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中国药科大学将迎来建校90周年华诞，“九十年九十人”专题报道栏目将寻访收集并推出杰出校友、校友创办或领导的企业等90篇成长故事，以此连接校友初心，为学子答疑拓界，展现药大人的成果与担当，为行业良性发展贡献中国药大思考。更通过这些故事折射中国医药行业发展历程、向全球传播中国药大声音、展现中国医药力量。 “九十年九十人·创业者版”作为子栏目，则将镜头对准那些尚在成长期的药大创业校友。他们或许还不够响亮，但正是这些躬身入局、披荆斩棘的探索者，构成了中国医药产业最真实的底色。我们将记录他们对行业的判断、解题的路径与创业的甘苦，让每一份探索被看见，让经验在流动中照亮彼此。 在浩瀚的医药投资图谱里，绝大多数VC都渴望找到“3年临床、5年IPO、10倍回报”的完美曲线。但在那些繁华的赛道之外，有些事极其难干，甚至被断言“不可能做成”，却关乎数千万人的生死与希望。“九十年九十人”创业者版的第一期，我们记录中国药科大学校友谢生荣和他的柯西医药。这是一家“没拿过机构融资，却活了五年半、推动3款进口罕见病药在中国获批上市”的公司。 这是一个关于资本偏见、商业韧性，以及一个药大人用极度的严谨与孤独，为罕见病患者搭起生存桥梁的故事。如果你是一位关注长期价值、关注社会影响力和真实造血能力的投资人或产业同仁，希望能与你一起关注这个在寒冬里顽强生长的故事。 早期找融资时，谢生荣听到过最多的一句话是：“老谢，这是个公益事业，不是商业化项目。你如果搞捐款我支持，要投资，不可能。” 甚至有机构在书面反馈里直截了当地写道：“你既做CRO，又做销售，还要做自研仿制和创新，事情这么多，没有一家初创公司能干得起来。” VC的冷淡，源于罕见病赛道天然的商业悖论：中国罕见病患者总数高达2000万人，比绝大多数大病种的患者总量还要庞大；但一旦切入到具体的单一病种，患者人数又骤然缩减至几千甚至几百人。“总量大、单病种小”，让追求规模效应和爆发式增长的商业资本集体选择绕行。 但绕行者往往忽略了硬币的另一面： 护城河天然形成： 年采购额小于1亿元的孤儿药，原则上不纳入国家集采。这构成了罕见病领域极其罕见的“长尾利润周期”。 政策绿灯常开： 优先审评审批、市场独占期（最长7年）、罕见病目录持续扩容，让合规推进的确定性极高。 “大家都不看好、觉得不好干，才给了我们这种普通人机会。”谢生荣很坦诚，“如果这事顺风顺水、满大街都是商机，巨头早就一涌而上，哪还有柯西的生存空间？” 别人看到的是荒凉，谢生荣看到的，是2000万人切实的无药可用，以及一个预计在2030年摸到600-900亿规模、年复合增长率超12%的蓝海。 谢生荣敢闯入这片无人区，底气来自他极其硬核的履历与行业积淀。 南京中医药大学临床医学学士、中国药科大学药理学硕士、美国明尼苏达大学医疗MBA；18年药物开发经验，主导完成2个新药上市及3个进口药中国上市；创业前曾是头部CRO的部门负责人……自2013年起，他就深度沉浸在孤儿药的研发与申报中。 在罕见病领域，研发最大的痛点从来不是医院不配合，而是“找不到患者、留不住患者”。 当头部CRO靠庞大的平台和人员规模承接标准化临床时，柯西医药选择了一条极深的“根系路径”——扎根患者组织与临床一线。 在基因与细胞治疗（GCT）这个顶尖前沿赛道，柯西的客户名单令人瞩目。多家血友病基因治疗公司的临床试验，虽然整体由国际头部CRO承接，但最核心、最艰难的“患者招募与随访保留”，全权交给了柯西。 “垂直领域的CRO如果只卖人力和服务，没有任何护城河。”谢生荣看得无比透彻，“客户和人才随时会被大平台撬走。我们要建的，是别人撬不走的生态。” 没有机构融资，靠什么活过五年半？柯西的答案是：用短期的现金流，养中期的管线，哺育长期的爆发。 谢生荣将柯西的商业模式设计成了一座逻辑严密、自我造血的“三层塔楼”： 第一层（短期）：以高效服务“自我造血” 许多海外已上市的罕见病药急需进入中国。柯西凭借对监管路径的深刻洞察，帮助海外药企争取豁免临床或快速通道，并打包后续的学术推广与商业化服务。战果：目前已成功推动米托坦、曲恩汀、司替戊醇 3款海外罕见病药在中国获批上市。2025年，柯西提供销售服务的孤儿药品种年销售额已达 约2000万元，为公司提供了极其扎实的现金流垫底。 第二层（中期）：仿制药矩阵与 MAH 闭环 谢生荣在临床一线看到太多罕见病患者被迫依靠海外高价代购维生。他建立了一个清晰的选品漏斗： 科室聚焦： 神经内科、内分泌科、儿科； 人群基数： 目标病种患者数在 3万 - 20万 之间； 商业目标： 单品年销售额摸到 5000万 - 1亿元。 目前，柯西的管线布局已全线铺开： 神经罕见病领域： 富马酸二甲酯、西尼莫德、氨吡啶缓释片、依达拉奉、替洛利生等涵盖多发性硬化、渐冻症、发作性睡病的产品矩阵已初步搭起； 内分泌领域： 溴隐亭、卡麦角林、奥曲肽等品种产品线正在加速推进。 为了打通“生产-持证-销售”的合规闭环，谢生荣更是远赴新疆，与当地国资背景的药厂进行洽谈，旨在承接柯西未来全部孤儿药的生产落地，构建集生产、持证、销售于一体的MAH（药品上市许可持有人）产业基地。 第三层（长期）：AI加持的改剂型创新与海外 Out-licensing 这是柯西最具爆发力的一层。柯西与药大校友创立的AI新药研发平台“灵枢铸药”深度合作，瞄准全球临床未被满足的需求。 其背后的商业路径极其清晰且务实： 借助AI平台加速罕见病创新药的早期发现，利用中国成本与效率优势极高的高通量临床前及临床资源，快速将项目推进至临床 I/II 期；再将海外权益反向授权（Out-licensing）给欧美生物技术公司或药企，实现“海外拿授权首付款/里程碑金，国内做仿制与临床放量”的双重收益。目前，这种高效的中-美合作开发模式，已与数家欧美医药企业及跨境BD机构取得了意向性沟通。 自研创新管线方面，还有有一个充满宿命感与韧性的创业故事值得分享。 创业初期，柯西曾竞标一款海外“肢端肥大症”口服药的中国代理权，由于当时团队规模小，遗憾输给了大型平台。但谢生荣始终没有放下对这个适应证的关注。如今，柯西与灵枢铸药联合自研了SSTR2/5 双靶点肢端肥大症口服药物（将传统的注射剂型改为口服）。 不久前，美国 Crinetics 公司针对同一适应证的口服药在欧美临床大获成功，验证了这一赛道的巨大价值。从当年遗憾错失代理权，到如今用 AI 联合自研打通底层逻辑——同一个临床痛点，柯西完成了从“代理竞标者”到“自主研发者”的跨越。 当被问及“为什么早期VC看不懂这门生意”时，谢生荣没有抱怨，而是给出了一份极其冷静的商业反思： 结构错配： 传统风险投资基金（VC）的存续期通常是“8年”，他们追求的是高风险、高爆发、快速IPO退出的J曲线。他们希望创业者只做单一点的爆款管线，容不下“铺设底层生态”的长线布局。 回报预期不同： 传统VC要的是“投1块钱赚100块钱”的概率游戏；而柯西展现的是“投1块钱稳赚1.5到2块钱”、同时具备极高生存率和确定性的稳健模式。 那么，什么样的资金能看懂柯西？ 长存续期资本： 侧重ESG、社会影响力投资（Impact Investment），看重项目的真实社会价值与生命力； 产业资本（药企 CVC）： 看中的不是短期金融退出，而是柯西手中稀缺的罕见病患者网络、临床生态与管线补充； 地方国资与产业平台： 能够将MAH生产落地本地，兼顾商业税收、产业集聚与社会公益效益。 在五年半的时间里，柯西在成立之初获得了朋友们200多万元的天使注资，后续全靠谢生荣个人投入的1500多万元以及公司自身的服务收入滚动至今。他没有为了活下去而乱拿“错的钱”，从而完整保留了公司的战略自主权与商业架构的完整度。 投早期，本质上就是投人。 在谢生荣身上，你能看到一种极度罕见的“认知诚实”与“资本纪律”。问及五年半来最让他自豪的成绩，他的回答不是“三款药上市”，也不是“两千万销售额”，而是一句朴素得近乎执拗的话： “无论是药品研发，还是药品销售，每一个环节我们都亲自下场干过了，都达到了里程碑，都验证了我们的商业逻辑。我们只是缺一笔放大器资金，来把每一个跑通的齿轮转得更快。” 面向未来，柯西的清晰时间表与战略路线图已然明确： 2026年： CRO、CSO与自研创新体系“三驾马车”全面成型； 2029年： 仿制药矩阵实现上市放量、三类新药临床全面推进、创新药进入临床I/II期，公司整体营收突破两亿元； 2031年： 完成从中国创新向全球合作的推进，建立完整的罕见病生态圈。 采访临近尾声，谈及最希望将来被怎样记住，谢生荣的话里没有宏大的口号：“我希望将来真正能被患者记住。有患者来感谢我，说因为我们的药，缓解了他的痛苦，让他活了下来。” “现在的基因治疗很先进，但一针动辄上百万，绝大多数普通家庭根本负担不起。我相信五年、十年后，基因治疗的价格终会降下来。而柯西现在做的，就是用高质量、负担得起的化药和仿制药，帮这些患者先活下去，等来那个彻底治愈的明天。” “我想做的，就是给处于绝望中的他们，递上一颗看到希望的火星。” 本文为校友创业人物访谈，内容基于受访者陈述及公开信息整理，仅作事实呈现。本文图片来自受访者本人提供、公益组织“天津友爱罕见病中心”微信公众号的公开报道插图，用于呈现受访者个人工作及行业实践经历。如涉及图片来源、人物信息或相关权益问题，欢迎与我们联系，我们将及时妥善处理。 本文为汇聚南药专访原创内容。 欢迎转发分享至朋友圈或社群。如需全文转载， 或有合作意向等事宜，敬请通过公众号留言与我们联系。 更多校友风采 点击图片 跳转报道 喜欢我们文章的朋友点个“在看”和“赞”吧，不然微信推送规则改变，有可能每天都会错过我们哦~ 视觉设计 | 李心悦