Apadamtase alfa /Cinaxadamtase alfa

点击蓝字关注我们本周热点不少。首先看审评审批方面，很值得关注的就是，两款1类新药获批上市，分别是康方生物的依若奇单抗以及阿斯利康的卡匹色替片；其次是研发方面，多个药取得重要进展，值得一说的是，翰森B7-H3 ADC启动骨肉瘤Ⅲ期临床和恒瑞CD79b ADC进入Ⅲ期临床；再次是交易及投融资方面，多个交易进行，金额较大的是，赛诺菲以18.45亿美元加码自免和炎症性肠病领域；最后是上市方面，映恩生物在港交所正式上市。本期盘点包括审评审批、研发、交易及投融资以及上市四大板块，统计时间为2025.4.14-4.18，包含33条信息。点个吧↑↑ 审评审批NMPA上市批准1、4月14日，NMPA官网显示，默沙东（MSD）的佳达修9[九价人乳头瘤病毒疫苗（酿酒酵母）]（九价HPV疫苗）获批多项新适应证，适用于16~26岁男性接种。这一获批使佳达修9成为中国获批、可适用于适龄男性女性接种的九价HPV疫苗。2、4月14日，NMPA官网显示，Kowa Company（兴和制药）的佩玛贝特片获批上市，用于治疗血脂异常。佩玛贝特是一种新型过氧化物酶体增殖物激活受体（PPAR）α激动剂。研究结果显示，与安慰剂相比，佩玛贝特在4个月内将中位TG水平降低了26.2%，对HDL-C等其他血脂参数也有积极改善。3、4月15日，NMPA官网显示，石药集团的磷酸奥司他韦干混悬剂（0.36g）获批上市，并视同通过仿制药质量和疗效一致性评价。磷酸奥司他韦是一种选择性的流感病毒神经氨酸酶抑制剂，该产品适用于成人和2周龄及以上儿童的甲型和乙型流感治疗，以及适用于1岁及1岁以上人群的甲型和乙型流感的预防。4、4月18日，NMPA官网显示，阿斯利康1类新药卡匹色替片（capivasertib）获批上市，联合氟维司群用于转移性阶段至少接受过一种内分泌治疗后疾病进展，或在辅助治疗期间或完成辅助治疗后12个月内复发的激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性且伴有一种或多种PIK3CA/AKT1/PTEN改变的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。这是一款“first-in-class”AKT抑制剂，已于2023年11月获美国FDA批准上市（商品名：Truqap）。5、4月18日，NMPA官网显示，康方生物1类新药依若奇单抗注射液获批上市，用于对环孢素、甲氨蝶呤（MTX）等其他系统性治疗或PUVA（补骨脂素和紫外线A）不应答、有禁忌或无法耐受的中度至重度斑块状银屑病的成年患者的治疗。这是其研发的靶向IL-12/IL-23的全人源单克隆抗体。申请6、4月16日，CDE官网显示，礼来的米吉珠单抗注射液（Mirikizumab）以及其皮下注射剂型新适应症申报上市，预测用于治疗中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）成人患者。米吉珠单抗是一款人源化IgG4单克隆抗体，可与IL-23的p19亚基结合，该药在中国的首个上市申请于2024年10月获得CDE受理，针对适应症为克罗恩病。7、4月16日，CDE官网显示，诺诚健华1类新药卓乐替尼片申报上市，用于治疗携带NTRK融合基因的晚期实体瘤成人和青少年（12周岁≤年龄<18周岁）。卓乐替尼片是该公司在研的第二代泛TRK抑制剂zurletrectinib（ICP-723）。这是一类“不限癌种”新药。8、4月16日，CDE官网显示，辉瑞申报的甲苯磺酸他拉唑帕利胶囊新适应症申报上市。甲苯磺酸他拉唑帕利是一款口服PARP抑制剂，此前于2024年11月首次获NMPA批准，与恩扎卢胺联合用于HRR（同源重组修复）基因突变的转移性去势抵抗性前列腺癌(mCRPC)成人患者。9、4月18日，CDE官网显示，征祥医药1类新药玛硒洛沙韦片（研发代号：ZX-7101A）新适应症申报上市。玛硒洛沙韦是新一代聚合酶酸性蛋白（PA）核酸内切酶抑制剂，具有广谱抗流感病毒的特性。该药的首个上市申请已经于2024年2月获得CDE受理，拟用于治疗成人无并发症的单纯性流感，临床批准       10、4月14日，CDE官网显示，翰森制药1类新药HS-10529片获批临床，拟开发治疗KRASG12D突变的晚期实体瘤（胰腺癌、结直肠癌、非小细胞肺癌等）。本次为该产品首次在中国获批IND。全球范围内已有数十款靶向KRASG12D的新药进入临床研究阶段，其中进展较快的产品已经进入Ⅱ期临床研究阶段。11、4月15日，CDE官网显示，百利天恒1类新药注射用BL-M09D1获批临床，拟用于包括但不限于标准治疗失败或无法获得标准治疗的局部晚期或转移性实体瘤。这是该药首次获批临床。BL-M09D1是第10款进入临床阶段的ADC产品。12、4月16日，CDE官网显示，康弘药业全资子公司康弘生物1类新药注射用KH815获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。这是康弘生物研发的一种具有抗耐药潜力的靶向滋养层细胞表面抗原2（TROP2）的新型双载荷（dual-payload）抗体偶联药物（ADC）。该产品于今年3月在澳大利亚获批Ⅰ期临床研究。本次是该产品首次在中国获批临床。13、4月17日，CDE官网显示，信达生物1类新药IBI3020获批临床，拟开发治疗不可切除、局部晚期或转移性实体瘤。这是一款靶向CEACAM5的双载荷抗体偶联药物（ADC）。本次是该产品首次在中国获批IND。14、4月18日，CDE官网显示，信念医药1类新药BBM-D101注射液获批临床，拟开发治疗杜氏肌营养不良（DMD）。BBM-D101注射液是一款在研的AAV基因治疗药物。本次是该产品首次在中国获批IND。申请15、4月15日，CDE官网显示，吉利德科学的Seladelpar胶囊申报临床。这是一种新型选择性过氧化物酶体增殖物激活受体δ（PPARδ）激动剂。该产品目前已经在美国、欧盟和英国获批，用于联合熊去氧胆酸治疗对熊去氧胆酸应答不佳或不耐受的原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者。本次为该产品首次在中国申报IND。16、4月15日，CDE官网显示，阿斯利康的两款1类新药AZD6234注射液以及AZD9550注射液申报临床。AZD6234是一款多肽类药物，为每周一次皮下注射的长效胰淀素受体激动剂，此前已经在中国获批临床，拟用于超重或者肥胖成年人中长期体重管理。AZD9550为每周一次的合成GLP-1/胰高血糖素（GCG）双受体激动剂，本次为该产品首次在中国申报临床。优先审评17、4月15日，CDE官网显示，北京鞍石生物科技旗下鞍石药业申报的苯甲酸安达替尼胶囊拟纳入优先审评，用于治疗既往经含铂化疗和/或PD-1/PD-L1免疫治疗时或治疗后出现疾病进展，或不耐受，并且经检测确认存在表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的患者。安达替尼是鞍石生物自主研发的新型小分子酪氨酸激酶不可逆抑制剂。18、4月17日，CDE官网显示，百济神州申报的索托克拉片两项适应症拟纳入优先审评，适用于治疗既往接受过治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成人患者，以及治疗既往接受过抗CD20治疗和BTKi治疗的套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。这是百济神州在研的新一代BCL2抑制剂sonrotoclax。19、4月17日，CDE官网显示，武田的注射用阿帕达酶α（ADZYNMA）拟纳入优先审评，适应症为：适用于儿童和成人先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）患者的按需或预防酶替代治疗（ERT）。该药是全球首个也是唯一一个获批的重组ADAMTS13蛋白。突破性疗法20、4月16日，CDE官网显示，华毅乐健1类新药GS1191-0445注射液拟纳入突破性治疗品种，针对适应症为先天性凝血因子VⅡ缺乏引起的血友病A。GS1191-0445注射液是一款用于血友病A的腺相关病毒（AAV）基因治疗在研药物。该产品已经于2025年2月正式进入Ⅲ期临床研究阶段。研发临床状态21、4月14日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，万泰生物九价HPV疫苗已经启动男性Ⅲ期临床试验，并完成首例受试者入组。根据药物临床试验登记与信息公示平台，该研究计划在国内入组9300人。万泰生物研发的九价HPV疫苗覆盖HPV16/18/31/33/45/52/58七种高危型和HPV6/11两种低危型。22、4月14日，药物临床试验登记与信息公示平台官网显示，信达生物登记了一项评估IBI362（玛仕度肽）在患有中重度阻塞性睡眠呼吸暂停且肥胖的受试者中有效性和安全性的Ⅲ期临床试验（GLORY-OSA）。这也是该药启动的首个中重度阻塞性睡眠呼吸暂停且肥胖的Ⅲ期临床。23、4月15日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，康方生物AK139注射液登记了一项I期临床研究，旨在健康受试者中评价AK139注射液单剂皮下给药的安全性、耐受性、药代动力学和药效学特征。这是该药启动的首个临床试验。AK139是康方生物非肿瘤领域首个进入临床阶段的IL-4Rα/ST2双特异性抗体新药。24、4月16日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，恒瑞医药启动了SHR-A1912的首个Ⅲ期研究。该药物是首款进入Ⅲ期临床阶段的国产CD79bADC。该研究是一项随机、开放标签Ⅲ期临床试验（n=280），旨在评估SHR-A1912联合R-GemOx（利妥昔单抗+吉西他滨+奥沙利铂）对比R-GemOx治疗复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者的有效性和安全性。研究的主要终点是治疗1年内的完全缓解率（CRR）和总生存期（OS）。25、4月16日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，荣昌生物登记了一项Ⅲ期研究，以评估维迪西妥单抗联合替雷利珠单抗及CAPOX方案（奥沙利铂+卡培他滨）一线治疗HER2低表达的晚期胃/胃食管结合部腺癌的有效性和安全性，对照组为替雷利珠单抗联合CAPOX。全球尚无药物获批治疗HER2低表达胃癌，维迪西妥单抗在该适应症赛道进度属于第一梯队。维迪西妥单抗是一款靶向HER2的ADC，此前已有两个适应症在国内获批上市。26、4月18日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，翰森启动了一项注射用HS-20093对比吉西他滨联合多西他赛治疗既往二线治疗失败的骨肉瘤的Ⅲ期临床研究（CTR20251474）。这也是该药启动的首个骨肉瘤Ⅲ期临床。HS-20093是一款B7-H3ADC，采用经临床验证的拓扑异构酶抑制剂（TOPOi）有效载荷。临床数据27、4月14日，百时美施贵宝（BMS）公布了玛伐凯泰治疗非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）的Ⅲ期ODYSSEY-HCM研究结果，未达到双重主要终点。该研究是迄今为止在nHCM患者中完成的规模最大和持续时间最长的一项临床试验。玛伐凯泰是MyoKardia开发的一款选择性、可逆、变构、first-in-class心肌肌球蛋白抑制剂。28、4月15日，赛诺菲公布了Amlitelimab治疗哮喘的Ⅱ期TIDE-Asthma研究，初步结果表明，高剂量组未达到主要终点，中低剂量组数据具有名义显著性。该药物的哮喘Ⅲ期研究计划正在规划中。Amlitelimab是赛诺菲开发的一款靶向OX40L（OX40配体）的全人源非T细胞耗竭性单克隆抗体。29、4月18日，礼来公布了在研口服小分子胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂Orforglipron的首个Ⅲ期临床结果。数据显示，该药物在血糖控制、体重管理及安全性方面展现出与注射型GLP-1药物相当的疗效。具体而言，orforglipron可在不同剂量下将2型糖尿病成人患者的糖化血红蛋白（A1C）平均降低1.3至1.6个百分点；在最高剂量组中，患者平均体重减轻达16.0磅（7.9%）。交易及投融资30、4月15日，BI和Cue宣布了一项战略研究合作和许可协议，以开发和商业化Cue的Cue-501。根据协议，Cue的技术将被用于进一步研究和推进该候选分子的开发。Cue将获得1200万美元的预付款，此外，Cue还有资格获得总计约3.45亿美元的研发和商业里程碑付款（包括两个临床前开发里程碑）以及净销售额的特许权使用费。CUE-501是一款CD19/HLA双抗。31、4月18日，橙帆医药宣布，与Ollin就IGF-1R/TSHR双特异性抗体药物VBS-102达成独家授权协议。Ollin将获得该药物在大中华区以外的全球开发、生产及商业化权益，橙帆医药保留大中华区权益。根据协议，本次交易总金额最高可达4.4亿美元，包含首付款、开发、注册及商业化里程碑付款。此外，橙帆医药将获得授权区域销售的分级特许权使用费。32、4月17日，EarendilLabs宣布，与赛诺菲就HXN-1002、HXN-1003达成许可协议，用于自身免疫性和炎症性肠病领域。EarendilLabs将获得1.25亿美元的预付款，并有资格获得总计高达17.2亿美元的开发和商业里程碑付款，其中包括5000万美元的近期付款。HXN-1002是一款靶向α4β7和TL1A的双特异性抗体，HXN-1003靶向TL1A和IL23。上市33、4月15日，映恩生物正式在港交所上市，联席保荐人为MorganStanley、Jefferies、CITICSecurities。映恩生物已建立由12款自主研发的ADC候选药物组成的管线，其中包括两款在研核心产品，即HER2靶向ADC及B7-H3靶向ADC。此外其还有5款其他临床阶段ADC产品，多款其他临床前ADC，以及2款双特异性ADC（BsADC）产品，预计将于2025~2026年进入临床阶段。END2025金笔奖征文即将截止，速来投稿！领取CPHI & PMEC China 2025展会门票智药研习社课程预告来源：CPHI制药在线声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼点击阅读原文，进入智药研习社~

前言AIDD Pro 根据国内外各大网站以及人工智能药物设计主流新闻网站及公众号，从 AIDD会议、AIDD招聘，重大科研进展、行业动态、最新报告发布等角度，分析挖掘了每周人工智能辅助药物设计领域所发生的、对领域技术发展产生重大推动作用的事件，旨在帮助 AIDD领域研究人员和业内人士及时追踪最新科研动态、洞察前沿热点。如果您觉得符合以上要求的内容我们有遗漏或者更好建议，欢迎后台留言。科研进展2025年4月11日【靶向嵌合体】J. Am. Chem. Soc. | 基于USP28的去泛素酶靶向嵌合体用于癌症治疗2025年4月11日【药物相互作用】ACS Bio Med Chem Au | 药物相互作用中熵和疏水效应的问题归因2025年4月10日【靶点】ACS Med. Chem. Lett. | 药物靶点的遗传变异：我们准备好进入精准药物化学时代了吗？2025年4月10日【药物发现】J. Chem. Inf. Model. | 比较MMPDB和REINVENT4生成的分子与药物发现设计团队的想法2025年4月9日【蛋白质-配体】J. Chem. Theory Comput. | 基于量子力学的最小挖掘算法计算蛋白质-配体结合自由能2025年4月9日【QSAR】J. Chem. Inf. Model. | PoseidonQ：一个免费的机器学习平台，用于开发、分析和验证用于药物发现的高效和便携式QSAR模型具体信息，请滑动下方文字1.【靶向嵌合体】去泛素酶靶向嵌合体（DUBTACs）是一类新兴的治疗方法，它可以通过劫持去泛素酶（DUB）来稳定肿瘤抑制因子，从而提供了从传统方法到靶向肿瘤抑制因子的战略支点。然而，迄今为止，只有OTUB1和USP7被用于DUBTAC的开发。在这里，我们首次展示了USP28可以用于开发dubtac。利用USP28非共价配体，我们制作了USP28-招募dubtac，有效地稳定了ΔF508-CFTR突变蛋白，其效果与先前报道的OTUB1-和usp7 -招募CFTR dubtac相当。此外，我们开发了usp28募集cGAS dubtac，有效稳定了cGAS，提高了cGAS- sting信号通路，并引发了抗增殖作用。我们还开发了一流的靶向癌症代谢途径的PPARγ dubtac。我们的先导PPARγ DUBTACs有效稳定PPARγ并抑制癌细胞增殖，从而提供了一种新的潜在的抗癌治疗方法。因此，本研究进一步推进了靶向蛋白稳定领域的研究。链接网址：https://pubs.acs.org/doi/10.1021/jacs.5c01889DOI：https://doi.org/10.1021/jacs.5c018892.【药物相互作用】ΔG药物与生物聚合物的亲和性及其非共价相互作用在药物发现中起着至关重要的作用。可以设计超分子复合物来鉴定和定量特定的相互作用，包括它们对介质的依赖；它们还保证了ΔΔG增量的可加性。这样的分析有助于澄清分子间缔合中的疏水效应，这种效应在小烷基中几乎无法测量，但在弯曲表面中，配体取代缺乏氢键的水分子会导致相当大的焓增益。很难预测熵贡献TΔS到ΔG在5%到90%以上之间变化，特别是在药物关联中，从文献数据中可以明显看出。正如几种药物复合物所说明的那样，许多所谓的疏水效应实际上涉及范德华作用或色散相互作用。超分子卟啉复合物的测量使我们能够得出许多基团的分散结合贡献，这与极化率有关。因此，杂原子或π系总是导致van der Waals贡献的增强，而对于疏水效应则相反。超分子复合物的结合贡献在未来也可以帮助人工智能方法在药物发现中，通过扩展含有具有期望结合贡献基团的潜在配体的混合数据库。链接网址：https://pubs.acs.org/doi/10.1021/acsbiomedchemau.4c00148DOI：https://doi.org/10.1021/acsbiomedchemau.4c001483.【靶点】自然遗传变异深刻地影响药物靶标相互作用，导致体外生物学数据的变化。总体发生或“罕见遗传变异”在人群群体中是普遍和丰富的。将人群水平的遗传信息更早地纳入药物发现管道，将使药物化学家能够为精准医学运动做出贡献，设计出与人群更相关的药物。链接网址：https://pubs.acs.org/doi/10.1021/acsmedchemlett.5c00153DOI：https://doi.org/10.1021/acsmedchemlett.5c001534.【药物发现】这项研究比较了由Sanders三机构治疗发现研究所的药物发现项目团队设计的分子与由两种计算工具（MMPDB和REINVENT4）生成的分子。研究了七个不同化学型的不同测试案例，以探索这些计算工具在药物发现早期阶段补充人类专业知识的潜力。通过比较MMPDB和REINVENT4生成的分子结构和性质与项目设计团队设计的分子结构和性质，我们旨在评估这些工具的价值。结果表明，MMPDB和REINVENT4覆盖的化学空间比药物发现项目组的想法覆盖的区域大。然而，这两种方法覆盖的化学空间有很大的不同，两种方法都不能完全覆盖药物发现项目组确定的化学空间。因此，计算方法相互补充，并与药物发现项目组的想法相辅相成。生成分子设计工具的有效应用有可能通过扩大药物发现过程中探索的化学空间和实现最佳探索来加速新治疗候选药物的识别。链接网址：https://pubs.acs.org/doi/10.1021/acs.jcim.5c00250DOI：https://doi.org/10.1021/acs.jcim.5c002505.【蛋白质-配体】提出了一种结合挖掘极小值（基于统计力学端点的方法）和量子力学势计算蛋白质-配体结合自由能的新方法——蛋白质-配体QM-VM2 （PLQM-VM2）。PLQM-VM2是根据一个高度灵活的工作流来描述的，该工作流是从蛋白质数据库（PDB）文件和包含二维（2D）或三维（3D）配体系列坐标的化学结构数据文件（SD文件）发起的。该工作流程利用先前开发的第二代最小挖掘方法MM- vm2的分子力学（MM）实现，提供蛋白质、自由配体和蛋白质配体构象的集合，并通过量子化学软件包GAMESS在QM理论的选定水平上进行后处理，以纠正基于MM的构象几何形状和电子能量。修正后的能量用于计算构型积分，通过对构象系综的求和得到修正后的化学势，最终得到修正后的束缚自由能。在这项工作中，PLQM-VM2应用于三个基准蛋白配体系列：HIV-1蛋白酶/38配体，c-Met/24配体和TNKS2/27配体。QM修正在理论的半经验三阶密度泛函紧密结合水平上进行，并辅以色散和阻尼修正（DFTB3-D3(BJ)H）。用类导体极化连续体模型（PCM）解释了体溶剂化效应。DFTB3-D3(BJ)H/PCM单点能量和几何优化QM校正结合两种不同的模型进行，解决了与蛋白质大小的分子系统相关的大规模计算缩放问题。一种是蛋白质切割模型，在结合位点内和周围的一组蛋白质原子被切割出来，悬垂的键被氢覆盖，只有直接在蛋白质结合位点上的原子才能随着配体原子移动。另一种模型是片段分子轨道（Fragment Molecular Orbital， FMO）方法，它包括整个蛋白质系统，但同样只允许结合位点和配体原子移动。与MM-VM2相比，QM校正的所有四种方法在等级顺序和与实验确定的结合亲和力的参数线性相关性方面都有显著改善。总体而言，具有几何优化的FMO表现最好，但更便宜的切割单点能量方法仍然提供了良好的精度。此外，一个明确的结果是，与使用MM-VM2计算的结果相比，PLQM-VM2计算的三种不同测试系统的结合自由能在能量尺度上具有直接可比性。这为未来开发基于plqm - vm2的多蛋白筛选能力来检查配体系列的脱靶活性提供了基础。PLQM-VM2在单个计算节点（32个CPU内核）上计算蛋白质-配体复合物化学势的基准时间范围从单点能量方法的约30-45分钟到几何优化的切出方法的约5小时，以及几何优化的全蛋白质FMO方法的约35小时。链接网址：https://pubs.acs.org/doi/10.1021/acs.jctc.4c01707DOI：https://doi.org/10.1021/acs.jctc.4c017076.【QSAR】强大的机器学习算法的出现以及大量药理学数据的可用性为QSAR提供了新的燃料，为获得高度预测模型提供了前所未有的选择，以协助新的生物活性化合物的基本原理设计，筛选和优先考虑大型分子文库，以及将新药重新用于新的临床用途。本文介绍了PoseidonQ （Personal Optimization Software for Efficient Implementation and Derivation of Online QSAR的首字母缩写），这是一个用户友好的软件解决方案，旨在简化用于药物设计和发现的QSAR模型的推导。PoseidonQ结合了22种机器学习算法，17种类型的分子指纹和208个RDKit分子描述符，并能够快速推导回归和分类模型，以及计算和易于解释的适用性域。重要的是，该平台自动链接到ChEMBL数据库的最新版本，从而提供了对大量精心整理的生物活性数据的简化访问。重要的是，用户还可以根据可定制的过滤设置收集高质量的实验数据。值得注意的是，PoseidonQ通过与Streamlit Cloud和GitHub的无缝集成，促进了训练有素的QSAR模型作为基于web的应用程序的部署，使用户能够毫不费力地共享、改进和集成模型。有趣的是，将QSAR模型转换为基于web的应用程序使它们可以免费访问，可移植，并且可以无限制地筛选大量新数据。通过将数据准备、模型生成和部署统一到一个直观的工作流程中，PoseidonQ为广泛的研究人员提供了先进的药物设计和发现的QSAR建模，无论他们的技能水平如何。PoseidonQ在复杂的机器学习技术和实际药物发现应用之间架起了桥梁，提高了现代药物发现项目中QSAR方法的效率、协作和采用。PoseidonQ适用于Windows和Linux （ubuntu 22.04发行版）操作系统，可以从https://github.com/Muzatheking12/PoseidonQ免费下载。链接网址：https://pubs.acs.org/doi/10.1021/acs.jcim.4c02372DOI：https://doi.org/10.1021/acs.jcim.4c02372上下滚动查看更多药企动态2025年4月11日【睿健医药】睿健医药完成近亿元B+轮融资2025年4月11日【士泽生物】中美双报双批！士泽生物帕金森病细胞治疗新药获国家药监局批准注册临床试验2025年4月10日【百奥泰】百奥泰FRα ADC启动III期临床2025年4月10日【信念医药】仅需一次给药！国内首款 AAV 基因治疗新药获批上市，治疗血友病2025年4月9日【武田】武田创新疗法在中国申报上市，开创治疗cTTP的新篇章2025年4月9日【先声药业】先声药业 FGFR2b ADC 国内首次获批临床各动态具体信息，请滑动下方文字1.【睿健医药】4月11日，聚焦iPSC化学诱导平台的睿健医药宣布完成近亿元B+轮融资。本轮融资由丰川资本领投，荷塘创投跟投，易凯资本担任独家财务顾问。叠加公司去年10月完成的超亿元B轮融资，睿健医药已在不到半年时间内累计融资超2亿元人民币，创下中国iPSC领域融资额新高。链接网址请戳我2.【士泽生物】2025年4月11日世界帕金森病日，士泽生物医药（苏州）有限公司（江苏省双创领军团队及姑苏重大创新团队；Roche Accelerator Member）宣布开发的异体通用“现货型”iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞注射液（“XS411注射液”）的新药注册临床试验申请，已正式获我国国家药品监督管理局（NMPA）一次性无发补完全批准，用于治疗全球第二大神经退行性疾病帕金森病。链接网址请戳我3.【百奥泰】4月10日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，百奥泰启动了BAT8006的首个III期临床。该药物是继普方生物的PRO1184（rinatabart sesutecan）后，第二款进入III期阶段的国产FRα ADC，也是百奥泰第二个启动III期临床的ADC药物。链接网址请戳我4.【信念医药】4 月 10 日，NMPA 官网显示，信念医药的 1 类新药波哌达可基注射液（商品名：信玖凝，研发代号：BBM-H901）获批上市，用于治疗血友病 B（先天性凝血因子Ⅸ缺乏症）成年患者。这是国内首个获批上市的 AAV 基因治疗药物，也是首个针对罕见病的基因治疗药物，曾先后被 NMPA 纳入突破性疗法和优先审评通道。链接网址请戳我5.【武田】4月9日，CDE官网公示，武田（Takeda）申报的注射用阿帕达酶α（Adzynma）上市申请已获得受理。这款创新的酶替代疗法用于治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP），已于2023年11月获得美国FDA批准，并成为首款获得FDA批准的cTTP治疗酶替代疗法，适用于成人和儿童患者。链接网址请戳我6.【先声药业】4 月 9 日，CDE 官网显示，先声药业注射用 SIM0686 获批临床，用于治疗 FGFR2b 阳性的局部晚期/转移性实体瘤。SIM0686 是先声药业自主开发的一款靶向 FGFR2b（成纤维细胞生长因子受体 2b）的 ADC 产品。临床前研究数据显示，SIM0686 具有显著的抗肿瘤疗效，有望作为单药或与 SoC 联合为 FGFR2b 过表达实体瘤患者提供新的治疗选择。链接网址请戳我上下滚动查看更多会议信息2025年4月17-18日 商图举办IGC 2025 第九届免疫基因及细胞治疗大会2025年4月25-30日 美国癌症协会举办2025美国癌症协会年会（AACR）2025年5月22-23日 举办I-RNA 2025第五届小核酸药物产业深度聚焦峰会2025年6月12-13日 智药邦举办2025人工智能与生物医药生态大会2025年6月27-28日 美国华人生物医药科技协会中国分会（CBA-China）主办，苏州云程万川（盛杰）承办2025美国华人生物医药科技协会CBA-China中国年会各会议具体详情和参会方式，请滑动下方文字IGC 2025 第九届免疫基因及细胞治疗大会主办方：商图会议时间：2025年4月17-18日会议地点：北京会议主旨：深度解析免疫细胞治疗、干细胞与外泌体治疗、基因编辑及基因治疗、mRNA疫苗及药物、人用与兽用疫苗、免疫治疗抗体及联合治疗等领域的技术挑战与热点，促进国内产学研医的深入交流与合作。链接网址请戳我2025美国癌症协会年会（AACR）主办方：美国癌症协会会议时间：2025年4月25-30日会议地点：芝加哥会议主旨：美国癌症协会年会是世界上历史最悠久、最大的科学会议，它关注于高质量癌症研究高及创新的各个方面。其科学的广度和卓越的声誉吸引了该领域首屈一指的研究人员，该协会的设计和服务促进了癌症领域科学家在知识和观点上的交流，他们致力于癌症研究、为下一届癌症研究人员提供培训的机会、提高公众对癌症的了解。链接网址请戳我I-RNA 2025第五届小核酸药物产业深度聚焦峰会会议时间：2025年5月22-23日会议地点：南京会议主旨：聚焦小核酸药物的治疗潜力与技术创新，深入探讨研发难题、递送技术突破及临床转化路径，全面解读市场趋势与未来机遇，推动小核酸药物领域持续突破，共同助力行业高质量发展！链接网址请戳我2025人工智能与生物医药生态大会主办方：智药邦会议时间：2025年6月12-13日会议地点：上海会议主旨：大会将广泛邀请国内外顶尖学术界和企业界知名专家学者，共同探讨AI赋能生物医药领域的前沿进展、重要案例、关键问题和各方思考。大会旨在为各方提供一个高水平的信息沟通平台，加强交流与合作，加速生物制药相关技术和产业的发展。链接网址请戳我2025美国华人生物医药科技协会CBA-China中国年会主办方：美国华人生物医药科技协会中国分会会议时间：2025年6月27-28日会议地点：苏州会议主旨：立足国际视野及产业高度，以创新为引领，围绕全球最新监管动态、新技术/AI革新及成果转化、先进治疗技术、药物创新开发、全球药物开发策略、新兴市场出海布局等前沿热门话题，共同探索前沿技术创新与全球医药合作，促进新质生产力培育及未来产业发展，推动全球健康事业新发展。链接网址请戳我上下滚动查看更多版权信息本文内容均由小编收集于公开的各个网络平台，发布的目的仅为了方便大家一站式了解AIDD行业信息，并未对发布源头进行真实性验证。如您发现相关信息有任何版权侵扰或者信息错误，请及时联系AIDD Pro（请添加微信号18515220072）进行删改处理。原创内容未经授权，禁止转载至其他平台。有问题可发邮件至yangzhuoqi@stonewise.cn关注我，更多资讯早知道↓↓↓