特殊审评加速批准 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物（PRIME） (欧盟)、孤儿药 (日本)、孤儿药 (韩国)、孤儿药 (澳大利亚)、优先审评 (澳大利亚)、罕见儿科疾病 (美国)、优先审评 (美国)、突破性疗法 (中国)、附条件批准 (中国)、优先审评 (中国)、突破性疗法 (美国)

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结构/序列

分子式C25H33ClN2O5

InChIKeyJUWBBUFSAGEROP-VVJLZRNGSA-N

CAS号2447007-60-3

关联

项与盐酸伊普可泮相关的临床试验

NCT07331259

/ Not yet recruitingN/A

C3 Glomerulopathy Patient Characteristics and Treatment Response to Iptacopan in Routine Care: Analysis of Medical Charts (CHART-C3G)

This is a non-interventional chart abstraction cohort study with longitudinal follow up. Patients with C3G treated with iptacopan will be enrolled and characterized (i.e., systematically describe and summarize) regarding their medical history and iptacopan use and evaluated for clinical events, outcomes, and laboratory measurements upon and after iptacopan treatment initiation. Medical charts will be used to obtain secondary pseudonymized patient-level data with reference to 2 time anchors: at index date (date of iptacopan treatment initiation) with baseline covering 12 months prior to index date, and at 12-month follow-up (twelve months after the index date).The observation period includes baseline plus follow-up.
Iptacopan will be used as prescribed by the clinician in accordance with the terms of the marketing authorization. This Novartis-sponsored study, mainly executed by a contract research organization (CRO), will use secondary data from EHR obtained through reference centers/ centers of excellence in glomerular diseases in Germany.
The primary objective of this study is to characterize the demographic and clinical profiles of adult patients diagnosed with C3G upon iptacopan treatment initiation.

开始日期2026-01-01

申办/合作机构

Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.

NCT07347990

/ Not yet recruitingN/AIIT

A Prospective, Multicenter, Single-Arm Study: Safety and Efficacy of Iptacopan in the Treatment of High-Risk Hematopoietic Stem Cell Transplantation-Associated Thrombotic Microangiopathy (TA-TMA)

The goal of this clinical trial is to evaluate the efficacy and safety of Iptacopan as a second-line treatment for high-risk hematopoietic stem cell transplantation-associated thrombotic microangiopathy (TA-TMA). Iptacopan is a selective oral small-molecule complement factor B inhibitor. It acts by inhibiting factor B, blocking the formation of C3 convertase, reducing C3b deposition, thereby suppressing C5 convertase (C3bBbC3b) and ultimately decreasing the formation of the membrane attack complex (MAC), which is expected to mitigate endothelial damage in TA-TMA pathology. The main questions this study aims to answer are:
* Does Iptacopan improve 6-month overall survival in high-risk TA-TMA patients?
* What adverse events do participants experience while taking Iptacopan?
* Does Iptacopan provide hematological response and organ function recovery in TA-TMA patients? In this prospective, multicenter, open-label, single-arm Phase II study, all participants will receive Iptacopan treatment. The primary endpoint of this study is the 6-month overall survival rate from TA-TMA diagnosis. Secondary endpoints include safety evaluation, hematological response, and organ function recovery.
During the study, participants will:
* Receive Iptacopan treatment according to protocol
* Undergo regular assessments for safety and efficacy monitoring
* Be followed for up to 24 months post-treatment initiation

开始日期2026-01-01

申办/合作机构

浙江大学医学院附属第一医院（浙江省第一医院）

[+9]

NCT06994845

/ Recruiting临床3期

A Single-arm, Multicenter, Phase III Study to Assess Efficacy, Pharmacokinetics, Safety and Tolerability of Iptacopan in Pediatric Patients of 2 to <18 Years of Age With Primary Immunoglobulin A Nephropathy (IgAN)

The study is an open-label, single arm, multicenter, Phase III study to determine proteinuria reduction, pharmacokinetics (PK), safety and tolerability (including CV surveillance) of iptacopan in primary immunoglobulin A nephropathy (IgAN) pediatric patients aged 2 to <18 years.

开始日期2025-11-27

申办/合作机构

Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.

100 项与盐酸伊普可泮相关的临床结果

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100 项与盐酸伊普可泮相关的转化医学

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100 项与盐酸伊普可泮相关的专利（医药）

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100

项与盐酸伊普可泮相关的文献（医药）

2026-12-31·JOURNAL OF MEDICAL ECONOMICS

Cost per responder analysis of iptacopan versus eculizumab and ravulizumab in treatment of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: implications for decision-making

Article

作者: Shafrin, Jason ; Muthukrishnan, Sanjana ; Kuypers, Nicholas ; Bilano, Ver ; Than, Kyi-Sin ; Paulose, Jincy

OBJECTIVE:

Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) is a rare and debilitating hematological disease with significant economic burden. Despite the availability of multiple therapies, there is a lack of consensus on optimal treatment strategies among physicians and payers in the United States. This study aimed to evaluate the economic value of iptacopan, a novel oral treatment option, compared to terminal complement inhibitors (specifically, complement component C5 inhibitor or C5i)-including eculizumab and ravulizumab-among patients with PNH who are either (i) C5i-experienced or (ii) complement-inhibitor-naïve.

METHODS:

A cost per responder analysis was conducted based on treatment efficacy from clinical trials comparing iptacopan with C5i treatments. Treatment response was defined as the proportion of patients achieving red blood cell transfusion independence. Treatment costs were estimated as pharmaceutical wholesale acquisition cost and treatment administration costs, accounting for discontinuation. Outcomes evaluated included the number needed to treat to achieve a response and the cost per responder over the treatment duration of 24 weeks.

RESULTS:

Over 24 weeks, the number needed to treat to achieve an additional response was lower for iptacopan than all C5i comparators (C5i-experienced: 1.05 with iptacopan vs. 3.86 with C5is; complement-inhibitor-naïve: 1.02 with iptacopan vs. 1.69 with C5is). Cost per responder was lower for iptacopan than C5i comparators for both C5i-experienced ($264,337 for iptacopan vs. $975,298 for ravulizumab, $1,060,511 for eculizumab, and $744,561-$955,194 for eculizumab biosimilar with 10%-30% discount from eculizumab cost) and complement-inhibitor-naïve patients ($256,754, vs. $428,139 for ravulizumab, $465,546 for eculizumab, and $326,849-$419,314 for eculizumab biosimilar).

CONCLUSION:

Among both C5i-experienced and complement-inhibitor-naïve patients, treatment with iptacopan resulted in higher response rates and lower cost per responder compared to C5is.

2026-02-01·CURRENT OPINION IN IMMUNOLOGY

Complement-targeting therapies in hemolytic diseases

Review

作者: Roquigny, Julia ; Frémeaux-Bacchi, Véronique ; Duval, Anna

Complement inhibition has revolutionized the management of hemolytic diseases by targeting the underlying drivers of red blood cell destruction in disorders such as paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, atypical hemolytic uremic syndrome, and cold agglutinin disease. Recent advances have expanded the therapeutic landscape beyond terminal C5 inhibition to proximal strategies targeting C3, factor B, and factor D. These newer agents - such as pegcetacoplan, iptacopan, and danicopan - not only control intravascular hemolysis but also address extravascular hemolysis and offer oral or subcutaneous alternatives. In cold agglutinin disease, the efficacy of the classical pathway inhibitor sutimlimab provides compelling evidence for the therapeutic value of targeting early initiating molecules of the complement cascade. For clinicians, these innovations provide personalized treatment choices based on disease phenotype, hemolysis profile, patient preference, and risk stratification. The evolving complement inhibitor arsenal enables optimized, targeted care and pathway-specific interventions in hemolytic conditions.

2026-02-01·AMERICAN JOURNAL OF HEMATOLOGY

Iptacopan for Immune Thrombocytopenia and Cold Agglutinin Disease: A Global Phase 2 Basket Clinical Trial

Article

作者: Alexander Röth ; Alessandra Vitaliti ; David Valcarcel Ferreiras ; Chi Chen ; Raghav Chawla ; Shripad Chitnis ; Christine Ademokun ; Junho Jang ; Wilma Barcellini ; Hanny Al-Samkari ; Maria Luisa Lozano ; Vasiliki Katsanou ; Cristina Pascual-Izquierdo ; Sofiya Matviykiv

ABSTRACT:

Iptacopan is a first‐in‐class, oral, selective inhibitor of complement factor B that has demonstrated positive efficacy across several complement‐driven diseases. Here we evaluate the efficacy and safety of iptacopan monotherapy in adult patients with primary immune thrombocytopenia (ITP) and primary cold agglutinin disease (CAD). We performed a global, multicenter, phase 2 basket study enrolling patients with primary ITP or CAD after failure of ≥ 1 unique prior therapies. Primary endpoints were platelet response (≥ 50 × 10 9 /L) for ITP and hemoglobin response (≥ 1.5 g/dL increase) for CAD sustained for ≥ 2 consecutive weeks during the first 12 weeks of iptacopan treatment, without the use of rescue therapy. Other endpoints included time to first response, duration of response, pharmacokinetics, safety/tolerability, and FACIT‐Fatigue. Nineteen patients were treated with iptacopan (9 ITP, 10 CAD). Among patients with CAD, most showed improvements in hemoglobin levels, with a mean increase of 2.2 g/dL from baseline to week 12; five (50%) patients achieved the primary endpoint. Improvements were also observed for other outcomes in CAD, including lactate dehydrogenase, bilirubin, reticulocytes, and FACIT‐Fatigue. Conversely, no patients with ITP met the primary endpoint. Most treatment‐emergent adverse events (TEAEs) were mild, the most common being headache (21%), asthenia (16%), fatigue (16%), and petechiae (16%). Iptacopan monotherapy demonstrated encouraging preliminary efficacy in primary CAD, while no protocol‐defined responses were observed in primary ITP. Iptacopan may represent a promising oral option for CAD and was well tolerated in both ITP and CAD with no unexpected safety signals. Trial Registration:ClinicalTrials.gov identifier: NCT05086744

721

项与盐酸伊普可泮相关的新闻（医药）

2026-01-30

·商业新知

罕见病药物研发双雄：诺华132条管线称王，辉瑞王牌药倒计时

如今，罕见病不再是被遗忘的角落，而是全球医药巨头竞相争夺的创新高地。摩熵咨询发布的《2025全球罕见病行业发展报告：政策演进、市场趋势与领先企业布局》不仅系统梳理了全球罕见病政策格局，更深度剖析了行业发展的关键趋势，并对诺华、辉瑞、武田、赛诺菲及Alexion等五大领军企业的战略布局进行了全景式扫描。本文将聚焦报告中的两大巨头——诺华与辉瑞，剖析它们如何在罕见病这一高难度领域构建各自的竞争优势。通过深入分析其战略布局、研发管线和市场表现，为关注罕见病领域的投资者、行业从业者和政策制定者提供参考。1. 诺华：创新引擎的强势领跑诺华是全球罕见病领域的领导者和创新引领者，凭借其超过半数的营收贡献、行业领先的研发管线数量以及多元化的前沿治疗平台，确立了在该领域的核心竞争优势。诺华2024年全年营收达503.17亿美元，罕见病药物贡献35%-40%营收，估计总销售额176.1-201.3亿美元。研发管线方面，诺华以132条罕见病研发管线超越辉瑞跃居全球首位，罕见病管线占比高达52%，广泛覆盖肿瘤、神经科学、免疫学等多个关键治疗方向。2025年前三季度畅销罕见病药品销售额与2024年同期相比有所波动。图片来源：摩熵咨询《2025全球罕见病行业发展报告》罕见病领域重大交易：收购成熟平台技术，补充核心治疗领域此外，诺华通过多笔收购（如Avidity Biosciences、Regulus Therapeutics等）积极补充核心技术平台，拓展罕见病治疗领域的研发与产品布局。2025年10月，以约120亿美元收购Avidity Biosciences，获取其领先的抗体-寡核苷酸偶联物（AOC）平台，强势加码RNA疗法研发，进一步巩固神经科学管线优势；2025年6月，以约17亿美元收购Regulus Therapeutics，将针对常染色体显性多囊肾病（ADPKD）的潜在寡核苷酸药物 farabursen 收入囊中，显著加强肾脏疾病领域布局；2024年完成对MorphoSys的收购（约29亿美元），获得骨髓纤维化治疗药物 pelabresib ；同年11月，以约11亿美元收购Kate Therapeutics，获取神经肌肉疾病基因治疗载体技术，成功拓展神经基因治疗领域。2024年诺华销售额Top20药物中罕见病用药清单技术平台与在研管线：多模态布局攻坚关键领域诺华在罕见病领域的在研管线展现出多模态技术驱动的全面布局，重点围绕补体通路、神经肌肉疾病及免疫肾病等方向，多项候选药物已进入Ⅲ期临床阶段。诺华以其2+3五大核心技术平台（生物疗法、化学疗法两大成熟技术平台，联合xRNA疗法、放射性配体疗法、基因与细胞疗法三大前沿技术平台）为基础，重点布局RNA疗法、补体和细胞治疗领域。其关键在研药物覆盖补体通路、神经肌肉疾病及免疫肾病等多个罕见病领域，包括多项已进入III期临床的候选药物，展现了多模态技术驱动下全面的罕见病药物战略布局。主要在研管线（重点在于xRNA疗法、补体和细胞治疗）（1）补体通路适应症扩展：Fabhalta（伊普可泮）正在进行针对非典型溶血性尿毒症综合征和免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎的后期临床。（2）神经与肌肉疾病：随着2025年对Avidity的收购，诺华获得了针对1型强直性肌营养不良、面肩肱型肌营养不良和杜氏肌营养不良的后期 RNA 管线。（3）免疫与肾病：Ianalumab（VAY736）针对干燥综合征、免疫性血小板减少症和暖抗体型自身免疫性溶血性贫血已进入III期临床。2025年8月，两项II期临床试验显示此药物在治疗干燥综合征方面取得了积极的顶线结果。诺华罕见病药物领域主要在研管线数据来源：摩熵医药数据库2. 辉瑞：稳健支柱的转型与挑战与诺华的激进风格不同，辉瑞在罕见病领域的定位是“成熟领域的稳健支柱”，凭借在甲状腺素蛋白淀粉样变性与血友病两大核心治疗领域的支柱产品及专业化团队，构建了一个商业化能力强、市场地位稳固的罕见病业务体系。2024年，辉瑞全年营收高达636.27亿美元，其罕见病药物研发管线为110条，管线占比40.6%。尽管在总管线中的占比低于诺华，但在特定治疗领域的布局更为集中和深入。其罕见病业务被划分在“Specialty Care”板块，2024年该板块营收约占总营收的26%（总营收636亿美元）。近年来，辉瑞持续优化业务结构，并构建起其罕见病业务的两大关键团队，依托成熟的支柱产品与研发管线，巩固并增强其在全球罕见病市场中的稳定地位与竞争力。支柱药物：氯苯唑酸（Tafamidis）的辉煌与隐忧氯苯唑酸（Tafamidis）是辉瑞在罕见病领域的绝对王牌。作为一种小分子转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂，它通过抑制TTR四聚体解离来延缓疾病进展。在全球转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）领域，该药曾一度占据超过90%的市场份额。在中国，该药于2020年上市，是国内首个且唯一获批ATTR-PN的药物，并已于2025年进入中国医保乙类目录，其市场表现依然强劲。然而，这款“摇钱树”也面临着严峻的挑战。一方面，Acoramidis、Vutrisiran等竞品已相继上市，市场竞争日趋激烈。另一方面，在美国的专利保护预计在2028年到期，这意味着随着专利悬崖的到来，其市场份额可能面临仿制药的侵蚀。国内齐鲁制药、南京正大天晴等仿制药企业也已开始布局。两大关键业务团队：近年罕见病领域重大交易：（1）2023年，辉瑞将早期稀有病基因疗法组合（12个项目）以10亿美元的价格整体出售给阿斯利康旗下的 Alexion 。（2）2022年8月，辉瑞以54亿美元收购Global Blood Therapeutics，虽获得了镰状细胞病资产，但目前看资产价值因产品撤市大幅缩水。在研管线动态：战略调整应对研发挫折辉瑞在罕见病领域的在研管线呈现向传统小分子和单克隆抗体聚焦的战略调整，重点围绕血友病、镰状细胞病、肌炎及肺动脉高压等领域推进，虽面临多项Ⅲ期临床挫折，但仍保持多个后期阶段候选药物的开发布局。虽然目前辉瑞罕见病药物的多个前沿研发项目遭遇显著挫折，但是辉瑞在研管线中仍有多款候选药物处于III期临床阶段，涵盖镰状细胞病、肌炎、血友病及肺动脉高压等领域，显示出辉瑞在罕见病领域依然具备强劲的实力且正在转向聚焦于传统小分子药物和单克隆抗体药物。主要在研管线重大变化：（1）Beqvez (fidanacogene elaparvovec)：于2024年获批用于血友病 B，但由于市场需求极低且商业化成本高昂，辉瑞已于 2025年2月宣布停止该产品的商业化及后续开发。（2）fordadistrogene movaparvovec（PF-06939926)：2024年6月，针对杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法在III期临床（CIFFREO）失败，辉瑞决定终止该项目的开发。（3）Oxbryta (Voxelotor)：因安全性风险（血管闭塞危象和致命事件增加），辉瑞于2024年9月宣布全球撤市。（4）Inclacumab：用于治疗镰状细胞病，2025年8月，其III期临床研究（THRIVE-131）宣布未达到主要终点。辉瑞罕见病药物领域主要在研管线图片来源：摩熵咨询《2025全球罕见病行业发展报告》结语：诺华与辉瑞，恰如罕见病药物研发领域的两极缩影。一方以平台化创新进行广度与深度的双重扩张，另一方则在核心优势领域精耕细作，并审慎调整前沿探索的步调。他们的战略选择，共同塑造着全球罕见病治疗的未来格局。在下篇文章中，我们将继续剖析另外三家引领行业的药物研发企业，洞察他们如何以独特路径破解罕见病困局。

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2026-01-30

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全球罕见病领域药物研发企业：诺华132条管线称王，辉瑞王牌药专利倒计时

如今，罕见病不再是被遗忘的角落，而是全球医药巨头竞相争夺的创新高地。摩熵咨询发布的《2025全球罕见病行业发展报告：政策演进、市场趋势与领先企业布局》不仅系统梳理了全球罕见病政策格局，更深度剖析了行业发展的关键趋势，并对诺华、辉瑞、武田、赛诺菲及Alexion等五大领军企业的战略布局进行了全景式扫描。本文将聚焦报告中的两大巨头——$NVS(NVS)诺华与$PFE(PFE)辉瑞，剖析它们如何在罕见病这一高难度领域构建各自的竞争优势。通过深入分析其战略布局、研发管线和市场表现，为关注罕见病领域的投资者、行业从业者和政策制定者提供参考。1. 诺华：创新引擎的强势领跑诺华是全球罕见病领域的领导者和创新引领者，凭借其超过半数的营收贡献、行业领先的研发管线数量以及多元化的前沿治疗平台，确立了在该领域的核心竞争优势。诺华2024年全年营收达503.17亿美元，罕见病药物贡献35%-40%营收，估计总销售额176.1-201.3亿美元。研发管线方面，诺华以132条罕见病研发管线超越辉瑞跃居全球首位，罕见病管线占比高达52%，广泛覆盖肿瘤、神经科学、免疫学等多个关键治疗方向。2025年前三季度畅销罕见病药品销售额与2024年同期相比有所波动。图片来源：摩熵咨询《2025全球罕见病行业发展报告》罕见病领域重大交易：收购成熟平台技术，补充核心治疗领域此外，诺华通过多笔收购（如Avidity Biosciences、Regulus Therapeutics等）积极补充核心技术平台，拓展罕见病治疗领域的研发与产品布局。2025年10月，以约120亿美元收购Avidity Biosciences，获取其领先的抗体-寡核苷酸偶联物（AOC）平台，强势加码RNA疗法研发，进一步巩固神经科学管线优势；2025年6月，以约17亿美元收购Regulus Therapeutics，将针对常染色体显性多囊肾病（ADPKD）的潜在寡核苷酸药物 farabursen 收入囊中，显著加强肾脏疾病领域布局；2024年完成对MorphoSys的收购（约29亿美元），获得骨髓纤维化治疗药物 pelabresib ；同年11月，以约11亿美元收购Kate Therapeutics，获取神经肌肉疾病基因治疗载体技术，成功拓展神经基因治疗领域。2024年诺华销售额Top20药物中罕见病用药清单技术平台与在研管线：多模态布局攻坚关键领域诺华在罕见病领域的在研管线展现出多模态技术驱动的全面布局，重点围绕补体通路、神经肌肉疾病及免疫肾病等方向，多项候选药物已进入Ⅲ期临床阶段。诺华以其2+3五大核心技术平台（生物疗法、化学疗法两大成熟技术平台，联合xRNA疗法、放射性配体疗法、基因与细胞疗法三大前沿技术平台）为基础，重点布局RNA疗法、补体和细胞治疗领域。其关键在研药物覆盖补体通路、神经肌肉疾病及免疫肾病等多个罕见病领域，包括多项已进入III期临床的候选药物，展现了多模态技术驱动下全面的罕见病药物战略布局。主要在研管线（重点在于xRNA疗法、补体和细胞治疗）（1）补体通路适应症扩展：Fabhalta（伊普可泮）正在进行针对非典型溶血性尿毒症综合征和免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎的后期临床。（2）神经与肌肉疾病：随着2025年对Avidity的收购，诺华获得了针对1型强直性肌营养不良、面肩肱型肌营养不良和杜氏肌营养不良的后期 RNA 管线。（3）免疫与肾病：Ianalumab（VAY736）针对干燥综合征、免疫性血小板减少症和暖抗体型自身免疫性溶血性贫血已进入III期临床。2025年8月，两项II期临床试验显示此药物在治疗干燥综合征方面取得了积极的顶线结果。诺华罕见病药物领域主要在研管线数据来源：摩熵医药数据库2. 辉瑞：稳健支柱的转型与挑战与诺华的激进风格不同，辉瑞在罕见病领域的定位是“成熟领域的稳健支柱”，凭借在甲状腺素蛋白淀粉样变性与血友病两大核心治疗领域的支柱产品及专业化团队，构建了一个商业化能力强、市场地位稳固的罕见病业务体系。2024年，辉瑞全年营收高达636.27亿美元，其罕见病药物研发管线为110条，管线占比40.6%。尽管在总管线中的占比低于诺华，但在特定治疗领域的布局更为集中和深入。其罕见病业务被划分在“Specialty Care”板块，2024年该板块营收约占总营收的26%（总营收636亿美元）。近年来，辉瑞持续优化业务结构，并构建起其罕见病业务的两大关键团队，依托成熟的支柱产品与研发管线，巩固并增强其在全球罕见病市场中的稳定地位与竞争力。支柱药物：氯苯唑酸（Tafamidis）的辉煌与隐忧氯苯唑酸（Tafamidis）是辉瑞在罕见病领域的绝对王牌。作为一种小分子转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂，它通过抑制TTR四聚体解离来延缓疾病进展。在全球转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）领域，该药曾一度占据超过90%的市场份额。在中国，该药于2020年上市，是国内首个且唯一获批ATTR-PN的药物，并已于2025年进入中国医保乙类目录，其市场表现依然强劲。然而，这款“摇钱树”也面临着严峻的挑战。一方面，Acoramidis、Vutrisiran等竞品已相继上市，市场竞争日趋激烈。另一方面，在美国的专利保护预计在2028年到期，这意味着随着专利悬崖的到来，其市场份额可能面临仿制药的侵蚀。国内齐鲁制药、南京正大天晴等仿制药企业也已开始布局。两大关键业务团队：近年罕见病领域重大交易：（1）2023年，辉瑞将早期稀有病基因疗法组合（12个项目）以10亿美元的价格整体出售给阿斯利康旗下的 Alexion 。（2）2022年8月，辉瑞以54亿美元收购Global Blood Therapeutics，虽获得了镰状细胞病资产，但目前看资产价值因产品撤市大幅缩水。在研管线动态：战略调整应对研发挫折辉瑞在罕见病领域的在研管线呈现向传统小分子和单克隆抗体聚焦的战略调整，重点围绕血友病、镰状细胞病、肌炎及肺动脉高压等领域推进，虽面临多项Ⅲ期临床挫折，但仍保持多个后期阶段候选药物的开发布局。虽然目前辉瑞罕见病药物的多个前沿研发项目遭遇显著挫折，但是辉瑞在研管线中仍有多款候选药物处于III期临床阶段，涵盖镰状细胞病、肌炎、血友病及肺动脉高压等领域，显示出辉瑞在罕见病领域依然具备强劲的实力且正在转向聚焦于传统小分子药物和单克隆抗体药物。主要在研管线重大变化：（1）Beqvez (fidanacogene elaparvovec)：于2024年获批用于血友病 B，但由于市场需求极低且商业化成本高昂，辉瑞已于 2025年2月宣布停止该产品的商业化及后续开发。（2）fordadistrogene movaparvovec（PF-06939926)：2024年6月，针对杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法在III期临床（CIFFREO）失败，辉瑞决定终止该项目的开发。（3）Oxbryta (Voxelotor)：因安全性风险（血管闭塞危象和致命事件增加），辉瑞于2024年9月宣布全球撤市。（4）Inclacumab：用于治疗镰状细胞病，2025年8月，其III期临床研究（THRIVE-131）宣布未达到主要终点。辉瑞罕见病药物领域主要在研管线图片来源：摩熵咨询《2025全球罕见病行业发展报告》结语：诺华与辉瑞，恰如罕见病药物研发领域的两极缩影。一方以平台化创新进行广度与深度的双重扩张，另一方则在核心优势领域精耕细作，并审慎调整前沿探索的步调。他们的战略选择，共同塑造着全球罕见病治疗的未来格局。在下篇文章中，我们将继续剖析另外三家引领行业的药物研发企业，洞察他们如何以独特路径破解罕见病困局。

临床3期并购放射疗法基因疗法寡核苷酸

2026-01-30

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罕见病药物研发双雄：诺华132条管线称王，辉瑞王牌药专利倒计时

如今，罕见病不再是被遗忘的角落，而是全球医药巨头竞相争夺的创新高地。摩熵咨询发布的《2025全球罕见病行业发展报告：政策演进、市场趋势与领先企业布局》不仅系统梳理了全球罕见病政策格局，更深度剖析了行业发展的关键趋势，并对诺华、辉瑞、武田、赛诺菲及Alexion等五大领军企业的战略布局进行了全景式扫描。本文将聚焦报告中的两大巨头——诺华与辉瑞，剖析它们如何在罕见病这一高难度领域构建各自的竞争优势。通过深入分析其战略布局、研发管线和市场表现，为关注罕见病领域的投资者、行业从业者和政策制定者提供参考。 1. 诺华：创新引擎的强势领跑诺华是全球罕见病领域的领导者和创新引领者，凭借其超过半数的营收贡献、行业领先的研发管线数量以及多元化的前沿治疗平台，确立了在该领域的核心竞争优势。诺华2024年全年营收达503.17亿美元，罕见病药物贡献35%-40%营收，估计总销售额176.1-201.3亿美元。研发管线方面，诺华以132条罕见病研发管线超越辉瑞跃居全球首位，罕见病管线占比高达52%，广泛覆盖肿瘤、神经科学、免疫学等多个关键治疗方向。2025年前三季度畅销罕见病药品销售额与2024年同期相比有所波动。罕见病领域重大交易：收购成熟平台技术，补充核心治疗领域此外，诺华通过多笔收购（如Avidity Biosciences、Regulus Therapeutics等）积极补充核心技术平台，拓展罕见病治疗领域的研发与产品布局。 2025年10月，以约120亿美元收购Avidity Biosciences，获取其领先的抗体-寡核苷酸偶联物（AOC）平台，强势加码RNA疗法研发，进一步巩固神经科学管线优势；2025年6月，以约17亿美元收购Regulus Therapeutics，将针对常染色体显性多囊肾病（ADPKD）的潜在寡核苷酸药物 farabursen 收入囊中，显著加强肾脏疾病领域布局；2024年完成对MorphoSys的收购（约29亿美元），获得骨髓纤维化治疗药物 pelabresib ；同年11月，以约11亿美元收购Kate Therapeutics，获取神经肌肉疾病基因治疗载体技术，成功拓展神经基因治疗领域。 2024年诺华销售额Top20药物中罕见病用药清单技术平台与在研管线：多模态布局攻坚关键领域诺华在罕见病领域的在研管线展现出多模态技术驱动的全面布局，重点围绕补体通路、神经肌肉疾病及免疫肾病等方向，多项候选药物已进入Ⅲ期临床阶段。诺华以其2+3五大核心技术平台（生物疗法、化学疗法两大成熟技术平台，联合xRNA疗法、放射性配体疗法、基因与细胞疗法三大前沿技术平台）为基础，重点布局RNA疗法、补体和细胞治疗领域。其关键在研药物覆盖补体通路、神经肌肉疾病及免疫肾病等多个罕见病领域，包括多项已进入III期临床的候选药物，展现了多模态技术驱动下全面的罕见病药物战略布局。主要在研管线（重点在于xRNA疗法、补体和细胞治疗）（1）补体通路适应症扩展：Fabhalta（伊普可泮）正在进行针对非典型溶血性尿毒症综合征和免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎的后期临床。（2）神经与肌肉疾病：随着2025年对Avidity的收购，诺华获得了针对1型强直性肌营养不良、面肩肱型肌营养不良和杜氏肌营养不良的后期 RNA 管线。（3）免疫与肾病：Ianalumab（VAY736）针对干燥综合征、免疫性血小板减少症和暖抗体型自身免疫性溶血性贫血已进入III期临床。2025年8月，两项II期临床试验显示此药物在治疗干燥综合征方面取得了积极的顶线结果。诺华罕见病药物领域主要在研管线 2. 辉瑞：稳健支柱的转型与挑战与诺华的激进风格不同，辉瑞在罕见病领域的定位是“成熟领域的稳健支柱”，凭借在甲状腺素蛋白淀粉样变性与血友病两大核心治疗领域的支柱产品及专业化团队，构建了一个商业化能力强、市场地位稳固的罕见病业务体系。 2024年，辉瑞全年营收高达636.27亿美元，其罕见病药物研发管线为110条，管线占比40.6%。尽管在总管线中的占比低于诺华，但在特定治疗领域的布局更为集中和深入。其罕见病业务被划分在“Specialty Care”板块，2024年该板块营收约占总营收的26%（总营收636亿美元）。近年来，辉瑞持续优化业务结构，并构建起其罕见病业务的两大关键团队，依托成熟的支柱产品与研发管线，巩固并增强其在全球罕见病市场中的稳定地位与竞争力。支柱药物：氯苯唑酸（Tafamidis）的辉煌与隐忧氯苯唑酸（Tafamidis）是辉瑞在罕见病领域的绝对王牌。作为一种小分子转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂，它通过抑制TTR四聚体解离来延缓疾病进展。在全球转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）领域，该药曾一度占据超过90%的市场份额。在中国，该药于2020年上市，是国内首个且唯一获批ATTR-PN的药物，并已于2025年进入中国医保乙类目录，其市场表现依然强劲。然而，这款“摇钱树”也面临着严峻的挑战。一方面，Acoramidis、Vutrisiran等竞品已相继上市，市场竞争日趋激烈。另一方面，在美国的专利保护预计在2028年到期，这意味着随着专利悬崖的到来，其市场份额可能面临仿制药的侵蚀。国内齐鲁制药、南京正大天晴等仿制药企业也已开始布局。两大关键业务团队：近年罕见病领域重大交易：（1）2023年，辉瑞将早期稀有病基因疗法组合（12个项目）以10亿美元的价格整体出售给阿斯利康旗下的 Alexion 。（2）2022年8月，辉瑞以54亿美元收购Global Blood Therapeutics，虽获得了镰状细胞病资产，但目前看资产价值因产品撤市大幅缩水。在研管线动态：战略调整应对研发挫折辉瑞在罕见病领域的在研管线呈现向传统小分子和单克隆抗体聚焦的战略调整，重点围绕血友病、镰状细胞病、肌炎及肺动脉高压等领域推进，虽面临多项Ⅲ期临床挫折，但仍保持多个后期阶段候选药物的开发布局。虽然目前辉瑞罕见病药物的多个前沿研发项目遭遇显著挫折，但是辉瑞在研管线中仍有多款候选药物处于III期临床阶段，涵盖镰状细胞病、肌炎、血友病及肺动脉高压等领域，显示出辉瑞在罕见病领域依然具备强劲的实力且正在转向聚焦于传统小分子药物和单克隆抗体药物。主要在研管线重大变化：（1）Beqvez (fidanacogene elaparvovec)：于2024年获批用于血友病 B，但由于市场需求极低且商业化成本高昂，辉瑞已于 2025年2月宣布停止该产品的商业化及后续开发。（2）fordadistrogene movaparvovec（PF-06939926)：2024年6月，针对杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法在III期临床（CIFFREO）失败，辉瑞决定终止该项目的开发。（3）Oxbryta (Voxelotor)：因安全性风险（血管闭塞危象和致命事件增加），辉瑞于2024年9月宣布全球撤市。（4）Inclacumab：用于治疗镰状细胞病，2025年8月，其III期临床研究（THRIVE-131）宣布未达到主要终点。辉瑞罕见病药物领域主要在研管线结语：诺华与辉瑞，恰如罕见病药物研发领域的两极缩影。一方以平台化创新进行广度与深度的双重扩张，另一方则在核心优势领域精耕细作，并审慎调整前沿探索的步调。他们的战略选择，共同塑造着全球罕见病治疗的未来格局。在下篇文章中，我们将继续剖析另外三家引领行业的药物研发企业，洞察他们如何以独特路径破解罕见病困局

临床3期并购寡核苷酸基因疗法信使RNA

100 项与盐酸伊普可泮相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
-	盐酸伊普可泮	-	DB16200

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
C3肾小球病	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2025-03-20
免疫球蛋白a肾病	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2024-08-07
阵发性睡眠性血红蛋白尿症	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2023-12-05

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
补体因子H缺乏症	申请上市	欧盟	Novartis Europharm Ltd.	2025-02-27
重症肌无力	临床3期	美国	Novartis Pharma AG	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	美国	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	中国	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	日本	Novartis Pharma AG	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	日本	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	丹麦	Novartis Pharma AG	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	丹麦	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	德国	Novartis Pharma AG	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	希腊	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2024-07-31

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05630001 (APPULSE \| APPULSE-PNH, CTgov)	临床3期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	52	Iptacopan	願夢醖觸衊觸壓醖範願(繭廠願襯艱憲膚繭糧夢) = 選築選鏇膚窪願製範製夢襯壓餘淵鹹艱積餘糧 (襯鹽膚獵糧餘齋壓鹽願, 淵選鹽簾淵積鏇觸鬱鏇 ~ 積醖醖繭壓壓鬱淵憲製) 更多	-	2025-12-15
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	62	Iptacopan (Treatment-naive patients)	積艱製壓築鬱鹽蓋顧鬱(衊糧艱艱顧憲膚壓網蓋) = Four patients discontinued iptacopan (2 pregnancies, 1 insurance reversal, 1 intolerable gastrointestinal toxicity). Three patients reported headaches, and 1 reported abdominal pain; all resolved within 1 week from treatment start. 憲鏇選襯繭餘顧積鬱繭 (鏇選範壓餘衊鬱醖糧遞 ) 更多	积极	2025-12-06
				Iptacopan (Switched from prior therapy)
ASH2025	N/A	温热型自身免疫性溶血性贫血 C3d	15	Iptacopan+cyclophosphamide+prednisone	窪選壓糧鑰簾顧壓廠淵(醖願顧醖築選獵憲憲醖) = 鏇憲鹹憲齋齋鏇觸簾簾鹽範餘獵繭構選獵鹹構 (壓製繭襯淵網積夢艱醖 ) 更多	积极	2025-12-06
NCT04747613 (PNH-REP, ASH2025)	临床3期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	26	Iptacopan	餘鏇鬱夢齋鏇鏇築夢鬱(選遞鹹遞壓觸製構壓遞) = 範鬱鹽壓艱遞廠鬱壓繭糧窪蓋鑰餘蓋鹹蓋鏇網 (鬱網窪選鏇獵憲膚艱憲 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	31	Iptacopan	齋願窪醖艱鬱製襯壓糧(簾醖鬱襯齋鏇製蓋憲衊) = 繭鏇構範壓餘壓築築繭選鏇襯鹽襯膚窪齋網獵 (鑰餘觸獵糧網壓獵願顧 ) 更多	积极	2025-12-06
				Eculizumab	齋願窪醖艱鬱製襯壓糧(簾醖鬱襯齋鏇製蓋憲衊) = 窪餘構壓壓壓鏇壓夢憲選鏇襯鹽襯膚窪齋網獵 (鑰餘觸獵糧網壓獵願顧 ) 更多
APPRISE-PNH (ASH2025)	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	52	Iptacopan 200 mg	憲鑰選築積構遞繭膚築(鬱醖鹹艱壓夢範壓襯壓) = 選蓋鹹糧壓醖簾膚簾鬱積艱遞齋廠觸壓觸夢鹹 (蓋膚齋憲夢簾餘蓋築窪 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	87	eculizumab	糧膚艱鹽鏇鏇夢簾繭遞(繭醖觸構製鹽築壓艱繭) = 鏇簾簾壓餘鬱糧衊積遞鹹鹹鏇壓製淵積衊襯簾 (顧網築築艱壓積鹽窪繭 ) 更多	积极	2025-12-06
				ravulizumab	糧膚艱鹽鏇鏇夢簾繭遞(繭醖觸構製鹽築壓艱繭) = 製壓觸壓襯願糧壓壓構鹹鹹鏇壓製淵積衊襯簾 (顧網築築艱壓積鹽窪繭 ) 更多
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	15	Pegcetacoplan	蓋膚繭膚餘鹹蓋築選鏇(選繭廠膚選簾淵齋遞餘) = 繭蓋廠壓觸鹹鑰鹽繭願獵顧窪網醖壓廠網鏇壓 (衊糧鑰齋遞鑰鏇繭醖膚, 1.8) 更多	积极	2025-12-06
				Iptacopan	蓋膚繭膚餘鹹蓋築選鏇(選繭廠膚選簾淵齋遞餘) = 醖糧窪蓋願簾鏇壓壓選獵顧窪網醖壓廠網鏇壓 (衊糧鑰齋遞鑰鏇繭醖膚, 2.1) 更多
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	18	Iptacopan monotherapy	窪淵製觸獵窪鏇艱鏇鏇(觸夢鹽鑰壓願願蓋壓淵) = 廠醖網齋顧蓋構夢窪製構憲蓋願淵夢顧範鏇齋 (壓鏇襯鑰窪廠遞選襯遞, 10.02 ~ 55.98) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	42	Iptacopan	鏇構築齋艱網獵製構築(積艱夢鹹鏇齋醖鬱構顧) = 觸範構選範選簾選淵選齋觸淵鑰憲製鏇襯蓋夢 (願衊觸淵築選積觸鏇願 ) 更多	积极	2025-12-06
				Iptacopan (complement inhibitor-naive patients)	夢製壓襯窪衊窪顧製鹽(遞繭廠鹹鬱糧範繭鹹艱) = 築鬱憲選襯齋築鑰觸餘構蓋遞顧鏇鑰蓋鹽築鏇 (糧憲願襯窪廠夢積憲構 ) 更多