A Long-term Safety Study in Brazilian Patients With a Confirmed Diagnosis of Spinal Muscular Atrophy (SMA) Treated With Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) - ARISER Study

A long-term safety study in Brazilian patients with a confirmed diagnosis of Spinal Muscular Atrophy (SMA) treated with Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®)

开始日期2023-11-22

申办/合作机构

Novartis Pharmaceuticals Corp.

IRCT20221024056284N1

/ CompletedN/AIIT

Evaluation the color match of two single shade resin composites; Charisma Diamond ONE and Charisma Topaz ONE in class five restorations and assessment of dentist and patient satisfaction

开始日期2023-01-21

申办/合作机构

Mashhad University of Medical Sciences

NCT05386680

/ Completed临床3期

Phase IIIb, Open-label, Single-arm, Multi-center Study to Evaluate the Safety, Tolerability and Efficacy of OAV101 Administered Intrathecally (1.2 x 10^14 Vector Genomes) to Participants 2 to < 18 Years of Age With Spinal Muscular Atrophy (SMA) Who Have Discontinued Treatment With Nusinersen (Spinraza®) or Risdiplam (Evrysdi®)

This was a Phase IIIb open-label, single arm, multi-center study to evaluate the safety, tolerability and efficacy of OAV101B in participants with SMA aged 2 to <18 years after the discontinuation of treatment with nusinersen or risdiplam. The study aimed to enroll approximately 28 participants across each of 2 age brackets (2 to <6 years, and 6 to <18 years).

开始日期2023-01-12

申办/合作机构

Novartis Pharmaceuticals Corp.

100 项与 Onasemnogene abeparvovec 相关的临床结果

登录后查看更多信息

100 项与 Onasemnogene abeparvovec 相关的转化医学

登录后查看更多信息

100 项与 Onasemnogene abeparvovec 相关的专利（医药）

登录后查看更多信息

359

项与 Onasemnogene abeparvovec 相关的文献（医药）

2026-03-01·Molecular Therapy-Nucleic Acids

CRISPR-Cas editing technologies for viral-mediated gene therapies of human diseases: Mechanisms, progress, and challenges

Review

作者: Bhide, Pradeep G ; Duke, Leanne ; Kantor, Boris

The gene therapy landscape has evolved substantially in recent years, beginning with the approval of the first adeno-associated virus-based gene therapy, Luxterna, in 2017. Since then, the US FDA has approved nearly 30 new viral gene therapy programs, with notable examples including Zolgensma, Spinraza, Hemgenix, Zynteglo, Lyfgenia, Kymriah, Skysona, and Tecelra. Remarkably, all these products rely on delivery via adeno-associated vectors (AAVs) and lentiviral vectors (LVs). Improvements in viral-mediated gene transfer efficiency and clinical-scale manufacturing, together with immense commercial interest, have greatly propelled the clinical adoption of gene therapy products. In recent years, clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR) and its related Cas proteins (CRISPR-Cas) have made significant advances in gene therapy, offering next-generation approaches for curative gene editing to treat genetic diseases and disorders. In this review, we examine the range of these therapeutics and their viral carriers, focusing primarily on LVs and AAVs. We provide a snapshot of the current status of the field and highlight some of the current challenges in the clinical application of gene therapy, with particular emphasis on viral CRISPR-Cas-based technologies and their future potential.

2026-01-01·SOCIAL SCIENCE & MEDICINE

Promises past and future - Gene therapy and the actualisation of future expectations

Article

作者: Martin, Paul ; Hilberg, Eva ; Stelmach, Aleksandra ; Kleinhout-Vliek, Tineke

The advent of gene therapies such as Zolgensma, Libmeldy, and Luxturna has given rise to new treatment options for several rare conditions, drastically changing the expectations of affected patients. It has also significantly influenced hopes of medical treatment in general, with an emerging vision of widespread targeted personalised treatment of increasingly segmented conditions. Looking at a newspaper sample from the latest wave of developments in the field (from January 01, 2020 until April 30, 2023), our analysis of current media coverage however finds that this narrative of paradigmatic change operates mostly without regard to the present and its challenges, such as the prohibitive price tag of these treatments and unresolved questions about their accessibility and long-term effects. Drawing on expectations raised in the context of the completion of the Human Genome Project in 2000, the article compares these to current hopes of gene therapy's safety and effectiveness; profitability; and accessibility. Areas of tension are then interpreted as a guide to an emerging 'real-life' understanding of gene therapy's promise, which is, however, mostly visible in discussions of problems with gene therapy's accessibility. Similarly marginalised issues include for instance assumptions of effectiveness that do not acknowledge the long-term uncertainty of treatment outcomes; and assumptions of profitability that run counter to real-life examples of business failure. As a revolutionary future becomes reality for some patients, such questions are becoming harder to ignore - but are crucially often omitted from discussion about projected change.

2025-12-30·Zhurnal nevrologii i psikhiatrii imeni S.S. Korsakova

Pharmacoeconomic evaluation of spinal muscular atrophy therapy in patients with four SMN2 copies diagnosed through newborn screening

Article

作者: Germanenko, O.Yu. ; Makarov, A.S. ; Vlodavets, D.V. ; Avxentyev, N.A. ; Kuzenkova, L.M.

Objective. To conduct a comparative assessment of public expenditures associated with the treatment of patients with four copies of the SMN2 gene using presymptomatic treatment strategies versus initiating therapy after symptom onset within the healthcare system of the Russian Federation. Material and methods. The study presents a mathematical model for cost assessment of initiating disease-modifying treatments including chronic treatments (risdiplam, nusinersen) or one-time gene replacement therapy (onasemnogene abeparvovec) before and after symptom onset in spinal muscular atrophy (SMA). It was assumed that early initiation of treatment reduces the risk of irreversible complications by 40 percentage points. In addition to medication costs, the model accounts for reduced needs for assistive devices, rehabilitation services, and indirect costs (loss of GDP due to decreased labor market participation of one parent providing care for a patient with complications). The analysis was conducted on a hypothetical cohort of newborns diagnosed with SMA and four copies of the SMN2 gene through newborn screening, over a 19-year time horizon, since currently, the «Circle of Kindness» Foundation provides treatment for SMA patients up to this age. The «Circle of Kindness» Foundation was established in 2021 to organize and finance medical assistance for children with severe life-threatening and chronic diseases, including rare (orphan) diseases. The founder of the Foundation, on behalf of the Russian Federation, is the Ministry of Health of the Russian Federation. The main source of funding for medical assistance provided by the «Circle of Kindness» Foundation is the increased personal income tax rate for individuals. Results. The annual cohort size of patients with four SMN2 copies diagnosed via newborn screening is estimated at 34 individuals. The presymptomatic treatment strategy is associated with cost savings in direct medical (disease progression-related) and indirect costs compared to therapy after symptom onset: 21.3 million RUB for nusinersen, 371.8 million RUB for risdiplam, and 1.106.6 million RUB for onasemnogene abeparvovec over the analysis horizon. Conclusion. Presymptomatic SMA therapy in patients with four SMN2 copies diagnosed through newborn screening reduces the total treatment costs over a 19-year horizon.

1,037

项与 Onasemnogene abeparvovec 相关的新闻（医药）

2026-01-28

·佰傲谷BioValley

AAV基因治疗Elevidys：冲刺“重磅炸弹”失败

日前，Sarepta Therapeutics发布了2025年财报，报告其DMD基因治疗Elevidys在2025年实现了8.987亿美元的全年净收入。对比Elevidys在2023-2024年要冲刺“重磅炸弹”的销售增长趋势，2025年的销售显示出明显的颓势，这主要是面临着来自患者死亡事件的安全质疑和监管限制。延伸阅读：第3例患者死亡！还是肝衰竭，还是AAVrh74 冲刺“重磅炸弹”失败实际上，AAV基因治疗作为全球最昂贵的创新药物品类，其市场销售潜力一直备受关注。自从诺华的脊髓性肌萎缩症(SMA)基因治疗产品Zolgensma于2021年突破10亿美元的年销售额，引发了市场对于AAV基因治疗的热情。但由于AAV基因治疗开发的高难度、高投入、高风险，近几年已经有不少大型制药公司退出了相关领域。但至今，全球范围内已经有9款AAV基因治疗产品上市，仍未有第二款十亿美元“重磅炸弹”AAV产品的诞生。在DMD基因治疗Elevidys上市的初期（Elevidys于2023年6月获得FDA批准，8月正式销售交付），其强劲的销售让市场对其抱有强烈的期待。Elevidys在2023年（两个季度）的总收入为2亿美元；2024年的总净收入为8.207亿美元——保持这个增长趋势，有望在2025年突破十亿美元销售成为“重磅炸弹”。可惜的是，2025年上半年Elevidys接连报告了两例非行走型患者死亡事件，随后又报告一名非行走型LGMD患者在接受SRP-9004治疗后急性肝衰竭死亡。值得注意的是，这3例死亡案例都是“急性肝衰竭”；且Elevidys与SRP-9004所使用的AAV血清型同为AAVrh74。陷入安全性质疑的Elevidys，先是被FDA进行了监管限制，然后又收到来自医生的主动停用，Elevidys在2025年第三季度的销售额锐减，失去在今年突破十亿美元销售“重磅炸弹”的机会。延伸阅读：来自医生的主动停用，Sarepta停止发货Elevidys DMD基因治疗的转折点来了？疗效挽尊面对3例患者因“急性肝衰竭”死于AAVrh74基因疗法，Elevidys的安全性质疑一时半会还无法平复。因此，Sarepta在最近发布了Elevidys的III期试验EMBARK的三年随访数据，以积极的疗效数据试图挽回下跌的销售趋势。该数据发布当天，Sarepta股价在开盘后一度上涨13%。更新的数据显示：对比外部对照组（EC），EMBARK试验Part 1中接受Elevidys治疗三年的患者在所有关键运动功能指标、北极星步行评估 (NSAA)、起身时间（TTR）和10米步行/跑步（10MWR）上均表现出统计学上显著的临床意义和持久疗效。图片来源：参考资料2 Elevidys治疗组的NSAA平均分在第3年仍高于基线，而外部对照组则继续显示预期的年龄相关下降，并低于基线分数。Elevidys治疗组的疾病进展减缓率为73%。按照10MWR指标上则表现为疾病进展减缓率为70%，与外部对照组形成对比。 Sarepta报告，接受Elevidys的患者治疗效果随时间递增，功能差距在第2年至第3年显著扩大。但在安全性方面上，Sarepta则是表示未观察到新的治疗相关安全信号，与迄今为止在门诊Elevidys中观察到的可控安全性特征一致。小结实际上，除了诺华的Zolgensma，其他几款AAV基因治疗销售也不高，主要原因是适应症罕见市场狭窄和价格昂贵。市场的不理想，以及AAV新药研发的高难度、高投入、高风险，近几年已经有不少大型制药公司退出了相关领域。参考资料： 1.https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-release-details/sarepta-reports-preliminary-fourth-quarter-and-full-year-2025 2.https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-release-details/sarepta-announces-positive-topline-three-year-embark-results ·

财报基因疗法上市批准

2026-01-27

·Biosky Ido

全球罕见病Top5的临床现状与研发突破：从困境到未来

罕见病虽“罕见”，但全球患者总数超3亿，中国约有2000万患者。随着《第二批罕见病目录》新增86个病种，国内罕见病诊疗体系逐步完善，但研发与临床仍面临巨大挑战。本文梳理当前全球Top5的罕见病的治疗痛点，分析研发瓶颈，并展望未来突破方向。一、Top5罕见病及其临床治疗痛点1. 渐冻症（肌萎缩侧索硬化症，ALS）临床痛点：疾病进展快，患者平均生存期仅3-5年，现有药物（如利鲁唑）仅延缓病程，无法逆转。 98%散发型病因不明，缺乏精准靶点；基因疗法仅覆盖2%-10%的SOD1突变患者。患者晚期丧失行动与语言能力，临床试验依赖替代终点（如运动功能评分），数据可靠性存疑。研发痛点：患者招募难，需依赖国际协作（如中国“渐愈互助之家”平台整合1.6万患者数据）。血脑屏障穿透难度高，传统药物中枢渗透率不足。2. 血友病（获得性血友病A）临床痛点：出血风险高，需频繁输注凝血因子，患者负担重（年治疗费用超百万）。部分患者产生抑制性抗体，导致治疗失效。研发痛点：基因疗法长期安全性待验证；非病毒载体递送技术尚未成熟。3. 软骨发育不全临床痛点：现有治疗以生长激素为主，但疗效有限，无法根治骨骼畸形。儿童患者需长期用药，依从性差。研发痛点： FGFR3靶点调控复杂，药物易引发脱靶效应；临床试验需长期随访骨骼发育数据。4. Duchenne型肌营养不良（DMD）临床痛点：外显子跳跃疗法仅适用于特定突变类型，覆盖率不足30%。肌肉再生技术（如干细胞疗法）临床转化率低。研发痛点：动物模型与人类病理差异大，临床前数据预测性差。5. 脊髓性肌萎缩症（SMA）临床痛点：基因疗法Zolgensma单剂定价212万美元，可及性极低。需新生儿筛查早诊，但基层医院普及不足。研发痛点： AAV载体递送存在肝毒性风险；需优化剂量以减少副作用。二、罕见病药物研发的四大核心痛点患者招募与临床试验设计患者分散且样本量小，需跨国协作（如中国RAG-17渐冻症药通过“分钟级”匹配系统提速招募）。传统随机对照试验不适用，需采用篮式试验、适应性设计等创新方案。基础研究与靶点发现不足超80%罕见病为单基因遗传，但致病机制未明。需结合AI筛选（如分析4万篇文献锁定SOD1靶点）。监管与支付壁垒罕见病药物证据链不完整，需灵活审批（如FDA孤儿药资格加速通道）。高定价与医保覆盖矛盾突出，需探索“患者众筹+商保补充”模式（如蔡磊团队推动40省市惠民保报销）。技术转化难基因编辑、RNAi疗法（如RAG-17）需突破递送效率；脑机接口等辅助技术同步开发。三、未来突破方向：如何提高研发成功率？1. 患者为中心的研发范式真实世界数据（RWD）应用：建立患者注册库（如中国渐冻症数据库），替代部分临床试验。患者组织参与：从研发设计到伦理审查，纳入患者代表（如遗体捐献推动病理研究）。2. 技术创新融合AI驱动研发：靶点预测：机器学习分析海量文献与基因组数据。临床试验模拟：优化入组标准与剂量方案。多学科交叉：结合脑机接口、眼控仪等辅助技术提升患者生活质量。3. 全球化协作与政策支持数据共享：开放科学平台（如国际罕见病联盟）打破数据孤岛。医保与商保联动：参考中国“73种罕见病药入医保”模式，扩大覆盖。4. 差异化临床策略适应症拓展：如retatrutide从肥胖症延伸至骨关节炎。联合疗法：针对多基因罕见病，探索“鸡尾酒疗法”。结语罕见病研发是一场与时间的赛跑。从“无药可医”到“有药可及”，需患者、企业、监管三方合力。未来，AI、基因编辑等技术的成熟，或将为3000万中国罕见病患者点亮希望之光。参考文献《第二批罕见病目录》解读与医保覆盖。中国渐冻症药物RAG-17的突破路径。 2026年重磅药物趋势。创新药产业链技术升级。（本文数据截至2026年1月，转载需授权）

基因疗法孤儿药临床研究核酸药物

2026-01-26

·新浪看点

2026年,一批重磅新药将在中国获批

根据公开信息整理，预计在2026年，将有约20款重磅新药有望获得上市批准，这些药物均已被CDE纳入优先审评程序，旨在加速其上市，以满足迫切的临床需求。这些药物不仅数量可观，更在治疗领域上呈现出多元化格局，涵盖肿瘤、感染性疾病、罕见病、自身免疫性疾病、神经系统疾病等多个治疗领域，展现了显著的临床价值和创新性。肿瘤领域：靶向与细胞治疗并进肿瘤领域是本次有望获批新药最为集中的部分，涉及的癌种广泛，从血液肿瘤到实体瘤均有突破。在机制上，靶向疗法、抗体药物偶联物（ADC）及细胞治疗等前沿技术交相辉映，预示着肿瘤治疗将进入更精准、更个性化的新阶段。实体瘤BAY 2927088（Sevabertinib，拜耳）：2025 年 7 月，该药上市申请获得受理。这是一款口服可逆酪氨酸激酶抑制剂（TKI），用于治疗携带HER2（ERBB2）激活突变且既往接受过一种全身性治疗的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。2025 年 11 月已在美国获批上市，用于 HER2 突变非麟状 NSCLC 的二线治疗。舒瑞基奥仑赛（CT041，科济药业）：这是一款靶向Claudin18.2（CLDN18.2）的自体CAR-T细胞疗法，用于治疗CLDN18.2阳性、至少二线治疗失败的晚期胃/食管胃结合部腺癌患者。也是全球首款申报上市的实体瘤CAR-T产品。2025 年 6 月，科济药业舒瑞基奥仑赛注射液的上市申请获得受理。安尼妥单抗（石药集团/康宁杰瑞）：2025 年 9 月，石药集团和康宁杰瑞合作开发的安尼妥单抗上市申请获得受理。该药为HER2双特异性抗体，联合化疗用于治疗至少接受过一种系统性治疗失败的HER2阳性局部晚期、复发或转移性胃/胃食管结合部腺癌。这也是首个申报上市的国产HER2双抗。BL-B01D1（iza-bren，百利天恒）：2025 年 11 月，百利天恒 BL-B01D1 上市申请获得受理。一款全球首创的EGFRxHER3双特异性抗体偶联药物（ADC），用于治疗既往经PD-1/PD-L1单抗治疗且经至少两线化疗失败的复发性或转移性鼻咽癌。这也是全球首个申报上市的双抗ADC。凡瑞格拉替尼（和黄医药）：2025 年 12 月，该药上市申请获得受理，凡瑞格拉替尼是一款高选择性成纤维细胞生长因子受体（FGFR）1/2/3抑制剂，用于治疗既往接受过系统性治疗且存在FGFR2融合或重排的晚期肝内胆管癌成人患者。安瑞替尼（威凯尔医药）：该药为新一代原肌球蛋白受体激酶（TRK）抑制剂，用于治疗携带NTRK融合基因的局部晚期或转移性实体瘤成人和青少年患者，有潜力解决第一代TRK抑制剂的耐药问题。2025 年 7 月，威凯尔医药的安瑞替尼胶囊上市申请获得 CDE 受理。替恩戈替尼（药捷安康）：2025 年 12 月，替恩戈替尼上市申请获得受理。该药是多靶点小分子激酶抑制剂，用于既往至少接受过一种系统性治疗和FGFR抑制剂治疗的晚期胆管癌成人患者。目前，药捷安康正在全球范围内开展替恩戈替尼的多项临床试验，适应症涵盖胆管癌、前列腺癌、乳腺癌、肝癌等多种实体瘤。爱可仑赛（永泰生物）：2025 年 3 月，该药上市申请获受理。这是一款个性化自体细胞治疗产品（非基因修饰），用于原发性肝细胞癌根治术后高复发风险人群的术后预防复发治疗。这是国内首款申报上市的实体瘤细胞疗法。吡昔替尼（第一三共）：2025 年 1 月，吡昔替尼上市申请获受理。这是一款抑制集落刺激因子1受体（CSF1R）等靶点的小分子酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗伴有重度病变或功能受限且无法通过手术改善的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成年患者。有望成为全球首个获批治疗TGCT的药物。血液肿瘤玛贝兰妥单抗（GSK）：2024 年 12 月，GSK 的玛贝兰妥单抗上市申请获得 CDE 受理。该药是一款靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的抗体药物偶联物（ADC），联合方案用于治疗既往接受过至少一种治疗的多发性骨髓瘤成年患者。值得一提的是，这也是全球首个获批上市的BCMA ADC。索托克拉（百济神州）：2025 年 4 月，百济神州索托克拉片的上市申请获得 CDE 受理。这是一款新一代BCL2抑制剂，拟用于治疗既往接受过治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）以及套细胞淋巴瘤（MCL）。与此同时，2025 年 11 月，美国 FDA 正式受理索托克拉的上市申请，并授予其优先审评资格，这也是首个在美国申报上市的国产BCL2抑制剂。洛布替尼（麓鹏制药）：2025 年 5 月，麓鹏制药的洛布替尼片上市申请获得受理，用于治疗既往接受过布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂治疗的成人套细胞淋巴瘤患者。这是一款第四代共价兼非共价BTK抑制剂，旨在克服既往BTK抑制剂的耐药问题。此外，在非肿瘤适应症方面，洛布替尼正在开展针对慢性自发性荨麻疹、多发性硬化、视神经脊髓炎等的临床研究。同时，2024 年 8 月，翰森与麓鹏制药达成战略合作，获得了洛布替尼所有非肿瘤适应症在中国的研发、注册、生产及商业化的权益。罕见病与代谢性疾病：从RNA干扰到基因治疗针对一些长期缺乏有效治疗手段的罕见病，新兴技术正在带来根治或显著改善病情的机会。普乐司兰钠（赛诺菲）：2025年1月，普乐司兰钠上市申请获受理，用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）。这是一种RNA干扰（RNAi）疗法，FDA 已批准普乐司兰钠上市，作为饮食疗法的辅助手段以降低甘油三酯水平，患者仅需每三个月进行一次皮下注射。据悉，Arrowhead子公司维亚臻拥有该药大中华区权益，2025年8月，赛诺菲与其签署协议，获得普乐司兰钠相关权益。Onasemnogene abeparvovec（OAV101，诺华）：2025 年 8 月 2 日，OAV101上市申请获得受理，是一款基于腺相关病毒（AAV）载体的基因治疗药物，通过单次静脉注射用于治疗6月龄及以上5q型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。此前，该药已在美国、欧盟、日本获批上市。自身免疫性与炎症性疾病：靶点日益精准自身免疫性疾病领域的新药研发正朝着更精准的免疫调控方向发展。MIL62（天广实）：2025 年 5 月，天广实 MIL62 注射液上市申请获得CDE受理。该药为第三代抗CD20重组人源化单克隆抗体，用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）。该药有望成为首个获批治疗NMOSD的国产药物。瑞西奇拜单抗（华海药业）：2025 年 10 月，华海药业的瑞西奇拜单抗注射液上市申请获得 CDE 受理，用于治疗泛发性脓疱型银屑病（GPP）。该药是一款创新抗白细胞介素-36受体（IL-36R）单克隆抗体，是首个申报上市的国产IL-36R单抗。尼卡利单抗（强生）：2025 年 4 月，强生尼卡利单抗注射液上市申请获得受理。该药是一款新生儿Fc受体（FcRn）抗体，通过降低致病性免疫球蛋白G（IgG）抗体水平，用于治疗自身抗体阳性的全身型重症肌无力（gMG）成人和青少年患者。同年4月，该药已获得 FDA 批准上市，用于治疗 gMG 患者。MY008211A（朗来科技）：2025 年 10 月，朗来科技的 MY008211A 片上市申请获得受理，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。这是一款补体B因子（CFB）抑制剂，目前国内外均只有一款 CFB 抑制剂获批上市，为诺华的伊普可泮。该药是首个申报上市的国产CFB抑制剂。感染性疾病：破解“丁肝”治疗困境在病毒性肝炎领域，长期以来缺乏有效药物的丁型肝炎迎来了突破。立贝韦塔单抗（华辉安健）：2024年年底，华辉安健的立贝韦塔单抗上市申请获得CDE 受理。该药是一款靶向乙肝病毒表面大包膜蛋白前S1区的中和抗体，用于治疗慢性丁型肝炎病毒感染。这是全球首个靶向该位点的中和抗体，也是首个在中国递交上市申请的丁肝治疗药物。神经系统疾病：关注多动症治疗需求丝右哌甲酯右哌甲酯复方胶囊（爱科百发）：2025 年 6 月，爱科百发递交的丝右哌甲酯右哌甲酯复方胶囊上市申请获得 CDE 受理。据了解，这是一款含有速释右哌甲酯和前药丝右哌甲酯的复方制剂，用于治疗6岁及6岁以上注意缺陷多动障碍（ADHD，多动症）。2021 年 3 月，该药已在美国获批上市；同年，爱科百发与Commave Therapeutics 达成一项总金额为 1.055 亿美元的授权合作，获得了 AK0901 在大中华区的开发、生产及商业化权利。参考资料来自Insight 数据库、网络公开信息，包括新闻资讯、企业官网、政府文件等。【免责声明】

抗体药物偶联物细胞疗法免疫疗法优先审批上市批准

100 项与 Onasemnogene abeparvovec 相关的药物交易

登录后查看更多信息

外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D11559	Onasemnogene abeparvovec	M09AX	DB15528

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

后查看更多信息

适应症	国家/地区	公司	日期
I型脊髓性肌萎缩症	韩国	Novartis Gene Therapies, Inc.	2021-05-28
脊髓性肌萎缩	美国	Novartis Gene Therapies, Inc.	2019-05-24

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
青少年脊髓性肌萎缩症	临床3期	美国	Novartis Gene Therapies, Inc.	2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症	临床3期	日本	Novartis Gene Therapies, Inc.	2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症	临床3期	澳大利亚	Novartis Gene Therapies, Inc.	2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症	临床3期	比利时	Novartis Gene Therapies, Inc.	2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症	临床3期	加拿大	Novartis Gene Therapies, Inc.	2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症	临床3期	法国	Novartis Gene Therapies, Inc.	2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症	临床3期	意大利	Novartis Gene Therapies, Inc.	2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症	临床3期	中国台湾	Novartis Gene Therapies, Inc.	2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症	临床3期	英国	Novartis Gene Therapies, Inc.	2020-02-10
II型脊髓性肌萎缩	临床3期	日本	Novartis Gene Therapies, Inc.	2018-04-02

登录后查看更多信息

临床结果

适应症

分期

评价

查看全部结果

研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05386680 (STRENGTH, Pubmed \| Nat Med)	临床3期	脊髓性肌萎缩	27	Onasemnogene abeparvovec	鹽廠選糧鹽蓋餘壓壓選(鬱餘齋廠積糧獵夢壓鬱) = 構選膚窪範憲齋鏇鬱糧網鑰齋獵憲醖繭願觸積 (鹹簾鹹窪壓餘蓋膚膚選 ) 更多	积极	2025-12-08
NCT05386680 (STRENGTH, Company_Website) 人工标引	临床3期	脊髓性肌萎缩	27	OAV101 IT	衊憲鏇製範齋選壓壓鏇(糧觸網繭簾選鑰鹽築鏇) = 艱鑰壓鑰蓋選膚膚獵鬱觸艱鬱網鏇觸繭構壓廠 (獵壓鬱顧淵簾鹹範襯製 ) 更多	积极	2025-03-19
MDA2025	N/A	I型脊髓性肌萎缩症	83	Onasemnogene abeparvovec	鬱壓襯艱遞積憲獵鬱鹽(糧夢願簾製製廠範顧襯) = 窪淵廠憲願膚膚窪醖衊顧糧壓遞築觸糧觸鏇遞 (糧夢繭蓋顧築鑰簾夢獵 )	积极	2025-03-16
MDA2025	N/A	I型脊髓性肌萎缩症	83	Onasemnogene abeparvovec	鹽願鑰齋築簾廠鏇蓋構(築築窪醖壓築築糧顧簾) = 襯積顧艱繭餘壓夢鏇觸憲壓壓艱餘淵鬱鏇製簾 (艱願廠簾鹹淵憲鏇淵鹹, -2 ~ 7) 更多	积极	2025-03-16
NCT05089656 (STEER, Company_Website 1 \| Company_Website 2) 人工标引	临床3期	II型脊髓性肌萎缩	-	onasemnogene abeparvovec	廠簾構夢鑰築餘膚廠觸(遞積選鹹範醖鏇鹹繭觸) = 衊鏇顧衊獵衊鏇醖鏇繭獵夢窪積構膚顧醖觸齋 (艱夢顧蓋齋窪鹹鹹簾膚 ) 达到	积极	2024-12-30
	临床3期	II型脊髓性肌萎缩	-	Sham control	廠簾構夢鑰築餘膚廠觸(遞積選鹹範醖鏇鹹繭觸) = 網廠築範鬱淵夢壓襯觸獵夢窪積構膚顧醖觸齋 (艱夢顧蓋齋窪鹹鹹簾膚 ) 达到	积极	2024-12-30
NCT04851873 (SMART, MDA2024) 人工标引	临床3期	脊髓性肌萎缩	24	onasemnogene abeparvovec	艱鹽鬱鑰繭製衊觸遞鹽(糧範觸構醖簾顧顧鏇憲) = 餘憲衊鹹壓獵遞積壓願顧衊遞繭選觸衊繭鏇衊 (糧醖憲淵構餘鏇選構構, 4.0) 更多	积极	2024-03-04
NCT05073133 (OFELIA, MDA2024) 人工标引	临床4期	脊髓性肌萎缩	16	Onasemnogene Abeparvovec	顧齋齋構獵範夢鏇餘蓋(廠構醖蓋鹹獵遞廠憲醖) = 憲構淵鹹壓鑰繭獵築製夢範鏇構鏇顧淵鹽膚顧 (簾鑰範網憲觸顧範簾壓 ) 更多	积极	2024-03-03
RESTORE Registry (MDA2024)	N/A	脊髓性肌萎缩	31	Onasemnogene abeparvovec	簾簾鹽餘鏇鹽觸築糧繭(網餘糧築鹽顧鬱鏇壓鹹) = Two deaths were recorded, neither related to treatment 顧蓋願顧鏇繭廠簾選艱 (獵選積糧鑰構繭鬱糧願 ) 更多	积极	2024-03-03
MDA2024	N/A	脊髓性肌萎缩	-	Onasemnogene abeparvovec (OA)	壓願淵繭蓋窪艱膚觸觸(壓鏇鏇憲觸觸繭觸醖衊) = 積鬱願淵膚齋鏇襯艱窪衊淵糧窪襯獵淵蓋顧顧 (蓋憲積鑰鏇膚餘繭簾鹹 )	-	2024-03-03
MDA2024	N/A	脊髓性肌萎缩	-	Risdiplam (EVRYSDI)	壓願淵繭蓋窪艱膚觸觸(壓鏇鏇憲觸觸繭觸醖衊) = 鹽獵簾餘壓廠觸廠積範衊淵糧窪襯獵淵蓋顧顧 (蓋憲積鑰鏇膚餘繭簾鹹 )	-	2024-03-03
MDA2024	N/A	-	-	Onasemnogene abeparvovec	糧範窪艱艱繭顧襯鹹觸(膚醖夢簾願廠憲衊淵廠) = Adverse events were recorded for two patients. None were serious and treatment-related, and event types were consistent with the established safety profile of OA 膚衊窪遞鹽獵簾憲繭夢 (繭醖襯艱製衊選願餘鹹 ) 更多	-	2024-03-03