Fitusiran

每周药品注册获批数据，分门别类呈现，一目了然。(12.1-12.7） 新药上市申请 受理号 药品名称 注册分类 企业 CXSS2400137 重组质粒-肝细胞生长因子注射液 1 武汉光谷人福生物医药有限公司 新药临床申请 药品名称 企业 注册分类 受理号 KR23335片 上海青润医药科技有限公司 1 CXHL2501203 KR23335片 上海青润医药科技有限公司 1 CXHL2501202 注射用莱古比星 上海亲合力生物医药科技股份有限公司 1 CXHL2501037 RAY1225注射液 广东众生睿创生物科技有限公司 1 CXHL2501042 RAY1225注射液 广东众生睿创生物科技有限公司 1 CXHL2501041 RAY1225注射液 广东众生睿创生物科技有限公司 1 CXHL2501040 RAY1225注射液 广东众生睿创生物科技有限公司 1 CXHL2501039 RAY1225注射液 广东众生睿创生物科技有限公司 1 CXHL2501038 FXS887片 上海复星医药产业发展有限公司 1 CXHL2501031 FXS887片 上海复星医药产业发展有限公司 1 CXHL2501030 SPR1020片 上海思璞锐医药科技有限公司 1 CXHL2501033 SPR1020片 上海思璞锐医药科技有限公司 1 CXHL2501032 CH006注射液 歌礼药业(浙江)有限公司 1 CXHL2501034 Exd391209注射液 成都奥达生物科技有限公司 1 CXHL2501028 177Lu-LNC1009注射液 烟台蓝纳成生物技术股份有限公司 1 CXHL2501029 RSS0343片 瑞石生物医药有限公司 1 CXHL2501023 RSS0343片 瑞石生物医药有限公司 1 CXHL2501022 XRF-1021片 深圳珐玛易药品科技有限公司 1 CXHL2501021 XRF-1021片 深圳珐玛易药品科技有限公司 1 CXHL2501020 HRS9531注射液 福建盛迪医药有限公司 1 CXHL2500998 HRS9531注射液 福建盛迪医药有限公司 1 CXHL2500997 HRS9531注射液 福建盛迪医药有限公司 1 CXHL2500996 SAL0140片 深圳信立泰药业股份有限公司 1 CXHL2500898 SAL0140片 深圳信立泰药业股份有限公司 1 CXHL2500897 HL016 辉粒药业(苏州)有限公司 2.2 CXHL2500974 纳米炭铁混悬注射液 四川瀛瑞医药科技有限公司 2.2;2.4 CXHL2501026 注射用HLX87 上海复宏汉霖生物技术股份有限公司 1 CXSL2500831 HLX22单抗注射液 上海复宏汉霖生物技术股份有限公司 1 CXSL2500830 PM8002注射液 百欧恩泰(上海)医药有限公司 1 CXSL2500829 注射用XNW27011 上海信诺维生物医药有限公司 1 CXSL2500821 HLX22单抗注射液 上海复宏汉霖生物技术股份有限公司 1 CXSL2500820 注射用HLX87 上海复宏汉霖生物技术股份有限公司 1 CXSL2500819 N-3C01注射液 合肥欣竹生物科技有限公司 1 CXSL2500832 IMM092注射液 北京免疫方舟医药科技有限公司 1 CXSL2500816 IMM040811注射液 北京免疫方舟医药科技有限公司 1 CXSL2500815 注射用ATG-022 ADC 德琪(杭州)生物有限公司 1 CXSL2500813 HX15001注射液 华深智药生物科技(苏州)有限公司 1 CXSL2500800 LM103注射液 苏州蓝马医疗技术有限公司 1 CXSL2500796 SK-NK注射液 赛奥斯博生物科技(北京)有限公司 1 CXSL2500789 注射用经应激诱导的间充质干细胞衍生物 达尔文起点(湖北)生物制药有限责任公司 1 CXSL2500794 宫血间充质干细胞注射液 浙江生创精准医疗科技有限公司 1 CXSL2500778 CM383(SC)注射液 康诺亚生物医药科技(成都)有限公司 1 CXSL2500775 注射用间充质干细胞(脐带) 天津昂赛细胞基因工程有限公司 1 CXSL2500771 HS_SW01 细胞注射液 深圳惠善生物科技有限公司 1 CXSL2500761 QM103细胞注射液 北京奇迈永华生物科技有限公司 1 CXSL2500762 注射用芦康沙妥珠单抗 四川科伦博泰生物医药股份有限公司 2.2 CXSL2500828 注射用芦康沙妥珠单抗 四川科伦博泰生物医药股份有限公司 2.2 CXSL2500827 仿制药申请 药品名称 企业 注册分类 受理号 盐酸毛果芸香碱滴眼液 欧普康视科技股份有限公司 3 CYHL2500174 BR206注射液 杭州博之锐生物制药有限公司 3.3 CXSL2500818 QL2110注射液 齐鲁制药有限公司 3.3 CXSL2500811 QL2110注射液 齐鲁制药有限公司 3.3 CXSL2500812 重组人促卵泡激素注射液 成都景泽生物制药有限公司 3.3 CXSL2500809 重组人促卵泡激素注射液 成都景泽生物制药有限公司 3.3 CXSL2500808 利多卡因丁卡因乳膏 西藏中卫诚康药业有限公司 3 CYHL2500168 米诺地尔泡沫剂 科笛生物医药(无锡)有限公司 3 CYHL2500166 克霉唑阴道乳膏 广东华润顺峰药业有限公司 4 CYHL2500164 进口申请 药品名称 企业 注册分类 受理号 瑞米布替尼片 Novartis Pharma Schweiz AG 1 JXHS2500034 LY3537021注射液 Eli Lilly and Company 1 JXHL2500295 Retatrutide注射液 Eli Lilly and Company 1 JXHL2500280 Retatrutide注射液 Eli Lilly and Company 1 JXHL2500279 Retatrutide注射液 Eli Lilly and Company 1 JXHL2500278 Retatrutide注射液 Eli Lilly and Company 1 JXHL2500277 Retatrutide注射液 Eli Lilly and Company 1 JXHL2500276 Fitusiran注射液 Sanofi-Aventis Recherche & Développement 2.4 JXHL2500298 甲磺酸奥希替尼片 AstraZeneca AB 2.4 JXHL2500297 甲磺酸奥希替尼片 AstraZeneca AB 2.4 JXHL2500296 替尔泊肽注射液 Eli Lilly and Company 2.4 JXHL2500275 替尔泊肽注射液 Eli Lilly and Company 2.4 JXHL2500274 替尔泊肽注射液 Eli Lilly and Company 2.4 JXHL2500273 替尔泊肽注射液 Eli Lilly and Company 2.4 JXHL2500272 替尔泊肽注射液 Eli Lilly and Company 2.4 JXHL2500271 替尔泊肽注射液 Eli Lilly and Company 2.4 JXHL2500270 AZD0486 AstraZeneca AB 1 JXSL2500186 AZD0486 AstraZeneca AB 1 JXSL2500185 prasinezumab注射液 F. Hoffmann-La Roche Ltd. 1 JXSL2500181 Empasiprubart注射用浓溶液 argenx BV 1 JXSL2500173 ACE1831 Acepodia Biotech, Inc. 1 JXSL2500168 中药相关申请 药品名称 企业 注册分类 受理号 天龙通络颗粒 北京国仁堂医药科技发展有限公司 1.1 CXZL2500086 柴芍解郁颗粒 黑龙江省济仁药业有限公司 1.1 CXZL2500084 参苏止咳颗粒 玉森(江西)新药研发有限公司 1.1 CXZL2500083 消腺止鼾口服液 四川省现代中药创新技术有限公司 1.1 CXZL2500081 ZHY211贴膏 杭州禾橼医药科技有限公司 1.1 CXZL2500078 鼾眠颗粒 山东康众宏医药科技开发有限公司 1.1 CXZL2500077 玛木然其尼软膏 中科中山药物创新研究院 1.1 CXZL2500079 小儿六味湿疹凝胶 山东汉方制药股份有限公司 1.1 CXZL2500075 注：橙色字体部分结论为不批准或收到通知件；

血友病 A 市场预计在 2025 年至 2034 年间以 2.9% 的年均增长率增长，主要受患病率上升、新药物采用和高成本基因疗法的推动。诺和诺德公司和辉瑞等主要参与者正在开发有前景的治疗方案。2024 年市场规模为 122 亿美元，美国占据最大市场份额。基因疗法的进展和监管批准正在扩展治疗选择，包括非因子疗法和 siRNA 药物。重点是通过按需和预防性疗法来减少出血并发症血友病 A 市场的动态预计将主要因患病率的增加和即将推出的疗法（如 Mim8（诺和诺德）、DTX201（Pebocotocogene camaparvovec, BAY2599023 [Ultragenyx Pharmaceutical]）、giroctocogene fitelparvovec（SB-525 [Sangamo Therapeutics]）等）而发生变化。 , /PRNewswire/ -- DelveInsight 的 血友病 A 市场洞察 报告包括对当前治疗实践、血友病 A 新兴药物、各个疗法的市场份额以及 2020 年至 2034 年的当前和预测市场规模的全面理解，市场细分为主要市场 [美国、EU4（德国、法国、意大利和西班牙）、英国和日本]。 血友病 A 市场概述 2024 年，血友病 A 的市场规模在主要市场 [美国、EU4（德国、法国、意大利和西班牙）、英国和日本] 中达到了 122 亿美元。 美国占据了最大的血友病 A 治疗市场规模，约占 2024 年 7MM 总市场规模的 48%，相比其他主要市场，包括 EU4 国家、英国和日本。 HEMLIBRA 的增长曲线（美国 2025 年第一季度同比销售）在美国保持平稳，表明来自新疗法的竞争加剧。 2024 年，7MM 中被诊断的血友病 A 患者数量约为 49,500 例。 领先的血友病 A 公司，如 诺和诺德、Ultragenyx Pharmaceutical、Sangamo Therapeutics、ASC Therapeutics、罗氏、中外制药 等，正在开发新的血友病 A 治疗药物，这些药物将在未来几年内进入血友病 A 市场。 临床试验中有前景的血友病 A 疗法包括 Mim8、DTX201（Peboctocogene camaparvovec, BAY2599023）、Giroctocogene fitelparvovec（SB-525）、ASC618、NXT007/RG6512 等。 发现新的血友病 A 治疗 @ 血友病 A 治疗市场 推动血友病 A 市场增长的关键因素 血友病 A 目标患者群体的增加 预计血友病 A 的诊断患病率将从 2024 年的 49K 上升到 2034 年的 50K。这一病例增加主要是由于诊断能力的提高和对疾病认识的增强。 基因治疗的进展 基因治疗已成为血友病 A 治疗中的一种变革性方法。值得注意的是，BioMarin 的 ROCTAVIAN 已在美国和欧盟获得批准，提供一次性输注，能够长期纠正 VIII 因子缺乏症。辉瑞的基因治疗 giroctocogene fitelparvovec 在血友病 A 的晚期试验中也显示出良好的结果，显著减少出血事件，并优于传统治疗。 监管批准与血友病 A 市场扩展 最近的监管批准增强了血友病 A 治疗的可用性。例如，美国 FDA 批准了辉瑞的每周一次注射 HYMPAVZI（于 2024 年 10 月），用于 12 岁及以上的血友病 A 患者，旨在预防或减少出血事件。同样，赛诺菲的 QFITLIA（于 2025 年 3 月）是一种每两个月注射一次的皮下治疗，已获批准用于 12 岁及以上的血友病 A 或 B 患者。 非因子血友病 A 疗法的出现 血友病 A 的护理已扩展到两种前沿的非因子方法：抗 TFPI 疗法（辉瑞的 HYMPAVZI 和诺和诺德的 ALHEMO）和 siRNA 疗法（赛诺菲的 QFITLIA）。 强劲的血友病 A 临床试验活动 多家血友病 A 公司正在积极开发新兴疗法，包括 诺和诺德（Mim8、ALHEMO）、Sangamo Therapeutics（Giroctocogene fitelparvovec）、罗氏/中外制药（NXT007）、ASC Therapeutics（ASC-618）、Ultragenyx（DTX201）等。 血友病 A 市场分析 当前血友病 A 治疗策略的主要目标是最小化因出血导致的关节、组织或器官并发症。随着技术的不断进步和医学理解的提高，患者现在可以获得多种治疗选择。治疗通常以 “按需” 或 “预防” 方式进行，预防性治疗越来越成为首选方法。 美国 FDA 已批准多种重组 VIII 因子产品用于血友病 A 管理，包括 HELIXATE FS、RECOMBINATE、KOGENATE FS、ADVATE、REFACTO、ELOCTATE、NUWIQ、ADYNOVATE、KOVALTRY、JIVI 和 XYNTHA。此外，血浆衍生的 VIII 因子产品，如 MONARC-M、MONOCLATE-P、HEMOFIL M 和 KOATE-DVI 仍然可用。 最新的补充产品 QFITLIA（fitusiran） 是一种于 2025 年批准的 siRNA 基础疗法，通过降低抗凝血酶水平来增强血块形成。它每年仅需六次注射，且对抑制剂和非抑制剂患者均有效。 HEMLIBRA 已成为血友病 A 患者（有抑制剂）的首选预防性治疗，尽管免疫耐受诱导（ITI）治疗仍然是金标准。对于那些在 ITI 中遇到困难的患者，HEMLIBRA 提供了一种替代方案，在 ITI 期间需要更少频率的 FVIII 给药。 展望未来，血友病管理正向延长半衰期因子疗法和前沿模式转变，包括 siRNA 药物、双特异性抗体和基因治疗。随着新型长效因子产品和下一代治疗技术的推出，竞争格局预计将扩大。 血友病 A 竞争格局 血友病 A 的临床试验领域有多种药物处于中期和晚期开发阶段，预计将在不久的将来获得批准。新兴的市场提供了多样化的治疗选择，包括 Mim8（诺和诺德）、DTX201（Pebocotocogene camaparvovec）、BAY2599023（Ultragenyx Pharmaceutical）、giroctocogene fitelparvovec（SB-525，Sangamo Therapeutics）等。 诺和诺德的 Mim8 是一种先进的 FVIIIa 模拟双特异性抗体，旨在为血友病 A 患者提供持续的止血控制，方便的每周或每月一次的预防性给药，无论是否存在抑制剂。Mim8 通过皮下注射给药，激活后通过桥接激活的 IXa 和 X 因子（FIXa/FX）来发挥作用，有效补偿 FVIII 的缺失。这恢复了正常的凝血酶生成，促进有效的血液凝固。 Ultragenyx Pharmaceutical 的 DTX201 是首个临床阶段的血友病 A 基因疗法，采用来自 AAVhu37 血清型的腺相关病毒（AAV）载体。它是一种非复制的 AAV 载体，携带编码 B 域缺失 FVIII 的单链 DNA 基因组，由肝脏特异性启动子和增强子序列驱动，优化以实现强大的转基因表达。AAVhu37 外壳是肝向性 E 类家族的一部分，因其在临床前研究中显示出能够有效实现肝脏靶向 FVIII 基因递送、最佳生物分布和持久的 FVIII 表达而被选中。 这些新兴疗法的预期推出将改变未来几年血友病 A 市场的格局。随着这些前沿疗法的不断成熟和获得监管批准，预计它们将重塑血友病 A 市场，提供新的护理标准，并为医疗创新和经济增长开辟机会。 了解更多关于 FDA 批准的血友病 A 基因疗法的信息 @ FDA 批准的 AAV 基因疗法血友病 A 血友病 A 市场的最新动态 在 2025 年 7 月，诺和诺德 宣布 FDA 已批准 ALHEMO 注射剂用于每日一次的预防性使用，以防止或减少 12 岁及以上血友病 A 或 B（HA/HB）患者的出血事件。此批准将该药物的适应症扩展至最初于 2024 年 12 月批准的有抑制剂的 HA/HB 患者。 在 2025 年 6 月，辉瑞公司 报告了其第 3 期 BASIS 试验（NCT03938792）的积极顶线结果，该试验评估了在有抑制剂的血友病 A 或 B 成人和青少年中使用 HYMPAVZI（marstacimab）。 在 **2025 年 5 月，**FDA 批准了抗血友病因子（重组），PEG 化-aucl（Jivi；拜耳）用于治疗 7 岁及以上的血友病 A 儿童患者。该批准得到了 Alfa-PROTECT 和 PROTECT Kids 试验结果的支持。 在 2025 年 3 月，Alnylam Pharmaceuticals 宣布 FDA 批准 Qfitlia™（fitusiran），这是美国批准的第六种 Alnylam 发现的 RNAi 治疗药物。它是首个也是唯一一个降低抗凝血酶（AT）的治疗，旨在促进凝血酶生成，重新平衡止血，并防止出血。 什么是血友病 A？ 血友病 A 是一种遗传性出血性疾病，由于凝血因子 VIII 的缺乏或低水平引起。多年来，标准治疗一直是 FVIII 替代疗法。这始于从捐赠的全血中提取 FVIII，后来发展为血浆衍生的 FVIII，现在主要通过重组人 FVIII（rFVIII）产品进行管理，这些产品改变了血友病的护理。虽然该病通常在出生时被诊断，但也可能在生命后期获得，当免疫系统产生中和凝血因子的抗体时，这是一种罕见的情况，称为获得性血友病。 血友病 A 流行病学细分 血友病 A 流行病学预测部分提供了对历史和当前血友病 A 患者群体的洞察，以及主要市场的预测趋势。在 7 个主要市场中，美国的血友病 A 确诊病例最多，预计在 2024 年将达到近 14,900 例。这些病例预计在未来几年将增加。 血友病 A 治疗市场报告提供了 2020 年至 2034 年研究期间的流行病学分析，细分为： 血友病 A 的总确诊病例 有抑制剂或无抑制剂的血友病 A 确诊病例 按年龄细分的血友病 A 确诊病例 按严重程度细分的血友病 A 确诊病例 血友病 A 市场报告指标 详细信息 研究期间 2020–2034 覆盖范围 7 个主要市场 [美国、EU4（德国、法国、意大利和西班牙）、英国和日本]。 血友病 A 市场年均增长率 2.9 % 2024 年血友病 A 市场规模 122 亿美元 主要血友病 A 公司 诺和诺德、Ultragenyx Pharmaceutical、Sangamo Therapeutics、ASC Therapeutics、罗氏、中外制药、赛诺菲、Alnylam Pharmaceuticals、辉瑞、基因泰克、生物马林制药、HEMA 生物制剂、LFB 制药、Octapharma、CSL Behring、Octapharma、拜耳、武田等 主要血友病 A 疗法 Mim8、DTX201（Pebocotocogene camaparvovec、BAY2599023）、Giroctocogene fitelparvovec（SB-525）、ASC618、NXT007/RG6512、QFITLIA、HYMPAVZI、ALHEMO、HEMLIBRA、ALTUVIIIO、ROCTAVIAN、SEVENFACT/CEVENFACTA、ESPEROCT、WILATE、JIVI、ADYNOVATE、AFSTYLA、NUWIQ、FEIBA、KOVALTRY、OBIZUR、ELOCTATE/Elocta、XYNTHA 等 血友病 A 市场报告的范围 治疗评估： 血友病 A 当前市场及新兴疗法 血友病 A 市场动态： 新兴血友病 A 药物的关键市场预测假设及市场前景 竞争情报分析： SWOT 分析及市场进入策略 未满足的需求、KOL 观点、分析师观点、血友病 A 市场准入及报销 下载报告以评估血友病治疗公司 HEMLIBRA 在女性血友病中的应用 @ 皇家血友病 A 或 B 目录 1 血友病 A 市场关键洞察 2 血友病 A 市场报告介绍 3 执行摘要 4 关键事件 5 流行病学及市场预测方法论 6 血友病 A 市场概览 6.1 2020 年血友病 A 按疗法的市场份额（%）分布 6.2 2034 年血友病 A 按疗法的市场份额（%）分布 6.3 2020 年血友病 A 按抑制剂的市场份额（%）分布 6.4 2034 年血友病 A 按抑制剂的市场份额（%）分布 6.5 2020 年血友病 A 按非抑制剂的市场份额（%）分布 6.6 2034 年血友病 A 按非抑制剂的市场份额（%）分布 7 血友病 A：疾病背景及概述 7.1 介绍 7.2 血友病 A 的症状和体征 7.3 血友病 A 的遗传模式 7.4 血友病 A 的分子发病机制 7.5 血友病 A 的病理生理学 7.6 血友病 A 的风险因素 7.7 血友病 A 的诊断 8 血友病 A 治疗算法、当前治疗及医疗实践 9 流行病学及患者人群 9.1 关键发现 9.2 假设及理由：7MM 9.3 7MM 中血友病 A 的总诊断流行病例 9.4 美国 9.4.1 美国血友病 A 的总诊断流行病例 9.4.2 美国有抑制剂和无抑制剂的血友病 A 诊断流行病例 9.4.3 美国血友病 A 的年龄特定诊断流行病例 9.4.4 美国血友病 A 的严重程度特定流行病例 9.5 EU4 及英国 9.6 日本流行病学 10 血友病 A 患者旅程 11 已上市的血友病 A 疗法 11.1 已上市疗法的关键交叉 11.2 QFITLIA（fitusiran）：赛诺菲/阿尔尼拉姆制药 11.2.1 产品描述 11.2.2 监管里程碑 11.2.3 其他开发活动 11.2.4 临床开发 11.2.4.1 临床试验信息 11.2.5 安全性和有效性 11.3 HYMPAVZI（marstacimab-hncq）：辉瑞 11.4 ALHEMO（concizumab）：诺和诺德 11.5 HEMLIBRA（emicizumab-kxwh）：中外制药/基因泰克/罗氏 11.6 ALTUVIIIO（抗血友病因子 [重组]，Fc-VWF-XTEN 融合蛋白-ehtl）：赛诺菲/索比 11.7 ROCTAVIAN（valoctocogene roxaparvovec）：百奥明制药 11.8 SEVENFACT/CEVENFACTA [凝血因子 VIIa（重组）-jncw]: HEMA 生物制药/LFB 制药 11.9 ESPEROCT（N8-GP; Turoctocog alfa pegol）：诺和诺德 11.10 WILATE：Octapharma 11.11 JIVI（BAY94-9027）：拜耳 11.12 ADYNOVATE（Adynovi; BAX 855）：武田制药 11.13 AFSTYLA（Lonoctocog alfa）：CSL 贝赫林 11.14 NUWIQ（simoctocog alfa）：Octapharma 11.15 FEIBA：武田 11.16 KOVALTRY（BAY 81-8973）：拜耳 11.17 OBIZUR（susoctocog alfa）：武田 11.18 ELOCTATE/Elocta（efmoroctocog alfa）：赛诺菲/索比 11.19 XYNTHA（ReFacto AF）：辉瑞 12 新兴血友病 A 药物 12.1 关键交叉竞争 12.2 Mim8：诺和诺德 12.2.1 产品描述 12.2.2 其他开发活动 12.2.3 临床开发 12.2.3.1 临床试验信息 12.2.4 安全性和有效性 12.2.5 分析师观点 12.3 DTX201（Peboctocogene camaparvovec，BAY2599023）：Ultragenyx 制药 12.4 Giroctocogene fitelparvovec（SB-525）：Sangamo Therapeutics 12.5 ASC618：ASC Therapeutics 12.6 NXT007/RG6512：罗氏/中外制药 13 血友病 A 市场：7MM 分析 13.1 关键发现 13.2 血友病 A 市场前景 13.3 血友病 A 市场关键预测假设 13.4 联合分析 13.5 7MM 中血友病 A 的总市场规模按国家划分 13.6 美国血友病 A 市场规模 13.6.1 美国血友病 A 的总市场规模 13.6.2 美国血友病 A 按疗法的市场规模 13.7 EU4 及英国血友病 A 市场规模 13.8 日本血友病 A 市场规模 14 血友病 A 市场未满足的需求 15 血友病 A 市场 SWOT 分析 16 KOL 对血友病 A 的观点 17 血友病 A 市场准入及报销 17.1 美国 17.2 EU4 及英国 17.3 日本 17.4 血友病 A 的市场准入及报销 18 参考文献 19 血友病 A 市场报告方法论 相关报告 血友病 A 临床试验分析 血友病 A 管线洞察 – 2025 报告提供了关于管线景观、管线药物概况的全面洞察，包括临床和非临床阶段产品，以及关键的血友病 A 公司，包括 江苏基因科学公司、武田、Gritgen Therapeutics 有限公司、苏州阿尔法玛生物科技有限公司、诺和诺德、辉瑞、SK Plasma 有限公司、霍夫曼 - 拉罗氏、上海信念生物医药有限公司、ASC Therapeutics、Biocad、Expression Therapeutics, LLC、GCBiopharma、Amarna Therapeutics、Cabaletta Bio 等。 获得性血友病 A 市场 获得性血友病 A 市场洞察、流行病学和市场预测 – 2032 报告提供了对该疾病的深入理解，包括历史和预测的流行病学，以及市场趋势、市场驱动因素、市场障碍和主要获得性血友病 A 公司，包括 辉瑞、诺和诺德、Hema Biologics、霍夫曼 - 拉罗氏、武田 等。 血友病市场 血友病市场洞察、流行病学和市场预测 – 2032 报告提供了对该疾病的深入理解，包括历史和预测的流行病学，以及市场趋势、市场驱动因素、市场障碍和主要血友病公司，包括 Centessa Pharmaceuticals、Alnylam Pharmaceuticals、ASC Therapeutics、Spark Therapeutics、Freeline Therapeutics、BioMarin Pharmaceutical、Staidson Beijing BioPharmaceuticals、辉瑞、Sangamo Therapeutics、Amunix、Bioverativ、诺和诺德 等。 血友病 B 市场 血友病 B 市场洞察、流行病学和市场预测 – 2032 报告提供了对该疾病的深入理解，包括历史和预测的流行病学，以及市场趋势、市场驱动因素、市场障碍和主要血友病 B 公司，包括 UniQure Biopharma B.V.、CSL Behring、辉瑞、Spark Therapeutics、Genzyme（赛诺菲公司）、Alnylam Pharmaceuticals、诺和诺德、UniQure Biopharma B.V.、ApcinteX Ltd、Freeline Therapeutics、Sangamo Therapeutics 等。 关于 DelveInsight DelveInsight 是一家领先的商业咨询和市场研究公司，专注于生命科学领域。它通过提供全面的端到端解决方案来支持制药公司，提高其业绩。通过我们的订阅平台 PharmDelve，轻松访问所有医疗保健和制药市场研究报告 。 联系我们 Shruti Thakur [email protected] +14699457679 www.delveinsight.com Logo - https://mma.prnewswire.com/media/1082265/3528414/DelveInsight_Logo.jpg 来源 DelveInsight Business Research, LLP 血友病 A 市场的动态预计将主要因患病率的增加和即将推出的疗法（如 Mim8（诺和诺德）、DTX201（Pebocotocogene camaparvovec, BAY2599023 [Ultragenyx Pharmaceutical]）、giroctocogene fitelparvovec（SB-525 [Sangamo Therapeutics]）等）而发生变化。 , /PRNewswire/ -- DelveInsight 的 血友病 A 市场洞察 报告包括对当前治疗实践、血友病 A 新兴药物、各个疗法的市场份额以及 2020 年至 2034 年的当前和预测市场规模的全面理解，市场细分为主要市场 [美国、EU4（德国、法国、意大利和西班牙）、英国和日本]。 血友病 A 市场概述 2024 年，血友病 A 的市场规模在主要市场 [美国、EU4（德国、法国、意大利和西班牙）、英国和日本] 中达到了 122 亿美元。 美国占据了最大的血友病 A 治疗市场规模，约占 2024 年 7MM 总市场规模的 48%，相比其他主要市场，包括 EU4 国家、英国和日本。 HEMLIBRA 的增长曲线（美国 2025 年第一季度同比销售）在美国保持平稳，表明来自新疗法的竞争加剧。 2024 年，7MM 中被诊断的血友病 A 患者数量约为 49,500 例。 领先的血友病 A 公司，如 诺和诺德、Ultragenyx Pharmaceutical、Sangamo Therapeutics、ASC Therapeutics、罗氏、中外制药 等，正在开发新的血友病 A 治疗药物，这些药物将在未来几年内进入血友病 A 市场。 临床试验中有前景的血友病 A 疗法包括 Mim8、DTX201（Peboctocogene camaparvovec, BAY2599023）、Giroctocogene fitelparvovec（SB-525）、ASC618、NXT007/RG6512 等。 发现新的血友病 A 治疗 @ 血友病 A 治疗市场 推动血友病 A 市场增长的关键因素 血友病 A 目标患者群体的增加 预计血友病 A 的诊断患病率将从 2024 年的 49K 上升到 2034 年的 50K。这一病例增加主要是由于诊断能力的提高和对疾病认识的增强。 基因治疗的进展 基因治疗已成为血友病 A 治疗中的一种变革性方法。值得注意的是，BioMarin 的 ROCTAVIAN 已在美国和欧盟获得批准，提供一次性输注，能够长期纠正 VIII 因子缺乏症。辉瑞的基因治疗 giroctocogene fitelparvovec 在血友病 A 的晚期试验中也显示出良好的结果，显著减少出血事件，并优于传统治疗。 监管批准与血友病 A 市场扩展 最近的监管批准增强了血友病 A 治疗的可用性。例如，美国 FDA 批准了辉瑞的每周一次注射 HYMPAVZI（于 2024 年 10 月），用于 12 岁及以上的血友病 A 患者，旨在预防或减少出血事件。同样，赛诺菲的 QFITLIA（于 2025 年 3 月）是一种每两个月注射一次的皮下治疗，已获批准用于 12 岁及以上的血友病 A 或 B 患者。 非因子血友病 A 疗法的出现 血友病 A 的护理已扩展到两种前沿的非因子方法：抗 TFPI 疗法（辉瑞的 HYMPAVZI 和诺和诺德的 ALHEMO）和 siRNA 疗法（赛诺菲的 QFITLIA）。 强劲的血友病 A 临床试验活动 多家血友病 A 公司正在积极开发新兴疗法，包括 诺和诺德（Mim8、ALHEMO）、Sangamo Therapeutics（Giroctocogene fitelparvovec）、罗氏/中外制药（NXT007）、ASC Therapeutics（ASC-618）、Ultragenyx（DTX201）等。 血友病 A 市场分析 当前血友病 A 治疗策略的主要目标是最小化因出血导致的关节、组织或器官并发症。随着技术的不断进步和医学理解的提高，患者现在可以获得多种治疗选择。治疗通常以 “按需” 或 “预防” 方式进行，预防性治疗越来越成为首选方法。 美国 FDA 已批准多种重组 VIII 因子产品用于血友病 A 管理，包括 HELIXATE FS、RECOMBINATE、KOGENATE FS、ADVATE、REFACTO、ELOCTATE、NUWIQ、ADYNOVATE、KOVALTRY、JIVI 和 XYNTHA。此外，血浆衍生的 VIII 因子产品，如 MONARC-M、MONOCLATE-P、HEMOFIL M 和 KOATE-DVI 仍然可用。 最新的补充产品 QFITLIA（fitusiran） 是一种于 2025 年批准的 siRNA 基础疗法，通过降低抗凝血酶水平来增强血块形成。它每年仅需六次注射，且对抑制剂和非抑制剂患者均有效。 HEMLIBRA 已成为血友病 A 患者（有抑制剂）的首选预防性治疗，尽管免疫耐受诱导（ITI）治疗仍然是金标准。对于那些在 ITI 中遇到困难的患者，HEMLIBRA 提供了一种替代方案，在 ITI 期间需要更少频率的 FVIII 给药。 展望未来，血友病管理正向延长半衰期因子疗法和前沿模式转变，包括 siRNA 药物、双特异性抗体和基因治疗。随着新型长效因子产品和下一代治疗技术的推出，竞争格局预计将扩大。 血友病 A 竞争格局 血友病 A 的临床试验领域有多种药物处于中期和晚期开发阶段，预计将在不久的将来获得批准。新兴的市场提供了多样化的治疗选择，包括 Mim8（诺和诺德）、DTX201（Pebocotocogene camaparvovec）、BAY2599023（Ultragenyx Pharmaceutical）、giroctocogene fitelparvovec（SB-525，Sangamo Therapeutics）等。 诺和诺德的 Mim8 是一种先进的 FVIIIa 模拟双特异性抗体，旨在为血友病 A 患者提供持续的止血控制，方便的每周或每月一次的预防性给药，无论是否存在抑制剂。Mim8 通过皮下注射给药，激活后通过桥接激活的 IXa 和 X 因子（FIXa/FX）来发挥作用，有效补偿 FVIII 的缺失。这恢复了正常的凝血酶生成，促进有效的血液凝固。 Ultragenyx Pharmaceutical 的 DTX201 是首个临床阶段的血友病 A 基因疗法，采用来自 AAVhu37 血清型的腺相关病毒（AAV）载体。它是一种非复制的 AAV 载体，携带编码 B 域缺失 FVIII 的单链 DNA 基因组，由肝脏特异性启动子和增强子序列驱动，优化以实现强大的转基因表达。AAVhu37 外壳是肝向性 E 类家族的一部分，因其在临床前研究中显示出能够有效实现肝脏靶向 FVIII 基因递送、最佳生物分布和持久的 FVIII 表达而被选中。 这些新兴疗法的预期推出将改变未来几年血友病 A 市场的格局。随着这些前沿疗法的不断成熟和获得监管批准，预计它们将重塑血友病 A 市场，提供新的护理标准，并为医疗创新和经济增长开辟机会。 了解更多关于 FDA 批准的血友病 A 基因疗法的信息 @ FDA 批准的 AAV 基因疗法血友病 A 血友病 A 市场的最新动态 在 2025 年 7 月，诺和诺德 宣布 FDA 已批准 ALHEMO 注射剂用于每日一次的预防性使用，以防止或减少 12 岁及以上血友病 A 或 B（HA/HB）患者的出血事件。此批准将该药物的适应症扩展至最初于 2024 年 12 月批准的有抑制剂的 HA/HB 患者。 在 2025 年 6 月，辉瑞公司 报告了其第 3 期 BASIS 试验（NCT03938792）的积极顶线结果，该试验评估了在有抑制剂的血友病 A 或 B 成人和青少年中使用 HYMPAVZI（marstacimab）。 在 **2025 年 5 月，**FDA 批准了抗血友病因子（重组），PEG 化-aucl（Jivi；拜耳）用于治疗 7 岁及以上的血友病 A 儿童患者。该批准得到了 Alfa-PROTECT 和 PROTECT Kids 试验结果的支持。 在 2025 年 3 月，Alnylam Pharmaceuticals 宣布 FDA 批准 Qfitlia™（fitusiran），这是美国批准的第六种 Alnylam 发现的 RNAi 治疗药物。它是首个也是唯一一个降低抗凝血酶（AT）的治疗，旨在促进凝血酶生成，重新平衡止血，并防止出血。 什么是血友病 A？ 血友病 A 是一种遗传性出血性疾病，由于凝血因子 VIII 的缺乏或低水平引起。多年来，标准治疗一直是 FVIII 替代疗法。这始于从捐赠的全血中提取 FVIII，后来发展为血浆衍生的 FVIII，现在主要通过重组人 FVIII（rFVIII）产品进行管理，这些产品改变了血友病的护理。虽然该病通常在出生时被诊断，但也可能在生命后期获得，当免疫系统产生中和凝血因子的抗体时，这是一种罕见的情况，称为获得性血友病。 血友病 A 流行病学细分 血友病 A 流行病学预测部分提供了对历史和当前血友病 A 患者群体的洞察，以及主要市场的预测趋势。在 7 个主要市场中，美国的血友病 A 确诊病例最多，预计在 2024 年将达到近 14,900 例。这些病例预计在未来几年将增加。 血友病 A 治疗市场报告提供了 2020 年至 2034 年研究期间的流行病学分析，细分为： 血友病 A 的总确诊病例 有抑制剂或无抑制剂的血友病 A 确诊病例 按年龄细分的血友病 A 确诊病例 按严重程度细分的血友病 A 确诊病例 血友病 A 市场报告指标 详细信息 研究期间 2020–2034 覆盖范围 7 个主要市场 [美国、EU4（德国、法国、意大利和西班牙）、英国和日本]。 血友病 A 市场年均增长率 2.9 % 2024 年血友病 A 市场规模 122 亿美元 主要血友病 A 公司 诺和诺德、Ultragenyx Pharmaceutical、Sangamo Therapeutics、ASC Therapeutics、罗氏、中外制药、赛诺菲、Alnylam Pharmaceuticals、辉瑞、基因泰克、生物马林制药、HEMA 生物制剂、LFB 制药、Octapharma、CSL Behring、Octapharma、拜耳、武田等 主要血友病 A 疗法 Mim8、DTX201（Pebocotocogene camaparvovec、BAY2599023）、Giroctocogene fitelparvovec（SB-525）、ASC618、NXT007/RG6512、QFITLIA、HYMPAVZI、ALHEMO、HEMLIBRA、ALTUVIIIO、ROCTAVIAN、SEVENFACT/CEVENFACTA、ESPEROCT、WILATE、JIVI、ADYNOVATE、AFSTYLA、NUWIQ、FEIBA、KOVALTRY、OBIZUR、ELOCTATE/Elocta、XYNTHA 等 血友病 A 市场报告的范围 治疗评估： 血友病 A 当前市场及新兴疗法 血友病 A 市场动态： 新兴血友病 A 药物的关键市场预测假设及市场前景 竞争情报分析： SWOT 分析及市场进入策略 未满足的需求、KOL 观点、分析师观点、血友病 A 市场准入及报销 下载报告以评估血友病治疗公司 HEMLIBRA 在女性血友病中的应用 @ 皇家血友病 A 或 B 目录 1 血友病 A 市场关键洞察 2 血友病 A 市场报告介绍 3 执行摘要 4 关键事件 5 流行病学及市场预测方法论 6 血友病 A 市场概览 6.1 2020 年血友病 A 按疗法的市场份额（%）分布 6.2 2034 年血友病 A 按疗法的市场份额（%）分布 6.3 2020 年血友病 A 按抑制剂的市场份额（%）分布 6.4 2034 年血友病 A 按抑制剂的市场份额（%）分布 6.5 2020 年血友病 A 按非抑制剂的市场份额（%）分布 6.6 2034 年血友病 A 按非抑制剂的市场份额（%）分布 7 血友病 A：疾病背景及概述 7.1 介绍 7.2 血友病 A 的症状和体征 7.3 血友病 A 的遗传模式 7.4 血友病 A 的分子发病机制 7.5 血友病 A 的病理生理学 7.6 血友病 A 的风险因素 7.7 血友病 A 的诊断 8 血友病 A 治疗算法、当前治疗及医疗实践 9 流行病学及患者人群 9.1 关键发现 9.2 假设及理由：7MM 9.3 7MM 中血友病 A 的总诊断流行病例 9.4 美国 9.4.1 美国血友病 A 的总诊断流行病例 9.4.2 美国有抑制剂和无抑制剂的血友病 A 诊断流行病例 9.4.3 美国血友病 A 的年龄特定诊断流行病例 9.4.4 美国血友病 A 的严重程度特定流行病例 9.5 EU4 及英国 9.6 日本流行病学 10 血友病 A 患者旅程 11 已上市的血友病 A 疗法 11.1 已上市疗法的关键交叉 11.2 QFITLIA（fitusiran）：赛诺菲/阿尔尼拉姆制药 11.2.1 产品描述 11.2.2 监管里程碑 11.2.3 其他开发活动 11.2.4 临床开发 11.2.4.1 临床试验信息 11.2.5 安全性和有效性 11.3 HYMPAVZI（marstacimab-hncq）：辉瑞 11.4 ALHEMO（concizumab）：诺和诺德 11.5 HEMLIBRA（emicizumab-kxwh）：中外制药/基因泰克/罗氏 11.6 ALTUVIIIO（抗血友病因子 [重组]，Fc-VWF-XTEN 融合蛋白-ehtl）：赛诺菲/索比 11.7 ROCTAVIAN（valoctocogene roxaparvovec）：百奥明制药 11.8 SEVENFACT/CEVENFACTA [凝血因子 VIIa（重组）-jncw]: HEMA 生物制药/LFB 制药 11.9 ESPEROCT（N8-GP; Turoctocog alfa pegol）：诺和诺德 11.10 WILATE：Octapharma 11.11 JIVI（BAY94-9027）：拜耳 11.12 ADYNOVATE（Adynovi; BAX 855）：武田制药 11.13 AFSTYLA（Lonoctocog alfa）：CSL 贝赫林 11.14 NUWIQ（simoctocog alfa）：Octapharma 11.15 FEIBA：武田 11.16 KOVALTRY（BAY 81-8973）：拜耳 11.17 OBIZUR（susoctocog alfa）：武田 11.18 ELOCTATE/Elocta（efmoroctocog alfa）：赛诺菲/索比 11.19 XYNTHA（ReFacto AF）：辉瑞 12 新兴血友病 A 药物 12.1 关键交叉竞争 12.2 Mim8：诺和诺德 12.2.1 产品描述 12.2.2 其他开发活动 12.2.3 临床开发 12.2.3.1 临床试验信息 12.2.4 安全性和有效性 12.2.5 分析师观点 12.3 DTX201（Peboctocogene camaparvovec，BAY2599023）：Ultragenyx 制药 12.4 Giroctocogene fitelparvovec（SB-525）：Sangamo Therapeutics 12.5 ASC618：ASC Therapeutics 12.6 NXT007/RG6512：罗氏/中外制药 13 血友病 A 市场：7MM 分析 13.1 关键发现 13.2 血友病 A 市场前景 13.3 血友病 A 市场关键预测假设 13.4 联合分析 13.5 7MM 中血友病 A 的总市场规模按国家划分 13.6 美国血友病 A 市场规模 13.6.1 美国血友病 A 的总市场规模 13.6.2 美国血友病 A 按疗法的市场规模 13.7 EU4 及英国血友病 A 市场规模 13.8 日本血友病 A 市场规模 14 血友病 A 市场未满足的需求 15 血友病 A 市场 SWOT 分析 16 KOL 对血友病 A 的观点 17 血友病 A 市场准入及报销 17.1 美国 17.2 EU4 及英国 17.3 日本 17.4 血友病 A 的市场准入及报销 18 参考文献 19 血友病 A 市场报告方法论 相关报告 血友病 A 临床试验分析 血友病 A 管线洞察 – 2025 报告提供了关于管线景观、管线药物概况的全面洞察，包括临床和非临床阶段产品，以及关键的血友病 A 公司，包括 江苏基因科学公司、武田、Gritgen Therapeutics 有限公司、苏州阿尔法玛生物科技有限公司、诺和诺德、辉瑞、SK Plasma 有限公司、霍夫曼 - 拉罗氏、上海信念生物医药有限公司、ASC Therapeutics、Biocad、Expression Therapeutics, LLC、GCBiopharma、Amarna Therapeutics、Cabaletta Bio 等。 获得性血友病 A 市场 获得性血友病 A 市场洞察、流行病学和市场预测 – 2032 报告提供了对该疾病的深入理解，包括历史和预测的流行病学，以及市场趋势、市场驱动因素、市场障碍和主要获得性血友病 A 公司，包括 辉瑞、诺和诺德、Hema Biologics、霍夫曼 - 拉罗氏、武田 等。 血友病市场 血友病市场洞察、流行病学和市场预测 – 2032 报告提供了对该疾病的深入理解，包括历史和预测的流行病学，以及市场趋势、市场驱动因素、市场障碍和主要血友病公司，包括 Centessa Pharmaceuticals、Alnylam Pharmaceuticals、ASC Therapeutics、Spark Therapeutics、Freeline Therapeutics、BioMarin Pharmaceutical、Staidson Beijing BioPharmaceuticals、辉瑞、Sangamo Therapeutics、Amunix、Bioverativ、诺和诺德 等。 血友病 B 市场 血友病 B 市场洞察、流行病学和市场预测 – 2032 报告提供了对该疾病的深入理解，包括历史和预测的流行病学，以及市场趋势、市场驱动因素、市场障碍和主要血友病 B 公司，包括 UniQure Biopharma B.V.、CSL Behring、辉瑞、Spark Therapeutics、Genzyme（赛诺菲公司）、Alnylam Pharmaceuticals、诺和诺德、UniQure Biopharma B.V.、ApcinteX Ltd、Freeline Therapeutics、Sangamo Therapeutics 等。 关于 DelveInsight DelveInsight 是一家领先的商业咨询和市场研究公司，专注于生命科学领域。它通过提供全面的端到端解决方案来支持制药公司，提高其业绩。通过我们的订阅平台 PharmDelve，轻松访问所有医疗保健和制药市场研究报告 。 联系我们 Shruti Thakur [email protected] +14699457679 www.delveinsight.com Logo - https://mma.prnewswire.com/media/1082265/3528414/DelveInsight_Logo.jpg 来源 DelveInsight Business Research, LLP