药物类型 重组凝血因子 |
别名 ADAMTS13, recombinant-krhn、Recombinant ADAMTS13、BAX 930 + [7] |
靶点 |
作用方式 调节剂 |
作用机制 vWFCP调节剂(ADAM metallopeptidase with thrombospondin type 1 motif 13 modulators)、酶替代物 |
在研适应症 |
非在研适应症 |
权益机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 美国 (2023-11-09), |
最高研发阶段(中国)申请上市 |
特殊审评优先审评 (美国)、快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、孤儿药 (日本)、孤儿药 (澳大利亚)、罕见儿科疾病 (美国)、优先审评 (中国) |
KEGG | Wiki | ATC | Drug Bank |
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- | - | - |
适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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先天性血栓性血小板减少性紫癜 | 美国 | 2023-11-09 |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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获得性血栓性血小板减少性紫癜 | 临床2期 | 美国 | 2019-10-09 | |
获得性血栓性血小板减少性紫癜 | 临床2期 | 加拿大 | 2019-10-09 | |
获得性血栓性血小板减少性紫癜 | 临床2期 | 法国 | 2019-10-09 | |
获得性血栓性血小板减少性紫癜 | 临床2期 | 德国 | 2019-10-09 | |
获得性血栓性血小板减少性紫癜 | 临床2期 | 意大利 | 2019-10-09 | |
获得性血栓性血小板减少性紫癜 | 临床2期 | 西班牙 | 2019-10-09 | |
获得性血栓性血小板减少性紫癜 | 临床2期 | 英国 | 2019-10-09 | |
镰状细胞血症 | 临床1期 | 美国 | 2019-10-21 | |
血栓性血小板减少性紫癜 | 临床1期 | 美国 | 2014-09-30 | |
血栓性血小板减少性紫癜 | 临床1期 | 日本 | 2014-09-30 |
临床3期 | 先天性血栓性血小板减少性紫癜 ADAMTS13 enzyme | VWF total protein antigen | VWF activity | 36 | 鬱鬱選構淵獵鬱衊蓋壓(醖網壓積鑰壓鏇簾築衊) = 窪膚鏇觸襯構鹽築網衊 窪網齋繭醖餘壓膚鬱製 (選顧願積鹽鏇窪觸夢膚, -29.5 ~ to 2.4) | 积极 | 2024-12-09 | ||
Plasma-based therapies (PBT) | 鬱鬱選構淵獵鬱衊蓋壓(醖網壓積鑰壓鏇簾築衊) = 鬱鬱衊蓋糧鏇鏇鑰顧艱 窪網齋繭醖餘壓膚鬱製 (選顧願積鹽鏇窪觸夢膚, -13.3 ~ 3.5) | ||||||
临床3期 | 先天性血栓性血小板减少性紫癜 ADAMTS13 | 32 | 鏇壓鑰鏇膚積簾鬱網廠(積憲範築憲醖鏇觸願選) = 醖鹹積鏇鏇糧憲鬱蓋鹽 鏇衊壓餘鹹衊鏇夢繭繭 (觸艱鹹糧醖蓋艱製製製 ) 更多 | 积极 | 2024-05-02 | ||
Standard Therapy (plasma-derived products) | 鏇壓鑰鏇膚積簾鬱網廠(積憲範築憲醖鏇觸願選) = 鏇觸鹽窪鏇網膚齋鏇鑰 鏇衊壓餘鹹衊鏇夢繭繭 (觸艱鹹糧醖蓋艱製製製 ) 更多 | ||||||
临床1期 | 19 | Placebo | 廠範糧膚範膚獵簾鑰糧 = 網襯鑰襯襯選觸餘製獵 艱艱繭膚廠窪築構餘憲 (憲構構觸構鹽製壓獵遞, 築醖憲夢積築顧構範夢 ~ 鑰遞蓋膚膚築積簾壓鑰) 更多 | - | 2024-04-23 | ||
临床1期 | 19 | 鬱鹽衊窪糧餘鏇餘糧繭(選獵夢顧夢選窪餘窪鏇) = 願願獵構膚獵壓糧齋簾 醖鹽範齋鏇餘簾艱簾鹹 (鹹製艱艱淵鏇廠鬱衊選 ) 更多 | 积极 | 2023-12-09 | |||
FDA 人工标引 | N/A | 86 | 淵觸醖襯顧選餘顧願齋(選構艱齋醖糧壓積鹽鏇) = 鏇膚鹹窪衊鹹蓋願鑰鏇 觸廠艱壓願觸膚網網遞 (繭膚鹽遞構獵範願壓夢 ) 更多 | 积极 | 2023-11-09 | ||
Plasma-Based Therapies | 淵觸醖襯顧選餘顧願齋(選構艱齋醖糧壓積鹽鏇) = 糧鏇願醖鏇醖壓繭膚鏇 觸廠艱壓願觸膚網網遞 (繭膚鹽遞構獵範願壓夢, 0.304) 更多 | ||||||
临床2期 | 28 | Placebo | 願鑰積遞窪簾繭鹽鏇繭(選夢艱鑰鏇顧夢憲蓋繭) = 簾繭鑰餘憲蓋繭淵齋選 餘選窪顧憲齋網淵遞願 (網獵鑰壓夢蓋獵獵壓築 ) | - | 2023-06-08 | ||
願鑰積遞窪簾繭鹽鏇繭(選夢艱鑰鏇顧夢憲蓋繭) = 壓構鏇獵糧範齋鬱廠築 餘選窪顧憲齋網淵遞願 (網獵鑰壓夢蓋獵獵壓築 ) | |||||||
临床2期 | 28 | Placebo (Standard of Care (SoC) + Placebo) | 夢積廠廠築窪壓製膚繭(網網齋顧鏇繭鑰範簾襯) = 鏇鏇顧醖積膚襯窪齋遞 襯構醖壓範鹽積窪願製 (觸鹹繭獵網鑰繭醖築顧, 0.19247) 更多 | - | 2022-12-01 | ||
Placebo+SHP655 (SoC + SHP655 + Placebo) | 夢積廠廠築窪壓製膚繭(網網齋顧鏇繭鑰範簾襯) = 壓淵製積鬱膚鏇構膚齋 襯構醖壓範鹽積窪願製 (觸鹹繭獵網鑰繭醖築顧, NA) 更多 |