诺华公司新药「伊普可泮」在中国提交第四次上市申请

今天（9月28日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官方网站发布消息，诺华公司（Novartis）的盐酸伊普可泮胶囊作为5.1类新适应症注册申请，已经获得受理，但具体适应症目前尚未公开。伊普可泮是一种特异性补体B因子的口服抑制剂。根据公开资料推测，本次申报适应症可能是用于降低成人IgA肾病（IgAN）患者的蛋白尿水平。在今年8月，美国FDA已经批准了该药物用于该适应症。

伊普可泮胶囊（iptacopan，LNP023）是一种口服的特异性替代补体途径因子B的抑制剂，可以高效抑制补体替代通路中的因子B。它在治疗多种由于替代通路功能异常导致的疾病时，不影响其他补体通路介导的免疫反应，从而降低感染风险。这款药物曾被行业媒体Evaluate列为10款值得关注的潜在重磅疗法之一。

在全球范围内，伊普可泮于2023年12月获得FDA批准，成为治疗成人阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）的首个口服单药疗法。今年8月，FDA再次批准伊普可泮用于降低成人IgA肾病（IgAN）患者的蛋白尿水平，这些患者面临疾病迅速进展的风险。

在中国，伊普可泮今年4月获得NMPA批准其首个适应症，用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者。9月5日，该药的第三次上市申请获得CDE受理，并拟纳入优先审评。本次是伊普可泮第四次在中国申报上市。

诺华先前的公开资料显示，FDA批准伊普可泮用于降低成人IgA肾病（IgAN）患者的蛋白尿水平这一新适应症，主要基于一项随机双盲、安慰剂对照的3期临床试验APPLAUSE-IgAN的积极结果。该试验在518名成人原发性IgAN患者中评估了伊普可泮的疗效和安全性。

中期分析数据显示，与接受安慰剂和支持性治疗的患者相比，伊普可泮治疗组患者在接受治疗9个月后蛋白尿减少38.3%，达到了试验主要终点。该试验的另一项主要终点是通过测量24个月内年度eGFR斜率来评估伊普可泮减缓IgAN进展的能力，该数值预计在2025年研究完成时公布。

根据中国药物临床试验登记与信息公示平台的信息，诺华正在中国进行两项针对IgA肾病患者的国际多中心3期临床研究，分别评价伊普可泮相对于安慰剂在减少原发性IgAN患者蛋白尿和减缓疾病进展方面的疗效和安全性，以及评估伊普可泮的长期安全性和耐受性。

伊普可泮的临床研究和应用前景显示了其在治疗IgA肾病和阵发性夜间血红蛋白尿症等疾病中的潜力，相信随着更多临床数据的积累和分析，这款药物将在全球范围内为更多患者提供新的治疗选择。