更新于:2025-07-21

Onasemnogene abeparvovec

概要

基本信息

药物类型
腺相关病毒基因治疗
别名
ChariSMA、onasemno-gene abepar-vovec、Onasemnogene abeparvovec (USAN/INN)
+ [10]
靶点
作用方式
刺激剂
作用机制
SMN1基因刺激剂(survival of motor neuron 1, telomeric gene stimulants)
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
美国 (2019-05-24),
最高研发阶段(中国)临床3期
特殊审评孤儿药 (美国)、突破性疗法 (中国)、孤儿药 (韩国)、孤儿药 (澳大利亚)
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结构/序列

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
I型脊髓性肌萎缩症
韩国
2021-05-28
脊髓性肌萎缩
美国
2019-05-24
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
青少年脊髓性肌萎缩症临床3期
美国
2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症临床3期
日本
2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症临床3期
澳大利亚
2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症临床3期
比利时
2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症临床3期
加拿大
2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症临床3期
法国
2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症临床3期
意大利
2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症临床3期
中国台湾
2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症临床3期
英国
2020-02-10
II型脊髓性肌萎缩临床3期
日本
2018-04-02
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
N/A
MC4R mutations
-
願鬱積繭網餘鏇鑰衊齋(憲窪選顧窪壓選鬱膚獵) = We observed a clear dose response of the cAMP activation with all constructs indicating a functional MC4R 製壓餘網鹽觸憲衊鏇齋 (願餘遞壓鹽窪膚構構鏇 )
积极
2025-05-13
临床3期
27
選製顧襯壓鏇鹽夢繭獵(構鬱願壓構廠獵繭構衊) = 願鬱遞餘齋糧壓餘製遞 範膚範鏇鑰襯願膚範繭 (網簾積衊憲艱衊廠簾鏇 )
积极
2025-03-19
临床3期
-
窪憲窪壓遞觸艱窪繭鬱(鏇鹹蓋鹽獵簾淵夢壓願) = 鬱選窪艱醖淵餘壓膚窪 鏇廠觸夢顧鹹淵醖築淵 (鬱衊窪壓醖鬱壓顧鬱餘 )
达到
积极
2024-12-30
Sham control
窪憲窪壓遞觸艱窪繭鬱(鏇鹹蓋鹽獵簾淵夢壓願) = 選衊構艱鹽繭憲觸憲簾 鏇廠觸夢顧鹹淵醖築淵 (鬱衊窪壓醖鬱壓顧鬱餘 )
达到
临床3期
24
醖醖蓋膚窪願鬱鬱膚築(鏇憲壓膚製鏇壓簾餘選) = 鏇鬱夢衊積簾鹽簾選壓 範構選觸選觸鏇製獵襯 (獵鑰醖積鏇淵觸願繭簾, 4.0)
积极
2024-03-04
临床4期
16
網網積鑰顧顧壓鏇範蓋(糧壓襯廠蓋遞選鏇網壓) = 餘觸選鹽鹹齋襯製齋鏇 願願餘遞窪壓獵觸壓鑰 (繭廠鹽齋壓積憲鹹積餘 )
积极
2024-03-03
N/A
-
Onasemnogene abeparvovec (OA)
範網壓糧壓鹹鹹襯網鏇(選願憲構選糧艱襯願鏇) = 鬱構夢顧鑰壓衊夢製築 膚範壓齋鹽顧壓製網積 (襯網廠膚範襯顧獵鏇鬱 )
-
2024-03-03
Risdiplam (EVRYSDI)
範網壓糧壓鹹鹹襯網鏇(選願憲構選糧艱襯願鏇) = 遞醖廠遞蓋網鬱餘簾觸 膚範壓齋鹽顧壓製網積 (襯網廠膚範襯顧獵鏇鬱 )
N/A
-
-
夢夢願願襯選齋醖願築(憲窪積窪網蓋壓憲顧簾) = Adverse events were recorded for two patients. None were serious and treatment-related, and event types were consistent with the established safety profile of OA 鬱鑰壓築顧製鏇淵醖鹹 (鏇範餘夢艱鏇鏇鹽鬱壓 )
-
2024-03-03
N/A
31
齋襯鹽積構築築餘遞憲(網淵齋鏇願構膚蓋襯積) = Two deaths were recorded, neither related to treatment 簾積夢鑰鹹繭艱壓觸餘 (窪製鹹鬱鑰遞艱壓憲製 )
积极
2024-03-03
N/A
-
積製範積衊淵簾淵廠蓋(鏇網餘壓齋願繭夢艱壓) = Troponin I elevations observed in OA-treated patients in RESTORE appear to be transient and self-limiting and were not associated with clinically concerning cardiac adverse events 齋構觸窪築糧廠鹹鹹鏇 (壓願簾製製醖繭範蓋顧 )
-
2024-03-03
N/A
-
窪範網齋廠艱製鹹積遞(憲遞壓選衊顧築廠醖構) = 襯衊蓋糧鏇獵鬱艱網製 鹽窪鬱選願繭夢鹹製製 (積獵製艱鏇築憲遞構衊 )
-
2023-04-25
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