首款基因疗法潜力巨高！获FDA优先审评资格
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美国食品药品监督管理局（FDA）近日接受了Ultragenyx Pharmaceutical提交的关于其AAV基因疗法UX111（又称ABO-102）的生物制品许可申请（BLA）。此项申请旨在针对IIIA型黏多糖贮积症（MPS IIIA）提供治疗方案，并获得了优先审评资格。根据确定的时间表，该申请的目标行动日期为2025年8月18日。如果这一申请获得批准，UX111将成为首个在美国市场获得批准用于治疗MPS IIIA的疗法。
MPS IIIA是一种因SGSH基因突变而导致的常染色体隐性遗传病。正常情况下，SGSH酶负责分解和回收硫酸乙酰肝素（HS），但基因突变会导致酶失去功能，使HS在各种器官中积累。这种异常累积尤其严重影响中枢神经系统功能，病人可能面临认知和生理上的多重挑战，如发育迟缓、行为异常以及癫痫发作等。
作为新型体内基因疗法，UX111旨在通过一次性静脉输注，将功能性SGSH基因以AAV9载体递送至患者体内，从而解决酶缺乏问题。这种基因递送方法的目标是纠正导致脑内糖胺聚糖异常积累的问题，从根源上减少由此引起的渐进性细胞损伤和神经退行性病变。
截至目前，有关UX111的生物制品许可申请主要依托于正在进行的Transpher A关键性研究的数据。研究表明，该疗法可迅速降低患者脑脊液中的HS水平，并与长期认知功能的改善有显著关联。与自然病程相比，UX111展示出了优异的治疗潜力。虽然治疗过程中最常见的副作用为肝酶升高，但绝大部分患者仅经历了1级或2级的轻度或中度反应，并且均已恢复。
此外，在美国，UX111已荣获再生医学先进疗法（RMAT）认定、快速通道资格、罕见儿科疾病认定以及孤儿药资格。在欧盟，则获得了PRIME资格和孤儿药资格。
Ultragenyx Pharmaceutical此次向FDA提交的申请标志着MPS IIIA治疗领域的重大进展，UX111有望填补这一领域的临床空白，造福更多患者。
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