传奇生物 CAR-T 产品「西达基奥仑赛」获 NMPA 上市许可

8月27日，据国家药品监督管理局（NMPA）官网消息，传奇生物递交的西达基奥仑赛注射液上市申请已获批准（受理号：CXSS2200094），用于治疗接受过一种蛋白酶抑制剂和一种免疫调节剂治疗后复发或难治性多发性骨髓瘤患者。Insight数据库显示，西达基奥仑赛成为中国第六款获批的CAR-T疗法，也是全球首个获批用于多发性骨髓瘤二线治疗的B细胞成熟抗原（BCMA）靶向疗法。

此前，传奇生物的合作伙伴强生预测西达基奥仑赛今年将实现10亿美元的销售额，成为「十亿美元分子」之一。本次国内的获批将有助于加速这一目标的实现。

西达基奥仑赛由传奇生物自主研发，具备两种靶向BCMA单域抗体的CAR-T细胞免疫疗法特性。2017年，强生与传奇生物签订了全球化合作协议，共同开发、生产和销售该药物。2022年2月，美国FDA正式批准西达基奥仑赛（英文商品名：CARVYKTI）用于复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者的末线治疗；2024年4月6日，FDA再次批准西达基奥仑赛用于治疗接受过至少一种治疗（包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂）且对来那度胺难治的复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者。

此次获批基于中国开展的一项单臂、非随机化Ⅱ期开放性研究（登记号：CTR20181007）CARTIFAN-1。该研究主要评估西达基奥仑赛的安全性和有效性。主要研究终点是根据国际骨髓瘤工作组（IMWG）的疗效标准评估ORR（至少达到PR或更佳疗效）；次要终点包括完全缓解（CR）、非常好的部分缓解（VGPR）、流式细胞术检测的10-5水平微小残留病（MRD）阴性、缓解持续时间（DOR）、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）以及不良事件（AE）的发生率和严重程度。

2022年12月，在ASH大会上，研究人员公布了CARTIFAN-1的中位随访26.4个月的最新结果。在48例患者中，总缓解率（ORR）达到87.5%，且反应继续加深，79.2%的患者达到sCR，中位DoR未到达。在41例MRD可评估的患者中，40例患者（97.6%）为MRD阴性。随访26.4个月，中位PFS和OS均未到达，24个月PFS和OS率分别为52.6%和74.2%。

研究认为，在中位26.4个月的随访中，接受西达基奥仑赛治疗的患者显示出持久和深入的缓解效果，中位PFS和OS均未到达，与美国同期注册的临床研究CARTITUDE-1中的结果一致。

根据强生2024年H1财报显示，今年上半年，西达基奥仑赛净贸易销售额为3.43亿美元，较去年同期增长81.5%。强生预测，今年西达基奥仑赛销售额有望突破10亿美元。

值得注意的是，在全球获批的十款CAR-T疗法中，西达基奥仑赛的销售额增幅最快，2022年销售额为1.33亿美元，2023年飙升至5亿美元，同比增长274.8%。去年下半年，西达基奥仑赛销售额为3.11亿美元。如果今年下半年也能实现81.5%以上的增长率，全年销售额有望突破10亿美元。此次国内获批预计将进一步推动销售额的增长。

目前，西达基奥仑赛正在推进用于一线治疗多发性骨髓瘤的研究。传奇生物官网显示，两项Ⅲ期试验CARTTITUDE-5和CARTTITUDE-6分别对比一线药物治疗和骨髓移植，旨在探索西达基奥仑赛在新诊断的多发性骨髓瘤（NDMM）患者中的疗效。如果CARTTITUDE-5数据积极，西达基奥仑赛有望成为一线MM治疗的标准疗法。CARTTITUDE-6则直接对比骨髓移植效果，全面布局前线治疗市场。如果这两项研究成功，西达基奥仑赛的市场潜力将进一步放大。

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