施均教授解读慢病毒载体基因治疗地中海贫血的最新进展
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2025年1月3日至5日，第五届中国血液学科发展大会（CASH）在天津隆重召开，继续秉持“大血液、大卫生、大健康”的主题。此次盛会汇集了来自全球的血液学领域杰出专家学者，共同探讨血液学最新的研究进展和未来的发展方向。中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）的副所院长施均教授，继在去年大会中分享了《基于慢病毒载体的β-地中海贫血基因治疗》的成果后，今年再次带来了关于该技术的最新进展。施均教授解读其团队的研究成果及未来计划。
在承办地中海贫血临床转化论坛时，施均教授表示，该论坛主要研究方向包括中国地中海贫血的造血干细胞移植现状和基因治疗技术的开发与应用。与去年不同，今年的研究重点是慢病毒载体在地中海贫血基因治疗中的应用。由施均教授领导的多中心I期临床试验已经在国内四家医院展开，截至2024年末，共有9位患者参与试验。结果显示，大部分参与者在接受基因治疗后的短短1至2个月内摆脱了长期输血的依赖，血红蛋白水平已逐步恢复到正常水平。
施均教授的团队还进行了关于慢病毒载体导入造血干细胞安全性及功效的基础研究。研究表明，这种策略是安全且有效的，短期内的实验数据支持这一结论。在临床数据上，如血小板植入时间等方面，施均教授团队的成果已经优于国际同类基因疗法的研究数据。
展望未来，施均教授表示，随着I期研究的逐步开展，将来II期和III期研究的重点会放在成年地中海贫血患者的疗效和安全性上，并逐步扩展到青少年和儿童。现阶段已有9例患者包括3名成年患者、3名青少年和3名儿童参与了I期研究，其结果相当令人鼓舞，展现了良好的安全性和疗效。施教授强调，尽管在降低地中海贫血新生儿比例上已取得显著成效，但现有的青少年和成年患者仍需要得到有效的干预和治疗，引导他们通过规范的输血、祛铁治疗及饮食管理等多种方式，进入创新临床研究的队伍，并有机会接受异基因造血干细胞移植。
施均教授目前在中国医学科学院血液病医院担任副所院长，也是红细胞疾病诊疗中心及再生医学中心的主任。同时，兼任国家血液系统疾病临床医学研究中心副主任、中华医学会血液学专业委员会委员等职务。他的研究领域涵盖地中海贫血基因治疗、CAR T细胞治疗自身免疫疾病，以及骨髓衰竭性疾病的造血再生病理学研究及创新干预策略。
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