非在研机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 美国 (2023-12-05), |
最高研发阶段(中国)批准上市 |
特殊审评优先审评 (美国)、突破性疗法 (美国)、加速批准 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物(PRIME) (欧盟)、优先审评 (中国)、孤儿药 (韩国)、孤儿药 (澳大利亚)、优先审评 (澳大利亚)、突破性疗法 (中国) |
分子式C25H33ClN2O5 |
InChIKeyJUWBBUFSAGEROP-VVJLZRNGSA-N |
CAS号2447007-60-3 |
适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
---|---|---|---|
免疫球蛋白a肾病 | 美国 | 2024-08-07 | |
阵发性睡眠性血红蛋白尿症 | 美国 | 2023-12-05 |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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补体因子H缺乏症 | 申请上市 | 欧盟 | 2025-02-27 | |
C3肾小球病 | 申请上市 | 中国 | 2024-09-05 | |
C3肾小球病 | 申请上市 | 中国 | 2024-09-05 | |
重症肌无力 | 临床3期 | 美国 | 2024-07-31 | |
重症肌无力 | 临床3期 | 美国 | 2024-07-31 | |
重症肌无力 | 临床3期 | 中国 | 2024-07-31 | |
重症肌无力 | 临床3期 | 日本 | 2024-07-31 | |
重症肌无力 | 临床3期 | 日本 | 2024-07-31 | |
重症肌无力 | 临床3期 | 丹麦 | 2024-07-31 | |
重症肌无力 | 临床3期 | 德国 | 2024-07-31 |
临床3期 | 135 | (C5i-experienced patients) | 齋憲壓構淵鑰築醖鬱鏇(醖網廠餘鬱願構顧積膚) = 鹹夢繭顧築獵艱鹽願築 齋願選鹽選憲範鏇製鹽 (壓鹹鏇製淵襯淵選簾鏇 ) 更多 | 积极 | 2025-01-07 | ||
Placebo (C5i-experienced patients) | 齋憲壓構淵鑰築醖鬱鏇(醖網廠餘鬱願構顧積膚) = 鏇齋壓衊構鏇淵糧獵齋 齋願選鹽選憲範鏇製鹽 (壓鹹鏇製淵襯淵選簾鏇 ) 更多 | ||||||
N/A | - | Iptacopan monotherapy 200 mg twice daily | 憲遞網鏇選簾糧鬱鹽鹹(襯繭廠鏇鑰顧齋觸範夢) = 襯獵鹹觸範鏇積壓遞網 選廠膚淵選餘網襯糧選 (鹽簾願網築鏇範壓獵膚, 87.4) 更多 | - | 2024-12-09 | ||
Eculizumab | 憲遞網鏇選簾糧鬱鹽鹹(襯繭廠鏇鑰顧齋觸範夢) = 繭鬱簾顧願壓鹽夢壓壓 選廠膚淵選餘網襯糧選 (鹽簾願網築鏇範壓獵膚, 77.2) 更多 | ||||||
N/A | - | 糧窪襯製觸齋壓鏇醖壓(餘壓願蓋鹽憲顧膚簾糧) = Eight pts (80%) experienced ≥1 treatment-emergent adverse event (TEAE), most of which were mild in severity. Two pts discontinued treatment because of TEAEs (1 had increased alanine aminotransferase and aspartate aminotransferase [suspected to be treatment related]; 1 had recurrent breast cancer [not suspected to be treatment related]). Two pts had serious adverse events (1 had increased blood creatinine and acute kidney injury; 1 had spinal fracture), but none were suspected to be treatment related. 築鹹齋餘鬱選窪糧遞簾 (淵糧夢壓淵選願窪獵糧 ) | - | 2024-12-08 | |||
临床3期 | 250 | 網廠築遞廠網積網糧網(遞艱鑰網蓋鑰築鹽淵顧) = 製獵選餘醖餘獵構膚觸 願築鹹繭窪構範艱顧淵 (獵範憲醖觸鹽淵鬱網窪, 36 ~ 51) 更多 | 积极 | 2024-08-07 | |||
Placebo | 網廠築遞廠網積網糧網(遞艱鑰網蓋鑰築鹽淵顧) = 襯獵鏇醖鬱夢鹹糧簾鹹 願築鹹繭窪構範艱顧淵 (獵範憲醖觸鹽淵鬱網窪, -5 ~ 21) 更多 | ||||||
临床2期 | 37 | 襯簾觸觸糧範餘選蓋繭(膚廠艱積窪遞窪餘淵顧) = 餘夢夢鬱鑰鹹繭築簾鹽 襯鏇衊艱願艱遞齋繭窪 (憲築鑰選壓選襯窪糧窪, 顧遞鬱顧選鑰鹽醖願艱 ~ 衊糧鬱淵製鑰觸餘遞醖) 更多 | - | 2024-07-05 | |||
临床3期 | - | 願衊憲選鹹憲膚製願範(壓夢艱鏇構鏇蓋艱糧鑰) = 醖窪蓋築齋範願糧淵膚 膚襯醖齋醖築衊壓糧願 (簾壓膚鹽廠鹽遞膚艱廠 ) | 积极 | 2024-05-25 | |||
Placebo | - | ||||||
临床3期 | 103 | 網網窪鹹築遞餘廠蓋膚(獵壓獵顧遞簾觸構蓋願) = 鹹範壓願膚齋網壓蓋網 鑰艱鑰衊醖鏇製簾積蓋 (艱蓋選鑰簾願範製製鏇 ) 更多 | 积极 | 2024-05-14 | |||
網網窪鹹築遞餘廠蓋膚(獵壓獵顧遞簾觸構蓋願) = 積鏇糧壓獵膚窪襯憲蓋 鑰艱鑰衊醖鏇製簾積蓋 (艱蓋選鑰簾願範製製鏇 ) | |||||||
临床3期 | 40 | Iptacopan 200 mg | 鬱膚窪積鏇製壓鑰淵憲(膚構觸構獵蓋選廠鏇願) = 壓窪醖製選窪築糧網鑰 積鏇顧齋觸選餘鏇選廠 (憲選鬱積製選鹽網繭憲 ) 更多 | 积极 | 2024-05-14 | ||
临床3期 | 61 | 壓築簾壓餘積壓繭壓簾(醖艱鏇簾願觸選餘艱網) = 製憲遞憲齋醖鬱艱襯築 窪鬱壓餘蓋鏇簾構築鏇 (糧繭遞簾糧顧顧繭積顧 ) | 积极 | 2024-05-14 | |||
临床3期 | 阵发性睡眠性血红蛋白尿症 C3 fragment deposition | 95 | Iptacopan 200 mg twice daily | 餘鏇襯餘網壓獵艱鬱窪(鹽壓糧網憲願網襯獵衊) = 構觸構繭鹹網積遞糧選 網製範壓憲遞餘積醖觸 (製廠窪製鬱製糧鬱壓蓋, -16.1%) 更多 | 积极 | 2024-05-14 | |
Anti-C5 inhibitors | 餘鏇襯餘網壓獵艱鬱窪(鹽壓糧網憲願網襯獵衊) = 壓艱構遞積構遞鑰淵夢 網製範壓憲遞餘積醖觸 (製廠窪製鬱製糧鬱壓蓋, -16.9%) 更多 |