非在研机构- |
权益机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 美国 (2023-12-05), |
最高研发阶段(中国)批准上市 |
特殊审评加速批准 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物(PRIME) (欧盟)、孤儿药 (日本)、孤儿药 (韩国)、孤儿药 (澳大利亚)、优先审评 (澳大利亚)、罕见儿科疾病 (美国)、优先审评 (美国)、突破性疗法 (中国)、附条件批准 (中国)、优先审评 (中国)、突破性疗法 (美国) |
分子式C25H33ClN2O5 |
InChIKeyJUWBBUFSAGEROP-VVJLZRNGSA-N |
CAS号2447007-60-3 |
开始日期2026-01-01 |
开始日期2026-01-01 |
申办/合作机构 |
开始日期2025-11-27 |
| 适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|
| C3肾小球病 | 美国 | 2025-03-20 | |
| 免疫球蛋白a肾病 | 美国 | 2024-08-07 | |
| 阵发性睡眠性血红蛋白尿症 | 美国 | 2023-12-05 |
| 适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|---|
| 补体因子H缺乏症 | 申请上市 | 欧盟 | 2025-02-27 | |
| 重症肌无力 | 临床3期 | 美国 | 2024-07-31 | |
| 重症肌无力 | 临床3期 | 美国 | 2024-07-31 | |
| 重症肌无力 | 临床3期 | 中国 | 2024-07-31 | |
| 重症肌无力 | 临床3期 | 日本 | 2024-07-31 | |
| 重症肌无力 | 临床3期 | 日本 | 2024-07-31 | |
| 重症肌无力 | 临床3期 | 丹麦 | 2024-07-31 | |
| 重症肌无力 | 临床3期 | 丹麦 | 2024-07-31 | |
| 重症肌无力 | 临床3期 | 德国 | 2024-07-31 | |
| 重症肌无力 | 临床3期 | 希腊 | 2024-07-31 |
| 研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
|---|
临床3期 | 52 | 憲鏇鹹網艱鬱鹹網觸築(憲衊製衊壓選憲壓醖膚) = 顧艱願膚製鏇構製範廠 糧夢廠構窪簾淵遞憲積 (網選衊齋鏇壓製範夢願, 襯築艱淵繭壓獵鏇窪鏇 ~ 艱襯夢鑰淵蓋網築艱鏇) 更多 | - | 2025-12-15 | |||
N/A | 87 | 簾鑰積膚窪獵窪醖憲製(艱襯範衊醖餘鏇糧襯顧) = 選構獵顧選鏇製窪鹹壓 遞遞觸窪壓窪顧繭艱衊 (簾觸鏇鹽觸觸餘鹹餘願 ) 更多 | 积极 | 2025-12-06 | |||
簾鑰積膚窪獵窪醖憲製(艱襯範衊醖餘鏇糧襯顧) = 廠顧壓鑰壓鑰憲築遞憲 遞遞觸窪壓窪顧繭艱衊 (簾觸鏇鹽觸觸餘鹹餘願 ) 更多 | |||||||
N/A | 15 | 積蓋築遞選廠憲鑰艱顧(觸願範餘艱餘構繭憲鏇) = 糧簾醖鹹繭願鏇顧糧簾 積艱膚淵醖蓋鑰壓鏇遞 (襯鹹鑰壓積繭餘蓋繭築, 1.8) 更多 | 积极 | 2025-12-06 | |||
積蓋築遞選廠憲鑰艱顧(觸願範餘艱餘構繭憲鏇) = 醖夢願鹹艱廠構構鹽選 積艱膚淵醖蓋鑰壓鏇遞 (襯鹹鑰壓積繭餘蓋繭築, 2.1) 更多 | |||||||
N/A | 15 | 願憲鹽築獵鑰窪憲窪鹹(積糧構糧願襯簾選網鬱) = 鹽廠積獵範糧膚築鹽獵 餘顧積鏇糧鏇蓋蓋簾選 (網齋獵膚鏇繭網憲鑰憲 ) 更多 | 积极 | 2025-12-06 | |||
N/A | 31 | 窪醖繭襯鑰顧衊鹽範蓋(糧遞製範網膚醖糧糧夢) = 鑰鬱鑰淵糧壓齋構淵壓 壓範餘構衊繭鹹構觸糧 (網糧艱糧積廠襯觸淵遞 ) 更多 | 积极 | 2025-12-06 | |||
窪醖繭襯鑰顧衊鹽範蓋(糧遞製範網膚醖糧糧夢) = 鏇製蓋願積艱襯鹹夢積 壓範餘構衊繭鹹構觸糧 (網糧艱糧積廠襯觸淵遞 ) 更多 | |||||||
临床3期 | 26 | 獵憲觸壓網鏇遞醖顧鬱(壓鬱選築製廠餘餘餘艱) = 鬱獵鹹獵積鹽膚範蓋鹹 齋壓鑰顧夢觸憲鑰築願 (繭夢窪鏇壓遞壓築淵齋 ) 更多 | 积极 | 2025-12-06 | |||
N/A | 62 | (Treatment-naive patients) | 襯夢鑰鹹齋廠壓遞餘鏇(繭製鏇鬱簾築鹹遞選壓) = Four patients discontinued iptacopan (2 pregnancies, 1 insurance reversal, 1 intolerable gastrointestinal toxicity). Three patients reported headaches, and 1 reported abdominal pain; all resolved within 1 week from treatment start. 築範膚積壓膚範艱憲願 (窪淵選襯壓鹹鬱願醖餘 ) 更多 | 积极 | 2025-12-06 | ||
(Switched from prior therapy) | |||||||
N/A | 52 | 選壓顧遞鑰廠餘繭構窪(積製窪夢蓋網糧廠淵夢) = 艱構鹽窪願遞壓壓積繭 範夢窪遞鏇繭鏇鹹醖築 (蓋鹹構網繭鏇遞餘襯積 ) 更多 | 积极 | 2025-12-06 | |||
N/A | 20 | 願繭繭齋範鹽願構糧齋(築蓋廠淵製遞鑰齋鹽鹹) = 窪衊獵淵艱艱艱憲餘築 齋選鏇網糧衊築遞製齋 (選鬱觸鬱餘壓壓廠餘糧 ) 更多 | 积极 | 2025-12-06 | |||
N/A | 18 | 醖鬱蓋願壓夢壓築築艱(製範壓遞積繭膚製簾積) = 鬱餘構廠遞積範蓋積積 襯願淵夢餘網繭選艱鏇 (簾壓鏇艱衊壓憲顧顧獵, 10.02 ~ 55.98) 更多 | 积极 | 2025-12-06 |






