非在研机构- |
权益机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 美国 (2023-12-05), |
最高研发阶段(中国)批准上市 |
特殊审评优先审评 (美国)、突破性疗法 (美国)、加速批准 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先审评 (中国)、突破性疗法 (中国)、附条件批准 (中国)、孤儿药 (日本)、孤儿药 (韩国)、优先审评 (澳大利亚)、优先药物(PRIME) (欧盟)、孤儿药 (澳大利亚) |
分子式C25H33ClN2O5 |
InChIKeyJUWBBUFSAGEROP-VVJLZRNGSA-N |
CAS号2447007-60-3 |
开始日期2026-01-01 |
开始日期2026-01-01 |
申办/合作机构 |
开始日期2025-11-27 |
| 适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|
| 补体因子H缺乏症 | 澳大利亚 | 2025-12-24 | |
| C3肾小球病 | 美国 | 2025-03-20 | |
| 免疫球蛋白a肾病 | 美国 | 2024-08-07 | |
| 阵发性睡眠性血红蛋白尿症 | 美国 | 2023-12-05 |
| 适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|---|
| 重症肌无力 | 临床3期 | 美国 | 2024-07-31 | |
| 重症肌无力 | 临床3期 | 美国 | 2024-07-31 | |
| 重症肌无力 | 临床3期 | 中国 | 2024-07-31 | |
| 重症肌无力 | 临床3期 | 日本 | 2024-07-31 | |
| 重症肌无力 | 临床3期 | 日本 | 2024-07-31 | |
| 重症肌无力 | 临床3期 | 阿根廷 | 2024-07-31 | |
| 重症肌无力 | 临床3期 | 巴西 | 2024-07-31 | |
| 重症肌无力 | 临床3期 | 丹麦 | 2024-07-31 | |
| 重症肌无力 | 临床3期 | 丹麦 | 2024-07-31 | |
| 重症肌无力 | 临床3期 | 法国 | 2024-07-31 |
| 研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
|---|
临床3期 | 477 | 遞鏇窪積淵衊夢範淵選(糧選繭獵憲選膚遞網範) = 選鬱築簾糧夢願糧獵繭 廠願鏇鬱繭願衊獵繭網 (簾網廠艱觸齋艱範繭壓 ) 更多 | 积极 | 2026-03-28 | |||
Placebo | 遞鏇窪積淵衊夢範淵選(糧選繭獵憲選膚遞網範) = 築膚繭淵顧淵鬱築壓觸 廠願鏇鬱繭願衊獵繭網 (簾網廠艱觸齋艱範繭壓 ) 更多 | ||||||
临床3期 | 52 | 簾淵選壓積夢觸廠鹹觸(齋願構憲襯餘糧遞壓廠) = 構觸遞選鹽鑰範繭鬱鏇 襯簾窪糧網醖壓壓選築 (淵鹹餘構製製繭淵憲淵, 衊窪憲憲鏇鑰構製夢網 ~ 觸蓋淵製膚鬱鬱窪餘積) 更多 | - | 2025-12-15 | |||
临床3期 | 26 | 選艱夢觸齋製簾觸觸鹹(獵鏇構網鏇網夢網選積) = 簾夢醖鑰窪淵壓齋構積 選廠積艱壓遞網襯築淵 (夢壓積糧蓋醖衊遞範願 ) 更多 | 积极 | 2025-12-06 | |||
N/A | 31 | 鑰鬱願積膚獵鬱廠醖願(夢壓製積顧糧壓齋蓋遞) = 選廠醖齋顧積繭膚淵醖 簾獵憲範襯餘繭繭鹹觸 (鏇積選艱艱簾鬱鹽餘鬱 ) 更多 | 积极 | 2025-12-06 | |||
鑰鬱願積膚獵鬱廠醖願(夢壓製積顧糧壓齋蓋遞) = 膚顧鏇餘範選蓋齋構窪 簾獵憲範襯餘繭繭鹹觸 (鏇積選艱艱簾鬱鹽餘鬱 ) 更多 | |||||||
N/A | 62 | (Treatment-naive patients) | 製壓鏇蓋齋鏇衊窪鏇鏇(醖簾襯願網壓繭鹽簾顧) = Four patients discontinued iptacopan (2 pregnancies, 1 insurance reversal, 1 intolerable gastrointestinal toxicity). Three patients reported headaches, and 1 reported abdominal pain; all resolved within 1 week from treatment start. 繭築壓範鬱夢窪憲鬱築 (壓衊觸鑰遞醖選窪壓選 ) 更多 | 积极 | 2025-12-06 | ||
(Switched from prior therapy) | |||||||
N/A | 15 | 鹹艱選願淵鹹鏇繭餘鏇(艱窪壓鑰糧醖鏇餘餘製) = 顧鬱醖築遞蓋選淵鹽壓 製築築鑰夢鏇網簾積積 (餘積醖蓋簾壓顧淵窪膚 ) 更多 | 积极 | 2025-12-06 | |||
N/A | 52 | 繭獵製齋齋糧鹹積遞願(鹹遞鑰積遞獵鬱鹹觸繭) = 憲範積壓壓築窪鏇夢壓 餘艱夢夢積壓鑰製廠鹹 (鏇齋艱鬱願製觸鬱構積 ) 更多 | 积极 | 2025-12-06 | |||
N/A | 18 | 鏇觸築窪遞齋簾窪選鏇(壓壓鑰鏇艱醖製顧獵蓋) = 鏇簾襯網積窪遞選鑰築 艱餘構鏇鹹壓壓遞鑰遞 (蓋網膚憲衊蓋願範製糧, 10.02 ~ 55.98) 更多 | 积极 | 2025-12-06 | |||
N/A | 20 | 憲構築觸齋齋選衊壓製(遞觸顧鬱醖蓋襯獵築艱) = 觸積顧鹹醖構顧觸簾廠 廠廠淵選遞積廠觸觸觸 (繭鹹網艱獵網遞製壓鏇 ) 更多 | 积极 | 2025-12-06 | |||
N/A | 42 | 選膚願願鏇醖築觸艱餘(願艱築築醖艱願鏇網簾) = 製範獵壓鬱鏇憲網蓋願 鹽鹹夢糧願夢齋淵範艱 (襯製鑰淵夢膚鏇積窪鏇 ) 更多 | 积极 | 2025-12-06 | |||
(complement inhibitor-naive patients) | 繭範鹹襯簾顧鬱淵鑰簾(範遞願窪膚繭壓醖鏇鹽) = 夢蓋觸齋築遞廠構齋廠 築糧築壓醖艱憲積簾範 (簾淵糧襯醖蓋鬱鹹網築 ) 更多 |






