Humans in contact with animals such as dog owners, may be at risk of antimicrobial resistance (AMR) acquisition. This is the central issue to be investigated in DYASPEO

开始日期2025-12-15

申办/合作机构

Assistance Publique des Hôpitaux de Paris SA

NCT07392281

/ Recruiting早期临床1期IIT

Efficacy and Mechanisms of Macitentan for Non-Coronary Obstructive Angina

Angina with non-obstructive coronary arteries (ANOCA) is highly prevalent, impairing quality of life and independently associated with cardiovascular events, yet effective treatments are lacking. The endothelin-1 (ET-1)-endothelin receptor (ETR) system is pivotal in ANOCA pathogenesis. Preclinical studies show that ETR blockade or pericyte-specific knockout of ETA receptor improves coronary microcirculatory function in models of myocardial ischemia-reperfusion and diabetes. Clinical evidence indicates ETR antagonists can enhance microvascular endothelial function and myocardial perfusion in ANOCA patients. However, prior studies diagnosed ANOCA based only on symptoms and angiography without precise microvascular functional assessment. Early ETR antagonists also showed frequent adverse effects (e.g., edema, headache), reducing treatment satisfaction. To address this, the investigators will conduct an open-label, single-center, single-arm trial using invasive coronary microcirculatory function testing to accurately phenotype ANOCA and assess microvascular changes. Patients on standard therapy will receive macitentan-a novel ETR antagonist with improved vasodilatory efficacy and safety-to evaluate its effects on coronary microcirculatory function, angina symptoms, and adverse events. Additionally, the investigators will perform multi-omics profiling (proteomics, transcriptomics, metabolomics) on patient blood samples to identify molecular signatures linked to ANOCA subtypes and treatment response, providing evidence for precision intervention strategies in ANOCA.

开始日期2025-09-01

申办/合作机构

中日友好医院

TCTR20231103004

/ Not yet recruiting临床1期

Bioequivalence Study of 10 mg Macitentan Film-coated Tablets in Healthy Thai Male Volunteers

开始日期2025-05-30

申办/合作机构

Unison Laboratories Co. Ltd.

100 项与马昔腾坦相关的临床结果

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100 项与马昔腾坦相关的转化医学

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100 项与马昔腾坦相关的专利（医药）

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489

项与马昔腾坦相关的文献（医药）

2026-04-01·PEDIATRIC CARDIOLOGY

Macitentan in Children with Pulmonary Arterial Hypertension: A Multicenter Experience

Article

作者: A. Sabaté-Rotés ; L. Albert de la Torre ; J. M. Espín López ; A. Moya Bonora ; A. Rodriguez Ogando ; M. J. del Cerro Marin ; C. Labrandero de Lera

Macitentan seems to improve outcomes in patients with pulmonary arterial hypertension (PAH). Nevertheless, safety and efficacy in pediatric patients is still to be determined. Multi-center, observational study to assess safety and efficacy of oral macitentan in patients under 18 years-of-age from the Spanish Registry of Pediatric Pulmonary Hypertension with group 1 PAH. Outcome measures included changes in the World Health Organization Functional Class (WHO FC) from baseline to month 6, 6-min walking distance (6MWD), NT-proBNP levels, risk-stratification, echocardiographic and hemodynamic parameters, and Pediatric Quality of Life Inventory. Seventy-four patients (median age 9.6 years) with PAH were included in the study, of which thirty-one had idiopathic/heritable pulmonary arterial hypertension and 43 had PAH associated with congenital heart disease. Significant clinical improvement was observed after 6 months of treatment with macitentan: The percentage of patients on WHO FC III/IV decreased from 48 to 22% (p = 0.001); mean 6MWD (n = 42) increased significantly in around 45 m (p = 0.032); NT-proBNP decreased a mean of - 438.9 ± 175 pg/ml, (p = 0.015). There was a 17% increase in the number of patients meeting all three low-risk parameters of 17% (p = 0.002). Side effects were detected in four patients (5.4%). Macitentan was discontinued in one patient. Disease progression was observed in 6 patients despite macitentan therapy. This study provided evidence on the clinical benefits and good tolerance of macitentan in paediatric population with group I PAH treated in routine clinical practice.

2026-04-01·BMJ Open Respiratory Research

Understanding the burden of pulmonary arterial hypertension among patients and caregivers through narrative medicine: data from Italian multicentre observational INSPECTIO study

Article

作者: Bux, Francesca ; Raineri, Claudia ; Bonsante, Edoardo ; Giuliani, Livio ; Lorenzo, Dagna ; Perna, Gian Piero ; Badagliacca, Roberto ; Greco, Erika ; Uglietti, Alessia ; D’Agostino, Carlo ; Scelsi, Laura ; Cappuccio, Antonietta ; Marini, Maria Giulia ; De Santis, Stefano ; Vicenzi, Marco ; Baldi, Fabiana ; Ameri, Pietro ; Airò, Edoardo ; Biancospino, Matteo ; Agostoni, Piergiuseppe ; Di Poi, Emma

Introduction:

A key challenge in pulmonary arterial hypertension (PAH) research is assessing the specific impact of this condition on health-related quality of life (HRQoL), also considering the patient’s subjective experience and caregiving burden. The prospective, observational, multicentre Non-INterventional Study on Pulmonary arterial hypertension patients treated with macitentan and/or selexipag: ExperienCe from an ITalIan cOhort (INSPECTIO) study integrated narratives with patient-reported outcomes (PROs) and clinical data to gain deeper insight into patients’ experiences of PAH, also involving caregivers’ perspectives.

Methods:

The study was conducted across 29 Italian hospital-based centres and enrolled adult patients with PAH already on treatment with macitentan and/or selexipag as part of combination therapy. A dedicated narrative collection was carried out within the larger study. Patient and caregiver narratives were collected at enrolment (visit 1; V1) and at 12 months (visit 3; V3), then analysed through MAXQDA software and correlated with emPHasis-10 questionnaire scores and clinical data.

Results:

Out of the 186 patients enrolled in the overall INSPECTIO study, 96/186 (52%) completed the narrative at V1 and 58/186 (31%) at V3; 29/54 (54%) caregivers completed the narrative at V1 and 16/54 (30%) at V3. The analysis revealed an alignment between patient narratives and emPHasis-10 scores. Specifically, at V3, emPHasis-10 scores were higher for patients who did not mention their domestic life in narratives, reported feelings of shame or isolation, limitations or breathlessness also in daily activities and reported ongoing treatment-related issues. Nonetheless, at V3, 36/58 (62%) of patients described living with PAH as manageable. The care pathway showed a positive impact on caregivers: their narratives indicated a shift from V1 to V3, with improved perceptions of the care relationship and PAH therapies.

Conclusion:

INSPECTIO is the first study to integrate narratives, PROs and clinical data in PAH research. Findings suggested that appropriate support and therapeutic management are crucial to help patients cope with the condition. Narratives have proven to be a valuable tool for understanding the impact of PAH and improving its management, providing insights that can inform a more patient-centred approach.

Trial registration number:

NCT04567602 .

2026-04-01·Cardiovascular Toxicology

A Real-World Disproportionality Analysis of Drug-Induced Heart Failure: Integrating FAERS Database and AHA Statement

Article

作者: Wang, Mingzhu ; Chen, Xiaozhe ; Li, Da ; Fu, Deyu ; Yao, Lei ; Li, Jianhua ; Li, Yunfeng ; Deng, Xiaohong ; Dong, Yidan

Heart failure (HF), the advanced stage of diverse cardiac conditions, poses a significant public health challenge. This study analyzes adverse event (AE) signals associated with HF within the FDA Adverse Event Reporting System (FAERS) database, offering critical insights to guide rational medication use in clinical settings. Adverse event reports (AERs) associated with HF in the FAERS database, spanning from the first quarter of 2004 to the fourth quarter of 2024, were analyzed. The potential HF risk of drugs was assessed using the disproportionality analysis, with findings juxtaposed against the American Heart Association (AHA) drug list. Drug-induced HF cases showed equivalent distribution between male and female, and high rates of rehospitalization and mortality. Prominent hypoglycemic drugs associated with HF included rosiglitazone, pioglitazone, and saxagliptin. Combination therapies, such as metformin/saxagliptin and metformin/rosiglitazone, also demonstrated elevated risks. In the context of pulmonary hypertension, drugs like macitentan, selexipag, and epoprostenol were particularly notable. Analysis against the AHA drug list confirmed stronger signal strength and frequency among Class A drugs, validating our results. Furthermore, drugs not flagged as positively signaling in the AHA registry, such as amiodarone, aliskiren, and testosterone, merit closer scrutiny due to their potential for adverse reactions. Our analysis of the FAERS database has identified medications associated with potential HF risks, providing valuable evidence to inform clinical decision-making and promote the safe use of medications.

260

项与马昔腾坦相关的新闻（医药）

2026-05-06

·星狐说药

拜耳24.5亿美元收购Perfuse Therapeutics

最新交易 2026年5月6日，拜耳正式宣布已与Perfuse Therapeutics达成最终协议，将以高达24.5亿美元的总对价全面收购这家专注于眼科缺血性疾病的临床阶段生物制药公司 1。此次交易的财务结构包括3亿美元的预付款，以及与后续临床开发、监管审批和商业化成功标准相挂钩的里程碑付款 1。通过此次收购，拜耳将获得Perfuse Therapeutics核心管线资产PER-001的全球完全所有权 1。PER-001是一种处于临床二期阶段的首创（First-in-class）小分子内皮素A受体（ETaR）拮抗剂，采用可生物降解的缓释玻璃体腔植入物（IVT）递送技术，主要用于治疗原发性开角型青光眼（POAG）和糖尿病性视网膜病变（DR），并具有向干性年龄相关性黄斑变性（AMD）扩展的潜力 4。此次收购发生在拜耳制药业务面临重大战略转型的关键节点。该公司的绝对核心产品、抗血管内皮生长因子（VEGF）重磅炸弹药物Eylea（阿柏西普）正面临严峻的专利悬崖，其生物类似药预计将于2026年底在全球主要市场大规模上市，同时罗氏（Roche）的双靶点药物Vabysmo（法瑞西单抗）也在持续蚕食其市场份额 8。在这一背景下，拜耳对Perfuse的收购标志着其眼科战略的根本性转变：从单纯依赖抗血管生成途径和降低眼压（IOP）的对症治疗，全面转向以逆转眼部缺血和实现神经保护为核心的“疾病修饰”（Disease-modifying）疗法 2。本报告将基于现有的临床数据、专利文献和市场动态，对此次数十亿美元级别的并购进行详尽的专业剖析，深入探讨PER-001所针对的病理生理机制、其活性药物成分（API）的化学分子架构与药效学特征、构筑极高商业壁垒的核心专利池、青光眼与视网膜血管疾病的竞争格局演变，并系统性地总结拜耳发起此次收购的深层战略动因。病理生理学范式转换：超越眼压控制的局限要准确评估PER-001的临床和商业价值，必须首先审视当前眼科核心适应症（特别是青光眼和糖尿病性视网膜病变）在标准治疗方案中存在的固有局限性。当前青光眼临床管理的瓶颈青光眼是一种进行性视神经病变，其病理特征是视网膜神经节细胞（RGCs）的加速凋亡和视网膜神经纤维层（RNFL）的进行性变薄，最终导致不可逆的视野丧失 3。作为全球第一大不可逆致盲眼病，青光眼目前影响着全球约7600至8000万人口，并且随着全球人口老龄化的加剧，预计到2040年这一数字将激增至1.12亿 3。在过去的数十年中，青光眼的唯一临床治疗靶点是降低眼内压（IOP） 14。尽管眼压升高是青光眼发病和进展的首要危险因素，但大量的临床流行病学数据表明，高达30%的患者在通过局部药物（如滴眼液）或微创青光眼手术（MIGS）将眼压控制在统计学意义上的“正常”或目标水平后，其视神经损伤和视野恶化仍在持续发生 13。这一普遍存在的临床困境迫使眼科界开始深入探索独立于眼压之外的青光眼神经退行性病变机制。目前的学术共识认为，眼部血管调节功能障碍以及由此引发的慢性眼部缺血，是导致视网膜神经节细胞（RGC）死亡的另一个核心驱动因素 16。在健康的眼部微环境中，血管自身的自动调节机制能够确保视神经乳头在全身血压或眼内压发生波动时，依然获得稳定的血液灌注。然而，在青光眼患者的眼球中，这种血管自动调节机制遭到破坏，导致视神经乳头处于慢性缺氧状态，进而引发氧化应激、炎症反应，并最终启动神经视网膜内的细胞凋亡级联反应 17。内皮素通路的病理学驱动作用在人体内，已知最强的内源性血管收缩剂是内皮素-1（ET-1），这是一种由21个氨基酸组成的多肽 7。多项独立的临床观察和基础研究一致表明，在青光眼、糖尿病性视网膜病变（DR）、视网膜静脉阻塞（RVO）和年龄相关性黄斑变性（AMD）等眼部缺血性疾病患者的眼内，ET-1的表达水平显著上调 3。 ET-1主要通过激活分布在视网膜和脉络膜微血管系统平滑肌细胞及周细胞上的内皮素A型（）受体，来发挥其强烈的血管收缩和促炎作用 7。《ET_A》受体的激活会启动Gq蛋白偶联信号传导级联，导致细胞内钙离子释放并引起持续的细胞收缩 20。在眼部病理环境中，ET-1的慢性升高会驱动一个多阶段的破坏性级联反应：在早期阶段，高水平的ET-1诱导严重的局部微血管收缩，导致眼部血流量急剧下降并破坏血管自动调节功能 16；在进入中期阶段后，由缺氧引起的局部缺血会触发强烈的炎症反应，导致RGC功能受损以及视野缺损的初步显现 7；在终末阶段，持续的缺血和微环境炎症最终导致不可逆的RGC凋亡、视网膜神经纤维层（RNFL）实质性变薄以及永久性的视力丧失 17。此外，ET-1还是神经血管病理学中的关键介质，能够进一步驱动新生血管的形成、血管渗漏以及组织纤维化 7。因此，通过高选择性地拮抗受体，治疗药物可以从源头上阻断这一病理级联反应，恢复正常的视神经乳头血流灌注，从而提供真正意义上的“疾病修饰”级神经保护——这是一种完全独立于房水动力学和眼压控制之外的全新机制 7。 PER-001的化学结构、物理化学特性与药效学分析 PER-001玻璃体腔植入物中的核心活性药物成分（API）是一种极具潜力、处于同类首创（First-in-class）地位的小分子内皮素受体拮抗剂，其通用名为Edonentan（在早期文献和化合物库中也被称为BMS-207940或化合物16a） 21。分子架构与化学特征 Edonentan最初是在针对心血管适应症和肿瘤学应用（如肺动脉高压和前列腺癌）的全身性内皮素拮抗剂药物化学研发项目中合成并表征的 21。该分子是早期内皮素拮抗剂结构演变的产物，经过极其精密的药物化学优化，旨在实现对目标受体的超高亲和力和卓越的选择性 21。 Edonentan的分子架构以一个中心联苯核心为基础 26。在这个联苯系统的一个苯环上，连接着一个高度功能化的氨磺酰基部分，该部分进一步与一个4,5-二甲基异恶唑环相连。这种结构基序在高效的受体拮抗剂中非常常见，因为它能够在空间构象上高度模拟内源性肽类底物的结合几何形状，同时赋予分子对酶促降解的强大抵抗力 26。联苯系统的另一侧则含有一个恶唑环，而一个体积庞大的N,3,3-三甲基丁酰胺侧链则为分子提供了必要的空间位阻和高度的脂溶性，使其能够深深锚定并稳定在受体跨膜结构域的疏水结合口袋中 26。根据计算得出的物理化学图谱，Edonentan的XLogP值为3.05，这表明该分子具有非常有利的脂溶性特征，不仅易于与细胞膜受体发生相互作用，而且能够长期、稳定地保留在疏水性的聚合物基质中而不易过快流失 21。此外，该分子拥有7个氢键受体、1个氢键供体，其拓扑极性表面积（TPSA）为118.04 ，这在小分子药物设计中属于高度优化的成药性参数 21。药效学特征与极端选择性优势将Edonentan与其他已上市的系统性内皮素拮抗剂（例如波生坦、马西腾坦或阿曲生坦）区分开来的最核心属性，是其前所未有的受体结合亲和力与极致的选择性图谱 20。体外药理学和结合动力学测定明确表明，Edonentan对受体的抑制常数（）达到了惊人的10 pM（皮摩尔级别） 22。更重要的是，它对受体的选择性比对受体的选择性高出80,000倍 27。这种极端的选择性在临床药理学上具有决定性的优势：虽然受体主要负责介导病理性的微血管收缩和细胞增殖，但受体则主要分布在内皮细胞上，并在生理上发挥着至关重要的保护作用。受体不仅负责促进循环中多余ET-1的清除，还介导一氧化氮（NO）和前列环素等血管舒张物质的释放 20。通过高选择性地避开并保留受体的功能，Edonentan能够在最大化其抗缺血疗效的同时，绝对不干扰机体天然的ET-1清除机制和内皮保护通路 20。对于将其应用于眼科缓释植入物的场景而言，皮摩尔级别的超高活性显得尤为关键。当药物在长达六个月的时间内从聚合物基质中缓慢扩散时，玻璃体腔和视网膜局部的药物浓度不可避免地会随着时间推移而下降 7。然而，正是凭借这种超高的结合亲和力，即使在局部游离药物浓度降至极低水平的药代动力学末期，也足以确保几乎所有靶向的受体依然处于完全饱和与被深度拮抗的状态 27。给药系统：PLGA玻璃体腔植入物工程全身性（如口服）给予强效内皮素拮抗剂往往会引发显著的不良反应，包括体循环低血压、全身性水肿以及具有剂量限制性的肝毒性。这种肝脏毒性是该类药物众所周知的类别效应，以至于FDA要求对波生坦和马西腾坦等口服药物实施极其严格的风险评估与缓解策略（REMS）计划 20。为了完全规避全身毒性，并精确地在病理部位（眼底）实现高浓度、高持久性的药物覆盖，Perfuse Therapeutics将PER-001精心设计为一种局部起效的、可持续释放的玻璃体腔（IVT）可生物降解植入物 7。该递送载体采用了聚乳酸-羟基乙酸共聚物（PLGA），这是一种在制药工业中经过高度验证、具有卓越生物可降解性和生物相容性的聚合物基质 7。PLGA技术在眼科领域拥有丰富的临床应用历史，它也是其他几款取得巨大商业成功的眼科缓释产品（例如地塞米松玻璃体腔植入物Ozurdex）的基础递送基质 7。 PER-001植入物的物理规格经过了高度的临床实用性优化。其长度仅为4.0毫米，总体积微乎其微，仅为0.36微升 7。该植入物通过一个带有滞留线的微创、一次性25G预装载针头施涂器进行注射，以确保药物能够被精确且安全地沉积在玻璃体腔的特定区域 7。注射入眼内后，高密度的PLGA基质会在玻璃体腔的弱水性环境中缓慢发生水解，从而以受控的稳态速率释放出嵌入其中的Edonentan分子。广泛的临床前和临床药代动力学数据证实，这种独特的配方能够维持长达六个月的治疗性药物水平。这一突破从根本上颠覆了现有的治疗范式，将目前青光眼患者每天必须进行的频繁滴眼治疗，或是视网膜疾病患者每月必须忍受的眼内注射，彻底转变为极其便捷的每年仅需两次的常规干预 4。临床疗效与安全性重磅数据：1/2a期试验深度分析拜耳为Perfuse Therapeutics给出的高达24.5亿美元的并购估值，在很大程度上是基于PER-001在1/2a期临床试验中产生的具有颠覆性意义的数据集 1。对这些数据的深入解析，揭示了为何该资产被业内公认为青光眼治疗史上首款具有真正“疾病修饰”潜力的革命性疗法。原发性开角型青光眼（POAG）队列的疗效突破针对青光眼的1/2a期临床试验是一项多中心、随机、双盲（患者与阅片中心双盲）对照研究，旨在评估低剂量和高剂量PER-001植入物相对于假手术对照组在24周（6个月）内的安全性、耐受性和初步疗效 4。这项试验设计中最关键的一点是：所有入组患者均为患有轻至中度进行性青光眼的患者，并且在整个试验期间，他们被要求继续使用现有的标准化降低眼压（IOP）治疗方案。这意味着，在试验中观察到的由PER-001带来的任何结构或功能获益，都绝对是附加的，且完全独立于眼压调节途径之外 4。该试验在三个决定新药获批的核心注册临床终点上（眼部血流、解剖结构和视觉功能），均取得了具有统计学意义和显著临床价值的改善。 1. 眼部血流灌注的全面恢复血管灌注受损被认为是引发青光眼缺血性级联反应的始动因素 7。通过使用激光散斑血流成像图（LSFG）测量平均模糊率（MBR），研究人员发现，给予PER-001治疗后，患者视神经乳头组织的血流出现了快速且具有临床意义的显著增加 4。在注射后的第一周，就可以观察到血流的显著改善，并且这种改善在两个剂量组中都稳定地维持到了第24周试验结束时 4。这一强有力的数据在人体内提供了该药物作用机制的终极验证——证明局部的受体拮抗能够成功且持久地逆转视神经缺血 31。 2. 解剖结构的再生（视网膜神经纤维层改善）在青光眼的病程中，视神经的结构性衰退传统上是通过光学相干断层扫描（OCT）测量视网膜神经纤维层（RNFL）的厚度来进行量化的 4。参与本试验的患者在入组前均有明确记录的进行性结构衰退病史，其历史RNFL变薄斜率平均差于或等于-0.92微米/年 17。然而，在接受PER-001治疗24周后，治疗组患者的结构恶化轨迹被彻底逆转：低剂量队列：表现出RNFL厚度平均增加**+7.7微米/年** 4。高剂量队列：表现出RNFL厚度平均增加**+2.4微米/年** 4。假手术对照组：结构继续快速恶化，表现出RNFL厚度平均减少**-6.8微米/年** 4。 RNFL变薄的彻底逆转，标志着青光眼临床研究中一个史无前例的突破。这不仅表明RGC的凋亡进程被有效中止，更暗示了受损神经元细胞结构的潜在修复与再生。 3. 视觉功能的显著提升任何眼科治疗的最终诉求都在于保留或恢复患者的视觉功能，这在临床上通常通过视野平均缺损（VF MD）这一指标进行量化评估 4。入组患者的历史视野进展斜率在-1.32至-0.30 dB/年之间，表明其视力处于持续且稳定的丧失过程中 17。在施用PER-001后，视觉功能实现了极其显著的改善：高剂量队列：实现了**+1.5 dB/年**的功能改善斜率 4。低剂量队列：实现了**+1.1 dB/年**的功能改善斜率 4。假手术对照组：视力继续以**-1.2 dB/年**的速率加速丧失 4。结构与功能的高度相关性验证在2025年视觉和眼科研究协会（ARVO）年会上展示的最具科学说服力的发现，是PER-001所带来的结构改善与功能改善之间存在的高度相关性。统计学回归分析表明，RNFL厚度的增加与VF平均偏差的改善之间呈现出强烈的线性关系，其皮尔逊相关系数（Pearson Correlation Coefficient）高达0.721（） 4。这一严密的统计学相关性无可辩驳地证实，患者所报告的功能性视力获益是直接源于客观的视神经解剖学修复。这一论据坚如磐石地确立了PER-001作为青光眼领域首个真正的疾病修饰剂的历史地位 14。表 1：PER-001针对青光眼1/2a期试验的核心疗效与安全性数据摘要 4。糖尿病性视网膜病变（DR）队列的疗效验证与青光眼试验同步，Perfuse Therapeutics还对患有糖尿病性视网膜病变（DR）的患者进行了PER-001的临床评估 5。DR是糖尿病的严重微血管并发症，其病理驱动因素包括内皮细胞损伤、周细胞丢失，以及随之而来的黄斑缺血和微血管渗漏 12。针对DR的2a期试验数据同样印证了在青光眼队列中观察到的巨大成功。在六个月的随访节点，PER-001治疗不仅改善了视网膜的结构完整性，还显著提升了视觉功能：功能性获益：接受治疗的患者在低亮度对比敏感度方面经历了具有临床意义的改善。在第20周测量时，高剂量组平均改善了+0.9 dB，低剂量组平均改善了+0.65 dB 12。结构性修复：超广角荧光素血管造影（UWFA）结果客观显示，PER-001成功逆转了结构性微血管损伤。与对照组病情持续恶化形成鲜明对比的是，PER-001治疗组在两个剂量下均显示出黄斑缺血指数的改善、黄斑渗漏总量的减少，以及黄斑区微动脉瘤绝对数量的显著降低 7。卓越的安全性与耐受性图谱任何眼内玻璃体腔植入物的临床生命力都紧密维系于其安全性图谱。在这两项针对青光眼和DR的独立临床试验中，单次注射PER-001在长达24周的观察期内均展现出了极佳的安全性和高度的患者耐受性 4。这种精密的局部递送系统成功地绕过了口服内皮素拮抗剂所带来的所有全身性不良事件负担 7。眼部不良事件极其轻微且罕见。在接受活性植入物治疗的27名患者中，仅有两例被判定为与药物相关的不良事件——两者均报告为轻度的玻璃体飞蚊症，且均在无需任何医疗干预的情况下自发消退 4。最为关键的是，在整个临床试验期间，完全没有发生任何眼内炎、严重的眼内炎症反应或视网膜血管炎的报告 4。患者的最佳矫正视力（BCVA）和眼内压在整个试验过程中保持高度稳定，进一步证实了该植入物在物理层面上没有对眼部组织造成机械性损伤，也没有诱发任何继发性的高眼压反应 17。核心专利池与知识产权护城河解析在制药行业的并购估值模型中，目标公司知识产权（IP）组合的强度和生命周期是决定交易对价的核心基石 33。鉴于Edonentan（BMS-207940）的原始分子骨架是在二十多年前合成的，涵盖该母体分子的底层“物质组合物”（Composition-of-matter）专利很可能已经过期 21。为了构筑一个坚不可摧且持久的商业垄断壁垒，并使其完全配得上拜耳24.5亿美元的天价收购，Perfuse Therapeutics精心构建了一个高度复杂且精密的“二级”专利网络。该网络精准地聚焦于特殊药物制剂、创新递送系统以及最具价值的固态化学晶型专利 35。制剂工艺与缓释递送专利保护PER-001商业价值的基础层知识产权，主要涉及特定活性成分与实现眼部长期缓释所需的精细可生物降解基质的完美结合。例如，专利US11786510B2及其国际同族专利WO2022232588A1（题为《用于治疗眼部疾病的药物组合物和玻璃体内药物递送系统》），以极具排他性的权利要求，明确保护了将内皮素受体拮抗剂（特别指定为Edonentan）包埋在专为玻璃体腔注射设计的固体、半固体或可固化植入物中的全部技术方案 35。这些制剂专利的保护范围不仅宽泛，而且深入到PLGA基质的具体物理化学参数。权利要求中详细限定了乳酸与羟基乙酸的精准共聚比例、聚合物的特定分子量范围，以及为实现在100至180天（6个月）的时间跨度内，以靶向的皮摩尔浓度稳态释放Edonentan所必需的确切载药量浓度 23。通过对这种高度特定的释放动力学和植入物物理组成进行专利卡位，Perfuse非常有效地封死了任何潜在竞争对手试图将Edonentan开发成眼科缓释剂型的后路 35。固态化学与多晶型专利护城河然而，真正让这个IP护城河固若金汤的，是专利公开号为US20230105507A1的文件。该专利精准保护了活性药物成分特定且高度稳定的结晶多晶型（Polymorph） 23。在制药生命周期管理（Lifecycle Management）中，多晶型专利被称为“常青树战略”（Evergreening）。因为同一个小分子药物可以结晶成不同的结构形态，而这些形态直接决定了药物的溶解度、稳定性以及体内释放曲线等关键药学指标。如果不使用特定的晶型，仿制药厂商根本无法复现原研药的缓释效果。 Perfuse Therapeutics的科学家成功开发并申请专利了一种被称为**无水结晶形式4（Anhydrous Crystalline Form 4）**的高度稳定固态分子构型 35。该专利强力主张并保护任何其中该化合物以晶型4存在的重量百分比达到90%以上的组合物 35。在法律和科学鉴定层面，该多晶型通过其独特的X射线粉末衍射（XRD）图谱进行了严格定义，其特征在于存在衍射角（）为、和的标志性吸收峰 35。此外，通过差示扫描量热法（DSC）分析确定，该特定晶型具有约$163^\circ\text{C}$的确切熔化温度（）特征 35。超长市场独占期预判这一系列制剂工艺和多晶型专利的申请时间相对较晚，其优先权日期可追溯至2021年4月，并在2022年和2023年密集提交和公布 35。按照全球标准的自申请日起计算20年的专利保护期原则，除非遭遇极其罕见且极难成功的专利无效挑战，拜耳完全有理由预期，保护PER-001植入物核心商业利益的知识产权池将坚挺地维持效力直至2041年底或2042年 35。这条长达十几年的独占期跑道对拜耳而言具有致命的吸引力，它确保了该药物能够在没有任何仿制药价格战干扰的情况下，为一个长周期的、极高毛利率的重磅炸弹产品线源源不断地创造现金流。竞争格局的深度重塑与靶向缺血的新蓝海要彻底理解拜耳为何愿意为Perfuse支付巨大的并购溢价，必须将PER-001置于当前青光眼和视网膜血管疾病市场广阔的竞争动态中进行审视 1。青光眼市场：深陷同质化红海的困境当前的POAG（原发性开角型青光眼）治疗市场可以说是一个高度拥挤且同质化的红海，所有现行疗法的唯一核心诉求依然停留在降低眼内压这一单一维度上 14。市场的主导地位被局部使用的前列腺素类似物（PGAs）滴眼液所占据，如拉坦前列素、曲伏前列素和比马前列素（艾伯维旗下的Lumigan） 37。即便是近期的所谓“创新”产品，也未能脱离降眼压的窠臼。例如，博士伦（Bausch & Lomb）推出的Vyzulta（拉坦前列素布诺）仅仅是通过增加一氧化氮（NO）供体机制，来略微增加通过小梁网的房水流出量而已 37。在给药系统创新方面，各大公司的研发重点是将每天点滴的眼药水转化为可显著提高患者依从性的缓释植入物 38。Glaukos公司在2023年底获得了FDA的批准，推出了一款名为iDose TR的钛金属前房内曲伏前列素植入物，该产品可延长降眼压药物的释放时间 38。同样，艾伯维（AbbVie）也正在积极推广其可生物降解的比马前列素植入物Durysta 38。在研发管线中，还包括Ocuvex正在向FDA重新提交的新药申请产品PDP-716（一种缓释溴莫尼定剂型），以及Qlaris Bio的早期候选药物 37。然而，一个残酷的临床现实是：上述所有已获批疗法或处于后期的管线产品，无一例外地都未能解决青光眼底层潜在的缺血和神经退行性病理学根源14。它们仅仅是针对一个极其复杂的神经血管综合征提供的物理机械性（降压）解决方案。虽然像通过间充质干细胞再生小梁网等先进的细胞疗法正处于临床前和早期临床开发阶段，但距离真正的商业化落地至少还有10到15年的漫长周期 38。在这样的背景下，凭借其成功逆转视神经缺血并切实修复视网膜神经纤维层（RNFL）的过硬临床数据，PER-001在这个市场中显得鹤立鸡群，处于绝对的超然地位。它是目前全球范围内唯一一款拥有确凿人体临床验证数据支持的、独立于眼压之外的疾病修饰性神经保护剂 14。这一独特属性赋予了拜耳在青光眼“疾病修饰”领域的绝对垄断地位——这一细分市场直接针对数以千万计在眼压控制下依然走向失明的患者，其背后是一个巨大且完全未被满足的医疗需求蓝海 13。表 2：不断演进的青光眼核心治疗管线与竞争格局对比 4。视网膜血管疾病市场：陷入重围的Eylea特许经营权如果说青光眼代表着一个通过疾病修饰手段开启的广阔增量市场，那么在拜耳目前的内部战略版图中，最紧迫的防御性诉求则集中在视网膜血管疾病（尤其是湿性AMD和糖尿病性视网膜病变）市场 9。历史上，拜耳的制药部门在很大程度上依赖于Eylea（阿柏西普）。这是一款由拜耳与再生元（Regeneron）联合开发的强效抗VEGF药物，在其鼎盛时期，全球峰值销售额曾逼近95亿美元的惊人高度 9。然而，这一曾经坚不可摧的特许经营权目前正遭受来自两个方向的致命夹击：生物类似药的断崖式冲击：保护标准2毫克剂型Eylea的核心专利即将到期或已经失效 8。在经历了旷日持久的专利诉讼之后，再生元和拜耳与一众虎视眈眈的生物类似药制造商（包括Alvotech/Teva的AVT06、诺华旗下的Sandoz、Formycon以及韩国的Celltrion）达成了妥协性定居协议。这些协议为生物类似药在2026年全面涌入全球主要市场铺平了道路 8。Celltrion和Alvotech均已蓄势待发，准备在2026年第四季度依据FDA的批准正式推出其低价位的生物类似药，这无疑将触发拜耳传统Eylea收入的断崖式雪崩 8。下一代双靶点竞品的强力挤压：罗氏（Roche）凭借其推出的Vabysmo（法瑞西单抗）——一种能够同时靶向抑制VEGF和血管生成素-2（Ang-2）的双特异性抗体，在极短的时间内成功抢占了大量市场份额（单年销售额已达43亿美元） 10。Vabysmo的核心竞争优势在于其卓越的持久性，它允许部分患者的给药间隔延长至长达四个月，相比之下，标准Eylea以及诺华较老的Lucentis等药物通常需要每月或每两月进行一次繁琐的眼内注射 11。为了应对罗氏的攻势，拜耳和再生元联手推出了Eylea 8mg（高剂量版本），旨在对标Vabysmo长达四至五个月的给药间隔 11。在名为QUASAR的III期临床试验中，确实有超过60%的RVO患者在使用Eylea 8mg时能够在四个月的间隔期内维持病情稳定 42。然而，即便不断增加抗VEGF药物的剂量，其疗法在临床上依然面临着无法逾越的机制性天花板。市场调研数据冷酷地指出，大约43%在接受连续抗VEGF治疗的患者仍会出现突破性的视网膜积液或眼底出血；更糟糕的是，高达79%的临床医生承认，他们的患者在接受长期抗VEGF治疗后，极难长期维持早期获得的视力改善 44。从病理学角度来看，抗VEGF疗法仅仅是在治疗下游的病理症状（如新生血管渗漏），却对导致疾病的上游根本原因（慢性视网膜缺血）束手无策 13。PER-001的出现，直接填补了这一病理机制上的巨大空白。通过完全独立于VEGF通路之外的机制，PER-001能够从源头上减轻视网膜缺血并逆转结构性渗漏。在未来的临床布局中，PER-001不仅可以作为早期DR患者的独立单药疗法，更有极大潜力成为Eylea 8mg的强效辅助治疗方案，用于攻克那些对抗VEGF产生耐药性的晚期复杂病例 12。表 3：视网膜血管疾病领域的竞争格局与抗VEGF困境对比 10。并购的深层战略动因逻辑透过表象，拜耳对Perfuse Therapeutics的收购不仅是一次填补管线的常规操作，更是一堂融合了紧急防御需求与长期进攻性增长抱负的经典战略企业发展课 2。正如拜耳制药业务拓展与许可全球主管所阐述的那样，此次收购与公司致力于构建强大、具有跨时代意义的下一代眼科产品管线的宏伟承诺实现了天衣无缝的契合 1。支撑这笔24.5亿美元天价估值的战略动因，可以系统地归纳为以下四个核心支柱：1. 填补Eylea断崖式下跌造成的巨大收入鸿沟面对拜耳财报中核心抗凝血药物Xarelto（拜瑞妥）持续受到仿制药侵蚀的残酷现实，再加上Eylea在2026年第四季度即将迎来的生物类似药专利悬崖，拜耳的首席财务官及其制药部门最高管理层正承受着引入全新重磅资产的空前压力 9。尽管拜耳在肿瘤学领域的新型资产（如Nubeqa以及内部研发的KRAS/PRMT5抑制剂项目）表现出色，但肿瘤药物通常只针对高度细分、碎片化的目标患者群体 9。相比之下，PER-001横跨了青光眼和DR这两个拥有数千万患者群体的“超级重磅炸弹”适应症。它提供了一条高度可信且极具爆发力的商业变现路径，能够强有力地抵消拜耳即将面临的传统产品收入急剧萎缩 3。2. 引领治疗范式向“疾病修饰”维度跨越拜耳的管理层极其敏锐地认识到，在一个日趋拥挤且高度同质化的市场中，仅仅在“降低眼压”或“抑制VEGF”上进行微小的渐进式改良，其商业回报正呈现边际递减的趋势 43。通过收购业内唯一一款经过严格临床证实、能够通过非IOP依赖性机制逆转视神经损伤并实质性改善视野的药物，拜耳瞬间在整个青光眼赛道上实现了对竞争对手的降维打击 3。拥有推广一款“疾病修饰”（Disease-modifying）疗法的特权——这个概念此前几乎专属用于描述革命性的肿瘤或神经系统药物——将赋予拜耳在未来定价谈判中极高的话语权，并有能力在眼科界彻底确立一套全新的护理与治疗金标准 4。3. 通过双重验证的机制与平台大幅降低临床开发风险尽管PER-001在眼科的应用是极其新颖的，但从药物开发科学的角度来看，其底层组件的风险已被极大程度地稀释。首先，内皮素拮抗剂是一个在生物学上经过几十年深入研究和验证的成熟通路，其在治疗肺动脉高压（PAH）等全身性疾病中积累了如山的临床数据 17。其次，活性分子Edonentan本身也是一个物理化学属性被极度了解的成熟化合物 21。最后，其搭载的PLGA聚合物基质递送系统更是业界公认的黄金标准，与在全球数百万次眼内注射中安全使用的递送系统（如Ozurdex）在材料学上毫无二致 7。 Perfuse Therapeutics的绝妙之处在于：将一个被充分验证的生物学机制与一个被充分验证的递送载体巧妙结合，从而以远低于早期生物技术资产常规极高折损率的风险，硬生生“拼装”出了一个具有重磅潜力的全新药物。在1/2a期试验中观察到的近乎完美的安全性图谱——最显著的标志是眼内严重炎症记录保持为零——无疑为这一极低的去风险化（De-risked）投资模型提供了最强有力的背书 4。4. 俘获具有平台级延展价值的缓释递送技术在这笔交易中，拜耳获得的绝不仅仅是PER-001这一个孤立的资产。更具长远战略意义的是，拜耳顺势将Perfuse专有的玻璃体腔持续缓释平台技术完整地收入囊中 3。拜耳可以利用这项世界顶级的PLGA高分子工程技术，为其自身正在研发的其他内部管线项目开发连续释放制剂。例如，拜耳可以尝试将其应用于未来的抗VEGF分子，创造出超长效的竞品；或者，拜耳可以将自身管线中原本口服的神经保护性可溶性鸟苷酸环化酶激活剂（如runcaciguat），完美整合到这种局部长效缓释植入物中，从而衍生出一个庞大的、具有主导地位的眼科缓释生态系统 43。未来临床管线推进展望在此次收购最终通过标准的反垄断审查并获得Perfuse股东的正式批准后，拜耳预计将利用其庞大的全球研发资源，极其激进地全速推进PER-001的后续临床开发步伐 2。在即刻执行的短期规划中，拜耳将主导针对青光眼适应症的、具有注册关键性意义的2b/3期临床试验，该项目预计将于2025年下半年正式启动 4。考虑到在2a期试验中，结构性RNFL修复与功能性VF视力提升之间展现出了极为强悍且极其罕见的线性相关性，拜耳的医学事务团队极有可能会采用创新的自适应临床试验设计（Adaptive Trial Design），以便将这份2b期临床数据直接定位为支持未来全球监管注册（NDA）所需的两项关键临床研究之一，从而大幅缩短上市时间窗口 14。与此同时，预计拜耳将依托其在全球视网膜专家网络中深厚的人脉资源和庞大的临床试验基础设施，将针对糖尿病性视网膜病变（DR）的患者队列迅速推进至更大规模的多中心关键性试验阶段 3。此外，正如Perfuse原管理层此前公开阐明的那样，鉴于PER-001靶向的是导致多种眼病的底层“缺血性”病理基础，这为将其临床探索范围迅速扩展到干性年龄相关性黄斑变性（AMD）提供了极其坚实的科学依据。在这个缺乏有效治疗手段、且神经血管保护需求迫在眉睫的灾难性致盲疾病领域，PER-001同样具备改变游戏规则的巨大潜力 6。结论总而言之，拜耳对Perfuse Therapeutics的收购并非一次简单的资产扩充，而是一次能够从根本上重塑其在全球眼科领域未来十年战略轨迹的史诗级商业操作 1。在Eylea专利悬崖即将引发剧烈收入震荡的严峻生存挑战下，拜耳摒弃了在旧有赛道上的微创新，选择果断出击，将一款极具颠覆性和范式转换意义的核心资产一举拿下 8。通过其高活性的专属核心成分Edonentan（BMS-207940），PER-001像一把手术刀般精准切入了神经血管眼科疾病底层的缺血病因学 7。借助高度精密工程化的六个月长效缓释PLGA植入物技术，该疗法通过强效拮抗受体，成功地在源头上斩断了缺氧、炎症和神经细胞凋亡的死亡循环 7。其产出的临床数据具有划时代的历史意义：它是人类眼科史上首个在青光眼患者群体中，证明能够产生强烈的、具有统计学意义的解剖学结构修复（RNFL厚度再生）和视觉功能恢复（视野偏差改善）双重逆转的革命性疗法 4。在坚固的多晶型专利和聚合物配方专利长达数十年（持续至2040年代）的铁壁保护下，PER-001已做好充分准备，在“疾病修饰”级青光眼这一广阔的蓝海市场中建立起绝对的长期垄断霸权 35。同时，它为治疗糖尿病性视网膜病变提供了一条截然不同于VEGF的全新通道，直击当前市场主导者无法克服的机制软肋 11。归根结底，这笔高达24.5亿美元的战略并购，不仅为拜耳构筑了一道足以抵御专利悬崖狂风暴雨的坚固防御墙，更赋予了整个组织在未来几十年内，在全球眼科治疗标准制定上绝对的话语权和进攻性主导地位。Works cited Bayer to acquire Perfuse Therapeutics for $2.45B, accessed May 6, 2026, https://breakingthenews.net/Article/Bayer-to-acquire-Perfuse-Therapeutics-for-dollar2.45B/66228587 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- Eylea, accessed May 6, 2026, https://ophthalmology.bayer.com/sdc Bayer Accelerates Pharma Growth on High-Value Portfolio, accessed May 6, 2026, https://www.bayer.com/en/us/news-stories/accelerating-pharma-growth-on-high-value-portfolio Bayer's strongest-ever pharma portfolio and promising pipeline drive future growth, accessed May 6, 2026, https://www.bayer.com/media/en-us/bayers-strongest-ever-pharma-portfolio-and-promising-pipeline-drive-future-growth/ Glaucoma | Clinical | Ophthalmology Times Europe, accessed May 6, 2026, https://europe.ophthalmologytimes.com/clinical/glaucoma Macitentan: First Global Approval - ResearchGate, accessed May 6, 2026, https://www.researchgate.net/publication/259115027_Macitentan_First_Global_Approval Endothelin: 30 Years From Discovery to Therapy | Hypertension, accessed May 6, 2026, https://www.ahajournals.org/doi/10.1161/hypertensionaha.119.12105 Bayer to Acquire Perfuse Therapeutics, Gaining Anti-VEGF Sustained-Release Formulation, accessed May 6, 2026, https://www.geneonline.com/bayer-to-acquire-perfuse-therapeutics-gaining-anti-vegf-sustained-release-formulation/ Bayer to buy Perfuse Therapeutics in up to $2.45 billion deal By Reuters - Investing.com, accessed May 6, 2026, https://www.investing.com/news/stock-market-news/bayer-to-buy-perfuse-therapeutics-in-up-to-245-billion-deal-4661845

2026-05-06

·汕头上市公司发展促进会

会员动态 | 泰恩康创新药CKBA软膏正式启动成人白癜风Ⅲ期临床试验

头条月报｜4月泰恩康创新药CKBA软膏正式启动成人白癜风Ⅲ期临床试验 4月16日，泰恩康子公司江苏博创园生物医药科技有限公司研发的1类创新药CKBA软膏，已顺利完成与国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的Ⅱ期临床试验结束/Ⅲ期临床试验启动前会议沟通，正式启动成人非节段型白癜风确证性Ⅲ期临床试验。 CKBA是上海交通大学王宏林团队从乳香天然产物修饰而来的创新小分子，是一种全新靶点（First-in-Class，靶向ACC1/MFE-2）的免疫调节剂，而非传统的强效免疫抑制剂，是全球首个靶向T细胞脂肪酸代谢通路的创新小分子。CKBA分子可剂量依赖性调控致炎T细胞中长链脂肪酸在过氧化物酶体/线粒体中的代谢，具有较好的抗炎、免疫调节活性。炎症细胞因子与多种皮肤病的发病机制密切相关。自身反应性CD8+ TRM细胞产生IFN-γ杀伤黑素细胞已是白癜风发生发展免疫学机制的学界共识，研究显示CKBA分子可抑制naive CD8+ T细胞向Tc1细胞分化，显著抑制IFN-γ产生。 Ⅱ期临床试验研究显示，CKBA软膏安全性良好，无传统免疫抑制剂常见的皮肤萎缩、毛细血管扩张等严重副作用，为需长期治疗的白癜风患者提供了更安全的选择。本次成人白癜风Ⅲ期临床试验为多中心、随机、双盲、平行、溶媒对照后拓展治疗研究，由国内顶尖白癜风诊治专家、杭州市第三人民医院皮肤病研究所所长许爱娥教授担任主要研究者（Leading PI）。试验将在全国多家三甲医院同步开展，旨在全面评估CKBA软膏治疗18-65岁非节段型白癜风患者的有效性与长期安全性。除成人白癜风外，CKBA软膏研发管线正全面推进：儿童白癜风适应症II期临床试验正积极筹备伦理审核与患者入组；玫瑰痤疮适应症已进入II/III期无缝适应性临床试验，且IIa期研究已完成首例受试者入组。本次Ⅲ期临床启动，是CKBA软膏研发进程的重要里程碑。泰恩康将稳步推进临床研究工作，加快成果转化，致力于为白癜风患者提供安全有效的创新疗法，不断提升核心竞争力与可持续发展能力。 01 泰恩康CKBA生产基地开工 CKBA开启产业化进程 4月8日，泰恩康CKBA产品生产建设项目（以下简称“CKBA项目”）奠基仪式在汕头龙湖万吉工业区隆重举行。汕头上市公司发展促进会会长汤典勤、汕头市工商联主席黄俊辉、地方企业代表以及泰恩康董事长兼总经理郑汉杰、副董事长孙伟文等领导嘉宾共同出席奠基动工仪式，见证这一具有里程碑意义的重要时刻。汕头上市公司发展促进会会长汤典勤在致辞中指出，泰恩康是汕头上市公司“守正创新、实业报国”的生动典范，今天奠基的CKBA项目不仅是泰恩康布局一类创新药、抢占生物医药前沿赛道的关键一步，更是汕头大健康产业向高端化、创新化迈进的重要里程碑。随后，泰恩康董事长兼总经理郑汉杰介绍，CKBA乳膏是全球首创、中国原研的1类创新药，拥有中国、美国、日本、欧盟等全球发明专利授权，靶点机制国际领先。它主要用于白癜风等免疫性皮肤病治疗，将有效填补国内临床治疗空白，为千万白癜风患者带来安全、有效、可及的全新治疗方案。 CKBA项目总占地面积11亩，总建筑面积2.3万平方米，建设期18个月。泰恩康将以高标准建设、高效率推进、高质量投产为目标，严把安全关、质量关、环保关，确保项目早日竣工投产。CKBA项目建成后，将成为年产50万支CKBA乳膏的智能化生产基地，让中国原研创新药惠及万千患者。同时，该项目将吸引众多高层次人才落户汕头，为汕头生物医药产业升级注入强劲动力。泰恩康CKBA产品生产建设大楼效果图 02 跨国药企AFT与EDGE公司董事长到泰恩康制药厂考察交流 4月22日，在新西兰与澳大利亚双重上市的跨国药企AFT与EDGE制药集团董事长一行莅临广东泰恩康制药厂有限公司进行实地考察与交流。泰恩康董事长郑汉杰、海外事业部总监郑盈盈等公司高层热情接待了远道而来的外国客户。 AFT与EDGE制药集团董事长一行参观了泰恩康制药厂质量控制实验室以及研发中心，并实地观摩了药品从原料到成品的全链路生产过程。在随后举行的座谈会上，三方围绕泰恩康自主研发的核心品种进入澳大利亚和欧洲市场的合作路径，展开了务实、高效的会谈。会上客户深入了解了泰恩康的创新药产品和独家品种，并逐一梳理了目标市场的注册法规、临床数据要求等关键问题，并就多项合作达成共识。与会各方表示，将加快推进前期准备工作，力争尽早推动泰恩康自研药品在发达国家市场实现实质性的突破。此次交流，标志着泰恩康的国际化战略迈出了坚实一步。泰恩康将以高效的执行能力，全方位支持合作伙伴，确保各项合作高效推进、快速落地。泰恩康将持续在创新研发投入、质量管理等维度发力，加速实现自研药品在发达国家市场“从0到1”的关键突破，为泰恩康的全球化发展注入强劲动力，并将中国自研高品质药品推向世界舞台，助力中国医药品牌走向全球。 03 泰恩康子公司山东华铂凯盛收到马昔腾坦片《药品注册证书》近日，泰恩康全资子公司山东华铂凯盛生物科技有限公司收到国家药品监督管理局签发的马昔腾坦片《药品注册证书》。马昔腾坦是一种内皮素受体拮抗剂，该药最早由 Actelion Pharmaceuticals研发，于 2013 年获 FDA 批准上市。2017 年，马昔腾坦原研药在中国获批上市，用于治疗肺动脉高压，以延缓疾病进展。经查询国家药监局网站数据，截至目前，马昔腾坦片在国内有 8 家企业获得药品注册批件。肺动脉高压患者曾长期受困于沉重的用药负担，而马昔腾坦片《药品注册证书》的获批，意味着更多患者将有机会以更低的成本用上好药，重拾健康的希望。此次获批是泰恩康在高端仿制药领域研发实力的有力证明，为后续复杂制剂及创新药的开发积累宝贵的经验。 04 安徽泰恩康收到吡仑帕奈片《药品注册证书》近日，安徽泰恩康制药有限公司收到国家药品监督管理局签发的吡仑帕奈片《药品注册证书》。吡仑帕奈片是一种高选择性、非竞争性的 AMPA 型谷氨酸受体拮抗剂，通过抑制突触后 AMPA 受体谷氨酸活性，减少神经元过度兴奋，达到预防和治疗癫痫疾病的目的，用于成人和 12 岁及以上儿童癫痫部分发作患者（伴有或不伴有继发性全面发作）的辅助治疗。吡仑帕奈片原研由日本卫材制药公司开发，于 2012 年获得美国食品药品管理局（FDA）批准上市，2019 年 9 月进口我国，属于我国《麻醉药品和精神药品管理条例》规定的第二类精神药品。经查询国家药监局网站数据，截至目前吡仑帕奈片在国内有 9 家企业获得药品注册批件。作为第二类精神药品，吡仑帕奈片技术壁垒高、审批门槛严，此次获批充分体现了泰恩康在高端仿制药及特殊药品领域的研发注册综合实力，进一步丰富了其在中枢神经系统疾病治疗领域的产品矩阵。 05 泰恩康第七届演讲力培训在南京圆满举办人才兴则企业兴，人才强则企业强。4月24日至27日，泰恩康“第七届演讲力培训”在南京圆满举办。来自泰恩康三终端部、销售部以及全国各省的代理商齐聚一堂，共同参与为期四天的学习与实战演练，锻炼表达技巧，提升演讲能力。学员们参观安徽泰恩康培训首日，全体学员首先参观了安徽泰恩康制药有限公司，实地了解药品的生产流程与质量管控体系。随后，大家前往酒店参加产品知识的系统培训，为演讲能力的提升筑牢产品知识基础。4月25日至27日，“泰恩康第七届演讲力培训”正式拉开帷幕。课程内容涵盖了培训师角色认知、萃取建模、演讲表达、互动控场等系统内容，并设置了试讲与考核环节。四天的课程紧凑而充实，学员们在理论学习中汲取演讲方法，在实战演练中反复打磨表达技巧，在一次次登台中完成从“敢讲”到“讲好”的蜕变。本届演讲力培训特别强化了互动与实训，各地区营销精英分组PK，人人登台演讲，促理论转实操。此举既提升了团队的凝聚力，也锻炼了每位学员的临场反应能力、语言组织能力与表达感染力，增强了学员们的演讲实战能力和业务能力。考核结束后，各部门总监为学员们颁发了结业证书。泰恩康副总经理孙涛在总结中勉励大家：“人生需要掌握多项技能，如果每项技能都做到该领域的前25%，多项技能的叠加将让你超越大多数人。而演讲力，正是其中最重要的技能之一。”他希望大家以此次培训为契机，持续精进，成为更优秀的泰恩康人。泰恩康副总经理孙涛作总结发言此次培训是培养与锻炼泰恩康各部门成员演讲能力、沟通协调能力、逻辑分析能力的宝贵学习机会。全体学员积极参与、主动思考，并将所学知识应用到工作中，切实提高市场开拓能力。未来，泰恩康将继续以培训促成长、以实战炼精兵，让每一位员工在赋能中成长，为企业的高质量发展注入源源不断的人才动力。

2026-05-05

·空之客

【医苑观畴】2026年一季度海外药企进展更新：强生JNJ

1 整体表现 JNJ在Ustekinumab专利悬崖的巨大冲击下，业绩持续保持坚挺，给予了市场巨大信心，市值已经创下新高最高达$580b。医药板块看起来比器械还是更快走出低迷，收入同比增速持续回暖、本季度增长11.2%，利润也维持一定的成长，而器械还处于收入增速10%以下、利润波动的泥潭，这也解释了股价的大幅新高。自从确定专利悬崖冲击基本上扛过去之后，公司的信心与日俱增，看到一季度持续走稳，2026年指引则继续加码，收入的中位预期增长6.1%、全年收入绝对值正式突破$100b大关，EPS的中位预期增长7.1%。 2 已上市产品 JNJ确实创造了医药史上难得一见的奇迹，在公司第一大品种在专利悬崖中遭受暴击的情况下，仍能稳住阵脚，业绩还在持续增长。凭借11个产品两位数增速和28个产品年销售过$1b的强势驱动，一季度医药板块收入同比增长7.4%，而事实上如果不考虑Ustekinumab单季带来将近$1b缺口和540bp增速逆风，同比增速将是恐怖的16.6%，从下图除Ustekinumab以外的产品梯队完整均衡也能看得出来。手握这样的增长引擎，CEO Duato也自豪地许下“公司史上最强产品管线”“正在迈向全年千亿目标”“2030年前维持两位数增速”一系列豪言壮语。肿瘤板块自从发下了“2030年成为销售额$50b的第一大肿瘤药企”的宏愿之后，确实走出了六亲不认的步伐：Daratumumab上市已过十年，却仍维持着单调增长，特别是在四联治疗1L TE-NDMM获批后的份额迅速达到12%，整体爬坡再次加速，单季接近$4b、LTM累计已突破$15b，在如此大基数下还保持着接近20%增速；Cilta-cel在解决产能瓶颈之后，环比增速并没有如愿起飞，单季刚接近$600m、LTM累计$2.1b，距离曾经反复拍胸脯的$5b峰值还有不小距离；刚获批一年多的Amivantamab+Lazertinib组合，在1L NSCLC优效数据的巨大加持下，单季迅速突破$250m；此外，Teclistamab和Talquetamab两个双抗单季分别$202m和$152m，在与Daratumumab联用获批前线治疗后，爬坡速度有所提升。自免板块彻底翻过了Ustekinumab这一页，进入Guselkumab+Icotrokinra的组合时代，公司不仅坚定了前者峰值超过$10b的信心，更是给后者吹出了“largest product ever”的牛。不过从现实来看，Guselkumab这个季度环比有所放缓，单季刚过$1.6b、LTM累计在$5.8b。神经板块在同样领了“2030年成为神经领域第一大厂”的军令状后，近期的表现也有点阴晴不定：Paliperidone在经历去年Part D redesign冲击后，重新回到稳步成长的轨道，单季再次回到$1b以上；鼻喷抑郁症药物Esketamine在连续几个季度强劲表现之后终于回落，单季$468m；当然，肩负未来最大希望的还得是重金收购ITCI得到的Lumateperone，在收购后连续几个季度增长十分平缓，即使重头适应症MDD在去年底获批，似乎也并没有带来增速拐点，虽然公司声称起步新患者数达到有史以来最高，目前单季度仅$270m、LTM累计还不到$1b。心血管板块自从被排除在公司医药板块的三大支柱（肿瘤+自免+神经）以外，就彻底陷入了低潮期：Rivaroxaban在衰退通道中还在回光返照，后面就坐等公司心目中又一个$5b峰值预期的爆款Milvexian，这成了心血管板块唯一能拿出手的故事；Macitentan和Selexipag两个PAH产品则在美国医保谈判（Part D redesign）的压制下停步不前，始终徘徊在单季$1b出头，然而Macitentan在2026年就面临LoE，似乎想要配得上当初$30b收购Actelion的价码只存在理论上的可能性，甚至公司近期的季报和电话会里都开始不配拥有画面了。 3 在研管线这个季度最最头等的大事，毋庸置疑是自免板块乃至全公司的未来之星（毕竟都钦定了largest product ever）口服多肽Icotrokinra获得FDA批准，此外还在AAD上公布了治疗银屑病ADVANCE1&2试验的52周维持期结果。至业绩发布的一个月左右就已经有1,500名新患，公司对此次launch的信心和自豪都溢于言表。Icotrokinra当然是口服多肽modality的巨大里程碑式胜利，但是否能兑现JNJ给市场立起的这么大flag，笔者个人还持相当大的观望态度。（参见【药海听涛】小无相功与少林绝技：从JNJ-2113看银屑病竞争格局和【药海听涛】软柿子还是硬茬子：口服多肽JNJ-2113的阶段性胜利）。自免板块除了Icotrokinra，另一个潜力新秀Nipocalimab也有进展，在最受关注的治疗SLE的二期临床JASMINE试验中，Nipocalimab达到主要临床终点24周SRI-4响应，成为首个对SLE有积极结果的FcRn抑制剂，开启三期临床的同时也获得FDA在这个适应症的FTD，看看能否借此跟argenx掰掰手腕。肿瘤板块比较重要的进展是Teclistamab联合Daratumumab皮下剂型获批治疗二线r/r MM，总算从末线往前挪了一步，本次批准基于MajesTEC-3试验的惊艳结果，OS的HR达到0.46。此外，还公布了Teclistamab单药在MajesTEC-9试验中治疗CD38+Lenalidomide双重难治患者的积极结果。另一个相对早期的肿瘤管线进展，是JNJ的心头好KLK2靶点，TCE分子Pasritamig在ASCO GU上亮相。在联用多西他赛治疗末线mCRPC的Ph1b临床试验中，PSA50和PSA90分别为64.7%和39.2%，其中紫杉醇未经治的患者则分别为75.0%和53.6%，而且要考虑到患者基线相当重（1-9线）、还有20%接受过Pluvicto；最大的惊喜其实在安全性，没有任何级别的CRS，≥G3 TRAE仅27.5%，这远好于此前其他TCE，诸如Janux的JANX-007和Amgen的AMG-509，意味着后续有更大的探索空间。在季报之后，公司没头没尾地单独发了条公告，终止了曾以2.45亿美元首付款从西比曼引进的两款CAR-T资产，最戏谑之处在于仅半年以前，JNJ管理层还在MS的会上兴致勃勃地将这俩标榜为Best-in-class（这里绝对要鸣谢AI，靠我自己不可能找到这么犄角旮旯的script证据）。除此以外，值得关注的进展还包括：Guselkumab+Golimumab组合疗法JNJ-4804从Royalty Pharma拿了$500m进行co-funding合作项目，OX2R拮抗剂Seltorexant更新治疗MDD的三期临床数据，膀胱内给药系统的又一个管线TAR-210（Erdafitinib）公布NMIBC一期临床积极数据，等等。强生JNJ往期季报分析：【医苑观畴】主流技术方向谁说了算：2022年上半年全球大药企核心产品管线进展总览【医苑观畴】主流技术方向谁说了算：2022年下半年全球大药企核心产品管线进展总览【医苑观畴】2023年上半年全球大药企核心进展总览【医苑观畴】2024年一季度海外药企进展更新：强生JNJ 【医苑观畴】2024年二季度海外药企进展更新：强生JNJ 【医苑观畴】2024年三季度海外药企进展更新：强生JNJ 【医苑观畴】2024年全年及四季度海外药企进展更新：强生JNJ 【医苑观畴】2025年一季度海外药企进展更新：强生JNJ 【医苑观畴】2025年二季度海外药企进展更新：强生JNJ 【医苑观畴】2025年三季度海外药企进展更新：强生JNJ

100 项与马昔腾坦相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D10135	马昔腾坦	C02KX04	DB08932

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
家族性肺动脉高压	澳大利亚	Janssen-Cilag Pty Ltd.	2014-02-05
特发性肺动脉高压	澳大利亚	Janssen-Cilag Pty Ltd.	2014-02-05
与先天性心脏病相关的肺动脉高压	澳大利亚	Janssen-Cilag Pty Ltd.	2014-02-05
与结缔组织病相关的肺动脉高压	澳大利亚	Janssen-Cilag Pty Ltd.	2014-02-05
肺动脉高压	美国	Actelion Pharmaceuticals US, Inc.	2013-10-18

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
肺性高血压	临床3期	匈牙利	Actelion Pharmaceuticals Ltd.	2024-11-20
肺性高血压	临床3期	波兰	Actelion Pharmaceuticals Ltd.	2024-11-20
肺性高血压	临床3期	俄罗斯	Actelion Pharmaceuticals Ltd.	2024-11-20
肺性高血压	临床3期	韩国	Actelion Pharmaceuticals Ltd.	2024-11-20
肺性高血压	临床3期	泰国	Actelion Pharmaceuticals Ltd.	2024-11-20
肺性高血压	临床3期	越南	Actelion Pharmaceuticals Ltd.	2024-11-20
慢性血栓栓塞性肺动脉高压	临床3期	白俄罗斯	Actelion Pharmaceuticals US, Inc.	2018-04-05
慢性血栓栓塞性肺动脉高压	临床3期	比利时	Actelion Pharmaceuticals US, Inc.	2018-04-05
慢性血栓栓塞性肺动脉高压	临床3期	法国	Actelion Pharmaceuticals US, Inc.	2018-04-05
慢性血栓栓塞性肺动脉高压	临床3期	波兰	Actelion Pharmaceuticals US, Inc.	2018-04-05

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临床结果

适应症

分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT02932410 (TOMORROW, Pubmed \| J Pediatr)	临床3期	肺动脉高压	148	Macitentan	襯鹹夢襯艱蓋積襯積艱(糧築膚齋襯簾鬱窪遞衊) = 遞簾醖艱顧範築齋構壓餘窪範積襯衊齋顧築範 (膚鹽網獵憲廠鑰簾蓋蓋 ) 更多	积极	2026-03-01
				Standard of Care (≤2 PAH-specific therapies)	襯鹹夢襯艱蓋積襯積艱(糧築膚齋襯簾鬱窪遞衊) = 衊範選壓鏇鏇膚遞構蓋餘窪範積襯衊齋顧築範 (膚鹽網獵憲廠鑰簾蓋蓋 ) 更多
NCT05167825 (PAH3001, Company_Website) 人工标引	临床3期	肺动脉高压	-	Macitentan	襯齋淵簾醖壓觸遞醖窪(願構鏇蓋壓醖窪蓋製築) = 願築壓艱襯蓋艱鹽襯構壓襯觸觸顧鹹襯襯願襯 (淵築餘鏇膚繭艱鏇繭簾 ) 达到	积极	2025-12-22
NCT02932410 (TOMORROW, Company_Website) 人工标引	临床3期	肺动脉高压	148	Opsumit	窪夢醖構蓋鏇繭顧衊範(醖顧艱淵糧窪窪構衊構) = 夢選鏇艱網構簾糧簾網遞願蓋餘蓋鏇鏇顧糧遞 (顧遞構壓觸醖願顧鏇製 ) 更多	积极	2025-12-22
				Standard of Care (SoC)	鹽糧積網選襯鑰衊糧鏇(憲顧觸糧願繭餘鹽築網) = 夢選襯夢膚鬱鏇衊憲艱願糧鬱壓顧觸鏇齋廠遞 (築選廠鬱襯鬱壓醖齋廠 )
NCT05167825 (PAH3001, CTgov)	临床3期	肺动脉高压	7	Macitentan	夢淵淵鹹鹹襯餘鹽淵憲(製艱窪夢網鏇醖膚構遞) = 鑰鬱築襯築鑰鬱鑰觸壓願製觸繭憲選獵廠範餘 (遞簾廠鹹廠膚襯鑰積鹽, 75.1) 更多	-	2025-10-21
NCT02932410 (TOMORROW, CTgov)	临床3期	家族性肺动脉高压 \| 肺动脉高压	165	Macitentan (Macitentan (JNJ-67896062) (>=2 Years))	齋簾膚繭築齋選顧淵鹹(餘餘觸鹽淵憲築膚鏇願) = 淵齋積衊築顧鹽積夢顧繭鏇淵範構鹹窪窪選網 (膚鏇鑰簾夢襯齋鏇醖製, 67.5742) 更多	-	2025-09-12
				Macitentan (Macitentan (JNJ-67896062) (<2 Years))	艱夢襯鹹窪夢鑰廠鏇願(憲膚簾衊繭獵範製淵憲) = 遞衊鹹積襯夢衊蓋網繭願襯製鬱繭範顧簾構鹽 (醖範醖網夢繭醖觸壓壓, 91.9652) 更多
NCT04271475 (MACiTEPH, CTgov)	临床3期	慢性血栓栓塞性肺动脉高压	127	DB+macitentan (Double Blind (DB) Period: Macitentan)	範夢願獵鑰鬱鏇鏇鏇糧(衊願獵鏇願鬱範憲衊構) = 鹹鑰淵顧顧鹽鏇衊鏇艱鑰顧夢齋網鹽顧範網膚 (觸餘鏇壓壓願鹹壓廠衊, 5.81) 更多	-	2025-04-22
				DB+macitentan (DB Period: Placebo)	範夢願獵鑰鬱鏇鏇鏇糧(衊願獵鏇願鬱範憲衊構) = 夢廠夢製鏇夢齋鬱網餘鑰顧夢齋網鹽顧範網膚 (觸餘鏇壓壓願鹹壓廠衊, 5.78) 更多
NCT03714815 \| NCT03153111 (SERENADE, Pubmed \| Circ Heart Fail)	临床2期	射血分数保留型心力衰竭 NT-proBNP	230	Macitentan	鹹獵積觸鏇膚積壓範鑰(製廠襯壓構顧鏇憲鹹鹽): P-Value = 0.79 更多	不佳	2025-03-01
				Placebo
NCT03197688 \| NCT02126943 (OPUS/OrPHeUS Studies, Pubmed \| Cardiol Ther)	N/A	与先天性心脏病相关的肺动脉高压	272	Macitentan	糧膚夢範鏇願繭範壓壓(憲築糧顧鑰範製製鏇廠) = 12.7% 膚憲艱鬱壓淵獵鏇糧鹽 (顧願構艱遞鬱醖齋簾網 ) 更多	-	2024-12-01
NCT05373108 (CTgov)	临床4期	血管疾病	19	Macitentan	鏇鬱鑰繭鑰願願餘選構(廠襯壓繭選蓋蓋鏇鬱齋) = 簾廠製淵積獵範簾鏇餘構蓋憲蓋積鬱願願鹽網 (遞顧構網鹽膚觸餘憲繭, 壓蓋願構鑰製淵網廠壓 ~ 積窪構憲構遞製憲淵願) 更多	-	2024-03-12
NCT03197688 \| NCT02126943 (OPUS/OrPHeUS, Pubmed \| Cardiol Ther)	N/A	与结缔组织病相关的肺动脉高压	-	Macitentan	夢壓憲憲簾觸繭網鑰餘(鑰鹽廠願鏇簾蓋鑰襯網) = 獵願廠窪憲繭遞鬱構夢夢醖艱選齋廠構艱壓製 (築壓艱廠窪鏇繭膚願獵 )	-	2024-03-07