Acute ischemic stroke (AIS) is a medical emergency that happens because of a sudden stop of blood flow to a part of the brain. This happens when a blood clot forms within the vessel (known as thrombotic occlusion) or a clot originating from somewhere else blocks a blood vessel (known as embolic occlusion). Strokes can cause serious health problems, death, and affect one's quality of life. To reduce long-term damage, it is important to restore blood flow to the brain as soon as possible.
The main aim of this study is to check how safe TAK-755 is, and how well adults with AIS tolerate it. Other aims are to check how well TAK-755 helps participants to manage their everyday activities and to understand whether it helps reduce the seriousness of their stroke symptoms when compared to placebo. A placebo looks like TAK-755, but does not have any medicine in it, to make sure participants do not know which treatment they are taking.
The participants will receive TAK-755 or placebo once; afterwards, their health will be monitored for about 3 months (90 days). All participants, regardless of their assignment to either TAK-755 or placebo, will receive the usual treatment for AIS as per the hospital's normal practice.

开始日期2026-04-07

申办/合作机构

Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.

NCT06441578

/ RecruitingN/A

Special Drug Use Surveillance of ADZYNMA Intravenous 1500 (All-Case Investigation)

This study is a survey in Japan of recombinant ADAMTS13 used to treat or to prevent participants with congenital thrombotic thrombocytopenic purpura (cTTP). The study sponsor will not be involved in how the participants are treated but will provide instructions on how the clinics will record what happens during the study.
The main aim of the study is to check for side effects related from recombinant ADAMTS13 and to check if recombinant ADAMTS13 improves or prevents cTTP.
During the study, participants with cTTP will take recombinant ADAMTS13 intravenous injection according to their clinic's standard practice. The study doctors will check for side effects from recombinant ADAMTS13 for 18 months.

开始日期2024-05-30

申办/合作机构

Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.

NCT05714969

/ Completed临床2期

A Phase 2b, Multicenter, Randomized, Double-blind Study of Safety and Efficacy of TAK-755 (rADAMTS13) With Minimal to No Plasma Exchange (PEX) in the Treatment of Immune-mediated Thrombotic Thrombocytopenic Purpura (iTTP)

This is a study of TAK-755 in adults with immune-mediated thrombotic thrombocytopenic purpura (iTTP). The main aim of this study is to determine the percentage of participants with a clinical (Part 1) or platelet (Part 2) response without plasma exchange during the study. Participants who have an acute attack of iTTP will receive TAK-755 and immunosuppressive therapy during their stay at the hospital until they achieve a clinical response in Part 1 or platelet response in Part 2. Participants will also be treated with TAK-755 for an additional time of up to 6 weeks after the acute phase. In total, participants will stay in the study for approximately 3 months.

开始日期2023-03-21

申办/合作机构

Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.

[+1]

100 项与阿帕达酶α 相关的临床结果

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100 项与阿帕达酶α 相关的转化医学

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100 项与阿帕达酶α 相关的专利（医药）

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项与阿帕达酶α 相关的文献（医药）

2026-03-10·Blood Advances

Optimizing ADAMTS13 prophylaxis to reduce relapse and organ failure in congenital thrombotic thrombocytopenic purpura

Article

作者: Joly, Bérangère S. ; Jacobs, Frédéric ; Kwon, Theresa ; Parquet, Nathalie ; Bouzid, Raïda ; Provôt, François ; Saheb, Samir ; Joseph, Adrien ; Vigneau, Cécile ; Laurent, Gilardin ; Barbay, Virginie ; Zunic, Patricia ; Servais, Aude ; Simon, Ville ; Joly, Bérangère ; Benhamou, Ygal ; Provôt, Françoi ; Gouge-Biebuyck, Nathalie ; Ulrich, Marc ; Ronchetti, Anne-Marie ; Grangé, Steven ; Wynckel, Alain ; Ojeda Uribe, Mario ; Pouteil-Noble, Claire ; Chatelet, Valérie ; Delmas, Yahsou ; Stépanian, Alain ; Perez, Pierre ; Barbet, Christelle ; Coindre, Jean-Philippe ; Azoulay, Elie ; Sellier-Leclerc, Anne-Laure ; Dossier, Antoine ; Dossier, Claire ; Frémeaux-Bacchi, Véronique ; Marie, Manon ; Chauveau, Dominique ; Boisseau, Pierre ; Ribes, David ; Guidet, Bertrand ; Presne, Claire ; Choukroun, Gabriel ; Martis, Nihal ; Veyradier, Agnès ; Le Quintrec, Moglie ; Benoît, Suzon ; Kaplanski, Gilles ; Le Guern, Véronique ; Hertig, Alexandre ; Pène, Frédéric ; Moulin, Bruno ; Virginie, Rieu ; Poullin, Pascale ; Seguin, Amélie ; Tsatsaris, Vassilis ; Coppo, Paul ; Laurent, Mesnard ; Rebibou, Jean-Michel ; Celia, Salanoubat ; Arnaud, Jaccard ; Kanouni, Tarik ; Harambat, Jérôme ; Veyradier, Agnè ; Krummel, Thierry ; Galicier, Lionel ; Charvet-Rumpler, Anne ; Ducheyron, Damien ; Boyer, Olivia ; Kwon, Thérésa ; Augusto, Jean-François ; Moranne, Olivier ; Halimi, Jean-Michel ; Antoine, Neel

Abstract:

Congenital thrombotic thrombocytopenic purpura (cTTP) is caused by a severe inherited ADAMTS13 (a disintegrin and metalloprotease with thrombospondin type 1 motif, member 13) deficiency. Although acute episodes are life-threatening, long-term burden of ischemic complications, and effectiveness of prophylactic strategies remain underexplored. We conducted a 25-year national, multicenter study of 88 patients with cTTP enrolled in the French Thrombotic Microangiopathy registry. Patients were stratified by age and clinical context at disease onset: pediatric (n = 42), pregnancy (n = 33), and adult onset (n = 13). Clinical features, genotypes, treatment regimens, and long-term ischemic outcomes were analyzed. Pediatric patients exhibited early-onset disease (median age at diagnosis, 2 years [interquartile range, 0-13]) with recurrent episodes and a high burden of neurological complications. In patients with pregnancy-onset disease, no relapses were observed outside pregnancy. Adult-onset patients, typically diagnosed aged >50 years, showed prevalent cardiovascular disease, stroke, and kidney injury. Mental health disorders were common across all groups. Despite long-term plasma prophylaxis, organ dysfunction persisted, particularly in pediatric- and adult-onset groups. In pregnancy-onset cTTP, tailored midterm prophylaxis during pregnancy reduced maternal and fetal complications. Thirty-nine patients received recombinant human ADAMTS13 (rhADAMTS13) prophylaxis (median follow-up, 5 months [interquartile range, 6-17]). Prophylactic treatment significantly improved relapse-free survival, with a comparable outcome using intensive plasma-derived products and rhADAMTS13 in pediatric-onset cases, although adverse events were more prevalent using plasma therapy. Our findings highlight the clinical and genetic heterogeneity of cTTP and the burden of organ dysfunction. Intensive prophylaxis improves relapse-free survival. rhADAMTS13 represents a safe and promising first-line option that should help reduce long-term organ damage and improve quality of life.

2026-02-01·JOURNAL OF THROMBOSIS AND HAEMOSTASIS

Microthrombi growth in ADAMTS13 deficiency exacerbates inflammatory bowel disease via mucosal and endothelial dysfunction

Article

作者: Suzuki, Yuko ; Urano, Tetsumei ; Honkura, Naoki ; Kokame, Koichi ; Kurachi, Kiyotaka ; Takeuchi, Hiroya ; Sugimoto, Ken ; Sakata, Mayu ; Tatsuta, Kyota ; Morooka, Nanami

BACKGROUND:

Ulcerative colitis (UC) is a chronic inflammatory bowel disease characterized by mucosal inflammation and ulceration. While von Willebrand factor, typically cleaved by ADAMTS13 from ultralarge multimers into smaller fragments, has been found to accumulate in the inflamed lesions of the ADAMTS13-deficient colitis model, the association between aberrant thrombus formation in lesional microvessels and colitis exacerbation remains unclear.

OBJECTIVES:

We investigated potential linkages between microthrombus formation and colitis progression.

METHODS:

Plasma and inflamed colonic tissues from patients with UC were analyzed. We employed intravital multiphoton microscopy to reveal the real-time structural dynamics of the mucus layer and mucosal vasculature at single-cell spatial resolution in a dextran sulfate sodium-induced colitis model of wild-type and ADAMTS13-deficient green fluorescent protein-expressing mice.

RESULTS:

Patients with UC exhibited significantly reduced plasma ADAMTS13 activity and excessive von Willebrand factor deposition in inflamed colonic tissues. In dextran sulfate sodium-induced colitis mice, ADAMTS13 deficiency showed heightened disease activity and increased mucosal erosion in histochemical analysis compared with wild-type mice. A novel methodology appraised colonic mucus barrier integrity by visualizing fluorescent dextran penetration from the colonic lumen to crypts. ADAMTS13 deficiency accelerated mucus layer disruption, leukocyte recruitment, and microthrombus formation, particularly in periepithelium regions. Vessel-specific analyses demonstrated that obstructive microthrombi were most prominent in the mucosal layer, contributing to local ischemia and mucosal erosion. Recombinant human ADAMTS13 alleviated microthrombus formation, improved mucosal integrity, and mitigated colitis severity in both wild-type and ADAMTS13-deficient mice.

CONCLUSION:

Advanced intravital imaging analysis revealed that obstructive thrombi formed in mucosal vessels due to impaired ADAMTS13 activity were essential for colitis severity.

2026-02-01·JOURNAL OF THROMBOSIS AND HAEMOSTASIS

Successful use of recombinant ADAMTS13 in a pregnant patient with immune-mediated thrombotic thrombocytopenic purpura

Article

作者: Cauchois, Raphael ; Poullin, Pascale ; Kaplanski, Gilles ; Coppo, Paul ; Hertig, Alexandre ; Joly, Bérangère

We report the first case of immune-mediated thrombotic thrombocytopenic purpura (iTTP) successfully treated with recombinant ADAMTS13 (rhADAMTS13) during pregnancy. A 36-year-old woman with a history of severe iTTP and persistently undetectable ADAMTS13 activity despite multiple immunosuppressive therapies, remained relapse free for 10 years. In the 33rd week of pregnancy, she showed the first signs of relapse, whereupon rhADAMTS13 40 IU/kg was administered twice daily. ADAMTS13 activity and platelet count recovered rapidly, allowing a healthy newborn to be delivered safely by cesarean section. No adverse event was observed. rhADAMTS13 could represent an effective, well-tolerated therapeutic alternative for patients with iTTP and clinical or ADAMTS13 relapse. During pregnancy, where plasma exchange or caplacizumab are undesirable and recommendations are uncertain, this strategy could represent a promising therapeutic alternative in selected cases.

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项与阿帕达酶α 相关的新闻（医药）

2026-04-12

·環球通海外醫藥

这19种救命药，日本早就能买到了，中国患者还在等

去年冬天，我接触到一个小细胞肺癌患者的家属。化疗两轮，耐药了。医生说国内能用的方案基本走完了，让他们"做好心理准备"。家属不甘心，到处找。最后发现一个叫塔拉妥单抗的新药——美国批了，日本也批了，临床数据漂亮得吓人：40%的缓解率，中位生存期14个月。但中国没有。他问我，能不能从日本买到。那时候我第一次认真研究了日本PMDA的审批清单，越查越沉默。不是一两个药的问题，而是整整一批——19个近年获批的重磅处方药，日本患者已经在用了，中国要么还在临床，要么连申报都没开始。后来那个患者等到了好消息。今年4月11号，塔拉妥单抗正式获得中国NMPA批准。但更多的人，还在等。这篇文章，就把这份清单摊开给你们看。先看全貌 19个药，两张命运不同的处方我把2023到2026年日本PMDA获批的重点处方药做了个表。每一行背后都是一群真实的患者。 📋 表格说明中国未上市审评/临床中已获批 Leniolisib Joenja ｜罕见免疫缺陷 APDS 🇯🇵 2026.3 🇨🇳 连申报都没交 Palovarotene Sohonos ｜"人体石化症" FOP 🇯🇵 2026.2 🇨🇳 还在准备资料 Garadacimab Andembry ｜遗传性血管水肿 HAE 🇯🇵 2025.2 🇨🇳 审评中 / 优先审评 Sebetralstat Ekterly ｜遗传性血管水肿急救 🇯🇵 2025.12 🇨🇳 没影 Sepiapterin Sephience ｜苯丙酮尿症 PKU 🇯🇵 2025.12 🇨🇳 没影 Avacincaptad pegol Izervay ｜黄斑变性地理萎缩 🇯🇵 2025.9 🇨🇳 还在二期临床 Odevixibat Bylvay ｜婴幼儿胆汁淤积肝病 🇯🇵 2025.9 🇨🇳 桥接研究中 Bempedoic acid Nexletol ｜高胆固醇降脂 🇯🇵 2025.9 🇨🇳 准备申报 Palopegteriparatide Yorvipath ｜甲状旁腺功能减退 🇯🇵 2025.8 🇨🇳 没批 Vornorexant Vorzzz ｜失眠 🇯🇵 2025.8 🇨🇳 二期临床 Sepetaprost Setaneo ｜青光眼 🇯🇵 2025.8 🇨🇳 没影 Atogepant Aquipta ｜偏头痛预防 🇯🇵 2026.2 🇨🇳 在审评 Linzagolix Yselty ｜子宫肌瘤 🇯🇵 2025.12 🇨🇳 三期临床 Aceneuramic acid Acenobel ｜GNE肌病 🇯🇵 2024.3 🇨🇳 急需申报阶段 Apadamtase alfa Adzynma ｜先天性TTP 🇯🇵 2024.3 🇨🇳 没批 Acoramidis Beyonttra ｜心脏淀粉样变 🇯🇵 2025.3 🇨🇳 准备申报 Concizumab Alhemo ｜血友病 🇯🇵 2023.9 🇨🇳 快了，在审 Sotatercept Airwin ｜肺动脉高压 🇯🇵 2025.6 🇨🇳 2026.1 已获批 ✅ Tarlatamab Imdelltra ｜小细胞肺癌 🇯🇵 2025.10 🇨🇳 2026.4 已获批 ✅ 最后两个画了绿勾的，是好消息——中国赶上来了。剩下的17个，还在等。有的等一年，有的等三年，有的不知道要等多久。那些等不起的人 STORY 01 "人体石化症"：全身肌肉慢慢变成骨头先说个你可能从没听过的病——FOP，进行性骨化性纤维发育不良。中国大概有六七百个患者。他们的肌肉、肌腱、韧带会一点一点变成骨头。不是比喻，是真的长出骨头。每一次碰撞、跌倒，甚至一次感冒引发的炎症，都可能触发一轮新的骨化。而且不可逆——长出来的骨头永远不会消失。很多患者到了二三十岁就完全不能动了。最残酷的是，你连手术都做不了。切掉异位骨？身体会在手术创口长出更多的骨头。 💊 Palovarotene（Sohonos） 🇯🇵 日本获批：2026年2月 📊 新发骨化病灶减少：54% 🇨🇳 中国：临床前资料准备阶段不能治愈，但能让"石化"的速度慢下来。对这些患者来说，每减少一块异位骨，就多保住一分活动能力。六七百个人的事，你说少不少？放到14亿人里可以忽略不计。但对每一个家庭来说，那就是百分之百。 STORY 02 一辈子不能吃肉的孩子苯丙酮尿症（PKU），这个病知道的人多一些了。新生儿筛查里经常查的一项。中国大概有十万以上的患者。他们的身体无法正常代谢苯丙氨酸，一旦摄入过多蛋白质，苯丙氨酸就会在血液里堆积，损伤大脑。所以PKU患者从出生起就不能吃正常食物。不能吃肉、不能吃鸡蛋、不能吃豆腐、不能喝牛奶。主食只能吃特制的低蛋白米面——很贵，口感很差。一辈子。之前有个药叫沙丙蝶呤，但只对一部分患者有效，大概四分之一到一半的人能用。 💊 Sepiapterin（Sephience） 🇯🇵 日本获批：2025年12月 📊 血苯丙氨酸水平降低：51.9% 📊 达到安全水平的比例：63.8% ⭐ 关键突破：对沙丙蝶呤无效的患者也管用 🇨🇳 中国：无公开注册进度更关键的是，用了这个药之后，患者可以增加天然蛋白质的摄入。翻译成人话就是：这些孩子可能终于可以吃一口正常的饭了。中国？无公开注册进度。 STORY 03 等不到明天的眼睛地理萎缩，这个名字听起来像地理课，其实是眼科的事。它是晚期干性黄斑变性的表现。视网膜上的感光细胞一块一块地死掉，视野中央出现一个黑洞，而且这个黑洞会越来越大。看不清人脸。看不清药瓶上的字。看不清路。最后什么都看不清。全球大概五百万人有这个问题。中国老龄化加速，患者数量在快速增长。之前全世界没有任何一个获批的药物能治这个。"GA无药可治"是眼科教科书上的标准答案。 💊 Avacincaptad pegol（Izervay） 🇯🇵 日本获批：2025年9月 📊 视力退化速度减慢：35%—40% 💉 给药：每月一次眼内注射 🇨🇳 中国：还在二期临床，获批预计1—2年不能逆转，不能治愈，但能让患者多"看见"几年。对一个七十多岁的老人来说，一到两年意味着什么，不用我说。不只是罕见病的事你可能觉得，上面说的都是罕见病，跟普通人没关系。那说几个你身边可能就有的。 😴 失眠 · 3亿人现有安眠药要么容易上瘾，要么第二天昏昏沉沉。日本去年8月批了 Vorzzz（就是这个名字，来自打呼噜的"Zzz"），新一代机制，起效快，半衰期短，第二天不影响正常工作。 🇨🇳 中国还在二期临床 🤯 偏头痛 · 1.5亿人现有的预防药都要打针。日本今年2月批了 Aquipta（atogepant），口服的，每天一粒，不用打针。 🇨🇳 中国在审评了，但还没批 ❤️🩹 高胆固醇 · 上亿人他汀是主力药，但大概10%—15%的人吃他汀肌肉疼得受不了。日本去年批了 Nexletol，这个药只在肝脏里激活，不走肌肉那条路，完美避开肌肉副作用。 🇨🇳 中国还在准备注册申报 🩺 子宫肌瘤 · 育龄女性25%—30% 月经量大到贫血，很多人最后不得不切子宫。日本去年底批了 Yselty（linzagolix），口服的，能大幅减少出血量，可能帮很多人保住子宫。 🇨🇳 中国还在三期临床这些不是什么天价孤儿药。它们面对的是数以千万计甚至上亿的患者群体。好消息：有些差距正在缩小也不全是坏消息。今年最让人振奋的两件事： ✅ 好消息一 Sotatercept（治肺动脉高压）。日本2025年6月批的，中国NMPA用了快速审评通道，2026年1月就批了。前后不到七个月。 ✅ 好消息二开头说的塔拉妥单抗。日本2025年10月批，中国2026年4月批。半年。这说明NMPA的审评改革是实实在在起了作用的。"第3号公告"推动下，一些重磅品种的审批速度已经追上来了。但这两个是明星品种——一个治癌症，一个治致命性心血管病，社会关注度高，企业推动力强。更多的药，尤其是罕见病领域的，没有那么大的舆论推力，也没有那么大的商业回报去驱动快速审评。它们只能慢慢排队。等不及的人怎么办说到这里，可能有人要问了：既然中国没批，那这些药就完全买不到吗？不是。跨境购药是一个合法存在的通道。简单说就是通过正规的境外持牌药房采购，以个人自用的名义进口。但这条路的门槛不低：你得找到靠谱的渠道，确认药品是正品，处理冷链物流（很多生物制剂需要2-8度保存），还要有专业的用药指导。自己搞，基本搞不定。现在市面上有一些专业的跨境医药服务平台在做这件事。我了解到的几个关键判断标准： 1 看牌照有没有正规的药品经营资质？比如香港卫生署的药品批发牌照，这是目前最被认可的跨境医药合规资质之一。 2 看供应链有没有自己的海外仓？药品从哪里采购？物流用的什么链路？生物制剂的冷链能不能保障？ 3 看服务有没有药师审核处方？有没有用药指导？出了问题有没有售后？ 4 看价格正规渠道的价格一般比美国便宜很多（日本药价通常是美国的十分之一），但比自己飞去日本买贵一些——多出来的部分是物流、合规和服务成本。这些大家可以自己做功课判断。写在最后整理这份清单的时候，我反复想到一句话： "世界上最远的距离不是生与死而是药已经被发明出来了你却用不上。" 这不是药企的错——全球同步上市是不现实的，每个国家都有自己的审评流程和监管逻辑。这也不是NMPA的错——他们确实在改革，速度确实在加快。但对于正在等待的患者和家属来说，政策的改善是以年为单位的，而疾病的进展是以天为单位的。如果这篇文章里的某个药名，恰好是你或你家人正在寻找的—— 去查，去问，去想办法。不要只是等。当然，最重要的一句话还是要说：任何药物都要在专业医生指导下使用。跨境购药解决的是"有没有"的问题，但"该不该用、怎么用"这个问题，只有你的主治医生能回答。 📚 信息来源日本PMDA官网（pmda.go.jp）、中国NMPA药品审评中心（cde.org.cn）、各药企公开披露资料、ClinicalTrials.gov。药品审批状态持续变化，文中信息截至2026年4月，如有更新以各国药监局最新公示为准。 ⚠️ 本文不构成医疗建议。觉得有用？转发给需要的人长按关注「环球通医药」不错过每一个新药资讯

申请上市临床3期优先审批临床结果临床2期

2026-03-08

·信狐药迅

四个国产1类新药获批上市：浙江杭煜索美来昔、轩竹生物吡洛西利、正大天晴TQ05105和先为达伊诺格鲁肽| 新获批(3.2-3.8）

每周药品注册获批数据，分门别类呈现，一目了然。(3.2-3.8）新药上市申请药品名称企业注册分类受理号硫酸索美来昔片浙江杭煜制药有限公司 1 CXHS2500061 吡洛西利片轩竹生物科技股份有限公司 1 CXHS2500051 TQ05105片正大天晴药业集团股份有限公司 1 CXHS2400053 伊诺格鲁肽注射液杭州先为达生物科技股份有限公司 1 CXSS2400141 伊诺格鲁肽注射液杭州先为达生物科技股份有限公司 1 CXSS2400140 新药临床申请药品名称企业注册分类受理号 TQB3205胶囊正大天晴药业集团股份有限公司 1 CXHL2600125 TQB3205胶囊正大天晴药业集团股份有限公司 1 CXHL2600124 ETD-001凝胶无锡奕拓医药科技有限责任公司 1 CXHL2600107 ETD-001凝胶无锡奕拓医药科技有限责任公司 1 CXHL2600106 ETD-001凝胶无锡奕拓医药科技有限责任公司 1 CXHL2600105 GLR2037片甘李药业股份有限公司 1 CXHL2600099 GLR2037片甘李药业股份有限公司 1 CXHL2600098 WGI-0301 浙江海昶生物医药股份有限公司 1 CXHL2600103 注射用TRD221 中国医学科学院药物研究所 1 CXHL2501483 HSK50042片上海海思盛诺医药科技有限公司 1 CXHL2501482 HSK50042片上海海思盛诺医药科技有限公司 1 CXHL2501481 ENC0653软膏轶诺(浙江)药业有限公司 1 CXHL2501457 ENC0653软膏轶诺(浙江)药业有限公司 1 CXHL2501456 ENC0653软膏轶诺(浙江)药业有限公司 1 CXHL2501455 ENC0653软膏轶诺(浙江)药业有限公司 1 CXHL2501454 ENC0653软膏轶诺(浙江)药业有限公司 1 CXHL2501453 SIM0532片上海先纬医药科技有限公司 1 CXHL2501463 SIM0532片上海先纬医药科技有限公司 1 CXHL2501462 HLX97片上海复宏瑞霖生物技术有限公司 1 CXHL2501459 HLX97片上海复宏瑞霖生物技术有限公司 1 CXHL2501458 注射用FZ-P001钠上海复旦张江生物医药股份有限公司 1 CXHL2501449 CMS-D008注射液深圳市康哲生物科技有限公司 1 CXHL2501446 KC1036片北京康辰药业股份有限公司 1 CXHL2501431 KC1036片北京康辰药业股份有限公司 1 CXHL2501430 RX608片苏州润新生物科技有限公司 1 CXHL2501445 RX608片苏州润新生物科技有限公司 1 CXHL2501444 D3S-002片德昇济医药(无锡)有限公司 1 CXHL2501440 D3S-002片德昇济医药(无锡)有限公司 1 CXHL2501439 D3S-002片德昇济医药(无锡)有限公司 1 CXHL2501438 D3S-002片德昇济医药(无锡)有限公司 1 CXHL2501436 D3S-001胶囊德昇济医药(无锡)有限公司 1 CXHL2501435 INT-210胶囊宜坤行健生物医药(上海)有限公司 1 CXHL2501433 INT-210胶囊宜坤行健生物医药(上海)有限公司 1 CXHL2501432 RGT-274-CR胶囊上海齐鲁锐格医药研发有限公司 1 CXHL2501419 RGT-274-CR胶囊上海齐鲁锐格医药研发有限公司 1 CXHL2501418 RGT-274-CR胶囊上海齐鲁锐格医药研发有限公司 1 CXHL2501417 AZD9750 阿斯利康全球研发(中国)有限公司 1 CXHL2501416 AZD9750 阿斯利康全球研发(中国)有限公司 1 CXHL2501415 AZD9750 阿斯利康全球研发(中国)有限公司 1 CXHL2501414 INT-210胶囊宜坤行健生物医药(上海)有限公司 1 CXHL2501428 INT-210胶囊宜坤行健生物医药(上海)有限公司 1 CXHL2501427 RP-0172胶囊砺博(深圳)生物科技有限公司 1 CXHL2501406 RP-0172胶囊砺博(深圳)生物科技有限公司 1 CXHL2501405 RP-0172胶囊砺博(深圳)生物科技有限公司 1 CXHL2501404 注射用PTT-936 北京炎明生物科技有限公司 1 CXHL2501413 MDI-1228_mesylate滴眼液迈英诺医药科技(珠海)有限公司 1 CXHL2501402 MDI-1228_mesylate滴眼液迈英诺医药科技(珠海)有限公司 1 CXHL2501401 注射用替曲朵辛厦门朝阳生物工程有限公司 1 CXHL2501340 GSBR-5746片上海硕迪生物技术有限公司 1 CXHL2501332 GSBR-5746片上海硕迪生物技术有限公司 1 CXHL2501331 GSBR-5746片上海硕迪生物技术有限公司 1 CXHL2501330 GSBR-5746片上海硕迪生物技术有限公司 1 CXHL2501329 BTP4327 江苏诺和必拓新药研发有限公司 2.3 CXHL2501425 盐酸伊立替康脂质体注射液(II) 上海恒瑞医药有限公司 2.4 CXHL2501469 去氧胆酸注射液南京迈诺威医药科技有限公司 2.4 CXHL2501393 发热伴血小板减少综合征灭活疫苗(Vero细胞) 国药中生生物技术研究院有限公司 1.1 CXSL2501069 BG-A3004注射液广州百济神州生物制药有限公司 1 CXSL2600146 EA5注射液皮下制剂山东览屹医药科技有限公司 1 CXSL2600126 BG-A3004注射液广州百济神州生物制药有限公司 1 CXSL2600129 ONC-841注射液北京昂科免疫科技有限公司 1 CXSL2600115 VG801 德康明基医疗科技(上海)有限公司 1 CXSL2600074 JSKN033注射液江苏康宁杰瑞生物制药有限公司 1 CXSL2501135 注射用SG1827 杭州尚健生物技术股份有限公司 1 CXSL2501133 注射用BG-C477 广州百济神州生物制药有限公司 1 CXSL2501131 HLX3901注射液上海复宏瑞霖生物技术有限公司 1 CXSL2501130 注射用BAT8008 百奥泰生物制药股份有限公司 1 CXSL2501127 SHR-3836注射液上海恒瑞医药有限公司 1 CXSL2501118 SHR-3836注射液上海恒瑞医药有限公司 1 CXSL2501117 TQB6457注射液上海正大天晴医药科技开发有限公司 1 CXSL2501122 注射用BL-B01D1 成都百利多特生物药业有限责任公司 1 CXSL2501111 GK01活菌散浙江迈亚塔菌检智能科技有限公司 1 CXSL2501110 注射用BL-B01D1 成都百利多特生物药业有限责任公司 1 CXSL2501115 注射用BL-B01D1 成都百利多特生物药业有限责任公司 1 CXSL2501114 注射用BL-B01D1 成都百利多特生物药业有限责任公司 1 CXSL2501113 注射用BL-B01D1 成都百利多特生物药业有限责任公司 1 CXSL2501112 注射用BL-B01D1 成都百利多特生物药业有限责任公司 1 CXSL2501105 注射用BL-B01D1 成都百利多特生物药业有限责任公司 1 CXSL2501104 注射用BL-B01D1 成都百利多特生物药业有限责任公司 1 CXSL2501102 注射用BL-B01D1 成都百利多特生物药业有限责任公司 1 CXSL2501101 注射用LNF2105 山东新时代药业有限公司 1 CXSL2501107 注射用BL-M11D1 成都百利多特生物药业有限责任公司 1 CXSL2501099 SHR-1819注射液广东恒瑞医药有限公司 1 CXSL2501097 SHR-1905注射液广东恒瑞医药有限公司 1 CXSL2501096 JMT206注射液上海津曼特生物科技有限公司 1 CXSL2501094 注射用IMM0306S 宜明昂科生物医药技术(上海)股份有限公司 1 CXSL2501092 注射用DB-1324 映恩生物制药(苏州)有限公司 1 CXSL2501090 JSKN027注射液江苏康宁杰瑞生物制药有限公司 1 CXSL2501089 AT03-65 泰诚思(上海)生物医药有限公司 1 CXSL2501085 GB19注射液深圳科兴药业有限公司 1 CXSL2501081 靶向BCMA的嵌合抗原受体T细胞注射液深圳普瑞金生物药业股份有限公司 1 CXSL2501059 PA3-17注射液博生吉安科细胞技术有限公司 1 CXSL2501040 GKL-006Allo注射液北京基因启明生物科技有限公司 1 CXSL2501035 脐带血巨核细胞注射液苏州血霁生物科技有限公司 1 CXSL2501033 BPAb002注射液博品泽荣(深圳)生物医药科技有限公司 1 CXSL2501032 注射用BAT1006 百奥泰生物制药股份有限公司 2.4 CXSL2501128 仿制药申请药品名称企业注册分类受理号己酮可可碱缓释片海南皇隆制药股份有限公司 3 CYHS2403772 己酮可可碱注射液国药集团容生制药有限公司 3 CYHS2403651 硝普钠注射液成都瑞尔医药科技有限公司 3 CYHS2403556 盐酸多沙普仑注射液石家庄四药有限公司 3 CYHS2403501 己酮可可碱缓释片江苏慧聚药业股份有限公司 3 CYHS2403327 醋酸钠林格注射液西安京西双鹤药业有限公司 3 CYHS2403272 法莫替丁注射液珠海横琴国研医药科技有限公司 3 CYHS2403065 酮咯酸氨丁三醇注射液广州艾格生物科技有限公司 3 CYHS2403069 甲氨蝶呤片南京泽恒医药技术开发有限公司 3 CYHS2402978 维生素B6注射液国仁健康制药(北京)有限公司 3 CYHS2402833 己酮可可碱缓释片本溪匠成医药科技有限公司 3 CYHS2402832 二羟丙茶碱注射液云南药科院生物医药股份有限公司 3 CYHS2402813 布美他尼注射液四川沃翔生物医药有限公司 3 CYHS2402684 硝酸甘油注射液陕西顿斯制药有限公司 3 CYHS2402667 硝酸甘油注射液陕西顿斯制药有限公司 3 CYHS2402666 依帕司他片焦作市明仁天然药物有限责任公司 3 CYHS2402647 呋塞米注射液江苏润恒制药有限公司 3 CYHS2402642 二氟尼柳片浙江赛默制药有限公司 3 CYHS2402617 注射用左亚叶酸钙石家庄四药有限公司 3 CYHS2402504 己酮可可碱注射液本溪匠成医药科技有限公司 3 CYHS2402334 门冬氨酸钾注射液海韬新药研发(江苏)有限公司 3 CYHS2402191 复方醋酸钠林格注射液安徽丰原药业股份有限公司 3 CYHS2402119 复方醋酸钠林格注射液安徽丰原药业股份有限公司 3 CYHS2402118 己酮可可碱注射液江西泰吉立生物医药科技有限公司 3 CYHS2402024 吸入用盐酸丙卡特罗溶液南京恒道医药科技股份有限公司 3 CYHS2401928 吸入用盐酸丙卡特罗溶液南京恒道医药科技股份有限公司 3 CYHS2401927 叶酸片河北爱普制药有限公司 3 CYHS2401903 复合磷酸氢钾注射液山东华鲁制药有限公司 3 CYHS2401893 氨磺必利口服溶液宏越科技(湖州)有限公司 3 CYHS2401713 腺苷钴胺胶囊浙江昂利康制药股份有限公司 3 CYHS2401689 乙酰半胱氨酸注射液江苏迪赛诺制药有限公司 3 CYHS2401681 阿仑膦酸钠口服溶液山东如至生物医药科技有限公司 3 CYHS2401335 氯硝西泮注射液国药集团国瑞药业有限公司 3 CYHS2401176 盐酸氨溴索滴剂广西维威制药有限公司 3 CYHS2400423 盐酸氨溴索滴剂广西维威制药有限公司 3 CYHS2400422 米诺地尔外用溶液北京诚济制药股份有限公司 3 CYHS2303403 米诺地尔外用溶液北京诚济制药股份有限公司 3 CYHS2303402 氧重庆神洲气体有限公司 4 CYHS2501575 依折麦布片江西施美药业股份有限公司 4 CYHS2404533 比索洛尔氨氯地平片江苏德源药业股份有限公司 4 CYHS2404456 双氯芬酸钠缓释片四川依科制药有限公司 4 CYHS2404346 伏立康唑片天津力生制药股份有限公司 4 CYHS2404240 伏立康唑片天津力生制药股份有限公司 4 CYHS2404239 苯磺酸左氨氯地平片四川新斯顿制药股份有限公司 4 CYHS2404138 盐酸奥布卡因滴眼液齐鲁制药有限公司 4 CYHS2404073 硫酸氨基葡萄糖胶囊广州博济生物医药科技园有限公司 4 CYHS2404047 拉莫三嗪片辰欣药业股份有限公司 4 CYHS2403999 拉莫三嗪片辰欣药业股份有限公司 4 CYHS2403998 盐酸阿莫罗芬搽剂合肥启旸生物医药科技有限公司 4 CYHS2403920 艾拉莫德片江西科伦药业有限公司 4 CYHS2403842 黄体酮软胶囊浙江高跖医药科技股份有限公司 4 CYHS2403813 黄体酮软胶囊浙江高跖医药科技股份有限公司 4 CYHS2403812 枸橼酸钠血滤置换液宁波泰瑞斯科技有限公司 4 CYHS2403725 布洛芬缓释胶囊国大(吉林)制药集团有限公司 4 CYHS2403670 卡维地洛片重庆士立德医药科技有限公司 4 CYHS2403674 达格列净片石家庄市华新药业有限责任公司 4 CYHS2403658 替米沙坦片江苏长江药业有限公司 4 CYHS2403543 非布司他片四川新斯顿制药股份有限公司 4 CYHS2403527 氯雷他定糖浆拜耳医药(上海)有限公司 4 CYHS2403499 氯雷他定糖浆拜耳医药(上海)有限公司 4 CYHS2403498 恩他卡朋片山东新华制药股份有限公司 4 CYHS2403452 硫酸镁钠钾口服用浓溶液长兴制药股份有限公司 4 CYHS2403420 平衡盐溶液(供灌注用) 沈阳兴齐眼药股份有限公司 4 CYHS2403356 比索洛尔氨氯地平片广东方盛健盟药业有限公司 4 CYHS2403336 阿奇霉素干混悬剂北京四环科宝制药股份有限公司 4 CYHS2403308 精氨酸布洛芬颗粒仁合益康汇泽药业河北有限公司 4 CYHS2403232 精氨酸布洛芬颗粒仁合益康汇泽药业河北有限公司 4 CYHS2403231 维生素B12滴眼液成都普什制药有限公司 4 CYHS2403162 青霉素V钾片广东万泰科创药业有限公司 4 CYHS2403137 青霉素V钾片广东万泰科创药业有限公司 4 CYHS2403136 硫酸镁钠钾口服用浓溶液浙江领创优品药业有限公司 4 CYHS2403109 注射用硫酸艾沙康唑内蒙古白医制药股份有限公司 4 CYHS2403092 地奈德洗剂江苏知原药业股份有限公司 4 CYHS2403067 盐酸阿莫罗芬搽剂景时(杭州)药业有限公司 4 CYHS2402882 二甲双胍恩格列净片烟台鲁银药业有限公司 4 CYHS2402875 丙戊酸钠缓释片(I) 四川科瑞德制药股份有限公司 4 CYHS2402703 富马酸伏诺拉生片浙江东亚药业股份有限公司 4 CYHS2402677 富马酸伏诺拉生片浙江东亚药业股份有限公司 4 CYHS2402676 碘普罗胺注射液北京北陆药业股份有限公司 4 CYHS2402660 氯雷他定糖浆浙江普利药业有限公司 4 CYHS2402652 氯雷他定糖浆湖北康源药业有限公司 4 CYHS2402532 氨甲环酸片浙江赛默制药有限公司 4 CYHS2402436 布瑞哌唑片哈尔滨珍宝制药有限公司 4 CYHS2402317 布瑞哌唑片哈尔滨珍宝制药有限公司 4 CYHS2402315 注射用尼可地尔西安力邦联盟医疗科技有限公司 4 CYHS2402183 注射用尼可地尔西安力邦联盟医疗科技有限公司 4 CYHS2402182 注射用尼可地尔西安力邦联盟医疗科技有限公司 4 CYHS2402181 碳酸镧咀嚼片浙江中同药业有限公司 4 CYHS2402126 沙格列汀二甲双胍缓释片山东淄博新达制药有限公司 4 CYHS2401959 阿达帕林凝胶华润三九医药股份有限公司 4 CYHS2401883 注射用尼可地尔山东新华鲁抗医药有限公司 4 CYHS2401820 碳酸司维拉姆片浙江昂利康制药股份有限公司 4 CYHS2401665 氨甲环酸注射液海南爱科制药有限公司 4 CYHS2401035 氨甲环酸注射液海南爱科制药有限公司 4 CYHS2401034 注射用卡非佐米杭州中美华东制药有限公司 4 CYHS2400697 妥布霉素地塞米松滴眼液中山万汉制药有限公司 4 CYHS2400587 德谷胰岛素注射液珠海联邦生物医药有限公司 3.3 CXSS2400110 德谷胰岛素注射液珠海联邦生物医药有限公司 3.3 CXSS2400109 达普司他片安徽宏业药业有限公司 3 CYHL2500235 达普司他片安徽宏业药业有限公司 3 CYHL2500234 达普司他片安徽宏业药业有限公司 3 CYHL2500233 托吡司特片鲁南贝特制药有限公司 3 CYHL2500232 托吡司特片鲁南贝特制药有限公司 3 CYHL2500231 氟[18F]妥西吡注射液杭州亦立医药有限公司 3 CYHL2500226 贝美前列素涂剂南京正科医药股份有限公司 3 CYHL2500228 双丙戊酸钠缓释片山东信谊制药有限公司 3 CYHL2500224 双丙戊酸钠缓释片山东信谊制药有限公司 3 CYHL2500223 茚达特罗莫米松吸入粉雾剂(III) 北京抗创联生物制药技术研究有限公司 4 CYHL2500220 茚达特罗莫米松吸入粉雾剂(II) 北京抗创联生物制药技术研究有限公司 4 CYHL2500219 奥洛他定莫米松鼻喷雾剂长风药业股份有限公司 4 CYHL2500215 奥洛他定莫米松鼻喷雾剂长风药业股份有限公司 4 CYHL2500214 人凝血因子IX 山东泰邦生物制品有限公司 3.2 CXSL2501068 QL2109注射液齐鲁制药有限公司 3.3 CXSL2501120 SYS6053 石药集团巨石生物制药有限公司 3.3 CXSL2501095 IBI3035 信达生物制药(苏州)有限公司 3.3 CXSL2501051 进口申请药品名称企业注册分类受理号盐酸氨酮戊酸己酯软膏光动力治疗系统 ASIERIS MEDITECH (Hong Kong) CO., LIMITED 2.2;2.4 JXHS2400035 玛巴洛沙韦干混悬剂 Roche Pharma (Schweiz) AG 5.1 JXHS2500090 度普利尤单抗注射液 Sanofi Winthrop Industrie 2.2 JXSS2500026 度普利尤单抗注射液 Sanofi Winthrop Industrie 2.2 JXSS2500025 依柯胰岛素司美格鲁肽注射液 Novo Nordisk A/S 2.3 JXSS2400110 依柯胰岛素司美格鲁肽注射液 Novo Nordisk A/S 2.3 JXSS2400109 依柯胰岛素司美格鲁肽注射液 Novo Nordisk A/S 2.3 JXSS2400106 度普利尤单抗注射液 Sanofi Winthrop Industrie 3.1 JXSS2500060 度普利尤单抗注射液 Sanofi Winthrop Industrie 3.1 JXSS2500059 度普利尤单抗注射液 Sanofi Winthrop Industrie 3.1 JXSS2500058 度普利尤单抗注射液 Sanofi Winthrop Industrie 3.1 JXSS2500057 替莫唑胺胶囊 SUN PHARMACEUTICAL INDUSTRIES LTD. 5.2 JYHS2300117 MK-1084片 Merck Sharp & Dohme LLC 1 JXHL2500395 MK-1084片 Merck Sharp & Dohme LLC 1 JXHL2500394 Zorevunersen注射液 Stoke Therapeutics, Inc. 1 JXHL2500393 Zorevunersen注射液 Stoke Therapeutics, Inc. 1 JXHL2500392 DAK539片 Novartis Pharma AG 1 JXHL2500391 DAK539片 Novartis Pharma AG 1 JXHL2500390 AZD5305 AstraZeneca AB 1 JXHL2500389 ACYW群脑膜炎球菌多糖结合疫苗 Sanofi Pasteur Inc. 3.1 JXSL2500237 Frexalimab注射液 Sanofi-Aventis Recherche & Developpement 1 JXSL2500245 注射用MK-2400 Merck Sharp & Dohme LLC 1 JXSL2500244 人源化抗BTN1A1单克隆抗体 STCube, Inc. 1 JXSL2500242 MK-3475A注射液 Merck Sharp & Dohme B.V. 2.2 JXSL2500248 MK-3475A注射液 Merck Sharp & Dohme B.V. 2.2 JXSL2500247 伊奈利珠单抗注射液 Amgen Inc. 2.2 JXSL2500246 TAK-755 Takeda Development Center Americas, Inc. 2.2 JXSL2500241 泰它西普注射液 Vor Biopharma Inc. 2.2;2.1 JXSL2500243 甲苯磺酸妥舒沙星细粒剂 TOWA PHARMACEUTICAL CO., LTD. 5.2 JYHL2500002 中药相关申请药品名称企业注册分类受理号 GPN01020胶囊西安碑林药业股份有限公司 1.1 CXZL2500132 小儿润通糖浆苏州玉森新药开发有限公司 1.1 CXZL2500128 清胆止痒颗粒苏州玉森新药开发有限公司 1.1 CXZL2500126 苓桂术甘颗粒神威药业集团有限公司 3.1 CXZS2500024 真武颗粒康普药业股份有限公司 3.1 CXZS2500007 桃核承气颗粒广东一方制药有限公司 3.1 CXZS2400028 注：橙色字体部分结论为不批准或收到通知件；

上市批准

2026-03-02

·谈医说药

2026年03月02日药品临床试验默示许可

序号受理号药品名称申请人名称适应症注册分类 1 JXSL2500243 泰它西普注射液 Vor Biopharma Inc. 全身型重症肌无力 2.2;2.1 2 CXHL2501419 RGT-274-CR胶囊上海齐鲁锐格医药研发有限公司用于改善成人2型糖尿病（T2DM）患者的血糖控制不佳 1 3 CXHL2501418 RGT-274-CR胶囊上海齐鲁锐格医药研发有限公司用于改善成人2型糖尿病（T2DM）患者的血糖控制不佳 1 4 CXHL2501417 RGT-274-CR胶囊上海齐鲁锐格医药研发有限公司用于改善成人2型糖尿病（T2DM）患者的血糖控制不佳 1 5 CXSL2501099 注射用BL-M11D1 成都百利多特生物药业有限责任公司;四川百利药业有限责任公司用于治疗复发/难治性骨髓增生异常综合征患者 1 6 JXSL2500242 人源化抗BTN1A1单克隆抗体 STCube, Inc. 对奥沙利铂联合伊立替康化疗耐药或不耐受的复发或转移性结直肠癌（mCRC） 1 7 CXSL2501096 SHR-1905注射液广东恒瑞医药有限公司本品联合SHR-1819注射液用于治疗特应性皮炎 1 8 CXSL2501097 SHR-1819注射液广东恒瑞医药有限公司本品联合SHR-1905注射液用于治疗特应性皮炎 1 9 CXHL2501406 RP-0172胶囊砺博（深圳）生物科技有限公司亨廷顿舞蹈病 1 10 CXHL2501405 RP-0172胶囊砺博（深圳）生物科技有限公司亨廷顿舞蹈病 1 11 CXHL2501404 RP-0172胶囊砺博（深圳）生物科技有限公司亨廷顿舞蹈病 1 12 CXSL2501094 JMT206注射液上海津曼特生物科技有限公司肌少症 1 13 JXSL2500241 TAK-755 Takeda Development Center Americas, Inc. 用于治疗急性缺血性卒中成人患者 2.2 14 CXSL2501090 注射用DB-1324 映恩生物制药（苏州）有限公司晚期/转移性胃肠道肿瘤 1 15 CXHL2501402 MDI-1228_mesylate滴眼液迈英诺医药科技（珠海）有限公司过敏性结膜炎 1 16 CXHL2501401 MDI-1228_mesylate滴眼液迈英诺医药科技（珠海）有限公司过敏性结膜炎 1 17 CXSL2501089 JSKN027注射液江苏康宁杰瑞生物制药有限公司晚期恶性实体瘤 1 18 CXSL2501085 AT03-65 泰诚思（上海）生物医药有限公司晚期实体瘤 1 19 CXHL2501393 去氧胆酸注射液南京迈诺威医药科技有限公司用于脂肪瘤的治疗 2.4 20 CXSL2501081 GB19注射液深圳科兴药业有限公司皮肤型红斑狼疮（CLE） 1 21 CXHL2600106 ETD-001凝胶无锡奕拓医药科技有限责任公司病理性瘢痕化学药品:1类 22 CXHL2600105 ETD-001凝胶无锡奕拓医药科技有限责任公司病理性瘢痕化学药品:1类 23 CXHL2600099 GLR2037片甘李药业股份有限公司晚期前列腺癌 1 24 CXHL2600098 GLR2037片甘李药业股份有限公司晚期前列腺癌 1 25 CXHL2600107 ETD-001凝胶无锡奕拓医药科技有限责任公司病理性瘢痕化学药品:1类 26 CXSL2600115 ONC-841注射液北京昂科免疫科技有限公司阿尔茨海默病 1

申请上市临床申请

100 项与阿帕达酶α 相关的药物交易

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外链

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-	-	-	DB15164

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
先天性血栓性血小板减少性紫癜	美国	Takeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc.	2023-11-09

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
急性缺血性卒中	临床2期	美国	Clinigen Clinical Supplies Management	2026-03-18
急性缺血性卒中	临床2期	中国	Clinigen Clinical Supplies Management	2026-03-18
急性缺血性卒中	临床2期	中国	Takeda Development Center Americas, Inc.	2026-03-18
急性缺血性卒中	临床2期	日本	Clinigen Clinical Supplies Management	2026-03-18
急性缺血性卒中	临床2期	日本	Takeda Development Center Americas, Inc.	2026-03-18
急性缺血性卒中	临床2期	比利时	Takeda Development Center Americas, Inc.	2026-03-18
急性缺血性卒中	临床2期	比利时	Clinigen Clinical Supplies Management	2026-03-18
急性缺血性卒中	临床2期	巴西	Clinigen Clinical Supplies Management	2026-03-18
急性缺血性卒中	临床2期	巴西	Takeda Development Center Americas, Inc.	2026-03-18
急性缺血性卒中	临床2期	法国	Takeda Development Center Americas, Inc.	2026-03-18

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临床结果

适应症

分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03393975 (ASH2025)	临床3期	先天性血栓性血小板减少性紫癜	48	rADAMTS13	窪餘醖襯鹽襯製蓋顧鑰(齋齋襯選鹽壓鏇簾餘構) = 遞衊襯醖遞襯繭顧獵觸膚鬱製淵廠繭艱餘廠鏇 (齋廠餘艱願觸鹽齋衊鏇 ) 更多	积极	2025-12-06
				PBT	積窪餘憲衊壓餘繭觸構(廠膚鹹遞繭築蓋夢鑰鹽) = 壓糧夢網鏇鬱憲淵襯鹽範窪廠蓋夢願鹽積壓築 (夢簾憲製糧願範範鹹簾 ) 更多
NCT03393975 (phase 3, ASH2024)	临床3期	先天性血栓性血小板减少性紫癜 ADAMTS13 enzyme \| VWF total protein antigen \| VWF activity	36	rADAMTS13	鹹醖鹹構繭顧蓋夢膚積(襯糧鏇鹹齋壓獵顧範餘) = 鹹蓋糧構憲鬱鬱顧蓋醖築鬱願餘範餘簾網鏇鑰 (獵鑰顧顧鑰糧鏇獵衊膚, -29.5 ~ to 2.4)	积极	2024-12-09
				Plasma-based therapies (PBT)	鹹醖鹹構繭顧蓋夢膚積(襯糧鏇鹹齋壓獵顧範餘) = 遞壓製憲積膚鹹艱艱觸築鬱願餘範餘簾網鏇鑰 (獵鑰顧顧鑰糧鏇獵衊膚, -13.3 ~ 3.5)
ASH2024	-	血栓性血小板减少性紫癜	14	Apadamtase alfa	襯繭壓淵齋範壓蓋遞憲(夢糧衊築顧鑰鹹顧淵夢) = 廠廠顧蓋觸鹽襯製壓積繭艱鑰餘範壓築餘鹽淵 (夢觸觸鹹觸鹽膚鏇鏇顧 )	积极	2024-12-07
NCT03393975 (Pubmed \| N Engl J Med) 人工标引	临床3期	先天性血栓性血小板减少性紫癜 ADAMTS13	32	Recombinant ADAMTS13	糧願製鹹網糧構製顧襯(壓鏇廠衊觸願鏇獵衊蓋) = 廠窪鬱鏇糧製願糧膚觸願鹹構窪選鹹鬱憲顧鹽 (糧顧獵糧艱壓膚鏇蓋繭 ) 更多	积极	2024-05-02
				Standard Therapy (plasma-derived products)	糧願製鹹網糧構製顧襯(壓鏇廠衊觸願鏇獵衊蓋) = 壓淵餘糧遞醖觸鬱憲夢願鹹構窪選鹹鬱憲顧鹽 (糧顧獵糧艱壓膚鏇蓋繭 ) 更多
NCT03997760 (RAISE, CTgov)	临床1期	镰状细胞血症	19	Placebo	積憲窪觸獵餘繭製鹽鑰 = 襯遞夢壓鑰顧廠糧選餘選範醖衊蓋艱糧製鹹艱 (膚鏇蓋糧襯壓壓艱繭獵, 獵鬱鏇鏇積繭簾齋廠遞 ~ 夢醖範繭繭夢襯襯觸窪) 更多	-	2024-04-23
NCT03997760 (ASH2023)	临床1期	镰状细胞血症	19	rADAMTS13	夢繭構餘顧構糧醖範窪(選夢襯簾窪淵築製夢構) = 製鹽構範憲糧憲鹽鹹鑰壓構鬱觸襯壓鹹淵選鹹 (壓簾衊繭鑰繭壓製艱襯 ) 更多	积极	2023-12-09
FDA 人工标引	N/A	先天性血栓性血小板减少性紫癜	86	ADZYNMA	觸獵醖艱衊蓋夢觸餘顧(憲獵衊選淵鬱齋襯構糧) = 廠顧繭構觸醖顧壓築蓋廠顧膚齋鬱鹽醖簾獵築 (鑰糧餘鏇憲淵窪鹽繭構 ) 更多	积极	2023-11-09
				Plasma-Based Therapies	觸獵醖艱衊蓋夢觸餘顧(憲獵衊選淵鬱齋襯構糧) = 積憲艱齋蓋簾廠淵餘構廠顧膚齋鬱鹽醖簾獵築 (鑰糧餘鏇憲淵窪鹽繭構, 0.304) 更多
NCT03922308 (EHA2023)	临床2期	获得性血栓性血小板减少性紫癜	28	Placebo	構觸衊鬱醖廠廠網餘糧(積鬱蓋遞艱壓築積夢簾) = 鹹構廠淵願糧糧襯齋窪廠觸醖膚鏇衊觸遞糧觸 (願襯淵壓蓋簾衊蓋觸顧 )	-	2023-06-08
				rADAMTS13 40 IU/kg IV	構觸衊鬱醖廠廠網餘糧(積鬱蓋遞艱壓築積夢簾) = 蓋襯鹽餘鏇簾淵範糧築廠觸醖膚鏇衊觸遞糧觸 (願襯淵壓蓋簾衊蓋觸顧 )
NCT03922308 (SOAR-HI, CTgov)	临床2期	获得性血栓性血小板减少性紫癜	28	Placebo (Standard of Care (SoC) + Placebo)	壓糧網鹽鹹鏇蓋鬱襯構(鏇構鬱鹹衊醖鑰鑰築鑰) = 衊範襯醖夢簾蓋廠醖鹹壓選鏇膚衊鑰餘艱鬱鹽 (製獵鏇獵鬱鹽鹽糧獵鏇, 0.19247) 更多	-	2022-12-01
				Placebo+SHP655 (SoC + SHP655 + Placebo)	壓糧網鹽鹹鏇蓋鬱襯構(鏇構鬱鹹衊醖鑰鑰築鑰) = 艱觸鹹願蓋鬱願蓋蓋憲壓選鏇膚衊鑰餘艱鬱鹽 (製獵鏇獵鬱鹽鹽糧獵鏇, NA) 更多