重磅！全球十大最昂贵药物之一首次申报国内上市

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8月2日，诺华公司迎来其基因治疗药物Onasemnogene abeparvovec鞘内注射液（即OAV101注射液，商品名为Zolgensma）在中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的上市申报。该药物是一种基于腺相关病毒（AAV）载体的创新基因治疗产品，旨在为6个月及以上的5q型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者提供治疗。

 

Zolgensma与传统疗法的不同之处在于，它通过单次静脉注射实现了患者体内SMN蛋白的长期表达，从而大大延缓或阻止疾病的进一步恶化。这种疗法因其简单且高效的特点，成为众多SMA患者及其家庭的希望所在。

 

回顾Zolgensma的研发历程，其最初源自AveXis公司。2018年，诺华以87亿美元的金额完成对AveXis的收购，从而将这一有潜力的基因疗法揽入旗下。这一战略举措不仅丰富了诺华在基因治疗领域的产品线，也进一步巩固了其在全球罕见病治疗市场中的领先地位。

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