现货CAR-NK细胞疗法获得FDA孤儿药资格认证
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Senti Biosciences是一家处于临床阶段的生物技术公司，致力于通过其独特的Gene Circuit平台，推进新一代细胞和基因疗法的开发。2025年6月18日，该公司宣布其开发的SENTI-202获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格，用于治疗包括急性髓系白血病（AML）在内的复发或难治性血液恶性肿瘤。
SENTI-202是一种创新的现成逻辑门控CD33或FLT3非EMCN CAR-NK细胞疗法候选药物，专为选择性靶向和清除表达CD33和/或FLT3的恶性血液系统肿瘤而设计，同时保留健康的骨髓细胞。目前，SENTI-202正在进行1期临床试验（NCT06325748）的评估，2025年AACR会议上公布的初步数据显示出令人鼓舞的结果。在推荐的2期剂量下，67%的患者（2/3）达到了综合完全缓解（cCR）。在所有剂量水平下的患者中，71%（5/7）表现出客观反应，57%（4/7）达到cCR。尤为可喜的是，所有达到cCR状态的患者均达到MRD阴性，并显示出缓解最长持续超过8个月的潜力。该疗法的安全性良好，目前未出现剂量限制性毒性，最大耐受剂量尚未达到。推荐用于2期的剂量为1.5x10⁹ CAR-NK细胞，并将在淋巴细胞清除化疗后按28天为周期的第0、7和14天进行注射。
Senti Biosciences的联合创始人兼首席执行官Timothy Lu博士指出：“作为复发或难治性AML的潜在治疗方案，SENTI-202展示出了鼓舞人心的前景。此类AML的治疗需求尚未得到完全满足，平均存活期仅为5.3个月。SENTI-202获得孤儿药资格的认定，进一步证明了我们在克服AML异质性和保护健康细胞上的创新方法，凸显了对新型有效治疗手段的迫切需求。鉴于我们最新公布的积极初步成果，这一重要的里程碑坚定了我们推进这一重要项目的信心。”
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