ZENITH: A Phase 3 Global, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Zilebesiran in Addition to Standard of Care in Reducing Major Adverse Cardiovascular Events in Adult Patients With Hypertension Not Adequately Controlled and With Either Established Cardiovascular Disease or High Risk for Cardiovascular Disease

The purpose of this study is to evaluate whether zilebesiran versus placebo reduces the risk of cardiovascular (CV) death, nonfatal myocardial infarction (MI), nonfatal stroke, or heart failure (HF) events. This is an event-driven study that will continue until the targeted number of positively adjudicated primary endpoint clinical outcome events (COEs) have been reached.

开始日期2025-09-22

申办/合作机构

Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

[+1]

NCT06675565

/ Completed临床1期

A Phase 1, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Single Ascending Dose Study of the Safety, Tolerability, and Pharmacokinetics of ALN-AGT01 RVR in Adult Healthy Volunteers

The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability and PK of single ascending doses of ALN-AGT01 RVR.

开始日期2024-11-05

申办/合作机构

Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

NCT06423352

/ Completed临床1/2期

A Phase 1/2, Randomized, Double-blind, Placebo-Controlled, Parallel-Group Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Efficacy, Pharmacodynamics, and Pharmacokinetics of Zilebesiran in Japanese Patients With Mild to Moderate Hypertension

The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, efficacy, pharmacodynamics (PD) and pharmacokinetics (PK) of zilebesiran in Japanese patients with mild to moderate hypertension.

开始日期2024-06-05

申办/合作机构

Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

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2025-11-04·JAMA-JOURNAL OF THE AMERICAN MEDICAL ASSOCIATION

Zilebesiran Add-On Treatment for Inadequately Controlled Hypertension

Article

作者: Zhu, Zhaohua ; Chen, Tianyu

2025-11-04·JAMA-JOURNAL OF THE AMERICAN MEDICAL ASSOCIATION

Zilebesiran Add-On Treatment for Inadequately Controlled Hypertension—Reply

Article

作者: Desai, Akshay ; Havasi, Andrea ; Saxena, Manish

2025-09-16·Cureus Journal of Medical Science

Efficacy and Safety of Zilebesiran for the Management of Hypertension: An Updated Systematic Review and Meta-Analysis of Randomised Controlled Trials

Review

作者: Basit, Abdul Raffeh ; Ahmed, Muhammad Waleed ; Riaz, Chaudhry Zaid ; Chaudhry, Eymaan Riaz ; Qureshi, Ali Jamshed ; Qureshi, Muhammad Hassan ; Raza, Muhammad ; Jannat, Misha

Zilebesiran is a novel RNA interference (RNAi) therapeutic agent that reduces the production of hepatic angiotensinogen, showing promising results in the management of hypertension. However, a comprehensive assessment of its efficacy and safety is still required. This meta-analysis included four randomised controlled trials (RCTs) with 1,037 participants across the United States, Europe, and Asia, assessing single and repeat subcutaneous doses, mostly in patients on background antihypertensive therapy. The primary outcomes were change from baseline in 24-hour ambulatory and mean office blood pressure (BP) outcomes (results expressed in mmHg), adverse events, and markers of renal function. An extensive search was conducted across five electronic databases to identify RCTs assessing the clinical impact of Zilebesiran. Review Manager version 5.4 (RevMan 5.4; The Cochrane Collaboration, London, England, UK) was used to analyse data under a random-effects model, and results were reported using mean difference (MD), standardised mean difference (SMD), and odds ratio (OR) with 95% confidence intervals (CI). Zilebesiran resulted in a significant reduction of 24-hour ambulatory systolic blood pressure (SBP) at 12 weeks (MD -11.90; 95% CI: -13.42, -10.38; p-value <0.00001) and 24 weeks (MD -9.05; 95% CI: -10.37, -7.73; p-value <0.00001). Mean office SBP was also significantly lowered at 12 weeks (MD -10.68; 95% CI: -12.21, -9.14; p-value <0.00001) and 24 weeks (MD -8.49; 95% CI: -9.70, -7.28; p-value <0.00001). Meaningful reductions in 24-hour ambulatory diastolic blood pressure (DBP) were observed at 12 weeks (MD -8.67; 95% CI: -9.89, -7.47; p-value <0.00001) and 24 weeks (MD -7.90; 95% CI: -9.12, -6.68; p-value <0.00001). Zilebesiran was associated with a modest increase in total adverse events (OR 1.37; 95% CI: 1.06, 1.76; p-value =0.01), but showed no significant difference in severe adverse events compared to placebo (OR 0.75; 95% CI: 0.36, 1.57; p-value =0.45). Changes in serum creatinine (SMD -0.01; 95% CI: -0.16, 0.13; p-value =0.20) and eGFR (estimated glomerular filtration rate) levels (SMD -0.06; 95% CI: -0.21, 0.08; p-value =0.39) were also not statistically significant. This meta-analysis confirms that Zilebesiran is consistently associated with significant reductions in both ambulatory and office blood pressure over 12 to 24 weeks, with an acceptable safety profile. Further trials are needed to evaluate the efficacy, dosing, and safety outcomes of Zilebesiran across diverse hypertensive populations.

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项与齐莱贝生相关的新闻（医药）

2026-02-26

·雪球

小核酸药物九问及相关上市公司简介（二）——主要上市公司主要管线及临床进展

1.恒瑞药业核心管线：HRS-5635：靶向HBV（乙肝病毒），II期临床，2025年9月获CDE公示拟纳入突破性疗法目录，是全球进展较快的国产乙肝siRNA药物之一。HRS-7249：高脂血症（与拓界生物合作），2024年6月获临床试验，目前高脂血症处于临床II期。HRS-9563：siRNA高血压，正在推进I期临床试验。HRS-5817：超重/肥胖（INHBE靶点），2025年3月获批临床，正在开展I期临床研究。HRS-2141：2型糖尿，IND获批，2025年10月获批临床，拟开展2型糖尿病适应症试验。25年3月恒瑞将旗下Lp(a)小分子抑制剂HRS5346的海外权益(临床II期)，以总交易额19.7亿美元授权给默沙东，其中首付款达2亿美元。2.瑞博生物(HK06938)，瑞博生物今年1月刚在港股上市，成为"小核酸第一股"，已有7款产品进入临床，覆盖心血管、代谢、肾病等多领域，其中针对心血管和肝病的管线进展较快，构建了拥有自主知识产权的三大核心技术平台——RiboGalSTAR™（肝靶向）、RiboPepSTAR™（肝外靶向）和RiboOncoSTAR™（肿瘤）。2024年勃林格殷格翰与瑞博生物达成20亿美元合作，共同开发MASH领域小核酸疗法。核心管线：核心产品SR059，靶向FXI的siRNA药物，以长效、低出血风险的优势突破传统抗凝疗法痛点，处于临床II期。26年2月6号，拜耳公布了FXI小分子抑制剂asundexian在全球三期临床的积极结果，能使复发缺血瘁中相对风险降低26%且不增加重大出血风险。SR043，23年12月将在大中华区授权给齐鲁制药，PCSK9靶点siRNA，交易金额达7亿美元，处于II期临床。RBD5044，紧随Arrowhead同类药物的获批路径，治疗高甘油三酯血症的小核酸药物,欧盟处于临床II期，国内26年已进入II期。RBD1016，基于HBV靶点，其适应症包括慢性乙型肝炎（CHB）和丁型肝炎（HDV），处于临床II期；SR044，Apoc3靶点，混合型高脂血症，临床II期。26年2月与全球制药企业MadrigalPharmaceuticals达成全球独家许可协议，双方将基于肝靶向RiboGalSTAR平台，联合开发六款针对代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(MASH)的创新siRNA疗法，获6000万美元首付款，潜在交易总金额高达44亿美元。3.舶望制药核心管线：BW-00112(ANGPTL3靶点）美国处于II期临床，适应症为混合型高脂血症高胆固醇血症；BW-20507（HBV靶点），适应症为慢性乙肝，国内处于II期临床；BW-20805（PKK靶点），适应症为遗传性血管性水肿，国内处于II期；BW-40202（CFB靶点），适应症为IGA肾病，国内处于II期。BW-00163(AGT靶点），美国处于II期临床，国内I期，适应症为高血压；领先的RADS平台技术，管线聚焦于心血管疾病、神经系统疾病、病毒性肝炎、代谢疾病、罕见病等领域，已有5个新药处于临床阶段。与诺华深化战略合作，加速心血管疾病新药研发。舶望制药与诺华于2024年1月、2025年9月两度达成战略合作，聚焦心血管领域siRNA疗法，两次合作交易总额总潜在价值超95亿美元，是国内siRNA领域最大的海外授权交易之一。4.圣因生物核心管线：SGB-9768，基于C3靶点，IgA肾病，C3小球病、免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎3个适应症，处于临床II期。SGB-3383，基于CFB靶点，非典型溶血尿毒综合症、阵发性睡眠性血红蛋白尿疹，处于临床I期。SGB-3908，基于AGT靶点，高血压，处于临床I期。SGB-7342，基于INHBE靶点，肥胖症，处于临床I期分别在25年11月与礼来达成12亿美元基于平台的总包合作，26年2月与罗氏达成首付2亿美元，总包17亿美元的合作。圣因生物25年12月完成超1.1亿美元B轮融资。目前布局了17条管线，涵盖自免疾病、心血管疾病、代谢疾病/肥胖、凝血功能障碍等未满足的领域。具有自主知识产权的GalNAc肝脏递送平台和专有的LEAD™（新型配体与增效基团协同递送）肝外递送平台。5、成都先导（688222）：核心管线：LDR2402注射液，25年进入II期临床试验，AGTsiRNA（高血压）临床前数据优于Alnylam与罗氏（Roche）合作开发的Zilebesiran（待完成11000名患者III期临床，每6个月给药）；A24110He，靶点ANGPTL4siRNA（降血脂），处于临床II期；LDR005INHBEsiRNA（减肥），2个月超长效设计差异化显著，I期临床。基于寡核苷酸的药物研发平台，自主开发肝外靶向递送系统（优于Alnylam的C16平台），突破小核酸非肝靶向递送瓶颈，支持心血管、中枢神经系统（CNS）等多器官治疗。公告预计2025年归母公司净为10,400.00万元到12,700.00万元，与同比增加102.50%到147.29%。归母扣非净利为10,600.00万元到12,900.00万元，与上年同期相比，将增加4,856.28万元到7,156.28万元，同比增加84.55%到124.59%。6.圣诺医药（HK2257），小核酸第一股（港股）核心管线：涉肿瘤、局域减脂、医美、心血管诸症，多项产品循序推进临床。STP705：TGF-β1/COX-2双靶siRNA，用于皮肤鳞癌（isSCC）、基底细胞癌（BCC）、肝癌等，皮肤鳞癌与基底细胞癌美国II期临床（IIb数据显示实现了100%完全清除）脂肪重塑美国I期；STP707：TGF-β1/COX-2双靶siRNA，实体瘤胰腺癌，25年12月完成临床I期期。STP122G，靶向XI因子，抗凝剂血栓性疾病，美国I期。PNP多肽纳米导入台，破肝外递送之限，可精准靶向皮肤、脂肪、肌肉诸组织和GalaHead递送台，专适肝脏递送，具长效给药之能，无偶联物小核酸双靶点。7、信立泰（002294）核心管线：SAL0132（AGTsiRNA）双靶小核酸，适应症为高血压，处于临床II期。SAL0145注射液，治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH），26年1月IND，开展I期临床。8、石药集团核心管线：SYH2053（PCSK9siRNA），长效降脂药，对照药英格司兰纳，已进入II期临床试验；SYH2061（靶向C5的siRNA），2025年11月进入临床I期；SYH2062（AGTsiRNA），适应症为高血压，处于I期临床；SYH2068（Lp(a)siRNA），适应症方向为高血脂，25年4月获批处于I期临床阶段。2024年10月，石药集团与阿斯利康达成Lp(a)小分子药物YS2302018授权交易，总交易金额达20.2亿美元，首付款1亿美元。26年1月石药集团再次与阿斯利康授权合作，在全球范围内（不含中国内地及港澳台地区）独家开发、生产与商业化八个创新长效多肽药物项目，包括SYH2082（长效GLP1R/GIPR激动剂，I期临床），以及3个处于临床前阶段、具备不同作用机制的研发项目。阿斯利康支付合计12亿美元的总首付款和最高185亿美元里程碑款项。公司拥有siRNA、mRNA、ADC、纳米药物等八大创新技术平台，依托siRNA创新技术平台，小核酸药物在心血管领域布局领先，目前已有3款siRNA药物进入临床阶段。9、再生元（美股REGN）核心管线：Cemdisiran，靶向C5siRNA药物，全身性重症肌无力（gMG），III期临床，预计26年向FDA报产BLA；针对肾脏疾病（IgA肾病）II期临床试验中。ALN-APP（靶向淀粉样前体蛋白APP），与Alnylam合作开发的一款siRNA药物，针对早发性阿尔茨海默病（EOAD），I期临床。10、福元医药（601089.SH）核心管线：FY101：ANGPTL3靶点siRNA，用于高甘油三酯血症/混合型高脂血症进展：Ⅰ期完成，2026年启动Ⅱ期首例给药，快速跟随Alnylam验证靶点。FY103：2025年12月申报IND，启动I期临床。11、悦康药业（688658.SH）核心管线：YKYY015：PCSK9靶点siRNA，用于高胆固醇血症/降血脂，6个月给药一次，对标诺华（英克司兰纳Inclisiran），Ⅰ期临床。进展：24年7月、10月美中双报IND，Ia期SAD临床研究已完成，结果显示该药物拥有良好的安全性和耐受性，北京协和医院顺利启动Ib期临床试验；YKYY013：乙肝siRNA，25年9月、11月提交美中IND，处于临床I期；YKYY029：降压siRNA，25年7月中美双报，处于Ⅰ期临床。2025年年度实现归属于母公司所有者的净利润为-28,000.00万元到-23,500.00万元；实现归母扣非净为-30,500.00万元到-26,000.00万元。12、君实生物（688180.SH/01877.HK）核心管线：JS401：ANGPTL3siRNA，针对代谢性疾病用于高脂血症，处于I期临床。RP903：肿瘤适应症siRNA药物，处于I期临床。IAMA-001：免疫调节小核酸鼻用喷雾剂，主要用于治疗季节性过敏性鼻炎。从吉盛澳玛引进，支付4000万元首付款，相应里程碑款及销售提成，总交易金额最高超过15亿元。董事长熊俊自2025年4月12日起12个月内，增持公司A股股份及H股股份，合计增持金额不低于1亿元，其中A股不低于人民币5,000万元。截至26年1月底，累计增持公司A股100,000股，累计成交总额为人民币383.84万元。公告预计2025年归母扣非净-98,500.00万元左右，与上年同期相比亏损减少30,488.79万元左右。13、前沿生物U(688221.SH)、核心管线：FB7011：（MASP-2、CFB）双靶siRNA，用于IgA肾病，预计26年上半年IND；FB7013：MASP-2的单靶点药物，用于IgA肾病，有望实现每6个月给药一针，25年12月向NMPA递交IND；26年2月与葛兰素史克GSK达成合作，独家授权许可协议，7011和7013，获得首付款4000万美元和最高9.63亿美元里程碑款项。此前2025年11月美国肾脏病学会（ASN）发布该小核酸药物，在食蟹猴IgAN模型中最新的临床前药效数据。技术亮点：自研ACORDE递送系统，实现肾靶向，动物数据优于国际竞品。2025年1-12月预计增亏,归属于上市公司股东的净利润为-2.90亿至-2.55亿,净利润同比下降44.00%至26.62%,预计营业收入为1.40亿至1.45亿，同比增加8.13%到11.99%。14、海昶生物HC0301（AKT-1ASO，原发性肝癌）：同步推进中美国际多中心II期临床，是全球小核酸肿瘤治疗领域进展最快的管线之一。HC016（TLR9免疫激动剂，脂质复合物注射液）：已获得中美IND批件，进入临床I期，用于实体瘤。聚焦药物递送系统技术开发与产业化应用，构建了具有自主知识产权的QTsome®等技术平台，主要适应症聚焦于肿瘤。还有如信达生物、靖因药业、迈威生物(2025年9月迈威生物与AditumBio宣布成立KalexoBio，就心血管领域双靶点siRNA创新药2MW7141达成全球独家授权协议，获得最高可达10亿美元的预付款与里程碑付款和1200万美元的首付款)等。综上所述，1、小核酸药物在已上市产品，最近获批的是Arrowhead旗下Plozasiran普乐司兰纳（ARO-APOC3）25年11月、26年1月先后获得美国与中国（授权赛诺菲）批准，用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征和严重高甘油三酯血症。截止25年底，全球共获批上市23款，13款ASO药物、8款siRNA药物、2款核酸适配体药物。其中遗传罕见病类目是获批最多的适应症类别，16款小核酸药物是针对遗传罕见病，3款针对眼科疾病，2款针对心血管疾病，1款针对血液肿瘤并发症。2024年全球小核酸药物52.47亿美元，其中已获批的siRNA+ASO药物销售总额达到41.25亿美元，据MaximizeMarketResearch统计，到2029年小核酸治疗市场预计将大幅增长至392亿美元。2、接下去面临申报上市的有GSK旗下成为全球首款乙肝功能性治愈药物Bepirovirsen；2026年上半年Ionis/罗氏的CFBASO管线Sefaxersen有望读出IgA肾病的三期数据，冲击肾病的第一个小核酸重磅炸弹，会给国内类似靶点企业舶望、再生元、圣因生物、$前沿生物-U(SH688221)$带来验证与利好。处于III期临床数据罗氏全球首个高血压小核酸药物Zilebesiran若读出良好数据，高血压疾病有望实现长效治疗（6个月一针），则给处于II期临床$成都先导(SH688222)$成都先导、$信立泰(SZ002294)$、舶望（美国）和处于I期临床的舶望（中国）、恒瑞医药等类似适应症带来利好。3、目前进展较快处于临床III期一个热门靶点是脂蛋白[Lp(a)]，诺华的pelacarsen（有望26年上公布数据），安进的olpasiran和礼来的lepodisiran，国内恒瑞授权默沙东（脂蛋白a水平升高）处于临床II期，石药集团授权阿斯利康（脂蛋白a水平升高）处于临床I期。4、国内企业进展最快的是再生元1款产品（全身性重症肌无力）进入III期末,Cemdisiran是一款靶向补体C5的siRNA疗法，以及针对IgA肾病适应症处于II期。瑞博生物（5个）、舶望生物（5个）多个产品进入临床II期。恒瑞医药（乙肝和脂蛋白a水平升高）和成都先导（降血脂和高血压）以及圣诺医药（皮肤鳞癌和胰腺癌）各有2个处于临床II期。石药（长效降脂）、信立泰（高血压）、福元（高血脂）、海昶（原发性肝癌）圣因生物（IgA肾病，C3小球病、免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎）均有1款产品进入II期。悦康、君实、前沿生物处于临床I期。小核酸药物九问及相关上市公司简介（一）#分散染料板块拉升，海翔药业涨停#

siRNA临床2期引进/卖出临床1期突破性疗法

2026-02-26

·会会药咖

小核酸药物从“概念股”走到爆发

近日，GSK以4000万美元预付款加9.63亿美元里程碑付款，从中国前沿生物公司引进两款寡核苷酸疗法。（图片来源：公司公告） 2026年2月11日，瑞博生物与Madrigal达成44.6亿美元技术平台授权合作，创下国产小核酸出海金额新高。回顾上个月，2026年1月，中国生物制药以12亿元人民币全资收购小核酸“黑马”赫吉亚生物；同时去年11月，诺华也豪掷120亿美元收购Avidity Biosciences，创下小核酸领域最大并购案。小核酸赛道正成为继PD-1、ADC之后的又一个创新药黄金赛道。目前全球在研的小核酸新药已经超过 1200 款，其中尤以 siRNA 和 ASO 疗法最受关注。从概念一路走到爆发小核酸药物的故事始于1978年，当时科学家首次提出反义寡核苷酸（ASO）概念，为日后药物发展奠定了理论基础。1998年，Ionis公司开发的ASO药物Vitravene获得美国FDA批准，成为史上第一款小核酸药物，引发行业震动，罗氏、默克、辉瑞、赛诺菲等纷纷重金入场。然而好景不长，由于技术不成熟和市场不确定性，Vitravene因销售额远低于预期，2003年黯然退市。随后多个备受期待的管线在临床试验中失败，小核酸领域迅速降温，进入长达十年的“沉默期”。真正的转折点出现在2013年。Ionis公司第二款药物Mipomersen获批，用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症，再次证明了小核酸药物的临床价值。此后，Ionis、Sarepta和Alnylam等公司的持续创新推动行业迅猛发展。 2016年被认为是小核酸药物进入快速发展期的关键节点。随着化学修饰和递送系统两大核心技术突破，小核酸药物终于走出低谷。化学修饰方面，Alnylam的ESC平台通过提高2‘-OMe含量并增加PS修饰，显著增强药效、降低副作用。递送系统方面，GalNAc（N-乙酰半乳糖胺）缀合技术的出现是革命性突破，解决了肝靶向难题，支持皮下给药，具备更高效力、更长药效持续时间及更宽治疗窗口。 2023年至今，随着新冠疫情影响消退，MNC们重新审视并加大对小核酸药物的投入。（图片来源：丁香园Insight 医药交易数据《心血管领域药物重回主赛道小核酸药物表现抢眼》）小核酸药物市场规模与前景根据弗若斯特沙利文的报告，小核酸市场规模已从2019年的27亿美元跃升至2024年的62亿美元，并预计在2033年达到467亿美元，2024-2033年间复合年增长率高达25%。在中国市场，增长更为惊人。东吴证券研报预测，中国RNAi疗法市场规模将从2022年的约400万美元增至2025年的3亿美元以上，复合年增长率超300%，预计2030年将达到约30亿美元。小核酸药物的优势显而易见：靶点广泛，可靶向传统“不可成药”靶点；研发周期短、成功率高；治疗效果持久，尤其适合慢病管理；治疗领域广，从罕见病到常见病均有布局。诺华与Alnylam联合开发的Inclisiran，是小核酸药物领域最具代表性的成功案例。作为一款靶向PCSK9的siRNA长效降脂疗法，该药物仅需每半年注射一次，极大提升了患者的用药依从性。2024年，Inclisiran销售额实现爆发式增长，飙升至7.54亿美元，同比增幅高达114%；2025年7月，美国FDA批准其扩展适应症，允许作为单药一线治疗高胆固醇血症，进一步打开了其商业增长空间。依托这款明星产品及管线布局，Alnylam已成功从一家生物科技公司（biotech）跃升为生物制药公司（biopharma），目前已拥有4款自主商业化的小核酸药物，2025年全年合并营收接近30亿美元，预计2026年营收将实现跨越式增长，突破53亿美元。除Alnylam外，ASO 领域的龙头企业 Ionis 也表现亮眼，2025年其股价累计涨幅达到约126%。从罕见病到常见病的跨越是小核酸药物市场爆发的核心逻辑。随着技术持续进步，小核酸药物将在更多领域展现爆发潜力，如代谢和心血管等长效慢病用药，以及肝外递送和神经系统疾病的突破性疗法。小核酸领域的资本盛宴小核酸药物已成为跨国药企的“必争之地”。诺华、AZ、渤健、礼来、辉瑞、罗氏、GSK、赛诺菲等纷纷重金下注。根据Insight 数据库显示，近三年全球小核酸药物领域共达成近百起 BD 合作，交易笔数和交易金额均在逐年提升，其中 2025 年达成了 30 多笔 BD 合作，交易总金额近 300 亿美元。（图片来源：丁香园Insight 数据库）小核酸药物赛道的竞争已从单一产品竞争升级为产业整合。诺华作为该领域的 “领跑者”，通过一系列重磅并购持续强化布局：2025 年 10 月，以 120 亿美元收购 Avidity Biosciences，创下小核酸领域有史以来最大并购案；同年频繁出手，以超 50 亿美元牵手舶望制药加码心血管 RNAi 疗法、22 亿美元买下 Arrowhead 一款临床前 siRNA 疗法、17 亿美元收购肾脏疾病 miRNA 药物研发公司 Regulus Therapeutics，全方位覆盖不同技术路线与治疗领域。罗氏2023年以28亿美元引入Alnylam的降压药物zilebesiran。礼来2025年11月与圣因生物达成价值最高达12亿美元的合作协议，共同开发代谢性疾病RNAi疗法。GSK则通过与Ionis合作开发bepirovirsen，近期在乙肝功能性治愈的III期试验中取得积极结果。赛诺菲选择与Arrowhead合作。2025年，2025 年全球首个针对 APOC3 的 siRNA 药物 Plozasiran 获 FDA 批准，用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS），赛诺菲以 1.3 亿美元预付款获得该药大中华区权益，并于 2026 年 1 月推动其在中国获批上市；此外，赛诺菲还以超 4 亿美元与 Alloy 合作开发中枢神经系统 ASO 药物、近 4 亿美元引进维亚臻 APOC siRNA 新药 Plozasiran 的大中华区权益。除此之外，GSK也在2025年多次出手下注先是与 Ionis 合作开发的 bepirovirsen，在乙肝功能性治愈 III 期试验中取得积极结果；2025 年还以潜在总金额 7.45 亿美元引进 Empirico 治疗 COPD 的 siRNA 新药，并与 CAMP4 合作开发神经退行性疾病及肾脏疾病相关 ASO 候选药物。中国药企加速抢占小核酸蓝海与海外巨头从罕见病切入的路径不同，国内小核酸研发直接切入慢病赛道，适应症集中于心血管、乙肝、癌症等大病种。 2025年堪称中国小核酸的“出海大年”。舶望制药与诺华达成深度战略合作，涉及多款小核酸药物授权交易，总金额超50亿美元，创下国内小核酸BD纪录。瑞博生物与勃林格殷格翰达成总交易金额超20亿美元的合作。2026年1月，瑞博生物在港交所主板成功挂牌上市。当前，国内药企在小核酸领域多点开花、全面发力，形成了头部药企引领、初创企业突围的良好发展格局。中国生物制药采取“收购+投资”双轮驱动策略，加速布局小核酸赛道。2025年12月，其参与圣因生物B轮融资；2026年1月，又以12亿元全资收购赫吉亚生物。值得关注的是，赫吉亚生物拥有三大核心递送平台——全球首个经临床验证可实现“一年一针”给药的siRNA递送平台MVIP肝靶向平台、DDP双靶点递送平台及NSDP神经靶向平台，目前已有4款产品进入临床阶段，20余个项目处于临床前研发阶段。其中，其研发的Kylo-11作为全球首个“一年一针”长效降Lp(a)药物，已进入中美国际多中心II期临床，有望打破海外技术垄断。除创新药企外，石药集团、恒瑞医药、正大天晴等传统药企也纷纷入局，通过自主研发或合作共建的方式切入小核酸赛道，依托自身成熟的研发、生产及销售体系，为行业发展注入强劲动力。信达生物同样积极布局，2025年10月公开INHBE靶点siRNA专利，精准瞄准减重代谢这一热门领域，进一步丰富国内小核酸药物的适应症布局。在高血脂治疗领域，尤其是PCSK9 siRNA这一热门靶点，国内药企已与海外玩家展开激烈竞争，形成“混战”格局。据东吴证券统计，目前已有多家企业的相关产品进入临床阶段：石药集团、齐鲁/瑞博生物、AZ/Ionis、罗氏/Civi等企业的产品已推进至临床II期；悦康药业、君实生物、靖因生物、大瑞医药、圣因生物，以及诺华/Alnylam、罗氏、BMS/Ionis等海内外企业的产品处于临床I期，行业竞争日渐胶着，也彰显了国内企业在热门靶点领域的强劲竞争力。初创biotech企业同样表现亮眼，成为国内小核酸赛道的重要创新力量。圣因生物已先后与信达生物、礼来、华东医药达成战略合作，借助多方资源加速产品研发与商业化；维亚臻生物研发的VSA003靶向ANGPTL3，目前已推进至临床III期，有望成为全球首个针对该靶点获批的小核酸药物，实现国内小核酸药物在该领域的突破。伴随下游创新药企的快速发展，小核酸产业链上游也迎来发展机遇，呈现协同发展态势。药明康德TIDES业务（专注寡核苷酸和多肽领域）2025年中期收入达50.3亿元，同比增长141.6%，增速显著；凯莱英、博腾股份、九洲药业等国内主流CDMO企业也纷纷加码核酸产能布局，全力支撑下游药企的研发与生产需求。中国小核酸药物行业已取得惊人进步，实现了从跟跑到并跑、部分领域领跑的跨越。国内企业不仅成功攻克了“卡脖子”的递送专利壁垒，在靶点选择、分子设计等核心技术领域更展现出全球竞争力；同时，成熟完善的产业链生态已逐步形成——上游原料实现国产化替代，打破海外依赖，中游创新药企建立起拥有自主知识产权的递送平台，为行业持续健康发展筑牢了坚实基础。总结从无人问津到炙手可热，小核酸药物的蜕变印证了医药创新的魅力。随着肝外递送、多靶点协同等技术的持续突破，小核酸药物有望在更多疾病领域创造奇迹。在这场“第三次制药浪潮”中，中国药企不再只是跟随者，正以独特路径和创新能力，抢占全球小核酸蓝海市场。未来药王级别的重磅产品中，一定会有小核酸的一席之地。而中国力量，将在这片蓝海中扮演越来越重要的角色。参考资料 1.官方媒体/网络新闻往期阅读推荐点击标题跳转到对应原文 01-《AI制药2026年的11大预测！》 02-《从多糖到全球布局》（语音播客） 03-《AI药物研发2025年度盘点》 04-《理性赋能与人工智能开辟的新药研发攻坚克难新版图》 05-《生物医药领域融资动态及行业观察》（26年01月31日-02月06日） 06-《生物医药人才变动信息》（26年01月30日-02月05日） 07-《第一三共遭遇压力测试》 08-《放射性药物如何崛起为精准肿瘤学的关键力量？》 09-《2026开年生物医药融资热潮来袭！》 10-《生物医药领域融资动态及行业观察》（26年01月24日-01月30日） More exciting content is continuously being updated. 免责声明 “会会药咖”文章旨在传递信息，我们力求提供准确资讯，但对其完整性、准确性不做担保，所有内容仅供参考，不构成任何商业或医疗建议，使用者自行承担风险。如对内容有疑议，请及时联系我们。本声明与法律法规冲突时，以法律法规为准。会会药咖建群啦！分享生物医药行业讯息、专业知识扫码审核进群 Cooperation 如有合作需求，欢迎随时与我们联系~ 会务合作微信丨柏鳌创新电话丨18000558050 媒体合作微信丨会会药咖电话丨15828041131 喜欢这篇文章，别忘了点一点文章末尾的“点赞”“分享”“喜欢”。把我们设为星标，让我们之间的深度链接不会错过。

抗体药物偶联物并购siRNA寡核苷酸核酸药物

2026-02-25

·RNA前沿

从仿制药之王，到小核酸赛道的黑马，悦康药业是否可以实现“换道超越”

一、仿制药根基遇阻，小核酸风口下的战略转向悦康药业，这家以仿制药起家的老牌药企，曾凭借银杏叶提取物注射液、头孢呋辛钠等核心品种在心脑血管和抗感染领域建立起稳固的商业帝国。然而，随着国家集采政策的深入推进，传统仿制药业务遭遇增长瓶颈——2024年”一药双价”事件更是导致核心产品价格大幅下调，2025年前三季度营收同比下滑41.2%，归母净亏损达1.48亿元。真正的转折点发生在2021年。在IPO上市仅三个月后，悦康药业以2100万元对价全资收购杭州天龙药业，斩获国内首款自主研发ASO药物CT102，正式切入核酸药物赛道。2023年起战略聚焦siRNA方向，密集启动三款核心药物临床研究；2025年多款小核酸药物获中美双临床批准，股价半年暴涨130%；2025年12月，公司向港交所递交招股书，拟以小核酸药物为核心实现港股二次上市，迈出国际化关键一步。这一决策在当时看来颇具冒险色彩：彼时国内创新药的主战场仍是单抗药物，核酸药物因开发难度大、技术壁垒高而鲜有人问津。但悦康药业董事长于伟仕将其形象地定义为“勇闯无人区”——这一战略远见，在四年后的今天正逐步显现出巨大的价值。二、核心在研管线：聚焦心血管、乙肝、肿瘤，中美临床同步推进悦康药业的小核酸管线精准布局临床需求迫切、市场规模庞大的核心适应症，多款药物成为国内首个甚至唯一获美国IND批准的品种，临床进展处于国内第一梯队： YKYY015（siRNA）：靶向PCSK9的超长效降脂药，国内首个且唯一获美国IND批准的PCSK9 siRNA药物，临床前数据显示其降低低密度脂蛋白胆固醇、总胆固醇的效果优于诺华“降脂神药”英克司兰钠，目前处于国内I期临床阶段，预计2027年H1完成I期临床。 YKYY029（siRNA）：靶向AGT的超长效降压药，采用自主研发GalNAc递送系统，肝靶向性更强、半衰期更长，临床前试验中可使高血压食蟹猴收缩压维持20mmHg以上降幅，安全性优异，2025年7月获中美双IND批准，国内I期临床稳步推进，预计2026年Q3完成I期临床，临床进度仅次于国际头部品种。 YKYY013（siRNA）：靶向HBV基因的乙肝功能性治愈药物，潜在Best-in-Class品种，有望填补乙肝功能性治愈的临床空白，替代现有终身用药模式，2025年8月同步向中美提交IND申请，预计2027年H1完成I期临床。 CT102（ASO）：国内首款自主研发的反义核酸药物，靶向IGF-1R用于原发性肝细胞癌治疗，已完成IIa期临床试验，是公司布局肿瘤领域的核心品种。临床前管线：布局抗动脉粥样硬化（YKYY032）、抗凝血（YKYY033）、减重（YKYY036）等适应症，形成心血管慢病矩阵，未来将陆续提交中美IND。三、底层技术平台：突破“卡脖子”难题，构建自主知识产权体系小核酸药物的研发核心在于递送系统与序列修饰，悦康药业摒弃“跟随式创新”，从底层技术入手实现全面突破，成为国内少数掌握小核酸核心技术的企业：递送系统：自主研发的GalNAc递送系统实现高效肝靶向，可电离阳离子脂质YK-009成为中国首个在中美双备案的自主知识产权阳离子脂质，获中美专利授权，打破海外垄断；同时布局LNP、TLP、肝外靶向递送系统，覆盖不同适应症需求。序列修饰与原料：拥有自主研发的siRNA序列全新修饰模板，mRNA新型Cap1帽子结构YK-CAP-110完成FDA DMF备案，实现核心原料国产化替代，可向全球供应原料与技术支持。全链条研发能力：建成从靶点筛选、序列设计、CMC小试中试，到临床试验、注册申报的全产业链研发生产体系，为管线快速推进提供保障。四、mRNA领域布局：聚焦高潜力疫苗，带状疱疹疫苗成核心看点悦康药业在核酸药物领域的布局并非局限于小核酸，同时在mRNA领域进行了差异化布局，虽曾因新冠疫苗赛道跟风消耗部分资源，但目前已聚焦高潜力品种，其中YKYY026（带状疱疹mRNA疫苗）成为最具市场潜力的核心管线。该品种靶向VZV gE蛋白，已获得美国FDA临床试验批准，临床前研究显示其免疫效果高效持久，具备Best-in-Class潜力。带状疱疹疫苗是全球重磅品种，GSK的“欣安立适”2024年销售额达41.78亿美元，全球市场需求旺盛，而国内目前尚无自主研发的mRNA带状疱疹疫苗上市，悦康药业的布局有望填补市场空白，成为公司核酸药物板块的又一增长极。同时，公司同步布局的RSV mRNA疫苗（YKYY025）也已获美国临床批准，与带状疱疹疫苗形成抗感染疫苗矩阵。五、爆款品种可期：对标全球头部，卡位千亿级大市场小核酸药物的商业价值已被头部品种验证，诺华的PCSK9 siRNA药物英克司兰钠凭借“半年一针”的优势成为降脂领域爆款，2025年全年销售额近12亿美元，同比增长57%（相关阅读：近12亿美元！诺华长效降脂siRNA药物-英克司兰公布销售数据）；Alnylam的降压药Zilebesiran授权罗氏后临床进展迅速，成为高血压领域的潜在重磅品种。对标全球头部企业的产品布局与销售数据，悦康药业的多款小核酸管线具备成为爆款品种的核心潜质，其爆发性主要体现在三个方面： (1)适应症市场规模庞大，临床需求未被满足悦康药业的核心小核酸管线均布局千亿级大市场：降脂药市场全球规模超千亿美元，国内高血脂患者超2亿，现有药物需长期每日服药，患者依从性低，超长效siRNA药物可实现“半年一针”，具备降维打击优势；高血压全球患者超12亿，国内患者达2.45亿，长效降压药物的临床需求迫切；乙肝国内感染者约7000万，现有药物无法实现功能性治愈，YKYY013有望成为首款国产乙肝功能性治愈小核酸药物，市场空间巨大。 (2)产品竞争力对标国际头部，具备BIC/FIC潜力公司核心品种均展现出超越或比肩国际头部品种的实力：YKYY015在降脂效果上优于诺华英克司兰钠，且是国内唯一获美国IND批准的PCSK9 siRNA药物，率先实现国际化布局；YKYY029的GalNAc递送系统自主可控，肝靶向性与安全性更优，临床进度处于全球第一梯队；这些品种若顺利上市，将成为国内对应适应症的首款小核酸药物，形成先发优势。 (3)商业化基础扎实，与传统业务形成协同悦康药业在心血管、感染领域拥有数十年的商业化积累，心脑血管药物的销售网络覆盖全国公立医疗机构，2024年位列国内心脑血管系统化药TOP10集团第六，成熟的渠道与医生资源可快速转化为小核酸药物的销售优势。同时，公司账面现金常年超10亿元，财务杠杆健康，为小核酸药物的后期临床与商业化提供充足资金支持。结语：扎实的技术积累与市场优势，从小核酸赛道实现换道超越！悦康药业的转型之路，为传统药企提供了极具价值的样本：不跟风蹭热点，而是基于数十年积累的深厚优势，在熟悉的领域拥抱前沿技术，实现新旧动能的有机协同。从”仿制药之王到核酸药赛道的“黑马”，悦康药业用扎实的底层技术突破和快速推进的优质管线，证明了自己绝非是“陪跑者”，也定能实现换道超越。 ------正文结束------ 免责申明：本文阐述内容均来自公开可查内容，不代表个人观点，如有涉及欠准确表述可留言更正。值得关注的是，悦康药业寡核苷酸药物研发负责人黄泽傲博士即将出席2026年3月5-6日在苏州举办的《RNA2026第六届小核酸药物开发峰会》，并发表主题演讲。 RNA2026第六届小核酸药物开发峰会是国内小核酸药物领域久负盛名且颇具影响力的行业盛会，由触界生物（Chujie Bio）主办，将于2026年3月5-6日在苏州香格里拉大酒店举行。本届峰会将汇聚全球小核酸药物领域的顶尖专家、企业领袖和投资机构，围绕小核酸药物的研发进展、技术创新、临床开发、商业化策略等核心议题展开深入探讨。对于关注悦康药业及小核酸药物赛道的投资者和从业者而言，这将是一次不可多得的行业交流机会。截至目前，大会已集结了强生、赛诺菲、瑞博生物、信达生物、悦康药业、信立泰、圣诺生物、时安生物、广生堂、轩竹生物、中美瑞康、海昶生物、炫景生物、佑嘉生物、先衍医药、柯君医药、润佳生物、思合基因，北京大学、硬核酸生物、威立特尔、德睿智药、安龙生物、艾码生物、新生进化、康龙化成、科恩里斯、上海交通大学、竣莅医药、中国药科大学、国为医药、迪赛诺医药、睿智医药、南方医科大学、中科合生、天勤生物、平原实验室、腾盛博药、艾奥奚生物等超40位国内外标杆企业核心负责人出席，为您带来一场小核酸药物开发领域的交流盛宴。大会主题框架注册参会扫码即刻注册门票优惠一：转发朋友圈集赞满18个可获取限量最后50张免费门票，先到先得。只需转发本篇推文或任意官方发布的标注“RNA2026 第六届小核酸药物开发峰会”的相关内容的海报或宣传稿。门票优惠二：商务门票（2000元），超3人团体注册可享没张门票立减300元优惠。赞助合作咨询赞助/参展/演讲火热招募中! 主题演讲、展位产品展示、广告赞助等多种合作形式开放，为您提供全方位品牌宣传及合作交流平台，诚邀您的参与! 联系人：Ricky Li 手机号：+86 17612157947 电子邮箱：rickyli@chujietech.com 为了更好的提供多肽与RNA药物研发与行业从业者交流与合作，RNAinsights搭建了mRNA、多肽与寡核苷酸交流学习与沟通群。扫描下方的二维码，添加工作人员微信后请主动发名片或工牌，实名验证后即可入群交流。点击“阅读原文”链接可直达报名通道

临床申请siRNAIPO临床1期核酸药物

100 项与齐莱贝生相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
高血压	临床3期	美国	Alnylam Pharmaceuticals, Inc.	2025-09-22
高血压	临床3期	日本	Alnylam Pharmaceuticals, Inc.	2025-09-22
高血压	临床3期	澳大利亚	Alnylam Pharmaceuticals, Inc.	2025-09-22
高血压	临床3期	加拿大	Alnylam Pharmaceuticals, Inc.	2025-09-22
高血压	临床3期	新西兰	Alnylam Pharmaceuticals, Inc.	2025-09-22
高血压	临床3期	英国	Alnylam Pharmaceuticals, Inc.	2025-09-22
阿尔茨海默症	临床1期	美国	Alnylam Pharmaceuticals, Inc.	2021-12-31

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT06272487 (KARDIA-3, NEWS) 人工标引	临床2期	高血压	270	Zilebesiran 300 mg	窪觸鑰淵觸觸網夢觸鏇(鬱憲製夢繭齋顧鏇鏇積) = 網鹹製選醖獵獵壓鏇繭製鹹繭齋齋築製醖觸顧 (艱鹽鹹鏇網顧製衊餘遞, -9.9 ~ -0.2) 更多	不佳	2025-08-30
				Zilebesiran 600 mg	窪觸鑰淵觸觸網夢觸鏇(鬱憲製夢繭齋顧鏇鏇積) = 糧糧淵築膚網遞獵醖艱製鹹繭齋齋築製醖觸顧 (艱鹽鹹鏇網顧製衊餘遞, -8.2 ~ 1.6) 更多
NCT05103332 (KARDIA-2, Corporate Publications) 人工标引	临床2期	高血压	672	Indapamide 2.5 mg+Zilebesiran	築淵糧繭憲鹹繭構範窪(鬱蓋齋廠壓糧範餘膚醖) = 壓構衊繭選餘遞糧鹹廠鏇積範簾夢淵夢衊廠鑰 (顧鏇憲製顧襯憲鬱鹹獵 ) 达到更多	积极	2024-04-07
				Indapamide 2.5 mg+Placebo	艱築網願築餘餘範廠積(淵觸獵餘糧鏇膚餘廠鏇) = 範構夢憲窪選鬱鏇願遞觸壓範艱憲壓廠觸積築 (憲膚網鏇憲餘淵鑰顧醖 ) 更多
NCT05103332 (KARDIA-2, Corporate Publications) 人工标引	临床2期	高血压	672	Zilebesiran+Standard of Care Antihypertensives	鏇繭構構壓遞繭鹹鹽鹹(簾淵製網壓繭壓糧膚衊) = Study Met the Primary Endpoint Demonstrating Clinically Significant Systolic Blood Pressure Reductions at Month 3 When Zilebesiran Was Added to a Diuretic, Calcium-Channel Blocker or Angiotensin Receptor Blocker 製廠鏇憲範蓋範餘獵艱 (醖製蓋願壓膚願築觸鑰 ) 达到	积极	2024-03-05
				placebo+Standard of Care Antihypertensives
NCT04936035 (Pubmed) 人工标引	临床2期	高血压	394	zilebesiran (150 mg once every 6 months)	願繭醖選積艱膚繭醖築(糧鹹鑰餘鹽鬱顧憲夢衊) = 衊壓網鹹窪觸廠遞製範築夢鬱膚鏇窪繭糧鏇衊 (膚簾獵積糧鏇醖襯壓選, -10.3 ~ -4.4)	积极	2024-03-05
				zilebesiran (300 mg once every 6 months)	願繭醖選積艱膚繭醖築(糧鹹鑰餘鹽鬱顧憲夢衊) = 艱膚糧膚構鑰醖淵鑰鹹築夢鬱膚鏇窪繭糧鏇衊 (膚簾獵積糧鏇醖襯壓選, -12.0 ~ -7.9)
NCT04936035 (KARDIA-1, PipelineReview) 人工标引	临床2期	高血压	394	zilebesiran	鹹糧窪襯壓窪鏇繭夢襯(膚艱築壓膚鑰餘簾醖壓) = 顧願餘衊餘餘顧積構膚顧鑰觸網願範範蓋繭遞 (願網憲製選觸鬱膚製築 ) 更多	积极	2023-11-13
				zilebesiran	鹹糧窪襯壓窪鏇繭夢襯(膚艱築壓膚鑰餘簾醖壓) = 蓋衊鑰襯範觸願襯範醖顧鑰觸網願範範蓋繭遞 (願網憲製選觸鬱膚製築 ) 更多
NCT04936035 (KARDIA-1, AHA2023) 人工标引	临床2期	高血压	377	Zilebesiran	積淵選蓋壓餘獵願鹹艱(築鏇窪鹹築餘憲製製憲) = Reductions from baseline in 24-hour mean SBP were significantly greater for all zilebesiran regimens than placebo at Month 3 and Month 6 (p<0.0001, all comparisons), with consistent reductions in daytime and nighttime SBP. 憲願蓋鹽獵糧夢顧積範 (獵繭醖艱壓醖壓築鹹憲 ) 更多	积极	2023-11-11
				Placebo
NCT03934307 (Corporate Publications) 人工标引	临床1期	高血压	112	zilebesiran	構夢鏇製淵範齋鹹廠顧(夢糧選鑰選憲糧壓顧鏇) = 壓願繭糧淵鏇窪鑰鏇糧醖鹽憲顧繭糧簾鹹積築 (艱繭壓願網鹽選鹹衊製 )	积极	2023-07-19
				placebo	構夢鏇製淵範齋鹹廠顧(夢糧選鑰選憲糧壓顧鏇) = 顧襯壓觸簾夢繭網壓襯醖鹽憲顧繭糧簾鹹積築 (艱繭壓願網鹽選鹹衊製 )
ALN-AGT (ESH2021)	临床1期	高血压 angiotensinogen	-	ALN-AGT	鑰鬱鹹蓋夢構襯廠鹹窪(簾艱糧構遞鏇鬱鹽醖鹽) = 壓顧窪積壓壓選願餘構鏇鏇積鏇願簾製構積鑰 (選觸糧艱鬱廠遞獵鑰鹹 ) 更多	积极	2021-04-01