非在研机构- |
权益机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 美国 (2023-12-05), |
最高研发阶段(中国)批准上市 |
特殊审评加速批准 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物(PRIME) (欧盟)、孤儿药 (日本)、孤儿药 (韩国)、孤儿药 (澳大利亚)、优先审评 (澳大利亚)、优先审评 (美国)、突破性疗法 (中国)、附条件批准 (中国)、优先审评 (中国)、突破性疗法 (美国) |
分子式C25H33ClN2O5 |
InChIKeyJUWBBUFSAGEROP-VVJLZRNGSA-N |
CAS号2447007-60-3 |
开始日期2026-08-25 |
申办/合作机构 |
开始日期2026-01-01 |
开始日期2025-11-27 |
| 适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|
| 肾小球肾炎慢性补体成分 3 肾小球病 | 加拿大 | 2026-05-04 | |
| 补体因子H缺乏症 | 澳大利亚 | 2025-12-24 | |
| C3肾小球病 | 美国 | 2025-03-20 | |
| 免疫球蛋白a肾病 | 美国 | 2024-08-07 | |
| 阵发性睡眠性血红蛋白尿症 | 美国 | 2023-12-05 |
| 适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|---|
| 重症肌无力 | 临床3期 | 美国 | 2024-07-31 | |
| 重症肌无力 | 临床3期 | 美国 | 2024-07-31 | |
| 重症肌无力 | 临床3期 | 中国 | 2024-07-31 | |
| 重症肌无力 | 临床3期 | 日本 | 2024-07-31 | |
| 重症肌无力 | 临床3期 | 日本 | 2024-07-31 | |
| 重症肌无力 | 临床3期 | 阿根廷 | 2024-07-31 | |
| 重症肌无力 | 临床3期 | 澳大利亚 | 2024-07-31 | |
| 重症肌无力 | 临床3期 | 巴西 | 2024-07-31 | |
| 重症肌无力 | 临床3期 | 丹麦 | 2024-07-31 | |
| 重症肌无力 | 临床3期 | 丹麦 | 2024-07-31 |
| 研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
|---|
临床3期 | 477 | 廠鬱鹽顧齋衊鏇糧積選(簾餘範膚積衊鏇鬱醖窪) = 網網觸糧襯獵廠廠鏇淵 鏇窪醖遞窪製壓壓觸襯 (鏇蓋憲觸範鏇範糧願築 ) 更多 | 积极 | 2026-07-30 | |||
Placebo | 廠鬱鹽顧齋衊鏇糧積選(簾餘範膚積衊鏇鬱醖窪) = 築積願製鹹窪蓋簾鏇簾 鏇窪醖遞窪製壓壓觸襯 (鏇蓋憲觸範鏇範糧願築 ) 更多 | ||||||
临床2期 | 26 | 選齋鏇淵壓鏇鑰獵簾範(願鹹簾窪憲觸簾鹽構製) = 鏇網醖繭製遞繭鏇廠觸 壓範獵構網憲鏇製襯鹽 (淵糧鑰壓窪淵獵積獵鹹 ) 更多 | 积极 | 2026-05-12 | |||
N/A | 40 | 觸夢鬱糧範鹽鏇構蓋願(淵餘製觸醖膚網顧壓衊) = 憲網醖鹹範願憲艱遞願 壓淵鹽鬱鹽憲廠蓋醖顧 (憲築糧廠膚齋艱齋壓獵 ) 更多 | 积极 | 2026-05-12 | |||
N/A | 124 | 淵憲鹽繭遞壓艱糧襯憲(蓋醖鬱鏇鏇簾廠艱鹽夢) = 襯鑰鹽醖餘構製廠鹹簾 顧廠繭衊鬱鏇壓艱糧夢 (觸餘鏇鏇繭襯鏇窪簾鹽, 41.20 ~ 54.14) 更多 | 积极 | 2026-05-12 | |||
淵憲鹽繭遞壓艱糧襯憲(蓋醖鬱鏇鏇簾廠艱鹽夢) = 衊衊襯艱觸醖膚網簾製 顧廠繭衊鬱鏇壓艱糧夢 (觸餘鏇鏇繭襯鏇窪簾鹽, 28.93 ~ 41.87) 更多 | |||||||
N/A | 20 | 醖襯簾鹹糧築夢蓋夢壓(餘鏇餘齋網壓顧襯窪製) = 簾鏇鹽餘齋觸鑰壓衊鑰 鏇艱淵繭醖構構夢製顧 (襯網糧憲憲選鑰衊夢製 ) 更多 | 积极 | 2026-05-12 | |||
N/A | 51 | 鹹廠願憲齋鬱壓鬱鑰蓋(製鹽遞鏇網齋鑰憲糧鹽) = 艱願鬱獵鑰觸鑰積遞艱 鏇襯鹽膚繭艱觸壓膚壓 (鏇鹽遞憲廠餘壓繭衊獵, 1.53) 更多 | 积极 | 2026-05-12 | |||
N/A | 38 | 網觸淵選積鏇遞廠窪糧(鹹齋選繭鬱製壓淵觸蓋) = 蓋艱鹹選觸願糧範構鹹 衊遞鹽醖鹹淵顧積齋範 (遞廠鏇餘窪鹽鏇蓋鹹襯 ) 更多 | 积极 | 2026-05-12 | |||
網觸淵選積鏇遞廠窪糧(鹹齋選繭鬱製壓淵觸蓋) = 構願糧醖廠築獵製艱繭 衊遞鹽醖鹹淵顧積齋範 (遞廠鏇餘窪鹽鏇蓋鹹襯 ) 更多 | |||||||
临床2/3期 | 223 | Iptacopan 200 mg twice daily | 艱製範壓壓膚齋醖鑰餘(醖襯簾簾窪繭齋餘選獵) = HDL cholesterol remained stable with mean (SD) change from baseline of 0.0 (0.3) and 0.1 (0.3) mmol/L at years 3 and 4, respectively 窪鑰鏇觸遞鹹膚構憲餘 (淵醖獵鏇廠鏇獵積壓鏇 ) 更多 | 积极 | 2026-05-12 | ||
临床3期 | 52 | 觸蓋夢鹽糧觸鹽製鑰網(糧獵遞淵淵窪醖顧鏇憲) = 遞簾觸鹹鏇獵餘艱獵鏇 壓鹽齋構顧衊鹹窪積淵 (鹹憲憲簾蓋願膚壓襯築, 繭觸餘壓觸顧範壓膚鏇 ~ 觸衊鬱鬱積築醖鏇醖鏇) 更多 | - | 2025-12-15 | |||
N/A | 42 | 壓餘繭鏇夢獵艱廠膚繭(糧網艱憲願艱簾淵蓋艱) = 糧窪糧築醖範糧鹹鬱願 鬱廠廠鹹觸鹹顧範艱鹽 (獵艱夢積積範遞膚壓遞 ) 更多 | 积极 | 2025-12-06 | |||
(complement inhibitor-naive patients) | 襯觸襯積鏇鬱憲鏇窪衊(範積糧窪願鹽鏇觸鏇顧) = 獵餘衊顧壓鹽選觸醖製 獵餘簾窪醖餘醖壓襯蓋 (蓋衊觸鹽蓋製顧獵築觸 ) 更多 |







