This Phase 4 study will evaluate the safety and tolerability of Fabrazyme at current approved dose with increases in the infusion rate and reduced infusion volume. This study aims to generate data to provide the guidance on how infusion rate can be safely increased and minimize the burden of the life-long treatment with Fabrazyme.

开始日期2023-11-10

申办/合作机构

Sanofi

NCT05843916

/ Completed临床3期

Phase III, Open-label, Switch Over Trial of the Efficacy and Safety of Agalsidase Beta Biosidus (AGA BETA BS) in Fabry Disease Patients Previously Stabilized With Fabrazyme®

BIO-AGA-Fase III-001 is a Phase III, prospective, multicenter, open-label, single-group, baseline-controlled, switch over clinical trial to evaluate the efficacy and safety of AGA BETA BS in patients with FD already treated and previously stabilized with Fabrazyme®.

开始日期2022-12-13

申办/合作机构

IQVIA RDS, Inc.

NCT05054387

/ Completed临床4期

A Phase 4, Open Label, Safety and Efficacy Study of Fabrazyme® (Agalsidase Beta) as Enzyme Replacement Therapy in Chinese Participants With Fabry Disease

This is a 54-week Phase 4, open label, single arm study to evaluate the safety and the efficacy of Fabrazyme (agalsidase beta) as enzyme replacement therapy (ERT) in Chinese participants with Fabry Disease.

开始日期2021-10-13

申办/合作机构

Genzyme Corp.

100 项与阿加糖酶β 相关的临床结果

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100 项与阿加糖酶β 相关的转化医学

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100 项与阿加糖酶β 相关的专利（医药）

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188

项与阿加糖酶β 相关的文献（医药）

2026-03-04·Expert Opinion On Drug Safety

A real-world pharmacovigilance analysis for agalsidase beta: findings from the FDA adverse event reporting database

Article

作者: Hou-Hong Li ; Ai-Ping Deng ; Ju-Yi Li ; Di Li ; Wen-Long Xie

BACKGROUND:

Fabry disease (FD), an X-linked lysosomal disorder, is marked by a lack of alpha-galactosidase A (α-Gal A). Agalsidase beta, a recombinant form of α-Gal A, is fundamental to enzyme replacement therapy for FD but requires close monitoring for adverse events (AEs).

RESEARCH DESIGN AND METHODS:

This study retrospectively analyzed the Food and Drug Administration Adverse Event Reporting System (FAERS) database for agalsidase beta-related AEs. Disproportionality analysis was used for data analysis.

RESULTS:

A total of 7,611 AE reports for agalsidase beta were analyzed. The most common AEs included pyrexia, pain, chills, malaise, and nausea. Several system organ classes including Cardiac Disorders, General Disorders and Administration Site Conditions, and Vascular Disorders, showed positive signals. Subgroup analysis by gender revealed differences in AE reporting, with males exhibiting a higher reporting odds ratio for certain preferred terms such as Renal Transplant and Drug Specific Antibody Present.

CONCLUSION:

The FAERS database analysis of agalsidase beta AEs identified a significant number of cardiovascular, renal, and cerebrovascular system-related reports. While agalsidase beta is generally well-tolerated, the study underscores the necessity for gender-specific treatment approaches due to the higher incidence of certain AEs in males.

2025-08-01·INTERNAL MEDICINE

Unexpected Hypotension in a Female Patient with Fabry Disease: Switching from Agalsidase α to β after Long-term ERT

Article

作者: Sugiura, Takuya ; Sugiura, Kazumitsu ; Maruyama, Shoichi ; Numaguchi, Atsushi ; Sato, Yuka ; Kato, Noritoshi ; Kamiya, Fumitaka ; Higashi, Michiko ; Amano, Tatsuaki ; Matsuda, Naoyuki ; Maeda, Kayaho ; Katsuno, Takayuki ; Saito, Shoji ; Muto, Reiko

Fabry disease is a rare X-linked lysosomal storage disorder. Enzyme replacement therapies (ERTs), such as agalsidase α and β, are available treatment options. While infusion-related reactions (IRRs) are known to occur at the initiation of ERT owing to immune responses, there is limited information on IRRs during long-term ERT. We report the case of a female patient with Fabry disease who developed unexpected hypotension after six years of stable treatment with agalsidase α, leading to a switch to agalsidase β. Continuous monitoring may be essential to identify potential IRRs in female patients with Fabry disease receiving long-term ERT.

2025-07-01·NAUNYN-SCHMIEDEBERGS ARCHIVES OF PHARMACOLOGY

Efforts of the Pharmaceuticals and Medical Devices Agency of Japanese regulatory agency in supporting biosimilar development and disseminate information

Article

作者: Saino, Yuka ; Hariu, Aya ; Shinohara, Kayo ; Kuribayashi, Ryosuke

Information on biosimilars was rarely disseminated on the Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) website of the Japanese Regulatory Agency until the fiscal year (FY) 2022. Therefore, the PMDA website for biosimilars was created in FY 2023. This study confirmed the PMDA website for biosimilars and surveyed information about the approval fiscal year, brand name, indications at the initial approval, type of biopharmaceuticals, and disease area at the initial approval based on review reports and the "List of Approved Products." The PMDA website for biosimilars provides information on the definition of biosimilar, approved biosimilar products, related guidelines and notifications, learning videos, presentation material, and publication articles. As of March 2024, 35 biosimilars were approved in Japan based on the following 18 active pharmaceutical ingredients: somatropin, epoetin-alfa, filgrastim, infliximab, insulin glargine, rituximab, etanercept, trastuzumab, agalsidase beta, bevacizumab, teriparatide, darbepoetin-alfa, insulin lispro, adalimumab, insulin aspart, ranibizumab, pegfilgrastim, and ustekinumab. The disease area comprised nine patterns: rheumatology, oncology, hematology, gastroenterology, dermatology, endocrinology, ophthalmology, bone, and inborn errors represented in numbers and percentages for each pattern: 12 (23.1%), 9 (17.3%), 8 (15.4%), 7 (13.5%), 7 (13.5%), 5 (9.6%), 2 (3.8%), 1 (1.9%), and 1 (1.9%), respectively. This website provides various information regarding biosimilars in Japan. It will be more important to effort the understanding and education for the healthcare providers and patients on biosimilar regulations. Moreover, information should be disseminated through the PMDA website of biosimilars to accelerate and ensure transparency regarding regulatory approvals and biosimilar regulations.

项与阿加糖酶β 相关的新闻（医药）

2026-08-26

·PRNewswire

Biosidus expands biologics manufacturing capacity and strengthens global supply capabilities for agalsidase beta

BUENOS AIRES, Argentina, Aug. 26, 2026 /PRNewswire/ -- Biosidus, an Argentine biotechnology company with more than four decades of experience in the development and manufacturing of biosimilar medicines, announced that its new bioreactor plant is now operational, increasing the company's biologics production capacity and reinforcing its ability to support potential international demand. Continue Reading Biosidus works to improve people's quality of life. The expansion strengthens Biosidus' industrial platform at a time when healthcare systems are placing increasing emphasis on manufacturing reliability, continuity of treatment and diversified sources of complex biologic medicines. Developed and manufactured in Argentina, Biosidus' agalsidase beta, its biosimilar enzyme replacement therapy for Fabry disease, represents a significant milestone in the company's biotechnology platform and its growing focus on treatments for rare diseases. With additional production capacity, Biosidus is strengthening its international supply capabilities and is prepared to engage with partners and health authorities evaluating sustainable and reliable sources of agalsidase beta supply. "Continuity of treatment is particularly critical for patients living with rare and chronic diseases. Expanding our productive capacity reinforces our commitment to making Biosidus' biotechnology capabilities available to healthcare systems seeking sustainable and reliable access to high-quality biologic medicines," said Mario Koch, Director of Rare Diseases. After launching agalsidase beta in Argentina in 2025, Biosidus is advancing the international expansion of its program and is available to evaluate extraordinary supply requirements in markets where the applicable regulatory pathways allow it. The new bioreactor capacity is part of Biosidus' broader strategy of combining scientific capabilities, local manufacturing, industrial investment and international expansion to increase access to complex biologic therapies. About Biosidus Biosidus is an Argentine biotechnology company specializing in the development, manufacturing and commercialization of biosimilar medicines. With more than 40 years of experience in biotechnology and a presence in international markets, the company develops and manufactures complex biologic medicines across multiple therapeutic areas. 21% more press release views with Request a Demo

2026-08-13

·科学网

公司已经破产，为什么一个项目还能被抢到1.11亿美元

公司已经破产，为什么一个项目还能被抢到1.11亿美元本文同步发表于微信公众号：凤凰涅槃之路 8月12日，PTC Therapeutics宣布，在Sangamo Therapeutics的破产拍卖中胜出，将以1.11亿美元现金首付、外加最高1亿美元里程碑款，总价最高2.11亿美元收购Sangamo用于治疗Fabry病的基因疗法ST-920（isaralgagene civaparvovec）。真正有意思的不是2.11亿美元这个数字，而是它是怎么被“抢”出来的。两个月前，Astellas(安斯泰来)作为基准竞标方, 给ST-920开出的价格只有2500万美元首付 + 最高2500万美元里程碑款。8月10日正式拍卖开始后，PTC、Astellas和TerSera Therapeutics竞价整整两天。最终最终PTC将首付款推至1.11亿美元，是最初报价的4倍多。同一天，Sangamo还把公司的另一部分“家底”，包括衣壳递送、锌指技术和模块化整合酶MINT平台在内的核心技术资产，以5000万美元卖给了礼来。一家曾经站在基因编辑最前沿、合作伙伴遍布全球大药企的明星Biotech，为什么最终走到了破产拆卖资产这一步？而一家已经进入破产程序的公司，为什么还有一款资产能让几家公司争抢两天，价格越拍越高？从基因编辑先驱到破产清算，Sangamo经历了什么 Sangamo成立于1995年，最初名为Sangamo BioSciences。在CRISPR席卷基因编辑领域之前，Sangamo押注的是另一项曾经被寄予厚望的技术：锌指核酸酶（ZFN）。2017年，Sangamo利用SB-913项目在Hunter综合征患者体内直接进行基因编辑，完成了全球最早的人体内基因编辑尝试之一，时间甚至早于CRISPR真正进入临床。技术领先，也让Sangamo一度成为大药企争相合作的对象。巅峰时期，它的合作伙伴名单里出现过Pfizer、Sanofi、Biogen、Novartis、Kite Pharma和Takeda，合作范围横跨神经系统疾病、罕见病、血液疾病和细胞治疗。对于一家平台型Biotech而言，这样的合作阵容一度证明了外界对其技术价值的认可。但从2022年开始，市场急转直下。Sanofi首先终止了双方在镰刀型细胞病领域的合作；2023年3月，Novartis和Biogen又在同一周先后退出各自与Sangamo的神经疾病合作项目。那些原本写在合同里的巨额潜在里程碑，也随着合作终止失去了意义。合作伙伴接连离场，很快反映到财务报表上。Sangamo的收入从2023年的1.76亿美元下降到2024年的5780万美元，跌幅约67%。今年6月23日，公司最终申请Chapter 11破产保护，并同步为核心资产寻找买家：礼来出价5000万美元收购部分核心技术平台，Astellas则计划以2500万美元首付 + 最高2500万美元里程碑款收购ST-920。但在美国破产程序中，基准竞标并不意味着交易已经尘埃落定。它更像是为待售资产确定一个最低竞价基准，其他买家仍然可以在正式拍卖中出更高的价格。真正的竞争，被留到了8月10日。临近BLA申报，ST-920成为Sangamo最具价值的资产之一 ST-920是一款治疗Fabry病的一次性AAV基因疗法。Fabry病是一种X连锁溶酶体贮积症，由GLA基因异常导致α-半乳糖苷酶A（α-Gal A）缺乏，进而造成脂质在肾脏、心脏和神经系统等组织中累积。ST-920利用重组AAV2/6载体将正常GLA基因递送至肝脏，使肝细胞持续产生α-Gal A，试图以一次给药替代长期酶替代治疗。真正推高ST-920价值的，是它已经接近监管终点。在注册性STAAR研究中，33名患者入组，32人完成52周随访；长期随访显示，α-Gal A酶活性提升可维持多年，生活质量及部分心脏指标也保持稳定。ST-920目前已进入BLA滚动提交阶段，PTC接手的并非一个前景未明的早期项目，而是一项已经走到监管审批门口的后期资产。这也解释了为什么Sangamo已经进入破产程序，ST-920却能在拍卖中越卖越贵：破产的是拥有资产的公司，而不是资产本身。现有商业体系，让ST-920在PTC手中更值钱 PTC愿意支付1.11亿美元首付款，不只是看中ST-920的临床和监管进展，更因为这项资产与其现有业务高度契合。PTC长期深耕罕见病，并已有基因疗法商业化经验。2024年，其AADC缺乏症基因疗法Kebilidi获得FDA批准；公司已经具备罕见病所需的医学、患者服务和商业化基础设施，团队中也有Fabry病市场经验。CEO Matthew Klein因此表示，ST-920可以直接嵌入现有体系，无需大规模新建能力，这也是PTC眼中的“special opportunity”。这背后是并购中一个很重要的逻辑：同一项资产，对不同买家的价值并不相同。对需要从头搭建团队和商业体系的买家而言，收购只是投入的开始；对PTC而言，ST-920可以直接进入已有平台，以较低的新增成本转化为新的增长机会。 Fabry基因治疗管线收缩，进一步放大了后期资产的稀缺性 Fabry病目前仍以酶替代疗法（ERT）为重要治疗手段。Sanofi的Fabrazyme已经在美国上市多年，其他市场还有Takeda的Replagal；Amicus的Galafold则为部分适用患者提供了口服分子伴侣治疗选择。基因治疗一度被认为可能改变Fabry病长期反复治疗的模式，也因此吸引过多家公司进入。但随着临床开发推进，这条赛道不断洗牌。Avrobio已经放弃AVR-RD-01项目，其他Fabry基因治疗项目仍处于不同的临床开发阶段。相比之下，ST-920已经进入BLA滚动提交阶段，成为距离监管终点最近的资产之一。这也进一步解释了那个看起来有些矛盾的场景：卖方已经破产，买方却越抢越贵。 Sangamo没有足够的资金继续把ST-920推向市场，不代表这款药本身失去了价值；相反，当一个资产已经完成了最昂贵、风险最高的一大段开发旅程，剩下的路又恰好可以由新的买家接着走，它的稀缺性反而会变得更加明显。公司倒下，资产未必归零 Sangamo从基因编辑先驱走到破产保护，是一家Biotech的失败；但ST-920从2500万美元的初始报价一路竞价到1.11亿美元首付款，又说明公司的命运与单个资产的价值并不总是同步。公司可以因为资金、战略或执行问题走到尽头，真正有价值的资产却可能在新的主人手里继续走下去。这或许才是这场拍卖最值得记住的地方：Sangamo倒下了，但它创造的价值并没有随之消失。 PTC Therapeutics 成立于1998年的美国生物制药公司，长期聚焦罕见病药物的发现、开发与商业化，已建立从研发到全球商业化的完整能力，并拥有多款罕见病获批产品。2024年，其AADC缺乏症基因疗法Kebilidi获FDA批准，使公司进一步积累了基因疗法商业化经验。本次Sangamo破产拍卖中，PTC以1.11亿美元首付 + 最高1亿美元里程碑款赢得Fabry病基因疗法ST-920 https://www.ptcbio.com/ Sangamo Therapeutics 成立于1995年的美国基因组医学公司，是锌指蛋白（ZFP/ZFN）技术领域的早期开拓者之一，长期开发基因编辑、基因调控和AAV递送技术，并曾开展早期人体内基因编辑临床研究。2026年6月23日，公司申请Chapter 11破产保护，随后通过法院监督的拍卖程序出售包括ST-920、锌指技术平台和AAV衣壳平台在内的核心资产。 Sangamo Therapeutics 官网 Astellas Pharma 日本大型跨国制药企业，产品覆盖肿瘤、眼科、泌尿、免疫和女性健康等领域，同时布局基因治疗等新型治疗技术。2026年6月，Astellas成为Sangamo Fabry病基因疗法ST-920的基准竞标方，为后续法院监督的公开拍卖设定初始交易基准，但最终在竞价中败给PTC Therapeutics。 Astellas Pharma 官网

2026-08-13

·凤凰涅槃之路

一家公司都破产了，手里的项目竟然还能卖1.11亿美元？

8月12日，PTC Therapeutics宣布，在Sangamo Therapeutics的破产拍卖中胜出，将以1.11亿美元现金首付、外加最高1亿美元里程碑款，总价最高2.11亿美元收购Sangamo用于治疗Fabry病的基因疗法ST-920（isaralgagene civaparvovec）。真正有意思的不是2.11亿美元这个数字，而是它是怎么被“抢”出来的。两个月前，Astellas(安斯泰来)作为基准竞标方, 给ST-920开出的价格只有2500万美元首付 + 最高2500万美元里程碑款。8月10日正式拍卖开始后，PTC、Astellas和TerSera Therapeutics竞价整整两天。最终最终PTC将首付款推至1.11亿美元，是最初报价的4倍多。同一天，Sangamo还把公司的另一部分“家底”，包括衣壳递送、锌指技术和模块化整合酶MINT平台在内的核心技术资产，以5000万美元卖给了礼来。一家曾经站在基因编辑最前沿、合作伙伴遍布全球大药企的明星Biotech，为什么最终走到了破产拆卖资产这一步？而一家已经进入破产程序的公司，为什么还有一款资产能让几家公司争抢两天，价格越拍越高？从基因编辑先驱到破产清算，Sangamo经历了什么 Sangamo成立于1995年，最初名为Sangamo BioSciences。在CRISPR席卷基因编辑领域之前，Sangamo押注的是另一项曾经被寄予厚望的技术：锌指核酸酶（ZFN）。2017年，Sangamo利用SB-913项目在Hunter综合征患者体内直接进行基因编辑，完成了全球最早的人体内基因编辑尝试之一，时间甚至早于CRISPR真正进入临床。技术领先，也让Sangamo一度成为大药企争相合作的对象。巅峰时期，它的合作伙伴名单里出现过Pfizer、Sanofi、Biogen、Novartis、Kite Pharma和Takeda，合作范围横跨神经系统疾病、罕见病、血液疾病和细胞治疗。对于一家平台型Biotech而言，这样的合作阵容一度证明了外界对其技术价值的认可。但从2022年开始，市场急转直下。Sanofi首先终止了双方在镰刀型细胞病领域的合作；2023年3月，Novartis和Biogen又在同一周先后退出各自与Sangamo的神经疾病合作项目。那些原本写在合同里的巨额潜在里程碑，也随着合作终止失去了意义。合作伙伴接连离场，很快反映到财务报表上。Sangamo的收入从2023年的1.76亿美元下降到2024年的5780万美元，跌幅约67%。今年6月23日，公司最终申请Chapter 11破产保护，并同步为核心资产寻找买家：礼来出价5000万美元收购部分核心技术平台，Astellas则计划以2500万美元首付 + 最高2500万美元里程碑款收购ST-920。但在美国破产程序中，基准竞标并不意味着交易已经尘埃落定。它更像是为待售资产确定一个最低竞价基准，其他买家仍然可以在正式拍卖中出更高的价格。真正的竞争，被留到了8月10日。临近BLA申报，ST-920成为Sangamo最具价值的资产之一 ST-920是一款治疗Fabry病的一次性AAV基因疗法。Fabry病是一种X连锁溶酶体贮积症，由GLA基因异常导致α-半乳糖苷酶A（α-Gal A）缺乏，进而造成脂质在肾脏、心脏和神经系统等组织中累积。ST-920利用重组AAV2/6载体将正常GLA基因递送至肝脏，使肝细胞持续产生α-Gal A，试图以一次给药替代长期酶替代治疗。真正推高ST-920价值的，是它已经接近监管终点。在注册性STAAR研究中，33名患者入组，32人完成52周随访；长期随访显示，α-Gal A酶活性提升可维持多年，生活质量及部分心脏指标也保持稳定。ST-920目前已进入BLA滚动提交阶段，PTC接手的并非一个前景未明的早期项目，而是一项已经走到监管审批门口的后期资产。这也解释了为什么Sangamo已经进入破产程序，ST-920却能在拍卖中越卖越贵：破产的是拥有资产的公司，而不是资产本身。现有商业体系，让ST-920在PTC手中更值钱 PTC愿意支付1.11亿美元首付款，不只是看中ST-920的临床和监管进展，更因为这项资产与其现有业务高度契合。PTC长期深耕罕见病，并已有基因疗法商业化经验。2024年，其AADC缺乏症基因疗法Kebilidi获得FDA批准；公司已经具备罕见病所需的医学、患者服务和商业化基础设施，团队中也有Fabry病市场经验。CEO Matthew Klein因此表示，ST-920可以直接嵌入现有体系，无需大规模新建能力，这也是PTC眼中的“special opportunity”。这背后是并购中一个很重要的逻辑：同一项资产，对不同买家的价值并不相同。对需要从头搭建团队和商业体系的买家而言，收购只是投入的开始；对PTC而言，ST-920可以直接进入已有平台，以较低的新增成本转化为新的增长机会。 Fabry基因治疗管线收缩，进一步放大了后期资产的稀缺性 Fabry病目前仍以酶替代疗法（ERT）为重要治疗手段。Sanofi的Fabrazyme已经在美国上市多年，其他市场还有Takeda的Replagal；Amicus的Galafold则为部分适用患者提供了口服分子伴侣治疗选择。基因治疗一度被认为可能改变Fabry病长期反复治疗的模式，也因此吸引过多家公司进入。但随着临床开发推进，这条赛道不断洗牌。Avrobio已经放弃AVR-RD-01项目，其他Fabry基因治疗项目仍处于不同的临床开发阶段。相比之下，ST-920已经进入BLA滚动提交阶段，成为距离监管终点最近的资产之一。这也进一步解释了那个看起来有些矛盾的场景：卖方已经破产，买方却越抢越贵。Sangamo没有足够的资金继续把ST-920推向市场，不代表这款药本身失去了价值；相反，当一个资产已经完成了最昂贵、风险最高的一大段开发旅程，剩下的路又恰好可以由新的买家接着走，它的稀缺性反而会变得更加明显。公司倒下，资产未必归零 Sangamo从基因编辑先驱走到破产保护，是一家Biotech的失败；但ST-920从2500万美元的初始报价一路竞价到1.11亿美元首付款，又说明公司的命运与单个资产的价值并不总是同步。公司可以因为资金、战略或执行问题走到尽头，真正有价值的资产却可能在新的主人手里继续走下去。这或许才是这场拍卖最值得记住的地方：Sangamo倒下了，但它创造的价值并没有随之消失。 PTC Therapeutics 成立于1998年的美国生物制药公司，长期聚焦罕见病药物的发现、开发与商业化，已建立从研发到全球商业化的完整能力，并拥有多款罕见病获批产品。2024年，其AADC缺乏症基因疗法Kebilidi获FDA批准，使公司进一步积累了基因疗法商业化经验。本次Sangamo破产拍卖中，PTC以1.11亿美元首付 + 最高1亿美元里程碑款赢得Fabry病基因疗法ST-920. https://www.ptcbio.com/ Sangamo Therapeutics 成立于1995年的美国基因组医学公司，是锌指蛋白（ZFP/ZFN）技术领域的早期开拓者之一，长期开发基因编辑、基因调控和AAV递送技术，并曾开展早期人体内基因编辑临床研究。2026年6月23日，公司申请Chapter 11破产保护，随后通过法院监督的拍卖程序出售包括ST-920、锌指技术平台和AAV衣壳平台在内的核心资产。 https://www.sangamo.com/ Astellas Pharma 日本大型跨国制药企业，产品覆盖肿瘤、眼科、泌尿、免疫和女性健康等领域，同时布局基因治疗等新型治疗技术。2026年6月，Astellas成为Sangamo Fabry病基因疗法ST-920的基准竞标方，为后续法院监督的公开拍卖设定初始交易基准，但最终在竞价中败给PTC Therapeutics。 https://www.astellas.com/en 往期推荐 Nature重磅综述｜下一代ADC，真正的突破口在哪里？ 200多例死亡、15.8万不良反应：减重针还能打吗？ 33岁从零学医，40岁博士毕业：我的八年医学之路强生7.85亿美元押注体内CAR-T：为什么Big Pharma都在抢这个赛道？百健（Biogen）为何突然停止"买买买"？差点被清算，如今22亿美元卖身：一家Biotech的绝地翻身 Science调查之后：一个基因编辑研究者的思考 Nature重磅综述：mRNA正在进入2.0时代百济神州再投3亿美元美国建厂：一场比扩产更重要的“身份重塑” 默沙东停产，中国供货，一家美国创业公司的新玩法【大国医药×时时】第9期：Bio归来 | 写意直播351期细胞治疗赛道全景：谁在赚钱，谁在烧钱，谁在赌未来？花了3000美元参加BIO 2026，我后悔吗？ AI制药20年：烧掉数百亿美元之后，谁真正赚到了钱？渤健最高10亿美元收购RayThera：同一支团队三次创业、三次退出永远在黎明前：溶瘤病毒七十年沉浮与下一次机会 ADC的进化：从重磅炸弹到技术平台 RDC赛道全景解析：ADC之后，放射性药物正在重写肿瘤治疗 DAC赛道全景解析：当精准递送遇上蛋白降解 AOC赛道全景深度解析：ADC之后，下一个百亿美元治疗模态是谁？资本为何重新押注RNA？从RNA Editing到RNA Therapeutics的下一轮竞赛美国开始审查License Deal：中国创新药出海迎来最大变数？

100 项与阿加糖酶β 相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D03228	阿加糖酶β	A16AB04	DB00103

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
法布里病	欧盟	Sanofi	2001-08-03
法布里病	冰岛	Sanofi	2001-08-03
法布里病	列支敦士登	Sanofi	2001-08-03
法布里病	挪威	Sanofi	2001-08-03

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
终末期肾脏病	临床2期	美国	Genzyme Corp.	2002-12-01

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05843916 (SMILE, CTgov)	临床3期	法布里病	20	AGA BETA BS+Fabrazyme (Fabrazyme Then AGA BETA BS (Intention to Treat Population))	襯膚製鑰醖簾構鏇鏇遞(顧願鏇鹽蓋糧襯鑰鏇廠) = 醖構夢夢網構廠顧淵窪壓糧醖顧繭積遞衊積襯 (簾鬱衊顧醖構簾鑰範遞, 3.10) 更多	-	2026-02-18
NCT05843916 (SMILE, CTgov)	临床3期	法布里病	20	AGA BETA BS+Fabrazyme (Fabrazyme Then AGA BETA BS (Per Protocol Population))	襯膚製鑰醖簾構鏇鏇遞(顧願鏇鹽蓋糧襯鑰鏇廠) = 繭鑰鬱廠膚遞鬱簾餘積壓糧醖顧繭積遞衊積襯 (簾鬱衊顧醖構簾鑰範遞, 3.15) 更多	-	2026-02-18
NCT06019728 (SHORTEN, CTgov)	临床4期	法布里病	8	Fabrazyme	鏇製壓艱鏇遞鏇製膚簾(膚鹹廠鹽積簾積鬱鏇顧) = 鬱窪鹽選選鹹鬱鏇齋衊獵膚鹽夢憲醖壓鏇廠壓 (獵膚遞壓鑰糧簾齋積築, 齋觸網齋鑰構鹹築齋構 ~ 築壓憲鬱齋遞積鹹廠廠) 更多	-	2025-10-21
NCT06019728 (ERA2025)	临床4期	法布里病	8	Agalsidase beta 1 mg/kg biweekly (Fabry disease + Classical (male) + Later-onset (male) + Female)	網餘鬱願衊觸憲醖窪糧(鹹夢築糧簾壓積簾觸夢) = 壓齋鹹獵鏇壓顧鏇選範膚蓋願衊壓衊遞構醖蓋 (艱夢餘觸窪網窪觸艱製 )	积极	2025-06-04
NCT06019728 (ASN2024)	临床4期	法布里病	4	Agalsidase beta (Fabry disease)	製顧鹹餘鹽顧繭網壓膚(齋製醖壓積糧齋積構遞) = 繭膚製鏇衊鹹淵餘顧廠繭遞窪鏇鹽醖糧窪鏇製 (構鹽糧夢窪願鏇鹹壓築 )	积极	2024-10-26
NCT05054387 (ERA2024)	临床4期	法布里病	22	Agalsidase beta 1.0 mg/kg	鹹餘遞餘糧鹽觸鬱積蓋(醖膚膚築襯鹹蓋鏇鏇廠) = 鏇襯壓簾鹹積衊遞窪顧簾鏇構餘築蓋壓範醖網 (築襯襯鬱齋淵觸築憲築 ) 更多	积极	2024-05-23
NCT00230607 (CTgov)	临床4期	法布里病	7	agalsidase beta	鏇淵膚構鬱壓夢鹹鏇網(膚鑰鹹蓋餘壓襯觸鹽鹽) = 壓憲齋夢選築齋廠膚積選鏇膚網選遞遞鹹廠積 (憲觸膚願範糧艱範襯簾, 顧鹽遞鏇築壓壓鬱築廠 ~ 遞範獵構製鹹鹹艱齋膚) 更多	-	2024-04-10
NCT00233870 (Pubmed \| Orphanet J Rare Dis)	N/A	法布里病	-	Agalsidase beta	餘壓餘糧構網窪蓋艱鑰(製觸艱糧積憲獵憲壓觸) = 壓鏇鹽鹽顧糧築築獵夢廠餘顧選糧鹹顧夢繭鬱 (壓鏇衊膚衊觸鹽窪顧範 ) 更多	-	2023-07-24
Pubmed 人工标引	临床2期	法布里病	10	Agalsidase Beta	窪憲製鹹製鹽艱簾範遞(鏇窪糧艱簾窪蓋積窪築) = decreased 4.01 ± 1.29 μg/mL 簾襯顧築衊積選艱餘糧 (積襯選艱願獵夢積製蓋 ) 更多	积极	2022-09-16
ASN2021	临床2期	法布里病 globotriaosylceramide (GL3)	7	Agalsidase beta	艱衊衊網築膚築壓壓鹹(範艱簾艱願憲鬱夢鑰鏇) = improved in all patients after ERT from that evaluated before ERT 壓範獵積襯窪糧築糧衊 (艱艱襯獵壓繭憲鬱鏇構 ) 更多	积极	2021-10-27
NCT00701415 (FIELD, CTgov)	临床3期	法布里病	31	Agalsidase beta (Fabrazyme 0.5 mg/kg)	鹹齋壓膚遞憲餘願醖構 = 廠餘齋鑰網獵窪餘鹹鹹網簾夢蓋獵餘築遞獵願 (範積壓蓋鏇蓋獵築糧鑰, 繭顧齋醖憲餘憲齋願積 ~ 憲醖觸蓋壓鹽糧鏇繭鹹) 更多	-	2016-06-29
NCT00701415 (FIELD, CTgov)	临床3期	法布里病	31	Agalsidase beta (Fabrazyme 1.0 mg/kg)	鹹齋壓膚遞憲餘願醖構 = 築膚築顧積顧築壓網鹽網簾夢蓋獵餘築遞獵願 (範積壓蓋鏇蓋獵築糧鑰, 積願衊憲範蓋鑰鬱觸衊 ~ 網餘鬱壓構範繭廠齋糧) 更多	-	2016-06-29