预约演示
更新于：2025-12-05
Penicillamine
青霉胺
更新于：2025-12-05
概要
基本信息
非在研机构- |
权益机构- |
最高研发阶段批准上市 |
最高研发阶段(中国)批准上市 |
特殊审评- |
登录后查看时间轴
结构/序列
分子式C5H11NO2S |
InChIKeyVVNCNSJFMMFHPL-VKHMYHEASA-N |
CAS号52-67-5 |
关联
14
项与 青霉胺 相关的临床试验CTR20252802
青霉胺胶囊（250mg）在中国健康受试者中空腹给药条件下随机、开放、单剂量、两制剂、平行设计的生物等效性试验
按有关生物等效性试验的规定，选择Valeant Pharmaceuticals International为持证商的青霉胺胶囊（商品名：Cuprimine，规格：250mg）为参比制剂，对上海上药信谊药厂有限公司生产、上海上药睿尔药品有限公司持证的受试制剂青霉胺胶囊（规格：250mg）进行空腹给药条件下的人体生物等效性试验，比较两制剂中药动学参数Cmax、AUC0-72h，评价两制剂的人体生物等效性
开始日期2025-07-25 |
申办/合作机构 |
NCT06103617
Safety and Superiority of Penicillamine in Radiosensitization of Recurrent Head and Neck Cancer: a Single-center, Single-arm, Phase II Clinical Trial
Our preclinical study confirmed that copper accumulation can lead to radioresistance in vitro and in vivo, and reducing the concentration of copper with copper chelator help to overcome radioresistance. Therefore, the investigators plan to carry out a prospective interventional phase II clinical trial to explore the safety and efficacy of penicillamine (a common copper chelator) as a radiosensitizer in the treatment of recurrent head and neck cancer.
开始日期2023-11-15 |
申办/合作机构 |
IRCT20200407046981N49
Comparative bioequivalence study of the Penicillamine 250-mg Capsules manufactured by Vana Darou Gostar Company with Penicillamine brand capsules (Cupripen®) by Laboratorios Rubio company
开始日期2022-12-11 |
申办/合作机构- |
100 项与 青霉胺 相关的临床结果
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100 项与 青霉胺 相关的转化医学
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100 项与 青霉胺 相关的专利（医药）
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7,029
项与 青霉胺 相关的文献（医药）2026-03-01·SPECTROCHIMICA ACTA PART A-MOLECULAR AND BIOMOLECULAR SPECTROSCOPY
Colorimetric “off–on” sensing of penicillamine via copper-mediated modulation of laccase-mimetic activity of trimanganese tetroxide nanoflowers
Article
作者: Park, Jong Pil ; Alaseem, Ali M ; Ali, Ramadan ; Almohammed, Omar A ; Ali, Al-Montaser Bellah H ; Alasiri, Glowi ; Bin Jardan, Yousef A ; El-Wekil, Mohamed M
D-Penicillamine (D-PA) is widely prescribed for Wilson's disease, rheumatoid arthritis, and cystinuria; however, its narrow therapeutic window and risk of severe renal, hematological, and autoimmune complications necessitate precise therapeutic monitoring. Traditional methods such as HPLC provide accurate quantification but are costly, time-consuming, and require sophisticated instrumentation, limiting their routine use. Nanozyme-based colorimetry has emerged as a rapid and cost-effective alternative, yet most reported systems suffer from limited selectivity and reliance on unstable oxidants. Herein, we report a novel "off-on" colorimetric sensor exploiting Cu2+-regulated laccase-mimic activity of flower-like Mn₃O₄ nanoparticles. In this system, Cu2+ ions suppress the catalytic oxidation of 2, 4-DP, while D-PA binding effectively sequesters Cu2+, restoring the catalytic activity and generating a measurable chromogenic shift. The sensor achieved an ultralow detection limit of 4.8 nM, exhibited excellent selectivity even in complex matrices, and demonstrated reliable performance for D-PA quantification in pharmaceutical formulations, serum, and urine. This strategy integrates sensitivity, operational simplicity, and eco-friendliness, positioning it as a practical alternative to conventional chromatographic assays for clinical and pharmaceutical monitoring.
2025-12-01·Current Neurology and Neuroscience Reports
Pitfalls in the Diagnosis of Wilson Disease
Review
作者: Chakravarty, Ambar ; Roy, Debasish ; Mukherjee, Angshuman
PURPOSE OF REVIEW:
Wilson disease (WD), an uncommon autosomal recessive (AR) hereditary disorder characterized by abnormal accumulation of copper primarily in the liver and secondarily in other organs like the brain, is caused by a deficiency in the ATP7B transporter gene. The key to successful therapy is early diagnosis.
RECENT FINDINGS:
Mutant genes need to be inherited from both parents for phenotypic expression. The ATP7B gene located on chromosome 13q14.3 comprises 20 introns and 21 exons, encodes a protein of 165 amino acids, and this helps in incorporation of copper into ceruloplasmin, the copper binding protein. So far, more than 800 mutations have been reported, of which 380 have confirmed involvement in the pathogenesis of WD. The most common mutations are H1069Q and R778L in European and Asian populations respectively. Approximately 90%-98% of WD subjects are heterozygous, showing different mutations in each of the alleles encoding the ATP7B. Conversely, the phenotype and the penetrance of WD can be extremely variable. Even patients carrying two disease-causing mutations do not necessarily have a demonstrable alteration of copper metabolism. Considering the possibility of late-onset disease, asymptomatic cases, and phenotypic variability, it is crucial to evaluate previous and future generations of the index case. WD ranges from being asymptomatic in some patients to result in acute liver failure and/or a variety of neuropsychiatric disorders among others. Although WD may be present at any age, is more common between the ages of 5 and 35 years. However, it should be investigated in patients with liver failure of unknown cause and those with liver disease associated with neuropsychiatric symptomatology. Diagnosis requires a combination of clinical signs and symptoms, as well as relevant diagnostic tests such as measurement of serum ceruloplasmin, urinary excretion of copper, liver biopsy or genetic testing. Treatment is lifelong and includes chelating agents (penicillamine and trientine) and inhibitors of copper absorption (zinc salts). Liver transplant is an option for patients with end-stage liver disease. The key to successful therapy is early diagnosis.
2025-12-01·ENVIRONMENTAL TOXICOLOGY AND PHARMACOLOGY
Protective effects of N-acetylcysteine and its amide derivative against toxic metals in vitro: Potential alternatives/adjuncts to traditional chelators
Article
作者: Sawyer, Thomas W ; Song, Yanfeng
The protective efficacies of N-acetylcysteine (NAC) and N-acetylcysteine amide (NACA) against the toxicity of compounds containing arsenic, cadmium, cobalt, chromium and mercury, were compared to those of dimercaprol, dimercaptosuccinic acid, 2,3-dimercaptopropanesulphonate, D-penicillamine, and derivatives of ethylenediamine tetraacetic acid and diethylenetriaminepentaacetic in CHO-K1 cells. Both NAC and NACA were found to confer protection against these metals, with comparable or better efficacy than many of the test chelators. Results from studies using the glutathione synthesis inhibitor buthionine sulphoximine were consistent with NAC/NACA protection being mediated through both GSH up-regulation and chelation. Given NAC's activity against metal toxicity, widespread clinical use, parenteral or oral routes of administration, high clinical safety, low cost and ease of accessibility, it should be given consideration as a broad-spectrum protectant against toxic metal poisoning as a treatment or adjunct/combination treatment. Its more lipophilic derivative NACA, also warrants attention, especially in those cases where brain toxicity is a concern.
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项与 青霉胺 相关的新闻（医药）2025-12-04
·百度百家
生物制药行业动态一览：创新药物临床试验申请受理情况。聚焦生物制药领域，我们为您追踪最新动态，了解企业资讯。聚焦生物制药领域，我们为您提供一个交流与分享的平台，让您随时了解生物企业的最新信息。通过分析6篇原创内容，深入剖析生物制药行业动态。
❒ 创新药物临床试验受理
聚焦生物制药领域，我们为您追踪行业动态，深入剖析热点话题，并提供一个交流与分享的平台，让您随时了解生物企业最新信息。
❒ 盐酸曲恩汀片进展
Orphalan研发的盐酸曲恩汀片在2022年9月21日已顺利通过国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的上市许可申请受理环节。作为一种螯合剂，曲恩汀专为结合和清除体内铜而设计，是肝豆状核变性的有效治疗药物。自1982年获得FDA批准以来，该药已成为那些无法耐受青霉胺治疗患者的优选，其副作用也相对较轻。肝豆状核变性，又称威尔逊氏病，是一种常染色体隐性遗传病，由ATP7B基因突变引起体内铜离子转运障碍，导致铜在肝脏、神经系统等多处蓄积，引发一系列临床症状。发病者年龄跨度大，从婴儿到老年人都有报道。
❒ OMTX705研究进展
OMTX705在临床前研究中显示出对多种癌症的显著疗效，包括肺癌、乳腺癌和肝癌等。其独特的作用机制和良好的安全性，使得OMTX705有望成为未来癌症治疗的新选择。
❒ TQB2102药物特性
TQB2102注射用溶液，作为一款备受瞩目的候选药物，目前正处于临床研究的关键阶段。TQB2102是一种创新的氘代HER2双抗ADC，其独特之处在于能够特异性结合HER2表达细胞上的HER2的ECD4表位和ECD2表位。通过第一抗原结合片段（scFv）与第二抗原结合片段（Fab）的巧妙设计，TQB2102展现出了对HER2的高亲和力。此外，正大天晴药业集团通过采用氘代技术，成功规避了原研药的专利问题，为患者带来了更多的治疗选择。
❒ LEO 152020临床试验
据悉，LEO 152020是一款口服H4R拮抗剂，专为治疗特应性皮炎而设计。该药物的研究权在2018年8月由JW Pharmaceutical授权给LEO Pharma。多项研究显示，在健康成人中进行的单剂量和重复剂量研究均观察到良好的安全性和耐受性。目前，LEO 152020在美国和欧盟均处于II期临床阶段，正在进行一项随机、三盲、安慰剂对照、多中心的临床试验，旨在评估其治疗中度至重度AD成人的疗效。试验的主要终点是观察湿疹面积和严重程度指数（EASI）从基线到第16周的变化；同时，还将评估患者报告的症状，如瘙痒和失眠。
❒ 南京征祥药物研究
ZX-4081是一种高选择性的PI3Kγ抑制剂，以其独特的抗肿瘤机理脱颖而出。它通过激活肿瘤微环境中的CD8+T细胞并促进巨噬细胞向M1（抗肿瘤）表型转化，从而有效抑制肿瘤的生长和转移。值得一提的是，PI3Kγ的抑制还能帮助克服免疫检查点抑制剂的耐药性。因此，当ZX-4081与PD-1/L1、CTLA4等免疫检查点抑制剂联合使用时，有望为那些对PD1和CTLA4类抑制剂产生耐药性的患者带来新的治疗希望。目前，ZX-4081在美国已进入临床1期，成为全球第二个进入此阶段的PI3Kγ抑制剂。
❒ 重庆精准生物细胞制剂
C-13-60是一种旨在突破实体瘤微环境的CAR-T细胞制剂，其推测靶点为CEA。该制剂在官网数据中显示，其适应症广泛，涵盖结直肠癌、肾癌及食管癌。近期研究显示，CEA-CAR-T技术有望通过高压递送机制提升渗透性，进而增强抗肿瘤活性。
❒ 标新生物GT919开发
GT919是一款靶向IKZF1/3的分子胶降解剂，专为恶性血液肿瘤治疗而设计。标新生物，这家成立于2020年2月的生物医药公司，专注于研发口服蛋白降解小分子药物。自2021年3月正式运营以来，公司已建立起包括人工智能虚拟筛选、体外药效筛选、药代动力学、蛋白质组学以及肿瘤动物药效模型在内的完备药物研发体系。其独特的分子胶降解剂（GLUE）和双机制降解剂（GLUETAC）开发平台，为公司带来了差异化的技术路线和发展战略。
2025-11-25
Hepatology[Jour] AND 82[volume] AND 1[issue]
肝脏病学82卷1期
https://journals.lww.com/hep/pages/currenttoc.aspx
Hepatology Highlights（肝病学亮点）
1
The dynamic duo: How tumor-associated macrophages and tumor cells team up in cholangiocarcinoma
“黄金搭档”：胆管癌中肿瘤相关巨噬细胞与肿瘤细胞如何协同作用
Li, Binbin; Ilyas, Sumera I.
Hepatology. 82(1):1-2, July 2025.
2
Two heads are better than one: The synergy of carvedilol and simvastatin
双剑合璧：卡维地洛与辛伐他汀的协同作用
Kumar, Prabhat; Arab, Juan Pablo
Hepatology. 82(1):3-4, July 2025.
3
Not so subclinical: Is early thyroid disease an untapped avenue to protect children from MASLD?
并非那么“亚临床”：早期甲状腺疾病是否是保护儿童免受代谢障碍相关脂肪性肝病（MASLD）侵害的未开发途径？
Marek, George
Hepatology. 82(1):5-6, July 2025.
4
Genes that fit just right: Unzipping the genome of fatty liver disease
基因恰到好处：解开脂肪肝疾病的基因组密码
Sample, Jack W.
Hepatology. 82(1):7-8, July 2025.
Editorials（社论）
5
New ubiquitomic subtypes in HCC: Insights for future therapeutic approaches
肝细胞癌（HCC）中新的泛素组学亚型：为未来治疗策略提供见解
Nakagawa, Hayato
Hepatology. 82(1):9-11, July 2025.
6
Mitochondrial genome diversity drives heterogeneity in HCC
线粒体基因组多样性驱动肝细胞癌的异质性
Shibata, Tatsuhiro; Hoshida, Yujin
Hepatology. 82(1):12-13, July 2025.
7
Cell-to-cell signaling cross-talk in liver regeneration: A prostaglandin-Wnt axis
肝脏再生中的细胞间信号串扰：前列腺素-Wnt轴
Apte, Udayan
Hepatology. 82(1):14-15, July 2025.
8
Utilizing viral RNA fragments to limit acute inflammation
利用病毒RNA片段限制急性炎症
Zhao, Chunyuan; Zhao, Wei
Hepatology. 82(1):16-18, July 2025.
9
Functional humoral immunity is crucial to outcomes in severe alcohol-associated hepatitis
功能性体液免疫对严重酒精相关性肝炎的预后至关重要
McGettigan, Brett M.; A. Osna, Natalia
Hepatology. 82(1):19-21, July 2025.
10
Fine-tuning of hepatitis C virus immune evasion through hypervariable region 1 insertions
通过超变区1插入对丙型肝炎病毒免疫逃逸的精细调控
Colpitts, Che C.; Baumert, Thomas F.
Hepatology. 82(1):22-24, July 2025.
Original Articles（论著）
Liver Cancer（肝癌）
11
The co-location of MARCO+ tumor-associated macrophages and CTSE+ tumor cells determined the poor prognosis in intrahepatic cholangiocarcinoma
MARCO+肿瘤相关巨噬细胞与CTSE+肿瘤细胞的共定位决定肝内胆管癌的不良预后
Fan, Guangyu; Tao, Changcheng; Li, Lin; More
Hepatology. 82(1):25-41, July 2025.
12
Integrated ubiquitomics characterization of hepatocellular carcinomas
肝细胞癌的整合泛素组学特征分析
Lin, Xiao-Tong; Luo, Yuan-Deng; Mao, Cui; More
Hepatology. 82(1):42-58, July 2025.
13
Unraveling bidirectional evolution of unstable mitochondrial DNA mutations in hepatocellular carcinoma at single-cell resolution
单细胞分辨率下揭示肝细胞癌中不稳定线粒体DNA突变的双向进化
Zhou, Kaixiang; Wang, Zhenni; Guo, Wenjie; More
Hepatology. 82(1):59-76, July 2025.
Liver Pathobiology（肝脏病理生物学）
14
PGD2/DP1 axis promotes liver regeneration by secreting Wnt2 in KCs in mice
PGD2/DP1轴通过在小鼠库普弗细胞（KCs）中分泌Wnt2促进肝脏再生
Li, Juanjuan; Zheng, Yinghong; Duan, Zhenzhen; More
Hepatology. 82(1):77-91, July 2025.
15
The desulfinylation enzyme sulfiredoxin-1 attenuates HSC activation and liver fibrosis by modulating the PTPN12-NLRP3 axis
脱亚磺酰化酶硫氧还蛋白还原酶-1通过调节PTPN12-NLRP3轴减弱肝星状细胞（HSC）活化和肝纤维化
Kim, Jong-Won; Tung, Hung-Chun; Ke, Mengyun; More
Hepatology. 82(1):92-109, July 2025.
16
Harnessing ZIKV NS2A RNA for alleviating acute hepatitis and cytokine release storm by targeting translation machinery
利用寨卡病毒NS2A RNA通过靶向转化机制缓解急性肝炎和细胞因子释放风暴
Zhu, Jingfei; Wu, Rongsheng; Yang, Tao; More
Hepatology. 82(1):110-126, July 2025.
Liver Failure/Cirrhosis/Portal Hypertension（肝衰竭/肝硬化/门静脉高压）
17
Viral antibody response predicts morbidity and mortality in alcohol-associated hepatitis
病毒抗体反应可预测酒精相关性肝炎的发病率和死亡率
Hsu, Cynthia L.; Wang, Limin; Maestri, Evan; More
Hepatology. 82(1):127-139, July 2025.
18
Hemodynamic effects of carvedilol plus simvastatin in cirrhosis with severe portal hypertension and suboptimal response to β-blockers: A double-blind, placebo-controlled, randomized trial
卡维地洛联合辛伐他汀对β受体阻滞剂反应不佳的严重门静脉高压肝硬化患者的血流动力学影响：一项双盲、安慰剂对照、随机试验
Alvarado-Tapias, Edilmar; Brujats, Anna; Puente, Angela; More
Hepatology. 82(1):140-154, July 2025.
Pediatrics（儿科）
19
Prevalence of subclinical hypothyroidism and longitudinal thyroid-stimulating hormone changes in youth with metabolic dysfunction–associated steatotic liver disease: An observational study
代谢功能障碍相关脂肪性肝病青少年中亚临床甲状腺功能减退症的患病率及纵向促甲状腺激素变化：一项观察性研究
Untalan, Matthew; A. Crimmins, Nancy; Yates, Katherine P.; More
Hepatology. 82(1):155-164, July 2025.
Steatohepatitis（脂肪性肝炎）
20
A functional genomic framework to elucidate novel causal metabolic dysfunction–associated fatty liver disease genes
功能基因组学框架用于阐明新型代谢功能障碍相关脂肪性肝病致病基因
Saliba-Gustafsson, Peter; Justesen, Johanne M.; Ranta, Amanda; More
Hepatology. 82(1):165-183, July 2025.
21
Intestinal IL-33 promotes microbiota-derived trimethylamine N-oxide synthesis and drives metabolic dysfunction–associated steatotic liver disease progression by exerting dual regulation on HIF-1α
肠道白细胞介素-33（IL-33）通过对缺氧诱导因子-1α（HIF-1α）的双重调控，促进微生物群来源的氧化三甲胺（TMAO）合成，并驱动代谢功能障碍相关脂肪性肝病（MASLD）的进展
Hai, Suping; Li, Xitang; Xie, Erliang; More
Hepatology. 82(1):184-198, July 2025.
Viral Hepatitis（病毒性肝炎）
22
Prevalence of HCV HVR1 insertions and their role in antibody evasion
丙型肝炎病毒（HCV）超变区1（HVR1）插入的流行情况及其在抗体逃逸中的作用
Olesen, Christina Holmboe; Collignon, Laura; Velázquez-Moctezuma, Rodrigo; More
Hepatology. 82(1):199-211, July 2025.
Reviews（综述）
23
Benefit and harm of waiting time in liver transplantation for HCC
肝细胞癌（HCC）肝移植等待时间的利弊
van der Meeren, Pam Elisabeth; de Wilde, Roeland Frederik; Sprengers, Dave; More
Hepatology. 82(1):212-231, July 2025.
24
Emerging and potential use of CRISPR in human liver disease
CRISPR在人类肝脏疾病中的新兴应用及潜在用途
Adlat, Salah; Vázquez Salgado, Alexandra M.; Lee, Markcus; More
Hepatology. 82(1):232-253, July 2025.
25
New insights into the molecular basis of alcohol abstinence and relapse in alcohol-associated liver disease
酒精相关性肝病中酒精戒断和复饮的分子基础新见解
Diaz, Luis Antonio; Winder, Gerald Scott; Leggio, Lorenzo; More
Hepatology. 82(1):254-271, July 2025.
Practice Guidance（实践指南）
26
Critical Update: AASLD Practice Guidance on prevention, diagnosis, and treatment of hepatocellular carcinoma
重要更新：美国肝病研究学会（AASLD）关于肝细胞癌预防、诊断和治疗的实践指南
Taddei, Tamar H.; Brown, Daniel B.; Yarchoan, Mark; More
Hepatology. 82(1):272-274, July 2025.
Correspondence（读者来信）
27
Letter to the Editor: Prevalence of subclinical hypothyroidism and longitudinal thyroid stimulating hormone changes in youth with metabolic dysfunction–associated steatotic liver disease: An observational study
致编辑的信：代谢功能障碍相关脂肪性肝病青少年中亚临床甲状腺功能减退症的患病率及纵向促甲状腺激素变化：一项观察性研究
Di Sessa, Anna; Miraglia del Giudice, Emanuele
Hepatology. 82(1):E1-E2, July 2025.
28
Reply: Prevalence of subclinical hypothyroidism and longitudinal thyroid stimulating hormone changes in youth with metabolic dysfunction–associated steatotic liver disease: An observational study
回复：代谢功能障碍相关脂肪性肝病青少年中亚临床甲状腺功能减退症的患病率及纵向促甲状腺激素变化：一项观察性研究
Thaker, Vidhu V.; Crimmins, Nancy; Yates, Katherine P.; More
Hepatology. 82(1):E3-E4, July 2025.
29
Letter to the Editor: Mean arterial pressure as a complex treatment target in patients with cirrhosis and acute kidney injury
致编辑的信：肝硬化合并急性肾损伤患者的平均动脉压作为复杂治疗目标
Cardoso, Filipe S.
Hepatology. 82(1):E5-E6, July 2025.
30
Letter to the Editor: Considerations on the use of LPCN 1148 in cirrhotic patients with sarcia
致编辑的信：关于在肝硬化合并肌少症患者中使用LPCN 1148的考量
Tantai, Xinxing; Li, Lu; Dai, Shejiao
Hepatology. 82(1):E7-E8, July 2025.
31
Reply: Considerations on the use of LPCN 1148 in cirrhotic patients with sarcia
回复：关于在肝硬化合并肌少症患者中使用LPCN 1148的考量
Bruno, Benjamin J.; Weavil, Joshua C.; Ogle, Jonathan; More
Hepatology. 82(1):E9-E10, July 2025.
32
Letter to the Editor: Different phenotypes of CMRFs lead to different pathophysiological processes among individuals with MASLD/MetALD
致编辑的信：代谢功能障碍相关脂肪性肝病（MASLD）/代谢相关酒精性肝病（MetALD）患者中细胞因子调节因子（CMRFs）的不同表型导致不同的病理生理过程
Li, Zheng; Tang, Xiaolong; Li, Zhiping; More
Hepatology. 82(1):E11-E12, July 2025.
33
Reply: Different phenotypes of CMRFs lead to different pathophysiological processes among individuals with MASLD/MetALD
回复：代谢功能障碍相关脂肪性肝病（MASLD）/代谢相关酒精性肝病（MetALD）患者中细胞因子调节因子（CMRFs）的不同表型导致不同的病理生理过程
Kim, Hyun-seok; Kwak, Minsun; Yang, Ju Dong
Hepatology. 82(1):E13-E14, July 2025.
34
Letter to the Editor: Targeted enteral feeding for malnutrition in liver transplant candidates
致编辑的信：针对肝移植候选人的营养不良进行靶向肠内喂养
Chen, Qingyu
Hepatology. 82(1):E15, July 2025.
35
Reply: Targeted enteral feeding for malnutrition in liver transplant candidates
回复：针对肝移植候选人的营养不良进行靶向肠内喂养
Chapman, Brooke; Wong, Darren; Sinclair, Marie; More
Hepatology. 82(1):E16-E17, July 2025.
36
Letter to the Editor: Primary sclerosing cholangitis and autoimmune hepatitis—Distinct or common autoimmune penetrance?
致编辑的信：原发性硬化性胆管炎与自身免疫性肝炎——是截然不同还是存在共同的自身免疫倾向？
Grønbæk, Lisbet; Vilstrup, Hendrik; Jepsen, Peter
Hepatology. 82(1):E18-E19, July 2025.
37
Reply: Primary sclerosing cholangitis and autoimmune hepatitis—Distinct or common autoimmune penetrance?
回复：原发性硬化性胆管炎与自身免疫性肝炎——是截然不同还是存在共同的自身免疫倾向？
Lundberg Båve, Aiva; von Seth, Erik; Ingre, Michael; More
Hepatology. 82(1):E20, July 2025.
Retractions（撤稿声明）
38
Retraction: α-1 adrenergic receptor agonists modulate ductal secretion of BDL rats via Ca2+- and PKC-dependent stimulation of cAMP
撤稿声明：α-1肾上腺素能受体激动剂通过钙离子（Ca2+）和蛋白激酶C（PKC）依赖的环磷酸腺苷（cAMP）刺激调节胆总管结扎（BDL）大鼠的胆管分泌
LeSage, Gene D.; Alvaro, Domenico; Glaser, Shannon; More
Hepatology. 82(1):E21, July 2025.
39
Retraction: GABA induces the differentiation of small into large cholangiocytes by activation of Ca2+/CaMK I-dependent adenylyl cyclase 8
撤稿声明：γ-氨基丁酸（GABA）通过激活钙离子/钙调蛋白激酶I（Ca2+/CaMK I）依赖的腺苷酸环化酶8诱导小胆管细胞向大胆管细胞分化
Mancinelli, Romina; Franchitto, Antonio; Glaser, Shannon; More
Hepatology. 82(1):E22, July 2025.
Hepatology[Jour] AND 82[volume] AND 2[issue]
肝脏病学82卷2期
https://journals.lww.com/hep/pages/currenttoc.aspx
Hepatology Highlights（肝病学亮点）
1
Deep learning’s crystal ball: Predicting HCC surgery success with multimodal imaging
深度学习的“水晶球”：利用多模态成像预测肝细胞癌（HCC）手术成功
Chodha, Ankit
Hepatology. 82(2):275-276, August 2025.
2
Better late than resectable: Combination therapy finds its moment
对于晚期，优于可切除的情况：联合疗法迎来高光时刻
Khan, Sarah
Hepatology. 82(2):277-278, August 2025.
3
Decoding liver risk: A deep dive into the Baveno VII “Rule-of-Five”criteria
解读肝脏风险：深入剖析Baveno VII“五规则”标准
Rama, Kaanthi; Arab, Juan Pablo
Hepatology. 82(2):279-280, August 2025.
4
2D-SWE in MASLD: Should we utilize it more with these new cutoffs?
代谢障碍相关脂肪性肝病（MASLD）中的二维剪切波弹性成像（2D-SWE）：是否应采用这些新临界值以扩大其应用？
Udompap, Prowpanga
Hepatology. 82(2):281-282, August 2025.
Editorials（社论）
5
Cracking HCC: Targeting diacylglycerol kinase eta to tackle therapy resistance and cancer stemness
破解肝细胞癌：靶向二酰甘油激酶η以应对治疗耐药性和癌症干细胞特性
Song, Guisheng
Hepatology. 82(2):283-285, August 2025.
6
Mechanocrine signaling, Yap, HB-EGF, and liver regeneration
机械分泌信号传导、Yap、肝素结合表皮生长因子（HB-EGF）与肝脏再生
Michalopoulos, George K.
Hepatology. 82(2):286-288, August 2025.
7
From micronutrient to mechanism: Magnesium and the CNNM4 puzzle in alcohol-associated liver disease
从微量元素到作用机制：酒精相关肝病中镁与CNNM4的谜团
Rungratanawanich, Wiramon; Liangpunsakul, Suthat; Ma, Jing
Hepatology. 82(2):289-292, August 2025.
Original Articles（论著）
Immune-Mediated Diseases, DILI, and Biliary Tract Disease（免疫介导疾病、药物性肝损伤和胆道疾病）
8
Stard1 promotes cholestatic liver injury and disease progression by sensitizing to bile acid hepatotoxicity
Stard1通过增强对胆汁酸肝毒性的敏感性促进胆汁淤积性肝损伤和疾病进展
Conde de la Rosa, Laura; Fàbrega, Laura; Torres, Sandra; More
Hepatology. 82(2):293-307, August 2025.
Liver Cancer（肝癌）
9
DGKH-mediated phosphatidic acid oncometabolism as a driver of self-renewal and therapy resistance in HCC
二酰甘油激酶η（DGKH）介导的磷脂酸肿瘤代谢是肝细胞癌自我更新和治疗耐药的驱动因素
Loh, Jia Jian; Ng, Kai Yu; Huang, Ianto Bosheng; More
Hepatology. 82(2):308-325, August 2025.
10
Human T cells engineered with an HLA-A2-restricted murine T-cell receptor targeting glypican 3 effectively control human hepatocellular carcinoma in mice
用针对磷脂酰肌醇蛋白聚糖3（glypican 3）的人白细胞抗原A2（HLA-A2）限制性小鼠T细胞受体工程化改造的人T细胞可有效控制小鼠体内的人肝细胞癌
Vercher, Enric; Covo-Vergara, Ángela; Conde, Enrique; More
Hepatology. 82(2):326-343, August 2025.
11
Multimodal multiphasic preoperative image-based deep-learning predicts HCC outcomes after curative surgery
基于多模态多期术前影像的深度学习预测肝细胞癌根治术后的预后
Hui, Rex Wan-Hin; Chiu, Keith Wan-Hang; Lee, I-Cheng; More
Hepatology. 82(2):344-356, August 2025.
12
Multicenter, retrospective GUIDANCE001 study comparing transarterial chemoembolization with or without tyrosine kinase and immune checkpoint inhibitors as conversion therapy to treat unresectable hepatocellular carcinoma: Survival benefit in intermediate or advanced, but not early, stages
多中心回顾性GUIDANCE001研究：比较经动脉化疗栓塞术联合或不联合酪氨酸激酶抑制剂和免疫检查点抑制剂作为转化疗法治疗不可切除肝细胞癌——在中期或晚期而非早期患者中显示生存获益
Yang, Da-Long; Ye, Lin; Zeng, Fan-Jian; More
Hepatology. 82(2):357-369, August 2025.
Liver Pathobiology（肝脏病理生物学）
13
Stretch-induced hepatic endothelial mechanocrine promotes hepatocyte proliferation
牵张诱导的肝内皮细胞机械分泌促进肝细胞增殖
Wu, Yi; Li, Linda; Li, Wang; More
Hepatology. 82(2):370-387, August 2025.
14
Modulatory effects of CNNM4 on protein-l-isoaspartyl-O-methyltransferase repair function during alcohol-induced hepatic damage
酒精性肝损伤期间CNNM4对蛋白质-L-异天冬氨酰-O-甲基转移酶修复功能的调节作用
González-Recio, Irene; Goikoetxea-Usandizaga, Naroa; Rejano-Gordillo, Claudia M.; More
Hepatology. 82(2):388-404, August 2025.
Liver Failure/Cirrhosis/Portal Hypertension（肝衰竭/肝硬化/门静脉高压）
15
Comparing the cost of cirrhosis to other common chronic diseases: A longitudinal study in a large national insurance database
肝硬化与其他常见慢性疾病成本的比较：一项基于大型国家保险数据库的纵向研究
Obradović, Filip; Vitello, Dominic J.; Hasjim, Bima J.; More
Hepatology. 82(2):405-421, August 2025.
16
Validation and expansion of Baveno VII criteria for cACLD and CSPH based on liver stiffness and platelet count: Correlation with risk of hepatic decompensation and death
基于肝脏硬度和血小板计数对代偿期进展性慢性肝病（cACLD）和临床显著性门静脉高压（CSPH）的Baveno VII标准的验证与扩展：与肝失代偿和死亡风险的相关性
Vutien, Philip; Barnard Giustini, Abbey; Kim, Nicole J.; More
Hepatology. 82(2):422-437, August 2025.
Steatohepatitis（脂肪性肝炎）
17
HAF prevents hepatocyte apoptosis and progression to MASH and HCC through transcriptional regulation of the NF-κB pathway
HAF通过转录调控核因子-κB（NF-κB）通路防止肝细胞凋亡和向代谢相关脂肪性肝炎（MASH）及肝细胞癌进展
Acuña-Pilarte, Karen; Reichert, Ethan C.; Green, Yangsook Song; More
Hepatology. 82(2):438-453, August 2025.
18
Diagnostic accuracy of 2D-SWE ultrasound for liver fibrosis assessment in MASLD: A multilevel random effects model meta-analysis
二维剪切波弹性成像超声在代谢相关脂肪性肝病（MASLD）肝纤维化评估中的诊断准确性：一项多水平随机效应模型荟萃分析
Indre, Madalina-Gabriela; Leucuta, Dan-Corneliu; Lupsor-Platon, Monica; More
Hepatology. 82(2):454-469, August 2025.
Viral Hepatitis（病毒性肝炎）
19
Enhanced hepatitis B virus–specific immunity by combining neutralizing antibody therapy and DNA vaccination in a murine model of chronic hepatitis B virus infection
在慢性乙型肝炎病毒感染小鼠模型中，联合中和抗体疗法和DNA疫苗接种增强乙型肝炎病毒特异性免疫
Beretta, Maxime; Vesin, Benjamin; Wei, Yu; More
Hepatology. 82(2):470-486, August 2025.
Reviews（综述）
20
Metabolic dysfunction-associated steatotic liver disease and the heart
代谢功能障碍相关脂肪性肝病与心脏
Driessen, Stan; Francque, Sven M.; Anker, Stefan D.; More
Hepatology. 82(2):487-503, August 2025.
21
Navigating the “specific etiology” steatohepatitis category: Evaluation and management of nonalcohol/nonmetabolic dysfunction–associated steatohepatitis
“特定病因”脂肪性肝炎类别的探索：非酒精/非代谢功能障碍相关脂肪性肝炎的评估与治疗
Khan, Mohammad Qasim; Hassan, Sara; Lizaola-Mayo, Blanca C.; More
Hepatology. 82(2):504-521, August 2025.
22
Immunogenomics of cholangiocarcinoma
胆管癌的免疫基因组学
Gehl, Virag; O’Rourke, Colm J.; Andersen, Jesper B.
Hepatology. 82(2):522-539, August 2025.
Correspondence（通信）
23
Letter to the Editor: Comprehensive profiling of lipid metabolic reprogramming expands precision medicine for HCC
致编辑的信：脂质代谢重编码的综合分析拓展了肝细胞癌的精准医疗
Du, Rui; Yang, Yanfei; Su, Yuzhe; More
Hepatology. 82(2):E23-E24, August 2025.
24
Reply: Comprehensive profiling of lipid metabolic reprogramming expands precision medicine for HCC
回复：脂质代谢重编码的综合分析拓展了肝细胞癌的精准医疗
Liu, Qingbin; Qi, Jingjing; Yu, Yong; More
Hepatology. 82(2):E25-E26, August 2025.
25
Letter to the Editor: Fiber and whole grain intakes in relation to liver cancer risk—An analysis in 2 prospective cohorts and systematic review and meta-analysis of prospective studies
致编辑的信：膳食纤维和全谷物摄入量与肝癌风险的关系——两项前瞻性队列研究及前瞻性研究的系统回顾和荟萃分析
Huang, Wang; Sun, Hao
Hepatology. 82(2):E27, August 2025.
26
Reply: Fiber and whole grain intakes in relation to liver cancer risk—An analysis in 2 prospective cohorts and systematic review and meta-analysis of prospective studies
回复：膳食纤维和全谷物摄入量与肝癌风险的关系——两项前瞻性队列研究及前瞻性研究的系统回顾和荟萃分析
Watling, Cody Z.; Wojt, Aika; Florio, Andrea A.; More
Hepatology. 82(2):E28-E29, August 2025.
27
Letter to the Editor: Dynamic frailty trajectories and temporal measurement challenges in assessing liver transplantation survival benefit
致编辑的信：评估肝移植生存获益时的动态衰弱轨迹和时间测量挑战
Zhang, Yazhen
Hepatology. 82(2):E30, August 2025.
28
Letter to the Editor: How to count from 0 to 4 without skipping a number
致编辑的信：如何从0数到4而不跳过数字
Kim, W. Ray; Sripongpun, Pimsiri; Mannalithara, Ajitha; More
Hepatology. 82(2):E31-E32, August 2025.
29
Reply: How to count from 0 to 4 without skipping a number
回复：如何从0数到4而不跳过数字
Sterling, Richard K.; Patel, Keyur; Duarte-Rojo, Andres; More
Hepatology. 82(2):E33-E34, August 2025.
Errata（勘误）
30
Erratum: Insufficient radiofrequency ablation promotes hepatocellular carcinoma metastasis through N6-methyladenosine mRNA methylation-dependent mechanism
勘误：射频消融不足通过N6-甲基腺苷mRNA甲基化依赖机制促进肝细胞癌转移
Su, Tianhong; Huang, Manling; Liao, Junbin; More
Hepatology. 82(2):E35-E36, August 2025.
31
Erratum: Effects of trientine and penicillamine on intestinal copper uptake: A mechanistic 64Cu PET/CT study in healthy humans
勘误：三乙烯四胺和青霉胺对肠道铜吸收的影响：一项在健康人群中进行的64Cu PET/CT机制研究
Kirk, Frederik Teicher; Munk, Ditte Emilie; Swenson, Eugene Scott; More
Hepatology. 82(2):E37, August 2025.
32
Erratum: Activation of the p62-Keap1-NRF2 pathway protects against ferroptosis in hepatocellular carcinoma cells
勘误：激活p62-Keap1-NRF2通路可保护肝细胞癌细胞免受铁死亡
Xiaofang, Sun; Zhanhui, Ou; Ruochan, Chen; More
Hepatology. 82(2):E38-E39, August 2025.
33
Erratum: Multicenter, retrospective GUIDANCE001 study comparing transarterial chemoembolization with or without tyrosine kinase and immune checkpoint inhibitors as conversion therapy to treat unresectable hepatocellular carcinoma: Survival benefit in intermediate or advanced, but not early, stages
勘误：多中心回顾性GUIDANCE001研究比较经动脉化疗栓塞术联合或不联合酪氨酸激酶抑制剂和免疫检查点抑制剂作为转化疗法治疗不可切除肝细胞癌——在中期或晚期而非早期患者中显示生存获益
Yang, Da-Long; Ye, Lin; Zeng, Fan-Jian; More
Hepatology. 82(2):E40, August 2025.
Hepatology[Jour] AND 82[volume] AND 3[issue]
肝脏病学 82卷 3期
https://journals.lww.com/hep/pages/currenttoc.aspx
Hepatology Highlights（肝病学亮点）
1
Honey, I shrunk the tumor: Downstaging HCC before liver transplantation
亲，我缩小了肿瘤：肝移植前肝细胞癌（HCC）的降期治疗
Grady, John; Arab, Juan Pablo
Hepatology. 82(3):541-542, September 2025.
2
Surging sludge: Intrahepatic cholangiocarcinoma mortality on the rise worldwide
泥沙涌动：全球肝内胆管癌死亡率上升
Wilechansky, Robert M.
Hepatology. 82(3):543-544, September 2025.
3
Hepatic stellate cells and macrophages: Key players in HCC immune suppression
肝星状细胞和巨噬细胞：肝细胞癌免疫抑制的关键参与者
Erickson, Hanna
Hepatology. 82(3):545-546, September 2025.
4
Unlocking immunity’s memory: Epigenetic keys to HBV control
解锁免疫记忆：乙型肝炎病毒（HBV）控制的表观遗传关键
McGettigan, Brett M.
Hepatology. 82(3):547-548, September 2025.
Editorial（社论）
5
Unveiling the immune landscape of IDH1-mutant cholangiocarcinoma: Pathways to new therapies
揭示IDH1突变型胆管癌的免疫格局：通向新疗法的途径
Li, Binbin; Ilyas, Sumera I.
Hepatology. 82(3):549-551, September 2025.
Original Articles（论著）
Immune-Mediated Diseases, DILI, and Biliary Tract Disease（免疫介导疾病、药物性肝损伤和胆道疾病）
6
Interleukin 8-CXCR2–mediated neutrophil extracellular trap formation in biliary atresia associated with neutrophil extracellular trap–induced stellate cell activation
白细胞介素8-CXCR2介导的胆道闭锁相关中性粒细胞胞外诱捕网形成及中性粒细胞胞外诱捕网诱导的星状细胞激活
Luo, Yuhuan; Fraser, Lisa; Jezykowski, Julia; More
Hepatology. 82(3):552-565, September 2025.
Liver Cancer（肝癌）
7
Distinct immune microenvironment of venous tumor thrombus in hepatocellular carcinoma at single-cell resolution
单细胞分辨率下肝细胞癌静脉肿瘤血栓的独特免疫微环境
Zhou, Kai-Qian; Zhong, Yu-Chen; Song, Min-Fang; More
Hepatology. 82(3):566-581, September 2025.
8
Genomic and the tumor microenvironment heterogeneity in multifocal hepatocellular carcinoma
多灶性肝细胞癌的基因组和肿瘤微环境异质性
Yang, Yongheng; Ni, Qingqiang; Li, Hongguang; More
Hepatology. 82(3):582-598, September 2025.
9
Tumor-derived CCL2 drives tumor growth and immunosuppression in IDH1-mutant cholangiocarcinoma
肿瘤来源的CCL2驱动IDH1突变型胆管癌肿瘤生长和免疫抑制
Zabransky, Daniel J.; Kartalia, Emma; Lee, Jae W.; More
Hepatology. 82(3):599-611, September 2025.
10
Downstaging of hepatocellular carcinoma before liver transplantation: Results from a national multicenter prospective cohort study
肝移植前肝细胞癌降期治疗：一项全国多中心前瞻性队列研究的结果
Xu, Edison; Tabrizian, Parissa; Gutierrez, Julio; More
Hepatology. 82(3):612-625, September 2025.
11
International trends in biliary tract cancer–related mortality, 2000–2022: An observational study of the World Health Organization Mortality Database
2000 - 2022年胆道癌相关死亡率的国际趋势：世界卫生组织死亡数据库的观察性研究
Vu, Quynh Thi; Nishimura, Yoshito; Harada, Ko; More
Hepatology. 82(3):626-637, September 2025.
Liver Pathobiology（肝脏病理生物学）
12
Human-induced pluripotent stem cell–based hepatic modeling of lipid metabolism–associated TM6SF2-E167K variant
基于人类诱导多能干细胞模拟脂质代谢相关TM6SF2-E167K变异的肝脏模型
Faccioli, Lanuza A.P.; Sun, Yiyue; Animasahun, Olamide; More
Hepatology. 82(3):638-654, September 2025.
13
CX3CR1+ macrophages interact with HSCs to promote HCC through CD8+ T-cell suppression
CX3CR1+巨噬细胞与肝星状细胞相互作用通过抑制CD8+ T细胞促进肝细胞癌
Jeong, Jong-Min; Choi, Sung Eun; Shim, Young-Ri; More
Hepatology. 82(3):655-668, September 2025.
Liver Failure/Cirrhosis/Portal Hypertension（肝衰竭/肝硬化/门静脉高压）
14
Plasma FSTL-1 as a noninvasive diagnostic biomarker for patients with advanced liver fibrosis
血浆FSTL-1作为晚期肝纤维化患者的无创诊断生物标志物
Li, Wenzhu; Chi, Yongquan; Xiao, Xuan; More
Hepatology. 82(3):669-682, September 2025.
15
Lhx2 specifically expressed in HSCs promotes liver regeneration and inhibits liver fibrosis
肝星状细胞特异性表达的Lhx2促进肝再生并抑制肝纤维化
Tao, Jiawang; Wu, Zichao; Liang, Yanran; More
Hepatology. 82(3):683-701, September 2025.
Steatohepatitis（脂肪性肝炎）
16
HNF4α-CDKL3 axis restricts MASLD progression by targeting FoxO1 via noncanonical phosphorylation
HNF4α-CDKL3轴通过非经典磷酸化靶向FoxO1限制代谢相关脂肪性肝病（MASLD）进展
Pang, Zhongqiu; Zhang, Hui; Zheng, Shaoqin; More
Hepatology. 82(3):702-721, September 2025.
17
Platelet-derived mitochondria regulate lipid metabolism in nonalcoholic steatohepatitis through extracellular vesicles
血小板来源的线粒体通过细胞外囊泡调节非酒精性脂肪性肝炎的脂质代谢
Liao, Tsai-Ling; Chen, Der-Yuan; Hsieh, Shie-Liang; More
Hepatology. 82(3):722-738, September 2025.
Viral Hepatitis（病毒性肝炎）
18
Enhancing HBV-specific T cell responses through a combination of epigenetic modulation and immune checkpoint inhibition
通过表观遗传调控和免疫检查点抑制的联合增强HBV特异性T细胞反应
Urbanek-Quaing, Melanie; Chou, Yin-Han; Gupta, Manoj Kumar; More
Hepatology. 82(3):739-754, September 2025.
Reviews（综述）
19
Reappraisal of the conventional hemostasis tests as predictors of perioperative bleeding in the era of rebalanced hemostasis in cirrhosis
重新评估传统凝血试验作为肝硬化再平衡凝血时代围手术期出血预测指标的价值
Tripodi, Armando; Primignani, Massimo; D’Ambrosio, Roberta; More
Hepatology. 82(3):755-765, September 2025.
20
Defining an approach for therapeutic strategies in metabolic dysfunction–associated steatotic liver disease after liver transplantation
定义肝移植后代谢功能障碍相关脂肪性肝病的治疗策略方法
Siddiqui, Mohammad Shadab; Muthiah, Mark; Satapathy, Sanjaya K.; More
Hepatology. 82(3):766-776, September 2025.
21
Adjuvant and neoadjuvant therapies for hepatocellular carcinoma
肝细胞癌的辅助治疗和新辅助治疗
Vogel, Arndt; Grant, Robert C.; Meyer, Tim; More
Hepatology. 82(3):777-793, September 2025.
Special Article（专题）
22
Value of HCC surveillance in a landscape of emerging surveillance options: Perspectives of a multi-stakeholder modified Delphi panel
新兴监测选择背景下肝细胞癌监测的价值：多利益相关者改良德尔菲小组的观点
Singal, Amit G.; Quirk, Lisa; Boike, Justin; More
Hepatology. 82(3):794-809, September 2025.
Practice Guidance（实践指南）
23
A multidisciplinary approach to the diagnosis and management of Wilson disease: 2022 Practice Guidance on Wilson disease from the American Association for the Study of Liver Diseases
多学科方法诊断和管理威尔逊病：2022年美国肝病研究协会威尔逊病实践指南
Schilsky, Michael L.; Roberts, Eve A.; Bronstein, Jeff M.; More
Hepatology. 82(3):E41-E90, September 2025.
Correspondence（通信）
24
Letter to the Editor: Can plasma FSTL-1 levels serve as a reliable biomarker for advanced fibrosis?
致编辑的信：血浆FSTL-1水平能否作为晚期纤维化的可靠生物标志物？
Emanuele, Enzo; Minoretti, Piercarlo
Hepatology. 82(3):E91, September 2025.
25
Reply: Can plasma FSTL-1 levels serve as a reliable biomarker for advanced fibrosis?
回复：血浆FSTL-1水平能否作为晚期纤维化的可靠生物标志物？
Chi, Yongquan; Qi, Xiaolong; Rao, Jianhua
Hepatology. 82(3):E92-E93, September 2025.
26
Letter to the Editor: Downstaging of hepatocellular carcinoma before liver transplantation—More details, more significance
致编辑的信：肝移植前肝细胞癌的降期治疗——更多细节，更多意义
Wang, Pusen; Zhong, Lin
Hepatology. 82(3):E94-E95, September 2025.
27
Reply: Downstaging of hepatocellular carcinoma before liver transplantation—More details, more significance
回复：肝移植前肝细胞癌的降期治疗——更多细节，更多意义
Xu, Edison; Mehta, Neil
Hepatology. 82(3):E96-E97, September 2025.
28
Letter to the Editor: Refining epigenetic insights in HBV-specific T-cell restoration
致编辑的信：完善HBV特异性T细胞恢复的表观遗传见解
Qiu, Yue
Hepatology. 82(3):E98, September 2025.
29
Reply: Refining epigenetic insights in HBV-specific T-cell restoration
回复：完善HBV特异性T细胞恢复的表观遗传见解
Chou, Yin-Han; Cornberg, Markus
Hepatology. 82(3):E99-E100, September 2025.
30
Letter to the Editor: Reflections on the predictors of long-term transplant-free survival after TIPS
致编辑的信：关于经颈静脉肝内门体分流术（TIPS）后长期无移植生存预测因素的思考
Qiu, Zhenkang; Yang, Guang; Gao, Fei
Hepatology. 82(3):E101-E102, September 2025.
31
Letter to the Editor: Survival benefit of transarterial chemoembolization combined with tyrosine kinase and immune checkpoint inhibitors as conversion therapy for unresectable hepatocellular carcinoma needs more details
致编辑的信：经动脉化疗栓塞联合酪氨酸激酶抑制剂和免疫检查点抑制剂作为不可切除肝细胞癌转化治疗的生存获益需要更多细节
Wang, Dan; Yi, Shiming; Liu, Xia
Hepatology. 82(3):E103-E104, September 2025.
32
Reply: Survival benefit of transarterial chemoembolization combined with tyrosine kinase and immune checkpoint inhibitors as conversion therapy for unresectable hepatocellular carcinoma needs more details
回复：经动脉化疗栓塞联合酪氨酸激酶抑制剂和免疫检查点抑制剂作为不可切除肝细胞癌转化治疗的生存获益需要更多细节
Yang, Da-Long; Li, Yi-Fan; Li, Yao-Jie; More
Hepatology. 82(3):E105-E106, September 2025.
33
Letter to the Editor: TIPS for noncirrhotic adults with chronic mesenteric venous thrombosis and EHPVO refractory to standard-of-care therapy—How are they doing in 2025?
致编辑的信：非肝硬化成人慢性肠系膜静脉血栓形成和肝外门静脉阻塞（EHPVO）对标准治疗耐药的TIPS治疗——2025年情况如何？
Knight, Gabriel M.; Boike, Justin; Thornburg, Bartley; More
Hepatology. 82(3):E107-E108, September 2025.
34
Letter to the Editor: Liver stiffness progression comparison between diabetics and non-diabetics with biopsy-proven metabolic dysfunction–associated steatosis
致编辑的信：糖尿病和非糖尿病患者经活检证实的代谢功能障碍相关脂肪变性的肝脏硬度进展比较
Zuo, Zhongbao; Yang, Chunli; Wang, Miaochan; More
Hepatology. 82(3):E109-E110, September 2025.
35
Reply: Liver stiffness progression comparison between diabetics and non-diabetics with biopsy-proven metabolic dysfunction–associated steatosis
回复：糖尿病和非糖尿病患者经活检证实的代谢功能障碍相关脂肪变性的肝脏硬度进展比较
Huang, Daniel Q.; Loomba, Rohit
Hepatology. 82(3):E111-E112, September 2025.
Erratum（勘误）
36
Erratum: HAF prevents hepatocyte apoptosis and progression to MASH and HCC through transcriptional regulation of the NF-κB pathway
勘误：HAF通过NF-κB通路的转录调控防止肝细胞凋亡和进展为代谢相关脂肪性肝炎（MASH）和肝细胞癌
Acuña-Pilarte, Karen; Reichert, Ethan C.; Green, Yangsook Song; More
Hepatology. 82(3):E113, September 2025.
Retraction（撤稿）
37
Retraction: Blocking H1/H2 histamine receptors inhibits damage/fibrosis in Mdr2−/− mice and human cholangiocarcinoma tumorigenesis
撤稿：阻断H1/H2组胺受体可抑制Mdr2−/−小鼠的损伤/纤维化和人胆管癌肿瘤发生
Kennedy, Lindsey; Hargrove, Laura; Demieville, Jennifer; More
Hepatology. 82(3):E114, September 2025.
Hepatology[Jour] AND 82[volume] AND 4[issue]
肝脏病学 82卷4期
https://journals.lww.com/hep/pages/currenttoc.aspx
Editorial（社论）
1
The dynamic landscape of cholestatic liver disease
胆汁淤积性肝病的动态变化特征
Gores, Gregory J.; Malhi, Harmeet
Hepatology. 82(4):811-812, October 2025.
Reviews（综述）
2
Epidemiological and economical burden of cholestatic liver disease
胆汁淤积性肝病的流行病学及经济负担
Mol, Bregje; Werner, Ellen; Culver, Emma L.; More
Hepatology. 82(4):813-833, October 2025.
3
Central role for cholangiocyte pathobiology in cholestatic liver diseases
胆管细胞病理生物学在胆汁淤积性肝病中的核心作用
Jalan-Sakrikar, Nidhi; Guicciardi, Maria Eugenia; O’Hara, Steven P.; More
Hepatology. 82(4):834-854, October 2025.
4
Benefits and challenges to therapeutic targeting of bile acid circulation in cholestatic liver disease
胆汁淤积性肝病中胆汁酸循环治疗靶点的益处与挑战
Trauner, Michael; Karpen, Saul J.; Dawson, Paul A.
Hepatology. 82(4):855-876, October 2025.
5
The immunological landscape of primary biliary cholangitis: Mechanisms and therapeutic prospects
原发性胆汁性胆管炎的免疫学特征：机制与治疗前景
Ronca, Vincenzo; Davies, Scott P.; Oo, Ye Htun; More
Hepatology. 82(4):877-894, October 2025.
6
Primary biliary cholangitis: Personalizing second-line therapies
原发性胆汁性胆管炎：二线治疗的个体化选择
Levy, Cynthia; Bowlus, Christopher L.
Hepatology. 82(4):895-910, October 2025.
7
Immunobiology of primary sclerosing cholangitis
原发性硬化性胆管炎的免疫生物学
Cornillet, Martin; Geanon, Daniel; Bergquist, Annika; More
Hepatology. 82(4):911-926, October 2025.
8
Medical treatment of primary sclerosing cholangitis: What have we learned and where are we going?
原发性硬化性胆管炎的药物治疗：我们学到了什么以及未来方向何在？
Karlsen, Tom H.; Kaasen Jørgensen, Kristin; Bergquist, Annika
Hepatology. 82(4):927-948, October 2025.
9
Identifying a therapeutic window of opportunity for people living with primary sclerosing cholangitis: Embryology and the overlap of inflammatory bowel disease with immune-mediated liver injury
为原发性硬化性胆管炎患者确定治疗时机窗口：胚胎学与炎症性肠病和免疫介导的肝损伤重叠
Kellermayer, Richard; Carbone, Marco; Horvath, Thomas D.; More
Hepatology. 82(4):949-959, October 2025.
10
PSC and colitis: A complex relationship
原发性硬化性胆管炎与结肠炎：复杂的关系
Horst, Ludwig J.; Kempski, Jan; Walmsley, Martine; More
Hepatology. 82(4):960-984, October 2025.
11
IBAT inhibitors in pediatric cholestatic liver diseases: Transformation on the horizon?
回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂在儿童胆汁淤积性肝病中的应用：变革即将来临？
Sutton, Harry; Sokol, Ronald J.; Kamath, Binita M.
Hepatology. 82(4):985-995, October 2025.
12
Drug-induced cholestatic liver diseases
药物性胆汁淤积性肝病
Bjornsson, Einar S.; Devarbhavi, Harshad C.
Hepatology. 82(4):996-1015, October 2025.
13
Liver transplantation for cholestatic liver diseases: Timing and disease recurrence
胆汁淤积性肝病的肝移植：时机与疾病复发
Cançado, Guilherme Grossi Lopes; Deeb, Maya; Gulamhusein, Aliya F.
Hepatology. 82(4):1016-1035, October 2025.
Hepatology[Jour] AND 82[volume] AND 5[issue]
肝脏病学 82卷5期
https://journals.lww.com/hep/pages/currenttoc.aspx
Hepatology Highlights（肝病学亮点）
1
When “remission” isn’t enough: The unseen burden of autoimmune hepatitis
当“缓解”尚不足够：自身免疫性肝炎未被察觉的负担
Sidhu, Guneet
Hepatology. 82(5):1037-1038, November 2025.
2
Surgical resection for hepatocellular carcinoma: Leave no TACE?
肝细胞癌的手术切除：是否不再需要经导管动脉化疗栓塞术（TACE）？
Khalid, Mian B.; Ilyas, Sumera I.
Hepatology. 82(5):1039-1040, November 2025.
3
Bundle it up—Care bundles for spontaneous bacterial peritonitis
打包处理——自发性细菌性腹膜炎的护理方案组合
Kanagalingam, Gowthami; Arab, Juan Pablo
Hepatology. 82(5):1041-1042, November 2025.
4
Who improves, who doesn’t and why? Defining improvement and drivers of outcomes in pediatric MASLD
哪些患者病情会改善，哪些不会，原因何在？儿童代谢相关脂肪性肝病（MASLD）中病情改善的定义及预后驱动因素
Harris, Kevin B.; Ilyas, Sumera I.
Hepatology. 82(5):1043-1044, November 2025.
Commentary（述评）
5
Building hepatitis B virus gene transcription from the bottom up
自下而上构建乙型肝炎病毒基因转录
Gómez-Moreno, Andoni; Bradley, Daniel; Ploss, Alexander
Hepatology. 82(5):1045-1047, November 2025.
Editorials（社论）
6
The impact of LRP4 mutations on HCC recurrence and immunotherapy response
LRP4突变对肝细胞癌复发和免疫治疗反应的影响
Lu, Zhen; Wong, Chun-Ming
Hepatology. 82(5):1048-1050, November 2025.
7
Check(point)s and balances: ‘Know thy enemy’
（免疫）检查点与平衡：“知己知彼”
Watt, Kymberly D.
Hepatology. 82(5):1051-1052, November 2025.
8
Identifying the sweet spot in portal pressure reduction with TIPS
利用经颈静脉肝内门体分流术（TIPS）降低门静脉压力的“最佳点”识别
China, Louise; Patch, David
Hepatology. 82(5):1053-1055, November 2025.
9
Divergent trends in cirrhosis and liver cancer highlight the ongoing efforts required for hepatitis elimination
肝硬化和肝癌的分化趋势凸显了消除肝炎所需的持续努力
Wong, Grace Lai-Hung; Chan, Henry Lik-Yuen
Hepatology. 82(5):1056-1057, November 2025.
Original Articles（论著）
Immune-Mediated Diseases, DILI, and Biliary Tract Disease（免疫介导性疾病、药物性肝损伤和胆道疾病）
10
Health-related quality of life is impaired in people with autoimmune hepatitis: Results of a multicentre cross-sectional study within the European Reference Network
自身免疫性肝炎患者健康相关生活质量受损：欧洲参考网络内一项多中心横断面研究的结果
Snijders, Romée J.A.L.M.; Janik, Maciej K.; Mund, Meike; More
Hepatology. 82(5):1058-1072, November 2025.
Liver Cancer（肝癌）
11
LRP4 mutations promote tumor progression and resistance to anti-PD-1 therapy in recurrent hepatocellular carcinoma
LRP4突变促进复发性肝细胞癌的肿瘤进展及抗PD-1治疗耐药性
Sun, Rongqi; Liu, Kaixuan; Pan, Siyuan; More
Hepatology. 82(5):1073-1089, November 2025.
12
Aptamer-directed, nanovesicle-mediated targeting of undruggable molecules in preclinical cholangiocarcinoma models
在临床前胆管癌模型中，利用适配体引导纳米囊泡靶向不可成药分子
Yu, Mincheng; Sample, Jack W.; Yan, Irene K.; More
Hepatology. 82(5):1090-1111, November 2025.
13
Adjuvant transarterial chemoembolization for hepatocellular carcinoma following curative resection: A randomized, open-label, phase 3 trial
肝细胞癌根治性切除术后辅助经导管动脉化疗栓塞术：一项随机、开放标签、3期试验
Ma, Tao; Bai, Xueli; Zhang, Qi; More
Hepatology. 82(5):1112-1121, November 2025.
14
Determining safe washout period for immune checkpoint inhibitors prior to liver transplantation: An international retrospective cohort study
肝移植前免疫检查点抑制剂的安全停药期确定：一项国际回顾性队列研究
Moeckli, Beat; Wassmer, Charles-Henri; El Hajji, Sofia; More
Hepatology. 82(5):1122-1137, November 2025.
Liver Pathobiology（肝脏病理生物学）
15
Repression of the ERRγ-CYP2E1 pathway by FGF4 mitigates alcohol-associated liver injury
成纤维细胞生长因子4（FGF4）抑制ERRγ-CYP2E1通路可减轻酒精相关性肝损伤
Wang, Luyao; Dong, Wenliya; Fan, Lei; More
Hepatology. 82(5):1138-1154, November 2025.
Liver Failure/Cirrhosis/Portal Hypertension（肝衰竭/肝硬化/门静脉高压）
16
End-procedural adherence to recommended hemodynamic targets does not improve the outcome of elective TIPS in patients with cirrhosis
肝硬化患者选择性经颈静脉肝内门体分流术（TIPS）中，手术结束时遵循推荐血流动力学目标并未改善预后
Roccarina, Davide; Saltini, Dario; Adotti, Valentina; More
Hepatology. 82(5):1155-1171, November 2025.
17
Identification of optimal portal pressure decrease to control ascites while minimizing HE after TIPS: A multicenter study
确定TIPS术后控制腹水同时使肝性脑病（HE）最小化的最佳门静脉压力下降值：一项多中心研究
Kabelitz, Martin A.; Hartl, Lukas; Schaub, Golda; More
Hepatology. 82(5):1172-1186, November 2025.
18
Clinical outcomes and care for spontaneous bacterial peritonitis: A national cohort study
自发性细菌性腹膜炎的临床预后和护理：一项全国队列研究
Serper, Marina; Tang, Helen; Zhang, Siqi; More
Hepatology. 82(5):1187-1197, November 2025.
Pediatrics（儿科）
19
Longitudinal response to standard of care in pediatric metabolic dysfunction–associated steatotic liver disease: Rates of improvement and worsening, and factors associated with outcomes
儿童代谢相关脂肪性肝病对标准治疗的纵向反应：改善和恶化的比率以及与预后相关的因素
Newton, Kimberly P.; Jayasekera, Dulshan; Blackford, Amanda L.; More
Hepatology. 82(5):1198-1210, November 2025.
Steatohepatitis（脂肪性肝炎）
20
CD44 in myeloid cells is a major driver of liver inflammation and injury in alcohol-associated liver disease
髓系细胞中的CD44是酒精相关性肝病中肝脏炎症和损伤的主要驱动因素
Rousseau, Déborah; Bonnafous, Stéphanie; Soysouvanh, Frédéric; More
Hepatology. 82(5):1211-1228, November 2025.
21
Prevalence and predictors of cirrhosis and portal hypertension in the United States
美国肝硬化和门静脉高压的患病率及预测因素
Younossi, Zobair M.; de Avila, Leyla; Racila, Andrei; More
Hepatology. 82(5):1229-1240, November 2025.
22
Corticosteroids in severe alcohol-associated hepatitis. Not so fast: A systematic review of randomized controlled trials
糖皮质激素治疗重症酒精相关性肝炎：且慢！一项随机对照试验的系统综述
Shi, Michael A.; Pungwe, Prisca; Comer, Lauren L.M.; More
Hepatology. 82(5):1241-1255, November 2025.
23
Prevalence of metabolic dysfunction–associated steatotic liver disease and fibrosis defined by liver elastography in the United States using National Health and Nutrition Examination Survey 2017-March 2020 and August 2021-August 2023 data
利用2017年-2020年3月及2021年8月-2023年8月美国国家健康与营养检查调查数据，分析美国代谢相关脂肪性肝病和肝纤维化的患病率
Unalp-Arida, Aynur; Ruhl, Constance E.
Hepatology. 82(5):1256-1273, November 2025.
Viral Hepatitis（病毒性肝炎）
24
Global burden of HBV-related liver disease: Primary liver cancer due to chronic HBV infection increased in over one-third of countries globally from 2000 to 2021
全球乙型肝炎病毒（HBV）相关肝病的负担：2000年至2021年，全球超过三分之一的国家因慢性HBV感染导致的原发性肝癌病例增加
Danpanichkul, Pojsakorn; Duangsonk, Kwanjit; Chen, Vincent L.; More
Hepatology. 82(5):1274-1286, November 2025.
Reviews（综述）
25
Neoadjuvant and adjuvant therapy for biliary tract cancer: Advances and limitations
胆道癌的新辅助治疗和辅助治疗：进展与局限
Wilbur, H. Catherine; Soares, Heloisa P.; Azad, Nilofer S.
Hepatology. 82(5):1287-1302, November 2025.
26
Molecular mechanisms in MASLD/MASH-related HCC
代谢相关脂肪性肝病/代谢相关脂肪性肝炎相关肝细胞癌的分子机制
Wang, Xiaobo; Zhang, Liang; Dong, Bingning
Hepatology. 82(5):1303-1324, November 2025.
27
MASH clinical trials and drugs pipeline: An impending tsunami
MASH临床试验及药物研发管线：一场即将到来的海啸
Noureddin, Mazen
Hepatology. 82(5):1325-1340, November 2025.
Special Articles（专题论著）
28
Call to action—Pediatric MASLD requires immediate attention to curb health crisis
行动呼吁——儿童代谢相关脂肪性肝病需立即关注以遏制健康危机
Hartmann, Phillipp; Mouzaki, Marialena; Hassan, Sara; More
Hepatology. 82(5):1341-1351, November 2025.
29
AASLD Practice Statement on the evaluation and management of metabolic dysfunction–associated steatotic liver disease in children
美国肝病研究协会（AASLD）关于儿童代谢相关脂肪性肝病评估和管理的实践声明
Xanthakos, Stavra A.; Ibrahim, Samar H.; Adams, Kathryn; More
Hepatology. 82(5):1352-1394, November 2025.
Fellows' Corner（研究员园地）
30
Fellows’ Corner
研究员园地
Deeb, Maya
Hepatology. 82(5):E115-E116, November 2025.
Visual Brief（速览）
31
Diagnosis and Management of Hepatocellular Carcinoma
肝细胞癌的诊断与治疗
Hepatology. 82(5):E117-E120, November 2025.
Correspondence（读者来信）
32
Letter to the Editor: The divergences in the efficacy of adjuvant transarterial chemoembolization for HCC—In-depth analysis and enlightenments
致编辑的信：肝细胞癌辅助经导管动脉化疗栓塞术疗效的差异——深入分析与启示
Chen, Shuanggang; Shen, Lujun; Fan, Weijun
Hepatology. 82(5):E121-E122, November 2025.
33
Letter to the Editor: Redefining post-resection care: Critical analysis of adjuvant TACE in curative HCC management
致编辑的信：重新定义术后护理：对根治性肝细胞癌治疗中辅助经导管动脉化疗栓塞术的批判性分析
Zhang, Qianqian; Song, Quanmao; Liu, Yanna; More
Hepatology. 82(5):E123, November 2025.
34
Letter to the Editor: Post-TIPS hemodynamic target adherence fails to improve outcomes in cirrhotic patients
致编辑的信：肝硬化患者术后经颈静脉肝内门体分流术（TIPS）血流动力学目标达标未能改善预后
Tantai, Xinxing; Li, Lu; Dai, Shejiao
Hepatology. 82(5):E124-E125, November 2025.
35
Reply: Post-TIPS hemodynamic target adherence fails to improve outcomes in cirrhotic patients
回复：肝硬化患者术后经颈静脉肝内门体分流术（TIPS）血流动力学目标达标未能改善预后
Roccarina, Davide; Saltini, Dario; Senzolo, Marco; More
Hepatology. 82(5):E126-E127, November 2025.
36
Letter to the Editor: Antibody-mediated rejection in liver transplantation following immune checkpoint inhibitors treatment
致编辑的信：免疫检查点抑制剂治疗后肝移植中的抗体介导的排斥反应
Wang, Pusen; Zhong, Lin
Hepatology. 82(5):E128-E129, November 2025.
37
Reply: Antibody-mediated rejection in liver transplantation following immune checkpoint inhibitors treatment
回复：免疫检查点抑制剂治疗后肝移植中的抗体介导的排斥反应
Moeckli, Beat; Lanz, Loyse; Rodríguez-Perálvarez, Manuel; More
Hepatology. 82(5):E130-E131, November 2025.
38
Letter to Editor: Considerations on the specific role of LHX2 in the process of hepatic stellate cells regulating hepatocyte function
致编辑的信：关于肝星状细胞调节肝细胞功能过程中LHX2特定作用的思考
Ni, Jiaping; Zhai, Dongqing; Li, Jintong; More
Hepatology. 82(5):E132-E133, November 2025.
39
Reply: Considerations on the specific role of LHX2 in the process of hepatic stellate cells regulating hepatocyte function
回复：关于肝星状细胞调节肝细胞功能过程中LHX2特定作用的思考
Tao, Jiawang; Wang, Jie
Hepatology. 82(5):E134-E135, November 2025.
40
Letter to the Editor: Clarifying the impact of response criteria and locoregional therapy on complete response outcomes in patients with hepatocellular carcinoma following immunotherapy
致编辑的信：澄清免疫治疗后肝细胞癌患者中疗效标准及局部区域治疗对完全缓解预后的影响
Liu, Tsung-Hao; Yang, Hung-Chih
Hepatology. 82(5):E136-E137, November 2025.
41
Reply: Clarifying the impact of response criteria and locoregional therapy on complete response outcomes in patients with hepatocellular carcinoma following immunotherapy
回复：澄清免疫治疗后肝细胞癌患者中疗效标准及局部区域治疗对完全缓解预后的影响
Scheiner, Bernhard; Pinter, Matthias
Hepatology. 82(5):E138-E139, November 2025.
Hepatology[Jour] AND 82[volume] AND 6[issue]
肝脏病学 82卷6期
https://journals.lww.com/hep/pages/currenttoc.aspx
Hepatology Highlights（《肝脏病学》亮点）
1
Starve the tumor, fuel the immune fire: Short-term starvation enhances checkpoint blockade via macrophage reprogramming in HCC
饿死肿瘤，激活免疫之火：短期禁食通过巨噬细胞重编程增强肝癌的免疫检查点阻断效果
Dong, Yawen; Ilyas, Sumera I.
Hepatology. 82(6):1395-1396, December 2025.
2
A strategic plan of RETREAT: Time to translate validation into action
RETREAT战略计划：是时候将验证转化为行动了
Li, Zhihao; Ilyas, Sumera I.
Hepatology. 82(6):1397-1398, December 2025.
3
A bright future: Sustainable treatment of gastric varices
前景光明：胃静脉曲张的可持续治疗
Ramkissoon, Resham; Arab, Juan Pablo
Hepatology. 82(6):1399-1400, December 2025.
4
It’s not you, it’s MET: When MASH gets personal
问题不在你，而在MET：当MASH变得个性化
Ozmert, Enis H.; Ilyas, Sumera I.
Hepatology. 82(6):1401-1402, December 2025.
Fellows' Corner（研究员园地）
5
Fellows’ Corner
研究员园地
Albhaisi, Somaya
Hepatology. 82(6):1403-1404, December 2025.
Commentary（述评）
6
SMART Steps to HBV Cure
实现乙肝治愈的SMART步骤
Miller, Veronica; Terrault, Norah
Hepatology. 82(6):1405-1407, December 2025.
Editorial（社论）
7
SRChing for new targets in HCC
在肝癌中寻找新靶点
Dill, Michael T.; Tchorz, Jan S.
Hepatology. 82(6):1408-1410, December 2025.
8
Hepatic encephalopathy—We are no longer those who believe that reality is what we perceive
肝性脑病——我们不再是那些认为现实即我们所感知之物的人
Montagnese, Sara; Duarte-Rojo, Andres
Hepatology. 82(6):1411-1413, December 2025.
Original Articles（论著）
Liver Cancer（肝癌）
9
Short-term starvation boosts anti-PD-L1 therapy by reshaping tumor-associated macrophages in hepatocellular carcinoma
短期禁食通过重塑肝细胞癌中的肿瘤相关巨噬细胞增强抗PD-L1治疗效果
Cheng, Kun; Cai, Ning; Yang, Xing; More
Hepatology. 82(6):1414-1431, December 2025.
10
Phosphoproteomics delineates hepatocellular carcinoma subtypes and pinpoints therapeutic targets
磷酸化蛋白质组学描绘肝细胞癌亚型并确定治疗靶点
Zhang, Ze; Zhang, Zhenpeng; Zhang, Yao; More
Hepatology. 82(6):1432-1449, December 2025.
11
A prospective multicenter validation of RETREAT for posttransplantation HCC recurrence prediction
RETREAT用于肝移植后肝癌复发预测的前瞻性多中心验证
Li, P. Jonathan; Tabrizian, Parissa; Daher, Darine; More
Hepatology. 82(6):1450-1460, December 2025.
12
Targeting protein hyper-SUMOylation halts cholangiocarcinoma progression by impairing cancer cell viability and tumor-stroma cross talk
靶向蛋白质过度SUMO化通过损害癌细胞活力和肿瘤-基质相互作用来阻止胆管癌进展
Olaizola, Paula; Olaizola, Irene; Fernandez de Ara, Marta; More
Hepatology. 82(6):1461-1479, December 2025.
Liver Failure/Cirrhosis/Portal Hypertension（肝衰竭/肝硬化/门静脉高压）
13
Acute encephalopathy without hyperammonemia has a different presentation than overt HE and displays a similarly severe prognosis
无高氨血症的急性脑病与显性肝性脑病表现不同，且预后同样严重
Desplats, Victor; Haudebourg, Luc; Verger, Nicolas; More
Hepatology. 82(6):1480-1497, December 2025.
14
Coil or plug-assisted retrograde transvenous obliteration (CARTO/PARTO) for treating portal hypertensive variceal bleeding: A multicenter, real-world 10-year retrospective study
线圈或栓塞辅助逆行经静脉闭塞术（CARTO/PARTO）治疗门静脉高压性静脉曲张出血：一项多中心、真实世界10年回顾性研究
Lee, Edward Wolfgang; Saab, Sammy; Eghbalieh, Navid; More
Hepatology. 82(6):1498-1511, December 2025.
Steatohepatitis（脂肪性肝炎）
15
Discovery of a MET-driven monogenic cause of steatotic liver disease
发现MET驱动的单基因性脂肪性肝病病因
Pinto e Vairo, Filippo; Zimmermann, Michael T.; Wagenknecht, Jessica; More
Hepatology. 82(6):1512-1522, December 2025.
16
Comparison of pharmacological therapies in metabolic dysfunction–associated steatohepatitis for fibrosis regression and MASH resolution: Systematic review and network meta-analysis
代谢功能障碍相关脂肪性肝炎药物治疗对纤维化消退和MASH缓解的比较：系统综述和网络荟萃分析
Souza, Matheus; Al-Sharif, Lubna; Antunes, Vanio L.J.; More
Hepatology. 82(6):1523-1533, December 2025.
17
Ubiquitination of TFEB increased intestinal permeability to aggravate metabolic dysfunction–associated steatohepatitis
TFEB泛素化增加肠道通透性以加重代谢功能障碍相关脂肪性肝炎
Liu, Donghai; Chen, Lang; Wang, Zai; More
Hepatology. 82(6):1534-1550, December 2025.
Viral Hepatitis（病毒性肝炎）
18
Identification of glycogen synthase kinase 3alpha/beta as a host factor required for HBV transcription using high-throughput screening
利用高通量筛选鉴定糖原合成酶激酶3α/β为乙肝病毒转录所需的宿主因子
Nishitsuji, Hironori; Naito, Yui; Murakami, Yuuna; More
Hepatology. 82(6):1551-1564, December 2025.
19
TIGIT expression on natural killer cell subsets is an early indicator of alleviating liver inflammation following bulevirtide treatment in chronic hepatitis D
慢性丁型肝炎患者接受布乐卫特治疗后，自然杀伤细胞亚群上TIGIT的表达是肝脏炎症缓解的早期指标
Chen, Po-Chun; Deterding, Katja; Engelskircher, Sophie Anna; More
Hepatology. 82(6):1565-1581, December 2025.
Reviews（综述）
20
Nutritional aspects of prehabilitation in adults with cirrhosis awaiting liver transplant
等待肝移植的肝硬化成人患者预康复的营养方面
Cruz, Christofer; Prado, Carla M.; Gillis, Chelsia; More
Hepatology. 82(6):1582-1602, December 2025.
21
Acute hepatic porphyrias—A guide for hepatologists
急性肝卟啉症——肝病学家指南
Moghe, Akshata; McGuire, Brendan M.; Levy, Cynthia
Hepatology. 82(6):1603-1618, December 2025.
22
Digital pathology and spatial omics in steatohepatitis: Clinical applications and discovery potentials
脂肪性肝炎中的数字病理学和空间组学：临床应用与发现潜力
Meroueh, Chady; Warasnhe, Khaled; Tizhoosh, Hamid R.; More
Hepatology. 82(6):1619-1644, December 2025.
Obituary（讣告）
23
In memoriam: Bruce Raymond Bacon, MD
追忆：布鲁斯·雷蒙德·培根医学博士
Neuschwander-Tetri, Brent A.; Brunt, Elizabeth M.
Hepatology. 82(6):1645-1646, December 2025.
Reviewer Acknowledgments（鸣谢编委）
24
2025 Reviewers (Volumes 81 and 82)
2025年审稿人（第81卷和第82卷）
Hepatology. 82(6):1647-1650, December 2025.
Correspondence（读者来信）
25
Letter to the Editor: Immortal time bias in the management of patients with HCC who achieved CR following immunotherapy-based systemic therapy
致编辑的信：基于免疫治疗的系统治疗使肝癌患者达到完全缓解后的管理中存在不朽时间偏倚
Zeng, Zhen-Xin; Li, Yi-Nan; Wu, Jun-Yi; More
Hepatology. 82(6):E140-E141, December 2025.
26
Reply: Immortal time bias in the management of patients with HCC who achieved CR following immunotherapy-based systemic therapy
回复：基于免疫治疗的系统治疗使肝癌患者达到完全缓解后的管理中存在不朽时间偏倚
Scheiner, Bernhard; Pinter, Matthias
Hepatology. 82(6):E142, December 2025.
27
Letter to the Editor: Clonal hematopoiesis in MASLD-associated HCC: Variant burden may matter more than presence
致编辑的信：MASLD相关肝癌中的克隆性造血：变异负担可能比存在与否更重要
Messer, Eva Katharina; Fischer, Janett; Weigert, Anne; More
Hepatology. 82(6):E143-E145, December 2025.
28
Letter to the Editor: Can we assess the diagnostic accuracy of 2D-SWE for liver fibrosis staging in MASLD?
致编辑的信：我们能否评估二维剪切波弹性成像在MASLD肝纤维化分期中的诊断准确性？
Colli, Agostino; Casazza, Giovanni; Fraquelli, Mirella
Hepatology. 82(6):E146-E147, December 2025.
29
Letter to the Editor: Reevaluating PCA and SCTransform usage in single-cell intrahepatic cholangiocarcinoma analysis
致编辑的信：重新评估主成分分析和SCTransform在单细胞肝内胆管癌分析中的应用
Takefuji, Yoshiyasu
Hepatology. 82(6):E148-E149, December 2025.
30
Reply: Reevaluating PCA and SCTransform usage in single-cell intrahepatic cholangiocarcinoma analysis
回复：重新评估主成分分析和SCTransform在单细胞肝内胆管癌分析中的应用
Fan, Guangyu; Han, Xiaohong; Shi, Yuankai
Hepatology. 82(6):E150-E151, December 2025.
31
Letter to the Editor: Real-world evidence supports nephrotoxic risk of anakinra plus zinc in alcohol-associated hepatitis
致编辑的信：现实证据支持阿那白滞素联合锌在酒精性肝炎中的肾毒性风险
Gao, Peng; Ge, Wukun; Wang, Rongsong
Hepatology. 82(6):E152-E153, December 2025.
32
Letter to the Editor: Biliary tract cancer subtype heterogeneity: An overlooked key analytic dimension
致编辑的信：胆管癌亚型异质性：一个被忽视的关键分析维度
Zhang, DengYong; Yang, Yan; Lu, Zheng
Hepatology. 82(6):E154-E155, December 2025.
Errata（勘误）
33
Erratum: P53 up-regulated modulator of apoptosis induction mediates acetaminophen-induced necrosis and liver injury in mice
勘误：P53上调的凋亡诱导调节因子介导小鼠对乙酰氨基酚诱导的坏死和肝损伤
Chen, Dongshi; Ni, Hong-Min; Wang, Lei; More
Hepatology. 82(6):E156, December 2025.
34
Erratum: A positive feedback loop between cancer stem-like cells and tumor-associated neutrophils controls hepatocellular carcinoma progression
勘误：癌干细胞样细胞与肿瘤相关中性粒细胞之间的正反馈环路控制肝细胞癌进展
Zhou, Shao-Lai; Yin, Dan; Hu, Zhi-Qiang; More
Hepatology. 82(6):E157-E159, December 2025.
35
Erratum: Diagnosis, evaluation, and management of ascites, spontaneous bacterial peritonitis and hepatorenal syndrome: 2021 Practice Guidance by the American Association for the Study of Liver Diseases
勘误：腹水、自发性细菌性腹膜炎和肝肾综合征的诊断、评估和治疗：美国肝病研究协会2021年实践指南
Biggins, Scott W.; Angeli, Paulo; Garcia-Tsao, Guadalupe; More
Hepatology. 82(6):E160, December 2025.
36
Erratum: Neutrophil extracellular traps promote MASH fibrosis by metabolic reprogramming of HSC
勘误：中性粒细胞胞外陷阱通过代谢重编程肝星状细胞促进MASH纤维化
Xia, Yujia; Wang, Yu; Xiong, Qi; More
Hepatology. 82(6):E161, December 2025.
临床研究
2025-11-21
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序章 被数字遮蔽的生命渴求：罕见病用药的 “生存之困”2025 年 7 月的北京，32 岁的李薇在国家医保局官网刷新着 2025 年医保目录调整的申报名单，目光死死定格在 “法布雷病” 三个字后的药品名称上。她的儿子小宇确诊法布雷病已 5 年，注射用阿加糖酶 β 是维系生命的 “特效药”，但每年近 40 万元的药费，早已掏空这个普通工薪家庭的所有积蓄。“医生说只要坚持用药，孩子能像正常孩子一样长大，可我们连下个月的药费都凑不齐。” 电话那头的李薇声音哽咽，背景里传来小宇稚嫩的咳嗽声。这样的困境并非个例。全球已确认的罕见病超过 7000 种，我国患者群体约 2000 万人，其中 80% 为遗传性疾病，50% 在儿童期发病。但与之对应的是，全球已上市的罕见病治疗药物仅千余种，我国境内可及的不足 400 种，且多数未纳入医保 —— 在 2025 年目录调整前，国家医保目录内的罕见病用药仅 199 种，尚不足全部罕见病治疗药物的半数。“罕见病并不‘罕见’，只是每种疾病的患者群体相对小众，叠加药物研发成本高、市场需求小，形成了‘研发难、上市难、可及难’的三重困境。” 北京大学医学部罕见病研究中心主任王健教授指出，一款罕见病药物的研发成本平均高达 25 亿美元，是普通新药的 2-3 倍，而全球患者基数往往不足万人，企业缺乏研发动力；即便药物成功上市，动辄每年数十万的费用也让患者望而却步。2025 年 7 月 11 日，国家医保局正式启动年度医保目录调整，明确提出 “鼓励研发儿童用药、罕见病用药等不限制上市时间，弥补临床用药需求短板”，并首次同步制定商业健康保险创新药目录，为罕见病用药纳入提供 “双保险”。这一政策信号，让无数像李薇一样的家庭看到了希望。从 “天价药” 到 “救命药”，从目录外到报销内，这场关乎千万家庭命运的政策调整，正在书写着民生保障的新答卷。第一章 历史演进：罕见病用药纳入医保的 “破冰之路”1.1 起步阶段（2009-2016）：零星覆盖与探索前行我国医保目录的罕见病用药纳入始于 2009 年第一版国家基本医疗保险药品目录，彼时仅纳入血友病治疗药物凝血因子 Ⅷ、肝豆状核变性治疗药物青霉胺等 10 余种药物，且多为临床应用多年的 “老药”。这一阶段，罕见病尚未进入政策聚焦的核心领域，用药保障主要依赖地方试点与慈善救助。2013 年，浙江、山东等地率先开展罕见病用药保障试点，将戈谢病、苯丙酮尿症等疾病的治疗药物纳入地方医保支付范围，但受限于筹资水平，报销比例普遍不足 50%，且存在 “户籍限制”“年度封顶” 等附加条件。“当时我们带着孩子去浙江看病，光是证明材料就准备了一箱子，即便报销后，每年还是要花十几万。” 山东戈谢病患者家长张敏回忆道。这一时期的政策探索，虽未形成全国统一的保障体系，却为后续发展积累了宝贵经验。2015 年，国家卫健委等五部门联合印发《第一批罕见病目录》，收录 121 种罕见病，首次从国家层面明确了罕见病的界定标准，为用药纳入提供了重要依据。1.2 发展阶段（2017-2024）：动态调整与批量纳入2017 年，我国启动医保目录常态化调整机制，罕见病用药纳入步伐显著加快。在当年的目录调整中，罕见病用药纳入数量达到 22 种，较 2009 年实现翻倍增长，其中包括治疗渐冻症的利鲁唑片、治疗肺动脉高压的波生坦片等临床急需药物。2019 年，国家医保局首次开展药品准入谈判，开启了 “以量换价” 的降价新模式。在当年的谈判中，7 种罕见病用药成功入围，平均降价幅度达 52%，其中治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的诺西那生钠注射液从每针 69.97 万元降至 3.3 万元，让曾经的 “天价药” 走进寻常患者家庭。“得知降价的那天，我抱着孩子哭了整整一个小时，终于不用再四处借钱了。” 河南 SMA 患者家长李娟说。从 2017 年到 2024 年，国家医保目录累计新增罕见病用药 177 种，涵盖血友病、白化病、进行性肌营养不良等 83 种罕见病，平均每年新增 22 种。与此同时，地方保障政策也不断完善，截至 2024 年底，全国已有 29 个省份建立罕见病用药保障专项基金，筹资规模累计超 300 亿元，平均报销比例提升至 65%。1.3 突破阶段（2025 年至今）：双目录并行与全链条保障2025 年，医保目录调整迎来历史性突破 —— 首次将罕见病用药纳入 “不限制上市时间” 的申报范围，意味着新上市的罕见病药物可随时申报纳入，无需等待常规调整周期；同时同步启动商业健康保险创新药目录制定，将基本医保暂时无法覆盖的创新型罕见病用药纳入补充保障，形成 “基本医保 + 商业保险” 的双重保障格局。“这一政策设计，破解了此前罕见病用药纳入‘时间差’和‘范围窄’的难题。” 国家医保局医药服务管理司司长黄心宇在政策解读会上表示，2025 年的调整将重点关注三类罕见病用药：一是临床价值高但价格昂贵的新上市药物，二是儿童罕见病专用药物，三是已在国外上市但国内临床急需的 “孤儿药”。。wa.fjia0t.comadasdsad截至 2025 年 10 月，2025 年医保目录调整已收到 152 种罕见病用药的申报材料，其中 32 种为 2024 年以来新上市的创新药，涵盖法布雷病、黏多糖贮积症等 28 种此前无药可医的罕见病。商业健康保险创新药目录也已完成首批筛选，45 种药物进入公示阶段，预计 2026 年 1 月正式实施。第二章 政策解码：2025 医保目录调整的 “罕见病导向”2.1 申报机制创新：打破时间与类型限制2025 年医保目录调整在申报机制上实现两大突破：一是对罕见病用药取消上市时间限制，以往需上市满 2 年才能申报的规定被彻底打破，2025 年 1 月刚上市的治疗遗传性血管性水肿的拉那利尤单抗注射液，仅用 3 个月就完成申报流程；二是扩大申报范围，不仅包括化学药、生物制品，还将中药、民族药中的罕见病治疗药物纳入申报，云南白药集团研发的治疗地中海贫血的中药制剂首次进入申报名单。“取消上市时间限制，对罕见病患者来说意味着‘救命时间’的提前。” 中国药科大学医药政策研究中心主任邵蓉教授解释道，罕见病进展迅速，多数患者需长期用药，药物早一天纳入医保，就多一分生命希望。以治疗亨廷顿舞蹈症的丁苯那嗪片为例，2024 年 12 月在我国上市，2025 年 3 月即申报医保，若能成功纳入，预计将惠及全国约 3 万名患者。为提高申报效率，2025 年调整还建立了罕见病用药 “绿色通道”，申报材料审核时间从以往的 60 天缩短至 30 天，现场核查与专家评审同步进行。截至 2025 年 10 月，已有 89 种罕见病用药通过初审，进入专家评审阶段，审核进度较往年提升 40%。2.2 定价机制优化：平衡患者需求与企业利益“以量换价” 仍是 2025 年医保谈判的核心逻辑，但针对罕见病用药的定价机制更为灵活。在谈判中，国家医保局不仅考虑药物的研发成本、临床价值，还充分结合患者群体规模、疾病严重程度等因素，建立了 “基础价格 + 浮动调整” 的定价模型。对于患者群体不足千人的 “超罕见病” 用药，在成本核算中增加了研发激励系数，确保企业获得合理利润；对于儿童罕见病用药，给予 10%-15% 的价格上浮空间，鼓励企业开展儿童剂型研发。2025 年谈判中，治疗儿童型庞贝病的阿糖苷酶 α 注射液，因患者仅 300 余人且为儿童群体，最终定价较成本价上浮 8%，既保障了患者可及性，也调动了企业积极性。“以往谈判只看价格，现在更关注价值，这让我们更有信心投入研发。” 某外资药企中国区总裁王磊表示，该企业 2025 年申报的两种罕见病用药均通过初审，“医保局的定价既考虑了患者负担，也尊重了企业的研发投入，这种平衡让我们愿意把更多新药引入中国市场。”2.3 保障体系升级：基本医保与商保的协同发力2025 年医保目录调整的最大亮点，在于构建了 “基本医保 + 商业保险” 的双层保障体系。基本医保聚焦 “保基本”，重点纳入临床必需、价格合理的罕见病用药；商业健康保险创新药目录则聚焦 “补短板”，覆盖超出基本医保定位的创新型、高价罕见病用药。根据政策规定，罕见病用药企业可自主选择申报基本医保目录或商保创新药目录，也可同时申报。申报商保目录的药物，由医保局牵头与商业保险公司协商定价，参保患者可通过购买专属商业保险获得报销，报销比例不低于 60%。“这种‘双轨制’设计，既避免了基本医保基金压力过大，又能满足患者的多层次需求。” 中国社科院公共卫生政策研究中心研究员陈秋霖指出。。we.zqeasy.comasdasdsad在商保目录的制定中，医保局还建立了 “动态调整” 机制，每季度根据药物临床使用情况、价格变化等因素进行调整，确保保障的及时性与精准性。2025 年首批公示的 45 种商保目录药物，涵盖治疗法布雷病、戈谢病等 19 种罕见病，预计每年可减轻患者负担超 20 亿元。第三章 实践样本：那些被政策温暖的 “小众生命”3.1 SMA 患者：从 “一针百万” 到 “医保报销” 的生命逆转2021 年，脊髓性肌萎缩症（SMA）患者家长王浩永远记得那个日子 —— 治疗 SMA 的诺西那生钠注射液通过医保谈判，价格从每针 69.97 万元降至 3.3 万元，加上医保报销，个人自付仅需几千元。“在此之前，我带着孩子跑遍了全国的医院，甚至想过卖房子筹钱，可还是凑不够第一针的费用。” 王浩说。SMA 是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，患者多为婴幼儿，若不及时治疗，多数会在 2 岁内死亡。在 2019 年诺西那生钠注射液上市前，我国 SMA 患者无药可医，只能通过呼吸机、康复训练等维持生命。2019 年药物上市后，高昂的价格让绝大多数患者望而却步，全国仅有不足 100 名患者接受了治疗。2021 年，诺西那生钠注射液纳入医保后，治疗门槛大幅降低。截至 2024 年底，全国已有超 3000 名 SMA 患者接受规范治疗，其中 90% 为 3 岁以下儿童。“现在孩子能自己坐起来了，还能含糊地喊‘爸爸’，这在以前想都不敢想。” 王浩展示着手机里孩子的视频，眼里满是笑意。2025 年，SMA 治疗迎来新突破 —— 口服药物利司扑兰口服溶液用散申报医保，若能成功纳入，将为无法接受注射治疗的患者提供新选择。“口服药更方便，孩子也不用再遭注射的罪了。” 王浩对未来充满期待。。wd.yj54s.comasdfassa3.2 戈谢病患者：专项基金与医保的 “双重兜底”“以前每年药费要 80 多万，现在个人只花 5 万，这是以前想都不敢想的事。” 上海戈谢病患者李伟（化名）患有戈谢病 I 型，需终身注射伊米苷酶注射液。2018 年以前，他全靠慈善赠药维持治疗，一旦赠药中断，就面临生命危险。戈谢病是一种罕见的溶酶体贮积症，患者因缺乏葡萄糖脑苷脂酶，导致脂质在细胞内堆积，出现肝脾肿大、骨骼损伤等症状。伊米苷酶注射液是治疗戈谢病的特效药，但每年治疗费用高达 80-100 万元，多数患者难以承受。2018 年，伊米苷酶注射液纳入上海地方医保，报销比例达 50%；2020 年纳入国家医保目录，报销比例提升至 60%；2023 年，上海建立罕见病专项基金，对医保报销后的剩余费用再报销 70%，形成 “国家医保 + 地方基金” 的双重保障。“现在我每个月去医院拿药，只需要支付几百块的门诊费，药费全由医保和基金兜底。” 李伟说，治疗稳定后，他重新找到了工作，过上了正常人的生活。截至 2024 年底，全国已有 12 个省份实现戈谢病用药 “零自付”，15 个省份自付比例低于 10%，患者治疗率从 2018 年的不足 20% 提升至 85%。2025 年，治疗戈谢病的新型长效药物注射用维拉苷酶 α 申报医保，该药物每月仅需注射 1 次，较伊米苷酶注射液的每周 1 次大幅减少注射频率。“如果新药能纳入医保，我的生活质量会更高。” 李伟说。。wd.mlianp.comasfasdsadasdsad3.3 儿童罕见病患者：从 “无药可用” 到 “有药可选”“我的孩子终于有药吃了！”2025 年 8 月，北京儿童医院内，3 岁的罕见病患儿朵朵（化名）的妈妈拿到了刚上市的治疗遗传性果糖不耐受症的药物 —— 山梨醇口服液，激动得热泪盈眶。朵朵出生后不久被确诊为遗传性果糖不耐受症，因体内缺乏果糖 - 1 - 磷酸醛缩酶，无法代谢果糖，只能严格禁食含果糖的食物，一旦误食就会出现低血糖、肝损伤等症状。在 2025 年之前，我国尚无治疗遗传性果糖不耐受症的专用药物，患者只能通过饮食控制维持生命，但因日常食物中果糖广泛存在，误食风险极高。2024 年 12 月，山梨醇口服液在我国获批上市，成为国内首个治疗该疾病的药物，但每盒 2800 元的价格让许多家庭望而却步。2025 年 3 月，企业主动申报医保，凭借 “儿童专用、临床急需” 的优势，通过 “绿色通道” 快速进入评审阶段。。wz.djia57j.comasdasdasas“儿童罕见病用药一直是保障的重点，2025 年调整中，我们对儿童罕见病用药给予了特殊政策倾斜。” 国家医保局医药服务管理司副司长李明表示，在专家评审中，儿童用药的 “临床急需程度” 权重提高至 30%，较普通药物高出 15 个百分点。截至 2025 年 10 月，已有 12 种儿童罕见病专用药物通过初审，预计纳入后将惠及全国超 5 万名患儿。第四章 深层挑战：罕见病用药保障的 “未解之题”4.1 研发短板：国产药物的 “供给困境”尽管医保目录调整为罕见病用药打开了 “大门”，但国产药物供给不足仍是突出问题。截至 2025 年 10 月，我国已上市的罕见病药物中，进口药物占比达 72%，国产药物仅占 28%，且多为仿制药，创新药不足 10%。“罕见病药物研发投入大、周期长、风险高，国内企业普遍缺乏研发动力。” 邵蓉教授指出，一款罕见病创新药的研发周期平均为 10-15 年，而国内药企的平均研发周期仅为 5-8 年，难以满足罕见病药物的研发需求。研发能力不足还体现在临床试验上。罕见病患者基数小，临床试验难以招募足够受试者，导致国产药物研发进程缓慢。“我们研发的治疗罕见皮肤病的药物，仅招募受试者就花了 3 年时间，比普通药物多了 2 年。” 某国产药企研发负责人坦言。为破解这一难题，国家已出台多项激励政策，包括罕见病药物研发补贴、优先审评审批、市场独占期等，但效果尚未完全显现。2025 年，国家药监局进一步优化罕见病药物临床试验管理，允许采用 “真实世界数据” 替代部分临床试验数据，预计可缩短研发周期 2-3 年。“这一政策能有效降低研发成本，我们计划今年新增 3 个罕见病药物研发项目。” 上述负责人表示。4.2 基金压力：“小众需求” 与 “大众保障” 的平衡罕见病用药价格高昂，即便通过谈判降价，对医保基金仍构成不小压力。2024 年，我国基本医保基金总收入为 3.8 万亿元，总支出为 3.4 万亿元，结余率仅 10.5%。而仅 SMA 一种疾病的用药支出，2024 年就达 120 亿元，占当年医保基金总支出的 0.35%。“随着纳入的罕见病用药越来越多，医保基金的压力会不断增大。” 陈秋霖研究员担忧地说。部分地方已出现医保基金 “穿底” 风险。2024 年，某东部省份因罕见病用药支出同比增长 45%，导致该省职工医保基金结余率降至 5% 以下，低于 10% 的安全线。“我们不得不调整报销比例，从 65% 降至 50%，这让患者负担有所增加。” 该省医保局相关负责人表示。为平衡基金压力，2025 年医保目录调整引入了 “药物经济学评价” 机制，对罕见病用药的 “成本 - 效益比” 进行严格评估，仅纳入 “性价比高” 的药物。同时，通过 “商业保险补充”“专项基金兜底” 等方式，分散医保基金压力。“预计 2025 年新增的罕见病用药，医保基金支出将控制在 80 亿元以内，占总支出的比例不超过 0.25%。” 黄心宇司长表示。4.3 诊疗壁垒：“诊断难” 制约 “用药易”“孩子被误诊了 5 次，花了 3 年才确诊，等确诊时，已经错过了最佳治疗时机。” 河北罕见病患者家长刘艳的女儿患有遗传性视神经萎缩，因症状不典型，先后被误诊为弱视、白内障等疾病，直到 2024 年才确诊，但此时已出现不可逆的视力损伤。诊断难是罕见病患者面临的首要困境。我国罕见病诊疗体系尚不完善，全国仅 32 家医院设有罕见病诊疗中心，且主要集中在一线城市，基层医院缺乏罕见病诊断能力。数据显示，我国罕见病患者平均确诊时间为 4.2 年，误诊率高达 40%，20% 的患者确诊时已失去最佳治疗时机。“即便药物纳入医保，如果患者无法及时确诊，也无法受益。” 王健教授指出，诊疗与用药是罕见病保障的 “两条腿”，缺一不可。2025 年，国家卫健委计划新增 50 家罕见病诊疗中心，覆盖所有省份，并建立全国罕见病诊疗协作网，实现 “基层筛查、上级诊断、双向转诊” 的诊疗模式。同时，将罕见病诊断纳入医保报销范围，减轻患者诊断负担。“预计到 2026 年，我国罕见病平均确诊时间可缩短至 2 年以内，误诊率降至 20% 以下。” 国家卫健委医政司司长焦雅辉表示。。wz.djia68k.comasdasdasasdas第五章 国际镜鉴：全球罕见病用药保障的经验与启示5.1 美国：“孤儿药法案” 与市场激励1983 年，美国颁布《孤儿药法案》，成为全球罕见病用药保障的里程碑。该法案通过多项激励措施，推动罕见病药物研发：一是研发补贴，对罕见病药物研发提供最高 50% 的税收减免；二是市场独占期，罕见病药物获批后可获得 7 年市场独占期，期间不批准同类仿制药；三是优先审评审批，罕见病药物的审评时间从 10 个月缩短至 6 个月。这些政策成效显著。截至 2024 年，美国已批准罕见病药物 832 种，占全球获批总量的 75%；罕见病患者治疗率达 70%，远高于全球平均水平。“美国的经验表明，市场激励是推动罕见病药物研发的关键。” 邵蓉教授分析道，7 年市场独占期能让企业获得足够利润，弥补研发成本，从而激发研发动力。但美国模式也存在不足 —— 药物价格居高不下，患者自付比例较高。2024 年，美国罕见病患者平均年自付费用达 1.5 万美元，是我国的 3 倍。为解决这一问题，美国近年来加强了药品价格监管，对高价罕见病药物进行价格谈判，2025 年已将 12 种罕见病药物纳入谈判范围，平均降价 30%。5.2 日本：“分级保障” 与 “患者参与”日本采用 “基础医保 + 高额疗养费制度 + 专项基金” 的分级保障体系，为罕见病患者提供全方位保障。基础医保报销 70% 的药费，剩余 30% 中，年收入低于 370 万日元的患者可通过高额疗养费制度再报销 80%，个人自付比例仅为 6%；对于年收入较高的患者，可申请罕见病专项基金，进一步降低负担。日本还注重患者参与政策制定，建立了 “罕见病患者委员会”，在医保目录调整、药物定价等环节充分听取患者意见。“患者最了解自身需求，他们的参与能让政策更精准。” 日本厚生劳动省官员表示，在 2025 年的医保目录调整中，患者委员会提出的 8 条建议全部被采纳，包括 3 种罕见病药物的纳入申请。截至 2024 年，日本罕见病患者平均自付比例仅为 5%，是全球最低的国家之一。但日本模式对财政投入要求较高，2024 年日本罕见病用药保障支出占医保基金总支出的 4.2%，是我国的 10 倍以上，难以在我国直接复制。5.3 欧盟：“跨区域协作” 与 “统一标准”欧盟通过建立 “罕见病药物委员会”，实现了罕见病用药的跨区域协作与统一标准。该委员会负责制定欧盟统一的罕见病目录、药物研发指南、审评标准等，确保各成员国在罕见病用药研发、审批、保障等方面保持一致。同时，建立了 “罕见病药物数据库”，整合各成员国的临床试验数据、用药信息等，实现资源共享。在保障方面，欧盟鼓励各成员国建立 “跨境医保”，允许患者在欧盟范围内自由就医并享受医保报销。2024 年，欧盟通过 “罕见病用药跨境保障计划”，将 28 种罕见病药物纳入跨境报销范围，患者在任何成员国购买这些药物，均可享受本国的报销比例。欧盟的经验表明，跨区域协作能有效解决罕见病患者基数小、研发资源分散等问题。但欧盟的一体化程度较高，各成员国经济发展水平相近，而我国地域辽阔，经济发展差异较大，需结合国情探索适合的协作模式。第六章 未来展望：构建罕见病用药保障的 “中国方案”6.1 研发端：构建 “激励 + 支持” 的创新体系未来，我国将进一步完善罕见病药物研发激励政策，构建 “国家引导、企业主导、科研支撑” 的创新体系。在资金支持方面，设立国家级罕见病药物研发专项基金，对纳入研发目录的项目给予最高 5000 万元的补贴；在技术支持方面，建立 “罕见病药物研发平台”，提供临床试验设计、数据管理等一站式服务；在市场激励方面，延长罕见病药物市场独占期至 10 年，对首个国产仿制药给予 3 年市场独占期。同时，加强国际合作，引进国外先进研发技术与经验。2025 年，我国已与美国、日本等 10 个国家建立罕见病药物研发合作机制，开展 5 个联合研发项目，预计可缩短研发周期 3-5 年。“我们计划未来 5 年新增 50 种国产罕见病创新药，让国产药物占比提升至 50%。” 国家药监局相关负责人表示。。wa.djia53r.comwadasdasdas6.2 保障端：完善 “多层次、全周期” 的保障网络在保障体系建设上，我国将构建 “基本医保 + 商业保险 + 专项基金 + 慈善救助” 的多层次保障网络。基本医保聚焦 “保基本”，重点保障临床必需、价格合理的罕见病用药；商业保险推出 “罕见病专属保险”，覆盖基本医保未纳入的高价药物；专项基金对医保与商保报销后的剩余费用进行兜底；慈善救助为特困患者提供全额资助。2025 年，国家医保局已联合银保监会推出 “罕见病商业保险示范产品”，保费每人每年 198 元，可报销 45 种罕见病药物，报销比例达 80%。截至 2025 年 10 月，该产品参保人数已达 230 万人，累计报销金额达 12 亿元。“多层次保障网络能有效分散风险，让每个患者都能用上药。” 银保监会人身险监管部负责人表示。同时，建立 “全周期保障” 机制，将罕见病的预防、诊断、治疗、康复等全流程纳入保障范围，实现 “早发现、早诊断、早治疗、早康复”。2025 年，国家卫健委将罕见病筛查纳入新生儿筛查项目，新增 10 种罕见病筛查指标，预计每年可早发现罕见病患儿 2 万名。6.3 服务端：打造 “诊疗 + 用药 + 康复” 的一体化体系在服务体系建设上，我国将打造 “诊疗 + 用药 + 康复” 的一体化服务体系。加快罕见病诊疗中心建设，到 2027 年实现每个省份至少有 2 家罕见病诊疗中心，每个地级市至少有 1 家医院具备罕见病诊断能力；建立 “罕见病用药配送网络”，确保药物在 48 小时内送达全国任何地区，偏远地区可延长至 72 小时；建设 “罕见病康复中心”，为患者提供康复训练、心理疏导等服务。同时，加强基层医务人员培训，提高罕见病识别能力。2025 年，国家卫健委启动 “罕见病诊疗能力提升计划”，计划 3 年内培训基层医务人员 50 万人次，重点培训罕见病的早期症状识别、转诊流程等。“基层医务人员是罕见病诊断的‘第一道关口’，他们的能力提升了，患者才能及时得到诊断和治疗。” 焦雅辉司长表示。终章 微光汇聚：让每个 “小众生命” 都被温柔以待2025 年 10 月的一个清晨，李薇接到了医保局的电话 —— 治疗法布雷病的阿加糖酶 β 注射液成功纳入 2025 年医保目录，价格从每年 40 万元降至 8 万元，加上医保报销，个人自付仅需 1.2 万元。“我抱着孩子在医院走廊里哭了，感觉天都亮了。” 李薇说，当天她就带着孩子去医院注射了新报销的药物，看着孩子脸上的笑容，她知道，希望真的来了。从 2009 年的 10 余种到 2025 年的近 240 种，从 “天价药” 到 “报销药”，从 “诊断难” 到 “可筛查”，我国罕见病用药保障体系正在不断完善。这背后，是政策制定者的智慧与担当，是药企的创新与坚守，是医务人员的付出与奉献，更是千万患者家庭的期盼与坚持。罕见病是 “小众疾病”，但患者的生命分量并不 “小众”。每一种罕见病背后，都连着一个家庭的悲欢；每一种药物的纳入，都关乎一个生命的希望。2025 年医保目录调整的步伐，不仅是政策的进步，更是文明的温度 —— 它让我们看到，在 “大众保障” 的底色下，“小众需求” 同样能得到尊重与满足；在 “效率优先” 的逻辑中，“生命至上” 始终是最高准则。未来，随着研发创新的不断突破、保障体系的不断完善、服务能力的不断提升，相信会有更多罕见病患者像小宇一样，摆脱 “无药可医”“无钱可医” 的困境，迎来属于自己的 “生命之光”。因为我们坚信，每一个生命都值得被温柔以待，每一束微光都能汇聚成照亮未来的星河。返回搜狐，查看更多
100 项与 青霉胺 相关的药物交易
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| 适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|
| 铅中毒 | 中国 | 1981-01-01 | |
| 重金属中毒 | 日本 | 1976-12-06 | |
| 胱氨酸尿症 | 美国 | 1970-12-04 | |
| 肝豆状核变性 | 美国 | 1970-12-04 | |
| 类风湿关节炎 | 美国 | 1970-12-04 |
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| 研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
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N/A | 85 | 壓鹽繭願鹹築糧觸鹹觸(窪夢蓋願遞構繭蓋憲醖) = 襯衊齋淵選艱襯網壓淵 齋鑰觸積壓廠糧窪選夢 (製簾製範蓋蓋鑰蓋艱壓 ) 更多 | 不佳 | 2024-09-27 | |||
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临床3期 | 肝豆状核变性 维持 | 76 | 壓壓膚夢積廠鏇繭構顧(繭鑰衊衊餘鹹築齋鏇鹽) = 憲獵淵餘壓蓋廠選鏇鹽 網醖膚齋願願製艱糧顧 (糧衊網製製糧築鏇餘壓 ) 更多 | 不佳 | 2024-08-01 | ||
临床3期 | 维持 24-h urinary copper excretion | alanine aminotransferase | 76 | 選顧憲繭蓋鏇壓範艱窪(選蓋艱觸衊窪範觸憲願) = 衊壓廠繭艱簾遞顧鑰憲 窪遞願網遞廠蓋選鬱憲 (衊築觸醖鏇淵鹹鬱壓願 ) | 积极 | 2022-06-24 | ||
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