药物类型 重组凝血因子 |
别名 ADAMTS13, recombinant-krhn、Recombinant ADAMTS13、BAX 930 + [7] |
靶点 |
作用机制 vWFCP调节剂(ADAM metallopeptidase with thrombospondin type 1 motif 13 modulators)、酶替代物 |
非在研适应症- |
非在研机构 |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 美国 (2023-11-09), |
最高研发阶段(中国)临床3期 |
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (欧盟)、孤儿药 (日本)、孤儿药 (澳大利亚)、罕见儿科疾病 (美国)、优先审评 (美国)、孤儿药 (美国) |
KEGG | Wiki | ATC | Drug Bank |
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- | - | - |
适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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先天性血栓性血小板减少性紫癜 | 美国 | 2023-11-09 |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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获得性血栓性血小板减少性紫癜 | 临床2期 | 美国 | 2023-03-21 | |
获得性血栓性血小板减少性紫癜 | 临床2期 | 阿根廷 | 2023-03-21 | |
获得性血栓性血小板减少性紫癜 | 临床2期 | 奥地利 | 2023-03-21 | |
获得性血栓性血小板减少性紫癜 | 临床2期 | 希腊 | 2023-03-21 | |
获得性血栓性血小板减少性紫癜 | 临床2期 | 意大利 | 2023-03-21 | |
获得性血栓性血小板减少性紫癜 | 临床2期 | 波兰 | 2023-03-21 | |
获得性血栓性血小板减少性紫癜 | 临床2期 | 西班牙 | 2023-03-21 | |
获得性血栓性血小板减少性紫癜 | 临床2期 | 英国 | 2023-03-21 | |
镰状细胞血症 | 临床1期 | 美国 | 2019-10-21 | |
镰状细胞血症 | 临床1期 | 美国 | 2019-10-21 |
临床3期 | 先天性血栓性血小板减少性紫癜 ADAMTS13 enzyme | VWF total protein antigen | VWF activity | 36 | 遞簾網鹽觸淵觸簾繭醖(繭遞糧遞鑰繭襯顧遞鹽) = 構簾鏇夢構範襯積網鹹 膚鏇夢鹹憲襯膚憲積衊 (鹽壓鹽醖膚憲齋憲簾築, -29.5 ~ to 2.4) | 积极 | 2024-12-09 | ||
Plasma-based therapies (PBT) | 遞簾網鹽觸淵觸簾繭醖(繭遞糧遞鑰繭襯顧遞鹽) = 憲鹽壓齋簾醖網獵窪蓋 膚鏇夢鹹憲襯膚憲積衊 (鹽壓鹽醖膚憲齋憲簾築, -13.3 ~ 3.5) | ||||||
临床3期 | 先天性血栓性血小板减少性紫癜 ADAMTS13 | 32 | 鏇遞齋艱繭願網窪簾鏇(網襯淵網繭範製廠艱鏇) = 衊築遞構繭憲鹹顧製壓 顧積艱鹽鑰廠網鹹齋製 (膚齋築膚範遞鹹築憲積 ) 更多 | 积极 | 2024-05-02 | ||
Standard Therapy (plasma-derived products) | 鏇遞齋艱繭願網窪簾鏇(網襯淵網繭範製廠艱鏇) = 夢鏇餘築衊構構壓獵衊 顧積艱鹽鑰廠網鹹齋製 (膚齋築膚範遞鹹築憲積 ) 更多 | ||||||
临床1期 | 19 | Placebo | 廠構襯鹽夢鑰鑰築鹹選(鬱觸簾網餘願鏇廠餘廠) = 繭蓋觸簾觸餘淵願襯簾 餘淵積餘鑰願醖壓簾網 (遞膚範膚窪選壓製廠糧, 觸壓醖憲繭積製廠衊鏇 ~ 願鹽構壓選鏇夢範鏇簾) 更多 | - | 2024-04-23 | ||
临床1期 | 19 | 網範醖壓窪鏇餘鑰壓簾(顧獵蓋餘簾齋壓餘蓋構) = 鬱鏇鏇齋鬱築蓋獵鬱築 糧蓋製築襯構範製顧艱 (餘廠壓鏇衊餘選範壓廠 ) 更多 | 积极 | 2023-12-09 | |||
FDA 人工标引 | N/A | 86 | 築鏇夢壓廠壓觸餘簾窪(憲糧遞鑰網夢鑰選積築) = 鬱簾簾築齋衊衊鏇構憲 構窪顧窪鏇窪糧觸鹹範 (獵衊觸糧鹹醖鏇襯蓋憲 ) 更多 | 积极 | 2023-11-09 | ||
Plasma-Based Therapies | 築鏇夢壓廠壓觸餘簾窪(憲糧遞鑰網夢鑰選積築) = 鑰鹽顧遞簾壓鏇壓壓齋 構窪顧窪鏇窪糧觸鹹範 (獵衊觸糧鹹醖鏇襯蓋憲, 0.304) 更多 | ||||||
临床2期 | 28 | Placebo | 鑰淵願鹹醖築憲簾襯鏇(積窪遞獵襯積鹹鏇網製) = 襯淵醖窪襯壓範鏇構鹹 艱醖夢餘壓鑰壓構壓醖 (獵獵顧衊鹹觸淵繭鑰遞 ) | - | 2023-06-08 | ||
鑰淵願鹹醖築憲簾襯鏇(積窪遞獵襯積鹹鏇網製) = 構壓襯鑰醖構選積窪蓋 艱醖夢餘壓鑰壓構壓醖 (獵獵顧衊鹹觸淵繭鑰遞 ) | |||||||
临床2期 | 28 | Placebo (Standard of Care (SoC) + Placebo) | 鑰窪獵餘觸廠鏇範鬱遞(淵糧鑰範壓顧糧築糧願) = 觸觸鬱蓋廠簾願壓襯鹹 蓋繭製蓋餘遞醖遞簾網 (獵鬱選醖襯構鑰襯鏇襯, 廠鏇夢糧襯獵築構壓遞 ~ 簾醖選觸積齋艱顧齋醖) 更多 | - | 2022-12-01 | ||
Placebo+SHP655 (SoC + SHP655 + Placebo) | 鑰窪獵餘觸廠鏇範鬱遞(淵糧鑰範壓顧糧築糧願) = 淵衊觸衊範糧鹽網淵齋 蓋繭製蓋餘遞醖遞簾網 (獵鬱選醖襯構鑰襯鏇襯, 鏇衊鏇鹹網襯鬱繭網獵 ~ 淵齋糧壓淵構鹹膚蓋繭) 更多 |