阿斯利康-默沙东癌症新药「司美替尼」拓展适应症在华提交上市申请
点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
近日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）宣布，阿斯利康公司申请的硫酸氢司美替尼胶囊的上市申请已获得受理。根据资料显示，司美替尼由阿斯利康和默沙东公司合作开发，是一款MEK抑制剂，之前已在中国被批准用于治疗3岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）的儿童患者，尤其是那些具有症状且无法接受手术治疗的丛状神经纤维瘤（PN）患者。这次申请在中国的新适应症推测可能为治疗患有此种症状的NF1成人患者。
司美替尼（selumetinib）作为一种激酶抑制剂，可以抑制MEK1和MEK2这两种促进细胞生长的酶在NF1中的过度活跃状态，以此控制肿瘤细胞的无序增长，最终抑制丛状神经纤维瘤的扩展。
阿斯利康和默沙东自2017年7月开始携手合作，推动司美替尼的全球开发和市场化进程。目前，该药物已获多个国家和地区批准，包括美国、欧盟、日本以及中国，用于治疗儿童NF1型PN患者。
在2024年11月，阿斯利康与默沙东共同发布了KOMET临床试验的三期研究结果。KOMET研究的目标是评估司美替尼在NF1成年患者中的疗效和安全性。这项研究的结果表明，相对于安慰剂，司美替尼在患者的肿瘤体积缩小方面显示出显著的统计学效果和临床意义。临床试验中，客观缓解率（ORR）在第16周期（每周期28天）结束时，由独立中央审评确认，具体包括肿瘤完全消失或缩小至少20%。
根据国内药物临床试验登记与信息公示平台官网的信息，KOMET研究也在中国开展，并已完成受试者招募工作。
NF1是一种罕见的遗传性疾病，目前尚无治愈方法。它由于NF1基因的突变导致RAS/MAPK信号通路异常，进而促进肿瘤生成。约一半的NF1患者会发生丛状神经纤维瘤，可能引发疼痛、神经功能障碍、骨骼畸形，并在严重情况下危及生命。手术治疗往往不适应大部分NF1患者，因此迫切需要药物治疗新方案。
随着新药研发的推进，NF1患者的治疗方案逐渐增多。近日，美国FDA批准了SpringWorks Therapeutics开发的MEK抑制剂mirdametinib，用于2岁以上NF1-PN患者。此外，复星医药研发的MEK1/2选择性抑制剂复迈替尼（FCN-159）已在中国申请上市，并被列入优先审评，以用于治疗儿童NF1相关PN患者。其他已上市药物如抗PD-1单抗类也在针对NF1适应症进行临床研究。
期待未来有更多的新药获批更多适应症，为患者提供更多治疗选择。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
