特殊审评优先审评 (美国)、突破性疗法 (美国)、加速批准 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物（PRIME） (欧盟)、优先审评 (中国)、突破性疗法 (中国)、孤儿药 (韩国)、孤儿药 (澳大利亚)、优先审评 (澳大利亚)、孤儿药 (日本)、附条件批准 (中国)

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结构/序列

分子式C25H33ClN2O5

InChIKeyJUWBBUFSAGEROP-VVJLZRNGSA-N

CAS号2447007-60-3

关联

项与盐酸伊普可泮相关的临床试验

NCT06994845

/ Not yet recruiting临床3期

A Single-arm, Multicenter, Phase III Study to Assess Efficacy, Pharmacokinetics, Safety and Tolerability of Iptacopan in Pediatric Patients of 2 to <18 Years of Age With Primary Immunoglobulin A Nephropathy (IgAN)

The study is an open-label, single arm, multicenter, Phase III study to determine proteinuria reduction, pharmacokinetics (PK), safety and tolerability (including CV surveillance) of iptacopan in primary immunoglobulin A nephropathy (IgAN) pediatric patients aged 2 to <18 years.

开始日期2025-12-08

申办/合作机构

Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.

NCT06934967

/ Not yet recruiting临床3期

An Open-label, Single-arm, Multicenter, Phase 3 Study to Assess Pharmacokinetics, Safety and Tolerability of Iptacopan in Pediatric PNH Patients 2 to <18 Years of Age

The purpose of this open-label, single arm, multicenter, phase 3 study is to assess the pharmacokinetics of iptacopan in pediatric patients and to assess whether iptacopan is safe and well tolerated when used for the treatment of pediatric paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) patients 2 to < 18 years of age.

开始日期2025-07-28

申办/合作机构

Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.

NCT06931691

/ RecruitingN/A

A Multi-center, Ambispective Cohort Study to Evaluate the Impact of Iptacopan on Disease Management, Treatment-Related Outcomes and Healthcare Resource Utilization for Adult Patients With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria in China

The implementation of new standards for the management of PNH and the use of iptacopan in patients with PNH are expected to change the treatment landscape and improve the overall prognosis of patients.
Based on these backgrounds, we plan to conduct a real-world study of iptacopan to further evaluate its impact on treatment-related outcomes, disease management, and healthcare resource utilization in Chinese patients with PNH.

开始日期2025-06-10

申办/合作机构

Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.

100 项与盐酸伊普可泮相关的临床结果

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100 项与盐酸伊普可泮相关的转化医学

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100 项与盐酸伊普可泮相关的专利（医药）

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105

项与盐酸伊普可泮相关的文献（医药）

2025-12-31·Hematology

Severe hemolysis flare of refractory autoimmune hemolytic anemia with positive complement component C3d responsive to Iptacopan with cyclophosphamide and prednisone: a case report

Article

作者: He, Guangsheng ; Zhang, Yawen ; Gong, Yuemin

OBJECTIVES:

Autoimmune hemolytic anemia (AIHA) is characterized by autoimmune-mediated destruction of erythrocytes. Both AIHA and Evans syndrome are rare, manifesting a severe clinical course, high relapse rate, and potentially fatal outcomes. Refractory AIHA shows poor responsiveness to multiple treatment regimens, and there is still a lack of effective treatment regimens for serious hemolytic episodes.

METHODS:

Three refractory AIHA cases with a positive complement component C3d and hemolytic flare were treated with the oral factor B inhibitor ptacopan in conjunction with cyclophosphamide and prednisone.

RESULTS:

After treatment with iptacopan plus cyclophosphamide and prednisone, all three patients showed a rapid increase in Hb levels, a decrease in reticulocyte proportion, and a significant reduction in hemolysis manifestations (Lower LDH level and unconjugated bilirubin).

CONCLUSION:

Three refractory cases of AIHA showed good therapeutic efficacy after treatment with iptacopan combined with cyclophosphamide and prednisone. These cases provide a potentially effective treatment option for severe hemolytic episodes in refractory AIHA.

2025-12-31·Hematology

Successful switch from pegcetacoplan to iptacopan after repeated severe breakthrough hemolysis events – case report

Article

作者: Füreder, Wolfgang ; Reinisch, Andreas

OBJECTIVES:

A subset of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) patients develops clinically relevant extravascular hemolysis when treated with complement C5 inhibitors. These patients may benefit proximal complement inhibitors such as pegcetacoplan, danicopan or iptacopan. No studies comparing these substances are available. Breakthrough hemolysis (BTH) - defined by exacerbation of intravascular hemolysis despite complement inhibition - can be severe especially in patients treated with proximal complement inhibitors.

METHODS:

We report on a PNH patient who had suffered repeated episodes of severe BTH with acute renal failure during 1 year of treatment with pegcetacoplan. The patient was switched to iptacopan and followed also for 1 year.

RESULTS:

After switching to iptacopan, no further BTH occurred for the duration of 12 months follow up. The patient maintained stable hemoglobin and reticulocyte counts as well as lactate dehydrogenase (LDH) levels within the normal range.

DISCUSSION:

Despite dose escalation of pegcetacoplan, BTH recurred in our patient. Therefore, an alternative therapy was warranted. During iptacopan therapy - chosen due to patient preference -no further BTH occurred. However, more data from a larger number of patients are needed.

CONCLUSION:

A switch to iptacopan may be an option for pegcetacoplan treated patients who experience repeated BTH in spite of dose escalation.

2025-10-01·CTS-Clinical and Translational Science

Assessment of QT Interval Prolongation Using Concentration–QT Modeling for Iptacopan, an Oral Complement Factor B Inhibitor, in Healthy Individuals

Article

作者: Armas, Danielle ; Kaetterer, Noemi ; McNamara, Elizabeth ; Jarugula, Venkateswar ; Nidamarthy, Prasanna Kumar ; Schmouder, Robert ; Kulmatycki, Kenneth

ABSTRACT:

To assess cardiac and safety parameters of iptacopan (an oral, selective, reversible, small‐molecule factor B inhibitor), we conducted a phase I, single ascending dose (SAD), exposure–response study (A2107) instead of a traditional thorough QT study. Healthy participants were randomized 3:1 to receive a single, supratherapeutic, oral dose of iptacopan 400, 800, or 1200 mg, or placebo. A2107's primary objectives were to assess iptacopan's effect on Fridericia‐corrected QT interval (QTcF) in a pooled analysis with the SAD phase of the first‐in‐human X2101 study, and the safety and tolerability of supratherapeutic iptacopan doses in participants. Secondary objectives included pharmacokinetics, changes in selected electrocardiogram (ECG) parameters, and categorical changes to the QTcF, PR, and QRS intervals and heart rate (pooled analysis). Thirty‐two participants were randomized in A2107 and 56 in X2101; demographic data were similar across treatment groups. The estimated placebo‐adjusted change from Day 1 baseline in QTcF at the geometric mean maximum drug concentration was 1.61 (90% confidence intervals: 0.39 to 2.82), 1.26 (−0.42 to 2.94), and 0.84 (−1.54 to 3.22) ms for 400, 800, and 1200 mg doses, respectively. These primary results are consistent with no risk of QT prolongation at single, supratherapeutic, oral iptacopan doses; secondary ECG data support this conclusion. No deaths, serious adverse events (AEs), or AEs leading to study discontinuation were reported; iptacopan was overall well tolerated. A high systemic exposure of iptacopan was confirmed, allowing us to conclude that single, supratherapeutic, oral doses of iptacopan had no QTcF prolongation or proarrhythmic potential in healthy individuals.

537

项与盐酸伊普可泮相关的新闻（医药）

2025-10-24

·雪球

$石药集团(01093)$Deepseek

$石药集团(01093)$Deepseek:石药集团SYH2061市场潜力评估一、核心结论石药集团SYH2061（双链小干扰RNA（siRNA）药物）作为国内首款自主研发进入临床试验的超长效降低补体C5水平siRNA药物，针对IgA肾病等补体介导性疾病，具备技术差异化优势（超长效、高活性、良好安全性）和市场高增长潜力（IgA肾病治疗药物市场快速扩张）。依托石药集团的强大研发与商业化能力，若后续临床试验数据符合预期，有望成为补体介导性疾病领域的重磅创新药，填补国内超长效siRNA药物空白，长期市场竞争力显著。二、市场潜力详细分析（一）产品自身优势：技术差异化与临床价值突出SYH2061的核心优势在于siRNA技术的创新性应用，解决了补体介导性疾病（如IgA肾病）治疗中的关键痛点：超长效作用机制：通过GalNAc偶联实现肝脏靶向递送，皮下给药后可长效抑制补体C5水平（临床前研究显示药效持续时间长于同类产品），相比传统每日/每周给药的免疫抑制剂（如激素、细胞毒性药物），显著提高患者依从性。高活性与安全性：优化序列和化学修饰策略使药物活性更强，临床前研究显示其在降低C5水平、抑制补体活性方面优于同类型siRNA产品，且安全性良好（如注射部位反应少、全身不良反应发生率低）。精准靶向补体通路：针对IgA肾病的核心致病机制（补体系统异常激活），通过抑制C5蛋白切断补体级联反应，从根源上延缓疾病进展，相比传统对症治疗（如降压、降尿蛋白）更具根本性。（二）市场需求：IgA肾病治疗药物市场高增长，国内缺口大SYH2061的目标市场为IgA肾病及补体介导性疾病，该领域市场需求持续快速增长，且国内存在巨大未满足需求：全球市场增长迅速：据弗若斯特沙利文数据，全球IgA肾病治疗药物市场规模从2020年的5.67亿美元增至2025年的11.96亿美元，年复合增长率（CAGR）达16.1%；预计2032年将达83亿美元，CAGR约30%。国内市场潜力巨大：中国是全球IgA肾病高发国家（患者基数约200万-400万），但国内IgA肾病治疗药物市场仍处于早期阶段，2025年规模仅约1.09亿美元，CAGR达24.6%。现有治疗药物以免疫抑制剂（如激素）、ACEI/ARB（降压降尿蛋白）为主，缺乏精准靶向补体通路的超长效药物，SYH2061的上市将填补这一空白。未满足需求迫切：IgA肾病患者多为青壮年（发病年龄10-30岁），若未及时治疗，50%患者会在30年内进展至终末期肾病（ESRD），需透析或肾移植。现有药物无法有效延缓疾病进展，患者对更精准、更安全、更便捷的治疗药物需求强烈。（三）竞争格局：国内首款超长效siRNA药物，差异化优势明显目前，国内外针对IgA肾病的siRNA药物研发仍处于早期阶段，SYH2061处于国内领先地位：国内竞争格局：国内已获批的IgA肾病治疗药物主要为传统免疫抑制剂（如激素）、ACEI/ARB（如缬沙坦）、补体抑制剂（如依库珠单抗），但无超长效siRNA药物。SYH2061作为国内首款进入临床试验的超长效C5靶向siRNA药物，有望成为“first-in-class”产品，抢占市场先机。国际竞争格局：国际上，再生元的Cemdisiran（C5siRNA）已进入Ⅲ期临床（针对重症肌无力），但尚未获批用于IgA肾病；诺华的伊普可泮（C5抑制剂）虽获批用于IgA肾病，但为小分子药物，需每日给药，且安全性（如高血压、蛋白尿）仍有待改善。SYH2061的超长效特性（每12周1次给药）和更好的安全性（临床前研究显示）使其在国际竞争中具备差异化优势。（四）公司支持：石药集团的研发与商业化能力保障石药集团作为国内创新药龙头企业，具备强大的研发与商业化能力，为SYH2061的开发与上市提供了坚实保障：研发能力：石药集团拥有八大创新研发平台（包括siRNA平台），累计在研创新药超200个，其中10款ADC、5款mRNA、3款siRNA药物进入临床阶段。SYH2061的研发依托其siRNA平台的积累（如序列优化、化学修饰、GalNAc递送技术），具备技术可行性。商业化能力：石药集团拥有超过10000人的专业营销团队，覆盖全国3000多家医疗机构，其创新药（如恩必普、明复乐、津优力）的年销售额均超10亿元。SYH2061上市后，可依托现有营销团队快速渗透市场，实现放量。国际化布局：石药集团近年来积极推进国际化，与阿斯利康、辉瑞等国际巨头达成多项BD合作（如2025年与阿斯利康签订53.3亿美元战略研发协议），其创新药（如SYS6010EGFRADC）已在海外开展Ⅲ期临床。SYH2061未来有望通过国际化布局，进入欧美市场，进一步提升市场份额。（五）风险提示尽管SYH2061市场潜力巨大，但仍需关注以下风险：研发风险：siRNA药物的研发难度较大（如递送效率、稳定性、长期安全性），SYH2061目前处于Ⅰ期临床，后续临床试验（Ⅱ期、Ⅲ期）可能因数据不及预期而失败。竞争风险：随着IgA肾病治疗药物市场的增长，国内外企业（如诺华、再生元、荣昌生物）纷纷布局siRNA药物，未来竞争可能加剧。政策风险：医保谈判、药品集中采购等政策可能影响SYH2061的定价和销量（如现有创新药恩必普因医保降价导致销售额下滑）。三、总结与展望SYH2061作为石药集团自主研发的超长效C5靶向siRNA药物，具备技术差异化、市场需求大、竞争格局好的优势，依托石药集团的研发与商业化能力，有望成为补体介导性疾病领域的重磅创新药。若后续临床试验数据符合预期，预计2030年前后可上市，届时将填补国内超长效siRNA药物空白，占据IgA肾病治疗市场的较大份额（预计峰值销售额超20亿元）。长期来看，SYH2061的国际化布局（如进入欧美市场）将进一步扩大其市场份额，成为石药集团的核心增长引擎之一。

siRNA临床结果临床1期临床2期

2025-10-23

·诺华集团

诺华盐酸伊普可泮胶囊在III期临床试验中达到主要终点，可减缓IgA肾病（IgAN）患者的肾功能下降

在APPLAUSE-IgAN终期分析中，相较于安慰剂，盐酸伊普可泮胶囊*在两年期间对于估算肾小球滤过率（eGFR）下降的斜率有着显著的统计学和临床意义上的改善1 eGFR是评估肾功能的关键指标；IgAN是一种进行性的自身免疫性肾脏疾病，许多患者最终会进展为肾衰竭1-3 盐酸伊普可泮胶囊是首个也是唯一获批用于成人IgAN患者的补体抑制剂，具有延缓疾病进展的潜力4,5 近日，诺华宣布APPLAUSE-IgAN III期研究取得了最终的积极结果。该研究评估了盐酸伊普可泮胶囊在成人IgAN患者中的疗效。盐酸伊普可泮胶囊是一种口服的补体旁路途径抑制剂。以年化的估算肾小球滤过率（eGFR）总下降斜率为衡量指标，相较安慰剂，其优效性在两年期间显示出显著的统计学和临床意义，能够更有效减缓疾病进展1。诺华心血管、肾脏和代谢全球开发负责人 Ruchira Glaser医学博士像IgAN这样的进展性疾病，迫切需要能够最终延缓疾病进展的干预手段。许多IgAN 患者常常对疾病进展感到恐惧和焦虑。我们对公布的APPLAUSE-IgAN III期临床试验的积极结果感到振奋，这些结果显示患者的eGFR下降速度得到减缓，进一步丰富了盐酸伊普可泮胶囊作为一种靶向疗法可长期保护肾功能的证据，为与该疾病共存的人们带来希望。 IgAN是一种进行性的自身免疫性肾脏疾病，全球每年每百万人中约有 25 个新发病例3。该疾病会引发肾小球炎症、蛋白尿以及eGFR的逐步下降2。作为进展性疾病，多达50%的持续蛋白尿患者在确诊后 10至20年内会进展为肾功能衰竭，通常需要透析或肾移植作为长期疾病管理的一部分2,6,7。除此之外，IgAN患者常常面临心理、社会与经济方面的挑战2,8。支持性治疗并不能直击主要的发病机制，且常常无法有效减缓疾病进展，这进一步凸显了为IgAN 提供更具靶向性治疗的必要性3,9。在APPLAUSE-IgAN研究中，盐酸伊普可泮胶囊的耐受性良好，安全性特征与此前报告的数据一致10。APPLAUSE-IgAN终期分析的完整数据将在未来的医学会议上进行公布。关于APPLAUSE-IgAN研究 APPLAUSE-IgAN（NCT04578834）是一项III期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行分组研究，评估每日两次口服盐酸伊普可泮胶囊（200 mg）在477例成人原发性 IgAN 患者（主要研究人群）中的疗效与安全性。患者在支持性治疗的基础上被随机分配至盐酸伊普可泮胶囊组或安慰剂组（支持治疗为最大耐受剂量的肾素-血管紧张素系统［RAS］抑制剂的稳定剂量，合并或不合并稳定剂量的SGLT2抑制剂［SGLT2i］）1。 *诺华创新药物盐酸伊普可泮胶囊于2025年9月在中国获批，用于降低有疾病快速进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgA肾病）成人患者的蛋白尿水平。一般来说，这类患者的尿蛋白肌酐比值（UPCR）≥1.5 g/g。该获批基于APPLAUSE-IgAN III期研究的中期结果。 — 声明 — 本资料的目的在于传递医药前沿信息和研究进展，非广告用途。本资料中涉及的信息仅供参考，请遵从医生或其他医疗卫生专业人士的意见或指导。 — 参考文献 — （滑动查看更多） 1.Novartis. Data on file. 2.Kwon CS, Daniele P, Forsythe A et al. A systematic literature review of the epidemiology, health-related quality of life impact, and economic burden of immunoglobulin a nephropathy. J Health Econ Outcomes Res 2021;8:36–45. 3.Cheung C, Barratt J. The rapidly changing treatment landscape of IgA nephropathy. Semin Nephrol 2025;44:151573. 4.Novartis Pharmaceuticals Corporation. Fabhalta prescribing information. 2023 (2025 update). Available at: https://www.novartis.com/us-en/sites/novartis_us/files/fabhalta.pdf (accessed October 2025). 5.Novartis Pharmaceuticals Corporation. Novartis receives FDA accelerated approval for Fabhalta® (iptacopan), the first and only complement inhibitor for the reduction of proteinuria in primary IgA nephropathy (IgAN) (2024). Available at: https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-receives-fda-accelerated-approval-fabhalta-iptacopan-first-and-only-complement-inhibitor-reduction-proteinuria-primary-iga-nephropathy-igan (accessed October 2025). 6.Pitcher D, Braddon F, Hendry B et al. Long-term outcomes in IgAN. Clin J Am Soc Nephrol 2023;18:727–8. 7.Mohd R, Mohammad Kazmin NE, Abdul Cader R, et al. Long-term outcome of immunoglobulin A (IgA) nephropathy: a single center experience. PLoS One. 2021;16:e0249592. 8.National Kidney Foundation. The voice of the patient (2020). Available at: https://igan.org/wp-content/uploads/2021/01/VOP_IgAN_12-7-20__FNL.pdf (accessed October 2025). 9.Kidney Disease: Improving Global Outcomes (KDIGO) Glomerular Diseases Work Group. KDIGO 2021 Clinical Practice Guideline for the Management of Glomerular Diseases. Kidney Int 2021;100:S1–276. 10.Perkovic V, Barratt J, Rovin B, et al. Alternative complement pathway inhibition with iptacopan in IgA nephropathy. N Engl J Med. 2025;392:531–543.

临床3期临床2期临床结果临床失败临床成功

2025-10-22

·肽研社

Tides | 除了减重和GLP-1，多肽圈趣事儿多多

温馨提示肽研社建读者交流群啦~ 行业交流、商务合作、报告咨询请添加小编微信，后续入群哦👇 研究进展 01 MannKind 美国加州2025-10-13，MannKind（NASDAQ：MNKD）宣布，FDA已受理其补充生物制品许可申请（sBLA），申请批准Afrezza（人胰岛素吸入粉）用于4至17岁患有1型或2型糖尿病的儿童及青少年。该申请的PDUFA目标审评日期为2026年5月29日。若获批准，Afrezza将成为100多年来首款儿童无针胰岛素治疗选择，为多次每日注射或胰岛素泵提供替代方案。该申请基于Phase 3 INHALE-1研究数据。该26周随机开放标签临床试验评估了Afrezza联合基础胰岛素与多次每日注射（MDI）联合基础胰岛素的疗效及安全性，并包括延长阶段26周的安全性数据，其中所有剩余MDI患者改用Afrezza。INHALE-1六个月顶线数据已于2024年12月公布，完整结果将于11月国际儿童及青少年糖尿病学会（ISPAD）大会发布。 Afrezza自2014年6月起获FDA批准用于成人（18岁以上），同时也在印度和巴西获批，并被纳入美国糖尿病协会（ADA）护理标准。 02 先为达生物 2025-10-13，先为达生物的埃诺格鲁肽片获得CDE临床默示许可（CXHL2500742），用于肥胖或超重合并至少一种体重相关合并症人群的体重管理。 03 联邦生物 2025-10-13，联邦生物的UBT251注射液在CTR登记四项临床试验，这是一项评估UBT251注射液在肾功能正常和肾功能不全受试者中的药代动力学研究。 UBT251 是联邦制药自主研发的一款三靶点受体激动剂，靶向 GLP-1、GIP 和 GCGR 三种激素受体。今年6月，Novo Nordisk，向中国珠海联邦制药支付1.8亿美元（约合人民币12.93亿元）预付款，以获取其自主研发的三靶点减肥新药 UBT251 在大中华区以外的全球权益。 04 石药集团百克 2025-10-14，石药集团百克的1类生物药依达格鲁肽α注射液上市申请获得CDE受理（CXSS2500109，CXSS2500110，CXSS2500111）。 05 成都通德药业 2025-10-14，成都通德药业的注射用多黏菌素E甲磺酸钠临床申请获得CDE受理（CYHL2500180）。 06 湖南科伦 2025-10-14，湖南科伦的环孢素口服溶液上市申请获得CDE受理（CYHS2503654）。 07 福建盛迪医药 2025-10-15，福建盛迪医药（母公司为恒瑞医药）的GLP-1/GIP双受体激动剂HRS9531注射液临床申请获得CDE受理。 08 中山万汉制药 2025-10-15，中山万汉制药的司美格鲁肽注射液临床申请获得CDE受理。 09 深圳碳云智肽 2025-10-15，深圳碳云智肽的抗菌肽iCAMP016阴道凝胶临床申请获得CDE受理。 10 Lilly 美国2025-10-15，Lilly宣布其口服小分子GLP-1受体激动剂Orforglipron在Ⅲ期ACHIEVE-2与ACHIEVE-5两项研究中均达主要终点，显著降低2型糖尿病患者的糖化血红蛋白（A1C）水平。在ACHIEVE-2研究中，Orforglipron（3 mg、12 mg、36 mg）治疗40周后，A1C最高下降1.7%，显著优于对照药达格列净（-0.8%），成功达成主要终点。在ACHIEVE-5研究中，Orforglipron联合甘精胰岛素治疗亦显著改善血糖控制，A1C最大降幅达2.1%，相比安慰剂（-0.8%）差异具有统计学意义（p<0.001）。两项研究中，Orforglipron同时实现了显著体重下降及多项心血管风险因子改善，疗效与先前研究结果一致。安全性方面，最常见不良反应为轻至中度胃肠道反应，耐受性良好，无肝毒性信号。 11 ProteinQure 加拿大多伦多2025-10-21，生物科技公司ProteinQure宣布，其自主研发的肽-寡核苷酸偶联技术在非人灵长类动物中成功实现了小干扰RNA（siRNA）向中枢神经系统（CNS）的高效递送。研究采用鞘内给药，并通过受体介导转运机制实现siRNA在脑内的广泛分布。在为期28天的研究中，ProteinQure的偶联分子与当前临床领先的脂质基递送系统进行了直接对比，结果显示其递送效率达到同类最优水平，且在特定细胞类型中表现出更高的递送优势。公司将在2025年10月于布达佩斯召开的第21届核酸药物学会（OTS）年会上，公布更多关于其血脑屏障穿越技术项目的早期数据。 12 普莱医药 2025-10-16，江苏普莱医药宣布其1类新药抗菌肽PL-3301口腔凝胶I期临床研究完成首例受试者入组给药，对研究参与者的安全性随访正在进行中。本研究以健康成年参与者为研究对象，开展单次给药的剂量递增临床试验，旨在评价抗菌肽PL-3301口腔凝胶的安全性、耐受性及PK特征，为后期临床开发提供依据。本研究已经获得NMPA的批准，目前正在积极开展各项临床研究工作。抗菌肽PL-3301口腔凝胶是新型多肽类广谱抗感染药物，属于first-in-class非抗生素类抗感染药物，具有独特的抗真菌和抗细菌作用机理，临床前研究数据支持其进入临床开发，以期为口咽念珠菌病的治疗提供新的治疗方法。 13 PeptiDream 日本川崎2025-10，PeptiDream株式会社（东京证券交易所代码：4587）宣布其全资子公司PDRadiopharma与核医学领军企业Curium集团联合启动64Cu-PSMA-I&T在日本的注册性Ⅱ期临床试验（jRCT: 2031250225），用于前列腺癌患者的PET影像诊断。 64Cu-PSMA-I&T是一种以铜-64标记的正电子发射断层显像（PET）放射性药物，靶向表达前列腺特异性膜抗原（PSMA）的前列腺癌细胞。该药物的开发与其治疗配对药物177Lu-PSMA-I&T同步推进，二者构成诊疗一体化的“放射性药物伴侣组合”。此次开放标签、单臂的Ⅱ期研究将评估64Cu-PSMA-I&T的灵敏度、特异性和安全性，计划招募约70名新诊断为中高危或极高危前列腺癌、拟行根治性前列腺切除及盆腔淋巴结清扫术的患者。该研究将在日本作为注册性试验开展，并利用Curium全球临床项目的桥接数据。与此同时，针对177Lu-PSMA-I&T治疗去势抵抗性转移性前列腺癌（mCRPC）的临床研究也在筹备中。目前，Curium的177Lu-PSMA-I&T已在全球Ⅲ期ECLIPSE研究（NCT05204927）中达成主要终点，显示出显著的临床获益；而64Cu-PSMA-I&T也在多项国际研究（SOLAR系列）中验证了其诊断准确性，为其在日本的注册奠定了基础。 14 云南先施药业 2025-10-17，云南先施药业的特立帕肽注射液临床申请获得CDE受理（CXHL2501135）。 15 Novo Nordisk 【美国 & 丹麦2025-10-17，Novo Nordisk宣布FDA已批准其口服GLP-1受体激动剂Rybelsus®（7 mg和14 mg）用于降低2型糖尿病高危成人的重大不良心血管事件（MACE）风险，包括心血管死亡、心肌梗死及中风。Rybelsus®由此成为唯一获FDA批准、具心血管风险降低效应的口服GLP-1药物，适用于心血管事件的一级及二级预防。在Ⅲb期SOUL研究中，口服司美格鲁肽14 mg在标准治疗基础上可显著降低14%的MACE风险（HR=0.86, p=0.006），与安慰剂相比，受试者四年内心血管事件发生率分别为12.0%与13.8%。研究还显示，该疗法安全性良好，常见不良反应为轻中度胃肠道反应。当前，Novo Nordisk已在美国递交了每日口服版Wegovy®（司美格鲁肽）用于治疗肥胖的补充申请，预计年内将有审批结果。 16 ITM 德国柏林2025-10-18，放射药物生物技术公司ITM Isotope Technologies Munich SE（ITM）在2025年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上公布Ⅲ期COMPETE（NCT03049189）研究最新结果：在1级或2级生长抑素受体（SSTR）阳性的胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NET）患者中，非载体177Lu-edotreotide（ITM-11）较依维莫司（everolimus）显著提高客观缓解率（ORR）并延长无进展生存期（mPFS），疗效优势在多个患者亚组中均有体现。该研究为一项全球多中心Ⅲ期研究，比较177Lu-edotreotide与依维莫司在不可切除、进展性G1/G2期GEP-NET患者中的疗效与安全性，已达到主要终点，证实177Lu-edotreotide可显著改善无进展生存期。 COMPETE研究共入组309例患者，按2:1随机分配至177Lu-edotreotide组（n=207）或依维莫司组（n=102）。研究由独立盲法中心评估委员会（BICR）评估。结果显示，177Lu-edotreotide组mPFS显著优于依维莫司组（p<0.022）。按亚组分析： - ORR（中央评估）为21.9% vs. 4.2%；局部评估为30.5% vs. 8.4%（均p<0.0001）； - mPFS在胃肠源性NET和胰源性NET中分别达23.9 vs. 12.0个月、24.5 vs. 14.7个月； - 2级肿瘤患者中mPFS延长尤为显著（21.7 vs. 9.2个月，p=0.003）； - 治疗相关不良事件导致的提前停药率仅为1.8%，显著低于依维莫司组的15.2%。此前在EANM（欧洲核医学学会）年会上公布的COMPETE剂量学数据显示，177Lu-edotreotide可实现精准放射递送，显著降低健康组织的辐射暴露，其报告获得Marie Curie奖，以表彰其在核医学领域的杰出科学贡献。 17 Pfizer & Astellas 美国2025-10-18，Pfizer与Astellas今日公布Ⅲ期EMBARK研究最终结果：在非转移性激素敏感性前列腺癌（nmHSPC）伴高危生化复发（BCR）的男性患者中，XTANDI®（恩杂鲁胺）联合亮丙瑞林显著降低死亡风险并延长总生存期（OS）。该结果于2025年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上作口头报告，并同步发表于The New England Journal of Medicine。研究显示，XTANDI®联合亮丙瑞林组的8年生存率达78.9%，而单用亮丙瑞林组为69.5%，联合治疗可将死亡风险降低40.3%（HR=0.597，95% CI: 0.444–0.804，p=0.0006）。XTANDI单药虽显示生存改善趋势，但未达统计学显著性（HR=0.83，p=0.1867）。这使XTANDI®成为首个也是唯一一个在该人群中证实具有总生存获益的雄激素受体抑制剂方案。 EMBARK研究中位随访时间约94个月，XTANDI联合组的安全性与此前分析一致，未发现新的安全信号。最常见的不良反应包括潮热与疲劳。此前（2023年）公布的主要分析显示，XTANDI联合亮丙瑞林可显著延长无转移生存期（MFS），较单用亮丙瑞林风险下降58%（HR=0.42，p<0.001）。 18 Novartis 瑞士2025-10-19，Novartis在2025年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会主席专场上公布Ⅲ期PSMAddition研究结果：在PSMA阳性的转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）患者中，Pluvicto™（177Lu vipivotide tetraxetan）联合标准治疗（ARPI + ADT）相较标准治疗单用，显著降低影像学进展或死亡风险28%（HR=0.72，95% CI: 0.58–0.90），并显示出总生存期（OS）改善趋势（HR=0.84）。研究还发现，Pluvicto组的完全缓解率为57.1%（对照组42.3%），总体缓解率（ORR）为85.3%（对照组80.8%），且显著延缓疾病向去势抵抗期（mCRPC）进展（HR=0.70）。疗效优势在各预设亚组中保持一致。安全性方面，Pluvicto组的不良事件谱与此前PSMAfore及VISION研究一致，未发现新的安全信号。3级及以上不良事件发生率为50.7%（对照组43%），最常见为口干、疲劳、恶心、潮热及贫血。 PSMAddition是Pluvicto第三个取得阳性结果的Ⅲ期研究。继2025年3月Pluvicto获FDA批准用于化疗前mCRPC后，该结果进一步证明其在更早期转移性前列腺癌中的潜在临床价值。Novartis计划于年底前向监管机构递交申报，若获批，将使Pluvicto潜在适用患者数量翻倍。 19 Ascletis Pharma 香港2025-10-19，歌礼制药（Ascletis, HKEX: 1672）宣布其小分子GLP-1受体激动剂ASC30的每月一次皮下注射缓释制剂（ASC30 SQ depot）在美国的Ⅱa期临床试验已完成全部入组，共65名受试者，均为肥胖或伴有体重相关共病的超重人群。这项为期12周的随机、双盲、安慰剂对照多中心研究旨在评估ASC30 SQ depot的安全性、耐受性及降重疗效。研究包含三种剂量组，顶线数据预计将在2026Q1公布。此前在Ⅰb期研究中，ASC30的超长效缓释制剂在肥胖受试者中表现出46天的观测半衰期（终末半衰期为36天），支持每月一次给药方案；其峰谷浓度比约为1.5:1，显示了稳定的药代动力学特征。该制剂基于歌礼自研的超长效缓释平台（ULAP），不依赖白蛋白延长半衰期，从而突破了传统多肽药物半衰期受限于约20天的瓶颈。 20 Apellis Pharma 美国马萨诸塞州2025-10-20，Apellis Pharmaceuticals（NASDAQ：APLS）宣布其C3抑制剂EMPAVELI®（pegcetacoplan）在Ⅲ期VALIANT研究开放标签阶段的新数据，显示出在C3肾小球病（C3G）及原发性免疫复合物膜性增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）患者中具有显著且持久的疗效。研究结果显示，无论是否合并免疫抑制剂治疗或基线蛋白尿水平如何，EMPAVELI均能维持显著的蛋白尿下降，一年时蛋白尿较基线降低约68%（p<0.0001）。约三分之一患者达到完全蛋白尿缓解（UPCR≤0.5 g/g），且疗效持续一年。肾小球滤过率（eGFR）保持稳定，安全性与既往研究一致，未出现新的安全信号。此外，两项基于Ⅲ期VALIANT研究（EMPAVELI）与APPEAR-C3G研究（iptacopan）的间接对比分析结果显示，EMPAVELI在降低蛋白尿及实现复合肾脏终点方面均优于iptacopan，更多患者达到≥50%蛋白尿下降及UPCR低于1 g/g的标准。这一结果进一步验证了EMPAVELI在C3G和IC-MPGN中的长期疗效和广泛适用性。作为目前唯一获批用于治疗12岁及以上C3G及IC-MPGN患者的药物，EMPAVELI有望显著改善这些罕见肾病患者的生活质量。 Empaveli（Pegcetacoplan）是公司开发的一种玻璃体内注射的靶向C3补体蛋白的聚乙二醇化（PEGylated）双环肽疗法。它通过特异性结合补体C3及其活化片段C3b，调控补体级联反应的过度激活，从而抑制血管内/外溶血及炎症损伤。 21 Terns Pharma 美国加州2025-10-21，Terns Pharmaceuticals（NASDAQ：TERN）公布其口服GLP-1受体激动剂TERN-601治疗肥胖的Ⅱ期临床12周顶线结果。结果显示，最大安慰剂校正体重下降为4.6%，不良事件导致的停药率为12%。在治疗后随访期内，有3名受试者出现无症状、可逆的3级肝酶升高事件，其中2例被认为与药物相关。公司表示，这一结果未达到口服GLP-1RA疗法在安全性、耐受性及疗效上的差异化标准，因而将不再推进TERN-601及其他代谢疾病相关项目。公司CEO表示：“虽然TERN-601未达预期，但团队将继续专注于推进潜在best-in-class的变构BCR-ABL抑制剂TERN-701，用于治疗慢性髓性白血病（CML）。期待在本季度公布其Ⅰ期CARDINAL试验的新数据。” 根据试验数据，TERN-601在不同剂量组（250 mg至750 mg）均观察到统计学显著的体重下降，其中500 mg组达到最高安慰剂校正减重4.6%。主要不良反应为轻中度胃肠道反应，包括恶心（56%）、呕吐（27%）及便秘（12%），未出现严重胃肠事件。 Terns Pharmaceuticals是一家临床阶段生物制药公司，专注于通过小分子药物研发治疗重大疾病，目前核心管线包括肿瘤及肥胖领域产品。 22 海南中和药业 2025-10-22，海南中和药业的司美格鲁肽注射液在CTR登记一项临床试验（CTR20254198），这是一项司美格鲁肽注射液治疗肥胖症的Ⅲ期临床试验。 23 豪森药业 2025-10-22，豪森药业的GLP-1R激动剂HS-10501在CTR登记一项临床试验（CTR20254127），这是一项在2型糖尿病受试者中评估每天一次口服HS-10501/HS-10501-2 相对安慰剂疗效和安全性的多中心、随机的II期临床研究。注册获批 01 齐鲁制药 2025-10-16，海南双成药业的利那洛肽原料药（登记号：YY20250001041）在CDE进行原辅包登记备案，状态为Inactive。企业发展 01 Kailera Therapeutics 美国2025-10-14，临床阶段生物制药公司Kailera Therapeutics宣布完成6亿美元B轮融资，由新投资者Bain Capital Private Equity领投，其他新老投资者包括Adage Capital、加拿大退休金计划投资委员会（CPP Investments）、Janus Henderson等跟投。融资将用于推进公司差异化、晚期肥胖症治疗管线的全球临床开发。此次融资完成后，Bain Capital合伙人Andrew Kaplan将加入Kailera董事会。资金重点支持公司核心候选药物KAI-9531的全球三期临床计划。KAI-9531是一款注射型GLP-1/GIP双受体激动剂，在中国临床试验中显示潜在同类最佳的减重效果。三期计划预计于今年年底启动，将覆盖成人肥胖或超重患者，包括伴有或不伴有2型糖尿病者，以及BMI≥35的高体重群体。此外，融资还将推动口服小分子GLP-1受体激动剂KAI-7535进入全球临床试验，并支持早期项目KAI-4729（GLP-1/GIP/胰高血糖素三重受体激动剂）和KAI-9531口服片剂形式的研发。公司还拥有部分已授权产品的新剂型权利及恒瑞代谢病产品组合优先购买权。部分图文来源于网络，如有侵权，请联系删除旗舰报告专栏推荐肽研社生物医药 · 美妆个护 · 营养健康动物健康 · 绿色农业 · 生物材料专业专注 | 成就客户 | 共生成长

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-	盐酸伊普可泮	-	DB16200

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
C3肾小球病	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2025-03-20
免疫球蛋白a肾病	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2024-08-07
阵发性睡眠性血红蛋白尿症	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2023-12-05

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
补体因子H缺乏症	申请上市	欧盟	Novartis Europharm Ltd.	2025-02-27
重症肌无力	临床3期	美国	Novartis Pharma AG	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	美国	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	中国	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	日本	Novartis Pharma AG	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	日本	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	丹麦	Novartis Pharma AG	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	丹麦	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	德国	Novartis Pharma AG	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	希腊	Novartis Pharma AG	2024-07-31

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04578834 (APPLAUSE-IgAN, GlobeNewswire) 人工标引	临床3期	免疫球蛋白a肾病	477	Fabhalta	鹹糧艱鑰顧構襯願構淵(積網鑰鹹遞繭簾膚範襯) = Fabhalta demonstrated statistically significant, clinically meaningful superiority compared to placebo in slowing IgAN progression measured by annualized total slope of eGFR decline over two years. 鹽齋夢獵窪糧製遞繭積 (膚鹹餘鹹醖淵簾窪簾壓 ) 达到更多	积极	2025-10-16
				Placebo
NCT04820530 \| NCT04558918 (Pubmed \| Lancet Haematol)	临床3期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	-	Iptacopan 200 mg twice daily	衊積製繭網繭壓餘艱構(蓋選壓積構範壓網繭艱) = Clinical breakthrough haemolysis occurred in seven (7%) of 96 iptacopan-treated patients in APPLY-PNH (including both groups) and two (5%) of 40 in APPOINT-PNH, but it was generally mild or moderate with no iptacopan discontinuation 憲窪夢選膚艱壓膚繭願 (積簾鏇壓廠積遞構範衊 ) 更多	-	2025-06-01
				Intravenous eculizumab or ravulizumab regimen
NCT04747613 (EHA2025) 人工标引	临床3期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	136	Iptacopan (APPLY-PHN in REP)	築願鬱簾蓋鏇壓獵夢艱(蓋膚積鹽鹹醖顧鹹遞觸) = 鹹遞觸選蓋鏇夢夢網夢衊觸憲顧鏇齋淵憲廠膚 (鏇憲鹹膚網簾齋餘築製 ) 更多	积极	2025-05-14
				Iptacopan (APPOINT-PHN in REP)	築願鬱簾蓋鏇壓獵夢艱(蓋膚積鹽鹹醖顧鹹遞觸) = 壓膚鹽淵鏇築鑰齋醖製衊觸憲顧鏇齋淵憲廠膚 (鏇憲鹹膚網簾齋餘築製 ) 更多
NCT05630001 (APPULSE-PNH, EHA2025)	临床3期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	52	Iptacopan	範廠艱壓襯壓蓋鑰選襯(構齋醖壓鹹夢範顧遞廠) = 製鹽鹹鬱壓壓鏇淵窪遞鬱鏇遞簾遞網遞糧觸餘 (壓餘鹹網壓觸窪醖範構, 1.74 ~ 2.29) 更多	积极	2025-05-14
PF671 (EHA2025)	N/A	-	30	Iptacopan	衊齋醖繭構艱齋襯願鏇(構遞壓鑰範鹽範遞鑰鹹) = One bacterial infection was reported; a cystitis (Klebsiella) which did not lead to any iptacopan modification or discontinuation 壓製顧觸壓膚壓鬱艱衊 (鹹積網膚鏇壓糧夢壓觸 )	积极	2025-05-14
				Iptacopan (Compassionate use)
PB2799 (EHA2025)	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	43	Iptacopan	鏇遞窪衊淵鹹艱襯簾廠(鬱餘網衊積簾遞獵廠鹹) = Two patients reported instances of missed iptacopan doses without notable clinical consequences 積範構積構廠簾積範鬱 (衊夢衊獵鏇艱範製鏇鏇 ) 更多	积极	2025-05-14
				Ravulizumab
PF1303 (EHA2025)	临床3期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	75	Iptacopan	觸膚蓋網製艱選齋選製(鬱淵觸築觸鹹製膚構範) = 築製襯鹹鏇顧簾築廠獵構範製簾繭鬱簾夢膚壓 (鏇顧憲齋廠糧餘廠構壓, 0.3) 更多	积极	2025-05-14
				Pegcetacoplan	觸膚蓋網製艱選齋選製(鬱淵觸築觸鹹製膚構範) = 鑰鏇製範繭廠網壓襯鹹構範製簾繭鬱簾夢膚壓 (鏇顧憲齋廠糧餘廠構壓, 0.4) 更多
NCT04817618 (APPEAR-C3G, FDA_CDER) 人工标引	临床3期	C3肾小球病	74	FABHALTA 200 mg	衊壓廠襯鹽鹹夢齋艱齋(築餘夢選夢膚鹽獵積獵) = 餘鑰製膚憲衊鑰鹽淵簾壓簾餘積選選選鬱衊範 (遞膚積襯構製鹹蓋鏇獵, 0.57 ~ 0.85) 更多	积极	2025-03-20
				Placebo	衊壓廠襯鹽鹹夢齋艱齋(築餘夢選夢膚鹽獵積獵) = 築獵廠艱範製衊齋廠顧壓簾餘積選選選鬱衊範 (遞膚積襯構製鹹蓋鏇獵, 0.88 ~ 1.31) 更多
NCT04820530 \| NCT04558918 (APPOINT-PNH, Pubmed) 人工标引	临床3期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	135	iptacopan (C5i-experienced patients)	鬱憲獵壓鑰遞壓糧醖顧(顧鬱獵糧積廠餘壓餘鑰) = 蓋齋襯選積鏇糧壓鏇蓋網淵鑰齋餘醖顧衊鹹夢 (構選簾獵製鹽鬱齋鏇觸 ) 更多	积极	2025-01-07
				Placebo (C5i-experienced patients)	鬱憲獵壓鑰遞壓糧醖顧(顧鬱獵糧積廠餘壓餘鑰) = 鬱鹽遞窪淵鹹網顧鹽築網淵鑰齋餘醖顧衊鹹夢 (構選簾獵製鹽鬱齋鏇觸 ) 更多
ASH2024	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	-	Iptacopan monotherapy 200 mg twice daily	願廠壓遞窪構網製鏇簾(積繭製範糧襯糧衊觸夢) = 網鑰夢網夢構醖窪構蓋積廠製壓糧糧餘鑰艱繭 (顧糧積鏇艱製衊鏇鹹顧, 87.4) 更多	-	2024-12-09
				Eculizumab	願廠壓遞窪構網製鏇簾(積繭製範糧襯糧衊觸夢) = 鬱齋築獵蓋夢構夢艱窪積廠製壓糧糧餘鑰艱繭 (顧糧積鏇艱製衊鏇鹹顧, 77.2) 更多