盐酸伊普可泮(Iptacopan) - 药物靶点：CFB_在研适应症：C3肾小球病，免疫球蛋白a肾病，阵发性睡眠性血红蛋白尿症_专利_临床

概要

基本信息

药物类型

小分子化药

别名

Iptacopan Hydrochloride、伊普可泮、LNP 023

+ [6]

靶点

CFB

作用方式

抑制剂

作用机制

CFB抑制剂(补体因子B抑制剂)

治疗领域

血液及淋巴系统疾病其他疾病免疫系统疾病+ [8]

在研适应症

C3肾小球病免疫球蛋白a肾病阵发性睡眠性血红蛋白尿症+ [12]

非在研适应症

冷凝集素病溶血特发性膜性肾病+ [3]

原研机构

Novartis Pharma AG

在研机构

诺华（中国）生物医学研究有限公司

Novartis Pharmaceuticals Corp.Novartis Pharma AG

+ [8]

非在研机构-

权益机构-

最高研发阶段批准上市

首次获批日期

美国 (2023-12-05),

阵发性睡眠性血红蛋白尿症

最高研发阶段(中国)批准上市

特殊审评突破性疗法 (美国)、加速批准 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物（PRIME） (欧盟)、优先审评 (中国)、突破性疗法 (中国)、孤儿药 (日本)、孤儿药 (韩国)、孤儿药 (澳大利亚)、优先审评 (澳大利亚)、优先审评 (美国)、附条件批准 (中国)

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结构/序列

分子式C25H33ClN2O5

InChIKeyJUWBBUFSAGEROP-VVJLZRNGSA-N

CAS号2447007-60-3

关联

34

项与盐酸伊普可泮相关的临床试验

NCT06994845

/ Recruiting临床3期

A Single-arm, Multicenter, Phase III Study to Assess Efficacy, Pharmacokinetics, Safety and Tolerability of Iptacopan in Pediatric Patients of 2 to <18 Years of Age With Primary Immunoglobulin A Nephropathy (IgAN)

The study is an open-label, single arm, multicenter, Phase III study to determine proteinuria reduction, pharmacokinetics (PK), safety and tolerability (including CV surveillance) of iptacopan in primary immunoglobulin A nephropathy (IgAN) pediatric patients aged 2 to <18 years.

开始日期2025-11-27

申办/合作机构

Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.

NCT06934967

/ Recruiting临床3期

An Open-label, Single-arm, Multicenter, Phase 3 Study to Assess Pharmacokinetics, Safety and Tolerability of Iptacopan in Pediatric PNH Patients 2 to <18 Years of Age

The purpose of this open-label, single arm, multicenter, phase 3 study is to assess the pharmacokinetics of iptacopan in pediatric patients and to assess whether iptacopan is safe and well tolerated when used for the treatment of pediatric paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) patients 2 to < 18 years of age.

开始日期2025-10-28

申办/合作机构

Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.

NCT06931691

/ RecruitingN/A

A Multi-center, Ambispective Cohort Study to Evaluate the Impact of Iptacopan on Disease Management, Treatment-Related Outcomes and Healthcare Resource Utilization for Adult Patients With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria in China

The implementation of new standards for the management of PNH and the use of iptacopan in patients with PNH are expected to change the treatment landscape and improve the overall prognosis of patients.
Based on these backgrounds, we plan to conduct a real-world study of iptacopan to further evaluate its impact on treatment-related outcomes, disease management, and healthcare resource utilization in Chinese patients with PNH.

开始日期2025-06-10

申办/合作机构

Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.

100 项与盐酸伊普可泮相关的临床结果

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100 项与盐酸伊普可泮相关的转化医学

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100 项与盐酸伊普可泮相关的专利（医药）

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98

项与盐酸伊普可泮相关的文献（医药）

2026-01-01·CURRENT OPINION IN NEPHROLOGY AND HYPERTENSION

C3 glomerulopathy: advancements in diagnostics and therapeutics

Review

作者: Chang, Yongen ; Hanna, Ramy M. ; Ahdoot, Rebecca S. ; Dixit, Shubham ; Ham, Ava

Purpose of review:

C3 glomerulopathy is a complex, relatively recently elucidated topic with many diagnostic and therapeutic developments over the last 10 years. The authors aim to update the general, glomerular disease, and transplant nephrology audience regarding these new discoveries.

Recent findings:

C3 glomerulopathy (C3G) includes a spectrum of disorders both etiologically, and morphologically, like dense deposit disease. Further developments in related glomerular pathologies like immune complex mediated membranoproliferative glomerulonephritis (ICMPGN), C3 monoclonal immunoglobulin deposition disease (C3-MIDD), and post infectious glomerulonephritis (PIGN) are emerging. Increases in molecular testing have revealed genetic links to alternative complement and acquired nephritic and anticomplement antibodies as playing an etiologic role. This alongside new pharmaceutical developments have moved the field forward significantly. There are also two new pivotal pharmacological agents approved by the United States Food and Drug Administration (USFDA). The new pharmacological pathways involve Factor B blockade (iptacopan) and C3 blockade (pegetacoplan).

Summary:

The new diagnostic, genetic, and molecular developments are discussed; changes in nomenclature and taxonomy are reviewed. Finally, landmark trials (such as the APPEAR-C3G and VALIANT, respectively) are reviewed to provide clinicians and clinician researchers with a timely update of new events in C3G.

2025-12-31·Hematology

Severe hemolysis flare of refractory autoimmune hemolytic anemia with positive complement component C3d responsive to Iptacopan with cyclophosphamide and prednisone: a case report

Article

作者: He, Guangsheng ; Zhang, Yawen ; Gong, Yuemin

OBJECTIVES:

Autoimmune hemolytic anemia (AIHA) is characterized by autoimmune-mediated destruction of erythrocytes. Both AIHA and Evans syndrome are rare, manifesting a severe clinical course, high relapse rate, and potentially fatal outcomes. Refractory AIHA shows poor responsiveness to multiple treatment regimens, and there is still a lack of effective treatment regimens for serious hemolytic episodes.

METHODS:

Three refractory AIHA cases with a positive complement component C3d and hemolytic flare were treated with the oral factor B inhibitor ptacopan in conjunction with cyclophosphamide and prednisone.

RESULTS:

After treatment with iptacopan plus cyclophosphamide and prednisone, all three patients showed a rapid increase in Hb levels, a decrease in reticulocyte proportion, and a significant reduction in hemolysis manifestations (Lower LDH level and unconjugated bilirubin).

CONCLUSION:

Three refractory cases of AIHA showed good therapeutic efficacy after treatment with iptacopan combined with cyclophosphamide and prednisone. These cases provide a potentially effective treatment option for severe hemolytic episodes in refractory AIHA.

2025-12-31·Hematology

Successful switch from pegcetacoplan to iptacopan after repeated severe breakthrough hemolysis events – case report

Article

作者: Füreder, Wolfgang ; Reinisch, Andreas

OBJECTIVES:

A subset of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) patients develops clinically relevant extravascular hemolysis when treated with complement C5 inhibitors. These patients may benefit proximal complement inhibitors such as pegcetacoplan, danicopan or iptacopan. No studies comparing these substances are available. Breakthrough hemolysis (BTH) - defined by exacerbation of intravascular hemolysis despite complement inhibition - can be severe especially in patients treated with proximal complement inhibitors.

METHODS:

We report on a PNH patient who had suffered repeated episodes of severe BTH with acute renal failure during 1 year of treatment with pegcetacoplan. The patient was switched to iptacopan and followed also for 1 year.

RESULTS:

After switching to iptacopan, no further BTH occurred for the duration of 12 months follow up. The patient maintained stable hemoglobin and reticulocyte counts as well as lactate dehydrogenase (LDH) levels within the normal range.

DISCUSSION:

Despite dose escalation of pegcetacoplan, BTH recurred in our patient. Therefore, an alternative therapy was warranted. During iptacopan therapy - chosen due to patient preference -no further BTH occurred. However, more data from a larger number of patients are needed.

CONCLUSION:

A switch to iptacopan may be an option for pegcetacoplan treated patients who experience repeated BTH in spite of dose escalation.

657

项与盐酸伊普可泮相关的新闻（医药）

2025-12-23

·短话说肾

《柳叶刀》公布中国CKD患者达1.52亿

导读慢性肾脏病（CKD）已成为继心脑血管疾病、糖尿病、肿瘤之后第五大慢病杀手，却长期被政策与公众忽视。全球疾病负担研究（GBD）2023年首次把CKD列为“非传染性疾病优先议题”。本文基于最新公布的GBD 2023数据，系统梳理1990~2023年204个国家与地区成人CKD患病率、死亡率、伤残调整生命年（DALY）及其可归因危险因素，旨在为各国制定筛查、干预与资源配置策略提供循证依据。一.数据来源与方法要点研究纳入21845条死亡登记、2230条患病率调查及肾脏替代治疗登记，覆盖20岁以上成人。采用CODEm模型估算死亡，DisMod-MR 2.1估算患病与伤残，贝叶斯meta回归合成相对危险度，并以2023年WHO世界标准人口进行年龄标准化，保证跨时间与地区可比。所有结果以95%不确定区间呈现。二.全球患病规模与增幅 2023年全球CKD患病人数达7.88亿，为1990年3.78亿的2.1倍；年龄标准化患病率14.2%，较1990年上升3.5%。其中约96%为1~3期轻中度患者，4~5期及接受透析/移植者不足4%。中国（1.52亿）与印度（1.38亿）合计占全球病例38%，另有17国病例超千万。人口老龄化可解释18.9%的粗患病率增幅，而真实生物学风险上升贡献其余部分。三.区域差异北非及中东、南亚、撒哈拉以南非洲、拉美及加勒比海地区年龄标准化患病率分别达18.0%、15.8%、15.6%、15.4%，显著高于全球均值；高收入超级区域仅10.8%，为最低。国家层面，伊朗、海地、巴拿马、尼日利亚、毛里求斯、墨西哥等18国患病率≥18%。透析与移植普及率呈现“南北落差”：高收入国每百万人口透析率为低收入国的8~12倍，而撒哈拉以南非洲移植率几乎可忽略。四.死亡与伤残趋势 2023年CKD作为根本死因导致148万例死亡，为全球第九大死亡原因，年龄标准化死亡率26.5/10万，比1990年上升6.1%。同期全球前十大死因中仅阿尔茨海默病与糖尿病死亡亦呈上升。 CKD所致DALY率为769/10万，排第12位，而在北非、中东及撒哈拉以南非洲高达1400/10万左右，提示早逝与长期残疾并存。瑙鲁、马绍尔群岛、埃及、萨尔瓦多等国死亡率≥60/10万，形成“死亡热点带”。五.心血管协同负担肾功能下降是心血管疾病的重要独立危险因素。 2023年全球11.5%的心血管死亡归因于肾功能不全，位列高危因素第七，高于高空腹血糖（9.9%）与高BMI（9.4%），且随年龄递增，80岁以上人群归因分数接近20%。这表明CKD干预不仅可减少肾衰竭，还能显著降低心脑血管事件。六.主要可调控危险因素高空腹血糖、高收缩压、高BMI、不良膳食（低水果、蔬菜、全谷、高钠/红肉/含糖饮料）及非最佳温度暴露合计解释CKD DALY的81%。其中高血糖贡献最大（31.9%），在20~69岁人群中随年龄线性上升；高BMI在70岁前占第二，70岁后高血压取而代之。拉美与加勒比海地区非最佳温度相关DALY占比高达6%~8%，与该地区CKDu（不明原因肾病）集中暴发相符，提示热应激及脱水可能是重要环境触发因素。七.病因谱变化与CKD不明病因警示除传统糖尿病与高血压外，APOL1高危基因型在西非及非洲裔人群驱动约30%额外风险；中美洲、斯里兰卡、印度等地CKDu(CKD不明病因)已占当地终末期肾病40%~60%，其病理特征为无蛋白尿、间质纤维化，与长期热暴露、农药、重金属及反复感染相关。气候变化模型预测，到2050年极端高温可使全球CKD新发病例额外增加8%~12%，中低收入国家首当其冲。八.干预现状与缺口尽管肾素-血管紧张素系统抑制剂、SGLT2抑制剂、新型非甾体类盐皮质激素受体拮抗剂（ns-MRA）及GLP-1受体激动剂四类药物已证实可显著延缓肾病进展并降低心血管事件，但真实世界处方率仍低：美国大型医保数据库显示SGLT2抑制剂在合并糖尿病患者中仅35%，在高收入国亦不足半数，低收入国更可忽略不计。全球35%糖尿病患者与仅4%高血压患者接受过白蛋白尿检测；电子病历中30%已确诊CKD未被标注，提示“认知-诊断-治疗”三环节均存在巨大黑洞。九.结论过去三十余年，CKD已从“沉默的流行病”跃升为全球第九大致死因素，其患病与死亡负担持续攀升，与社会人口学变化、代谢危险因子暴发及气候因素交织。面对有效干预手段日益丰富而落实不足的现实，各国政府、医保系统与专业学会须携手推进早期筛查、风险因素控制及创新药物普及，方能遏制CKD对人群健康与经济发展的双重冲击。 IgA肾病治疗预后的荟萃分析 SGLT2i奠定CKD治疗心肾新基石 eGFR破30再用SGLT2i有用吗沉默的流行病:了解老年人CKD IgA肾病管理指南巡讲(第2站) 亲人捐肾:关乎安全与爱的严肃承诺重症患者酸中毒:使用碳酸氢钠能否减少透析靶向APRIL药物治疗IgAN证据详解 “草根激素”雷公藤6大关键问题 “拉唑"类胃药潜藏的伤肾风险波维他西普获IgAN突破性疗法新药从三方入手综合评估肾功能警惕药物过敏性间质性肾炎哪些IgAN患者需考虑切扁桃体保护肾单位是守卫肾脏健康的关键非奈利酮剂量和安全性研究分析 IgA肾病治疗从"延缓″到"阻击″ 免疫抑制药增肾患心血管事件风险反映肾小管健康的血浆标志物从“四重打击”到“五重打击”:重新理解IgAN起点与未来肾脏B超报告八主项解读饮食模式如何影响CKD预后 APCN 2025:耐赋康®彰显肾功能保护价值阿魏酸哌嗪经典药的“隐藏技能” AI精准预警肾病进展风险说说3种生坦类药(ERA)与IgAN 肾小球病和肾小管病怎样区分 CKD全球负担持续加重两大IgAN指南更新的治疗脉络全国数据揭秘1.2亿肾病患者诊疗困境饮食补钾可促进尿钠排泄吗 IgAN现有治疗药物的定位与应用最新发表:全球CKD的患病率四表整理CKD核心方案与用药要点 2025 KDIGO IgAN指南既是里程碑又是新起点用四朵金花来拯救肾脏心脏标志物在CKD中的应用耐赋康®究竟需治疗多久维持多久补蛋白是改善化验单还是生活长新冠与肾脏是沉默的长战耐赋康®11项最新成果将亮相2025APCN CKD从延缓进展转向追求缓解 CKD患者甲流用奥司他韦需调剂量北大一院探寻IgA肾病的遗传密码肾小球滤过率下降意味着什么肾病患者接种流感疫苗全梳理 IgA肾病风险预测的挑战与方向 CKD的疾病负担及众多并发症 24年随访证实低蛋白饮食延缓肾病进展 IgA肾病管理临床实践指南巡讲解读IPNA发布首个儿童IgA肾病指南短话说肾文辑25年11月吕继成教授解读IgAN研究新路径老年慢性肾脏病治疗新理念前脑啡肽为预测CKD的新指标 APRIL抑制剂引领IgA肾病对因治疗新突破用达格列净时eGFR“历史轨迹”很重要 SGLT2ⅰ对CKD4期患者仍然有效 IgA肾病需“分层分阶段”治疗 CKD诊疗现状为管理敲响警钟肾脏彩超报告单上的6个“暗语” “斯贝利单抗”用于IgA肾病治疗获批达格列净对不同基线eGFR患者的影响水肿的分类分级及常见病因每7个成人就有1个患有CKD 延缓CKD进展的管理策略综述 “体圆度″指数预测CKD患者死亡风险 “一刀切”的肾病诊断标准己过时老年慢性肾脏病综合管理健康肾脏与饮水习惯的关系耐赋康服一疗程到底是否有效非奈利酮在非糖尿病CKD中疗效仓促透析问题在系统而非患者非奈利酮在IgAN人群中再添新证阿曲生坦显著改善IgAN患者结局伊普可泮在东亚IgAN患者最新研究对因治疗推动IgAN治疗策略升级打破CKD与CVD交互的恶性循环非奈利酮+恩格列净哪些患者疗效明显泰它西普多项IgAN研究再添新证据从蛋白尿视角解锁CKD管理新武器司美格鲁肽降低预定的肾脏结局风险阿塞西普治IgAN的3期临床研究 CKD患者强化降压能否获益 eGFR斜率精准筛选CKD高危患者 IgAN诊断治疗与长期管理专家解读慢性肾脏病的支持治疗进展核心研究:两常用药降52%肾衰风险尽早对因治疗优化IgAN患者结局高低剂量恩格列净对蛋白尿的降低效果 SGLT2i和GLP-1RA对肾衰风险预测的影响靶向释放布地奈德治疗IgA肾病非奈利酮+SGLT2i治IgAN的有效性和安全性 uNGAL辅助临床鉴别AKI病因双指南力荐对因治疗IgA肾病非奈利酮治IgAN的有效性和安全性 SGLT2i降蛋白效果与BMI有关 siRNA类药治IgAN有望一年两针 CKD患者血钠与死亡的关联多吃水果蔬菜延缓3期CKD进展泰它西普中国Ⅲ期临床A阶段结果发布减轻CKD代谢紊乱的主导饮食 AKI期间用静注造影剂与肾脏结局无关耐赋康为IgAN患者持续带来肾脏获益尿蛋白检测在早期肾损中的意义 AKI+重度代谢性酸中毒该补碱吗重磅:FDA将批准IgAN新药斯贝利单抗上市炎症指标CRP预示肾脏风险预测AKI后肾功能否恢复的标志物阿曲生坦治疗东亚IgAN患者疗效 IgAN组织学特征对司帕生坦疗效影响齐泊腾坦+达格列净之效果 IgAN治疗全面进入耐赋康时代 SGLT2i+司帕生坦降IgAN患者蛋白尿62% 低蛋白饮食依从性与CKD进展 IgAN迎来靶向APRIL对因治疗尿毒症的元凶至今仍未找到血肌酐值的3个警戒线 ASN 2025|IgAN多项新药进展一览 IgA肾病治疗的新靶点:pDC SGLT-2i适合所有CKD患者吗重磅:KDIGO| 2025 IgAN指南执行摘要在何时用何法检测蛋白尿达格列净对CKD患者心脏结构和功能影响揭密KDIGO 2025 IgAN指南更新 eGFR的EKFC与LMR两种新算法 CKD患者抗生素剂量的调整诺肾世达坦途:IgA肾病精准治疗肾小球滤过率估算的3种主流方法 CKD相关问题AI系列视频耐赋康®7项最新研究成果将亮相2025ASN CKD治疗多靶点联用新时代口服司美格鲁肽片也能降尿蛋白 China-CKD队列研究的启示 90%CKD患者缺25-羟基维生素D CKD衰弱评估:工具虽异殊途同归泰它西普开创IgAN靶向治疗多久查次肌酐才不浪费又不误事肾病遗传学从"是/否"到"风险" CKD及其合并症的管理优化 IgA肾病治疗是灭火还是修疤短话说肾文辑25年10月重视CKD患者25羟维生素D管理揭秘亲属供肾移植三大核心手术妊娠对CKD患者肾功影响因人而异延缓CKD进展靶点药物及治疗进展 eGFR新公式诊断更准付代价 CKD患者适选的20种中成药 eGFR与尿蛋白的误判陷阱激素的主要不良反应及处理要点女性雌激素对抗急性肾损伤 UACR和UPCR有什么区别 KDIGO肥胖与CKD关系争议会议司美格鲁肽降糖减肥强效护肾肾脏病学过去20年突破与未来20年发展 ACEI与ARB类药是肾脏守护盾牌血尿诊断思路五要点 CCSN速递:IgAN抗炎治疗策略肾脏健康新卫士:揭秘SGLT2ⅰ 从源头上阻断IgA肾病进展的治疗策略中华医学会肾脏病学分会成立45周年 CKD患者易发生心源性猝死伊普可泮减缓IgAN患者肾功能下降首部CKD与认知障碍专家共识发布超越肾单位高滤过聚焦足细胞 IgAN评估的2个关键替代终点大米与面食谁是CKD患者优选 CKD蛋白尿管理四类用药全梳理 CKD相关高钾血症错怪健康食物小剂量骨化三醇为IgAN治疗“加分项” 尿常规检查AI系列视频中国IgA肾病患者的长期预后和治疗时机服百令胶囊避3误区用4实操《中国成人IgA肾病指南(2025)》要点 CKD指南用药:疗效确切应用不足《中国成人IgA肾病指南(2025)》发布老年CKD治疗需个性化超越标准新发现:IgAN新增1个进展因素肾病脑雾元凶可能来自肠道 IgAN九字訣:早达标久维持稳控制关注“沉默的杀手”肾性贫血全球肾衰竭替代治疗459万例 KDIGO对延缓CKD进展最新推荐 SGLT2i新作用可全面降低住院风险靶向肠道黏膜免疫成为IgAN长期治疗新标准 IgAN新药临床试验重塑疾病认知尿LIF预测IgAN预后与激素疗效中国CKD患者死亡率最新数据 CKD患者多久查次肌酐最合适 IgAN领域大热的斯贝利单抗猪肾移植正式进入临床试验重磅综述|慢性肾脏病万宝全书百令胶囊主要用于六种肾病 4款IgAN重磅新药迎来齐突破肾穿刺活检的五个真相 IgAN药物研究新进展7(泽戈奇拜单抗) 揭秘肾脏衰老“密码”探寻治疗新径 IgAN药物硏究新进展6(迈泽妥单抗) GLP-1RA改善CKD患者肾脏结局 IgAN药物硏究新进展5(菲泽妥单抗) 读懂第一次及第二次“晨尿” IgAN药物硏究新进展4(瑞利珠单抗) SGLT-2i降蛋白尿与BMI相关 IgAN药物研究新进展3(伊普可泮) 压垮肾脏最沉重一击是什么 IgAN药物研究新进展2(司帕生坦) 治疗CKD五大类常用药用法梳理阿曲生坦治疗IgAN研究新进展 CKD患者安全的肌酐控制目标短话说肾文辑25年09月梳理|KDIGO 2025 IgA肾病指南判断CKD病情轻重的六个标准 (中英文对照版)KDIGO 2025 IgA肾病指南非奈利酮为各CKD分期患者带来获益 (中文版)KDIGO 2025 IgA肾病指南非奈利酮与恩格列净合用优于单药 (图解版)KDIGO 2025 IgA肾病指南 (PDF版)KDIGO 2025 IgA肾病指南 KDIGO 2025 IgAN指南核心要点肾小球病和肾小管病有何不同非奈利酮有效缓解IgAN患者蛋白尿达格列净原研药能进集采降价吗解读肾功报告中易忽视的指标肾小球硬化≥10%是IgAN患者预后不良独立预测指标耐赋康®五项核心分析验证价值激素对IgAN患者总IgA水平影响 IgAN治疗新策略与長期管理路径尿蛋白六项检查解读解读2025 KDIGO IgA肾病指南中国糖尿病肾病地图发布重磅《2025 KDIGO IgA肾病指南》正式发布 CKD与新发癌症风险荟萃分析耐赋康®持续用1年显著降蛋白尿体力活动减缓年龄相关肾功下降耐赋康®用一疗程后再怎么办膜性肾病(MN)的诊断思路耐赋康®(布地奈德肠溶胶囊)说明概要 IgAN四类治疗药物谁效果最好耐赋康®7项最新真实世界数据亮相 CKD女性怀孕不同分期风险不同 IgA肾病治疗药物急速变脸井喷免费复方药丸:体力活动与CKD 得了慢性肾脏病(CKD)该怎么办肾源性水肿病因和鉴别要点 CVD患者中CKD漏诊率高人生海海“肾”始“肾”终代谢性酸中毒是IgAN并发症 IgAN风险因素组合影响肾脏预后重磅:飞赫达®IgA肾病适应症获批 CKD四类靶点药物深度解析斯贝利单抗治IgAN上市申请获受理低蛋白饮食在CKD中的成本效益重磅发布《中国IgA肾病患者诊疗现状蓝皮书》(提供PDF版本下载) JAMA:延缓CKD进展“三驾马车” CKD是加速全身衰老的引擎耐赋康®与传统激素的区别慢性肾脏病(CKD)管理专题 24h尿蛋白定量检测影响因素 IgAN发病机制靶向治疗新选择 15项核心肾功能检查全解读肾病治疗药中的"跨界英雄" IgAN病理报告解读10篇30问尿素氮和肌酐谁升高对肾伤害大 IgA肾病治疗的新范式食物不安全驱动CKD的隐形毒素构建IgA肾病治疗的三大支柱 LIF水平可预测IgAN肾脏结局 IgAN活检见红细胞管型预后好终于有了伤肾的安全底线短话说肾文辑25年08月简讯:耐赋康®25年中期业绩发布空气污染与肾功能下降的关联简讯:首創Gd-lgA1检测试剂将获批老年人用止痛药对肾脏的影响重磅:泰它西普Ⅲ期临床试验成功肾内科是内科中的"万金油" 激素治疗可改善高进展风险IgAN SGLT2i成急性肾损伤新防线 KDIGO预防CKD争议会议共识报告关于肾萎缩的五个关键问题重定肾功能:年龄改写诊断标准 CKD患者血压管理破局“秘籍” IgA肾病中西医结合治疗现状尿液红细胞位相分析检查斯贝利单抗改写IgAN治疗逻辑发生AKI后及时停RAS抑制剂 IgA肾病新药研发的“明星赛道” 超全血尿诊断思路与预后重磅:诺锐达®IgAN适应症获批抗生素“伤肾”的风险与诊断非奈利酮联合用药新循证方案新见解:钾摄入不足加速肾病恶化油盐与高血压的交互关系有关药物性肾损害全知道 SGLT2i+斯帕森坦治IgAN显效老年人肾功能评估进展与策略从“无用”到“必做”的肾病筛查转变九大继发性IgA肾病诊疗总览 AKI转化为CKD的危险因素及干预策略中国肾病数据网络新版报告肠道菌群是肾病下一个治疗靶点泰它西普治疗IgA肾病新证据饮食扭转肠道菌群驱动的肾病心和肾两个"难兄难弟"的对话 CKD患者为何血流增大脑衰原发性IgA肾病的辅助检查 SGLT2i在ICU战塲遭遇滑铁卢 IgA肾病个体化优化治疗策略成人与儿童IgAN亚型截然不同单纯肌酐高六大原因及应对策略一款治便秘药从腸道健康护肾肾三联核心用药要点图解:肾脏最爱与最怕的事非奈利酮治疗5个月蛋白尿降60% 尿常规检查有“管型”啥意思尿蛋白总波动是哪里出问题昨日已有耐赋康®从各平台发货肾脏彩超报告的六个常见暗语耐赋康®扩产获批患者用药可及对寿命影响不大的六种常见肾病肌酐与胱抑素C差别的隐藏风险腰痛与肾脏病之关系肌酐和尿量在AKI早期不敏感 CKD多重打击由累积共同引发漫谈心率与脉压的“变奏曲” 超加工食品是肾脏健康隐形陷阱糖肾早筛与管理专家共识(2025) 糖肾专家共识要点九问九答短话说肾文辑25年07月非奈利酮治CKD蛋白尿降60.9% 老年CKD治疗的4个关键问题 AKl对CKD的影响及对策 IgA肾病患者肾脏预后标志物 CKD患者认知障碍评估和管理肥胖相关性肾病诊疗新进展蛋白尿轨迹与肾衰竭的关联延缓慢性肾脏病进展三大建议 CKD患者怎样让心脏“不受伤” 靶向APRIL改写IgAN治疗格局 CKD的多措并举全程管理痛风性肾病病理图谱简介停用伊普可泮对IgAN患者影响糖化血红蛋白与CKD进展关系糖尿病肾病的新旧分期药物性肾损伤诊治综述漫画:IgA肾病到底怎么来的 eGFR斜率“门槛”之争无必要 IgA肾病真实面貌与最新警示肾脏“中暑”的三个信号高龄老人急性肾损伤高发危险耐赋康®说明书(25年3月12日修订版) 切掉一个肾对身体有何影响 AKI黄金48小时内需停RASi 感染加重IgA肾病如何防范 CKD患者便秘用药与肾脏结局糖尿病前期患者eGFR降得更快 IgAN患者时间平均UPCR>2g/g风险高司美格鲁肽获批CKD新适应证牛津分类在激素治IgAN的效果预测 CKD流行病学特征与临床应对尿比重小指标后的大秘密甲状腺激素升高可导致肾损伤 CKD患者何时会进展成尿毒症肾脏不适当用药目录专家共识染发剂里的"肾脏刺客" 耐赋康®进医保半年即缺货断供非奈利酮是对抗CKD"新型武器″ 2025 ERA关于IgA肾病新证据 eGFR的体重盲区与精准卡尺慢性肾脏病会“影响脑子” IgAN長篇综述:进展现状未来碳酸氢钠是延缓肾衰“利器” 最新IgA肾病九篇综述PDF版本肾检前的六项关键注意事项 CKD多学科管理共识十要点肾脏B超报告暗藏的“危险信号” 用SGLT2i后eGFR下降停药否 CKD治疗四支柱联合新疗法肾功能到底如何评估 24h尿蛋白定量如何留取图解 IgA肾病析现状明方向择方案肾不好到底能不能做增强CT 3D动画全方位了解肾脏 IgA肾病降尿蛋白治疗需趁早小症状可能是CKD在“敲门” 三维动画了解肾病综合征 CKD合并高血压心肾获益密码肾功指标β2-微球蛋白解读脂肪如何通过神经“黑”入肾脏肾活检针头:粗针料足风险大减少IgAN尿蛋白的三种生坦衰弱CKD患者肾衰风险预测高血压肾病的诊治要点国际权威专家共探IgAN诊疗未来预防砷汞镉铅四个肾毒性物质 AKI确诊后48小时内停RASi IgAN蛋白尿0.5g/天是关键红线肾内科四个常见急症处理方案 IgAN战塲靶向药物带来曙光泰它西普真实世界证据推动IgAN管理 AKI新生物标志物开启精准时代 IgA肾病"元凶"的犯罪自述最新公布:我国透析人数118.3万血压是肾功能下降的加速器 “沉默杀手”:尿毒症的致命真相 0.5g/d是IgA肾病的“保肾线” 百令胶囊需如此用才有效原因不明肾病:CKDx新时代聚焦IgA肾病治疗的精准探索肾小管对肾脏健康至关重要 FGF-23为AKI新生物标志物 IgA肾病治疗新药6问6答非巧合:牙周炎与CKD“形影不离” 血尿素氮(BUN)升高意义解读 IgA肾病治疗方案新范式睡眠障碍和慢性肾脏病短话说肾文辑25年06月斯贝利单抗降IgAN患者蛋白尿51.2% 不花钱的“复方药丸”抗击肾病如何诊断慢性肾脏病(CKD) 延缓CKD进展管理指南70条(2025) SGLT2抑制剂使用注意事项尿三杯"标本怎么留中国肾脏疾病科学报告(第四版) 肾小球滤过率计算一图两表儿童肾病药物选择新风向 IgAN诊疗:分层→施策→共管隐藏的心肾杀手:肾动脉狭窄他汀类药物可预防造影剂肾病资料收藏:IgAN新药研发全景图谁能准确预测CKD进展与死亡您的肾功能正常吗 CKD患者五类治疗药物使用细节猪肾异种移植救人曙光已来 CKD患者蛋白摄入营养新视角 CKD患者蛋白摄入的质与量刷新认知:IgA肾病有否安全区达格列净和恩格列净的区别高温季急性肾损伤风险攀升用恩格列净eGFR波动的临床意义 2025 ERA四摘要尽览肾病诊疗新视角 SGLT2i治疗CKD最新研究进展斯贝利单抗治IgANIII期中期分析揭示真实世界中IgAN治疗模式住院CVD患者CKD诊断治疗漏诊非奈利酮在CKD患者中的真实世界探索降蛋白尿用单药还是"肾三联" 盘点IgA肾病治疗“新药”进展急性eGFR下降会影响SGLT2i疗效吗泽戈奇拜单抗治IgAN百周疗效数据非奈利酮治IgAN展现潜力泰它西普治IgAN降蛋白尿这项IgAN联合治疗方案大显效泰它西普联合低剂量激素治IgAN RAASi用药率不足高钾风险高 IgAN用耐赋康®获益不受基线肾功影响放宽用SGLT2i标准对预后的影响 CKD急性加重的相关因素分析谁更能预测CKD进展死亡风险 lgAN病理残留揭示潜在复发风险 SGLT2ⅰ用于CKD4-5期患者 2025ERA发布IgAN突破性疗法 SGLT2i在广泛CKD患者中获益耐赋康®延长治疗证据链设计公布更新的肾衰竭风险方程可精准预测耐赋康®实现IgAN全人群肾保护低尿水平为CKD恶化的标志物 IgAN慢性化进展及预测工具提高MEST-C评分预测准确性 I-IgAN-PT对ESKD辨别力好 2025ERA:耐赋康®的二项新硏究 IgA肾病治疗后的预后指标伊普可泮治IgAN的II期研究泽戈奇拜单抗治IgAN的I/II期试验阿曲生坦与司帕生坦III期研究耐赋康®最新研究结果亮相2025ERA 预测IgAN疗效的生物标志物 IgA肾病肾衰竭风险方程更新 IgAN单中心真实世界队列分析阿塞西普治IgAN长期扩展研究 CKD药物四联疗法快速启动 CKD检测新型标志物胱抑素C 评估肾功能10个黄金指标图解聚焦CKD:ERA 2025前沿速递肾病发展中的3个关键“分水岭” 吃点酸奶肾脏更健康 IgA肾病分层治疗新策略肾损伤连环劫:AKI转为CKD CKD一线药物SGLT2i用药细节肾与脑对话:CKD痴呆关联解密短话说肾文辑25年05月激素治疗IgAN时机長期评估 CKD患者补维生素D欧洲共识来氟米特治疗IgA肾病的效果腰围越大慢性肾脏病风险越高耐赋康®10项最新证据将亮相ERA 2025 肾病综合征的“三高一低” IgA肾病免疫治疗药物归类梳理慢性肾炎也有“中国地域特色” 如何综合判断肾脏健康状况 Telitacicept控IgAN蛋白尿平衡RAASi应用与高钾血症风险 WHO首个关于肾脏健康决议非奈利酮治IgA肾病循证升级 AI预测急性肾损伤能提前两天早期蛋白尿缓解与IgAN患者长期预后为何服用SGLT2i需多喝水重磅:2025中国IgA肾病指南发布 CKD患者从UACR>10mg/g起风险高耐赋康®被纳入《中国IgAN指南(预审版)》 eGFR差异越大死亡风险越低守护肾脏健康背诵ABCDE SGLT2i在CKD患者中应用要点何时选基于"胱抑素C″的eGFR GFR三年总斜率是CKD关键终点 IgA肾病预后评估需看GS比例 KDIGO IgA肾病指南(草案)解读用RAASi后血钾升高怎么解 IgAN多机制联合治疗临床价值近九成人不知自己患肾脏病中国东南部肾病谱数据发布《2025中国狼疮肾炎指南》发布蛋白尿>0.5g/g时IgAN风险增尿路感染是SGLT2i的“甜蜜负担” 激素用于不同蛋白尿IgAN患者疗效 KDIGO首部儿童肾病综合征指南发布最新中国DKD流行病学调查结果睡得过長增肾小管损伤风险血压忽高忽低比高血压更危险 SGLT2i和RAASi联用降血钾雷夫利珠单抗降IgAN蛋白尿 IgAN患者尿蛋白控制目标差异 IgA肾病治疗呼吁新的范式不同人群GFR升高的不同评估如何解读IgA肾病病理报告黄瓜是肾病患者的"天然良药″ 耐赋康®获国家药监局完全批准 CKD患者体力活动和锻炼共识蛋白尿.高血压.肾功能三者关系重视肾损伤分子-1的检测 IgA肾病当前治疗方案最新进展肾穿前后注意事项与并发症处理 13项尿液检查指标意义解析很伤肾的六种喝水方式 IgA肾病尿毒症风险到底是多少三类少尿临床特点和诊断依据 RASi早期联合SGLT2i心肾双护肾动脉狭窄何时需要警惕耐赋康®的临床适用相关问题血肌酐升高为何要用碳酸氢钠 APRIL如何改写IgA肾病"命运" 肾脏体积增大或缩小常见病变短话说肾文辑25年04月共探IgA肾病诊疗新未来 CKD患者怎样补充维生素肾功能与健康预期寿命的关系 CKD管理需关注甲状腺功能肾病常用六类评分工具解读 SGLT-2ⅰ保护晚期CKD患者心肾二年蛋白尿轨迹预测IgAN进展慢性肾脏病患者可以喝咖啡吗盘点延缓CKD进展新靶点药物短期GFR斜率预测CKD终点从中国数据看IgA肾病治疗变革各类肾病的长期生存情况调查凤毛麟角的二种“降尿素氮”药物到了尿毒症期是早透还是晚透中国IgA肾病流行病学全景图激素的种类与应用及注意事项 CKD蛋白尿管理用好四类药中西医结合治疗IgAN临床实践 CKD治疗进入SGLT2i新时代肾内科AER与ACR指标区别解析非奈利酮降低UACR达48% 用SGLT2i的尿路感染风险如何《短话说肾》封面图片解析《短话说肾》封面图集 KDIGO 2024 IgAN指南更新解读非奈利酮联合与单药治疗比较全球CKD指南"圣经级"更新的价值蛋白尿轨迹是IgAN进展预测因素肾小球滤过功能的评估方法肾彩超检查的四类指标解读切除阑尾治疗IgA肾病有效吗解密牙周炎与CKD之间的联系 CKD患者eGFR与卒中风险相关憋尿的危害竟然如此之大深海鱼油治疗IgA肾病存争议 CKD患者发生低血压怎么办肾小球疾病与长期不良健康结局慢性肾脏病的二项治疗目标达格列净延缓eGFR下降速率血常规指标肾友全解读为什么肥胖会伤肾 CKD是心衰患者的沉默杀手血尿的八个常见错误观点女人和男人谁的肾更脆弱疗效数据看SGLT2i心肾双护亚洲首例异种肾移植患者术后超30天独居悄悄加速肾衰竭风险 eGFR才是肾功能的“生命线” 肾脏“求救信号”→尿液"管型" 尿常规肾功能检查趣图我国IgA肾病的地理版图 CKD的5类常用治疗用药浅谈肾损早期标志物尿NAG 肾功能指标与死亡率随机研究泽戈奇拜单抗治IgAN1/2期试验低eGFR的流行病学患病率 NS-IgAN临床病理特征及预后腰围越大CKD风险越高肌酐可量化老年人肌肉量 IgAN创新药西贝瑞单抗申报上市无论CKD早晚期SGLT2i都可降死亡率达格列净降蛋白尿效果因人而异重磅:阿曲生坦获FDA加速批准 CKD"微炎症"的七类治疗药物 SGLT-2i治疗晚期肾病也有效谁来预测IgAN長期进展风险早期发现CKD的五个关键步骤肾脏移植四问四答肾脏国际杂志|您的肾脏还好吗真实世界中泰它西普治IgAN有效《睡眠健康核心信息及释义》 IgAN狡诈和凶残程度远超想象专家揭秘SGLT2i的"隐藏技能" 短话说肾文辑25年03月耐赋康®去年7个月卖了3.5亿突破传统的CKD新型生物标志物达格列净适合我用吗？耐赋康®的现实与预期里程碑 CKD治疗进入综合保护新纪元肾移植有望不受限血型匹配 IgAN性别差异背后的医学密码 GLP-1RAs护CKD患者心肾获益肾源稀缺"边缘供肾″势在必行 IgA肾病诊断困境及生物标志物系统梳理CKD的防治策略不同年龄eGFR正常参考范围 SGLT2i治疗后eGFR下降怎么解有蛋白尿患者心脏骤停风险升71% 阿塞西普治疗IgAN疗效分析破解老年CKD与衰弱恶性循环警惕"肠病″伤肾的无声警报中国CKD流行病学和疾病负担狼疮肾炎诊疗的十个关键肾病瞄准肥胖患者的九个问题非奈利酮重塑CKD治疗格局 SGLT2i竟是从苹果树意外而来蛋白尿管理的5大误区阿塞西普治IgAN長期有效安全 SGLT2i开启CKD综合治疗新范式睡眠时间过長增肾损害风险国际IgA肾病联盟主席最新综述读懂"肾三联″3大类治疗药物选用心肾“共管”抓2指标降风险 APRIL在IgAN治疗中的潜力细数SGLT2i跨越百年成長史列净类药常用知识5问5答梳理IgA肾病新药研究及治疗突破 CKD一线药物联用再获循证支持达格列净和恩格列净的区别泰它西普治IgAN随机II期研究 CKD一线治疗药物重塑治疗格局 SGLT2i推荐哪些CKD患者用 IgAN不建议起始免疫抑制治疗 CKD治疗一线药物又有新发现图表告知体检做哪些肾检项目新型药物引领下的CKD指南变迁 eGFR随时间波动与肾脏结局相关补体抑制剂治IgAN两月给药一次梳理CKD治疗的5大类常用药 eGFR斜率可预测老年心衰风险可买到医保价耐赋康®的医院药店肾小球滤过率下降意味什么早诊早治穿透"肾"生不确定性耐赋康®己409家执行医保价格系膜IgM沉积对IgAN预后作用肾脏是全身最能"忍"的器官守护肾脏是生命延续的必答题抓住肾病“蛛丝马迹”ABCDE法 “肾“陷迷茫之穿透人生 IgA肾病从经验用药到精准医疗 CKD患者睡眠障碍的诊治进展谈谈肾动脉狭窄的症状与诊治 IgA肾病风险预测关键指标评估 CKD患者“症状关卡”如何度过二表定肾功能不全者药物调整 SGLT2i连获国内外指南一线推荐慢性扁桃体炎和IgA肾病小小碳酸氢钠对肾脏好处多耐赋康®报销前价每合5千值得用吗不同肾病如何规范使用激素肾病好不好治看看补体C3 IgAN病理报告关键指标与分级肌酐超标一点肾脏有问题吗 CKM综合征死亡累积发病率 IgA肾病新兴疗法及获批药物肾小球滤过率的十个问题训练减小eGFR快速下降风险耐赋康®的用法用量和注意事项恩格列净给患者带来长期心肾获益 IgAN传统治疗方案的三大争议少尿的定义原因与产生机制 IgAN血尿背后的真相与策略 CKD3期最新研究新发现伊普可泮治IgAN Ⅲ期研究揭晓 2025新版GFR计算公式发布鸿篇巨著:IgA肾病规范化诊疗全书炎症评分与发生CKD的风险关于IgAN新药"耐赋康″详细信息肾科常用又有潜在肾毒性药物短话说肾文辑25年02月

临床终止临床结果

2025-12-23

·格隆汇

“瘦身”变“强身”：诺华制药全面聚焦创新药，深度解析转型战略

在21世纪20年代中期的全球生物医药版图中，诺华制药（Novartis AG）正处于其百年历史上最为关键的战略转折点。面对全球医疗支付体系的紧缩、地缘政治的不确定性以及《通胀削减法案》（IRA）带来的政策逆风，传统的大型制药企业（Big Pharma）普遍面临着增长模式的重构。诺华的应对之道显得尤为激进且彻底——通过剥离非核心资产，全面转型为一家100%聚焦于创新药物（Innovative Medicines）的“纯粹”制药公司。一、宏观概览与战略重塑1.1 全球生物医药产业背景与诺华的战略定位这一战略并非一蹴而就，而是经过了长达十年的精心布局。从早年剥离动物保健业务给礼来、将疫苗业务转让给葛兰素史克（GSK）、剥离消费者健康业务给GSK，再到2019年剥离眼科器械巨头爱尔康（Alcon），直至2023年10月4日正式完成对仿制药和生物类似药部门山德士（Sandoz）的拆分上市，诺华彻底告别了“多元化医疗健康集团”的旧身份。这一系列资本运作的核心逻辑在于消除多元化折价（Conglomerate Discount），将资源高度集中于高风险、高回报的创新疗法研发与商业化。诺华公司转型2024年是诺华作为“纯粹”创新药企的第一个完整财年。财报数据显示，这一转型已初显成效。在剥离了低毛利的山德士业务后，诺华的核心运营利润率显著提升，逼近40%的大关，这一指标在大型跨国药企中处于领先地位。市场对诺华的估值逻辑也随之发生了根本性变化，从关注营收规模转向关注研发管线（Pipeline）的转化效率及重磅药物（Blockbusters）的生命周期管理。1.2 山德士（Sandoz）拆分山德士的拆分是诺华近年来规模最大、影响最深远的资本运作。2023年10月，诺华通过向股东派发股息的方式完成了这一剥离，股东每持有5股诺华股份即可获得1股山德士股份。这一剥离决策背后蕴含着深刻的行业洞察。虽然山德士是全球仿制药和生物类似药的领军者，但在全球药品集采（如中国的VBP）和美国仿制药价格通缩的双重压力下，其增长潜力和利润率已无法与诺华的核心创新药业务相匹配。保留山德士不仅拖累了诺华整体的毛利率水平，更分散了管理层对前沿技术平台（如放射配体疗法、基因疗法）的关注。拆分后，诺华的资本配置策略变得更加清晰。公司将原本用于维持庞大仿制药制造网络的资本支出（CapEx），重新导向了高技术壁垒的放射配体疗法（RLT）生产设施建设及早期生物技术公司的并购。这种“瘦身”实际上是为了更强健的“肌肉”生长，使诺华能够以更敏捷的姿态应对“专利悬崖”的挑战。1.3 “4+5”战略矩阵：核心治疗领域与技术平台转型后的诺华确立了清晰的战略架构，即聚焦于四大核心治疗领域和五大技术平台。四大核心治疗领域：心血管、肾脏与代谢（CRM）：以Entresto和Leqvio为基石，通过Fabhalta拓展至肾病领域，巩固其在全球慢病管理市场的领导地位。免疫学（Immunology）：依托Cosentyx的持续放量，并布局Remibrutinib（BTK抑制剂）和Ianalumab等下一代免疫调节剂。神经科学（Neuroscience）：凭借Kesimpta在多发性硬化市场的强势表现及Zolgensma在脊髓性肌萎缩症（SMA）领域的统治力，构建高增长引擎。肿瘤学（Oncology）：诺华最大的收入来源，重点布局乳腺癌（Kisqali）、前列腺癌（Pluvicto）、血液瘤（Scemblix）及放射配体疗法。五大技术平台：不同于许多药企仅专注于一两种技术路线，诺华构建了行业内罕见的多模态（Multi-modality）技术能力：化学（Chemistry）：传统小分子药物仍是基石，如Kisqali和Scemblix。生物大分子（Biotherapeutics）：单抗与重组蛋白，如Cosentyx和Kesimpta。放射配体疗法（RLT）：诺华在此领域拥有绝对的全球垄断优势，代表药物为Pluvicto和Lutathera。基因与细胞疗法（Gene & Cell Therapy）：包括CAR-T疗法和AAV基因疗法（Zolgensma）。xRNA：以siRNA药物Leqvio为代表，通过与Alnylam的合作及后续收购，掌握了核酸药物开发的关键能力。二、财务绩效全景与资本配置深度分析2.1 2024-2025年财务表现综述诺华的财务报表在转型后展现出极强的韧性与盈利能力。根据2024年财报及2025年前三季度的业绩披露，公司在剥离山德士后，营收与利润均实现了高质量增长。诺华制药核心财务指标概览（2023-2025Q3）深度财务洞察：① 运营杠杆效应：2024年，诺华的销售额增长了12%（cc），而核心运营利润增长了22%（cc），利润增速显著快于营收增速。这一现象揭示了诺华转型后的运营杠杆优势——随着高毛利创新药（如Kisqali, Kesimpta）的放量，固定成本（研发与行政支出）被有效摊薄，导致利润率大幅扩张。② 现金流与再投资能力： 2024年高达163亿美元的自由现金流为诺华提供了充足的“弹药”。这笔资金被用于三个方向：持续增长的股息支付（约70-80亿美元）、股票回购计划（约50亿美元）以及关键的BD交易（如收购MorphoSys和Chinook Therapeutics）。③ 汇率对冲与全球化风险：虽然诺华以美元报告业绩，但其总部位于瑞士，且在欧洲和日本拥有庞大业务。财报显示，美元的强势周期对名义增长率产生了一定压制（USD增长率低于cc增长率），但公司通过完善的对冲工具将这种影响控制在可接受范围内。2.2 研发投入效率分析诺华的研发支出（R&D Expenses）长期维持在营收的20%左右，这一比例在大型药企中属于第一梯队。2023年研发支出为113.7亿美元，占销售额的25%；2024年这一绝对值虽然受资产剥离影响有所调整，但针对核心管线的投入强度并未减弱。值得注意的是，诺华通过引入AI技术（与微软、英伟达合作）和数据科学平台（Data42），试图提高临床试验的成功率并缩短开发周期。例如，在Pluvicto和Kisqali的后期临床开发中，精准的患者筛选显著提升了试验的统计效力。三、肿瘤学深度分析：构筑后发优势与技术壁垒肿瘤业务是诺华的皇冠明珠，占据了公司近40%的营收。在这一领域，诺华避开了竞争白热化的PD-1/PD-L1赛道，而是选择了差异化的CDK4/6抑制剂和放射配体疗法（RLT）作为突破口。3.1 乳腺癌战场：Kisqali (Ribociclib) 的逆袭之路在HR+/HER2-乳腺癌领域，曾长期由辉瑞的Ibrance（哌柏西利）主导，礼来的Verzenio（阿贝西利）紧随其后。诺华的Kisqali作为第三个上市的CDK4/6抑制剂，在2024-2025年凭借临床数据的绝对优势，实现了教科书般的逆袭。Kisqali化合物结构式3.1.1 NATALEE vs. MonarchE：适应症的决胜局Kisqali的转折点在于其在辅助治疗早期乳腺癌（eBC）中的关键III期研究——NATALEE试验的成功。研究设计差异：礼来的MonarchE研究主要针对淋巴结阳性、高复发风险的患者。而诺华的NATALEE研究不仅纳入了淋巴结阳性患者，还大胆纳入了淋巴结阴性（N0）的中高危患者。数据表现：2025年公布的5年随访数据显示，Kisqali组在停药后（Kisqali给药期为3年）仍保持了显著的获益，主要终点iDFS（无浸润性疾病生存期）风险降低了28.4%（HR=0.716, p<0.0001）。更重要的是，Kisqali在广泛患者群体中展现出了一致的疗效。市场影响： NATALEE的成功使得Kisqali的潜在患者群体规模达到了Verzenio的2-3倍。2025年Q3数据显示，Kisqali在美国早期乳腺癌市场的新处方份额（NBRx）已迅速攀升至52%，超越了先发者Verzenio。3.1.2 竞争格局演变辉瑞 Ibrance：由于在辅助治疗研究（PALLAS, PENELOPE-B）中接连失败，且在晚期一线治疗中缺乏总生存期（OS）获益证据，Ibrance的市场份额正在被快速蚕食。礼来 Verzenio：凭借早期获批的先发优势，Verzenio在淋巴结阳性高危群体中根基深厚，且因连续给药（无需停药周）在依从性上有一定特点。诺华 Kisqali：凭借唯一在所有三项关键晚期临床试验中均证实显著延长总生存期（OS）的CDK4/6抑制剂地位，叠加NATALEE在早期乳腺癌的广泛适应症，Kisqali正朝着年销售额100亿美元的“药王”级别迈进。NATALEE研究结果3.2 放射配体疗法（RLT）：Pluvicto 的护城河构建放射配体疗法是诺华最具战略防御性的资产。通过收购AAA（Advanced Accelerator Applications）和Endocyte，诺华掌握了从同位素生产到药物递送的全产业链。3.2.1 Pluvicto (Lu-177 PSMA-617) 的临床价值Pluvicto是一种靶向PSMA（前列腺特异性膜抗原）的放射性疗法，利用Lu-177释放的β射线精准杀伤前列腺癌细胞。VISION研究：确立了其在化疗后末线治疗的地位。PSMAfore研究：这一III期研究旨在将Pluvicto推进到化疗前（Pre-taxane）的mCRPC二线治疗。尽管对照组交叉用药导致OS数据受到干扰（HR=1.16，未达统计学显著），但主要终点rPFS（影像学无进展生存期）显示出巨大优势（12.0个月 vs 5.6个月，HR=0.41）。尽管FDA审批过程因此略有波折，但考虑到rPFS的显著获益及患者对免化疗方案的强烈需求，该适应症的获批仍是大概率事件，这将使目标患者群体扩大3倍以上。3.2.2 供应链即壁垒RLT的商业化难度极高，因为Lu-177的半衰期仅为6.7天，这意味着药物必须在生产后的一周内完成全球配送并注射到患者体内，完全是“即产即用”（Just-in-Time）模式，无法通过库存调节供需。2023年，诺华曾因产能不足面临供应短缺。为此，诺华在2024-2025年激进扩产：美国：印第安纳波利斯工厂（全球最大RLT工厂）和新泽西Millburn工厂全面投产。中国：浙江海盐工厂正在建设中，预计2026年投产，这将是跨国药企在中国建立的首个核药生产基地。日本： Sasayama工厂扩建，服务亚太市场。这种全球分布式生产网络构建了极高的物理壁垒，使得竞争对手即便开发出类似药物，也难以在短时间内复制诺华的交付能力。3.3 血液瘤新星：Scemblix (Asciminib)Scemblix是全球首个靶向BCR-ABL蛋白肉豆蔻酰口袋（STAMP抑制剂）的药物。ASC4FIRST研究：头对头比较Scemblix与所有现有标准治疗（包括一代伊马替尼和二代TKI）的一线治疗效果。结果显示，Scemblix在48周的主要分子学反应（MMR）率上显著优于对照组（67.7% vs 49.0%），且副作用显著更低。战略意义：随着伊马替尼专利过期，CML市场一度被认为缺乏增长点。Scemblix凭借更优的疗效和安全性，有望取代伊马替尼成为新的一线金标准，并在未来十年独占CML高端市场。四、心血管、肾脏与代谢 (CRM)：老将的坚守与新锐的突围CRM板块是诺华的传统强项。面对Entresto的专利悬崖，诺华一方面通过法律手段延缓仿制药上市，另一方面通过Leqvio和Fabhalta接力增长。4.1 Entresto：专利悬崖下的防御战Entresto（沙库巴曲缬沙坦）是心衰治疗的基石药物，依据摩熵医药销售数据库显示，自2015年起，其销售额呈爆发式增长，2024年销售额近80亿元（达78.22亿元）。专利挑战：其核心化合物专利将于2025年7月到期（含儿科独占期）。然而，诺华构筑了复杂的专利网，特别是针对“剂量方案”和“晶型”的专利，有效期分别延伸至2036年和2027年。法律博弈：在美国，诺华已对多家申请ANDA的仿制药企提起诉讼。根据Hatch-Waxman法案，诉讼启动会自动触发30个月的FDA批准停滞期。此外，诺华还通过特拉华州地方法院申请了临时禁令。虽然部分专利被挑战无效，但诺华通过上诉流程有效拖延了仿制药的全面上市时间。中国市场：在中国，Entresto的核心专利保护面临更大挑战，部分专利已被国家知识产权局宣告无效，但诺华通过下沉市场覆盖和品牌忠诚度，依然维持了强劲的销售惯性。4.2 Leqvio (Inclisiran)：siRNA的商业化破局Leqvio是诺华以97亿美元收购The Medicines Company获得的核心资产，是全球首款用于降脂的小干扰RNA（siRNA）药物。商业模式创新：Leqvio一年仅需注射两次，极大提高了患者依从性。但在美国，其属于医疗福利（Medical Benefit）而非药房福利（Pharmacy Benefit），这意味着医生需要先买药再报销（Buy-and-Bill）。这种模式初期阻碍了放量，因为心内科医生不习惯这种操作。破局：诺华通过大规模的系统整合（System Integration）策略，与大型医疗机构合作简化报销流程。同时，FDA在2025年批准了Leqvio作为一线单药（无需强制联用他汀）用于特定人群，以及将其标签扩展至更广泛的一级预防人群（未发生心血管事件但在高危风险中），彻底打开了市场天花板。中国表现：Leqvio进入中国医保目录后，利用其独特的给药频次优势，迅速在血脂管理依从性差的中国患者群体中放量，2025年Q3中国区销售额翻倍。4.3 Fabhalta (Iptacopan)：肾病领域的First-in-ClassFabhalta是一种口服B因子抑制剂，靶向补体旁路途径。IgA肾病突破：APPLAUSE-IgAN研究显示，Fabhalta不仅能显著降低蛋白尿（9个月降低38%），还能在长期随访中延缓肾小球滤过率（eGFR）的下降速度。竞争优势：相比需要注射的C5抑制剂（如Soliris），Fabhalta作为口服药物具有极大的便利性优势。其不仅获批用于PNH（阵发性睡眠性血红蛋白尿症），在C3肾小球病（C3G）等罕见肾病中也展现出独家疗效，正在成为诺华CRM板块的新支柱。五、免疫学与神经科学：双轮驱动的第二增长曲线5.1 免疫学：Cosentyx 的韧性与 Remibrutinib 的潜力Cosentyx (Secukinumab)：作为IL-17A抑制剂的开创者，Cosentyx面临来自艾伯维Skyrizi（IL-23）和礼来Taltz（IL-17A）的激烈竞争。Skyrizi凭借更少的给药频次（每12周一次）在银屑病领域占据了上风。应对策略：诺华将Cosentyx的重心转向脊柱关节炎（SpA）、强直性脊柱炎（AS）以及化脓性汗腺炎（HS）等竞争相对缓和的适应症。同时，静脉注射剂型（IV）的获批使其能够进入这一原本由TNF抑制剂主导的市场。Remibrutinib：这是一款具有高选择性的口服BTK抑制剂。差异化：相比赛诺菲的Rilzabrutinib等竞品，Remibrutinib在慢性自发性荨麻疹（CSU）的III期研究中展现出极快的起效速度（2周见效）和优异的安全性（无显著肝毒性信号）。这使其有望成为抗组胺药治疗失败后的首选口服疗法，填补了奥马珠单抗（Xolair，需注射）之外的市场空白。5.2 神经科学：Kesimpta 与 ZolgensmaKesimpta (Ofatumumab)：针对复发型多发性硬化（RMS）。竞争格局：主要竞品是罗氏的Ocrevus。Ocrevus需要每半年去医院输液一次，而Kesimpta是每月一次的家用自动注射笔。市场表现：这种给药便利性在后疫情时代极具吸引力。数据显示，Kesimpta的新患者份额（NBRx）在欧美市场持续攀升，成为B细胞耗竭疗法中的首选家用方案。Zolgensma：治疗SMA的基因疗法，定价高达210万美元。尽管随着存量患者（Prevalent pool）被消耗殆尽，增长趋于平缓，但其长期随访数据证实了疗效的持久性（长达7.5年），为基因疗法的商业模式提供了重要验证。六、中国市场深度洞察：政策共舞与创新跃迁中国已稳居诺华全球第二大市场，且战略地位持续提升。诺华在中国的策略可以概括为“同步开发、医保准入、下沉覆盖”。6.1 医保目录（NRDL）谈判的战略艺术诺华是参与中国国家医保谈判最为积极的跨国药企之一。以价换量：Cosentyx：早在2020年便大幅降价进入医保，虽然单价受损，但销量呈指数级增长，迅速覆盖了中国广大的二三线城市市场。Leqvio：2024年进入医保目录。考虑到中国庞大的心血管高危人群和极低的血脂达标率，Leqvio进入医保被视为诺华中国业务未来三年的核心增长引擎。展望：2025年医保谈判的焦点在于Kisqali（早期乳腺癌适应症）和Pluvicto（晚期前列腺癌）。鉴于中国医保局对“创新性”的日益重视，这两款具有明确生存获益（OS）数据的药物进入目录的可能性极高，但预计需面临30%-50%的价格降幅。6.2 研发本地化与“China for Global”诺华不仅在中国卖药，更在中国造药、研药。研发中心：诺华上海研发中心已完全整合入全球研发网络。在ASC4FIRST（Scemblix）和NATALEE（Kisqali）等全球关键III期研究中，中国患者的入组速度和数据质量对全球获批起到了关键推动作用。早期开发：诺华积极与中国本土Biotech合作，如与传奇生物（Legend Biotech）在CAR-T领域的探索，利用中国在细胞疗法领域的临床资源优势。6.3 应对VBP（带量采购）的终局随着代文、格列卫等昔日王牌药物全部纳入集采，VBP对诺华的负面冲击已在2023-2024年基本出清。目前的销售结构中，创新药占比已超过80%。这意味着诺华中国业务已从“政策受损股”转变为“创新成长股”，业绩增长将与全球创新管线高度同步，而不再受制于仿制药的断崖式下跌。七、制造与供应链：构建全球韧性网络7.1 RLT供应链的极致挑战与解决方案前文已提及RLT的半衰期挑战。诺华的应对方案是建立“轴辐式”（Hub-and-Spoke）的全球生产网络。核心节点：意大利Ivrea和美国Millburn负责生产核心同位素前体。区域中心：美国印第安纳波利斯、西班牙Zaragoza、中国海盐负责药物的最终标记（Labeling）和分装，确保药物能在24-48小时内送达区域内的医院。物流控制：诺华甚至自建了部分物流专线，与航空公司建立紧密合作，以确保具有放射性的产品能优先通关和运输。7.2 美国制造回流响应美国政府对生物医药供应链安全的关切，诺华启动了高达23亿美元的美国制造基地升级计划。目标：实现美国市场关键药物的“端到端”本土生产，减少对海外（尤其是原料药API）的依赖。具体项目：包括在北卡罗来纳州扩建生物制剂工厂，以及在加州建立新的研发与临床生产中心。这不仅是经济决策，更是地缘政治风险管理的重要一环。八、ESG与企业文化：Unbossed的长期价值8.1 组织文化变革CEO Vas Narasimhan推行的“Unbossed”（去老板化/赋能）文化，旨在打破大药企的官僚主义。实践：取消了繁琐的汇报层级，赋予研发团队更大的自主决策权。这一文化在Scemblix和Fabhalta的快速开发中得到了验证，项目团队能够直接调动跨部门资源，无需层层审批。8.2 ESG具体绩效环境：承诺2025年实现自身运营（Scope 1 & 2）碳中和，2030年实现全价值链（Scope 3）碳中和。具体措施包括在所有制造基地部署太阳能发电及转向绿色化学合成工艺。药物可及性：诺华是全球极少数设有专门“全球健康部门”且该部门自负盈亏的药企。其针对疟疾、麻风病等被忽视热带病的药物研发投入持续增加，并在撒哈拉以南非洲建立了非盈利的分销网络。道德合规：在经历了历史上的合规阵痛后，诺华实施了基于AI的风险监控系统，实时分析全球数万名销售代表的费用支出和行为模式，确保此类风险不再发生。九、风险因素与未来展望9.1 核心风险矩阵① IRA政策外溢风险：随着Entresto面临价格谈判，未来Kisqali和Pluvicto等高价药物一旦进入医保支出前十名，也将面临强制降价。这可能压缩药物生命周期后段的利润空间。② Entresto专利诉讼的不确定性：虽然诺华目前防守成功，但如果美国上诉法院推翻地方法院关于组合专利有效的判决，仿制药可能在2025年下半年提前涌入，这将造成数十亿美元的直接收入损失。③ RLT供应链中断风险：核反应堆的计划外停机或地缘政治导致的同位素运输受阻，可能瞬间切断Pluvicto的供应，这种脆弱性是RLT疗法固有的系统性风险。9.2 结论诺华制药通过剥离山德士，完成了一次教科书式的战略“蜕变”。它不再是那个臃肿的医疗巨头，而是一支装备了化学、生物、放射配体、核酸导弹的现代化精准医疗舰队。短期看点：关注Pluvicto生产释放后的销售爬坡及Kisqali在早期乳腺癌市场的份额抢夺。中期逻辑：看好Leqvio、Scemblix和Fabhalta接棒Entresto成为新的现金牛。长期愿景：放射配体疗法（RLT）若能成功拓展至乳腺癌、肺癌等大癌种（目前已有早期管线布局），诺华将重新定义肿瘤治疗的范式，并获得长达20年的技术垄断红利。对于投资者和行业观察者而言，诺华展示了传统巨头如何通过自我革命，在生物技术新时代重新找到增长坐标的范本。

财报生物类似药疫苗基因疗法核酸药物

2025-12-23

·同花顺投顾平台

诺华转型战略复盘：巨额资金押注研发，下一个“药王”或产生

在21世纪20年代中期的全球生物医药版图中，诺华制药（Novartis AG）正处于其百年历史上最为关键的战略转折点。面对全球医疗支付体系的紧缩、地缘政治的不确定性以及《通胀削减法案》（IRA）带来的政策逆风，传统的大型制药企业（Big Pharma）普遍面临着增长模式的重构。诺华的应对之道显得尤为激进且彻底——通过剥离非核心资产，全面转型为一家100%聚焦于创新药物（Innovative Medicines）的“纯粹”制药公司。一、宏观概览与战略重塑1.1 全球生物医药产业背景与诺华的战略定位这一战略并非一蹴而就，而是经过了长达十年的精心布局。从早年剥离动物保健业务给礼来、将疫苗业务转让给葛兰素史克（GSK）、剥离消费者健康业务给GSK，再到2019年剥离眼科器械巨头爱尔康（Alcon），直至2023年10月4日正式完成对仿制药和生物类似药部门山德士（Sandoz）的拆分上市，诺华彻底告别了“多元化医疗健康集团”的旧身份。这一系列资本运作的核心逻辑在于消除多元化折价（Conglomerate Discount），将资源高度集中于高风险、高回报的创新疗法研发与商业化。诺华公司转型2024年是诺华作为“纯粹”创新药企的第一个完整财年。财报数据显示，这一转型已初显成效。在剥离了低毛利的山德士业务后，诺华的核心运营利润率显著提升，逼近40%的大关，这一指标在大型跨国药企中处于领先地位。市场对诺华的估值逻辑也随之发生了根本性变化，从关注营收规模转向关注研发管线（Pipeline）的转化效率及重磅药物（Blockbusters）的生命周期管理。1.2 山德士（Sandoz）拆分山德士的拆分是诺华近年来规模最大、影响最深远的资本运作。2023年10月，诺华通过向股东派发股息的方式完成了这一剥离，股东每持有5股诺华股份即可获得1股山德士股份。这一剥离决策背后蕴含着深刻的行业洞察。虽然山德士是全球仿制药和生物类似药的领军者，但在全球药品集采（如中国的VBP）和美国仿制药价格通缩的双重压力下，其增长潜力和利润率已无法与诺华的核心创新药业务相匹配。保留山德士不仅拖累了诺华整体的毛利率水平，更分散了管理层对前沿技术平台（如放射配体疗法、基因疗法）的关注。拆分后，诺华的资本配置策略变得更加清晰。公司将原本用于维持庞大仿制药制造网络的资本支出（CapEx），重新导向了高技术壁垒的放射配体疗法（RLT）生产设施建设及早期生物技术公司的并购。这种“瘦身”实际上是为了更强健的“肌肉”生长，使诺华能够以更敏捷的姿态应对“专利悬崖”的挑战。1.3 “4+5”战略矩阵：核心治疗领域与技术平台转型后的诺华确立了清晰的战略架构，即聚焦于四大核心治疗领域和五大技术平台。四大核心治疗领域：心血管、肾脏与代谢（CRM）：以Entresto和Leqvio为基石，通过Fabhalta拓展至肾病领域，巩固其在全球慢病管理市场的领导地位。免疫学（Immunology）：依托Cosentyx的持续放量，并布局Remibrutinib（BTK抑制剂）和Ianalumab等下一代免疫调节剂。神经科学（Neuroscience）：凭借Kesimpta在多发性硬化市场的强势表现及Zolgensma在脊髓性肌萎缩症（SMA）领域的统治力，构建高增长引擎。肿瘤学（Oncology）：诺华最大的收入来源，重点布局乳腺癌（Kisqali）、前列腺癌（Pluvicto）、血液瘤（Scemblix）及放射配体疗法。五大技术平台：不同于许多药企仅专注于一两种技术路线，诺华构建了行业内罕见的多模态（Multi-modality）技术能力：化学（Chemistry）：传统小分子药物仍是基石，如Kisqali和Scemblix。生物大分子（Biotherapeutics）：单抗与重组蛋白，如Cosentyx和Kesimpta。放射配体疗法（RLT）：诺华在此领域拥有绝对的全球垄断优势，代表药物为Pluvicto和Lutathera。基因与细胞疗法（Gene & Cell Therapy）：包括CAR-T疗法和AAV基因疗法（Zolgensma）。xRNA：以siRNA药物Leqvio为代表，通过与Alnylam的合作及后续收购，掌握了核酸药物开发的关键能力。二、财务绩效全景与资本配置深度分析2.1 2024-2025年财务表现综述诺华的财务报表在转型后展现出极强的韧性与盈利能力。根据2024年财报及2025年前三季度的业绩披露，公司在剥离山德士后，营收与利润均实现了高质量增长。诺华制药核心财务指标概览（2023-2025Q3）深度财务洞察：① 运营杠杆效应：2024年，诺华的销售额增长了12%（cc），而核心运营利润增长了22%（cc），利润增速显著快于营收增速。这一现象揭示了诺华转型后的运营杠杆优势——随着高毛利创新药（如Kisqali, Kesimpta）的放量，固定成本（研发与行政支出）被有效摊薄，导致利润率大幅扩张。② 现金流与再投资能力： 2024年高达163亿美元的自由现金流为诺华提供了充足的“弹药”。这笔资金被用于三个方向：持续增长的股息支付（约70-80亿美元）、股票回购计划（约50亿美元）以及关键的BD交易（如收购MorphoSys和Chinook Therapeutics）。③ 汇率对冲与全球化风险：虽然诺华以美元报告业绩，但其总部位于瑞士，且在欧洲和日本拥有庞大业务。财报显示，美元的强势周期对名义增长率产生了一定压制（USD增长率低于cc增长率），但公司通过完善的对冲工具将这种影响控制在可接受范围内。2.2 研发投入效率分析诺华的研发支出（R&D Expenses）长期维持在营收的20%左右，这一比例在大型药企中属于第一梯队。2023年研发支出为113.7亿美元，占销售额的25%；2024年这一绝对值虽然受资产剥离影响有所调整，但针对核心管线的投入强度并未减弱。值得注意的是，诺华通过引入AI技术（与微软、英伟达合作）和数据科学平台（Data42），试图提高临床试验的成功率并缩短开发周期。例如，在Pluvicto和Kisqali的后期临床开发中，精准的患者筛选显著提升了试验的统计效力。三、肿瘤学深度分析：构筑后发优势与技术壁垒肿瘤业务是诺华的皇冠明珠，占据了公司近40%的营收。在这一领域，诺华避开了竞争白热化的PD-1/PD-L1赛道，而是选择了差异化的CDK4/6抑制剂和放射配体疗法（RLT）作为突破口。3.1 乳腺癌战场：Kisqali (Ribociclib) 的逆袭之路在HR+/HER2-乳腺癌领域，曾长期由辉瑞的Ibrance（哌柏西利）主导，礼来的Verzenio（阿贝西利）紧随其后。诺华的Kisqali作为第三个上市的CDK4/6抑制剂，在2024-2025年凭借临床数据的绝对优势，实现了教科书般的逆袭。Kisqali化合物结构式3.1.1 NATALEE vs. MonarchE：适应症的决胜局Kisqali的转折点在于其在辅助治疗早期乳腺癌（eBC）中的关键III期研究——NATALEE试验的成功。研究设计差异：礼来的MonarchE研究主要针对淋巴结阳性、高复发风险的患者。而诺华的NATALEE研究不仅纳入了淋巴结阳性患者，还大胆纳入了淋巴结阴性（N0）的中高危患者。数据表现：2025年公布的5年随访数据显示，Kisqali组在停药后（Kisqali给药期为3年）仍保持了显著的获益，主要终点iDFS（无浸润性疾病生存期）风险降低了28.4%（HR=0.716, p<0.0001）。更重要的是，Kisqali在广泛患者群体中展现出了一致的疗效。市场影响： NATALEE的成功使得Kisqali的潜在患者群体规模达到了Verzenio的2-3倍。2025年Q3数据显示，Kisqali在美国早期乳腺癌市场的新处方份额（NBRx）已迅速攀升至52%，超越了先发者Verzenio。3.1.2 竞争格局演变辉瑞 Ibrance：由于在辅助治疗研究（PALLAS, PENELOPE-B）中接连失败，且在晚期一线治疗中缺乏总生存期（OS）获益证据，Ibrance的市场份额正在被快速蚕食。礼来 Verzenio：凭借早期获批的先发优势，Verzenio在淋巴结阳性高危群体中根基深厚，且因连续给药（无需停药周）在依从性上有一定特点。诺华 Kisqali：凭借唯一在所有三项关键晚期临床试验中均证实显著延长总生存期（OS）的CDK4/6抑制剂地位，叠加NATALEE在早期乳腺癌的广泛适应症，Kisqali正朝着年销售额100亿美元的“药王”级别迈进。NATALEE研究结果3.2 放射配体疗法（RLT）：Pluvicto 的护城河构建放射配体疗法是诺华最具战略防御性的资产。通过收购AAA（Advanced Accelerator Applications）和Endocyte，诺华掌握了从同位素生产到药物递送的全产业链。3.2.1 Pluvicto (Lu-177 PSMA-617) 的临床价值Pluvicto是一种靶向PSMA（前列腺特异性膜抗原）的放射性疗法，利用Lu-177释放的β射线精准杀伤前列腺癌细胞。VISION研究：确立了其在化疗后末线治疗的地位。PSMAfore研究：这一III期研究旨在将Pluvicto推进到化疗前（Pre-taxane）的mCRPC二线治疗。尽管对照组交叉用药导致OS数据受到干扰（HR=1.16，未达统计学显著），但主要终点rPFS（影像学无进展生存期）显示出巨大优势（12.0个月 vs 5.6个月，HR=0.41）。尽管FDA审批过程因此略有波折，但考虑到rPFS的显著获益及患者对免化疗方案的强烈需求，该适应症的获批仍是大概率事件，这将使目标患者群体扩大3倍以上。3.2.2 供应链即壁垒RLT的商业化难度极高，因为Lu-177的半衰期仅为6.7天，这意味着药物必须在生产后的一周内完成全球配送并注射到患者体内，完全是“即产即用”（Just-in-Time）模式，无法通过库存调节供需。2023年，诺华曾因产能不足面临供应短缺。为此，诺华在2024-2025年激进扩产：美国：印第安纳波利斯工厂（全球最大RLT工厂）和新泽西Millburn工厂全面投产。中国：浙江海盐工厂正在建设中，预计2026年投产，这将是跨国药企在中国建立的首个核药生产基地。日本： Sasayama工厂扩建，服务亚太市场。这种全球分布式生产网络构建了极高的物理壁垒，使得竞争对手即便开发出类似药物，也难以在短时间内复制诺华的交付能力。3.3 血液瘤新星：Scemblix (Asciminib)Scemblix是全球首个靶向BCR-ABL蛋白肉豆蔻酰口袋（STAMP抑制剂）的药物。ASC4FIRST研究：头对头比较Scemblix与所有现有标准治疗（包括一代伊马替尼和二代TKI）的一线治疗效果。结果显示，Scemblix在48周的主要分子学反应（MMR）率上显著优于对照组（67.7% vs 49.0%），且副作用显著更低。战略意义：随着伊马替尼专利过期，CML市场一度被认为缺乏增长点。Scemblix凭借更优的疗效和安全性，有望取代伊马替尼成为新的一线金标准，并在未来十年独占CML高端市场。四、心血管、肾脏与代谢 (CRM)：老将的坚守与新锐的突围CRM板块是诺华的传统强项。面对Entresto的专利悬崖，诺华一方面通过法律手段延缓仿制药上市，另一方面通过Leqvio和Fabhalta接力增长。4.1 Entresto：专利悬崖下的防御战Entresto（沙库巴曲缬沙坦）是心衰治疗的基石药物，依据摩熵医药销售数据库显示，自2015年起，其销售额呈爆发式增长，2024年销售额近80亿元（达78.22亿元）。专利挑战：其核心化合物专利将于2025年7月到期（含儿科独占期）。然而，诺华构筑了复杂的专利网，特别是针对“剂量方案”和“晶型”的专利，有效期分别延伸至2036年和2027年。法律博弈：在美国，诺华已对多家申请ANDA的仿制药企提起诉讼。根据Hatch-Waxman法案，诉讼启动会自动触发30个月的FDA批准停滞期。此外，诺华还通过特拉华州地方法院申请了临时禁令。虽然部分专利被挑战无效，但诺华通过上诉流程有效拖延了仿制药的全面上市时间。中国市场：在中国，Entresto的核心专利保护面临更大挑战，部分专利已被国家知识产权局宣告无效，但诺华通过下沉市场覆盖和品牌忠诚度，依然维持了强劲的销售惯性。4.2 Leqvio (Inclisiran)：siRNA的商业化破局Leqvio是诺华以97亿美元收购The Medicines Company获得的核心资产，是全球首款用于降脂的小干扰RNA（siRNA）药物。商业模式创新：Leqvio一年仅需注射两次，极大提高了患者依从性。但在美国，其属于医疗福利（Medical Benefit）而非药房福利（Pharmacy Benefit），这意味着医生需要先买药再报销（Buy-and-Bill）。这种模式初期阻碍了放量，因为心内科医生不习惯这种操作。破局：诺华通过大规模的系统整合（System Integration）策略，与大型医疗机构合作简化报销流程。同时，FDA在2025年批准了Leqvio作为一线单药（无需强制联用他汀）用于特定人群，以及将其标签扩展至更广泛的一级预防人群（未发生心血管事件但在高危风险中），彻底打开了市场天花板。中国表现：Leqvio进入中国医保目录后，利用其独特的给药频次优势，迅速在血脂管理依从性差的中国患者群体中放量，2025年Q3中国区销售额翻倍。4.3 Fabhalta (Iptacopan)：肾病领域的First-in-ClassFabhalta是一种口服B因子抑制剂，靶向补体旁路途径。IgA肾病突破：APPLAUSE-IgAN研究显示，Fabhalta不仅能显著降低蛋白尿（9个月降低38%），还能在长期随访中延缓肾小球滤过率（eGFR）的下降速度。竞争优势：相比需要注射的C5抑制剂（如Soliris），Fabhalta作为口服药物具有极大的便利性优势。其不仅获批用于PNH（阵发性睡眠性血红蛋白尿症），在C3肾小球病（C3G）等罕见肾病中也展现出独家疗效，正在成为诺华CRM板块的新支柱。五、免疫学与神经科学：双轮驱动的第二增长曲线5.1 免疫学：Cosentyx 的韧性与 Remibrutinib 的潜力Cosentyx (Secukinumab)：作为IL-17A抑制剂的开创者，Cosentyx面临来自艾伯维Skyrizi（IL-23）和礼来Taltz（IL-17A）的激烈竞争。Skyrizi凭借更少的给药频次（每12周一次）在银屑病领域占据了上风。应对策略：诺华将Cosentyx的重心转向脊柱关节炎（SpA）、强直性脊柱炎（AS）以及化脓性汗腺炎（HS）等竞争相对缓和的适应症。同时，静脉注射剂型（IV）的获批使其能够进入这一原本由TNF抑制剂主导的市场。Remibrutinib：这是一款具有高选择性的口服BTK抑制剂。差异化：相比赛诺菲的Rilzabrutinib等竞品，Remibrutinib在慢性自发性荨麻疹（CSU）的III期研究中展现出极快的起效速度（2周见效）和优异的安全性（无显著肝毒性信号）。这使其有望成为抗组胺药治疗失败后的首选口服疗法，填补了奥马珠单抗（Xolair，需注射）之外的市场空白。5.2 神经科学：Kesimpta 与 ZolgensmaKesimpta (Ofatumumab)：针对复发型多发性硬化（RMS）。竞争格局：主要竞品是罗氏的Ocrevus。Ocrevus需要每半年去医院输液一次，而Kesimpta是每月一次的家用自动注射笔。市场表现：这种给药便利性在后疫情时代极具吸引力。数据显示，Kesimpta的新患者份额（NBRx）在欧美市场持续攀升，成为B细胞耗竭疗法中的首选家用方案。Zolgensma：治疗SMA的基因疗法，定价高达210万美元。尽管随着存量患者（Prevalent pool）被消耗殆尽，增长趋于平缓，但其长期随访数据证实了疗效的持久性（长达7.5年），为基因疗法的商业模式提供了重要验证。六、中国市场深度洞察：政策共舞与创新跃迁中国已稳居诺华全球第二大市场，且战略地位持续提升。诺华在中国的策略可以概括为“同步开发、医保准入、下沉覆盖”。6.1 医保目录（NRDL）谈判的战略艺术诺华是参与中国国家医保谈判最为积极的跨国药企之一。以价换量：Cosentyx：早在2020年便大幅降价进入医保，虽然单价受损，但销量呈指数级增长，迅速覆盖了中国广大的二三线城市市场。Leqvio：2024年进入医保目录。考虑到中国庞大的心血管高危人群和极低的血脂达标率，Leqvio进入医保被视为诺华中国业务未来三年的核心增长引擎。展望：2025年医保谈判的焦点在于Kisqali（早期乳腺癌适应症）和Pluvicto（晚期前列腺癌）。鉴于中国医保局对“创新性”的日益重视，这两款具有明确生存获益（OS）数据的药物进入目录的可能性极高，但预计需面临30%-50%的价格降幅。6.2 研发本地化与“China for Global”诺华不仅在中国卖药，更在中国造药、研药。研发中心：诺华上海研发中心已完全整合入全球研发网络。在ASC4FIRST（Scemblix）和NATALEE（Kisqali）等全球关键III期研究中，中国患者的入组速度和数据质量对全球获批起到了关键推动作用。早期开发：诺华积极与中国本土Biotech合作，如与传奇生物（Legend Biotech）在CAR-T领域的探索，利用中国在细胞疗法领域的临床资源优势。6.3 应对VBP（带量采购）的终局随着代文、格列卫等昔日王牌药物全部纳入集采，VBP对诺华的负面冲击已在2023-2024年基本出清。目前的销售结构中，创新药占比已超过80%。这意味着诺华中国业务已从“政策受损股”转变为“创新成长股”，业绩增长将与全球创新管线高度同步，而不再受制于仿制药的断崖式下跌。七、制造与供应链：构建全球韧性网络7.1 RLT供应链的极致挑战与解决方案前文已提及RLT的半衰期挑战。诺华的应对方案是建立“轴辐式”（Hub-and-Spoke）的全球生产网络。核心节点：意大利Ivrea和美国Millburn负责生产核心同位素前体。区域中心：美国印第安纳波利斯、西班牙Zaragoza、中国海盐负责药物的最终标记（Labeling）和分装，确保药物能在24-48小时内送达区域内的医院。物流控制：诺华甚至自建了部分物流专线，与航空公司建立紧密合作，以确保具有放射性的产品能优先通关和运输。7.2 美国制造回流响应美国政府对生物医药供应链安全的关切，诺华启动了高达23亿美元的美国制造基地升级计划。目标：实现美国市场关键药物的“端到端”本土生产，减少对海外（尤其是原料药API）的依赖。具体项目：包括在北卡罗来纳州扩建生物制剂工厂，以及在加州建立新的研发与临床生产中心。这不仅是经济决策，更是地缘政治风险管理的重要一环。八、ESG与企业文化：Unbossed的长期价值8.1 组织文化变革CEO Vas Narasimhan推行的“Unbossed”（去老板化/赋能）文化，旨在打破大药企的官僚主义。实践：取消了繁琐的汇报层级，赋予研发团队更大的自主决策权。这一文化在Scemblix和Fabhalta的快速开发中得到了验证，项目团队能够直接调动跨部门资源，无需层层审批。8.2 ESG具体绩效环境：承诺2025年实现自身运营（Scope 1 & 2）碳中和，2030年实现全价值链（Scope 3）碳中和。具体措施包括在所有制造基地部署太阳能发电及转向绿色化学合成工艺。药物可及性：诺华是全球极少数设有专门“全球健康部门”且该部门自负盈亏的药企。其针对疟疾、麻风病等被忽视热带病的药物研发投入持续增加，并在撒哈拉以南非洲建立了非盈利的分销网络。道德合规：在经历了历史上的合规阵痛后，诺华实施了基于AI的风险监控系统，实时分析全球数万名销售代表的费用支出和行为模式，确保此类风险不再发生。九、风险因素与未来展望9.1 核心风险矩阵① IRA政策外溢风险：随着Entresto面临价格谈判，未来Kisqali和Pluvicto等高价药物一旦进入医保支出前十名，也将面临强制降价。这可能压缩药物生命周期后段的利润空间。② Entresto专利诉讼的不确定性：虽然诺华目前防守成功，但如果美国上诉法院推翻地方法院关于组合专利有效的判决，仿制药可能在2025年下半年提前涌入，这将造成数十亿美元的直接收入损失。③ RLT供应链中断风险：核反应堆的计划外停机或地缘政治导致的同位素运输受阻，可能瞬间切断Pluvicto的供应，这种脆弱性是RLT疗法固有的系统性风险。9.2 结论诺华制药通过剥离山德士，完成了一次教科书式的战略“蜕变”。它不再是那个臃肿的医疗巨头，而是一支装备了化学、生物、放射配体、核酸导弹的现代化精准医疗舰队。短期看点：关注Pluvicto生产释放后的销售爬坡及Kisqali在早期乳腺癌市场的份额抢夺。中期逻辑：看好Leqvio、Scemblix和Fabhalta接棒Entresto成为新的现金牛。长期愿景：放射配体疗法（RLT）若能成功拓展至乳腺癌、肺癌等大癌种（目前已有早期管线布局），诺华将重新定义肿瘤治疗的范式，并获得长达20年的技术垄断红利。对于投资者和行业观察者而言，诺华展示了传统巨头如何通过自我革命，在生物技术新时代重新找到增长坐标的范本。

财报生物类似药疫苗基因疗法核酸药物

100 项与盐酸伊普可泮相关的药物交易

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-	盐酸伊普可泮	-	DB16200

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
C3肾小球病	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2025-03-20
免疫球蛋白a肾病	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2024-08-07
阵发性睡眠性血红蛋白尿症	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2023-12-05

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
补体因子H缺乏症	申请上市	欧盟	Novartis Europharm Ltd.	2025-02-27
重症肌无力	临床3期	美国	Novartis Pharma AG	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	美国	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	中国	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	日本	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	日本	Novartis Pharma AG	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	丹麦	Novartis Pharma AG	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	丹麦	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	德国	Novartis Pharma AG	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	希腊	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2024-07-31

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05630001 (APPULSE \| APPULSE-PNH, CTgov)	临床3期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	52	Iptacopan	遞糧鹽簾鏇簾獵艱醖構(獵襯壓艱淵簾糧積蓋顧) = 廠積鑰齋願網鏇淵範齋鬱艱憲衊繭艱衊簾構遞 (鏇蓋顧網製鏇範網鑰獵, 夢願襯糧鹹艱淵鬱選齋 ~ 壓顧簾襯積鏇齋顧簾顧) 更多	-	2025-12-15
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	31	Iptacopan	網齋淵襯憲選網糧淵襯(顧顧鹽壓鏇壓衊鏇壓範) = 鏇醖鹽廠願遞鬱顧糧鏇艱膚選鬱衊醖鑰鹽簾齋 (衊壓鹽範鬱鑰範醖選窪 ) 更多	积极	2025-12-06
				Eculizumab	網齋淵襯憲選網糧淵襯(顧顧鹽壓鏇壓衊鏇壓範) = 簾範齋膚網範衊齋構鑰艱膚選鬱衊醖鑰鹽簾齋 (衊壓鹽範鬱鑰範醖選窪 ) 更多
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	62	Iptacopan (Treatment-naive patients)	夢憲簾製鬱鑰廠鬱壓膚(繭範構遞夢簾遞淵鏇夢) = Four patients discontinued iptacopan (2 pregnancies, 1 insurance reversal, 1 intolerable gastrointestinal toxicity). Three patients reported headaches, and 1 reported abdominal pain; all resolved within 1 week from treatment start. 觸製鏇鏇網壓獵選夢觸 (廠願網憲醖糧鑰廠鑰鏇 ) 更多	积极	2025-12-06
				Iptacopan (Switched from prior therapy)
NCT04747613 (PNH-REP, ASH2025)	临床3期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	26	Iptacopan	範齋齋鹽網網醖範鬱廠(襯鏇製構廠夢遞淵範糧) = 遞構構蓋鬱鹽鹽構鹹鏇獵鏇遞願艱淵膚艱積鏇 (觸壓醖觸醖鹹糧鑰廠構 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	18	Iptacopan monotherapy	糧襯觸衊觸遞鏇廠範顧(衊選鹽願蓋積淵鏇積築) = 蓋構鏇夢簾夢壓醖夢襯選繭鑰築鏇願艱鑰鬱廠 (襯構鑰鏇鑰築繭選壓鏇, 10.02 ~ 55.98) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	15	Pegcetacoplan	壓鏇願鏇積餘鹹艱壓構(鏇網糧鑰願願獵衊鏇願) = 壓願鏇簾願夢壓製積鹹範範淵夢襯願艱廠繭範 (獵範醖艱顧選憲鑰醖觸, 1.8) 更多	积极	2025-12-06
				Iptacopan	壓鏇願鏇積餘鹹艱壓構(鏇網糧鑰願願獵衊鏇願) = 鬱餘憲襯願製鏇艱繭選範範淵夢襯願艱廠繭範 (獵範醖艱顧選憲鑰醖觸, 2.1) 更多
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	20	Iptacopan monotherapy (200 mg bid)	鏇獵選遞範艱繭壓膚觸(齋膚選糧觸憲艱積膚鑰) = 鹹鬱遞廠鏇繭窪醖積襯願夢願鹽遞鹹糧窪襯鑰 (憲觸淵夢構壓製醖鹹廠 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	42	Iptacopan	廠簾願網構製廠鏇願憲(構鏇膚壓餘艱餘顧齋鏇) = 築繭憲範積憲鬱壓鏇鬱憲壓顧構網積餘鑰膚壓 (鑰襯襯範齋願範觸壓獵 ) 更多	积极	2025-12-06
				Iptacopan (complement inhibitor-naive patients)	醖齋廠繭蓋範範顧鬱襯(鏇範壓顧製鬱糧鏇糧獵) = 齋餘選築構憲衊淵憲構糧範蓋積壓鏇鏇淵衊範 (窪鹹選艱夢簾窪醖窪齋 ) 更多
NCT03955445 (APPEAR-C3G, ASN2025) 人工标引	临床3期	C3肾小球病	66	Iptacopan	製積鬱襯夢鏇艱選憲蓋(願糧選醖構繭獵獵齋艱) = 憲鬱齋選窪鏇齋築積醖壓觸壓製構醖繭願鹽築 (醖齋膚製艱簾餘願鹹襯 ) 更多	积极	2025-11-07
				placebo-iptacopan switch	製積鬱襯夢鏇艱選憲蓋(願糧選醖構繭獵獵齋艱) = 廠衊蓋簾憲鏇壓鏇顧鹹壓觸壓製構醖繭願鹽築 (醖齋膚製艱簾餘願鹹襯 ) 更多
NCT04578834 (APPLAUSE-IgAN, GlobeNewswire) 人工标引	临床3期	免疫球蛋白a肾病	477	Fabhalta	鏇艱構選鑰簾繭醖窪鑰(夢築襯構鹽齋淵願繭積) = Fabhalta demonstrated statistically significant, clinically meaningful superiority compared to placebo in slowing IgAN progression measured by annualized total slope of eGFR decline over two years. 壓齋膚願鏇築夢鬱鬱襯 (艱鑰糧夢齋糧艱夢膚構 ) 达到更多	积极	2025-10-16
				Placebo