Acute ischemic stroke (AIS) is a medical emergency that happens because of a sudden stop of blood flow to a part of the brain. This happens when a blood clot forms within the vessel (known as thrombotic occlusion) or a clot originating from somewhere else blocks a blood vessel (known as embolic occlusion). Strokes can cause serious health problems, death, and affect one's quality of life. To reduce long-term damage, it is important to restore blood flow to the brain as soon as possible.
The main aim of this study is to check how safe TAK-755 is, and how well adults with AIS tolerate it. Other aims are to check how well TAK-755 helps participants to manage their everyday activities and to understand whether it helps reduce the seriousness of their stroke symptoms when compared to placebo. A placebo looks like TAK-755, but does not have any medicine in it, to make sure participants do not know which treatment they are taking.
The participants will receive TAK-755 or placebo once; afterwards, their health will be monitored for about 3 months (90 days). All participants, regardless of their assignment to either TAK-755 or placebo, will receive the usual treatment for AIS as per the hospital's normal practice.

开始日期2026-04-07

申办/合作机构

Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.

NCT06441578

/ RecruitingN/A

Special Drug Use Surveillance of ADZYNMA Intravenous 1500 (All-Case Investigation)

This study is a survey in Japan of recombinant ADAMTS13 used to treat or to prevent participants with congenital thrombotic thrombocytopenic purpura (cTTP). The study sponsor will not be involved in how the participants are treated but will provide instructions on how the clinics will record what happens during the study.
The main aim of the study is to check for side effects related from recombinant ADAMTS13 and to check if recombinant ADAMTS13 improves or prevents cTTP.
During the study, participants with cTTP will take recombinant ADAMTS13 intravenous injection according to their clinic's standard practice. The study doctors will check for side effects from recombinant ADAMTS13 for 18 months.

开始日期2024-05-30

申办/合作机构

Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.

NCT05714969

/ Completed临床2期

A Phase 2b, Multicenter, Randomized, Double-blind Study of Safety and Efficacy of TAK-755 (rADAMTS13) With Minimal to No Plasma Exchange (PEX) in the Treatment of Immune-mediated Thrombotic Thrombocytopenic Purpura (iTTP)

This is a study of TAK-755 in adults with immune-mediated thrombotic thrombocytopenic purpura (iTTP). The main aim of this study is to determine the percentage of participants with a clinical (Part 1) or platelet (Part 2) response without plasma exchange during the study. Participants who have an acute attack of iTTP will receive TAK-755 and immunosuppressive therapy during their stay at the hospital until they achieve a clinical response in Part 1 or platelet response in Part 2. Participants will also be treated with TAK-755 for an additional time of up to 6 weeks after the acute phase. In total, participants will stay in the study for approximately 3 months.

开始日期2023-07-21

申办/合作机构

Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.

[+1]

100 项与阿帕达酶α/辛奈达酶α 相关的临床结果

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100 项与阿帕达酶α/辛奈达酶α 相关的转化医学

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100 项与阿帕达酶α/辛奈达酶α 相关的专利（医药）

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101

项与阿帕达酶α/辛奈达酶α 相关的文献（医药）

2026-05-28·BLOOD

Thrombotic thrombocytopenic purpura: celebrating 25 years of ADAMTS13

Review

作者: Carter, Matthew A. ; Subhan, Maryam ; Scully, Marie

Abstract:

Thrombotic thrombocytopenic purpura (TTP) was first described just over a century ago, and it is now 25 years since the identification of ADAMTS13 as the enzyme deficient in both antibody-mediated immune TTP (iTTP) and congenital TTP (cTTP). The discovery of ADAMTS13 has been fundamental to the vast improvement seen in TTP outcomes. Understanding the interaction between ADAMTS13, platelets, and von Willebrand factor led to the development of clinical ADAMTS13 assays, and therefore quicker and accurate diagnosis, but also, critically, to novel therapies and monitoring of treatment. Landmark additions to iTTP therapy have included anti-CD20 treatment with rituximab, in both the acute and elective settings, and the use of the nanobody caplacizumab in acute TTP. In cTTP, the use of ADAMTS13 replacement is playing a role in reducing end-organ damage and morbidity, with recombinant ADAMTS13 (rADAMTS13) now representing the gold standard for cTTP. The ability to measure response to treatment by monitoring ADAMTS13 activity has underpinned these treatment advances, and allowed clinicians to tailor immunosuppressive treatment for iTTP and rADAMTS13 dosing in cTTP. Looking forward, there are many avenues for future development, with potential expansion of rADAMTS13 to treat iTTP, new, quicker assays to improve diagnosis, monitoring, and immunomodulatory therapeutic advancement, all underpinned by ADAMTS13. Future endeavors for the role of ADAMTS13 in other thrombotic indications open further exciting opportunities.

2026-03-10·Blood Advances

Optimizing ADAMTS13 prophylaxis to reduce relapse and organ failure in congenital thrombotic thrombocytopenic purpura

Article

作者: Joly, Bérangère S. ; Jacobs, Frédéric ; Kwon, Theresa ; Parquet, Nathalie ; Bouzid, Raïda ; Provôt, François ; Saheb, Samir ; Joseph, Adrien ; Vigneau, Cécile ; Laurent, Gilardin ; Barbay, Virginie ; Zunic, Patricia ; Servais, Aude ; Simon, Ville ; Joly, Bérangère ; Benhamou, Ygal ; Provôt, Françoi ; Gouge-Biebuyck, Nathalie ; Ulrich, Marc ; Ronchetti, Anne-Marie ; Grangé, Steven ; Wynckel, Alain ; Ojeda Uribe, Mario ; Pouteil-Noble, Claire ; Chatelet, Valérie ; Delmas, Yahsou ; Stépanian, Alain ; Perez, Pierre ; Barbet, Christelle ; Coindre, Jean-Philippe ; Azoulay, Elie ; Sellier-Leclerc, Anne-Laure ; Dossier, Antoine ; Dossier, Claire ; Frémeaux-Bacchi, Véronique ; Marie, Manon ; Chauveau, Dominique ; Boisseau, Pierre ; Ribes, David ; Guidet, Bertrand ; Presne, Claire ; Choukroun, Gabriel ; Martis, Nihal ; Veyradier, Agnès ; Le Quintrec, Moglie ; Benoît, Suzon ; Kaplanski, Gilles ; Le Guern, Véronique ; Hertig, Alexandre ; Pène, Frédéric ; Moulin, Bruno ; Virginie, Rieu ; Poullin, Pascale ; Seguin, Amélie ; Tsatsaris, Vassilis ; Coppo, Paul ; Laurent, Mesnard ; Rebibou, Jean-Michel ; Celia, Salanoubat ; Arnaud, Jaccard ; Kanouni, Tarik ; Harambat, Jérôme ; Veyradier, Agnè ; Krummel, Thierry ; Galicier, Lionel ; Charvet-Rumpler, Anne ; Ducheyron, Damien ; Boyer, Olivia ; Kwon, Thérésa ; Augusto, Jean-François ; Moranne, Olivier ; Halimi, Jean-Michel ; Antoine, Neel

Abstract:

Congenital thrombotic thrombocytopenic purpura (cTTP) is caused by a severe inherited ADAMTS13 (a disintegrin and metalloprotease with thrombospondin type 1 motif, member 13) deficiency. Although acute episodes are life-threatening, long-term burden of ischemic complications, and effectiveness of prophylactic strategies remain underexplored. We conducted a 25-year national, multicenter study of 88 patients with cTTP enrolled in the French Thrombotic Microangiopathy registry. Patients were stratified by age and clinical context at disease onset: pediatric (n = 42), pregnancy (n = 33), and adult onset (n = 13). Clinical features, genotypes, treatment regimens, and long-term ischemic outcomes were analyzed. Pediatric patients exhibited early-onset disease (median age at diagnosis, 2 years [interquartile range, 0-13]) with recurrent episodes and a high burden of neurological complications. In patients with pregnancy-onset disease, no relapses were observed outside pregnancy. Adult-onset patients, typically diagnosed aged >50 years, showed prevalent cardiovascular disease, stroke, and kidney injury. Mental health disorders were common across all groups. Despite long-term plasma prophylaxis, organ dysfunction persisted, particularly in pediatric- and adult-onset groups. In pregnancy-onset cTTP, tailored midterm prophylaxis during pregnancy reduced maternal and fetal complications. Thirty-nine patients received recombinant human ADAMTS13 (rhADAMTS13) prophylaxis (median follow-up, 5 months [interquartile range, 6-17]). Prophylactic treatment significantly improved relapse-free survival, with a comparable outcome using intensive plasma-derived products and rhADAMTS13 in pediatric-onset cases, although adverse events were more prevalent using plasma therapy. Our findings highlight the clinical and genetic heterogeneity of cTTP and the burden of organ dysfunction. Intensive prophylaxis improves relapse-free survival. rhADAMTS13 represents a safe and promising first-line option that should help reduce long-term organ damage and improve quality of life.

2026-02-01·JOURNAL OF THROMBOSIS AND HAEMOSTASIS

Microthrombi growth in ADAMTS13 deficiency exacerbates inflammatory bowel disease via mucosal and endothelial dysfunction

Article

作者: Suzuki, Yuko ; Urano, Tetsumei ; Kokame, Koichi ; Honkura, Naoki ; Kurachi, Kiyotaka ; Takeuchi, Hiroya ; Sugimoto, Ken ; Sakata, Mayu ; Tatsuta, Kyota ; Morooka, Nanami

BACKGROUND:

Ulcerative colitis (UC) is a chronic inflammatory bowel disease characterized by mucosal inflammation and ulceration. While von Willebrand factor, typically cleaved by ADAMTS13 from ultralarge multimers into smaller fragments, has been found to accumulate in the inflamed lesions of the ADAMTS13-deficient colitis model, the association between aberrant thrombus formation in lesional microvessels and colitis exacerbation remains unclear.

OBJECTIVES:

We investigated potential linkages between microthrombus formation and colitis progression.

METHODS:

Plasma and inflamed colonic tissues from patients with UC were analyzed. We employed intravital multiphoton microscopy to reveal the real-time structural dynamics of the mucus layer and mucosal vasculature at single-cell spatial resolution in a dextran sulfate sodium-induced colitis model of wild-type and ADAMTS13-deficient green fluorescent protein-expressing mice.

RESULTS:

Patients with UC exhibited significantly reduced plasma ADAMTS13 activity and excessive von Willebrand factor deposition in inflamed colonic tissues. In dextran sulfate sodium-induced colitis mice, ADAMTS13 deficiency showed heightened disease activity and increased mucosal erosion in histochemical analysis compared with wild-type mice. A novel methodology appraised colonic mucus barrier integrity by visualizing fluorescent dextran penetration from the colonic lumen to crypts. ADAMTS13 deficiency accelerated mucus layer disruption, leukocyte recruitment, and microthrombus formation, particularly in periepithelium regions. Vessel-specific analyses demonstrated that obstructive microthrombi were most prominent in the mucosal layer, contributing to local ischemia and mucosal erosion. Recombinant human ADAMTS13 alleviated microthrombus formation, improved mucosal integrity, and mitigated colitis severity in both wild-type and ADAMTS13-deficient mice.

CONCLUSION:

Advanced intravital imaging analysis revealed that obstructive thrombi formed in mucosal vessels due to impaired ADAMTS13 activity were essential for colitis severity.

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项与阿帕达酶α/辛奈达酶α 相关的新闻（医药）

2026-06-29

·远方生命科学

前沿速递 | 中国首个！这种死亡率超90%的罕见病，终于等到了救命药

2026年6月22日，国家药品监督管理局（NMPA）正式批准注射用阿帕达酶α辛奈达酶α（商品名：安则通®）上市。这是中国首个、也是目前唯一获批的重组ADAMTS13药物，为先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）患者带来了全新的治疗选择。什么是cTTP？一种被低估的致命罕见病 cTTP全称为先天性血栓性血小板减少性紫癜，是一种由ADAMTS13基因突变引发的极其罕见的血栓性微血管疾病。患者体内缺乏ADAMTS13酶，导致血管性血友病因子（vWF）多聚体在血液中异常积累，形成微血栓，引发血小板减少、溶血性贫血和多器官损伤。几个关键数字： TTP年发病率仅为每百万人口2~6例，其中cTTP约占5% 急性发作期若不及时治疗，死亡率超过90% cTTP已被纳入我国《第二批罕见病目录》这种疾病的发病年龄跨度很大，从幼儿期到成年、妊娠期都可能首次出现。日常症状隐匿，容易被忽视——偶发头痛、健忘、皮肤瘀斑、腹痛、腹泻等。但一旦进入急性发作期，患者会出现极度乏力、意识混乱、呼吸急促、皮肤或眼白发黄、尿色加深等危急症状，必须立即就医。传统治疗的困境：血浆疗法的局限性 cTTP患者需要终身治疗。传统上，治疗主要依赖新鲜冰冻血浆输注或血浆置换，通过补充外源性ADAMTS13来控制疾病。但血浆治疗存在明显局限：对比维度传统血浆治疗阿帕达酶α辛奈达酶α ADAMTS13酶活性恢复仅19%101% 急性TTP事件（预防期）发生1例0例血小板减少事件基准降低60% 来源异体供血重组蛋白感染/过敏风险存在显著降低数据来源：NEJM 2024;390:1584-1596 血浆治疗不仅酶活性恢复有限，还面临血源紧张、感染风险、过敏反应等问题，患者的长期管理需求难以得到充分满足。安则通®：从"被动救治"到"主动预防" 注射用阿帕达酶α辛奈达酶α是一款重组ADAMTS13蛋白药物，由武田制药研发。它的核心机制很简单：直接补充患者体内缺乏的ADAMTS13酶，从根源上纠正致病机制。关键临床数据（III期研究）：预防性治疗期间，未发生任何急性TTP事件患者ADAMTS13活性恢复至正常水平的101% 血小板减少事件发生率较血浆治疗降低60% 不良事件多为轻中度，最常见的是头痛、腹泻、头晕等这项III期研究结果于2024年5月发表在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上，为cTTP的精准治疗提供了高质量的循证依据。更值得关注的是，该药获批的适应症覆盖按需治疗和预防性治疗两种场景：按需治疗：应对急性发作预防治疗：长期规律用药，降低急性发病风险这意味着cTTP的诊疗模式将从"急性发作再抢救"转向"长期稳定管理"，真正实现"可防可控"。全球布局：已在美国、欧盟、日本获批阿帕达酶α辛奈达酶α并非新药，而是经过国际市场验证的创新疗法： 2023年11月：获美国FDA批准，成为首款获批的cTTP酶替代疗法 2024年8月：获欧盟委员会批准 2026年6月：获中国NMPA批准该药曾获FDA快速通道资格、孤儿药资格和优先审评资格，体现了监管机构对其临床价值的认可。对患者意味着什么？对于cTTP患者和家庭来说，这次获批意义重大： 1. 病因治疗，而非单纯控制症状传统血浆治疗只能部分补充酶活性，而安则通®能将ADAMTS13活性恢复至正常水平，从根源上减少微血栓形成。 2. 预防性治疗成为可能长期规律用药可降低急性发作风险，减少器官损伤，改善生活质量。 3. 儿童患者同样受益该药获批适用于儿童和成人患者，为婴幼儿cTTP患者提供了重要的治疗选择。北京儿童医院血液病专家指出，该药有助于提升对cTTP早期识别和干预策略的认识。 4. 安全性更可控作为重组蛋白药物，避免了异体血浆带来的感染和过敏风险。写在最后 cTTP是一种极其凶险的罕见病，患者和家庭长期承受着巨大的身心压力。安则通®的获批，让中国cTTP患者终于拥有了与国际同步的病因靶向治疗选择。从2023年美国FDA批准，到2026年中国NMPA批准，这个"全球首创"药物进入中国市场的速度，也体现了我国罕见病审评审批效率的提升。希望未来能有更多创新疗法加速进入中国，让每一位罕见病患者都能"有药可用、用得起药"。 📌 温馨提示： cTTP属于罕见病，确诊和治疗都需要在专业血液科医生的指导下进行。如果您或家人有相关症状，建议尽早到正规医院血液科就诊。本文仅供健康科普，不构成诊疗建议。参考资料：国家药品监督管理局药品批准证明文件送达信息，2026年6月22日 Scully M, et al. Recombinant ADAMTS13 in Congenital Thrombotic Thrombocytopenic Purpura. N Engl J Med. 2024;390:1584-1596. 中华医学会血液学分会. 血栓性血小板减少性紫癜诊断与治疗中国指南(2022年版) 武田中国官方新闻稿，2026年6月23日

2026-06-29

·医药健闻

跨国药企在中国 | 西门子医疗、赛诺菲、诺和诺德、瑞孚迪、拜耳、萌蒂制药、卫材、礼来、GSK、武田、阿斯利康、强生、默沙东等新动态

跨国药企在中国重点资讯文 | 苏丁企业动态西门子医疗西门子医疗今年首次参展中国国际供应链促进博览会（链博会），以“智链健康·共创新境”为主题，集中展示了其6大研发生产基地布局、国产高端医疗装备创新、全方位绿色可持续发展等领域的丰硕成果。公司已构建起供应链本土化率超80%的完整价值链，拥有6大研发生产基地，累计150余款产品实现国产并出口全球150多个国家和地区。链博会首日，西门子医疗无锡研发生产基地与无锡国家高新技术产业开发区管理委员会签署投资合作协议，宣布将进一步加大在无锡的投资，未来两年内扩建全新产线，五年内稳步扩大生产规模。西门子医疗上海研发生产基地还与宝山钢铁股份有限公司签署技术创新合作协议。西门子医疗国产宽体光子计数CT NAEOTOM Alpha.Prime亮相。赛诺菲赛诺菲以“链接中国·共创健康新生态”为主题亮相链博会健康生活链展区，通过“健康中国价值链”、“科研突破创新链”、“数启未来智造链”及“公共卫生守护链”四大展示空间，系统呈现公司在中国的本土端到端价值链能力。在生产制造端，总投资约10亿欧元、创下公司在华单笔投资纪录的北京胰岛素原料药生产基地于今年初正式开工。未来，新基地将通过引入实时数据分析与AI自动化技术加速生产转型，并与现有的北京、深圳、杭州三地生产基地形成高度协同。在研发创新端，随着位于成都的首个中国创新与运营中心正式启用及上海中国研发中心完成战略升级，未来赛诺菲全球约1/3的新研究项目将在中国开展，并确保中国参与90%以上的全球同步开发项目。诺和诺德诺和诺德连续四年赴约链博会，全方位展示在华全产业链战略布局，以及在全周期、全链条生态共建方面的最新成果。诺和诺德正式成立糖尿病药械（CGM）联盟，与硅基传感、微泰医疗、欧态科技签署框架合作备忘录，推动创新降糖药物+创新动态血糖监测联合应用的落地；与蚂蚁健康签署合作备忘录，共探共建全链路AI慢病管理数字化生态；携手国药物流，共同见证了区域分销中心（RDC）项目全面运行的里程碑时刻。瑞孚迪第七届跨国公司领导人青岛峰会在青岛举行，瑞孚迪连续三年参加。峰会期间，瑞孚迪副总裁及大中华区总经理刘疆受邀出席“乐享山海福地智联活力湾区”——“中国康湾”建设场景对接会并发表主题演讲。目前，瑞孚迪已在山东落地多项合作：瑞孚迪与本土高校、科研机构共建创新平台，支持基础研究与应用转化；与傲辰科技、青岛高新区共同打造“生命科学智能智造基地”已正式启用；瑞孚迪专注于新生儿筛查、产前筛查与感染诊断等核心环节，助力出生缺陷防控与公共卫生筛查体系建设，并与济南市妇幼保健院、青岛市妇幼保健院等区域核心医疗机构建立长期合作，积极参与行业标准与规范建设。拜耳6月25日，鄂尔多斯市花粉症患者抗过敏药物公益援助项目正式启动。该项目由拜耳提供药品和资金公益支持。根据项目规划，鄂尔多斯市卫生健康委员会将统筹项目的具体落地执行，通过指定辖区内公立医院、社区卫生服务中心、乡镇卫生院的定点发放机构进行抗过敏药物的发放，预计惠及当地约5万名过敏患者。药品发放前，北京协和医院专家团将向参与此次项目的有关单位和基层医疗服务机构进行有针对性的医师培训，助力当地医疗机构更有效地应对花粉过敏高发期的到来。萌蒂制药萌蒂制药宣布，任命朱和丰（Jonathan Zhu）成为萌蒂（中国）制药有限公司董事会成员。朱和丰拥有逾25年的跨领域工作经验，现任光辉国际公司（Korn Ferry）生命科学业务亚太区负责人。此外，他还担任全球资产管理集团凯雷投资（Carlyle Group）的高级顾问。在加入光辉国际之前，朱和丰曾在某国际高管猎头公司担任医疗健康与生命科学业务亚太区管理合伙人。此次履新，朱和丰将加入由萌蒂中国董事会主席马克·普林森（Marc Princen）领导的资深董事会团队。卫材今年6月28日是“第二十个国际癫痫关爱日”。6月27，由中国抗癫痫协会和北京抗癫痫协会共同主办的“国际癫痫关爱日主会场大型公益活动”在北京民航国际会议中心举行，卫材（中国）药业有限公司作为企业代表参与了此次活动。中抗与卫材中国药业2026年发起的癫痫专家数字人科普行项目让癫痫患者足不出户即可获取专业科普指导，6月的科普专题中持续关注Dravet综合征、Lennox-Gastaut综合征、发育性癫痫性脑病等癫痫相关罕见病，致力于为这些难治性患者群体提供专业的科普指导。远程医疗平台让身处偏远地区的患者也可以一键连接知名癫痫专家，让优质医疗资源跨越时空阻隔。德达医疗6月13日，由上海德达心血管医院主办的“卵圆孔未闭规范化诊疗学术交流会”在德达医院行政楼一楼上海厅举行。本次会议汇聚了国内心血管领域多位知名专家，围绕卵圆孔未闭的介入治疗、影像诊断、器械进展及临床病例等热点话题展开深入探讨，旨在推动PFO诊疗的规范化发展。产业动态和誉医药已与礼来公司签署战略研发合作与授权协议。双方将围绕多个疾病靶点开展创新药研发合作，共同推进具有全球潜力的新药项目开发。根据协议，和誉医药将依托其早期药物发现平台与创新研发体系优势，结合丰富的新药开发经验，围绕礼来选定的疾病靶点开展新药项目的发现与早期研发工作。和誉医药将获得首付款，并有资格在后续达成开发、监管及商业化相关里程碑后获得进一步付款，潜在总金额高达19亿美元。此外，和誉医药还将有权根据未来产品净销售额获得阶梯式销售分成。云舟生物与知名细胞工程技术供应商MaxCyte宣布达成战略合作。双方将围绕云舟生物独家研发的MiniVec质粒系统与MaxCyte行业领先的临床级电穿孔平台开展合作，共同开发新一代体外（ex vivo）基因递送平台，为细胞治疗的研发与生产提供更加高效、安全的解决方案。双方将把云舟生物的MiniVecTM质粒系统与MaxCyte的Flow Electroporation流式电穿孔技术深度结合，共同打造新一代电穿孔体外基因递送平台。中国国家药品监督管理局（NMPA）官网最新公示，已批准GSK新可来（美泊利珠单抗注射液）用于成人和12岁及以上青少年无明确的非血液学继发性病因的高嗜酸性粒细胞增多综合征（HES）的治疗。武田中国宣布，旗下创新药物安则通（通用名：注射用阿帕达酶α辛奈达酶α）正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，适用于儿童和成人先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）患者的按需或预防酶替代治疗（ERT）。此前，注射用阿帕达酶α辛奈达酶α已被纳入国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）优先审评程序。本次获批使其成为我国首个且目前唯一的重组ADAMTS13药物，为我国cTTP患者带来ADAMTS13酶替代治疗新选择，推动cTTP诊疗迈入病因靶向新阶段。阿斯利康奥希替尼在国内再获批一项新适应症，联合赛沃替尼用于治疗表皮生长因子受体（EGFR）基因突变阳性经EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗后进展的伴MET扩增的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）。礼来公司宣布，旗下择叙（依仑司群）已获得国家药品监督管理局批准，单药或联合阿贝西利用于既往接受过内分泌治疗的雌激素受体阳性（ER+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）、ESR1突变的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。依仑司群此次在华获批，成为国内乳腺癌领域首个且目前唯一获批的口服选择性雌激素受体降解剂（SERD）。强生公司宣布，旗下创新治疗药物泽倍珂（尼拉帕利阿比特龙片）正式获得国家药品监督管理局批准，联合泼尼松或泼尼松龙用于携带胚系和/或体系BRCA2基因突变的转移性内分泌治疗敏感性前列腺癌成人患者（mHSPC）。此前，泽倍珂已获批用于治疗携带胚系和/或体系BRCA基因突变的转移性去势抵抗性前列腺癌成人患者（mCRPC）。默沙东PD-1抑制剂帕博利珠单抗（商品名：可瑞达）已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，联合紫杉醇（联合或不联合贝伐珠单抗）用于经充分验证的检测评估肿瘤表达PD-L1（综合阳性评分（CPS）≥1）的既往接受过一线或二线全身治疗的铂耐药上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者的治疗。联系美通社 +86-10-5953 9500 info@prnasia.com

引进/卖出

2026-06-27

·药策论讯

全球创新药周报(2026年6月22日 — 6月28日)

统计周期：2026年6月22日 — 6月28日本周批准汇总表格监管机构创新药批准数量重点品种 NMPA（中国） 10款舒瑞基奥仑赛（全球首款实体瘤CAR-T）、伦康依隆妥单抗（全球首款双抗ADC） FDA（美国） 2款 Trodelvy（TNBC一线）、哌柏西利（HR+/HER2+维持） EMA（欧盟） 1款 Isatuximab SC（多发性骨髓瘤） PMDA（日本）本期无新增 — 一、美国 FDA 批准 1. Sacituzumab Govitecan（Trodelvy）｜吉利德表格项目内容批准日期 2026年6月24日商品名 Trodelvy靶点/机制 TROP2 ADC适应症转移性三阴性乳腺癌（TNBC）一线治疗：①单药用于不适合PD-1/PD-L1抑制剂的患者；②联合帕博利珠单抗用于PD-L1阳性患者临床优势 ASCENT-03研究：单药mPFS 9.7个月 vs 化疗6.9个月（HR=0.62，p<0.0001）；ASCENT-04研究：联合K药mPFS 11.2个月 vs 7.8个月（HR=0.65，p=0.0009），ORR达61%市场预估 TNBC一线治疗领域首个PD-1+Trop2-ADC联合方案官方链接 https://www.fda.gov/drugs/fda-approves-sacituzumab-govitecan-hziy-triple-negative-breast-cancer 2. Palbociclib（Ibrance/哌柏西利）｜辉瑞表格项目内容批准日期 2026年6月24日商品名 Ibrance（爱博新）靶点/机制 CDK4/6抑制剂适应症联合曲妥珠单抗（含或不含帕妥珠单抗）及内分泌疗法，用于HR+/HER2+转移性乳腺癌诱导治疗后的维持治疗临床优势基于III期PATINA研究，哌柏西利组mPFS显著延长（HR=0.76，p=0.0134）；首款覆盖HR+/HER2-和HR+/HER2+两个适应症的CDK4/6抑制剂市场预估拓宽哌柏西利在HER2+乳腺癌细分领域的市场覆盖官方链接 https://www.fda.gov/drugs/fda-approves-palbociclib-her2-positive-breast-cancer 二、欧盟 EMA 批准 1. Isatuximab皮下注射剂型（Scalclun™）｜赛诺菲表格项目内容批准日期 2026年6月（本周）商品名 Scalclun™靶点/机制 CD38单克隆抗体适应症多发性骨髓瘤（MM）SC剂型，覆盖所有已获批静脉注射适应症临床优势基于IRAKLIA研究，SC剂型输注相关反应率从静脉给药的25.0%降至1.5%，大幅缩短治疗时间，降低院内护理负荷市场预估改善多发性骨髓瘤患者用药体验，提升治疗依从性官方链接 https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/isatuximab 三、中国 NMPA 批准 1. 舒瑞基奥仑赛注射液（恺力美®）｜科济药业 ⭐全球首款表格项目内容批准日期 2026年6月22日商品名恺力美®靶点/机制 Claudin18.2 CAR-T（实体瘤）适应症 CLDN18.2阳性、HER2阴性、至少二线系统治疗失败的晚期胃/食管胃结合部腺癌（G/GEJ）临床优势全球首款获批实体瘤CAR-T；打破CAR-T仅能治疗血液肿瘤的行业瓶颈；mPFS 3.25个月 vs 1.77个月（HR=0.37），降低63%疾病进展风险市场预估实体瘤细胞治疗商业化正式开启，打开百亿级细胞治疗市场空间官方链接 https://www.nmpa.gov.cn/ 2. 伦康依隆妥单抗（宜泽康®）｜百利天恒 ⭐全球首款表格项目内容批准日期 2026年6月22日商品名宜泽康®靶点/机制 EGFR×HER3双特异性抗体偶联药物（双抗ADC）适应症既往经至少二线系统化疗和PD-1/PD-L1抑制剂治疗失败的复发/转移性鼻咽癌（NPC）临床优势全球首款获批双抗ADC；cORR 54.6% vs 27.0%，mDoR 8.5个月 vs 4.8个月，mPFS 8.38个月 vs 4.34个月（降低56%进展风险）；已获BMS 84亿美元海外授权市场预估双抗ADC技术平台全球领跑，食管鳞癌、三阴乳腺癌已申报上市官方链接 https://www.nmpa.gov.cn/ 3. 斯乐韦米单抗注射液（金速希®）｜智翔金泰 ⭐全球首款表格项目内容批准日期 2026年6月22日商品名金速希®靶点/机制狂犬病病毒双特异性抗体（靶向G蛋白）适应症成人狂犬病病毒暴露者的被动免疫临床优势全球首个狂犬病双特异性全人源抗体；填补国产狂犬病预防高端生物制剂空白；较传统马源免疫球蛋白过敏风险更低市场预估具备全球出海潜力，已与康哲药业达成合作官方链接 https://www.nmpa.gov.cn/ 4. 甲苯磺酸依仑司群片（择叙®）｜礼来 ⭐国内首款表格项目内容批准日期 2026年6月22日商品名择叙®/INLURIYO靶点/机制口服选择性雌激素受体降解剂（SERD）适应症 ①单药用于ER+/HER2-/ESR1突变晚期乳腺癌；②联合阿贝西利用于同适应症；联合方案领先全球获批临床优势国内唯一获批口服SERD；解决ESR1突变导致的内分泌耐药；全部口服给药，方便长期治疗；mPFS 5.5个月 vs 3.8个月（HR=0.62）市场预估填补国内晚期乳腺癌内分泌治疗空白，完善全程口服方案官方链接 https://www.nmpa.gov.cn/ 5. 培来加南喷雾剂（普亦克®）｜普莱医药表格项目内容批准日期 2026年6月22日商品名普亦克®靶点/机制新型多肽抗菌药物（非抗生素类）适应症 Ⅰ度或浅Ⅱ度烧烫伤继发创面感染（表皮葡萄球菌、溶血葡萄球菌、鲍曼不动杆菌）临床优势国内首款抗菌肽1类新药；独特细胞膜杀菌机制，不易产生耐药性；兼顾抑菌与组织修复；与正大天晴达成中国独家商业化合作市场预估填补浅表创面无高端喷雾制剂空白官方链接 https://www.nmpa.gov.cn/ 6. 尼拉帕利阿比特龙片（泽倍珂®）｜强生表格项目内容批准日期 2026年6月22日商品名泽倍珂®靶点/机制 PARP抑制剂+AR拮抗剂复方适应症转移性前列腺癌临床优势单片复方制剂，提高用药依从性市场预估丰富强生前列腺癌产品组合官方链接 https://www.nmpa.gov.cn/ 7. 注射用阿帕达酶α辛奈达酶α｜武田表格项目内容批准日期 2026年6月22日商品名 ADZYNMA靶点/机制重组ADAMTS13酶替代疗法适应症先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）儿童和成人患者的按需或预防酶替代治疗临床优势国内首款获批cTTP酶替代疗法；全球首个获FDA批准的重组ADAMTS13蛋白；未发生急性TTP事件市场预估填补国内cTTP治疗空白官方链接 https://www.nmpa.gov.cn/ 8. 帕博利珠单抗（Keytruda/可瑞达）｜默沙东 ⭐国内首款表格项目内容批准日期 2026年6月25日商品名 Keytruda（可瑞达）靶点/机制 PD-1抑制剂适应症联合紫杉醇（联合或不联合贝伐珠单抗）用于PD-L1 CPS≥1的铂耐药上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者临床优势国内首个且唯一获批铂耐药卵巢癌免疫治疗联合方案的PD-1抑制剂；mPFS 8.3个月 vs 6.4个月（HR=0.73），mOS 17.7个月 vs 14.0个月（HR=0.82）市场预估拓展K药在妇科肿瘤领域的市场官方链接 https://www.nmpa.gov.cn/ 9. 琥珀酸安维吖啶片（耄安通®）｜通化金马表格项目内容批准日期 2026年6月25日商品名耄安通®靶点/机制双胆碱酯酶抑制剂（抑制AChE和BuChE）适应症轻、中度阿尔茨海默病（AD）症状改善临床优势历时20年研发；国产化学1类AD口服新药；ADAS-Cog12评分改善3.98±5.82分，显著优于安慰剂；填补国产双靶点AD药物空白市场预估国内AD治疗药物市场预计2026年突破170亿元，年复合增速超18%官方链接 https://www.nmpa.gov.cn/ 10. 阿得贝利单抗（艾瑞利®）｜恒瑞医药表格项目内容批准日期 2026年6月25日商品名艾瑞利®靶点/机制 PD-L1抑制剂适应症 NSCLC围术期新辅助+辅助治疗（可手术切除的Ⅱ/ⅢA/ⅢB期无EGFR突变/ALK重排NSCLC）临床优势国内首个获批NSCLC围术期适应症的国产PD-L1；MPR率53.8% vs 18.4%；2年EFS率74.8% vs 55.5%（降低48%复发风险）；手术率88.8%；累计研发投入约12.25亿元市场预估巩固恒瑞在肺癌免疫治疗领域的市场地位官方链接 https://www.nmpa.gov.cn/ 四、日本 PMDA 本周无新增创新药批准。五、本周亮点分析 🔬 技术突破里程碑本周最大的亮点是中国创新药实现多项全球首创技术突破：实体瘤CAR-T正式商业化：科济药业舒瑞基奥仑赛打破CAR-T十年仅能治疗血液瘤的瓶颈，标志着细胞治疗进入实体瘤时代双抗ADC全球首发：百利天恒伦康依隆妥单抗成为全球首款获批的双抗ADC药物，验证双靶点ADC技术路径国产AD新药二十年磨一剑：通化金马琥珀酸安维吖啶历时20年研发，填补国产双靶点AD口服药物空白 📊 监管政策信号 NMPA单日批准5款重磅创新药，其中4款为国产1类新药，创历史纪录附条件批准路径持续发力，加速前沿技术商业化落地国产创新药出海BD交易持续活跃，百利天恒双抗ADC已获BMS 84亿美元授权 🌍 中国原研国际化复宏汉霖斯鲁利单抗（欧盟商品名HETRONIFLY）获EMA批准鳞状NSCLC新适应症，覆盖全部欧盟成员国中国PD-1抑制剂出海欧洲市场持续拓展数据来源 FDA：https://www.fda.gov/drugs/fda-drug-approvals EMA：https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview NMPA：http://www.nmpa.gov.cn PMDA：https://www.pmda.go.jp/english/ 行业媒体：药明康德、医药魔方、Insight数据库、米内网报告生成时间：2026年6月28日注：本报告仅收录创新药及新适应症批准，不包含仿制药、生物类似药补充申请。数据截至2026年6月28日。

100 项与阿帕达酶α/辛奈达酶α 相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
-	-	-	DB15164

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
先天性血栓性血小板减少性紫癜	美国	Takeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc.	2023-11-09

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
急性缺血性卒中	临床2期	美国	Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.	2026-04-07
获得性血栓性血小板减少性紫癜	临床2期	加拿大	Shire Plc	2019-10-09
获得性血栓性血小板减少性紫癜	临床2期	法国	Shire Plc	2019-10-09
获得性血栓性血小板减少性紫癜	临床2期	德国	Shire Plc	2019-10-09
镰状细胞血症	临床1期	美国	Shire Plc	2019-10-21
血栓性血小板减少性紫癜	临床1期	美国	Baxalta, Inc.	2014-09-30
血栓性血小板减少性紫癜	临床1期	日本	Baxalta, Inc.	2014-09-30
血栓性血小板减少性紫癜	临床1期	奥地利	Baxalta, Inc.	2014-09-30
血栓性血小板减少性紫癜	临床1期	德国	Baxalta, Inc.	2014-09-30
血栓性血小板减少性紫癜	临床1期	波兰	Baxalta, Inc.	2014-09-30

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03393975 (ASH2025)	临床3期	先天性血栓性血小板减少性紫癜	48	rADAMTS13	積蓋遞蓋顧觸觸鹽鏇獵(築廠獵鬱獵觸鹹廠齋網) = 願醖顧製範廠網鏇鬱糧簾齋醖鹽網鏇糧蓋窪襯 (齋觸範簾餘觸夢網鏇製 ) 更多	积极	2025-12-06
				PBT	餘範齋鹹鹹構齋繭獵淵(餘鬱淵範範廠膚顧繭繭) = 壓選網獵遞構觸襯獵壓構鏇鬱顧淵觸窪齋餘鬱 (鬱糧襯衊齋鹹繭獵醖艱 ) 更多
NCT03393975 (phase 3, ASH2024)	临床3期	先天性血栓性血小板减少性紫癜 ADAMTS13 enzyme \| VWF total protein antigen \| VWF activity	36	rADAMTS13	顧築網鹹廠淵鹹廠觸積(醖壓醖範選鹽齋糧觸廠) = 選壓餘簾構鹽繭糧鏇壓鑰憲艱鹽獵艱壓醖遞齋 (觸鏇顧壓廠蓋襯鏇艱遞, -29.5 ~ to 2.4)	积极	2024-12-09
				Plasma-based therapies (PBT)	顧築網鹹廠淵鹹廠觸積(醖壓醖範選鹽齋糧觸廠) = 積製窪淵繭網鏇願壓顧鑰憲艱鹽獵艱壓醖遞齋 (觸鏇顧壓廠蓋襯鏇艱遞, -13.3 ~ 3.5)
ASH2024	-	血栓性血小板减少性紫癜	14	Apadamtase alfa	艱鹹願蓋鹹願範選鹹艱(壓獵範襯觸淵鑰壓鹹鹹) = 獵積襯壓窪遞憲憲網衊遞鹽願構構簾鹽選範簾 (淵窪蓋簾築獵遞構齋鹽 )	积极	2024-12-07
NCT03393975 (Pubmed \| N Engl J Med) 人工标引	临床3期	先天性血栓性血小板减少性紫癜 ADAMTS13	32	Recombinant ADAMTS13	齋蓋鏇繭鏇鬱淵願艱鹹(觸憲遞願夢範鑰壓積艱) = 糧繭鹹壓鏇積艱獵憲範簾壓鬱窪醖範願鹹鹽餘 (鹹簾顧糧齋築淵範蓋壓 ) 更多	积极	2024-05-02
				Standard Therapy (plasma-derived products)	齋蓋鏇繭鏇鬱淵願艱鹹(觸憲遞願夢範鑰壓積艱) = 構鏇衊積願蓋膚夢糧壓簾壓鬱窪醖範願鹹鹽餘 (鹹簾顧糧齋築淵範蓋壓 ) 更多
NCT03997760 (RAISE, CTgov)	临床1期	镰状细胞血症	19	Placebo	憲顧糧鹹鹽鹹衊製鏇夢 = 壓衊廠願糧夢顧範衊襯鏇繭襯簾廠積遞膚艱遞 (簾鹽餘憲網廠範夢窪餘, 餘獵製網鹹顧餘鹹鹹夢 ~ 製鬱膚鹹餘鬱積鏇積製) 更多	-	2024-04-23
NCT03997760 (ASH2023)	临床1期	镰状细胞血症	19	rADAMTS13	壓憲鹽糧衊憲餘築遞憲(遞獵製鬱壓遞鏇糧壓顧) = 築積築顧獵淵齋糧構壓壓襯衊鬱窪獵蓋餘壓網 (齋簾膚構膚構餘醖選淵 ) 更多	积极	2023-12-09
FDA 人工标引	N/A	先天性血栓性血小板减少性紫癜	86	ADZYNMA	鬱範夢廠遞遞觸構蓋襯(蓋鏇襯夢鬱襯簾繭遞膚) = 鹹窪構蓋觸製憲製製鑰簾糧鬱鏇憲製積簾蓋構 (蓋淵繭鑰夢製壓窪簾蓋 ) 更多	积极	2023-11-09
				Plasma-Based Therapies	鬱範夢廠遞遞觸構蓋襯(蓋鏇襯夢鬱襯簾繭遞膚) = 夢醖選鹽獵夢蓋淵鹽蓋簾糧鬱鏇憲製積簾蓋構 (蓋淵繭鑰夢製壓窪簾蓋, 0.304) 更多
NCT03922308 (EHA2023)	临床2期	获得性血栓性血小板减少性紫癜	28	Placebo	艱繭願範淵齋觸積製廠(鑰餘繭憲廠鏇鹹範鏇蓋) = 簾鹽鹽範憲鹹鬱願餘衊鹹膚獵憲鬱積醖觸遞願 (壓夢鏇餘襯淵衊範簾艱 )	-	2023-06-08
				rADAMTS13 40 IU/kg IV	艱繭願範淵齋觸積製廠(鑰餘繭憲廠鏇鹹範鏇蓋) = 窪鑰鏇鑰鏇製網選簾鏇鹹膚獵憲鬱積醖觸遞願 (壓夢鏇餘襯淵衊範簾艱 )
NCT03922308 (SOAR-HI, CTgov)	临床2期	获得性血栓性血小板减少性紫癜	28	Placebo (Standard of Care (SoC) + Placebo)	襯範鑰窪簾鏇網鹽齋鬱(糧顧餘願觸鬱壓夢構壓) = 窪窪繭鑰窪醖夢衊繭齋糧構襯艱餘艱醖觸齋願 (蓋獵構積鬱淵鹹醖構廠, 0.19247) 更多	-	2022-12-01
				Placebo+SHP655 (SoC + SHP655 + Placebo)	襯範鑰窪簾鏇網鹽齋鬱(糧顧餘願觸鬱壓夢構壓) = 觸艱築淵鏇網廠鹹繭鹹糧構襯艱餘艱醖觸齋願 (蓋獵構積鬱淵鹹醖構廠, NA) 更多