Idiopathic pulmonary arterial hypertension

精彩内容罕见病“用药短缺”备受关注。近年来国家密集出台激励政策，加快新药审评审批速度，为企业提供罕见病药研发支持、提升其市场准入效率。据不完全统计，2024年至少有55个罕见病药获批上市，覆盖发作性睡病、转甲状腺素蛋白淀粉样变性等34个罕见病病种，涉及南京正大天晴、齐鲁等知名药企。日前，国家发文提及2025国谈时间或前移，华东、鲁南......49个独家罕见病药（含剂型独家，下同）蓄势待发，最终医保准入情况如何，我们拭目以待。激励政策密集出台，罕见病药市场冲刺1800亿“无药可用”是罕见病患者面临的最大困难之一。由于患者人数少、市场规模小、研发成本高，制药企业对该领域投入的积极性不高，经济回报难以实现。据统计，目前全球共发现7000多种罕见病，有药可治的比例不足10%。我国有2000多万罕见病患者，每年新增患者超20万。对此，国家近年来密集发布系列激励政策，不断加码罕见病赛道，加快新药审评审批速度，为企业提供罕见病药研发支持、提升其市场准入效率。比如：今年1月，国务院办公厅发布的《关于全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的意见》中明确，对符合条件的罕见病用创新药减免临床试验；将罕见病药注册检验批次由3批减为1批；探索由特定医疗机构先行进口未在境内注册上市的临床急需罕见病药；对符合条件的罕见病药给予一定的市场独占期等。来源：国务院官网不止于此，2024年9月，CDE发布了《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》，旨在推动以患者为中心的罕见疾病药物研发和上市，截至目前已有10余款罕见病药被纳入“关爱计划”；2023年9月，国家卫健委等六部门联合制定了《第二批罕见病目录》，涉及86个罕见病种，标志着中国罕见病目录完成首次扩容；2023年1月，国家药监局印发《进一步加强中药科学监管促进中药传承创新发展若干措施的通知》，鼓励并扶持用于重大疾病、罕见病，或者儿童用中药新药的研制，对符合规定情形的相关注册申请实行优先审评审批......近年来国家发布的部分鼓励罕见病药研发和生产的相关政策来源：国家药监局、国家卫健委等，米内网整理伴随临床用药需求的推动，以及激励创新研发政策的出台，罕见病药物市场持续升温。弗若斯特沙利文指出，中国罕见病药市场于2016年及2020年分别占全球罕见病市场的0.4%及1%，预计2030年将激增至259亿美元，约合1886亿元（按实时汇率换算），年均复合增长率达34.5%。150余个罕见病药来袭，南京正大天晴、齐鲁、三生亮眼市场增速显著、前景广阔，让越来越多企业瞄准中国市场，加快罕见病领域的布局，近年来，我国罕见病用药上市数量和速度实现了“双提升”。据不完全统计，2018-2024年，国内已有150余个罕见病药（按罕见病适应症获批时间统计，下同）获批上市，其中2022年约有14个，2023年约有27个；2024年则至少有55个，覆盖发作性睡病、转甲状腺素蛋白淀粉样变性、血栓性血小板减少性紫癜等34种罕见病。2024年部分获批上市的罕见病药来源：米内网综合数据库、国家卫健委官网2024年获批上市的罕见病药中，涉及第一批和第二批《罕见病目录》的品种数占比约为1:1，集中在特发性肺动脉高压、肝豆状核变性等病种；按治疗大类统计，抗肿瘤和免疫调节剂为主力军，有11个产品在列；从企业层面上看，国产企业在获批产品数上力压外资企业，不乏齐鲁制药、华东医药、南京正大天晴制药、上海医药、三生制药等知名药企。地舒单抗注射液、注射用罗普司亭N01均为齐鲁制药2024年获批的生物药新品，分别用于治疗骨巨细胞瘤和血栓性血小板减少性紫癜。米内网数据显示，地舒单抗注射液近年来在中国三大终端六大市场（统计范围详见本文末）销售额逐年走高，2023年突破13亿元，同比增长54.3%。注射用罗普司亭是全球首个长效TPO受体激动剂，目前国内有2家企业拥有该药生产批文，其中齐鲁制药为国产首家获批。近年来中国三大终端六大市场地舒单抗注射液销售趋势（单位：万元）来源：米内网格局数据库氯苯唑酸葡胺软胶囊用于转甲状腺素蛋白淀粉样变性，齐鲁制药、南京正大天晴制药先后于2024年6月拿下首仿+首家过评、国产第2家。马昔腾坦片用于治疗特发性肺动脉高压，米内网数据显示，目前已有8家企业以新分类提交了该药上市申请，南京泽恒医药、上海医药、远大健康、齐鲁制药于2024年相继获批上市、视同过评。富马酸二甲酯肠溶胶囊用于治疗多发性硬化，2023年以来，已有四川医产集团、齐鲁制药和人福医药拿下该产品生产批文，另有厦门力卓药业提交的仿制4类上市申请在审。富马酸二甲酯肠溶胶囊以新分类报产的仿制药来源：米内网中国申报进度（MED）数据库重组人血小板生成素注射液为三生制药的独家1类创新药，用于治疗血栓性血小板减少性紫癜等。在中国三大终端六大市场，该产品近年来销售额稳步提升，2023年拿下超48亿元，同比增长19.21%；2024上半年收获超26亿元，高居止血药产品TOP1之位。2024年8月，重组人血小板生成素注射液拟用于接受择期侵入性手术的慢性肝病相关血小板减少的上市申请获受理。若该适应症成功获批，将进一步扩大其在肝病治疗领域的竞争力。2024H1中国三大终端六大市场止血药产品TOP10来源：米内网格局数据库注：增长率为负数用*表示注射用利纳西普是华东医药与Kiniksa合作开发的一款重组二聚体融合蛋白，2024年11月和12月，该药先后在国内获批用于治疗成人和12岁及以上青少年冷吡啉相关周期性综合征（CAPS）和复发性心包炎（RP）。目前，冷吡啉相关周期性综合征、复发性心包炎均已被纳入我国《第二批罕见病目录》。此外，据NMPA发布的《2024年度药品审评报告》，20个罕见病药通过优先审评审批程序得以加快上市。其中，伯瑞替尼肠溶胶囊为北京浦润奥生物的1类创新药，是全球首个脑胶质瘤MET靶向药，目前已纳入医保乙类药目录；亿帆医药的二氮嗪口服混悬液可用于先天性高胰岛素性低血糖血症（CHI），该新品的获批，将为CHI患儿的治疗带来了新希望......56款罕见病药剑指新国谈，华东、鲁南、万邦德备战为进一步提高患者的用药可及性，加快推进罕见病药准入医保已然成为国家的重要任务之一。今年1月，国家医保局召开“保障人民健康 赋能经济发展”新闻发布会，公布2025年有关医保工作安排。据国家医保局相关负责人介绍，2025年医保谈判时间或会适当提前，并引入“预申报”的过渡措施，预计从4月开始申报，争取9月结束医保谈判、发布新版医保目录；而预计能在今年5月底前获批的新药，相关企业也可预申报。来源：国家医保局官网据不完全统计，目前至少有56款罕见病药有望参与2025年国谈，其中进行性肌营养不良、黏多糖贮积症、肝豆状核变性、血友病等罕见病的治疗药较多；剂型上以注射剂、片剂为主，分别占34个和9个席位。从治疗大类上看，抗肿瘤和免疫调节剂、消化系统及代谢药、神经系统药物均以9个及以上产品在数量上领跑。米内网数据显示，上述品类2023年在中国三大终端六大市场合计销售规模分别超过2200亿元、2100亿元和1000亿元。部分有机会参与2025国谈的罕见病药来源：米内网中国申报进度（MED）数据库56个有望参与新一轮国谈的罕见病药中，独家品种有49个，占比超过八成，包括鲁南制药的盐酸沙丙蝶呤片（高苯丙氨酸血症）、华东医药的注射用利纳西普（冷吡啉相关周期性综合征、复发性心包炎）、兆科药业的苯丁酸钠颗粒（尿素循环障碍）、万邦德制药的石杉碱甲注射液（重症肌无力）、复星医药的注射用人干扰素γ（慢性肉芽肿）等，以及达妥昔单抗β注射液（神经母细胞瘤）、注射用维拉苷酶α（戈谢病）、聚乙二醇重组人生长激素注射液（特纳综合征）、布罗索尤单抗注射液（X连锁低磷血症）、注射用阿糖苷酶α（庞贝病）等2023-2024H1在中国三大终端六大市场销售额增速均达两位数及以上的潜力品种。根据国家医保局新闻发布会的消息，2025国谈时间前移或已势在必行。四月已至，距离新药申报截至时间大约有2个月（申报时间：2025年4月1日-2025年5月底），届时，哪些品种能踏上国谈申报的“末班车”，并最终成功入选，我们拭目以待！来源：米内网数据库、国家卫健委官网等注：米内网《中国三大终端六大市场药品竞争格局》，统计范围是：城市公立医院和县级公立医院、城市社区中心和乡镇卫生院、城市实体药店和网上药店，不含民营医院、私人诊所、村卫生室，不含县乡村药店；上述销售额以产品在终端的平均零售价计算。数据统计截至4月3日，如有疏漏，欢迎指正！免责声明：本文仅作医药信息传播分享，并不构成投资或决策建议。本文为原创稿件，转载文章或引用数据请注明来源和作者，否则将追究侵权责任。投稿及报料请发邮件到872470254@qq.com稿件要求详询米内微信首页菜单栏商务及内容合作可联系QQ：412539092【分享、点赞、在看】点一点不失联哦

2月28日是第18个国际罕见病日，今年的主题是“More than you can imagine”，意为“不止罕见”。孤儿药作为治疗罕见病的希望之光，逐渐成为全球医药行业的热点领域，具有哪些市场逆袭逻辑呢？ 未满足的医疗需求：罕见病治疗的使命与挑战 世界卫生组织（World Health Organization，WHO）将罕见病定义为患病人群占总人口0.65%~1.00%的疾病[‌1]。在我国，中华医学会遗传学分会则将患病率低于1/50万或新生儿的发病率低于1/1万的疾病定义为罕见病[‌2]。目前全球已知的罕见病种类超过7000种[3]。根据欧洲Orphanet数据库，截至2024年4月10日，已登记了6313种罕见病的相关信息[4]，在全球范围内，罕见病患者总数更是多达3.5亿[5]。中国有超过2000万罕见病患者，且每年新增患者超过20万[1]。 当前，罕见病治疗领域面临着严峻挑战，仅有不到10%拥有有效的治疗方案，儿童患者占比高达50%，给家庭和社会带来了的负担增长速度几乎呈几何级数。以脊髓性肌萎缩症（SMA）为例，患者的年均医疗支出超过百万元，倒逼社会对孤儿药的刚性需求‌。 更深层的矛盾在于，罕见病治疗呈现“长尾效应”——单病种患者数量少，但疾病种类庞大‌。这种碎片化需求与集中化供给的矛盾，为孤儿药市场创造结构性增长空间。 万亿市场潜力：罕见病药成全球药企的焦点 由于单一罕见病患者数量相对较少，病情复杂、诊断困难，以及罕见病药研发过程中面临患者入组困难和终点指标复杂等挑战[1]，导致罕见病药的开发过程复杂、成本高昂、成功率极低[6]。 然而，一旦研发成功，罕见病药所能带来的回报往往是极为可观的。根据财报，福泰制药（Vertex）的Trikafta作为治疗罕见病囊性纤维化（CF）的特效药，2024年前三季度销售额累计达75.2亿美元，同比增长14%；罗氏用于治疗复发缓解型（RRMS）和原发进展型（PPMS）两种多发性硬化症类型的药物Ocrevus在2024年创收67.44亿瑞士法郎（约76.80亿美元），同比增长9%；百济神州针对慢性淋巴细胞白血病和小淋巴细胞淋巴瘤的药物泽布替尼(BTK抑制剂)2024年前三季度全球销售额达129.32亿元，美国市场占比73%；长春金赛药业针对罕见病特纳综合症所致女孩生长障碍的重组人生长激素注射液，在2020年-2024年的单品销售额突破160亿，连续3年保持增长…… 高额的回报，吸引着多家跨国制药企业将目光投向这一领域。例如，强生斥资300亿美元收购了瑞士罕见病药物研发企业爱可泰隆[7]，武田则以620亿美元的高价并购了英国罕见病药物研发企业夏尔[8]。此外，阿斯利康以390亿美元收购了亚力兄制药[9]，安进也花费283亿美元收购了Horizon Therapeutics[10]。 据Evaluate Pharma数据库预测，到2028年，全球罕见病市场规模将达到3000亿美元，占全球处方药市场规模的20%[11]，市场潜力可见。 创新技术革命：从基因药到AI赋能的范式突破 罕见病治疗领域，传统方法一直侧重于小分子药物的探索，但随着科研技术的发展，靶向治疗药物也逐渐成为可能，包括基于蛋白质的治疗方法（蛋白质、肽和抗体）、反义寡核苷酸、小干扰RNA，以及基因和细胞疗法[12]。 CRISPR基因编辑技术的成熟，使单基因罕见病治疗成为可能。2024年获批的β-地中海贫血基因疗法Lyfgenia，通过体外编辑患者造血干细胞，治愈率超90%，单次治疗定价高达280万美元‌。 小核酸药物则通过靶向mRNA实现了对疾病根源的治疗。例如，蔡磊团队参与的渐冻症药物RAG-21，利用RNA干扰技术沉默致病基因SOD1，临床前数据显示可减少80%的毒性蛋白沉积，目前已进入Ⅰ期临床试验阶段。 此外，AI也在罕见病药研发领域展现出了巨大的潜力。来自哈佛医学院的研究团队及其合作者开发了TxGNN AI模型，已筛选出17000多种疾病的潜在药物，识别能力提升近50%，禁忌症预测准确率提高35%[13]。 政策激励体系：构建商业“护城河” 全球罕见病药立法框架已形成“政策激励-专利保护-市场独占”的完整闭环。为了促进罕见病药的研发和创新，各国政府纷纷出台相关政策。美国是最早对罕见病药研发和创新提供政策保障的国家[14]。2017年，美国食品药品监督管理局（FDA）颁布了《FDA孤儿药现代化计划》，提出了孤儿药认定申请需在90天内完成审查的要求[15]。 近年来，我国也陆续出台了多项促进罕见病药物研发和注册的相关政策[16]，如通过制定罕见病目录、实施优先审评审批政策以及提供市场独占期（最长可达7年）等措施，在地方层面，浙江、江苏等地已设立专项基金。这些都促进了罕见病药物市场的发展。 商业模式创新：从“高价垄断”到“价值医疗” 在中国，政府正在探索“省级罕见病专项基金+商业保险”的支付模式，截至2024年8月，中国已有207种罕见病纳入国家目录，其中165种药物获批上市，覆盖92种疾病，并通过谈判降低价格。而跨国药企正在采用“灵活付费”的商业模式来解决支付难题。例如，诺华Zolgensma采用“分期支付+疗效挂钩”的方式，降低支付压力。欧盟则试点了“跨国费用共担机制”，让多个国家共同分摊治疗费用，以降低个别支付方的负担。 此外，“一药多效”策略也在罕见病药领域得到了广泛应用，如依库珠单抗（eculizumab）能治疗4种罕见病，为药企创造可持续回报。 自救与群救：从患者到产业共建者的角色蜕变 当蔡磊用渐冻之躯搭建全球最大的渐冻症患者大数据平台；当门克斯病患儿家属自学制药研发基因药物；大疱性表皮松解症患儿家属创建公益组织“上海德博蝴蝶宝贝关爱中心”，这些患者群体及其家属，已从“被动等待”化身为“主动创造”。病痛挑战基金会发布的《患者参与指南》，更是为患者代表打开了临床试验设计委员会的大门，成为重塑研发逻辑的关键力量。 美迪西一站式服务平台：助力罕见病药物研发 作为专业的生物医药研发服务平台，美迪西在罕见病药物研发领域展现出了强大的服务能力。公司拥有一支经验丰富、专业素质过硬的科研团队，可提供药物发现、药学、药效、药代、安评等一站式临床前研发服务。在核酸药物研发服务方面，美迪西能够提供从核酸序列设计与优化、载体构建、工艺开发、质量研究以及临床前研究等一站式解决方案。 依托一站式生物医药临床前研发服务平台，美迪西已成功助力多款罕见病药物获批临床，如，美迪西为璧辰医药用于治疗携带BRAF V600突变的脑胶质母细胞瘤的ABM-1310提供了药物发现服务；为广州喜鹊医药用于治疗特发性肺动脉高压（IPAH）的MN-08提供了原料药工艺开发及质量研究等服务；为用于治疗结节病的KBMAB-16为供了符合中美要求的长期毒性试验服务……这些IND项目为美迪西赋能罕见病药物研发积累了宝贵经验。 每一个生命都值得被尊重，每一种疾病都值得被治愈。美迪西愿与各界携手共研，为罕见病药物研发贡献力量，为那些被罕见病困扰的生命带来希望的曙光，让每一个生命都能在科学的照耀下绽放光彩。 参考文献： [1]Wu XF，Xu W，Yu MY，et al. Clinical trials of orphan drugs in China over the decade 2012-2022：opportunities and challenges[J]. Pharmacol Res，2022，182：106349．  [2]胡善联. 国内外罕见病的保障政策研究[J].卫生经济研究，2018 （5）：3-5． Hu SL. Research on the health security policy of rare diseases at home and abroad[J]. Health Econ Res，2018（5）：3-5．  [3]Chan AYL, Chan VKY, Olsson S, et al. Access and unmet needs of orphan drugs in 194 countries and 6 areas: a global oolicy review with content analysis[J]. Value Health, 2020, 23(12): 1580-1591. [4]Orphanet.Knowledge on rare diseases and orphan drugs[EB/OL].(2024-0４-10)[2024-04-10]. https://www.orpha.net/#menu. [5]Attwood MM，Rask-Andersen M，Schiöth HB. Orphan drugs and their impact on pharmaceutical development[J]. Trends Pharmacol Sci，2018，39（6）：525-535．  [6]Pogue RE，Cavalcanti DP，Shanker S，et al. Rare genetic diseases：update on diagnosis，treatment and online resources[J]. Drug Discov Today，2018，23（1）：187-195． [7]Johnson & Johnson．Johnson & Johnson to acquire actelion for $30 billion with spin-out of new R&D company [EB/OL]．[2023-08-22]．https://www．jnj．com/mediacenter/press-releases/johnson-johnson-to-acquire-actelion． [8]THE WALL STREET JOURNAL．At Takeda, M&A integration on a global fast track [EB/OL]．(2021-12-11)[2023-08-22]．https://deloitte.wsj.com/articles/at-takeda-ma-integration-on-a-global-fast-track-01639165761． [9] AstraZeneca．AstraZeneca to acquire Alexion, accelerating the company’s strategic and financial development [EB/OL]．(2020-12-12)[2023-08-22]．ht t p s : / /www．astrazeneca．com/media-centre/press-releases/2020/astrazeneca-to-acquire-alexion．html#!． [10]AMGEN．Rule 2.7 announcement: amgen inc to acquire horizon therapeutics plc[EB/OL]．(2022-12-12)[2023-08-22]．https://www．amgen．com/newsroom/pressreleases/2022/12/rule-2-7-announcement-amgen-inc-toacquire-horizon-therapeutics-plc． [11]SENIOR M, HADJIVASILIOU A．Orphan drug report 2022 [EB/OL]．(2022-04-27)[2023-07-29]．https://www．evaluate．com/thought-leadership/pharma/orphan-drug-2022-report． [12]Tambuyzer E，Vandendriessche B，Austin CP，et al. Therapies for rare diseases：therapeutic modalities，progress and challenges ahead[J]. Nat Rev Drug Discov，2020，19（2）：93-111． [13]Huang, K., Chandak, P., Wang, Q. et al. A foundation model for clinician-centered drug repurposing. Nat Med (2024). https://doi.org/10.1038/s41591-024-03233-x [14]黄方如, 邵文斌．中国罕见病药物可及性报告2019 [EB/OL]．(2019-02-28)[2023-07-29]．https://www．iqvia．com/zh-cn/locations/china/library/brochures/viewpointissue-42． [15]王 雪, 刘丽华, 张 绮, 等．浅析美国罕见病治疗药物激励政策发展及对我国的启示[J]．中国临床药理学杂志,2020, 36(12): 1768-1772． [16]YANG Y, KANG Q, HU J, et al．Accessibility of drugs for rare diseases in China: policies and current situation [J]．Intractable Rare Dis Res, 2019, 8(2): 80-88．

每年2月的最后一天是国际罕见病日，2025年2月28日是第18个国际罕见病日，今年的主题是“More than you can imagine”，中文主题为“不止罕见”。国际罕见病日由欧洲罕见病组织（EURORDIS）于2008年发起，旨在提高公众对罕见病的关注和认识。 罕见病也称孤儿病，是指患病人数相对较少的疾病。世界卫生组织（WHO）将罕见病定义为患病人数占总人口0.065％至0.1％之间的疾病[1]。根据《中国罕见病定义研究报告2021》将罕见病定义为新生儿发病率小于1/万、患病率小于1/万、患病人数小于14万的疾病[2]。全球目前已知的罕见病超过7000种，约80%由遗传因素引起，50%在儿童期发病。全球罕见病患者已超过3亿，其中我国有近2000万患者与罕见病作斗争。 罕见病药物因市场需求极低、研发利润有限以及临床用药经验匮乏，常面临研发积极性不高、患者治疗负担过重等问题。为聚焦罕见病领域尚未满足的巨大需求，复星医药积极加快罕见病药物和临床急需药物的研发，填补相关疾病治疗领域的空白，提升创新治疗药物在罕见病患者中的可及性。 目前，复星医药已在慢性肉芽肿病、特发性肺动脉高压、成人组织细胞肿瘤、丛状神经纤维瘤等多个罕见病领域拥有多款上市及在研药物。此外，复星医药还通过自主研发、合作开发、许可引进等多种模式，持续丰富创新产品管线。 复星医药不仅在研发上持续投入，还通过推动创新药物纳入医保目录，降低患者用药负担。与此同时，复星医药积极参与公益项目，设立星爱121专项基金，通过“星芽”儿童罕见病关爱行动，救助贫困罕见病患儿。2024年2月28日国际罕见病日，复星医药公益支持首个全国省级罕见病科普大赛——首届上海市罕见病知识科普大赛，提高全社会对罕见病的认知，提高医生对罕见病的精准诊疗能力。 通过不断探索和突破，复星医药正努力通过持续创新让罕见病患者被看见，让关怀更温暖，让每个家庭乐享健康！ 自研创新药复迈宁多项研究成果喜人 上市注册申请已纳入优先审评程序 在罕见病领域，复星医药自主研发的MEK1/2 选择性抑制剂复迈宁（芦沃美替尼片，原项目代号：FCN-159），拟主要用于晚期实体瘤、1型神经纤维瘤、树突状细胞和组织细胞肿瘤、低级别脑胶质瘤等的治疗。复迈宁的两项适应症，即（1）治疗成人树突状细胞和组织细胞肿瘤；（2）治疗2 岁及2 岁以上儿童1 型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN）的上市注册申请已先后于2024 年5 月、6 月获国家药监局受理，且均被纳入优先审评程序。 此外，该创新药用于治疗成人1型神经纤维瘤在中国境内处于III期临床试验阶段，用于低级别脑胶质瘤、动静脉畸形、儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症的治疗在中国境内分别处于II期临床试验阶段。 2024年，复迈宁的多项临床数据已在ASCO及EHA等全球性学术会议上发布，展现出令人鼓舞的疗效且耐受性良好，获得积极反响。 在2024年6月召开的的美国临床肿瘤学会年会（ASCO）上，复迈宁在 NF1 儿童患者中开展的Ⅱ期试验结果以海报形式进行了展示。该试验评估了43 名患者的疗效数据，截至 2023 年 11 月 24 日，中位随访时间为 15.1 个月，研究者评估的最佳 ORR 和确认的 ORR 分别为 69.8% 和 48.8%。在安全性方面，复迈宁耐受性良好，并表现出显著的抗肿瘤活性。 在2024年6月召开的的欧洲血液病协会（EHA）年会上，复迈宁用于成人组织细胞肿瘤患者Ⅱ期试验结果报道，在29例患者中， IRC和研究者根据PRC评估得到的确认的ORR分别为82.8%（24/29，其中14例CMR、10例PMR）和75.9%（22/29，其中12例CMR、10例PMR），中位至缓解时间均为2.9个月。 01 适应症：1 型神经纤维瘤 发表会议：2024 ASCO（ 2024年6月 ） 《FCN-159（一种MEK1/2 抑制剂）治疗 1 型神经纤维瘤儿童患者的疗效及安全性：II期临床研究结果》 原文链接： https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO.2024.42.16_suppl.3096 02 适应症：组织细胞肿瘤 发表会议：2024 EHA（ 2024年6月 ） 《一项多中心、开放标签、单臂的II期研究，评估 FCN-159 在成人组织细胞瘤患者中的疗效和安全性》 原文链接： https://onlinelibrary.wiley.com/doi/epdf/10.1002/hem3.104 未来，复星医药将持续创新，为中国罕见病患者提供高质量更可及的创新药！ [1] https://www.who.int/ [2] 《中国罕见病定义研究报告2021》