靶向自免CAR-T疗法获FDA认可，Cabaletta股价潜力巨大
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5月15日，Cabaletta Bio宣布与美国食品药品监督管理局（FDA）进行会议，讨论rese-cel（resecabtagene autoleucel，CABA-201）用于肌炎治疗的RESET-Myositis试验设计。Cabaletta与FDA对其试验注册队列设计已达成一致。根据方案，RESET-Myositis试验包含两个约15名患者的亚型特异性队列，试验主要终点定于rese-cel输注后26周。终点评估通过验证的总体改善评分（TIS），之前此评分支持了静脉注射免疫球蛋白（IVIg）在皮肌炎治疗中的批准。FDA现已授予rese-cel再生医学先进疗法（RMAT）资格，Cabaletta计划于2027年为rese-cel申请生物制品许可（BLA）。
金融服务公司古根海姆指出，Cabaletta与FDA关注于高效的试验设计，其试验规模比竞争对手小，进展或更迅速。此外，试验的广泛标签可能增强该公司战略的稳定预期。古根海姆已将Cabaletta的目标价调整至25美元，并保持“买入”评级。在华尔街分析师中，Cabaletta的平均目标价为16.22美元，价格区间为3美元至28美元。Cabaletta的股价消息发布当天上涨约40%，市场乐观地解读了FDA对于CGT（基因与细胞疗法）领域的支持态度。
RESET项目的最新临床数据显示，10名接受rese-cel治疗的自免患者中，最初的结果显示显著的改善。其中，首例成年皮肌炎患者在停止所有免疫抑制剂和逐步减少类固醇的情况下，TIS评分显著提升。RESET-SLE试验中，4名系统性红斑狼疮（SLE）患者中有3名在随访中达到了症状缓解标准，而在RESET-SSc试验中，首例重度硬皮病患者同样在停止所有疾病治疗后显示皮肤和肺功能改善。Cabaletta计划在2025年与FDA就SLE和LN注册研究进行进一步讨论。
rese-cel是一款针对B细胞的CD19靶向CAR-T细胞疗法，旨在透过一次性输注清除所有CD19阳性细胞，从而有望重置免疫系统，为患者带来长期缓解。此疗法的研究背后也有驯鹿生物的支持，驯鹿生物于2022年授权Cabaletta其CD19序列的全球开发、生产和商业化权。
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