阿斯利康皮下注射反义寡核苷酸疗法Eplontersen获FDA批准上市，治疗ATTRv-PN

2023年12月22日，美国FDA网站显示由阿斯利康（AstraZeneca）和Ionis Pharmaceuticals联合开发的每月一次、可由患者自己皮下注射的反义寡核苷酸（ASO）疗法Wainua（Eplontersen）获批上市，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白（TTR）介导的淀粉样变性的多发性神经病（ATTRv-PN）。

Eplontersen是一款利用Ionis配体偶联反义（LICA）技术开发的在研反义寡核苷酸（ASO）疗法，可由患者自己进行一月一次的皮下注射，减少TTR的积累，治疗遗传性和非遗传性ATTR。Ionis与阿斯利康于2021年12月29日达成合作，阿斯利康预付2 亿美元，由Ionis 授予阿斯利康其配体结合反义 (LICA) 研究药物Eplontersen在美国的商业化权利，以及在世界其他地区的独家权利，Ionis有望获得最高35亿美元的总付款。目前，这款疗法治疗ATTRv-PN的上市注册申请正在接受FDA审评，在国内正在进行三期临床试验。

2023年4月24日，在美国神经病学学会（AAN）年会上，阿斯利康/lonis公布了反义寡核苷酸（ASO）药物Eplontersen的III期NEURO-TTRansform研究的详细数据，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白（TTR）介导的淀粉样变多发性神经病变（ATTRv-PN）。NEURO-TTRansform是一项全球性的开放标签随机试验，评估Eplontersen在ATTRv-PN患者中的有效性和安全性。接受Eplontersen治疗的患者在改良神经病变损伤评分+7（mNIS+7）（神经病理性疾病进展的衡量标准）和诺福克生活质量问卷 - 糖尿病神经病变（Norfolk QoL-DN）的共同主要终点上，与基线相比持续表现出了统计学和临床意义的显著变化。此外，该研究还到达了第三个主要研究终点，与外部安慰剂组相比，血清TTR浓度具有统计学意义上的显著降低。Eplonterse在66周时显示出的TTR下降与第35周报告的一致，表现出相似的安全性和耐受性。

根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达反义寡核苷酸药物类型注册登录后可免费获得该药物类型下的在研药物、适应症、靶点、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2023 年7月26日，反义寡核苷酸这一药物类型共有在研药物503个，包含的适应症有334种，靶点222个，在研机构329家，涉及相关的临床试验966件……期待Eplontersen的后续表现。