A Phase 2, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Trial to Evaluate the Safety, Tolerability and Efficacy of TAK-755 in Acute Ischemic Stroke - Nil

开始日期2026-09-01

申办/合作机构

Takeda Development Center Americas, Inc.

[+1]

NCT07392450

/ Recruiting临床2期

A Phase 2, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Trial to Evaluate the Safety, Tolerability, and Efficacy of TAK-755 in Acute Ischemic Stroke

Acute ischemic stroke (AIS) is a medical emergency that happens because of a sudden stop of blood flow to a part of the brain. This happens when a blood clot forms within the vessel (known as thrombotic occlusion) or a clot originating from somewhere else blocks a blood vessel (known as embolic occlusion). Strokes can cause serious health problems, death, and affect one's quality of life. To reduce long-term damage, it is important to restore blood flow to the brain as soon as possible.
The main aim of this study is to check how safe TAK-755 is, and how well adults with AIS tolerate it. Other aims are to check how well TAK-755 helps participants to manage their everyday activities and to understand whether it helps reduce the seriousness of their stroke symptoms when compared to placebo. A placebo looks like TAK-755, but does not have any medicine in it, to make sure participants do not know which treatment they are taking.
The participants will receive TAK-755 or placebo once; afterwards, their health will be monitored for about 3 months (90 days). All participants, regardless of their assignment to either TAK-755 or placebo, will receive the usual treatment for AIS as per the hospital's normal practice.

开始日期2026-05-17

申办/合作机构

Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.

NCT06441578

/ RecruitingN/A

Special Drug Use Surveillance of ADZYNMA Intravenous 1500 (All-Case Investigation)

This study is a survey in Japan of recombinant ADAMTS13 used to treat or to prevent participants with congenital thrombotic thrombocytopenic purpura (cTTP). The study sponsor will not be involved in how the participants are treated but will provide instructions on how the clinics will record what happens during the study.
The main aim of the study is to check for side effects related from recombinant ADAMTS13 and to check if recombinant ADAMTS13 improves or prevents cTTP.
During the study, participants with cTTP will take recombinant ADAMTS13 intravenous injection according to their clinic's standard practice. The study doctors will check for side effects from recombinant ADAMTS13 for 18 months.

开始日期2024-05-30

申办/合作机构

Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.

100 项与阿帕达酶α/辛奈达酶α 相关的临床结果

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100 项与阿帕达酶α/辛奈达酶α 相关的转化医学

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100 项与阿帕达酶α/辛奈达酶α 相关的专利（医药）

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项与阿帕达酶α/辛奈达酶α 相关的文献（医药）

2026-11-27·Deutsches Arzteblatt International

Clinical Practice Guideline: The Diagnosis, Treatment, and Follow-Up Management of Thrombotic Thrombocytopenic Purpura.

Review

作者: Günther, Albrecht ; Tiebel, Oliver ; Unverzagt, Susanne ; Wendt, Ralph ; von Auer, Charis ; Bommer, Martin

BACKGROUND:

Thrombotic thrombocytopenic purpura (TTP) is a life-threatening thrombotic microangiopathy. The global incidence of immune-mediated TTP (iTTP) is 1-6 cases per million people per year. The new (S3-level) clinical practice guideline is the first in the German-speaking world to compile evidence- and consensus-based recommendations on the diagnosis, treatment, follow-up management, and care of patients with immune-mediated thrombotic thrombocytopenic purpura (iTTP) and congenital thrombotic thrombocytopenic purpura (cTTP).

METHODS:

This clinical practice guideline was developed under the aegis of the Society for Thrombosis and Hemostatsis Research (Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung, GTH) according to the criteria for S3-level guidelines issued by the Association of the Scientific Medical Societies in Germany (Arbeitsgemeinschaft der Wissenschaftlichen Medizinischen Fachgesellschaften, AWMF). It is based on information from publications retrieved through systematic literature searches and a structured assessment of the evidence using the GRADE scheme (Grading of Recommendations, Assessment, Development, and Evaluation), with a formal consensus process.

RESULTS:

Early diagnosis of TTP is essential. Measurement of ADAMTS13 activity is the diagnostic gold standard. In case of clinical suspicion of acute iTTP, treatment with plasma exchange, corticosteroids, and caplacizumab should be initiated at once. In a randomized trial with an active control group, plasma exchange lowered mortality at the end of the first treatment cycle from 15.7% to 3.9%. In a cohort study, standard treatment with plasma exchange, corticosteroids, caplacizumab, and rituximab was associated with a mortality of 2.2%, compared to 12.2% in a historical control cohort. Further management consists of regular clinical follow-up, ADAMTS13 monitoring, and the detection and treatment of late sequelae. For pregnancy in female TTP patients, monitoring and recurrence prophylaxis are recommended.

CONCLUSION:

The purpose of the clinical practice guideline is to improve the acute care and interdisciplinary management of TTP. Further research is needed on the use of recombinant ADAMTS13 and on the definition of uTTP (TTP in the absence of causative antibodies or genetic mutations).

2026-10-01·PEDIATRICS

Article

作者: DeVette, Christa I. ; Beg, Kisha A. ; Ibrahimi, Sami ; Doolittle, Rose M. ; Tiwari, Nishant ; George, James N.

Hereditary thrombotic thrombocytopenic purpura (hTTP) is a thrombotic microangiopathy due to severe ADAMTS13 deficiency. hTTP typically presents in adulthood with thrombocytopenia, hemolytic anemia, and/or neurologic abnormalities. However, nearly half of the patients with hTTP are symptomatic at birth, most commonly presenting as severe jaundice secondary to hemolysis. Turbulent blood flow during birth puts neonates at high risk for thrombotic events and subsequent hemolytic anemia. We present a case series of 3 siblings with ADAMTS13 loss-of-function variants, all of whom required neonatal exchange transfusion. These siblings are now in their 30s and were diagnosed with hTTP between the ages of 13 and 18. One sibling experienced a neonatal stroke, while another sibling required a leukemia workup in her childhood because of hTTP. They remain in good health as adults. Two of them receive recombinant ADAMTS13 treatment for their deficiency. A recent report found that only 5% of patients with hTTP were correctly diagnosed at birth—underscoring the importance of having a high index of suspicion in the neonatal period for the anemic and thrombocytopenic newborn with nonimmune hemolytic anemia. With newly Food and Drug Administration–approved recombinant ADAMTS13 therapy and rapid diagnostic testing for ADAMTS13 levels, it is imperative that pediatricians and neonatologists recognize this rare but treatable form of recalcitrant jaundice. We propose a diagnostic algorithm to assist clinicians in neonatal diagnosis of hTTP in hopes of mitigating the need for exchange transfusions and extensive hematologic workups later in life. Timely diagnosis would prompt targeted treatment, which can prevent long-term neurologic and renal sequelae.

2026-05-28·BLOOD

Thrombotic thrombocytopenic purpura: celebrating 25 years of ADAMTS13

Review

作者: Carter, Matthew A. ; Subhan, Maryam ; Scully, Marie

Abstract:

Thrombotic thrombocytopenic purpura (TTP) was first described just over a century ago, and it is now 25 years since the identification of ADAMTS13 as the enzyme deficient in both antibody-mediated immune TTP (iTTP) and congenital TTP (cTTP). The discovery of ADAMTS13 has been fundamental to the vast improvement seen in TTP outcomes. Understanding the interaction between ADAMTS13, platelets, and von Willebrand factor led to the development of clinical ADAMTS13 assays, and therefore quicker and accurate diagnosis, but also, critically, to novel therapies and monitoring of treatment. Landmark additions to iTTP therapy have included anti-CD20 treatment with rituximab, in both the acute and elective settings, and the use of the nanobody caplacizumab in acute TTP. In cTTP, the use of ADAMTS13 replacement is playing a role in reducing end-organ damage and morbidity, with recombinant ADAMTS13 (rADAMTS13) now representing the gold standard for cTTP. The ability to measure response to treatment by monitoring ADAMTS13 activity has underpinned these treatment advances, and allowed clinicians to tailor immunosuppressive treatment for iTTP and rADAMTS13 dosing in cTTP. Looking forward, there are many avenues for future development, with potential expansion of rADAMTS13 to treat iTTP, new, quicker assays to improve diagnosis, monitoring, and immunomodulatory therapeutic advancement, all underpinned by ADAMTS13. Future endeavors for the role of ADAMTS13 in other thrombotic indications open further exciting opportunities.

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项与阿帕达酶α/辛奈达酶α 相关的新闻（医药）

2026-10-02

·Rainy药

Takeda-武田-消化道与炎症

本文介绍下武田制药（简称Takeda），主要为简述公司目前情况，历史沿革以及治疗领域；后续会陆续整理其他药企（国内和MNC或者biotech），仅为学习记录，欢迎关注以及分享；文末二维码放有可编辑的药企PPT模板。武田药品工业株式会社（Takeda Pharmaceutical Company Limited，东京证券交易所代码：4502；纽约证券交易所代码：TAK，每份ADS对应0.5股普通股）成立于1781年，是日本历史最悠久、规模最大的制药企业，总本社位于大阪，本社设于东京日本桥本町，在约80个国家和地区设有业务，主要研发中心分布于日本与美国。公司定位为研发驱动型全球生物制药企业，围绕消化道与炎症、神经科学、肿瘤三大核心治疗领域，并通过血浆衍生疗法与疫苗业务形成补充；罕见病则是其重要的商业化板块。 FY2025各业务板块收入为：消化道与炎症14075亿日元、血浆衍生疗法10575亿日元、罕见病7627亿日元、肿瘤5801亿日元、神经科学4143亿日元、疫苗596亿日元。截至2026年9月中旬，公司市值约9.2万亿日元（约580亿美元）。下面是各个领域的介绍：消化道与炎症消化道与炎症是武田收入占比最高的板块，FY2025收入14075亿日元，同比增长3.7%，核心资产为炎症性肠病生物制剂ENTYVIO，同时依托酸相关疾病、短肠综合征等产品线；下一阶段的增长重心是口服TYK2抑制剂zasocitinib。 ENTYVIO（维得利珠单抗，vedolizumab）是公司目前最大的单一产品，靶点为α4β7整合素，已获批用于溃疡性结肠炎和克罗恩病，并有静脉注射与皮下注射笔两种剂型。 FY2025全球销售额9580亿日元，同比增长4.8%，其中美国6237亿日元、欧洲与加拿大2567亿日元；FY2026 Q1销售额2683亿日元，同比增长15.4%。该药源自武田2008年以约88亿美元收购Millennium Pharmaceuticals所获得的资产，由公司主导开发上市。2026年6月至7月，公司在美国、欧洲和日本提交了溃疡性结肠炎与克罗恩病的儿科适应症申请。当前主要竞争品包括艾伯维的Skyrizi（risankizumab，IL-23）、Rinvoq（upadacitinib，JAK1），以及强生的Stelara（ustekinumab，IL-12/23）和Tremfya（guselkumab，IL-23），均用于溃疡性结肠炎和克罗恩病。 TAKECAB/VOCINTI（沃诺拉赞，vonoprazan）为钾离子竞争性酸阻滞剂（P-CAB），用于胃食管反流病、消化性溃疡及幽门螺杆菌根除等酸相关疾病。FY2025销售额1437亿日元，同比增长9.9%，增长主要来自中国和日本；FY2026 Q1未单独披露。该药由武田内部研发。主要竞争品为各类质子泵抑制剂，以及大冢制药的Jaqbo（tegoprazan，同为P-CAB机制，用于酸相关疾病）。 GATTEX/REVESTIVE（替度鲁肽，teduglutide）为GLP-2类似物，用于短肠综合征。FY2026 Q1销售额414亿日元，同比增长19.0%；FY2025全年未单独披露。该药来自2019年对Shire的收购。主要竞争品包括Zealand Pharma与勃林格殷格翰合作开发的glepaglutide等长效GLP-2类似物（用于短肠综合征）。 EOHILIA（布地奈德口服混悬液）用于嗜酸性粒细胞性食管炎，FY2025销售额88亿日元，同比增长61.0%。该药由公司内部开发，2024年2月获FDA批准。主要竞争品为赛诺菲与再生元的Dupixent（dupilumab，IL-4Rα），已获批用于嗜酸性粒细胞性食管炎。 zasocitinib（TAK-279）是武田在该领域最重要的在研资产，为高选择性口服TYK2变构抑制剂，目前处于III期，尚未获批。该项目来自公司2022年12月宣布、2023年2月完成的Nimbus Lakshmi收购，首付款40亿美元。当前主要同类项目包括百时美施贵宝的Sotyktu（deucravacitinib，TYK2）、Alumis的ESK-001（TYK2），以及强生与Protagonist的Icotyde（icotrokinra，口服IL-23受体拮抗肽），均以斑块状银屑病为主要适应症。 mezagitamab（TAK-079）为抗CD38单克隆抗体，目前处于III期，主要开发适应症为免疫性血小板减少症和IgA肾病，尚未获批。该药由公司内部研发。主要竞争品与同类项目包括argenx的Vyvgart（efgartigimod，FcRn拮抗剂，免疫性血小板减少症），以及诺华的Fabhalta（iptacopan）和Vanrafia（atrasentan），适应症为IgA肾病。 fazirsiran（TAK-999）为siRNA疗法，靶向异常Z型α1-抗胰蛋白酶的产生，目前处于III期，主要开发适应症为α1-抗胰蛋白酶缺乏症相关肝病，尚未获批。该项目为武田与Arrowhead Pharmaceuticals共同开发。目前该适应症尚无获批的病因治疗药物，同方向的在研项目包括Wave Life Sciences的WVE-006（RNA编辑）和贝殷思等企业的相关项目。血浆衍生疗法血浆衍生疗法板块FY2025收入10575亿日元，同比增长2.4%，业务基础来自Shire收购中取得的Baxalta血浆平台，主要包括免疫球蛋白与白蛋白两大产品群，以及血友病相关产品。免疫球蛋白产品群（GAMMAGARD LIQUID/KIOVIG、HYQVIA、CUVITRU）主要用于原发性免疫缺陷病、慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病和多灶性运动神经病。FY2025合计销售额7906亿日元，同比增长4.3%，增长主要由皮下注射制剂CUVITRU与HYQVIA带动；FY2026 Q1合计2139亿日元，同比增长10.2%。该产品群来自2019年对Shire的收购。主要竞争品包括杰特贝林的Hizentra与Privigen、基立福的Xembify与Gamunex-C，适应症同样覆盖原发性免疫缺陷病及慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病。白蛋白产品群（HUMAN ALBUMIN、FLEXBUMIN）用于低血容量、低白蛋白血症等。FY2025销售额1403亿日元；FY2026 Q1销售额346亿日元，同比增长7.5%，中国市场需求下降是主要拖累。该产品群同样来自Shire收购。主要竞争品为杰特贝林、基立福等企业的人血白蛋白产品。 ADVATE（重组人凝血因子VIII）用于A型血友病的出血控制与常规预防，FY2025销售额1055亿日元，同比下降5.6%；FY2026 Q1为258亿日元，同比下降7.7%。该药来自Shire收购（原Baxalta产品）。主要竞争品包括罗氏的Hemlibra（emicizumab，双特异性抗体）以及赛诺菲与Sobi的Altuviiio（efanesoctocog alfa），均用于A型血友病。罕见病领域罕见病板块FY2025收入7627亿日元，同比增长1.3%，主体资产来自Shire收购，覆盖遗传性血管性水肿、溶酶体贮积症、移植后感染及超罕见血液病等方向。 TAKHZYRO（拉那利尤单抗，lanadelumab）靶向血浆激肽释放酶，用于2岁及以上患者遗传性血管性水肿发作的长期预防，已在美国、欧洲、中国和日本获批。FY2025销售额2239亿日元，与上年基本持平；FY2026 Q1销售额599亿日元，同比增长8.7%，美国市场受竞争加剧影响下滑。该药来自2019年对Shire的收购（Shire于2016年通过收购Dyax取得该资产）。当前主要竞争品包括BioCryst的Orladeyo（berotralstat，口服血浆激肽释放酶抑制剂）、杰特贝林的Haegarda（C1酯酶抑制剂）以及Ionis与大冢的Dawnzera（donidalorsen，反义寡核苷酸），适应症均为遗传性血管性水肿的长期预防。 LIVTENCITY（马立巴韦，maribavir）靶向巨细胞病毒UL97激酶，用于移植后难治性巨细胞病毒感染。FY2025销售额469亿日元，同比增长42.2%；FY2026 Q1为141亿日元，同比增长33.7%，已在美国、日本上市并纳入中国医保。该药来自Shire收购（Shire于2014年收购ViroPharma取得）。主要竞争品为默沙东的Prevymis（letermovir），用于移植后巨细胞病毒感染的预防。 ADZYNMA（重组ADAMTS13）用于先天性血栓性血小板减少性紫癜，2023年12月获FDA批准。 FY2025销售额120亿日元，同比增长68.8%；FY2026 Q1为41亿日元，同比增长69.4%。该药由公司内部开发。该适应症目前尚无同机制的已上市竞争品，现有治疗以血浆输注为主。 ELAPRASE（艾度硫酸酯酶α，idursulfase）为酶替代疗法，用于亨特综合征（黏多糖贮积症II型），FY2025销售额1005亿日元。该药来自Shire收购。REPLAGAL（阿加糖酶α）用于法布雷病，同样来自Shire。肿瘤肿瘤板块FY2025收入5801亿日元，同比增长3.5%。上市产品以血液肿瘤与消化道肿瘤为主，在研端则通过信达生物与Keros的外部合作显著扩充了后期资产。 ADCETRIS（维布妥昔单抗，brentuximab vedotin）为靶向CD30的抗体偶联药物（ADC），已在70多个国家获批，用于霍奇金淋巴瘤、系统性间变性大细胞淋巴瘤等。FY2025销售额1402亿日元，同比增长8.7%；FY2026 Q1销售额485亿日元，同比增长30.3%，增长主要来自拉丁美洲。该药由武田与Seagen共同开发，武田持有美国和加拿大以外的全球权利（Seagen现为辉瑞子公司）。主要竞争品包括默沙东的Keytruda（帕博利珠单抗，PD-1）用于霍奇金淋巴瘤。 FRUZAQLA（呋喹替尼，fruquintinib）为高选择性VEGFR-1/2/3抑制剂，用于既往治疗失败的转移性结直肠癌，已在30多个国家获批或上市。FY2025销售额551亿日元，同比增长14.9%；FY2026 Q1销售额171亿日元，同比增长38.9%，增长主要来自欧洲。该药于2023年3月自和黄医药License-in，首付款4亿美元，另有最高7.3亿美元的研发、注册与销售里程碑及销售分成，武田取得中国大陆以外的全球权利，和黄医药保留中国大陆权益。主要竞争品包括拜耳的Stivarga（瑞戈非尼，多激酶抑制剂）和大鹏药品的Lonsurf（曲氟尿苷替匹嘧啶），均用于转移性结直肠癌后线治疗。 ICLUSIG（泊那替尼，ponatinib）为第三代BCR-ABL抑制剂，用于慢性髓性白血病和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病，FY2025销售额750亿日元，同比增长6.1%。该药来自2017年以约52亿美元收购ARIAD Pharmaceuticals。主要竞争品包括诺华的Scemblix（asciminib）和Tasigna（尼洛替尼），适应症同为慢性髓性白血病。 NINLARO（伊沙佐米，ixazomib）为口服蛋白酶体抑制剂，用于多发性骨髓瘤，FY2025销售额821亿日元，同比下降10.0%；FY2026 Q1为240亿日元。该药由公司内部研发。主要竞争品包括安进的Kyprolis（卡非佐米）与强生的Darzalex（达雷妥尤单抗），适应症同为多发性骨髓瘤。ALUNBRIG（布格替尼，brigatinib）用于ALK阳性非小细胞肺癌，来自ARIAD收购，FY2025因未来销售预期下调计提减值319亿日元。 elritercept是公司在血液肿瘤支持治疗方向的重点在研资产，为靶向activin A和B的融合蛋白，目前处于III期（RENEW研究、ELRiSE MDS研究），主要开发适应症为骨髓增生异常综合征相关输血依赖性贫血，并在骨髓纤维化相关贫血中推进，尚未获批。该项目于2024年12月自Keros Therapeutics引进，首付款2亿美元，研发、注册与销售里程碑合计可超过11亿美元，另有低双位数至高十几个百分点的分级销售分成，武田取得中国大陆、香港、澳门以外的全球权利。主要同类竞争品为百时美施贵宝的Reblozyl（luspatercept），同为activin受体配体捕获剂，已获批用于骨髓增生异常综合征相关贫血。 IBI363为PD-1/IL-2α-bias双特异性抗体融合蛋白，目前处于后期临床，主要开发适应症为非小细胞肺癌和结直肠癌，并在其他实体瘤中探索，尚未获批。 IBI343为靶向Claudin 18.2的ADC，已在日本和中国开展既往治疗胃癌的III期研究，并完成既往治疗胰腺癌的全球I/II期研究，武田计划将其推进至胃癌和胰腺癌一线治疗，尚未获批。两个项目均来自2025年10月与信达生物达成、2025年12月完成的授权与合作协议：首付款12亿美元（含1亿美元股权投资），里程碑最高约102亿美元，交易总额最高114亿美元； IBI363的主要同类竞争项目包括康方生物与Summit Therapeutics的ivonescimab（PD-1/VEGF双抗，非小细胞肺癌）；IBI343的主要竞争项目包括阿斯利康的AZD0901（Claudin 18.2 ADC，胃癌）以及安斯泰来已上市的Vyloy（zolbetuximab，Claudin 18.2单抗，胃癌与胃食管结合部腺癌）。 MIMRYLO（rusfertide）为首创hepcidin模拟肽，每周一次皮下注射，2026年8月28日获FDA批准，用于成人真性红细胞增多症的红细胞增多症治疗。获批主要基于III期VERIFY研究（293例患者），第20—32周临床应答率为76.9%，对照组为32.9%，常见不良反应为注射部位反应和贫血。该药于2024年1月自Protagonist Therapeutics License-in，首付款3亿美元，原协议约定美国市场50:50损益分成；2026年4月Protagonist行使美国opt-out权利，改为由武田承担美国商业化，武田在行权时支付2亿美元、并在FDA批准后支付2.75亿美元，Protagonist另可获得最高约9.75亿美元里程碑及全球分级销售分成。主要竞争品包括Incyte的Jakafi（芦可替尼，JAK1/2）和PharmaEssentia的Besremi（培罗干扰素α-2b），适应症同为真性红细胞增多症。神经科学神经科学板块FY2025收入4143亿日元，同比下降26.8%，主要源于VYVANSE/ELVANSE（赖氨酸右苯丙胺）在美国受仿制药冲击，其FY2025销售额2032亿日元，同比下降42.0%，FY2026 Q1为541亿日元，同比下降6.5%。 TRINTELLIX（沃替西汀，vortioxetine）用于重度抑郁症，FY2025销售额1218亿日元，FY2026 Q1为370亿日元。公司在该领域的新增长点为orexin产品线。 ORZEYFUL（oveporexton，TAK-861）为口服orexin受体2（OX2R）选择性激动剂，是首个针对1型发作性睡病病因机制的药物。该药由公司内部研发，为武田orexin产品线的先导资产，同系列的TAK-360正在1型发作性睡病、2型发作性睡病和特发性嗜睡症中研究，TAK-495处于早期阶段。当前主要同类竞争项目包括Alkermes的alixorexton和Centessa Pharmaceuticals的ORX750，均为口服OX2R激动剂并以发作性睡病为主要开发适应症；疫苗疫苗板块FY2025收入596亿日元，同比增长7.6%，核心产品为登革热疫苗。 QDENGA（TAK-003）为登革热减毒活疫苗，用于预防登革热，已在约30个国家和地区上市，涵盖多个登革热流行国家。FY2025销售额408亿日元，同比增长14.6%；FY2026 Q1销售额115亿日元，同比增长30.5%，增长主要来自拉丁美洲。该疫苗由公司内部开发（技术来源于2013年收购Inviragen）。主要竞争品为赛诺菲的Dengvaxia（登革热疫苗）。微信扫码，领取武田可编辑PPT 扫下方二维码，关注公众号后续会分享更多药企资料

并购疫苗

2026-09-28

·药安屿PV

药物警戒 PV 一周快讯｜2026-09-28 期

本期为 09-28 期，提前预祝读者国庆节节日快乐。本期速览板块本期条目日期国内快讯 CDE 发布《药物临床试验计算机化系统和电子数据指导原则》（2026 年第 44 号）：全文点名药物警戒 1 次，SAE 列为须及时签署的重要数据 09-22 CDE 公开征求《慢性乙型肝炎肝纤维化治疗药物临床试验技术指导原则（征求意见稿）》意见，为期 1 个月 09-22 公安部、国家卫生健康委、国家药监局：奥啡类物质整类列入非药用类麻精目录，10-01 施行 09-23 CDE 公开征求 ICH《E14/S7B 问答》实施建议与中文翻译稿意见，至 10-24 09-24 国际及港澳台 MedDRA Messenger 2026 年 9 月版：29.1 版本情况、Points to Consider 文档更新与培训安排 08-31 ICH 与 ISoP 签署谅解备忘录，推进药物警戒要求的全球认知与采纳 09-02 ICH 发布 E14/S7B 问答文件（R1），取代 2022 年合并版 09-18 EMA/CHMP 两条转介结论：依匹吖啶类适应症收紧；羟丁酸钠要求补充研究 09-18 FDA：Otsuka 召回 0.9% 氯化钠注射液——与 10 mEq 氯化钾注射液混淆 09-21 FDA 要求 Adzynma 新增黑框警告：中和性抗体致药物失效，严重病例已致死亡 09-23 其他招聘｜药物警戒专员 · 闽东力捷迅药业（福建宁德柘荣） 09-23 说明：文中 CDE、ICH、EMA、FDA、MedDRA 等官网链接在微信内无法点击，复制后到浏览器打开即可；公众号文章链接可直接点开。01｜国内快讯这一期国内 4 条：三条来自药审中心（CDE）——一份已发布的指导原则、两份正在征求意见的文件；另有一条三部门联合列管公告。第 ③ 条与本期国际第 ⑦ 条是同一条线，建议连着看。 ① CDE 发布《药物临床试验计算机化系统和电子数据指导原则》（2026 年第 44 号） 2026-09-22 ｜指导原则 · CDE（国家药监局药品审评中心）药审中心发布《药物临床试验计算机化系统和电子数据指导原则》（2026 年第 44 号），约束临床试验中计算机化系统的使用与电子数据的生成、处理、留存。对药物警戒读者的两个落点：全文只点名「药物警戒」一次，但那一次把药物警戒写进了「界定期中和最终分析数据范围」的共同责任人名单；而 SAE 被单列为「应及时签署的重要数据」——不能再攒到锁库前一次性签。对 AI 的落点：全文 0 次出现「人工智能」「AI」「机器学习」「算法」「模型」中的任何一个词，但它不按「你用什么技术」分类，只按「你的系统做了什么、你的数据怎么流」分类。所以同一份文件，既管药物警戒系统怎么走数据，也管 AI 能不能进数据链。它管的是临床试验的计算机化系统与电子数据；上市后药物警戒系统适用《药物警戒质量管理规范》（GVP）及其附录。原文（CDE）：https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/2c5d9c3f1afef1605b6a6d3a9df7b5ae 本公众号解读：药物警戒被写进「必到名单」：CDE 计算机化系统和电子数据新规，PV 人要看的 6 条 ② CDE 公开征求《慢性乙型肝炎肝纤维化治疗药物临床试验技术指导原则（征求意见稿）》意见 2026-09-22 ｜征求意见 · CDE（国家药监局药品审评中心）药审中心就《慢性乙型肝炎肝纤维化治疗药物临床试验技术指导原则（征求意见稿）》公开征求意见，反馈期为 1 个月，至 2026-10-22；反馈邮箱 cheny@cde.org.cn、linl@cde.org.cn。与药物警戒的关系是间接的：这类技术指导原则主要约束试验设计与疗效评价，但通常会牵动安全性数据的收集范围、随访时长与停药/退出标准。做该领域项目的药物警戒同事，可以顺手看一眼安全性相关条款。原文（CDE）：https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/c954e71e32e70a3228ce0cc3d3bd1e9b ③ CDE 公开征求 ICH《E14/S7B 问答》实施建议和中文翻译稿意见（至 10-24） 2026-09-24 ｜征求意见 · CDE（国家药监局药品审评中心）药审中心就 ICH《E14/S7B：问答：致 QT/QTc 间期延长及潜在致心律失常作用的临床和非临床评价问答》指导原则问答文件的实施建议和中文翻译稿公开征求意见，反馈期 1 个月，至 2026-10-24；反馈邮箱 gkzhqyj@cde.org.cn；随通知附 3 件附件（中文版、英文版、实施建议）。这是本期国内外呼应最紧的一对：ICH 在 09-18 发布该问答的 R1 定稿（见国际第 ⑦ 条），CDE 在 09-24 就中文稿和实施建议征求意见，相隔 6 天。对国内读者的实际意义是：中文版正式落地前还有 1 个月可以提意见。原文（CDE）：https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/4fe205df15399060554c78999fe182d8 ④ 公安部、国家卫生健康委、国家药监局：奥啡类物质整类列入《非药用类麻醉药品和精神药品目录》，10-01 起施行 2026-09-23 ｜列管公告 · 公安部 / 国家卫生健康委 / 国家药监局三部门联合发布公告：根据《麻醉药品和精神药品管理条例》《非药用类麻醉药品和精神药品列管办法》有关规定，决定将奥啡类物质整类列入《非药用类麻醉药品和精神药品目录》。「奥啡类物质」以结构条件界定：分别以溴啡、螺溴啡为母体结构，对其特定取代位置作出限定（含碳原子数不超过 5 个的基团替代、4-溴苯乙基被任意基团替代等六项条件），符合其中一项或多项即属列管范围——即以整类列管的方式把结构相关物质一并纳入，而非逐个点名。上述所列管物质如发现医药、工业、科研或者其他合法用途，按《非药用类麻醉药品和精神药品列管办法》第三条第二款规定予以调整（留了出口）。本公告自 2026 年 10 月 1 日起施行。说明：本条为列管类公告，不涉及说明书修订；相关物质的生产、经营、使用自此按麻精管制要求执行。原文（NMPA 转载三部门公告，2026-09-23）：https://www.nmpa.gov.cn/xxgk/ggtg/ypggtg/ypqtggtg/20260923160938138.html02｜国际及港澳台快讯本期国际及港澳台 6 条：一条 MedDRA 官方期刊、一条 ICH 与学会的合作、一组心脏安全性的问答定稿、两条 CHMP 转介结论，以及 FDA 的两条安全性动作（一起包装混淆召回、一条黑框警告）。 ⑤ MedDRA Messenger 2026 年 9 月版：29.1 版本情况、Points to Consider 文档更新与培训安排 2026-08-31（官方日）｜监管文献 · MedDRA（MSSO，ICH） MedDRA Messenger 是 MSSO 每年发布 2 期的在线期刊。2026 年 9 月版官方标注日期为 08-31，稍早于本期窗口，本期补入。本期内容包括：MedDRA 29.1 的版本情况、Points to Consider（PtC）文档更新、以及 MedDRA 培训安排与近期活动。说明：MedDRA 29.1 本身的发布与英文更新包已在 09-20 期写过，本条不重复，落点在 PtC 文档与培训安排。Messenger 正文以图册形式发布（无文字层），完整细节请点官方入口。官方列表页：https://www.meddra.org/news-and-events/messenger 本期在线期刊入口：https://www.flipsnack.com/FDBC7F88B7A/meddra-messenger-september-2026-c5wkovwf0g ⑥ ICH 与 ISoP 签署谅解备忘录：推进药物警戒要求的全球认知与采纳 2026-09-02 ｜政策 · ICH × ISoP（国际药物警戒学会） ICH 官方于 2026-09-02 发布消息：ICH 与 ISoP（国际药物警戒学会）已签署谅解备忘录（MOU）。官方标题写明，这份备忘录要推动的是药物警戒要求的全球认知与采纳。两家分别是谁：ICH 是药物警戒相关国际技术要求的主要来源（个例报告 E2B(R3)、上市后安全数据管理 E2D、心脏安全性 E14/S7B 都出自它）；ISoP 是面向药物警戒从业者的国际学会，长期做培训、会议与学术交流。对读者的意义：ICH 的药物警戒要求，今后会更多经学会渠道做宣介与培训，ISoP 的活动与资料可作为跟进 ICH 药物警戒动向的一条渠道。原文（ICH）：https://ich.org/news/ich-and-isop-sign-mou-advance-global-awareness-and-adoption-harmonised-pharmacovigilance ⑦ ICH 发布 E14/S7B 问答文件（R1）：取代 2022 年合并版 2026-09-18 ｜安全性 · 指导原则 · ICH ICH 发布 E14/S7B 问答文件（R1）：把「QT/QTc 间期延长与潜在致心律失常作用」的临床与非临床评价问答统一并更新，取代 2022 年的合并版。文件内 Current Version 标注 2026-08-20（Step 4 定稿日）。本次动到的问答：E14 第 5.1、6.1、6.3 问，以及 S7B 第 1、3 节（修订或新增）。两点提醒：① 研发/注册与非临床心脏安全性评价范畴；② 官方 PDF 内部文件名仍沿用 2022 年的旧模板（E14-S7B_QAs_Step4_2022_0221），不要据此误判成 2022 年的文件。国内落地节点见本期第 ③ 条。原文（ICH 新闻）：https://www.ich.org/news/revised-qas-ich-e14-and-ich-s7b-provide-updated-implementation-support ⑧ EMA/CHMP：依匹吖啶类适应症收紧；羟丁酸钠要求补充研究 2026-09-18 ｜监管动作 · EMA / CHMP（欧盟）欧盟 CHMP 9 月会议（09-14~17）的结论于 09-18 发布。本期只写其中两条与用药安全直接相关的转介（referral）结论。 1. ipidacrine（依匹吖啶类）——适应症收紧并重新界定：今后仅可用于单神经病、多神经病所致症状；不再可用于神经炎、多神经炎、多神经根神经病、肌无力综合征，也不再用于脱髓鞘疾病；仍可用于阿尔茨海默病的症状治疗、肠无力、卒中或颅脑外伤恢复期的辅助治疗、重症肌无力。今后只能由具备诊疗经验的医生处方。复审认为原先批准的用途界定不清（研究例数少、缺对照、设计可能影响结果）。复审未发现新的安全性问题，但高剂量下副作用风险增加、肝毒性不能排除 ⇒ 每日超过 80 mg 及既往肝功能异常者慎用。 2. sodium oxybate（羟丁酸钠，175 mg/ml 口服液）——获益仍大于风险：用于急性酒精戒断综合征与支持长期戒酒时，CHMP 结论为获益大于风险。本次复审由法国药监机构提请，起因是三项研究引发的疗效疑虑。CHMP 认为上市后研究存在方法学局限 ⇒ 要求企业开展新研究，若欧盟委员会确认，完成研究并提交报告将成为维持上市许可的条件；安全性与已知一致、未发现新的安全问题，也无需复审现有的额外风险最小化措施。说明：该会议另有一批注册线内容（新药正面意见、适应症扩展、撤回申请等），与药物警戒读者的直接关系较远，本刊不在此展开。原文（EMA · ipidacrine）：https://www.ema.europa.eu/en/news/ema-concludes-review-ipidacrine-containing-medicines 原文（EMA · sodium oxybate）：https://www.ema.europa.eu/en/news/benefits-sodium-oxybate-continue-outweigh-risks-people-alcohol-dependency ⑨ FDA：Otsuka 召回 0.9% 氯化钠注射液——与 10 mEq 氯化钾注射液混淆企业公告 2026-09-17 / FDA 发布 2026-09-21 ｜召回 · FDA（美国） Otsuka ICU Medical LLC 自愿召回 1 个批号的 0.9% 氯化钠注射液（USP，100 mL 软袋，NDC 0990-7984-23、批号 1042188、效期 2027-10-31），召回层级到使用端。原因是包装混淆：外层套膜标示的是氯化钠，袋内实际可能是 10 mEq 高浓度氯化钾注射液（NDC 0990-7074-26、批号 1035181）。该问题由一起客户投诉发现。风险：误输高浓度氯化钾可能造成不良事件、甚至致命。高风险人群包括早产儿、长期肠外营养者、有心律失常史者、慢性肾功能不全或急性肾衰竭者、服用保钾利尿剂者。可能表现为神经肌肉功能障碍（肌无力、上行性麻痹）、乏力、眩晕、意识混乱、低血压、心律失常，乃至心搏骤停致死。截至公告日，企业未收到与本次召回相关的不良事件报告。该批号生产于 2025-11-13，2025-12-30 至 2026-06-22 在美国分销。企业已致函客户（含经销商），要求盘点库存、隔离、停用并退回。识别提示：被错装进去的那袋氯化钾本身带有自己的标签，明确写着 POTASSIUM CHLORIDE Inj. 10 mEq——外层套膜与内袋标签不一致，就是这一批的识别点。说明：同期 FDA 还发布了若干与 0.9% 氯化钠相关的召回或更正（可见异物、冲洗液、便捷套装等），本条只写这起最直接涉及用药差错的混淆事件。原文（FDA）：http://www.fda.gov/safety/recalls-market-withdrawals-safety-alerts/otsuka-icu-medical-llc-issues-voluntary-nationwide-recall-09-sodium-chloride-injection-usp-due ⑩ FDA 要求 Adzynma 新增黑框警告：中和性抗体致药物失效，严重病例已致死亡 2026-09-23 ｜安全性 · 说明书｜ FDA（美国） FDA 要求 Adzynma（重组 ADAMTS13 酶替代治疗，用于先天性血栓性血小板减少性紫癜，cTTP）新增黑框警告：该药可能诱导产生中和性（阻断性）抗体，导致药物失效；严重病例已致死亡，其中包括 1 名 7 岁儿童。相关信号来自 FDA 不良事件报告系统（FAERS）的上市后监测。对患者与医护的提示：不要自行停药，先咨询医生；医护应定期做实验室监测，以便尽早发现阻断性抗体。背景：Adzynma 于 2023-11-09 获批，是 cTTP 唯一获 FDA 批准的重组 ADAMTS13。说明：本次是新增黑框警告，不是召回或撤市。原文（FDA）：https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/safety-availability-biologics/fda-takes-action-new-boxed-warning-adzynma-enzyme-replacement-therapy-congenital-thrombotic03｜其他招聘信息。原文链接可点开；招聘类内容由发布方提供，本刊仅作转载。 ⑪ 招聘｜药物警戒专员 · 闽东力捷迅药业（福建宁德柘荣） 2026-09-23 ｜招聘 · 发布方：公众号「柘荣就业创业」（文末标注来源为企业）公司：福建省闽东力捷迅药业股份有限公司（福建宁德柘荣）；岗位：药物警戒专员 1 人；薪资：4,000–6,000 元/月。职责：国家 ADR 的收集、处置与报告；不良反应数据分析与上市后安全性研究；参与制定风险管理计划（RMP）；负责 PSUR / PBRER / RMP 撰写；跟踪药物警戒法规动态并组织培训。要求：1 年以上药物警戒经验，较强的统计学与书面撰写能力。本条信息由招聘方发布，本刊仅作转载；发布日 2026-09-23。原文（公众号「柘荣就业创业」）：https://mp.weixin.qq.com/s/lpHp2RYUL8WPT6ZR-kZQMw附｜新药上市（2026 年 9 月累计）本栏按每月累计：下面列的是 2026 年 9 月 NMPA 已公布获批的创新药（1 类 / 中药 1.1 类）。截至 09-24 共 5 个，均发布于 09-03，本期无新增；每期滚动更新，到月底即为 9 月全量。取数说明：NMPA 相关栏目本刊自动取数被站点拦截（HTTP 412），09-24 由人工核对说明书修订公告、药品监管动态等栏目为无更新；09-26 复跑仍为 412，按规则不以 412 推断无更新。醒脾解郁片 09-03 商品名 — 类别 / 程序中药 1.1 类申报单位国药集团同济堂（贵州）制药适应症（简）轻、中度抑郁症利扎布替尼片 09-03 商品名赛立止类别 / 程序 1 类创新药申报单位 Genzyme Corporation 适应症（简）成人持续性/慢性原发免疫性血小板减少症（ITP），既往治疗反应不佳或不耐受艾曲帕米鼻喷雾剂 09-03 商品名星必妥类别 / 程序 1 类创新药申报单位 Milestone Pharmaceuticals Inc. 适应症（简）成人阵发性室上性心动过速（PSVT）急性发作转复窦性心律芮特韦拜单抗注射液 09-03 商品名新多妥类别 / 程序优先审评审批（官方口径）申报单位珠海泰诺麦博制药适应症（简）新生儿和婴儿预防 RSV 所致下呼吸道感染库莱韦拜单抗注射液 09-03 商品名英沐乐类别 / 程序优先审评审批（官方口径）申报单位瑞阳（山东）生物制药适应症（简）胎龄 ≥35 周新生儿和婴儿预防 RSV 所致下呼吸道感染口径说明：芮特韦拜单抗、库莱韦拜单抗两条，NMPA 官方表述为「通过优先审评审批程序批准」，未自称 1 类创新药，本表按官方原话标注。来源：NMPA「创新药品名录」专题 https://www.nmpa.gov.cn/zhuanti/cxylqx/cxypxx/index.html 关注「药安屿 PV」，每周一收到 PV 一周快讯点上方蓝字「药安屿 PV」关注公众号，每周一收到本期这样的动态汇总——每条都带原文链接。点本文底部「阅读原文」直达 PV Island 药安屿（pv-island.com），可用关键词检索最新法规。点文末「阅读原文」直达 pv-island.com，用关键词检索法规原文。数据来源与说明法规与监管类条目一律以官方原文为准；培训、会议、招聘等信息标注发布方。「国际及港澳台」栏内非监管机构来源的条目会按来源类型标注（企业公告 / 登记库 / 权威媒体），不代表监管机构结论。本刊为行业资讯整理，不构成合规判断或法律意见；具体要求以适用地区最新法规及企业质量体系为准。

2026-09-26

·化山论践

REFF新药信息周报（2026‑09‑19 ~ 2026‑09‑26）

一、摘要本统计周期（2026‑09‑19至2026‑09‑26）在肿瘤精准治疗、代谢减重、自身免疫疾病、神经精神疾病、罕见病、眼科疾病、心血管疾病、呼吸系统疾病、抗感染抗病毒九大赛道的部分信息汇总。采集有效事件31条：新药获批13条、临床成功10条、临床失败/搁置2条、管线BD交易5条、监管安全警示1条。本周多条重磅事件： 1)肿瘤端FGFR2、HIF‑2α小分子迎来获批，放射性配体疗法出现两款Lutathera等效产品； 2)代谢减重赛道GLP‑1/GIP多候选临床读出，礼来周制剂胰岛素Onswik获批； 3)罕见病领域FOP、共济失调‑毛细血管扩张症、Rett综合征多款first‑in‑class落地； 4)自身免疫在干燥综合征、慢性荨麻疹、IgA肾病、僵人综合征均有III期关键数据； 5)眼科、肺动脉高压取得新机制临床突破； 6)BD市场出现核药产业链大额并购、跨国药企平台授权与成熟资产出售； 7)监管层面Takeda酶替代疗法Adzynma因上市后致死不良反应被FDA强制增加黑框警告，凸显生物制剂上市后安全性监管压力。二、一览表肿瘤精准治疗(6) 代谢减重(5) 罕见病(3) 神经精神疾病(3) 自身免疫疾病(5) 眼科疾病(1) 心血管疾病(1) 呼吸系统疾病(1) 抗感染/抗病毒(1) BD/平台交易(5) Lirafugratinib获批(#1) Belzutifan+Lenvatinib获批(#2) Bravnetsa获批(#3) Bexlutry获批(#4) Imlunestrant+Abemaciclib获批(#5) Ibtrozi标签更新(#6) Onswik获批(#7) CagriSema III期阳性(#14) enicepatide IIb阳性(#15) VK2735 III期阳性(#16) Ubeslo / Evlarco获批(#8) Atebrioz获批(#9) Aqneursa获批(#10) Daybu获批(#11) Tavapadon(Juvmo)获批(#12) Caplyta III期阳性(#17)Azetukalner临床搁置(#21) dazodalibep III期阳性(#18) barzolvolimab III期阳性(#19) CUE‑221 II期阳性(#20) sefaxersen III期阳性(#22) miv‑cel(KYV‑101)III期阳性(#23) remigromig IIb/III期阳性(#24) Winrevair标签更新(#13) Breztri Aerosphere(Trixeo)获批(#25) Zokovea(Xocova)获批(#26) Telix收购ITM(#27) Lilly‑InnoCare合作(#28) Novo‑Nanexa许可(#29) Bayer出售Stivarga(#30)勃林格殷格翰剥离中国CDMO(#31) 综合风险事件(1):Adzynma 新增黑框警告 (#32) 三、详情【新药获批】 #1｜2026‑09‑23｜Lirafugratinib（Lyrfigtu）｜FGFR2共价选择性口服激酶抑制剂｜既往治疗后FGFR2融合/重排胆管癌｜Elevar Therapeutics｜新药获批（FDA完整批准，BTD+孤儿药+优先审评）｜基于REFOCUS试验n=116，ORR 46%、中位DoR 11.8月、中位PFS 11.3月；标签警示眼毒性、高磷血症、软组织矿化、胚胎‑胎儿毒性。HLB称韩国药企子公司首次直接向FDA递交NDA获批肿瘤药。｜https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-lirafugratinib-previously-treated-unresectable-locally-advanced-or-metastatic｜风险备注：单臂试验无随机对照；眼毒性需要定期OCT监测 #2｜2026‑09‑24｜Belzutifan（Welireg）+ Lenvatinib（Lenvima）｜HIF‑2α抑制剂 + 多靶点RTK抑制剂｜PD‑1/PD‑L1抑制剂后进展晚期透明细胞肾细胞癌｜Merck & Co. + Eisai｜新药获批（FDA常规批准）｜LITESPARK‑011（747例）中位PFS 14.6月对比卡博替尼10.6月（HR0.74 p=0.00095）；ORR 53% vs40%；OS未达统计学显著；携带胚胎毒性黑框警告，联合方案叠加心脏功能障碍风险。｜https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-belzutifan-combination-lenvatinib-advanced-renal-cell-carcinoma-clear-cell-component｜风险备注：批准基于PFS、ORR替代终点，OS未达标，联合方案耐受性需要长期观察 #3｜2026‑09‑22｜Lutetium Lu177 Dotatate（Bravnetsa）｜SSTR配体+Lu‑177β射线｜成人SSTR阳性胃肠胰神经内分泌肿瘤GEP‑NET｜Lantheus Holdings｜新药获批（FDA ANDA路径，首个RLT仿制药）｜FDA判定与诺华Lutathera生物等效；覆盖约20万美国患者，上市时间定价未披露。｜https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/us-fda-approves-lirafugratinib-｜风险备注：RLT仿制药全新路径，真实世界疗效仍待积累 #4｜2026‑09‑22｜Lutetium Lu177 Dotatate（Bexlutry）｜SSTR配体+Lu‑177β射线｜成人SSTR阳性胃肠胰神经内分泌肿瘤GEP‑NET｜Curium｜新药获批（FDA 505(b)(2)路径）｜继Bravnetsa之后第二款Lutathera等效放射性配体药物；Curium正在收购Lantheus。｜https://www.fiercepharma.com/pharma/fierce-pharma-regulatory-tracker-2026-h2｜风险备注：依赖参比药历史数据，上市后安全性需要持续跟踪 #5｜2026‑09‑18（FDA公告，Reuters报道9‑19）｜Imlunestrant + Abemaciclib（Inluriyo+Verzenio）｜Imlunestrant口服SERD；Abemaciclib CDK4/6抑制剂｜ER+/HER2‑ ESR1突变晚期乳腺癌｜Eli Lilly｜新药获批FDA完整批准｜EMBER‑3亚组中位PFS 11.1月对比5.5月 HR0.53；腹泻、中性粒细胞减少发生率约86%；伴随诊断Guardant360 CDx同步获批；OS数据不成熟。｜https://www.reuters.com/business/future-of-health/｜风险备注：为探索性亚组分析，整体III期主研究结果仍需关注 #6｜2026‑09‑24｜Taletrectinib（Ibtrozi）｜ROS1 TKI｜ROS1阳性非小细胞肺癌｜Nuvation Bio｜新药获批FDA标签更新｜增加Trust‑I研究14个月随访数据；初治患者中位DoR接近50个月，安全性无变化；2025‑06首批，欧盟、英国尚在审评。｜https://www.fiercepharma.com/pharma/fierce-pharma-regulatory-tracker-2026-h2｜风险备注：仅追加随访数据，无新入组人群 #7｜2026‑09‑24｜Insulin Efsitora Alfa‑gobe（Onswik）｜每周一次基础长效胰岛素｜成人2型糖尿病｜Eli Lilly｜新药获批FDA批准｜QWINT III期>3400例，对比甘精胰岛素非劣效；每年减少300+注射；不可用于1型糖尿病；和Novo Awiqli形成直接竞争。｜https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/us-fda-approves-lillys-once-weekly-insulin-injection-for-type-2-diabetes-2026-09-24/｜风险备注：FDA官网暂未独立公告，Drugs@FDA收录NDA#220500；仅非劣效，无优效证据 #8｜2026‑09‑24｜Obicetrapib（Ubeslo）/ Obicetrapib+Ezetimibe（Evlarco）｜CETP抑制剂｜高胆固醇血症｜Menarini Group / NewAmsterdam Pharma｜新药获批EC全球首批｜三项III期，单药LDL‑C最大降幅40%，复方50%；Menarini持有欧洲商业化权益，NewAmsterdam拿里程碑与分级特许权使用费。｜https://www.fiercepharma.com/pharma/fierce-pharma-regulatory-tracker-2026-h2｜风险备注：主要为欧洲地区批准，美国NDA状态待跟踪 #9｜2026‑09‑25｜Zilurgisertib（Atebrioz）｜ALK2口服抑制剂｜≥12岁FOP进行性骨化性纤维发育不良｜Mirum Pharmaceuticals｜新药获批FDA批准，签发罕见儿科PRV｜II期PROGRESS，24周新发异位骨化体积下降3.2cm³，安慰剂上升24.6cm³；主要终点P=0.0986未达统计学显著性；次要终点获益显著；口服剂型对比Regeneron Pasatru静脉输注具备差异化。｜https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/us-fda-approves-mirums-drug-rare-bone-disorder-2026-09-25/｜风险备注：样本量仅63例，依靠次要终点获批；长期真实世界数据需要积累 #10｜2026‑09‑22｜Levacetylleucine（Aqneursa）｜化学修饰氨基酸｜共济失调‑毛细血管扩张症（A‑T）｜IntraBio Inc.｜新药获批FDA标签扩展（全球首款A‑T疗法）｜III期IB1001‑303交叉研究n=73；SARA运动评分改善；无严重SAE，无停药。｜https://www.fiercepharma.com/pharma/intrabio-scores-aqneursa-expansion-now-first-treatment-globally-rare-ataxia｜风险备注：全球首个针对A‑T治疗药物 #11｜2026‑09‑24｜Daybu｜IGF‑1衍生物｜Rett综合征｜Acadia Pharmaceuticals｜新药获批EC批准｜基于LAVENDER III期，显著改善Rett综合征核心症状；为欧盟首款Rett综合征治疗药物；美国已经获批。｜https://www.fiercepharma.com/pharma/fierce-pharma-regulatory-tracker-2026-h2｜风险备注：基于 caregiver报告量表作为主要终点 #12｜2026‑09‑25｜Tavapadon（Juvmo）｜D1/D5受体部分激动剂｜成人帕金森病｜AbbVie｜新药获批FDA批准｜来源于87亿美元收购Cerevel；改善运动症状；不良反应恶心、头晕；上市时间定价未披露；面临医保谈判压力。｜https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/us-fda-approves-abbvies-drug-for-parkinsons-disease-2026-09-25/｜风险备注：缺少头对头对比现有PD药物的数据 #13｜2026‑09‑22｜Sotatercept‑csrk（Winrevair）｜激活素受体配体陷阱｜新诊断12个月内PAH肺动脉高压｜Merck & Co.｜新药获批FDA标签更新｜HYPERION III期：背景治疗之上临床恶化风险下降76%(HR0.24 p<0.0001)；出血、血小板下降为重要风险信号。｜https://www.merck.com/news/u-s-fda-approves-update-to-the-label-for-winrevair-sotatercept-csrk-to-include-data-from-the-phase-3-hyperion-trial-evaluating-adults-recently-diagnosed-with-pulmonary-arterial-hypertensio/｜风险备注：FDA官网无独立公告，基于企业新闻稿，试验提前终止 #25｜2026‑09‑24｜Budesonide/Glycopyrronium/Formoterol fumarate（Breztri Aerosphere / Trixeo）｜ICS+LAMA+LABA三联吸入剂｜12岁以上哮喘｜AstraZeneca｜新药获批EC批准｜KALOS、LOGOS III期，改善肺功能、降低重度急性发作；美国、日本已获批哮喘适应症，中国尚在审评。｜https://www.fiercepharma.com/pharma/fierce-pharma-regulatory-tracker-2026-h2｜风险备注：COPD已为成熟适应症，本次扩展哮喘 #26｜2026‑09‑24｜Ensitrelvir（Zokovea / Xocova）｜3CL蛋白酶口服抑制剂｜COVID‑19暴露后预防｜Shionogi｜新药获批EC批准｜SCORPIO‑PEP III，家庭暴露72小时内用药，有症状新冠风险下降67%；日本、美国已经获批暴露后预防。｜https://www.fiercepharma.com/pharma/fierce-pharma-regulatory-tracker-2026-h2｜风险备注：主要面向暴露后预防，非治疗【临床成功】 #14｜2026‑09‑21｜CagriSema（cagrilintide+semaglutide）｜胰淀素受体激动剂+GLP‑1受体激动剂｜2型糖尿病REIMAGINE‑5｜Novo Nordisk｜临床成功III期读出｜头对头对比tirzepatide，减重12.4%对比9.1%；HbA1c非劣；REDEFINE‑9肥胖组减重21%；但资本市场日之后股价下跌4‑9%；肥胖适应症FDA Q4待裁决。｜https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/novo-says-cagrisema-shows-greater-weight-loss-than-lilly-rival-in-diabetes-patients-2026-09-21/｜风险备注：肥胖适应症REDEFINE‑4之前未达非劣终点，存在不确定性 #15｜2026‑09‑22｜Enicepatide｜GLP‑1/GIP双偏向激动剂｜超重/肥胖合并2型糖尿病｜Roche｜临床成功 IIb期读出｜最高剂量组HbA1c显著下降，减重15.5%；计划2027上半年启动III期。｜https://endpoints.news/roche-reports-phase-2-enicepatide-data-in-overweight-or-obese-patients-with-diabetes/｜风险备注：IIb期数据，尚未进入注册III期 #16｜2026‑09‑22｜VK2735｜GLP‑1/GIP双激动剂｜肥胖减重维持｜Viking Therapeutics｜临床成功 IIb期读出｜转为每月一次给药后12周维持85%减重效果；股价上涨20%，推进III期与口服剂型。｜https://endpoints.news/viking-touts-once-a-month-weight-loss-maintenance-data/｜风险备注：仅维持阶段数据，无初始减重头对头 #17｜2026‑09‑21｜Lumateperone（Caplyta 42mg）｜5‑HT2A拮抗+D2调节｜双相I型障碍躁狂发作｜Johnson & Johnson｜临床成功 III期Study451主要终点达成｜第3周YMRS评分较安慰剂多下降4.8分，p<0.0001；第3天起效，应答率45.8% vs20.9%；第二项III期完成入组，监管递交尚未公布。｜https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/jjs-caplyta-meets-main-goal-of-bipolar-mania-study-2026-09-21/｜风险备注：仅第一项III期阳性，完整注册包要看Study452结果 #18｜2026‑09‑22｜Dazodalibep（AMG497）｜抗CD40L抗体片段｜干燥综合征（Sjögren）｜Amgen｜临床成功 III期读出｜主要终点达成；完整数值报道有限，原始报道为简报。｜https://endpoints.news/amgens-phase-3-sjogrens-win-novartis-900m-radioligand-deal/｜风险备注：缺少公开详细终点数值 #19｜2026‑09‑22｜Barzolvolimab｜KIT受体拮抗剂｜慢性自发性荨麻疹CSU｜Celldex Therapeutics｜临床成功两项III期均达主要终点｜但出现2例过敏性休克严重不良事件，股价下跌12%；商业化风险需要权衡获益风险。｜https://endpoints.news/celldexs-hives-drug-faces-safety-questions-despite-phase-3-successes/｜风险备注：疗效达标，但存在严重过敏安全信号 #20｜2026‑09‑21｜CUE‑221｜双特异性抗IgE抗体｜慢性自发性荨麻疹CSU｜Cue Biopharma｜临床成功 II期读出｜优于Xolair(omalizumab)；股价上涨30%，即将启动关键性试验。｜https://endpoints.news/cue-biopharmas-potential-xolair-challenger-passes-phase-2-chronic-hives-trial/｜风险备注：II期概念验证，尚未III期注册 #22｜2026‑09‑23｜Sefaxersen｜反义寡核苷酸，靶向补体因子B｜IgA肾病IgAN｜Roche / Ionis Pharmaceuticals｜临床成功 III期中期分析达到主要终点｜显著降低蛋白尿；加速审批路径潜力；完整105周eGFR终点等待读出。｜https://endpoints.news/roche-kidney-drugs-phase-3-win-sets-up-path-to-accelerated-approval/｜风险备注：仅中期分析，长期肾功能硬终点尚未成熟 #23｜2026‑09‑24｜miv‑cel(KYV‑101)｜CD19 CAR‑T｜僵人综合征SPS｜Kyverna Therapeutics｜临床成功长期随访数据读出｜1年随访移动能力中位数改善49%，无IEC‑HS事件；计划提交FDA申报。｜https://endpoints.news/kyverna-says-long-term-data-bolster-fda-submission-for-rare-autoimmune-car-t/｜风险备注：样本规模有限，自身免疫CAR‑T真实世界经验少 #24｜2026‑09‑24｜Remigromig(MK‑3000)｜三特异性抗体激活Wnt通路｜糖尿病黄斑水肿DME｜Merck & Co.｜临床成功 IIb/III期BRUNELLO主要终点达成｜984例，两个剂量组对比雷珠单抗达到非劣效；增殖性糖尿病视网膜病变、玻璃体出血等视网膜血管并发症高于对照组；完整1年期AAO 10月公布。｜https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/mercks-drug-for-diabetes-related-eye-disease-meets-trial-goal-2026-09-24/｜风险备注：眼部严重不良事件更高，完整一年数据待公开【临床失败 / 搁置 / 终止】 #21｜2026‑09‑18（公告；Reuters报道9‑19）｜Azetukalner｜KV7.2/KV7.3钾通道开放剂｜重度抑郁症、双相抑郁｜Xenon Pharmaceuticals｜临床失败/搁置｜精神适应症两项III期自愿暂停新增入组；出现意识混乱、失语、共济失调罕见神经精神AE（约1%，可逆）；癫痫适应症NDA同步提交；股价下跌27.6‑30.7%。｜https://www.reuters.com/legal/litigation/（Litigation频道 Product Liability）｜风险备注：癫痫管线不受影响，精神适应症仍在随访，不是彻底终止 #21‑2｜2026‑09‑23｜IMVT‑1402（imeroprubart）｜FcRn单抗｜皮肤型红斑狼疮CLE｜Roivant / Immunovant｜临床失败IIb PoC未达终点｜皮肤狼疮适应症搁置；Graves、RA、MG等其余适应症继续推进。｜https://endpoints.news/roivant-reports-phase-2b-lupus-failure-for-an-fcrn-drug/｜风险备注：仅放弃CLE，其余多条管线继续开发【管线BD、并购、授权合作】 #27｜2026‑09‑21｜ITM‑11（177Lu‑edotreotide）+全套同位素生产平台｜放射性药物全产业链｜GEP‑NETs及RLT管线｜Telix Pharmaceuticals收购 ITM Isotope Technologies Munich SE｜管线BD交易（企业收购）｜总交易上限23.5亿美元（预付16.5亿+里程碑7亿）；ITM‑11收到FDA CRL（CMC问题，临床数据没问题）；交易预计年底前后完成。｜https://www.reuters.com/legal/transactional/australias-telix-pharma-agrees-buy-germanys-itm-isotope-about-165-billion-2026-09-20/｜风险备注：里程碑高度绑定ITM‑11监管与销售目标 #28｜2026‑09‑24｜最多5个未披露靶点小分子｜肿瘤、自身免疫｜Eli Lilly × InnoCare（诺诚健华）｜管线BD交易，发现与许可｜最高总价值33.5亿美元（1亿近期付款，32.5亿里程碑，个位数销售分层特许权）；Lilly扩充中国源头小分子发现。｜https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/innocare-eli-lilly-sign-collaboration-deal-worth-up-to-335-billion-2026-09-24/｜风险备注：靶点适应症完全未披露，绝大部分金额为里程碑，非首付款 #29｜2026‑09‑25｜PharmaShell®原子层沉积长效递送平台｜多肽长效制剂，最多5个项目｜Novo Nordisk × Nanexa AB｜管线BD全球独家许可｜最高11.65亿欧元；目标把GLP‑1改造为每月/每季度给药。｜https://endpoints.news/novo-does-another-small-deal-this-time-with-drug-delivery-biotech-nanexa/｜风险备注：平台技术，尚无临床候选分子公开 #30｜2026‑09‑22｜Stivarga（regorafenib）｜多激酶抑制剂｜肝癌、结直肠癌、GIST｜Bayer → Grünenthal｜管线BD资产剥离｜最高4.31亿美元；欧洲专利至2029，美国至2030；中国集采已经侵蚀销售；交易预计2026年底完成。｜https://www.fiercepharma.com/pharma/bayer-offloads-cancer-drug-stivarga-grunenthal-431m-new-competition-looms｜风险备注：成熟已上市品种，非早期管线 #31｜2026‑09‑24｜勃林格殷格翰上海张江生物CDMO资产｜6000L哺乳动物细胞产能｜CDMO代工业务｜Boehringer Ingelheim → 上海莱士｜管线BD资产剥离｜对价最高约300万美元；标的持续亏损；用于保障上海莱士血友病单抗SR604 III期与商业化产能；等待反垄断审批。｜https://www.fiercepharma.com/facilities｜风险备注：仅CDMO工厂资产，不含药物管线IP 【监管资格认定（BTD/快速通道/孤儿药/CHMP积极意见/NDA受理）】 #32｜2026‑09‑23｜Adzynma（ADAMTS13重组酶替代）｜重组酶替代｜先天性血栓性血小板减少性紫癜 cTTP｜Takeda｜监管安全警示（FDA强制新增Boxed Warning黑框警告）｜因中和抗体产生导致疗效丧失，报告包含1例儿童死亡；FDA强制更新标签，要求两项上市后研究；抗体检测无法区分内源/重组来源抗体。｜https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/safety-availability-biologics/2026-safety-and-availability-biologics｜风险备注：严重上市后安全信号，临床监测手段存在局限

100 项与阿帕达酶α/辛奈达酶α 相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
-	-	-	DB15164

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
先天性血栓性血小板减少性紫癜	美国	Takeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc.	2023-11-09

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
急性缺血性卒中	临床2期	美国	Clinigen Clinical Supplies Management	2026-05-17
急性缺血性卒中	临床2期	美国	Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.	2026-05-17
急性缺血性卒中	临床2期	中国	Clinigen Clinical Supplies Management	2026-05-17
急性缺血性卒中	临床2期	中国	Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.	2026-05-17
急性缺血性卒中	临床2期	日本	Clinigen Clinical Supplies Management	2026-05-17
急性缺血性卒中	临床2期	日本	Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.	2026-05-17
急性缺血性卒中	临床2期	比利时	Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.	2026-05-17
急性缺血性卒中	临床2期	比利时	Clinigen Clinical Supplies Management	2026-05-17
急性缺血性卒中	临床2期	巴西	Clinigen Clinical Supplies Management	2026-05-17
急性缺血性卒中	临床2期	巴西	Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.	2026-05-17

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03393975 (ASH2025)	临床3期	先天性血栓性血小板减少性紫癜	48	rADAMTS13	壓餘壓選膚壓製齋鹹壓(齋衊襯製齋襯齋淵襯願) = 襯壓顧膚製壓鹽觸蓋壓膚淵簾齋繭願築糧鏇鏇 (製膚構醖鹽壓範製範顧 ) 更多	积极	2025-12-06
				PBT	蓋簾衊觸鏇淵簾膚遞遞(齋艱顧餘願簾簾餘範積) = 壓夢構衊糧簾窪簾築夢鹹觸醖積襯夢獵醖製獵 (壓簾遞鬱遞願簾獵鏇願 ) 更多
NCT03393975 (phase 3, ASH2024)	临床3期	先天性血栓性血小板减少性紫癜 ADAMTS13 enzyme \| VWF total protein antigen \| VWF activity	36	rADAMTS13	鏇醖壓醖獵餘願積壓遞(窪選獵蓋襯繭壓齋鏇淵) = 鏇糧壓夢鬱醖艱夢醖範鏇淵獵觸夢淵獵願糧衊 (壓鹹鹹鬱鬱齋壓構製襯, -29.5 ~ to 2.4)	积极	2024-12-09
				Plasma-based therapies (PBT)	鏇醖壓醖獵餘願積壓遞(窪選獵蓋襯繭壓齋鏇淵) = 積積膚窪餘積餘膚夢糧鏇淵獵觸夢淵獵願糧衊 (壓鹹鹹鬱鬱齋壓構製襯, -13.3 ~ 3.5)
ASH2024	-	血栓性血小板减少性紫癜	14	Apadamtase alfa	積淵積壓製簾廠窪獵鹽(願蓋築襯範齋鬱積網壓) = 憲齋襯淵壓簾築衊餘鏇繭鬱夢齋夢積簾襯餘繭 (遞築築鹽積廠繭齋鏇醖 )	积极	2024-12-07
NCT03393975 (Pubmed \| N Engl J Med) 人工标引	临床3期	先天性血栓性血小板减少性紫癜 ADAMTS13	32	Recombinant ADAMTS13	築遞選廠製築願網觸齋(餘願繭壓築衊製鬱繭鹹) = 襯糧鬱鹹鏇夢糧淵鹽觸獵構鬱淵獵壓繭醖構鹹 (醖襯繭艱襯夢鬱鹽選糧 ) 更多	积极	2024-05-02
				Standard Therapy (plasma-derived products)	築遞選廠製築願網觸齋(餘願繭壓築衊製鬱繭鹹) = 夢遞網顧繭範鹽膚廠醖獵構鬱淵獵壓繭醖構鹹 (醖襯繭艱襯夢鬱鹽選糧 ) 更多
NCT03997760 (RAISE, CTgov)	临床1期	镰状细胞血症	19	Placebo	憲膚糧獵遞選餘憲鏇襯 = 糧衊範餘築顧艱範鹹膚餘願構蓋壓遞範鑰齋齋 (鹽齋鏇觸鹽夢餘襯鑰膚, 遞壓製願鏇襯製製製膚 ~ 遞醖鏇獵選蓋鹽廠築鬱) 更多	-	2024-04-23
NCT03997760 (ASH2023)	临床1期	镰状细胞血症	19	rADAMTS13	選憲窪繭醖構衊獵膚蓋(餘鏇鬱餘築鑰網襯積襯) = 衊網艱鬱顧蓋範膚簾築顧顧鬱簾壓餘網艱簾糧 (選鬱壓窪糧簾網積積鹽 ) 更多	积极	2023-12-09
FDA 人工标引	N/A	先天性血栓性血小板减少性紫癜	86	ADZYNMA	淵鏇糧範獵餘願壓淵範(夢窪窪範積範製膚襯網) = 範艱簾壓襯壓壓齋鏇遞範齋鹽夢夢醖窪齋顧艱 (夢餘餘築選襯衊選簾襯 ) 更多	积极	2023-11-09
				Plasma-Based Therapies	淵鏇糧範獵餘願壓淵範(夢窪窪範積範製膚襯網) = 觸膚淵積衊鏇簾蓋範簾範齋鹽夢夢醖窪齋顧艱 (夢餘餘築選襯衊選簾襯, 0.304) 更多
NCT03922308 (EHA2023)	临床2期	获得性血栓性血小板减少性紫癜	28	Placebo	醖顧壓積構醖憲襯廠窪(醖窪構製淵簾繭醖襯積) = 餘構顧觸醖簾鹹膚網鹹鬱鑰鬱選構網繭鏇製餘 (製網鏇築襯願膚選醖網 )	-	2023-06-08
				rADAMTS13 40 IU/kg IV	醖顧壓積構醖憲襯廠窪(醖窪構製淵簾繭醖襯積) = 簾廠繭遞簾觸鑰衊糧積鬱鑰鬱選構網繭鏇製餘 (製網鏇築襯願膚選醖網 )
NCT03922308 (SOAR-HI, CTgov)	临床2期	获得性血栓性血小板减少性紫癜	28	Placebo (Standard of Care (SoC) + Placebo)	鬱積鑰壓鹽蓋築網衊醖(鑰艱製膚構觸築選淵醖) = 膚鹽壓鑰淵構窪築鑰襯餘蓋網獵襯齋鏇餘齋窪 (廠鏇鏇鑰壓獵淵醖壓簾, 0.19247) 更多	-	2022-12-01
				Placebo+SHP655 (SoC + SHP655 + Placebo)	鬱積鑰壓鹽蓋築網衊醖(鑰艱製膚構觸築選淵醖) = 觸糧淵衊齋繭醖構廠壓餘蓋網獵襯齋鏇餘齋窪 (廠鏇鏇鑰壓獵淵醖壓簾, NA) 更多