长春金赛 p53‑Y220C 靶向激活剂开展首次临床试验

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4月3日，药物临床试验登记与信息公示平台透露，长春金赛公司登记了一项名为GenSci128的药物在人类首次I期临床研究（GenSci128-101）。此次研究专注于携带TP53 Y220C基因突变的局部晚期或转移性实体瘤患者。这是一项国际多中心、开放标签的首次人体试验，旨在评估GenSci128片的安全性、耐受性、药物代谢动力学特征及其有效性。研究计划在国内招募82位受试者，具体治疗方案详见平台公布的信息。

 

研究的第一部分的主要目标是观察不良事件（AE）和剂量限制性毒性（DLT）的发生频率和严重程度以及最大耐受剂量（MTD，如有）和推荐剂量（RDE）。第二部分的关键目标是确定推荐II期试验剂量（RP2D）。GenSci128被归为1类新药，其设计初衷是选择性重激活TP53 Y220C突变，具体方法是通过与突变蛋白的特定口袋结合，恢复其正常结构以增强其稳定性，从而恢复转录功能并有效抑制肿瘤。临床前研究数据显示，GenSci128具有显著的疗效和良好的安全性。

 

TP53基因是人类癌症中最常见的突变基因之一，其编码的p53蛋白发挥着关键的肿瘤抑制作用。然而，TP53突变导致p53蛋白失活，成为肿瘤发展的重要因素。TP53 Y220C突变约占所有TP53突变的1.8%。目前，临床上尚无针对TP53 Y220C突变的获批靶向治疗药物，对于在标准治疗未果的患者，仍有巨大的未满足的医疗需求。

 

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