特殊审评优先审评 (美国)、突破性疗法 (美国)、加速批准 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先审评 (中国)、突破性疗法 (中国)、附条件批准 (中国)、孤儿药 (日本)、孤儿药 (韩国)、优先审评 (澳大利亚)、优先药物（PRIME） (欧盟)、孤儿药 (澳大利亚)

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结构/序列

分子式C25H33ClN2O5

InChIKeyJUWBBUFSAGEROP-VVJLZRNGSA-N

CAS号2447007-60-3

关联

项与盐酸伊普可泮相关的临床试验

NCT07347990

/ Not yet recruitingN/AIIT

A Prospective, Multicenter, Single-Arm Study: Safety and Efficacy of Iptacopan in the Treatment of High-Risk Hematopoietic Stem Cell Transplantation-Associated Thrombotic Microangiopathy (TA-TMA)

The goal of this clinical trial is to evaluate the efficacy and safety of Iptacopan as a second-line treatment for high-risk hematopoietic stem cell transplantation-associated thrombotic microangiopathy (TA-TMA). Iptacopan is a selective oral small-molecule complement factor B inhibitor. It acts by inhibiting factor B, blocking the formation of C3 convertase, reducing C3b deposition, thereby suppressing C5 convertase (C3bBbC3b) and ultimately decreasing the formation of the membrane attack complex (MAC), which is expected to mitigate endothelial damage in TA-TMA pathology. The main questions this study aims to answer are:
* Does Iptacopan improve 6-month overall survival in high-risk TA-TMA patients?
* What adverse events do participants experience while taking Iptacopan?
* Does Iptacopan provide hematological response and organ function recovery in TA-TMA patients? In this prospective, multicenter, open-label, single-arm Phase II study, all participants will receive Iptacopan treatment. The primary endpoint of this study is the 6-month overall survival rate from TA-TMA diagnosis. Secondary endpoints include safety evaluation, hematological response, and organ function recovery.
During the study, participants will:
* Receive Iptacopan treatment according to protocol
* Undergo regular assessments for safety and efficacy monitoring
* Be followed for up to 24 months post-treatment initiation

开始日期2026-01-01

申办/合作机构

浙江大学医学院附属第一医院（浙江省第一医院）

[+9]

NCT07331259

/ Not yet recruitingN/A

C3 Glomerulopathy Patient Characteristics and Treatment Response to Iptacopan in Routine Care: Analysis of Medical Charts (CHART-C3G)

This is a non-interventional chart abstraction cohort study with longitudinal follow up. Patients with C3G treated with iptacopan will be enrolled and characterized (i.e., systematically describe and summarize) regarding their medical history and iptacopan use and evaluated for clinical events, outcomes, and laboratory measurements upon and after iptacopan treatment initiation. Medical charts will be used to obtain secondary pseudonymized patient-level data with reference to 2 time anchors: at index date (date of iptacopan treatment initiation) with baseline covering 12 months prior to index date, and at 12-month follow-up (twelve months after the index date).The observation period includes baseline plus follow-up.
Iptacopan will be used as prescribed by the clinician in accordance with the terms of the marketing authorization. This Novartis-sponsored study, mainly executed by a contract research organization (CRO), will use secondary data from EHR obtained through reference centers/ centers of excellence in glomerular diseases in Germany.
The primary objective of this study is to characterize the demographic and clinical profiles of adult patients diagnosed with C3G upon iptacopan treatment initiation.

开始日期2026-01-01

申办/合作机构

Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.

NCT06994845

/ Recruiting临床3期

A Single-arm, Multicenter, Phase III Study to Assess Efficacy, Pharmacokinetics, Safety and Tolerability of Iptacopan in Pediatric Patients of 2 to <18 Years of Age With Primary Immunoglobulin A Nephropathy (IgAN)

The study is an open-label, single arm, multicenter, Phase III study to determine proteinuria reduction, pharmacokinetics (PK), safety and tolerability (including CV surveillance) of iptacopan in primary immunoglobulin A nephropathy (IgAN) pediatric patients aged 2 to <18 years.

开始日期2025-11-27

申办/合作机构

Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.

100 项与盐酸伊普可泮相关的临床结果

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100 项与盐酸伊普可泮相关的转化医学

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100 项与盐酸伊普可泮相关的专利（医药）

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128

项与盐酸伊普可泮相关的文献（医药）

2026-12-31·Hematology

Improvement in anemia and symptoms after switching from crovalimab to iptacopan in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria

Article

作者: Onizuka, Makoto ; Ogawa, Yoshiaki ; Nasukawa, Miina ; Ogiya, Daisuke ; Koyama, Seina ; Machida, Shinichiro ; Shiraiwa, Sawako ; Kawada, Hiroshi ; Tomita, Shunsuke ; Endo, Motoki ; Toyosaki, Masako

OBJECTIVES:

Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) may develop breakthrough hemolysis (BTH) despite C5 inhibition. Although iptacopan, an oral factor B inhibitor, has demonstrated efficacy in phase 3 trials, switching from crovalimab has not been reported. We describe the first clinical case of this switch in a real-world clinical setting.

METHODS:

A 72-year-old man with long-standing PNH received eculizumab followed by crovalimab. Infectious enteritis triggered BTH and worsening anemia during crovalimab therapy. Because anemia persisted after recovery, iptacopan 200 mg twice daily was initiated three weeks after the final crovalimab administration. Clinical symptoms and laboratory parameters were followed for 12 months. This case report complied with the Declaration of Helsinki.

RESULTS:

Hemoglobin increased from 9.6 to 11.6 g/dL within two weeks and remained ≥12 g/dL thereafter. Dyspnea resolved within one week, vitality improved by two weeks, and no BTH or treatment-related adverse events occurred during follow-up.

DISCUSSION:

This case demonstrates the feasibility of switching from crovalimab to iptacopan despite the absence of an established method, and pharmacokinetic considerations guided the timing.

CONCLUSION:

Switching to iptacopan led to rapid and durable improvement in anemia and symptoms, supporting proximal complement inhibition as a valuable option for PNH patients inadequately controlled with C5 inhibitors.

2026-12-31·JOURNAL OF MEDICAL ECONOMICS

Cost per responder analysis of iptacopan versus eculizumab and ravulizumab in treatment of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: implications for decision-making

Article

作者: Shafrin, Jason ; Muthukrishnan, Sanjana ; Kuypers, Nicholas ; Bilano, Ver ; Than, Kyi-Sin ; Paulose, Jincy

OBJECTIVE:

Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) is a rare and debilitating hematological disease with significant economic burden. Despite the availability of multiple therapies, there is a lack of consensus on optimal treatment strategies among physicians and payers in the United States. This study aimed to evaluate the economic value of iptacopan, a novel oral treatment option, compared to terminal complement inhibitors (specifically, complement component C5 inhibitor or C5i)-including eculizumab and ravulizumab-among patients with PNH who are either (i) C5i-experienced or (ii) complement-inhibitor-naïve.

METHODS:

A cost per responder analysis was conducted based on treatment efficacy from clinical trials comparing iptacopan with C5i treatments. Treatment response was defined as the proportion of patients achieving red blood cell transfusion independence. Treatment costs were estimated as pharmaceutical wholesale acquisition cost and treatment administration costs, accounting for discontinuation. Outcomes evaluated included the number needed to treat to achieve a response and the cost per responder over the treatment duration of 24 weeks.

RESULTS:

Over 24 weeks, the number needed to treat to achieve an additional response was lower for iptacopan than all C5i comparators (C5i-experienced: 1.05 with iptacopan vs. 3.86 with C5is; complement-inhibitor-naïve: 1.02 with iptacopan vs. 1.69 with C5is). Cost per responder was lower for iptacopan than C5i comparators for both C5i-experienced ($264,337 for iptacopan vs. $975,298 for ravulizumab, $1,060,511 for eculizumab, and $744,561-$955,194 for eculizumab biosimilar with 10%-30% discount from eculizumab cost) and complement-inhibitor-naïve patients ($256,754, vs. $428,139 for ravulizumab, $465,546 for eculizumab, and $326,849-$419,314 for eculizumab biosimilar).

CONCLUSION:

Among both C5i-experienced and complement-inhibitor-naïve patients, treatment with iptacopan resulted in higher response rates and lower cost per responder compared to C5is.

2026-12-31·Hematology

Switching patients with PNH from pegcetacoplan to iptacopan: a case series

Article

作者: Dingli, David ; Gurnari, Carmelo ; Maciejewski, Jaroslaw ; Sanikommu, Srinivasa ; Orland, Mark

OBJECTIVES:

Limited published data exist on switching therapy from pegcetacoplan to iptacopan in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH).

METHODS:

Three patient cases were collected from the Mayo Clinic, Cleveland Clinic, and Levine Cancer Institute.

RESULTS:

Patient 1 is a 57-year-old woman with PNH. She experienced extravascular hemolysis (EVH) while on C5 inhibitors and breakthrough hemolysis (BTH) after switching to pegcetacoplan. Patient 2 is a 37-year-old woman seeking care for PNH, who was initiated on C5 inhibitor therapy and switched to pegcetacoplan. EVH and BTH were observed while she was on C5 inhibitor therapy, and transfusions were required with both C5 inhibitor and pegcetacoplan therapy. Patient 3 is a 58-year-old man with aplastic anemia and PNH who was initiated on C5 inhibitor therapy, then switched to pegcetacoplan. He experienced both EVH and BTH.

DISCUSSION:

All three patients switched from pegcetacoplan to iptacopan, and none experienced EVH or BTH while on iptacopan. After switching to iptacopan, all three patients improved hemoglobin levels and abating transfusion requirements.

CONCLUSION:

In this case series, three patients with PNH were successfully transitioned from pegcetacoplan to iptacopan monotherapy. No patients exhibited laboratory evidence of BTH, EVH, or intravascular hemolysis after switching to iptacopan.

941

项与盐酸伊普可泮相关的新闻（医药）

2026-05-14

·药通社

肾病大药，创造了历史

几年前的云顶新耀几乎无人知晓，而现在的云顶新耀基本无人不知。 2025年，云顶新耀总收入达17.07亿元人民币，同比增长142%，连续实现高速增长。云顶新耀由康桥资本投资孵化，2017年创立，2020年港股上市，仅3年时间完成了上市里程碑。（AI辅助生成）从财报数据不难看出，云顶新耀近三年营收几乎呈指数级增长，2024年营收增加近6亿，2025年营收再增加近10亿，这也使得云顶新耀在业内名声大噪。然而其整个增长曲线背后，其实只有一个核心驱动力——耐赋康。耐赋康（布地奈德肠溶胶囊）是目前国内唯一获得完全批准用于原发性IgA肾病的对因治疗药物，也是目前全球唯一同时获得国际与国内指南推荐的IgA肾病对因疗法。过去IgA肾病长期缺乏真正有效的新治疗方案，临床更多只能依赖ACEI/ARB等支持治疗，核心目标只是“拖时间”，尽量别太快进展到肾衰。耐赋康的出现，本质上是第一次真正切进了疾病机制。据云顶新耀介绍，耐赋康用药一个疗程，在中国人群中能延缓肾功能衰退达66%，预计将疾病进展至透析或肾移植的时间延缓12.8年。同时布地奈德首过代谢程度达90%。耐赋康的商业化进程极其之快，2023年11月获NMPA附条件批准，2024年5月在国内正式上市，2024年11月被纳入国家医保药品目录，2025年1月起正式执行，2025年5月转常规批准。几乎每一步都踩在最理想的节奏上。而医保落地后，耐赋康直接进入放量状态，甚至一度卖到断供。由于此前依赖海外生产，2025年6月至7月市场曾出现较大范围缺货，但云顶新耀很快推动本地化扩产获批，8月便完成产能问题修复，反应速度很快。耐赋康是云顶新耀从原研Calliditas公司引进，目前在云顶新耀获得授权的所有权益地区，耐赋康都已获得完全批准，包括中国大陆、港澳台、韩国及新加坡。由此，业界便也更加关注，如此夸张到断供的明星产品，首年进医保，最终市场表现如何？ 2025年，耐赋康迎来上市后的首个完整销售年度，仅靠不足200人的销售团队，实现了14.4亿元销售额。这个数字意味着，耐赋康成为国内首个在纳入医保首年即突破10亿元销售额的非肿瘤创新药，也刷新了中国慢病创新药商业化纪录。但另一面也相当现实。医保放量的同时，耐赋康纳入医保后的降价，也使得2025年云顶新耀的毛利率从2024年74.6%降至2025年的69.3%。医保带来的冰与火仍在持续，而另一方面，耐赋康还有若干竞争对手虎视眈眈。首屈一指的就是仿制药，2025年尾声耐赋康的首仿赫然出现，虽然云顶新耀已三令五申其首仿为3类专利声明，明令其2029.5.7专利届满前禁止销售，但整体内卷趋势已不可逆。更何况后续还有绕开了专利的石药中诺和齐鲁，这两家的专利声明都是4.2类，上市即可销售，二者上市申请获受理时间分别是2025年3月和11月，审批实现越发临近，若能成功上市，必将对耐赋康造成不小冲击：前有石药，后有齐鲁！就算暂且抛开仿制药不谈，市面上尚且还有多款新药等着跟耐赋康掰手腕。说到底，耐赋康已经用实际成绩印证了IgA肾病是片当之无愧的蓝海，而市场一旦被验证，后来者只会越来越多。过去三年，IgA肾病治疗格局变化极快。原本只有支持治疗，如今已经进入新机制混战阶段。图源：丁香园诺华是动作最凶的一家。伊普可泮是诺华开发的一款口服补体因子B抑制剂，最早用于非典型溶血性尿毒症综合征。2024年8月，其IgA肾病适应症获得FDA批准，2025年9月在国内获批。目前尚未进入医保。而诺华另一款药物阿曲生坦，则是首个获FDA加速批准用于IgA肾病的ETA受体拮抗剂，2025年8月已经在国内上市。除此之外，泽戈奇拜单抗、菲泽妥单抗也正在推进III期临床。从布局来看，诺华对IgA肾病并非试水，而是奔着长期统治力去的。另外一条线路，则是免疫调节。 Vera Therapeutic的阿泰西普，属于TACI-Fc融合蛋白，阿泰西普在25年年底发布的治疗IgA肾病的III期临床研究中期结果良好，能够显著减少尿蛋白40%以上，目前已被FDA纳入了优先审评。荣昌生物的泰它西普同属于此类，2021年在国内上市，已获批多个适应症，IgA肾病适应症也已提交上市申请，同样被纳入优先审评。整体来看，目前针对IgA肾病的靶点和药物形式堪称五花八门，从靶向B细胞的APRIL、BAFF、CD38，到靶向补体的C5、C3、CFB、MASP2，还有非免疫通路的ETA，从化药到单抗、双抗、融合蛋白，再到siRNA、ASO。图源：Lucky suns 客观来看，目前真正能对耐赋康形成直接威胁的，其实还是诺华的伊普可泮和阿曲生坦。新机制、口服、副作用更低，商业化潜力并不弱。只是现阶段这两款药用于lgA肾病的适应症尚未纳入医保范围，因此耐赋康仍占据先发优势。换句话说，现在仍然是“耐赋康时代”，但窗口期已经开始倒计时。而这也是云顶新耀为什么开始疯狂扩充产品矩阵。 2025年，云顶从海森生物引入了很多款成熟产品，包括6款急重症和心血管╱代谢产品，云顶负责CSO，这些都是与云顶本身销售渠道相适配的品种，本质上是在强化自身商业化平台利用率，用成熟产品补现金流：云顶新耀，拿下六个原研！与此同时，云顶内部管线也开始进入兑现阶段。其中最受关注的，是刚刚获批上市的维适平（精氨酸艾曲莫德片）。这是云顶新耀继耐赋康后押注的第二大核心单品，用于中重度活动性溃疡性结肠炎。这个产品当前最核心的任务只有一个——进医保。 2026年国谈节奏明显提前，云顶也已经公开表态将全力推进医保准入，同时启动本地化生产基地建设。该项目总投资约7000万元，预计投产后年产能可达5000万片。很明显，云顶已经按“大单品逻辑”在准备。另一款值得关注的是即将获批的星必妥。这是云顶于2026年3月通过授权引进的产品，也是30多年来首个获FDA批准用于阵发性室上性心动过速（PSVT）的创新疗法。其最大特点在于鼻喷剂型，可实现院外快速自行给药。目前国内针对PSVT急性发作，仍缺乏真正方便、安全、可居家使用的快速终止方案。星必妥如果顺利于今年Q3获批，将成为云顶首个心血管代谢领域核心产品。云顶新耀CEO罗永庆业绩交流会上提到，星必妥目标患者超过1200万人，而且市场几乎空白。这个逻辑，其实和当年的耐赋康有点类似——不是去红海抢份额，而是先把空白市场打开。综合来看，云顶新耀已经证明了自己具备把创新药真正卖起来的能力。但据其设定的五年目标——2030年营收破150亿，仍有不小的差距。依靠一个大品种终究是不牢靠的，未来云顶能否再造出第二个、第三个耐赋康？我们拭目以待。 ↓⭐关注药通社，洞见行业趋势↓ 投稿/企业合作/内容沟通：药通社总编—华籍美人（Ww_150525） *添加请注明备注及来意

2026-05-13

·ioncology

浙大一院血液科53项研究成果重磅登陆2026 EHA大会！

2026年欧洲血液学协会年会（EHA 2026）将于6月11日至14日在瑞典斯德哥尔摩盛大召开。本届大会，浙大一院血液科共有53项研究成果成功入选——1项获选口头报告（Oral Presentation），29项入选壁报展示（Poster Presentation），23项线上发表（Publication），全面涵盖白血病、MDS、MPN、淋巴瘤、骨髓瘤、罕见病、造血干细胞移植及护理等多个领域。这些成果的汇聚呈现，既是浙一血液厚积薄发的有力印证，更见证了中国血液学研究在国际舞台上的坚实步伐与持续影响力。 Oral Presentation：1项研究题目：A PHASE II RANDOMIZED STUDY OF AK117 VERSUS PLACEBO IN COMBINATION WITH VENETOCLAX AND AZACITIDINE IN PREVIOUSLY UNTREATED ACUTE MYELOID LEUKEMIA PATIENTS INELIGIBLE FOR INTENSIVE CHEMOTHERAPY 第一作者：金洁通讯作者：王建祥 Poster Presentation：29项 01 研究题目：A NEW ORAL DOSAGE FORM OF DECITABINE/CEDAZURIDINE DEMONSTRATED CONSISTENT EFFICACY AND FAVORABLE SAFETY PROFILE IN MYELODYSPLASTIC SYNDROMES PATIENTS IN CHINA: FIRST RESULTS FROM A PIVOTAL TRIAL 第一作者：周歆平通讯作者：佟红艳 02 研究题目：Characterization and Mechanism of T Cell Exhaustion in the Bone Marrow Immune Microenvironment of Myelodysplastic neoplasms Patients with TP53 Mutations 第一作者：蒋灵旭/叶丽/黄昕通讯作者：佟红艳 03 研究题目：HUMAN RETROVIRUS K ENVELOPE PROTEIN ACTIVATION REGULATES THE BIOLOGICAL BEHAVIOR OF AML CELLS AND THE UNDERLYING MECHANISM 第一作者：徐莹通讯作者：佟红艳 04 研究题目：Efficacy and Safety of Switching to Oral HSK39297 Monotherapy in Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Patients with Persistent Anemia Despite Anti-C5 Therapy: A Phase 3 Study (HSK39297-302) 第一作者：许改香通讯作者：佟红艳 05 研究题目：Novel Random Survival Forest Model for Precision Risk Stratification in NPM1-Mutated Acute Myeloid Leukemia 第一作者：姚旖旖通讯作者：王华锋 06 研究题目：IMMUNO-TARGETED THERAPIES VERSUS ALLOGENEIC HEMATOPOIETIC CELL TRANSPLANTATION IN ADULT PATIENTS WITH PHILADELPHIA CHROMOSOME-POSITIVE ACUTE LYMPHOBLASTIC LEUKEMIA: A SINGLE-CENTER EXPERIENCE 第一作者：李晨莹通讯作者：娄引军 07 研究题目：Long Term Outcomes with Venetoclax Plus “7+3” (DAV) Induction in Newly Diagnosed Acute Myeloid Leukemia 第一作者：王华锋通讯作者：金洁/王华锋 08 研究题目：A novel strategy to circumvent venetoclax resistance in relapsed/refractory Acute Myeloid Leukemia : Updated Results from a Phase II Trial 第一作者：王华锋通讯作者：金洁 09 研究题目：Long-Term Efficacy of Gecacitinib on Myelofibrosis grade and Gene Mutation level: A Phase IIIB Extension Study in Previously Enrolled Patients 第一作者：张仪通讯作者：金洁 10 研究题目：Indirect treatment comparison: gecacitinib vs. pacritinib, momelotinib, and fedratinib in first-line myelofibrosis 第一作者：张仪通讯作者：金洁 11 研究题目：PLASMA COPPER AS PROGNOSTIC BIOMARKER IN DIFFUSE LARGE B-CELL LYMPHOMA 第一作者：王敬瀚通讯作者：金洁 12 研究题目：Venetoclax plus ‘2 + 5’ modified intensive chemotherapy with daunorubicin and cytarabine in fit elderly patients with untreated de novo acute myeloid leukaemia: a multicenter prospective analysis 第一作者：潘佳佳通讯作者：金洁 13 研究题目：Age as a Core Disease Modifier: Distinct Clinical, Molecular, and Prognostic Landscapes of Essential Thrombocythemia in Adolescents and Young Adults 第一作者：李佳通讯作者：黄健 14 研究题目：AGE-STRATIFIED ANALYSIS OF CML-CP IN ADOLESCENT AND YOUNG ADULT(AYA) PATIENTS:A MULTICENTER RETROSPECTIVE STUDY 第一作者：马晓燕通讯作者：黄健 15 研究题目：A NOVEL JAK2 INHIBITOR OB756 FORPOLYCYTHEMIA VERA WITHSPLENOMEGALY:A PHASE IB/IMULTICENTER STUDY 第一作者：文冰冰通讯作者：黄健 16 研究题目：Ruxolitinib Combined with Homoharringtonine Synergistically Targets CDK2 in Ruxolitinib-Resistant Myelofibrosis and Secondary Acute Myeloid Leukemia 第一作者：李如梦通讯作者：黄健 17 研究题目：Loss of Cbp Drives Myeloid-Derived Suppressor Cell Expansion and Predicts Poor Prognosis via METTL14-Dependent m6A Modification in Myeloproliferative Neoplasms 第一作者：李如梦/曾恬通讯作者：黄健 18 研究题目：MULTIPLE TET2 MUTATIONS CONFER INCREASED RISK OF LEUKEMIC TRANSFORMATION IN PATIENTS WITH MYELOFIBROSIS 第一作者：曾恬通讯作者：黄健 19 研究题目：Beyond JAK Inhibition: WT1 as a Biomarker and Therapeutic Target in High-Risk Primary Myelofibrosis 第一作者：韩青梅通讯作者：黄健 20 研究题目：Sequential Therapy with decitabine and an XPO-1 Inhibitor Followed by Allogeneic Hematopoietic Stem Cell transplantation in patients with biallelic TP53 inactivation (MDS-biTP53) Myelodysplastic syndrome : A Preliminary Case Series 第一作者：任艳玲通讯作者：佟红艳 21 研究题目：MIF/mTOR pathway drives inflammation in iMCD with ANA positivity prone to severe disease and worse prognosis 第一作者：丁胜男通讯作者：尤良顺 22 研究题目：Monoclonal Light Chain N-Glycosylation is a risk factor for Newly Diagnosed Multiple Myeloma progression 第一作者：陈瑜通讯作者：杨敏/孟海涛 23 研究题目：Phase I Study of TR115, a Novel Selective EZH2 Inhibitor, in Relapsed/Refractory Non-Hodgkin Lymphoma and Advanced Solid Tumors 第一作者：韦菊英通讯作者：金洁 24 研究题目：ORELABRUTINIB, RITUXIMAB, AND THIOTEPA (ORT) IN COMBINATION WITH OR WITHOUT HIGH-DOSE METHOTREXATE IN UNTREATED PRIMARY CENTRAL NERVOUS SYSTEM LYMPHOMA 第一作者：杨春梅通讯作者：金洁/俞文娟 25 研究题目：ZANUBRUTINIB PLUS R-CHOP AS FRONTLINE THERAPY FOR MYD88（L265P）/CD79B-MUTATED (MCD) DIFFUSE LARGE B-CELL LYMPHOMA: A PHASE II STUDY 第一作者：杨春梅通讯作者：金洁/俞文娟 26 研究题目：Early Mortality and Prognostic Factors in Diffuse Large B-Cell Lymphoma Presenting with Hemophagocytic Lymphohistiocytosis 第一作者：孙佳耐通讯作者：佟红艳/周德 27 研究题目：Ruxolitinib combined with P-Gemox in adult patients with newly diagnosed Aggressive natural killer cell leukemia 第一作者：杨雪莹通讯作者：佟红艳/周德 28 研究题目：PTEN–AKT2 SIGNALING-MEDIATED GLYCOLYSIS DRIVES GLUCOCORTICOID RESISTANCE IN T-CELL ACUTE LYMPHOBLASTIC LEUKEMIA 第一作者：谢咪雪通讯作者：佟红艳 29 研究题目：Orelabrutinib combined with bendamustine-rituximab or obinutuzumab followed by orelabrutinib maintenance in untreated marginal zone lymphoma (Optimize): a multicenter, single-arm, phase II study 第一作者：张学武通讯作者：俞文娟 Publication：23项 01 研究题目：IMPACT OF TP53 MUTATIONS IN ASIAN ADULTS WITH NEWLY DIAGNOSED B-CELL ACUTE LYMPHOBLASTIC LEUKEMIA 第一作者：丁子寒通讯作者：金洁/李晨莹/娄引军 02 研究题目：Complete remission and improved survival of patients with NUP214 fusion genes treated with venetoclax-based chemotherapy 第一作者：马丽亚通讯作者：佟红艳 03 研究题目：Safety and Efficacy of Iptacopan in Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria: A Multi-center Retrospective Study in Southern China 第一作者：姚蓝/许改香通讯作者：佟红艳 04 研究题目：Effective treatment 2 cases of MDS Bi-TP53/MDS-f with low-dose decitabine combined with low-dose selinexor 第一作者：许改香通讯作者：佟红艳 05 研究题目：Efficacy and safety of eculizumab treatment in 47 patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria in China：a multi-centre real word study 第一作者：许改香/徐莹通讯作者：佟红艳 06 研究题目：Effects of Long-Term Hydroxyurea Therapy on Bone Marrow Megakaryocyte Morphology and Its Correlation with Prognosis in Patients with Essential Thrombocythemia and Polycythemia Vera 第一作者：郑智康通讯作者：黄健 07 研究题目：Correlation of Megakaryocyte Morphology with Adverse Prognosis in Essential Thrombocythemia 第一作者：郑智康通讯作者：黄健 08 研究题目：OB756, a Novel Selective JAK2 Inhibitor, in Patients with Myelofibrosis and Baseline Thrombocytopenia (<100×10⁹/L), Anemia (<100 g/L), and Massive Splenomegaly: An Exploratory Analysis 第一作者：黄健/李如梦通讯作者：金洁 09 研究题目：Clinical and Molecular Characteristics and Prognostic Analysis of Adult Polycythemia Vera: A Multi-Center Cohort Study 第一作者：李佳通讯作者：黄健 10 研究题目：Age as a Prognostic Factor in Adult Polycythemia Vera: A Multicenter Real-World Study 第一作者：李佳通讯作者：黄健 11 研究题目：Age-Related Distribution of Gene Mutation Profiles and Its Prognostic Significance in Adult Patients with Polycythemia Vera: A Multicenter Study 第一作者：李佳通讯作者：黄健 12 研究题目：Long-term Follow-up Outcomes and Risk Factors for Disease Progression in 2064 Patients with Essential Thrombocythemia: A Real-world Multicenter Study from Zhejiang Province, China 第一作者：包晓景通讯作者：黄健 13 研究题目：Genomic Profiling Reveals Distinct Mutational Landscapes and Progression-Associated Signatures in Essential Thrombocythemia and Post-ET Myelofibrosis 第一作者：包晓景通讯作者：黄健 14 研究题目：Real-World Hemoglobin Modulation Patterns with Gecacitinib in Myelofibrosis: Impact of Baseline Anemia Severity 第一作者：曾恬通讯作者：黄健 15 研究题目：Genome-wide CRISPR-Cas9 Screening Identifies Novel Mediators of Ruxolitinib Resistance in Myeloproliferative Neoplasms 第一作者：韩青梅通讯作者：黄健 16 研究题目：Real-World Analysis of First-Line TKI Use in CML-CP: A 16-Year Multicenter Experience 第一作者：马晓燕通讯作者：黄健 17 研究题目：Impact of Chromosome Y Loss on Risk and Prognosis in Diffuse Large B-cell Lymphoma 第一作者：史远飞通讯作者：谢万灼 18 研究题目：Promising Outcomes with Dual epigenetic therapy for older patients (>70 Years) with Newly Diagnosed angioimmunoblastic T-cell lymphoma 第一作者：胡超/杨春梅通讯作者：金洁/佟红艳 19 研究题目：Clinical Spectrum and Pathogenetic Mechanisms of Liver Dysfunction in Idiopathic Multicentric Castleman Disease: A Multicenter Study and Novel Murine Models 第一作者：刘依通讯作者：尤良顺 20 研究题目：Performance Validation of Mass Spectrometry for Urinary Bence Jones Protein Detection and Its Clinical Application in Multiple Myeloma and Amyloidosis 第一作者：陈瑜通讯作者：杨敏/孟海涛 21 研究题目：CLINICAL OBSERVATION OF DV/RBD REGIMEN IN THE TREATMENT OF FIRST-RELAPSED MULTIPLE MYELOMA 第一作者：杨敏通讯作者：杨敏/孟海涛 22 研究题目：Analysis of Clinical Features and Drug-Resistant Infections in Patients with Extremely Prolonged Hospital Stays Following Haploidentical Peripheral Blood Stem Cell Transplantation 第一作者：马亚芳通讯作者：佟红艳 23 研究题目：Stress coping theory-based nursing program enhances psychosocial outcomes in acute leukemia 第一作者：程红通讯作者：钟成丽从深耕白血病、淋巴瘤、MDS、MPN等血液肿瘤的精准诊疗，到构建覆盖国家重点专科、浙江省血液病临床医学研究中心、浙江省重点实验室的多层次创新平台；从推进50余项新药及新疗法临床研究，到在Nature、Science、Lancet Oncol、Cell、JCO、Blood等顶刊持续产出突破性成果——这支立足浙江、辐射全国的血液学科团队，始终以临床需求为锚点，用转化研究重塑诊疗路径。此次EHA大会上来自浙一血液科的系列研究成果，正是团队“精进不辍”的集中映照，亦是中国血液学创新力量走向世界舞台的铿锵足音。（来源：浙一血液）声明凡署名原创的文章版权属《肿瘤瞭望》所有，欢迎分享、转载。本文仅供医疗卫生专业人士了解最新医药资讯参考使用，不代表本平台观点。该等信息不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议，如果该信息被用于资讯以外的目的，本站及作者不承担相关责任。

2026-05-13

·三弟药闻

20260513 中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)受理信息--化药

1. 盐酸伊普可泮胶囊 (Iptacopan) 受理号：JYHB2600264 企业名称：Novartis Pharma Schweiz AG; Novartis Pharma Produktions GmbH靶点与机制：CFB（补体因子B）。特异性补体B因子口服抑制剂，靶向抑制近端补体旁路途径过度激活，全面控制血管内和血管外溶血。注册与分类：2.4（进口改良型新药） 2. Seltorexant薄膜包衣片受理号：JXHL2600175 企业名称：Janssen Research & Development, LLC; Johnson & Johnson (China) Investment Ltd. 靶点与机制：OX2R（食欲素-2受体）。选择性拮抗人类食欲素-2受体，通过使过度唤醒正常化来减轻抑郁症状和睡眠障碍。注册与分类：1（进口创新药临床试验） 3. 乳酸钠林格冲洗液受理号：CYHS2601118 企业名称：广东科泓药业有限公司靶点与机制：作为冲洗液使用，主要用于体液补充和电解质平衡，无特定分子靶点。注册与分类：3（仿制药上市申请） 4. 氧（液态）受理号：CYHS2601117, CYHS2601089 企业名称：河源德润杭氧气体有限公司; 常州长海气体有限公司靶点与机制：医用氧气，用于改善机体缺氧状态。注册与分类：4（仿制药上市申请） 5. 氨磺必利注射液 / 氨磺必利口服溶液受理号：CYHS2601115 (注射液), CYHB2600910 (口服溶液) 企业名称：山西阳和医药技术有限公司/山西普恒制药有限公司; 江苏天平药业有限公司/南京集萃利鼎医药有限公司靶点与机制：多巴胺D2/D3受体。选择性拮抗多巴胺D2和D3受体，用于治疗精神分裂症。注册与分类：3（仿制药/补充申请） 6. 比拉斯汀口崩片受理号：CYHS2601114 企业名称：浙江康德药业集团股份有限公司靶点与机制：组胺H1受体。长效、高选择性的外周组胺H1受体拮抗剂，用于治疗过敏性鼻炎和荨麻疹。注册与分类：3（仿制药上市申请） 7. ω-3脂肪酸乙酯90软胶囊受理号：CYHS2601113 企业名称：浙江亚峰药厂有限公司靶点与机制：主要成分为EPA和DHA，通过减少肝脏极低密度脂蛋白的合成来降低甘油三酯水平。注册与分类：4（仿制药上市申请） 8. 精氨酸布洛芬颗粒受理号：CYHS2601112, CYHS2601111 企业名称：郑州韩都药业集团有限公司靶点与机制：COX（环氧合酶）。非甾体抗炎药，通过抑制环氧合酶减少前列腺素合成，发挥解热镇痛抗炎作用。注册与分类：4（仿制药上市申请） 9. 布洛芬注射液受理号：CYHS2601110, CYHS2601109 企业名称：山东新华制药股份有限公司靶点与机制：COX（环氧合酶）。抑制环氧合酶减少前列腺素合成，发挥解热镇痛作用。注册与分类：3（仿制药上市申请） 10. 玻璃酸钠注射液受理号：CYHB2600922, CYHB2600921 企业名称：上海昊海生物科技股份有限公司; 上海建华精细生物制品有限公司靶点与机制：作为关节滑液的主要成分，起润滑、保护关节软骨的作用。注册与分类：补充申请 11. 维生素B2注射液受理号：CYHB2600920, CYHB2600919, CYHB2600918 企业名称：哈药集团生物工程有限公司; 哈尔滨三联药业股份有限公司靶点与机制：作为辅酶参与体内氧化还原反应和能量代谢。注册与分类：补充申请 12. 沙库巴曲缬沙坦钠片受理号：CYHB2600917, CYHB2600916 企业名称：重庆圣华曦药业股份有限公司靶点与机制：脑啡肽酶（NEP）和血管紧张素II的1型受体（AT1）。沙库巴曲抑制脑啡肽酶，缬沙坦阻断AT1受体，双重机制治疗心力衰竭。注册与分类：4（补充申请） 13. 复方电解质葡萄糖注射液-M3A 受理号：CYHB2600915 企业名称：辽宁民康制药有限公司; 四川科伦药业股份有限公司靶点与机制：用于补充水分、电解质和能量。注册与分类：补充申请 14. 盐酸埃克替尼片受理号：CXHL2600572 企业名称：贝达药业股份有限公司靶点与机制：EGFR（表皮生长因子受体）。高选择性EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI），用于治疗EGFR突变的非小细胞肺癌。注册与分类：2.4（国产改良型新药临床试验） 15. 卡前列素氨丁三醇注射液受理号：JYHZ2600118 企业名称：Pfizer Inc.; Pharmacia & Upjohn Company LLC; Pfizer Investment CO., Ltd. 靶点与机制：前列腺素受体。前列腺素类似物，直接刺激子宫平滑肌收缩，用于治疗产后出血。注册与分类：进口再注册 16. 恩考芬尼胶囊 (Encorafenib) 受理号：JYHB2600263 企业名称：PIERRE FABRE MEDICAMENT; Ardena U.S. LLC 靶点与机制：BRAF激酶（V600E突变）。强效选择性BRAF激酶抑制剂，靶向抑制MAPK信号通路，用于治疗特定突变的黑色素瘤。注册与分类：5.1（进口原研药补充申请） 17. BMS-986519肠溶胶囊 / BMS-986510胶囊 (Cobenfy / KarXT) 受理号：JXHL2600174, JXHL2600173, JXHL2600172, JXHL2600171 (986519); JXHL2600169, JXHL2600168, JXHL2600167, JXHL2600166 (986510) 企业名称：Karuna Therapeutics, Inc., a Bristol Myers Squibb Company; Bristol-Myers Squibb (China) Investment Co., Ltd. 靶点与机制：M1/M4毒蕈碱型乙酰胆碱受体。呫诺美林(xanomeline)激动M1和M4受体，曲司氯铵(trospium)拮抗外周毒蕈碱受体以减少副作用，用于治疗精神分裂症。注册与分类：2.2/2.4（进口改良型新药临床试验） 18. FOG-001注射液 (Zolucatetide) 受理号：JXHL2600170 企业名称：Parabilis Medicines, Inc.; Parabilis Medicines (Shanghai) Ltd. Co. 靶点与机制：β-catenin/TCF蛋白相互作用。直接抑制β-catenin与TCF的相互作用，阻断Wnt信号通路，用于治疗硬纤维瘤及实体瘤。注册与分类：1（进口创新药临床试验） 19. Olomorasib胶囊受理号：JXHL2600165, JXHL2600164 企业名称：Eli Lilly and Company; Lilly Suzhou Pharmaceutical Co., Ltd. 靶点与机制：KRAS G12C突变蛋白。高选择性KRAS G12C抑制剂，抑制突变KRAS依赖性信号传导，用于治疗携带该突变的实体瘤（如非小细胞肺癌）。注册与分类：1（进口创新药临床试验） 20. 地氯雷他定口服溶液受理号：CYHS2601108, CYHS2601107 企业名称：浙江迪耳药业有限公司靶点与机制：组胺H1受体。长效外周组胺H1受体拮抗剂，抗过敏。注册与分类：3（仿制药上市申请） 21. 依达拉奉右莰醇注射用浓溶液受理号：CYHS2601106, CYHS2601103 企业名称：平光制药股份有限公司; 成都利尔药业有限公司靶点与机制：多靶点（自由基清除/炎症抑制）。依达拉奉是自由基清除剂，右莰醇抑制炎症反应，协同保护缺血性脑卒中后的脑细胞。注册与分类：4（仿制药上市申请） 22. 依帕司他片受理号：CYHS2601105 企业名称：湖南千金湘江药业股份有限公司靶点与机制：醛糖还原酶。可逆性抑制醛糖还原酶，阻断多元醇通路，减少山梨醇在神经组织的蓄积，用于治疗糖尿病周围神经病变。注册与分类：3（仿制药上市申请） 23. 克立硼罗软膏 (Crisaborole) 受理号：CYHS2601104 企业名称：湖北成田药业有限公司靶点与机制：PDE-4（磷酸二酯酶4）。选择性抑制PDE-4，增加细胞内cAMP水平，减少促炎细胞因子产生，用于治疗特应性皮炎。注册与分类：4（仿制药上市申请） 24. 巴瑞替尼片 (Baricitinib) 受理号：CYHS2601102, CYHS2601101 企业名称：山东百诺医药股份有限公司; 东吴制药（山东）有限公司靶点与机制：JAK1/JAK2（Janus激酶1/2）。可逆性选择性抑制JAK1和JAK2，阻断炎性细胞因子信号传导，用于类风湿关节炎和斑秃。注册与分类：4（仿制药上市申请） 25. 聚多卡醇注射液 (Polidocanol) 受理号：CYHS2601100, CYHS2601099 企业名称：山东新华制药股份有限公司靶点与机制：血管内皮细胞。作为硬化剂，通过破坏血管内皮细胞引起无菌性炎症和血栓形成，最终导致血管纤维化闭塞，用于治疗静脉曲张和内痔。注册与分类：4（仿制药上市申请） 26. 阿贝西利片 (Abemaciclib) 受理号：CYHS2601098, CYHS2601097 企业名称：山东百诺医药股份有限公司; 吉林四环制药有限公司靶点与机制：CDK4/6（细胞周期蛋白依赖性激酶4/6）。选择性抑制CDK4和CDK6，阻滞肿瘤细胞周期于G1期，用于治疗HR+/HER2-乳腺癌。注册与分类：4（仿制药上市申请） 27. 乌帕替尼缓释片 (Upadacitinib) 受理号：CYHS2601096, CYHS2601095 企业名称：山东诺明康药物研究院有限公司; 山东明仁福瑞达制药股份有限公司靶点与机制：JAK1（Janus激酶1）。高选择性可逆的JAK1抑制剂，阻断JAK-STAT信号通路，用于治疗多种自身免疫性疾病。注册与分类：4（仿制药上市申请） 28. 蒙脱石混悬液受理号：CYHS2601094 企业名称：华润江中药业股份有限公司靶点与机制：利用其层纹状结构和非均匀性电荷分布，吸附消化道内的病毒、细菌及其毒素，保护肠粘膜。注册与分类：4（仿制药上市申请） 29. 阿达帕林凝胶受理号：CYHS2601093, CYHS2601092 企业名称：津药药业股份有限公司; 津药和平（天津）制药有限公司靶点与机制：RAR（维甲酸受体）。第三代维A酸类药物，选择性结合RAR-β和RAR-γ受体，调节表皮细胞分化和炎症反应，用于治疗痤疮。注册与分类：4（仿制药上市申请） 30. 格列齐特缓释片受理号：CYHS2601091 企业名称：山东方明药业集团股份有限公司靶点与机制：胰岛β细胞KATP通道。磺脲类降糖药，与胰岛β细胞膜上的特异性受体结合，关闭ATP敏感性钾通道，促进胰岛素分泌。注册与分类：4（仿制药上市申请） 31. 甲磺酸倍他司汀片受理号：CYHS2601090 企业名称：珠海润都制药股份有限公司靶点与机制：组胺H1/H3受体。组胺H1受体弱激动剂和H3受体强拮抗剂，扩张毛细血管，改善内耳及脑部微循环，用于治疗眩晕症。注册与分类：4（仿制药上市申请） 32. 注射用磷霉素钠受理号：CYHB2650116, CYHB2650115, CYHB2650114 企业名称：哈药集团三精明水药业有限公司靶点与机制：MurA酶。抑制细菌细胞壁早期合成中的烯醇丙酮酸转移酶(MurA酶)，发挥杀菌作用。注册与分类：补充申请 33. 奥拉帕利片 (Olaparib) 受理号：CYHB2600914, CYHB2600913 企业名称：齐鲁制药（海南）有限公司靶点与机制：PARP（聚ADP-核糖聚合酶）。PARP抑制剂，阻断DNA单链断裂修复，在BRCA突变肿瘤细胞中导致"合成致死"。注册与分类：4（补充申请） 34. 达格列净二甲双胍缓释片（I）受理号：CYHB2600912 企业名称：江苏宣泰药业有限公司靶点与机制：SGLT2 / AMPK。达格列净抑制肾脏钠-葡萄糖共转运蛋白2(SGLT2)促进尿糖排泄；二甲双胍通过激活AMPK减少肝糖输出并改善胰岛素敏感性。注册与分类：3（补充申请） 35. 曲克芦丁注射液受理号：CYHB2600911 企业名称：哈药集团生物工程有限公司; 哈尔滨三联药业股份有限公司靶点与机制：芦丁衍生物，通过抑制血小板聚集、降低毛细血管通透性和抗氧化清除自由基来改善微循环。注册与分类：补充申请 36. 盐酸奥洛他定滴眼液受理号：CYHB2600909 企业名称：成都普什制药有限公司靶点与机制：组胺H1受体。兼具高选择性组胺H1受体拮抗作用和肥大细胞稳定作用，用于治疗过敏性结膜炎。注册与分类：4（补充申请） 37. 葡萄糖注射液受理号：CYHB2600908, CYHB2600907 企业名称：河北天成药业股份有限公司靶点与机制：直接提供能量和体液补充注册与分类：补充申请 38. 醋酸氟轻松冰片乳膏受理号：CYHB2600906 企业名称：华川制药有限公司靶点与机制：糖皮质激素受体（GR）。醋酸氟轻松是糖皮质激素，结合GR发挥抗炎、抗过敏作用；冰片有清凉止痒作用。注册与分类：补充申请 39. 注射用尼可地尔受理号：CYHB2600905, CYHB2600904 企业名称：湖南先施制药有限公司; 山西普德药业有限公司靶点与机制：KATP通道 / NO释放。兼具ATP敏感性钾通道(KATP)开放作用和硝酸酯类释放一氧化氮(NO)的双重机制，扩张冠状动脉。注册与分类：3（补充申请） 40. 羟尼酮胶囊 (Hydronidone / F351) 受理号：CXHS2600066 企业名称：北京康蒂尼药业股份有限公司靶点与机制：TGF-β/p38γ/Smad7通路。吡非尼酮衍生物，通过抑制肝星状细胞增殖和激活，阻断纤维化生物学通路，用于治疗肝纤维化。注册与分类：1（国产创新药上市申请） 41. SY-12321胶囊受理号：CXHL2600567, CXHL2600566 企业名称：首药控股（北京）股份有限公司靶点与机制：ALK-4G。第四代ALK（间变性淋巴瘤激酶）抑制剂，针对耐药突变的ALK阳性非小细胞肺癌。注册与分类：1（国产创新药临床试验） 42. 注射用FZ-P001钠受理号：CXHB2600145 企业名称：上海复旦张江生物医药股份有限公司靶点与机制：FRα（叶酸受体α）。创新型光敏剂，由叶酸受体靶向小分子与花菁类光敏剂偶联而成，靶向FRα高表达的肿瘤细胞，用于卵巢癌等术中恶性病变可视化。注册与分类：1（国产创新药补充申请）

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
-	盐酸伊普可泮	-	DB16200

研发状态

批准上市

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适应症	国家/地区	公司	日期
肾小球肾炎慢性补体成分 3 肾小球病	加拿大	Novartis AG	2026-05-04
补体因子H缺乏症	澳大利亚	Novartis Pharmaceuticals Australia Pty Ltd.	2025-12-24
C3肾小球病	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2025-03-20
免疫球蛋白a肾病	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2024-08-07
阵发性睡眠性血红蛋白尿症	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2023-12-05

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
重症肌无力	临床3期	美国	Novartis Pharma AG	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	美国	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	中国	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	日本	Novartis Pharma AG	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	日本	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	阿根廷	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	巴西	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	丹麦	Novartis Pharma AG	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	丹麦	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	法国	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2024-07-31

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04578834 (APPLAUSE-IgAN, Pubmed \| N Engl J Med)	临床3期	免疫球蛋白a肾病	477	Iptacopan 200 mg	鏇鬱夢衊築膚積鹽鹽獵(鏇選夢積憲簾襯襯鹹衊) = 網積積醖窪艱鏇鑰鹹淵鏇醖簾願窪廠醖鹹獵範 (鹹觸衊範艱夢選鹹繭鹹 ) 更多	积极	2026-03-28
				Placebo	鏇鬱夢衊築膚積鹽鹽獵(鏇選夢積憲簾襯襯鹹衊) = 醖構積醖繭淵簾蓋醖遞鏇醖簾願窪廠醖鹹獵範 (鹹觸衊範艱夢選鹹繭鹹 ) 更多
NCT05630001 (APPULSE \| APPULSE-PNH, CTgov)	临床3期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	52	Iptacopan	鹹築廠顧壓鹹遞夢製繭(積製醖淵範獵齋鹹膚糧) = 淵窪衊鬱壓積繭鏇憲糧範齋糧醖積壓衊淵鏇糧 (繭網觸窪網簾鹹廠齋夢, 膚餘夢鬱構淵衊糧觸鏇 ~ 餘簾憲網憲網壓鹽膚鹹) 更多	-	2025-12-15
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	31	Iptacopan	鏇鹽獵衊繭繭網顧壓窪(積鏇鑰築鬱醖齋餘範繭) = 憲壓鬱廠範築構膚獵壓壓獵鹹齋憲醖夢壓繭築 (製選窪鑰醖鑰壓簾鏇襯 ) 更多	积极	2025-12-06
				Eculizumab	鏇鹽獵衊繭繭網顧壓窪(積鏇鑰築鬱醖齋餘範繭) = 觸鏇鬱築壓積選淵願齋壓獵鹹齋憲醖夢壓繭築 (製選窪鑰醖鑰壓簾鏇襯 ) 更多
NCT04747613 (PNH-REP, ASH2025)	临床3期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	26	Iptacopan	範網憲鹽觸簾選願顧顧(糧網衊繭簾鏇築鏇糧繭) = 鏇膚範憲鏇齋繭願鑰壓艱糧鹽艱餘衊窪網積窪 (餘獵顧積獵鹽齋鏇鑰壓 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	20	Iptacopan monotherapy (200 mg bid)	齋獵鑰淵顧鏇遞憲製壓(積憲齋壓範糧鑰願襯鏇) = 艱鬱壓鹽膚獵齋夢齋憲鹽鹹餘顧淵築艱網鏇衊 (鏇鬱衊鏇淵選構衊夢鹽 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	18	Iptacopan monotherapy	衊鹹積獵夢壓壓鬱糧廠(醖製觸膚願糧鑰鏇齋獵) = 獵遞顧願鑰鑰積築構鏇憲襯膚夢簾膚壓願鏇顧 (壓製鹹繭鬱廠廠範鹽構, 10.02 ~ 55.98) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	42	Iptacopan	夢餘襯襯繭窪顧遞鬱糧(繭淵齋築觸襯觸範壓餘) = 鑰夢鹹醖醖蓋獵積醖顧選襯選顧糧衊獵製築鏇 (淵醖襯選壓簾憲鹹壓選 ) 更多	积极	2025-12-06
				Iptacopan (complement inhibitor-naive patients)	衊艱鑰積夢壓憲糧鑰繭(簾獵鹽簾憲願繭鑰淵鏇) = 願構選廠淵齋獵餘構醖鏇鏇衊製襯鹽廠製廠衊 (壓餘製壓窪範構糧繭襯 ) 更多
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	87	eculizumab	選簾淵願鹹壓齋製觸糧(鬱憲衊鏇餘簾積淵齋網) = 齋鹽餘鹹膚齋壓製鏇襯夢壓廠鬱簾壓鑰艱簾膚 (鹹糧遞築獵鬱構齋憲淵 ) 更多	积极	2025-12-06
				ravulizumab	選簾淵願鹹壓齋製觸糧(鬱憲衊鏇餘簾積淵齋網) = 積獵觸範範糧壓積觸憲夢壓廠鬱簾壓鑰艱簾膚 (鹹糧遞築獵鬱構齋憲淵 ) 更多
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	62	Iptacopan (Treatment-naive patients)	廠鬱範築鹹鬱憲繭願鹽(糧艱願顧淵蓋夢衊淵蓋) = Four patients discontinued iptacopan (2 pregnancies, 1 insurance reversal, 1 intolerable gastrointestinal toxicity). Three patients reported headaches, and 1 reported abdominal pain; all resolved within 1 week from treatment start. 鑰鑰鏇構範廠餘淵願範 (觸鹽鬱鑰衊鏇顧鏇糧憲 ) 更多	积极	2025-12-06
				Iptacopan (Switched from prior therapy)
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	15	Pegcetacoplan	蓋壓製醖餘觸製衊繭積(鹽憲壓齋鑰餘鬱鏇鑰繭) = 窪鏇簾築壓簾繭廠製醖淵範糧窪選鬱網蓋鹹鹹 (醖願鬱襯繭壓選襯鹹鬱, 1.8) 更多	积极	2025-12-06
				Iptacopan	蓋壓製醖餘觸製衊繭積(鹽憲壓齋鑰餘鬱鏇鑰繭) = 餘製繭選繭範鏇願餘構淵範糧窪選鬱網蓋鹹鹹 (醖願鬱襯繭壓選襯鹹鬱, 2.1) 更多