特殊审评加速批准 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物（PRIME） (欧盟)、孤儿药 (日本)、孤儿药 (韩国)、孤儿药 (澳大利亚)、优先审评 (澳大利亚)、罕见儿科疾病 (美国)、优先审评 (美国)、突破性疗法 (中国)、附条件批准 (中国)、优先审评 (中国)、突破性疗法 (美国)

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结构/序列

分子式C25H33ClN2O5

InChIKeyJUWBBUFSAGEROP-VVJLZRNGSA-N

CAS号2447007-60-3

关联

项与盐酸伊普可泮相关的临床试验

NCT07331259

/ Not yet recruitingN/A

C3 Glomerulopathy Patient Characteristics and Treatment Response to Iptacopan in Routine Care: Analysis of Medical Charts (CHART-C3G)

This is a non-interventional chart abstraction cohort study with longitudinal follow up. Patients with C3G treated with iptacopan will be enrolled and characterized (i.e., systematically describe and summarize) regarding their medical history and iptacopan use and evaluated for clinical events, outcomes, and laboratory measurements upon and after iptacopan treatment initiation. Medical charts will be used to obtain secondary pseudonymized patient-level data with reference to 2 time anchors: at index date (date of iptacopan treatment initiation) with baseline covering 12 months prior to index date, and at 12-month follow-up (twelve months after the index date).The observation period includes baseline plus follow-up.
Iptacopan will be used as prescribed by the clinician in accordance with the terms of the marketing authorization. This Novartis-sponsored study, mainly executed by a contract research organization (CRO), will use secondary data from EHR obtained through reference centers/ centers of excellence in glomerular diseases in Germany.
The primary objective of this study is to characterize the demographic and clinical profiles of adult patients diagnosed with C3G upon iptacopan treatment initiation.

开始日期2026-01-01

申办/合作机构

Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.

NCT07347990

/ Not yet recruitingN/AIIT

A Prospective, Multicenter, Single-Arm Study: Safety and Efficacy of Iptacopan in the Treatment of High-Risk Hematopoietic Stem Cell Transplantation-Associated Thrombotic Microangiopathy (TA-TMA)

The goal of this clinical trial is to evaluate the efficacy and safety of Iptacopan as a second-line treatment for high-risk hematopoietic stem cell transplantation-associated thrombotic microangiopathy (TA-TMA). Iptacopan is a selective oral small-molecule complement factor B inhibitor. It acts by inhibiting factor B, blocking the formation of C3 convertase, reducing C3b deposition, thereby suppressing C5 convertase (C3bBbC3b) and ultimately decreasing the formation of the membrane attack complex (MAC), which is expected to mitigate endothelial damage in TA-TMA pathology. The main questions this study aims to answer are:
* Does Iptacopan improve 6-month overall survival in high-risk TA-TMA patients?
* What adverse events do participants experience while taking Iptacopan?
* Does Iptacopan provide hematological response and organ function recovery in TA-TMA patients? In this prospective, multicenter, open-label, single-arm Phase II study, all participants will receive Iptacopan treatment. The primary endpoint of this study is the 6-month overall survival rate from TA-TMA diagnosis. Secondary endpoints include safety evaluation, hematological response, and organ function recovery.
During the study, participants will:
* Receive Iptacopan treatment according to protocol
* Undergo regular assessments for safety and efficacy monitoring
* Be followed for up to 24 months post-treatment initiation

开始日期2026-01-01

申办/合作机构

浙江大学医学院附属第一医院（浙江省第一医院）

[+9]

NCT06994845

/ Recruiting临床3期

A Single-arm, Multicenter, Phase III Study to Assess Efficacy, Pharmacokinetics, Safety and Tolerability of Iptacopan in Pediatric Patients of 2 to <18 Years of Age With Primary Immunoglobulin A Nephropathy (IgAN)

The study is an open-label, single arm, multicenter, Phase III study to determine proteinuria reduction, pharmacokinetics (PK), safety and tolerability (including CV surveillance) of iptacopan in primary immunoglobulin A nephropathy (IgAN) pediatric patients aged 2 to <18 years.

开始日期2025-11-27

申办/合作机构

Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.

100 项与盐酸伊普可泮相关的临床结果

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100 项与盐酸伊普可泮相关的转化医学

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100 项与盐酸伊普可泮相关的专利（医药）

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107

项与盐酸伊普可泮相关的文献（医药）

2026-12-31·Hematology

Improvement in anemia and symptoms after switching from crovalimab to iptacopan in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria

Article

作者: Onizuka, Makoto ; Ogawa, Yoshiaki ; Nasukawa, Miina ; Ogiya, Daisuke ; Koyama, Seina ; Machida, Shinichiro ; Shiraiwa, Sawako ; Kawada, Hiroshi ; Tomita, Shunsuke ; Endo, Motoki ; Toyosaki, Masako

OBJECTIVES:

Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) may develop breakthrough hemolysis (BTH) despite C5 inhibition. Although iptacopan, an oral factor B inhibitor, has demonstrated efficacy in phase 3 trials, switching from crovalimab has not been reported. We describe the first clinical case of this switch in a real-world clinical setting.

METHODS:

A 72-year-old man with long-standing PNH received eculizumab followed by crovalimab. Infectious enteritis triggered BTH and worsening anemia during crovalimab therapy. Because anemia persisted after recovery, iptacopan 200 mg twice daily was initiated three weeks after the final crovalimab administration. Clinical symptoms and laboratory parameters were followed for 12 months. This case report complied with the Declaration of Helsinki.

RESULTS:

Hemoglobin increased from 9.6 to 11.6 g/dL within two weeks and remained ≥12 g/dL thereafter. Dyspnea resolved within one week, vitality improved by two weeks, and no BTH or treatment-related adverse events occurred during follow-up.

DISCUSSION:

This case demonstrates the feasibility of switching from crovalimab to iptacopan despite the absence of an established method, and pharmacokinetic considerations guided the timing.

CONCLUSION:

Switching to iptacopan led to rapid and durable improvement in anemia and symptoms, supporting proximal complement inhibition as a valuable option for PNH patients inadequately controlled with C5 inhibitors.

2026-12-31·JOURNAL OF MEDICAL ECONOMICS

Cost per responder analysis of iptacopan versus eculizumab and ravulizumab in treatment of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: implications for decision-making

Article

作者: Shafrin, Jason ; Muthukrishnan, Sanjana ; Kuypers, Nicholas ; Bilano, Ver ; Than, Kyi-Sin ; Paulose, Jincy

OBJECTIVE:

Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) is a rare and debilitating hematological disease with significant economic burden. Despite the availability of multiple therapies, there is a lack of consensus on optimal treatment strategies among physicians and payers in the United States. This study aimed to evaluate the economic value of iptacopan, a novel oral treatment option, compared to terminal complement inhibitors (specifically, complement component C5 inhibitor or C5i)-including eculizumab and ravulizumab-among patients with PNH who are either (i) C5i-experienced or (ii) complement-inhibitor-naïve.

METHODS:

A cost per responder analysis was conducted based on treatment efficacy from clinical trials comparing iptacopan with C5i treatments. Treatment response was defined as the proportion of patients achieving red blood cell transfusion independence. Treatment costs were estimated as pharmaceutical wholesale acquisition cost and treatment administration costs, accounting for discontinuation. Outcomes evaluated included the number needed to treat to achieve a response and the cost per responder over the treatment duration of 24 weeks.

RESULTS:

Over 24 weeks, the number needed to treat to achieve an additional response was lower for iptacopan than all C5i comparators (C5i-experienced: 1.05 with iptacopan vs. 3.86 with C5is; complement-inhibitor-naïve: 1.02 with iptacopan vs. 1.69 with C5is). Cost per responder was lower for iptacopan than C5i comparators for both C5i-experienced ($264,337 for iptacopan vs. $975,298 for ravulizumab, $1,060,511 for eculizumab, and $744,561-$955,194 for eculizumab biosimilar with 10%-30% discount from eculizumab cost) and complement-inhibitor-naïve patients ($256,754, vs. $428,139 for ravulizumab, $465,546 for eculizumab, and $326,849-$419,314 for eculizumab biosimilar).

CONCLUSION:

Among both C5i-experienced and complement-inhibitor-naïve patients, treatment with iptacopan resulted in higher response rates and lower cost per responder compared to C5is.

2026-12-31·Hematology

Switching patients with PNH from pegcetacoplan to iptacopan: a case series

Article

作者: Dingli, David ; Gurnari, Carmelo ; Maciejewski, Jaroslaw ; Sanikommu, Srinivasa ; Orland, Mark

OBJECTIVES:

Limited published data exist on switching therapy from pegcetacoplan to iptacopan in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH).

METHODS:

Three patient cases were collected from the Mayo Clinic, Cleveland Clinic, and Levine Cancer Institute.

RESULTS:

Patient 1 is a 57-year-old woman with PNH. She experienced extravascular hemolysis (EVH) while on C5 inhibitors and breakthrough hemolysis (BTH) after switching to pegcetacoplan. Patient 2 is a 37-year-old woman seeking care for PNH, who was initiated on C5 inhibitor therapy and switched to pegcetacoplan. EVH and BTH were observed while she was on C5 inhibitor therapy, and transfusions were required with both C5 inhibitor and pegcetacoplan therapy. Patient 3 is a 58-year-old man with aplastic anemia and PNH who was initiated on C5 inhibitor therapy, then switched to pegcetacoplan. He experienced both EVH and BTH.

DISCUSSION:

All three patients switched from pegcetacoplan to iptacopan, and none experienced EVH or BTH while on iptacopan. After switching to iptacopan, all three patients improved hemoglobin levels and abating transfusion requirements.

CONCLUSION:

In this case series, three patients with PNH were successfully transitioned from pegcetacoplan to iptacopan monotherapy. No patients exhibited laboratory evidence of BTH, EVH, or intravascular hemolysis after switching to iptacopan.

774

项与盐酸伊普可泮相关的新闻（医药）

2026-02-27

·肾益通

AI来了，肾病诊疗会有哪些变化？

这两年，AI发展迅速，在医疗领域的应用也快速推进，马斯克更是扬言人工智能要取代医生。AI在肾脏病学领域同样进展迅速，对广大肾友们来说，更关心的还是：AI能帮我解决什么实际问题？提前预警，别让危险“突然”发生如果有一套系统能提前预警肾功能急剧恶化，医生就能有时间提前干预。AI预警系统正在做这件事。 ✦ • 研究显示，AI能提前48小时预测急性肾损伤的发生。在一项大型研究中，AI成功预警了超过半数（55.8%）的住院期间急性肾损伤和90.2%需要透析的严重急性肾损伤，虽然会有一些误报，但能争取到宝贵的处理时间。 ✦ • 对于透析患者来说，透析中低血压常见且难挨。目前AI已可以提前60分钟预测透析中低血压发生的风险，准确率达85.8%，医生能够及时调整透析参数。 ✦ 而这样的预警系统未来可以用在更多方面，不仅可以增加风险评估次数，监测成本也越来越低，目前已经有些医院的系统可以15分钟自动评估一次透析中低血压风险了，或许，真正的“慢性肾病全程监测”时代会快速到来。无创检查，拍照验血就能看病？ “医生，一定要做肾穿刺吗？”这是很多患者非常在意的问题。传统的肾活检是诊断的重要手段，但穿刺带来的出血、感染风险让人心有余悸。 ✦ • 在近两年的研究中，有一项研究通过AI虚拟肾活检系统分析11个供体相关参数，就能预测肾脏组织的病理改变。准确率与实际活检高度一致。当然，目前这样的评估只用在肾移植前的供肾质量评估。不过，随着AI深度学习的样本量增加，相关技术向日常诊疗推广应该也不是难事。 ✦ • 更有意思的是，研究人员发现通过AI分析眼底照片，也能发现肾脏疾病的迹象，因为肾病会在眼底血管留下特征性改变。这种无创筛查方式简单、费用低，适合大规模人群筛查。 ✦ 需要说明的是，这些技术目前还不能完全替代传统活检，具体是否适用需要医生判断，但已经能在很多场景下帮患者减少有创检查了。量身定制更加个性化的治疗方案同样是IgA肾病，有人几年病情稳定，有人短期内就需要透析，差异为何这么大？传统评估往往依据大多数患者的统计规律，很难精准预测个体情况。AI为解决这一难题提供了新思路。 ✦ • 研究团队开发的深度学习模型，能动态追踪每位患者的血肌酐、尿蛋白等指标变化轨迹，结合病理特征，预测个体化的肾衰竭风险，预测准确度（C统计量0.93）远超传统工具。 ✦ 对透析患者来说，AI更是实用的辅助工具，实时分析每次透析的反应，预测哪些参数需要调整。 ✦ • 一项国际研究显示，在AI指导下12个月内，透析患者的促红细胞生成素用量减少了27%（从每月0.63μg/kg降至0.46μg/kg），血红蛋白达标率从70.6%提升到76.6%，如果患者完全遵循AI建议，达标率可达83.2%。 ✦ 用药更精准了，疗效更稳定了，医疗费用也降低了。这就是个性化治疗的优势：不再是统一的治疗方案，而是根据每位患者的具体情况制定。让每个移植肾脏都用对地方对等待肾源的患者来说，每个供肾都极为珍贵。然而在传统评估中，有些质量不错的供肾可能因为评估偏差而被弃用。 AI开发的供肾质量评分系统在研究中表现优异：能识别出供肾活检组织中96%的正常肾小球和91%的硬化肾小球，精准度远超人眼判读。 ✦ • 研究发现，27.6%原本可能被弃用的供肾其实质量尚可，AI帮助它们找到了合适的受者，让更多患者获得移植机会。 ✦ • 对已经移植的患者，AI能预测移植肾的5年、10年存活情况（预测准确度AUC为0.70），这有助于医生制定更合理的随访和用药方案。 ✦ • 更重要的是，AI还能预测哪些患者移植后可能出现甲状旁腺功能亢进等并发症，提前采取措施，延长移植肾的使用寿命。 ✦ 加速新药研发对于一些难治性肾病，大家常常感叹“怎么就没有特效药呢？”传统的新药研发周期长达10-15年，耗资数十亿美元，而AI正在改变这一现状。研究人员利用AI技术分析大量的基因数据、蛋白质信息和药物化合物库，能够快速筛选出可能有效的治疗靶点和候选药物。 ✦ • 以胱氨酸贮积症这种罕见的遗传性肾病为例，AI平台通过分析疾病相关的多组学数据，发现mTOR信号通路是关键的治疗靶点，并预测雷帕霉素这类已有药物可能对该病有效。而实验证实，小剂量雷帕霉素确实能改善患者肾小管细胞的功能异常。这种“老药新用”的策略大大缩短了药物研发时间，降低了研发成本。 ✦ • 更重要的是，AI还能帮助研究人员理解药物的作用机制，预测药物之间的相互作用，优化用药方案。 ✦ 虽然从实验室发现到真正应用于临床还需要时间，但AI已经在为肾病患者带来更多治疗选择的道路上迈出了重要一步。对肾病患者来说，这意味着未来可能会有更多、更好、更便宜的药物可用。快速找到罕见病的诊断 “看了10个医生，做了无数检查，还是不知道到底是什么病。”这是罕见肾病患者的共同困境。像纤毛病这类罕见疾病，涉及200多个基因、30多种临床综合征，症状又高度重叠，传统诊断平均需要5~7年。AI的出现加快了这一进程。 ✦ • 机器学习算法能快速分析患者的基因数据、临床表现、病理特征，在数万种可能中找出最匹配的诊断，准确率与专家判断高度一致。 ✦ • 更难得的是，AI不会受先入为主的影响，它能发现一些专家容易忽略的细微差异，帮助区分相似疾病的不同亚型。 ✦ 对罕见病患者来说，早一天确诊就早一天获得正确治疗，而AI正在把这个漫长的等待缩短。 AI是好帮手，但不是万能钥匙在看到AI带来的诸多改变后，我们也需要保持理性：AI不是万能的，也不能替代医生。 ✦ • 首先，很多技术还在研究阶段，不是所有医院都能用上； ✦ • 其次，AI的建议必须由医生结合患者具体情况来判断，最终决策权和责任仍在医生； ✦ • 再者，数据隐私、算法偏差等问题也需要关注。 ✦ 对广大肾友来说，我们可以把AI当成先进的辅助工具，它能让诊断更准、预警更早、治疗更优，但不能治愈所有肾病。如果你所就诊的医院有AI辅助系统，不妨在医生建议下尝试；如果没有，也不必焦虑，传统诊疗同样有效。需要强调，在“智能时代”：AI加上医生的经验判断，再加上患者配合，才是战胜肾病的最佳组合。科技在进步，但医患之间的信任与沟通依旧是医疗的核心。参考文献 [1]肖雨 , 周阳. 人工智能在肾脏病学中的应用进展[J]. 中华肾脏病杂志, 2025, 41(11): 880-888. DOI: 10.3760/cma.j.cn441217-20240918-00932. 往期回顾 ▶▶▶ Hello 哪些新药今年有望上市？备受关注的IgA肾病候选药物盘点好消息不止一款！除了伊普可泮，这些新药也来了！IgA肾病“补体战场”全面透视

2026-02-25

·产业地网

前沿生物要翻身了吗？网友刷爆了

界面新闻记者 | 黄华界面新闻编辑 | 谢欣 2月24日，前沿生物公告称，与跨国药企葛兰素史克（GSK）达成独家授权许可协议，授予其两款小核酸（siRNA）管线产品在全球范围内的独家开发、生产及商业化权利，其中一款候选药物已进入新药临床试验申请（IND）阶段，另一款尚在临床前阶段。根据协议，前沿生物将获得4000万美元首付款及1300万美元近期里程碑付款，还将额外在两个项目中累计获得最高9.5亿美元的里程碑付款。前沿生物将负责两款在研产品的早期开发工作，包括其中一款产品在中国的I期临床试验推进，以及另一款产品的临床试验申请支持性研究；葛兰素史克将负责两款产品之后所有的全球临床开发、监管申报及商业化活动。此番分工可能也意味着，若是授权产品未能达到前述预期阶段，葛兰素史克也不会推进后续开发。前沿生物提出，与葛兰素史克达成此授权合作，将为公司带来首付款及后续里程碑付款，有助于改善现金流，但合作后续进展与最终能实际收获的授权金额存在不确定性。 2月24日，前沿生物涨停开盘，开盘报27.12元/股，但随后股价下跌。截至2月24日收盘，该公司报收24.7元/股，涨9.29%，最新市值约93亿元。目前，前沿生物尚未公开授权产品的项目代码。但据企业官网，在研小核酸药物中，仅有IgA肾病治疗药物FB7013已进入新药临床试验申请阶段。同适应症产品FB7011、FB7014尚在临床前阶段。前沿生物的产品关系，界面新闻记者截自企业官网针对具体的授权产品，2月24日，前沿生物向界面新闻表示，基于公司与葛兰素史克签署的全球授权许可协议，未披露内容涉及双方保密约定，具体信息可参照公司公告及研发管线。另据前沿生物企业公众号，合作方代表葛兰素史克呼吸、免疫与炎症研发高级副总裁兼全球负责人Kaivan Khavandi提及，双方此次合作能为肾病患者带来治疗机遇。另就双方分工问题，前沿生物向界面新闻表示，其与葛兰素史克公司在产品研发及临床方面的分工安排，系双方协商一致确定，但公司也具备相应能力持续推进相关工作，后续开发进展将根据产品实际研发状态有序推进。 IgA肾病药物是近年医药开发的热点。全球范围内的获批产品包括云顶新耀的布地奈德肠溶胶囊、诺华（Novartis）的伊普可泮和阿曲生坦、大冢制药的斯贝利单抗等。前沿生物成立于2013年，于2020年10月在科创板上市，标志性产品为长效HIV-1融合抑制剂艾可宁®（通用名:艾博韦泰）。该产品于2018年获批，仅需每周给药一次，系注射剂型，是前沿生物唯一的商业化产品。但从商业化成绩来看，艾可宁的收入已难以支撑前沿生物的发展。财务数据显示，2020年-2024年，前沿生物的营收从4000万元突破至1.2亿元，但扣非净利润持续亏损，累计亏损超17亿元。前沿生物业绩情况制图：界面新闻记者黄华另就现金流情况而言，截至2025年三季度末，前沿生物的期末现金及现金等价物为0.97亿元，但该公司在过去五年间的研发费用几乎年年破亿。也就是，若是仅依靠自身产品造血，前沿生物入不敷出，企业也明显存在现金压力。这也意味着，它和葛兰素史克的合作也几乎是在救急。虽是曾经的抗艾第一股，但前沿生物一直未能跻身创新药企第一梯队。由于HIV产品商业空间相对有限，前沿生物一直缺乏更强势的造血能力，其新冠疫情之下的布局也随着时过境迁而终止。 2024年8月，前沿生物以在开发长效多肽药物艾可宁®的过程中，积累了递送、合成、修饰等关键领域的技术实力为由，提出转型小核酸领域。一年半后，该公司已有候选药物进入新药临床试验申请（IND）阶段，这一推进速度尚属合理区间。但整体而言，截至目前，前沿生物可量化的成果仍局限于商业授权合作，其中的核心产品管线又均处于早期开发阶段，后续发展态势仍存较大不确定性。前沿生物现金情况制图：界面新闻记者黄华值得一提的是，作为以抗病毒药物起家的企业，前沿生物曾在新冠疫情爆发后的第一时间布局3CL蛋白酶抑制剂FB2001。2022年9月，公司通过简易程序向定增募集资金1.96亿元用于相关项目开发。不过，新冠治疗药物研发、生产、商业化所依赖的环境——新冠疫情的局势实在难以把握。 2024年3月末，前沿生物终止FB2001项目。这同时也意味着，前沿生物在继HIV药物之后，失去了清晰的战略方向。该公司当前的处境，实质也体现了企业若是未能及时随产业演进更新战略，可能会面临的发展瓶颈与风险。若是从产业视角看小核酸概念，该类产品通过靶向致病基因的信使RNA（mRNA），理论上可广泛狙击人类基因组中的致病基因，因而充满想象力，细分领域风向标公司Alnylam近三年的业绩更是给产业添了一把火。但时至今日，小核酸药物的肝外递送仍构成技术门槛。这也使得该领域中，更多获批产品集中在肝源性疾病领域。光大证券今年1月研报也显示，在2025年，国内已有多款小核酸药物处于临床II期及以上阶段，主要覆盖乙肝、高血脂、高血压等适应症。二级市场上，前沿生物上市后股价一度突破30元/股。2024年下半年，该公司跌至不足5元/股。近一个月内，企业股价约25元/股。

引进/卖出临床1期siRNA临床申请核酸药物

2026-02-25

·今日头条

郑大一附院：我看2025年肾脏病进展系列三（C3G+MPGN篇）

膜增生性肾小球肾炎（MPGN）又称系膜毛细血管性肾小球肾炎，是一组以肾小球系膜细胞增生、基质扩张及毛细血管壁增厚（呈“双轨征”）为共同病理特征的慢性进展性肾小球疾病。临床上常表现为肾病综合征、血尿、高血压及进行性肾功能减退，预后较差，是导致终末期肾病的重要原因之一。传统上， MPGN主要依赖病理形态学分类（Ⅰ型、Ⅱ型、Ⅲ型）。然而，随着对发病机制认识的深化，现代分类更强调基于致病途径的划分，即补体异常介导的C3肾小球病（C3G，包括致密物沉积病和C3肾小球肾炎）与免疫复合物介导的MPGN。这一转变将疾病的诊断从纯粹的形态描述，推向以发病机制为核心的精准分型，对指导靶向治疗（如补体抑制剂）和判断预后具有革命性意义。尽管诊断理念不断更新， MPGN/C3G的临床管理仍面临巨大挑战：发病机制复杂异质、诊断依赖侵入性肾活检、缺乏特异有效的治疗手段，且疾病易反复、进展迅速。因此，深入阐明其免疫学与分子机制、探索无创生物标志物、开发新型靶向疗法，成为该领域亟待突破的核心问题。 2025年，随着多组学技术、单细胞分析和靶向药物研发的飞速发展，MPGN/C3G领域在补体系统调控、疾病分子分型、新型治疗靶点及临床转化等方面涌现出一系列重要研究进展。本篇章旨在系统梳理与评述这些关键研究成果，以期为揭示疾病本质、改善临床实践提供新的视角与依据。 1. C3肾小球病与免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎的蛋白尿与长期结局比较分析 2025年1月，《Kidney International Reports》杂志发表了一篇题为“Comparative Analysis of Proteinuria and Longitudinal Outcomes in Immune Complex Membranoproliferative Glomerulonephritis and C3 Glomerulopathy”的研究。该研究基于C3肾小球病与免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎同为罕见肾病且发病机制相似，但蛋白尿减少对预后的影响尚不明确的背景，开展了一项回顾性、纵向、多中心观察性队列研究，旨在比较两者长期结局并评估蛋白尿变化对肾脏预后的预测价值。研究纳入149例患者，中位随访65个月，采用联合线性混合效应模型和Cox回归分析发现，蛋白尿随时间增加与肾功能衰竭风险显著相关，而蛋白尿减少≥50%可降低肾功能衰竭风险；进一步分析表明，诊断后6个月内蛋白尿减少≥30%或12个月内减少≥50%与估算肾小球滤过率下降减缓及肾脏存活率改善显著相关，且时间平均蛋白尿维持在1克/天以下是改善预后的关键目标。该研究证实蛋白尿变化是评估C3肾小球病和免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎疾病进展的有力替代指标，为临床治疗目标设定和临床试验终点选择提供了重要依据。图1 eGFR与蛋白尿的个体纵向轨迹及其与肾功能衰竭风险的关系 2. Avacopan在C3肾小球病患者中的安全性和有效性：随机、双盲临床试验 2025年3月，《Journal of the American Society of Nephrology》杂志发表了一篇题为“Safety and Efficacy of Avacopan in Patients with C3 Glomerulopathy: Randomized, Double-Blind Clinical Trial”的研究。鉴于C3肾小球病是一种由补体替代途径异常激活驱动的罕见肾病，目前缺乏获批疗法，本研究开展了一项随机、双盲、安慰剂对照的Ⅱ期临床试验，旨在评估口服C5a受体拮抗剂Avacopan的疗效与安全性。研究纳入57例C3肾小球病患者（包括C3肾小球肾炎和致密物沉积病），随机分配接受Avacopan（30 mg，每日两次）或安慰剂治疗26周，主要终点为第26周时疾病活动的C3肾小球病组织学指数较基线的百分比变化。结果显示，在主要终点上，Avacopan组与安慰剂组无显著差异（95% CI=-0.0[-1.9，1.8]）；次要终点如疾病慢性化指数、尿蛋白肌酐比和估算肾小球滤过率在整体人群中也无显著组间差异。然而，亚组分析提示，在基线尿蛋白肌酐比>1 g/g且估算肾小球滤过率<60 mL/（min·1.73 m²）的患者中，Avacopan可能改善蛋白尿和肾功能。安全性方面，Avacopan耐受性良好，不良事件发生率与安慰剂组相当。该研究是迄今为止在C3肾小球病患者中规模最大的补体抑制剂随机试验，虽然未达到主要终点，但为理解C5a受体抑制在该疾病中的作用提供了重要数据，并提示Avacopan可能在特定疾病活动度较高的患者亚群中具有潜在治疗价值，为未来临床试验设计和患者选择提供了参考。表1 ITT人群中主要和次要终点（基线至第26周） 3. 膜增生性肾小球肾炎的重复肾活检研究 2025年4月，《Kidney Diseases》发表了一篇题为“Repeated Kidney Biopsy in Membranoproliferative Glomerulonephritis”的研究。鉴于膜增生性肾小球肾炎（MPGN）是一组病因异质性大、诊断分类不断演变的疾病谱，且首次活检可能无法完全揭示疾病全貌，本研究开展了一项单中心、回顾性分析，旨在探究重复肾活检在MPGN患者中的价值及其对诊断与治疗的指导意义。研究纳入了82例在1997至2023年间至少接受过两次肾活检的MPGN患者，分析其两次活检间的临床与病理数据变化。结果显示，在平均间隔2.3年后，患者肾功能显著恶化 [eGFR从70降至39 mL/（min·1.73 m²）]，蛋白尿增加（从3.9增至6.4 g/天），肾组织慢性化病变（肾小球硬化、间质纤维化）加重；更重要的是， 51%的患者在两次活检间出现了病理形态的重新分类（如从膜性肾病等转变为MPGN）， 37%的患者实现了病因学的再分类，其中最主要的是确诊为肾脏意义未明的单克隆丙种球蛋白病（MGRS），且64%的MGRS患者血清或尿免疫固定电泳持续阴性；与特发性MPGN相比，MGRS患者年龄更大（53岁 vs 35岁）、基线肾功能更差[eGFR 57 vs 81 mL/（min·1.73 m²）]，但肾功能下降速度较慢[-7 vs -12 mL/（min·1.73 m²）/年]。该研究首次系统评估了MPGN重复活检的意义，证实重复活检能动态揭示疾病从非MPGN向MPGN表型演变、并强力驱动病因再分类（尤其是识别出血清学阴性的MGRS），从而从根本上改变治疗策略（从无效的免疫抑制转向克隆导向治疗），凸显了在常规治疗反应不佳时重复活检的必要性，并为未来开发无创性动态监测工具提供了依据。表2 所有患者初次与重复肾活检的临床与病理特征比较 4. 因子H相关蛋白1和硫酸乙酰肝素结构导致C3肾小球病中补体失调的机制 2025年5月，《Frontiers in Immunology》杂志发表了一篇题为“Factor H-related 1 and heparan sulfate architecture contribute to complement dysregulation in C3 glomerulopathy”的研究。该研究针对由补体替代途径失调驱动的罕见肾脏疾病C3肾小球病（C3G），旨在探究补体调节蛋白因子H（FH）及其竞争性蛋白FHR-1、FHR-5在疾病中的作用机制。研究采用基因型分析、循环蛋白水平检测及体外功能实验相结合的方法，发现 CFHR3-CFHR1基因拷贝数变异影响C3G风险，且随着肾功能下降，患者体内FHR-1与FH的比率普遍升高，这一现象不仅见于C3G，也出现在其他原因导致的慢性肾病中。功能实验进一步表明，FHR-1能与FH竞争结合细胞表面，增强C3b沉积，而硫酸乙酰肝素（HS）结构的破坏（如经肝素酶处理）会进一步加剧该效应。该研究揭示了在肾功能减退背景下，FHR-1/FH比例失衡与HS结构损伤共同导致局部补体活性增强，可能推动慢性肾病的炎症进展与损伤恶化，为理解补体在肾病进展中的作用机制及未来抗补体治疗提供了重要依据。图2 按慢性肾病分期划分的补体蛋白水平与比率 5. 量化C3肾小球病和免疫复合物膜增生性肾小球肾炎中早期蛋白尿与估算肾小球滤过率变化同长期肾功能衰竭的关联 2025年6月，《Kidney International》杂志发表了一篇题为“Quantifying association of early proteinuria and estimated glomerular filtration rate changes with long-term kidney failure in C3 glomerulopathy and immune-complex membranoproliferative glomerulonephritis using the United Kingdom RaDaR Registry”的研究。该研究针对常导致长期肾功能衰竭的罕见肾脏疾病C3肾小球病和免疫复合物膜增生性肾小球肾炎，旨在评估临床试验中可用的短期替代终点（如蛋白尿和eGFR变化）能否有效预测长期肾功能衰竭这一关键临床结局。研究基于英国罕见肾脏病登记处的纵向数据，纳入了371例患者，采用Cox回归与线性混合模型等方法，在中位随访11.0年间（40%患者进展至肾功能衰竭），分析了诊断后早期蛋白尿变化和eGFR斜率与长期肾功能衰竭风险的关系。结果显示，诊断后两年的eGFR斜率与肾功能衰竭仅有中度关联；相比之下，诊断后12个月内尿蛋白肌酐比值的降低（无论是绝对值减少50 mg/mmol，还是百分比降低20%或50%）与肾功能衰竭风险显著降低强烈相关，其中在12个月时将UPCR控制在100 mg/mmol以下的患者，其肾功能衰竭风险降低了90% 。该研究首次大样本量化了C3肾小球病和免疫复合物膜增生性肾小球肾炎患者早期蛋白尿改善与长期预后的强劲关联，为在此类罕见病短期临床试验中将蛋白尿作为预测长期肾功能获益的有效替代终点提供了关键数据支持，对加速新疗法（如补体抑制剂）的评估和审批具有重要意义。图3 按诊断时及诊断后12个月尿蛋白肌酐比值分组的肾功能衰竭生存曲线 6. 截短补体因子H Y402基因疗法可挽救C3肾小球肾炎 2025年8月，《Molecular Therapy》杂志发表了一篇题为“Truncated complement factor H Y402 gene therapy rescues C3 glomerulonephritis”的研究。该研究针对因补体因子H（CFH）缺陷导致补体失调、目前缺乏有效治疗方法的C3肾小球肾炎（C3G）以及年龄相关性黄斑变性（AMD），旨在探索基于腺相关病毒（AAV）的基因替代疗法。研究采用CFH基因敲除（CfH⁻/⁻）小鼠作为C3G模型，通过尾静脉注射靶向肝脏的AAV8病毒载体，递送三种不同截短版本的人CFH（12tCFH、18tCFH和内源性剪接变体FHL-1）基因，以驱动肝脏特异性表达并补充功能性CFH。结果显示，单次系统性AAV给药后，12tCFH与18tCFH均能有效恢复补体替代途径的调节，显著提升血浆中完整C3水平、降低C3b，并在长达12周的治疗期内成功逆转了C3G的关键病理特征：肾小球C3沉积显著减少，肾小球基底膜增厚和系膜基质扩张得到明显改善，且未引发针对外源蛋白的免疫排斥反应。该研究首次在C3G动物模型中证实了AAV介导的截短CFH基因疗法的长期有效性，不仅为C3G提供了一种全新的潜在治愈性策略，也为病理机制相似的AMD（特别是干性AMD）的基因治疗开发提供了重要的概念验证和候选分子（如12tCFH）。图4 AAV介导的CFH替代减少C3沉积积累并缓解C3G 7. 口服iptacopan治疗C3肾小球病患者：一项随机、双盲、平行组、多中心、安慰剂对照的Ⅲ期研究 2025年9月，《Lancet》杂志发表一篇题为“Oral ipitacopan therapy in patients with C3 glomerulopathy: a randomised, double-blind, parallel group, multicentre, placebo-controlled, phase 3 study”的研究。C3肾小球病是一种由补体替代途径过度激活引起的罕见进展性肾病，既往缺乏靶向治疗手段。本研究旨在评估口服补体因子B抑制剂iptacopan（联合支持治疗）的疗效与安全性。该Ⅲ期临床试验（APPEAR-C3G）纳入74例成年患者，随机分为iptacopan组（200 mg，每日两次）与安慰剂组，治疗6个月后进入6个月开放标签期。结果显示，治疗6个月后，iptacopan组24小时尿蛋白肌酐比（UPCR）较基线相对降低35.1%，显著优于安慰剂组（P=0.0014），且蛋白尿减少迅速、持续至12个月；估算肾小球滤过率（eGFR）在iptacopan组趋于稳定，而安慰剂组呈下降趋势。安全性方面，iptacopan耐受性良好，无死亡或治疗中断事件，不良事件多为轻中度。该研究证实iptacopan能靶向抑制补体替代途径，显著降低蛋白尿并稳定肾功能，为C3肾小球病提供了首个具有病因针对性的治疗选择，有望改善患者长期预后。图5 治疗6个月和12个月时蛋白尿（24小时UPCR）相对于基线的百分比变化 8. 层次聚类揭示疾病模式并进一步阐明免疫复合物介导的特发性MPGN与C3肾小球病的复杂性 2025年10月，《Kidney International》杂志在线发表一篇题为“Hierarchical clustering uncovered disease patterns and further untangled complexities in immune complex-mediated idiopathic MPGN and C3 glomerulopathy”的研究。膜增生性肾小球肾炎（MPGN）及其亚型C3肾小球病（C3G）与免疫复合物介导的MPGN（IC-MPGN）在病理机制和临床管理上存在重叠与争议，传统组织学分类难以指导精准治疗。本研究旨在通过层次聚类分析，整合临床、组织学、遗传及补体数据，揭示疾病内在亚型并评估其预后价值。研究对意大利MPGN登记系统中295例患者进行回顾性分析，使用29项变量进行层次聚类，识别出5个具有独特表型与补体特征的疾病簇：簇1和2表现为系统性补体激活至C5水平，簇3以C3受限性激活为主，簇4和5则呈正常循环补体谱但伴肾小球C3强沉积。聚类分析显示，簇4患者肾脏预后最差（10年内进展至终末期肾病风险最高），簇1预后最佳；簇1和2移植后复发风险较高。研究还开发了公开可用的网络应用程序，可基于诊断时数据将新患者归类至相应簇，分类准确率达85%~89%。该研究提出了一种基于多维度特征的疾病分类新策略，其预后预测能力优于传统组织学分型，有望指导个体化抗补体治疗选择，推动C3G/IC-MPGN的精准医疗实践。图6 不同患者簇的肾脏结局比较 9. C3肾小球病的十年——一项全国性队列研究 2025年11月，《Kidney International Reports》杂志发表一篇题为“A Decade of C3 Glomerulopathy—A Nationwide Cohort Study”的研究。C3肾小球病是一种罕见但严重的肾脏疾病，常导致终末期肾衰竭，其流行病学特征及亚型分布尚不明确。本研究旨在利用荷兰全国病理数据库（Palga），分析2014年至2023年间C3G的发病率、亚型分布及其与地理、组织学模式的关系。研究通过回顾性队列分析，共纳入280例经活检确诊的C3G患者，包括C3肾小球肾炎（C3GN，101例）、致密物沉积病（DDD，39例）、未分型C3G（106例）、感染后C3G（C3-PIGN，29例）及其他类型（5例）。结果显示，荷兰C3G年平均发病率为每百万人年1.43例；DDD患者诊断中位年龄显著低于C3GN （19岁 vs 54岁，P<0.001）；各亚型与组织学模式存在关联，DDD与C3GN多表现为膜增生性肾小球肾炎模式，而C3-PIGN则以毛细血管内或渗出性模式为主；地理分析显示，C3G分布与人口密度相关，但无区域性聚集或亚型分布不均。该研究证实了全国范围内肾脏病理评估的一致性，强调免疫荧光与电镜检查对C3G精确分型的必要性，并为这一罕见疾病的流行病学、自然史及未来临床研究提供了重要基线数据。图7 C3G各亚型的年龄分布与小提琴图 10. Pegcetacoplan在C3肾小球病和免疫复合物MPGN中的试验 2025年12月，《The New England Journal of Medicine》发表了一篇题为“Trial of Pegcetacoplan in C3 Glomerulopathy and Immune-Complex MPGN”的3期临床研究。C3肾小球病和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（MPGN）是罕见的补体介导的肾脏疾病，常导致肾小球C3沉积和不可逆的肾功能损伤，现有治疗手段有限。该研究旨在通过一项多中心、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床试验，评估补体C3/C3b抑制剂Pegcetacoplan在减少蛋白尿、稳定肾功能方面的疗效与安全性。研究共纳入124例患者，随机分为Pegcetacoplan组与安慰剂组，治疗26周后结果显示， Pegcetacoplan组尿蛋白肌酐比相较于基线平均下降67.2%，显著优于安慰剂组的2.9%（相对降低68.1%），且更多患者达到复合肾脏终点（49% vs 3%）和蛋白尿降低≥50%（60% vs 5%）。安全性方面，两组不良事件发生率相近，未出现封装细菌所致严重感染或移植物排斥。该研究证实Pegcetacoplan能显著减轻蛋白尿并有望延缓疾病进展，为C3肾小球病和免疫复合物MPGN提供了首个针对补体C3的高效靶向治疗选择，具有重要的临床转化意义。图8 肾活检C3染色强度变化图总结与展望总体而言膜增生性肾小球肾炎（MPGN/C3G）的临床管理仍是一项艰巨挑战。尽管在疾病机制认识上有所深化，但将其转化为广泛有效的临床治疗手段仍有长路要走。未来研究需进一步在分子层面解析疾病的异质性，推动基于机制的精准分型，并加速新型靶向疗法的开发与验证。通过多学科协作与创新技术的融合，有望最终改善这类疾病患者的长期预后。参考文献参考文献 1.Caravaca-Fontán F, Toledo-Rojas R, Huerta A, Pérez-Canga JL, Martínez-Miguel P, Miquel R, Da Silva I, Verdalles Ú, Albornoz M, Durán López CM, Mon C, Fernández-Juárez G, Praga M; C3G study group from the Spanish Group for the Study of Glomerular Diseases. Comparative Analysis of Proteinuria and Longitudinal Outcomes in Immune Complex Membranoproliferative Glomerulonephritis and C3 Glomerulopathy. Kidney Int Rep. 2025 Jan 18;10(4):1223-1236. doi: 10.1016/j.ekir.2025.01.024. PMID: 40303231; PMCID: PMC12034854. 2.Bomback AS, Herlitz LC, Kedia PP, Petersen J, Yue H, Lafayette RA; ACCOLADE Study Group. Safety and Efficacy of Avacopan in Patients with Complement 3 Glomerulopathy: Randomized, Double-Blind Clinical Trial. J Am Soc Nephrol. 2025 Mar 1;36(3):487-499. doi: 10.1681/ASN.0000000526. Epub 2024 Oct 11. PMID: 39392695; PMCID: PMC11888959. 3.Li AH, Li Y, Li MS, Song ZR, Lv JC, Zhang H, Yu XJ, Zhou XJ. Repeated Kidney Biopsy in Membranoproliferative Glomerulonephritis. Kidney Dis (Basel). 2025 Apr 4;11(1):258-269. doi: 10.1159/000545727. PMID: 40337160; PMCID: PMC12058111. 4.Slagle AK, Ghiringhelli Borsa N, Wang K, Taylor AO, Meyer NC, Jones MB, Walls WD, Nelson AFM, Roberts SM, Sun M, Goicoechea de Jorge E, Rodriguez de Cordoba S, Jalal DI, Nester CM, Zhang Y, Smith RJH. Factor H-related 1 and heparan sulfate architecture contribute to complement dysregulation in C3 glomerulopathy. Front Immunol. 2025 May 16;16:1589674. doi: 10.3389/fimmu.2025.1589674. PMID: 40453077; PMCID: PMC12122740. 5.Masoud S, Wong K, Pitcher D, Downward L, Proudfoot C, Webb NJA; RaDaR Consortium; Wong EKS, Gale DP. Quantifying association of early proteinuria and estimated glomerular filtration rate changes with long-term kidney failure in C3 glomerulopathy and immune-complex membranoproliferative glomerulonephritis using the United Kingdom RaDaR Registry. Kidney Int. 2025 Sep;108(3):455-469. doi: 10.1016/j.kint.2025.06.003. Epub 2025 Jun 27. PMID: 40582408. 6.Chew LA, Grigsby D, Hester CG, Amason J, McPherson WK, Flynn EJ 3rd, Visel M, Starr CR, Flannery JG, Lewis TR, Bowes Rickman C. Truncated complement factor H Y402 gene therapy rescues C3 glomerulonephritis. Mol Ther. 2025 Aug 6;33(8):3746-3756. doi: 10.1016/j.ymthe.2025.04.035. Epub 2025 Apr 24. PMID: 40285355; PMCID: PMC12461626. 7.Kavanagh D, Bomback AS, Vivarelli M, Nester CM, Remuzzi G, Zhao MH, Wong EKS, Wang Y, Krishnan I, Schuhmann I, Trapani AJ, Webb NJA, Meier M, Israni RK, Smith RJH; APPEAR-C3G investigators. Oral iptacopan therapy in patients with C3 glomerulopathy: a randomised, double-blind, parallel group, multicentre, placebo-controlled, phase 3 study. Lancet. 2025 Oct 11;406(10512):1587-1598. doi: 10.1016/S0140-6736(25)01148-1. Epub 2025 Sep 25. PMID: 41016405. 8.Benigni A, Daina E, Löffler-Wirth H, Piras R, Rigoldi M, Schmidt M, Carrara C, Donadelli R, Imanifard Z, Mele C, Alberti M, Marasà M, Martinatto C, Bresin E, Gamba S, Quadri L, Nanchen G, Vivarelli M, Emma F, La Manna G, Vidal E, Pasini A, Ranghino A, Donati G, Verrina E, Angeletti A, Brunori G, Giordano M, Alberici F, Maggiore U, Malgieri G, Remuzzi G, Breno M, Noris M; Italian Registry of MPGN. Hierarchical clustering uncovered disease patterns and further untangled complexities in immune complex-mediated idiopathic MPGN and C3 glomerulopathy. Kidney Int. 2026 Jan;109(1):178-195. doi: 10.1016/j.kint.2025.08.035. Epub 2025 Oct 10. PMID: 41076080. 9.Overwijk RH, Kolbinger FR, Eijgelsheim M, Dekkers OM, Kronbichler A, Bajema IM. A Decade of C3 Glomerulopathy-A Nationwide Cohort Study. Kidney Int Rep. 2025 Nov 12;11(2):103681. doi: 10.1016/j.ekir.2025.11.007. PMID: 41537099; PMCID: PMC12795654. 10.Fakhouri F, Bomback AS, Ariceta G, Delmas Y, Dixon BP, Gale DP, Greenbaum LA, Han SH, Isbel N, Le Quintrec M, Licht C, Mastrangelo A, Mizuno M, Neves de Holanda MI, Pickering MC, Remuzzi G, Van De Kar N, Vivarelli M, Walker PD, Wallace D, Zecher D, Francois C, Deschatelets P, Li L, Wang Z, Abad-Franch L, Kinnman N, López-Lázaro L, Szamosi J, Nester CM; VALIANT Trial Investigators Group. Trial of Pegcetacoplan in C3 Glomerulopathy and Immune-Complex MPGN. N Engl J Med. 2025 Dec 4;393(22):2210-2220. doi: 10.1056/NEJMoa2501510. PMID: 41337715. 刘章锁中原学者、国家教学名师。郑州大学第一附属医院首席教授、博士生（后）导师，河南省肾脏病研究中心主任、郑州大学肾脏病研究所所长。兼任中华医学会医学信息学分会主任委员、中国研究型医院学会肾脏病学专业委员会主任委员。研究方向：糖尿病肾病等代谢性疾病发病机制与临床转化研究，入选2025年全球前2%顶尖科学家榜单。刘东伟主任医师、博士生导师、国医大师张大宁师承弟子、郑州大学第一附属医院中西医结合肾病科主任。中华中医药学会补肾活血法分会副主任委员、中国研究型医院学会肾脏病学分会常委兼秘书长、河南省医学会医学科普分会主任委员，研究方向：膜性肾病发病机制研究与临床转化探索，入选2025年全球前2%顶尖科学家榜单。田飞研究实习员，郑州大学肾脏病研究所、河南省肾脏病研究中心成员。

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适应症	国家/地区	公司	日期
C3肾小球病	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2025-03-20
免疫球蛋白a肾病	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2024-08-07
阵发性睡眠性血红蛋白尿症	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2023-12-05

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
补体因子H缺乏症	申请上市	欧盟	Novartis Europharm Ltd.	2025-02-27
重症肌无力	临床3期	美国	Novartis Pharma AG	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	美国	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	中国	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	日本	Novartis Pharma AG	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	日本	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	丹麦	Novartis Pharma AG	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	丹麦	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	德国	Novartis Pharma AG	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	希腊	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2024-07-31

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05630001 (APPULSE \| APPULSE-PNH, CTgov)	临床3期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	52	Iptacopan	鑰範夢蓋遞醖齋選選築(膚衊膚願廠構遞構夢遞) = 窪鹽觸獵築壓構餘構餘醖憲遞構觸範壓鹹憲衊 (鹹衊構鏇壓憲遞觸簾蓋, 醖蓋鏇夢蓋築膚鏇簾築 ~ 繭衊鏇範製餘膚積鬱顧) 更多	-	2025-12-15
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	42	Iptacopan	鹽醖顧齋艱遞製艱製遞(餘窪鹽廠鏇糧簾選範顧) = 鏇鏇艱範積醖憲糧網網願願襯構遞鑰衊製衊廠 (構夢窪餘窪艱願顧鬱觸 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	42	Iptacopan (complement inhibitor-naive patients)	壓獵餘製醖壓窪獵鏇鹹(糧襯廠鬱醖齋夢範糧衊) = 膚膚顧顧艱蓋獵顧襯獵範鬱築壓衊餘醖鹽艱鏇 (艱鬱壓鏇鹽遞衊選簾醖 ) 更多	积极	2025-12-06
APPRISE-PNH (ASH2025)	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	52	Iptacopan 200 mg	鹽艱鹹鑰鹽糧遞夢願餘(淵憲淵窪窪齋糧鏇鑰積) = 蓋積鹹醖鏇遞網蓋鏇觸窪顧膚淵餘構艱壓餘壓 (顧遞鹽糧醖網獵範餘襯 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	20	Iptacopan monotherapy (200 mg bid)	蓋憲選膚夢壓廠獵醖網(膚顧襯蓋廠淵顧窪簾糧) = 糧壓憲鹽獵繭夢觸淵齋選獵齋遞衊選選獵鹽鹹 (積鹹觸壓範範齋選觸淵 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	18	Iptacopan monotherapy	憲製憲蓋齋製製網獵範(顧積衊醖構願鹽鏇衊蓋) = 繭艱網廠簾淵顧鬱製廠齋鏇夢獵壓鹽獵鬱蓋壓 (獵齋繭壓鏇齋艱窪願網, 10.02 ~ 55.98) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	温热型自身免疫性溶血性贫血 C3d	15	Iptacopan+cyclophosphamide+prednisone	鑰憲膚齋願願醖願蓋遞(築繭鑰膚獵蓋簾獵鏇製) = 壓窪膚製積獵顧窪積製齋憲襯鬱獵觸餘壓繭糧 (製網遞範鹹艱廠憲艱鹽 ) 更多	积极	2025-12-06
NCT04747613 (PNH-REP, ASH2025)	临床3期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	26	Iptacopan	齋鹹遞繭膚窪齋選網壓(憲觸廠壓糧選淵齋醖築) = 窪糧膚觸遞簾觸選襯淵選顧獵淵蓋願淵壓範顧 (蓋遞蓋鑰廠鏇廠糧餘壓 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	15	Pegcetacoplan	積壓壓築餘簾壓鹹鹹積(製憲觸範選鹽顧壓願鏇) = 觸鹹餘鏇餘遞網觸觸膚鹹觸製鹽窪齋餘積襯顧 (網淵衊餘鏇積構鏇製網, 1.8) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	15	Iptacopan	積壓壓築餘簾壓鹹鹹積(製憲觸範選鹽顧壓願鏇) = 鑰衊餘鑰醖窪築觸鏇獵鹹觸製鹽窪齋餘積襯顧 (網淵衊餘鏇積構鏇製網, 2.1) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	31	Iptacopan	艱壓醖壓範齋醖廠積遞(壓選構壓獵夢艱夢窪艱) = 範選積齋簾網鏇簾鹹憲蓋憲簾積憲糧鹹膚築鹽 (範網衊鹹鹹艱願築餘觸 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	31	Eculizumab	艱壓醖壓範齋醖廠積遞(壓選構壓獵夢艱夢窪艱) = 艱膚範鏇願糧築窪艱製蓋憲簾積憲糧鹹膚築鹽 (範網衊鹹鹹艱願築餘觸 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	62	Iptacopan (Treatment-naive patients)	鹽衊鏇選築鹹網鹹鹽鬱(廠願繭鬱廠醖獵願艱築) = Four patients discontinued iptacopan (2 pregnancies, 1 insurance reversal, 1 intolerable gastrointestinal toxicity). Three patients reported headaches, and 1 reported abdominal pain; all resolved within 1 week from treatment start. 鹽齋窪夢淵廠膚廠鬱襯 (顧顧鏇壓襯遞積繭觸壓 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	62	Iptacopan (Switched from prior therapy)		积极	2025-12-06