This Phase 4 study will evaluate the safety and tolerability of Fabrazyme at current approved dose with increases in the infusion rate and reduced infusion volume. This study aims to generate data to provide the guidance on how infusion rate can be safely increased and minimize the burden of the life-long treatment with Fabrazyme.

开始日期2023-11-10

申办/合作机构

Sanofi

NCT05843916

/ Completed临床3期

Phase III, Open-label, Switch Over Trial of the Efficacy and Safety of Agalsidase Beta Biosidus (AGA BETA BS) in Fabry Disease Patients Previously Stabilized With Fabrazyme®

BIO-AGA-Fase III-001 is a Phase III, prospective, multicenter, open-label, single-group, baseline-controlled, switch over clinical trial to evaluate the efficacy and safety of AGA BETA BS in patients with FD already treated and previously stabilized with Fabrazyme®.

开始日期2022-12-13

申办/合作机构

IQVIA RDS, Inc.

NCT05054387

/ Completed临床4期

A Phase 4, Open Label, Safety and Efficacy Study of Fabrazyme® (Agalsidase Beta) as Enzyme Replacement Therapy in Chinese Participants With Fabry Disease

This is a 54-week Phase 4, open label, single arm study to evaluate the safety and the efficacy of Fabrazyme (agalsidase beta) as enzyme replacement therapy (ERT) in Chinese participants with Fabry Disease.

开始日期2021-10-13

申办/合作机构

Genzyme Corp.

100 项与阿加糖酶β 相关的临床结果

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100 项与阿加糖酶β 相关的转化医学

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100 项与阿加糖酶β 相关的专利（医药）

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182

项与阿加糖酶β 相关的文献（医药）

2026-03-04·Expert Opinion On Drug Safety

A real-world pharmacovigilance analysis for agalsidase beta: findings from the FDA adverse event reporting database

Article

作者: Xie, Wen-Long ; Deng, Ai-Ping ; Li, Ju-Yi ; Li, Hou-Hong ; Li, Di

BACKGROUND:

Fabry disease (FD), an X-linked lysosomal disorder, is marked by a lack of alpha-galactosidase A (α-Gal A). Agalsidase beta, a recombinant form of α-Gal A, is fundamental to enzyme replacement therapy for FD but requires close monitoring for adverse events (AEs).

RESEARCH DESIGN AND METHODS:

This study retrospectively analyzed the Food and Drug Administration Adverse Event Reporting System (FAERS) database for agalsidase beta-related AEs. Disproportionality analysis was used for data analysis.

RESULTS:

A total of 7,611 AE reports for agalsidase beta were analyzed. The most common AEs included pyrexia, pain, chills, malaise, and nausea. Several system organ classes including Cardiac Disorders, General Disorders and Administration Site Conditions, and Vascular Disorders, showed positive signals. Subgroup analysis by gender revealed differences in AE reporting, with males exhibiting a higher reporting odds ratio for certain preferred terms such as Renal Transplant and Drug Specific Antibody Present.

CONCLUSION:

The FAERS database analysis of agalsidase beta AEs identified a significant number of cardiovascular, renal, and cerebrovascular system-related reports. While agalsidase beta is generally well-tolerated, the study underscores the necessity for gender-specific treatment approaches due to the higher incidence of certain AEs in males.

2025-08-01·INTERNAL MEDICINE

Unexpected Hypotension in a Female Patient with Fabry Disease: Switching from Agalsidase α to β after Long-term ERT

Article

作者: Sugiura, Takuya ; Sugiura, Kazumitsu ; Maruyama, Shoichi ; Numaguchi, Atsushi ; Sato, Yuka ; Kato, Noritoshi ; Kamiya, Fumitaka ; Higashi, Michiko ; Amano, Tatsuaki ; Matsuda, Naoyuki ; Maeda, Kayaho ; Katsuno, Takayuki ; Saito, Shoji ; Muto, Reiko

Fabry disease is a rare X-linked lysosomal storage disorder. Enzyme replacement therapies (ERTs), such as agalsidase α and β, are available treatment options. While infusion-related reactions (IRRs) are known to occur at the initiation of ERT owing to immune responses, there is limited information on IRRs during long-term ERT. We report the case of a female patient with Fabry disease who developed unexpected hypotension after six years of stable treatment with agalsidase α, leading to a switch to agalsidase β. Continuous monitoring may be essential to identify potential IRRs in female patients with Fabry disease receiving long-term ERT.

2025-07-01·NAUNYN-SCHMIEDEBERGS ARCHIVES OF PHARMACOLOGY

Efforts of the Pharmaceuticals and Medical Devices Agency of Japanese regulatory agency in supporting biosimilar development and disseminate information

Article

作者: Saino, Yuka ; Hariu, Aya ; Shinohara, Kayo ; Kuribayashi, Ryosuke

Information on biosimilars was rarely disseminated on the Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) website of the Japanese Regulatory Agency until the fiscal year (FY) 2022. Therefore, the PMDA website for biosimilars was created in FY 2023. This study confirmed the PMDA website for biosimilars and surveyed information about the approval fiscal year, brand name, indications at the initial approval, type of biopharmaceuticals, and disease area at the initial approval based on review reports and the "List of Approved Products." The PMDA website for biosimilars provides information on the definition of biosimilar, approved biosimilar products, related guidelines and notifications, learning videos, presentation material, and publication articles. As of March 2024, 35 biosimilars were approved in Japan based on the following 18 active pharmaceutical ingredients: somatropin, epoetin-alfa, filgrastim, infliximab, insulin glargine, rituximab, etanercept, trastuzumab, agalsidase beta, bevacizumab, teriparatide, darbepoetin-alfa, insulin lispro, adalimumab, insulin aspart, ranibizumab, pegfilgrastim, and ustekinumab. The disease area comprised nine patterns: rheumatology, oncology, hematology, gastroenterology, dermatology, endocrinology, ophthalmology, bone, and inborn errors represented in numbers and percentages for each pattern: 12 (23.1%), 9 (17.3%), 8 (15.4%), 7 (13.5%), 7 (13.5%), 5 (9.6%), 2 (3.8%), 1 (1.9%), and 1 (1.9%), respectively. This website provides various information regarding biosimilars in Japan. It will be more important to effort the understanding and education for the healthcare providers and patients on biosimilar regulations. Moreover, information should be disseminated through the PMDA website of biosimilars to accelerate and ensure transparency regarding regulatory approvals and biosimilar regulations.

项与阿加糖酶β 相关的新闻（医药）

2026-05-23

·萤火虫Bio

从“脱胎换骨”到“王者归来”-赛诺菲罕见病布局解析

4月23日，赛诺菲发布2026年第一季度财报。在整体医药市场增速放缓的背景下，赛诺菲罕见病板块交出了一份亮眼成绩单：单季销售额高达17.52亿欧元，同比增长20.1%。这背后，是药企在2026年依然稳赚不赔的商业逻辑。 2025年对赛诺菲而言是结构性的转折之年。通过剥离消费者保健业务Opella、以95亿美元收购Blueprint Medicines等一系列战略操作，这家法国制药巨头正全力转型为一家专注“免疫+疫苗+罕见病”的生物制药“纯粹玩家”。赛诺菲2025年全年净销售额达436.26亿欧元，同比增长9.9%。其中，自免王牌产品度普利尤单抗（Dupixent）全年销售额达157亿欧元，增长25.2%，占公司总营收近36%。研发投入达78.42亿欧元，占净销售额18.0%。回顾赛诺菲2025年上半年收入31.08亿欧元，业务重心围绕四个核心方向布局：罕见血液病：以血友病A/B为核心，拥有全球首个血友病siRNA疗法Qfitlia（Fitusiran）等差异化重磅产品；遗传代谢病：庞贝病（Nexviazyme）、戈谢病（Cerezyme/Cerdelga）、法布里病（Fabrazyme）等传统优势领域；罕见免疫病：通过收购Blueprint Medicines获得Ayvakit（avapritinib）及相关免疫管线；神经罕见病：聚焦CIDP（riliprubart）、MS（tolebrutinib）等差异化方向。已上市罕见病产品矩阵药物（商品名）通用名靶点/机制适应症 2025年销售额Altuviiio efanesoctocog alfa 凝血因子VIII（FVIII） A型血友病11.60亿欧元Nexviazyme avalglucosidase alfa GAA酶替代疗法庞贝病（婴儿型/晚发型）7.90亿欧元Fabrazyme agalsidase beta α-半乳糖苷酶A替代疗法法布里病2.62亿欧元Cerezyme + Cerdelga imiglucerase + eliglustat 酶替代/葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂戈谢病（1型/3型）2.76亿欧元Qfitlia（赛菲因） fitusiran 抗凝血酶（AT）siRNA 血友病A/B（2025年获批）未单独披露（2025年3月/12月获批）Avapritinib avapritinib KIT/PDGFRA抑制剂系统性肥大细胞增多症（SM） 2025年Q1净收入近1.5亿美元Cablivi（可倍力） caplacizumab 抗vWF纳米抗体获得性血栓性血小板减少性紫癜未单独披露说明：如无特别标注，2025年销售额数据来自赛诺菲2025年全年财报。明星产品深度剖析 Altuviiio：2025年全年销售额达11.60亿欧元，同比增长77.6%，是赛诺菲罕见病领域的“增速之王”。在美国市场，Altuviiio主要由患者从传统因子疗法和其他非因子疗法转换驱动，2025年上半年美国市场销售额即达5.42亿欧元。赛诺菲正在该领域挑战罗氏Hemlibra在血友病市场的主导地位。 Nexviazyme：销售额7.90亿欧元，同比增长21.4%，主要受欧洲市场强劲增长驱动（欧洲+30.8%）。 Fabrazyme：全年销售额仅2.62亿欧元，同比下降约2.4%，增速放缓主要受新增患者数量有限和医保价格压力影响。 Cerezyme：销售额1.71亿欧元，同比增长3%；戈谢病产品组合（Cerezyme和Cerdelga合计）销售额2.54亿欧元，同比增长1.6%。 2025年新获批上市的三款重磅产品1. Qfitlia（Fitusiran）：全球首个血友病siRNA疗法。2025年3月获FDA批准上市，2025年12月在中国获批上市。该药通过靶向抗凝血酶（AT）实现血友病A/B的预防治疗，差异化机制使其在竞争激烈的血友病市场中占据了独特地位。 2. Cablivi（Caplacizumab）：2025年12月在中国获批，用于获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）。 3. Elamipretide ：作为线粒体靶向治疗药物，于2025年9月获FDA加速批准，用于治疗Barth综合征（一种罕见的X连锁线粒体遗传疾病，主要影响男性，常伴随心力衰竭、肌肉无力等）。在研管线深度解析：两大“王炸”与一个“宝藏” 药物靶点/机制适应症当前阶段关键里程碑Venglustat 口服葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂（可穿越血脑屏障） III型戈谢病（GD3） III期（LEAP2MONO达主要终点） 2026年全球申报上市Efdoralprin alfa（SAR447537） AAT-Fc融合蛋白（重组人α-1抗胰蛋白酶） α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）相关肺气肿 II期达主要与关键次要终点获FDA和EMA孤儿药认定Riliprubart（SAR445088）选择性抑制补体通路C1s单抗慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP） III期进行中（MOBILIZE/VITALIZE）获日本孤儿药资格认定Tolebrutinib（Cenrifki）口服脑穿透性BTK抑制剂继发进展型多发性硬化（SPMS） III期完成 2026年4月获CHMP积极意见GLB-005/GLB-007 WIZ/ZBTB7A分子胶降解剂镰状细胞病（SCD）临床前→I期 2026年底启动I期重点管线深度剖析 Venglustat：挑战“不可成药”领域的口服疗法 2025年2月，赛诺菲公布了Venglustat两项III期研究结果。针对III型戈谢病（GD3）的LEAP2MONO研究达到了主要终点，并达到了四项关键次要终点中的三项；该药物在52周时改善了神经系统结果，同时保持了与酶替代疗法（ERT）相当的系统疾病控制。但针对法布里病的PERIDOT研究未达到主要终点。2026年3月，FDA授予Venglustat突破性疗法认定，赛诺菲计划于2026年进行全球监管备案。该药物具备穿越血脑屏障的独特能力，若获批将成为首个针对GD3神经系统表现的疾病修饰口服疗法。 Efdoralprin alfa（SAR447537）：AATD领域的差异化选择 2025年10月22日，赛诺菲宣布Efdoralprin alfa的全球2期ElevAATe研究取得积极结果。该在研疗法采用每三周（Q3W）或每四周（Q4W）给药，均成功达成所有主要与关键次要终点。该药物通过收购Inhibrx获得，2025年12月获EMA孤儿药资格认定。与每周接受血浆衍生替代疗法的对照组相比，接受Efdoralprin alfa治疗的患者在稳态谷浓度下功能性AAT（fAAT）水平显著提升并达到正常范围。 Riliprubart：填补CIDP治疗空白 CIDP是一种治疗选择极为有限的罕见神经病变。现有标准疗法IVIg约30%患者无响应。riliprubart是一种选择性抑制补体通路C1s的单克隆抗体，目前正在进行两项独立的全球III期研究：MOBILIZE针对对标准治疗无效的患者，VITALIZE针对接受静脉免疫球蛋白（IVIg）治疗的患者。该药物已在日本获得孤儿药资格认定，如果III期成功，有望成为CIDP领域首个通过特异性抑制C1s治疗该病的药物。 Tolebrutinib（Cenrifki）：BTK抑制剂向MS深层病理的破局者 Tolebrutinib是一种口服脑穿透性BTK抑制剂，专门针对闷烧性神经炎症而设计。2026年4月24日，CHMP采纳了积极意见，建议欧盟批准Cenrifki用于治疗无复发超过两年的继发进展型多发性硬化（SPMS）患者。然而，该药物在FDA申报中遭遇挫折——2025年12月收到CRL，FDA要求提供更多数据。此外，在复发性MS的两项III期研究以及在原发进展型MS的PERSEUS研究中均未达到主要终点。这一系列的“有喜有忧”充分反映了新机制药物在中枢神经系统疾病中的研发风险——BTK抑制剂在MS领域的浪潮中，赛诺菲仅在SPMS亚群中取得了局部突破。分子胶降解剂布局：赛诺菲+格博生物 2026年2月，赛诺菲向格博生物进行3000万美元战略股权投资，推进镰状细胞病的分子胶降解剂GLB-005和GLB-007。GLB-005旨在选择性降解WIZ蛋白，GLB-007同时靶向WIZ和ZBTB7A蛋白。临床一期研究最早将在2026年底开展。这一布局标志着赛诺菲在罕见病领域向新一代技术平台的延伸。战略并购与外部合作：以95亿美元收购Blueprint Medicines1）、收购蓝图核心内容 2025年6月2日，赛诺菲宣布与Blueprint Medicines达成最终收购协议，以每股129美元现金收购Blueprint，总金额约91亿美元现金+4亿美元CVR（或有价值权），总价值95亿美元。赛诺菲CEO Paul Hudson表示，此次收购是其“罕见病和免疫学产品布局的战略性进展”，并强调公司仍有充足能力展开进一步收购。2 ）、收购蓝图带来三大关键资产 I. Ayvakit（avapritinib） —已获批的肥大细胞疾病重磅炸弹。这是一款口服高选择性KIT和PDGFRA突变抑制剂，主要用于系统性肥大细胞增多症（SM）的治疗，2025年第一季度净收入近1.5亿美元，同比增长超60%。SM是KIT D816V基因驱动、导致全身器官功能障碍的罕见克隆性疾病，Ayvakit填补了该领域精准治疗的空缺。 II. Elenestinib —下一代KIT抑制剂，用于系统性肥大细胞增多症的迭代产品。 III. BLU-808 —口服野生型KIT抑制剂，在免疫学领域有巨大潜力，可应用于更广泛的免疫疾病。3）其他外部合作与管线引进 Inhibrx（2024年收购）：获得Efdoralprin alfa（AATD），该药物在2025年10月公布II期积极结果，已获欧盟孤儿药认定； Spinogenix合作：通过合作布局SPG302，一种口服突触再生疗法，针对阿尔茨海默病和肌萎缩侧索硬化症；正大天晴合作（2026年3月）：15.3亿美元引进罗伐昔替尼（TQ05105），一种JAK/ROCK抑制剂，用于骨髓纤维化——这能迅速增强赛诺菲在血液肿瘤专科治疗领域的竞争力。挑战与前景：赛诺菲罕见病业务的“黑暗森林”核心挑战 1、明星药物的“巨型依赖症”： Dupixent占赛诺菲总营收比例已逼近36%。赛诺菲亟需证明“去Dupixent化”不是口号。罕见病业务虽然增长强劲，但目前在总营收中的占比仍然偏低。 2、GTX市场的红海陷阱：戈谢病（Cerezyme+Cerdelga合计2.54亿欧元）、法布里病（Fabrazyme约2.62亿欧元）等传统代谢病赛道增速已步入瓶颈。Cerezyme同比增长仅3%，Fabrazyme同比下滑约2.4%。随着更多生物类似药的进入和医保价格压力，这些细分领域正面临“规模难扩、利润难保”的困局。 3、在研管线的“黑天鹅”风险： Venglustat在法布里病III期研究中的失败以及Tolebrutinib在原发进展型MS的III期失败，说明新机制药物即便在早期数据亮眼，在大型III期临床试验中仍随时可能受阻。未来前景研判 2026年底前，市场将见证多个关键里程碑：积极的催化剂： Venglustat在GD3适应症的全球申报进展（2026年计划申报上市） Qfitlia在中国的商业放量加速推进 Riliprubart的III期数据能否改写CIDP的治疗格局消极的变量： Tolebrutinib在FDA的CRL问题尚未完全解决法布里病和传统遗传代谢病市场的持续萎缩风险 2026年4月CHMP已对Tolebrutinib采纳积极意见，但美国市场的审批延迟仍然是一个不确定因素中国是赛诺菲罕见病全球战略的核心增量市场。2025年12月，Qfitlia（赛菲因）在中国获批上市，2026年3月，赛诺菲宣布对上海中国研发中心进行全面战略升级，在沪设立全新的研发中心法律实体。中国市场全年收入为26.21亿欧元，增长2.0%。Nexviazyme等罕见病产品也在积极推进在中国的准入流程。 2026年的赛诺菲，已不再是2018年面临专利悬崖、急于转型的那个疲软巨人。通过精准的战略并购、结构性的资产调整以及长期高投入的自主研发，公司罕见病业务的管线厚度达到了近年来的最高水平。随着Qfitlia、Efdoralprin alfa、Riliprubart等一系列差异化创新产品的推进，赛诺菲正在从罕见病领域的“被动跟随者”向“主动定义者”转变。专注药用高分子材料，助力药械研发高质量前行。如果您正在开展PEG 化药物、水凝胶器械、PLA/PLGA 微球等项目开发，有样品测试、原料供应需求，欢迎随时与我们交流对接。作为专业的药用高分子材料研发与制造方，我们可提供克级实验室样品、公斤级中试、吨级工业化生产的全链条供应，支持nGMP 及 GMP级别药用 PEG、PLA、PLGA 原料定制，并提供完整、规范的质量研究报告。我们以高标准原料与专业服务，为您的药械研发与申报全程护航，助力创新成果落地，让更安全、更优质的药械福泽广大患者。分类产品分子量 mPEG 原料 mPEG-OH 5K,10K,20K,30k,40K 多臂PEG 原料 4arm-PEG-OH 10K,20K,40K 8arm-PEG(TP)-OH 10K,15K;20K,40K 8arm-PEG(HG)-OH 10K,15K;20K,40K 两臂PEG U-mPEG2-NHS 40K Y-PEG-NHS 40K mPEG2-MAL 40K 单官能团 mPEG-pALD 5K,10K,20K mPEG-bALD 5K,10K,20K mPEG-SC 5K,10K,20K mPEG-SCM 5K,10K,20K mPEG-SPA 5K,10K,20K mPEG-SBA 5K,10K,20K mPEG-SVA 5K,10K,20K mPEG-SHA 5K,10K,20K mPEG-SG 5K,10K,20K mPEG-SS 5K,10K,20K mPEG-MAL 5K,10K,20K mPEG-ppMAL 5K,10K,20K mPEG-NH2 5K,10K,20K mPEG-AA 5K,10K,20K 双官能团 OHC-PEG-CHO 5K,10K,20K HOOC-PEG-COOH 5K,10K,20K HS-PEG-SH 5K,10K,20K H2N-PEG-NH2 5K,10K,20K SC-PEG-SC 5K,10K,20K SCM-PEG-SCM 5K,10K,20K SS-PEG-SS 5K,10K,20K MAL-PEG-CHO 5K,10K,20K MAL-PEG-NHS 5K,10K,20K HOOC-PEG-NCO 5K,10K,20K AA-PEG-EO 5K,10K,20K AA-PEG-SC 5K,10K,20K OHC-PEG-EO 5K,10K,20K H2N-PEG-SH 5K,10K,20K COOH-PEG-SH 5K,10K,20K AA-PEG-COOH 5K,10K,20K OHC-PEG-SC 5K,10K,20K HO-PEG-SH 5K,10K,20K MAL-PEG-PA 5K,10K,20K NH2-PEG-COOH 5K,10K,20K MA-PEG-EO 5K,10K,20K MA-PEG-NCO 5K,10K,20K 四臂PEG 4arm-PEG-SG 10K,20K 4arm-PEG-SS 10K,20K 4arm-PEG-SH 10K,20K 4arm-PEG-NH2 10K,20K 4arm-PEG-pALD 10K,20K 4arm-PEG-bALD 10K,20K 4arm-PEG-MAL 10K,20K 4arm-PEG-SC 10K,20K 4arm-PEG-SCM 10K,20K 4arm-PEG-SPA 10K,20K 4arm-PEG-SBA 10K,20K 4arm-PEG-SVA 10K,20K 4arm-PEG-SHA 10K,20K 4arm-PEG-SSE 10K,20K 4arm-PEG-SCM 10K,20K 4arm-PEG-CHA-NCO 10K,20K 4arm-PEG-HA-MAL 10K,20K 4arm-（3NH2+1AA）-PEG 10K,20K 4arm-PEG-SSA 10K,20K 八臂PEG 8arm-PEG(TP)-SG 10k,15k;20k;40k 8arm-PEG(TP)-SS 10k,15k;20k;40k 8-arm-PEG(TP)-SH 10k,15k;20k;40k 8arm-PEG（TP)-NH2 10k,15k;20k;40k 8arm-PEG(TP)-pALD 10k,15k;20k;40k 8arm-PEG(TP)-MAL 10k,15k;20k;40k 8arm-PEG(HG)-SG 10k,15k;20k;40k 8arm-PEG(HG)-SS 10k,15k;20k;40k 8arm-PEG(HG)-SH 10k,15k;20k;40k 8arm-PEG(HG)-MAL 10k,15k;20k;40k 8arm-PEG(TP)-SC 10k,15k;20k;40k 8arm-PEG(TP)-GA 10k,15k;20k;40k 8arm-PEG(TP)-GAA 10k,15k;20k;40k 8arm-PEG(TP)-SAA 10k,15k;20k;40k 8arm-PEG(TP)-SA 10k,15k;20k;40k 8arm-PEG(TP)-CM 10k,15k;20k;40k 8arm-PEG(TP)-SCM 10k,15k;20k;40k 8arm-PEG(HG)-SGA 10k,15k;20k;40k 8arm-PEG(HG)-SCM 10k,15k;20k;40k 8arm-PEG(HG)-SC 10k,15k;20k;40k 8arm-PEG(HG)-pALD 10k,15k;20k;40k 8arm-PEG(HG)-GA 10k,15k;20k;40k 8arm-PEG(HG)-GAA 10k,15k;20k;40k 8arm-PEG(HG)-SAA 10k,15k;20k;40k 8arm-PEG(HG)-SA 10k,15k;20k;40k 8arm-PEG(HG)-CM 10k,15k;20k;40k 8arm-PEG(SUC)-MAL 10k,15k;20k;40k 8arm-PEG（HY）-SG 10k,15k;20k;40k Linkers NH2-PEGn-PA(n=2-24) AZIDE-PEGn-NH2(n=2-24) AZIDE-PEGn-PA(n=2-24) M-PEGn-PA(n=2-24) M-PEGn-NH2(n=2-24) MAL-PEGn-PA(n=2-24) MAL-PEGn-SPA(n=2-24) DBCO-PEGn-PA(n=2-24) MAL-PEGn-VC-PAB(n=2-24) MAL-PEGn-VA-PAB(n=2-24) DBCO-PEGn-VC-PAB(n=2-24) DBCO-PEGn-VA-PAB(n=2-24) LNPs M-DMG-2000 ALC-0159 ALC-0315 SM-102 DOTAP PLGA 产品型号特性黏度(dL/g) PLGA5050 PLGA5050-20H 0.16-0.24 PLGA5050-30H 0.25-0.35 PLGA5050-40H 0.36-0.44 PLGA5050-20S 0.16-0.24 PLGA5050-30S 0.25-0.35 PLGA5050-40S 0.36-0.44 PLGA6535 PLGA6535-20H 0.16-0.24 PLGA6535-30H 0.25-0.35 PLGA6535-40H 0.36-0.44 PLGA6535-20S 0.16-0.24 PLGA6535-30S 0.25-0.35 PLGA6535-40S 0.36-0.44 PLGA7525 PLGA7525-20H 0.16-0.24 PLGA7525-30H 0.25-0.35 PLGA7525-40H 0.36-0.44 PLGA7525-20S 0.16-0.24 PLGA7525-30S 0.25-0.35 PLGA7525-40S 0.36-0.44 PLGA8515 PLGA8515-20H 0.16-0.24 PLGA8515-30H 0.25-0.35 PLGA8515-40H 0.36-0.44 PLGA8515-20S 0.16-0.24 PLGA8515-30S 0.25-0.35 PLGA8515-40S 0.36-0.44 免责条款：本文内容仅代表作者观点，供行业交流参考，不构成任何投资或应用建议，如有侵权，请联系小编，多谢❀❀❀

siRNA财报疫苗并购引进/卖出

2026-05-23

·小原同学智能投资干货

赛诺菲（Sanofi, SNY）投资研究报告

研究日期：2026年5月16日 | 股价$42.69 | 市值$1,023亿研究对象：赛诺菲（Sanofi, SNY）核心结论赛诺菲（SNY）当前股价$42.69，市值$1023亿，Forward PE 8.2x显著低于行业12-16x，估值存在明显折价，DCF基准目标价$63，上行空间47%。核心因市场过度担忧2031年Dupixent专利悬崖，叠加新CEO交接、汇率逆风等因素，股价处于52周低点附近。公司聚焦生物制药、疫苗等核心板块，Dupixent作为王牌产品，2026Q1同比增长30.8%，2025年销售额达157亿欧元；管线布局80个项目，7个中晚期资产峰值潜力20-50亿欧元，Amlitelimab等产品具备接力潜力。财务稳健，AA级信用加持，2025年自由现金流激增，5.67%高股息连续31年提升，提供强防御性。虽面临收入集中、疫苗业务乏力等问题，且BNP Paribas Exane已下调其评级，但当前估值已充分消化悲观预期，安全边际充足，风险收益比具备吸引力。一、基本信息二、业务板块划分赛诺菲2025年剥离消费者健康业务Opella后，核心聚焦三大板块：制药业务（Pharmaceuticals）免疫学与炎症：核心王牌Dupixent（度普利尤单抗），2025年销售157亿欧元罕见病：ALTUVIIIO（血友病A）、Nexviazyme（庞贝病）、Fabrazyme（法布里病）肿瘤学：Sarclisa（多发性骨髓瘤）神经科学：Tolebrutinib（多发性硬化）新收购产品：Ayvakit（系统性肥大细胞增多症，来自Blueprint收购）疫苗业务（Vaccines） 2025年收入：79.36亿欧元核心产品：Beyfortus（RSV单抗）、流感疫苗、小儿联苗新布局：RSV+HMPV双价疫苗、HEPLISAV-B（成人乙肝，收购Dynavax）新药组合（Recently Launched Products） 2025年销售额：39亿欧元（同比+49.4% Q4）快速增长的收入接力梯队三、全球市场布局四、"Play to Win"战略转型赛诺菲2023年10月发布并持续深化的核心战略：聚焦纯生物制药：剥离Opella（OTC/维生素业务），2025年4月完成50%控股权出售给CD&R 免疫学护城河：以Dupixent为锚，构建Type 2炎症全适应症覆盖 AI赋能研发：部署plai决策系统，与Exscientia/BioMap/Insilico等多方合作积极资本配置： 95亿美元收购Blueprint Medicines（Ayvakit） 22亿美元收购Dynavax（HEPLISAV-B） 50亿欧元股票回购连续31年提高股息（2025年每股4.12欧元）研发投入： 78.42亿欧元（~18%营收），80个临床阶段项目五、管理层变动新任CEO贝伦·加里霍（Belen Garijo）2026年4月29日正式上任面临核心挑战：Dupixent专利到期前的营收接续赛诺菲产品组合与研发管线全景一、核心商业化产品（2025年销售额）二、疫苗业务重构 2025年疫苗总收入：79.36亿欧元（同比-1.2%）战略调整： ❌ 放弃季节性mRNA流感疫苗(SP0237) ✅ 转向H5N1禽流感mRNA疫苗 ✅ 收购Dynavax（22亿美元，获HEPLISAV-B成人乙肝疫苗） ✅ 收购Vicebio（10亿欧元，获RSV+HMPV双价疫苗） ✅ 衣原体疫苗、痤疮疫苗早期布局三、后期研发管线（Phase 2/3关键资产）Phase 3 / 注册阶段 Phase 2 Phase 1 / 早期基因疗法：AD、湿性AMD、DM1 新型双抗/纳米抗体多个启动四、2026年关键催化剂时间表H1 2026（上半年） Dupixent LSC适应症（美国） Amlitelimab AD剩余数据及全球申报准备 Wayrilz ITP（日本） Nexviazyme IOPD（美国） SP0087 狂犬病（欧盟） Tolebrutinib SPMS（欧盟）H2 2026（下半年） Amlitelimab正式递交NDA/MAA Dynavax并购交割完成 Regeneron €5亿开发余额回款 Amvuttra特许权使用费阶梯上调（预计>€5亿增量） RSV+HMPV双价疫苗Phase 1数据五、管线规模统计其中7个中晚期资产预期峰值销售潜力达20-50亿欧元。赛诺菲财务质量分析一、2025年全年业绩总览关键发现营收增长加速：2025年+9.9% CER，显著好于2023-2024年毛利率提升：剥离低毛利Opella业务后，毛利率从75.7%跳升至77.5% 净利润大幅增长：7.81B€（+40.5%），含Opella出售收益28.7亿欧元自由现金流激增：同比+35.8%，支撑激进资本配置研发投入持续加码：78.4亿欧元，维持~18%高水平二、2026年Q1最新表现管理层指引：全年销售额高个位数增长，EPS增速略快于销售增速；汇率不利冲击约-2%营收/-3%EPS三、收入结构分析产品集中度 Dupixent占比：157亿/436亿 =36%（高度集中）前3大产品：Dupixent + 疫苗组合 + Beyfortus = ~60%地域分布美国：~51%（最大单一市场）欧洲：~21% 新兴市场(含中国)：~13% 其他：~15%四、资产负债表健康度五、现金流质量 2025年FCF: €60亿（自由现金流口径）至€80.89亿（BOI口径） FCF/净利润 > 0.77，现金转化率优良 Opella剥离获€104亿资金，已用于：Blueprint(95亿$) + Dynavax(22$) + 回购(50亿€) + 分红赛诺菲估值分析一、当前估值指标 Forward PE 8.2x 和 EV/EBITDA 5.2x 均远低于行业均值，暗示市场过度悲观或存在结构性折价。二、DCF估值模型核心假设收入与FCF预测三种情景结果敏感性分析（每股USD）三、股价低迷原因分析当前$42.69处于52周低点附近（52周低$42.33），主要原因： 1.Dupixent专利悬崖恐惧：2031年核心专利到期，市场提前折价 2.汇率逆风：欧元走弱对以美元计价的ADR不利 3.新CEO不确定性：管理层交接期市场观望 4.大型药企板块资金流出：GLP-1/AI概念吸引资金，传统药企失宠 5.Tolebrutinib PPMS三期失败：打击管线信心四、核心结论 DCF基准情景目标价$63，保守情景$53，均高于当前$42.69。Forward PE 8.2x处于历史极低区间。从价值投资角度看，当前估值已price in较多悲观预期，存在修复空间。注意：以上为定量分析框架，不构成投资建议。投资有风险，决策需谨慎。赛诺菲SWOT分析与投资价值评估一、SWOT分析🟢 Strengths（优势） Dupixent全球统治地位：157亿€销售额，2型炎症领域绝对王者，适应症最广、数据最深管线深度行业领先：80个临床项目，7个峰值20-50亿€的中晚期资产财务实力雄厚：AA级信用、自由现金流80亿€、净债务率极低(ND/BOI 0.9x) 战略清晰："Play to Win"聚焦纯生物制药，Opella剥离完成后利润率快速上行股东回报优秀：连续31年加息，5.67%股息率 + 50亿€回购研发投入强度：~18%营收持续投入，AI赋能加速🔴 Weaknesses（劣势）收入集中度过高：Dupixent占总营收36%，单品依赖风险显著与Regeneron利润分成：Dupixent利润需高比例分成，压制绝对利润率疫苗业务增长乏力：2025年同比-1.2%，需要新品种填补中国市场阵痛：VBP和医保谈判持续压制 Tolebrutinib PPMS失败：CNS管线受挫🟡 Opportunities（机遇） Dupixent适应症扩展：COPD（千亿级市场）渗透率极低，2026年多项数据读出 Amlitelimab潜力：AD领域"下一代Dupixent"，季度给药显著优于竞品 Duvakitug进军IBD：TL1A靶点热门赛道，OCEANA数据2026年发布并购整合：Blueprint + Dynavax丰富产品线，现金充裕支持继续BD 估值修复：Forward PE 8.2x处于历史极低，资金面改善即可触发修复高股息策略受益：利率下行周期中，5.7%股息率吸引力增强⚫ Threats（威胁）专利悬崖：Dupixent 2031年专利到期，生物类似药竞争将显著侵蚀收入 IRA药价谈判：美国政府药价谈判可能压缩定价空间关税与贸易风险：法国企业面临美国232条款潜在影响竞品追赶：JAK抑制剂（辉瑞Cibinqo、艾伯维Rinvoq）持续蚕食AD市场管线执行风险：Phase 3失败率30-40%，关键资产Amlitelimab/Duvakitug存在不确定性汇率波动：欧元/美元波动影响ADR投资者回报二、投资价值多维度评估价值投资视角（白马股） ✅ 治理优秀、护城河清晰（Dupixent品牌+适应症壁垒） ✅ 现金流稳健（FCF €60亿+，FCF Yield ~5.9%） ✅ 安全边际明显（Forward PE 8.2x vs行业12-16x） ⚠️ 需关注2031年专利悬崖的接续方案高股息投资视角 ✅ 股息率5.67%，连续31年加息（股息贵族） ✅ 自由现金流充分覆盖分红（派息率~98%偏高但FCF充足） ✅ AA级信用背书分红可持续性成长投资视角 ✅ Dupixent仍保持30%+增长（2026Q1同比+30.8%） ✅ 新药组合增长49.4% ⚠️ 整体营收增速为高个位数，非高速成长型逆向投资视角 ✅ 股价1年下跌18.3%，处于52周低点附近 ✅ 市场过度悲观定价（专利悬崖恐惧） ✅ DCF保守情景仍有23%上行空间三、关键催化剂时间表四、DCF目标价区间注意：以上为定量分析框架，不构成任何投资建议。投资有风险，决策需谨慎。BNP Paribas Exane — 赛诺菲（SAN FP）降级报告报告日期：2026年4月20日 | 分析师：Peter Verdult 评级变更：Outperform → Neutral | 目标价：$59 → $50一、核心结论 BNP Paribas Exane将赛诺菲评级从"跑赢大盘"下调至"中性"，目标价从$59降至$50。核心逻辑为：近期估值重估（rerating）的可能性不大，修正了管线预期假设，认为市场对赛诺菲管线接续能力与估值修复的时间表过于乐观。二、降级理由管线假设修正：分析师重新评估了赛诺菲的研发管线，对部分关键资产（如Amlitelimab、Lunsekimig等）的商业化时间表与峰值销售预期进行了下调近期估值重估缺乏催化剂：在CEO更换过渡期（Hudson → Garijo）+ Dupixent增速H2正常化的背景下，短期内缺乏推动估值显著上修的事件专利悬崖风险重定价：市场对2031年Dupixent专利到期仍存担忧，而管线中尚未有足够成熟资产可完全填补这一缺口三、Q1 2026业绩背景（支撑/压力并存）业绩亮点 Dupixent核心数据 Q1销售额：€4.17亿（+30.8% CER），再次突破€4亿季度门槛服务患者超140万，已获9项全球适应症批准区域拆分：美国€3.0亿(+35.9%) | 欧洲€5.63亿(+22.4%) | 其他€5.84亿(+14.9%) H2增速预期放缓：因基数效应与新适应症贡献年化其他关键产品 2026全年指引营收：高个位数增长(CER) EPS：增速略快于营收(CER) 有效税率：~20% 股票回购：€10亿计划（已执行€8亿）资产剥离逆风：约€2亿四、管理层变动市场反应：Hudson离任消息公布后，盘前暴跌6%。投资者担忧： "Play to Win"战略连续性存疑接棒产品布局未达预期新CEO Garijo面临研发效率提升与管线优先级再评估的双重挑战五、Dupixent长期韧性策略（Q1电话会披露）管理层提出三大支柱确保Dupixent长期竞争力：捍卫（Defend）：专利组合覆盖2031-2045年，将积极捍卫IP 延展（Extend）：推进Q4W长效给药方案（高剂量哮喘路径），H2 2026启动复方制剂临床创新（Innovate）：借助联盟基础设施开发新的IL-4R通路分子六、管线关键进展七、分析师共识对比八、投资启示（结合用户投资原则）价值投资视角白马股评估：赛诺菲AA信用+高股息5.67%符合白马防御特征，但估值修复催化剂不足逆向视角：CEO更换+评级下调可能创造逆向买入窗口，但需验证Garijo战略方向后再行动高股息视角 5.67%股息率+AA信用等级提供稳定现金流，但需关注Dupixent增速放缓对分红可持续性的影响被动投资视角估值(Forward PE 8.2x)显著低于行业均值，定投可逐步积累仓位，等待催化剂出现免责声明：以上内容由AI生成，所引用的数据和信息均来自公开渠道，可能存在滞最后或不完整的情况。仅为数据分享，不代表任何投资建议。 👆关注小原同学 👇进入用户交流群参考资料 BNP Paribas Downgrades Sanofi to Neutral From Outperform BNP Paribas Downgrades Sanofi with 'Unlikely Near-Term Rerating' MarketBeat: Sanofi Shares Gap Down Following Analyst Downgrade Sanofi Q1 2026 Press Release Sanofi Q1 2026 Earnings Call Transcript Sanofi replaces CEO Paul Hudson Sanofi 2025 Full Year Press Release 平安证券：赛诺菲自免之王适应症拓展赛诺菲2025年战略全景赛诺菲2025财报深度解构赛诺菲2026Q1业绩全球Top20药企业绩深度洞察基于yfinance实时数据及公司财报建模赛诺菲Q4FY2025 Results 赛诺菲Q4FY2025 Results PDF 赛诺菲2026Q1业绩 Sanofi Pipeline（官网）赛诺菲Q4FY2025 Results 赛诺菲2025年战略全景赛诺菲2025财报深度解构赛诺菲Q4FY2025 Results PDF 赛诺菲综合研究报告 ⭐ 公司基本面画像 Dupixent深度分析产品组合与研发管线全景财务质量分析 DCF与多倍数估值 SWOT与投资价值评估 BNP Paribas Exane降级报告 🆕

并购疫苗财报专利到期

2026-05-14

·网易号

一家药企的"慢生意"：15年等一个百亿市场

生物医药行业有个残酷的共识：一款新药从实验室到药房，平均需要10到15年，耗资26亿美元，成功率不到10%。但Protalix BioTherapeutics（AMEX:PLX）似乎找到了另一条路——用植物细胞培养技术做酶替代疗法，把生产周期从数周压缩到几天。2026年第一季度，这家公司账上趴着5100万美元现金，没有债务，刚刚拿到Chiesi支付的2500万美元里程碑付款。这笔钱来自欧洲委员会对El Fabrio新给药方案的批准。El Fabrio是Protalix的核心产品，用于治疗法布里病——一种罕见的遗传性溶酶体贮积症，全球患者约5万人。酶替代疗法这个赛道，Protalix已经跑了15年。它的技术路线很特别：用转基因胡萝卜细胞在生物反应器里生产人类α-半乳糖苷酶A，而不是传统的哺乳动物细胞培养。这意味着更低的生产成本、更稳定的批次质量，以及理论上更快的扩产能力。但技术差异化只是故事的一半。Protalix的商业策略更值得拆解：它不自己做全球销售，而是把El Fabrio的美国权益卖给Chiesi，自己保留以色列和部分欧洲市场。这种"轻资产"模式在生物医药圈并不主流——大多数公司宁愿咬牙建销售团队，也要把利润留在自己手里。Protalix的选择反映了一个现实判断：罕见病市场太分散，自建渠道的投入产出比极低。Chiesi在罕见病领域有成熟的商业网络，2500万美元的里程碑付款只是开始，后续还有销售分成。第一季度的财务数据验证了这个逻辑。营收3380万美元，研发投入540万美元，同比显著增加——主要用于PRX115的2期临床试验。PRX115是Protalix的下一个赌注，针对难治性痛风。这是一个比法布里病大得多的市场：全球痛风患者超过5500万，其中约10%对现有治疗反应不佳。如果PRX115能在2期读出积极数据，Protalix的估值逻辑将完全改变——从"罕见病细分玩家"跃升为"炎症性疾病平台公司"。管理层在电话会议里给出了一个具体目标：到2031年，拿下全球法布里病市场15%-20%的份额。按行业分析师的估算，这个市场届时规模约为50-60亿美元。换算下来，El Fabrio的峰值销售可能在7.5亿到12亿美元之间。对于一家当前市值不到3亿美元的公司，这个想象空间足够诱人。但风险同样清晰：法布里病已有两款上市竞品——赛诺菲的Fabrazyme和武田的Replagal，后者在欧洲市场根基深厚。El Fabrio的差异化卖点是更便捷的给药方案（每两周一次静脉输注，而非每周），但临床医生切换用药习惯的惯性极强。Protalix的应对是双管齐下。一方面，借助Chiesi的渠道加速欧洲渗透，尤其是新获批的给药方案有望提升患者依从性；另一方面，把PRX115的2期数据作为2026年下半年的关键催化剂。公司重申了全年营收指引：7800万到8300万美元。考虑到第一季度已经完成3380万，下半年需要贡献约4500-5000万，这意味着El Fabrio的销售放量或PRX115的里程碑付款必须有一个兑现。这种"管线接力"的节奏设计，是中小型生物医药公司的典型生存策略。Protalix没有大型药企的现金流储备，必须把每一个临床里程碑都变成融资或合作谈判的筹码。它的幸运在于，植物细胞表达技术平台已经跑通——El Fabrio的商业化证明了生产可行性，这为PRX115及后续管线降低了技术风险。但不幸也在于，这个平台的天花板肉眼可见：酶替代疗法和重组蛋白是植物细胞表达的舒适区，更复杂的抗体药物或基因疗法则难以触及。回到那个2500万美元的里程碑付款。在生物医药行业，这笔钱不算多——很多公司的单笔合作预付款就超过这个数。但对于Protalix，它意味着运营 runway 的延长，意味着PRX115的2期试验可以按计划推进，意味着不必在不利的市场环境下稀释股权融资。这种"小步快跑"的财务纪律，在2024-2025年的生物医药资本寒冬里，反而成了稀缺品质。电话会议的结尾，CEO Dror Bashan提到"战略伙伴关系和管线推进"是长期增长的双引擎。这句话的潜台词是：Protalix不会独自承担PRX115的3期试验和全球商业化。如果2期数据积极，引入大型药企作为合作伙伴几乎是必然选择——要么授权出海权益，要么干脆把公司卖掉。对于持股者来说，这两种路径的回报差异巨大，但对于管理层，它们都是合理的退出策略。生物医药投资的一个基本悖论是：你买的是科学故事，但赚的是金融博弈的钱。Protalix的故事足够清晰——植物细胞表达技术的成本优势、罕见病市场的定价权、管线的阶段性催化剂。但博弈的变量太多：欧洲市场的实际渗透速度、PRX115的2期数据质量、合作谈判的 timing 和条款。第一季度财报给出的信息是"按计划推进"，这在当前环境下已经算正面信号。至于15-20%的市场份额目标能否兑现，2031年太远，2026年下半年的数据更新才是更近的观测点。

100 项与阿加糖酶β 相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D03228	阿加糖酶β	A16AB04	DB00103

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
法布里病	欧盟	Sanofi	2001-08-03
法布里病	冰岛	Sanofi	2001-08-03
法布里病	列支敦士登	Sanofi	2001-08-03
法布里病	挪威	Sanofi	2001-08-03

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
终末期肾脏病	临床2期	美国	Genzyme Corp.	2002-12-01

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05843916 (SMILE, CTgov)	临床3期	法布里病	20	AGA BETA BS+Fabrazyme (Fabrazyme Then AGA BETA BS (Intention to Treat Population))	蓋襯構觸範鑰鑰廠簾憲(願醖襯鏇鏇積壓齋窪壓) = 鬱襯構齋艱壓鏇糧觸鹽製積鏇繭製積積襯齋範 (衊衊艱積觸壓積鏇夢繭, 3.10) 更多	-	2026-02-18
NCT05843916 (SMILE, CTgov)	临床3期	法布里病	20	AGA BETA BS+Fabrazyme (Fabrazyme Then AGA BETA BS (Per Protocol Population))	蓋襯構觸範鑰鑰廠簾憲(願醖襯鏇鏇積壓齋窪壓) = 衊簾網選簾夢醖蓋鬱膚製積鏇繭製積積襯齋範 (衊衊艱積觸壓積鏇夢繭, 3.15) 更多	-	2026-02-18
NCT06019728 (SHORTEN, CTgov)	临床4期	法布里病	8	Fabrazyme	築窪餘繭觸積鑰願襯觸(憲壓遞蓋窪淵鹹簾夢壓) = 願糧築淵壓蓋衊鹹選選廠簾膚繭鏇範鏇窪範網 (衊壓膚鏇鑰壓網餘鑰蓋, 鹽壓積觸蓋範積遞選醖 ~ 醖齋製範淵簾構鹹蓋繭) 更多	-	2025-10-21
NCT06019728 (ERA2025)	临床4期	法布里病	8	Agalsidase beta 1 mg/kg biweekly (Fabry disease + Classical (male) + Later-onset (male) + Female)	觸鹽襯積遞築衊夢鏇構(簾齋憲憲選衊醖簾淵齋) = 廠衊蓋範顧繭衊窪遞鏇壓齋鹽積顧淵鬱壓選膚 (觸鹽淵選獵鬱築遞廠夢 )	积极	2025-06-04
NCT06019728 (ASN2024)	临床4期	法布里病	4	Agalsidase beta (Fabry disease)	襯鬱積衊鑰網廠製醖構(顧網窪範積鏇膚鹽窪餘) = 襯選壓衊構壓廠鹹鬱鑰觸糧憲鬱製蓋繭鑰積憲 (齋醖醖網選糧網膚鬱壓 )	积极	2024-10-26
NCT05054387 (ERA2024)	临床4期	法布里病	22	Agalsidase beta 1.0 mg/kg	築糧壓鹹鬱簾簾範廠憲(夢遞壓鹽願範鏇醖糧夢) = 艱醖窪淵範鑰淵窪鹹壓餘簾壓艱艱夢淵夢願築 (願餘鑰夢鹹窪積繭鑰襯 ) 更多	积极	2024-05-23
NCT00230607 (CTgov)	临床4期	法布里病	7	agalsidase beta	選齋餘獵繭築衊顧網夢(齋襯顧範鑰醖餘遞鹹選) = 窪鑰獵夢遞簾遞齋窪襯醖鏇網壓築顧鏇願顧鹽 (淵淵窪顧蓋觸構衊遞繭, 糧遞鑰鹹糧窪獵觸顧積 ~ 積獵艱網壓糧鑰構夢壓) 更多	-	2024-04-10
NCT00233870 (Pubmed \| Orphanet J Rare Dis)	N/A	法布里病	-	Agalsidase beta	廠簾遞餘觸齋製獵網窪(鏇廠遞築鏇繭壓齋構膚) = 築製範壓壓糧齋構觸艱網糧鹽蓋顧齋襯蓋築繭 (鹹構選鏇窪窪鹹鏇積窪 ) 更多	-	2023-07-24
Pubmed 人工标引	临床2期	法布里病	10	Agalsidase Beta	廠積顧醖衊製壓蓋壓蓋(鏇艱鑰糧鹽廠蓋鹹膚築) = decreased 4.01 ± 1.29 μg/mL 築鹽鹽鬱網鹹醖艱範壓 (廠繭築齋壓獵襯願膚鏇 ) 更多	积极	2022-09-16
ASN2021	临床2期	法布里病 globotriaosylceramide (GL3)	7	Agalsidase beta	夢膚齋簾壓鑰艱鏇襯遞(齋鹽齋憲膚膚襯夢鬱艱) = improved in all patients after ERT from that evaluated before ERT 繭製獵製遞憲願醖觸網 (齋繭壓範襯願齋顧齋壓 ) 更多	积极	2021-10-27
NCT00701415 (FIELD, CTgov)	临床3期	法布里病	31	Agalsidase beta (Fabrazyme 0.5 mg/kg)	製夢積淵衊製鏇餘範觸 = 膚繭壓憲衊膚憲壓繭簾範夢壓簾淵醖襯壓窪願 (鏇鹽鹹蓋醖壓願鏇廠憲, 願齋淵選壓夢壓壓夢積 ~ 糧積網膚遞遞顧獵顧獵) 更多	-	2016-06-29
NCT00701415 (FIELD, CTgov)	临床3期	法布里病	31	Agalsidase beta (Fabrazyme 1.0 mg/kg)	製夢積淵衊製鏇餘範觸 = 遞選築鑰艱遞壓餘憲襯範夢壓簾淵醖襯壓窪願 (鏇鹽鹹蓋醖壓願鏇廠憲, 襯鏇簾選衊鑰範壓遞簾 ~ 鹹鏇選選蓋構鏇衊遞範) 更多	-	2016-06-29