Iptacopan

Novartis’ Fabhalta is the only Factor B inhibitor approved in the country. Credit: JHVEPhoto/Shutterstock. Health Canada has approved Novartis Canada’s Fabhalta (iptacopan capsules) as the first oral monotherapy to treat adults with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH) and haemolytic anaemia. The Notice of Compliance issued by Health Canada approving Fabhalta is supported by findings from the Phase III APPLY-PNH trial, which involved subjects with residual anaemia despite previous anti-C5 treatment who switched to the therapy. Further backing comes from the Phase III APPOINT-PNH trial, which included complement inhibitor-naïve subjects. Clinical trials have demonstrated that the therapy provides superior haemoglobin improvement without the need for red blood cell transfusions. The therapy is the only Factor B inhibitor approved in the country, offering comprehensive control of red blood cell destruction, both within and outside blood vessels. Its clinical safety and cost-effectiveness are currently under review by Canada’s Drug Agency and Institut National d’Excellence en Santé et Services Sociaux. Novartis Canada country president Mark Vineis stated: “We are proud that Fabhalta has received approval to bring a new oral medicine to Canadians living with PNH, a chronic and life-altering blood disease. “This new treatment option provides renewed hope for patients, their loved ones and the healthcare providers who care for them.” The therapy is accessible only via a controlled distribution programme, which requires prescribers to enrol subjects and confirm their vaccination against encapsulated bacteria. PNH is characterised by the inappropriate or excessive activation of the complement system. Novartis Pharmaceuticals Canada has a team of 600 focused on addressing the changing needs of patients and the healthcare system. The company invests more than $30m annually in research and development within the country.

点击上方的 行舟Drug ▲ 添加关注 2024年度中国新药盘点 来源 《中国新药与临床杂志》, 2025年1月，第44卷 第1期 作者 李秋，戈乾玮，邵黎明 复旦大学药学院； 上海市药物研发协同创新中心 摘要 本文盘点了2024年度国家药品监督管理局批准的新药上市申请，梳理了不同注册类别的新药、临床急需的短缺药、儿童用药、罕见疾病用药等信息，为生物医药从业者提供参考。截至2024年12月31日，NMPA共批准228个新药上市申请，其中1类新药48个，2类改良型新药67个，境外已上市原研药和改良型药品94个，治疗领域以肿瘤为主。儿童用药和罕见疾病用药获批总数保持增长。 关键词 药物批准；1类新药；改良型新药；儿童用药；罕见病 _ 正文 _ 2024年，国家药品监督管理局（NMPA）批准的新药上市申请数量保持增长，1类新药获批48个，包括多个在前沿靶点、作用机制等方面取得突破性进展的国产新药，首个全球同步研发同步申报、在中国率先获批的进口新药。 2024年度新药获批概况 根据NMPA发布的药品批件（https: //www. nmpa. gov. cn/zwfw/zwfwpjfbzs/pjfbzsyp/index. html）及药品审评中心（CDE）公开的上市药品信息（https: //www. cde. org. cn/main/xxgk/listpage/b40868b5e21c038a6aa8b4319d21b07d），截至2024年12月31日，2024年度NMPA共批准228个新药上市申请，涉及196个品种。新药包含化学药品（下文简称化药）1类、2类和5.1类，治疗用生物制品（下文简称生物制品）1类、2类、3.1类和3.2类，中药1类、2类和3.1类。化药、生物制品和中药获批数量分别为123（53.9%）、93（40.8%）和12个（5.3%）。化药中，国产新药占比为43.1%，相比2023年增加12.3%；生物制品中，国产新药占比为45.2%，与2023年基本持平[1]（图1）。 1 各省市获批新药情况 获批新药的上市许可持有人主要分布在江苏、广东和上海等省市（图2）。其中，获批1类新药的持有人主要聚集在江苏省（13个）、上海市（7个）和四川省（6个）。 2 通过药品加快上市注册程序批准上市的新药 2024年，通过药品加快上市注册程序批准上市的新药有71个，化药和生物制品分别为41和30个。其中，纳入附条件批准程序的新药29个，纳入优先审评审批程序的新药67个，纳入突破性治疗药物程序的新药31个，见图3。 突破性治疗药物中有22个抗肿瘤药物。其中，康方生物的程序性死亡受体1（PD-1）/血管内皮生长因子（VEGF）双特异性抗体依沃西单抗，获批用于治疗表皮生长因子受体（EGFR）基因突变阳性非小细胞肺癌。科济药业的泽沃基奥仑赛获批用于治疗既往经过至少3线治疗后进展的多发性骨髓瘤，这是国内第二款获批上市的B细胞成熟抗原（BCMA）靶向嵌合抗原受体（CAR）-T细胞产品，证明了中国在CAR-T疗法领域的快速进步和持续创新。此外，全球同靶点首创新药盐酸伊普可泮和玛伐凯泰也被纳入了突破性治疗药物程序。 3 疾病治疗领域 获批新药中抗肿瘤药物占比为36.8%；其次是神经系统疾病、内分泌与代谢性疾病和自身免疫疾病治疗药物，各占11.0%、10.1%和8.8%（图4）。抗肿瘤药物中，化药和生物制品各占一半，神经系统和内分泌与代谢性疾病治疗药物主要为化药，自身免疫疾病治疗药物主要为生物制品。 文章内容由凡默谷小编查阅文献选取，排版与编辑为原创。如转载，请尊重劳动成果，注明【来源：凡默谷公众号】。 2024年度新药注册类别梳理 本年度批准1类新药48个（不包含10个新增适应证的1类新药），2类改良型新药67个，境外上市原研药和改良型药品94个，古代经典名方中药复方制剂9个。 1 1类新药 首次获批上市的1类新药共48个（表1），化药、生物制品和中药分别为23、22和3个（图5）。国产新药有40个，包括全球首个超长效口服降糖药物考格列汀和全球首个PD-1/VEGF双特异性抗体依沃西单抗。此外，有8个全球同步研发、同步申报的进口新药，包括率先在中国获批的可伐利单抗（较美国早4个月）、首个胰岛素周制剂依柯胰岛素和首个靶向β淀粉样蛋白的仑卡奈单抗等。 从批准上市的药品作用机制来看，全球同靶点首创新药2个，一个是诺华研发的特异性补体B因子口服抑制剂盐酸伊普可泮，用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症；另一个是安斯泰来研发的靶向紧密连接蛋白18剪切变体2（CLDN18.2）的IgG1单克隆抗体佐妥昔单抗，用于治疗CLDN18.2阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性的局部晚期不可切除或转移性胃或胃食管交界处腺癌。新作用机制药物1个，为迪哲医药研发的全球首个靶向JAK/STAT通路的抑制剂戈利昔替尼，用于治疗复发或难治的外周T细胞淋巴瘤。 恒瑞医药的μ-阿片受体（MOR）激动剂富马酸泰吉利定、上海科州的丝裂原活化的细胞外信号调节激酶（MEK）抑制剂妥拉美替尼、信达生物的KRAS G12C抑制剂氟泽雷塞，以及同日获批的智翔金泰研发的靶向白细胞介素17A（IL-17A）的全人源抗体赛立奇单抗和盛迪亚的靶向IL-17A的人源化抗体夫那奇珠单抗都是国外已有产品上市的同靶点国内首个获批的产品。 从治疗领域来看，1类新药主要集中在抗肿瘤领域，占比为43.8%，其次是内分泌与代谢性疾病，占比为14.6%。 2 2类改良型新药 2类改良型新药共67个，其中化药34个，生物制品33个。化药中，国产占比79.4%；生物制品中，国产占比57.6%。改良的类型以新增适应证为主，共54个（图6），包括泛发性脓疱型银屑病、弥漫大B细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤、特纳综合征等。其次是改良新剂型，共10个，包括干混悬剂、缓释微球、植入剂、糖浆和舌下片等。盐酸纳曲酮由片剂和胶囊剂型改良为植入剂，用于防止阿片类物质依赖患者脱毒后的复吸。水合氯醛在酊剂、灌肠剂等剂型的基础上，新增了糖浆剂型，提高了患儿用药依从性。艾加莫德α由静脉注射剂改良为皮下注射剂，缩短了给药时间，减少了输注相关反应，减轻了患者的治疗负担。 3 境外上市原研药和改良型药品 境外上市原研药和改良型药品包括5.1类化药和3.1、3.2类治疗用生物制品。化药和生物制品比例为1.7（图7）。 境外上市原研药获批44个，治疗领域包括肿瘤、神经系统疾病和血液系统疾病等。其中，首个靶向心肌肌球蛋白的抑制剂玛伐凯泰获批上市，用于治疗梗阻性肥厚型心肌病成人患者。首个人胰高血糖素样肽2类似物替度格鲁肽获批上市，用于治疗短肠综合征成人和1岁及以上儿童患者。 境外上市改良型药品获批50个，包括新剂型、新增适应证和新复方制剂，其中新增适应证29个，占比为58.0%；新剂型17个，占比为34.0%，包括治疗带状性疱疹的凝胶贴膏、治疗糖尿病严重低血糖的鼻用粉雾剂、治疗慢性阻塞性肺疾病的吸入气雾剂和治疗儿童囊性纤维化相关肝病的口服混悬液等。 儿童用药获批情况 为了满足儿科临床用药需求，促进儿童适宜品种、剂型、规格的研发创新、申报和审评，2016年以来，国家卫生健康委员会同工业和信息化部、 NMPA，发布了多批《鼓励研发申报儿童药品清单》。2024年1月，国家卫生健康委发布了《关于推进儿童医疗卫生服务高质量发展的意见》强调了坚持以儿科临床需求为导向推动药品生产企业研发，加大对儿童用药品种及关键技术研发的支持力度，补齐儿童药物适宜剂型、规格不足等短板的意见，支持符合条件的儿科相关医疗机构按程序提出增加药品说明书儿童用药信息的建议。4月，CDE发布了《药审中心关于已上市药品说明书增加儿童用药信息工作细则（试行）》，制定了品种名单和药品说明书修订建议，为儿童用药的研发提供了参考。 2024年儿童用药获批35个，包括进口新药28个，国产新药7个（表2），其中改良型药品有25个。新获批的儿童用药涵盖了儿童罕见疾病、儿童危急重症和儿童多发病常见病，如短肠综合征、周期蛋白依赖性激酶样5（CDKL5）缺乏症相关癫痫发作、肝豆状核变性、阵发性睡眠性血红蛋白尿症和复发性心包炎等临床无药和少药的病种，以及近视、特应性皮炎和高血压等常见病。 罕见疾病用药获批情况 2024年，CDE先后发布了多项鼓励罕见疾病用药研发的政策和指导原则，包括《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》《在罕见疾病药物临床研发中应用去中心化临床试验的技术指导原则》和《罕见病酶替代疗法药物非临床研究指导原则（试行）》等，加速推动了罕见疾病药物的研发和审评审批制度的完善。2024年罕见疾病用药获批27个（表3），包括进口新药25个，国产新药2个。新获批的罕见疾病用药涵盖了泛发性脓疱型银屑病、乙酰胆碱受体抗体阳性的成人全身型重症肌无力、复发性心包炎和罕见肿瘤等疾病。 小结 2024年，我国新药获批数量保持增长，创新药的研发质量不断提升。展望未来，随着我国医疗卫生体制改革的不断深化和全链条支持创新药发展政策的落地，国产新药的质量和数量将会进一步提升。 参考文献 《中国新药与临床杂志》, 2025年1月，第44卷 第1期 文章信息源于公众号凡默谷，登载该文章目的为更广泛的传递行业信息，不代表赞同其观点或对其真实性负责。文章版权归原作者及原出处所有，文章内容仅供参考。本网拥有对此声明的最终解释权，若无意侵犯版权，请联系小编删除。 学如逆水行舟，不进则退； 心似平原走马，易放难收。 行舟Drug 每日更新 欢迎订阅+ 医药大数据|行业动态|政策解读