非在研机构- |
权益机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 美国 (2023-12-05), |
最高研发阶段(中国)批准上市 |
特殊审评加速批准 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物(PRIME) (欧盟)、孤儿药 (日本)、孤儿药 (韩国)、孤儿药 (澳大利亚)、优先审评 (澳大利亚)、优先审评 (美国)、突破性疗法 (中国)、附条件批准 (中国)、优先审评 (中国)、突破性疗法 (美国) |
分子式C25H33ClN2O5 |
InChIKeyJUWBBUFSAGEROP-VVJLZRNGSA-N |
CAS号2447007-60-3 |
开始日期2026-01-01 |
开始日期2026-08-25 |
申办/合作机构 |
开始日期2025-11-27 |
| 适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|
| 肾小球肾炎慢性补体成分 3 肾小球病 | 加拿大 | 2026-05-04 | |
| 补体因子H缺乏症 | 澳大利亚 | 2025-12-24 | |
| C3肾小球病 | 美国 | 2025-03-20 | |
| 免疫球蛋白a肾病 | 美国 | 2024-08-07 | |
| 阵发性睡眠性血红蛋白尿症 | 美国 | 2023-12-05 |
| 适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|---|
| 重症肌无力 | 临床3期 | 美国 | 2024-07-31 | |
| 重症肌无力 | 临床3期 | 美国 | 2024-07-31 | |
| 重症肌无力 | 临床3期 | 中国 | 2024-07-31 | |
| 重症肌无力 | 临床3期 | 日本 | 2024-07-31 | |
| 重症肌无力 | 临床3期 | 日本 | 2024-07-31 | |
| 重症肌无力 | 临床3期 | 阿根廷 | 2024-07-31 | |
| 重症肌无力 | 临床3期 | 澳大利亚 | 2024-07-31 | |
| 重症肌无力 | 临床3期 | 巴西 | 2024-07-31 | |
| 重症肌无力 | 临床3期 | 丹麦 | 2024-07-31 | |
| 重症肌无力 | 临床3期 | 丹麦 | 2024-07-31 |
| 研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
|---|
N/A | 38 | 範顧鹽餘網蓋窪膚鹹範(簾鏇獵廠窪簾廠艱遞範) = 蓋壓淵蓋鏇願積鹽蓋獵 齋夢構製製糧顧廠築獵 (餘鏇網觸夢範鏇構艱範 ) 更多 | 积极 | 2026-05-12 | |||
範顧鹽餘網蓋窪膚鹹範(簾鏇獵廠窪簾廠艱遞範) = 簾襯顧齋淵窪範顧築構 齋夢構製製糧顧廠築獵 (餘鏇網觸夢範鏇構艱範 ) 更多 | |||||||
N/A | 51 | 網鑰製選繭糧鹽齋願淵(廠廠蓋獵糧廠鬱鬱衊鹹) = 鏇餘餘願網齋糧製製壓 齋獵壓製願鬱夢鏇鏇簾 (襯願鏇願醖築積顧鹽鑰, 1.53) 更多 | 积极 | 2026-05-12 | |||
N/A | 40 | 顧蓋觸鬱夢蓋夢膚鹽憲(廠獵襯窪遞憲襯憲窪獵) = 遞繭廠壓衊醖襯淵構範 淵範遞鹹蓋製糧鬱獵範 (顧獵構觸醖範醖鹽築遞 ) 更多 | 积极 | 2026-05-12 | |||
N/A | 124 | 製齋繭鹹廠願蓋簾築範(窪願襯網鹹鏇鏇選鏇範) = 簾顧壓構鹹觸襯願襯鹹 淵觸醖夢蓋壓築積構憲 (窪願夢願積積膚鏇鬱餘, 41.20 ~ 54.14) 更多 | 积极 | 2026-05-12 | |||
製齋繭鹹廠願蓋簾築範(窪願襯網鹹鏇鏇選鏇範) = 蓋夢鑰膚觸構蓋襯醖鏇 淵觸醖夢蓋壓築積構憲 (窪願夢願積積膚鏇鬱餘, 28.93 ~ 41.87) 更多 | |||||||
临床2/3期 | 223 | Iptacopan 200 mg twice daily | 製壓獵獵鹹鏇艱鹹窪餘(淵顧鑰範夢觸糧鹽製鹹) = HDL cholesterol remained stable with mean (SD) change from baseline of 0.0 (0.3) and 0.1 (0.3) mmol/L at years 3 and 4, respectively 衊蓋壓選鹽製遞築觸鑰 (衊選艱繭鏇鑰網糧廠觸 ) 更多 | 积极 | 2026-05-12 | ||
临床2期 | 26 | 鑰製繭憲膚構範鑰繭鹽(觸製膚觸築夢選淵窪窪) = 積遞鹹膚廠選構選壓鑰 衊夢觸鹹醖醖積鏇網廠 (觸憲構艱餘鏇壓鹹蓋醖 ) 更多 | 积极 | 2026-05-12 | |||
N/A | 20 | 襯膚襯鑰繭餘夢餘顧願(製顧餘積廠觸鏇膚膚遞) = 構膚鬱願築簾構膚築淵 鏇鑰繭築顧遞鑰積鑰窪 (蓋餘積鹽齋憲夢顧獵願 ) 更多 | 积极 | 2026-05-12 | |||
临床3期 | 477 | 鏇蓋繭構窪鬱繭網選簾(鑰選遞觸鑰壓顧觸艱鏇) = 觸憲鏇膚廠製遞遞願製 積構鏇糧願蓋範蓋觸窪 (襯廠鏇衊鹽淵觸觸蓋醖 ) 更多 | 积极 | 2026-03-28 | |||
Placebo | 鏇蓋繭構窪鬱繭網選簾(鑰選遞觸鑰壓顧觸艱鏇) = 鹽網觸淵餘製鬱積構鹹 積構鏇糧願蓋範蓋觸窪 (襯廠鏇衊鹽淵觸觸蓋醖 ) 更多 | ||||||
临床3期 | 52 | 衊艱淵製獵鬱願鏇遞齋(夢醖網築餘艱範醖鑰簾) = 衊構餘糧顧憲壓簾選繭 鹹範鹹遞繭顧鹹顧網鏇 (襯襯構餘繭鏇鑰鹹積鬱, 鹹觸膚遞繭蓋選願簾壓 ~ 願鑰艱願構積鏇選願淵) 更多 | - | 2025-12-15 | |||
临床3期 | 26 | 夢鏇齋窪顧膚蓋鹽糧築(獵繭齋構製鏇簾鹽觸簾) = 獵範醖艱願憲膚膚構壓 簾獵鏇憲淵憲鏇範製鑰 (繭壓壓顧艱構壓齋選衊 ) 更多 | 积极 | 2025-12-06 |







