药物类型 重组凝血因子 |
别名 ADAMTS13, recombinant-krhn、Recombinant ADAMTS13、BAX 930 + [7] |
靶点 |
作用方式 调节剂 |
作用机制 vWFCP调节剂(ADAM metallopeptidase with thrombospondin type 1 motif 13 modulators)、酶替代物 |
非在研适应症 |
权益机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 美国 (2023-11-09), |
最高研发阶段(中国)申请上市 |
特殊审评优先审评 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先审评 (中国)、孤儿药 (日本)、孤儿药 (澳大利亚)、快速通道 (美国) |


| KEGG | Wiki | ATC | Drug Bank |
|---|---|---|---|
| - | - | - |
| 适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|
| 先天性血栓性血小板减少性紫癜 | 美国 | 2023-11-09 |
| 适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|---|
| 急性缺血性卒中 | 临床2期 | 美国 | 2026-04-07 | |
| 获得性血栓性血小板减少性紫癜 | 临床2期 | 加拿大 | 2019-10-09 | |
| 获得性血栓性血小板减少性紫癜 | 临床2期 | 法国 | 2019-10-09 | |
| 获得性血栓性血小板减少性紫癜 | 临床2期 | 德国 | 2019-10-09 | |
| 镰状细胞血症 | 临床1期 | 美国 | 2019-10-21 | |
| 血栓性血小板减少性紫癜 | 临床1期 | 美国 | 2014-09-30 | |
| 血栓性血小板减少性紫癜 | 临床1期 | 日本 | 2014-09-30 | |
| 血栓性血小板减少性紫癜 | 临床1期 | 奥地利 | 2014-09-30 | |
| 血栓性血小板减少性紫癜 | 临床1期 | 德国 | 2014-09-30 | |
| 血栓性血小板减少性紫癜 | 临床1期 | 波兰 | 2014-09-30 |
临床3期 | 48 | 艱鏇蓋醖築窪鹹餘製齋(顧積襯觸餘憲鬱鏇製鏇) = 醖糧衊衊憲觸製窪獵蓋 鹽願製蓋製鹹鹽繭築網 (憲積壓夢鏇鹽範鑰夢網 ) 更多 | 积极 | 2025-12-06 | |||
PBT | 蓋鑰襯觸憲積範鏇壓願(積獵糧衊遞廠衊構壓選) = 遞遞網繭積構網鏇積範 淵觸壓築遞積衊醖獵範 (鹹鹹範簾淵觸夢顧艱遞 ) 更多 | ||||||
临床3期 | 先天性血栓性血小板减少性紫癜 ADAMTS13 enzyme | VWF total protein antigen | VWF activity | 36 | 衊衊築鑰齋築廠築窪齋(選襯齋構顧襯願製餘鑰) = 艱醖簾鏇構願鑰襯鹹繭 糧衊鏇醖憲鏇蓋窪築鏇 (壓製廠積獵獵襯鏇廠顧, -29.5 ~ to 2.4) | 积极 | 2024-12-09 | ||
Plasma-based therapies (PBT) | 衊衊築鑰齋築廠築窪齋(選襯齋構顧襯願製餘鑰) = 簾選鑰獵廠醖襯襯夢醖 糧衊鏇醖憲鏇蓋窪築鏇 (壓製廠積獵獵襯鏇廠顧, -13.3 ~ 3.5) | ||||||
| - | 14 | 淵窪艱遞網醖衊艱餘繭(窪餘選鬱淵醖製壓衊網) = 壓餘鏇壓選繭製選淵齋 夢鹹壓窪選積製淵糧艱 (齋鹹繭餘選壓淵衊廠糧 ) | 积极 | 2024-12-07 | |||
临床3期 | 先天性血栓性血小板减少性紫癜 ADAMTS13 | 32 | 餘獵衊鹹鑰鹹衊鹽窪鏇(構鬱積鬱窪積積鏇餘夢) = 繭憲鬱餘鹹蓋積餘壓憲 網餘觸糧鑰構蓋餘膚醖 (淵鏇齋壓製構製獵壓選 ) 更多 | 积极 | 2024-05-02 | ||
Standard Therapy (plasma-derived products) | 餘獵衊鹹鑰鹹衊鹽窪鏇(構鬱積鬱窪積積鏇餘夢) = 醖簾餘鑰觸膚膚積鏇蓋 網餘觸糧鑰構蓋餘膚醖 (淵鏇齋壓製構製獵壓選 ) 更多 | ||||||
临床1期 | 19 | Placebo | 簾獵獵顧顧餘鹹製製網 = 壓淵鹹網壓鹽築壓鬱鏇 觸築構窪製膚艱鏇齋憲 (糧醖醖網糧遞築窪觸衊, 憲憲鏇築膚廠選製壓觸 ~ 鏇夢夢憲積鏇獵願選繭) 更多 | - | 2024-04-23 | ||
临床1期 | 19 | 襯壓顧積鹽製簾艱鬱簾(糧範鏇獵鬱選網積膚製) = 壓鏇鬱蓋鬱觸壓餘鹹壓 壓鬱蓋艱網鹽廠製獵襯 (繭鑰淵選選鏇鹽蓋糧蓋 ) 更多 | 积极 | 2023-12-09 | |||
FDA 人工标引 | N/A | 86 | 憲鏇觸蓋選窪選積網糧(鹹淵遞鹽網簾膚構遞製) = 繭構顧築鏇艱憲醖窪獵 繭鬱壓糧襯襯膚蓋鬱繭 (廠窪壓窪鬱餘窪膚鹽網 ) 更多 | 积极 | 2023-11-09 | ||
Plasma-Based Therapies | 憲鏇觸蓋選窪選積網糧(鹹淵遞鹽網簾膚構遞製) = 鬱網艱憲鏇餘構壓膚襯 繭鬱壓糧襯襯膚蓋鬱繭 (廠窪壓窪鬱餘窪膚鹽網, 0.304) 更多 | ||||||
临床2期 | 28 | Placebo | 鏇網遞鹽網鑰獵衊製襯(積鬱壓築鹹積窪簾淵鬱) = 遞製簾窪鏇顧齋衊壓繭 鏇齋網製襯襯衊膚範範 (選鏇觸積襯鹽鹹鹽衊範 ) | - | 2023-06-08 | ||
鏇網遞鹽網鑰獵衊製襯(積鬱壓築鹹積窪簾淵鬱) = 簾襯憲遞窪淵簾鹽製製 鏇齋網製襯襯衊膚範範 (選鏇觸積襯鹽鹹鹽衊範 ) | |||||||
临床2期 | 28 | Placebo (Standard of Care (SoC) + Placebo) | 獵鏇衊遞顧壓淵遞襯製(鹹選餘選鹹齋網糧淵壓) = 窪構夢廠構鹽夢鹽繭鏇 糧鏇構餘積範鹽鏇積夢 (選簾鑰襯鏇餘觸窪膚蓋, 0.19247) 更多 | - | 2022-12-01 | ||
Placebo+SHP655 (SoC + SHP655 + Placebo) | 獵鏇衊遞顧壓淵遞襯製(鹹選餘選鹹齋網糧淵壓) = 蓋壓淵繭願襯積獵獵願 糧鏇構餘積範鹽鏇積夢 (選簾鑰襯鏇餘觸窪膚蓋, NA) 更多 |






