特殊审评优先审评 (美国)、突破性疗法 (美国)、加速批准 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先审评 (中国)、突破性疗法 (中国)、附条件批准 (中国)、孤儿药 (日本)、孤儿药 (韩国)、优先审评 (澳大利亚)、优先药物（PRIME） (欧盟)、孤儿药 (澳大利亚)

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结构/序列

分子式C25H33ClN2O5

InChIKeyJUWBBUFSAGEROP-VVJLZRNGSA-N

CAS号2447007-60-3

关联

项与盐酸伊普可泮相关的临床试验

NCT07331259

/ Not yet recruitingN/A

C3 Glomerulopathy Patient Characteristics and Treatment Response to Iptacopan in Routine Care: Analysis of Medical Charts (CHART-C3G)

This is a non-interventional chart abstraction cohort study with longitudinal follow up. Patients with C3G treated with iptacopan will be enrolled and characterized (i.e., systematically describe and summarize) regarding their medical history and iptacopan use and evaluated for clinical events, outcomes, and laboratory measurements upon and after iptacopan treatment initiation. Medical charts will be used to obtain secondary pseudonymized patient-level data with reference to 2 time anchors: at index date (date of iptacopan treatment initiation) with baseline covering 12 months prior to index date, and at 12-month follow-up (twelve months after the index date).The observation period includes baseline plus follow-up.
Iptacopan will be used as prescribed by the clinician in accordance with the terms of the marketing authorization. This Novartis-sponsored study, mainly executed by a contract research organization (CRO), will use secondary data from EHR obtained through reference centers/ centers of excellence in glomerular diseases in Germany.
The primary objective of this study is to characterize the demographic and clinical profiles of adult patients diagnosed with C3G upon iptacopan treatment initiation.

开始日期2026-01-01

申办/合作机构

Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.

NCT07347990

/ Not yet recruitingN/AIIT

A Prospective, Multicenter, Single-Arm Study: Safety and Efficacy of Iptacopan in the Treatment of High-Risk Hematopoietic Stem Cell Transplantation-Associated Thrombotic Microangiopathy (TA-TMA)

The goal of this clinical trial is to evaluate the efficacy and safety of Iptacopan as a second-line treatment for high-risk hematopoietic stem cell transplantation-associated thrombotic microangiopathy (TA-TMA). Iptacopan is a selective oral small-molecule complement factor B inhibitor. It acts by inhibiting factor B, blocking the formation of C3 convertase, reducing C3b deposition, thereby suppressing C5 convertase (C3bBbC3b) and ultimately decreasing the formation of the membrane attack complex (MAC), which is expected to mitigate endothelial damage in TA-TMA pathology. The main questions this study aims to answer are:
* Does Iptacopan improve 6-month overall survival in high-risk TA-TMA patients?
* What adverse events do participants experience while taking Iptacopan?
* Does Iptacopan provide hematological response and organ function recovery in TA-TMA patients? In this prospective, multicenter, open-label, single-arm Phase II study, all participants will receive Iptacopan treatment. The primary endpoint of this study is the 6-month overall survival rate from TA-TMA diagnosis. Secondary endpoints include safety evaluation, hematological response, and organ function recovery.
During the study, participants will:
* Receive Iptacopan treatment according to protocol
* Undergo regular assessments for safety and efficacy monitoring
* Be followed for up to 24 months post-treatment initiation

开始日期2026-01-01

申办/合作机构

浙江大学医学院附属第一医院（浙江省第一医院）

[+9]

NCT06994845

/ Recruiting临床3期

A Single-arm, Multicenter, Phase III Study to Assess Efficacy, Pharmacokinetics, Safety and Tolerability of Iptacopan in Pediatric Patients of 2 to <18 Years of Age With Primary Immunoglobulin A Nephropathy (IgAN)

The study is an open-label, single arm, multicenter, Phase III study to determine proteinuria reduction, pharmacokinetics (PK), safety and tolerability (including CV surveillance) of iptacopan in primary immunoglobulin A nephropathy (IgAN) pediatric patients aged 2 to <18 years.

开始日期2025-11-27

申办/合作机构

Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.

100 项与盐酸伊普可泮相关的临床结果

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100 项与盐酸伊普可泮相关的转化医学

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100 项与盐酸伊普可泮相关的专利（医药）

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102

项与盐酸伊普可泮相关的文献（医药）

2026-12-31·Hematology

Improvement in anemia and symptoms after switching from crovalimab to iptacopan in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria

Article

作者: Onizuka, Makoto ; Ogawa, Yoshiaki ; Nasukawa, Miina ; Ogiya, Daisuke ; Koyama, Seina ; Machida, Shinichiro ; Shiraiwa, Sawako ; Kawada, Hiroshi ; Tomita, Shunsuke ; Endo, Motoki ; Toyosaki, Masako

OBJECTIVES:

Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) may develop breakthrough hemolysis (BTH) despite C5 inhibition. Although iptacopan, an oral factor B inhibitor, has demonstrated efficacy in phase 3 trials, switching from crovalimab has not been reported. We describe the first clinical case of this switch in a real-world clinical setting.

METHODS:

A 72-year-old man with long-standing PNH received eculizumab followed by crovalimab. Infectious enteritis triggered BTH and worsening anemia during crovalimab therapy. Because anemia persisted after recovery, iptacopan 200 mg twice daily was initiated three weeks after the final crovalimab administration. Clinical symptoms and laboratory parameters were followed for 12 months. This case report complied with the Declaration of Helsinki.

RESULTS:

Hemoglobin increased from 9.6 to 11.6 g/dL within two weeks and remained ≥12 g/dL thereafter. Dyspnea resolved within one week, vitality improved by two weeks, and no BTH or treatment-related adverse events occurred during follow-up.

DISCUSSION:

This case demonstrates the feasibility of switching from crovalimab to iptacopan despite the absence of an established method, and pharmacokinetic considerations guided the timing.

CONCLUSION:

Switching to iptacopan led to rapid and durable improvement in anemia and symptoms, supporting proximal complement inhibition as a valuable option for PNH patients inadequately controlled with C5 inhibitors.

2026-12-31·JOURNAL OF MEDICAL ECONOMICS

Cost per responder analysis of iptacopan versus eculizumab and ravulizumab in treatment of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: implications for decision-making

Article

作者: Shafrin, Jason ; Muthukrishnan, Sanjana ; Kuypers, Nicholas ; Bilano, Ver ; Than, Kyi-Sin ; Paulose, Jincy

OBJECTIVE:

Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) is a rare and debilitating hematological disease with significant economic burden. Despite the availability of multiple therapies, there is a lack of consensus on optimal treatment strategies among physicians and payers in the United States. This study aimed to evaluate the economic value of iptacopan, a novel oral treatment option, compared to terminal complement inhibitors (specifically, complement component C5 inhibitor or C5i)-including eculizumab and ravulizumab-among patients with PNH who are either (i) C5i-experienced or (ii) complement-inhibitor-naïve.

METHODS:

A cost per responder analysis was conducted based on treatment efficacy from clinical trials comparing iptacopan with C5i treatments. Treatment response was defined as the proportion of patients achieving red blood cell transfusion independence. Treatment costs were estimated as pharmaceutical wholesale acquisition cost and treatment administration costs, accounting for discontinuation. Outcomes evaluated included the number needed to treat to achieve a response and the cost per responder over the treatment duration of 24 weeks.

RESULTS:

Over 24 weeks, the number needed to treat to achieve an additional response was lower for iptacopan than all C5i comparators (C5i-experienced: 1.05 with iptacopan vs. 3.86 with C5is; complement-inhibitor-naïve: 1.02 with iptacopan vs. 1.69 with C5is). Cost per responder was lower for iptacopan than C5i comparators for both C5i-experienced ($264,337 for iptacopan vs. $975,298 for ravulizumab, $1,060,511 for eculizumab, and $744,561-$955,194 for eculizumab biosimilar with 10%-30% discount from eculizumab cost) and complement-inhibitor-naïve patients ($256,754, vs. $428,139 for ravulizumab, $465,546 for eculizumab, and $326,849-$419,314 for eculizumab biosimilar).

CONCLUSION:

Among both C5i-experienced and complement-inhibitor-naïve patients, treatment with iptacopan resulted in higher response rates and lower cost per responder compared to C5is.

2026-12-31·Hematology

Switching patients with PNH from pegcetacoplan to iptacopan: a case series

Article

作者: Dingli, David ; Gurnari, Carmelo ; Maciejewski, Jaroslaw ; Sanikommu, Srinivasa ; Orland, Mark

OBJECTIVES:

Limited published data exist on switching therapy from pegcetacoplan to iptacopan in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH).

METHODS:

Three patient cases were collected from the Mayo Clinic, Cleveland Clinic, and Levine Cancer Institute.

RESULTS:

Patient 1 is a 57-year-old woman with PNH. She experienced extravascular hemolysis (EVH) while on C5 inhibitors and breakthrough hemolysis (BTH) after switching to pegcetacoplan. Patient 2 is a 37-year-old woman seeking care for PNH, who was initiated on C5 inhibitor therapy and switched to pegcetacoplan. EVH and BTH were observed while she was on C5 inhibitor therapy, and transfusions were required with both C5 inhibitor and pegcetacoplan therapy. Patient 3 is a 58-year-old man with aplastic anemia and PNH who was initiated on C5 inhibitor therapy, then switched to pegcetacoplan. He experienced both EVH and BTH.

DISCUSSION:

All three patients switched from pegcetacoplan to iptacopan, and none experienced EVH or BTH while on iptacopan. After switching to iptacopan, all three patients improved hemoglobin levels and abating transfusion requirements.

CONCLUSION:

In this case series, three patients with PNH were successfully transitioned from pegcetacoplan to iptacopan monotherapy. No patients exhibited laboratory evidence of BTH, EVH, or intravascular hemolysis after switching to iptacopan.

792

项与盐酸伊普可泮相关的新闻（医药）

2026-03-09

·深蓝观

不追风口，诺华赌对了吗？

吴妮 | 撰文王晨 | 编辑在一众疯狂追逐ADC和GLP-1的MNC大军中，诺华显得像个异类——即便没有这两条大热管线，2025年股价涨幅却跑赢了礼来。更让人印象深刻的是，这家成立百年的药企，至今仍以纯创新药物公司自居。过去五年，专利悬崖的阴影一直追着诺华跑。心衰重磅炸弹Entresto、血液疾病药物Promacta和肿瘤药Tasigna已经相继失去专利保护。2025年的财报里，仿制药的冲击已经肉眼可见，Entresto全年销售额77亿美元，同比下滑1%；Promacta/Revolade跌去26%，仅剩16亿美元；Tasigna更是骤降34%，收于11亿美元。但2025年诺华的整体业绩却稳住了，Kisqali、Kesimpta、Pluvicto、Leqvio正一点点填补专利过期留下的窟窿。根据诺华2025年财报，公司净销售额达到545.32亿美元，同比增长8%（按固定汇率算），核心营业利润率首次站上40%的关口。真正的考验在2026年。这一年，仿制药的冲击会更加猛烈，诺华自己给出的预期也颇为谨慎：销售额低个位数增长，核心营业利润甚至可能出现低个位数下滑。这是一道必须跨过去的坎。接下来的悬念是：新一代产品能否继续提速？诺华在核药和小核酸这些“小众赛道”布下的棋局，又能发挥多大的作用？对诺华来说，2025到2030年是一段Gap Years，而2030到2040年则是Growth Decade。只有Gap填平，Growth才能起飞。诺华几年前埋下的管线，正集体走向最严酷的考场。 -01- 小众的神当行业巨头在PD-1、ADC和GLP-1赛道上演贴身肉搏时，诺华闯进了两条当时来看小众且高壁垒的路径：核药与小核酸。核药曾被认为是医药界典型的“高门槛、难放量”领域，但诺华凭借两款RDC（核药偶联药物）Pluvicto和Lutathera实现了商业化突破。2025年，Pluvicto跻身20亿美元分子俱乐部，同比增长42%，其增长关键来自年初适应症的拓展，从mCRPC的后线治疗推进至化疗前早期治疗，适用患者群体预计扩大三倍。这一放量能力的背后，是诺华基建狂魔式的投入。由于Pluvicto的核心成分镥-177半衰期仅6.647天，药物从出厂到注入患者体内必须在约120小时内完成。为此，诺华在美国本土密集布局生产基地，2月25日又宣布了第五个RLT制造工厂的建设计划。在诺华颇为重视的中国市场，也投资了6亿元在浙江海盐建设国内首个核药生产基地。而在小核酸领域，诺华则展现了另一种耐力。与Alnylam合作开发的“半年一针”降血脂药物Leqvio（英克司兰）在2025年销售额飙升至11.98亿美元，成为首款在常见慢病领域突围的小核酸药物。诺华还计划让小核酸发力神经科学领域，斥资120亿美元收购小核酸biotech Avidity，计划让小核酸发力神经科学领域。目前，诺华在蛋白降解剂（PROTAC/分子胶）、环状多肽等领域的投入已超百亿美元，试图复刻核药与小核酸的成功路径。当然，诺华并非天生偏爱小众，主要还是碰壁太多。PD-1抑制剂spartalizumab联合BRAF/MEK抑制剂一线治疗黑色素瘤的III期临床未能达到主要终点，引进自百济神州的替雷利珠单抗也未通过FDA上市批准。在ADC领域，诺华与ImmunoGen、Morphosys合作开发的CDH3、CDH6等ADC项目也相继折戟临床。正是这段屡战屡败的经历，让诺华对热门赛道的技术门槛与安全性风险有了更深的理解。以ADC为例，诺华认为，某些ADC药物引发的间质性肺病等严重副作用，在RDC中理论上可以规避，因射线作用范围更可控。同时，RDC通过物理杀伤机制攻击肿瘤，不易产生耐药性，且同一靶向分子可实现“诊疗一体”，这是区别于ADC的独特优势。核药也好，小核酸也罢，作为新兴的治疗 modality，从来都不是能一夜爆发的品类。2025年，Pluvicto 迈进20亿美元门槛，Leqvio 也首次突破10亿美元大关——放在任何一家biotech身上，都值得开香槟庆祝。然而，在诺华这样的MNC体量下，它们的销售额距离Entresto、Promacta和Tasigna这些“重磅中的重磅”，仍有相当的距离。如今，小核酸和核药的热度已经点燃，接下来就看它们能否真正突破天花板，迈入下一个量级。 -02- 创新的代价都说“大船难掉头”，但在诺华这里，这句话只能说明决心还不够大。 2018年至今，诺华几乎清空了所有与创新药无关的业务：疫苗、动物保健、消费者保健、眼科器械（爱尔康）、仿制药（山德士）。最狠的一点在于，它剥离的很多业务在当时并不是“垃圾资产”。爱尔康是全球眼科器械的王者，山德士是仿制药巨头，但它们不符合诺华“百分之百聚焦创新药”的终极愿景。在中国的逻辑也在变化，2025年底，市场传出消息，诺华中国区县域团队将整体解散，诺华的说法是“将对县域业务运营模式进行调整”。2025年，诺华还将两款眼科药物在中国的独家进口,商业推广和分销权转让给康哲药业。这些选择的背后，是资本市场逻辑的根本转变。市场不再奖励规模，只奖励增长。对一家多元化集团来说，任何一个增长放缓的业务板块，都会成为整体估值的拖累。而剥离低增长业务，带来的不只是现金流。更重要的是，它能将原本分散的资源，全部集中到回报率最高的核心赛道上。诺华的研发管线不再追求面面俱到，而是锁定在肿瘤、免疫、心血管、神经科学这四个核心领域。诺华并不是唯一看懂这个趋势的公司，很多跨国药企都在做类似的事，只是选择不同。比如像强生这样的巨头虽然也在剥离骨科等业务，但整体依然保留了庞大的医疗科技板块。在后续的收购中，诺华也保持着克制与精准。2025年10月，诺华斥资120亿美元收购Avidity，是公司十多年来规模最大的一笔收购。诺华并没有对Avidity的资产照单全收，而是只拿走了自己最需要的神经科学项目，至于那些同样颇具价值的早期精准心脏病学资产，则被果断分拆，独立为新公司Atrium Therapeutics。当然，这条路并不好走，创新药风险高，诺华也付出了不少代价。比如在CGT领域。最近，诺华正式放弃了NK细胞疗法管线QEQ278，这是一款NKG2D融合蛋白药物。QEQ278的临床数据实在太过惨淡，在去年10月公布的一项针对晚期实体瘤的早期试验中，30名患者无一例出现疗效反应，更糟的是，半数患者出现了严重不良事件，还发生了两例剂量限制性事件。这个结果，几乎没有任何回旋余地。 -03- 如履薄冰的纯创新之路对于任何一家跨国药企来说，专利悬崖都是一道绕不开的关卡。诺华虽然通过激进的战略收缩完成了瘦身，但在核心产品的生命周期管理上，依然面临着严峻的考验。锁定在肿瘤、免疫、心血管、神经科学这四大领域之后，各个板块的储备厚度和面临的挑战开始呈现出明显的分化。心血管、肾脏及代谢领域处境较为紧迫。核心产品Entresto（沙库巴曲缬沙坦）年销售额达77亿美元，但已受专利到期影响出现小幅下滑，所幸在美国以外市场仍保持增长，为调整期提供缓冲。接替重任落在降血脂药物Leqvio（英克司兰）和IgA肾病药物Fabhalta身上，预期峰值分别为40亿和30亿美元。但目前接棒产品放量速度远追不上失速：Leqvio 2025年销量接近12亿美元，Fabhalta虽接近三倍增长至5亿美元，距离峰值仍有差距。后续看点，还得指望心血管储备管线中的小核酸药物Pelacarsen（Lpa ASO）。自免领域处境更为微妙。重磅产品Cosentyx（司库奇尤单抗）即将专利到期，正进行最后冲刺（2025年67亿美元，预期峰值80亿）。Xolair（奥马珠单抗）17亿美元年销售额也即将面临仿制药冲击。Ilaris（卡那单抗）保持25%增长（19亿美元），但体量有限。增量来自2025年获批的BTK抑制剂Rhapsido（瑞米布替尼），已拿下慢性自发性荨麻疹适应症，并拓展至重症肌无力、多发性硬化等自免疾病。但后备力量仍显薄弱——除在研的ianalumab外，自免管线远不及肿瘤和神经科学领域充实。肿瘤领域是当前业绩支柱。Kisqali（瑞波西利）是最亮眼增长引擎，凭借乳腺癌生存获益，销售额达47亿美元（同比+58%）。尽管2027年专利到期，但预期峰值可达100亿美元，目前已跃居CDK4/6抑制剂市场前三，快速追赶礼来和辉瑞。 Pluvicto销售额近20亿美元（+43%），预期峰值50亿。Scemblix凭借慢性髓系白血病差异化优势，销售额近13亿美元（+87%），有望冲击40亿峰值。加上pelabresib等储备，肿瘤领域接力相对连贯。神经科学板块的销量2025年增长最快（+26%），净销售额60亿美元。核心驱动力来自Kesimpta（奥法妥木单抗），这款多发性硬化症B细胞疗法凭借便利性和疗效优势，实现44亿美元销售额（+37%），美国专利2031年到期。Kesimpta身后的可能性，押注在收购Avidity获得的神经肌肉疾病管线上。现在回头看诺华的五年“纯创新之路”，从财务和市值看是初步成功的，在没有热门管线的情况下稳住基本盘，且股价跑赢大盘。而且避免了在同质化竞争中消耗资源，提前卡位了核药、基因疗法、RNA这几个技术门槛足够高的赛道。但未来五年的“Gap Years”，公司处境来看依然如履薄冰，心血管和自免领域存在明显的断层焦虑，Leqvio们必须跑得更快，Pelacarsen们必须证明自己不仅仅是看点而是爆点。 ...... 加入读者群欢迎添加：吴妮：nora4409

财报抗体药物偶联物并购引进/卖出专利到期

2026-03-08

·医路肾康

年度进展 | 郑大一附院：我看2025年肾脏病进展系列八（狼疮肾炎篇）

狼疮肾炎（LN）是系统性红斑狼疮最常见、最严重的靶器官损害之一，是影响患者长期预后的关键因素，长期以来诊疗面临异质性强、复发率高、传统方案不良反应突出等挑战。近年来，随着分子免疫学、基因组学、精准病理分型及靶向治疗的快速发展，LN的诊疗理念不断更新，从传统免疫抑制治疗逐步迈向机制导向、分层精准、全程管理的新模式。2025年，国内外基础与临床研究持续产出高质量证据，在发病机制、生物标志物、靶向药物、临床路径及预后评估等方面涌现诸多重要进展，为优化诊疗策略、改善患者肾脏远期结局提供了重要依据。本文梳理2025年度LN领域关键进展，旨在为临床决策、科研探索与规范化管理提供参考。 1.利妥昔单抗联合贝利尤单抗或泰它西普治疗难治性LN的疗效与安全性总结 B细胞异常活化是LN核心机制，利妥昔单抗单药疗效有限，与贝利尤单抗或泰它西普联用或可增效。2025年2月《Rheumatology》在线发表了单中心、开放标签、回顾性研究，旨在评估利妥昔单抗序贯贝利尤单抗或泰它西普在难治性LN中的效果及安全性。研究纳入25例难治性LN患者，采用利妥昔单抗（剂量100~600 mg）序贯贝利尤单抗（10 mg/kg）或泰它西普（80/160 mg每周）治疗，中位随访19个月。结果显示，总体客观缓解率达80%，完全缓解率76%。其中泰它西普组7例患者全部达完全缓解，优于贝利尤单抗组的66.7%完全缓解率、72.2%客观缓解率。治疗后1个月患者血清IgG水平从839±289 mg/dl降至634±242 mg/dl，补体C3、C4水平显著升高，末次随访时88%患者补体水平恢复正常，SLEDAI-2K评分降幅达60%，72%患者激素用量≤5 mg/d或停用。安全性方面，52%患者出现不良事件，以免疫球蛋白缺乏、感染为主，仅2例严重感染，无死亡病例。本研究证实利妥昔单抗序贯贝利尤单抗或泰它西普治疗难治性LN安全有效，泰它西普双靶点抑制方案优势更显著。图1 研究期间的肾脏反应率 2.奥妥珠单抗在活动性LN中的疗效与安全性奥妥珠单抗是一种人源化Ⅱ型抗CD20单克隆抗体，此前在一项对LN患者的Ⅱ期临床试验中，已展现出良好的肾脏应答效果。2025年2月《The New England Journal of Medicine》在线发表了一项Ⅲ期随机对照试验结果，旨在进一步探究奥妥珠单抗联合标准疗法治疗活动性LN的疗效与安全性。研究纳入271例经活检证实的活动性LN成人患者按1：1随机分组，135例接受两种剂量方案的奥妥珠妥珠单抗治疗，136例接受安慰剂治疗。所有患者均联用吗替麦考酚酯与泼尼松，主要终点为76周时的完全肾脏缓解。结果显示：奥妥珠妥珠单抗组76周完全肾脏缓解率显著高于安慰剂组（46.4% vs 33.1%），校正差异13.4%（95%置信区间2.0~24.8，P=0.02）。奥妥珠妥珠单抗组在64~76周维持泼尼松≤7.5 mg/d的完全肾脏缓解率更高（42.7% vs 30.9%），校正差异11.9%（P=0.04）；尿蛋白肌酐比值<0.8且无突发事件的比例也更高（55.5% vs 41.9%），校正差异13.7%（P=0.02）。研究未发现意外安全信号，但奥妥珠妥珠单抗组严重不良事件发生率更高，多为感染及新冠相关事件。本研究表明，奥妥珠单抗联合标准疗法，治疗活动性LN的疗效优于标准疗法单药，且安全性可控，为LN治疗提供了新的有效选择。图2 血清和药效学结果 3.CAR-T细胞针对自反应性B细胞上的三种受体进行系统性红斑狼疮治疗现有SLE治疗药物难以彻底清除致病性B细胞和浆细胞，疗效有限。2025年3月《Journal of Autoimmunity》在线发表了一项临床研究，使用基于BAFF配体的嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞，靶向成熟B细胞和浆细胞表达的BAFFr、BCMA和TACI，探索对LN的治疗效果。体外实验显示，BAFF CAR-T细胞可高效杀伤SLE患者B细胞，对表达BAFF受体（BAFFr、BCMA、TACI）的成熟B细胞和CD138⁺浆细胞杀伤率显著高于CD19 CAR-T细胞，且细胞因子释放温和。动物实验中，人源化SLE小鼠经BAFF CAR-T治疗后，脾脏和外周血CD19⁺B细胞占比分别降至3.96%和2.56%，显著低于对照组，肾脏病理评分降低。MRL/lpr小鼠治疗后，成熟B细胞持续depletion，抗dsDNA抗体、抗ANA抗体水平显著下降，尿白蛋白减少，生存期延长至28周（对照组16~17周死亡）。pristane诱导模型中，BAFF CAR-T细胞抑制B细胞扩增，12周后外周血仍可检测到9.05% BAFF CAR⁺T细胞，显著降低肾组织免疫复合物沉积，延缓疾病进展。所有模型中，BAFF CAR-T细胞均表现出温和的细胞因子释放特征，无明显脱靶毒性。本研究表明BAFF CAR-T细胞通过靶向三种BAFF受体，实现对成熟B细胞和浆细胞的精准清除，为SLE提供了潜在的细胞免疫治疗方案，且安全性良好。图3 BAFF CAR-T细胞对pristane诱导狼疮小鼠中发病机制及自身抗体产生影响 4.三年是持续临床缓解的最短有效时长，用于防止LN肾功能受损和损伤积累 LN维持治疗时间于长期预后关系不明，没有确切的数据为缓解设定理想的阈值，2025年2月《Annals Of The Rheumatic Diseases》在线发表了一项临床研究结果，旨在明确LN患者避免肾功能受损（IKF）和器官损伤累积所需的最低持续临床缓解（sCR）时长。研究纳入293例经活检证实的LN患者，中位随访15.7年，84.3%的患者实现sCR，中位持续时间8.7年。sCR定义为估算肾小球滤过率（eGFR）>60 mL/（min·1.73 m²）、24小时尿蛋白<0.5 g且系统性红斑狼疮疾病活动指数（SLEDAI-2K）为0，持续至少1年。结果显示，未达到sCR的患者系统性红斑狼疮国际协作临床损伤指数（SDI）升高更显著（中位数 2 vs 1，P<0.001）。3年是sCR的最低有效时长，可使SDI升高风险降低41.1%（P=0.003），达到和未达到3年sCR的患者损伤累积率分别为58%和86%（P=0.005）。在224例随访≥10年的患者中，22.3%发展为IKF，3年sCR可使IKF风险降低90%（风险比=0.10，P<0.001）。未达sCR者10年、20年、25年无IKF生存率分别为87%、68%、40%，而sCR≥3年者分别为99%、96%、91%（P<0.001）。本研究指出，3年持续临床缓解是保护LN患者免受IKF和损伤累积的最低阈值，为临床治疗目标设定提供了依据。图4 不同sCR时长LN患者自确诊的IKF生存率随时间变化情况 5.米佐利宾或环磷酰胺治疗LN：一项随机临床试验静脉环磷酰胺是LN常用治疗方案但不良反应严重，口服咪唑立宾或可作为替代方案，但其与环磷酰胺的疗效对比缺乏大规模临床试验证据。2025年3月《JAMA Network Open》在线发表了一项中国多中心Ⅲ期随机临床试验结果。这项研究纳入250例LN患者，按1:1随机分为咪唑立宾组（50 mg/次，3次/日）和环磷酰胺组（静脉注射0.5~1.0 g/m²），治疗周期52周。243例患者完成疗效评估，结果显示咪唑立宾组总缓解率66.1%，环磷酰胺组76.8%，相对风险比0.861，非劣效性成立。两组24小时尿蛋白降幅相近，12周时中位降幅均超50%，52周时尿蛋白≤0.5 g/d患者占比分别达58.0%、59.4%，肾功能参数及SLEDAI评分改善情况相当。安全性方面，两组治疗相关不良事件发生率相似，最常见上呼吸道感染，咪唑立宾组高尿酸血症更常见，环磷酰胺组贫血更突出，两组严重不良事件均以感染为主。本研究证实口服咪唑立宾非劣效于环磷酰胺，为LN诱导治疗提供更安全的替代方案，尤其适合需长期治疗或有生育需求的患者。图5 研究期间肾脏反应率（按方案组） 6.基于肾组织病理学的多染色深度学习预测红斑LN治疗反应模型目前狼疮性肾炎缺乏有效的治疗应答预测工具，肾活检病理检查是LN诊断、分类和治疗决策的金标准，深度学习技术可从病理图像中提取细微的临床相关特征。2025年4月，《kidney international》在线发表了构建基于肾组织病理学的多染色深度学习模型（LNCR-DL模型），用于预测狼疮性肾炎患者12个月治疗应答的研究结果，为临床精准治疗提供工具。研究纳入245例患者（880张数字切片）作为开发队列，71例多中心患者（258张数字切片）作为外部验证队列，患者均接受环磷酰胺或吗替麦考酚酯诱导治疗。模型基于苏木精-伊红（H&E）、过碘酸-希夫（PAS）、过碘酸-六胺银（PASM）和马松三色（TRI）四种染色切片，经多放大倍数训练后整合而成。结果显示，单染色模型的曲线下面积（AUC）为0.813~0.862，多染色整合模型在内部验证和外部测试中AUC分别达0.901和0.840，显著优于基于估算肾小球滤过率、慢性指数和3个月尿蛋白下降率的传统临床病理模型（外部测试AUC 0.633）。模型可视化揭示的关键预测特征包括三级淋巴结构、肾小球硬化、间质纤维化和肾小管萎缩，其中无完全应答患者的三级淋巴结构比例显著更高（25.0% vs 8.8%，P=0.005）。此外，缺失1~2种染色的模型仍保持良好性能（AUC 0.838~0.909），展现出较强的实用性。该模型为LN患者治疗应答预测提供了新方法，可用于临床风险分层与治疗决策优化。图6 研究队列与研究设计流程图 7.Voclosporin长期治疗对LN患者肾脏组织病理的影响 Voclosporin（VOC）是第二代钙调磷酸酶抑制剂，AURORA试验显示，VOC与霉酚酸酯和低剂量糖皮质激素联用，可持续降低LN患者的蛋白尿。2025年5月，《Arthritis & Rheumatology》在线发表了AURORA子实验结果，评估VOC治疗对LN患者肾脏组织学的影响。26例患者（voclosporin组16例、对照组10例）完成基线和18个月重复活检，患者均接受霉酚酸酯+低剂量糖皮质激素治疗，疗效方面，伏环孢素组完全肾缓解率（CRR）和部分肾缓解率（PRR）更高，尿蛋白肌酐比（UPCR）基线均值4.59 g/g，早期下降后维持3年，停药4周未反弹；校正后eGFR稳定在正常范围。组织学评估显示，伏环孢素组8例慢性化指数（CI）无变化，6例变化≤2；对照组3例无变化，6例变化≤2，两组CI均未出现明显进展。基线有活动指数（AI）≥1的患者，除对照组1例，均显著下降或降至0。两组血管病变、肾小管改变无明显差异，未观察到药物相关肾毒性病变。安全性上，伏环孢素组1年时37.5%患者报告GFR下降，2年时降至12.5%，3年无相关报告；对照组无GFR下降报告。两组不良事件发生率与AURORA整体研究一致，无意外不良事件，仅少数患者因不良事件停药。该研究证实voclosporin治疗活动性狼疮性肾炎无组织学肾毒性，完善了voclosporin的长期安全性数据。图7 AURORA 1和AURORA 2 实验设计 8.LN患者依据肾活检特征接受抗CD40单抗治疗抗CD40单抗BI655064治疗LN的疗效是否受肾小球单核细胞浸润的影响，尚无报道。2025年6月，《Arthritis & Rheumatology》在线发表了肾脏活检中单核细胞浸润对BI655064治疗应答的研究。纳入101例经活检确诊的Ⅲ/Ⅳ型活动性LN患者接受标准治疗（霉酚酸酯+糖皮质激素）联合不同剂量BI655064或安慰剂，评估52周的肾脏结局（蛋白尿、eGFR、完全肾脏缓解率CRR）。结果表明，在单核细胞阳性患者中（54例，53.5%），接受高剂量BI655064（180/240 mg）治疗的患者，52周蛋白尿改善率显著优于低剂量/安慰剂组（OR=3.66，95%CI 1.09–12.3；P=0.04）；CRR率提高近4.6倍（OR=4.58，95%CI 1.24–16.9；P=0.02）；并且eGFR改善趋势明显（52周时P=0.075），但未达统计显著性。这可能与单核细胞组成性表达CD40，高剂量治疗有效阻断其介导的炎症通路有关。在单核细胞阴性患者中（47例，46.5%），高剂量治疗对蛋白尿、CRR及eGFR均无显著获益，疗效与低剂量/安慰剂组相当。对整体病理特征分析发现，核碎裂、假血栓等活动性病变与更好疗效相关，间质纤维化（>25%）提示不良预后（CRR达成率降低77%，OR=0.23）。研究揭示LN诊断时应常规评估肾小球单核细胞浸润，以指导抗CD40单抗个体化治疗。图8 在肾活检样本中存在（A和C）和不存在（B和D）单核细胞的患者中，不同治疗剂量对52周内UP/UC和eGFR平均值曲线的影响 9.膜性红斑狼疮的遗传易感性：全基因组关联研究膜性狼疮肾炎（MLN）与增殖性狼疮肾炎（PLN）的遗传基础、发病机制和治疗反应存在异质性。2025年6月《Annals of the Rheumatic Diseases》在线发表了一项全基因组关联分析（GWAS）研究，揭示了MLN独特的遗传特征及其潜在的分子机制。该研究纳入2041例肾活检确诊的狼疮性肾炎（LN）患者及524名健康对照，经基因分型、数据插补及质量控制后，分析约600万个单核苷酸多态性（SNP），探究MLN与PLN的遗传差异及临床特征。结果显示，MLN患者起病更晚、蛋白尿更显著但肾功能及免疫学指标更优，肾结局显著优于PLN（风险比0.14，P=0.007）。全基因组关联分析识别出HLA-DQA1、GTF2IRD1、BLK三个LN相关位点，其中HLA-DQA1与两种亚型均相关，GTF2IRD1、BLK主要关联PLN。3p25.3区域rs609157变异为MLN特异性位点（P=3.04×10-8），其T等位基因与IRAK2表达降低相关，可减弱NF-κB信号，可能解释MLN炎症较轻的表型。BLK、PLD4的次要等位基因频率呈PLN>MLN>健康对照递减趋势，与疾病活动度相关。该研究揭示了MLN独特遗传特征，为开发亚型特异性治疗策略提供了潜在靶点。图9 膜性红斑狼疮的遗传易感性：全基因组关联研究 10.BCMA靶向的CAR T细胞疗法能有效诱导难治性LN的疾病缓解 CAR T细胞疗法在自身免疫性疾病显示出巨大潜力。2025年7月《Annals of the Rheumatic Diseases》在线发表了B细胞成熟抗原（BCMA）靶向嵌合抗原受体（CAR）T细胞在治疗难治性LN中的安全性和疗效的临床试验结果。研究纳入7例对≥2种免疫抑制剂或生物制剂治疗无效的活动性LN患者，在环磷酰胺+氟达拉滨清淋预处理后，单次输注抗BCMA CAR-T细胞，中位随访9个月。疗效方面，患者外周B细胞在输注后1个月内有效清除，除1例患者外其余3个月内恢复；所有患者在接受单次CAR-T细胞输注后，疾病活动度显著降低，SLEDAI-2K评分从中位18分（范围10~22）降至末次随访0分（范围0~4），5例达到DORIS标准完全缓解，3例无药缓解超6个月。自身抗体水平（ANA、抗dsDNA等）显著下降，补体C3/C4全部恢复正常并长期维持，尿蛋白明显减少，肾活检显示免疫复合物沉积减少，外周淋巴细胞促炎状态缓解。安全性上，仅1例出现1级细胞因子释放综合征，无神经毒性或严重感染发生；尽管所有患者出现低丙种球蛋白血症，经预防性静脉注射免疫球蛋白补充后得到有效管理。该研究首次证实了单纯靶向BCMA的CAR-T策略能够安全有效地诱导难治性LN的深度缓解。图10 BCMA CAR T治疗难治性LN的疗效 11.PLD4突变导致系统性红斑狼疮单基因狼疮遗传病因仍未完全明确，尽管自身免疫性表型已在缺乏磷脂酶D家族成员（PLD4）的小鼠中被证实，但PLD4缺乏尚未被证实与人类疾病有关。2025年9月《Nature》在线报道了5名携带隐性突变的PLD4的SLE患者。5例SLE患者均携带PLD4基因双等位隐性功能缺失突变，该基因编码的蛋白定位在内溶酶体的5'核酸外切酶，可切割单链核酸以抑制TLR7/9通路过度激活。PLD4突变会导致其核酸酶活性受损，进而引发TLR7/9通路及下游Ⅰ型干扰素通路过度活化，患者树突状细胞中炎症信号显著增强。Pld4敲除小鼠表现出自身免疫表型，抗dsDNA抗体升高，脾肿大，肾小球基底膜增厚，肾组织炎症基因（Tnf、Cxcl10等）上调，浆细胞样树突状细胞和浆细胞呈细胞自主性扩增。此外，JAK抑制剂巴瑞替尼可有效改善Pld4敲除小鼠的自身免疫表型，并抑制患者外周血单个核细胞中异常激活的Ⅰ型干扰素通路。该研究首次证实PLD4功能缺失突变与人类SLE发病相关，并表明靶向Ⅰ型干扰素可能是PLD4缺乏患者的潜在治疗方法。图11 在五名SLE患者中识别双等位基因PLD4变异 12.BMP2引起LN肾小球内皮细胞的异常活化与损伤内皮细胞异常激活与LN发病密切相关，但其核心调控机制尚不明确。2025年9月《Journal of The American Society of Nephrology》在线发表了BMPR2驱动LN中肾小球内皮细胞的异常活化和损伤的研究结果。单核RNA测序分析显示狼疮性肾炎患者及小鼠模型的肾小球内皮细胞中，BMPR2表达显著上调。机制研究显示，BMPR2通过激活SMA和MAD相关蛋白依赖通路，上调下游靶基因ID1、ID3，进而促进肾小球内皮细胞增殖、迁移，同时显著升高黏附分子Vcam1、Icam1的表达水平，引发细胞异常激活。功能验证实验表明，内皮特异性敲除BMPR2可明显逆转肾小球内皮细胞的过度活化表型；抑制ID通路，也能有效减弱内皮细胞的增殖与迁移能力。共培养实验证实，高表达BMPR2的肾小球内皮细胞可诱导巨噬细胞向炎症表型分化，增加肾组织中CD86⁺巨噬细胞的浸润程度。上游机制研究发现，补体成分C5a是调控BMPR2表达的关键因子，C5aR1拮抗剂PMX-53够有效阻断肾小球内皮细胞中BMPR2的上调。本研究明确了BMPR2是狼疮性肾炎的关键调控因子，靶向BMPR2或其上游C5a通路可为治疗提供新策略。图12 BMP2引起LN肾小球内皮细胞的异常活化与损伤 13.IL-2信号维持狼疮中致病性年龄相关B细胞稳态白介素-2（IL-2）是一种多效性细胞因子，低剂量IL-2治疗SLE可扩增调节性T细胞（Treg），但疗效存在个体差异，机制不明确。2025年9月《Annals of the Rheumatic Diseases》在线发表了，IL-2信号通路可维持狼疮中致病性年龄相关B细胞（ABCs）稳态的研究结果，解释了低剂量IL-2治疗SLE疗效异质性的原因。多组学分析和动物实验发现，SLE患者ABCs中IL-2信号通路激活，IL2RB基因启动子染色质可及性升高，且该特征在人类和小鼠中保守。IL-2以阶段依赖性方式促进ABCs存活和分化，预处理小鼠可使过继转移的ABCs存活率提升约2倍。在两种TLR7驱动的狼疮小鼠模型中，IL-2治疗使Treg扩增约30%，同时使ABCs数量增加3倍，且未改善抗染色质抗体、抗双链DNA抗体等血清学指标，未缓解疾病症状。此外，SLE患者ABCs表面IL-2受体（CD122）表达水平在各B细胞亚群中最高，且与ABCs比例呈显著正相关（r=0.6193，P=0.0047），血清IL-2水平与抗Sm、抗U1RNP抗体滴度也呈正相关，证实IL-2对致病性ABCs的调控作用与疾病进程密切相关。该研究提示ABCs与Treg的平衡可作为IL-2治疗疗效的预测标志物，拓展了IL-2在SLE中的作用机制。图13 ABCs中白IL-2信号的转录激活 14.异基因CD19靶向STAR-T细胞治疗难治性SLE的一期临床试验自体CAR-T疗法治疗狼疮存在周期长、成本高、需停用免疫抑制剂等弊端，亟需更优治疗方案。2025年11月《Nature medicine》在线发表了异基因CD19靶向STAR-T细胞治疗难治性SLE的一期临床试验结果。该研究纳入5例难治性患者，氟达拉滨+环磷酰胺清淋预处理后，输注经CRISPR-Cas9基因编辑的异基因CD19靶向STAR-T细胞产品YTS109（剂量3×10⁶STAR细胞/kg）。结果显示，所有患者均未发生急慢性移植物抗宿主病，仅2例出现1级细胞因子释放综合征，不良反应以短暂白细胞减少为主，无严重不良事件。疗效方面，5例患者治疗后3个月均达SRI-4应答并持续至6个月，4例SLE-DAS评分从基线均值31.30降至5.35，2例实现完全缓解，肾活检证实肾小球炎症消退、免疫复合物沉积减少，组织结构修复；SF-36、FACIT-F等4类量表显示，患者生活质量提升。YTS109输注后2周内达扩增峰值，体内持续1~2个月，可清除致病性B细胞并实现免疫重置。本研究证实YTS109治疗安全有效，为重症狼疮患者提供了“现成可用”的新方案，推动细胞治疗向标准化发展。表1 YTS109治疗在SLE中的安全性评估 15.皮下注射Anifrolumab在系统性红斑狼疮中的疗效与安全性：随机、第三期TULIP-SC研究阿鲁尼单抗（Anifrolumab）是一种靶向Ⅰ型干扰素受体的单克隆抗体，静脉注射阿尼鲁单抗在狼疮治疗中显示积极疗效。2025年12月《Arthritis & Rheumatology》在线发表了一项多中心Ⅲ期双盲安慰剂对照试验结果，旨在评估皮下注射阿尼鲁单抗治疗中重度SLE患者的疗效与安全性。研究纳入接受标准治疗但病情仍活动的中重度SLE成人患者，按1：1随机分为两组，分别每周皮下注射120 mg阿尼鲁单抗或安慰剂，持续52周。主要终点为52周时基于BILAG的狼疮综合评估（BICLA）应答率。中期分析纳入220例患者（阿尼鲁单抗组109例、安慰剂组111例），阿尼鲁单抗组BICLA应答率显著高于安慰剂组（59.4% vs 43.9%），组间差异15.5%（95%置信区间2.3%~28.6%，P=0.0211），达到主要终点。全分析纳入367例患者（阿尼鲁单抗组184例、安慰剂组183例），阿尼鲁单抗组在维持低剂量口服糖皮质激素的情况下，52周BICLA应答率更高（56.2% vs 34.0%），组间差异22.3%（P<0.0001），且首次持续BICLA应答时间更短（风险比=2.2，P<0.0001）。阿尼鲁单抗组52周DORIS缓解率和低疾病活动度状态达标率均显著优于安慰剂组（组间差异分别为14.2%、14.1%，P值均<0.01）。安全性方面，两组严重不良事件发生率相近（11.9% vs 10.4%），阿尼鲁单抗组带状疱疹发生率略高（3.8% vs 1.1%）。该研究表明，皮下注射阿尼鲁单抗联合标准治疗，可为中重度SLE患者带来显著且具有临床意义的获益，安全性良好。图14 皮下注射Anifrolumab在SLE的治疗应答 2025年LN领域在发病机制、生物标志物、靶向治疗及规范化管理等方面取得显著进展，精准分层与个体化治疗理念日趋成熟，为改善患者肾脏预后提供了重要支撑。但疾病异质性、早期预警不足、难治病例应答不佳及长期复发与安全性问题，仍是临床亟待解决的关键挑战。未来应进一步加强转化研究，推动新型靶点与药物研发，优化诊疗路径与全程管理模式，实现早期识别、精准干预、持续肾保护，不断提升LN的长期诊疗水平与患者生存质量。参考文献 1. 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Fakhouri F, Bomback AS, Ariceta G, Delmas Y, Dixon BP, Gale DP, Greenbaum LA, Han SH, Isbel N, Le Quintrec M, Licht C, Mastrangelo A, Mizuno M, Neves de Holanda MI, Pickering MC, Remuzzi G, Van De Kar N, Vivarelli M, Walker PD, Wallace D, Zecher D, Francois C, Deschatelets P, Li L, Wang Z, Abad-Franch L, Kinnman N, López-Lázaro L, Szamosi J, Nester CM; VALIANT Trial Investigators Group. Trial of Pegcetacoplan in C3 Glomerulopathy and Immune-Complex MPGN. N Engl J Med. 2025 Dec 4;393(22):2210-2220. doi: 10.1056/NEJMoa2501510. PMID: 41337715. 参考文献 1. Chen Y, Shi N, Lei X, et al. The efficacy of rituximab plus belimumab or telitacicept in refractory lupus nephritis. Rheumatology (Oxford). 2025;64(1):221-227. doi:10.1093/rheumatology/kead674 2. Furie RA, Rovin BH, Garg JP, et al. Efficacy and Safety of Obinutuzumab in Active Lupus Nephritis. N Engl J Med. 2025;392(15):1471-1483. doi:10.1056/NEJMoa2410965 3. Uppin V, Gibbons H, Troje M, et al. 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Published online December 29, 2025. doi:10.1002/art.70041. 刘章锁中原学者、国家教学名师。郑州大学第一附属医院首席教授、博士生（后）导师，河南省肾脏病研究中心主任、郑州大学肾脏病研究所所长。兼任中华医学会医学信息学分会主任委员、中国研究型医院学会肾脏病学专业委员会主任委员。研究方向：糖尿病肾病等代谢性疾病发病机制与临床转化研究，入选2025年全球前2%顶尖科学家榜单。刘东伟主任医师、博士生导师、国医大师张大宁师承弟子、郑州大学第一附属医院中西医结合肾病科主任。中华中医药学会补肾活血法分会副主任委员、中国研究型医院学会肾脏病学分会常委兼秘书长、河南省医学会医学科普分会主任委员，研究方向：膜性肾病发病机制研究与临床转化探索，入选2025年全球前2%顶尖科学家榜单。成菲临床医学博士，郑州大学第一附属医院主治医师、郑州大学肾脏病研究所、河南省肾脏病研究中心成员。研究方向：代谢性肾脏疾病发病机制研究。供稿人简介刘东伟、成菲郑大一附院中西医结合肾病科郑州大学肾脏病研究所河南省肾脏病研究中心编辑 | 梁梦秋审核 | 孙阿敏请点击右下角“在看”和“点赞” 下期内容推送会出现在您订阅列表

临床结果临床3期

2026-03-08

·今日头条

重磅！海思科创新药上市申请获受理，PNH患者迎来口服治疗新希望

今天要跟大家分享一个医药圈的重磅消息——海思科医药集团（股票代码：002653.SZ）的子公司四川海思科制药有限公司，近日收到了国家药品监督管理局下发的《受理通知书》，其自主研发的创新药HSK39297片的上市许可申请正式获受理！这意味着什么？简单说，一款针对罕见血液病——阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的全新口服治疗药物，离正式上市又近了一大步。对于PNH患者来说，这可能是改变命运的好消息。因为HSK39297不是普通的仿制药，而是化药1类创新药，属于“全球新”的原创药物。更关键的是，它是口服制剂，相比目前需要每两周去医院静脉注射一次的现有疗法，简直是天壤之别。一、什么是PNH？为什么叫“睡眠性”血红蛋白尿？先来科普一下这个听起来有点拗口的疾病。阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH），是一种罕见的获得性造血干细胞克隆性疾病。名字里的“睡眠性”其实是个美丽的误会——并不是说这个病只在睡觉时发作，而是因为患者晨起时尿液颜色会像酱油一样深，古人以为是“夜间睡眠时发作”，所以起了这个名字。实际上，PNH是一种补体介导的溶血性疾病。通俗点说，就是患者体内的免疫系统“补体”会错误地攻击自己的红细胞，导致红细胞在血管内被破坏（血管内溶血），血红蛋白被释放到尿液中。这种病有多可怕？数据显示，PNH全球患病率约为16-20/100万，中国发病率在1/10万左右。它好发于 20-40岁的青壮年，77%的患者在这个年龄段发病。如果没有有效治疗，PNH患者的生存质量极差，5年死亡率高达35%。传统治疗手段下（包括糖皮质激素、免疫抑制、输血支持等），患者10年生存率仅70.7%-77.6%。患者常常被三大问题困扰：血红蛋白尿：尿液呈酱油色或浓茶色严重贫血：因为红细胞被大量破坏血栓形成：这是PNH患者死亡的主要原因之一二、现有治疗的困境：每两周就要跑一次医院目前，PNH的标准治疗是补体C5抑制剂，代表药物就是依库珠单抗（商品名：舒立瑞®）。依库珠单抗的工作原理是“末端拦截”——它靶向补体系统的最后一个环节C5蛋白，阻止膜攻击复合物（MAC）的形成，从而控制血管内溶血。听起来不错，但现实很骨感：第一，给药方式极其不便。依库珠单抗需要每两周静脉输注一次，每次输注时间25-45分钟。这意味着患者每半个月就要跑一次医院，风雨无阻。第二，治疗效果有限。虽然依库珠单抗能控制血管内溶血，但对血管外溶血基本无效。血管外溶血是由C3b介导的，而C5抑制剂管不到这个环节。结果就是，仍有25%-35%的在治患者依赖红细胞输注，生活质量大打折扣。第三，存在突破性溶血风险。研究显示，9例仅接受1次依库珠单抗治疗的患者中，在随访28天时3例出现突破性溶血。第四，感染风险高。所有患者必须在接受依库珠单抗给药前至少2周接种脑膜炎球菌疫苗，并且必须根据国家疫苗接种指南进行疫苗接种或再接种。紧急治疗未接种疫苗者需要预防性使用抗生素。三、HSK39297：从“末端拦截”到“源头控制”的革命 HSK39297的出现，可能彻底改变这个局面。 1. 作用机制：补体系统的“上游调控者” 如果把补体系统比作一条河流，依库珠单抗是在下游建水坝（抑制C5），而HSK39297是在上游控制水源（抑制补体B因子）。 HSK39297是海思科自主研发的一种高效、高选择性的口服补体B因子（FB）小分子抑制剂。它通过抑制FB活性，从而阻断旁路途径（AP）的激活与补体扩增循环，进而抑制整个补体通路的活性。更具体地说：抑制C3转化酶形成：补体旁路途径的激活始于C3转化酶（C3bBb）的形成，HSK39297通过抑制因子B与C3b的结合，阻止C3转化酶的生成阻断C5转化酶形成：C3转化酶进一步催化C5转化为C5a和C5b，HSK39297通过抑制C3转化酶的活性，间接阻断C5转化酶的形成抑制C3正反馈扩增：补体系统的正反馈扩增是导致过度激活的关键，HSK39297通过抑制因子B的循环利用，阻断这一扩增过程这种“上游控制”的优势非常明显：既能控制血管内溶血，又能控制血管外溶血，实现双重保护。 2. 临床数据：疗效令人振奋在2025年9月的中华医学会第十九次全国血液学学术会议上，海思科公布了HSK39297治疗PNH的II期临床研究结果。这项多中心、随机、开放的II期研究共纳入47例PNH患者，这些患者都伴有显著血管内溶血（基线乳酸脱氢酶均值1964.8 U/L）及贫血（基线血红蛋白均值仅69.3 g/L），其中63.8%的患者在筛选前12个月内曾有输血史。研究结果相当亮眼：疗效方面：快速起效：受试者在接受HSK39297片治疗后 1周即可观察到LDH下降及Hb升高，治疗 2周起LDH已下降至接近正常水平显著改善贫血：治疗24周，受试者的Hb均值从69.3 g/L升至 120.1 g/L 高比例脱离输血： 95.7%的受试者实现脱离输血依赖主要终点达标率高：200 mg QD组 93.8% 的受试者达到主要终点（Hb升高≥20 g/L且4~24周不输血），与国内已上市同类药物伊普可泮的治疗应答率相当（92.2%）安全性方面：治疗期间受试者安全耐受性良好药物不良反应无剂量相关性未导致停药或减量 3. 相比依库珠单抗的四大优势根据海思科的公告，HSK39297片在改善贫血、减少输血需求、缓解疲劳症状等方面较依库珠单抗均有显著的治疗优势，且疗效可长期维持。具体优势体现在：优势一：口服给药，患者依从性大幅提升从每两周跑一次医院静脉输注，变成每天在家口服一片药，这对患者的生活质量是质的飞跃。优势二：双重控制，疗效更全面 HSK39297通过抑制补体B因子，同时控制血管内溶血和血管外溶血，而依库珠单抗只能控制血管内溶血。优势三：摆脱输血依赖比例更高 II期数据显示95.7%的患者脱离输血依赖，而依库珠单抗治疗后仍有25%-35%的患者需要输血。优势四：可能降低突破性溶血风险 HSK39297的III期研究方案中，明确将突破性溶血（BTH）发生率写进了次要终点观察项，说明研究者对这一指标的重视。四、国产口服补体抑制剂“三小只”的竞争 HSK39297并不是孤军奋战。目前国内还有另外两款口服补体B因子抑制剂也在研发中，被病友圈称为国产PNH口服补体抑制剂“三小只”。维度 MY008211A（朗来科技） HRS-5965（恒瑞医药） HSK39297（海思科）剂型片剂胶囊剂片剂适应症既往未接受补体抑制剂的PNH成人既往未接受补体抑制剂的PNH成人既往未接受补体抑制剂的PNH成人关键III期设计既有单臂III期（C5单抗疗效不佳人群）随机、开放、阳性对照III期（对比依库珠单抗）随机、开放、阳性对照III期（对比依库珠单抗）主要终点 Hb在第126-128天的持续达标第18–24周，无输血前提下多次Hb≥12g/dL的比例第18–24周，无输血前提下多次Hb≥120g/L的比例监管进度 NDA于2025-10-17获受理，纳入优先审评进入拟纳入优先审评程序上市申请获受理（受理号CXHS2600002），纳入优先审评额外布局公开信息显示在其他领域也有布局企业披露：IgA肾病等也在开展研究狼疮肾炎II期、IgA肾病III期准备启动从进度上看，MY008211A的NDA受理更早（2025年10月17日），但HSK39297的临床数据已经相当扎实。更重要的是，HSK39297的适应症布局更广。除了PNH，它还在开展狼疮肾炎患者的Ⅱ期临床试验，同时也在启动原发性IgA肾病Ⅲ期临床研究。这意味着如果这些适应症都能获批，HSK39297的市场空间将大大扩展。五、海思科：从仿制药巨头到创新药领军者可能有些朋友对海思科不太熟悉，这家公司可是中国创新药领域的“隐形冠军”。海思科医药集团成立于2000年，2012年在深交所上市（股票代码：002653.SZ）。公司最初以特色仿制药起家，但现在已成功转型为创新药研发企业。 1. 研发投入：五年砸下43.58亿元创新药研发是烧钱的游戏，海思科在这方面毫不手软。2020年—2024年，公司研发投入分别为7.09亿元、8.15亿元、9.58亿元、8.75亿元、10.01亿元，五年累计达43.58亿元。 2024年，海思科研发投入占总营收比例达 26.90% ，这个比例在医药企业中属于很高水平。 2. 创新药管线：已进入收获期海思科已经构建起多元化的创新药管线：已上市创新药：环泊酚注射液（思舒宁®）：中国首个自主研发且具有全球自主知识产权的1类静脉麻醉药，2024年销售收入 12.32亿元，同比增长44.96%，占总营收的33.10% 苯磺酸克利加巴林胶囊（思美宁®）：中国大陆首个获批用于治疗糖尿病周围神经病变疼痛的新药考格列汀片（倍长平®）：全球首创双周超长效口服降糖药安瑞克芬注射液（思舒静®）：全球首个获批镇痛适应症且无需纳入麻醉精神药品管理的白处方阿片类药物在研重磅产品： HSK31858 ：DPP-1抑制剂，非囊性纤维化支气管扩张症适应症处于临床III期 HSK39297 ：就是本文主角，补体B因子抑制剂还有HSK45019、HSK46575、HSK36357等多个在研项目截至2025年6月30日，海思科的商业化产品及进入临床阶段的1类新药共有 17个，还有处于筛选阶段的项目40余项。 3. 国际化布局：从中国走向世界海思科的野心不限于国内市场。2020年，公司在美国成立全资子公司美国海思科。2024年，向美国海思科增资4000万美元，专项用于创新药临床研究和日常运营维护。环泊酚注射液已向美国FDA递交全麻诱导适应症的NDA申请，且已申请中国、美国、加拿大、日本、欧洲等20多个国家和地区的专利。 2022年，海思科与意大利Chiesi公司达成协议，将DPP1小分子抑制剂（HSK31858）大中华区以外的全球范围内开发、生产和商业化的独家权利以 4.62亿美元价款转让。六、市场前景：百亿蓝海等待开拓 PNH虽然属于罕见病，但治疗费用高昂，市场空间不容小觑。依库珠单抗在国内的年治疗费用约 100-150万元，这对大多数家庭来说是沉重的负担。HSK39297作为口服制剂，如果定价合理，有望大幅降低患者的治疗负担。更重要的是，HSK39297的适应症不止PNH。它还在开展狼疮肾炎、原发性IgA肾病的临床研究。狼疮肾炎是系统性红斑狼疮最严重的并发症之一，约50%-70%的狼疮患者会出现肾脏受累。原发性IgA肾病是全球最常见的原发性肾小球疾病，中国是IgA肾病的高发区，患者数量庞大。如果这些适应症都能获批，HSK39297的市场潜力将是巨大的。七、风险提示：创新药研发的不确定性当然，创新药研发从来不是一帆风顺的。海思科在公告中也明确提示：“由于药品审评周期长、环节多，容易受到一些不确定性因素的影响，敬请广大投资者谨慎决策，注意防范投资风险。” 从受理到最终获批，HSK39297还需要经过：技术审评：CDE专家对申报资料进行全面审查现场核查：对生产现场、临床试验机构等进行核查审评审批：综合评估后做出是否批准的决定虽然HSK39297已被纳入优先审评程序（审评时限目标从常规200个工作日缩短到130个工作日），但具体获批时间仍有不确定性。八、结语：中国创新药的春天来了 HSK39297上市申请获受理，不仅对PNH患者是个好消息，也标志着中国创新药研发正在从“跟跑”向“并跑”甚至“领跑”转变。从海思科的发展轨迹，我们可以看到中国创新药企的成长路径：从仿制到创新：从特色仿制药起家，逐步建立自主创新能力从国内到国际：不仅满足国内需求，还要走向全球市场从单点到全面：构建多元化的产品管线，降低风险对于PNH患者来说，HSK39297可能意味着：从每两周跑一次医院，变成每天在家服药从可能还要输血，到基本摆脱输血依赖从只控制血管内溶血，到血管内外溶血双重控制从高昂的治疗费用，到可能更经济的治疗方案当然，这一切还要等待最终的审评结果。但无论如何，HSK39297的进展让我们看到了希望——中国药企正在用实实在在的研发投入，为患者带来更好的治疗选择。创新药的研发之路漫长而艰辛，但每一次突破都值得期待。HSK39297能否成为PNH治疗的新标杆？让我们拭目以待！注：本文基于公开信息整理，不构成任何投资建议。药品具体疗效和安全性以最终说明书为准，患者用药请遵医嘱。

申请上市

100 项与盐酸伊普可泮相关的药物交易

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KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
-	盐酸伊普可泮	-	DB16200

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
补体因子H缺乏症	澳大利亚	Novartis Pharmaceuticals Australia Pty Ltd.	2025-12-24
C3肾小球病	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2025-03-20
免疫球蛋白a肾病	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2024-08-07
阵发性睡眠性血红蛋白尿症	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2023-12-05

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
重症肌无力	临床3期	美国	Novartis Pharma AG	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	美国	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	中国	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	日本	Novartis Pharma AG	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	日本	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	丹麦	Novartis Pharma AG	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	丹麦	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	德国	Novartis Pharma AG	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	希腊	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	希腊	Novartis Pharma AG	2024-07-31

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临床结果

适应症

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05630001 (APPULSE \| APPULSE-PNH, CTgov)	临床3期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	52	Iptacopan	製醖鹽簾艱齋壓遞繭顧(獵齋積遞鏇鑰鹽膚醖範) = 鬱遞齋齋網構繭淵衊淵鏇夢糧鏇衊窪衊鹽鑰鏇 (鑰廠觸積壓選窪鑰膚網, 齋艱製顧範鬱築築製蓋 ~ 網範範構鏇製範鹽鑰鹽) 更多	-	2025-12-15
NCT04747613 (PNH-REP, ASH2025)	临床3期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	26	Iptacopan	鹽顧鬱淵觸鏇艱簾夢願(願範窪淵憲願壓遞顧鹽) = 憲鬱淵鑰糧餘願鏇鑰壓範構構構積窪遞壓簾觸 (壓築鏇淵廠觸簾獵糧願 ) 更多	积极	2025-12-06
APPRISE-PNH (ASH2025)	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	52	Iptacopan 200 mg	淵觸蓋顧製鏇膚選鹹觸(製蓋鹹繭選鹽選憲獵膚) = 構憲夢鹽製艱鑰願遞鬱憲繭製築憲獵憲遞壓鏇 (鹹獵繭淵繭範構窪願糧 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	42	Iptacopan	餘艱簾夢簾鑰顧鬱艱鑰(築鹹鹽網顧餘繭齋築顧) = 鏇構膚廠淵遞積鑰糧醖獵窪鑰繭壓製鹹範製蓋 (繭糧窪齋憲壓窪遞壓糧 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	42	Iptacopan (complement inhibitor-naive patients)	鬱膚艱構範遞衊願齋醖(遞襯積鏇鹹繭簾襯鏇窪) = 網構壓願鬱壓積襯餘膚構衊積衊鹽窪膚繭齋齋 (壓顧積餘築鹹艱網顧淵 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	15	Pegcetacoplan	齋衊醖簾艱築範糧遞鬱(顧範壓製積遞鹽蓋鬱觸) = 範壓繭壓鑰積醖壓襯夢廠鏇築觸製齋積蓋顧憲 (選選艱積夢構築鏇鏇齋, 1.8) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	15	Iptacopan	齋衊醖簾艱築範糧遞鬱(顧範壓製積遞鹽蓋鬱觸) = 醖獵醖顧網窪膚觸齋鹽廠鏇築觸製齋積蓋顧憲 (選選艱積夢構築鏇鏇齋, 2.1) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	18	Iptacopan monotherapy	蓋廠糧築淵鬱壓蓋廠選(製襯鑰廠蓋鏇襯衊鹽獵) = 蓋顧淵簾鑰顧鏇糧壓遞蓋繭鬱壓鑰衊膚蓋蓋遞 (構網製鏇範網淵膚淵齋, 10.02 ~ 55.98) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	温热型自身免疫性溶血性贫血 C3d	15	Iptacopan+cyclophosphamide+prednisone	構淵鹹餘獵壓構構鹽觸(窪夢範鏇糧選餘醖網夢) = 艱鹽襯築夢願醖積廠憲積糧選遞獵醖窪簾憲糧 (襯顧範糧構憲膚窪顧構 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	62	Iptacopan (Treatment-naive patients)	鬱齋鑰積網鬱積淵窪繭(膚鬱製鏇夢鏇顧膚築製) = Four patients discontinued iptacopan (2 pregnancies, 1 insurance reversal, 1 intolerable gastrointestinal toxicity). Three patients reported headaches, and 1 reported abdominal pain; all resolved within 1 week from treatment start. 積獵範網願鬱餘齋簾襯 (鏇鬱鏇夢積憲餘夢壓鹹 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	62	Iptacopan (Switched from prior therapy)		积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	20	Iptacopan monotherapy (200 mg bid)	淵窪糧獵廠窪築鹽憲網(獵積餘齋夢醖築獵選壓) = 醖積蓋積築醖範積鑰構夢積襯積鹽鹽齋願窪製 (夢襯網顧鑰願鬱衊蓋膚 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	31	Iptacopan	廠廠構選鹹鏇鬱蓋繭襯(膚齋遞獵淵顧醖壓蓋蓋) = 獵醖網夢憲願齋鹽鹽範蓋糧衊廠顧窪廠衊觸醖 (構鬱願網艱觸觸獵憲鬱 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	31	Eculizumab	廠廠構選鹹鏇鬱蓋繭襯(膚齋遞獵淵顧醖壓蓋蓋) = 鬱獵壓糧艱構繭範醖鹹蓋糧衊廠顧窪廠衊觸醖 (構鬱願網艱觸觸獵憲鬱 ) 更多	积极	2025-12-06