诺和诺德创新PKR激动剂Etavopivat在中国申报临床，治疗镰状细胞贫血病
2023年12月25日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，诺和诺德（Novo Nordisk）递交了1类新药etavopivat的临床试验申请，并获得受理。
Etavopivat是一款在研、一天一次的选择性丙酮酸激酶-R（PKLR）激动剂。可通过活化红细胞内天然的PKR进而降低红细胞内无氧糖酵解产物2,3-DPG的含量，使得细胞能够携带更多氧气、增加腺苷三磷酸（ATP）产量并减少溶血与镰状细胞的产生。在临床1期试验当中，此药物展现良好的耐受性，并显示具潜力改善红细胞健康、增加血红蛋白含量、减少病患VOC症状与改善患者生活品质。Etavopivat获得美国FDA的快速通道资格、罕见儿科疾病认定与孤儿药资格。2022年9月，诺和诺德通过11亿美元收购Forma Therapeutics公司从而获得了这款产品。
Etavopivat目前正于全球性Hibiscus临床2/3期试验中，检视其在SCD患者中的疗效与安全性。此外，另一项Gladiolus临床2期试验也正在进行中，用以检视此药品于输血依赖性SCD，以及另一项称之为地中海贫血症（thalassemia）的血红蛋白遗传性疾病患者中的作用。在此前于海外开展的1期临床试验中，etavopivat已展现良好的耐受性，并显示出具有改善红细胞健康、增加血红蛋白含量、减少病患复发性血管闭塞危象（VOC）症状与改善患者生活品质的潜力。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方卡片直达PKLR靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2023 年12月26日，PKLR靶点共有在研药物6个，包含的适应症有14种，在研机构10家，涉及相关的临床试验51件，专利多达463件……CD123是一种细胞表面蛋白，在包括急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）在内的几种血液系统恶性肿瘤中过表达，在正常造血干细胞中表达受限。与CD33等其他AML相关靶点相比，CD123的特点是在AML患者骨髓中高表达，而在健康供体骨髓中表达有限。期待AZD9829后续研发顺利。
