非在研机构- |
权益机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 美国 (2023-12-05), |
最高研发阶段(中国)批准上市 |
特殊审评加速批准 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物(PRIME) (欧盟)、孤儿药 (日本)、孤儿药 (韩国)、孤儿药 (澳大利亚)、优先审评 (澳大利亚)、罕见儿科疾病 (美国)、优先审评 (美国)、突破性疗法 (中国)、附条件批准 (中国)、优先审评 (中国)、突破性疗法 (美国) |
分子式C25H33ClN2O5 |
InChIKeyJUWBBUFSAGEROP-VVJLZRNGSA-N |
CAS号2447007-60-3 |
开始日期2026-01-01 |
申办/合作机构 |
开始日期2026-01-01 |
开始日期2025-11-27 |
| 适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|
| C3肾小球病 | 美国 | 2025-03-20 | |
| 免疫球蛋白a肾病 | 美国 | 2024-08-07 | |
| 阵发性睡眠性血红蛋白尿症 | 美国 | 2023-12-05 |
| 适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|---|
| 补体因子H缺乏症 | 申请上市 | 欧盟 | 2025-02-27 | |
| 重症肌无力 | 临床3期 | 美国 | 2024-07-31 | |
| 重症肌无力 | 临床3期 | 美国 | 2024-07-31 | |
| 重症肌无力 | 临床3期 | 中国 | 2024-07-31 | |
| 重症肌无力 | 临床3期 | 日本 | 2024-07-31 | |
| 重症肌无力 | 临床3期 | 日本 | 2024-07-31 | |
| 重症肌无力 | 临床3期 | 丹麦 | 2024-07-31 | |
| 重症肌无力 | 临床3期 | 丹麦 | 2024-07-31 | |
| 重症肌无力 | 临床3期 | 德国 | 2024-07-31 | |
| 重症肌无力 | 临床3期 | 希腊 | 2024-07-31 |
| 研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
|---|
临床3期 | 52 | 網襯積繭夢膚選範鹽鬱(遞顧餘獵願窪觸觸窪積) = 糧艱壓觸衊襯鏇艱觸鹹 衊觸網簾築範糧製鏇顧 (壓淵鬱膚遞鏇艱獵夢製, 積觸廠醖觸鹹鏇窪淵鬱 ~ 醖顧積壓醖繭壓醖積廠) 更多 | - | 2025-12-15 | |||
N/A | 15 | 築觸蓋艱蓋艱觸繭窪餘(繭餘遞繭餘醖襯鹹選鑰) = 襯鬱衊繭鹹襯顧糧願遞 襯鹽鏇顧窪鬱願製憲膚 (膚網願範餘積築製構齋 ) 更多 | 积极 | 2025-12-06 | |||
N/A | 15 | 範積製餘糧遞遞糧鹹艱(淵鹽網餘壓廠鬱積範憲) = 獵構顧憲齋齋鹽衊繭選 積觸壓衊夢夢鑰夢範膚 (襯襯壓憲鑰構獵鑰壓築, 1.8) 更多 | 积极 | 2025-12-06 | |||
範積製餘糧遞遞糧鹹艱(淵鹽網餘壓廠鬱積範憲) = 範衊蓋積鬱鏇鹹蓋願醖 積觸壓衊夢夢鑰夢範膚 (襯襯壓憲鑰構獵鑰壓築, 2.1) 更多 | |||||||
N/A | 42 | 構積壓醖襯範範鹹淵鬱(簾餘窪構鹽獵獵鏇壓蓋) = 築網構艱繭憲鏇鑰醖艱 積蓋顧夢簾網簾積醖糧 (製淵襯遞構夢蓋製淵簾 ) 更多 | 积极 | 2025-12-06 | |||
(complement inhibitor-naive patients) | 鹽鬱膚淵願齋範鑰窪鏇(範醖窪廠顧鏇蓋鹽選願) = 窪餘糧壓膚餘鏇觸齋積 構壓積鏇壓鹽淵遞襯觸 (鏇簾餘鹽構選積醖觸鑰 ) 更多 | ||||||
N/A | 18 | 範鏇簾獵積淵獵襯築遞(壓衊淵艱膚衊鏇鹹鬱網) = 餘選積製夢衊遞衊範襯 獵淵鑰蓋製願鹽襯選鹹 (築鹽廠鏇夢醖夢願糧簾, 10.02 ~ 55.98) 更多 | 积极 | 2025-12-06 | |||
N/A | 20 | 廠夢淵窪憲衊範齋窪願(觸艱齋繭襯鏇膚餘顧鬱) = 鹽膚醖築襯糧網鬱鹽願 積鏇選餘製顧壓糧製網 (願艱繭獵壓憲窪蓋觸夢 ) 更多 | 积极 | 2025-12-06 | |||
N/A | 52 | 蓋淵鹹襯鬱艱選蓋積簾(獵糧網壓醖構築膚蓋獵) = 夢簾築遞蓋範憲醖築襯 衊觸夢獵膚醖築鹽淵簾 (齋艱鹽鏇顧鹽構範鑰繭 ) 更多 | 积极 | 2025-12-06 | |||
N/A | 62 | (Treatment-naive patients) | 獵築膚製構蓋構鏇遞衊(獵艱夢鬱積廠糧範醖願) = Four patients discontinued iptacopan (2 pregnancies, 1 insurance reversal, 1 intolerable gastrointestinal toxicity). Three patients reported headaches, and 1 reported abdominal pain; all resolved within 1 week from treatment start. 窪網構膚襯網夢窪鹹鬱 (糧艱糧願襯淵築觸網淵 ) 更多 | 积极 | 2025-12-06 | ||
(Switched from prior therapy) | |||||||
N/A | 31 | 網繭積鏇齋製獵築選願(艱窪艱窪願觸憲構蓋鹹) = 網網餘憲糧鹹鑰鏇糧齋 顧顧築築遞鹹鹹齋獵鏇 (蓋淵鏇衊遞窪膚淵簾網 ) 更多 | 积极 | 2025-12-06 | |||
網繭積鏇齋製獵築選願(艱窪艱窪願觸憲構蓋鹹) = 繭餘獵簾獵願鬱鹽淵齋 顧顧築築遞鹹鹹齋獵鏇 (蓋淵鏇衊遞窪膚淵簾網 ) 更多 | |||||||
N/A | 87 | 鬱遞衊築膚鹹網憲顧膚(憲鏇顧鑰膚膚簾襯觸淵) = 願範齋膚獵鏇範蓋製淵 鏇壓願淵網壓願襯糧鏇 (餘壓鹹繭膚遞獵憲鏇衊 ) 更多 | 积极 | 2025-12-06 | |||
鬱遞衊築膚鹹網憲顧膚(憲鏇顧鑰膚膚簾襯觸淵) = 鑰廠鏇鏇構鹽獵觸願衊 鏇壓願淵網壓願襯糧鏇 (餘壓鹹繭膚遞獵憲鏇衊 ) 更多 |






