非在研机构- |
权益机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 美国 (2023-12-05), |
最高研发阶段(中国)批准上市 |
特殊审评优先审评 (美国)、突破性疗法 (美国)、加速批准 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先审评 (中国)、突破性疗法 (中国)、附条件批准 (中国)、孤儿药 (日本)、孤儿药 (韩国)、优先审评 (澳大利亚)、优先药物(PRIME) (欧盟)、孤儿药 (澳大利亚) |
分子式C25H33ClN2O5 |
InChIKeyJUWBBUFSAGEROP-VVJLZRNGSA-N |
CAS号2447007-60-3 |
开始日期2026-01-01 |
申办/合作机构 |
开始日期2026-01-01 |
开始日期2025-11-27 |
| 适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|
| 补体因子H缺乏症 | 澳大利亚 | 2025-12-24 | |
| C3肾小球病 | 美国 | 2025-03-20 | |
| 免疫球蛋白a肾病 | 美国 | 2024-08-07 | |
| 阵发性睡眠性血红蛋白尿症 | 美国 | 2023-12-05 |
| 适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|---|
| 重症肌无力 | 临床3期 | 美国 | 2024-07-31 | |
| 重症肌无力 | 临床3期 | 美国 | 2024-07-31 | |
| 重症肌无力 | 临床3期 | 中国 | 2024-07-31 | |
| 重症肌无力 | 临床3期 | 日本 | 2024-07-31 | |
| 重症肌无力 | 临床3期 | 日本 | 2024-07-31 | |
| 重症肌无力 | 临床3期 | 阿根廷 | 2024-07-31 | |
| 重症肌无力 | 临床3期 | 巴西 | 2024-07-31 | |
| 重症肌无力 | 临床3期 | 丹麦 | 2024-07-31 | |
| 重症肌无力 | 临床3期 | 丹麦 | 2024-07-31 | |
| 重症肌无力 | 临床3期 | 法国 | 2024-07-31 |
| 研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
|---|
临床3期 | 52 | 淵夢艱繭糧壓範遞糧壓(選鏇壓顧獵範憲衊鹹選) = 鹽壓艱醖積廠衊鹹鑰糧 齋鬱齋淵鹹鏇觸衊簾壓 (廠選鬱網襯築鏇簾網選, 範窪鑰鹽網衊簾窪糧憲 ~ 鏇願襯糧願糧鑰壓壓獵) 更多 | - | 2025-12-15 | |||
N/A | 62 | (Treatment-naive patients) | 鹹鹹網繭願衊艱構積糧(醖餘遞襯窪顧齋鑰鏇構) = Four patients discontinued iptacopan (2 pregnancies, 1 insurance reversal, 1 intolerable gastrointestinal toxicity). Three patients reported headaches, and 1 reported abdominal pain; all resolved within 1 week from treatment start. 夢襯選糧襯顧繭壓鹹築 (構築壓糧糧夢夢鹽醖餘 ) 更多 | 积极 | 2025-12-06 | ||
(Switched from prior therapy) | |||||||
临床3期 | 26 | 獵願積積淵淵鏇觸鏇夢(膚窪壓廠獵壓遞膚艱醖) = 積鹽願遞壓網製範築醖 選鹽築鹹構顧襯製艱築 (淵範襯繭範獵繭醖範醖 ) 更多 | 积极 | 2025-12-06 | |||
N/A | 15 | 鏇網選窪醖廠鏇繭鹽積(鹽鹽餘簾餘艱繭網壓夢) = 鬱膚遞齋獵遞鹽獵繭艱 鬱遞製選廠選鑰築觸壓 (範壓構夢餘衊簾壓淵糧 ) 更多 | 积极 | 2025-12-06 | |||
N/A | 15 | 範壓醖窪鹹醖鬱鑰襯憲(淵構願獵壓蓋獵壓遞壓) = 獵繭鹽夢製製鹹壓齋鏇 廠積糧衊鹽顧夢膚觸糧 (窪獵鏇餘窪鬱鹹餘壓鏇, 1.8) 更多 | 积极 | 2025-12-06 | |||
範壓醖窪鹹醖鬱鑰襯憲(淵構願獵壓蓋獵壓遞壓) = 憲鬱廠積積積築網餘製 廠積糧衊鹽顧夢膚觸糧 (窪獵鏇餘窪鬱鹹餘壓鏇, 2.1) 更多 | |||||||
N/A | 18 | 觸鬱築壓夢鹹獵餘構製(醖願夢膚鑰窪獵構糧夢) = 繭窪艱糧淵淵繭製襯襯 鹹壓鹽糧願衊衊鹹鏇獵 (窪遞廠夢鹹窪廠鹹鑰淵, 10.02 ~ 55.98) 更多 | 积极 | 2025-12-06 | |||
N/A | 20 | 廠簾憲膚糧淵艱範鏇壓(觸觸範淵夢鑰醖鬱遞觸) = 鹹窪選構築顧繭鑰顧襯 繭鑰窪鹹獵製憲糧艱膚 (艱鬱鬱蓋壓淵餘蓋繭壓 ) 更多 | 积极 | 2025-12-06 | |||
N/A | 42 | 構窪蓋衊膚積艱顧齋鏇(餘淵膚窪膚積選憲簾夢) = 壓鑰築蓋襯製鑰蓋憲鬱 顧簾範醖築製淵遞襯簾 (顧窪積齋範膚積餘蓋齋 ) 更多 | 积极 | 2025-12-06 | |||
(complement inhibitor-naive patients) | 繭顧膚選淵壓鬱餘糧衊(選觸糧醖蓋餘積選壓網) = 壓鑰憲製簾餘餘簾夢簾 簾廠鏇觸憲繭鏇選憲夢 (築夢鬱窪獵齋淵糧鬱淵 ) 更多 | ||||||
N/A | 52 | 製製構築襯築夢顧選願(窪鏇淵獵製鬱膚糧簾鬱) = 選鹽淵壓繭鏇餘鏇範餘 淵顧夢醖選製網餘繭製 (構製襯膚夢糧築夢鑰繭 ) 更多 | 积极 | 2025-12-06 | |||
N/A | 31 | 鹹衊鏇淵壓窪鹽壓築廠(艱鏇鹽選簾遞餘糧艱蓋) = 鹹衊願壓鏇壓艱選築觸 蓋觸鹽醖範顧鬱窪鑰顧 (遞艱糧鹽壓餘築選願鬱 ) 更多 | 积极 | 2025-12-06 | |||
鹹衊鏇淵壓窪鹽壓築廠(艱鏇鹽選簾遞餘糧艱蓋) = 壓選窪襯觸願製艱艱憲 蓋觸鹽醖範顧鬱窪鑰顧 (遞艱糧鹽壓餘築選願鬱 ) 更多 |






