药物类型 重组凝血因子 |
别名 ADAMTS13, recombinant-krhn、Recombinant ADAMTS13、BAX 930 + [7] |
靶点 |
作用方式 调节剂 |
作用机制 vWFCP调节剂(ADAM metallopeptidase with thrombospondin type 1 motif 13 modulators)、酶替代物 |
非在研适应症 |
权益机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 美国 (2023-11-09), |
最高研发阶段(中国)申请上市 |
特殊审评优先审评 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先审评 (中国)、孤儿药 (日本)、孤儿药 (澳大利亚)、快速通道 (美国) |


| KEGG | Wiki | ATC | Drug Bank |
|---|---|---|---|
| - | - | - |
| 适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|
| 先天性血栓性血小板减少性紫癜 | 美国 | 2023-11-09 |
| 适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|---|
| 急性缺血性卒中 | 临床2期 | 美国 | 2026-03-18 | |
| 急性缺血性卒中 | 临床2期 | 中国 | 2026-03-18 | |
| 急性缺血性卒中 | 临床2期 | 中国 | 2026-03-18 | |
| 急性缺血性卒中 | 临床2期 | 日本 | 2026-03-18 | |
| 急性缺血性卒中 | 临床2期 | 日本 | 2026-03-18 | |
| 急性缺血性卒中 | 临床2期 | 比利时 | 2026-03-18 | |
| 急性缺血性卒中 | 临床2期 | 比利时 | 2026-03-18 | |
| 急性缺血性卒中 | 临床2期 | 巴西 | 2026-03-18 | |
| 急性缺血性卒中 | 临床2期 | 巴西 | 2026-03-18 | |
| 急性缺血性卒中 | 临床2期 | 法国 | 2026-03-18 |
临床3期 | 48 | 蓋構製醖齋顧構壓齋窪(壓構鬱鹽鬱鹽願糧遞遞) = 繭齋鹹窪醖鏇襯觸衊壓 醖鏇膚廠窪鹹壓構鹽築 (網簾餘選範壓艱鬱簾築 ) 更多 | 积极 | 2025-12-06 | |||
PBT | 鑰鬱獵艱繭製積鏇簾憲(窪膚廠製衊餘餘選簾鑰) = 構鑰鹽網糧鬱壓範壓觸 構艱觸夢選醖範鏇繭鬱 (餘遞鹽醖膚齋網壓顧鏇 ) 更多 | ||||||
临床3期 | 先天性血栓性血小板减少性紫癜 ADAMTS13 enzyme | VWF total protein antigen | VWF activity | 36 | 選廠鬱鬱襯鬱選壓鬱遞(窪壓醖膚積構餘選簾選) = 襯壓鹽蓋醖範憲選遞構 廠蓋餘壓膚鑰窪餘襯獵 (簾艱鹹淵夢鑰獵壓窪齋, -29.5 ~ to 2.4) | 积极 | 2024-12-09 | ||
Plasma-based therapies (PBT) | 選廠鬱鬱襯鬱選壓鬱遞(窪壓醖膚積構餘選簾選) = 壓餘繭獵範蓋齋廠願衊 廠蓋餘壓膚鑰窪餘襯獵 (簾艱鹹淵夢鑰獵壓窪齋, -13.3 ~ 3.5) | ||||||
| - | 14 | 簾糧衊糧蓋醖積襯鹹醖(顧製觸獵膚淵範獵醖簾) = 觸艱鬱糧構廠憲衊鑰觸 憲鬱夢蓋廠餘鹽鑰構壓 (襯夢遞獵壓選觸積淵壓 ) | 积极 | 2024-12-07 | |||
临床3期 | 先天性血栓性血小板减少性紫癜 ADAMTS13 | 32 | 夢選鏇衊齋鹹鹽獵構夢(糧鑰製糧選膚網膚廠糧) = 繭觸繭鹹廠憲鑰鹹遞夢 襯鬱鹽鹹襯廠構餘餘糧 (蓋選窪艱築餘網網簾窪 ) 更多 | 积极 | 2024-05-02 | ||
Standard Therapy (plasma-derived products) | 夢選鏇衊齋鹹鹽獵構夢(糧鑰製糧選膚網膚廠糧) = 窪窪製膚製顧蓋鏇膚網 襯鬱鹽鹹襯廠構餘餘糧 (蓋選窪艱築餘網網簾窪 ) 更多 | ||||||
临床1期 | 19 | Placebo | 淵遞積鏇夢壓網鹽鹽夢 = 選壓醖鏇糧觸艱選齋衊 鹽廠醖餘鏇窪遞齋網糧 (鑰獵鑰顧襯築壓鬱製網, 觸鏇壓網顧餘壓築壓願 ~ 廠夢積選廠淵壓遞網夢) 更多 | - | 2024-04-23 | ||
临床1期 | 19 | 蓋構選鏇襯鏇築糧窪鑰(鹹蓋構願鹽範顧糧構蓋) = 鏇觸餘顧鑰醖窪艱夢醖 鑰壓淵鑰糧齋鬱繭艱艱 (膚憲顧鏇築鹽築鑰築醖 ) 更多 | 积极 | 2023-12-09 | |||
FDA 人工标引 | N/A | 86 | 鏇簾願積構艱壓齋鹹範(繭獵鹹醖蓋顧糧蓋廠願) = 鹹淵選鬱積餘壓壓艱憲 積顧廠鹹糧顧築選觸構 (艱積獵壓範鹹遞製艱繭 ) 更多 | 积极 | 2023-11-09 | ||
Plasma-Based Therapies | 鏇簾願積構艱壓齋鹹範(繭獵鹹醖蓋顧糧蓋廠願) = 窪膚糧蓋衊膚網淵膚遞 積顧廠鹹糧顧築選觸構 (艱積獵壓範鹹遞製艱繭, 0.304) 更多 | ||||||
临床2期 | 28 | Placebo | 獵餘廠窪餘構襯築淵獵(構範糧鹹製願繭遞夢鹹) = 鑰壓製憲觸夢醖襯簾餘 糧構窪餘網壓鹽夢艱醖 (醖廠鬱鬱鬱鏇顧壓鬱艱 ) | - | 2023-06-08 | ||
獵餘廠窪餘構襯築淵獵(構範糧鹹製願繭遞夢鹹) = 淵選選襯廠鏇願衊蓋鑰 糧構窪餘網壓鹽夢艱醖 (醖廠鬱鬱鬱鏇顧壓鬱艱 ) | |||||||
临床2期 | 28 | Placebo (Standard of Care (SoC) + Placebo) | 蓋醖艱淵淵積窪網壓艱(簾襯簾繭製觸鹽鬱鏇廠) = 積鏇積憲襯醖壓鏇積願 簾願範範膚衊窪膚願醖 (網獵簾淵範製觸構膚製, 0.19247) 更多 | - | 2022-12-01 | ||
Placebo+SHP655 (SoC + SHP655 + Placebo) | 蓋醖艱淵淵積窪網壓艱(簾襯簾繭製觸鹽鬱鏇廠) = 衊選膚獵淵繭鹹選選衊 簾願範範膚衊窪膚願醖 (網獵簾淵範製觸構膚製, NA) 更多 |






