Zilebesiran

学术资讯 1 Science：压力为何会诱发湿疹？复旦大学最新论文揭开背后的原因，并带来治疗新思路 3月19日，复旦大学脑科学研究院/脑功能与脑疾病全国重点实验室柳申滨团队在国际顶尖学术期刊Science发表题为：A sympathetic-eosinophil axis orchestrates psychological stress to exacerbate skin inflammation的研究论文。 该研究首次揭示了心理压力导致皮炎加重的神经免疫学机制，强调了Pdyn+交感神经元-嗜酸性粒细胞调控轴作为大脑与皮肤炎症之间关键接口的重要性，为开发靶向神经系统的新型湿疹疗法提供了理论依据。 2 Cell：复旦团队首创靶向蛋白降解新平台，革新肿瘤免疫药物研发思路 3月19日，复旦大学鲁伯埙与粤港澳大湾区精准医学研究院宋海坤团队联合海军军医大学盛春泉团队在Cell杂志在线发表题为：Hijacking ER-associated degradation (ERAD) for targeted degradation of transmembrane proteins的研究论文。研究团队巧妙利用跨膜蛋白质大部分需进入内质网折叠的特性，驾驭细胞自身的内质网相关降解机制（ER-associated degradation，ERAD），开创性地建立了一种全新的靶向蛋白降解策略，并命名为ERAD-engaging chimera（ERADEC）。该研究突破了现有主流靶向降解技术的部分局限。利用小分子化合物实现了对跨膜蛋白的高效、选择性降解。未来有望推动肿瘤免疫治疗进入“口服时代”，并为其他多种由膜蛋白引起的疾病提供药物研发全新技术路径。 3 Adv Sci：复旦大学邓娟/孙立婷团队揭秘三叉神经痛的脑干环路机制，精准锁定驱动剧痛的关键分子 3月13日，复旦大学脑科学转化研究院邓娟/孙立婷团队，于期刊 Advanced Science 发表题为“A Tac1-Expressing Brainstem Pathway Underlies the Pathogenesis of Trigeminal Neuralgia”的论文。 该研究通过对脑干环路的全面解析，精准锁定了驱动这一三叉神经痛的关键分子—Tac1。首次鉴定出介导TN发病的TG-Sp5Cᵀᵃᶜ¹-PBNᵀᵃᶜ¹ 脑干通路，同时揭示了口面部疼痛与躯体疼痛的差异化处理机制。 4 Cell Stem Cell：山东大学荆卫强/姜新义/李涛团队开发in vivo CAR-Tfh细胞疗法，治疗自身免疫性肝炎 3月13日。山东大学荆卫强、姜新义、李涛等人在Cell子刊Cell Stem Cell上发表了题为：in vivo CAR-Tfh cell reprogramming restores tolerance in a mouse model of autoimmune hepatitis 的研究论文。 该研究开发了in vivo CAR-Tfh细胞疗法，在体内将滤泡辅助性T细胞（Tfh 细胞）重编程为免疫抑制细胞，从而恢复自身免疫性肝炎（AIH）小鼠模型的耐受性。这项研究标志着自身免疫疾病治疗理念的一次重要飞跃，为未来开发自身免疫疾病新疗法带来了新的希望。 产业资讯 1 炫景生物完成超2亿元Pre-A轮融资，推进小核酸新药研发 3月20日，炫景生物宣布完成由康君资本领投的超2亿元Pre-A轮融资，德联资本、华泰金斯瑞基金、金易赋新、国海创新资本、联想创投和现有股东元希海河共同参与本轮投资。炫景生物是一家临床阶段的小核酸药物公司。该公司成立于2022年，专注深耕肾病和代谢病领域，首发管线已开展临床2期研究。 2 先衍生物完成1.5亿元A轮融资，推进寡核苷酸新药研发 3月20日，先衍生物宣布完成1.5亿元A轮融资。根据新闻稿介绍，本轮融资将主要用于推动核心小核酸产品管线的临床开发、加速肝外递送等关键技术平台的持续优化，并进一步扩充临床前产品布局、核心团队建设。目前，先衍生物核心管线已进入关键临床阶段。其中，靶向AGT siRNA药物用于高血压治疗，可实现每半年一次给药，目前已进入2期临床。 3 礼邦医药就肾病新药达成国际授权合作 3月17日，礼邦医药宣布已与R1 Therapeutics签署许可及股权协议。R1 Therapeutics是一家新成立的临床阶段生物科技公司，近期完成7,750万美元的A轮融资并获得超额认购。根据协议，礼邦医药已授予R1 Therapeutics在大中华区以外地区独家开发、生产及商业化AP306的权利。作为本次交易的一部分，协议项下的整体经济条款包括最高总计过亿美元的开发、注册及商业化里程碑付款；同时，礼邦医药将通过基于净销售额的低双位数百分比阶梯式特许权使用费。 4 前沿生物siRNA新药获批临床，针对IgA肾病 3月16日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示显示，前沿生物1类新药FB7013注射液获批临床，拟用于原发性IgA肾病的治疗。根据公示信息，FB7013注射液是靶向MASP-2的GalNAc偶联的siRNA药物，抑制MASP-2可能对IgA肾病的肾小球和小管间质都有保护作用。 *以上内容援引网络 END 复旦曹娥江创新中心 复旦曹娥江创新中心由复旦大学与上虞区政府合作共建。中心以推动教育、科技、人才“三位一体”创新发展为目标，始终坚持“科创+产业”引领，依托复旦⼤学多学科优势，聚焦生命健康方向，布局精准医学、合成生物两大产业，搭建细胞与基因治疗平台、类器官与再生医学平台、新药发现与药物测试平台、合成生物学技术与产业化平台、AI与智能设备平台等五大平台，推动科技成果转化落地。 上虞未来城生命健康谷 曹娥江生命健康谷是未来城“一湾两区三谷”的重点产业区块，也是未来城坚持“科创+产业”导向、打造“战略长板产业”的主攻方向，重点聚焦精准医学、布局未来产业。规划面积2.8平方公里，沿曹娥江——杭甬运河布局，其中曹娥江西岸重点布局细胞与基因治疗创新研发和孵化转化；运河北侧重点布局高端微创器械产品研发和转化；曹娥江东岸重点布局医美医养、健康管理等健康服务业。

近日，成都先衍生物技术有限公司（以下简称“先衍生物”或“公司”）宣布完成1.5亿元A轮融资。 本轮融资将主要用于推动核心小核酸产品管线的临床开发、加速肝外递送等关键技术平台的持续优化，并进一步扩充临床前产品布局、核心团队建设。 先衍生物专注于寡聚核酸药物研发，已成功搭建三大拥有自主知识产权的小核酸药物研发核心技术平台：NEATL（新颖递送及核酸增强修饰技术）、LOCATED（脂质偶联肝外递送技术）和DIRECT（单分子双靶点干扰技术）。依托核心技术优势，公司实现递送技术由肝靶向向肝外组织的重要拓展，在多项关键技术方向取得关键性突破。公司围绕代谢性疾病、心脑血管疾病等重大慢病领域进行全面产品布局，持续推进差异化管线开发，旨在开发具有潜在同类最佳（Best in class）或全球首创（First in class）的小核酸新药，成为该细分领域的佼佼者。 目前，公司核心管线已进入关键临床阶段。其中，靶向AGT siRNA药物用于高血压治疗，可实现每半年一次给药，目前已进入II期临床，为国内首个进入II期临床的同类管线，也是全球范围内该机制的长效降压siRNA药物首次在中国轻中度高血压患者中开展临床试验。靶向INHBE siRNA药物用于代谢性疾病治疗，具备“减脂不减肌”的潜力，正在推进I期临床，处于国内领先位置。此外，公司布局双靶点siRNA药物等多个临床前管线，亦在同步推进中，覆盖高血脂、高血糖及中枢神经系统等领域。 先衍生物董事长兼总经理万金桥博士表示：小核酸药物正从罕见病领域逐步拓展至代谢性疾病、心血管疾病等更广阔的慢病领域，行业发展空间广阔。先衍生物专注于寡聚核酸药物研发，围绕递送技术创新与差异化管线布局持续推进研发。本轮融资的完成离不开各位股东与投资机构的长期支持与信任，也充分体现了资本市场对创新药领域、小核酸技术路线以及公司发展战略的认可。本轮融资将进一步加速核心管线的临床推进和技术平台的优化升级。未来，公司将持续聚焦具有全球竞争力的小核酸创新药研发，为患者提供更安全、有效且具有长期给药优势的治疗方案，并期待在这一快速发展的领域中持续取得突破。 成都先导董事长李进博士表示：先衍生物自成立以来，在小核酸技术平台建设和管线推进方面展现了扎实的研发能力与高效的执行力。其核心管线快速进入临床阶段，充分验证了团队的专业深度。先衍生物是成都先导在产业链上的重要延伸和布局。作为从初创阶段就一路同行的伙伴，我们持续看好先衍生物在小核酸创新领域的深耕潜力，并将继续在技术、资源等多维度赋能公司发展，推动更多具有临床差异化的创新疗法尽早惠及患者。 道远资本创始合伙人章达峰表示：小核酸药物具有安全性高、长效给药的特点，因此依从性好，并极大扩展了创新药靶点范围，改变了慢病治疗范式，正成为最具增长前景的分子类型。先衍生物在该领域深耕多年，已具备成熟的技术积累和清晰的产品布局，核心管线AGT已进入关键临床阶段，INHBE正在开展临床I期，同时在双靶点干扰及肝外递送等关键技术方向具备创新优势。道远资本看好并持续布局小核酸药物领域，对公司的发展潜力充满信心。 启申创投合伙人申红权表示：小核酸药物正从罕见病领域拓展至代谢性疾病、心血管疾病等慢病市场，发展前景广阔。先衍生物在小核酸药物研发领域拥有清晰的技术路线和产品布局，在递送技术创新及差异化管线开发方面具备研发能力。公司核心管线AGT已进入关键临床阶段，体现出团队高效的研发执行力。启申创投看好公司发展潜力，期待与公司及各方股东携手推动创新管线持续推进。 嘉乐资本副总裁高都博士表示：小核酸药物近年来在全球创新药领域持续获得关注，随着递送技术和化学修饰技术不断进步，其在慢病领域的应用前景愈发广阔。先衍生物在小核酸药物研发方面拥有清晰的技术路线和系统性的产品布局，核心技术平台与研发团队具备较强竞争力。嘉乐资本从上游核心原料到管线全面布局，嘉乐看好公司未来发展潜力，期待与公司及各方股东携手合作，推动创新管线持续推进并实现更大的临床与商业价值。 凯乘资本合伙人时存义表示：小核酸药物正从罕见病领域迈向代谢性及心血管等大适应症市场，慢病领域已经成为下一阶段的重要增长方向。先衍生物已完成相关技术平台的系统性布局，并推动核心管线进入关键临床阶段，验证了其高效的临床推进能力与持续发展的动能。凯乘资本非常荣幸担任公司本轮融资的独家财务顾问，并将持续支持公司未来发展。 关于成都先导 成都先导药物开发股份有限公司（上海证券交易所股票代码：688222.SH，股票名称：成都先导）致力于打造国际领先的创新型生物医药企业，总部位于中国成都，在英国剑桥、美国休斯顿设有子公司。公司聚焦小分子及核酸新药的发现与优化，着力打造了国际领先的DNA编码化合物库技术（DEL）平台，并拓展了基于分子片段和三维结构信息的药物设计技术（FBDD/SBDD）、基于寡核苷酸的药物研发技术（OBT）和靶向蛋白降解技术（TPD）的核心技术平台；同时，公司正在建设DEL+AI+自动化DMTA（设计-合成-测试-分析）分子优化能力平台，以期加速临床前候选药物发现及优化过程。通过新药研发服务、不同阶段在研项目转让以及远期的药物上市等多元化的商业模式，成都先导与全球数百家制药公司、生物技术公司、化学公司、基金会以及科研机构建立了合作。目前，公司有多个内部新药项目处于临床及临床前不同阶段。