索元生物基因疗法DB107临床2期试验获FDA批准，治疗神经胶质瘤
2023年8月1日，索元生物宣布，美国FDA已批准其基因疗法DB107的临床2期试验。该临床试验由全球脑瘤领域知名研究机构：加州大学旧金山分校（UCSF）、加州大学圣迭戈分校（UCSD）以及南加州大学（USC）的研究者共同发起，将验证全新生物标志物DGM7作为预测性生物标志物指导下，DB107治疗高级别神经胶质瘤（HGG）的有效性。
DB107是索元生物从Tocagen公司获得的一种新型组合基因疗法，它包括基因治疗载体Toca 511和小分子化疗药Toca FC。Toca 511是一种逆转录病毒复制载体（RRV），能够选择性地感染癌症细胞，将胞嘧啶脱氨酶（CD）的基因选择性地递送入癌细胞，这意味着被感染的癌细胞会选择性携带CD基因并产生CD。Toca FC是一种口服前延长释放药5-氟胞嘧啶（5-FC），当它遇到CD时，它能够转化成抗癌药物5-氟尿嘧啶（5-FU）。5-FU能直接杀死癌细胞和免疫抑制性骨髓细胞，从而激活免疫系统对抗癌症并消灭肿瘤。2020年，索元生物从Tocagen收购了DB107及其RRV基因治疗平台。经过一年多的探索，索元生物发现DGM7可作为DB107的预测性生物标志物。
研究发现，在DB107试验组中，DGM7阳性的患者的总体生存率显著优于DGM7阴性患者，同时也显著优于采用标准治疗的患者。DGM7有望作为作为伴随诊断识别出DB107的潜在获益人群，拯救这部分复发性GBM患者的生命。此前，在Tocagen使用DB107针对复发性高级别神经胶质瘤的国际3期临床试验中，DB107表现出良好的安全性及耐受性，但在整体人群中DB107并没有显现出优于标准疗法的药效。此次DB107重新进入临床阶段，如能确认DB107对DGM7生物标志物阳性患者的疗效，将使得这些患者大幅获益。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达 基因疗法 药物类型注册登录后可免费获得该药物类型下的在研药物、适应症、靶点、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2023 年8月3日，基因疗法这一药物类型共有在研药物3909个，包含的适应症有902种，靶点775个，在研机构1639家，涉及相关的临床试验3944件……期待DB107的后续表现。
