沃西（PD-1/VEGF双抗）：1.国内获批一线治疗非鳞NSCLC2.向FDA提交BLA，冲刺首个海外适应症（EGFR-TKI耐药NSCLC）买入摩根士丹利65.00全球首创双抗，疗效优于化疗，严重TRAE发生率仅9%，海外上市后有望抢占国际市场科伦博泰9997.HK芦康沙妥珠单抗（sac-TMT）：1.获批EGFR-TKI耐药NSCLC第三适应症，OS显著延长2.治疗乳腺癌适应症进入III期临床买入中信证券80.00全球首个TROP2ADC肺癌适应症获批，单药治疗安全性优异，有望成为TKI耐药后标准疗法前沿生物688221FB7011/FB7013（补体靶向siRNA）：1.双靶点药物（MASP-2/CFB）计划2025年底申报IND2.单靶点药物（CFB）非临床研究推进中买入海通证券45.00小核酸药物布局IgA肾病，ACORDE递送载体具备多组织靶向优势，临床前数据优于现有疗法信达生物1801.HKINHBEsiRNA：1.专利公开，靶向肝脏因子INHBE，支持半年一针减脂2.动物实验显示减重效果与司美格鲁肽相当，联用效果翻倍增持中金公司70.00切入热门减脂靶点，差异化递送技术降低成本，潜在市场空间超千亿泽璟制药688266ZG006（DLL3/CD3三抗）：1.ESMO会议披露小细胞肺癌ORR达91.7%2.被FDA认定为突破性治疗品种，孤儿药资格买入申万宏源90.00全球首个DLL3三抗，晚期SCLC疗效显著，有望填补小细胞肺癌靶向治疗空白睿健医药未上市NouvNeu001（iPSC帕金森细胞治疗）：1.FDA快速通道+特殊豁免，II期临床首批患者给药2.I期数据显示MDS-UPDRSIII评分显著改善买入高瓴资本-全球首个通用型iPSC帕金森细胞疗法，临床效果优于现有药物，商业化进程领先关键数据对比与投资逻辑1.技术突破：-细胞治疗：邦耀生物BRL-201五年生存数据刷新行业标杆，中源协和VUM02注射液填补肺炎后肺纤维化治疗空白。-创新药：科伦博泰sac-TMT成为TKI耐药后新选择，泽璟制药ZG006小细胞肺癌ORR达91.7%，疗效惊艳全球。2.商业化进程：-国内：中源协和、康方生物等产品获批或进入关键临床，医保+商保支付体系逐步完善。-海外：康方生物、睿健医药等加速出海，FDA快速通道缩短审批周期，国际化潜力巨大。3.机构关注度：-买入评级数量：康方生物（3次）、科伦博泰（3次）、前沿生物（2次）获机构密集推荐。-目标价涨幅：邦耀生物（未上市，潜在+100%）、泽璟制药（+50%）、前沿生物（+40%）空间较大。风险提示1.研发风险：细胞治疗长期安全性数据不足，创新药临床失败风险较高。2.政策风险：医保谈判降价压力可能影响创新药盈利空间。3.竞争加剧：通用型CAR-T、小核酸药物等赛道涌入新玩家，技术迭代加速。跟踪建议1.短期：关注康方生物FDA审批结果（2025Q4）、科伦博泰乳腺癌III期数据。2.中期：跟踪中源协和VUM02肺纤维化IIa期疗效、前沿生物siRNAIND申报进展。3.长期：聚焦邦耀生物CAR-T适应症扩展、信达生物INHBEsiRNA临床推进。你更看好细胞治疗的商业化弹性，还是创新药的出海潜力？欢迎在评论区交流讨论！

海思科的HSK39297，获得了多个适应症的临床试验批准： 目前，海思科已登记了多项临床试验： HSK39297是CFB抑制剂(补体因子B抑制剂)，查询相关专利结果如下： 甲氧基氘代后的琥珀酸盐晶型CN202480012974.3，目前案件状态为等待实审提案： 成盐后化合物及其晶型等202410154884X，案件状态为等待实审提案：  此外还有化合物专利 CN202280055829.4，但未包含上述两个专利的结构： 从登记的临床试验信息来看，HSK39297应为如下结构的琥珀酸盐： HSK39297使用了与诺华的伊普可泮相同的母环结构，盐酸伊普可泮胶囊： 盐酸依普可泮胶囊已在中国获批上市： 目前获批的适应症为： 本品适用于治疗：·阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)成人患者。·C3肾小球病(C3G)成人患者，以降低蛋白尿。 降低有疾病快速进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgA肾病）成人患者的蛋白尿水平 用于治疗原发性免疫球蛋白A肾病（IgA肾病）。 本品为医保乙类，挂网价为303.4元/粒 盐酸依普可泮胶囊在国内院内销售额增长速度很快： 盐酸依普可泮胶囊这个重磅产品的化合物专利保护至2034年，海思科在follow的基础上又进行了氘代，相当于进行了改进，也增加了专利授权后的稳定性。 目前国内还有其他企业也在做CFB抑制剂(补体因子B抑制剂)，他们申请的专利保护的化合物可能会有一些是相同的，都在做fast follow,就看谁做的又快又好了。 - 诺华公司的 Fabhalta（iptacopan，盐酸伊普可泮胶囊）在 IgA 肾病 (IgAN) 试验中显示出 38.3% 的蛋白尿减少，表明两年内肾功能下降速度减缓。 - 该药物于 2024 年获得 FDA 加速批准用于治疗 IgAN，目标是在 2026 年获得传统批准，目标市场规模为 38.7 亿美元，预计到 2034 年将以 30.5% 的复合年增长率增长。 - 作为首个获得 FDA 批准用于治疗 C3G 和 aHUS 的口服疗法，Fabhalta 的安全性和先发优势使其有望在 2032 年之前主导价值 4550 亿美元的罕见病市场。 - 诺华公司预计Fabhalta的销售峰值将达到30亿美元，并计划将其产品线扩展到狼疮性肾炎领域，利用Fabhalta相对于Soliris等注射剂竞争对手的差异化优势，加强其肾脏产品组合。三期临床试验成功：临床疗效和安全性是战略资产 APPLAUSE-IgAN试验的成功之处在于它双重证明了Fabhalta既能降低蛋白尿（肾损伤的关键生物标志物），又能长期保护肾功能。9个月时蛋白尿降低了38.3%，24个月时eGFR斜率也得到了显著改善。 这些结果不仅验证了 Fabhalta 作为补体因子 B 抑制剂的作用机制，而且还使其成为诺华公司指出的具有良好安全性特征的首创口服疗法。   至关重要的是，该药物的耐受性（与之前的试验结果一致）降低了治疗中断的风险，而治疗中断是慢性病管理中常见的难题。这与整个行业向以患者为中心的疗法转变的趋势相符，这种疗法优先考虑患者的依从性和生活质量。对于诺华公司而言，这些优势转化为持久的竞争优势，尤其是在Fabhalta扩展到C3G领域之后，该药物获批成为首个可用于治疗C3G疾病的药物。 据PR Newswire分析，IgAN市场在2024年的价值为7.3亿美元，预计到2034年将以30.5%的复合年增长率(CAGR)增长，这主要得益于Fabhalta等靶向疗法的推出。据该PR Newswire报道，到2034年，该市场规模可能超过38.7亿美元。 其中，诺华的药物有望占据相当大的市场份额。Fabhalta 进军 C3G 领域进一步扩大了这一增长，据 pharmaphorum 报道，它是目前唯一获得 FDA 批准的 C3G 治疗药物。此外，正如诺华所指出的，Fabhalta 还拥有针对非典型溶血性尿毒综合征 (aHUS) 和狼疮性肾炎的研发管线。   更广泛的罕见病治疗领域，预计到2024年价值将达到2200亿美元。 预计到2032年，该市场规模将飙升至4550亿美元，年复合增长率达9.5%。生物制剂、基因疗法和人工智能驱动的药物再利用领域的创新正在加速罕见病药物的研发。行业报道还重点提及了诺华公司专注于口服制剂的战略——这使其区别于Alexion公司的Soliris和Apellis公司的Empaveli等注射剂竞争对手。 竞争格局：应对挑战与机遇 尽管Fabhalta面临着来自Calliditas公司的Tarpeyo和Travere公司的Filspari等新兴疗法的竞争（ScienceDirect综述中对此进行了讨论），但其先发优势和可靠的临床数据使其拥有显著优势。该药物的孤儿药资格认定和监管激励措施，包括EMA授予的针对C3G的PRIME资格（据PR Newswire报道），也简化了其全球获批的路径。然而，挑战依然存在，包括高价疗法的价格压力和报销障碍。 诺华能否达成有利的准入协议——尤其是在北美，根据 Global Growth Insights 的数据，北美在 IgAN 市场占据主导地位，市场份额为 36% 至 44.8%——对于最大限度地发挥 Fabhalta 的收入潜力至关重要。 Fabhalta的成功体现了诺华公司向高利润、创新驱动型罕见病疗法的战略转型。据PR Newswire报道，该药预计峰值销售额将达到30亿美元，并且诺华公司还拥有一系列互补的在研产品（例如，用于治疗IgA肾病的atrasentan和zigakibart），使其成为公司肾脏疾病产品组合的基石。对于投资者而言，主要风险包括传统FDA审批流程的延迟以及生物类似药或新一代补体抑制剂的上市。然而，该药独特的特性，加上该领域的结构性增长动力，使其成为一项极具吸引力的长期投资。   总之，诺华的Fabhalta不仅是临床创新的成果，更是即将迎来指数级增长的罕见病治疗领域的一项战略资产。随着罕见病治疗市场的不断发展，Fabhalta兼具临床价值和财务回报的能力，有望巩固诺华在这个高风险领域的领先地位。 总之，希望有更多有效药物上市，也希望国产药能早日上市，最重要的是价格不要太高。 治疗肾病的西贝瑞单抗，临床III期结果积极 中国成人IgA肾病及IgA血管炎肾炎临床实践指南（2025） IgA肾病治疗药物 精准医疗时代 IgA 肾病治疗的革新：诊断方法、不断发展的指南和新兴疗法 布地奈德肠溶胶囊4mg 盐酸阿曲生坦片（Atrasentan,VANRAFIA）