特殊审评优先审评 (美国)、突破性疗法 (美国)、加速批准 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先审评 (中国)、突破性疗法 (中国)、附条件批准 (中国)、孤儿药 (日本)、孤儿药 (韩国)、优先审评 (澳大利亚)、优先药物（PRIME） (欧盟)、孤儿药 (澳大利亚)

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结构/序列

分子式C25H33ClN2O5

InChIKeyJUWBBUFSAGEROP-VVJLZRNGSA-N

CAS号2447007-60-3

关联

项与盐酸伊普可泮相关的临床试验

NCT07347990

/ Not yet recruitingN/AIIT

A Prospective, Multicenter, Single-Arm Study: Safety and Efficacy of Iptacopan in the Treatment of High-Risk Hematopoietic Stem Cell Transplantation-Associated Thrombotic Microangiopathy (TA-TMA)

The goal of this clinical trial is to evaluate the efficacy and safety of Iptacopan as a second-line treatment for high-risk hematopoietic stem cell transplantation-associated thrombotic microangiopathy (TA-TMA). Iptacopan is a selective oral small-molecule complement factor B inhibitor. It acts by inhibiting factor B, blocking the formation of C3 convertase, reducing C3b deposition, thereby suppressing C5 convertase (C3bBbC3b) and ultimately decreasing the formation of the membrane attack complex (MAC), which is expected to mitigate endothelial damage in TA-TMA pathology. The main questions this study aims to answer are:
* Does Iptacopan improve 6-month overall survival in high-risk TA-TMA patients?
* What adverse events do participants experience while taking Iptacopan?
* Does Iptacopan provide hematological response and organ function recovery in TA-TMA patients? In this prospective, multicenter, open-label, single-arm Phase II study, all participants will receive Iptacopan treatment. The primary endpoint of this study is the 6-month overall survival rate from TA-TMA diagnosis. Secondary endpoints include safety evaluation, hematological response, and organ function recovery.
During the study, participants will:
* Receive Iptacopan treatment according to protocol
* Undergo regular assessments for safety and efficacy monitoring
* Be followed for up to 24 months post-treatment initiation

开始日期2026-01-01

申办/合作机构

浙江大学医学院附属第一医院（浙江省第一医院）

[+9]

NCT07331259

/ Not yet recruitingN/A

C3 Glomerulopathy Patient Characteristics and Treatment Response to Iptacopan in Routine Care: Analysis of Medical Charts (CHART-C3G)

This is a non-interventional chart abstraction cohort study with longitudinal follow up. Patients with C3G treated with iptacopan will be enrolled and characterized (i.e., systematically describe and summarize) regarding their medical history and iptacopan use and evaluated for clinical events, outcomes, and laboratory measurements upon and after iptacopan treatment initiation. Medical charts will be used to obtain secondary pseudonymized patient-level data with reference to 2 time anchors: at index date (date of iptacopan treatment initiation) with baseline covering 12 months prior to index date, and at 12-month follow-up (twelve months after the index date).The observation period includes baseline plus follow-up.
Iptacopan will be used as prescribed by the clinician in accordance with the terms of the marketing authorization. This Novartis-sponsored study, mainly executed by a contract research organization (CRO), will use secondary data from EHR obtained through reference centers/ centers of excellence in glomerular diseases in Germany.
The primary objective of this study is to characterize the demographic and clinical profiles of adult patients diagnosed with C3G upon iptacopan treatment initiation.

开始日期2026-01-01

申办/合作机构

Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.

NCT06994845

/ Recruiting临床3期

A Single-arm, Multicenter, Phase III Study to Assess Efficacy, Pharmacokinetics, Safety and Tolerability of Iptacopan in Pediatric Patients of 2 to <18 Years of Age With Primary Immunoglobulin A Nephropathy (IgAN)

The study is an open-label, single arm, multicenter, Phase III study to determine proteinuria reduction, pharmacokinetics (PK), safety and tolerability (including CV surveillance) of iptacopan in primary immunoglobulin A nephropathy (IgAN) pediatric patients aged 2 to <18 years.

开始日期2025-11-27

申办/合作机构

Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.

100 项与盐酸伊普可泮相关的临床结果

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100 项与盐酸伊普可泮相关的转化医学

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100 项与盐酸伊普可泮相关的专利（医药）

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108

项与盐酸伊普可泮相关的文献（医药）

2026-12-31·Hematology

Improvement in anemia and symptoms after switching from crovalimab to iptacopan in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria

Article

作者: Onizuka, Makoto ; Ogawa, Yoshiaki ; Nasukawa, Miina ; Ogiya, Daisuke ; Koyama, Seina ; Machida, Shinichiro ; Shiraiwa, Sawako ; Kawada, Hiroshi ; Tomita, Shunsuke ; Endo, Motoki ; Toyosaki, Masako

OBJECTIVES:

Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) may develop breakthrough hemolysis (BTH) despite C5 inhibition. Although iptacopan, an oral factor B inhibitor, has demonstrated efficacy in phase 3 trials, switching from crovalimab has not been reported. We describe the first clinical case of this switch in a real-world clinical setting.

METHODS:

A 72-year-old man with long-standing PNH received eculizumab followed by crovalimab. Infectious enteritis triggered BTH and worsening anemia during crovalimab therapy. Because anemia persisted after recovery, iptacopan 200 mg twice daily was initiated three weeks after the final crovalimab administration. Clinical symptoms and laboratory parameters were followed for 12 months. This case report complied with the Declaration of Helsinki.

RESULTS:

Hemoglobin increased from 9.6 to 11.6 g/dL within two weeks and remained ≥12 g/dL thereafter. Dyspnea resolved within one week, vitality improved by two weeks, and no BTH or treatment-related adverse events occurred during follow-up.

DISCUSSION:

This case demonstrates the feasibility of switching from crovalimab to iptacopan despite the absence of an established method, and pharmacokinetic considerations guided the timing.

CONCLUSION:

Switching to iptacopan led to rapid and durable improvement in anemia and symptoms, supporting proximal complement inhibition as a valuable option for PNH patients inadequately controlled with C5 inhibitors.

2026-12-31·JOURNAL OF MEDICAL ECONOMICS

Cost per responder analysis of iptacopan versus eculizumab and ravulizumab in treatment of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: implications for decision-making

Article

作者: Shafrin, Jason ; Muthukrishnan, Sanjana ; Kuypers, Nicholas ; Bilano, Ver ; Than, Kyi-Sin ; Paulose, Jincy

OBJECTIVE:

Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) is a rare and debilitating hematological disease with significant economic burden. Despite the availability of multiple therapies, there is a lack of consensus on optimal treatment strategies among physicians and payers in the United States. This study aimed to evaluate the economic value of iptacopan, a novel oral treatment option, compared to terminal complement inhibitors (specifically, complement component C5 inhibitor or C5i)-including eculizumab and ravulizumab-among patients with PNH who are either (i) C5i-experienced or (ii) complement-inhibitor-naïve.

METHODS:

A cost per responder analysis was conducted based on treatment efficacy from clinical trials comparing iptacopan with C5i treatments. Treatment response was defined as the proportion of patients achieving red blood cell transfusion independence. Treatment costs were estimated as pharmaceutical wholesale acquisition cost and treatment administration costs, accounting for discontinuation. Outcomes evaluated included the number needed to treat to achieve a response and the cost per responder over the treatment duration of 24 weeks.

RESULTS:

Over 24 weeks, the number needed to treat to achieve an additional response was lower for iptacopan than all C5i comparators (C5i-experienced: 1.05 with iptacopan vs. 3.86 with C5is; complement-inhibitor-naïve: 1.02 with iptacopan vs. 1.69 with C5is). Cost per responder was lower for iptacopan than C5i comparators for both C5i-experienced ($264,337 for iptacopan vs. $975,298 for ravulizumab, $1,060,511 for eculizumab, and $744,561-$955,194 for eculizumab biosimilar with 10%-30% discount from eculizumab cost) and complement-inhibitor-naïve patients ($256,754, vs. $428,139 for ravulizumab, $465,546 for eculizumab, and $326,849-$419,314 for eculizumab biosimilar).

CONCLUSION:

Among both C5i-experienced and complement-inhibitor-naïve patients, treatment with iptacopan resulted in higher response rates and lower cost per responder compared to C5is.

2026-12-31·Hematology

Switching patients with PNH from pegcetacoplan to iptacopan: a case series

Article

作者: Dingli, David ; Gurnari, Carmelo ; Maciejewski, Jaroslaw ; Sanikommu, Srinivasa ; Orland, Mark

OBJECTIVES:

Limited published data exist on switching therapy from pegcetacoplan to iptacopan in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH).

METHODS:

Three patient cases were collected from the Mayo Clinic, Cleveland Clinic, and Levine Cancer Institute.

RESULTS:

Patient 1 is a 57-year-old woman with PNH. She experienced extravascular hemolysis (EVH) while on C5 inhibitors and breakthrough hemolysis (BTH) after switching to pegcetacoplan. Patient 2 is a 37-year-old woman seeking care for PNH, who was initiated on C5 inhibitor therapy and switched to pegcetacoplan. EVH and BTH were observed while she was on C5 inhibitor therapy, and transfusions were required with both C5 inhibitor and pegcetacoplan therapy. Patient 3 is a 58-year-old man with aplastic anemia and PNH who was initiated on C5 inhibitor therapy, then switched to pegcetacoplan. He experienced both EVH and BTH.

DISCUSSION:

All three patients switched from pegcetacoplan to iptacopan, and none experienced EVH or BTH while on iptacopan. After switching to iptacopan, all three patients improved hemoglobin levels and abating transfusion requirements.

CONCLUSION:

In this case series, three patients with PNH were successfully transitioned from pegcetacoplan to iptacopan monotherapy. No patients exhibited laboratory evidence of BTH, EVH, or intravascular hemolysis after switching to iptacopan.

846

项与盐酸伊普可泮相关的新闻（医药）

2026-04-03

·DrLiuRui

IgA肾病肾功能下降减缓50%，新英格兰医学杂志2026发布伊普可泮最新临床数据

伊普可泮数据确立了补体抑制在IgA肾病治疗中的地位 2026年3月29日发表在《新英格兰医学杂志》上的APPLAUSE-IgAN试验24个月最终分析结果，为IgA肾病的补体抑制治疗提供了迄今为止最高级别的循证医学证据。这项随机、双盲、安慰剂对照的III期试验共纳入477例高进展风险的IgA肾病患者，结果显示，在标准支持治疗基础上加用伊普可泮（每日两次，每次200mg），可使年度化总eGFR斜率从安慰剂组的-6.12 ml/（min·1.73 m²）/年显著改善至-3.10 ml/（min·1.73 m²）/年，组间差异为3.02 ml/（min·1.73 m²）/年（95% CI 2.02-4.01，调整后P<0.001）。这意味着伊普可泮治疗将肾功能下降速率减缓了约50%。更为重要的是复合肾衰竭终点事件的数据。在24个月的治疗期间，伊普可泮组有21.4%的患者发生了复合肾衰竭终点事件（定义为eGFR较基线持续下降≥30%、eGFR持续低于15 ml/（min·1.73 m²）、开始维持性透析、接受肾移植或死于肾衰竭），而安慰剂组这一比例高达33.5%，风险比为0.57（95% CI 0.40-0.81，调整后P=0.003），即相对风险降低43%。这一获益在所有预设亚组中保持一致，包括不同年龄、性别、地理区域、基线蛋白尿水平、基线eGFR水平、是否使用SGLT2抑制剂以及不同病理MEST-C评分的患者。在蛋白尿方面，伊普可泮组9个月时24小时尿蛋白肌酐比低于1的患者比例为43.9%，而安慰剂组仅为17.5%（OR=4.45，P<0.001）；这一差异持续维持至24个月（40.7% vs 23.7%）。探索性分析显示，伊普可泮组24小时尿蛋白肌酐比较基线的几何平均比在9个月和24个月分别为0.56和0.57，而安慰剂组分别为0.92和0.91，提示伊普可泮实现了约43%的蛋白尿持续降幅。血清C3水平、Wieslab功能性补体检测以及尿C5b-9水平的变化进一步证实了替代补体通路的有效抑制。安全性方面，伊普可泮组和安慰剂组的任何不良事件发生率分别为87.0%和89.1%，严重不良事件分别为12.2%和11.7%。值得关注的是，伊普可泮组严重感染发生率为6.7%，高于安慰剂组的2.1%，其中4例为肺炎（首选术语），2例确认为肺炎链球菌感染（1例肺炎伴脓毒症，1例会厌炎），经抗生素治疗后均完全康复。无脑膜炎球菌或流感嗜血杆菌感染报告，无死亡病例。这些数据提示补体抑制虽然总体安全性可接受，但需重视荚膜细菌感染的预防，疫苗接种是必要的入组条件。B细胞靶向药物数据验证了上游干预的可行性在伊普可泮数据发表的同期，《新英格兰医学杂志》还刊登了另外两项III期试验的中期分析结果，分别针对B细胞靶向路径的不同节点。Lafayette等报告的ORIGIN 3试验评估了阿塞西普（一种TACI-Fc融合蛋白，可同时结合并中和BAFF和APRIL）在203例IgA肾病患者中的疗效。36周时，阿塞西普组24小时尿蛋白肌酐比较基线下降45.7%，安慰剂组下降6.8%，组间几何平均差异达41.8个百分点（P<0.001）。Perkovic等报告的VISIONARY试验评估了斯贝利单抗（一种针对APRIL的人源化IgG2单克隆抗体）在510例患者中的疗效。9个月时，斯贝利单抗组24小时尿蛋白肌酐比较基线下降50.2%，而安慰剂组上升2.1%，调整后斯贝利单抗组较安慰剂组低51.2%。斯贝利单抗组APRIL水平较基线下降95.8%，致病性Gd-IgA1水平下降67.1%。安全性方面，斯贝利单抗组严重不良事件发生率为3.5%，甚至略低于安慰剂组的4.4%。这两项研究从上游B细胞和浆细胞路径验证了IgA肾病“四重打击”模型的核心假设——阻断致病性Gd-IgA1的产生可以带来临床获益。阿塞西普的双靶点（BAFF+APRIL）和斯贝利单抗的单靶点（APRIL）两种策略均取得了阳性结果，提示APRIL信号通路可能是更关键的干预靶点。然而，BAFF对维持正常B细胞存活和免疫稳态具有重要作用，理论上双靶点药物的免疫抑制效应更广泛，长期感染风险可能高于单靶点药物，但这一假设需要更长期的随访数据验证。国产创新药物泰它西普的独特价值在上述国际研究的背景下，国产创新药物泰它西普展现出重要的临床价值。泰它西普与阿塞西普机制相同，均为同时阻断BAFF和APRIL的TACI-Fc融合蛋白。根据2025年美国肾脏病学会年会公布的中国III期临床试验A阶段数据，泰它西普治疗39周后，24小时尿蛋白肌酐比较基线降幅达58.9%，较安慰剂组降低55%（P<0.0001）；泰它西普组eGFR较基线基本稳定（-1.0%），而安慰剂组明显恶化（-7.7%）；eGFR下降≥30%的患者比例显著低于安慰剂组（6.3% vs 27.0%）。在尿蛋白肌酐比降幅这一核心疗效指标上，泰它西普的55%表现优于阿塞西普的41.8%和斯贝利单抗的51.2%。泰它西普最突出的优势在于可及性。斯贝利单抗已在美国上市，但每剂高达3万美元，每月一次注射的费用对于绝大多数中国患者而言难以承受。阿塞西普预计2026年获批上市，进入中国市场后的价格同样不容乐观。相比之下，泰它西普已进入国家医保目录，每剂80mg降至数百元人民币，每周一次注射的月治疗费用仅为一千余元。对于需要长期甚至终身治疗的慢性肾脏病患者，药物可及性和长期支付能力是决定真实世界疗效的关键因素。泰它西普的上市申请已于2025年10月获国家药监局药品审评中心受理并纳入优先审评，有望成为首个获批的国产原研IgA肾病特效药。中国AIBC指南框架下的药物整合中国2025年发布的《中国成人IgA肾病及血管炎肾炎临床实践指南2025》提出了AIBC分层治疗方案，将IgA肾病的治疗从单一模式转变为多靶点联合治疗。AIBC框架基于四重打击模型，四个字母分别代表治疗IgA肾病的四个关键维度。A（Angiorenal/Angiotensin）代表肾脏血流动力学与非免疫性保护，核心药物包括RAS抑制剂、SGLT2抑制剂和内皮素受体拮抗剂。I（Immunity/Intestinal）代表免疫抑制与黏膜免疫干预，核心药物包括靶向释放布地奈德肠溶胶囊和全身性糖皮质激素。B（B-cell）代表B细胞与浆细胞靶向调节，核心药物包括泰它西普、阿塞西普（双靶点）以及斯贝利单抗、齐格罗利单抗（单靶点）。C（Complement）代表补体系统抑制，核心药物包括伊普可泮等补体旁路途径抑制剂。在这一框架下，伊普可泮作用于C维度，即第四打击导致的肾小球内炎症级联反应和组织损伤。B细胞靶向药物（泰它西普、阿塞西普、斯贝利单抗）作用于B维度，即第一打击中Gd-IgA1新抗原的过量产生。从病理生理逻辑出发，上游减少致病性抗体的产生与下游抑制补体介导的炎症损伤具有潜在的协同效应。《新英格兰医学杂志》发表的这三项III期试验分别验证了B维度和C维度的独立有效性，为AIBC框架提供了高质量的循证支持。指南在生物制剂部分重点提及了泰它西普，但同时指出：尽管泰它西普的II期试验和真实世界数据显示出显著临床获益，但III期随机对照试验的中期分析结果尚未正式发表，因此现阶段建议将其应用限于经过严格筛选的难治性患者，并强调治疗期间需密切监测血清免疫球蛋白水平及感染风险。随着泰它西普中国III期数据的完整公布及其适应症的正式获批，这一建议有望更新。尽管上述研究结果令人振奋，多个重要临床问题仍未得到解答。第一，长期安全性数据尚不充分。补体抑制增加荚膜细菌感染的风险已在伊普可泮试验中观察到（严重感染率6.7% vs 2.1%），而B细胞靶向药物的长期感染风险（特别是低丙种球蛋白血症）需要超过5年的随访数据。第二，停药策略尚未明确。一旦Gd-IgA1水平降至正常或补体抑制达到最大效应，是否可以停药？停药后疾病是否会复发？这关系到患者是否需要终身治疗。第三，联合治疗的最佳组合尚不清楚。上游B细胞靶向药物与下游补体抑制剂联合使用是否优于单用？哪些患者最适合联合治疗？目前尚无头对头或析因设计试验。第四，生物标志物指导的精准治疗有待建立。血清Gd-IgA1、补体C3/C4、尿C5b-9等指标是否能用于指导药物选择和疗效监测，需要前瞻性验证。第五，伊普可泮试验中安慰剂组年eGFR下降达6.12 ml/（min·1.73 m²），这一速率高于既往自然史研究中的多数报告，提示入组患者为高进展风险人群，因此伊普可泮在较低风险患者中的效果尚不清楚。同样，B细胞靶向药物在非高蛋白尿患者中的获益也需要进一步研究。 2026年《新英格兰医学杂志》发表的伊普可泮、阿塞西普和斯贝利单抗三项III期试验，共同标志着IgA肾病治疗从经验性支持治疗迈入机制驱动的精准靶向时代。伊普可泮证明了补体抑制（C维度）可使肾功能下降速率减缓约50%，肾衰竭风险降低43%。阿塞西普和斯贝利单抗证明了B细胞靶向（B维度）可从源头减少致病性IgA1的产生，实现50%左右的蛋白尿降幅。国产药物泰它西普凭借与进口药物相当甚至更优的疗效数据以及进入医保后的可及性优势，正在重塑中国IgA肾病患者的治疗格局。中国AIBC指南为这些新药的整合应用提供了理论框架，但如何最佳地联合、序贯或分层使用这些药物，将是未来五年IgA肾病领域最核心的临床研究课题。对于中国患者而言，以泰它西普为代表的B细胞靶向治疗与伊普可泮等补体抑制剂的联合方案，在验证安全性和有效性后，可能成为兼具疗效、安全性与经济性的优选策略。 IgA肾病相关阅读：新英格兰医学杂志2025年重磅论文回顾分析7：国产神药泰它西普！靶向红斑狼疮/类风湿/重症肌无力/IgA肾病 NEJM2026年2月社论：IgA肾病的治疗前沿，评述同期发表的阿塞西普 (Atacicept)和斯贝利单抗 (Sibeprenlimab)3期临床结果

2026-04-03

·明迅生物MingCeler

补体因子B与人源化动物模型：解读肾脏疾病的靶向治疗研究

在由补体系统异常引发的肾脏疾病中，补体替代途径的“过度激活”和“连锁反应放大”，是导致肾脏受损的核心原因——它会让一种叫C3的蛋白质片段在肾小球里堆积，激活补体系统的最终损伤通路，一步步破坏肾脏功能。而补体因子B（简称CFB），就是这个“致病链条”里关键的“推动者”，也是补体替代途径里不可缺少的核心分子。它的主要作用是帮助组装两种关键“工具”（C3转化酶和C5转化酶），维持这个异常反应的“正反馈循环”，让损伤一直持续[1]。已有研究证实，CFB异常激活引发的补体替代途径紊乱，和多种肾脏疾病密切相关，比如C3肾小球病、IgA肾病等[1,2]。而且，以CFB为“靶点”的治疗研究已经取得了初步突破，基础的病理机制已经得到验证，正在进入候选药物研发阶段。多项临床研究显示，能抑制CFB活性的药物，可有效阻止补体替代途径的异常激活，有很大的希望转化为临床治疗药物，帮助肾病患者[2]。但目前，在这些候选药物（尤其是核酸类药物）的早期研发中，遇到了一个关键难题：缺乏统一、可重复，且能直接匹配人类CFB基因序列的动物模型。这个问题严重影响了候选药物的高效筛选、用药剂量的确定，以及药物剂量和治疗效果之间精准关系的建立，拖慢了药物研发的脚步。简单来说，CFB主要是由肝脏产生并释放到血液中的一种蛋白质，也是补体替代途径特有的“潜在酶”。在正常生理状态下，CFB会和C3蛋白质的裂解片段C3b结合，随后被另一种补体因子D（CFD）裂解，形成有活性的Bb片段；Bb再和C3b结合，就组装成了有功能的C3转化酶（C3bBb），这个转化酶会持续推动补体替代途径的“连锁放大”，维持正常的免疫防御功能[1]。而针对CFB的靶向治疗，核心原理就是通过减少血液中C3转化酶的“原料”（也就是CFB），抑制补体替代途径的过度放大，从而减少C3和C5蛋白质的裂解，阻断补体系统对肾脏的损伤。要想在动物体内精准测试这种治疗的效果，找到合适的用药剂量，就需要一个能完整呈现“肝脏CFB表达减少→血液中CFB蛋白减少→补体替代途径活性下降→肾脏损伤改善”这一完整过程的动物模型。这就凸显出“人源化CFB基因修饰动物模型”的重要性——因为目前研发的候选药物，都是针对人类的CFB基因序列设计的，而不同物种（比如小鼠、猴子）的CFB基因序列存在差异。现有研究发现，像反义寡核苷酸（ASO）、GalNAc修饰的小干扰RNA（siRNA）这类核酸类药物，对靶基因序列的要求非常严格：必须针对特定动物的CFB基因序列设计，才能有效减少该动物肝脏中CFB的表达，降低血液中CFB的含量，进而抑制补体替代途径的异常激活，减轻肾脏的损伤[3,4]。如果用普通的野生型小鼠来测试针对人类CFB的候选药物，因为基因序列不匹配，根本无法准确判断药物的效果和作用机制。基于这样的需求，我们计划构建的CFB人源化动物模型，核心设计思路就是将小鼠自身的CFB基因，替换成完整的人类CFB基因，同时最大程度保留小鼠体内由肝脏主导的CFB正常表达模式和组织分布特点。这个模型的作用非常广泛：它可以用于测试针对人类CFB的候选药物的疗效、验证药物的作用机制，还能清晰解析“用药剂量→CFB抑制效果→补体活性变化→肾脏损伤改善”之间的关联，为候选药物的筛选、用药剂量的优化，提供一个统一、稳定、可重复的“动物测试平台”，助力靶向CFB的肾脏疾病治疗药物更快走向临床[5]。参考资料： [1]Kavanagh D, Barratt J, Schubart A, Webb NJA, Meier M, Fakhouri F. Factor B as a therapeutic target for the treatment of complement-mediated diseases. Front Immunol. 2025;16:1537974. [2] Zhang H, Rizk DV, Perkovic V, Maes B, Canaud G, Lafayette R, Appel GB, Le Quintrec M, Rauen T, Floege J, Barratt J, et al. Results of a randomized double-blind placebo-controlled Phase 2 study propose iptacopan as an alternative complement pathway inhibitor for IgA nephropathy. Kidney Int. 2024;105(1):189-199. [3] Grossman TR, Carrer M, Shen L, Johnson RB, Hettrick LA, Henry SP, Monia BP, McCaleb ML. Reduction in ocular complement factor B protein in mice and monkeys by systemic administration of factor B antisense oligonucleotide. Mol Vis. 2017;23:561-571. [4] Zanchi C, Locatelli M, Corna D, Cerullo D, Fishilevich E, Desai D, Rottoli D, Donadelli R, Noris M, Zoja C, Remuzzi G, Benigni A. Liver factor B silencing to cure C3 glomerulopathy: Evidence from a mouse model of complement dysregulation. Mol Immunol. 2023;161:25-32. [5] Schubart A, Anderson K, Mainolfi N, Sellner H, Ehara T, Adams CM, Mac Sweeney A, Liao SM, Crowley M, Littlewood-Evans A, et al. Small-molecule factor B inhibitor for the treatment of complement-mediated diseases. Proc Natl Acad Sci U S A. 2019;116(16):7926-7931. 特别声明：本文来自明迅生物公众号，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在公众号后台留言联系我们。其他合作需求，请联系sales@mingceler.com。免责声明：部分素材源于网络，如有侵权，联系删除，本文仅作信息交流之目的，亦不是提供治疗方案，文中观点不代表明迅生物立场，亦不代表明迅生物支持或反对文中观点。明迅生物：模式小鼠黑科技

2026-04-02

·药研苑

优效，乳腺癌3期临床试验石药安尼妥单抗+白蛋白多西他赛

药品营销避坑”试读：药品导入期管理视频课（试听）药品生命周期管理（案例）药品立项需要注意什么（案例） 2026年4月1日石药集团宣布，安尼妥单抗（KN026）联合注射用多西他赛（白蛋白结合型）（HB1801）用于HER2阳性早期或局部晚期乳腺癌新辅助治疗3期临床试验Neo-Healer（KN026-004）研究，达到总体病理完全缓解率（tpCR）主要终点。 Neo-Healer（KN026-004）研究为多中心、随机对照、开放标签3期临床试验，计划纳入约520名HER2+早期或局部晚期乳腺癌患者。入组患者按1：1比例随机接受安尼妥单抗+注射用多西他赛（白蛋白结合型）±卡铂，或曲妥珠单抗（抗HER2单克隆抗体）+帕妥珠单抗（抗HER2单克隆抗体）+多西他赛±卡铂治疗，主要研究终点为盲法独立评估委员会（BIRC）评估的总体病理完全缓解率（tpCR）。研究结果显示，安尼妥单抗联合方案，显著提高了tpCR。安尼妥单抗（Anbenitamab）为靶向HER2的双特异性抗，由曲妥珠单抗（Trastuzumab）和帕妥珠单抗（Pertuzumab）重链可变区域与曲妥珠单抗的Fc结构域构成，能够同时靶向HER2的不同区域。安尼妥单抗由康宁杰瑞开发，2021年8月，石药集团子公司津曼特生物获得安尼妥单抗在中国内地乳腺癌、胃癌适应症领域独家商业化权利。多西他赛（Docetaxel）为紫杉醇类抗肿瘤药，溶解度差，制成注射剂需要使用表面活性剂作为助溶剂，如聚山梨酯80。表面活性剂存在过敏、溶血等不良反应风险，白蛋白结合型多西他赛，无需要使用表面活性剂，被认为拥有更好的安全性，此外，白蛋白结合型多西他赛也有助于实现更高剂量的多西他赛给药。推荐指数：★★★ 推荐原因：曲妥珠单抗+帕妥珠单抗+紫杉醇类药物（THP）是HER2+早期乳腺癌的常用治疗方案。Neo-Healer研究达到主要终点，使安尼妥单抗+白蛋白结合型多西他赛，有望成为THP的首选替代方案。相关阅读： 3期临床甘李周胰岛素GZR4优于甘精U100和德谷胰岛素恒瑞新一代梗阻性肥厚型心肌病药物HRS-1893二期研究发布 49.3%，3期临床试验诺华伊普可泮大幅减缓IgA肾病进展 3期临床默沙东口服PCSK9抑制剂Enlicitide轻松击败非他汀药物 81.3%，迪哲发布舒沃替尼治疗EGFR PACC等突变2期试验数据阿斯利康1型神经纤维瘤病药物司美替尼获批用于成人翰森制药伊奈利珠单抗新增获批治疗成人全身型重症肌无力全国第二家，江正药业贝他斯汀口崩片获批上市风已满楼，比奇珠单抗在华获批用于银屑病及化脓性汗腺炎自带主角光环，德莫奇单抗用于重度嗜酸性粒细胞性哮喘在华获批终结者，特泽利尤单抗在华获批治疗重度哮喘和慢性鼻窦炎伴鼻息肉齐鲁抗慢性移植物抗宿主病药物甲磺酸贝舒地尔片首仿上市首款国产注射用重组A型肉毒毒素获批上市相关内容只作为药物研发的参信息。不构成任何与用药咨询有关的建议。如需发稿，您可通过在药研苑公众号下以发送信息的方式将官网或官方公众号的稿件链接和标题发送给我们。我们将择优确定是否发布。

100 项与盐酸伊普可泮相关的药物交易

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-	盐酸伊普可泮	-	DB16200

研发状态

批准上市

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适应症	国家/地区	公司	日期
补体因子H缺乏症	澳大利亚	Novartis Pharmaceuticals Australia Pty Ltd.	2025-12-24
C3肾小球病	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2025-03-20
免疫球蛋白a肾病	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2024-08-07
阵发性睡眠性血红蛋白尿症	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2023-12-05

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
重症肌无力	临床3期	美国	Novartis Pharma AG	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	美国	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	中国	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	日本	Novartis Pharma AG	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	日本	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	阿根廷	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	巴西	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	丹麦	Novartis Pharma AG	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	丹麦	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	法国	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2024-07-31

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05630001 (APPULSE \| APPULSE-PNH, CTgov)	临床3期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	52	Iptacopan	淵範遞鹽鹽鹹顧鏇壓餘(蓋鬱衊醖繭積鹹膚艱觸) = 範獵鹹淵膚淵積鑰蓋夢夢窪顧選齋齋顧憲範衊 (衊鏇觸構窪襯積窪繭構, 鑰範窪選顧築範鏇顧鹽 ~ 齋襯壓遞鹹顧鹹餘糧艱) 更多	-	2025-12-15
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	20	Iptacopan monotherapy (200 mg bid)	顧鏇積鬱壓壓繭觸衊獵(繭觸襯獵憲壓齋窪範簾) = 蓋憲鑰憲夢窪憲繭簾積窪齋選簾蓋鑰襯選鹹窪 (憲鏇顧遞網獵艱淵網構 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	87	eculizumab	繭鬱膚憲積製鹹壓遞構(鏇製範鹹蓋糧夢積簾鑰) = 淵顧糧齋夢簾膚鹽鹽繭範廠簾築選齋鹹製淵鏇 (齋壓選選淵積鏇鑰獵鏇 ) 更多	积极	2025-12-06
				ravulizumab	繭鬱膚憲積製鹹壓遞構(鏇製範鹹蓋糧夢積簾鑰) = 範鏇餘餘夢艱選壓憲衊範廠簾築選齋鹹製淵鏇 (齋壓選選淵積鏇鑰獵鏇 ) 更多
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	15	Pegcetacoplan	襯鑰醖憲構構廠膚衊遞(窪網夢壓窪鏇築鬱壓衊) = 夢憲觸觸鬱艱憲衊鹽鏇鏇鬱憲醖窪衊廠獵憲窪 (範糧窪繭製壓襯壓鑰鹹, 1.8) 更多	积极	2025-12-06
				Iptacopan	襯鑰醖憲構構廠膚衊遞(窪網夢壓窪鏇築鬱壓衊) = 遞夢糧襯鹹遞壓簾構衊鏇鬱憲醖窪衊廠獵憲窪 (範糧窪繭製壓襯壓鑰鹹, 2.1) 更多
NCT04747613 (PNH-REP, ASH2025)	临床3期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	26	Iptacopan	鬱繭餘夢選醖製廠積窪(齋憲遞艱糧遞憲顧衊廠) = 構願廠遞壓憲鑰壓積糧構夢憲餘觸構鑰壓遞構 (壓壓夢淵選構製壓艱積 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	31	Iptacopan	鏇齋築鏇憲鹹觸鑰醖觸(襯鹽遞餘醖糧蓋獵憲窪) = 夢襯顧顧憲鑰遞衊蓋齋構憲範鹹選積淵醖鹽餘 (簾鹹鹽獵鬱願窪壓艱艱 ) 更多	积极	2025-12-06
				Eculizumab	鏇齋築鏇憲鹹觸鑰醖觸(襯鹽遞餘醖糧蓋獵憲窪) = 窪網憲衊醖願鹽餘鏇淵構憲範鹹選積淵醖鹽餘 (簾鹹鹽獵鬱願窪壓艱艱 ) 更多
ASH2025	N/A	温热型自身免疫性溶血性贫血 C3d	15	Iptacopan+cyclophosphamide+prednisone	簾選餘醖淵顧鏇獵廠夢(築鹹顧鏇願夢繭蓋壓壓) = 憲鹽積構觸構構廠鹹積鹽鹹醖廠餘鏇製獵顧簾 (顧淵製積觸鏇鑰製觸窪 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	42	Iptacopan	鑰築鬱鬱製繭廠獵鬱選(壓積窪齋築齋選積築壓) = 鏇壓製壓淵積遞願憲壓觸醖鹹廠選繭簾夢齋窪 (遞醖膚鏇鹽範蓋獵鑰築 ) 更多	积极	2025-12-06
				Iptacopan (complement inhibitor-naive patients)	簾糧築鹹蓋夢製鹽鹽範(艱窪簾鬱蓋鑰醖觸範鹽) = 衊窪製積窪艱獵糧襯憲鑰觸鏇築願醖遞襯齋糧 (繭製簾淵範構簾艱鬱製 ) 更多
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	18	Iptacopan monotherapy	衊艱齋繭網鬱醖膚積積(廠衊願積鏇築願壓繭築) = 糧獵夢膚憲獵廠積窪糧鹽鹹醖鑰艱餘膚夢範鑰 (築繭構選觸願選餘廠憲, 10.02 ~ 55.98) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	62	Iptacopan (Treatment-naive patients)	鏇願製壓構齋窪顧積遞(壓襯憲構廠鑰鏇遞憲夢) = Four patients discontinued iptacopan (2 pregnancies, 1 insurance reversal, 1 intolerable gastrointestinal toxicity). Three patients reported headaches, and 1 reported abdominal pain; all resolved within 1 week from treatment start. 衊簾鏇壓艱衊襯鬱鑰鹹 (窪願醖糧衊憲網簾構選 ) 更多	积极	2025-12-06
				Iptacopan (Switched from prior therapy)