This study is a survey in Japan of recombinant ADAMTS13 used to treat or to prevent participants with congenital thrombotic thrombocytopenic purpura (cTTP). The study sponsor will not be involved in how the participants are treated but will provide instructions on how the clinics will record what happens during the study.
The main aim of the study is to check for side effects related from recombinant ADAMTS13 and to check if recombinant ADAMTS13 improves or prevents cTTP.
During the study, participants with cTTP will take recombinant ADAMTS13 intravenous injection according to their clinic's standard practice. The study doctors will check for side effects from recombinant ADAMTS13 for 18 months.

开始日期2024-05-30

申办/合作机构

Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.

NCT05714969

/ Recruiting临床2期

A Phase 2b, Multicenter, Randomized, Double-blind Study of Safety and Efficacy of TAK-755 (rADAMTS13) With Minimal to No Plasma Exchange (PEX) in the Treatment of Immune-mediated Thrombotic Thrombocytopenic Purpura (iTTP)

This is a study of TAK-755 in adults with immune-mediated thrombotic thrombocytopenic purpura (iTTP). The main aim of this study is to determine the percentage of participants with a clinical (Part 1) or platelet (Part 2) response without plasma exchange during the study. Participants who have an acute attack of iTTP will receive TAK-755 and immunosuppressive therapy during their stay at the hospital until they achieve a clinical response in Part 1 or platelet response in Part 2. Participants will also be treated with TAK-755 for an additional time of up to 6 weeks after the acute phase. In total, participants will stay in the study for approximately 3 months.

开始日期2023-03-21

申办/合作机构

Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.

[+1]

JPRN-jRCT2031220348

/ Not yet recruiting临床3期IIT

A Phase 3b, prospective, open-label, multicenter, single treatment arm, continuation study of the safety and efficacy of TAK-755 (rADAMTS-13, also known as BAX 930/SHP655) in the prophylactic and on-demand treatment of subjects with severe congenital thrombotic thrombocytopenic purpura (cTTP; Upshaw-Schulman Syndrome, or hereditary thrombotic thrombocytopenic purpura)

开始日期2021-09-29

申办/合作机构-

100 项与阿帕达酶α 相关的临床结果

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100 项与阿帕达酶α 相关的转化医学

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100 项与阿帕达酶α 相关的专利（医药）

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项与阿帕达酶α 相关的文献（医药）

2025-11-24·Cureus Journal of Medical Science

Genotype–Phenotype Variability in Congenital Thrombotic Thrombocytopenic Purpura (TTP): Two Novel ADAMTS13 Variants

Article

作者: Gaire, Hari ; Pandharipande, Archit S ; Singh, Savitri ; Radhakrishnan, Nita

Congenital thrombotic thrombocytopenic purpura (cTTP; Upshaw-Schulman syndrome) is an ultra-rare hereditary thrombotic microangiopathy caused by biallelic pathogenic variants in ADAMTS13. The condition is characterized by microangiopathic hemolytic anemia, thrombocytopenia, and ischemic organ injury. Although more than 450 variants have been described, genotype-phenotype correlations remain imperfect, and presentation is highly heterogeneous. We describe two children with cTTP, illustrating opposite ends of the clinical spectrum. Case 1: a 10-year-old girl with recurrent anemia and thrombocytopenia since early childhood was found to have severe ADAMTS13 deficiency (<3%) without inhibitor. Genetic testing identified a novel homozygous missense variant c.946G>C (p.Gly316Arg) in the cysteine-rich domain, absent from population databases and classified as likely pathogenic. She remains stable on prophylactic fresh frozen plasma infusions every 3-4 weeks, though complicated by allergic reactions and progressive renal dysfunction. Case 2: an 11-month-old infant, born to consanguineous parents with a history of sibling deaths in infancy, presented with transfusion-dependent anemia, thrombocytopenia, and subsequently an ischemic stroke. Exome sequencing revealed a novel homozygous missense variant c.1519C>T (p.Arg507Trp) in the spacer domain, also classified as likely pathogenic. Despite repeated plasma infusions, the child suffered progressive neurological deterioration and succumbed in infancy. These cases highlight the wide clinical heterogeneity of cTTP. While N-terminal variants are often associated with early severe disease, and distal domain variants with later onset, residual activity alone does not predict outcome. Multiparametric pathogenicity assessment (SIFT, PolyPhen, conservation, charge, phosphorylation, codon usage) combined with ACMG criteria is essential to classify novel variants. Plasma infusion remains the mainstay of therapy, but recombinant ADAMTS13 holds promise to transform care and reduce treatment burden. cTTP should be considered in any child presenting with anemia, thrombocytopenia, and schistocytosis. Early biochemical and genetic confirmation enables timely plasma therapy and counseling. Novel ADAMTS13 variants continue to expand the mutational spectrum and underscore the variability of genotype-phenotype correlations.

2025-11-01·JOURNAL OF THROMBOSIS AND HAEMOSTASIS

Successful use of recombinant ADAMTS13 in a pregnant patient with immune-mediated thrombotic thrombocytopenic purpura

Article

作者: Cauchois, Raphael ; Poullin, Pascale ; Kaplanski, Gilles ; Coppo, Paul ; Hertig, Alexandre ; Joly, Bérangère

We report the first case of immune-mediated thrombotic thrombocytopenic purpura (iTTP) successfully treated with recombinant ADAMTS13 (rhADAMTS13) during pregnancy. A 36-year-old woman with a history of severe iTTP and persistently undetectable ADAMTS13 activity despite multiple immunosuppressive therapies, remained relapse free for 10 years. In the 33rd week of pregnancy, she showed the first signs of relapse, whereupon rhADAMTS13 40 IU/kg was administered twice daily. ADAMTS13 activity and platelet count recovered rapidly, allowing a healthy newborn to be delivered safely by cesarean section. No adverse event was observed. rhADAMTS13 could represent an effective, well-tolerated therapeutic alternative for patients with iTTP and clinical or ADAMTS13 relapse. During pregnancy, where plasma exchange or caplacizumab are undesirable and recommendations are uncertain, this strategy could represent a promising therapeutic alternative in selected cases.

2025-11-01·Blood vessels, thrombosis & hemostasis

Recombinant ADAMTS-13 for congenital and immune thrombotic thrombocytopenic purpura in pregnancy

Article

作者: Howells, Lara ; Scully, Marie ; Thomas, Mari R ; Lissack, Maxine ; Wykes, Clare

Thrombotic thrombocytopenic purpura (TTP) is a life-threatening emergency. Congenital TTP (cTTP) and immune-mediated TTP (iTTP) are caused by an inherited severe deficiency of, or immune-mediated destruction of the ADAMTS-13 enzyme, respectively. Pregnancy is recognized as a trigger for both subtypes of this condition. Until recently, the treatment for TTP in pregnancy has involved therapeutic plasma exchange and immunosuppression or plasma infusion. Here, we report 3 cases of TTP in pregnancy: 2 women with cTTP, treated throughout pregnancy with recombinant ADAMTS-13 (rADAMTS-13), and 1 with refractory iTTP, where rADAMTS-13 was used in place of ongoing plasma exchange. All pregnancies resulted in excellent fetomaternal outcomes.

120

项与阿帕达酶α 相关的新闻（医药）

2026-01-02

·EINPresswire

July - September 2025 | Potential Signals of Serious Risks/New Safety Information Identified by the FDA Adverse Event Reporting System (FAERS)

ADZYNMA (ADAMTS13, recombinant-krhn) Neutralizing antibodies with fatal outcome FDA is evaluating the need for regulatory action. FDA Safety Communication was issued on November 21, 2025: FDA Investigating Death Due to Neutralizing Antibodies to ADAMTS13 following Adzynma Treatment of Congenital Thrombotic Thrombocytopenic Purpura Asceniv (immune globulin intravenous, human-slra) Increased hypersensitivity reactions in patients receiving certain product lot FDA is evaluating the need for regulatory action. FDA Safety Communication was issued on October 28, 2025: Immune Globulin Intravenous (IGIV) and/or Immune Globulin Subcutaneous (IGSC) Lots with Increased Reports of Allergic/Hypersensitivity Reactions Benlysta (belimumab) injection Severe cutaneous adverse reactions FDA is evaluating the need for regulatory action. Braftovi (encorafenib) capsules Tafinlar (dabrafenib) capsules; tablets Zelboraf (vemurafenib) tablet Sarcoidosis FDA is evaluating the need for regulatory action. Cabometyx (cabozantinib) tablets Cometriq (cabozantinib) capsules Lenvima (lenvatinib) capsules Thrombotic microangiopathy FDA is evaluating the need for regulatory action. Cotellic (cobimetinib) tablets Mekinist (trametinib) tablets; oral solution Mektovi (binimetinib) tablets Sarcoidosis FDA is evaluating the need for regulatory action. ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl) Mesenteric vein thrombosis following product-related acute liver injury The "Warnings and Precautions" and "Adverse Reactions - Postmarketing Experience" sections of the labeling for Elevidys were updated in November 2025 to include life-threatening mesenteric vein thrombosis. FDA Safety Communication was issued on November 14, 2025: FDA Takes Action on New Boxed Warning for Acute Serious Liver Injury and Acute Liver Failure Following Treatment with Elevidys and Revised Indication that is Limited to Ambulatory Duchenne Muscular Dystrophy Patients Firmagon (degarelix for injection) Myfembree (relugolix, estradiol, and norethindrone acetate) tablets Orgovyx (relugolix) tablets Drug interaction FDA is evaluating the need for regulatory action. Ifex (ifosfamide) injection Pregnancy, puerperium and perinatal conditions FDA is evaluating the need for regulatory action. Ogsiveo (nirogacestat) tablets Visual impairment FDA is evaluating the need for regulatory action. Orgovyx (relugolix) tablets Hypertension FDA is evaluating the need for regulatory action. Rezzayo (rezafungin for injection) Hypersensitivity The "Warnings and Precautions", "Adverse Reactions" and "Patient Counseling Information" sections of the labeling were updated in December 2025 to include information about hypersensitivity reactions, including anaphylaxis. Rezzayo labeling Septocaine (articaine hydrochloride and epinephrine injection) Mepivacaine hydrochloride injection (a particular generic product) Wrong drug administered FDA is evaluating the need for regulatory action. Legal Disclaimer: EIN Presswire provides this news content "as is" without warranty of any kind. We do not accept any responsibility or liability for the accuracy, content, images, videos, licenses, completeness, legality, or reliability of the information contained in this article. If you have any complaints or copyright issues related to this article, kindly contact the author above.

上市批准生物类似药

2025-12-22

·科志康

6个FDA已上市重组蛋白药物非临床审评要点解析

重组蛋白药物借助基因重组技术，将编码特定功能蛋白的基因片段插入宿主细胞，经表达、纯化制成，核心是人工构建基因表达载体使宿主细胞规模化生产治疗性蛋白。其作用机制涵盖替代缺失蛋白（如胰岛素治糖尿病、凝血因子治血友病）、调节生理功能（如细胞因子、单抗调控免疫等）及精准靶向治疗。重组蛋白药物因其作用机制明确、靶向性强、毒副作用较低等显著优势，在临床上展现出超越传统化学药物的治疗潜力。经过三十多年的技术迭代与市场验证，它已从前沿研究成功转化，发展成为生物制药产业中最重要且增长迅速的产品类别之一。武田制药（ADZYNMA）、赛诺菲（ALTUVIIIO）在生物制品研发过程中，非临床试验是确保其安全性和有效性的关键环节。依据生物制品申请临床试验相关指导原则，非临床试验内容主要围绕药效学、药代动力学、毒理学、免疫原性四大核心模块展开。产品信息 VIB公司的PREHEVBRIO疫苗一、药效学研究药效学研究是生物制品非临床评价的重中之重，需通过体外实验明确作用机制、体内实验验证药效活性，且实验设计需与临床适应症高度匹配。体外研究：明确作用机制与靶点特异性所有重组蛋白药物均通过体外实验验证了药物作用机制。例如，酶/凝血因子类产品如ADZYNMA™（rADAMTS13）通过多种动物血浆验证了其特异性识别并切割血管性血友病因子的能力；ALTUVIIIO™（rFVIIIFc-VWF-XTEN）则通过凝血时间测定和发色底物法验证了其恢复凝血活性的机制。疫苗类产品如HEPLISAV-B（含ISS佐剂乙肝疫苗）通过人外周血单核细胞刺激实验，阐明了佐剂增强免疫应答的机制。体内研究：在疾病模型中验证药效与剂量相关性所有产品均选择与临床适应症匹配的动物模型。例如，ADZYNM在ADAMTS13敲除小鼠中验证了其降低TTP症状的能力；ALTUVIIIO在A型血友病小鼠中证明了出血时间和失血量随剂量增长呈依赖性下降。疫苗类产品如PREHEVBRIO和HEPLISAV-B则通过大鼠免疫后抗HBsAg抗体滴度测定，验证了疫苗的免疫原性。二、药代动力学（PK）研究所有产品均在至少两种相关动物种属中开展PK研究。ADZYNMA在食蟹猴中的半衰期接近人类预期，支持临床“每周1次给药”的设计；ALTUVIIIO的半衰期比传统FVIII延长3倍。部分产品针对生物制品特性开展代谢途径和组织分布研究。例如，REBINYN通过放射性标记研究验证了PEG部分在体内主要通过肾脏排泄，无肝代谢转化。ADZYNMA则通过免疫组化验证了其在血管内皮细胞中的高浓度分布，且无肝、肾组织蓄积。三、毒理学研究毒理学研究需覆盖急性毒性、重复剂量毒性、特殊人群毒性（生殖/发育），且需结合生物制品的免疫原性、靶点交叉反应等特性设计实验。重复剂量毒性试验：所有产品均开展至少13周的重复剂量毒性研究，部分产品增加恢复期观察。例如，SEVENFACT在大鼠中引起剂量依赖性血小板减少，但被判定为“非产品直接毒性”；HEPLISAV-B在小鼠中引起高剂量组脾重增加，但恢复期后恢复正常。所有产品的NOAEL（未观察到有害作用水平）均为临床剂量的4倍以上。例如，ALTUVIIIO：大鼠 NOAEL 为 750 IU/kg（临床最大剂量 50 IU/kg 的 15 倍），猴 NOAEL 为 250 IU/kg（临床剂量 5 倍）。SEVENFACT：大鼠 / 猴 NOAEL 均为 1 mg/kg（临床最大剂量 0.225 mg/kg 的 4 倍）。REBINYN：猴 NOAEL 为 1300 IU/kg（临床剂量 40 IU/kg 的 32 倍）。生殖/发育毒性与遗传毒性：针对可能用于育龄人群的产品，开展了生殖/发育毒性研究。例如，ADZYNMA在SD大鼠中开展了生育力、胚胎发育和产后发育毒性研究，无胎盘转移风险。除HEPLISAV-B开展了关于佐剂的遗传毒性试验外，其他产品均未开展遗传毒性/致癌性研究。四、免疫原性研究：评估抗药抗体（ADAs）风险免疫原性是生物制品非临床评价的重点，需评估ADAs产生率、滴度及对药效/毒性的影响。多数产品在重复剂量研究中出现ADAs，且与剂量正相关。例如，ADZYNMA中ADAs阳性猴的rADAMTS13活性降低50%，需增加临床剂量监测；ALTUVIIIO中ADAs阳性猴出现血小板减少、溶血，但被判定为“物种特异性交叉反应”，无临床参考价值。五、其他毒性试验部分产品针对剂型、给药途径、辅料开展了特殊研究。例如，ALTUVIIIO开展了体外人全血溶血实验，支持静脉注射给药；SEVENFACT评估了静脉注射部位反应，无血管炎、血栓性静脉炎；ADZYNMA评估了辅料在大鼠中的安全性，无辅料相关毒性。六款重组蛋白药物非临床试验汇总表联系方式网址：www.kezhikang.com 邮箱：info@kezhikang.com 地址：上海市浦东新区蔡伦路780号7层713室扫描二维码关注科志康公众号

疫苗

2025-12-21

·信狐药迅

两个国产新药：药捷安康替恩戈替尼和百奥泰维拉西塔单抗提交上市申请|新受理（12.15-12.21）

本周药品注册受理数据，分门别类呈现，一目了然。(12.15-12.21）新药上市申请药品名称企业注册分类受理号替恩戈替尼片药捷安康(南京)科技股份有限公司 1 CXHS2500160 替恩戈替尼片药捷安康(南京)科技股份有限公司 1 CXHS2500159 替恩戈替尼片药捷安康(南京)科技股份有限公司 1 CXHS2500158 阿瑞匹坦帕洛诺司琼乳状注射液齐鲁制药(海南)有限公司 2.3 CXHS2500157 阿瑞匹坦帕洛诺司琼乳状注射液齐鲁制药(海南)有限公司 2.3 CXHS2500156 维拉西塔单抗注射液百奥泰生物制药股份有限公司 1 CXSS2500142 新药临床申请药品名称企业注册分类受理号 Sonrotoclax薄膜包衣片百济神州(苏州)生物科技有限公司 1 CXHL2501412 Sonrotoclax薄膜包衣片百济神州(苏州)生物科技有限公司 1 CXHL2501411 Sonrotoclax薄膜包衣片百济神州(苏州)生物科技有限公司 1 CXHL2501410 Sonrotoclax薄膜包衣片百济神州(苏州)生物科技有限公司 1 CXHL2501409 注射用PTT-936 北京炎明生物科技有限公司 1 CXHL2501413 RP-0172胶囊砺博(深圳)生物科技有限公司 1 CXHL2501406 RP-0172胶囊砺博(深圳)生物科技有限公司 1 CXHL2501405 RP-0172胶囊砺博(深圳)生物科技有限公司 1 CXHL2501404 QLS1410片齐鲁制药有限公司 1 CXHL2501421 QLS1410片齐鲁制药有限公司 1 CXHL2501420 HSN002066C1片重庆华森英诺生物科技有限公司 1 CXHL2501399 HSN002066C1片重庆华森英诺生物科技有限公司 1 CXHL2501398 MDI-1228_mesylate滴眼液迈英诺医药科技(珠海)有限公司 1 CXHL2501402 MDI-1228_mesylate滴眼液迈英诺医药科技(珠海)有限公司 1 CXHL2501401 MWX401注射液上海民为生物技术有限公司 1 CXHL2501403 ABSK061胶囊上海和誉生物医药科技有限公司 1 CXHL2501392 ABSK061胶囊上海和誉生物医药科技有限公司 1 CXHL2501391 ABSK061胶囊上海和誉生物医药科技有限公司 1 CXHL2501390 ABSK043片上海和誉生物医药科技有限公司 1 CXHL2501389 RNK08954片珃诺生物医药科技(杭州)有限公司 1 CXHL2501388 KHN707片成都康弘药业集团股份有限公司 1 CXHL2501387 KHN707片成都康弘药业集团股份有限公司 1 CXHL2501386 AZDT胶囊装微片广东金城金素制药有限公司 2.2 CXHL2501400 GenSci141软膏长春金赛药业有限责任公司 2.2;2.4 CXHL2501397 GenSci141软膏长春金赛药业有限责任公司 2.2;2.4 CXHL2501396 GenSci141软膏长春金赛药业有限责任公司 2.2;2.4 CXHL2501395 GenSci141软膏长春金赛药业有限责任公司 2.2;2.4 CXHL2501394 芦沃美替尼片上海复星医药产业发展有限公司 2.4 CXHL2501407 芦沃美替尼片上海复星医药产业发展有限公司 2.4 CXHL2501408 去氧胆酸注射液南京迈诺威医药科技有限公司 2.4 CXHL2501393 重组呼吸道合胞病毒疫苗(CHO细胞) 厦门万泰沧海生物技术有限公司 1.2 CXSL2501087 改良型安卡拉痘苗病毒(MVA)猴痘减毒活疫苗安徽智飞龙科马生物制药有限公司 3.2 CXSL2501083 注射用BL-M11D1 成都百利多特生物药业有限责任公司 1 CXSL2501099 SHR-1819注射液广东恒瑞医药有限公司 1 CXSL2501097 SHR-1905注射液广东恒瑞医药有限公司 1 CXSL2501096 JMT206注射液上海津曼特生物科技有限公司 1 CXSL2501094 注射用DR30206 浙江道尔生物科技有限公司 1 CXSL2501093 注射用HLX87 上海复宏汉霖生物技术股份有限公司 1 CXSL2501091 人脐带间充质干细胞注射液江苏普瑞康生物医药科技有限公司 1 CXSL2501098 注射用IMM0306S 宜明昂科生物医药技术(上海)股份有限公司 1 CXSL2501092 注射用AMT-676 普众发现医药科技(上海)股份有限公司 1 CXSL2501088 Pumitamig注射液百时美施贵宝(中国)投资有限公司 1 CXSL2501086 注射用DB-1324 映恩生物制药(苏州)有限公司 1 CXSL2501090 JSKN027注射液江苏康宁杰瑞生物制药有限公司 1 CXSL2501089 注射用SHR-9803 江苏恒瑞医药股份有限公司 1 CXSL2501078 AT03-65 泰诚思(上海)生物医药有限公司 1 CXSL2501085 注射用DB-2304 映恩生物科技(上海)有限公司 1 CXSL2501084 注射用LM-302 礼新医药(浙江)有限公司 1 CXSL2501082 GB19注射液深圳科兴药业有限公司 1 CXSL2501080 GB19注射液深圳科兴药业有限公司 1 CXSL2501081 仿制药申请药品名称企业注册分类受理号盐酸昂丹司琼口服液海南元盈医药科技有限公司 3 CYHS2504316 磷酸奥司他韦颗粒湖南千金湘江药业股份有限公司 3 CYHS2504308 制霉菌素口服混悬液山东达因海洋生物制药股份有限公司 3 CYHS2504317 氯化钾注射液山西诺成制药有限公司 3 CYHS2504290 制霉菌素口服混悬液江苏润恒制药有限公司 3 CYHS2504296 盐酸氯普鲁卡因注射液江苏润恒制药有限公司 3 CYHS2504295 盐酸氯普鲁卡因注射液江苏润恒制药有限公司 3 CYHS2504294 赖诺普利氢氯噻嗪片江苏德源药业股份有限公司 3 CYHS2504293 醋酸钠林格葡萄糖注射液江苏淮安双鹤药业有限责任公司 3 CYHS2504283 盐酸羟考酮缓释片北京华素制药股份有限公司 4 CYHS2504326 克立硼罗软膏重庆希尔安药业有限公司 4 CYHS2504330 头孢托仑匹酯颗粒苏州二叶制药有限公司 4 CYHS2504329 头孢托仑匹酯颗粒苏州二叶制药有限公司 4 CYHS2504328 氯化锶[89Sr]注射液国通(绵阳)新药技术有限公司 4 CYHS2504327 左卡尼汀口服溶液湖南华纳大药厂股份有限公司 4 CYHS2504325 枸橼酸西地那非片四川依科制药有限公司 4 CYHS2504324 雌二醇片/雌二醇地屈孕酮片复合包装浙江仙琚制药股份有限公司 4 CYHS2504315 枸橼酸西地那非片四川依科制药有限公司 4 CYHS2504323 雌二醇片/雌二醇地屈孕酮片复合包装浙江仙琚制药股份有限公司 4 CYHS2504314 枸橼酸西地那非片四川依科制药有限公司 4 CYHS2504322 芦曲泊帕片南京海纳制药有限公司 4 CYHS2504313 利丙双卡因乳膏深圳市宇健生物医药有限公司 4 CYHS2504321 巴瑞替尼片南京正科医药股份有限公司 4 CYHS2504312 利丙双卡因乳膏深圳市宇健生物医药有限公司 4 CYHS2504320 利丙双卡因乳膏深圳市宇健生物医药有限公司 4 CYHS2504319 马来酸左氨氯地平片长春澜江医药科技有限公司 4 CYHS2504318 艾拉莫德片天津力生制药股份有限公司 4 CYHS2504331 注射用醋酸西曲瑞克北京双鹭药业股份有限公司 4 CYHS2504311 非奈利酮片常州市阳光药业有限公司 4 CYHS2504310 非奈利酮片常州市阳光药业有限公司 4 CYHS2504309 氯沙坦钾片江苏万高药业股份有限公司 4 CYHS2504306 氯沙坦钾片江苏万高药业股份有限公司 4 CYHS2504305 布洛芬缓释胶囊郑州卓峰制药有限公司 4 CYHS2504304 美阿沙坦钾片郑州韩都药业集团有限公司 4 CYHS2504303 美阿沙坦钾片郑州韩都药业集团有限公司 4 CYHS2504302 盐酸乌拉地尔注射液海森生物医药有限公司 4 CYHS2504300 非奈利酮片浙江海正药业股份有限公司 4 CYHS2504299 洛索洛芬钠贴剂宜昌人福药业有限责任公司 4 CYHS2504298 洛索洛芬钠贴剂宜昌人福药业有限责任公司 4 CYHS2504297 左氧氟沙星滴眼液武汉五景药业有限公司 4 CYHS2504307 非布司他片陕西天宇制药有限公司 4 CYHS2504289 非布司他片陕西天宇制药有限公司 4 CYHS2504288 苯磺酸美洛加巴林片遂成药业股份有限公司 4 CYHS2504287 苯磺酸美洛加巴林片遂成药业股份有限公司 4 CYHS2504286 苯磺酸美洛加巴林片遂成药业股份有限公司 4 CYHS2504285 苯磺酸美洛加巴林片遂成药业股份有限公司 4 CYHS2504284 甲磺酸沙非胺片河北龙海药业有限公司 4 CYHS2504292 甲磺酸沙非胺片河北龙海药业有限公司 4 CYHS2504291 硫酸氨基葡萄糖胶囊鲁南贝特制药有限公司 4 CYHS2504301 注射用多黏菌素E甲磺酸钠天津红日药业股份有限公司 3 CYHL2500225 双丙戊酸钠缓释片山东信谊制药有限公司 3 CYHL2500224 双丙戊酸钠缓释片山东信谊制药有限公司 3 CYHL2500223 贝派度酸片石药集团欧意药业有限公司 3 CYHL2500221 艾考糊精腹膜透析液山东齐都药业有限公司 4 CYHL2500222 SYS6053 石药集团巨石生物制药有限公司 3.3 CXSL2501095 帕博利珠单抗注射液华兰基因工程有限公司 3.3 CXSL2501079 进口申请药品名称企业注册分类受理号 EPX-100口服溶液 Epygenix Therapeutics, Inc. 1 JXHL2500388 人源化抗BTN1A1单克隆抗体 STCube, Inc. 1 JXSL2500242 PF-07275315注射液 Pfizer Inc. 1 JXSL2500239 TAK-755 Takeda Development Center Americas, Inc. 2.2 JXSL2500241 罗莫索珠单抗注射液 Amgen Inc. 2.2 JXSL2500240 中药相关申请药品名称企业注册分类受理号 GPN01020胶囊西安碑林药业股份有限公司 1.1 CXZL2500132 益肺散结丸广州中医药大学第一附属医院 1.1 CXZL2500131 注射用羟基红花黄色素A 杏林中医药科技(广州)有限公司 1.2 CXZL2500130 羟基红花黄色素A 杏林中医药科技(广州)有限公司 1.2 CXZL2500129 注：绿色字体部分为潜在首仿品种；微信关键词回复 ” 每月药讯：回复年+月，如202509” 获得最新药迅！不包含原料药、医用氧、注射用水、氯化钠或葡萄糖注射液等申请，不包含再注册、一次性进口、技术转移、复审申请。

申请上市

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
-	-	-	DB15164

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
先天性血栓性血小板减少性紫癜	美国	Takeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc.	2023-11-09

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
获得性血栓性血小板减少性紫癜	临床2期	加拿大	Shire Plc	2019-10-09
获得性血栓性血小板减少性紫癜	临床2期	法国	Shire Plc	2019-10-09
获得性血栓性血小板减少性紫癜	临床2期	德国	Shire Plc	2019-10-09
镰状细胞血症	临床1期	美国	Shire Plc	2019-10-21
血栓性血小板减少性紫癜	临床1期	美国	Baxalta, Inc.	2014-09-30
血栓性血小板减少性紫癜	临床1期	日本	Baxalta, Inc.	2014-09-30
血栓性血小板减少性紫癜	临床1期	奥地利	Baxalta, Inc.	2014-09-30
血栓性血小板减少性紫癜	临床1期	德国	Baxalta, Inc.	2014-09-30
血栓性血小板减少性紫癜	临床1期	波兰	Baxalta, Inc.	2014-09-30
血栓性血小板减少性紫癜	临床1期	瑞士	Baxalta, Inc.	2014-09-30

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临床结果

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分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03393975 (ASH2025)	临床3期	先天性血栓性血小板减少性紫癜	48	rADAMTS13	顧衊蓋獵簾壓夢壓餘選(築鏇築壓觸選醖簾鬱鹹) = 願齋餘襯窪膚壓壓鏇窪鹽製壓壓醖醖築網鏇構 (築顧壓遞糧齋衊糧範糧 ) 更多	积极	2025-12-06
				PBT	簾蓋壓廠蓋遞築窪繭範(繭選餘膚醖繭獵齋齋鹽) = 壓製衊築鹽網襯餘窪鏇願壓獵壓觸醖艱鬱築觸 (壓願憲壓糧鏇繭蓋淵鹽 ) 更多
NCT03393975 (phase 3, ASH2024)	临床3期	先天性血栓性血小板减少性紫癜 ADAMTS13 enzyme \| VWF total protein antigen \| VWF activity	36	rADAMTS13	窪願範窪鏇壓淵淵廠憲(構餘夢繭顧窪蓋糧繭襯) = 網顧齋製窪獵廠顧鏇憲蓋窪製顧糧積艱鬱簾鑰 (艱觸鬱繭積蓋壓鹹繭製, -29.5 ~ to 2.4)	积极	2024-12-09
				Plasma-based therapies (PBT)	窪願範窪鏇壓淵淵廠憲(構餘夢繭顧窪蓋糧繭襯) = 繭製艱鑰壓襯製襯窪糧蓋窪製顧糧積艱鬱簾鑰 (艱觸鬱繭積蓋壓鹹繭製, -13.3 ~ 3.5)
ASH2024	-	血栓性血小板减少性紫癜	14	Apadamtase alfa	獵廠網築廠顧網繭窪糧(顧觸積醖繭構簾憲衊鏇) = 憲淵觸衊齋願艱構鏇顧餘糧構觸網糧衊觸蓋醖 (廠壓淵淵繭獵壓廠鏇窪 )	积极	2024-12-07
NCT03393975 (Pubmed) 人工标引	临床3期	先天性血栓性血小板减少性紫癜 ADAMTS13	32	Recombinant ADAMTS13	齋憲齋願夢觸顧觸淵構(糧蓋鏇製壓鏇願獵觸觸) = 鑰夢襯範餘衊壓鬱壓顧簾製襯積遞襯壓憲膚夢 (簾憲鬱簾齋顧繭獵膚艱 ) 更多	积极	2024-05-02
				Standard Therapy (plasma-derived products)	齋憲齋願夢觸顧觸淵構(糧蓋鏇製壓鏇願獵觸觸) = 膚淵廠淵觸選壓艱網鹹簾製襯積遞襯壓憲膚夢 (簾憲鬱簾齋顧繭獵膚艱 ) 更多
NCT03997760 (RAISE, CTgov)	临床1期	镰状细胞血症	19	Placebo	顧艱憲築餘鹹夢繭鏇願 = 構構網願鑰餘醖簾夢醖醖壓憲廠範醖襯鑰夢鹹 (膚餘積醖範糧廠顧壓願, 醖醖願夢網糧鹽醖糧積 ~ 製鹽廠夢壓築衊窪範網) 更多	-	2024-04-23
NCT03997760 (ASH2023)	临床1期	镰状细胞血症	19	rADAMTS13	壓構構憲簾網獵夢築衊(壓繭選鏇窪範選選窪廠) = 築膚繭觸願窪觸餘廠構構膚壓膚衊鑰觸憲糧蓋 (獵願糧構網窪顧鹽醖膚 ) 更多	积极	2023-12-09
FDA 人工标引	N/A	先天性血栓性血小板减少性紫癜	86	ADZYNMA	繭積願糧淵簾鑰齋憲憲(糧鑰夢願艱艱鹽鏇廠衊) = 蓋範襯鬱簾鹹製壓遞窪鹽觸範構壓範構壓膚廠 (網壓膚廠糧膚顧簾壓遞 ) 更多	积极	2023-11-09
				Plasma-Based Therapies	繭積願糧淵簾鑰齋憲憲(糧鑰夢願艱艱鹽鏇廠衊) = 獵夢廠遞蓋願範選襯餘鹽觸範構壓範構壓膚廠 (網壓膚廠糧膚顧簾壓遞, 0.304) 更多
NCT03922308 (EHA2023)	临床2期	获得性血栓性血小板减少性紫癜	28	Placebo	網鹽鹽鏇糧鬱壓築積壓(糧餘顧壓鹹糧醖糧鹽遞) = 醖膚繭積製積餘鑰鬱願壓網蓋構糧夢糧窪遞觸 (夢餘襯積餘範顧構衊膚 )	-	2023-06-08
				rADAMTS13 40 IU/kg IV	網鹽鹽鏇糧鬱壓築積壓(糧餘顧壓鹹糧醖糧鹽遞) = 構衊簾醖鑰願憲醖鬱壓壓網蓋構糧夢糧窪遞觸 (夢餘襯積餘範顧構衊膚 )
NCT03922308 (SOAR-HI, CTgov)	临床2期	获得性血栓性血小板减少性紫癜	28	Placebo (Standard of Care (SoC) + Placebo)	齋艱積觸簾鹹淵鏇膚鑰(齋遞淵顧網齋製衊鬱壓) = 蓋鹹廠淵壓觸鏇鹹襯糧淵製積衊窪憲蓋窪遞淵 (構齋夢遞製淵製築遞觸, 0.19247) 更多	-	2022-12-01
				Placebo+SHP655 (SoC + SHP655 + Placebo)	齋艱積觸簾鹹淵鏇膚鑰(齋遞淵顧網齋製衊鬱壓) = 淵鏇蓋鏇願製範製鹹顧淵製積衊窪憲蓋窪遞淵 (構齋夢遞製淵製築遞觸, NA) 更多