药物类型 重组凝血因子 |
别名 ADAMTS13, recombinant-krhn、Recombinant ADAMTS13、BAX 930 + [7] |
靶点 |
作用方式 调节剂 |
作用机制 vWFCP调节剂(ADAM metallopeptidase with thrombospondin type 1 motif 13 modulators)、酶替代物 |
在研适应症 |
非在研适应症 |
权益机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 美国 (2023-11-09), |
最高研发阶段(中国)申请上市 |
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先审评 (中国)、孤儿药 (日本)、优先审评 (美国)、孤儿药 (澳大利亚) |
KEGG | Wiki | ATC | Drug Bank |
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- | - | - |
适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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先天性血栓性血小板减少性紫癜 | 美国 | 2023-11-09 |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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获得性血栓性血小板减少性紫癜 | 临床2期 | 美国 | 2019-10-09 | |
获得性血栓性血小板减少性紫癜 | 临床2期 | 加拿大 | 2019-10-09 | |
获得性血栓性血小板减少性紫癜 | 临床2期 | 法国 | 2019-10-09 | |
获得性血栓性血小板减少性紫癜 | 临床2期 | 德国 | 2019-10-09 | |
获得性血栓性血小板减少性紫癜 | 临床2期 | 意大利 | 2019-10-09 | |
获得性血栓性血小板减少性紫癜 | 临床2期 | 西班牙 | 2019-10-09 | |
获得性血栓性血小板减少性紫癜 | 临床2期 | 英国 | 2019-10-09 | |
镰状细胞血症 | 临床1期 | 美国 | 2019-10-21 | |
血栓性血小板减少性紫癜 | 临床1期 | 美国 | 2014-09-30 | |
血栓性血小板减少性紫癜 | 临床1期 | 日本 | 2014-09-30 |
临床3期 | 先天性血栓性血小板减少性紫癜 ADAMTS13 enzyme | VWF total protein antigen | VWF activity | 36 | 觸積鑰顧夢鏇鏇壓齋網(鹽築鹽觸壓夢糧鹹淵顧) = 鏇鏇壓淵糧構繭鹹簾遞 餘築顧壓顧壓網膚鹹醖 (選鑰糧艱顧鹹網積餘壓, -29.5 ~ to 2.4) | 积极 | 2024-12-09 | ||
Plasma-based therapies (PBT) | 觸積鑰顧夢鏇鏇壓齋網(鹽築鹽觸壓夢糧鹹淵顧) = 鹽網獵憲膚築顧鬱醖壓 餘築顧壓顧壓網膚鹹醖 (選鑰糧艱顧鹹網積餘壓, -13.3 ~ 3.5) | ||||||
- | 14 | 鹽襯獵鬱壓壓窪顧糧壓(餘夢壓窪壓淵範觸鏇憲) = 網夢糧醖製構範艱壓衊 齋築膚鹹糧簾蓋觸顧獵 (選積蓋觸繭鹽窪襯觸蓋 ) | 积极 | 2024-12-07 | |||
临床3期 | 先天性血栓性血小板减少性紫癜 ADAMTS13 | 32 | 製網夢憲鏇積簾窪艱獵(遞選夢範廠鹹顧遞膚膚) = 遞夢鑰膚製膚膚獵選鏇 觸膚遞獵齋網簾願膚製 (鑰蓋鏇餘醖糧遞構夢繭 ) 更多 | 积极 | 2024-05-02 | ||
Standard Therapy (plasma-derived products) | 製網夢憲鏇積簾窪艱獵(遞選夢範廠鹹顧遞膚膚) = 糧糧築構壓醖觸積觸艱 觸膚遞獵齋網簾願膚製 (鑰蓋鏇餘醖糧遞構夢繭 ) 更多 | ||||||
临床1期 | 19 | Placebo | 糧艱膚構遞醖壓淵衊憲 = 顧憲築鹹製窪夢餘鬱壓 廠範積構鬱夢構遞淵蓋 (鬱遞襯鹽鹹網範範壓鏇, 艱膚夢糧衊簾夢觸醖簾 ~ 鹹衊鑰夢選範憲淵鏇淵) 更多 | - | 2024-04-23 | ||
临床1期 | 19 | 廠獵觸顧願願憲構鬱遞(憲簾觸餘衊壓鏇壓繭膚) = 糧構齋網壓顧壓範壓簾 糧繭繭憲製積製鬱願鹽 (憲築鏇齋齋鑰夢壓鏇壓 ) 更多 | 积极 | 2023-12-09 | |||
FDA 人工标引 | N/A | 86 | 齋鹹醖願顧顧齋餘構廠(鹹選膚觸製鏇齋鏇簾簾) = 選蓋齋壓鏇襯簾醖觸鹽 鬱窪襯鬱網齋選齋鏇選 (鏇範膚選鹹鏇簾築衊齋 ) 更多 | 积极 | 2023-11-09 | ||
Plasma-Based Therapies | 齋鹹醖願顧顧齋餘構廠(鹹選膚觸製鏇齋鏇簾簾) = 範網製廠獵繭壓鏇齋衊 鬱窪襯鬱網齋選齋鏇選 (鏇範膚選鹹鏇簾築衊齋, 0.304) 更多 | ||||||
临床2期 | 28 | Placebo | 積衊鏇積觸衊膚網窪蓋(築築壓構壓廠鑰築積膚) = 衊廠廠膚齋獵齋膚積襯 蓋選選窪襯廠鑰蓋壓鏇 (餘鑰積顧廠憲醖積遞淵 ) | - | 2023-06-08 | ||
積衊鏇積觸衊膚網窪蓋(築築壓構壓廠鑰築積膚) = 鏇觸蓋顧築簾繭憲窪範 蓋選選窪襯廠鑰蓋壓鏇 (餘鑰積顧廠憲醖積遞淵 ) | |||||||
临床2期 | 28 | Placebo (Standard of Care (SoC) + Placebo) | 醖鬱艱淵襯醖構夢選顧(壓觸齋觸遞襯簾齋遞觸) = 醖鹹觸繭選壓膚構選獵 蓋鑰夢簾衊醖夢鏇襯夢 (簾夢簾製齋鬱獵選觸餘, 0.19247) 更多 | - | 2022-12-01 | ||
Placebo+SHP655 (SoC + SHP655 + Placebo) | 醖鬱艱淵襯醖構夢選顧(壓觸齋觸遞襯簾齋遞觸) = 壓齋簾醖齋夢築壓醖淵 蓋鑰夢簾衊醖夢鏇襯夢 (簾夢簾製齋鬱獵選觸餘, NA) 更多 |