盐酸伊普可泮(Iptacopan) - 药物靶点：CFB_在研适应症：C3肾小球病，免疫球蛋白a肾病，阵发性睡眠性血红蛋白尿症_专利_临床

概要

基本信息

药物类型

小分子化药

别名

Iptacopan Hydrochloride、伊普可泮、LNP 023

+ [6]

靶点

CFB

作用方式

抑制剂

作用机制

CFB抑制剂(补体因子B抑制剂)

治疗领域

血液及淋巴系统疾病其他疾病免疫系统疾病+ [8]

在研适应症

C3肾小球病免疫球蛋白a肾病阵发性睡眠性血红蛋白尿症+ [13]

非在研适应症

冷凝集素病溶血特发性膜性肾病+ [3]

原研机构

Novartis Pharma AG

在研机构

Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.Novartis Pharma Produktions GmbH诺华（中国）生物医学研究有限公司

+ [9]

非在研机构-

权益机构-

最高研发阶段批准上市

首次获批日期

美国 (2023-12-05),

阵发性睡眠性血红蛋白尿症

最高研发阶段(中国)批准上市

特殊审评优先审评 (美国)、突破性疗法 (美国)、加速批准 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物（PRIME） (欧盟)、突破性疗法 (中国)、孤儿药 (日本)、孤儿药 (韩国)、孤儿药 (澳大利亚)、优先审评 (澳大利亚)、罕见儿科疾病 (美国)、优先审评 (中国)

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结构/序列

分子式C25H33ClN2O5

InChIKeyJUWBBUFSAGEROP-VVJLZRNGSA-N

CAS号2447007-60-3

关联

36

项与盐酸伊普可泮相关的临床试验

NCT06994845

/ Not yet recruiting临床3期

A Single-arm, Multicenter, Phase III Study to Assess Efficacy, Pharmacokinetics, Safety and Tolerability of Iptacopan in Pediatric Patients of 2 to <18 Years of Age With Primary Immunoglobulin A Nephropathy (IgAN)

The study is an open-label, single arm, multicenter, Phase III study to determine proteinuria reduction, pharmacokinetics (PK), safety and tolerability (including CV surveillance) of iptacopan in primary immunoglobulin A nephropathy (IgAN) pediatric patients aged 2 to <18 years.

开始日期2025-12-08

申办/合作机构

Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.

NCT06934967

/ Not yet recruiting临床3期

An Open-label, Single-arm, Multicenter, Phase 3 Study to Assess Pharmacokinetics, Safety and Tolerability of Iptacopan in Pediatric PNH Patients 2 to <18 Years of Age

The purpose of this open-label, single arm, multicenter, phase 3 study is to assess the pharmacokinetics of iptacopan in pediatric patients and to assess whether iptacopan is safe and well tolerated when used for the treatment of pediatric paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) patients 2 to < 18 years of age.

开始日期2025-07-28

申办/合作机构

Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.

NCT06931691

/ RecruitingN/A

A Multi-center, Ambispective Cohort Study to Evaluate the Impact of Iptacopan on Disease Management, Treatment-Related Outcomes and Healthcare Resource Utilization for Adult Patients With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria in China

The implementation of new standards for the management of PNH and the use of iptacopan in patients with PNH are expected to change the treatment landscape and improve the overall prognosis of patients.
Based on these backgrounds, we plan to conduct a real-world study of iptacopan to further evaluate its impact on treatment-related outcomes, disease management, and healthcare resource utilization in Chinese patients with PNH.

开始日期2025-06-10

申办/合作机构

Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.

100 项与盐酸伊普可泮相关的临床结果

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100 项与盐酸伊普可泮相关的转化医学

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100 项与盐酸伊普可泮相关的专利（医药）

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97

项与盐酸伊普可泮相关的文献（医药）

2025-08-01·EUROPEAN JOURNAL OF HAEMATOLOGY

Anchored Indirect Treatment Comparison Finds Comparable Effects of Pegcetacoplan and Iptacopan in Paroxysmal Nocturnal Haemoglobinuria

Article

作者: Czech, Barbara ; Nazir, Jameel ; Wilson, Koo ; Wojciechowski, Piotr ; Kulasekararaj, Austin ; Szer, Jeff ; Hakimi, Zalmai ; Hillmen, Peter ; Dingli, David ; de Latour, Regis Peffault

ABSTRACT:

Background:

Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH) is an ultra‐rare, acquired non‐malignant haematological disorder characterised by thrombosis risk, serious complications and debilitating symptoms in untreated patients.

Objective:

This anchored indirect treatment comparison (ITC) evaluated efficacy data between proximal complement 3 inhibitor (C3i) pegcetacoplan and factor B inhibitor, iptacopan, in patients with PNH previously treated with complement 5 inhibitors (C5i; eculizumab, ravulizumab).

Methods:

Respective pivotal studies provided patient‐level trial data for pegcetacoplan (16‐week PEGASUS [NCT03500549]) and published data for iptacopan (24‐week APPLY PNH [NCT04558918]). Differences in study design, duration and statistical methods between PEGASUS and APPLY PNH necessitated the comparative analyses to be conducted on secondary measures based on haemoglobin (Hb) levels, absolute reticulocyte count (ARC), lactate dehydrogenase (LDH) levels, and patient‐reported outcomes on the Functional Assessment of Chronic Illness Therapy–Fatigue (FACIT‐Fatigue) scale scores. The availability of a common reference C5i treatment group in both PEGASUS and APPLY PNH studies allowed anchored ITC (Bucher method). Simulated treatment comparison (STC) assessed the robustness of the main analysis.

Results:

Overall, baseline characteristics of the populations in the PEGASUS and APPLY PNH studies were broadly comparable. Anchored ITC showed comparable outcomes (mean difference, [95% CI]) on change‐from‐baseline to end of study for pegcetacoplan versus C5i, and iptacopan versus C5i, respectively, across endpoints: Hb level (−0.49 g/dL [−1.78, 0.80]); ARC (–34.41 × 109/L [−90.02, 21.21]); LDH level (−115.16 U/L [−244.40, 14.01]); FACIT‐Fatigue score (3.57 [−5.60, 12.73]). Finally, the STC produced results consistent with the main Bucher analyses across all clinical endpoints and patient‐reported fatigue, providing similar point estimates and confidence intervals.

Conclusion:

This anchored ITC, based on data from pivotal trials, did not indicate significant differences in clinical or patient‐reported outcomes between pegcetacoplan and iptacopan in PNH treatment. The findings suggest that PNH treatment decisions should also consider individualised disease‐ and patient‐related factors.Trial Registration:ClinicalTrials.gov identifier: NCT03500549.

2025-07-11·Science Advances

Enhanced immunocompatibility and hemocompatibility of nanomedicines across multiple species using complement pathway inhibitors

Article

作者: Nebbia, Morgan ; Busquet, Nicolas ; Monte, Andrew ; Zelek, Wioleta M. ; Holers, V. Michael ; Simberg, Dmitri ; Jacques, Sarah ; Moghimi, S. Moein ; Lasda, Erika ; Scheinman, Robert I. ; Hasselberth, Jay ; Li, Yue ; Saba, Laura ; Gaikwad, Hanmant ; Banda, Nirmal K. ; Tomlinson, Stephen A.

The activation of complement by nanomedicines triggers immune uptake and proinflammatory responses. Complement pathway inhibitors could offer strategies to address these challenges. Here, we assess the efficacy of inhibitors with various nanoparticles, including dextran superparamagnetic iron oxide nanoworms, polyethylene glycol (PEG) liposomal drugs, and mRNA lipid nanoparticles. In human sera, inhibitors of the alternative pathway iptacopan and danicopan exhibit variable efficacies, ranging from high nanomolar to incomplete inhibition. However, both iptacopan and danicopan display poor efficacy with PEGylated liposomal doxorubicin. Sutimlimab, an inhibitor of the classical pathway, demonstrates poor efficacy with PEGylated liposomal doxorubicin, even in sera with anti-PEG antibodies. Iptacopan displays donor-dependent inhibition of the uptake of nanoparticles in human blood. Bolus coadministration of iptacopan with nanoworms in mice, rats, and dogs inhibits C3 opsonization and uptake by granulocytes. Iptacopan also alleviates nanoparticle-induced lethargy in rats and severe hypotension in dogs. These data suggest that complement inhibitors can enhance the immunocompatibility and hemocompatibility of nanomedicines in a donor-dependent manner.

2025-07-01·Kidney International Reports

Safety of Drugs in Breastfeeding Women With CKD

Article

作者: Zipursky, Jonathan ; Hladunewich, Michelle A ; Parnizari, Paula

Introduction:

The benefits of breastfeeding are widely recognized. Because of lack of evidence, women may forego breastfeeding or decline treatments that impact long-term renal survival. Therefore, we systematically reviewed the evidence on the breastfeeding safety of drugs commonly prescribed to women with chronic kidney disease (CKD).

Methods:

We conducted bibliographic search on available databases, including PUBMED, REPROTOX, and LACTMED.

Results:

We reviewed a total of 81 observational studies and case reports. Among renin-angiotensin system inhibitors, enalapril and captopril are safe for breastfeeding. Based on limited evidence, quinapril, benazepril, candesartan, and valsartan are likely acceptable for use during breastfeeding. We found no compelling human data regarding the safety of other renin-angiotensin system inhibitors or sodium-glucose cotransporter type 2 (SGLT2) inhibitors, finerenone, sparsentan, or glucagon-like peptide-1 receptor agonists (GLP1RAs) in lactation. Immunosuppressive agents, including azathioprine, cyclosporine, tacrolimus, budesonide, rituximab, and eculizumab are acceptable for use during breastfeeding. Belimumab is most likely safe; however, data are limited. Data on mycophenolate use are conflicting, and the general recommendation is avoidance during lactation. No studies were found on the safety of breastfeeding while on the newer complement inhibitors, including avacopan, ravulizumab, iptacopan, and pegcetacoplan. These drugs should used with caution in breastfeeding until data become available.

Conclusion:

Human lactation data on the safety of most drugs used in the treatment of CKD are limited, making evidence-based recommendations challenging. Emerging pharmacometrics techniques can contribute to the safety assessment of drugs in breastfeeding, overcoming ethical and practical issues associated with clinical trials in this population.

479

项与盐酸伊普可泮相关的新闻（医药）

2025-07-21

·药事纵横

每月一次居家注射！全球首创IgA肾病靶向药在华拟纳入优先审评

7月17日，CDE官网公示，大冢制药研发的斯贝利单抗注射液拟纳入优先审评品种，用于治疗原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）成人患者，以维持肾脏功能。该药物是全球首个靶向增殖诱导配体（APRIL）的单克隆抗体，采用每四周一次皮下注射的便捷给药方式，患者可居家自行给药。疾病负担IgA肾病是全球最常见的原发性肾小球肾炎之一，在中国，它是导致终末期肾病的重要原因。约15%-40%的患者会在确诊后20年内进展至终末期肾病，需要透析或肾移植维持生命。这种疾病通常在20-40岁的青壮年时期发病，正值人生黄金阶段。我国IgA肾病患者数量庞大，占全球患者总数的230万。传统治疗存在明显局限，现有支持治疗与免疫抑制治疗只能缓解症状，无法有效延缓疾病进展。免疫抑制治疗还可能增加患者感染风险，治疗效果远未满足临床需求。作用机制斯贝利单抗是一款靶向抑制增殖诱导配体（APRIL）的单克隆抗体，可选择性结合并抑制APRIL的活性，而APRIL在IgA肾病中促进B细胞存活和类型转换，从而产生致病性半乳糖缺陷型IgA1（Gd-IgA1）。通过结合并抑制APRIL，斯贝利单抗可显著降低IgA和Gd-IgA1的水平，Gd-IgA1水平降低会减少免疫复合物形成的底物，进而减少肾脏沉积、蛋白尿和肾脏炎症。这种机制有望帮助减缓肾脏损伤，延缓疾病向终末期肾病的进展。临床试验此次拟纳入优先审评的决定基于斯贝利单抗的申请主要基于III期VISIONARY研究和II期ENVISION研究。III期VISIONARY试验纳入了530名接受最大耐受标准治疗的IgA肾病患者，每4周皮下注射一次400mg的斯贝利单抗。结果表明，在治疗9个月后，药物显著降低24小时尿蛋白/肌酐比值（uPCR），降幅达51.2%，且具有统计学意义和临床意义。II期ENVISION研究则针对155名经活检确诊且病情进展风险较高的IgA肾病患者。在治疗12个月后，斯贝利单抗同样显著降低了蛋白尿，并稳定了估计肾小球滤过率（衡量肾功能的关键指标）。在安全性方面，两项试验中斯贝利单抗组和安慰剂组的不良事件发生率相似，显示出良好的安全特性。治疗格局目前全球仅有3款新药获批用于IgA肾病，分别是阿曲生坦（诺华）、伊普可泮（诺华）、司帕生坦（BMS），均为化药。斯贝利单抗是当前唯一处于申请上市阶段的药物，其后的III期临床阶段还有11款在研药物，包括泰它西普、瑞利珠单抗等。与传统治疗方法相比，斯贝利单抗代表了治疗范式的转变。现有治疗主要依靠降血压或降低蛋白尿来延缓疾病进展，但无法阻止致病性IgA1的产生，仍有30%-40%的患者可能进展至终末期肾病。斯贝利单抗直接靶向疾病核心机制，从根本上干预病理进程，为患者提供了全新的治疗选择。审评进展今年5月，美国FDA也已接受斯贝利单抗的生物制剂许可申请（BLA），并授予优先审查资格，PDUFA日期设定为2025年11月28日。大冢制药在2018年7月以4.3亿美元收购Visterra公司，获得了斯贝利单抗在内的研发管线。该药物此前已获得FDA授予的突破性疗法认定，彰显了其创新价值。若获得批准，该药物将以方便的单剂量预充式注射器形式供患者使用，大幅提升治疗便利性和依从性。大冢制药计划在美国获批后，将Sibeprenlimab推向包括中国和欧洲在内的全球市场。这款创新药物有望通过其先进的APRIL靶向机制，为中国230万IgA肾病患者提供延缓疾病进展、维持肾脏功能的新选择。随着全球肾病领域专家对VISIONARY研究24个月eGFR数据的期待，医学界正密切关注这一可能改变治疗范式的靶向药物。2025年11月，美国FDA将做出最终审批决定，中国药监部门的优先审评程序也已启动，为终结IgA肾病“无药可医”时代点亮曙光。药事纵横投稿须知：稿费已上调，欢迎投稿

优先审批临床2期临床3期临床结果申请上市

2025-07-21

·CPHI制药在线

IgA肾病新药大爆发，Sibeprenlimab获优先审评，多款进入3期临床

关注并星标CPHI制药在线IgA肾病是沉默的"肾脏杀手"，是全球范围内最常见的原发性肾小球疾病之一。IgA肾病"偏爱"青壮年，临床表现多样，包括水肿、疲劳、肉眼血尿等，严重影响患者的生活质量。若不及时干预，绝大多数IgA肾病患者在10~15年内进展为终末期肾病（ESRD），最终需要透析或肾移植。IgA肾病的发病和发展机制复杂，目前普遍认为与免疫系统紊乱相关，比较公认的是"四重打击"学说。第一重打击：在遗传易感性基础上，个体遭遇潜在的细菌或者病毒感染后激发黏膜免疫反应，身体免疫应答失调，产生致病性半乳糖缺陷的IgA1（Gd-IgA1），Gd-IgA1不能被唾液酸糖蛋白受体识别，从而肝细胞无法将其清除，导致Gd-IgA1在体内异常蓄积；第二重打击：针对致病性IgA1抗原，产生抗Gd-IgA1分子抗体（主要为IgG）；第三重打击：这些致病性IgA1抗原与抗体形成免疫复合物；第四重打击：抗原抗体免疫复合物沉积在肾脏系膜区，激活补体系统和其他介质，刺激系膜细胞增殖、分泌系膜基质、细胞因子等而致肾小球炎症反应，最终导致肾小球硬化和间质纤维化。传统IgA肾病治疗以支持治疗为主，如生活方式干预、肾素血管紧张素系统抑制剂（RASi）、钠葡萄糖协同转运蛋白 2 抑制剂（SGLT2i），以及糖皮质激素等免疫抑制剂治疗等。然而传统治疗手段疗效有限，残留肾衰风险较高。IgA肾病迎来多款新药近年来，随着对IgA肾病发病机制研究的深入，多款IgA肾病新药获批上市，其治疗策略也逐渐向多靶点的综合治疗策略转变，从传统糖皮质激素治疗时代走向基于发病机制的靶向治疗时代。据不完全统计，近年来全球监管机构批准了四款IgA肾病新药，即Nefecon（布地奈德肠溶胶囊）、Sparsentan（司帕生坦）、iptacopan（伊普可泮）和atrasentan（阿曲生坦），这四款药物均通过口服给药。其中Nefecon是一种布地奈德的缓释制剂，2021年12月被FDA加速批准用于降低有疾病快速进展风险(通常为尿蛋白与肌酐之比(UPCR) ≥1.5g/g)的成人原发性IgA肾病患者的蛋白尿。Sparsentan是一款双重内皮素血管紧张素受体拮抗剂，2023年2月被FDA批准用于具有疾病快速进展风险，且尿蛋白与肌酐比值（UPCR）≥1.5 g·g－1的原发性IgAN成人患者。iptacopan是一种口服的、补体旁路途径的B因子抑制剂，2024年8月被FDA批准用于降低成人IgA肾病患者的蛋白尿水平，这些患者有疾病迅速进展的风险。atrasentan是一款强效选择性ETA（内皮素A）受体拮抗剂，2025年4月被FDA加速批准用于降低有疾病进展风险的原发性IgA肾病成人患者的蛋白尿。遗憾的是，上述药物中仅Nefecon在国内获批治疗IgA肾病。据悉Nefecon自2024年5月在国内上市以来，7个月为云顶新耀贡献了3.53亿元收入，为公司贡献了一半的销售额。多款在研药物蓄势待发据不完全统计，全球还有多款在研IgA肾病新疗法进入临床后期，如Visterra/大冢制药的Sibeprenlimab（上市申请）、诺华/Chinook Therapeutics的Zigakibart（3期临床）、荣昌生物的泰它西普（3期临床）、Vertex /Alpine的povetacicept（3期临床）、渤健的Felzartamab（3期临床）、Vera Therapeutics的atacicept（3期临床）。其中Sibeprenlimab（VIS649）是大冢制药收购Visterra获得的一款抗增殖诱导配体（APRIL）单抗，通过结合和中和APRIL，减少IgA和致病性Gd-IgA1的数量。已公布的临床试验结果显示sibeprenlimab可减少IgA肾病蛋白尿，延缓eGFR下降。2025年5月，该药治疗IgAN的BLA获FDA受理，并被授予优先审评资格，PDUFA日期为2025年11月28日。Sibeprenlimab给药便捷，每4周皮下注射一次。值得一提的是，Sibeprenlimab已在国内申请上市，并被纳入优先审评。Zigakibart是诺华收购Chinook Therapeutics获得的一款抗APRIL人源化单抗。已公布的1/2期临床试验结果显示：Zigakibart可实现3个月内有临床意义的蛋白尿减少，并在研究期间持续降低血清Gd-IgA1，且在IgAN患者中耐受性良好。给药频率上，Zigakibart每2周皮下注射一次。泰它西普是一种新型重组融合蛋白，由跨膜激活剂、钙调节剂和亲环蛋白配体相互作用物（TACI）受体的配体结合结构域和人免疫球蛋白（IgG）的Fc段组成，通过靶向BLyS/APRIL双通路，抑制异常活化的B细胞和自身抗体生成，从源头干预IgAN的免疫病理过程。既往2期临床研究显示：泰它西普治疗24周（尤其是每周240mg的剂量）可有效降低IgAN患者蛋白尿。进一步分析表明，泰它西普还可降低IgAN患者的循环Gd-IgA1和IgA免疫复合物。Povetacicept是一种 Fc 融合蛋白，通过定向进化技术优化了TACI（跨膜激活剂和钙调磷酸酶配体相互作用分子）结构域，能够更有效地实现对BAFF和APRIL的双重抑制。该药每4周皮下注射一次，已公布的1b/2a期研究研究RUBY-3 的初步结果显示：Povetacicept在IgA肾病患者中显示出良好的耐受性和疾病活动度的改善，包括UPCR的降低和肾功能的稳定，同时伴随Gd-IgA1的减少。Felzartamab是一种抗CD38单克隆抗体，临床研究证实其能选择性地清除CD38阳性细胞，包括浆细胞，而浆细胞正是产生自身抗体（这些抗体错误地攻击身体自身组织）的源头。已公布的2a期临床试验结果显示：Felzartamab靶向抑制CD38的治疗可以持续减少IgA肾病患者的蛋白尿，改善IgAN的疾病预后。Atacicept是一种人源化的TACI-Fc融合蛋白，能够抑制BAFF和APRIL，从而减少B细胞的激活和自身抗体的产生。Atacicept治疗IgAN的2期临床数据显示：第36周时，与安慰剂相比，全Atacicept组都观察到蛋白尿的进一步减少；eGFR变化稳定；GD-IgA1持续降低。安全性、耐受性良好。2025年5月，atacicept治疗IgA肾病的 3期临床试验ORIGIN达到主要终点，受试者蛋白尿水平显著降低。此外，恒瑞医药的HR19042、Biohaven的BHV-1400等也被开发用于治疗IgA肾病，其中HR19042胶囊是由恒瑞医药自主研发并具有知识产权的改良型新药，为口服肠溶缓释胶囊。BHV-1400是Biohaven基于其胞外蛋白分子降解剂（MoDE）技术平台开发的一款靶向去除异常蛋白（TRAP）降解剂，据悉其可以实现在精准降低IgA肾病的致病性抗体水平且同时维持正常的正常免疫球蛋白水平。已公布的1期临床试验结果显示：BHV-1400可以在单次给药4h内迅速、强效、选择性降低IgA肾病患者的致病性Gd-IgA1抗体水平，同时将IgA等免疫球蛋白的水平保持在正常范围内。总结据弗若斯特沙利文数据，全球IgA肾病治疗药物市场保持快速增长，预计从2020年的5.67亿美元增至2025年的11.96亿美元。随着越来越多IgA肾病新药的获批上市，该领域势必将展开激烈进展，市场规模不断膨胀。END来源：CPHI制药在线声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼点击阅读原文，进入智药研习社~

优先审批临床3期上市批准加速审批临床结果

2025-07-17

·药圈头条

最新！大冢制药重磅新药在国内拟纳入优先审评

今日，CDE官网显示，大冢制药斯贝利单抗注射液拟纳入优先审评，适应症为：用于原发性免疫球蛋白A肾病（IgA肾病）成人患者，以维持肾脏功能。据公开资料显示，斯贝利单抗是 Visterra 开发的一款靶向抑制增殖诱导配体（APRIL）的单抗，可选择性结合并抑制 APRIL 的活性，在四重打击过程中发挥关键作用。2018 年 7 月，大冢制药以 4.3 亿美元的价格收购 Visterra，收获该产品。2025 年 5 月，大冢制药宣布 FDA已接受斯贝利单抗用于治疗 IgAN 的 BLA 申请。斯贝利单抗能够有助于降低免疫球蛋白 A (IgA) 和病理性半乳糖缺陷型 IgA（Gd-IgA1）的水平。Gd-IgA1水平较低会减少免疫复合物形成的底物，并可能降低自身抗体的产生。免疫复合物产生的减少应导致肾脏沉积减少，从而减少蛋白尿和肾脏炎症。通过减少 Gd-IgA1 的生成，斯贝利单抗有望帮助减缓肾脏损伤，并延缓疾病向终末期肾病的进展。目前全球仅有 4 款新药获批用于 lgA 肾病，分别是阿曲生坦（诺华）、伊普可泮（诺华）、司帕生坦（BMS）、耐赋康（布地奈德肠溶胶囊，云顶新耀/Calliditas）

优先审批申请上市并购免疫疗法

100 项与盐酸伊普可泮相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
-	盐酸伊普可泮	-	DB16200

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
C3肾小球病	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2025-03-20
免疫球蛋白a肾病	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2024-08-07
阵发性睡眠性血红蛋白尿症	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2023-12-05

未上市

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
补体因子H缺乏症	申请上市	欧盟	Novartis Europharm Ltd.	2025-02-27
重症肌无力	临床3期	美国	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	美国	Novartis Pharma AG	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	中国	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	日本	Novartis Pharma AG	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	日本	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	丹麦	Novartis Pharma AG	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	德国	Novartis Pharma AG	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	希腊	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2024-07-31
重症肌无力	临床3期	希腊	Novartis Pharma AG	2024-07-31

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


Pubmed \| Lancet Haematol	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	-	Iptacopan 200 mg twice daily	鬱廠鬱製積選築膚範艱(淵構窪繭積壓鏇膚廠夢) = Clinical breakthrough haemolysis occurred in seven (7%) of 96 iptacopan-treated patients in APPLY-PNH (including both groups) and two (5%) of 40 in APPOINT-PNH, but it was generally mild or moderate with no iptacopan discontinuation 艱鑰顧鹽壓觸遞顧簾餘 (獵鑰鑰壓醖夢繭顧鑰襯 ) 更多	-	2025-06-01
				Intravenous eculizumab or ravulizumab regimen
NCT04747613 (EHA2025) 人工标引	临床3期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	136	Iptacopan (APPLY-PHN in REP)	築壓衊餘餘齋膚醖糧願(築壓糧齋範鏇衊齋艱願) = 鏇膚製蓋鬱構鹽廠鹽餘鏇醖膚遞繭餘淵鬱齋壓 (膚築網鬱餘鑰構鑰鬱齋 ) 更多	积极	2025-05-14
				Iptacopan (APPOINT-PHN in REP)	築壓衊餘餘齋膚醖糧願(築壓糧齋範鏇衊齋艱願) = 鹹醖衊鏇膚選膚積獵顧鏇醖膚遞繭餘淵鬱齋壓 (膚築網鬱餘鑰構鑰鬱齋 ) 更多
PF671 (EHA2025)	N/A	-	30	Iptacopan	獵構鑰選壓壓衊簾糧膚(鬱築簾積範獵範簾蓋網) = One bacterial infection was reported; a cystitis (Klebsiella) which did not lead to any iptacopan modification or discontinuation 壓選網淵選壓廠願簾鹽 (鏇遞鬱廠廠鬱築膚鬱窪 )	积极	2025-05-14
				Iptacopan (Compassionate use)
PB2799 (EHA2025)	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	43	Iptacopan	願選簾製顧齋繭醖選鏇(鬱顧簾選窪壓衊選網衊) = Two patients reported instances of missed iptacopan doses without notable clinical consequences 鬱衊鹹衊願製壓襯鬱網 (艱範餘獵願範窪齋糧積 ) 更多	积极	2025-05-14
				Ravulizumab
PF1303 (EHA2025)	临床3期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	75	Iptacopan	觸憲窪壓構鹹膚襯願壓(獵築齋餘醖餘積積製糧) = 簾選觸築蓋願夢齋壓淵淵網繭膚齋鏇鹽網網鬱 (壓衊壓鏇醖鏇鹹膚願衊, 0.3) 更多	积极	2025-05-14
				Pegcetacoplan	觸憲窪壓構鹹膚襯願壓(獵築齋餘醖餘積積製糧) = 觸衊遞餘構鑰顧齋願積淵網繭膚齋鏇鹽網網鬱 (壓衊壓鏇醖鏇鹹膚願衊, 0.4) 更多
NCT05630001 (APPULSE-PNH, EHA2025)	临床3期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	52	Iptacopan	淵積艱齋夢願觸範網艱(顧糧餘蓋網鹽壓網築觸) = 醖夢襯觸網築鹹衊選淵鑰餘糧窪繭鬱簾膚蓋製 (鬱願顧選餘餘膚鑰襯願, 1.74 ~ 2.29) 更多	积极	2025-05-14
NCT04817618 (APPEAR-C3G, FDA_CDER) 人工标引	临床3期	C3肾小球病	74	FABHALTA 200 mg	網鹽衊顧廠壓醖選選積(夢構網鑰膚糧觸鹽壓夢) = 襯鑰範製夢獵獵鏇顧窪範獵選蓋襯鹽憲遞鏇鹽 (憲製艱願鏇憲衊網窪觸, 0.57 ~ 0.85) 更多	积极	2025-03-20
				Placebo	網鹽衊顧廠壓醖選選積(夢構網鑰膚糧觸鹽壓夢) = 襯衊窪夢獵蓋餘觸鹹製範獵選蓋襯鹽憲遞鏇鹽 (憲製艱願鏇憲衊網窪觸, 0.88 ~ 1.31) 更多
NCT04820530 \| NCT04558918 (APPOINT-PNH, Pubmed) 人工标引	临床3期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	135	iptacopan (C5i-experienced patients)	襯鏇壓遞壓繭顧鏇膚壓(願糧壓襯齋衊醖醖範醖) = 鹽膚範襯膚齋齋壓願齋製顧衊膚築鏇鑰獵憲網 (鑰構醖簾鹹繭淵遞積餘 ) 更多	积极	2025-01-07
				Placebo (C5i-experienced patients)	襯鏇壓遞壓繭顧鏇膚壓(願糧壓襯齋衊醖醖範醖) = 鏇顧蓋膚襯餘鏇壓築顧製顧衊膚築鏇鑰獵憲網 (鑰構醖簾鹹繭淵遞積餘 ) 更多
ASH2024	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	-	Iptacopan monotherapy 200 mg twice daily	齋鬱顧選構觸糧獵壓鹽(鑰選選築網蓋醖顧夢憲) = 選糧鏇衊鹹淵顧繭繭醖壓網構構衊鹽鑰築範網 (範鹹獵淵鬱鏇選鬱獵鹹, 87.4) 更多	-	2024-12-09
				Eculizumab	齋鬱顧選構觸糧獵壓鹽(鑰選選築網蓋醖顧夢憲) = 蓋淵鹽憲鏇廠淵廠遞糧壓網構構衊鹽鑰築範網 (範鹹獵淵鬱鏇選鬱獵鹹, 77.2) 更多
NCT05086744 (ASH2024)	临床2期	冷凝集素病	-	Iptacopan 200 mg	淵鹽廠淵顧膚繭廠選鏇(網襯衊壓遞範製鹽鏇餘) = Eight pts (80%) experienced ≥1 treatment-emergent adverse event (TEAE), most of which were mild in severity. Two pts discontinued treatment because of TEAEs (1 had increased alanine aminotransferase and aspartate aminotransferase [suspected to be treatment related]; 1 had recurrent breast cancer [not suspected to be treatment related]). Two pts had serious adverse events (1 had increased blood creatinine and acute kidney injury; 1 had spinal fracture), but none were suspected to be treatment related. 衊網夢糧繭壓構獵壓鏇 (繭淵選衊簾膚鹹廠醖構 )	-	2024-12-08