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近日,诺华公司宣布其口服单药疗法飞赫达®(盐酸伊普可泮胶囊)获得国家药品监督管理局(NMPA)的批准,以新增的适应症为阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的治疗提供支持。这次批准的内容主要针对已接受过补体抑制剂治疗的PNH成人患者。PNH是一种罕见且危及生命的慢性血液系统疾病,患者常经历血管内溶血、骨髓衰竭以及血栓形成的高风险。血管内溶血导致大量血红蛋白的流失,引发贫血,进而可能造成重要器官的缺血缺氧性损伤,后果包括疲惫、肌肉无力及生活质量下降等。
PNH的发病多见于30-40岁的人群,这些患者往往更加渴望回归正常的工作和生活。然而,在接受抗补体C5治疗的患者中,仍有高达74%的人群持续感受到疲劳。其中每年超过三分之一的患者需要输血支持。新适应症的批准基于APPLY-PNH的研究成果。研究显示,对于在既往抗补体C5治疗后仍存在贫血残留的PNH患者,转为使用伊普可泮能够在血红蛋白水平改善、疲劳评分(FACIT-Fatigue)提升以及摆脱输血需求等方面表现出优于继续抗C5治疗的效果。
飞赫达®(Fabhalta®)作为一种口服的B因子抑制剂,涵盖了补体旁路途径的调节。在中国市场,飞赫达®被批准用于治疗PNH以及C3肾小球病(C3G)的成年患者。此外,该药物也获得了美国食品药品监督管理局(FDA)的加速批准,用于降低原发性IgA肾病(IgAN)成人患者中快速进展风险的蛋白尿水平。除了PNH和C3G,伊普可泮还正在研究用于治疗其他一系列补体介导的疾病,例如非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)、免疫复合物膜增生性肾小球肾炎(IC-MPGN)以及狼疮性肾炎(LN)。
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